造血幹細胞移植
トーマスらはイヌを用いた骨髄移植の研究を行い、主要組織適合遺伝子複合体(MHC: ヒトのHLA)適合性や前処置、免疫抑制剤の投与方法などを検討・開発し、イヌ同士の骨髄移植に成功した。これを踏まえ、1970年代中ごろにはHLA適合ドナーによる、前処置(高用量抗がん剤と全身放射線)およびGVHD予防(この時期にはメソトレキセートのみ)を行う、現在実施されているものとほぼ同様の近代的骨髄移植方法が確立された。また白血病患者に対する骨髄移植を非寛解期に実施することで、長期生存率が50%以上と大きく向上し、治癒的治療法として位置づけられるようになった。
上記の骨髄移植で用いられたのは一卵性双生児または兄弟間ドナーの骨髄であったが、非血縁者のHLA適合ドナーからの骨髄移植が試みられ、その有用性が明らかになったことから、1970年代後半にイギリス、アメリカで骨髄バンクが設立された。日本での設立は1991年である。
一方、臍帯血に造血幹細胞が存在することが1980年代前半に判明し、1988年にGluckmanらによってファンコーニ貧血患者に対して、初の臍帯血移植が行われた(臍帯血は兄弟のもの)。1992年にアメリカで臍帯血バンクが成立し、その後各地で臍帯血バンクが設立された。日本では1998年に臍帯血移植が保険適用となり「日本さい帯血バンクネットワーク」が設立された。
また1980年後半から自己末梢血幹細胞移植の実施が試みられて、現在まで使用されている。1993年には同種末梢血幹細胞移植にも成功し、現在用いられている造血幹細胞のソースがそろうこととなった。
造血幹細胞移植は画期的な治療法であるが、基本的には大量化学療法となるため、長期生存者のQOL(生活の質)は概して低い傾向がある。大量化学療法とGVHDなどによる後遺症状や合併症状の治療は難しく、障害や慢性疾患として持続もしくは増悪する場合も多くみられる。少なからず、痛みや就業などの深刻な問題となる場合がある。したがって、事前の十分なインフォームド・コンセントの実施が重要であると考えられる。
近年はQOLも含めて治療効果判定がされる傾向にある。