美国特殊药品

美国特殊药品（specialty drugs/pharmaceuticals in the United States），简称特药（相对于普药），是对最近高成本，高度复杂和/或涉及需要医事人员密切注意及照顾（高接触）的药品所给予的名称。特殊药品通常是生物制药，“从活细胞发展出的药品” - 可透过注射或输注方式施用（也有口服式）。这类药品用于治疗复杂或罕见慢性病，例如癌症、类风湿关节炎、血友病、人类免疫缺乏病毒（HIV）、银屑病（牛皮癣）、炎症性肠病、和丙型肝炎。

在美国市场，1990年有10种特殊药品，到1990年代中期，增加到接近30种，到2008年有200种，而到2015年则有300种。这类药品被定义为“特殊”的原因是因为它们的价格比非属特殊药品的价格高很多。联邦医疗保险（Medicare）把议价后每月价格在670美元，或更高的药品定义为特殊药品，将这种药品归类在患者需要分摊较高费用的等级中。如果药品需要特殊处理，或只能经由有限的分销网络取得，这类药品也被视为特殊药品。根据针对美国医疗卫生产业提供资讯、服务、和技术的IMS Health公司所提供的数据，在2015年，“特殊药品占美国药品总支出的三分之一，从2004年的19％上升，往10年后占50％的方向前进”。根据2010年《福布斯》杂志上的一篇文章，针对治疗罕见疾病的特殊药品变得“超乎人们想像的昂贵”，并且它们的成功正逢“提供给大众的传统药品业务开始式微的时候”。华尔街日报》在2015年刊出的报导中臆测，这种大幅的差价是由于治疗罕见疾病与治疗常见疾病相比，被感知的价值就非常昂贵的缘故。

## 定义和共同特征

药品必须是高成本、高复杂性、或高接触，才会被药物福利管理公司麦哲伦公司（Magellan Rx Management）归类为特殊药品。这种药品被定义为“用于治疗复杂慢性病，价格昂贵的口服或注射药物”。根据2013年《管理式医疗护理与特种药学杂志》上的一篇文章，有鉴于特殊药品在治疗慢性疾病变得日益重要，以及日渐高涨的价格，昂贵的药品就被定义为特殊药品。药品被定义为特殊的其他标准还有“需要注射或输注的生物制药，或是需要特殊处理，或仅能透过有限的分销网络取得的药品”。与非特殊药品相比，特殊药品的价格非常高昂，“每30天分量的费用超过1,000美元”。

特殊药品涵盖四十多种治疗类别和特殊疾病状态，种类超过500。

医学博士F. Randy Vogenberg认为这类药品难以管理的原因之一是缺乏标准准的定义。“这类药品通常需要特殊处置、管理、独特的库存，以及对特定慢性病、急性病症、或复杂疗法的患者，提供高度的监测和支持，加上全面的患者教育服务，并与患者和开立处方者之间协调。”

### 高昂成本

通常价格昂贵的药品最有被定义为特殊药品的可能。“无论是按费用总数还是按病人个别计算”，它们的费用很高。通常每30天分量的花费在1,000美元以上，就算是高成本药品。联邦医疗保险D部分计划“把每月花费超过600美元的药品定义为特殊药品”。在宾夕法尼亚州受到特许经营的专业网络药房Philidor Rx Services，主要是把药厂Bausch Health Companies Inc.生产的昂贵药品直接销售给患者，并为客户处理保险索赔事务。像是米诺环素（Solodyn），舒步利安（商品名Jublia）和维A酸（Tretinoin），均应视为特殊药品。

### 高复杂度

特殊药品在生产方面更为复杂。这类是“高度复杂的药物，通常以生物学为基础，在结构上模仿人体之内发现的化合物”。特种药品通常是生物制药-“源自活细胞的药物”，但生物制药“并不必然被视为特殊药品”。“生物制药”可透过生物技术方法，和其他尖端技术来生产。例如，透过基因的细胞生物学制药通常位居生物医学研究的尖端，可用于尚无其他治疗方法可资利用的医学状况。”

