ニチシノン
ニチシノンは当初、HPPD阻害剤系除草剤として開発されていた。HPPDは動植物においてチロシンの異化に必須の酵素である。植物の場合、この過程を阻害する事でクロロフィルの破壊が起こり、植物は枯死する。除草剤の毒性学的研究で、ラットおよびヒトのHPPD阻害作用が発見された。
高チロシン血症I型では、チロシンを分解する別の酵素であるフマリルアセト酢酸加水分解酵素(FAAH)が変異し活性を失い、体内に有害物質が生成する。FAAHはチロシン分解の工程でHPPDの次に作用するので、HPPD阻害剤を高チロシン血症I型の治療に用いることができると予想された。一連の小規模臨床試験が実施されてニチシノンが見出され、希少疾病用医薬品に指定された。