# 생물학적제제 등의 품목허가ㆍ심사 규정

제1장 총칙


제1조(목적) 이 규정은 「약사법」제31조, 제35조, 제42조, 제76조 「의약품 등의 안전에 관한 규칙」제4조, 제8조부터 제13조까지, 제57조부터 제59조까지, 「희귀질환관리법」제19조에 따라 생물학적제제, 유전자재조합의약품, 세포배양의약품 및 이하 유사한 제제의 제조판매(수입)품목허가 및 변경허가에 있어 안전성ㆍ유효성과 기준 및 시험방법 심사에 관한 세부사항, 허가의 기준, 조건 등을 정함으로써 품목허가 업무에 적정을 기함을 목적으로 한다.


제2조(정의) 이 규정에서 사용하는 용어의 정의는 다음 각 호와 같다.
  1. "신약"이란「약사법」제2조제8호에 따른 의약품으로서 국내에서 이미 허가된 의약품과는 화학구조 또는 본질 조성이 전혀 새로운 신물질의약품 또는 신물질을 유효성분으로 함유한 복합제제 의약품을 말한다.
  2. "자료제출의약품"이란 신약이 아닌 의약품이면서 이 규정에 의한 안전성ㆍ유효성 심사가 필요한 품목을 말한다.
  3. "임상시험자료집"이란 의약품의 약동학, 약력학, 용량반응, 안전성ㆍ유효성에 관한 정보가 포함된 국내ㆍ외 임상시험성적에 관한 자료를 말한다.
  4. "외국임상자료"란 임상시험자료집 중 외국에서 얻어진 임상시험자료를 말한다.
  5. "가교자료"란 국내ㆍ외에 거주하는 한국인을 대상으로 얻어진 시험자료로서 임상시험자료집에서 발췌하거나 선별한 자료 또는 가교시험으로부터 얻어진 자료를 말한다.
  6. "가교시험"이란 의약품의 안전성ㆍ유효성에 관한 민족적 요인에 차이가 있어 외국임상자료를 그대로 적용하기가 어려운 경우 국내에서 한국인을 대상으로 가교자료를 얻기 위하여 실시하는 시험을 말한다.
  7. "민족적 요인"이란 의약품의 안전성ㆍ유효성의 민족 간 차이에 영향을 미치는 요인으로서 유전적, 생리적 소인 등의 내적요인과 문화, 환경 등의 외적요인을 말한다.
  8. "외국임상자료의 국내 적용"이란 외국임상자료를 한국인에 대한 의약품의 안전성ㆍ유효성 자료로 갈음하는 것을 말한다.
  9. "생물의약품"이란 사람이나 다른 생물체에서 유래된 것을 원료 또는 재료로 하여 제조한 의약품으로서 보건위생상 특별한 주의가 필요한 의약품을 말하며, 생물학적제제, 유전자재조합의약품, 세포배양의약품, 첨단바이오의약품, 생균치료제, 기타 식품의약품안전처장이 인정하는 제제를 포함한다.
  9의2. "개량생물의약품"이란 다음 각 목의 어느 하나에 해당하는 변경으로 이미 허가된 생물의약품에 비해 안전성ㆍ유효성 또는 유용성(복약순응도ㆍ편리성 등)을 개선되었거나 의약기술에 있어 진보성이 있다고 식품의약품안전처장이 인정한 의약품을 말한다.
    가. 유효성분의 종류 또는 배합비율
    나. 투여경로
    다. 제제학적 개선을 통한 제형, 함량 또는 용법ㆍ용량
    라. 명백하게 다른 효능효과를 추가
  10. "동등생물의약품"이란 이미 제조판매ㆍ수입품목 허가를 받은 품목과 품질 및 비임상ㆍ임상적 비교동등성이 입증된 생물의약품을 말한다.
  11. "생물학적제제"란 생물체에서 유래된 물질이나 생물체를 이용하여 생성시킨 물질을 함유한 의약품으로서 물리적ㆍ화학적 시험만으로는 그 역가와 안전성을 평가할 수 없는 백신ㆍ혈장분획제제 및 항독소 등을 말한다.
  12. "유전자재조합의약품(이하 "재조합의약품"이라 한다)"이란 유전자조작기술을 이용하여 제조되는 펩타이드 또는 단백질 등을 유효성분으로 하는 의약품을 말한다.
  13. "세포배양의약품"이란 세포배양기술을 이용하여 제조되는 펩타이드 또는 단백질 등을 유효성분으로 하는 의약품을 말한다.
  14. "생균치료제"란 박테리아 등 살아있는 미생물(다른 종의 미생물로부터 유래한 하나 또는 여러 개의 미생물 균주 포함)을 유효성분으로 하는 의약품을 말한다. 다만, 정장생균을 유효성분으로 하는 정장제, 제산제, 지사제 등(의약품 표준제조기준으로 관리되는 제품 포함)은 제외한다.
  15. 삭제
  16. "희귀의약품"이란 적용대상이 드물고 적절한 대체의약품이 없어 긴급한 도입이 요구되는 의약품으로서 식품의약품안전처장이 지정하는 것을 말한다.
  17. "첨부물"이란 제품의 사용에 필요하여 동일 포장 내에 허가받고자 하는 제품 이외의 물품으로서 「약사법」에 따른 의약품, 의약외품 및 「의료기기법」에 따른 의료기기에 해당하는 품목을 말한다.
  18. "유효성분"이란 내재된 약리작용에 의하여 그 의약품의 효능ㆍ효과를 직접 또는 간접적으로 발현한다고 기대되는 물질 또는 물질군으로서 주성분을 말한다.
  19. "복합제"란 2종 이상의 주성분을 함유하는 의약품을 말한다.
  20. "실측치"란 실측한 값으로서 이상치를 제거한 실제 통계분석에 사용된 측정값을 말한다.
  21. "실측 통계치"란 실측치로 분석한 통계 결과치를 말한다.
  22. "검체"란 무작위 채취와 같이 합리적으로 채취된 시료를 말한다.
  23. "원액"이란 주성분을 함유하는 제형화 전 상태의 원료의약품을 말한다.
  24. "최종원액"이란 한 용기 내에서 조제되어 바로 분주할 수 있는 상태의 원료의약품으로서 그 내용의 어느 부분을 취하여도 성상 및 품질에 있어 균일하다고 인정되는 것을 말한다.
  25. "예비심사(Pre-review)"란 품목허가 신청에 대하여 정식의 심사개시전 미리 해당 제출자료 요건에 따른 자료구비 여부를 신속히 확인하여 필요할 경우 자료를 요청하는 등 심사하는 절차를 말한다.
  26. 삭제
  27. 삭제


제2장 품목허가신청서 작성 및 신청자료


제3조(품목 허가의 처리) ① 다음 각 호의 어느 하나에 해당하는 경우에는 동일한 제조업자ㆍ위탁제조판매업자 및 수입자에 대하여 1개 품목으로 제조판매(수입)품목허가(변경허가를 포함한다. 이하 "품목허가"라 한다)한다.
  1. 원료의약품의 경우 성분명과 규격(기준)이 동일한 품목
  2. 제1호 이외의 품목의 경우 단위 제형 당 주성분의 함량(액상제제의 경우 함량 및 농도)과 제형, 투여경로가 동일한 품목. 다만, 다음 각목의 경우에는 예외로 한다.
    가. 동일한 규격의 범위 내에서 제제의 특성이 인정되는 경우
    나. 새로운 균주를 사용하거나 제조방법이 명백히 다른 별도의 품목으로써 국민 보건 상 따로 허가할 필요성이 인정되는 경우
    다. 수출만을 목적으로 하는 의약품의 경우
    라. 희귀의약품
  ② 삭제
  ③ 삭제
  ④ 「의약품등의 안전에 관한 규칙」 제11조제1항제9호다목에 따라 품목허가 할 수 있는 혈장분획제제는 다음 각 호와 같다.
  1. 국내 제조판매ㆍ수입품목이 허가되지 아니한 혈장분획제제(새로운 분획물질 또는 제형이 새로운 제품을 포함한다)
  2. 「희귀의약품 지정에 관한 규정」(식품의약품안전처 고시) 제4조에 따라 희귀의약품으로 지정된 혈장분획제제
  3. 수급 차질이 발생한 혈장분획제제. 다만, 이 경우 「의약품 등의 안전에 관한 규칙」[별표5]에 적합하여야 한다.
  4. 양도ㆍ양수하는 혈장분획제제
  5. 혈장분획제제가 포함된 국소지혈제로서 주작용이 의료기기인 융복합 의료제품(예: 트롬빈+젤라틴)
  ⑤ 용법ㆍ용량 등이 동일한 품목의 경우(예 : 혈액응고 8인자 250단위, 500단위 및 1000단위) 또는 주성분의 농도가 동일한 액상주사제의 경우(예:1바이알(0.8mL)중 재조합인슐린 400단위, 1바이알(1.6mL)중 재조합인슐린 800단위의 경우)에는 이를 1개 품목으로 허가할 수 있다. 다만, 원료약품 및 그 분량 중 유효성분과 첨가제의 분량이 비율적으로 유사하여야 하며, 다른 경우에는 첨가제가 유효성분의 흡수에 영향을 미치지 않는다는 입증자료를 제출하여야 한다.
  ⑥ 사용직전에 서로 혼합하여 투여하거나 사용 시에 필요하여 첨부하는 첨부물(분말주사제와 주사용수, 프리필드시린지와 주사침 등)의 경우 또는 조합하여 제조하는 것이 타당하다고 인정되는 품목(예: 용법ㆍ용량상 두 개 제제의 연속투여가 필요한 시리즈 제품)의 경우에는 1개 품목으로 허가할 수 있다.
  ⑦ 주사제는 단위 용기(바이알, 앰플, 프리필드시린지, 카트리지, 펜 등)별로 각각 허가한다.
  ⑧ 첨부물의 경우 허가된 품목임을 증명하는 자료(수입품목의 경우 해당국가에서 입증하는 자료) 또는 허가에 필요한 자료를 제출하여야 한다.
  ⑨ 수출만을 목적으로 하는 의약품인 경우「의약품 등의 안전에 관한 규칙」제4조제1항제1호 및 제2호에 따른 안전성ㆍ유효성 또는 기준 및 시험방법에 관한 자료 대신 당해 품목의 수입자가 요구하는 사양서 등을 첨부하여 허가신청을 할 수 있으며, 이 경우 식품의약품안전처장은 사양서 등의 내용을 근거자료로 허가할 수 있다.
  ⑩ 법 제31조제2항ㆍ제11항, 「의약품 등의 안전에 관한 규칙」 제12조에 따라 다음 각 호의 어느 하나에 해당하는 의약품의 경우에는 외국에 소재한 의약품 제조업자에게 제조를 위탁하여 허가를 신청할 수 있다.
  1. 새로운 생명공학기술을 이용한 의약품으로서 제제의 특수성으로 인해 국내 위탁제조가 가능한 시설이 없거나 그 밖에 위탁이 불가능하다고 인정되는 경우
  2. 국내 제약사가 해외에 설립한 의약품 제조업자에게 일부제조공정을 위탁하여 제조하는 제제


제3조의2(품목 변경허가의 처리) ① 제9조에 따라 허가 받은 사항을「의약품 등의 안전에 관한 규칙」제8조제1항에 따라 변경허가를 받으려는 경우 변경사항은 이 고시 제10조부터 제22조까지의 규정에 적합하여야 하고, 제8조에 따라 국제공통기술문서를 작성하여 허가 받은 품목은 국제공통기술문서로 작성하여 변경허가를 받아야 한다.
  ② 제1항에도 불구하고 「의약품 등의 안전에 관한 규칙」제8조제4항에 따라 변경내용을 기재한 문서(전자문서를 포함한다)를 제출하여 변경허가받은 경우로 하는 품질에 영향을 미치지 아니하는 경미한 사항은 다음 각 호와 같다.
  1. 제품명(단일제로서 주성분명, 처방명을 제품명으로 사용한 경우에 한함), 원료약품 및 그 분량 또는 기준 및 시험방법 항목의 명칭 중 식품의약품안전처장이 고시한 「대한민국약전」, 「생물학적제제 기준 및 시험방법」등 기준 및 「공정서 및 의약품집 범위지정」의 외국 공정서에 수재된 성분이나 제제의 명칭 변경에 따른 변경
  2. 제조방법 중 품질에 영향을 미치지 아니하는 다음 각 목의 어느 하나에 해당하는 것
    가. 용기ㆍ포장(직접의 용기ㆍ포장 제외)의 변경
    나. 공정의 명칭 변경, 기재사항의 정정 및 이에 준하는 변경(제8조제1항에 따라 국제공통기술문서로 작성하여 허가를 받은 의약품에 한함)
  3. 제조방법 중 행정구역 변경에 따른 제조원의 소재지 변경
  4. 효능ㆍ효과, 용법ㆍ용량, 사용상의 주의사항 중 「의약품 표시 등에 관한 규정」에 따른 쉬운 용어를 사용하는 변경
  5. 제1호에 따른 식품의약품안전처장이 고시한 기준 및 공정서의 범위 내에서 첨가제의 규격 변경
  6. 포장단위의 변경. 다만, 단위 용기 당 용량 또는 질량의 변경은 제외한다.
  7. 「대한민국약전」 등의 개정 과정에서 쉬운 용어 또는 우리말 용어로의 표기방식 변경으로 인한 변경
  8. 한글 맞춤법 등 단순 오기가 명백하여 정정하는 경우로 판단되는 변경
  9. 그 밖에 제조방법의 변경이 완제의약품의 품질에 미치는 영향이 경미하다고 식품의약품안전처장이 인정하는 변경(제8조제1항에 따라 국제공통기술문서로 작성하여 허가를 받은 의약품에 한함)
  ③ 제2항 각 호에 따른 사항의 변경의 경우에는 해당 의약품 제조업자ㆍ수입자 등이 품목허가증 뒷면의 「변경 및 처분사항 등」란에 변경일자와 변경내용을 기재하여야 한다.
  ④ 의약품 제조업자ㆍ수입자 등은 최초 허가일의 전월 말일부터 역산(逆算)하여 1년 동안의 변경 내용(제2항제6호 및 제9호를 제외한 각 호의 변경사항에 한한다)에 대하여 제4조제1항의 요령에 따라 변경사항이 기재된 변경신청서에 전자적기록매체를 첨부하여 매년 허가일이 속하는 월의 말일까지 식품의약품안전처장에게 제출(전자매체 포함)하여야 한다. 다만, 제2항제6호 및 제9호의 변경사항이 있는 경우에는 해당 변경사항이 반영된 의약품을 시판하기 전에 식품의약품안전처장에게 그 변경사항을 보고(전자매체 포함)하여야 한다.


제4조(품목허가신청서의 작성 등) ① 의약품의 제조판매품목허가ㆍ수입품목허가신청서는 이 규정에서 정하는 첨부서류 등을 근거로 적합하게 작성하여야 하고, 허가항목은 항목별로 제10조부터 제22조까지의 규정에 따라 기재하여야 한다. 이 경우 첨부서류 등을 제출하는 때에는 식품의약품안전처장이 정한 전용프로그램으로 작성된 전자적기록매체를 함께 제출하여야 한다. 다만, 「첨단의료복합단지 지정 및 지원에 관한 특별법」 제23조제3항에 따라 입주의료연구개발기관이 의약품 제조판매품목허가ㆍ수입품목 허가를 신청하는 경우에는 신청서를 영어로 작성하여 제출할 수 있다.
  ② 외국의 자료는 원칙적으로 한글요약문(주요사항 발췌) 및 원자료를 제출하여야 한다. 다만, 한글 요약문만으로 제출된 자료의 내용을 설명할 수 없는 경우 전체 번역문을 제출할 수 있다.
  ③ 수입품목(신약 및 희귀의약품은 제외한다) 허가신청을 하고자 하는 경우에는 「의약품 등의 안전에 관한 규칙」 제4조제1항제4호에 따른 제조증명서와 판매증명서를 제출하여야 한다. 다만, 품목 허가신청 시에 제조증명서와 판매증명서를 제출하기 어려운 경우에는 제출할 수 있는 기한을 신청서에 기재하고, 그 제출기한 내에 제조증명서와 판매증명서를 제출할 수 있다. 이 경우 제출기한은 해당 신청민원의 처리기한을 초과해서는 아니된다. 
  ④ 제3항에도 불구하고 「의약품 등의 안전에 관한 규칙」 제4조제2항제4호 단서 및 제5조제2항제4호 단서에 따라 다음 각 호의 어느 하나에 해당하는 경우에는 각 호의 구분에 따른 자료를 제출하지 않을 수 있다. 
  1. 식품의약품안전처장으로부터 제조 및 품질관리기준에 대하여 적합평가된 제조소에서 제조된 품목의 경우 : 제조증명서 
  2. 허가신청 하고자 하는 품목의 제품명, 원료약품 및 그 분량(주성분, 부형제, 색소 등 첨가제가 반드시 기재되어야 한다), 제조자명 및 소재지, 제조의뢰자를 확인할 수 있는 자료를 제출한 경우 : 판매증명서 
  ⑤ 제3항에 따른 제조증명서와 판매증명서는 제출일로부터 2년(당해 생산국 정부 또는 공공기관의 증명서 발행주기가 2년 초과인 경우 그 기간) 이내에 발행된 것이어야 한다.
  ⑥ 「의약품 등의 안전에 관한 규칙」제4조제1항제6호나목에 따른 별표 1 및 별표 3의 제조 및 품질관리기준 실시 상황 평가에 필요한 자료로서 허가받고자 하는 품목의 제품표준서, 제조 및 품질관리에 관한 기록들과 해당 품목 생산에 따른 각종 기준서 등을 제출하여야 한다. 다만, 제출서류 중 일부자료 제출이 어려운 경우에는 사유서를 첨부하고 실태조사를 받아 자료제출에 갈음할 수 있다.
  ⑦ 제41조제1항제3호에 해당하는 의약품 중 제조업자ㆍ위탁제조판매업자 및 수입자 자신이 이미 허가받은 백신을 모형으로 하고 제형, 제조방법 및 제조원이 동일한 백신인 경우에는 이미 허가받은 백신의 허가 및 심사 당시 제출된 자료로서 품목허가신청서(변경허가를 포함한다)의 제출자료 일부를 제출한 것으로 본다.
  ⑧ 제8조제1항에 따라 국제공통기술문서로 작성하여 허가를 받은 의약품 중 품질 보증과의 연관성이 증명된 단위공정의 공정변수와 투입 변수(예: 물질 속성)의 다차원적 조합 및 상호작용(이하 "디자인스페이스(Design Space)"라 한다) 범위를 제조 및 품질관리에 적용하는 의약품의 경우에는 해당 단위공정에 대해 디자인스페이스를 허가신청서 중 해당하는 부분(제조방법 등)에 기재할 수 있다. 이 경우 디자인스페이스 내의 변경 사항은 허가 받은 사항에 포함되는 것으로 본다.


