医薬品開発
病気を治療する新薬候補は、理論的に5,000~10,000種類の化合物が挙げられる。平均して、これらのうち約250の化合物は、実験室での試験、マウスや他の試験動物を用いたさらなる評価に適する可能性がある。通常、これらのうち約10種類の化合物は、ヒトを対象とした試験に適している。タフツ医薬品開発研究センター (英語版) が1980年代から1990年代にかけて実施した研究では、第I相試験を開始した薬剤のうち、最終的に上市が承認されたのは21.5%に過ぎないことが明らかになっている。2006年から2015年までの期間では、成功率は9.6%であった。医薬品開発に伴う失敗率の高さは「脱落率」問題と呼ばれている。薬剤開発中の慎重な意思決定は、費用のかかる失敗を避けるために不可欠である。多くの場合、インテリジェントなプログラムや臨床試験の設計により、偽陰性の結果を防ぐことができる。適切に設計された用量設定試験や、プラセボとゴールドスタンダード治療群の両方との比較は、信頼性の高いデータを達成する上で重要な役割を果たす。