急性白血病
小児ALLは非常に予後がよく完全寛解率80~90%であり、5年生存率は70~80%である。一応は予後不良因子というものが存在し、年齢が2歳以下、または10歳以上、男児であること、ALLでないこと、末梢白血球数20,000/μL以上、フィラデルフィア染色体があるという場合は予後が悪いと言われている。
小児のALLは比較的予後良好である。標準療法は確立していない。再発時に髄膜白血病となることが多く、予防的にメトトレキセートを髄内投与することもある。その場合、血液型が異なっても適合することがあるため、生まれ持った血液型が変わることもある。
2007年現在、白血病の定義は過渡期にある。そのため用語が混乱している点が多々あるため、それらの歴史的な遷移を理解することは非常に有効である。
もともと、白血病とは末梢血中に白血病細胞(今でいう芽球)が出現する病気として定義された。臨床症状が出現し、医療機関を受診し死亡するまでの期間を観察すると経過の早い群と遅い群がみられ急性白血病と慢性白血病と分類されるようになった(治療法がある現在ではまず行われない)。経過が早い群では芽球が著しく増加しているのに対して、経過がゆっくりとした群では成熟した白血球が増加していることがわかってきた。そのため、急性白血病は分化障害があり白血球裂孔が存在するのに対して慢性白血病では分化障害はなく末梢血に様々な分化成熟過程の白血球が出現する(すなわち白血球裂孔が存在しない)と理解されるようになった。末梢血の芽球の成熟過程によって分類されるようになったのである。やがて、白血病は幼若な白血病細胞が骨髄で増殖する腫瘍性の疾患であるということがわかってきた。また白血球だけではなく他の血球でも同様の病態が生じることがわかってきて骨髄増殖性疾患という概念が生まれた。
白血病を理解するにおいてリンパ腫の定義も知っていなければならない。リンパ腫とは異常なリンパ球がリンパ節をはじめとするリンパ組織で増殖しそこで腫脹する病気として定義された。そのため悪性リンパ腫で腫瘍細胞が末梢血中に出現すると白血病の古典的な定義を満たしてしまい白血病と言えてしまうこととなる。
B-ALLで陽性、common ALLでは陰性のこともある。
悪性血液疾患において急性白血病は非常に特殊である。それは国際予後因子というものが存在しないことである。例えば悪性リンパ腫のaggressive typeでは国際予後因子IPI、濾胞性リンパ腫ではFLIPI、多発性骨髄腫ではISSというものが存在する。急性白血病では予後因子という言葉があるが国際予後因子は存在しない。これは化学療法のやり方が統一されていないこと、移植が加わると予後が違うこと、年齢によって治療が異なることが理由とされている。
固形癌と異なり、骨髄を犯す白血病はサイズによる治療効果判定は難しい。もちろん臓器浸潤が見えればそれは治療効果判定に使えるがそれ以上に血液像を重視する。いくつかの用語がありこれを整理する。
PR、PDの基準に満たないもの。
白血病寛解の条件は骨髄の芽球が5%以下になること、末梢血中に芽球を認めないこと、造血機能が回復することという3つの条件が4週間以上続くことである。化学療法でこの条件にもっていくものを寛解導入療法(非常に強い化学療法)という。この寛解は形態学的な寛解であり白血病細胞が10の10乗個未満となることである(発症時は12乗個以上ある)。癌細胞が残存するのでこのまま放置すれば確実にPDとなる。そこで地固め療法や維持療法、強化療法という寛解後療法を追加することとなる。地固め療法は寛解療法と同じくらい強力な化学療法であり、寛解をさらに確実なものとするために寛解療法直後に行うものである。形態学的寛解よりもさらに白血病細胞は少なくならねばならないので形態的な検査では差は分からないことが多い。G-banding、間期核Fish法、RT-PCRによって測定をする。これによって10の6乗個位まで減少することを分子的寛解という。維持療法や強化療法は寛解の期間を少しでも長くするために外来で行う治療である。また急性増悪した場合に行う救援療法というものも存在する。通常の寛解導入療法では効果不十分と考えられる時に行う治療であり、強力だが副作用も強い。
治療方針はAPLかAPL以外のAMLかで大きく異なる。年齢50歳以下、パフォーマンスステータスが0~2、inv(16),t(8:21),t(15:17),de novo AMLは予後良好群であり、46XY,-Yは予後中間群、複合型染色体異常は予後不良群である。未治療急性白血病の第一選択は化学療法であるが予後不良群は化学療法での治癒は期待できず、造血幹細胞移植や骨髄移植が検討される。これらの治療は適応が狭く、一般には50歳以下でHLAの一致したドナーがいる場合に適応があると言われている。近年は分子標的薬、抗CD33抗体であるゲムツズマブなどを用いることもある。化学療法では寛解導入療法と寛解後療法に分かれる。寛解導入療法は完全寛解(CR)を導くための治療法である。完全寛解とは体内の白血病細胞が10の10乗個未満(発症時は12乗個以上ある)となることで骨髄、末梢血中の白血病細胞がほとんど消失し、正常の造血能が回復した状態のことをいう。白血病細胞が完全に消失したわけではないのでこのままでは再発が必発であるので、寛解後療法を行う。寛解後療法には寛解導入直後に行う地固め療法と間欠的に強力に行う維持療法がある。
一部のB-ALLで陽性となる。