ゲノム編集
翌2015年、同じく中国でCRISPR/Cas9を用いた世界初のヒト受精卵の遺伝子操作が行われ、国際的に物議を醸す。この実験を主導したJunjiu Huang(黄軍就)らが使ったのは、不妊治療目的の体外受精において、2つの精子が受精した異常な受精卵で、元々廃棄されるものであった。Huangらの報告では、狙った遺伝子を思い通りに書きかえられたのは86個中4個のみであり、オフターゲットが起きた受精卵もあった。そのため、技術的な改善の必要性も記している。HuangはNature誌により2015年の10人に選ばれる。この研究を契機に、ヒト受精卵に対するゲノム編集の倫理が新たな課題となる。
2016年、中国政府は第13次5カ年計画でゲノム編集を国家戦略と位置付け、同年2例目のヒト受精卵のゲノム編集も中国で行われる。また10月には、世界初のゲノム編集の臨床試験、翌2017年3月には、世界初の“正常な”ヒト受精卵へのゲノム編集も中国で行われる。2018年時点で中国では86人の遺伝子がCRISPR/Cas9によって改変される。同年11月26日には南方科技大学の賀建奎副教授が、ゲノム編集した双子の女児「露露と娜娜(英語版)」の誕生を発表する。ゲノム編集は後天性免疫不全症候群(AIDS)に耐性を持たせるためだと主張されたが、後述するように世界的な波紋を呼んだ。
以下の応用例には、研究途上のものを含む。
農作物、家畜、養殖(GM作物も参照) イネ (CRISPR) ブタ (Platinum TALEN) ウシ マダイ (CRISPR) トラフグ カタクチイワシ (TALEN, CRISPR) トマト (CRISPR)
ヒトの疾患の治療 筋ジストロフィー (CRISPR, TALEN) 白血病 (TALEN) AIDS (ZFN) 冠動脈疾患 (CRISPR) X連鎖重症複合免疫不全症 (ZFN) 嚢胞性線維症 (CRISPR) 鎌状赤血球貧血 (CRISPR) 遺伝性網膜色素変性症 (CRISPR)
疾患のモデル動物の作成 モデルマーモセット モデルマウス (CRISPR, Platinum TALEN) モデルラット (CRISPR) モデルメダカ (CRISPR)
スクリーニングによる遺伝子機能解析および創薬 (CRISPR)
遺伝子ドライブ(遺伝子工学による種の改変) マラリアの根絶 (CRISPR) デング熱の根絶 ライム病の根絶 住血吸虫症の根絶
バイオ燃料
2021年9月15日、ゲノム編集技術を使って品種改良したトマトの販売がインターネット上で始まった。ゲノム編集をした食品の一般販売は日本国内で初めて。
2021年9月17日、ゲノム編集技術を使って肉付きをよくしたマダイが「ゲノム編集食品」として国に届け出られた。ゲノム編集食品の届け出は2020年12月、「GABA」の蓄積量を通常より約5倍高めたトマトに続いて2例目。
2021年10月29日、京都大学発のバイオ企業がゲノム編集で成長速度を速めたトラフグをゲノム編集食品として国に届け出、予約販売を開始した。