ヌシネルセン
この薬品は、中枢神経系及び末梢神経系中に分布する。 脳脊髄液中の半減期は135~177日と生体内で長い半減期を持つ、血漿中で63から87日間と推定されている。代謝は、DNAエキソヌクレアーゼによる加水分解によって行われ、CYP450とは相互作用しない。ヌシネルセン及びその代謝物の主な排出経路は、恐らく尿による排出である。
ヌシネルセンの有効性は2つの臨床試験で確立した。それはENDEAR試験とCHERISH試験である。ENDEAR試験では生後6ヶ月以内に発症した乳児型SMA患者121例を対象に運動機能と予後を評価し、どちらも改善が認められた。CHERISH試験では6ヶ月以降に発症した2~12歳の遅発型SMA患者126名を対象として運動機能の改善が認められた。