脊髄性筋萎縮症
根本的な治療法は確立しておらず、嚥下障害への経管栄養や胃瘻。呼吸不全に対する人工呼吸器、関節拘縮、筋力低下緩和に向けてのリハビリテーションなどの対症療法がおこなわれている。運動ニューロンの消失に対する治療法からSMN転写産物量を増やす目的のヒストン脱アセチル化酵素阻害薬、酪酸ナトリウム、フェニル酪酸、バルプロ酸などが検討されている。