イデベノン
イデベノンはマウスの学習・記憶力を向上させる。ヒトでは、網膜電図写真(英語版)や事象関連電位、視覚アナログ尺度(英語版)等の代替評価項目に拠る評価で認知機能向上効果があるとされる事があるが、より客観的な評価項目に拠る大規模臨床試験は実施された事がない。
アルツハイマー型認知症治療薬としてのイデベノンの臨床成績は一貫性がないが、若干の効果を示す傾向にある。日本では1986年に「脳梗塞後遺症または脳出血後遺症に伴う慢性脳循環障害による意欲低下および情緒障害の改善」について承認されたが、1998年5月に実施された再評価の対象となった臨床試験では有効性を示す事ができず(精神症候全般改善度;イデベノン群:32.4%、偽薬:32.8%)、承認取り消しとなった。欧州のいくつかの国では、特に認められた患者に対してのみ使用されている。
マウスで実験的に確かめられた後、ヒトでの予備的試験が実施され、2005年に第II相臨床試験が、2009年に偽薬対照第III相臨床試験(DELOS試験)が実施された。DELOS試験の結果、最大呼気流量(PEF)の予測値に対する割合(PEF%p)の26週、39週、52週におけるベースラインからの変化量はそれぞれ有意であった(P=0.007、P=0.034、P=0.0001)。52週でのPEF%p変化量はイデベノン群:-3.05%p、偽薬群:-9.01%pであった。