“大多数生物制药是不易鉴定或表征的复杂混合物，与大多数化学合成药物，以及已知结构的药物不同。生物制药，包括通过生物技术生产的生物制品，对温度敏感，容易受微生物污染。因此有必要从生产一开始就使用无菌原则，这与大多数传统药物形成鲜明对比，生物产品是生物医学研究的尖端，假以时日能提供最有效的方法，来对尚无其他方法可资利用的各种疾病和身体状况作治疗。”

根据FDA，生物制药，或

### 高接触

一些特殊药品可口服，或自行注射。而有其他的则需透过专业给药或注射/输注。通常需要高接触的患者护理管理是要对副作用做控制，并确保合规。为确保药物管理能适当达成，还必须进行专门的处置和分配。特殊药品患者护理管理既是高科技，也是高接触性护理，也是患者参与的护理，具有“更多的面对面时间，更多的人际互动。美国国家医学院将这种患者参与的护理定义为“尊重并响应患者个人的偏好、需求、和价值观的护理”。

特殊药物“不得在无医事人员持续临床支持的情况下使用”。

### 取得不易

特殊药品在处理程序和给药时有特殊要求，包括必须处在受控的环境之下，例如特定的温度控制，以确保产品维持完整。通常只会经过有限的分销网络（例如特定的药房）取得。这种药品对于“医疗卫生提供者而言，有管理上的难度”。

### 罕见且复杂疾病

特殊药品提供予“罹患复杂疾病，但相对规模较小的患者群体使用”。

## 历史

“特殊药品起源于1970年代，当时有药品被用来治疗癌症、HIV、不孕症、和血友病，而这类药品必须在温度受控情况下储存。”

根据IMS Health的报告，“随着越来越多的药品可让患者自己注射，而保险公司设法为慢性病患者控制药品费用。药厂越来越依赖这类药房对于需要特殊处理的药品做管理，避免变质，而产生危险副作用。”

根据《美国管理式医疗护理杂志》，在1990年，美国市场上有10种特殊药品。而根据美国国家生物技术信息中心，到1990年代中期，市场上的此类药品不到30种，但到2008年，数字已增至200种。

根据《美国1983年孤儿药法案》，特殊药品也可定位为孤儿药，或是罕见孤儿药。颁布此项法令是为促进孤儿药的开发，用于治疗罕见疾病，例如受到亨丁顿舞蹈症、肌阵挛、肌萎缩性侧索硬化症、妥瑞症症、和肌肉萎缩症的少数患者。

并非所有特殊药品即为孤儿药。根据汤森路透社在2012年出刊的“孤儿药的经济力量”的说法，对孤儿药研发投资的增加，部分原因是美国国会颁布《1983年孤儿药法案》，赋予治疗“罕见疾病”（受影响者人数少于20万人）药品的药厂额外的垄断权力。类似的法案也在世界其他地区建立，其中许多是由“高调的慈善资金”所推动。根据在2010年《福布斯》杂志上发表的一篇文章，药厂在1983年之前有很大程度是把罕见疾病忽略，而专注于研发那些影响到数以百万计患者的药物。

早在1988年，《纽约时报》就有关伊士曼柯达公司收购总部位于纽约市的斯特林制药的报导中就使用到特殊药品这个名词，斯特林制药是生产特殊药品以及其他药品的药厂。后来夏尔药厂在2000年收购BioChem Pharma这家药厂后，将其创建成一家制造特殊药品的公司。到2001年，夏尔药厂已成为全球发展最快的特殊药品药厂之一。

