エゼチミブ
エゼチミブはLDLコレステロールを低下させるものの、死亡リスクや主要心血管イベント(心筋梗塞や脳梗塞など)への影響が臨床試験で示されたことはない。粥状動脈硬化を縮退させるか否かは統一した見解が得られていない。エゼチミブが主要評価項目を達成できるが如何かはIMPROVE-IT試験で検討された。同臨床試験は急性冠症候群既往の患者に対する強化スタチン療法への上乗せ効果をエゼチミブ対偽薬で6年間にわたり追跡する試験である。2014年11月に速報が公表されたものの、未だ論文化されておらず医師による精査は行われていなかった。 2015年7月論文が公表され、シンバスタチン単独群 34.7%に対し、シンバスタチン+エゼチミブ群で 32.7%に心血管イベントがみられ、併用群で2%のリスク低下がみられた。
エゼチミブ代謝物である、エゼチミブのグルクロン酸抱合体(Ezetimibe Phenoxy β-D-Glucuronide)は小腸からのコレステロール吸収を阻害する。このため、腸肝循環するコレステロール量が減少し、血中コレステロール値が低下するとされている。消化管上皮細胞および肝細胞に発現しておりコレステロール吸収の要である小腸コレステロール輸送体(NPC1L1)を阻害すると共にアミノペプチダーゼNを阻害し、カベオリン1-アネキシン2複合体のコレステロール輸送を抑制する。