タゼメトスタット
添付文書に記載されている重大な副作用は、
骨髄抑制 - 血小板減少(11.3%)、好中球減少(9.7%)、リンパ球減少(8.1%)、貧血(6.5%)など
感染症(30.6%) - 肺炎、ニューモシスチス肺炎、異型肺炎、肺感染(各1.6%)など
である。
15%以上に、悪心(16.1%)、味覚異常(24.2%)、脱毛症(19.4%)が発生する。
FDAは、転移性または局所進行性の上皮性肉腫の被験者62名を対象とした臨床試験(NCT02601950)の結果に基づき、2020年1月にタゼメトスタットを承認した。本臨床試験では、被験者は、病状が進行するか、許容できないレベルの毒性を示すまで、タゼメトスタット800mgを1日2回投与された。本試験では、8週間ごとに腫瘍の反応が評価され、治療中に腫瘍が完全または部分的に縮小した被験者の数(全奏効率)が計算された。全奏効率は15%で、完全奏功は1.6%、部分奏功は13%であった。奏効した9名のうち、6名(67%)の被験者が6ヵ月以上の奏効を示した。
本試験は、フランス、英国、台湾、イタリア、カナダ、ベルギー、米国の22施設で実施された。
FDAは、タゼメトスタットの迅速承認および希少疾病用医薬品指定の申請を認可し、2020年1月に販売承認した。
日本では第I相臨床試験が2017年1月に開始され、国内第II相臨床試験でEZH2 遺伝子変異陽性濾胞性リンパ腫での有効性と安全性が確認され、2020年7月に承認申請され、2021年6月に承認された。