アイス・バケツ・チャレンジ
この運動によって集まった資金でプロジェクトMinEというALSの研究プロジェクトが立ち上がり、プロジェクトMinEによってNIMA関連キナーゼ1(英語版)(NEK1)というALS治療における重要な遺伝子が発見された。
2018年12月から慶応義塾大学の研究チームは、筋萎縮性側索硬化症の治療につながる候補薬として、患者のiPS細胞から神経細胞をつくり病気を再現しパーキンソン病の薬であるロピニロール塩酸塩(商品名:レキップ錠)に効果を発見し、患者に投与する臨床試験(治験)を始した。2021年5月20日、治験の結果が発表され、病気の進行をおよそ7ヶ月遅らせることができ、家族性ALSの患者だけでなく、ALSの大多数を占める孤発性の患者のおよそ70%にも効果がある可能性が示された。同研究は「アイス・バケツ・チャレンジ」により日本ALS協会に寄せられた寄付の一部から研究費の交付を受けており、Natuer誌に掲載された論文の謝辞にIBC grant from the Japan ALS Associationと明記されている。
2022年9月、本チャレンジで集まった寄付金を活用して開発されたALS治療薬「AMX0035」がアメリカ食品医薬品局(FDA)において承認されたことを発表した。アメリカALS協会会長のカラニート・バラスは「ALSを治療するには、まだ多くの課題が残っていますが、この新しい治療法はその闘いにおける重要な一歩になる」とのコメントを出した。
2022年9月現在、前述の「AMX0035」以外にも世界12か国で研究されている130のプロジェクトや開発段階にある40の潜在的な治療法にも本チャレンジの寄付金が活用されている。