デフィブロチド
造血幹細胞移植後の腎機能障害または肺機能障害を伴う、類洞閉塞症候群としても知られる肝中心静脈閉塞症の成人および小児患者の治療に適応される。
2013年10月に欧州で、骨髄移植を受けた患者の肝臓の静脈閉塞性疾患の治療薬として承認された。2004年7月には希少疾病用医薬品に認定されていた。
2016年3月には米国で同様の用途で承認された。FDAは申請に対し、優先審査資格と希少疾病用医薬品指定を付与した。重症肝VODの治療薬として承認された初めての治療薬である。
日本では日本造血細胞移植学会から厚生労働省へ開発・承認の要望書が提出されており、2019年5月に希少疾病用医薬品に指定され、2019年6月に医療用医薬品として承認された。
2020年7月には豪州で医療用医薬品として承認された。