血管透過性・滞留性亢進効果
EPR効果は、ナノ粒子やリポソームのがん組織への送達に用いられる。
従来の低分子活性物質は、血液中での半減期が短いのが普通であった。これらの活性物質は分子サイズが小さいため、腎小体で血液から分離されて尿中に排泄される(腎クリアランス)。また、体内での短い滞留時間中に有効成分の分子は健康な組織にも拡散し、全身にほぼ均等に分布する。そのため、比較的少量の有効成分しか、実際の目的地である病巣(ドイツ語版)に到達しない。健康な組織では、活性物質が望ましくない副作用を引き起こすことがあり、最終的には活性物質の投与量が制限されるため、効果的な治療が困難になることが多い。
高分子は、低分子化合物とは対照的に、健康な組織では拡散によって内皮細胞の毛細血管壁を乗り越えることはできず、健康な組織には副作用がほとんど及ばない。一方、腫瘍ではEPR効果により、大きな分子や分子群が腫瘍組織内に拡散することが可能である。リンパ系が欠損しているため、拡散した物質が排出されず腫瘍に蓄積される。活性物質を個々の低分子の形で使用するのに比べ、治療の幅が広がると期待される。活性物質は特定の作用部位に、例えば健康な組織よりも高い濃度で存在する。