アルゴノート (タンパク質)
膵臓がんのように特定の同定された遺伝子の選択的な発現または発現の高進に関与する疾患の場合、RNA干渉は高い配列特異性によって適切な治療法として、特に変異した内因性遺伝子配列に関連するがんと闘うのに適している可能性がある。いくつかの非コードRNA(microRNA)がヒトのがんと関連していることが報告されており、たとえばmiR-15aやmiR-16aは、患者で頻繁に欠失や下方制御を起こしている。miRNAの生物学的機能は完全には解明されていないが、発生および代謝中の細胞増殖と細胞死の調整におけるmiRNAの役割が明らかになってる。miRNAは、さまざまなレベルで負または正の調節を行うことができると期待されており、それは特定のmiRNAと標的塩基対との相互作用およびそれらを認識する補因子に依存する。
多くのウイルスがDNAではなくRNAを遺伝物質とし、ライフサイクルの中で少なくとも一度は二本鎖のRNAを作ることが広く知られていることから、RNA干渉は、ウイルスから生物を守るための潜在的で進化的に古いメカニズムである可能性があると考えられてきた。