到2001年，CVS药局旗下的的特殊药品药房（specialty pharmacy，SP）ProCare是美国“最大的特殊药品零售/邮购综合供应商”。ProCare于2002年与CVC药局旗下的药物福利管理公司PharmaCare合并。CVC药局在其2001年的年度报告中预计“当时规模在160亿美元的特殊药品市场”将“比传统药品以更快的速度增长，在很大程度上是由于强大的生物制药开发所促成”。到2014年，CVS Caremark（CVC药局母公司，后更名为CVC Health）、快捷药方、和沃尔格林等三家公司在美国的特殊药品市场占有率超过50％。

在2000年至2010年间，有越来越多的口服肿瘤治疗药物首度进入市场，大多数的肿瘤治疗是由社区层级医疗机构提供。到2008年，许多其他治疗癌症的药物被开发出来，这类药物的开发，成长为价值达到数十亿美元的产业。

在2003年颁布的《联邦医疗保险处方药，改良和现代化法案》 was enacted是38年以来最大一次的联邦医疗保险（Medicare）改革，其中包括通过减税和补贴措施，向联邦医疗保险D部分受益人提供处方药福利。2004年，联邦医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）拟定一份有关获得药物覆盖的最终指南报告，把特殊药品纳入处方集中。当时的CMS指南有四个等级：第1级包括首选通用名药物（学名药），第2级包括首选品牌药，第3级包括非首选品牌药和学名药，第4级则包括特殊药品。到2006年1月1日，联保医疗保险D部分生效。这部分是Medicare的扩张，对以往没有处方药保险的人，尤其是老年人，提供覆盖。

到2008年，美国大多数处方药保险计划都把特殊药品级别加入，其中一些把注射药物当作一个单独的级别。这两个级别受益人要分摊较高的费用。

到2011年，有更多联邦医疗保险D部分保险计划把“被称为特殊药品的高价药品等级加入”。

到2014年，在患者保护与平价医疗法案（又称奥巴马健保）实施后，所建立的医疗保险市集中，所提供的医疗保险计划中的大多数，都包含有4级或者5级的处方集，特殊药品都排在最高的层级。

## 美国退休人员协会

根据美国退休人员协会（AARP）在2015年的报告，“在46种治疗药物种类中，除4种以外，其他的年均零售价格涨幅均超过2013年的通货膨胀率。所有药物的价格涨幅为1.7％至77.2％。”

### 风险评估与管控计划

2007年9月27日，布希总统制定《le|2007年美国食品药品监督管理局修正案|Food and Drug Administration Amendments Act of 2007》，授权FDA在必要时可要求进行药物风险评估与管控计划（REMS），以尽力减少某些与药物相关的风险。这些药物被定性为特殊药品和需要SP管理的药品。当FDA批准新药时，或会要求执行REMS计划，计划“包含5个标准的任意组合：药物指南、沟通计划、确保安全使用要素、执行系统、以及提交评估的时间表。”“在2010年，受批准的新分子药物（new molecular entities）中有48％，以及新特殊药品中的60％，都要进行REMS计划。降低风险的机制中也包括把SP纳入。

### 突破性疗法

FDA在2013年推出突破性疗法计划，把新疗法的开发过程缩短数年。这表示FDA可以“根据具有非常潜力的2期实验结果，而不用等待3期的临床试验结果出台，即核准重要药物进入市场”。法律颁布后不久，治疗囊肿性纤维化药品Ivacaftor在2013年1月成为第一个获得突破性疗法核准的药物。

2015年2月3日，辉瑞公司开发的治疗晚期乳癌药品Palbociclib （商品名Ibrance）通过FDA的突破性治疗计划，获得批准使用。这种药品仅能透过SP订购，售价为“每月9,850美元，等于每年118,200美元”。根据辉瑞公司的一份声明，这种费用“不是由大多数患者或是如雇主等付款人所支付”，因为绝大多数处方是透过医疗保险计划所负担，而医疗保险计划会透过协商取得折扣，或获得政府规定的优惠来负担。

