クラドリビン
プリン類似体として、リンパ球などの急速に増殖する細胞に取り込まれ、DNA合成に組み込まれる。アデノシンとは異なりクラドリビンは2位に塩素分子を持っているため、アデノシンデアミナーゼ(ADA)による分解に部分的に抵抗性がある。細胞内ではデオキシシチジンキナーゼ(DCK)によってリン酸化され、毒性のあるデオキシアデノシン三リン酸となる。その後、この分子はDNA合成経路に組み込まれ、鎖の切断を引き起こす。その後、転写因子p53が活性化され、ミトコンドリアからシトクロムcが放出され、最終的にはプログラムされた細胞死(アポトーシス)が起こることになる。このプロセスは約2ヵ月間に亘って行われ、治療後4 - 8週目に細胞減少のピークを迎える。
リンパ球プールの中で、クラドリビンはT細胞よりもB細胞を標的とする。有毛細胞白血病とB細胞性慢性リンパ性白血病は、いずれもB細胞性の血液がんである。MSにおいて、クラドリビンの効果は、B細胞、特にメモリーB細胞を効果的に枯渇させる能力によるものと考えられる。MSにおける経口クラドリビンの主要な第3相臨床試験であるCLARITYにおいて、クラドリビンは末梢のB細胞の80%を選択的に枯渇させたのに対し、T細胞は全体の40〜50%しか枯渇しなかった。
ヘアリーセル白血病
再発・再燃または治療抵抗性の下記疾患 悪性度または濾胞性B細胞性非ホジキンリンパ腫 マントル細胞リンパ腫
2002年1月に「ヘアリーセル白血病」治療薬として輸入承認を取得した。
2002年12月に「再発・再燃または治療抵抗性の低悪性度またはろ胞性B細胞性非ホジキンリンパ腫、マントル細胞リンパ腫」への適応を取得した。