スニチニブ
RCCと同様、消化管間質性腫瘍(GIST)も標準的な化学療法や放射線療法には反応しない。イマチニブは、転移性GISTに有効であることが証明された最初の抗癌剤であり、この稀ではあるが困難な疾患の治療において大きな進展をもたらした。しかし、患者の約20%がイマチニブに反応せず(一次抵抗性)、初期反応した患者のうち50%が2年以内にイマチニブの二次抵抗性を獲得して病状が進行する。スニチニブが登場する前は、イマチニブに抵抗性を示した患者には治療の選択肢がなかった。
スニチニブは、イマチニブ抵抗性のGIST患者に、病状の進行を食い止め、場合によっては病状を回復させる新しい治療法を提供する。これは、大規模な第III相臨床試験で示されている。この試験では、イマチニブ治療に失敗した患者(一次抵抗性、二次抵抗性、または不耐症のため)に、スニチニブまたはプラセボのいずれかを無作為に盲検化して治療した。
この試験では、スニチニブの有効性が明らかになったため、最初の中間解析で早期に盲検化が解除された。その際、プラセボを投与されていた患者にスニチニブへの切り替えを提案した。本試験の主要評価項目である無増悪期間(TTP)の中央値は、スニチニブ(27週)の方がプラセボ(6週)よりも4倍以上長くなった(P<0.0001)。これらは、独立した放射線医学研究所の評価に基づいている。スニチニブの有益性は、事前に規定した多数の背景因子で層別化しても、統計的に有意なままであった。