臨床研究
個人または集団を対象に介入前・介入後の2回以上の観察を行って比較する。観察者の主観を排することが難しく、治療効果の判定にはほとんど用いられない。クロスオーバー試験やN-of-1試験などランダム化を加えた手法に取って代わられつつある。
治療効果について検討する場合には、現在最もその有効性が広く認められている。
集団をランダムに複数の群に割り付け、一方には実験的介入を、他方には偽薬(もしくは既存の治療法)を行ってから一定期間観察し、治療効果や有害作用の有無を観察する。
さらに厳密には二重盲検法(double blind)が取られる。「参加者がどちらの群に属しているのか」を明らかにせず、治療者・治験参加者・観察者・統計解析者の四者のうち、少なくとも二者以上からは分からないようにする(外科手術では盲検が難しいためしばしば一者以上で十分とされる)。医師側の「この人は対照薬だから症状が改善しないはずだ」といった思いこみや、患者側の「この薬は本物のはずだから症状が良くなるはずだ」といった思いこみ(プラセボ効果)によるバイアス(偏り)の排除がその主目的である。
二重盲検法がとられていることはその臨床試験が全体として優れていることを保証するものではなく、研究の一側面としてバイアス対策が行なわれていることを意味している。
ランダム化比較試験は非常に強力な研究デザインであるが、得られた結果はあくまでもその研究対象者の中でだけ正しい結論であるため、サンプリングバイアスの影響まで排除できるものではなく、結果の外的妥当性に関しては慎重に判断する必要がある。