ミューズ細胞
G93A-トランスジェニック ALS マウスに, 5.0 × 10^4 のヒトMuse cells を投与すると、腰髄のpia-materとその直下の白質への選択的な遊走が見られ、さらにそれらの細胞はグリア様の形態とGFAPを発現していた。一方、ヒト骨髄間葉系幹細胞は同数投与したにもかかわらずこのような遊走も分化も脊髄において確認されず、大半の細胞は肺にトラップされていた。Muse細胞を投与された群では、ローターロッド、hanging-wire、下肢筋力、脊髄前核における運動ニューロン数において他の群よりも有意な改善がみられ、しかも 下肢筋肉の萎縮や神経脱落が軽減された。
ストレス耐性を有する。
腫瘍性を持たない。他の幹細胞よりも短い時間でDNA損傷の修復が行われる。
多能性幹細胞のマーカーの一つとして知られているStage-specific embryonic antigen (SSEA)-3陽性細胞として単離することが可能である。
臍帯を含めた多様な組織の結合組織、骨髄、末梢血中に存在する。骨髄移植で移植される細胞群のうちの~0.03%、骨髄、脂肪などから採取可能な間葉系細胞の数%に相当する。
自己複製能と3胚葉由来の多種多様な細胞への分化能を有する多能性幹細胞である。
テロメラーゼ活性は体細胞と同程度で低く、腫瘍性を示さない。
正常ヒト生体組織より遺伝子の導入などの人為的操作なしに多能性幹細胞として単離することが可能である。
免疫抑制/調節効果、線維化抑制効果、血管新生効果、組織保護効果を示す。
sphingosine-1-phosphats (S1P)-S1P receptor 2のシステムにより、静脈経由または局所投与後、生体の損傷部位へと選択的に集積・生着する。
傷害組織に生着後、組織に応じた細胞へと自発的に分化することで機能的な細胞を補充し組織を修復する。サイトカインや遺伝子導入による分化誘導を必要としない。
ドナー由来(他家)Muse細胞は特異な免疫特権があるため、HLA適合検査や長期の免疫抑制剤投与を必要とせず、直接投与可能である。
従ってミューズ細胞を分離し、遺伝子操作などせず、ドナー細胞をそのまま点滴投与することによって様々な組織を修復させることができる。現在行われている治験はすべてドナーMuse細胞の点滴投与によるものである。