パビナフスプ アルファ
日本では先駆け審査指定制度の下で承認された。2018年3月に指定、2020年9月に承認申請され、2021年3月に承認された。
米国では、2018年10月に希少疾病用医薬品に認定された。
パビナフスプ アルファ(Pabinafusp alfa)は、ムコ多糖症II型の治療薬である。トランスフェリン受容体1(英語版)に対する抗体とイデュルスルファーゼ(イズロン酸-2-スルファターゼ)の融合タンパク質である。