### 美国药品消费趋势

根据快捷药方公司。

根据IMS Health的数据，到2015年，“特殊药品占美国所有药物支出的三分之一，从2004年的19％上升，在未来10年内朝50％的占比前进”。2005年，SP的销售总金额为200亿美元。到2014年，数字已增长至780亿美元。在2013年，加拿大的“特殊药物在所有处方药中所占比例不到1.3％，但占该国处方药总支出的24％”。

当马萨诸塞州综合医疗研究所的兰迪·弗根伯格（Randy Vogenberg）于2003年开始研究特殊药品时，这类药品“还默默无闻”。到2009年，特殊药品的成本开始翻倍成长，像雇主等的付款人开始质疑。弗根伯格指出，到2014年，医疗卫生改革已把特殊药品的格局改变。从以临床医疗观点为主的市场转向以经济支出观点为主，而临床医疗居次的情况。

导致特殊药品价格持续上涨的因素有多种。开发特殊药品与其他大型市场药物相比，不仅成本更高，而且开发时间也更长（请参阅药物开发）。此外，针对罕见或难治性疾病，可选择的药物通常较少。药厂拥有专利保护，导致这些药物在市场上的竞争减少，使得生产者成为垄断者（请参阅《药品价格竞争和专利期限恢复法案》）。缺乏竞争的结果，对于特殊药品采用限制市场价格的政策，可能会无效果，甚至适得其反。

特殊药品的高价对患者和付款人都是问题。患者经常无力支付这种费用，而无法获得治疗。由于特殊药品价格昂贵，导致保险费率增加。企图控制特殊药品的价格，将需要研究，以找出有效的政策，其中包括：减少法律规范、限制专利保护、允许Medicare协商药品价格、或根据药品的有效性作定价。

### 保险公司定义

在美国，除非经过同行评审或循证辩护，而建议使用某些价格昂贵的特殊药品，否则私人保险公司会偏好价格较低的学名药（通用名药物）和生物学名药。

根据永明金融在2012年的报告，特殊药品平均索价为10,753美元，而非特种药品仅为185美元，同时特殊药品的成本仍在继续上升。由于价格如此之高，特殊药品在2012年占处方药总体报销金额的15-20％的程度。

赞成使用特殊药品的患者倡导组织包括“争取患者福利联盟（Alliance for Patient Access，AfPA）”，这个联盟于2006年成立，根据《华尔街日报》在2014年的报导，“这个联盟代表医生，并且主要由制药产业提供资金。捐助者几乎全为知名药厂和生物技术公司，其中的辉瑞公司和安进等公司本身也同时在开发生物相似药。”

2013年，AfPA执行官大卫·查尔斯发表一篇有关特殊药品的文章，他与美国国会预算办公室的调查结论意见一致，即处方药支出“为医疗卫生其他领域节省成本”。他说，特殊药品的价格如此之高，以至于很多患者不愿根据处方取药，导致健康问题日益严重。他的文章提到特殊药品，例如“专门为具有特定遗传标记的患者配制的新型抗癌药物”。他解释说，这些“基于诊断测试而开发出的独特药物；以及“生物制药”，或是透过生物制程，而非像大多数经由化学合成的药物”，成本很高。他认为应对较常见，较低级别的药物收取较高的共付额，以促使需要高价特殊药品的人能支付较低的共付额。

### 特殊药品和一般处方药费用

根据快捷药方在2014年发表的药物趋势报告，当年美国处方药费用增长最显著的原因是“通货膨胀，加上丙型肝炎及复合药物的使用增加”。“不包括前述两种药物的使用，总体药物支出仅增加6.4％。

2014年，“排名在前三名特殊药品的费用-发炎、多发性硬化症、和肿瘤”- 占透过药物福利支付而使用特殊药品费用的55.9％。2014年与2013年相比，美国在丙型肝炎药物上的支出多出742.6％；而在2013年，美国在丙型肝炎药物的支出，连前10名都没排上。

