モルフォリノ
真核生物では、核内でpre-mRNAが転写され、イントロンがスプライシングによって除去され、そして成熟したmRNAが核から細胞質へ搬出される。リボソームの小サブユニットは通常mRNAの5'末端に結合し、そこで他のさまざまな翻訳開始因子(英語版)と結合して開始複合体を形成する。開始複合体はmRNA上をスキャニングして開始コドンに到達し、そこで大サブユニットが小サブユニットに結合してタンパク質の翻訳が開始される。この過程全体が遺伝子発現と呼ばれ、DNAの塩基配列としてコードされた遺伝子の情報がタンパク質構造へと変換される。モルフォリノはその塩基配列によって、スプライシングの変化や翻訳の遮断、もしくはRNA上のその他の機能的部位の遮断を行う場合がある。
モルフォリノが効果を発揮するためには、細胞膜を通過して細胞質基質へ送達される必要がある。細胞質基質へのマイクロインジェクション後に核内でのスプライシングへの影響が示されているように、細胞質基質に到達したモルフォリノは細胞質と核の間を自由に拡散する。胚、培養細胞、成体への送達にはそれぞれ異なる手法が用いられている。胚への送達には通常はマイクロインジェクション(英語版)装置が用いられ、注入は一細胞期または数細胞期に行われるのが最も一般的である。胚への送達の他の手法としてはエレクトロポレーションがあり、胚発生のより後期の段階の組織へオリゴを送達することができる。培養細胞への送達の一般的な手法としては、Endo-Porterペプチド(モルフォリノがエンドソームから放出される)、Special Delivery system(現在市販されていない。モルフォリノ-DNAヘテロ二本鎖とエトキシ化ポリエチレンイミン送達試薬を用いる)、エレクトロポレーション、scrape loadingなどがある。
成体組織への送達は通常は困難であるが、未修飾のモルフォリノの取り込みを可能にするいくつかのシステムが存在する(デュシェンヌ型筋ジストロフィーの筋細胞への取り込みやバルーン血管形成術中のストレス下の血管内皮細胞への取り込みなど)。モルフォリノは組織内の細胞間空間を介して浸透するが、未修飾モルフォリノの静脈内投与後の健康な組織の細胞質基質や核への分布は限定的である。成体の多くの細胞への全身投与はモルフォリノに対する細胞透過ペプチドの共有結合修飾によって可能となり、こうしたペプチドコンジュゲートは中用量で毒性を示すものの、こうした毒性が観察される用量以下でin vivoでの効果的な送達に利用されている。また、モルフォリノの末端にオクタグアニジンデンドリマーを付加することで、この修飾オリゴ(Vivo-Morpholinoと呼ばれる)を血中から細胞質基質へ送達することができるようになる。ペプチドコンジュゲートやVivo-Morpholinoなど、送達を可能にしたモルフォリノはウイルス性疾患や遺伝子疾患に対する治療薬としての有望性を示している。