ウイルス療法
ウイルスを用いた遺伝子治療では、遺伝子異常を持つ細胞に治療遺伝子を送達するために、自己複製しないウイルスが最も用いられる。初期には技術的に成功したが、治療目的外の細胞に感染し癌抑制遺伝子を破壊して発癌を誘導するという安全性の問題で開発はかなり遅れている。ウイルス療法時の免疫応答も治療成功の妨げとなるが、目は免疫特権(英語版)を持ち全身の免疫系から隔絶されている部位であるので、遺伝子的な盲の治療にウイルスを応用する際には免疫応答は問題にならないと思われる。
ウイルス的遺伝子治療のもう一つの方法として、疾患の予防に役立つ遺伝子(当該疾患では活性化されない)を送達するものがある。癌組織内での血管新生は癌組織の成長を促進するものであるが、ウイルスで抗血管新生因子を送り込む事で癌組織の成長を妨げることができる。