## 特殊药品药房

因为市场的需求，负责配送和管理复杂药物的特殊药品药房（SP）随之演进。到2001年，CVS Health旗下的ProCare成为美国“最大的特殊药品综合零售/邮购供应商”。ProCare在2002年与药物福利管理公司PharmaCare合并。CVS Health在2001年预计这当年规模在160亿美元的药房市场的增长速度将比传统药房更快。其中的成长动力很大部分来自生物技术药物”。到2014年，CVS Health、快捷药方、和沃尔格林三家SP，占美国特殊药品市场的比率超过50％。

这类SP在2005年的销售额为200亿美元。到2014年，销售额已增长至780亿美元。

SP的兴起是因为市场中的某个区块的需求未获满足。根据美国国家综合癌症网络的资料，“SP的主要目标是确保适当使用药物、严格遵循用药，通过与医疗卫生专业人员直接互动以提高患者满意度、降低成本影响、以及优化药物治疗结果、和信息传递“。

特殊药品或生物制药在治疗市场中占重要的部分，但仍有额外的工作需要进行，以达控制成本的目的。对于生物制药，可从不同角度来下定义，生物化学家、医生、付款者、微生物学家、和政府监管者之间在定义上有差别。付款人可根据价格来定义，而生物化学家可根据组成和结构来定义，而医疗卫生提供者可根据给药方式以及药品对身体的作用来定义。FDA对生物制药的定义是“由糖、蛋白质、或核酸、或这些物质的复杂组合而成、或是诸如细胞和组织之类的生命实体。生物制药是从从人类、动物、或微生物等多种自然资源中分离出来的物质，可透过生物技术和其他尖端技术来生产。”

由于生物制药本身的复杂性，会有产生不良事件和过敏反应的风险，对其实施管理以维护患者的安全就非常重要。管理范围包括患者教育、规则依从、到用药方式。这些药物通常需有规范严格的储存条件、温度监控、搅拌水平、和适当的药物重组。由于发生错误和不良事件的风险很高，因此需要提供者对此做管理，尤其是在一些生物药物注射或输注的时候。这类生物制药的编码，在报销时，通常与给药的方式有关，给药者是具有这类技能的专业药剂师或医事人员。随着日益增加的生物制药被设计为自我给药的方式，药剂师被指定来支持这些药物的管理。他们透过电话提醒患者补充药物，对患者提供教育，对患者发生的不良事件做监测，并与初级照护提供者办公室合作，以监测药物的使用结果。;

特殊药品的特征之一是其高昂的成本。因此，成本控制对所有涉及的人，都列为需要优先注意的事项。对于透过医师给药的部分，成本控制通常是经过批量采购以取得折扣、审慎设计处方集、在采用生物制药之前，先尝试使用逐步疗法、保险公司则是透过管理方式，防止医生膨胀报销费用。而对患者自我给药的生物制药成本的控制方式，是要求开立处方之前要取得授权，还有在保险福利的设计，譬如患者需要参与费用分摊。

在2016年通过的《21世纪药品法案》，是用来解决特殊药品快速批准的问题，这对于发展第二代生物制药特别有利。有关该法案的辩论，则引发出关于生物制药的功效及其高居不下成本的重要议题。有人呼吁保险公司仅需支付生产成本给药厂，等这些生物制药的好处可被长期验证后另当别论，并指出保险公司不应为不可靠，或是只是效果有限的药品负担全部的成本。

要做到这一点，就需进行研究以评估价值，例如比较效益研究，并利用这些研究结果来定价。做比较效益研究时，会对使用生物制药的各个方面作检查-从各项结果，例如临床益处、和潜在危害、到给药效率、公共卫生益处、和患者治疗后的生产率。这是管理高成本特殊药品的新方向，但要达成，会有挑战性。障碍之一是FDA对药厂与公众进行沟通有严格规定，例如把这种沟通限于提供给处方集管理委员会。此外，研究倾向使用观察性设计，而非使用随机对照试验来构建，结果是在现实世界中的使用会受到限制。

