# 고위험 첨단재생의료 연구계획 승인 절차 및 방법 등에 관한 규정

제1조(목적) 이 고시는 「첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률」 제12조 및 「첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률 시행령」 제13조에 따라 식품의약품안전처장의 승인을 받아야 하는 첨단재생의료 임상연구에 관한 실시계획의 승인 절차 및 방법 등에 관하여 필요한 세부 사항을 정함을 목적으로 한다.


제2조(정의) ① 이 규정에서 사용하는 용어의 정의는 다음 각 호와 같다.
  1. 고위험 첨단재생의료 임상연구: 「첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률」(이하 "법"이라 한다) 제2조제3호가목에 해당하는 첨단재생의료 임상연구
  2. 고위험 임상연구계획: 고위험 첨단재생의료 임상연구에 관한 실시계획
  3. 재생의료기관: 법 제10조에 따라 첨단재생의료실시기관으로 지정받은 의료기관
  4. 심의위원회: 법 제13조에 따른 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회
  5. 전문위원회: 법 제13조제4항 및 「첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률 시행령」(이하 "영"이라 한다) 제15조제1항에 따른 분야별 전문위원회
  6. 사무국: 법 제13조제5항 및 영 제14조제6항에 따른 사무국
  7. 세포처리시설: 법 제15조에 따른 첨단재생의료 세포처리시설
  ② 이 규정에서 사용하는 용어 중 별도로 정하지 아니한 용어의 정의는 법 제2조에 따른다.


제3조(고위험 임상연구계획의 작성ㆍ제출) ① 고위험 임상연구계획에 대한 승인을 받으려는 재생의료기관은 「첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 규칙」 별지 제1호 서식의 신청서에 제2항에 따른 자료를 첨부하여 사무국에 제출하여야 한다. 다만, 제2항제3호의 자료는 세포처리시설이 사무국에 직접 제출할 수 있다.
  ② 영 제13조제1항에 따라 고위험 임상연구계획의 승인을 받기 위하여 제출하여야 하는 자료의 세부 사항은 다음 각 호와 같다. 
  1. 영 제11조제1항 및 「첨단재생의료 연구계획 작성ㆍ제출 및 심의 등에 관한 규정」(보건복지부 고시) 제4조제1항 각 호의 세부 사항을 포함하는 첨단재생의료 연구계획
  2. 다음 각 목에 따른 비임상시험에 관한 결과 내용 및 관련 자료 
    가. 독성에 관한 자료 
      1) 단회투여독성시험자료
      2) 반복투여독성시험자료
      3) 유전독성시험자료
      4) 생식발생독성시험자료
      5) 발암성시험자료
      6) 기타독성시험자료
    나. 약리작용에 관한 자료 
      1) 효력시험자료
      2) 일반약리시험자료 또는 안전성약리시험자료
      3) 흡수ㆍ분포ㆍ대사 및 배설시험 자료
  3. 다음 각 목에 따른 인체세포등의 채취ㆍ검사ㆍ처리ㆍ보관 기준에 관한 근거자료
    가. 일반정보에 관한 자료
      1) 명칭
      2) 구조 및 구성성분
      3) 일반적 특성
      4) 인체세포등의 개요와 조성
    나. 채취 및 처리에 관한 자료
      1) 세포처리시설
      2) 처리방법 및 처리공정관리
      3) 원료관리
      4) 주요공정 및 중간체 관리
      5) 무균공정 검증
      6) 처리공정 변경
    다. 특성에 관한 자료
      1) 구조 및 기타 특성
      2) 불순물
    라. 인체세포등의 검사에 관한 자료
      1) 적합기준
      2) 시험방법
      3) 시험방법 적합성
      4) 검사결과
      5) 기준 설정근거
      6) 표준품 또는 표준물질
    마. 용기 및 포장에 관한 자료
    바. 보관에 관한 자료
      1) 보관조건 및 사용기한
      2) 보관기간 설정근거
  ③ 제2항에 따른 자료는 제4조의 요건에 따라 작성하여야 하며, 자료별 색인 및 쪽번호를 표시하고 자료의 전체 목록을 제출하여야 한다.
  ④ 국문으로 작성되지 않은 자료는 원문과 함께 한글 요약문(주요사항 발췌)을 제출하여야 하며, 식품의약품안전처장은 원문의 명확한 해석이 필요한 경우에는 전체 번역문을 제출하게 할 수 있다.


