エクリズマブ
エクリズマブは遺伝子組み換えヒト化IgG2/4抗体であり、補体カスケードの末端を選択的に阻害する。補体とは外来の微粒子を破壊し取り除く身体の免疫系の一部である。補体を構成する蛋白質は外来微粒子(微生物)により活性化されてその表面に結合する。これは連鎖反応を誘発し、C1→C4→C2→C3b→C5b(古典経路の場合)と次々と蛋白質が活性化されていく。最終的に生成したC5b6789は微生物表面に孔を形成し、対象を崩壊させる。補体は外来微生物からの防御で重要な役割を果たしている一方で正常な細胞な組織にも影響を与え得る。
C5が活性化されてC5aとC5bに開裂すると、上記のように孔を形成して細胞を破壊すると共に、身体の細胞を活性化させて炎症誘発性免疫細胞を誘引する。C5でカスケードを阻止することで、補体関連の正常な疾患予防作用は保存され、炎症惹起作用や細胞破壊作用が妨げられる。
エクリズマブは活性化カスケード末端の補体成分C5(英語版)に結合し、C5転換酵素(英語版)がC5a(英語版)(強力な血栓形成作用と炎症誘発作用を持つ)とC5bに開裂させるのを阻害して、C5b6789複合体(これも血栓形成作用と炎症誘発作用を持つ)の生成を阻止する。C5aとC5b6789はPNHやaHUSの特徴である終末補体関連症状に関与しているので、これらが生成されないことで症状が抑制される。