アファチニブ
NSCLCのうち1-2レジメンの化学療法ならびにゲフィチニブあるいはエルロチニブの投与歴のある症例を対象とした第IIb/III相臨床試験LUX-Lung 1 でプラセボと比較してアファチニブの無増悪生存期間の延長効果が示された。本研究のサブグループ解析においてEGFR遺伝子変異陽性例で効果が高いことが示されている。LUX-lung 2ではEGFR遺伝子変異陽性肺腺癌に対象を絞ってアファチニブが投与され、高い奏効率が示された。その後初回化学療法としてプラチナ製剤併用化学療法と比較した試験が2つ報告され(LUX-lung 3、LUX-lung 6)、全生存期間の延長効果は示されなかったものの、PFSの延長効果を示し、標準治療の一つとしての地位を確立した。なお肺癌の臨床試験において全生存期間は後治療(試験終了後の治療)の影響を受けるため、解釈には注意が必要である。
また乳癌などに奏効するという報告もある。HER2が過剰発現した乳癌を対象とした第II相臨床試験が報告され、41名の患者中19名でアファチニブによる利益が得られた。その結果を受けて第III相二重盲検臨床試験が企画されている。HER2過剰発現の見られない患者では、効果は期待できない。