제5조(심사대상) ① 「의약품 등의 안전에 관한 규칙」제4조에 따라 생물학적제제, 유전자재조합의약품, 세포배양의약품, 세포치료제, 유전자치료제 및 이하 유사한 제제(이하 "생물학적제제 등"이라 한다)은 안전성ㆍ유효성 심사, 기준 및 시험방법 심사를 받아야 한다. 다만, 현재 허가되어 있는 품목과 유효성분의 종류, 규격 및 함량(액상제제의 경우 농도)과 제형이 동일하고 최종원액 및 완제품의 제조소가 동일한 생물학적제제 등에 해당하는 경우에는 심사대상에서 제외한다.
  ② 허가된 의약품 중 다음 각 호의 어느 하나에 해당하는 경우에는 안전성ㆍ유효성 심사 또는 기준 및 시험방법 심사를 받아야 한다.
  1. 희귀의약품지정을 해제하고자 하는 경우
  2. 수출용 등을 국내 시판용으로 허가조건을 변경하고자 하는 경우
  3. 임상시험결과보고서 등을 근거로 허가 조건 등을 변경하고자 하는 경우
  4. 이 규정 제9조에 따른 허가 항목 중 제3호부터 제13호까지의 규정에 해당하는 사항을 변경허가 받고자 하는 경우. 다만, 단순한 정보사례 등을 근거로 허가 받은 의약품의 사용상의 주의사항 등을 변경하고자 하는 경우에는 「의약품 등의 안전에 관한 규칙」[별표4의3]을 적용한다.


제6조(심사자료의 종류) 「의약품 등의 안전에 관한 규칙」제4조제1항, 제9조 및 제10조제1항에 따른 안전성ㆍ유효성과 기준 및 시험방법의 심사를 위하여 제출하여야 하는 자료의 종류는 다음 각 호와 같으며, 자료의 범위는 별표 1과 같다.
  1. 기원 또는 발견 및 개발경위에 관한 자료
  2. 구조결정, 물리화학적 성질에 관한 자료(품질에 관한 자료)
    가. 원료의약품에 관한 자료
      1) 구조 또는 구성성분 등에 관한 자료
      2) 물리화학적ㆍ생물학적 성질에 관한 자료
      3) 제조방법에 관한 자료(제조 중에 사용되는 물질에 대한 자료 포함)
      4) 기준 및 시험방법
      5) 기준 및 시험방법에 관한 근거자료
      6) 시험성적에 관한 자료
      7) 표준품의 규격, 관리방법 및 설정근거에 관한 자료
      8) 용기 및 포장에 관한 자료
    나. 완제의약품에 관한 자료
      1) 원료약품 및 그 분량에 관한 자료
      2) 제조방법에 관한 자료
      3) 기준 및 시험방법
      4) 기준 및 시험방법에 관한 근거자료
      5) 시험성적에 관한 자료
      6) 표준품의 규격, 관리방법 및 설정근거에 관한 자료
      7) 용기 및 포장에 관한 자료
  3. 안정성에 관한 자료
    가. 원료의약품에 관한 자료
      1) 장기보존시험
      2) 가속시험자료
      3) 가혹시험자료
    나. 완제의약품에 관한 자료
      1) 장기보존시험
      2) 가속시험자료
      3) 가혹시험자료
  4. 독성에 관한 자료
    가. 단회투여독성시험자료
    나. 반복투여독성시험자료
    다. 유전독성시험자료
    라. 발암성시험자료
    마. 생식발생독성시험자료
    바. 기타 독성시험자료
      1) 항원성시험
      2) 면역독성시험
      3) 국소독성시험(국소내성시험 포함)
      4) 의존성
      5) 기타
  5. 약리작용에 관한 자료
    가. 효력시험자료
    나. 안전성약리시험자료 또는 일반약리시험자료
    다. 흡수, 분포, 대사 및 배설시험자료
    라. 기타 약리작용에 관한 자료
  6. 임상시험성적에 관한 자료
    가. 임상시험자료집
    나. 가교자료
  7. 국내ㆍ외에서의 사용 및 허가 현황 등에 관한 자료(기타 WHO 가이드라인 및 공정서 수재내용 등의 자료 등)
  8. 기타 해당 의약품의 특성에 관한 자료


제7조(심사자료의 요건) ① 의약품의 안전성ㆍ유효성과 기준 및 시험방법의 심사를 위한 제6조 심사자료의 종류에 따른 자료 요건은 다음 각 호와 같다. 이 경우 심사자료는 현재 과학기술의 수준에서 합리적이고 타당한 시험법으로 시험한 자료를 제출해야 한다.
  1. 기원 또는 발견 및 개발경위에 관한 자료
    해당 의약품에 대한 판단에 도움을 줄 수 있도록 육하원칙에 따라 명료하게 기재된 자료(예 : 언제, 어디서, 누가, 무엇으로부터 추출, 분리, 배양 또는 정제하였고 발견의 근원이 된 것은 무엇이며, 기초시험ㆍ임상시험 등에 들어간 것은 언제, 어디서 였나 등)
  2. 구조결정ㆍ물리화학적 및 생물학적 성질에 관한 자료(품질에 관한 자료)
    가. 일반적사항
      1) 의약품의 기본적 요건에 대한 판단에 도움이 되는 안전성ㆍ유효성, 기준 및 시험방법 심사와 관련된 사항인 최종 원료의 기원, 본질, 조성, 제조방법, 유효성분 함량 및 기준, 순도시험(비소 등 중금속 함유기준 등) 등을 기재한 구조결정ㆍ물리화학적 성질에 관한 자료와 생물학적 활성, 함량, 순도 등을 기재한 생물학적 성질에 관한 자료 및 심사대상품목의 품질수준과 규격 등을 확인할 수 있는 기준 및 시험방법, 국내ㆍ외에서 특허 등을 취득한 경우에는 특허등록 사본 등을 첨부한 자료.
      2) 삭제
      3) 기준 설정의 근거는 실측치, 실측 통계치, 안정성 시험결과 및 안전성ㆍ유효성에 관한 고찰 등에 관한 구체적인 자료를 포함한다.
      4) 실측치 및 실측 통계치에 대한 자료는 제조번호, 로트크기, 제조년월일 및 제조장소를 포함한다.
      5) 실측치는 실 제조공정을 반영한 3로트 이상의 검체에 대하여 1로트 당 3회 이상의 자료를 제출한다. 수치로 나타나는 시험결과는 구체적인 값을 제출하여야 하며, 검체채취, 실측치의 처리에 사용된 통계방법과 실측 통계치를 제출한다.
    나. 원료의약품에 관한 자료
      1) 구조 또는 구성성분 등에 관한 자료
      가) 각 제제에 따른 주요 구성성분 및 그 특성
      나) 그 외의 부수적인 구성성분(안정제, 흡착제) 및 그 특성
      다) 첨부용제의 성분 및 그 특성
      2) 물리화학적ㆍ생물학적성질에 관한 자료
        주성분의 물리화학적ㆍ생물학적 성질에 관한 자료는 각 제제의 특성에 따라 기준 및 시험방법의 시험항목 설정의 근거가 되는 자료를 제출하며 실측치에 대한 자료를 포함한다.
          3) 제조방법에 관한 자료(제조 중에 사용되는 물질에 대한 자료 포함)
            이 규정 제14조 제조방법에 따라 단위공정별로 내용을 구체적으로 기재하고, 균주(생산균주), 배양세포, 혈장, 배지 등에 대한 특성 및 관리방법 등에 관한 내용을 각 제제 특성에 따라 다음 각 목의 어느 하나에 적합하게 기재한다. 이 경우, 별표 5 예시와 같이 작성할 수 있다.
            가) 품목에 따라 해당 균주명, 목적하는 펩타이드 또는 단백질의 구조 유전자 획득방법, 숙주벡터계의 종류, 종세포주의 명칭, 배지의 조성 등 배양방법, 정제방법, 제조원 등에 관한 자료
            나) 제조과정 중 사용하는 물질 등의 경우에는 사용목적과 명칭, 규격, 단위제형 당 사용량 등을 기재
            다) 단위공정별로 수행되는 공정검사에 대한 주요검사항목 및 검사방법
            라) 제조공정 중 생산된 반제품을 보관하는 경우에는 보관용기, 보관조건, 저장기간 기재
          4) 기준 및 시험방법
            시험항목의 기준은 제조과정, 정량오차 및 안정성 등에 근거하여 품질을 보증하는데 필요한 규격 값으로서 제조사의 기준규격에 따라 설정한다. 다만, 제조국 또는 원 개발국에서 허가된 기준이 있는 경우에는 따로 설정할 수 있다.
          5) 기준 및 시험방법에 관한 근거자료
            근거자료가 시험자료인 경우 3로트 이상의 검체에 대하여 1로트 당 3 회 이상 시험한 실측 통계치를 고려하여 기준을 설정할 수 있다.
          6) 시험성적에 관한 자료
            시험자료, 시험결과 등이 기재된 시험성적서를 제출한다.
          7) 표준품의 규격, 관리방법 및 설정근거에 관한 자료
            표준품의 역가(단위) 설정근거 및 규격, 관리 등에 관한 자료를 첨부한다.
          8) 용기 및 포장에 관한 자료
            가) 직접용기의 구성성분과 기준 및 시험방법을 포함한 용기 및 포장재에 대해 기재한다.
            나) 성상, 확인시험 및 필요시 주요 치수를 포함한 적합한 도면을 포함하고, 공정서 이외의 시험방법은 밸리데이션 자료를 제출한다.
            다) 적합성(suitability)은 재료의 선택, 습기나 빛으로부터의 보호, 용기 흡착, 유리 또는 구성성분의 안전성 등에 대하여 기재한다.
    다. 완제의약품에 관한 자료
          1) 원료약품 및 그 분량에 관한 자료
            주성분과 첨가제에 대한 제제학적으로 타당한 배합목적, 사용량 등에 관한 자료를 제출하고 첨가제의 규격에 관한 근거자료를 제출한다.
          2) 제조방법에 관한 자료
            이 규정 제7조제2호가목(3) 원료의약품의 제조방법에 관한 자료와 같이 기재한다.
            가) 제제의 특성상 필요한 경우에는 제제설계항을 설정하여 제형선택 이유, 원료약품 및 그 분량의 설정이유 등에 관한 자료를 제출한다.
               (1) 특수한 제제가공법을 설정한 경우에는 제형의 선택, 의약품 첨가제의 선택 및 혼합비의 결정 등 원료약품 및 그 분량 설정 근거에 대한 자료를 제출하고, 필요에 따라 생물약제학적 평가결과자료 및 제제 설계의 타당성에 대한 자료도 제출한다.
               (2) 용출조절제제 등과 같이 특별한 제제기능을 갖는 경우에는 제제설계과정의 제제평가결과 등을 포함하여 서방성제제의 설계 및 평가에 대한 검토결과를 제출한다.
            나) 필요에 따라 최종제품을 방사선조사하여 멸균하는 경우에는 그 조건(방사선량, 시간 등)을 명기하되, 방사선을 조사한 제품과 조사하지 아니한 제품에 대한 분해산물 생성 유무 비교 등 안정성시험자료(3개 제조번호분)를 첨부하여야 한다.
          3) 기준 및 시험방법
            이 규정 제20조의 기준 및 시험방법에 따른다.
          4) 기준 및 시험방법에 관한 근거자료
            기준 및 시험방법의 설정근거를 나타내기 위한 자료로서 각 시험항목에 대하여 시험방법, 시험방법 선택이유, 시험조건 설정이유, 시험방법의 밸리데이션, 실측치, 기준치의 설정근거, 계산 예 등에 대한 자료를 포함한다.
          5) 시험성적에 관한 자료
            가) 제조공정 전 단계에 걸친 일반적인 시험방법 및 주요 시험방법에 대한 밸리데이션 자료
            나) 제조사의 검증된 시험법(Validated methods)에 의한 시험성적서. 다만, 생물학적제제의 경우에는 제조 및 품질관리요약서(summary protocol) 추가
          6) 표준품의 규격, 관리방법 및 설정근거에 관한 자료
            표준품의 역가(단위) 설정근거 및 규격, 관리 등에 관한 자료를 첨부한다.
          7) 용기 및 포장에 관한 자료
            재료의 선택, 습기와 빛으로부터 보호, 직접용기 구성성분과 의약품과의 적합성(용기흡착, 유리포함), 직접용기 구성 재료의 안전성, 성능(첨부한 투약용기의 재현성 등)을 기재한다.
  3. 안정성에 관한 자료
    가. 「의약품등의안정성시험기준」(식품의약품안전처 고시)에 적합한 원료의약품 및 완제의약품에 관한 자료로서 국내에서 실시한 자료를 원칙으로 하되 시험 기초 자료를 첨부하여야 하며, 시험자료의 신뢰성을 입증할 수 있는 시험기관의 시험관련 책임자가 서명한 증명 서류를 제출하여야 한다. 다만, 신청일 이후 「의약품등의안정성시험기준」에 따른 연구를 추가로 진행하여 자료를 제출한 경우 이를 신청 시 제출한 자료로 볼 수 있다.
    나. 제조방법 변경에 따라 안정성시험자료를 제출하여야 하는 경우, 6개월 이상의 장기보존시험자료와 제품의 안정성을 입증하기 위한 장기보존시험계획서를 제출함으로써 변경 이전의 사용기간(유효기간) 또는 그 이내의 기간 범위 내에서 사용기간(유효기간)을 인정할 수 있다. 다만, 품질 특성 및 물리화학적ㆍ생물학적 성질 유지 등 타당성이 인정되는 경우에 한하여 3개월 이상의 장기보존시험자료로 제출할 수 있다.
    다. 가목에도 불구하고 외국에서 시험한 자료는 그 내용을 검토하여 안정성을 확보할 수 있다고 판단되는 경우 인정할 수 있다.
  4. 독성에 관한 자료
    가. 일반사항 : 「비임상시험관리기준」(식품의약품안전처 고시)에 의하여 시험한 자료(경제협력개발기구(OECD)의 회원국에서 실시한 실태조사 결과 해당 시험 분야가 비임상시험관리기준에 적합하였음을 확인할 수 있는 자료 포함)를 제출한다. 이 경우 해당 시험 자료는 국제적으로 인정되는 시험법(OECD, ICH 등) 등으로 실시한 비동물 또는 인체 생물학 기반 시험(세포기반시험, 미세생리시스템, 바이오프린팅, 컴퓨터모델링 등) 자료로 대체할 수 있다. 
    나. 시험방법 : 「의약품등의독성시험기준」(식품의약품안전처 고시)에 적합한 자료 또는 시험방법 및 평가기준 등이 과학적ㆍ합리적으로 타당성이 인정되는 자료를 제출하여야 한다.
  5. 약리작용에 관한 자료
    다음 각 목의 어느 하나에 해당하는 비임상시험자료로서 투여경로는 임상시험의 경우와 동일하여야 한다. 다만, 시험의 종류 및 체내 흡수율 등에 따라 적절히 다른 투여경로를 이용할 수 있으며 비임상시험으로 실시가 불가능하거나 실시하는 의미가 없는 것으로 인정되는 경우에는 임상시험 결과로 갈음할 수 있다.
    가. 대학 또는 연구기관 등 국내ㆍ외 전문기관에서 시험한 것으로서 기관의 장이 발급하고 그 내용(이 경우 연구기관의 시험시설개요, 주요설비, 연구 인력의 구성, 시험자의 연구경력 등이 기재되어야 함)을 검토하여 타당하다고 인정할 수 있는 자료
    나. 해당 의약품의 허가국에서 허가신청 당시 제출되어 평가된 모든 약리시험자료로서 허가국 정부(허가 또는 등록기관)가 제출받았거나 승인하였음을 확인한 자료 또는 이를 공증한 자료
    다. 과학논문인용색인(Science Citation Index) 또는 과학논문인용색인 확장판(Science Citation Index Expanded)에 등재된 전문학회지에 게재된 자료
  6. 임상시험성적에 관한 자료
    가. 식품의약품안전처장이 지정한 임상시험실시기관에서 실시한 것으로서 「의약품 등의 안전에 관한 규칙」 별표 4의 의약품 임상시험 관리기준의 규정에 적합한 자료로 임상시험계획서의 변경사항, 각 기관별 임상시험심사위원회 일자별 심의결과, 최종 임상시험계획서 등이 첨부된 자료를 제출하여야 한다. 다만, 외국자료의 경우에는 다음 중 어느 하나에 해당하는 자료를 제출할 수 있다.
     1) 허가신청 당시 제출되어 평가된 임상시험성적자료로서 허가국 정부(허가 또는 등록기관)가 제출받았거나 승인하였음을 확인한 자료나 확인증명서를 발급하지 않음이 입증될 경우에는 공증 받은 자료
     2) 과학논문인용색인(Science Citation Index) 또는 과학논문인용색인 확장판(Science Citation Index Expanded)에 등재된 전문학회지에 게재된 자료
     3) 그 내용을 검토하여 실시기관의 신뢰성이 인정되고 「의약품 등의 안전에 관한 규칙」 별표 4의 의약품 임상시험 관리기준에 의하여 실시한 것으로 판단되는 자료
  7. 국내ㆍ외에서의 사용 및 허가 현황 등에 관한 자료
    해당 의약품의 유용성에 대한 판단에 도움을 줄 수 있는 국내ㆍ외 사용현황에 관한 자료로서, 시판허가일자, 원료약품 및 그 분량(별첨규격인 경우 규격근거자료 포함), 효능ㆍ효과, 용법ㆍ용량, 사용상의 주의사항, 저장방법 및 사용(유효)기간 등을 확인할 수 있는 자료와 각 국의 의약품집, WHO 가이드라인 등에의 수재 및 사용현황 조사자료 및 기타 안전성ㆍ유효성과 관련된 각 국의 조치내용 등 최신의 정보가 첨부된 자료
  8. 기타 당해 의약품의 특성 등에 관한 자료
    기존의 유사효능 의약품(수입품 포함)과 원료약품 및 그 분량, 효능ㆍ효과, 용법ㆍ용량, 사용상의 주의사항 등의 비교표를 작성하고 약리효과, 부작용 또는 안전성 등에 있어서 특징이나 결점 등을 비교 검토한 자료 등
  ② 제1항에도 불구하고 제8조에 따른 국제공통기술문서로 심사자료를 제출하는 경우 세부 작성요령은 별표 4 국제공통기술문서 작성방법에 따른다.


