MiRNA
つまり、miRNAの発現量異常は、生物の恒常性の破綻に直結する。
2010年、米国の研究グループは初期のリンパ腫を人為的に発症させたトランスジェニックマウスを作製した。そのマウスにおいて、onco miRNAのひとつであるmiR-21 (miRNA-21) というmiRNAの発現量を抑制した場合、プレB細胞由来のリンパ腫の消滅が観察された。そのため、onco miRNAの発現量を低下させ、がん細胞を消滅させるという方法は、がんの新たな治療薬の開発手法のひとつとして注目されている。
事実、miRNAとがん発症に高い相関性が見られることから、がんを中心としたさまざまなヒト疾患に対する核酸医薬品の開発が盛んに行われている。
2013年、米国の研究グループによって、miRNA mimic (miR-34a mimic) をがん患者に投与した、最初の臨床研究がはじまった。以降、2015年までに米国では数十例の臨床研究が進められてきた。また、マイクロRNAについてはがん診断のためのバイオマーカーへの応用も期待されている。