ポナチニブ
主な標的は、CMLおよびPh+ ALLの特徴である異常なチロシンキナーゼであるBCR-ABLである。CMLは、BCR-ABLタンパク質を産生する遺伝子異常により、骨髄で白血球が過剰かつ無秩序に産生されることが特徴である。白血球が過剰に産生される慢性期を経て、CMLは通常、移行期、急性転化期などのより積極的な病相へと移行する。Ph+ ALLは、BCR-ABLを産生するPh+染色体を有する急性リンパ性白血病のサブタイプである。CMLよりも侵攻性が高く、化学療法とチロシンキナーゼ阻害剤を併用して治療することが多い。これらの疾患はいずれもBCR-ABLタンパク質を発現しているため、ポナチニブによる治療を受けられる可能性がある。CML患者の95%にBCR-ABLが検出される。
ニロチニブやダサチニブの一次治療を受けているCML患者は、22-33%の患者が有害事象や治療失敗などの理由で2年までに治療を中止している。