zh_sozialversicherungsgericht · IV.2025.00100 · 2025-07-01 · de
Medizinische Massnahmen nach Art. 13 zur Behandlung eines Geburtsgebrechens (GG 184), Rückweisung zum Vorgehen im Sinne von Art. 71d Abs. 5 KVV


Sozialversicherungsgericht
des
 
Kantons
 
Zürich
IV.2025.00100
III. Kammer
Sozialversicherungsrichter Gräub, Vorsitzender
Sozialversicherungsrichterin Senn
Sozialversicherungsrichterin Slavik
Gerichtsschreiberin Bachmann
Urteil
 vom 
1.
 
Juli
 
2025
in
 
Sachen
X.___
,
 
geb.
 
2009
Beschwerdeführer
gesetzlich
 
vertreten
 
durch
 
die
 
Mutter
 
Y.___
diese
 
vertreten
 
durch
 
Rechtsanwalt
 
Dominik
 
Sennhauser
c/o
 
Procap
 
Schweiz
Frohburgstrasse
 
4,
 
Postfach,
 
4601
 
Olten
 
1
 
Fächer
gegen
Sozialversicherungsanstalt
 
des
 
Kantons
 
Zürich,
 
IV-Stelle
Röntgenstrasse
 
17,
 
Postfach,
 
8087
 
Zürich
Beschwerdegegnerin
Sachverhalt:
1.
    
1.1
    
X.___
,
 
geboren
 
am
 
...
 
Dezember
 
2009,
 
leidet
 
an
 
mehrer
e
n
 
Geburtsgebrechen
 
(
vgl.
 
Urk.
 
7/8
),
 
weswegen
 
ihm
 
seit
 
Anmeldung
 
bei
 
der
 
Invali
denversicherung
 
am
 
17.
 
Dezember
 
2009
 
(Urk.
 
7/1)
 
diverse
 
Kostengutsprachen
 
durch
 
die
 
Invalidenversicherung
 
gewährt
 
wurden
 
(Urk.
 
7/
14
 
ff
.
).
 
Im
 
Jahr
 
2013
 
wurde
 
bei
 
X.___
 
ein
 
kongenitales
 
myasth
e
nes
 
Syndrom
 
(
Geburtsgebrechen
 
[GG]
 
Ziff.
 
1
84)
 
diagnostiziert.
 
Zur
 
Behandlung
 
dieses
 
Geburts
gebrechens
 
wurde
 
bei
 
X.___
 
im
 
Zeitraum
 
November
 
2013
 
bis
 
Oktober
 
201
8
 
eine
 
Behandlung
 
mit
 
dem
 
Medikament
 
3.4
 
Diaminopyridin
 
(Firdapse)
 
durchgeführt
 
(
Urk.
 
7/599
/1
)
.
 
1.2
    
Mit
 
Schre
i
ben
 
vom
 
7.
 
Juni
 
2024
 
stellten
 
die
 
behandelnden
 
Ärzte
 
des
 
S
pitals
 
Z.___
 
bei
 
der
 
Sozialversicherungsanstalt
 
des
 
Kantons
 
Zürich,
 
IV-Stelle,
 
ein
 
Gesuch
 
um
 
Kostengutsp
r
ache
 
für
 
eine
 
erneute
 
(
O
ff-
L
abel
-
Use
-)
 
Behandlung
 
mit
 
Firdapse
 
(Urk.
 
7/719
).
 
Nach
 
Einholung
 
von
 
ergänzenden
 
Unterlagen
 
bei
 
der
 
behandelnden
 
Ärztin
 
(
Urk.
 
7/725,
 
Urk.
 
7/728
,
 
Urk.
 
7/
729)
 
und
 
Vorlage
 
der
 
Akten
 
an
 
ihren
 
r
egionalen
 
ä
rztlichen
 
Dienst
 
(RAD
;
 
Urk.
 
7/745
)
 
so
wie
 
an
 
das
 
Bundesamt
 
für
 
Sozialversicherung
en
 
(
BSV
;
 
Urk.
 
7/732
 
und
 
Ur
k
.
 
7
/743)
 
stellte
 
die
 
IV
-
Stelle
 
mit
 
Vorbescheid
 
vom
 
25.
 
September
 
2024
 
die
 
Abweisung
 
des
 
Leistungsbegehrens
 
in
 
Aussicht
 
(Urk.
 
7
/74
6
)
.
 
Dagegen
 
liess
 
der
 
Versicherte
,
 
gesetzlich
 
vertreten
 
durch
 
seine
 
Mutter,
 
unter
 
Einreichung
 
einer
 
Stellungnahme
 
der
 
behandelnden
 
Ärztin
 
des
 
Spitals
 
Z.___
 
vom
 
4.
 
November
 
2024
 
(Urk.
 