제7조의2(위해성 관리 계획의 작성) ① 「의약품 등의 안전에 관한 규칙」제4조제1항제11호에 따른 위해성 관리 계획을 제출하여야 하는 의약품은 다음 각 호와 같다.
  1. 신약
  2. 희귀의약품
  3. 신청인이 위해성 관리 계획의 제출이 필요하다고 인정하는 의약품(변경허가를 포함한다)
  4. 시판 후 중대한 부작용 발생으로 인해 위해성 관리 계획의 제출이 필요하다고 식품의약품안전처장이 인정하는 의약품(변경허가를 포함한다)
  5. 삭제
  6. 「의약품 등의 안전에 관한 규칙」제22조에 따른 재심사대상 의약품(신약은 제외한다)
  7. 삭제
  8. 전문가 지도 하에 환자 스스로 투약이 가능하도록 용법 또는 사용상의 주의사항을 설정한 의약품(이하 "자가투여주사제"라 한다) 중 잘못 투약되는 것을 방지하기 위해 위해성 관리 계획의 제출이 필요하다고 식품의약품안전처장이 인정한 의약품
  ② 「의약품 등의 안전에 관한 규칙」 제4조제1항제11호에 따른 위해성 관리 계획은 제1항 각 호에 해당하는 의약품이 허가 신청 시 제출하는 안전성ㆍ유효성 심사에 관한 자료에 근거하여 다음 각 호의 항목에 따라 작성되어야 한다. 다만, 제1항제8호에 따른 의약품의 경우에는 제4호만 작성할 수 있다.
  1. 안전성 중점검토항목
    가. 비임상시험에서의 안전성 자료의 요약
    나. 임상시험에서의 안전성 자료의 요약
      1) 사람에서의 안전성 자료의 한계
      2) 품목허가 신청 단계에서 안전성이 검토되지 아니한 환자 인구집단
      3) 해당 의약품의 사용 후 발생한 부작용 및 이상사례
        가) 추가적인 평가가 필요한 규명된 위해성
        나) 추가적인 평가가 필요한 잠재적 위해성
      4) 해당 의약품과 관련된 규명된 상호작용 및 잠재적 상호작용
      5) 해당 의약품의 적응증과 이상사례의 역학적 분석 결과
      6) 해당 의약품의 약리기전과 유사한 약효군의 공통적인 작용
    다. 지속적 검토가 필요한 중요 안전성 검토항목의 요약
  2. 유효성 중점검토항목
  3. 의약품 감시 계획
    가. 일반적인 의약품 감시 활동
    나. 지속적 검토가 필요한 중요 안전성ㆍ유효성 검토항목에 대한 조치계획
    다. 주요 점검일정 및 완료해야 할 조치의 요약
    라. 나목과 다목을 포함한 시판 후 조사 계획(사용성적조사, 치료적 사용 임상시험 등)
  4. 위해성 완화 조치방법
    가. 환자용 사용설명서
    나. 안전사용보장조치
      1) 해당 의약품을 사용하는 환자에 대한 교육
      2) 해당 의약품을 진단, 처방하는 의사 및 조제, 복약지도하는 약사에 대한 교육
      3) 해당 의약품을 안전하게 사용할 수 있도록 하는 관리체계의 확보
    다. 의ㆍ약사 등 전문가용 설명자료
    라. 첨부문서(안)
  5. 의약품 감시 방법
  ③ 제2항 각 호의 항목에 대한 세부적인 기재사항은 별표 9의2에 따라 작성한다.
  ④ 「의약품 등의 안전에 관한 규칙」제4조제1항제11호 단서에 따른 위해성 관리 계획의 개요를 제출할 수 있는 의약품은 제41조제1항에 따른 신속심사 대상 지정 의약품, 신약(국내 임상을 실시하지 않은 품목으로서 외국에서 의약품 허가를 받은 품목은 제외한다.)을 대상으로 한다.
  ⑤ 제4항에 따라 위해성 관리계획의 개요를 제출하는 경우에는 별표9의3에서 정하는 바에 따라 작성하여야 한다. 
  ⑥ 제1항제2호부터 제8호까지의 의약품은 허가 시 제출하는 안전성ㆍ유효성 심사에 관한 자료의 범위에 따라 제2항ㆍ제3항에 따른 위해성 관리 계획의 항목과 세부 기재사항 중 일부를 생략할 수 있다.
  ⑦ 식품의약품안전처장은 의약품의 제조ㆍ수입 품목허가를 신청하는 자가 제2항부터 제4항까지에 따라 작성된 위해성 관리 계획을 제출하는 경우에는 「약사법」 제88조 및 「공공기관의 정보공개에 관한 법률」에 따라 해당 위해성 관리 계획의 주요 내용을 홈페이지에 공개한다. 이 경우 추가적인 평가가 필요한 중요한 규명된 위해성, 중요한 잠재적 위해성, 중요한 부족정보 및 해당 안전성 검토항목에 대한 조치계획이 주요 내용으로 포함되어야 한다.
  ⑧ 위해성 관리 계획을 제출하여 품목허가를 받은 자는 위해성 관리 계획의 이행을 위하여 식품의약품안전처장에게 위해성 관리 계획에 따른 평가결과를 제출하여야 한다.
  ⑨ 위해성 관리 계획의 개요를 제출하여 품목허가를 받은 자는 의약품 시판 1개월 전까지 위해성 관리 계획을 식품의약품안전처장에게 제출하여야 한다.


제8조(국제공통기술문서 작성) ① 제6조에도 불구하고 신약 및 자료제출의약품 중 전문의약품(수출용의약품 및 혈액제제는 제외한다)의 경우에는 의약품 국제공통기술문서(CTD, Common Technical Document)로 작성하여야 하며, 이 경우 세부 작성요령은 별표 4 국제공통기술문서 작성방법에 따른다. 다만, 의약품 국제공통기술문서로 작성하여야 하는 품목 이외에도 신청인이 원하는 경우에는 국제공통기술문서로 작성할 수 있다.
  1. 제1부(신청내용 및 행정정보 등)
  1. 1 제1부의 목차
  1. 2 제조판매(수입)품목허가신청서 사본
  1. 3 품목허가신청 자료의 수집ㆍ작성 업무를 총괄하는 책임자에 대한 정보 및 진술ㆍ서명 자료
  1. 4 품목허가신청 자료 번역책임자의 진술 및 서명 자료(외국어 자료에 한함)
  1. 5 외국에서의 사용 상황 등에 관한 자료
  1. 6 국내 유사제품과의 비교검토 및 당해 의약품등의 특성에 관한 자료
  1. 7 수입품목의 경우에는 제4조제3항에 의한 제조 및 판매증명서.
  1. 8 「의약품 등의 안전에 관한 규칙」제4조제1항제6호나목에 따른 별표 1 및 별표 3의 제조 및 품질관리기준 실시 상황 평가에 필요한 자료. 다만, 제2부 부터 제5부까지 중에 자료 내용이 포함된 경우에는 해당 자료의 위치를 참조토록 표시할 수 있다.
  1. 9 자료사용 허락, 양도ㆍ양수 계약서, 위ㆍ수탁계약서 등 증명서류(해당되는 경우에 한함)
  1. 10 비임상시험, 임상시험 등 자료제출 증명서(해당되는 경우에 한함)
  1. 11. 첨부문서(안)
1.12 기타(위 각호에 해당되지 아니하나 필요한 경우에 한함)        
  2. 제2부(자료 개요 및 요약)
  2. 1 제2부에서 제5부까지의 목차
  2. 2 머리말
  2. 3 품질평가자료 요약
  2. 4 비임상시험자료 개요
  2. 5 임상시험자료 개요(가교자료ㆍ가교설명서 포함)
  2. 6 비임상시험자료 요약문 및 요약표
  2. 7 임상시험자료 요약
  2. 7. R 지역별 정보
  3. 제3부(품질평가 자료)
  3. 1 제3부의 목차
  3. 2 품질평가자료
  3. 2.S 원료의약품에 관한 자료.
  3. 2.P 완제의약품에 관한 자료
  3. 2. R 지역별정보
  3. 3 참고문헌
  4. 제4부(비임상시험 자료)
  4. 1 제4부의 목차
  4. 2 비임상시험자료
  4. 3 참고문헌
  5. 제5부(임상시험 자료)
  5. 1 제5부의 목차
  5. 2 임상시험총괄표
  5. 3 임상시험자료
  5. 4 참고문헌
  ② 제1항에 따른 제출자료의 종류는 별표 6 심사자료와 국제공통기술문서 제출자료 목록 비교에 따라 제6조에서 정한 심사자료의 종류로 보고 별표 1부터 별표 3까지의 제출자료의 요건, 면제범위 등을 적용한다.
  ③ 영업상 기밀 등의 이유로 신청인이 직접 식품의약품안전처에 자료를 제출하기 곤란하여 별도의 제출기한을 명시하고 그 자료를 작성한 자가 직접 제출한 경우에는 이 자료는 신청인이 제출한 자료로 본다.
  ④ 제8조에 따라 작성하는 품목허가신청서는 식품의약품안전처장이 국제공통기술문서의 전자문서 작성요령을 공고한 경우 이 작성요령에 따라 전자문서로 제출할 수 있다.


제9조(허가항목) ① 의약품 제조판매품목허가증, 수입품목허가증에 기재하여 허가 또는 변경허가 대상으로 관리하는 허가항목은 다음 각 호와 같다.
  1. 제품명
  2. 의약품 분류(전문 또는 일반의약품)
  3. 원료약품 및 그 분량
  4. 성상
  5. 제조방법(주성분의 제조소와 모든 제조공정의 소재지를 기재한다)
  6. 효능ㆍ효과
  7. 용법ㆍ용량
  8. 사용상의 주의사항
  9. 포장단위
  10. 저장방법 및 사용(유효)기간
  11. 기준 및 시험방법
  12. 제조판매품목허가증을 보유한 자(제조업자, 위탁제조판매업자), 수탁제조업자, 수입자(제조원을 포함한다)
  13. 허가조건
  ② 식품의약품안전처장은 신약이나 희귀의약품에 해당하는 의약품을 허가하는 경우에는 의약품 제조판매품목허가증, 수입품목허가증의 허가조건에 "신약" 또는 "희귀의약품"을 기재한다.


제10조(제품명) ① 제품명은 이미 허가된 다른 의약품과 동일한 명칭을 사용하여서는 안 된다. 다만, 수입품목의 경우 서로 다른 수입자가 제조원이 같은 동일 품목을 수입하는 경우에는 다른 제품명 또는 수입자명을 함께 적어 구분하도록 하고 제조판매품목과 수입품목을 함께 허가 받고자 하는 경우 혼돈의 우려가 없도록 제품명을 달리하여야 한다.
  ② 제품명은 다음 각 호에 따라 기재하는 것을 원칙으로 한다.
  1. 상표명을 기재하는 경우에는 제조업소(수입자를 포함한다. 이하 같다)명칭(고유의 약칭 또는 상징적 표현 등을 포함한다. 이하 같다)ㆍ상표명ㆍ제형의 순서로 기재한다. 다만, 제조업소명은 생략할 수 있으며, 단일제는 주성분명을, 식품의약품안전처장이 고시한 품목의 경우는 고시에 등재된 명칭을 각각 괄호로 함께 적어야 한다.
  2. 상표명을 기재하지 아니하는 경우에는 제조업소명ㆍ주성분명(단일제에 한하며 원료의약품은 그 성분명을 말한다)의 순서로 기재한다. 다만, 생물학적제제의 원료의약품은 원액 또는 최종원액 등으로 갈음할 수 있다.
  ③ 제형은「대한민국약전」제제총칙에서 정한 제형으로 표기하는 것을 원칙으로 한다. 다만, 새롭게 인정되는 제형 또는 제제학적으로 특수성이 인정되거나 구분하여 관리할 필요가 있는(예: 프리필드시린지주, 펜주, 카트리지주 등) 경우에는 이를 기재할 수 있다.
  ④ 수출명은 해당 품목의 제품표준서(「의약품 등의 안전에 관한 규칙」별표 1의 의약품 제조 및 품질관리기준 4.1 제품표준서 또는 이에 상당하는 기준서)에 기재한 경우 이 규정에 따른 수출명으로 허가된 명칭으로 본다.
  ⑤ 제품명을 변경하고자 하는 경우에는 다음 각 호의 어느 하나에 해당하여야 한다.
  1. 상표분쟁이 야기되거나 야기될 우려가 있어 변경의 필요성이 있다고 인정되는 경우
  2. 안전성 또는 유효성의 문제로 인하여 식품의약품안전처장이 유효성분을 변경하도록 지시한 경우
  3. 상호 또는 등록상표를 변경하였을 경우
  4. 외국상표를 사용하는 제품명으로서 외국 상표가 변경되었거나 부득이한 사유로 외국 상표의 사용을 중지하고자 할 경우
  5. 기업의 인수ㆍ합병 등 기타 식품의약품안전처장이 변경의 필요성이 있다고 인정할 경우


제11조(의약품 분류) ① 삭제
  ② 일반의약품 또는 전문의약품의 해당여부는 「의약품 분류 기준에 관한 규정」(식품의약품안전처 고시) 에 따른다. 다만, 원료의약품은 분류대상에서 제외한다.


제12조(원료약품 및 그 분량) ① 원료약품 및 그 분량은 제제의 특성을 고려하여 제2항의 기재요령에 따라 각 성분마다 배합목적, 성분명, 규격, 분량(중량, 용량, 역가, 소요량 등)을 기재하여야 한다.
  ② 품목 또는 제제별로 유효성분과 부형제 등 성분의 배합목적을 명시하여 주성분부터 첨가제(통상 실제 제조시의 투입량 또는 투입순서 등에 따름)의 순서로 다음 각 호의 어느 하나에 따라 기재하여야 한다.
  1. 주사제는 단위용기[1바이알, 앰플, 병 또는 프리필드시린지 등](용량 또는 질량 표기)중의 함량
  2. 제1호 중 1회 용량의 개념이 없는 대용량 수액제류는 100밀리리터 중으로, 예방접종 등 특수한 목적으로 분할 투여하는 생물학적제제 등의 주사제는 단위량(1밀리리터 또는 밀리그램)중의 함량(vol , w/v, )으로 각각 표기
  3. 기타 제제의 경우 단위제형의 함량(정제, 캡슐제), 1회 용량 중의 함량(산제, 과립제) 또는 1그램 중의 함량(연고제) 등으로 제품을 적절하게 표시할 수 있는 방법으로 표기
  4. 용제 등 첨부물의 경우에는 첨부물의 종류(성분, 규격)와 양을 표시
  ③ 각 원료약품의 성분명과 규격은 다음 각 호에 적합하여야 한다.
  1. 성분명이 제2호가목부터 바목까지에 해당하는 경우는 각 해당 규격근거에 기재된 명칭을, 별첨규격에 해당하는 경우 일반명 또는 그 성분의 본질을 대표하는 명칭을 각각 한글로 기재한다.
  2. 규격은 다음 각 목의 어느 하나와 같이 표기한다.
    가. 「대한민국약전」 수재 성분 : "약전" 또는 "KP"
    나. 공정서에 수재된 성분 : 해당 공정서 등의 명칭(또는 약칭)
    다. 「약사법」제52조제1항에 따른 「생물학적제제 기준 및 시험방법」(식품의약품안전처 고시)에 수재된 생물학적제제 또는 그 원료의약품 : "생기"
    라. < 삭 제>
    마. 「대한민국약전외한약(생약)규격집(식품의약품안전처 고시)」에 수재된 성분 : 생규
    바. < 삭 제>
    사. 가목부터 바목까지에 해당하지 아니하는 것으로서 신청업소에서 직접 작성한 성분규격 : "별첨규격" 또는 "별규"
    아. 가목부터 사목까지의 규정에도 불구하고 「식품첨가물의 기준 및 규격」(식품의약품안전처 고시)에 따른 식품첨가물 규격을 사용할 수 있는 첨가제(착향제 등)는 "식첨"으로, 외용제제의 첨가제로서 「의약외품에 관한 기준 및 시험방법」(식품의약품안전처 고시) 의약외품 각조 제4부 첨가제, 일본의약부외품원료규격, 일본의약품첨가물규격, CTFA(Cosmetic, Toiletry, and Fragrance Association) 규격집 등에 등재되어 있는 성분으로, 그 규격이 정하여져 있는 성분은 "해당규격"으로, 원료의약품의 제조를 위한 공업규격 성분은 "해당 공업규격(KS, JIS 등)"으로 각각 기재할 수 있다.
  ④ 주성분 및 그 분량(질량, 용량, 역가, 소요량 등)에는 품목에 따라 해당 균주명(바이러스를 포함한다. 이하 같다), 숙주 벡터계의 종류, 종세포주의 명칭 등을 괄호로 주성분 및 함량 밑에 같이 쓰는 것을 원칙으로 한다.
  ⑤ 첨가제 및 그 분량은 다음 각 호에 적합하여야 한다.
  1. 원칙적으로 모든 첨가제의 분량을 기재하여야 한다. 다만, 제제학적으로 그 타당성이 인정(예 : 하절기 동절기에 따른 투입량 변동 등)되는 경우에는 주요 부형제 등에 대하여 일정 범위로 기재할 수 있으며, 다음 각 목과 같이 투입하는 첨가제 등은 적량으로 기재할 수 있다.
    가. 감미제, 착색제, 착향제
    나. 현탁화제, 유화제, 용해보조제
    다. 안정제, 등장화제, pH조절제, 점도조절제
    라. 용제, 기제(캡슐제 포함)
  2. 보존제의 종류 및 함량은 「의약품의 품목허가ㆍ신고ㆍ심사 규정」(식품의약품안전처 고시) [별표 8] 의약품용 보존제 및 그 사용범위에 적합하여야 한다. 다만, 근거자료 등에 의해 타당성이 인정되는 경우 그러하지 아니할 수 있다.
  3. 의료보험용, 수출용, 군납용 등과 같이 용도를 구분하여 제조할 필요가 있는 경우에는 해당 첨가제에 대하여 "의료보험용", "수출용", "군납용" 등을 추가 기재할 수 있다.


제13조(성상) ① 성상은 그 품목의 외형적 특성과 형상이 잘 나타날 수 있도록 색, 형상 및 제형을 같이 표현하여야 하며, 제형ㆍ용기의 모양에 대한 사진이나 그림을 추가하여 기재할 수 있다.
  ② 주사제, 액상제제 등의 경우에는 직접용기(예 : 바이알ㆍ앰플ㆍ병ㆍ플라스틱용기ㆍ프리필드시린지 등)의 색 및 형상을 동시 기재하여야 하며, 쓸 때 녹여 쓰는 주사제의 경우 녹이기 전ㆍ후의 성상을 기재한다.
  (예: 무색투명한 액이 무색투명한 바이알에 든 주사제, 일정량씩 분무되는 용기에 든 노란색 현탁액제)
  ③ 제12조제5항제3호에 따라 용도를 구분하여 제조하는 품목의 경우에는 해당 의료보험용, 수출용 또는 군납용 등에 대한 용도를 같이 기재한다.


