臨床評価項目
あるテーマに関するさまざまな研究は統一された結果を扱っていないことが多く、研究グループ全体を見たときに臨床的に有用な結論を導き出すことが困難である。CROWN(Core Outcomes in Women's Health)イニシアチブは、成果を標準化するための取り組みの一つである。
一般的な意味で、臨床試験の評価項目は、試験対象疾患の重症度の指標である。臨床試験の結果は一般に、試験期間中に予め決められたエンドポイントに到達した登録者の数を、登録者全体の数と比較して示す。エンドポイントに到達した患者は通常、更なる実験的介入から除外される(エンドポイントという用語の起源)。
例えば、心臓発作を予防する医薬品の効果を調べる臨床試験では、胸の痛みがエンドポイントとされる。臨床試験に登録された患者が、試験期間中に胸の痛みを発症した場合、エンドポイントに到達したと判断されることになる。最終的には、登録された患者数に対する胸の痛みを発症した患者数の割合が結果に反映される。
実験に対照群が含まれる場合、介入後にエンドポイントに到達した患者の割合と、対照群で同じエンドポイントに到達した患者の割合を比較し、問題となっているエンドポイントを予防する能力を除外して解析する。
臨床試験では通常、試験対象となる治療法の成功と見做される指標として、主要エンドポイントを定義または指定する(例えば、販売承認を正当化するために)。がんの臨床試験では、主要評価項目として全生存期間(OS)の統計的に有意な改善が設定されることが多い。また、無増悪生存期間(PFS)など、測定され達成されることが期待される1つ以上の副次評価項目が定義される場合もある。試験によっては、達成される可能性が低い探索的評価項目が定義されることもある。