タファミジス
タファミジスの化学名は、2-(3,5-ジクロロフェニル)-1,3-ベンゾオキサゾール-6-カルボン酸である。この分子には2つの結晶形と1つの非晶質形があり、結晶形の1つを用いて製造されている。
タファミジスは、トランスサイレチン(TTR)タンパク質の2つのチロキシン結合部位のうちの1つに結合することで、正しく折り畳まれた4量体を安定化させる薬理学的シャペロンである。ATTR患者では、個々のモノマーが4量体から脱落し、誤った立体構造をとって凝集し、凝集体が神経や心筋に悪影響を及ぼす。
タファミジスは投与後2時間程度で最高血漿濃度に達し、血漿中ではタンパク質とほぼ完全に結合している。前臨床試験の結果から、本剤はグルクロン酸で代謝され、胆汁を介して排泄されると考えられているが、ヒトでは投与量の約59%が糞中に、約22%が尿中に回収される。
: EMEA/H/C/002294”. EMA (2011年). 2021年10月28日閲覧。 See EMA index page for updates.
↑ Grogan, Kevin (2012年6月19日). “FDA rejects Pfizer rare disease drug tafamidis”. Pharma Times. http://www.pharmatimes.com/news/fda_rejects_pfizer_rare_disease_drug_tafamidis_977149
↑ “FDA rejects Pfizer rare disease drug tafamidis”. PharmaTimes online (2012年6月19日). 2021年6月2日閲覧。
↑ “【新製品】ビンダケル ファイザー|薬事日報ウェブサイト”. 2021年10月28日閲覧。
↑ “Report on the Deliberation Results”. Evaluation and Licensing Division, Pharmaceutical and Food Safety Bureau Ministry of Health, Labour and Welfare (2013年9月2日). 2021年10月28日閲覧。