제14조(제조방법) ① 제조방법은 그 품목의 특성에 따라 현대과학기술 수준에서 합리적이고 타당하여야 하며, 전체 흐름도와 함께 순차적으로 단위공정별로 작성한다. 필요한 경우 연속되는 단위공정을 묶어서 하나의 공정으로 작성하거나 하나의 공정을 여러 단계로 나누어 표기할 수 있다.
  ② 단위 공정별로 다음 각 호의 어느 하나에 적합하게 내용을 상세히 기재하여야 한다.
  1. 품목에 따라 해당 균주명, 목적하는 펩타이드 또는 단백질의 구조 유전자 획득방법, 숙주 벡터계의 종류, 종세포주의 명칭, 배지의 명칭(성분명 포함) 등 배양방법, 정제방법, 제조(수입)원(원액, 최종원액, 완제품 제조원의 명칭), 제조소 소재지 등을 구체적으로 기재하여야 한다.
  2. 제조과정 중 사용하는 용매 등의 경우에는 사용목적과 용매의 명칭, 규격 등을 기재하여야 한다.
  3. 다른 의약품 등의 제조업자 등의 시설 및 기구를 이용하여 전부 또는 일부 공정을 위탁하는 경우에는 단위 공정별로 수탁자명, 소재지 등을 명확하게 기재하여야 하며, 수탁자는 「의약품 등의 안전에 관한 규칙」제48조제5호 및 제9호의 규정에 적합하여야 한다.
  ③ 최종제품이 동물유래성분을 함유하거나 제조과정 중 동물유래성분을 사용하는 경우에는 기원동물 및 사용부위를 기재하여야 하며, 반추동물유래성분의 경우에는 전염성해면상뇌증(TSE) 감염을 방지하기 위한 원료선택(반추동물의 원산국, 반추동물의 연령 등) 또는 처리방법 등을 다음 각 호의 어느 하나와 같이 추가로 기재하여야 한다.
  1. [기원동물의 명칭]의 [사용부위]에서 유래된 [동물유래성분]을 함유 또는 사용한다.
  2. 전염성해면상뇌증 감염을 방지하기 위하여 [반추동물의 원산국]산 [반추동물의 연령]의 건강한 [반추동물의 명칭]에서 [사용부위]를 채취하여 [처리공정] 처리한 [동물유래 성분명]을 사용한다.)
  ④ 최종제품의 동등성을 입증할 수 있는 범위 내에서 2가지 이상의 방법으로 제조하고자 하는 경우에는 제1법, 제2법 등으로 병기한다.
  ⑤ 필요에 따라 최종제품을 방사선조사하여 멸균하는 경우에는 그 조건(방사선량, 시간 등)을 명기한다.
  ⑥ 첨부용제를 포함하는 경우 그 성분, 규격 및 용기의 규격을 기재하여야 한다.


제15조(효능ㆍ효과) 효능ㆍ효과의 기재는 다음 각 호에 적합하여야 한다.
  1. 해당제품의 약리작용에 따라 명확한 근거에 의하여 의학적 용어로 표시하여야 한다.
  2. 막연하고 광범위한 의미로 해석되는 표현이나 과대, 강조, 중복 또는 국민에게 오해를 초래할 우려가 있는 용어를 사용하여서는 안 된다.
  3. 성별, 연령층 등으로 적용대상이 한정되는 경우에는 그 내용을 명시하는 것을 원칙으로 한다.
  4. 복합제의 경우에는 원칙적으로 각 유효성분의 효능ㆍ효과가 망라되어서는 안 되며, 별도의 근거가 없을 때에는 주성분의 효능ㆍ효과만을 인정하고, 상승 또는 상가작용은 객관성 있는 근거자료에 의해 기재한다.
  5. 단독으로 사용하는 사례가 거의 없거나 개별 효능ㆍ효과를 부여하기 곤란한 원료의약품의 경우에는 "제조용"으로 기재할 수 있다.
  6. 특정 검사나 진단법에 따라 적용대상이 한정되는 경우에는 그 적용 대상을 기재하여야 한다.


제16조(용법ㆍ용량) 용법ㆍ용량 표시는 다음 각 호에 적합하여야 한다.
  1. 해당제품의 성분, 분량, 효능ㆍ효과, 성별 및 연령에 따라 약리학적으로 타당성이 있어야 하고, 사용시간과 사용횟수를 구체적으로 기재하여야 한다.
  2. 소아용으로 사용할 수 있는 의약품은 연령구분에 따라 복용에 편리하도록 소아 용량을 명확히 기재하여야 하며, 별도의 소아 용량을 설정하기 어려운 경우를 제외하고는 성인 용량에 대한 적의 감량 등의 표현을 하여서는 아니 된다.
  3. 소아용 등 분할 복용하는 경우에는 제제학적으로 이에 적합한 제제 또는 제품이어야 한다.
  4. 오용될 여지가 없는 명확한 표현으로 기재하여야 하며, 남용을 초래할 위험성이 있거나 특성을 강조하는 표현을 하여서는 안 된다.
  5. 단독으로 사용되는 사례가 거의 없거나 개별 용법ㆍ용량을 부여하기 곤란한 원료의약품의 경우에는 "완제의약품 제조시 적의 사용"으로 기재할 수 있다.
  6. 용법ㆍ용량 기재시에는 유아 또는 소아, 임부, 노인 등에 대한 용법ㆍ용량을 구분하여 기재할 수 있다.
  7. 특정 검사나 진단법에 따라 적용대상이 한정되는 경우에는 그 검사나 진단법을 기재하여야 한다.


제17조(사용상의 주의사항) ① 사용상의 주의사항은 그 의약품이 안전하고 합리적으로 사용할 수 있도록 필요한 최신의 안전성 관련사항(첨가제와 관련된 사항을 포함한다)을 모두 기재하여야 하며, 다음 각 호에 따른 순서와 요령으로 기재하여야 한다. 이 경우, 위해성 관리계획 작성이 필요한 의약품 등 소비자에게도 특별한 주의가 필요하다고 판단되는 의약품의 경우에는 소비자용 사용상의 주의사항을 추가로 작성할 수 있으며, 의약품의 안전한 사용을 위하여 그림, 도안, 문자 등을 추가로 기재할 수 있다.
  1. 경고 : 치명적이거나 극히 중대하고 비가역적인 이상사례가 나타날 경우 또는 약물이상반응이 나타난 결과 극히 중대한 사고에 관련될 가능성이 있으므로 특히 주의를 환기할 필요가 있을 경우를 기재한다.
  2. 다음 환자에는 투여하지 말 것 : 환자의 원질환, 증상, 합병증, 기왕증, 가족력, 체질 등으로 볼 때 투여하여서는 아니 되는 환자를 기재하여야 하며, "다음 환자에는 장기(과량)투여하지 말 것" 또는 "다음 부위에는 투여하지 말 것" 등으로도 기재할 수 있다.
  3. 다음 각 목의 환자의 경우에는 신중히 투여할 것 : 환자의 원 질환, 증상, 합병증, 기왕증, 가족력, 체질 등으로 볼 때 다음에 기술한 이상사례에 따라 위험성이 높아 투여여부의 판단, 용법ㆍ용량 등의 결정에 특히 주의할 필요가 있을 경우 또는 임상검사의 실시나 환자에 대한 세밀한 관찰이 필요한 경우를 기재한다.
    가. 약물이상반응이 빨리 나타나는 경우
    나. 약물이상반응 발현율이 높은 경우
    다. 중대한 약물이상반응이 나타나는 경우
    라. 비가역성의 약물이상반응이 나타나는 경우
    마. 축적작용에 의해 약물이상반응이 나타나는 경우
    바. 내성이 변화하는 경우
    사. 기 타
  4. 이상사례 : 의약품의 사용결과 발생할 수 있는 이상사례로서 통상 다음 각 목과 같이 분류하여 기재하되 중독 또는 비가역적인 이상사례 또는 감량, 휴약 등의 조치를 수반하는 것은 될 수 있는 한 먼저 기재하며, 발현빈도를 나타내는 용어는 드물게(0.1％ 미만), 때때로(0.1～5％ 미만), 이러한 용어가 없는 것(5％ 이상이거나 빈도가 불명확한 경우) 또는 매우 흔하게(≥10%), 흔하게(≥1% 이고 <10%), 흔하지 않게(≥0.1% 이고 <1%), 드물게(≥0.01% 이고 <0.1%), 매우 드물게(<0.01%)로 구분 표현한다.
    가. 발현부위별 : 정신신경계, 감각기계, 소화기계, 순환기계, 호흡기계, 혈액계, 비뇨기계, 내분비계, 자율신경계, 중추신경계, 피부, 점막, 눈, 귀, 위장, 간장, 신장, 생식기, 투여부위 등
    나. 약리작용별 : 남성호르몬양작용, 여성호르몬양작용, 항콜린작용 등
    다. 투여방법별 : 간헐투여, 장기투여, 대량투여
    라. 발현기전별 : 약물 알레르기, 균교대현상 등
  5. 일반적 주의 : 중대한 약물이상반응이나 사고를 방지하기 위하여 의약품의 사용과 관련한 용법ㆍ용량, 투여기간, 투여할 환자의 선택, 검사의 실시여부 등의 판단에 극히 중요한 내용으로서 원칙적으로 그 제제의 약효군에 공통적으로 중요한 기본적 주의사항을 기재하며 필요한 경우 약물이상반응 등의 발생 시 처리방법 등도 기재한다.
  6. 상호작용 : 다른 의약품과의 병용 시 해당 의약품이나 병용약의 작용을 증강 또는 감약 시키거나 약물이상반응의 증강이 일어날 경우 또는 새로운 약물이상반응이 발생하거나 원질환의 악화 등이 일어나는 경우로서 임상적으로 의의가 있는 사항을 기재한다.
  7. 임부, 수유부, 가임여성, 신생아, 유아, 소아, 고령자에 대한 투여 : 제형, 효능ㆍ효과, 용법ㆍ용량 등으로 볼 때 다른 환자에 비하여 특히 주의할 필요가 있다고 판단되는 사항을 기재한다.
  8. 임상 검사치에의 영향 : 의약품 사용결과 명백히 기질적 또는 기능적 장해와 관련 없이 임상검사치가 외관상 변동하는 경우에 기재한다.
  9. 과량투여시의 처치 : 과량투여시의 처치에 대한 사항이 설정되어 있는 경우 이를 기재한다.
  10. 적용상의 주의 : 투여경로, 제형, 주사속도, 투여부위, 조제방법 등 투여에 필요한 주의사항(제7조의2제1항제8호에 해당하는 자가투여주사제의 경우 환자가 스스로 투여 가능한 주사방법 등 포함)을 기재한다.
  11. 보관 및 취급상의 주의사항 : 의약품의 변질ㆍ변패를 방지할 수 있는 보관 장소 및 보관방법을 기재하여야 하며, 다음의 사항을 기재하여야 한다.
    가. 어린이의 손이 닿지 않는 곳에 보관하도록 주의를 기재한다.
    나. 온도, 햇볕, 습도 등에 관한 주의가 있으면 기재한다.
    다. 다른 용기에 바꾸어 넣는 것은 사고원인이 되거나 품질 유지 면에서 바람직하지 않으므로 이를 주의하도록 기재한다.
    라. 휴대용기가 달려 있는 경우에는 그 용기 이외의 용기에 바꾸어 넣지 않도록 주의를 기재한다.
    마. 제7조의2제1항제8호에 해당하는 자가투여주사제에 관한 주의가 있으면 기재한다.
    바. 기타 필요한 사항이 있으면 기재한다.
  12. 다음의 품목의 경우 전문가를 위한 정보 : 전문가를 위한 다음의 정보를 기재하되, 작성요령은 [별표5의2]와 같다.
    가. 신약, 자료제출의약품
           1) 약리작용 정보
           2) 약동학적 정보
           3) 임상시험 정보
           4) 비임상 정보
    나. 제2조제10호에 해당하는 동등생물의약품: 비교동등성 입증 정보
  13. 기타 : 평가가 완료되지 않거나 의심스러운 정보사항(부작용 등) 또는 학회의 문헌보고 등을 기재한다.
  ② 제1항에 따른 기재사항은 국제의약용어(MedDRA, Medical Dictionary for Regulatory Activities)를 우선적으로 사용하여 작성하여야 한다. 다만, 국제의약용어를 사용할 수 없는 경우에는 이해하기 쉽도록 쉬운 용어를 사용하여 작성하여야 한다.
  ③ 원료의약품의 경우 다음 각 호에 따른 순서로 기재하고 필요한 경우 다른 사항을 기재할 수 있다.
  1. 의약품 제조용으로만 사용한다.
  2. 단일제의 사용예가 있는 경우 단일제 사용상의 주의사항
  3. 보관 및 취급상의 주의사항


제18조(포장단위) ① 의약품의 포장단위는 가급적 작은 단위로 포장하여 취급상 편리하도록 하여야 하고, 용법ㆍ용량에 적합하여야 한다.
  ② 다음 각 호의 어느 하나에 해당하는 경우에는 각각 정해진 포장단위로 기재하여야 한다. 다만, 제형이나 용법ㆍ용량 등으로 보아 특수성이 있거나 사용목적으로 보아 그 타당성이 인정되는 경우에는 예외로 할 수 있다.
  1. 주사제는 제조(수입)되는 바이알, 앰플 또는 프리필드시린지 등의 용량 또는 질량(또는 주성분의 함량)으로 기재한다.
  2. 제1호 이외의 제형은 최소 포장용기에 해당하는 용량, 질량(또는 주성분의 함량)으로 기재한다.
  3. 원료의약품을 제조하는 경우에는 "자사포장단위", 수입하는 경우에는 "제조원 포장단위"로 기재한다.


제19조(저장방법 및 사용(유효)기간)
 ① 저장방법은 표기된 사용기간 동안 그 의약품의 안정성이 유지 보장될 수 있도록 밀폐용기, 기밀용기, 밀봉용기 등으로 구분하여 기재하고 동시에 구체적인 보관조건(온도명기)을 같이 기재[예 : 실온(1℃～30℃)보관 등]하여야 한다.
  ② 유효기간은 생물학적제제에 대하여, 사용기간은 그 외의 제제에 대하여 각각 기재하며 "제조일로부터 ○개월"과 같이 기재하되, 안정성시험자료 또는 기타 공인할 수 있는 명확한 입증자료를 근거로 설정한다.


제20조(기준 및 시험방법) "기준 및 시험방법"은 품질관리에 적정을 기할 수 있는 방법으로 작성하여야 하며, "기준 및 시험방법"란은 "별첨" 으로 기재한다.


제21조(제조원 등) ① 제조업자 중 제조판매품목허가증을 보유한 자의 경우에는 제조소 소재지를 기재하되, 위탁제조 시에는 수탁제조업소의 소재지, 완제소분제조 시에는 원 제조업소의 소재지를 각각 기재하여야 한다.
  ② 2개소 이상의 제조소에서 제조하고자 하는 경우에는 각각의 소재지를 기재하여야 한다.
  ③ 위탁제조판매업자의 경우에는 영업소 소재지 및 해당 품목을 위탁하여 제조 또는 시험하는 제조소의 상호 및 주소를 기재하여야 하며, 2개소 이상의 제조소에 위탁 제조하고자 하는 경우에는 각각의 소재지를 기재하여야 한다.
  ④ 수입품목의 경우에는 제조소의 명칭 및 소재지를 기재하되, 수출국의 품목허가권 소유자와 제조업자가 다를 경우 이를 각각 기재하여야 하고, 품목허가권 소유국과 최종제품의 수출국이 상이한 수입품목의 경우에는 수출국의 소재지를 추가로 표기하여야 한다.
  ⑤ 수입품목의 일부 제조공정(완제품의 포장공정을 제외한다)을 국내 제조업자에게 위탁하는 경우 국내 제조업자를 위탁제조원으로 추가 할 수 있다.


제22조(허가의 기준, 조건 및 관리 등) ① 식품의약품안전처장은 「의약품 등의 안전에 관한 규칙」 제4조제1항, 제9조 및 제10조제1항에 따라 의약품의 허가신청 시 제출된 자료가 제10조부터 제21조까지에 따른 품목허가의 기준, 제3장 안전성ㆍ유효성 심사, 제4장 기준 및 시험방법 심사(품질에 관한 자료 심사)에 관한 규정에 적합한 경우에 그 의약품을 허가한다.
  ② 수출을 목적으로 하는 의약품과 군수 또는 관수를 위한 납품용의 경우에 구매공고 또는 사양서 등 명확한 근거가 있을 때에는 이 규정 제10조부터 제21조까지의 규정을 적용하지 아니할 수 있다. 다만, 수출용, 군수 또는 관수용으로 허가 받은 품목을 시판하고자 할 경우에는 「의약품 등의 안전에 관한 규칙」제11조에 따라 품목허가가 제한되어 있지 않은 품목에 한하여 이 규정 제3장 및 제4장에 따른 안전성ㆍ유효성, 기준 및 시험방법, 「의약품등의 안전에 관한 규칙」제4조제1항제6호에 따른 의약품 제조 및 품질관리기준 실시상황(군수 또는 관수용에 한한다)을 재검토 받아 수출용, 군수 또는 관수용의 조건을 해제할 수 있다. 이 경우 제10조부터 제21조까지의 규정에 적합하여야 한다.
  ③ 「의약품 등의 안전에 관한 규칙」제8조에 따른 양도ㆍ양수에 따라 의약품의 품목허가를 신청한 경우에는 양도자의 모든 허가사항을 승계하는 조건으로 변경허가 할 수 있다.
  ④ 희귀의약품은 「의약품 등의 안전에 관한 규칙」제22조제1항제2호나목에 따라 재심사 대상으로 지정한다(신청인의 동의가 있는 경우에 한한다)
  ⑤ 제4항의 희귀의약품 중 적절한 치료방법과 의약품이 개발되지 않은 질환에 사용하는 의약품으로서 신청인이 「희귀질환관리법」제19조제4호에 따른 재심사 대상 의약품으로 신청한 경우 필요시 식품의약품안전처장은 중앙약사심의위원회에 그 타당성에 대한 자문을 하여 10년의 재심사기간을 부여할 수 있다. 이 경우 소아 적응증을 추가하는 의약품에 대해서는 재심사기간을 1년 연장할 수 있다.