7/757)
 
Einwand
 
erheben
 
(
Einwand
 
vom
 
24.
 
Oktober
 
2024
 
[
Urk.
 
7/754
]
 
und
 
Ergänzung
 
hierzu
 
vom
 
28.
 
November
 
2024
 
[
Urk.
 
7
/
758
]
)
.
 
Nach
 
nochmaliger
 
Vorlage
 
der
 
Akten
 
an
 
ihren
 
RAD
 
(Urk.
 
7
/763)
 
sowie
 
nach
 
Einholung
 
einer
 
neuerlichen
 
S
tellungnahme
 
beim
 
BSV
 
(
Urk.
 
7/760
 
und
 
Urk.
 
7
/762)
 
wies
 
die
 
IV
-
Stelle
 
das
 
Leistungsbegehren
 
mit
 
auch
 
an
 
den
 
zuständigen
 
Krankenversicherer
 
eröffnete
r
 
Verfügung
 
vom
 
3.
 
Januar
 
2025
 
ab
 
(Urk.
 
2).
2.
    
Dagegen
 
liess
 
X.___
,
 
gesetzlich
 
vertreten
 
durch
 
seine
 
Mutter,
 
am
 
5.
 
Februar
 
2025
 
Beschwerde
 
erheben
 
mit
 
den
 
Anträgen,
 
es
 
sei
 
die
 
Verfügung
 
der
 
Beschwerdegegnerin
 
vom
 
3.
 
Januar
 
2025
 
aufzuheben
 
(1.),
 
dem
 
Beschwerdeführer
 
sei
 
gestützt
 
auf
 
das
 
Gesuch
 
vom
 
1
9.
 
Juli
 
2024
 
eine
 
Kostengutsprache
 
für
 
die
 
Behandlung
 
mit
 
dem
 
Medikament
 
Firdapse
 
zu
 
erteilen
 
(2.),
 
eventualiter
 
sei
 
die
 
Sache
 
zu
 
weiteren
 
Abklärungen
 
an
 
die
 
Beschwerdegegner
i
n
 
zurückzuweisen
 
und
 
die
 
Beschwerdegegnerin
 
sei
 
anzuweisen,
 
für
 
die
 
Dauer
 
der
 
Abklä
r
ungen
 
eine
 
Kostengutsprache
 
für
 
die
 
Behandlung
 
mit
 
dem
 
Medikament
 
Firdapse
 
zu
 
erteilen
 
(3.),
 
unter
 
Kosten-
 
und
 
Entschädigungsfolgen
 
(zuzüglich
 
der
 
gesetzlichen
 
Mehr
wertsteuer)
 
zulasten
 
der
 
Beschwerdegegnerin
 
(4.;
 
Urk.
 
1
 
S.
 
2).
    
Die
 
IV-Stelle
 
stellte
 
mit
 
Vernehmlassung
 
vom
 
4.
 
März
 
2025
 
Antrag
 
auf
 
Abwei
su
n
g
 
der
 
Beschwerde
 
(Urk.
 
6),
 
was
 
X.___
 
mit
 
Verfügung
 
vom
 
2
7.
 
März
 
2025
 
zur
 
Kenntnis
 
gebracht
 
wurde
 
(
Urk.
 
8).
Das
 
Gericht
 
zieht
 
in
 
Erwägung:
1.
1.1
    
Versicherte
 
haben
 
gemäss
 
Art.
 
13
 
Abs.
 
1
 
des
 
Bundesgesetzes
 
über
 
die
 
Invaliden
versicherung
 
(
IVG
)
 
bis
 
zum
 
vollendeten
 
20.
 
Altersjahr
 
Anspruch
 
auf
 
medizinische
 
Massnahmen
 
zur
 
Behandlung
 
von
 
Geburtsgebrechen
 
(Art.
 
3
 
Abs.
 
2
 
des
 
Bundes
gesetzes
 
über
 
den
 
Allgemeinen
 
Teil
 
des
 
Sozialversicherungsrechts,
 
ATSG).
 
Medi
zinische
 
Massnahmen
 
nach
 
Absatz
 
1
 
werden
 
gewährt
 
für
 
die
 
Behandlung
 
ange
borener
 
Missbildungen,
 
genetischer
 
Krankheiten
 
sowie
 
prä-
 
und
 
perinatal
 
aufgetretener
 
Leiden,
 
die
 
fachärztlich
 
diagnostiziert
 
sind
 
(a),
 
die
 
Gesundheit
 
beeinträchtigen
 
(b),
 
einen
 
bestimmten
 
Schweregrad
 
aufweisen
 
(c),
 
eine
 
lang
-
dauernde
 
oder
 
komplexe
 
Behandlung
 
erfordern
 
(d)
 
und
 
mit
 
medizinischen
 
Massnahmen
 
nach
 
Artikel
 
14
 
behandelbar
 
sind
 
(e).
    
