エンコラフェニブ
米国での承認は、BRAF V600EまたはV600K変異陽性の切除不能または転移性黒色腫患者577名を対象とした、無作為化非盲検実薬対照多施設共同試験(COLUMBUS; NCT01909453)に基づいている。患者は1:1:1の割合で無作為に、ベムラフェニブ960 mgを1日2回、エンコラフェニブ300 mgを1日1回、ビニメチニブ45 mgを1日2回+エンコラフェニブ450 mgを1日1回投与する群の3群に分けられ、疾患の進行または許容出来ない毒性が認められるまで治療を続けた。有効性の主要評価項目はRECISTガイドライン ver1.1に基づく無増悪生存期間(PFS)であり、盲検下独立中央判定(BICR)によって評価された。PFSの中央値は、ビニメチニブ+エンコラフェニブ群で14.9ヵ月、ベムラフェニブ単剤療法群で7.3ヵ月だった(ハザード比:0.54、95%信頼区間(95%CI):0.