アデノウイルス
アデノウイルスのゲノムは、単一の二重鎖直鎖状DNAからなる。DNA両側の5'末端にTPタンパク質が共有結合しており、これがDNA複製の際にプライマーとして機能する点が特徴的である。標準的には長さ26-46 kbpで23-46のタンパク質コード遺伝子を含んでおり、基本的な構造や機能は全てのアデノウイルスに共通している。ここではヒトアデノウイルスEを例として説明する。
アデノウイルスは、複製細胞と非複製細胞の両方に作用し、大きな導入遺伝子(英語版)を収容し、宿主細胞のゲノムに組み込まれることなくタンパク質をコード化する能力があるため、遺伝子治療のためのウイルスベクターとして長い間広く使われている。より具体的には、組換えDNAまたはタンパク質の形で、分子標的治療で投与するための担体として使用される。この治療法は、単一遺伝子疾患(嚢胞性線維症、X連鎖SCID、α1-アンチトリプシン欠損症など)や癌の治療に特に有効であることがわかっている。アデノウイルス12面体は、外来抗原をヒト骨髄性樹状細胞(MDC)に送達するための強力なプラットフォームとして適しており、MDCによってM1特異的CD8+Tリンパ球に効率的に提示される。アデノウイルスは、CRISPR/Cas9遺伝子編集システムの送達に使用されてきたが、ウイルス感染に対する高い免疫反応性のため、患者への使用に課題をもたらした。