1.
2
    
Die
 
medizinischen
 
Massnahmen
 
umfassen
 
gemäss
 
Art.
 
14
 
Abs.
 
1
 
IVG
 
unter
 
anderem
 
die
 
ärztlich
 
oder
 
unter
 
den
 
vom
 
Bundesrat
 
bestimmten
 
Voraussetzungen
 
von
 
Chiropraktorinnen
 
oder
 
Chiropraktoren
 
verordneten
 
Analysen,
 
Arzneimittel
 
und
 
der
 
Untersuchung
 
oder
 
Behandlung
 
dienenden
 
Mittel
 
und
 
Gegenstände
 
(Buchstabe
 
c).
 
Die
 
medizinischen
 
Massnahmen
 
müssen
 
wirksam,
 
zweckmässig
 
und
 
wirtschaftlich
 
sein.
 
Die
 
Wirksamkeit
 
muss
 
nach
 
wissenschaftlichen
 
Methoden
 
nachgewiesen
 
sein;
 
im
 
Fall
 
von
 
seltenen
 
Krankheiten
 
wird
 
die
 
Häufigkeit
 
des
 
Auftretens
 
einer
 
Krankheit
 
berücksichtigt
 
(Art.
 
14
 
Abs.
 
2
 
IVG).
 
Die
 
Versicherung
 
übernimmt
 
keine
 
Kosten
 
für
 
logopädische
 
Massnahmen
 
(Art.
 
14
 
Abs.
 
3
 
IVG).
 
Beim
 
Entscheid
 
über
 
die
 
Gewährung
 
von
 
ambulanten
 
oder
 
stationären
 
medizi
nischen
 
Behandlungen
 
ist
 
auf
 
den
 
Vorschlag
 
des
 
behandelnden
 
Arztes
 
oder
 
der
 
behandelnden
 
Ärztin
 
und
 
auf
 
die
 
persönlichen
 
Verhältnisse
 
der
 
Versicherten
 
in
 
angemessener
 
Weise
 
Rücksicht
 
zu
 
nehmen
 
(Art.
 
14
 
Abs.
 
4
 
IVG
).
1.3
    
Gemäss
 
Art.
 
14
ter
 
Abs.
 
3
 
IVG
 
kann
 
der
 
Bundesrat
 
unter
 
anderem
 
die
 
Vergütung
 
von
 
Arzneimit
t
eln
 
regeln,
 
die
 
angewendet
 
werden
 
ausserhalb
 
der
 
durch
 
das
 
Schweizerische
 
Heilmittelinstitut
 
geregelten
 
Fachinformation
 
oder
 
(1.)
 
ausserhalb
 
des
 
Indikationsbereichs,
 
der
 
in
 
der
 
Spezialitätenliste
 
oder
 
in
 
der
 
gestützt
 
auf
 
Absatz
 
5
 
erstellten
 
Liste
 
festgehalten
 
ist
 
(2.;
 
Buchstabe
 
a)
 
oder
 
die
 
in
 
der
 
Schweiz
 
z
u
gelassen
 
sind,
 
jedoch
 
nicht
 
in
 
die
 
Spezialitätenliste
 
oder
 
der
 
gestützt
 
auf
 
Abs.
 
5
 
erstellten
 
Liste
 
aufgenommen
 
worden
 
sind
 
(
Buchstabe
 
b).
 
Er
 
kann
 
die
 
Aufgaben
 
nach
 
Abs
.
 
1-3
 
dem
 
Eidgenössischen
 
Departement
 
des
 
Innern
 
(EDI)
 
oder
 
dem
 
Bundesamt
 
für
 
Sozialversicherungen
 
(BSV)
 
übertragen
 
(
Abs.
 
4).
 
Gemäss
 
Art.
 
14
ter
 
Abs.
 
5
 
IVG
 
erstellt
 
das
 
zuständige
 
Bundesamt
 
eine
 
Liste
 
der
 
Arzneimittel
 
zur
 
Behandlung
 
der
 
Geburtsgebrechen
 
nach
 
Art.
 
13
 
(Geburtsgebrechen-Spezialitätenliste)
,
 
einschliesslich
 
der
 
Höchstpreise,
 
sofern
 
sie
 
nicht
 
bereits
 
auf
 
der
 
Spezialitätenliste
 
gemäss
 
Art.
 
52
 
Abs.
 
1
 
Buchstabe
 
b
 
des
 
Bundesgesetzes
 
über
 
die
 
Krankenversicherung
 
(
KVG
)
 
aufgeführt
 
sind.
1.
4
    
Fü
r
 
die
 
Vergütung
 
von
 
Arzneimitteln
 
nach
 
Art
 
14
ter
 
Abs.
 
