ロミプロスチム
充分にデザインされた24週間の第III相試験において、ロミプロスチムは、プラセボと比較して、非脾臓摘出または脾臓摘出を受けた成人の慢性特発性血小板減少性紫斑病患者において、プロトコルで定義された主要評価項目である持続的血小板反応の達成について偽薬と比較して高度に有意な効果が示された。
抗胸腺細胞免疫グロブリン(ATG)を含む免疫抑制療法またはシクロスポリンで効果不充分で、ATGが適用とならない成人再生不良性貧血患者を対象とした国際共同第II/III相試験で、投与27週時点の血液学的反応率は83.9%であった。
↑ 血液学的反応の効果判定基準(以下の1項目以上を達成):・血小板数:20,000/μL以上増加 or ベースラインから100%以上増加&10,000/μL以上 or 8週間連続血小板輸血無・Hb濃度:9g/dL未満から赤血球輸血無&1.5g/dL以上増加 or 赤血球輸血量減少(減少量800mL以上/8週間)・好中球数: 500/μL未満から100%以上増加 or 1,000/μL未満から500/μL以上増加