エルトロンボパグ
前臨床研究でエルトロンボパグは、JAK-STATシグナル伝達経路の活性化ならびに増殖増加および巨核球の分化に繋がるトロンボポエチン受容体と、選択的に相互作用することが示された。動物実験では血小板数が増加することが確認された。73人の健常者ボランティアでの試験では、高用量エルトロンボパグは忍容性に問題なく、循環血中の血小板数を大幅に増加させることが示された。
エルトロンボパグは抗白血病作用を示す。これは、エルトロンボパグが鉄イオンをキレートし錯体を形成することにより、細胞内鉄濃度を低下させ白血病細胞の分化を誘導するためであることが示されている。