3
 
IVG
 
finden
 
d
i
e
 
Ausführungsbestimmungen
 
zum
 
KVG
 
betreffend
 
die
 
Vergütung
 
von
 
Arznei
mitteln
 
im
 
Einzelfall
 
sinngemäss
 
Anwendung,
 
sofern
 
die
se
 
Verordnun
g
 
nichts
 
A
bweichendes
 
b
estimm
t
 
(
Art.
 
3
decies
 
Abs.
 
1
 
der
 
Verordnung
 
über
 
die
 
Invaliden
versicherung,
 
IVV
)
.
 
Die
 
IV-Stelle
 
entscheidet
 
innert
 
zweckmässiger
 
Frist
 
über
 
das
 
Gesuch
 
um
 
Vergütung
 
eines
 
Arzneimittels
 
im
 
Einzelfall.
 
Das
 
BSV
 
legt
 
in
 
Weisungen
 
fest,
 
in
 
welchen
 
Fällen
 
es
 
vorgängig
 
konsultiert
 
werden
 
muss
 
(
Art.
 
3
decies
 
Abs.
 
2
 
IVV)
.
1.
5
    
Die
 
obligatorische
 
Krankenpflegeversicherung
 
(OKP)
 
übernimmt
 
die
 
Kosten
 
eines
 
von
 
der
 
Swissmedic
 
zugelassenen
 
verwendungsfertigen
 
Arzneimittels,
 
das
 
nicht
 
in
 
die
 
Spezialitätenliste
 
aufgenommen
 
ist,
 
für
 
eine
 
Anwendung
 
innerhalb
 
oder
 
ausserhalb
 
der
 
Fachinformation,
 
wenn
 
mindestens
 
eine
 
der
 
Voraussetzungen
 
nach
 
Artikel
 
71a
 
Absatz
 
1
 
erfüllt
 
ist
 
(
Art.
 
71
b
 
Abs.
 
1
 
der
 
Verordnung
 
über
 
die
 
Krankenversicherung,
 
KV
V
)
.
    
Laut
 
Art.
 
71a
 
Abs.
 
1
 
KVV
 
übernimmt
 
die
 
OKP
 
die
 
Kosten
 
eines
 
in
 
die
 
Spezialitä
tenliste
 
aufgenommenen
 
Arzneimittels
 
für
 
eine
 
Anwendung
 
ausserhalb
 
der
 
von
 
der
 
Swissmedic
 
genehmigten
 
Fachinformation
 
oder
 
ausserhalb
 
der
 
in
 
der
 
S
pezi
alitätenliste
 
festgelegten
 
Limitierung
 
nach
 
Art.
 
73
 
unter
 
anderem
,
 
wenn
 
der
 
Einsatz
 
des
 
Arzneimittels
 
eine
 
unerlässliche
 
Voraussetzung
 
für
 
die
 
Durchführung
 
einer
 
anderen
 
von
 
der
 
OKP
 
übernommenen
 
Leistung
 
bildet
 
und
 
diese
 
eindeutig
 
im
 
Vordergrund
 
steht
 
(sog.
 
Behandlungskomplex;
 
Buchstabe
 
a)
 
oder
 
wenn
 
mit
 
dem
 
Einsatz
 
des
 
Arzneimittels
 
von
 
ein
em
 
grosse
n
 
therapeutische
n
 
Nutzen
 
gegen
 
eine
 
Krankheit
 
ausgegangen
 
wird,
 
die
 
für
 
die
 
versicherte
 
Person
 
tödlich
 
verlaufen
 
oder
 
schwere
 
und
 
chronische
 
gesundheitliche
 
Beeinträchtigungen
 
nach
 
sich
 
ziehen
 
kann,
 
und
 
wegen
 
fehlender
 
therapeutischer
 
Alternativen
 
keine
 
andere
 
wirksame
 
und
 
zugelassene
 
Behandlungsmethode
 
verfügbar
 
ist
 
(
Buchstabe
 
b).
 
1.
6
    
Ist
 
absehbar,
 
dass
 
ein
 
Gesuch
 
um
 
Vergütung
 
eines
 
wichtigen
 
Arzneimittels
 
für
 
seltene
 
Krank
h
eiten
 
nach
 
Art.
 
4
 
Abs.
 
1
 
Buchstabe
 
a
decies
 
Ziff.
 
1
 
des
 
Bundesge
setzes
 
über
 
Arzneimittel
 
und
 
Medizinprodukte
 
(
HMG
)
 
aufgrund
 
Bewertung
 
des
 
therapeutischen
 
Nutzens
 
abgelehnt
 
werden
 
wird,
 
und
 
l
iegen
 
keine
 
klinischen
 
Studien
 
vor,
 
so
 
hört
 
der
 
Vertrauensarzt
 
oder
 
die
 
Vertrauensärztin
 
mindestens
 
einen
 
klinischen
 
Fachex
p
erten
 
oder
 
eine
 
klinische
 
Fachexpertin
 
an
.
 
