カプマチニブ
MET エクソン14スキップが確認された転移性NSCLC患者334名の参加する、多施設非無作為化非盲検マルチコホート試験「GEOMETRY mono-1試験(NCT02414139)」で有効性が実証された。参加者の中には、癌に対する治療歴がある患者とない患者がいた。参加者は、病勢進行または許容できない副作用が現れるまで、カプマチニブ400mgを1日2回経口投与された。有効性は、参加者のうち97人からの結果に基づいている。本試験は、米国、オーストリア、ベルギー、フランス、ドイツ、イスラエル、イタリア、日本、韓国、レバノン、メキシコ、オランダ、ノルウェー、ロシア、シンガポール、スウェーデン、スイス、スペイン、台湾、英国の92施設で実施された。
主な有効性評価項目は、一定量の腫瘍縮小が認められた被験者の割合(全奏効率、ORR)である。評価対象者は、NSCLCに対する治療歴のない28名と治療歴のある69名だった。治療歴のない28名のORRは68%で、完全奏効が4%、部分奏効が64%だった。治療歴のある69名のORRは41%で、全員が部分奏効だった。また、奏効期間(DOR)が12ヶ月以上持続したのは治療歴のない患者で47%、治療歴のある患者で32.1%だった。