レナリドミド
骨髄異形成症候群のうち5番染色体長腕部欠失を伴う骨髄異形成症候群(5q-症候群)ではレナリドミドを10 mg程度/dayを3週間続け、1週間休薬する投薬が多い。レナリドミドの元になったサリドマイドには単球からのTNFの産出を抑制する効果があり、T細胞を刺激する特性もあり、5q-症候群を含む骨髄異形成症候群 (MDS) では赤血球数増加などの効果をもたらすが、副作用が問題になることも多かった。そのため、サリドマイド誘導体で副作用を軽減し、TNFの産生抑制に優れたレナリドマイドが試されたところ効果が認められた。
5q-症候群では貧血が強く輸血依存になることが多かったが、レナリドミドの服用で多くの例で貧血が改善し輸血が不要となっている。しかし、好中球と血小板の減少には注意が必要である。
5q-症候群以外の骨髄異形成症候群でも、一部では貧血の改善が見られることがある。