제3장 안전성ㆍ유효성 심사


제23조(제출자료의 범위) ① 안전성ㆍ유효성 심사를 위하여 제출하여야 하는 자료의 종류는 이 규정 제6조와 같으며, 각 의약품의 특성에 따라 제출하여야 하는 자료의 범위는 별표 1과 같다.
  ② 국내의 사용례가 없는 새로운 첨가제를 배합하는 경우에는 다음 각 호의 자료를 추가로 제출하여야 한다. 다만, 「대한민국약전」 또는 공정서에 수록된 성분, 식품의약품안전처장이 고시한 성분 및 국내에서 사용례가 있는 성분과 이들 성분들로 조합된 혼합물질(착향제 포함)의 경우나, 외국의 공인할 수 있는 자료(외국의 의약품집, 제조증명서, 판매증명서 등)를 근거로 첨가제의 투여경로, 사용량, 사용현황 등을 종합적으로 고려하여 타당하다고 인정되는 경우에는 제출 자료를 면제할 수 있다.
  1. 기원, 본질, 조성, 순도(비소 등 중금속) 등을 포함한 물리화학적 성질에 관한 자료
  2. 독성에 관한 자료(보존제 및 타르색소의 경우에는 신약의 첨부자료에 준하며 그 외에는 단회투여독성, 반복투여독성, 기타 필요한 독성시험자료) 다만, 착향료는 제외한다.
  3. 배합목적 및 용도에 관한 자료
  ③ 제5조제2항에 해당하는 경우에는 제1항에 따른 자료를 제출하여야 한다.
  ④ 제5조제2항제3호에 해당하는 의약품 중 효능ㆍ효과의 변경허가를 받고자 하는 품목의 경우는 해당 적응증에 대한 임상시험성적 등 관련 근거자료를 제출하여야 하며, 그 외의 경우에는 그 내용에 따라 심사에 필요한 국내ㆍ외의 새로운 임상시험성적에 관한 자료 또는 안정성에 관한 자료나 기타 충분한 근거자료를 제출하여야 한다.


제24조(제출자료의 면제 등) ① 제6조 및 제23조에도 불구하고 시험자체가 이론적ㆍ기술적으로 실시 불가능 하거나 실시하는 것이 무의미하다고 인정되는 다음 각 호의 경우에는 해당 제출 자료를 면제할 수 있다.
  1. 임부가 사용할 가능성이 없는 의약품인 경우 배ㆍ태자독성시험
  2. 반복하여 복용할 가능성이 없는 의약품인 경우 반복투여독성시험
  3. 삭제
  4. 기타 식품의약품안전처장이 실시 불가능하거나 실시하는 것이 무의미하다고 인정하는 시험
  ② 희귀의약품은 각 독성시험자료를 단회투여독성, 1-3개월 반복투여독성시험자료(표적장기독성 소견 포함)로, 약리작용에 관한 자료를 효력시험자료 또는 임상시험자료로 갈음할 수 있으며, 특히 생명을 위협하는 희귀한 질환이나 긴박한 상황 하에서 적용되는 희귀의약품의 경우에는 동 의약품의 특성에 적합한 치료적 확증 임상시험자료를 제출하는 것을 조건으로 하여 치료적 탐색 임상시험자료로 치료적 확증 임상시험자료를 갈음할 수 있다. 다만, 국내ㆍ외 환자 수가 매우 적어 임상시험이 어렵다고 인정되는 희귀의약품의 경우에는 임상시험 대상자 수를 합리적으로 조정할 수 있다.
  ③ 항암제 등과 같이 의약품 및 대상 질병의 특성상 치료적 탐색 임상시험이 치료적 확증 임상시험과 임상시험의 형태 및 목적이 유사한 경우에는 장기 생존율 등의 최종 임상적 결과변수(clinical end point, outcome)를 이용한 치료적 확증 임상시험자료를 제출하는 것을 조건으로 하여 종양 반응률 등과 같은 대리결과변수(surrogate endpoint)를 이용한 임상시험자료로 치료적 확증 임상시험 자료를 갈음할 수 있다. 또한, 외국 개발 신약의 경우 신속한 가교자료 제출을 조건으로 한다. 다만, 해당 의약품의 동일 약리기전에 의한 적응증을 추가하고자 하는 경우, 대리결과변수가 최종 임상적 결과변수와 밀접한 관련이 있다고 입증되는 경우에 한하여 대리결과변수를 이용한 치료적 확증 임상시험을 최종 임상적 결과변수를 이용한 치료적 확증 임상시험자료로 갈음할 수 있다.
  ④ 대체의약품 또는 치료법이 없거나 국내ㆍ외 임상시험 대상 환자수가 적어 치료적 확증 임상시험이 어렵다고 인정되는 적응증의 경우(예: 담도암 또는 보건복지부의 암발생 통계 중 담도암 수준보다 연평균 발생건수가 낮은 암) 치료적 탐색 임상시험자료로서 치료적 확증 임상시험자료를 갈음할 수 있다.


제25조(심사기준) 식품의약품안전처장은 생물학적제제 등으로서의 안전성ㆍ유효성이 확보될 수 있도록 품목별로 제출된 자료를 근거로 다음 각 호에서 정한 안전성ㆍ유효성 심사기준에 따라 심사한다.
  1. 원료약품 및 그 분량
    가. 제제학적으로 합리적이고 타당하여야 하며, 안전성 및 안정성이 보장되고, 효능ㆍ효과, 용법ㆍ용량 등에 적합하여야 한다.
    나. 유효성분의 함량은 약리학적 자료 및 임상시험성적 등으로 보아 합리적이고 타당하여야 하며, 복합제의 경우에는 각 성분의 배합의의가 인정되어야 한다.
    다. 유효성분 이외의 첨가제는 「대한민국약전」 및 공정서에 수재된 첨가제, 「의약품의 품목허가ㆍ신고ㆍ심사 규정」(식품의약품안전처 고시)에서 정하는 제형별 의약품 첨가제 또는 그 외의 첨가제로서 국내ㆍ외의 공인할 수 있는 사용 예 등으로 배합목적이 제제학적으로 타당하고, 직접적인 약리효과가 인정되지 아니하며 제제의 유효성을 저해하거나 품질관리상 지장을 주어서는 아니 된다. 다만, 주성분으로 사용되는 성분을 첨가제로 배합하는 경우에는 사용근거자료에 따라 첨가제의 1일 사용량이 1회 최저 상용량의 5분의 1을 초과하지 아니하여야 하며, 만일 초과하는 경우에는 국내ㆍ외에서 사용된 근거와 배합근거가 제제학적으로 타당하다고 판단되는 경우에 한하여 이를 인정할 수 있다.
    라. 보존제의 종류 및 함량은 「의약품의 품목허가ㆍ신고ㆍ심사 규정」(식품의약품안전처 고시) [별표 8] 의약품용 보존제 및 그 사용 범위에 적합하여야 한다.  다만, 근거자료 등에 따라 타당성이 인정되는 경우 그러하지 아니할 수 있다.
  2. 효능ㆍ효과
    가. 유효성이 명확하게 입증될 수 있는 질환명 또는 증상명 등을 의약학적으로 인정되는 범위에서 되도록 구체적으로 표시하여야 하며 근거가 불명확하거나 막연하고 광범위한 의미의 표현을 하여서는 아니 된다.
    나. 중복되거나 지나치게 강조한 표현, 오해 또는 오ㆍ남용의 우려가 있는 표현 등을 하여서는 아니 된다.
  3. 용법ㆍ용량
    가. 약리학 및 제제학적 자료, 임상시험성적 등 명확한 근거에 따라 합리적이고 타당하여야 하며, 원료약품 및 그 분량, 효능ㆍ효과 등에 적합하여야 한다.
    나. 사용량, 사용시간과 사용회수 등을 구체적으로 기재하여야 한다.
    다. 오용될 여지가 없는 명확한 표현으로 기재하여야 하며, 남용을 초래할 위험성이 있거나 특성을 강조하는 표현을 하여서는 아니 된다.
    라. 특정성별 또는 연령층에 한정하여 사용되는 경우에는 효능ㆍ효과를 고려하여 부적합한 용법ㆍ용량을 기재하여서는 아니 되며, 특히 유아 또는 소아에게 사용할 수 있는 의약품은 복용에 편리하도록 연령 등의 구분에 따른 용량을 명확하게 기재하는 것을 원칙으로 하고 특별한 경우를 제외하고는 성인 용량에 대한 적의 감량 등의 표현을 하여서는 아니 된다.
    마. 분할 복용하는 경우에는 제제학적으로 이에 적합한 제제 또는 제품이어야 한다.
  4. 사용상의 주의사항은 용법ㆍ용량 외에 안전하고 합리적인 사용에 필요한 최신의 안전성 관련사항(첨가제와 관련된 사항을 포함함)을 모두 기재하는 것을 원칙으로 하며, 제17조에 따른 순서와 요령으로 기재하여야 한다.
  5. 약리작용에 관한 자료
    가. 효력시험자료
      심사대상 효능을 포함한 효력을 뒷받침하는 약리작용에 관한 시험자료로서 효과발현의 작용기전이 포함된 자료.  다만, 백신의 경우에는 감수성이 있는 실험동물에서의 면역 후 공격시험(Challenge Test)을 통한 방어여부를 확인할 수 있는 자료 또는 이와 동등한 시험을 통한 방어여부를 확인할 수 있는 자료로 갈음할 수 있다.
    나. 안전성약리시험자료 또는 일반약리시험자료
          1) 안전성약리시험자료 : 의약품을 치료용량 범위 또는 그 이상의 용량으로 노출 시켰을 경우 생리적 기능에 나타날 수 있는 바람직하지 않은 잠재적 약력학적 효과를 평가하기 위한 자료로 필요시 적절한 추가시험 및 추적시험을 수행한다.
          (1) 삭제
          (2) 삭제
          2) 일반약리시험자료(안전성약리시험자료로 갈음할 수 있다) : 「의약품 등의 일반약리시험 지침」(식품의약품안전처 고시)에 적합한 자료로서 독성시험 및 효력시험, 흡수ㆍ분포ㆍ대사ㆍ배설에 관한 시험을 제외한 신체 각 부위(계) 및 기능에 미치는 영향에 관한 시험자료 또는 시험방법 및 평가기준 등이 과학적ㆍ합리적으로 타당성이 인정되는 자료
    다. 흡수ㆍ분포ㆍ대사 및 배설시험자료
      약물의 흡수, 분포, 대사, 배설에 관한 내용을 포함하여야 하며, 분석방법과 밸리데이션 보고서를 제출하여야 한다.
    라. 기타 약리작용에 관한 자료
      약력학적/약동학적 약물상호작용에 관한 자료, 기타 약동학 시험에 관한 자료 등 약물상호작용 등에 관한 자료
  6. 임상시험성적에 관한 자료
    가. 임상시험자료집
      임상시험 자료는 별표 8에서 정한 바와 같이 과학적ㆍ의학적으로 타당한 연구방법론에 의하여 「의약품 등의 안전에 관한 규칙」 별표 4의 의약품 임상시험 관리기준에 따라 실시된 것이어야 하며, 다음의 1)부터 7)까지의 사항 중 어느 하나를 포함한다.
          1) 생물약제학에 관한 자료
          2) 인체시료를 이용한 약동학에 관한 사항
          3) 약동학(PK)에 관한 사항
          4) 약력학(PD)에 관한 사항
          5) 유효성과 안전성에 관한 사항
          6) 시판 후 사용경험에 관한 사항
          7) 증례기록서 양식과 개별 환자 목록
    나. 가교자료는 별표 9에서 정한 바와 같이 임상시험 자료집에 근거하여 외국임상자료의 국내 적용을 타당하게 입증하여야 한다.
    다. 임상시험대상 피험자 수
      피험자 수는 의약품의 특성과 임상시험방법 등에 따라 합리적으로 결정되어야 한다. 탐색적 임상시험(예: 단회 또는 반복투여 약동/약력학 연구, 용량 내약성 연구, 약물상호작용연구, 용량반응탐색연구, 대리결과변수 또는 약리학적 임상적 결과변수를 사용한 단기간의 임상시험) 또는 가교 자료 수집을 목적으로 하는 임상시험의 경우에는 의약품의 특성과 임상시험방법 등에 따라 임상시험의 목적에 맞게 피험자수가 합리적으로 결정되어야 하며, 치료적 또는 임상적 확증 임상시험의 경우 가능한 평가방법에 따라 안전성ㆍ유효성이 입증될 수 있도록 피험자수가 통계학적으로 타당하게 확보되어야 한다.
    라. 평가
      제출된 임상시험성적에 관한 자료를 검토한 결과 해당 적응증 등에 대하여 임상적 유의성이 있는 경우 이를 인정한다.


제25조의2(동등생물의약품 대조약 선정기준) ① 동등생물의약품의 대조약은 신약 또는 신약에 준하는 자료를 제출하여 허가받은 의약품으로 선정해야 한다.
  ② 동등생물의약품의 품목허가를 받으려는 자는 제1항에 따라 선정한 대조약을 사용하여 실시한 비교동등성자료를 제출하여 대조약과 품질 및 비임상ㆍ임상적 비교동등성을 입증해야 한다. 이 경우 제6조제6호에 따른 임상시험성적에 관한 자료는 약동학 시험자료와 치료적 확증 임상시험자료를 말한다.
  ③ 식품의약품안전처장은 제1항 및 제2항에 따른 대조약을 선정하기 위해 필요한 사항을 인터넷 홈페이지에 게재할 수 있다.


제4장 기준 및 시험방법 심사(품질에 관한 자료 심사)


제26조(일반적 사항) ① 일반적으로 다음 각 호의 사항에 유의하여 작성한다.
  1. 기준 및 시험방법은 「대한민국약전」의 통칙, 제제총칙, 일반시험법, 표준품, 시약ㆍ시액 등에 따르며, 생물학적제제의 경우에는 「생물학적제제 기준 및 시험방법」의 통칙, 제제규칙, 혈액제제 총칙, 일반시험법, 부록(시약, 시액 및 완충액, 배지)등에 따르는 것을 원칙으로 하고 제2호 이외의 경우 시험방법은 상세하게 기재한다.
  2. 「대한민국약전」, 「생물학적제제 기준 및 시험방법」, 공정서 등 식품의약품안전처장이 기준 및 시험방법을 고시하거나 인정한 품목의 경우(이하 "식약처 규격기준"이라 한다)에는 시험방법의 전부 또는 그 일부의 기재를 생략할 수 있으며, 그 일부를 준용하는 경우 그 기재는 다음과 같다.
    예) 무균시험 : 약전 일반시험법의 무균시험법에 따라 시험한다.
  3. 기준 및 시험방법에 기재되는 시험방법은 「대한민국약전」의 의약품 등 분석법의 밸리데이션에 대한 지침 또는 공정서 등에 수재된 공인된 방법에 따라 검증되어야 한다. 다만, 식약처 규격기준에 수재된 시험방법은 이 규정에서 제외된다.
  4. 식품의약품안전처 규격기준에 실리지 아니한 시약ㆍ시액, 기구, 표준품 또는 정량용 원료를 사용하는 경우, 시약ㆍ시액은 순도, 농도 및 그 제조방법을, 기구는 그 형태 등을 표시하고 사용법을 기재하며, 표준품 또는 정량용 원료(이하 "표준품"이라 한다)는 규격 등을 기재하며, 인체 및 환경에 유해한 시약 (예 : 수은화합물, 벤젠, 사염화탄소 및 1,4-디옥산 등)은 가급적 사용을 지양한다.
  5. 기준 및 시험방법은 해당 의약품의 임상적 효능, 안정성, 생체이용률, 생물학적 동등성 및 공정 밸리데이션 등의 자료에 근거하여 설정한다.
  6. 원료의약품의 별첨규격은 별표 10 또는 별표 11의 작성 예에 따라 작성하되, 기타 시험은 의약품 제제별 각 조에 따라 설정하도록 한다.
  7. 원료의약품의 명칭 중 한글명은 식품의약품안전처장이 정하는 의약품 명명법 가이드라인에 따라 기재할 수 있으며, 영명은 국제일반명칭(INNPS: International Nonproprietary Names for Pharmaceutical Substances) 및 식품의약품안전처장이 정하는 의약품 명명법 가이드라인에 따라 기재할 수 있다.
  8. 잔류용매는 제조공정 중에 사용된 용매에 대하여 「대한민국약전」중 의약품잔류용매기준 또는 공정서 등에 수재된 공인된 방법에 따라 설정하여 기재한다.
  9. 완제의약품의 기준 및 시험방법은 별표 12 또는 별표 13의 작성 예에 따라 기준과 시험방법을 분리하여 작성하되 기준의 항목과 시험방법의 항목과 순서는 동일하여야 한다.
  10. 제제의 특성 또는 기능 등을 규정하기 위하여 필요한 제제학적 시험항목을 설정한다. 원칙적으로 설정할 필요가 있는 시험항목은 「대한민국약전」을 따르며, 「대한민국약전」 및 공정서 이외의 시험법은 세부사항을 자세히 작성하여 기재한다.
  11. 보존제는 사용된 보존제에 대하여 백분율로 표시하고 보존제명과 안에 분자식과 분자량을 기재한다(예 : 다음 시험법에 따라 시험할 때 ○○○(분자식: 분자량)은 확인되고 표시량의 80.0 ～ 120.0 이어야 한다). 시험방법은 「대한민국약전」(식품의약품안전처 고시)에 따르며, 이 고시에 포함되지 않은 보존제 또는 시험방법에 대한 근거자료를 제출한 경우에는 따로 시험방법을 작성할 수 있다.
  12. 원료약품 및 그 분량은 이 규정 제12조에 따라 작성한다.
  13. 제조방법은 이 규정 제7조 및 각 제제별 심사요건에 따라 상세히 작성하되, 유전자변형생물체를 이용하여 국내에서 제조하는 경우에는 해당 유전자변형생물체의 위해성 평가에 필요한 별표 14의 내용을 포함하여 작성한다.
  14. 저장방법 및 사용(유효)기간은 이 규정 제19조에 따라 작성한다.
  ② 완제의약품과 최종원액의 품질이 동등한 경우(최종원액에서 충전공정만 거쳐 완제의약품을 제조)에는 동물실험이 필요한 백신의 일부시험항목에 대하여 제조ㆍ품질관리에 관한 축적된 자료, 공정밸리데이션 등의 자료를 근거로 완제의약품 시험성적을 최종원액 시험성적으로 갈음할 수 있다. 이 경우 의약품 제조판매품목(변경)허가ㆍ수입품목(변경)허가신청서의 완제의약품 기준 및 시험방법에 "해당 시험항목의 경우 완제의약품 시험성적은 최종원액 시험성적으로 대체한다"고 기재한다.
  ③ 식품의약품안전처장이 기준 및 시험방법 심사에 필요한 관계문헌, 상용 표준품, 제제에 사용된 원료의약품, 시험에 필요한 특수시약, 기구, 균주, 세포은행 및 배지 등의 제출을 요구하였을 경우 이를 제출한다.
  ④ 제8조제1항에 따라 국제공통기술문서로 작성하여 허가를 받은 의약품 중 「의약품 제조 및 품질관리에 관한 규정」별표13에 따른 의약품 설계기반 품질(Quality by Design, QbD) 개념을 적용하는 의약품으로서 물질 속성과 공정변수의 유효한 조합을 통해 제품의 품질을 평가하고 확인하는 공정 중 관리(예 : 실시간 출하시험 등)로 일부 시험을 수행하는 경우에는 해당 공정 중 관리 시험항목과 출하 후 품질관리를 위한 시험항목을 모두 기재한다.
  ⑤ 제조ㆍ품질관리에 관한 축적된 자료를 분석한 결과가 지속적으로 품질기준(예 : 기준 및 시험방법, 의약품 설계기반 품질에 따른 공정 중 관리시험 등)에 적합할 것으로 예상되는 등의 근거 자료가 있는 경우 일부 시험항목을 주기적 또는 약식 시험으로 설정하고 해당 시험주기를 함께 기재할 수 있다.