Diese
r
 
oder
 
die
se
 
gibt
 
eine
 
Empfehlung
 
ab
 
(
Art.
 
71d
 
Abs.
 
5
 
KVV
)
.
 
1.
7
    
Gemäss
 
Art.
 
4
 
Abs.
 
1
 
lit.
 
a
decies
 
Ziff.
 
1
 
HMG
 
gilt
 
als
 
wichtiges
 
Arzneimittel
 
für
 
seltene
 
Krankheiten
 
(
O
rphan
 
D
rug)
 
ein
 
Humanarzneimittel,
 
bei
 
dem
 
nachge
wiesen
 
ist,
 
dass
 
es
 
der
 
Erkennung,
 
Verhütung
 
oder
 
Behandlung
 
einer
 
lebensbe
drohenden
 
oder
 
chronischen
 
invalidisierenden
 
Erkrankung
 
dient,
 
von
 
der
 
zum
 
Zeitpunkt
 
der
 
Gesuchseinreichung
 
höchstens
 
fünf
 
von
 
zehntausend
 
Personen
 
in
 
der
 
Schweiz
 
betroffen
 
sind.
    
2.
    
2.1
    
Die
 
Beschwerdegegnerin
 
begründete
 
die
 
angefochtene
 
Verfügung
 
im
 
Wesent
lichen
 
damit,
 
dass
 
beim
 
Therapieversuch
 
mit
 
Firdapse
 
im
 
Z
ei
traum
 
2013
 
bis
 
2018
 
keine
 
Verbesserung
 
der
 
Muskelschwäche
 
oder
 
der
 
vermehrten
 
Ermüdbarkeit
 
erzielt
 
worden
 
sei.
 
Somit
 
sei
 
das
 
Arzneimittel
 
bereits
 
über
 
einen
 
längeren
 
Zeitraum
 
ohne
 
belegbaren
 
klinischen
 
B
enefit
 
eingesetzt
 
worden.
 
Die
 
Nutzungs
bewer
tung
 
der
 
eingereichten
 
Literatur
 
ergebe
 
ein
 
Rating
 
D
;
 
der
 
Einsatz
 
von
 
Firdapse
 
gelte
 
s
omit
 
als
 
individueller
 
Heilversuch.
 
Die
 
beigefügten
 
Studien
 
erwähnten
,
 
dass
 
Firdapse
 
eine
 
Behandlungsmöglichkei
t
 
darstelle.
 
Die
 
weiteren
 
konsultierten
 
Quellen
 
würden
 
Firdapse
 
ebenfalls
 
als
 
Behandlungsoption
 
angeben,
 
jedoch
 
fe
h
lten
 
Daten
 
zur
 
Wirksamkeit.
 
Bei
 
einem
 
Rating
 
D
 
erfolge
 
keine
 
Kosten
ü
b
er
nahme
 
durch
 
die
 
IV.
 
Mit
 
dem
 
Einwand
 
seien
 
keine
 
neuen
 
Erkenntnisse
 
und
 
insbesondere
 
keine
 
neuere
 
Literatur
 
vor
gelegt
 
worden
,
 
welche
 
den
 
Einsatz
 
von
 
Firdapse
 
wissenschaftlich
 
b
egründen
 
könnte
.
 
Der
 
ablehnende
 
Entscheid
 
erfolge
 
in
 
erster
 
Linie
 
auf
grund
 
de
r
 
fehlenden
 
wissenschaftlichen
 
Daten
 
und
 
dem
 
dadurch
 
ermittelten
 
Rating
 
D
 
und
 
nicht
 
aufgrund
 
des
 
erfolglosen
 
Therapieversuchs
 
(Urk.
 
2).
2.2
    
Der
 
Beschwerdeführer
 
lässt
 
dagegen
 
zusammenfassend
 
vortragen,
 
dass
 
in
 
Bezug
 
auf
 
die
 
Behandlung
 
von
 
Kindern
 
und
 
Jugendlichen
 
mit
 
Firdapse
 
(3,4
 
Di
a
minopy
ridin),
 
welche
 
am
 
MUSK
-
assoziierten
 
kongenitalen
 
myasthenen
 
Syndrom
 
leiden
 
würden,
 
keine
 
randomisierten
 
Studien
 
vorlägen.
 
Es
 
lägen
 
indes
 
auch
 
keine
 
Daten
 
vor
,
 
die
 
eine
 
Wirksamkeit
 
verneinten.
 
Eine
 
Behandlung
 
des
 
MUSK
-
assoziierten
 
kongenitalen
 
myasth
e
n
en
 
Syndroms
 
werde
 
von
 
Expertengremien
 
empfohlen,
 
dies
 
werde
 
auch
 
vom
 
BSV
 
anerkannt.
 
