タファミジス
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↑ “KEGG DRUG: タファミジス”. www.
タファミジス(Tafamidis)は、成人のトランスサイレチンアミロイドーシス(ATTR)の疾患進行を遅らせるために使用される医薬品である。本薬は、家族性アミロイド心筋症(英語版)(FAC)および家族性アミロイドポリニューロパチー(FAP)といった遺伝性のATTRと、野生型トランスサイレチンアミロイドーシス(英語版)(wtATTR、以前は老人性全身性アミロイドーシスと呼ばれていた)の治療に使用される。本薬は、トランスサイレチンというタンパク質の四次構造(4量体)を安定化させることで効果を発揮する。ATTRでは、トランスサイレチン4量体がバラバラになり、神経や心臓などの組織に害を及ぼす塊(アミロイド)を形成する。経口投与で用いられる。