C RI S P R ca s 9 - Bộ công cụ sửa gen, ứng dụng trong nghiên cứu điều trị ung thư

Bài viết được viết bởi Thạc sĩ, Bác sĩ Đoàn Trung Hiệp - Trưởng khoa Xạ trị, Trung tâm Xạ trị - Bệnh viện Đa khoa Quốc tế Vinmec Ti me s C i ty C RI S P R - ca s 9 do J en ni f e r Do u dna, Đại học Ca li f o r nia tại Be r ke le y, U SA và Em ma nu e l le Cha r pen ti e r, sinh ra tại Pháp, hiện nay làm việc tại Đại học Y khoa Han no ve r, Đức và Đại học U me a – Thụy Điển là hai nữ khoa học gia phát triển công cụ này. C RI S P R là viết tắt của cụm từ C lu s te re d Re gu la r ly In te r s pa c e d S ho r t Pa lin d ro mi c Re p e a ts, bản chất là một nhóm chuỗi DNA tìm thấy trên bộ gen của sinh vật nhân nguyên thủy như vi khuẩn, cổ vi sinh vật. Trước khi có kỹ thuật C RI S P R, điều trị bằng can thiệp gen e - gen o the ray thường dùng virus như ve ct o r (vật mang) mang vật liệu di truyền (thường DNA) để “ nhiễm vào tế bào có gien lỗi). Và rủi ro của việc dùng virus mang gien nhiễm vào tế bào bệnh là việc độ chính xác của công việc mà virus được giao, và nếu anh virus này nổi loạn “ sửa lợn lành thành lợn què ” thì hậu quả khôn lường lắm. Bộ C RI S P R gồm 3 thành phần: Một bộ mã RNA bắt cặp đặc hiệu với phần đoạn gen đích cần sửa; một en z y me (bản chất là một protein được gọi là ca s - protein làm trợ lý của C RI S P R ca s = C RI S P R - a s so c i a te d); và một đoạn gen mẫu cần thay thế cho đoạn gen lỗi sẽ bị cắt bỏ. Ung thư là nguyên nhân gây tử vong hàng thứ 2 trên thế giới. Thử sức cùng bài trắc nghiệm sau đây sẽ giúp bạn có thêm kiến thức về yếu tố nguy cơ cũng như cách phòng ngừa bệnh ung thư. Bài dịch từ: w e b m d. com 1. Quy trình sửa gen của C RI S P R Bước “ tìm bạn ”: bộ mã RNA tìm và bắt cặp với một mảnh DNA cần sửa. Bước cắt bỏ đoạn lỗi: Men ca s cắt bỏ đoạn lỗi trong DNA cần sửa. Bước chèn ghép đoạn DNA mẫu: C RI S P R chèn đoạn DNA thay thế đoạn lỗi đã bị cắt đi Toàn bộ quá trình được minh họa bằng ảnh chụp màn hình đăng trên Thời báo Lo s An ge le s như dưới đây. > > > Tìm hiểu về hệ thống chỉnh sửa hệ gen C RI S P R Xem thêm > > Các ứng dụng công nghệ giải trình tự gen thế hệ mới hiệu năng cao (N GS) 2. > > > Tìm hiểu về hệ thống chỉnh sửa hệ gen C RI S P R Xem thêm > > Các ứng dụng công nghệ giải trình tự gen thế hệ mới hiệu năng cao (N GS) 2. C RI S P R ứng dụng như thế nào? Bác sĩ Lo u S tau dt gọi C RI S P R - ca s 9 là một công nghệ biến hình, khi chúng ta biết được những phân tử truyền tín hiệu trong tế bào bị bất thường, chúng ta có thể nghĩ đến việc sửa gien sinh ra phân tử đó và có thể sản xuất thuốc chữa ung thư. La b của Bác sĩ Lo u sử dụng C RI S P R để xác định các phân tử có thể phát triển thành thuốc điều trị ung thư: la b thuộc trung tâm nghiên cứu ung thư thuộc viện ung thư quốc gia Hoa Kỳ (N C I) đang xây dựng thư viện gồm 9000 gen có khả năng phát triển thành thuốc (p o ten tia l ly d ru g ga b le gen e s). La b của ông đang tìm những gen e cần thiết cho quá trình tăng sinh và sinh tồn của tế bào ung thư ly m pho, dùng C RI S P R để có thể ức chế các gen gây tăng sinh và kích