エリグルスタット
ゴーシェ病の諸症状(貧血、血小板減少症、肝脾腫および骨症状)の改善
なお、神経症状に対する効果は期待できない。ゴーシェ病II型およびIII型に対する使用経験はない。
投与に先立ってCYP2D6遺伝子型の確認が必要である。CYP2D6の活性が低い患者については、投与量の減量が必要である。