リスジプラム
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↑ “KEGG DRUG: リスジプラム”. www.genome.jp. 2021年10月18日閲覧。
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リスジプラム(Risdiplam)は、脊髄性筋萎縮症(SMA)の治療に使用される薬剤で、この疾患の治療に承認された最初の経口薬である。運動神経細胞生存遺伝子2指向性のRNAスプライシング修飾薬である。
臨床試験では、発熱、下痢、発疹、口内炎、関節痛、尿路感染などが主な有害事象として認められた。また、乳幼児期に発症した集団では、上気道感染、肺炎、便秘、嘔吐などの有害事象が認められた。
2020年8月に米国食品医薬品局 (FDA) より、生後2か月以上の小児および成人の治療薬として承認された。日本では2021年6月に承認された。
Human Molecular Genetics (Oxford, United Kingdom of Great Britain: Oxford University Press (OUP)) 25 (10): 1885-1899. doi:10.1093/hmg/ddw062. PMC 5062580. PMID 26931466. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5062580/.
1 2 3 4 5 "FDA Approves Genentech's Evrysdi (risdiplam) for Treatment of Spinal Muscular Atrophy (SMA) in Adults and Children 2 Months and Older". Genentech (Press release) (English). San Francisco, California, United States of America: Genentech, Inc. (Roche Group). Genentech Global Product Development Division. 7 August 2020. 2020年8月18日時点のオリジナルよりアーカイブ。2020年8月7日閲覧。
1 2 “2021年06月23日|エブリスディ、脊髄性筋萎縮症に対し承認を取得|ニュースリリース|中外製薬”. 中外製薬企業情報サイト. 2021年10月18日閲覧。