Sofern
 
dem
 
Beschwerdeführer
 
nicht
 
aufgrund
 
von
 
wissenschaftlichen
 
Daten
 
in
 
Bezug
 
auf
 
die
 
Behandlung
 
anderer
 
Mya
s
thenien
 
(insbesondere
 
LE
M
S)
 
mit
 
Firdapse
 
(3,4
 
Diaminopyri
di
n)
 
und
 
der
 
gesetzlichen
 
Vermutung
 
der
 
Wirksamkeit
 
(wohl:
 
Kostengutsprache)
 
erteilt
 
werde,
 
seien
 
weitere
 
Abklärungen
 
unumgänglich,
 
zumal
 
die
 
Leistungsablehnung
 
mit
 
der
 
Begründung,
 
die
 
Wirksamkeit
 
sei
 
nicht
 
genügend
 
nachgewiesen,
 
Bundesrecht
 
verletze.
 
Bei
 
einer
 
Rückweisung
 
an
 
die
 
Beschwerdegegner
i
n
 
sei
 
diese
 
anzuweisen,
 
für
 
die
 
Dauer
 
der
 
Abklä
r
ungen
 
eine
 
Kostenguts
p
rache
 
zu
 
erteilen.
 
Dies
 
insbesond
e
re
 
auch
,
 
weil
 
keine
 
B
e
hand
l
ungs
alternativen
 
ersi
c
htlich
 
seien
 
und
 
der
 
Nutzen
 
für
 
den
 
Beschwer
deführer
 
gross
 
sei
 
(
Urk.
 
1
 
S.
 
10
).
 
3.
3.1
    
In
 
ihrem
 
Bericht
 
vom
 
3.
 
Januar
 
2024
 
stellten
 
PD
 
Dr.
 
med.
 
A.___
,
 
Facharzt
 
für
 
Kinder-
 
und
 
Jugendmedizin
 
und
 
l
eitender
 
Arzt
 
am
 
Spital
 
Z.___
,
 
Neuro
logie,
 
sowie
 
Dr.
 
med.
 
B.___
,
 
Fachärztin
 
für
 
Kinder-
 
und
 
Jugendmedizin
 
sowie
 
Oberärztin
 
am
 
S
pital
 
Z.___
,
 
Neurologie
,
 
die
 
folgenden
 
Diagnosen
 
(
Urk.
 
7/727)
:
- 
Kongenitales
 
myasth
e
nes
 
Syndrom
 
mit
 
compound
 
heterozygoten
 
Mutati
onen
 
im
 
MUSK
-
Gen
 
mit/bei
- 
f
aciale
r
,
 
bulbäre
r
,
 
axiale
r
 
und
 
proximal
 
armbetonte
r
 
Muskelschwäche
 
und
 
Ermüdbarkeit
- 
e
xterne
r
 
Opthalmo
p
legie,
 
Ptosis
 
bds.
 
- 
c
hronische
r
 
mittelschwere
r
 
pulmonale
r
 
Globa
l
insuffizienz
 
mit/bei
 
invasiver
 
Langzeit
-B
e
atm
ung
 
(Tr
a
cheotomie
 
12/2009),
 
isoliert
 
nächt
liche
 
Beatmung
 
seit
 
10/2011
- 
k
ongenitale
m
 
Zwerchfellhochstand
 
(Zwerchfell-Eventration)
 
bds
.
,
 
St.
 
n.
 
Zwerchfellraffung
 
01/2010
- 
St.
 
n.
 
bilateraler
 
kongenitaler
 
Stimmbandparese
- 
b
ulbäre
r
 
Dy
s
funktion
 
mit
 
Schluckstörung
- 
p
rogrediente
r
 
neuromyopathische
r
 
Skoliose
 
mit
 
insuffizienter
 
Kopf
kontrolle
 
(Skoliose
-
Aufrichtungsoperat
i
on
 
von
 
dors
a
l
 
TWK4-LWK4
 
und
 
Implantation
 
magnetic
 
growing
 
rod
 
02/2019,
 
CO
 
bis
 
L4
 
Spondy
lodese
 
am
 
09.06.2022
 
(Prof.
 
med.
 
C.___
)
- 
St.
 
n.
 
kongenitalem
 
Klumpfuss
 
links
- 
a
cetabulärer
 
Dysplas
i
e
 
rechts
- 
n
ormale
r
 
kognitive
r
 
Entwicklung
- 
k
ongenitale
m
 
Myasthene
 
Syndrom
-
spezifische
r
 
Therapie:
 
Salbutamol
 
(enteral)
 
seit
 
Alter
 
1
 
Jahr,
 
3.4
 
Diaminopyridin
 
11/2013
 
bis
 
10/2018
- 
Anamnestisch
 
Dranginkontinenz
 
unklarer
 
Ätiologie
 
EM
 
ca
.
 
