ニチシノン
アルカプトン尿症モデルマウスにニチシノンを投与すると、膝軟骨の組織褐変症が抑止された。対照的に、ニチシノンを投与されなかったマウスでは全例が組織褐変症を発症した。
アルカプトン尿症の患者にニチシノンを投与すると、患者のホモゲンチジン酸の尿中排泄量が95%減少することが示された。アルカプトン尿症に伴う組織褐変症の治療に対する一連の研究が実施されている。研究の結果によっては、アルカプトン尿症への適応申請がなされる可能性がある。
ニチシノンの有効性は、DevelopAKUreと呼ばれる一連の国際共同治験で示されている。欧州でアルカプトン尿症に対する臨床試験が実施される予定がある。
ニチシノンはマウスにおいて眼および皮膚色素を増加させたため、アルビノの治療薬となる可能性がある。