急性骨髄性白血病
高用量シタラビンを中心とした治療法または新規薬剤
S-HAM療法 (ミトキサントロン + 高用量シタラビン)
FLAGM療法 (ミトキサントロン + フルダラビン + 高用量シタラビン + G-CSF) - フルダラビンをシタラビンの4時間前に投与すると、シタラビンの抗白血病作用が増強されることを利用したもの。ただし日本では2014年現在、フルダラビンはAMLの保険適用がない。
ゲムツズマブ オゾガマイシン - 抗CD33モノクローナル抗体に毒素のカリケアマイシンが結合した薬剤。
Volasertib - 現在臨床試験中のPlk阻害薬。
最も未分化なタイプであり、MPO陰性。CD13・CD33陽性。全体の5%(成人)。
以下の分子標的治療薬が開発研究進められており、上記化学療法との併用治療が検討されている。FLT3阻害薬であるギルテリチニブとキザルチニブは再発または難治のFLT3-ITD変異陽性例に対して認可されている。