トフェルセン
2020年 7月8日、バイオジェンは、トフェルセンのP1/2相試験の結果を発表、論文誌「ニューイングランド・ジャーナル・オブ・メディシン」に掲載された。髄液中のSOD1タンパク質の濃度のベースラインからの変化量は、トフェルセン100mgによる治療を3か月間にわたり受けた患者(n=10)は、SOD1濃度の36%減少を示したのに対し、プラセボ群(n=12)では3%の減少であった。
2021年 10月17日、バイオジェンは第3相試験)の結果を発表した。 トフェルセンは主要評価項目であるALS機能評価スケール改訂版(ALSFRS-R)のベースラインから28週までの変化量を達成しなかったものの、生物学的活性および臨床的機能を評価した複数の副次的および探索的評価項目で有効である傾向が示されたとした。
2022年 7月26日、FDAが「トフェルセン」 の承認申請を受理し、優先審査(Priority Review)に指定。
2023年 4月25日、FDAが「トフェルセン」を承認。 5月26日、東京医科歯科大学病院が「トフェルセン」を独自に輸入して患者への投与を検討していることが報道された。日本では企業が承認申請をしておらず、「ドラッグラグ」が生じていた。国内での申請・承認を待つ間に患者の症状が進んでしまう事態を避けるため、同院の担当医らは2016年に導入された、国内で承認されていない薬を一定の条件下で使う「未承認新規医薬品等を用いた医療」を活用することを検討し、病院内の評価委員会に申請書を出した。