PCSK9阻害薬
PCSK9アンチセンスオリゴヌクレオチドは、マウスにおいてLDL受容体の発現を増加させ、循環総コレステロール値を減少させた。ロックされた核酸は、マウスのPCSK9 mRNAレベルを低下させた。初期臨床試験では、低分子RNA干渉薬であるALN-PCSの良好な結果が示された。
2021年、CRISPR遺伝子編集(英語版)で肝臓のPCSK9をノックダウンさせると、カニクイザルの生体内のLDLコレステロールの血中濃度が数か月間60%減少することが実証された。