Sommer
 
2020
- 
St.
 
nach
 
neonataler
 
Asphyxie
- 
St.
 
n.
 
hyp
o
xisch-ischämischer
 
Enzephalopat
h
ie
 
(
MRI
 
12/2009
)
- 
St.
 
n.
 
Hirninfarkt
 
Teilbereich
 
Art.
 
c
erebri
 
medi
a
 
links
- 
Persistierendes
 
Foramen
 
ovale
- 
Persistente
 
Tachykardie
 
unklarer
 
Genese,
 
DD
:
 
Ventolin
 
induziert
- 
St.
 
nach
 
Leistenhoden
 
bds.
 
Orchidopexie
 
bds
.
 
(11/2011)
- 
Chronischer
 
peristomaler
 
Infekt
 
mit/bei
- 
St.
 
n.
 
ausgedehnten
 
Biopsieentnahmen
 
parastomal
 
am
 
11.1
0.
 
2023
- 
k
urzfristig
 
gutem
 
Ansprechen
 
auf
 
Antibiotika
- 
St.
 
n.
 
Tracheostomarevision
 
11/2021
    
In
 
der
 
Beu
r
teilung
 
führten
 
Dr.
 
D.___
 
und
 
Dr.
 
B.___
 
im
 
Wesentlichen
 
aus,
 
die
 
Vorstellung
 
sei
 
zur
 
geplanten
 
Verlaufskontrolle
 
erfolgt
 
bei
 
kongenitalem
 
myasthenem
 
Syndrom.
 
Seit
 
der
 
letzten
 
Konsultation
 
habe
 
sich
 
betreffend
 
Muskelkraft
 
und
 
Ausdauer
 
insgesamt
 
eine
 
stabile
 
Si
tu
a
ti
on
 
gezeigt.
 
Die
 
Ptosis
 
habe
 
sich
 
seit
 
Steigerung
 
de
s
 
Salbutamols
 
auf
 
2
 
x
 
7,5
 
ml
 
nicht
 
wesentlich
 
verändert.
 
Mit
 
der
 
Familie
 
sei
 
die
 
Möglichkeit
 
eines
 
erneuten
 
Therapieversuchs
 
mit
 
3.4
 
Diaminopy
ridin
 
bes
p
r
o
chen
 
worden.
 
Zumal
 
es
 
2013
 
bis
 
2018
 
zu
 
keiner
 
wesentl
i
chen
 
Besse
rung
 
der
 
Symptomatik
 
geführt
 
habe
 
und
 
nach
 
Absetzen
 
auch
 
keine
 
Verschlech
terung
 
beobachtet
 
worden
 
sei,
 
sei
 
aktuell
 
nicht
 
mit
 
einem
 
wesentlichen
 
Therapieeffekt
 
zu
 
rechnen.
 
Die
 
Familie
 
wünsche
 
daher
 
ein
 
abwartendes
 
Verhalten.
 
Betreffend
 
Kanülensituati
o
n
 
sei
 
zwischenzeitlich
 
eine
 
Mitbeurteilung
 
durch
 
Prof.
 
E.___
 
in
 
F.___
 
erfolgt.
 
Insgesamt
 
werde
 
die
 
nächtliche
 
Beatmung
 
über
 
die
 
Kanüle
 
gut
 
toleriert.
 
Da
 
der
 
Beschwerdeführer
 
bei
 
längeren
 
Schreibarbeiten
 
rasch
 
ermüde
 
und
 
auch
 
die
 
ihm
 
zusätzli
c
h
 
zuge
s
prochenen
 
10
 
Minuten
 
nicht
 
ausreichten,
 
um
 
dies
 
zu
 
kompensieren,
 
sei
 
in
 
der
 
Schule
 
die
 
Möglichkeit
 
einer
 
active
 
communication
 
angesprochen
 
worden
 
(
Urk.
 
7/727)
.
 
3.2
    
In
 
ihrem
 
Kostengutsprachegesuch
 
vom
 
7.
 
Juni
 
2024
 
führte
 
Dr.
 
B.___
 
aus,
 
der
 
Beschwerdeführer
 
sei
 
aufgrund
 
eines
 
congenitalen
 
myasthenen
 
Syndroms
 
mit
 
compound
 
heterozygoten
 
Mutationen
 
im
 
MUSK-Gen
 
in
 
regelmässiger
 
neuromus
kulärer
 
Behandlung.
 
Beim
 
congenitalen
 
myasthenen
 
Syndrom
 
handle
 
es
 
sich
 
um
 
eine
 
sehr
 
seltene
 
und
 
heterogene
 
Krankheitsgruppe
 
von
 
genetischen
 
Erkran
kungen,
 
welche
 
zu
 
einer
 
gestörten
 
Funktion
 
der
 
neuromuskulären
 
Reizüber
tragung
 
führe.
 
