適応外使用
英国では医師による適応外使用が可能である。英国医事委員会(英語版) (GMC)によれば、適応外使用の際には、それが他の選択肢よりも患者ニーズに合致しており、かつその安全性と効果性が根拠と経験によって支持されていなければならないとしている。
アステラス製薬 - エンザルタミドの適応外使用のプロモーションの実施について、その報告で「大きな欺瞞」を行ったとして英国製薬産業協会(英語版) (ABPI)から一年間の除名処分。
1996年、特定療養費の制度(保険外併用療養費の前身)における選定療養として、医薬品の治験に係る診療は保険診療と併用可能となった。2006年、健康保険法等の一部を改正する法律において、医薬品の治験に係る診療は保険外併用療養費制度の評価療養に組み込まれた。