遺伝子ターゲティング
遺伝子ターゲティングは、さまざまなモデルに対して遺伝子を取り除いたり(ノックアウト)加えたり(ノックイン)特定の変異を入れたりすることで、ヒトの遺伝病の研究に広く使われてきた。かつてはラット細胞のモデルの作出に使われていたが、遺伝子ターゲティングの進歩は同系ヒト疾患モデルの新しい波の到来を可能にした。このモデルは今現在研究者が利用可能なものの中で最も正確なin vitroのモデルであり、特にがん研究の分野において、新規の個人用治療薬や診断の開発を促進している。
作物育種への応用の研究も進んでいる。目的遺伝子がゲノム上のランダムな位置に挿入される従来の遺伝子組換え作物の作出技術に対して、遺伝子ターゲティングではゲノム上の狙った位置に遺伝子を導入することができ、位置効果(position effect)を避けることができる。