ドナネマブ
投与量の変更に伴って被験者も減少し、書類上のボランティア37名が患者9名となり、結果が一般に公開されたことと関係していた。
リリーは、治療を受けた37人の患者と、プラセボを受けた12人のボランティアに有害事象があったことを明らかにした。ドナネマブの最高用量を血中に注入することで、脳内のプラーク負担の影響を軽減させた。全体として、より高い投与量が脳内のタンパク質プラークを40%減少させるという結果を得られた。単回投与をしたとき有害症状はなかった。ドナネマブは非常に免疫原性が高く、注入した元の抗体の効果を高める免疫応答を起こすことがわかった。複数回投与された次の試験では、6名の患者に悪寒、顔面紅潮、めまい、発疹、発熱などの急性輸液反応が見られた。ARIA-Eの患者はいなかったが、ARIA-Hの場合、脳内に小さな出血を残すケースがあった。ARIA-Hの2例は無症候性(英語版)であった。ほとんどの人は、10日間の短い半減期で、薬の効果を低下させる抗薬物抗体を作っていた。
第II相試験は、第1相試験とは系統的に異なり、期間、ドナネマブの量、患者数が変更された。毎月72週にわたって、ドナネマブを血流中に注入する量が増加した。ドナネマブを注入した患者とプラセボを注入した患者は等しくなり、合計257名の患者で1:1に近い比率が作成された。最初の3回は700 mg、その後はすべての投与で1回ごとに1400 mgのドナネマブが注入された。また、PETスキャンも脳内のプラークの量を測定するために使用された。TRAILBLAZER-ALZは、無作為化されたプラセボ対照群を改善するために使用された方法である。それはドナネマブの安全性と有効性を評価した。
この試験は、アミロイドカスケードの別々の部分を標的とする、リリーの2つの実験薬を組み合わせたものである。この第II相試験の目的は、ドナネマブの単独投与およびリリーのBACE阻害剤LY3202626と併用した18カ月間の安全性、忍容性、有効性を確認することであった。このBACE阻害剤は経口で投与され、静脈注射であるドナネマブと比較された。