제27조(제출자료의 범위) 기준 및 시험방법 심사를 위하여 제출하여야 하는 자료의 종류는 이 규정 제6조와 같으며, 각 의약품의 특성에 따라 제출하여야 하는 자료의 범위는 별표 1과 같다. 다만, 기준 및 시험방법에 대한 자료를 사전검토 받고자 하는 경우에는 이 규정 제6조제1호, 제2호, 제7호 및 제8호의 자료를 제출한다.


제28조(생물학적제제의 심사기준) 생물학적제제의 심사기준은 다음 각 호와 같다.
  1. 구조 또는 구성성분 등에 관한 자료
    가. 구조 및 조성
          1) 각 제제에 따른 주요 구성성분(항원, 면역증강제, 핵산 전달체 등) 및 그 특성
          2) 그 외의 부수적 구성성분(안정제, 흡착제 등) 및 그 특성
          3) 첨부용제의 성분 및 그 특성
  2. 물리화학적ㆍ생물학적 성질에 관한 자료
    가. 물리화학적 성질(제제특성에 따라 적용한다.)
          1) 분광학적 성질(자외부흡수스펙트럼 등)
          2) 전기영동적 성질(폴리아크릴아마이드겔 전기영동 등)
          3) 등전점(설탕밀도구배, 등전점전기영동 및 겔등전점전기영동 등)
          4) 분자량(SDS-겔전기영동, 겔여과크로마토그래프법 및 초원심분리법 등)
          5) 염기서열분석, 입자크기(입도분석), 모세관 전기영동, 질량분석법, 액체 크로마토그래프법 패턴 등
    나. 면역화학적 성질 : 제제의 특성에 따라 적당한 면역화학적 방법으로 검토한다.
    다. 생물학적 성질 : 생물학적 활성, 함량 및 순도(비활성 등), 활성구조확인 등
  3. 제조방법에 관한 자료
    백신제제는 제조 시 사용된 균주, 바이러스주, 세포, 플라스미드 등에 관한 유래, 특성, 배양, 보존방법 및 관리방법, 목적산물의 생산, 분리, 정제 등에 대하여 혈액제제 또는 혈장분획제제(이하 "혈액제제등"이라 한다)는 원료물질의 수집 및 관리방법에 대하여 명시하고 각 제조공정에 대하여 상세히 작성한다.
    가. 세균제제의 제조방법
           1) 제조용 균주의 유래 및 특성
             가) 균주의 기원과 역사.  균주의 유래, 수집방법 및 계대력에 관한 정보를 기재한다.
             나) 균주의 특성. 예로 형태학적 특성, 생화학적 특성, 증식특성, 세포유전학적 성질, 면역학적 표현형 및 목적산물의 생산능 등 제조용 균주의 성질을 기재한다.
           2) 제조용 균주의 배양, 보존방법 및 그 관리방법
             가) 마스터균주(Master seed)의 조제, 보존방법 및 그 관리방법
             나) 제조용 균주(Working seed)의 조제, 보존방법 및 그 관리방법
             다) 최대 계대력 한도 설정을 포함한 제조용 균주에 대한 제조조건 설정근거를 기재한다.
             라) 각 단계에서 균주의 배양조건 및 배지조성에 대하여 기재한다. 생물 유래 또는 생물학적 원료 성분을 사용한 경우에는 시험성적서 등 안전성 관련 자료를 제출한다.
             마) 가), 나) 및 생산단계의 균주에 대하여 세균, 마이코플라스마 및 진균에 의한 오염이 없는 것을 확인한다.
           3) 목적산물의 생산, 분리 및 정제
             가) 제조공정을 제조방법 흐름도로 설명한다.
             나) 제조공정 중 목적물의 배양, 분리 및 정제 등에 관한 방법을 기재하고 검증자료를 제출한다.
             다) 제조과정에서 원료로 병원성 미생물을 사용하여 제조할 경우 무독화 과정(방법, 실시단계, 공정관리변수)을 기재한다.
             라) 제조과정에서 특수기술을 이용하였을 경우 이에 관련된 검증자료를 제출한다.
    나. 바이러스제제의 제조방법
           1) 제조용 바이러스주의 유래 및 특성
             가) 바이러스주의 기원과 역사, 바이러스주의 유래, 수집방법 및 계대력에 관한 정보를 기재한다.
             나) 바이러스주의 특성. 예로 형태학적 특성, 생화학적 특성, 증식특성, 유전학적특성, 면역학적 표현형 및 목적산물의 생산능 등 제조용 바이러스주의 성질을 기재한다. 특히 약독화 된 경우에는 약독화 과정에 관한 자료 및 야생형 바이러스와 약독화 바이러스주를 비교 분석한 자료를 제출한다.
           2) 제조용 바이러스주의 배양, 보존방법 및 그 관리방법
             가) 마스터 바이러스주의 조제, 보존방법 및 그 관리방법
             나) 제조용 바이러스주의 조제, 보존방법 및 그 관리방법
             다) 최대 계대력 한도 설정을 포함한 제조용 바이러스주에 대한 제조조건 설정근거를 기재한다.
             라) 각 단계에서 바이러스주의 배양조건을 기재한다.
             마) 가), 나) 및 생산단계의 바이러스에 대하여 세균, 마이코플라스마 및 진균에 의한 오염이 없는 것을 확인한다.
           3) 종세포의 유래 및 특성
             가) 세포의 기원과 역사, 세포의 유래, 수집방법 및 계대력에 관한 정보를 기재한다.
             나) 세포의 특성. 예로 세포 형태학적 특성, 증식특성, 세포 유전학적 성질, 면역학적 표현형, 바이러스 유전체(genome)의 존재, 종양성 및 목적산물의 생산능 등을 기재한다.
           4) 종세포의 조제, 배양, 보존방법 및 관리방법
             가) 마스터세포은행(Master cell bank)의 조제, 보존방법 및 그 관리방법
             나) 제조용세포은행(Working cell bank)의 조제, 보존방법 및 그 관리방법
             다) 최대 계대력 한도 설정을 포함한 제조용 세포에 대한 제조조건 설정근거를 기재한다.
             라) 각 단계에서 세포의 배양조건 및 배지조성에 대하여 기재한다. 생물유래 또는 생물학적 원료 성분을 사용한 경우에는 시험성적서 등 안전성 관련 자료를 제출한다.
             마) 가), 나) 및 생산단계의 세포에 대하여 세균, 마이코플라스마 및 진균에 의한 오염이 없는 것을 확인한다.
             바) 가), 나) 및 생산단계의 세포에 대하여 그 세포 유래 동물종의 바이러스 및 외래성 바이러스가 없는 것을 확인한다.  다만 제거할 수 있는 방법 등의 근거자료가 있는 경우에는 제외한다.  초대배양세포와 같이 동물에서 배양세포를 제조하는 경우는 그 동물종에 있을 수 있는 바이러스가 없음을 확인한다.  또한 사람에 병원성을 나타낼 가능성이 있는 바이러스가 존재하는 세포는 사용하지 아니한다.
             사) 가), 나) 및 생산단계에서 레트로바이러스 등의 내인성 병원체의 존재 유무를 감염성 시험법, 역전사효소 활성측정법 및 전자현미경 관찰법 등의 적절한 방법으로 확인하고 적당히 유발처리를 한 세포에 대해서도 같은 시험을 한다.
           5) 목적산물의 생산, 분리 및 정제
             가) 제조공정을 제조방법 흐름도로 설명한다.
             나) 제조공정 중 목적물의 배양, 분리 및 정제 등에 관한 방법을 기재하고 검증자료를 제출한다.
             다) 제조과정에서 원료로 병원성 미생물을 사용하여 제조할 경우 무독화 과정을 기재한다.
             라) 제조과정에서 특수기술을 이용하였을 경우 이에 관련된 검증자료를 제출한다.
    다. 혈액제제등의 제조방법
           1) 원료물질의 수집 및 관리방법에 관한 자료
             가) 수집된 혈액 및 혈장으로 생산되는 혈액제제등의 종류를 기재한다.
             나) 혈액 및 혈장의 기원
                (1) 혈액 및 혈장수집 및 관리방법에 대한 자료를 제출한다.
                (2) 특수혈장을 원료로 사용하는 경우 면역방법 등 혈장의 생산 경로를 기재한다.
           2) 제조공정
             가) 제조공정 흐름도 : 제조공정을 제조방법 흐름도로 설명한다.
             나) 제조용 출발물질에 관한 자료
                (1) 제조용 원료혈장의 규격, 풀링(pooling) 및 분배 방법, 저장 등 제조용 원료혈장에 관한 자료를 제출한다.
                (2) 안정제, 부형제 등의 규격 및 품질관리에 관한 자료를 제출한다.
                (3) 단클론 항체, 특수 시약 등 제조에 사용되는 물질의 규격 및 품질관리에 관한 자료를 제출한다.
             다) 제조과정
                (1) 제조방법 및 품질관리
                  제조공정에 대하여 상세히 기술하고, 공정별 품질관리에 관한 자료를 제출한다.
                (2) 바이러스 불활화 및 제거방법
                  바이러스 불활화 및 제거방법은 각각 최소 1단계 이상의 공정을 포함하도록 제조공정 흐름도에 표시하고, 공정 온도, pH, 시간 등 불활화 및 제거방법 조건을 상세히 기술한다. 단, 혈액제제의 경우 바이러스 불활화 및 제거공정이 포함되었을 경우에 한한다.
                (3) 상기 (1), (2)에 관한 검증에 필요한 자료
                  제조공정 검증자료로는 제조공정 검증 범위, 방법, 결과, 요약 등이 포함된 자료를 제출한다.  바이러스 불활화 및 제거 검증자료로는 바이러스 선정 및 기준, scale down 검증자료, kinetic study 자료, 결과 등이 포함된 자료를 제출한다.
    라. 핵산제제의 제조방법
          1) 항원 유전자 발현용 DNA 또는 RNA의 유래 및 특성
              가) 목적 항원의 기원, 항원 유전자 서열 및 DNA 주형의 각 유전자의 기능에 관한 정보를 기재한다.
              나) 항원 유전자 발현용 DNA 또는 RNA의 특성. 예로 유전자 확인, 서열, 발현용 플라스미드 유전적 안정성, 숙주세포 확인 및 생존율, 항원 단백질 발현 확인 등을 기재한다.
          2) 항원 유전자 제조용 플라스미드의 조제, 보존방법 및 그 관리방법
              가) 원형플라스미드 DNA, 선형 DNA 주형 등 제조용 플라스미드 조제, 보존방법 및 그 관리방법
              나) 제조용 플라스미드 조제에 사용되는 숙주세포 및 플라스미드 발현 확인을 위한 선택표지자(항생제)에 관한 정보를 제출한다.
              다) 항원 유전자 제조공정 및 제조용 플라스미드 생산에 사용된 숙주세포로부터의 오염물질이 관리되고 제거됨을 확인한다.
          3) 핵산전달체의 유래 및 특성
              가) 핵산전달체의 구성성분, 배합목적, 구조 및 기능에 관한 정보를 기재한다.
              나) 핵산전달체 특성. 예로 확인, 함량, 순도(불순물 포함), 입자크기, 다분산도, 표면특성(예. 전하), 전달체 비율 등을 기재한다.
          4) 핵산전달체의 조제, 보존방법 및 그 관리방법
              가) 핵산전달체의 조성 및 제형화 등 조제, 보존방법 및 그 관리방법
              나) 제조공정 중 사용된 원료물질에서 발생한 비의도적 불순물 또는 부산물 등이 관리ㆍ제거됨을 확인한다.
          5) 목적산물의 생산, 분리 및 정제
              가) 제조공정을 제조방법 흐름도로 설명한다.
              나) 제조공정 중 목적물의 배양, 분리 및 정제 등에 관한 방법을 기재하고 검증자료를 제출한다.
              다) 제조과정에서 특수기술을 이용하였을 경우 이에 관련된 검증자료를 제출한다.
              라) RNA 백신의 경우 핵산전달체와의 혼합공정 및 5’-cap, poly A tail 등 특이구조 유지에 대한 자료를 제출한다.
              마) DNA 백신의 경우, 초나선형 플라스미드의 비율 등에 대한 자료를 제출한다.
  4. 기준 및 시험방법
    가. 원료의약품 기준 및 시험방법 작성요령
           1) 원료의약품의 주성분에 해당하는 별첨 규격은 별표 11의 기재 형식에 따라 작성하며, 그 외 기타 안정제, 보존제 등은 별표 10에 따른다.
           2) 원료의약품 주성분 별첨규격의 기재는 다음에 따라 순서대로 기재한다.
             가) 정의 : 기원, 명칭 및 성상에 대하여 기재한다.
             나) 제조방법 및 시험기준 : 각 제제의 특성에 따라 아래와 같이 기재한다.
               (1) 재료 : 균주(생산균주), 배양세포, 혈장, 배지 등에 대한 특성 및 시험항목 설정 등 관리방법에 관한 내용을 각 제제 특성에 따라 기재한다.
               (2) 원액(원말 또는 원획분)
                  (가) 원액(원말) : 균의 배양 및 부유액, 불활화, 추출 및 정제 등 각 제제특성에 따라 기재한다.
                  (나) 원획분: 원혈장의 분획방법 등을 각 제제특성에 따라 기재한다.
               (3) 원액(원말 또는 원획분)에 대한 시험 : pH측정시험, 무균시험, 순도시험, 불활화시험, 무독화시험 등 각 제제특성에 따라 기재한다.
    나. 완제의약품 기준 및 시험방법 작성요령
           1) 완제의약품(최종원액 포함)은 별표 13의 기재형식에 따라 작성하며 다음에 따라 순서대로 기재한다.
             가) 정의 : 명칭, 성상 및 제제에 대하여 기재한다.
             나) 시험기준
               (1) 최종원액에 대한 시험 : 무균시험, 보존제 함량시험 등 각 제제의 특성에 따라 기재한다.
               (2) 완제의약품 : pH측정시험, 보존제 함량시험, 확인시험, 무균시험, 발열성시험 또는 엔도톡신시험, 무독화시험, 순도시험, 역가시험 등 각 제제의 특성에 따라 기재한다.
             다) 기타 : 용기, 용제 첨부, 첨부문서 등 기재사항, 표시사항 등 기타 사항을 기재한다.
  5. 기준 및 시험방법에 관한 근거자료
    기준 및 시험방법의 설정 근거를 나타내기 위한 자료로서 각 시험항목에 대하여 시험방법, 시험방법 선택이유, 시험조건 설정이유, 시험방법의 밸리데이션, 실측치, 기준치의 설정근거, 계산 예 등에 대한 자료를 포함한다.  근거자료가 시험자료인 경우 3로트 이상의 검체에 대하여 1로트당 3회 이상 시험한 실측 통계치를 고려하여 기준을 설정할 수 있다.
  6. 시험성적에 관한 자료
    가. 제조공정 전 단계에 걸친 일반적인 시험방법 및 주요 시험방법에 대한 밸리데이션 자료
    나. 제조사의 원액(원말 또는 원획분), 최종원액 및 완제의약품에 대한 검증된 시험법으로 연속 3로트 이상, 1로트당 1회 이상 제조 및 품질관리요약서 및 자사시험 성적서
  7. 표준품의 규격, 관리방법 및 설정근거에 관한 자료
    가. 표준품의 역가(단위) 설정근거 및 규격, 관리 등에 관한 자료를 첨부한다.
    나. 식품의약품안전처 규격기준에 실리지 아니한 표준품(상용 표준품) 또는 정량용 원료는 규격설정 등에 관한 자료를 제출하며 필요시 해당 표준품을 제출한다.
  8. 용기 및 포장에 관한 자료
    재료의 선택, 습기와 빛으로부터 보호, 직접용기 구성성분과 의약품과의 적합성, 직접용기 구성 재료의 안전성, 성능을 기재한다.


