イサツキシマブ
2014年4月に欧州医薬品庁(EMA)から、2016年12月には米国食品医薬品局(FDA)から、多発性骨髄腫に対する希少疾病用医薬品の指定を受けた。
2020年3月、米国で医療用医薬品として承認された。
米国食品医薬品局(FDA)は、治療歴のある多発性骨髄腫の被験者307名を対象とした臨床試験(NCT02990338)のエビデンスに基づき、2020年3月にイサツキシマブを承認した。本試験は、欧州、北米、アジア、オーストラリア、ニュージーランドの102施設で実施された。
本試験では、前治療歴のある多発性骨髄腫患者を対象にして、イサツキシマブの有効性と副作用を評価した。被験者は、イサツキシマブ(ポマリドミドおよび低用量デキサメタゾンとの併用)または実薬対照群(ポマリドミドおよび低用量デキサメタゾン)のいずれかに無作為(非盲検)に割り付けられた。治療は両群ともに28日サイクルで、病気が進行するか許容できない毒性が出るまで行われた。この試験では、患者ががんの増殖を免れた期間(無増悪生存期間:PFS)を測定した。
欧州連合(EU)では2020年5月に医療用として承認された。
レナリドミドとプロテアソーム阻害剤に抵抗性があり、別の抗CD38モノクローナル抗体であるダラツムマブの投与を受けられなかった難治性・再発性MM患者を対象とした第III相試験が2019年に発表された(ICARIA-MM)。ポマリドミドとデキサメタゾンにイサツキシマブを追加することで、無増悪生存期間が6.5ヶ月に比べて11.5ヶ月に改善し、全奏功率は63%であった。
日本では、ICARIA-MM試験と単剤療法の第I/II相試験(ISLANDs試験)の結果に基づいて、2020年6月29日に承認された。