ポリグルタミン病
ポリグルタミン病では蛋白質の立体構造異常、すなわち蛋白質ミスフォールディングが発症機序において極めて重要である。蛋白質のミスフォールド、凝集、神経変性というカスケードはポリグルタミン病だけではなく、アルツハイマー病やパーキンソン病、筋萎縮性側索硬化症など他の様々な神経変性疾患に共通する発症メカニズムと考えられている。すなわち蛋白質のミスフォールディング・凝集を標的とした治療戦略は神経変性疾患の治療に有効かもしれない。