フィラデルフィア染色体
この染色体により作られる酵素(abl-bcrチロシンキナーゼ)の働きを特異的に抑える分子標的薬が開発されている。その先鋒となり、慢性骨髄性白血病の治療を大きく進歩させたのがイマチニブ(商品名:グリベック)である。この薬は2001年に慢性骨髄性白血病の治療薬として日本国内での製造販売承認が取得され、その後2007年1月には急性リンパ性白血病の治療薬としても製造販売の追加承認が取得された。イマチニブに治療抵抗性又は忍容性のないフィラデルフィア染色体陽性白血病に対しては、2009年1月、新たにニロチニブ(商品名:タシグナ)が「イマチニブ抵抗性の慢性期又は移行期の慢性骨髄性白血病」治療薬として、またダサチニブ(商品名:スプリセル、2006年7月米国で承認、2006年11月EUで承認)が「イマチニブ抵抗性の慢性骨髄性白血病」および「再発又は難治性のフィラデルフィア染色体陽性急性リンパ性白血病」治療薬として、同時に日本国内での製造販売承認が取得された。
このほか、点突然変異 T 315 I {\displaystyle T315I} に対してはポナチニブ(商品名:アイクルシグ、2012年米国で承認、2013年EUで承認)が2016年9月に日本国内での製造販売承認が取得され、同年11月に発売された(2017年9月現在)。また、チロシンキナーゼを標的としたものではないが、このタイプの白血病にも有効とされるオマセタキシンメペスクシナート(商品名:Synribo)が米国で2012年10月に認可された。