患者对于特殊药品的依从性所遭遇的困难，也把生物制药的实际结果数据的可用性产生限制。到2016年，评估生物制药疗效的真实世界数据，公开发布的仅有透过ICER（临床与经济评论研究所）所做的多发性骨髓瘤（发现达成治疗结果的价格过高）还有透过Curant Health所做的丙型肝炎治疗（对于同时感染HIV和丙型肝炎病毒，治愈率高达90％）。这些研究显示，基于价值的定价对于成本控制可能有用。目前有更多有关生物制药的效益研究正在进行，届时可提供更多数据。

## 法规

供人类使用的生物药品受FDA辖下的的生物制药评估与研究中心（CBER）规范，也同样是FDA辖下的全球监管运作和政策办公室根据《公共卫生服务法》和《联邦食品、药品和化妆品法案》负责监管。“ CBER透过确保生物制药安全，有效，并提供给有需要的人使用，以保护和促进公众健康。CBER还向公众提供信息，以促进生物制药的安全和妥善的使用。”

## 市场参与者

特殊药品的市场参与者包括雇主、健康计划、和药物福利管理者等，目前尚不清楚这些参与者之中谁该对控制成本和监督护理负责。药房通常是从批发商购买产品，然后出售给患者，并提供基本的药物使用资讯和咨询服务。美国罕见病组织的病人服务副总裁玛丽亚·哈丁（Maria Hardin）说：“随着药物成本增加，财务管理变得越来越复杂。..范围从联邦医疗保险D部分到药物分级福利、事先授权、和无福利，患者需要具有专业知识和影响力的药房为他们处理。如果患者没受到到治疗，这类药房就不能获得报酬。”

罕见疾病市场被认为是值得争取，因为保险公司少有动机拒绝索赔（由于患者人数少），而且因为竞争少，使用者无法谈出更好的价格。

根据2014年发表在《药物经济学》杂志上的一篇文章，“SP把配药与临床疾病管理相结合。他们的服务被用于改善患者的治疗结果，同时控制特殊药品的成本。这些SP可能是独立药房、零售药房连锁、药物批发商、药物福利管理者、或医疗保险公司的附属机构。在过去几年中，医疗保险公司开始要求保险受益人，从数目正在减少的SP中取得特殊药品以供自我用药，并把这类药品服务提供者（SPP）的选择范围予以缩减。”

### 健康计划和药物福利管理者

管理式医疗护理组织（MCO）与SP供应者签订合同。“管理式医疗护理组织使用多种策略来管理使用率和成本。例如，在接受查询的109个MCO中，有58％采用多发性硬化症特殊药品疗法的事先授权做法。”管理式医疗护理药学学院（AMCP）对于特殊药品的定义是“任何需要提供予患者的困难的或特定的程序（包括准备、处理、储藏、库存、配送、办理REMS、数据收集、或管理）的药品，或是给药之前或之后的患者管理（监测、疾病、或治疗支援系统）药品”。MCO把“高成本”（平均每月最低为1,200美元）当作是特殊药品的决定因素。

### 独立特殊药品药房

位于密苏里州的圣路易斯市有间名为Centric Health Resources的特殊药品药房，销售治疗罕见病的药品。Centric Health Resources是独立特殊药品的药房之一

### 零售药房连锁

在2014年，美国排名在前10名的SP连锁有：CVS Specialty（销售额205亿美元，母公司为CVS Health）、Accredo（销售额150亿美元，母公司为快捷药方）、沃尔格林（销售额 85亿美元，母公司为沃尔格林联合博姿）、OptumRx（销售额24亿美元，母公司为联合健康保险）、Diplomat Pharmacy，销售额21亿美元，BriovaRx（销售额20亿美元，母公司为Catamaran，Catamaran在2015年并入联合健康保险）、Prime Therapeutics（销售额18亿美元，母公司为Prime Therapeutics）、Advanced Care Scripts（销售额12亿美元，母公司为Omnicare）、RightsourceRx （销售额12亿美元，母公司为Humana）、Avella，销售额8亿美元。当年所有这类药房的销售额为780亿美元。

