ニチシノン
ニチシノンの作用機序は、4-ヒドロキシフェニルピルビン酸ジオキシゲナーゼ(HPPD)の可逆的阻害である。マレイルアセト酢酸およびフマリルアセト酢酸の生成が阻害され、肝および腎障害性を持つスクシニルアセトンの生成が抑制される。肝・腎障害は高チロシン血症I型の主要な症状である。
またアルカプトン尿症はホモゲンチジン酸ジオキシゲナーゼ(HGD)の異常であり、ホモゲンチジン酸(HGA)を体内で分解することができなくなる。患者にニチシノンを投与するとHPPDが阻害され、HGA生成の最初の段階が妨げられてHGAの尿中排泄量が95%低下する。罹患期間の長い患者に発現する組織褐変症(英語版)の予防効果について、臨床試験が進行中である。