제29조(재조합의약품 및 세포배양의약품의 심사기준) 재조합의약품 및 세포배양의약품의 심사기준은 다음 각 호와 같다.
  1. 구조 또는 구성성분 등에 관한 자료
    가. 구조ㆍ조성
           1) 아미노산 조성
           2) 말단아미노산
           3) 디설피드 결합이 있는 경우에는 그 위치
           4) 펩티드 분석
           5) 아미노산 서열(고분자의 경우에는 가능한 범위에서 말단아미노산 서열)
           6) 당이 존재할 경우 당의 구조, 함량 등
  2. 물리화학적ㆍ생물학적 성질에 관한 자료
    가. 물리화학적 성질
           1) 분광학적 성질(자외부흡수스펙트럼 등)
           2) 전기영동적 성질(폴리아크릴아미드겔 전기영동 등)
           3) 등전점(설탕밀도구배 등전점전기영동 및 겔등전점전기영동 등)
           4) 분자량(SDS-겔전기영동, 겔여과크로마토그래프법 및 초원심분리법 등)
           5) 액체크로마토그래프법 패턴
           6) 고차구조(선광분산, 원이색성 등)
    나. 면역화학적 성질 : 면역화학적분석 및 면역전기영동 등
    다. 생물학적 성질
           1) 생물학적 활성, 함량 및 순도(비활성 등) 등
           2) 효소의 경우에는 효소화학적 성질
  3. 제조방법에 관한 자료
    가. 재조합의약품의 제조방법
           1) 목적한 펩티드 또는 단백질의 구조유전자
             가) 해당 구조유전자를 클로닝하는 방법을 기재한다.
             나) 전체 염기서열을 기재한다.
             다) 클론화 유전자의 기능 및 염기서열의 안정성을 확인한다.
             라) 해당 구조유전자가 종양조직 유래일 경우에는 정상조직의 유전자와 동등함을 확인한다.
           2) 숙주ㆍ벡터계의 여러 가지 성질을 기재한다.
           3) 배양
             가) 재조합체의 안정성(예를 들면 재조합체의 보존, 계대시의 안정성 등)을 기재하며 대량배양의 경우도 고려한다.
             나) 재조합체의 동정방법과 그에 대한 자료를 제출한다.
             다) 배지의 조성에 대하여 기재한다.
           4) 정제
             가) 정제공정은 제조방법의 흐름도의 일부로 설명한다.
             나) 목적펩티드 등과 미생물에서 유래하는 이종단백질 또는 다당류 등과의 분리방법과  검증자료를 기재한다.
             다) 세포 중에서 분해되기 쉬운 단백질의 안정화를 목적으로 N-말단에 부가된 여분의 펩티드 등을 브롬시안 분해 등 화학적으로 분리하는 경우에는 그들 시약 및 분리된 펩티드 등을 제거하는 방법과 검증자료를 기재한다.
             라) 프로인슐린(Proinsulin) 등 전구체로서의 고분자 단백질 등에서 목적 생성물을 분리하는 경우에는 분리에 사용한 효소 및 분리된 펩티드 등을 제거하는 방법과 검증자료를 기재한다.
             마) 정제과정에서 특수한 기술을 이용하였을 경우 검증을 포함한 관련된 자료를 기재한다.
    나. 세포배양의약품의 제조방법
           1) 종세포주의 유래 및 특성
             가) 세포의 기원과 내력 : 세포의 유래, 수집방법 및 계대력 등에 관한 정보를 기재한다.
             나) 세포의 특성 : 예로 형태학적 특성, 증식특성, 세포유전학적 성질, 면역학적 표현형, 바이러스 유전체의 존재, 종양성 및 목적산물의 생산능 등 세포의 성질을 기재한다.
           2) 세포의 조제, 배양, 보존방법 및 그 관리방법
             가) 마스터 세포은행의 조제, 보존방법 및 그 관리방법에 관한 자료
             나) 제조용 세포은행의 조제, 보존방법 및 그 관리방법에 관한 자료
             다) 의약품 제조조건을 초과하여 증식한 세포에 대해서  1), 나)세포의 특성항에 기재한 특성을 지표로 하여 안정성을 기재한다.
             라) 각 단계의 세포의 배양조건 및 배지조성에 대하여 기재한다. 생물유래 또는 생물학적 원료 성분을 사용한 경우에는 시험성적서 등 안전성 관련 자료를 제출한다.
             마) 가), 나) 및 생산단계의 세포에 대하여 세균, 진균 및 마이코플라스마의 오염이 없는 것을 확인한다.
             바) 가), 나) 및 생산단계의 세포에 대하여 그 세포유래동물종의 바이러스 및 외래성 바이러스가 없는 것을 확인한다. 다만, 제거할 수 있는 방법 등의 근거자료가 있는 경우에는 제외한다.  초대배양 세포와 같이 동물에서 배양세포를 조제하는 경우는 그 동물 종에 있을 수 있는 바이러스가 없음을 확인하며 사람에 병원성을 나타낼 가능성이 있는 바이러스가 존재하는 세포는 사용하지 않는다.
             사) 가), 나) 및 생산단계에서 레트로바이러스 등의 내인성 병원체의 존재유무를 감염성시험법, 역전사효소활성측정법 및 전자현미경관찰법 등의 적절한 방법으로 확인하고 또한, 적당히 유발처리를 한 세포에 대해서도 유사한 시험을 한다.
           3) 목적산물의 분리 및 정제
             가) 정제공정을 제조방법 흐름도의 일부로 설명한다.
             나) 목적물과 불순물(예： 불순단백질, DNA 등)과의 분리방법, 그 효율과 검증자료를 기재한다.
             다) 제조방법에 바이러스를 이용하는 경우 및 종세포주에 내인성 바이러스 혼입의 가능성이 있는 경우에는 그 바이러스의 불활화 또는 제거방법, 그 효율과 검증자료를 기재한다.
             라) 목적산물에 대해 필요에 따라 하이브리다이제이션법에 의해 레트로바이러스가 없는 것을 확인하고, 사람 항체의 경우는 EB바이러스 DNA가 없는 것을 확인하며, 또 제조를 위한 세포의 증식에 동물을 이용하는 경우에는 목적산물 중에 동물유래 바이러스가 없는 것을 확인한다.
             마) 정제과정에서 특수한 기술을 이용하였을 경우 검증을 포함한 관련된 자료를 기재한다.
  4. 기준 및 시험방법
    가. 원료의약품 기준 및 시험방법 작성 요령
           1) 시험항목은 2)에 근거하여 설정한다. 이들 원료의약품(원액 또는 최종원액)에 관하여도 명확한 근거자료(시험성적서 포함)를 제출하고, 원료의약품을 최종제품으로 할 경우에는 이들 자료를 원료의약품의 기준으로 한다.
           2) 시험항목은 다음에 따라 순서대로 기재한다.
             가) 정의 : 한글명, 영명, 기원 및 성분의 함량
             나) 분자식 및 분자량(당화(Glycosylation)된 부분은 제외)
             다) 구조식 : 디설피드결합 등을 표현하는 단백질의 일차구조
             라) 성상
             마) pH
             바) 무균시험 또는 미생물한도시험
             사) 발열성물질시험 또는 엔도톡신시험
             아) 확인 : 분자구조적인 특징을 확인할 수 있도록 물리화학적 시험(전기영동, 등전집속, 웨스턴 블롯, 모세관 전기영동, 기기분석 등), 생물학적 시험, 면역학적 시험 등을 설정한다.
             자) 순도 : 숙주유래DNA, 숙주유래펩티드, 벡터유래DNA, 항생제, 중금속, 정제용 단클론항체 등 제조공정관련 불순물, 이상펩티드(산화형, 분해물, 변형체, 집합체 등) 등 제제관련 불순물과 비활성을 전기영동, 등전집속, 모세관 전기영동, 크로마토그래프법, 면역학적 측정법 등을 이용하여 제품의 특성에 따라 설정한다.
             차) 역가 : 원칙적으로 생물활성을 확인할 수 있는 방법에 의한다.
             카) 함량 : 단백질함량 등을 제품의 특성에 따라 설정한다.
    나. 완제의약품 기준 및 시험방법 작성요령
      재조합의약품 및 세포배양의약품 제제의 기준 및 시험방법에는 다음 각 항을 설정하며 기준의 항목과 시험방법의 항목과 순서는 동일하여야 한다.
           1) 명칭
           2) 성상 : 색, 형상 및 제형에 대하여 순서대로 기재한다.
           3) pH
           4) 무균시험 또는 미생물한도시험
           5) 불용성이물시험
           6) 불용성미립자시험
           7) 발열성물질시험 또는 엔도톡신시험
           8) 이상독성부정시험 : 제품의 특성에 따라 설정한다.
           9) 건조감량 또는 함습도
           10) 확인시험 : 분자구조적인 특징을 알 수 있도록 물리화학적(전기영동, 등전집속, 웨스턴 블롯, 모세관 전기영동, 기기분석 등), 생물학적 시험, 면역학적 시험 등을 설정한다.
           11) 순도시험 : 이상펩티드, 분해산물, 숙주유래DNA, 벡터유래DNA, 숙주유래펩티드 등을 전기영동, 등전집속, 모세관 전기영동, 크로마토그래프법, 면역학적 측정법 등을 이용하여 그 제품의 특성에 따라 공정관련불순물, 제제관련불순물 등에 대하여 설정한다.
           12) 역가 : 물리ㆍ화학적, 면역학적 또는 생물학적 시험방법을 설정한다. 물리ㆍ화학적 시험 및 면역학적 시험에 의해 설정한 경우에는 생물학적 활성과의 상관관계를 확인한다.
           13) 함량 : 단백질함량 등을 제품의 특성에 따라 설정한다.
  5. 기준 및 시험방법에 관한 근거자료
    가. 원료의약품의 기준 및 시험방법의 설정근거를 나타내기 위한 자료로서 각 시험항목에 대하여 시험방법, 시험방법 선택이유, 시험조건 설정이유, 시험방법의 검증, 실측치, 기준치의 설정근거, 계산 예 등에 대한 자료를 포함한다.
           1) 확인시험에 관한 자료 : 확인시험은 원료의약품에 따라 다르며 원료의 분자 구조나 다른 특성에 따라 결정된다. 확인을 위해서는 하나 이상의 시험(물리화학적, 생물학적 또는 면역화학적)을 수행해야 한다. 확인시험은 본질적으로 정성적인 시험이 될 수 있다.
           2) 순도시험에 관한 자료 : 재조합의약품 및 세포배양의약품의 절대 순도를 결정하기는 어려우며, 시험방법에 따라 그 결과가 달라진다. 결과적으로, 원료의약품의 순도는 항상 여러 시험방법을 조합하여 측정한다.  시험방법의 선택과 이의 최적화(optimization)는 불순물로부터 원하는 제제와 제제관련 물질을 분리하는데 초점을 맞추어야 한다. 불순물은 공정관련 불순물과 제제관련 불순물로 구분한다.
             가) 원료의약품에서 공정관련 불순물이란 세포 배양액, 숙주 유래 단백질, 숙주유래DNA, 정제에 사용된 단클론 항체 또는 칼럼 여과물질(chromatography media), 용매와 완충액 성분 등이 포함된다.  잘 관리된 제조 공정을 사용하여 이러한 불순물을 최소화 시키도록 한다.
             나) 원료의약품에서 제제관련 불순물이란 제조 과정이나 저장 기간 중 생성된, 원하는 제제와는 다른 성질을 지니는 분자 변형체이다.
             다) 이러한 불순물에 대한 분석 방법의 선택과 이의 최적화는 원하는 제제와 제제관련물질을 불순물로부터 분리하는데 초점을 맞추어야 한다.  불순물에 대한 개별적 또는 종합적인 허용 기준을 세운다.  경우에 따라서는 특정 불순물에 대한 허용 기준이 필요하지 않을 수도 있다.
           3) 역가시험에 관한 자료 : 적절하고, 검증된 역가시험이 재조합의약품 및 세포배양의약품의 원료의약품에 대한 규격의 일부가 되어야 한다. 완제의약품에 대하여 적절한 역가 분석법을 사용했다면 대체 방법(물리화학적, 생물학적)을 통해 원료의약품 단계에서의 정량적 측정을 충분히 할 수 있다. 경우에 따라 비활성 측정도 가능하다.
           4) 함량시험에 관한 자료 : 원료의약품의 함량은 일반적으로 단백질 함량 등의 적절한 분석법을 이용하여 결정한다. 완제의약품의 제조가 역가에 근거를 두었을 때 함량결정은 불필요할 수 있다.
    나. 완제의약품의 기준 및 시험방법의 설정근거를 나타내기 위한 자료로서 각 시험항목에 대하여 시험방법, 시험방법 선택이유, 시험조건 설정이유, 시험방법의 검증, 실측치, 기준치의 설정근거, 계산 예 등에 대한 자료를 포함한다. 또한 제제의 특성상 필요한 경우에는 제제 설계항을 설정하여 제형선택 이유, 원료약품 및 그 분량의 설정이유 등에 관한 자료를 제출한다.
           1) 확인시험에 관한 자료 : 확인시험은 제제에 따라 다르며 분자구조나 다른 특성에 따라 결정된다.  확인시험은 본질적으로 정성적인 시험이다.  대부분의 경우에, 단일 시험이 적당하다고 알려져 있지만, 어떤 제제의 확인을 위해서는 하나 이상의 시험(물리화학적, 생물학적 또는 면역화학적)이 필요하다.
           2) 순도시험에 관한 자료 : 완제의약품의 제조 또는 저장 과정 중에 불순물이 생성되거나, 증가될 수 있다. 이러한 불순물은 원료의약품과 동일하거나 자체 공정관련 또는 제제화 또는 저장과정에서 특이하게 생기는 분해물일 수 있다. 만약 불순물이  정량적이나 정성적으로(즉, 상대적인 양 또는 농도) 원료의약품속의 불순물과 동일하다면, 시험을 수행할 필요가 없으나 제제의 생산이나 저장 기간 중에 불순물이 유입되거나 생긴다면, 이러한 불순물의 수준을 결정하고, 허용기준을 설정해야 한다. 원료의약품의 제조와 저장 과정 중에 원료의약품에 변화가 있었는지를 측정해 보기 위하여, 제제에 대한 사전 경험에 기초하여 허용 기준과 분석 시험을 개발하고 타당성을 입증해야 한다. 분석 방법의 선택과 최적화는 분해물을 포함하는 불순물로부터 또 부형제로부터 원하는 제제와 제품 관련 물질을 분리하는데 초점을 맞추도록 한다.
             가) 설정한 한도치는 실측치 및 안정성시험 중 가혹시험과 장기보존시험의 결과와 안전성을 고려하여 타당성 있는 근거를 제시한다.
             나) 안정성, 안전성 및 임상시험에 사용한 모든 로트 및 실 생산 공정을 반영하는 로트에 대하여 화학구조 미지의 물질을 포함한 유연물질의 양 및 분석법을 로트번호, 제조규모, 제조년월일, 제조장소, 제조공정, 로트의 용도, 일람표 등의 형식으로 기재하여 제출한다.
             다) 실생산 로트와 기타 로트 사이에 유연물질의 종류 또는 양에 현저한 차이가 있는 경우에는 이에 대한 검토결과를 기재하여 제출한다.
             라) 시험방법에서 한도시험은 특이성(한도치 부근의 존재량에서의 회수율을 포함한다)과 검출한도에 관한 검증자료를 제출한다. 정량적인 시험방법은 그 양을 정확하게 측정할 수 있는 특이성에 대한 자료를 제출하며 상대적으로 유연물질을 측정하는 시험방법은 표준품으로 사용한 물질과 유연물질과의 검출감도를 비교한 자료를 제출한다.
           3) 역가시험에 관한 자료 : 완제의약품에 대하여 적절한 역가시험을 설정하여야 한다. 원료의약품의 적절한 역가시험이 설정되었다면, 완제의약품에 대하여는 대체 방법(물리화학적, 생물학적)으로서 정량적 측정으로도 충분할 수 있다. 그러나 이러한 선택에 대한 근거자료를 제출하여야 한다.
           4) 함량시험에 관한 자료 : 일반적으로 단백질 함량에 근거하는 제제 중의 원료의약품의 함량은 적절한 분석법을 이용하여 결정한다. 완제의약품의 제조가 역가에 근거를 두었을 때 함량결정은 불필요할 수 있다.
    다. 제조공정 전 단계에 걸쳐 일반적인 시험방법 자료
    라. 제조사의 원액(원말), 최종원액 및 완제의약품에 대한 검증된 시험법으로 3로트 이상, 1로트당 1회 이상 자가시험성적서
  6. 시험성적에 관한 자료
    가. 제조공정 전 단계에 걸친 일반적인 시험방법 및 주요 시험방법에 대한 밸리데이션 자료
    나. 제조사의 원액(원말), 최종원액 및 완제의약품에 대한 검증된 시험법으로 연속 3로트 이상 자사시험 성적서
  7. 표준품의 규격, 관리방법 및 설정근거에 관한 자료
    가. 표준품의 역가(단위) 설정근거 및 규격, 관리 등에 관한 자료를 첨부한다.
    나. 식품의약품안전처 규격기준에 실리지 아니한 표준품(상용표준품)은 규격설정 등에 관한 자료를 제출하며 필요시 해당 표준품을 제출한다.
  8. 용기 및 포장에 관한 자료
    재료의 선택, 습기와 빛으로부터 보호, 직접용기 구성성분과 의약품과의 적합성, 직접용기 구성 재료의 안전성, 성능을 기재한다.


