医薬品化学
「発見」とは、しばしば「ヒット」と呼ばれる新規の活性化合物の同定であり、これは通常、所望の生理活性をもつ化合物のアッセイ(試験)によって見いだされる。最初のヒットは、既存の薬剤を新しい病理学的プロセスに転用することや、細菌、真菌、植物などからの新規または既存の天然物の生物学的効果の観察から得られることがある。さらに、ヒットは、治療標的 (酵素、受容体など) に結合した低分子の「フラグメント」の構造観察からも発生し、フラグメントは合成によってより化学的に複雑な形態を開発する出発点となる。最後に、ヒット化合物は、生物学的標的に対する化合物の一括テストからも定期的に発生する。その化合物は、特定の特性 (キナーゼ阻害活性、多様性または薬物類似性など) を持つことが知られている新規の合成化学ライブラリーからのものである可能性や、またはコンビナトリアルケミストリーによって作成された歴史的な化合物コレクションまたはライブラリーからのものである。ヒット化合物の同定と開発には様々なアプローチがあるが、最も成功している手法は、新しい治療薬の発見のみを目的とした長年の厳格な実践を通じて、チーム環境の中で培われた化学的および生物学的な直感に基づいている。
医薬品化学(いやくひんかがく、medicinal chemistry)と創薬化学(そうやくかがく、pharmaceutical chemistry)は、化学、特に有機合成化学と薬理学、その他さまざまな生物学の専門分野が交差する学問分野であり、医薬品や生理活性分子の設計と化学合成、市場に向けた開発に携わっている。
医薬品として使用される化合物は、ほとんどの場合、有機化合物であり、これらは、しばしば「低分子有機分子」(例えば、アトルバスタチン、フルチカゾン、クロピドグレル) と「生物製剤」(インフリキシマブ、エリスロポエチン、インスリン・グラーギン(英語版)) の広いクラスに分けられ、後者は、タンパク質 (天然および組換え抗体、ホルモンなど) の医薬製剤であることが多い。また、無機化合物や有機金属化合物も薬物として有用である (例えば、炭酸リチウムなどリチウム系、シスプラチンなどの白金系薬剤、ガリウムなど)。
特に、最も一般的な手法である医薬品化学は、有機低分子に焦点を当てており、有機合成化学や天然物の側面、および化学生物学、酵素学、構造生物学と密接に組み合わせた計算化学を含み、新しい治療薬の発見と開発を目指している。