# 허가 또는 신고범위 초과 약제 비급여 사용승인에 관한 기준 및 절차

제1조(목적) 이 기준은 「국민건강보험 요양급여의 기준에 관한 규칙」 별표2 제8호에 따른 약사법령에 따라 허가를 받거나 신고한 범위를 벗어나 처방·투여하고자 하는 약제의 비급여 사용 승인에 관한 기준 및 절차를 정함을 목적으로 한다.


제2조(적용 대상) 이 기준은 약사법령에 의하여 허가를 받거나 신고한 약제 중 「국민건강보험 요양급여의 기준에 관한 규칙(이하 "요양급여기준"이라 한다)」에 따라 요양급여대상으로 급여목록표에 고시되어 있는 약제를 허가 또는 신고 범위를 벗어나 처방·투여하고자 하는 경우(이하 "허가초과 사용"이라 한다)로서 다음 각 호의 어느 하나에 해당하는 경우에 적용한다. 다만, 요양급여기준 제5조제4항에 따라 중증환자에게 처방·투여하는 약제중 보건복지부장관이 정하여 고시하는 약제는 제외한다.
  1. 대체가능한 약제가 없는 경우
  2. 대체가능한 약제가 있으나 투여금기 등으로 투여를 할 수 없는 경우
  3. 대체가능한 약제의 투여나 대체치료법보다 비용효과적이거나 부작용이 적고 임상적으로 치료효과가 높을 것으로 기대되는 경우


제3조(허가초과 사용승인 신청 요양기관의 자격 등) ① 약제의 허가초과 사용승인을 신청할 수 있는 요양기관은 약사법령에 따라 지정된 의약품임상시험실시기관으로 한다.
  ② 제1항에도 불구하고 건강보험심사평가원장(이하 "심평원장"이라 한다)이 예외적으로 제3조의2제3항에 의하여 인정한 약제에 대하여는 의약품임상시험실시기관이 아닌 요양기관에서도 허가초과 사용승인을 신청할 수 있다.


제3조의2(허가초과 사용승인 신청 대상 기관 확대 요청 등) ① 다음 각 호의 어느 하나에 해당하는 단체는 심평원장에게 특정 약제의 허가초과 사용에 대하여 제3조제2항에 따라 의약품임상시험실시기관이 아닌 요양기관이 사용승인 신청이 가능하도록 확대를 요청할 수 있다. 다만, 제4조제5항 후단에 따른 관련 단체의 경우에는 그러하지 아니하다.
  1. 대한의사협회
  2. 대한병원협회
  3. 대한치과의사협회
  4. 의료법 제77조제4항에 따른 전문과목별 관련 학회
  ② 제1항 각 호의 단체는 의약품임상시험실시기관이 아닌 요양기관이 사용승인 신청이 가능하도록 확대를 요청하고자 하는 약제(이하 ‘신청약제’라고 한다)가 제2조 각 호 및 별표에서 정한 의학적 근거의 범위 및 기준에 적합한지 여부를 포함하여 약제의 허가초과 사용의 적절성 여부를 확인하여 심평원장에게 신청하여야 한다.
  ③ 심평원장은 제2항에 따라 단체의 신청을 받은 경우, 다음 각 호의 어느 하나에 해당하는지 여부를 포함하여 신청약제의 허가초과 사용의 타당성, 사용대상 기관 확대의 필요성 등을 심의한 후 허가초과 사용승인 신청 요양기관의 확대요청을 승인한다.
  1. 동일한 사용승인 사항으로 승인 받은 기관이 전체 의약품임상시험실시기관 대비 1/3 이상인 약제
  2. 동일한 사용승인 사항으로 사용한 례수가 신청일 전년도 기준 3,000례 이상인 약제
  3. 대상 질환의 특성 상 제1호 또는 제2호의 조건을 만족시키기 어려운 희귀질환 및 소아질환으로서 허가초과 사용승인 신청 요양기관의 확대 필요성이 인정되는 약제


