急性骨髄性白血病
細胞増殖促進の受容体型チロシンキナーゼである「FLT3:FMS-like tyrosine kinase 3遺伝子」の阻害剤として、FLT3遺伝子変異陽性AMLに対する薬剤として以下がある。
ミドスタウリン(midosutaurin):FLT3-ITD/FLT3-TKDのいずれの場合において適応とされ、DNR+AraCに併用療法として用いられる。
キザルチニブ(quizartinib):FLT3-ITDの場合において適応とされ、単剤で用いられる。
ギルテリチニブ(gilteritinib):FLT3/AXLの阻害剤
骨髄有核細胞中で単級系が80%以上を占める。特異的エステラーゼは陰性であるが、非特異的エステラーゼが強陽性となることが多い。11q23(MLL遺伝子)の異常を伴うものがある。 M5a 単芽球が単球細胞の80%以上を占める未分化型場合。MPO陰性であることもある。 M5b 単芽球が単球細胞の80%未満の時。
APLが他のAMLと区別される最大の特徴はオールトランスレチノイン酸(ATRA)による分化誘導療法が有効なことである。この薬剤の登場によりAPLはAMLのなかで最も予後良好な群となった。しかしAPLは線溶亢進を伴う重篤な播種性血管内凝固症候群を合併するため速やかに治療を開始する必要がある。またATRA治療中にAPL分化症候群と呼ばれる急激な白血球増加や発熱、浮腫、ARDS様の呼吸不全、腎不全、心不全を生じることがあるため、治療には注意を要する。レチノイン酸症候群が発症した場合はATRAを休薬し副腎皮質ホルモンを投与する。なお、ATRA治療中は、絶対にトラネキサム酸を投与してはならない(参考記事)。
原則としてアントラサイクリン系と標準量シタラビンとATRAを併用する。白血球数・APLともに少ない場合はATRA単独でもよいが、この場合でも白血球数が増加した場合にはアントラサイクリン系と標準量シタラビンを追加する。