トフェルセン
トフェルセン(英: Tofersen、商品名:Qalsody)は、筋萎縮性側索硬化症(ALS)の治療薬のこと。 トフェルセンは、スーパーオキシド ジスムターゼ1 (英語版)(SOD1)の生成を標的とするアンチセンスオリゴヌクレオチドであり、SOD1は、その変異型がALSに関連しており、トフェルセンはSOD1遺伝子に働きかける核酸医薬である。
2023年4月25日に米国で医療使用が承認された。ALSの治療薬として、初めての根本的な原因に働きかける薬となる。