BET阻害剤
がん領域におけるBET阻害剤に対する関心は、希少がんであるNUT正中線がんにおいて、BET遺伝子BRD3やBRD4が関与する染色体転座がその病因となっていることが観察されたことに始まる。その後の研究により、一部の急性骨髄性白血病、多発性骨髄腫や急性リンパ性白血病がBRD4に依存しており、こうしたがんはBET阻害剤に対して感受性を示すことが発見された。こうした症例の多くでは、成長促進転写因子Mycの発現がBET阻害剤によって遮断される。また、BRD2とBRD3は機能的に冗長であり、各タンパク質を個別に欠乏させた研究から得られている評価以上に、治療標的として重要である可能性がある。近年の研究では、BET阻害剤は他の標的治療薬に対する抵抗性の克服に重要となる場合があることも示されており、T細胞急性リンパ性白血病におけるγ-セクレターゼ阻害剤との併用やBRAF V600E変異型メラノーマに対するBRAF阻害薬(ベムラフェニブ)との併用が試みられている。