パビナフスプ アルファ
Molecular Therapy 29 (2): 671–679. doi:10.1016/j.ymthe.2020.09.039. PMC 7854283. PMID 33038326. https://linkinghub.elsevier.com/retrieve/pii/S1525001620304962.
↑ “医薬品の先駆け審査指定制度の対象品目一覧表”. PMDA. 2021年12月1日閲覧。
↑ “JCR、パビナフスプ アルファを承認申請 先駆け指定のハンター症候群薬”. 日刊薬業 - 医薬品産業の総合情報サイト. 2021年12月1日閲覧。
↑ “JCRファーマ、遺伝子組換えムコ多糖症II型治療剤「イズカーゴ点滴静注用10mg」の製造販売承認を取得”. 日本経済新聞 (2021年3月23日). 2021年12月1日閲覧。
↑ Orphan Drug Designations and Approvals, FDA, abgerufen am 23. Juni 2021.
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