Α1-アンチトリプシン
α1-アンチトリプシン濃縮製剤は血液ドナーの血漿から調製される。アメリカ食品医薬品局(FDA)は、ヒト血漿由来のα1-アンチトリプシン製剤(Prolastin、Zemaira、Glassia、Aralas)の使用を承認している。これらの製品はA1AT補充療法で用いられ、患者1人当たりのコストは毎年10万ドルにのぼる。週1回60 mg/kgの用量で静注による投与が行われる。高用量の投与は付加的な利益をもたらさないが、休暇などによる毎週投与の中断を見越して行われることがある。
Respreezaは2015年8月にEUで医療目的の利用が承認された。維持療法に対して処方され、重度のα1-アンチトリプシン欠乏症を抱える成人で肺気腫の進行を遅らせるために用いられる。患者は最適な薬理学的・非薬理学的治療下に置かれており、α1-アンチトリプシン欠乏症の治療経験のある医療従事者の評価による進行性肺疾患の証拠(1秒当たりの努力肺活量(FEV1)の低下の予測、歩行能力の障害、憎悪の回数の増加)が存在する必要がある。最も一般的な副作用としては、めまい、頭痛、呼吸困難(息切れ)、吐き気がある。治療中にはアレルギー反応が観察されることがあり、その一部は重篤である。