thích các gen gây chết tế bào theo chương trình hoạt động để kiểm soát tế bào ung thư. C RI S P R khác các công cụ sửa gen thế hệ cũ ở đặc điểm cơ bản là các công cụ sửa gen thế hệ cũ chỉ có thể ức chế hoạt động của gen bị sửa, còn C RI S P R có cả khả năng đó và thêm khả năng có thể tăng cường hoạt động của gen được sửa. C RI S P R còn được dùng để hiểu quá trình một tế bào lành biến thành tế bào ung thư, tế bào ung thư tiến hóa để lẩn tránh hệ miễn dịch, kháng lại các biện pháp điều trị. C RI S P R có thể giúp tìm và khóa gen trong tế bào ung thư tham gia cơ chế kháng thuốc, hoặc tăng nhạy cảm của tế bào ung thư với thuốc. Chúng ta hình dung nếu dùng được C RI S P R khóa gen gây kháng hóa chất và / hoặc xạ trị rồi dùng hóa chất / xạ trị với liều thấp hơn hiện nay vẫn có thể chữa khỏi ung thư với độc tính gần như không đáng kể? Hoặc, C RI S P R có thể biết được trước cơ chế kháng thuốc điều trị, và loài người chủ động phát triển các thuốc tiếp theo sớm để quản lý bệnh ung thư chủ động hơn? 6 / 11 / 2019: hai bệnh nhân ung thư đầu tiên được thử nghiệm dùng C RI S P R (01 bệnh nhân đa u tủy xương, 01 bệnh nhân ung thư mô mềm). Bs E d w a r d S ta dt ma nu e r thuộc Đại học Pen n s y l va nia, nghiên cứu viên chính, giáo sư Trung tâm ung thư cho biết, nghiên cứu đang thử nghiệm chỉ đánh giá tính khả thi và an toàn của liệu pháp tế bào đã được biến đổi gen bằng công cụ C RI S P R (C RI S P R - gen e ra te d gen e c e l l) truyền cho bệnh nhân ung thư. C RI S P R có thể biến đổi bộ gen tế bào miễn dịch trong cơ thể bệnh nhân ung thư thành siêu quyền lực, có “ hỏa lực ” mạnh để tấn công, tiêu diệt tế bào ung thư, tăng khả năng sinh sản cũng như thời gian sống trong cơ thể lâu hơn để tiêu diệt được nhiều tế bào ung thư hơn. Hàng trăm triệu tế bào miễn dịch đã được sửa gien này đóng vai trò là thuốc sống trong cơ thể bệnh nhân để tiêu diệt tế bào ung thư. Các bệnh nhân được truyền tế bào vào tháng 1, 4, 8 cho đến thời điểm báo cáo 11 / 2019 bệnh nhân không có triệu chứng đáng kể nào của tác dụng phụ. Bước tiếp theo của thử nghiệm đã được tiến hành trên 18 bệnh nhân ung thư (sẽ chọn ung thư hắc tố, ung thư mô mềm, hoặc đa u tủy xương). Lau ri e Z o lo t h - Nhà đạo đức học y - sinh thuộc Đại học Chi ca go, thành viên phản biện trong Hội đồng đạo đức y sinh của Viện sức khỏe quốc gia Hoa Kỳ (NI H) ủng hộ những thành công ban đầu của nghiên cứu và có lưu ý rằng “ hãy tiến hành thử nghiệm một cách thận trọng trên nhóm nhỏ bệnh nhân và KHÔNG được phóng đại những thành tựu, phải nói đúng thực tế mà phương pháp này bộc lộ trên thực tế bệnh nhân thử nghiệm ”. Ngoài Đại học Pen n s y l va nia, còn có khoảng 5 - 6 thử nghiệm dùng C RI S P R để điều trị một số bệnh / rối loạn tại Châu Âu, Mỹ, Ca na da. 02 thử nghiệm đang được tiến hành bởi sự hợp tác của C RI S P R The ra p e u ti c o f Cam b ri d ge, MA và Ve r te x Pha r ma c e u ti ca l s, MA, U SA điều trị hai bệnh lý rối loạn huyết học là bệnh tế bào si c k le (Si c le c e l l di se a se) và bệnh be ta - tha la s se mia. Bệnh nhân be ta - tha la s se mia đầu tiên được