アミロイドβ
Aβの正常な機能はあまり解明されていない。いくつかの動物での研究において、Aβの不在は明確な生理学的機能の喪失を引き起こさないことが示されている。一方で、キナーゼの活性化、酸化ストレスからの保護、コレステロールの輸送の調節、転写因子としての機能、抗菌活性(Aβの炎症促進活性と関連している可能性) など、いくつかの活性を有する可能性が発見されている。
グリンパティック系(英語版)は哺乳類の脳から代謝廃棄物、特にAβを除去する。除去の速度は睡眠中に大きく増加する。しかし、アルツハイマー病に関して、グリンパティック系によるAβの除去の重要性は不明である。
Aβのオリゴマー化の防止は、能動的また受動的なAβに対する免疫化の一例である。この過程では、Aβに対する抗体は脳のアミロイド斑のレベルを低下させるために用いられる。アミロイドレベルの低下はミクログリアによる除去、またはペプチドを脳から体循環への再分配の促進によって行われる。現在臨床試験が行われているAβを標的とする抗体には、アデュカヌマブ、バピネウズマブ、クレネズマブ(英語版)、ガンテネルマブ、ソラネズマブ(英語版)などがある。 このうちアデュカヌマブはP3中止が発表された。CAD106やUB-311などのAβワクチンも現在臨床試験が行われている。しかしながら、文献レビューでは免疫療法の有効性に疑問が投げかけられている。10種類の抗Aβ42抗体を調査した研究では、各試験では最小限の認知保護効果しか得られていないことが示されており、試験が行われた時点では症状が進行し過ぎていたためであると考えられる。無症候性の患者に適用し疾患の進行の早期における有効性を評価するためには、さらなる開発が依然として必要である。
抗凝集薬剤 (アポモルヒネ、カルベノキソロン(英語版)など): カルベノキソロンは消化性潰瘍の治療によく用いられているが、神経保護効果も示し、言語流暢性や記憶固定といった認知機能を改善することが示されている。