バーテックス・ファーマシューティカルズ
英国の機関は、質調整生存年(QALY)あたりのコストを335,000ポンドから1,274,000ポンドと見積もっており、NICEの基準値である20,000ポンドから30,000ポンドをはるかに超えている。
2014年11月5日、バーテックスは、嚢胞性線維症膜貫通伝導調節因子(CFTR)遺伝子にF508del変異を2コピー有する12歳以上の嚢胞性線維症患者を対象としたルマカフトールとアイバカフトールの完全併用療法の新薬承認申請をFDAに提出したと発表した。2015年、FDAはF508del変異を有する12歳以上のCF患者を対象としたルマカフトールとアイバカフトールの併用療法を承認した。この併用薬はOrkambiという商品名で販売されている。
2017年3月28日、バーテックス社は、嚢胞性線維症患者を対象としたテザカフトールとアイバカフトールの二剤併用治療の第3相データを発表した。2018年2月12日、FDAはこの併用療法を承認し、シンデコ(Symdeko)として販売された。