ヌシネルセン
ヌシネルセン(Nusinersen、国際一般名)は、脊髄性筋萎縮症の治療に用いられる薬品である。2016年12月、この病気の初めての承認薬となり、スピンラザ (Spinraza)の商標で発売された。日本では2017年7月3日製造販売承認を得た。この薬品は、SMN1遺伝子の変異と関連する脊髄性筋萎縮症の治療に用いられる。くも膜下注射によって、中枢神経系に直接投与される。