ミグルスタット
2004年にミグルスタットのテイ=サックス病(特に晩発性)治療薬としての治験(予定登録症例数:10例)が開始され、2007年8月に終了した。
2007年11月には、2本の染色体の両方に嚢胞性線維症膜コンダクタンス制御因子(CFTR)遺伝子のΔF508(英語版)を持っている嚢胞性線維症(CF)患者の治験が始められ、2008年3月に終了した。嚢胞性線維症に対しては、ミグルスタットは効果を示さなかった。
日本では2010年5月にニーマン・ピック病C型およびゴーシェ病I型の治療薬として医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議に要望が提出されたが、ゴーシェ病I型については「医療上の必要性に係る基準」への該当性評価で「ミグルスタット単独投与では、有効性は充分ではない」と評価され、さらにエリグルスタットやベラグルセラーゼアルファ(英語版)の開発状況に鑑みて要望が取り下げられた。ニーマン・ピック病C型については2012年3月に承認された。