제4조(자료의 요건) 제3조제2항제2호 및 제3호에 따라 제출하는 자료의 세부 요건은 다음 각 호와 같다. 다만, 각 호의 규정에 따라 자료가 면제 또는 생략되는 경우에는 그 사유를 구체적으로 기재하여야 한다.
  1. 각 목에 따른 비임상시험에 관한 결과 내용 및 관련 자료
    가. 독성, 약리, 흡수ㆍ분포ㆍ대사 및 배설에 관한 시험결과, 시험방법, 임상과의 연관성 등에 대한 고찰이 포함되어 있고, 독성시험 결과가 도표로 상세히 작성된 자료. 다만, 제3조제2항제1호에 따른 첨단재생의료 연구계획에 본문의 자료가 포함된 경우 해당 첨단재생의료 연구계획으로 갈음할 수 있다.
    나. 「비임상시험관리기준」(식품의약품안전처 고시)에 적합하게 시험이 실시되었음을 입증하는 자료[경제협력개발기구(OECD)의 회원국에서 실시한 실태조사 결과 해당 독성시험 분야가 비임상시험관리기준에 적합하였음을 확인할 수 있는 자료를 포함한다]
    다. 나목에도 불구하고 인체세포등의 특성상 「의약품등의 독성시험기준」(식품의약품안전처 고시)을 준수하여 독성시험을 실시하는 것이 적합하지 않은 경우에는 각 인체세포등의 특성을 반영하여 시험목적에 따라 타당한 시험방법으로 독성시험을 실시한 자료. 이 경우 독성시험이 「비임상시험관리기준」(식품의약품안전처 고시)에 적합한 자료가 아니라면 그 사유와 수행상 불가피성이 인정되어야 한다.
    라. 다목에 해당하는 경우, 효력시험 등 약리시험에 안전성 관찰항목을 포함하여 함께 수행할 수 있다. 이 경우 시험계획 수립부터 시험결과 및 분석절차에 대한 타당성이 인정되어야 하며, 시험계획에 따라 수행되지 않은 부분이 있다면, 그 내용과 그 결과에 미치는 영향에 대한 분석이 포함되어야 한다.
    마. 가목부터 라목 이외의 비임상시험에 관한 결과 내용 및 관련 자료 작성 시 고려사항은 별표 1과 같다.
  2. 인체세포등의 채취ㆍ검사ㆍ처리ㆍ보관 기준에 관한 근거자료의 작성방법은 별표 2와 같다.


제5조(고위험 임상연구계획의 접수 등의 절차) ① 고위험 임상연구계획의 접수 등에 관한 절차는 「첨단재생의료 연구계획 작성ㆍ제출 및 심의 등에 관한 규정」(보건복지부 고시) 제5조를 준용한다.
  ② 제1항에도 불구하고 재생의료기관이 심의위원회의 심의와 식품의약품안전처장의 검토를 동시에 진행(이하 "신속ㆍ병합 검토"라 한다)해 줄 것을 요청한 경우에는 사무국은 식품의약품안전처장에게 그 사실을 알리고 재생의료기관이 제출한 자료를 송부하여야 한다.
  ③ 식품의약품안전처장은 제2항에 따른 자료(제4조제1호가목 단서에 따라 첨단재생의료 연구계획으로 갈음하는 경우에는 해당 첨단재생의료 연구계획을 포함한다)를 송부받은 날부터 30일 이내에 그 검토 결과를 심의위원회에 송부하여야 한다. 이 경우 재생의료기관에게 제6조에 따른 보완을 요구한 경우에는 재생의료기관의 동의를 받고 보완요구사항, 사유 및 근거 규정을 심의위원회에 송부한다.


제6조(고위험 임상연구계획의 보완 등) ① 식품의약품안전처장은 다음 각 호의 어느 하나에 해당하는 사유가 있는 경우 보완이 필요한 사항을 구체적으로 명시하여 해당 재생의료기관에게 보완을 요구하여야 한다. 이 경우 보완기간은 30일 이내로 한다.
  1. 제출자료의 세부사항 및 요건이 제3조제2항제2호 및 제3호, 제4조 각 호의 규정에 적합하지 아니한 경우
  2. 제1호 이외에 고위험 임상연구계획의 승인 여부 검토에 자료가 추가로 필요한 경우
  ② 식품의약품안전처장은 제1항에 따라 보완요구를 받은 재생의료기관이 보완요구를 받은 기간 내에 보완할 수 없음을 이유로 보완에 필요한 기간을 명시하여 기간 연장을 요청하는 경우에는 그 요청 기간을 고려하여 다시 보완기간을 정하여야 한다. 이 경우 해당 재생의료기관의 기간 연장 요청은 2회로 한정한다.
  ③ 식품의약품안전처장은 재생의료기관이 제1항 또는 제2항에 따른 보완 기간 내에 제출자료를 보완하지 아니하는 경우에는 10일 이내의 기간을 정하여 다시 보완을 요구할 수 있다.


제7조(결과 통보 등) ① 식품의약품안전처장은 제출자료가 제3조제2항제2호 및 제3호, 제4조 각 호의 규정에 적합하지 않거나 타당성이 인정되지 아니한 것으로 판단되는 경우에는 임상연구계획을 승인하지 않을 수 있다.
  ② 식품의약품안전처장은 심의위원회에서 부적합으로 심의ㆍ의결하여 영 제13조제2항에 따라 자료를 송부받은 때(신속ㆍ병합 검토의 경우를 포함한다)에는 송부받은 날부터 7일 이내에 그 사유를 명시하여 해당 재생의료기관에 그 심의결과를 알려야 한다(전자적 방법을 포함한다).
  ③ 식품의약품안전처장은 법 제12조제3항 및 영 제13조제4항에 따라 고위험 임상연구계획의 승인 여부를 결정한 날부터 7일 이내에 해당 재생의료기관과 심의위원회에 그 결과(검토 과정에서 보완요구 등으로 인하여 자료의 변경이 있는 경우 최종 자료를 포함한다)를 알려야 한다.


제8조(재검토기한) 식품의약품안전처장은 「훈령ㆍ예규 등의 발령 및 관리에 관한 규정」에 따라 2023년 7월 1일을 기준으로 매 3년이 되는 시점(매 3년째의 6월 30일까지를 말한다)마다 관련 법령이나 현실 여건의 변화 등을 고려하여 이 고시의 폐지, 개정 등의 여부를 검토하여야 한다.