제4조(허가초과 사용승인 절차 등) ① 약제를 허가초과 사용하고자 하는 요양기관의 장은 심평원장에게 해당 약제에 대해 허가초과 사용승인을 받아야 한다.
  ② 제1항에 따른 허가초과 사용승인을 받으려는 요양기관의 장은 해당 요양기관에 설치된 약사법령에 의한 임상시험심사위원회(Institutional Review Board; IRB)의 심사를 거쳐 의학적 타당성 등이 있다고 인정되는 경우 심사일로부터 15일 이내에 심평원장에게 별지 제1호서식에 따라 별지 제2호서식과 근거 자료를 첨부하여 승인을 신청하여야 한다. 다만, 제3조제2항에 따라 심평원장이 허가초과 사용승인 신청기관의 확대가 필요하다고 평가한 약제의 경우에는 임상시험심사위원회(IRB)의 심사를 생략할 수 있다.
  ③ 제2항에 따른 임상시험심사위원회는 별표에서 정한 의학적 근거의 범위 및 기준에 적합한지 여부를 포함하여 약제의 허가초과 사용의 적절성을 심사하여야 하며, 이 과정에서 같은 신청기관 내에 설치된 약사(藥事)위원회(Pharmacy and Therapeutic committee; PTC) 또는 이에 준하는 위원회의 의견을 들을 수 있다.
  ④ 심평원장은 제2항에 따른 신청이 별표에서 정한 의학적 근거의 범위 및 기준에 적합하고 약제의 허가초과 사용의 타당성이 인정될 경우 이를 승인할 수 있다.
  ⑤ 심평원장은 제3조의2제3항에 따른 승인여부를 결정하기 위하여 국민건강보험법 제66조에 따른 진료심사평가위원회의 심의를 거쳐야 한다. 이 경우 심평원장은 약제의 허가초과 사용의 타당성을 심의하기에 적절하다고 판단되는 관련 단체에 심의를 위탁할 수 있다.
  ⑥ 제5항 후단에 따른 단체의 심의 관련 기구의 구성 및 운영 등에 관하여 필요한 사항은 심평원장이 정한다. 이 경우 심평원장은 관련 단체와 협의하여 정한다.
  ⑦ 심평원장은 제4항에 따른 승인 및 제5항에 따른 심의를 위하여 식품의약품안전처장(이하 "식약처장" 이라 한다)에게 신청내용이 의학적 근거의 범위 및 기준에 적합한지 여부에 대한 평가를 지체 없이 요청하여야 한다. 다만, 제3조제2항에 따른 신청인 경우에는 평가 요청을 생략할 수 있다.
  ⑧ 제3조의2제1항에 따라 관련 단체에서 허가초과 사용승인 신청 대상 기관 확대를 하고자 하는 경우 별지 제1호의2서식, 제2호서식과 이와 관련된 자료를 첨부하여 심평원장에게 확대 신청하여야 하며, 제3조2의제3항에 따른 인정한 약제를 사용하고자 하는 요양기관은 별지 제1호의3서식을 기재하여 심평원장에게 승인 신청하여야 한다.
  ⑨ 심평원장은 제7항에 따른 평가 결과를 지체 없이 신청한 요양기관에 통보하고, 제3조의2제1항에 따른 신청의 경우 신청을 받은 날로부터 60일 이내에 승인여부 및 내용을 신청한 단체에 통보하여야 한다. 다만, 제7항에 따른 검토기간 및 신청한 요양기관 또는 단체가 보완자료를 제출하는데 소요된 기간은 처리기간에 포함하지 아니한다.
  ⑩ 심평원장이 제9항에 따라 승인 여부 및 내역을 통보할 때에는 서면 또는 「정보통신망 이용 촉진 및 정보보호 등에 관한 법률」제2조제1항제1호에 따른 정보통신망을 이용하여 통보할 수 있다.
  ⑪ 제1항에도 불구하고 요양기관이 제2항에 따른 기간 내에 승인 신청을 한 경우에는 심평원장의 승인 통보 전 신청 약제를 비급여로 사용할 수 있다. 다만, 제3조제2항에 따라 신청한 약제는 심평원장의 승인을 받은 후 비급여로 사용할 수 있다.


제5조(요양기관의 의무사항 및 사후관리 등) ① 약제의 허가초과 사용을 하고자 하는 요양기관은 환자에게 해당 처방·투약이 약사법령에 따라 허가 또는 신고된 사항의 범위를 벗어난 것이라는 내용과 함께 다음 각 호에 대하여 설명하여야 하며, 환자가 충분한 설명을 들은 후 투약 여부를 결정할 수 있게 하여야 한다.
  1. 투약 계획 및 소요 비용
  2. 예상되는 부작용의 종류 및 부작용 발생 시 대응 계획
  3. 대체가능한 치료법 유무
  ② 요양기관이 심평원장으로부터 제4조제9항에 따른 불승인 통보를 받은 경우에는 그 통보를 받은 날부터 허가초과 약제를 더 이상 사용하여서는 아니 된다.
  ③ 요양기관이 심평원장으로부터 제4조제9항에 따라 사용승인을 받은 경우에는 매년 3월말까지 전년도에 사용한 해당 약제의 사용 내역(승인 후 사용내역이 없는 경우도 포함하고, 제4조제11항에 따라 승인 통보 전 사용한 내역도 포함한다)을 별지 제3호 서식에 따라 제출하여야 한다.
  ④ 보건복지부장관은 요양기관이 다음 각 호의 어느 하나에 해당하는 경우에는 다음 각 호의 구분에 따른 조치를 취할 수 있다.
  1. 해당 연도에 비급여 불승인을 3회 받은 요양기관 : 경고
  2. 해당 연도에 비급여 불승인을 4회 이상 받은 요양기관 : 제4조제9항에 따른 심평원장 승인 전 비급여 사용 제한
  ⑤ 심평원장은 제3항에 따라 비급여 사용내역을 보고 받은 후 그 내용을 식약처장에게 통보하여야 하며, 식약처장은 사용내역 등을 평가하여 안전성·유효성이 인정되지 않는 경우에는 심평원장에게 사용중지를 요청할 수 있다.
  ⑥ 심평원장은 제3항에 따라 보고받은 비급여 사용내역을 평가하여 요양급여가 필요하다고 판단되는 경우에는 보건복지부장관에게 요양급여를 요청할 수 있다.
  ⑦ 제5항에 따른 식약처장의 사용중지 요청을 받은 심평원장은 지체 없이 비급여 사용승인을 받은 요양기관에게 승인 결정의 취소를 통보하여야 한다. 이 경우, 취소 통보를 받은 요양기관은 그 통보를 받은 날부터 허가초과 약제의 비급여 사용을 하여서는 아니 된다.


제6조(세부운영절차 등) 허가초과 사용약제의 승인에 필요한 검토절차, 심의위원회의 구성·운영 등 필요한 사항은 심평원장이 정한다.


제7조(재검토기한) 보건복지부장관은 이 고시에 대하여 「훈령·예규 등의 발령 및 관리에 관한 규정」에 따라 2020년 7월 1일을 기준으로 매3년이 되는 시점(매 3년째의 6월 30일까지를 말한다)마다 그 타당성을 검토하여 개선 등의 조치를 하여야 한다.