骨ページェット病
骨粗鬆症治療薬であるビスホスホネート系製剤が使用(内服・静脈投与)される。ビスホスホネート系製剤は骨に沈着し、それを貪食した破骨細胞の活動を低下させ、疼痛や高カルシウム血症、骨破壊を抑制する。ビスホスホネート系製剤の骨パジェット病に対する効果は、反復使用で低下してくる。ゾレドロン酸などの長期作用型のビスホスホネート製剤が、骨パジェット病進行抑制により有効とされる。
日本では、カルシトニン製剤やエチドロネートで治療されていたが、諸外国と比較して新薬の適応追加は遅れ、2008年7月になってやっとリセドロネート(商品名ベネット・アクトネル)が同疾患に適応追加された(17.5mg錠のみ。75mg錠は適応なし)。リセドロネートは骨粗鬆症の治療の場合と用法が異なる。日本ではその後同疾患に対して適応追加を獲得するに至った薬剤は2022年現在無く、投与薬剤の選択肢はリセドロネート、エチドロネート、カルシトニンの3種類に限られるが、デノスマブなどの破骨細胞を抑制する効果のある薬剤も検討されている。
日本人に対するリゼドロネートの効果は、血清ALP値が正常上限の2倍を超えた11人に対する内服投与で55%の患者に疼痛抑制などの治療効果が認められた。高カルシウム血症やビスホスホネートによる先立つ治療の存在は、耐性因子とされた。P1NPやCTX、BAP、NTXなどの骨代謝マーカーは、治療効果判定の良い指標とされる。