ランダム化比較試験
ランダム化比較試験だけでは、まだバイアスの可能性は残っている。
1999年に公表された論説において、RCTにおける一例が紹介されている。この例のRCTでは、ある抗炎症薬が変形性膝関節症に対し、既存薬と比べて一見優れた効果を持つことが示されていたが、よく見てみると、投与量が新薬では多く対照薬では不十分という条件で試験されていた。
また、アメリカ食品医薬品局(FDA)の承認を得るためには、2つの肯定的な結果が出た試験が必要なだけであり、承認された薬について否定的な結果が出た試験があったとしても、(提出はともかく)公開には至らないことがある。しかし、情報公開法制に基づきこれらのデータを結合してメタアナリシスを行うと否定的な結果が示されることもある。