オナセムノゲンアベパルボベク
I型の脊髄性筋委縮症患者15人を対象に行われた臨床試験では、投与後2年経過しても全員が人工呼吸器による永続的な呼吸補助なしに生存しており、半数以上が支えなしで座れるようになったり、寝返りを打てるようになるなどの運動改善がみられたばかりでなく、一部の患者は自力で立ったり、歩行できる治験者もあった。
フランスの研究者の発見を元にして、アメリカ合衆国の生物工学企業でノバルティスの子会社AveXis社が開発した。製造コストの90%を占める精製工程はスロベニアのBIA Separations社が開発した。アメリカ合衆国では2歳以下の子供の静脈内投与製剤として2019年5月に承認された。1回の投与の費用は212.5万ドルで、2019年時点で最も高価な薬品となった。
日本では2020年2月26日に厚生労働省の専門部会、中央社会保険医療協議会(中医協)総会が国内での製造販売を了承、同年5月13日に1回の投与の費用として1億6,707万7,222円で公的医療保険を適用する方針を決めた。日本国内で投与される薬としては、これまで最高額だった白血病治療薬「キムリア」の1回3,349万円を大きく上回り、国内最高額となる。また、先駆け審査指定制度の対象品目は申請から6カ月程度で承認されるのが通常であるが、「ゾルゲンスマ」の場合はその倍以上の1年4カ月の時間を要した。