パビナフスプ アルファ
ムコ多糖症II型は遺伝性のイズロン酸-2-スルファターゼ機能障害または欠損であり、この酵素によるリソソームでのムコ多糖の分解が阻害される。治療薬としては、以前から各国でイズロン酸-2-スルファターゼの遺伝子組換体であるイデュルスルファーゼが承認されている(酵素補充療法)。
しかしイデュルスルファーゼは血液脳関門を通過しないため、別途イデュルスルファーゼ ベータを脳室内投与する必要があった。
パビナフスプ アルファはトランスフェリン受容体1に対する抗体をイデュルスルファーゼと融合させることで、経細胞質輸送(英語版)により血液脳関門を通過し中枢神経系で効果を発揮するようになる。これにより、従来の治療法では十分な効果が得られなかったMPS-IIの神経学的合併症を改善できる。
チャイニーズハムスター卵巣細胞(CHO細胞)を用いて生産されている。
ムコ多糖症II型