アレクチニブ
承認申請は日本国内で実施された第I/II相臨床試験に基づいてなされた。第II相臨床試験部分では46名の患者が登録され、内43名 (93.5%) で腫瘍縮小効果が見られ、腫瘍消失率は19.6%であった。無増悪生存期間は中央値27.7か月で、2年生存率は79%であった。また患者の96.6%に副作用が発現したがCTCAEに定めるグレード4の副作用はなく、グレード3の副作用は好中球減少と血中クレアチンホスホキナーゼ (CPK) 増加、各2例 (4.3%) であった。
ステージIIIB/IVあるいは再発のALK 陽性非小細胞肺癌を対象とした臨床試験の結果、クリゾチニブ治療が無効となった患者に対するアレクチニブの奏効率は50%であった。