バイオ医薬品
バイオシミラーは、先行品のバイオ医薬品とアミノ酸配列は先行品と同一だが、細胞株や培養工程は製造業者により異なることから、糖鎖や不純物の割合などが完全には一致しないものの、厳格な品質試験、薬理試験、毒性試験及び臨床試験によって医薬品としての同等性/同質性(comparability。「品質の類似性が高く、品質に何らかの差異があっても安全性・有効性に影響を及ぼさないこと」)が検証されている。 バイオ医薬品は高分子化合物で、分子構造が複雑であることから、バイオシミラーでは同一性を示すことが困難なことが、ジェネリック医薬品(後発医薬品)と大きく異なる。
ジェネリック医薬品では「生物学的同等性」が示されればよいのに対し、バイオシミラーは新薬に準ずる申請資料の提出が要求される。
バイオシミラーでは免疫原性等に注意する必要があるため、製造販売後に安全性に関する調査を行う必要がある。
ジェネリック医薬品の薬価は先発品の50%(内用薬で10品目を超える場合は40%、2017年10月現在)であるのに対し、バイオシミラーの薬価は、先行バイオ医薬品の70%が基本となり、臨床試験が必要なことから10%を上限とした上乗せが相談事項として認められている。
バイオシミラーの一般的名称は、先行バイオ医薬品の一般的名称(遺伝子組換えに係る記載を除く)の末尾に「後続1 (2, 3,...)」を角括弧書きで追加する。バイオシミラーの販売名は、先行バイオ医薬品の一般的名称(「遺伝子組換え」は省略)の末尾に、バイオ後続品であることを示すために「BS」と記載し、剤形、含量及び会社名(屋号等)を付すことが原則となる。
例 トラスツズマブ(ハーセプチン)のBSで3剤目は、 一般名:トラスツズマブ[トラスツズマブ後続3] 販売名:トラスツズマブBS点滴静注用「ファイザー」
<バイオ医薬品>という用語は広義には様々な生物学的医薬品に用いられるが、多くの場合、より狭義にリコンビナントDNAを含むバイオテクノロジーを利用して生産された医薬品を指す。一般名に(遺伝子組換え)が添えられるこれらの医薬品は通常、以下の3種のいずれかに分類される。
生体自身のシグナルタンパクと(ほぼ)同一の物質。例としては、血液産生を促すエリスロポエチン、いわゆる「成長ホルモン」、インスリンなどが挙げられる。
モノクローナル抗体。これらは免疫系が微生物やウイルスに対処するために用いる抗体に似ているが、ハイブリドーマなどの手法を用いて設計されたものであり、体内の任意の物質に対し対抗、ないし阻害することができる。これらの例は下表に示されている。
受容体複合物(融合タンパク質)。通常、天然の受容体構造とイムノグロブリンを結合したものである。これらでは、受容体構造が特異性を発揮し、イムノグロブリン構造が安定性やその他の薬理的特徴に寄与する。下表にも例が示されている。