医薬品開発
2010年のある研究では、1つの新薬を上市するために必要な費用は、資本金で約18億米ドル(約1,900億円)、自己負担額で約8億7000万米ドル(約920億円)と評価されている。10種類の抗がん剤開発のための2015-16年の臨床試験の費用中央値は6億4800万米ドル(685億円)であった。2017年には、すべての臨床適応症にわたる予備臨床試験の費用中央値は1,900万ドル(20億円)だった。
臨床研究(英語版)の各段階の平均費用(2013年ドル換算)は、第I相安全性試験が2,500万ドル、第II相無作為化対照有効性試験が5,900万ドル、既存の承認薬との同等性または優位性を実証するピボタル第III相試験(英語版)が2億5,500万ドル、最高で3億4,500万ドルになる可能性があった。2015-2016年の感染症治療薬候補に対するピボタル第III相試験の実施に要した平均費用は2,200万ドルであった。
日本の団体が調べたものだと、製薬協のデータがあり、日本の製薬企業のうち売上高上位10社の平均研究開発費用は、2002年で588億円、2010年では1,262億円、という概算となった。
この一連の過程は前臨床開発ではCMC〈Chemistry, Manufacturing and Control.〉と呼ばれている。
医薬品開発はいくつもの観点、それは法規制や新薬承認審査の基準で安全性について検証される。一般には、ヒトでの臨床試験に先立って新規化合物の主要な毒性を見極めるために、幾つもの検査や試験が計画される。主要な臓器に対する毒性(心臓、肺、脳、腎臓、肝臓、消化器系に対する影響)を見積もることが法律により求められている。それと同様に他の組織(たとえば投薬により皮膚に分布するのであれば皮膚)に対しても薬剤がどのような影響があるかも見積もられる。これらの試験は In vitro試験(たとえば培養細胞に対する試験)でも行われるが、いくつかの試験は動物実験で行われる。そして、複雑な代謝や薬剤にさらされた際の毒性は直接臓器にたいして試験を実施することもある。
この前臨床試験で得られた情報やCMCに関する情報をもとに、規制当局 (米国ではFDA) に治験薬 (Investigational New Drug; IND) 申請として提出される。INDが承認されると、開発は臨床試験に移行する。