セルペルカチニブ
本試験では、カボザンチニブ、バンデタニブ、またはその両方(化学療法の一種)による治療歴のある進行・転移性RET変異型MTC患者143名と、カボザンチニブ、バンデタニブによる治療歴のない進行・転移性RET 変異型MTC患者が登録された。前治療を受けた55人のMTC患者のうち69%が、腫瘍の完全または部分的な縮小を経験し、そのうち76%が6か月以上持続した。承認された薬剤による治療を受けたことがない88人のうち、73%が腫瘍の完全または部分的な縮小を経験し、そのうち61%が6か月以上持続した。
12歳以上の被験者を対象に、RET 融合陽性甲状腺癌に対する有効性が評価された。この研究では、放射性ヨウ素(RAI、適切な治療法である場合)不応性で、過去に別の全身治療を受けたことのあるRET融合陽性甲状腺癌患者19名と、RAI不応性で追加治療を受けていないRET融合陽性甲状腺癌患者8名が登録された。治療歴のある19人の甲状腺癌患者のうち79%が、腫瘍の完全または部分的な縮小を経験し、そのうち87%が6か月以上持続した。また、RAI治療以外の治療を受けていない8名の被験者のうち、75%の被験者が腫瘍の完全または部分的な縮小を経験し、その効果は6か月以上持続した。