サシツズマブ ゴビテカン
通常承認の有効性と安全性は、多施設共同、非盲検、無作為化試験(ASCENT; NCT02574455)で評価された。本試験では、少なくとも2種類の化学療法(そのうち1種類は術前術後)の後に再発した切除不能な局所進行性または転移性のトリプルネガティブ乳癌(mTNBC)の患者529名を対象とし、12か月以内に進行が見られた場合に実施された。参加者は、10mg/kgを21日サイクルの第1日目と第8日目に静脈内注射する群(n=267)と、医師が選択した単剤化学療法を受ける群(n=262)に1対1で無作為に割り付けられた。
局所進行性または転移性尿路上皮がん(mUC)については、白金製剤を含む化学療法とプログラム細胞死受容体1(PD-1)阻害薬またはプログラム細胞死受容体リガンド1(PD-L1)阻害薬による前治療を受けた局所進行性尿路上皮がん(mUC)の患者112名を対象とした多施設共同単群試験(TROPHY試験、IMMU-132-06; NCT03547973)で、有効性と安全性が評価された。
迅速承認は、転移性トリプルネガティブ乳癌で少なくとも2回の治療歴のある108名を対象とした多施設共同単群臨床試験IMMU-132-01(NCT01631552)の結果に基づいている。108名のうち107名が女性、1名が男性であった。21日毎の第1日目と第8日目に体重1キログラムあたり10ミリグラムの用量で静脈内投与が行われ、疾患が進行するか許容できない毒性が認められるまで継続された。8週間ごとに画像診断が行われ、腫瘍が一定量縮小した被験者の割合を示す全奏功率(ORR)に基づいて有効性が評価された。結果、ORRは33.3%(95%信頼区間:24.6-43.1)で、完全奏効は2.8%だった。奏効までの期間の中央値は2.0か月(範囲:1.6-13.5)、奏効期間の中央値は7.7か月(95%信頼区間:4.9-10.8)、無増悪生存期間の中央値は5.5か月、全生存期間の中央値は13.0か月であった。また、客観的奏効が得られた被験者のうち、55.6%が6か月以上、16.7%が12か月以上奏効を維持した。