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いずれも有効な治療法が見つかっていない難病に特化。名古屋大学医学部では多くの研究室が、難病に幹細胞による治療を試みていた。脳梗塞は脳神経外科で、関節リュウマチは整形外科で、というようにそれぞれの研究グループが疾患モデル動物に幹細胞の移植実験をおこなっていた。当時こうした難病に対して世界の研究グループが幹細胞の移植実験をおこなっていた。そうした状況下で上田らは幹細胞の代わりに培養上清の投与を行い、幹細胞と同等の再生効果を示すことを実証したのである。
2012年から培養上清の臨床応用をスタート。骨皮膚の再生に加えてアレルギー疾患、中枢神経疾患に顕著な治療効果を示した。2016年時点で症例数は100例を超え、その結果の一部は同年上海で開催されたThe 7th World Gene Conventionで発表され大きな反響を読んだ。ここで幹細胞療法にかわる培養上清療法が提唱された。2017年これらの功績に対して The Johnson & Johnson Innovation Awardが授与された。
留学中、上田と再生研究の接点はみられない。ヨーロッパの大学は伝統的にバイオマテリアル研究を重視していて、それらを使った組織の再生を目指していた。一方、アメリカでは幹細胞に大きな期待を寄せていた。両者には、臨床応用に対する強い熱意があり、人を救ってこその医学研究という明確な考えがあった。 「日本では研究は研究として完結しており、臨床応用を意識する必要はなかったが、留学によって目が開かれた」と上田は述懐している。 そのころ欧米では研究者と企業の連携が活発に行われていた。イエテボリ大学ではチタンインプラントの研究が企業主導でおこなわれていた。また再生医療の発祥の地であるボストンには、多くのバイオベンチャー企業が生まれつつあった。培養皮膚の開発者であるグリーン氏は「Bio-surface社」を立ち上げ商品化をすすめていた。またニューヨーク大学では皮膚科教授であったG・ノートン氏が自身の人工皮膚の実績を持って「Advanced Tissue Science社」の社長に就任。
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