アンチセンスRNA
それ以降、薬剤候補としてのasRNAの開発に多くの努力がなされてきた。1998年、ホミビルセン(英語版)がasRNA医薬品として初めてFDAによって承認された。ホミビルセンは21塩基対のオリゴヌクレオチドで、エイズ患者におけるサイトメガロウイルス網膜炎(英語版)の治療を目的として開発された。ホミビルセンはウイルスから転写されたmRNAを標的とすることで機能し、それによってサイトメガロウイルスの複製を阻害する。ホミビルセンは2004年に市場の喪失によって製造中止となったが、創薬標的あるいは薬剤候補としてのasRNAの成功例であり、刺激的な役割を果たした。
治療薬としてのasRNAの他の例としてはミポメルセン(英語版)が挙げられ、2013年にFDAの承認を受けた。ミポメルセンは、常染色体優性遺伝の希少疾患である家族性高コレステロール血症(ホモ接合体)の患者における、低密度リポタンパク質(英語版)(LDL)値の管理を目的として開発された。この疾患の患者は総コレステロール値やLDLコレステロール値が高いため(それぞれ650–1000 mg/dL、600 mg/dL以上)、冠動脈疾患のリスクが高い。超低密度リポタンパク質(VLDL)とLDLの産生にはapoB-100(英語版)が必要であるため、ミポメルセンはapoB-100のmRNAと相補的に結合することでRNase H依存的分解の標的とすることで、最終的にはLDL値を低下させる。