ポリ(A)結合タンパク質
OPMDの研究と治療に多大な労力が払われている。筋芽細胞移植が治療法として提唱されており、フランスで臨床試験が行われている。正常な筋細胞から筋芽細胞を採取し、咽頭筋へ移植して新たな筋細胞の形成を助けるというものである。OPMDやその症状への効果を調べるため、既存の化合物や開発された化合物の試験も行われている。トレハロースは、OPMDのマウスモデルにおいて凝集体形成を低減させ、病態の進行を遅らせることが示されている。ドキシサイクリンもマウスモデルにおいて同様にOPMDの毒性を遅らせるが、凝集体形成を防ぎアポトーシスを低下させるためであると考えられている。