イデュルスルファーゼ
イデュルスルファーゼ(Idursulfase)とは、ムコ多糖症II型(ハンター症候群とも呼ばれる)の治療に使用される希少疾病用医薬品である。
イデュルスルファーゼは、リソソーム酵素であるイズロン酸-2-スルファターゼから精製された525個のアミノ酸残基を有する糖蛋白質(分子量:約76,000、アミノ酸部分は59,274.99Da)である。ヒト繊維肉腫細胞HT1080の培養細胞系において遺伝子組換え(en)技術を用いて生成される。
ムコ多糖症II型の治療薬ではあるが、中枢神経症状には効果がない。
米国のTrans Karyotic Therapies社(現Shire Human Genetic Therapies社)によりムコ多糖症II型に対する治療薬として開発され、2006年7月に米国食品医薬品局(FDA)で、2007年1月に欧州医薬品庁(EMEA)で医薬品として承認された。日本では、2006年12月に希少疾患用医薬品に指定され、患者数が非常に少ないこと、速やかな保険適応が望まれることなどから、日本人患者を4例含む米国臨床試験データにより2007年10月に承認された。
Shire Pharmaceuticals GroupのShire Human Genetic Therapies社によって製造されており、日本においてはジェンザイム・ジャパンが販売している(販売名:エラプレース、英:Elaprase)。イデュルスルファーゼは最も高価な薬物の1つであり、初期の年間経費は30万ドルであったと報告されている。