プロテウス症候群
オーストラリアの医師のチームは、プロテウス症候群とされる患者にラパマイシンによる治療を試み、それが効果的な治療法であることを発見した。しかし、この患者がプロテウス症候群であるという診断は疑問が持たれている。アメリカ国立衛生研究所の国立ヒトゲノム研究所のプロテウス症候群研究チームは、ArQule社によって開発されたAKT1阻害剤ARQ 092の用量設定試験を開始した。組織や細胞試料を用いた初期試験では、ARQ 092はAKT1のリン酸化とAKTの下流の標的因子のリン酸化をわずか2時間で減少させた。第1相試験が2015年11月に開始され、「プロテウス症候群の小児と成人に対するARQ 092の用量設定試験」(Dose Finding Trial of ARQ 092 in Children and Adults With Proteus Syndrome) と題された研究で患者を募集した。