ロミタピド
ロミタピド(Lomitapide)は、家族性高コレステロール血症の治療薬として用いられる脂質降下薬である。単独投与およびアトルバスタチン、エゼチミブ、フェノフィブラートとの併用での臨床試験が実施されている。
ホモ接合型家族性高コレステロール血症(HoFH)患者におけるLDLコレステロール、総コレステロール、アポリポ蛋白B、非高密度リポ蛋白(non-HDL)コレステロールの低下を目的とした希少疾病用医薬品として、2012年12月21日に米国食品医薬品局(FDA)から承認を受けた。
欧州医薬品委員会(CHMP)は2013年5月31日、全会一致で承認勧告を採択した。欧州委員会は2013年7月31日、成人のHoFH患者における低脂肪食および他の脂質降下薬の補助薬(LDL吸着療法の併用、非併用双方を含む)として承認した。
2016年9月28日には日本でもHoFH治療薬として承認された。