抗寄生虫薬
「感染症実用化研究事業(新興・再興感染症に対する革新的医薬品等開発推進研究事業)」では、国内未承認薬を海外製薬企業からの輸入し、開始した。設立当初は、国立医薬品食品衛生研究所で薬剤試験により医薬品としての適格性を確認した医薬品を全国約30の保管機関に配備・備蓄し、治療担当医からの要請に応じて治験薬として備蓄薬剤を配布していた。治療によって得られたデータは国内未承認薬の日本人に対する安全性・有効性の確認にも用いられ、その結果、アトバコン・プログアニル塩酸塩錠や、メトロニダゾール注など、国内承認および国内販売に至った治療薬も多数あった。
2013年4月、これまで全国に分散していた備蓄薬を国立国際医療研究センターの国際感染症センター内に発足した「オーファンドラッグ中央保管機関」に集約した。現在の備蓄薬は11薬である。2017年7月より、研究班が保管する未承認薬は、事前の倫理審査で承認を受けた薬剤使用機関(これまで備蓄機関に指定されていた医療機関が多数を占める)のみにおいて使用され、それ以外の医療機関の場合は同機関への患者搬送を必要とすることになった。それが困難である等のやむを得ない事情があり、緊急性が高いと考えられる場合には「薬剤特殊使用申請書」の提出により、本研究班の職員が確認の上で例外的に薬剤の使用を認めることがあるという。