ポナチニブ
ポナチニブ(Ponatinib、開発コード:AP24534)は、慢性期慢性骨髄性白血病 (CML)およびフィラデルフィア染色体陽性(Ph+)急性リンパ性白血病(ALL)治療のための経口薬で、多標的のチロシンキナーゼ阻害剤である。CMLの中にはT315I変異を有するものがあり、イマチニブなどの治療に抵抗性を示すが、ポナチニブはこのようなタイプの腫瘍に効果を示すよう設計されている。
米国食品医薬品局は2012年12月に本剤を承認候補薬として認定したが、「生命を脅かす血栓や重度の血管狭窄のリスクがある」として2013年10月31日に販売を一時停止させた。その後、添付文書に新たな「黒枠警告」が設置され、本剤を使用することによるリスクとベネフィットをより適切に評価するための「リスク評価および軽減戦略」が策定され、2013年12月20日に停止が一部解除された。
日本では、2016年1月に大塚製薬が製造販売承認申請を行い、同年9月に承認された。