臨床研究
個別の症例の治療を経験した後に、教科書的な経過をたどらなかったもの、あるいは教科書的な治療を超える工夫を行ったものについて、今後の参考に資するために詳細を報告する。ごく稀に見る疾患の場合には今後の治療に直接参考になる他、未知の疾患を最初に報告するきっかけとなる。
疾病やイベントを生じたグループと、生じなかったグループのそれぞれについて、投薬や有害物質への曝露などの背景因子の存在割合を調べて比較する。曝露と結果の関連の強さをオッズ比として定量的に評価でき、結果の発生確率が低いと仮定できる場合にはオッズ比を相対危険度の近似値として解釈することができる。
N-of-1試験では、複数の治療法、または実験的治療と偽薬とを、個人ごとにランダムな順序で行い、その治療効果を観察する。クロスオーバー試験では患者をグループに分けて、一群ではA→B、他群ではB→Aの順に介入を加える。各介入の間には治療効果が消失するのを待つための期間(wash-out period)が設けられる。
多くの参加者数を見込めない試験では有用であるが、治療の効果が見られるまでに時間がかかったり、その効果が長期間つづく(carryover)場合には用いられない。