医薬品医療機器総合機構
世界では承認されていても、日本では承認されていない未承認薬・適応外薬を解消するための制度で、平成27年(2015年)4月1日に試行的運用が始まった。指定を受ける医薬品は、以下の4つのすべての要件を満たすことが必要となる。
治療薬の画期性 - 新作用機序である、開発対象疾患への適応が初めての機序である、革新的な薬物送達システムを用いている、など
対象疾患の重篤性 - 生命に重大な影響がある重篤な疾患、または、根治療法がなく症状(社会生活が困難な状態)が継続している疾患
対象疾患に係る極めて高い有効性 - 既承認薬が存在しない、または、既存の治療薬若しくは治療法に比べて有効性の大幅な改善が見込まれる、著しい安全性の向上が見込まれる
世界に先駆けて日本で早期開発・申請する意思 - 世界に先駆けて日本で申請される、または、同時申請予定のもの
First In Human (FIH) 試験が日本で行われたもの Proof Of Concept (POC) 試験が日本で行われたもの
—厚生労働省医薬食品局審査管理課長,先駆け審査指定制度の試行的実施について