慢性骨髄性白血病
ニロチニブ(ニロチニブ塩酸塩水和物、商品名タシグナ)のBCR-ABLの阻害効果はイマチニブの約20倍強力である。
ダサチニブ(ダサチニブ水和物、商品名スプリセル)2009年1月に承認された。
第3世代のチロシンキナーゼ阻害薬。
ボスチニブ (商品名ボシュリフ)2014年9月承認。
チロシンキナーゼ阻害薬抵抗性を示すT315i変異に対する薬剤
ポナチニブ 2016年1月承認
現在、実用化されているの分子標的薬以外にも、bafetinib(INNO-406, NS-187)などの新薬が開発段階にある。Bafetinibは日本で創薬されたチロシンキナーゼ阻害薬であり期待されている。
移行期や急性期に移行した場合、あるいはチロシンキナーゼ阻害薬に耐性をもった場合、チロシンキナーゼ阻害薬が最初から効きにくいサブタイプなどの慢性骨髄性白血病に対しは骨髄移植や臍帯血移植などの造血幹細胞移植が重要な治療法となる。
造血器腫瘍診療ガイドライン2018年版補訂版に基づく治療選択を以下に記す。
慢性期の治療
一次治療としてイマチニブ、ダサチニブ、ニロチニブの中から1剤を選択する。副作用が異なるため、患者背景に応じた治療選択を行う。
治療抵抗性となった場合には、上記にボスチニブを加えた薬剤のうち1剤を選択する。イマチニブを用いていた場合は、ダサチニブ、ニロチニブ、ボスチニブのうち1剤を選択する。ダサチニブ、ニロチニブを投与していた場合は、第2世代のうち投与していないほうの薬剤もしくはボスチニブのどちらかを選択する。
三次治療以降の場合やT315Iを認める場合にはポナチニブが選択肢となる。
進行期(移行期・急性期)の治療
移行期の場合はダサチニブ、ニロチニブが選択される。すでにチロシンキナーゼ阻害薬で治療中の場合には、ボスチニブ、ポナチニブも選択肢となる。
急性期の場合はチロシンキナーゼ阻害薬に化学療法の併用が検討され、さらに移植適応がある場合には同種造血幹細胞移植が行われる。