アデノ随伴ウイルス
ITRは両末端に存在する145 bpの配列である。ITRはAAVの増殖に必要とされる。 ITRはヘアピン構造をとり、この領域が複製開始点となるために、DNAプライメラーゼ無しでDNA合成を行なう事ができる(セルフプライミング)。また、ITRは野生型AAVにおける宿主細胞への遺伝子挿入や、 DNAase耐性を持ったカプシドの形成にも関与している。
遺伝子治療に用いる範囲では、ITR配列唯一のシスエレメントであり、capとrepがトランスエレメントであるように見える。しかし、ITRはウイルスの複製及びカプシド形成の過程での唯一のシスエレメントでない可能性が示唆されている。一部の研究においては、rep遺伝子の配列の中にRep依存型シスエレメント(CARE)が存在することが示されておりCAREはシスエレメントとして増殖とカプシド形成を調整するとされる。
現在までに、AAVは162の臨床試験に用いられている(遺伝子治療全体の6.9%)。 レーバー先天性黒内障、血友病、鬱血性心不全、パーキンソン病などの疾患においてPhase1あるいはPhase2での臨床試験における有望な結果が報告されている。
前立腺がんに対する臨床試験はphase IIIに達している が、ex vivoでの研究はAAVの利用には含めていない。
3-kb-long mRNA represents the so-called "major splice". In this form the first AUG codon, from which the synthesis of VP1 protein starts, is cut out, resulting in a reduced overall level of VP1 protein synthesis. The first AUG codon, which remains in the major splice, is the initiation codon for VP3 protein. However, upstream of that codon in the same open reading frame lies an ACG sequence (encoding threonine) which is surrounded by an optimal Kozak context. This contributes to a low level of synthesis of VP2 protein, which is actually VP3 protein with additional N terminal residues, as is VP1.
Since the bigger intron is preferred to be spliced out, and since in the major splice the ACG codon is a much weaker translation initiation signal, the ratio at which the AAV structural proteins are synthesized in vivo is about 1:1:20, which is the same as in the mature virus particle.