Dicer
Dicerの発現レベルは、体内に腫瘍が存在するかどうかの特定に利用することができる。がんを持つ多くの患者ではDicerの発現レベルが低下していることが研究で示されている。その研究では、Dicerの発現の低下は患者の生存期間の減少と相関していることが示されている。診断ツールとしてだけでなく、Dicerは遺伝子サイレンシングを目的とした外因性siRNAの静脈注入による治療にも利用される。
マウスなどの哺乳類では、siRNAは2通りの方法でのデリバリーが示されている。1つは系へ直接注入する方法で、これにはDicerの機能は必要ない。もう1つの方法は、shRNA(short hairpin RNA)をコードするプラスミドを介して導入する方法であり、shRNAはDicerによって切断されてsiRNAとなる。
現在用いられている抗体や低分子阻害剤などと比較して、治療を目的としたsiRNAの産生にDicerを利用する利点は、標的に対する特異性が高くまた多様である点である。一般に、低分子阻害剤は特異性の点で問題があり、耐え難い副作用を伴う。抗体はsiRNAと同様に特異的であるが、その対象はリガンドや細胞表面受容体に限定される。一方、siRNAの注入の主な障害は細胞内への取り込み効率の低さである。注入されたsiRNAは血中での安定性が低く、非特異的免疫を刺激する。治療目的でのmiRNAの産生は、miRNAのmRNAへの結合には6–8ヌクレオチドの対合で十分であるため、特異性に欠ける。