điều trị bằng áp dụng C RI S P R tại Đức, bệnh nhân thứ 2 cũng tại Đức, các bệnh nhân sau tại Lon don, To ron to... Những bệnh nhân bệnh tế bào Si c k le c e l l sẽ được truyền tế bào đã sửa gen dùng C RI S P R tại San An to ni o, Ne w Y o r k, Na s h vi l le. Có 01 thử nghiệm nữa đang tiến hành để điều trị bệnh mù di truyền được tài trợ bởi công ty E di ta s Me di c i ne a t Bo s ton, MA. Đây là thử nghiệm đầu tiên sử dụng C RI S P R sửa gen ngay tại những tế bào vẫn đang nằm trong cơ thể người bệnh (các thử nghiệm trên bệnh nhân ung thư là lấy tế bào miễn dịch của bệnh nhân ra rồi sửa gien, sau đó truyền lại cho bệnh nhân, quá trình sửa gen được tiến hành trong phòng thí nghiệm). Một số thử nghiệm điều trị ung thư khác đã và đang được tiến hành tại các trung tâm ung thư thuộc Te xa s, Ne w Y o r k. Một số thử nghiệm điều trị ung thư khác đã và đang được tiến hành tại các trung tâm ung thư thuộc Te xa s, Ne w Y o r k. Trung Quốc ngấm ngầm dùng C RI S P R thử nghiệm điều trị ung thư đã nhiều năm và chưa công bố bất cứ thông tin gì. 3. Mặt trái, quan ngại nào đối với C RI S P R? C RI S P R vẫn đang phải thử nghiệm nhóm nhỏ, cần chờ thời gian xem nó có thực sự làm việc và có thể ứng dụng rộng rãi hay không? Chờ ít nhất 01 năm cho đến 2020 để biết tính khả thi và an toàn của C RI S P R trong các liệu pháp thử nghiệm điều trị ung thư. Lạm dụng C RI S P R tạo ra “ người nhân bản ”: J i an k ui đã dùng C RI S P R tạo ra cặp song sinh bị sửa gien thành người MIỄN NHIỄM với HIV / AIDS. Sau công bố 2018 này của nhà khoa học Trung Quốc, một nhóm 18 nhà khoa học và nhà đạo đức y sinh từ 7 quốc gia đã gửi thư phản đối và yêu cầu nỗ lực của cộng đồng nhà làm luật, nhà nghiên cứu toàn cầu kiểm soát và ngăn chặn việc lạm dụng C RI S P R trong sửa gien bào thai, hợp tử để “ sản xuất ” người nhân bản cũng như những sử dụng C RI S P R vào mục đích phi nhân đạo / phản y khoa. Để đặt lịch khám tại viện, Quý khách vui lòng bấm số HO T LI NE hoặc đặt lịch trực tiếp TẠI ĐÂY. Để đặt lịch khám tại viện, Quý khách vui lòng bấm số HO T LI NE hoặc đặt lịch trực tiếp TẠI ĐÂY. Tải và đặt lịch khám tự động trê nứng dụng My Vin me c để quản lý, theo dõi lịch và đặt hẹn mọi lúc mọi nơi ngay trên ứng dụng. Bài viết tham khảo nguồn: ht tp s: / / w w w. n p r. o r g / se ct ion s / he a l t h - s ho ts / 2019 / 04 / 16 / 712402435 / f i r s t - u - s - pa ti en ts - tre a te d - w i t h - c ri s p r - a s - gen e - e di ting - hu man - t ria l s - ge t - un de r w ay ht tp s: / / w w w. n p r. o r g / se ct ion s / he a l t h - s ho ts / 2019 / 11 / 06 / 776169331 / c ri s p r - a p p r oa ch - to - f i g h ting - can c e r - ca l le d - p ro mi sin g - in - 1 s t - sa f e ty - te s t ht tp s: / / w w w. n p r. o r g / se ct ion s / he a l t h - s ho ts / 2019 / 03 / 13 / 701549223 / ca l l - f o r - g lo ba l - mo ra to ri um - on - c re a ting - gen e - e di te d - ba bi e s ht tp s: / / w w w. n p r. o r g / 2019 / 02 / 05 / 690828991 / gen e - e di ting - s c i en ti s ts - a ct ion s - a re - a - p ro du ct - o f - mo de r n - chi na