ピルフェニドン
FVC変化量の平均値はピ群で-9.0%(SD:19.6)、偽群で-9.6%(SD:19.1)で、その差は0.6%(95%信頼区間:-3.5〜4.7)であった。
2014年5月、ASCEND試験(第III相試験)の結果が公表された。ASCEND試験は無作為化二重盲検偽薬対照試験であり、555名の患者が登録された。ピルフェニドンは有意にIPFの進行を抑制し52週投与後の肺活量の低下を減少させ(順位ANCOVA p<0.000001)、それ以前の臨床試験の結果が裏書きされた。それに加えて、重要な副次的評価項目(投与6ヶ月時点での歩行距離変化量:p=0.0360 および無増悪生存期間:p=0.0001)でも有意な治療効果が認められた。予め定められていたASCEND試験とCAPACITY試験(52週時のデータ)の併合解析(患者1247名)では、ピルフェニドン群で全死亡リスクが48%減少した(ハザード比=0.52、ログランク検定:p=0.0107).。
コクランレビューは、ピルフェニドンはIPF患者の無増悪生存期間を改善し肺機能への弱い効果があると思われる、と結論付けた。成人IPF患者を対象に非ステロイド系薬剤を偽薬またはステロイドと比較する無作為化試験が評価された。4本のピルフェニドンの偽薬対照試験で計1155名の患者が登録された。メタアナリシスの結果、ピルフェニドンは病勢進行のリスクを有意に30%低下させた。加えて、日本の臨床試験2本をメタアナリシスした結果、ピルフェニドンが偽薬に比べて肺活量の変化量を良好に制御していることが確認された。
ピルフェニドンは光線過敏症(51.7%)を起こす事があるのみならず、光暴露により染色体異常を引き起こし発癌に至る事があるが、サンスクリーン剤(SPF50+,PA+++)で防止できる。