### 医院及医师

美国在2010年颁布一项新的卫生法，产生意想不到的后果。根据这项法律，像基因泰克这样的药厂通知儿童医院，将不再提供某些癌症药物，例如贝伐珠单抗、曲妥珠单抗、利妥昔单抗、厄洛替尼、或是阿替普酶等孤儿药的折扣。此举让医院损失达到数百万美元。

关于把特殊药品作为保险的医疗福利，或是药物福利，存有争议。输注或注射的药物通常是包括在医疗福利之内，而口服药物则包括在药物福利之内。可自行注射的药物可作为医疗福利，或是药品福利。“许多生物制药，例如化学疗法药物，都在医生办公室进行给药，同时要做广泛的监测，这会进一步把成本增加。”虽然许多药物可透过口服给药，但化学疗法通常是透过静脉注输给药（例如像美法仑（商品名Alkeran）、白消安、卡培他滨（商品名Xeloda）的特殊药品）。

到2011年，用于治疗癌症的口服药物约占整体癌症药物的35％。在口服药物增加之前，化学疗法的给药是在社区癌症中心之内实施。当时，“大多数社区的肿瘤学诊所对于受到药物福利覆盖的处方药，对于开立处方，以及取得药物的程序都不熟悉。”，并且“一般的零售药房连锁对于储备口服肿瘤药，建立贩售这类药物时提供咨询的服务，尚未有周全的准备。”

## 于美国市场占有率

IMS Health在一份2014年的报告中说：“根据药物照护管理协会，特殊药品支出正扩增中，预计会从2005年的约550亿美元，增加到2030年的1.7兆美元。这反映出，在2005年特殊药品支出占药品总支出的24%，而到2030年，占比将会增加到44%。”

### 负担能力和患者对护理计划依从性

根据快捷药方的子公司CuraScript在2007年进行有关SP成本的研究，如果付款人（例如保险公司）要求患者支付共付额以便达成成本控制，患者放弃基本但昂贵的特殊药品的风险会增加。患者的健康结果因此受到损害。这批研究人员建议采用处方集和传统药物管理工具。他们还推荐运用特殊药品使用管理计划，以引导治疗计划和改善门诊患者的依从性。

#### 价格上涨争议

到2010年，亚力兄制药制造的艾库（商品名Soliris）被认为是世界上最昂贵的药物。

在加利福尼亚州的药厂Questcor Pharmaceuticals，Inc. 所开发出来的特殊药品Acthar（促肾上腺皮质素）在2012年，一小瓶的价格为28,400美元。在2013年被认为是世界上最昂贵的药物之一。

到2014年，吉利德科学公司用于治疗丙型肝炎的特殊药品索非布韦，在美国的一个疗程需要花费84,000至168,000美元，而在英国为期12周的疗程费用为35,000英镑。索非布韦是列在世界卫生组织基本卫生系统中的最重要药物，而这般昂贵的价格也引起极大争议。2014年，美国在丙型肝炎药物上的支出因此比2013年增加742.6％。

2015年9月，一家避险基金的马丁·什克雷利受到多家卫生组织的批评，因为他获得包括乙胺嘧啶（商品名Daraprim）在内，旧的，专利过期的救人性命药物的制造许可，这项药物用于治疗罹患弓虫症、疟疾、某些癌症、和艾滋病，然后把在美国的销售价格从每片13.50美元提高到750美元，增长程度达到5,455％。什克雷利在接受彭博新闻社采访时声称，纵然价格上涨，但患者的共付额更低，许多患者将免费获得这种药物，他把免费药物计划扩大实施，而且他公司的药物中有一半的售价是一美元。

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