제30조(생균치료제의 심사기준) 생균치료제의 심사기준은 다음 각 호와 같다.
1. 구조 또는 구성성분 등에 관한 자료         
    가. 구조 및 조성  
  1) 각 제제에 따른 주요 구성성분 및 그 특성   
  2) 그 외의 부수적 구성성분(첨가제 등) 및 그 특성  
  3) 원료약품 및 그 분량의 설정 사유 및 근거에 관한 자료
2. 물리화학적ㆍ생물학적 성질에 관한 자료        
    생균치료제의 물리ㆍ화학ㆍ생물학적(균종의 기원 등) 성질은 일반적으로 다음 각 항목에 관한 자료를 제출할 수 있으나, 품목의 특성에 따라 다르게 설정할 수 있다. 다만, 시험항목 설정의 근거가 되는 자료를 제출하며 실측치에 대한 자료를 포함한다.
    가. 물리화학적 성질
      1) 분광학적 성질
      2) 전기영동적 성질
      3) 등전점
      4) 분자량
      5) 액체 크로마토그래프법 패턴 등
    나. 면역화학적 성질 : 제제의 특성에 따라 적당한 면역화학적 방법으로 검토한다.
    다. 생물학적 성질 : 생물학적 활성, 함량 및 순도(비활성 등) 등
3. 제조방법에 관한 자료        
    가. 제조 시 사용된 균주 등에 관한 유래, 특성, 배양, 보존 및 관리방법, 목적산물의 생산, 분리, 정제 등에 대하여 명시하고 각 제조공정에 대하여 상세히 작성한다. 
    나. 제조방법의 기재범위 및 검증자료 제출은 개개 품목의 제조공정을 고려할 수 있으며 아래의 작성 범위에 국한하지 않는다.
     1) 균주의 유래 및 특성
      가) 균주의 기원과 역사: 균주의 유래, 수집방법 및 계대력에 관한 정보를 기재한다.
      나) 균주의 특성: 예로 형태학적 특성, 생화학적 특성, 증식특성, 유전학적 성질, 표현형적 특성 및 목적산물의 생산능 등 균주의 성질을 기재한다.
     2) 세포은행 시스템
      가) 마스터 세포은행(Master cell bank)의 조제, 보존방법 및 그 관리방법
      나) 제조용 세포은행(Working cell bank)의 조제, 보존방법 및 그 관리방법
      다) 최대 계대력 한도 설정을 포함한 세포은행에 대한 제조조건 설정근거를 기재한다.
      라) 각 단계에서 세포은행의 배양조건 및 배지조성에 대하여 기재한다. 생물 유래 또는 생물학적 원료 성분을 사용한 경우에는 시험성적서 등 안전성 관련 자료를 제출한다.
      마) 가), 나) 세포은행 균주에 대하여 주성분 이외 다른 세균 및 진균에 의한 오염이 없는 것을 확인한다.
     3) 목적산물의 생산, 분리 및 정제
      가) 제조공정을 제조방법 흐름도로 설명한다.
      나) 제조공정 중 목적물의 배양, 분리 및 정제 등에 관한 방법을 기재하고 검증자료를 제출한다.
      다) 단위공정 별 구체적인 제조방법(조제 및 멸균에 관한 사항, 원료 배합비, 배지의 조성, 운전 조건과 제어 변수를 포함한 주요 배양시스템 속성 등)을 기재한다.
      마) 제조공정 중 항생제를 사용할 경우 그 근거 및 최종 제품에 잔류하지 않음을 입증하는 검증자료를 제출한다.
      바) 제조공정에서 특수기술을 이용하였을 경우 이에 관련된 검증자료를 제출한다. 
4. 기준 및 시험방법        
    가. 생균치료제 개개 품목의 특성에 따라 기준 및 시험방법을 설정하여 작성하며 아래의 작성요령에 국한하지 않는다.
    나. 원료의약품 기준 및 시험방법 작성 요령
    원료의약품의 성상, 확인, 순도, 미생물 한도 및 제품 균주와 작용 기전에 대한 지식에 따라 역가를 설정하며, 각 항목에 대한 기준과 시험방법을 제출한다.  원료의약품에 존재하는 각 미생물 균주에 대해 생화학적 확인 및 유전적 확인시험 등 서로 보완할 수 있는 시험법을 사용하여 종(species)의 하위단계인 균주(strain) 수준까지 확인한다.
    다. 완제의약품 기준 및 시험방법 작성요령
    생균치료제의 기준 및 시험방법에는 일반적으로 다음 각 항목을 설정할 수 있으나, 품목의 특성에 따라 시험항목을 달리 설정하거나 대체시험을 고려할 수 있다. 기준과 시험방법의 항목 및 순서는 동일하여야 한다. 
1) 명칭
2) 성상 : 색, 형상 및 제형에 대하여 순서대로 기재한다.
3) 확인시험 :  균주의 표현형 및 유전형 등 유효성분의 특성에 따라 설정한다. 품목의 특성에 따라 하나 이상의 시험이 필요할 수 있다.
4) 함량 : 균주에 대한 허용 가능한 함량을 품목의 특성에 따라 설정한다. 
5) 역가 : 물리ㆍ화학적, 면역학적 또는 생물학적 시험방법을 설정한다. 물리ㆍ화학적 시험 및 면역학적 시험에 의해 설정한 경우에는 생물학적 활성과의 상관관계를 확인한다. 
6) 미생물한도시험
7) 순도 : 잔류 항생제, 잔류 독소 등 제제 관련 불순물 및 공정 중 유입된 독성성분이나 오염물질 등 제품의 특성에 따라 설정한다.
8) 수분 또는 건조감량
9) pH
10) 기타 시험: 위 항목 이외에 품질평가와 직접 관련이 되는 시험항목이 있는 경우 설정한다.
5. 기준 및 시험방법에 관한 근거자료        
기준 및 시험방법의 설정 근거를 나타내기 위한 자료로서 각 시험항목에 대하여 시험방법, 시험방법 선택이유, 시험조건 설정이유, 시험방법의 밸리데이션, 실측치, 기준치의 설정근거, 계산 예 등에 대한 자료를 포함한다. 근거자료가 시험자료인 경우 3로트 이상의 검체에 대하여 1로트당 3회 이상 시험한 실측 통계치를 고려하여 기준을 설정할 수 있다.
6. 시험성적에 관한 자료        
    가. 제조공정 전 단계에 걸친 일반적인 시험방법 및 주요 시험방법에 대한 밸리데이션 자료
    나. 제조사의 최종원액(원말 포함) 및 완제의약품에 대한 검증된 시험법으로 연속 3로트 이상 시험성적서
7. 표준품의 규격, 관리방법 및 설정근거에 관한 자료        
    가. 해당하는 경우에 표준품의 역가(단위) 설정근거 및 규격, 관리 등에 관한 자료를 첨부한다.
    나. 식품의약품안전처 규격기준에 실리지 아니한 표준품(상용표준품)은 규격설정 등에 관한 자료를 제출하며 필요시 해당 표준품을 제출한다.
8. 용기 및 포장에 관한 자료        
   재료의 선택, 습기와 빛으로부터 보호, 직접용기 구성성분과 의약품과의 적합성, 직접용기 구성 재료의 안전성, 성능을 기재한다.


제31조 삭제


제32조 삭제


제33조 삭제


제34조 삭제


제35조 삭제


제5장 보 칙


제36조(신약의 지정 등) ① 식품의약품안전처장은 「약사법」 제31조 및 제42조에 따라 의약품 품목허가 시 「약사법」 제2조제8호에 해당하는 신약 및 신약과 동일한 제품을 양수ㆍ양도하는 경우 신약임을 허가증에 기재하여야 한다. 다만, 제2항에 따른 신약 해제 대상 의약품은 신약 지정에서 제외한다.
  ② 식품의약품안전처장은 제1항에 따라 지정된 신약 중 「약사법」 제51조의 규정에 의한 「대한민국약전」, 공정서에 수재된 품목, 1989년 이전에 신약으로 허가된 품목, 재심사기간이 종료된 품목 등에 대하여는 지정을 해제할 수 있다.
  ③ 식품의약품안전처장은 제1항 및 제2항에 따라 신약으로 지정되었거나 지정 해제된 품목을 검토하여 신약목록을 작성하고 이를 관련 협회에 20일 이상 열람을 거쳐 매년 1월 식약처 홈페이지를 통해 신약목록을 공고하여야 하며, 다만, 의약품 제조업자 또는 수입자는 열람 종료일로부터 10일 이내에 식품의약품안전처장에게 이의를 신청할 수 있다. 이 경우 허가증에 신약으로 기재된 경우라도 신약지정 목록에 포함되지 아니한 경우에는 신약지정이 해제된 것으로 본다.


제37조(허가항목의 재설정) ① 식품의약품안전처장은 각 제제별로 신약 등의 재심사, 의약품의 재평가, 안전성ㆍ유효성심사, 기타 안전성정보 평가 등을 통하여 허가항목(안전성ㆍ유효성 전반에 관한 사항을 포함한다)을 재설정(통일조정)할 수 있다.
  ② 「의약품 등의 안전에 관한 규칙」제8조제3항에 따라, 식품의약품안전처장이 제1항에 따른 허가사항을 재설정하고 약사법 제76조제1항에 따른 일정기한까지 해당품목의 허가항목을 변경하도록 지시한 경우에는 별도의 변경허가의 절차를 생략하고 품목에 따라 식품의약품안전처장이 변경허가 한 것으로 본다. 이 경우 해당품목의 제조업자 또는 수입자는 반드시 품목허가증의 이면에 변경지시 기한, 변경 허가항목, 변경(문서번호 및 일자)를 기재하고 변경된 내용을 첨부하여야 한다.


제38조(자료의 보완 등) ① 식품의약품안전처장은 예비심사에 따라 품목허가신청서의 첨부자료(별표 15의 생물의약품 허가ㆍ심사 제출자료 요약표를 포함한다)가 해당 제출자료 요건에 따라 구비되지 아니하였을 때 신청일로부터 5일 이내에 해당 자료를 요청할 수 있다.
  ② 식품의약품안전처장은 품목허가 및 심사 신청서 중 다음 각 호의 어느 하나에 해당하는 사유가 있는 경우 필요한 사항을 구체적으로 명시하여 자료 제출자에게 보완 요구하여야 한다.
  1. 신청서의 첨부자료의 종류, 범위 또는 요건 등이 이 규정에 적합하지 아니할 때
  2. 제출자료의 검토과정 중 안전성ㆍ유효성 및 품질에 대해 중대한 문제가 발생할 우려가 있어 이를 해소하기 위해 추가자료 등이 특별히 필요하다고 인정될 때
  ③ 제1항 및 제2항에 따른 자료의 보완기간은 60일 이내로 한다. 다만, 보완요구를 받은 민원인이 보완요구를 받은 기간 내에 보완할 수 없음을 이유로 보완에 필요한 기간을 명시하여 기간 연장을 요청하는 경우에는 이를 고려하여 보완기간을 정하여야 한다. 이 경우 민원인의 기간연장 요청은 2회에 한하며, 기간 내에 보완 요구한 자료 중 일부 또는 전부의 자료가 제출되지 아니할 때에는 10일 이내에 다시 보완하도록 요구 할 수 있다.
  ④ 식품의약품안전처장은 자료의 심사 중 또는 심사결과 다음 각 호의 어느 하나에 해당하는 것으로 판단되는 경우 그 사유를 명시하여 자료 제출자에게 반려할 수 있다.
  1. 제3항에 따른 보완 기간 내에 자료가 제출되지 아니할 때
  2. 이 규정에 따른 심사기준에 적합하지 아니할 때


제39조(재신청서류의 처리) ① 식품의약품안전처장은 제38조제4항 규정에 따라 품목허가신청서(변경허가를 포함한다. 이하 이 조에서 같다) 또는 심사의뢰서가 반려된 품목으로서 반려사유에 해당하는 자료를 보완하여 반려일로부터 2년 이내에 재신청된 품목은 반려 전까지 심사 완료된 자료 이외의 자료만 검토하여 처리할 수 있다.
  ② 식품의약품안전처장은 품목허가신청서 또는 심사의뢰서가 심사 중에 신청 취하된 품목으로서 취하일로부터 2년 이내에 재신청된 품목은 신청 취하 전까지 심사 완료된 자료 이외의 자료만 검토하여 처리할 수 있다.
  ③ 제1항 및 제2항에도 불구하고 해당 의약품의 안전성과 유효성에 중대한 영향을 미치는 사항이 추가로 발견된 경우 등 자료의 추가검토가 필요한 경우에는 이를 적용하지 아니한다.


제39조의2(품목허가의 취하) 법 제31조, 법 제42조에 따른 의약품의 허가를 취하하고자 할 때에는 다음 각 호의 사항이 포함된 취하서를 식품의약품안전처장에게 제출하여야 한다.
  1. 인적사항: 업체명, 연락처, 소재지
  2. 신청사항: 허가ㆍ등록번호, 업종, 취하하려는 사항 및 취하사유
  3. 기타사항: 신청일, 신청인(담당자)의 서명 또는 날인
  4. 첨부서류: 품목허가증


제39조의3(화상회의 등) ① 식품의약품안전처장은 법 제31조 또는 제42조에 따라 신약의 품목허가를 신청한 자가 다음 각 호의 어느 하나에 해당하는 회의의 개최를 요청하는 경우 민원처리기한에 영향을 미치지 않는 범위 내에서 회의를 개최하고, 그 결과를 회의일로부터 10일 이내에 신청인에게 통지하여야 한다.
  1. 개시회의: 제품의 개발경위 등 허가ㆍ심사 시 고려해야 할 사항 등에 대해 설명이 필요한 경우
  2. 보완설명회의: 보완요구 자료의 종류, 범위, 요건 등에 대한 사유 및 근거 등에 대해 설명이 필요한 경우
  3. 추가 보완회의: 보완요구 제출자료에 대해 추가 설명이 필요하거나 재보완 요구자료에 대한 설명이 필요한 경우
  ② 제1항에 따른 회의는 화상을 이용하거나 대면(對面)에 의한 방법으로 할 수 있다.


제40조(자문 등) 식품의약품안전처장은 이 규정에 따른 생물학적제제 등의 안전성ㆍ유효성 심사를 위해 필요하다고 인정되는 경우에는 식품의약품안전평가원장의 의견을 듣거나 중앙약사심의위원회의 자문을 받을 수 있다.


제41조(신속심사 등) ① 식품의약품안전처장은 다음 각 호의 어느 하나에 해당하는 경우에는 이 규정에서 정하는 제출 자료의 일부를 시판 후 제출하도록 하거나, 우선적으로 신속하게 심사하여 허가할 수 있다.
  1. AIDS, 암 등 생명을 위협하거나 심각한 질병에 대하여 치료효과를 기대할 수 있는 의약품
  2. 내성이 발현되는 등 현존하는 치료법으로는 치료가 불가능하여 신속한 도입이 필요하다고 판단되는 의약품
  3. 생물테러감염병 및 그 밖의 감염병의 대유행에 대한 예방 또는 치료효과를 기대할 수 있는 의약품
  4. 희귀의약품
  5. 중대한 질병, 생명을 위협하는 질병 또는 난치성 질병을 치료 또는 예방하는 목적에 사용되는 것으로 기존 의약품 또는 치료방법 보다 안전성 또는 유효성이 현저하게 개선된 의약품
  ② 제4조제7항에 해당하는 백신의 경우는 이미 허가된 백신의 기준 및 시험방법, 안전성ㆍ유효성 심사자료 및 심사결과 등을 종합하여 신속하게 심사할 수 있다.
  ③ 식품의약품안전처장은 다음 각 호의 어느 하나에 해당하는 경우에는 우선적으로 신속하게 심사하여 허가할 수 있다.
  1. 법 제35조의6에 따라 독성ㆍ약리작용ㆍ임상시험성적에 관한 자료의 작성기준에 관하여 사전 검토를 받은 의약품
  2. 제2조제1호에 따른 신약
  3. 공급에 차질이 발생하였거나 발생이 예상되는 경우로서 식품의약품안전처장이 필요하다고 판단하는 의약품
  4. 제2조제10호에 따른 동등생물의약품


제41조의2(신속심사 대상 의약품 지정) ① 식품의약품안전처장은 제41조제1항 각 호에 해당하는 의약품을 신속심사 대상 의약품으로 지정할 수 있다.
  ② 제1항에 따라 신속심사 대상 의약품으로 지정을 받고자 하는 자는 제41조제1항 각 호의 어느 하나에 해당함을 입증하는 서류를 갖추어 식품의약품안전처장에게 신속심사대상의약품 지정을 신청하여야 한다. 다만, 식품의약품안전처장은 치명적인 대유행감염병에 사용하는 의약품과 같이 신속한 도입이 필요한 경우에는 신속심사대상의약품 지정신청이 없는 경우라도 신속심사대상의약품으로 지정할 수 있다.
  ③ 식품의약품안전처장은 제1항에 따른 지정신청에 따라 신청일로부터 1개월 이내에 신속심사 대상 의약품에 해당하는지 여부를 검토하여 그 결과를 신청인에게 회신하여야 한다.
  ④ 심사조정자는 신속심사대상 의약품에 대하여 심사 관련 회의, 품목설명회, 불만 등 품목허가 완료까지의 심사일정을 총괄하는 책임자를 말하며, 신속심사대상 의약품은 허가심사의 예측성 및 투명성 확보를 위하여 다음의 원칙에 따라 심사를 진행한다.
  1. 심사조정자는 신속심사대상 의약품의 안전성ㆍ유효성심사, 기준 및 시험방법 심사, GMP 심사를 각각의 업무별로 처리목표기한을 설정하고, 신속한 허가심사가 진행되도록 관리한다.
  2. 안전성ㆍ유효성 등 심사자료와 관련하여 신청인과 심사전담팀의 긴밀한 협의를 위하여 상시적으로 논의할 수 있는 체계를 구성한다.
  ⑤ 신속심사대상 의약품이 지정된 경우에는 식품의약품안전처장은 신속심사 전담팀 및 심사조정자를 구성하여 우선적으로 심사 및 상담을 실시한다.


제42조 삭제


제43조(외국의 규정 준용) 식품의약품안전처장은 새로운 생명공학기술을 이용하여 개발된 의약품을 허가ㆍ심사함에 있어 이 규정에 정하지 아니한 경우에는 의약품 국제조화회의(ICH)의 가이드라인 등 선진외국에서 인정하는 요건을 준용할 수 있다.


제44조(임상시험계획승인 후속조치) ① 식품의약품안전처장은 「약사법」제35조의2 및「의약품 등의 안전에 관한 규칙」제41조에 따른 임상시험계획에 관한 사전검토 결과에 따라 치료적확증임상시험 등을 실시하고 임상시험결과를 통하여 기대하는 안전성ㆍ유효성 입증에 특별한 문제가 없는 한 추가의 임상시험자료 요구 없이 안전성ㆍ유효성 심사를 할 수 있다.
  ② 임상시험계획승인에 따라 임상시험을 실시하고 안전성ㆍ유효성 자료를 제출하는 경우 해당 적응증 등에 대한 치료적확증임상시험의 결과보고서와 함께 실시된 모든 임상시험자료를 제출하여야 한다.
  ③ 제2항에도 불구하고 현재 실시하고 있는 임상시험과 무관하게 안전성ㆍ유효성이 확보되었다고 판단되는 경우에는 임상시험완료 이전에 안전성ㆍ유효성 자료를 제출하여 사전검토를 신청할 수 있다. 이 경우 실시중인 임상시험의 결과는 추후 식품의약품안전처장에게 제출하여야 하며, 필요한 경우 허가사항에 안전성ㆍ유효성에 관한 정보 등을 반영하여야 한다.
  ④ 식품의약품안전처장은 「의약품 등의 안전에 관한 규칙」 별표 4의 의약품 임상시험 관리기준에 따라 임상시험에 대한 실태조사를 실시할 수 있다. 다만, 치료적 확증 임상시험 이외의 임상시험은「의약품 등의 안전에 관한 규칙」 별표 4의 의약품 임상시험 관리기준에 따라 임상시험의뢰자가 점검확인서를 제출하는 경우 임상시험에 대한 실태조사를 실시하지 아니하며, 실태조사결과 필요하다고 인정되는 경우 전체 임상시험결과보고서에 대한 실태조사를 실시할 수 있다. 외국에서 실시한 임상시험자료를 제출하는 경우에는 제출된 자료가 제7조제6호에 해당됨을 판단하기 위하여 해당 임상시험자료에 대한 실태조사를 할 수 있으나 이 경우 실태조사에 필요한 경비는 의뢰인이 부담하여야 한다.


제44조의2(준용규정) 생물학적제제 등의 허가ㆍ심사와 관련하여 이 규정으로 정하지 아니한 사항에 대하여는 「의약품의 품목허가ㆍ신고ㆍ심사 규정」 및 「첨단바이오의약품의 품목허가ㆍ심사 규정」을 따른다.


제45조(재검토기한) 식품의약품안전처장은 「훈령ㆍ예규 등의 발령 및 관리에 관한 규정」에 따라 이 고시에 대하여 2016년 1월 1일 기준으로 매3년이 되는 시점(매 3년째의 12월 31까지를 말한다)마다 그 타당성을 검토하여 개선 등의 조치를 하여야 한다.