Die
 
beim
 
Beschwerdeführer
 
vorliegende
 
Mutation
 
im
 
MUSK-Gen
 
führe
 
zu
 
einer
 
Beeinträchtigung
 
des
 
Acetylcholinrezeptors
 
und
 
gehöre
 
deshalb
 
zu
 
den
 
Gruppen
 
der
 
postsynaptischen
 
CMS.
 
Klinisch
 
weise
 
der
 
Beschwerdeführer
 
eine
 
faziale,
 
bulbäre,
 
axiale
 
und
 
proxima
l
 
armbetonte
 
Muskelschwäche
 
und
 
vermehrte
 
Ermüdbarkeit
 
auf.
 
Des
 
W
eiteren
 
bestünden
 
eine
 
externe
 
Opthalmoplegie
 
und
 
Ptosis
 
beidseits
 
sowie
 
eine
 
pulmonale
 
Globalinsuffizienz.
 
In
 
der
 
Vergangenheit
 
habe
 
gezeigt
 
werden
 
können,
 
dass
 
unterschiedliche
 
Substanzgruppen
 
zu
 
einer
 
Verbesserung
 
der
 
Muskelkraft
 
und
 
Abnahme
 
der
 
vermehrten
 
Ermüdbarkeit
 
führten.
 
Patienten
 
mit
 
der
 
MUSK-Gen
 
Mutation
 
könnten
 
z.T.
 
von
 
einer
 
Therapie
 
mit
 
Salbutamol
 
oder
 
3.4
 
Diaminopyridin
 
deutlich
 
profitieren.
 
2013
 
sei
 
beim
 
Beschwerdeführer
 
kurz
 
nach
 
der
 
Diagnosestellung
 
einm
a
lig
 
ein
 
Thera
pieve
r
such
 
mit
 
3.4
 
Diaminopyridin
 
durchgeführt
 
worden.
 
Zu
 
diesem
 
Zeitpunkt
 
habe
 
keine
 
eindeutige
 
Verbesserung
 
der
 
Muskelschwäche
 
oder
 
der
 
vermehrten
 
Ermüdbarkeit
 
erzielt
 
werden
 
können.
 
Zu
 
dem
 
Zeitpunkt
 
sei
 
aufgrund
 
des
 
Alters
 
die
 
subjektive
 
Beurteilbarkeit
 
des
 
Patienten
 
jedoch
 
deutlich
 
eingeschränkt
 
gewesen.
 
Aufgrund
 
der
 
vorli
e
genden
 
Datenlage
 
mit
 
teils
 
doch
 
deutlichem
 
Ansprechen
 
auf
 
3.4
 
Diaminopyridin
 
und
 
mittlerweile
 
sehr
 
differen
-
ziertem
 
Pati
enten
 
mit
 
deutlicher
 
neurologischer
 
Symptomatik
 
möchte
n
 
sie
 
einen
 
neuen
 
Ther
a
pieversuch
 
durchführen.
 
Betreffend
 
der
 
oberwähnten
 
wissenschaft
-
lichen
 
Grundlage
 
beziehe
 
sie
 
sich
 
auf
 
das
 
separat
 
beigefügte
 
Off-Label-Use
 
Formular.
 
Es
 
sei
 
primär
 
ein
 
Therapieversuch
 
über
 
die
 
Dauer
 
von
 
12
 
Monaten
 
vorgesehen;
 
nach
 
drei
 
Monaten
 
sei
 
eine
 
telefonische
 
Rücksprach
e
,
 
nach
 
sechs
 
Monaten
 
eine
 
klini
sche
 
Verlaufskontrolle
 
geplant.
 
Im
 
Rahmen
 
dessen
 
erfolge
 
ein
 
Entscheid
 
über
 
das
 
Weiterführen
 
der
 
Medikation
 
oder
 
bei
 
fehlendem
 
Effekt
 
das
 
erneute
 
Absetzen
 
(Urk.
 
7/719)
.
 
3.3
    
Am
 
3
1.
 
Juli
 
2024
 
führte
 
Dr.
 
B.___
 
unter
 
Hinweis
 
auf
 
den
 
Bericht
 
vom
 
3.
 
Januar
 
2024
 
aus,
 
zwischenzeitlich
 
sei
 
es
 
zu
 
einer
 
Zunahme
 
der
 
beschri
e
benen
 
Symptome
 
mit
 
vermehrte
r
 
Ptose
 
sowie
 
Dyspnoe
 
im
 
Verlauf
 
des
 
Tages
 
gekommen.
 
Es
 
sei
 
deshalb
 
im
 
Mai
 
2024
 
eine
 
erneute
 
Polysomnograp
h
ie
 
durchgeführt
 
worden,
 
welche
 
einen
 
knapp
 
genügende
n
 
Gasaustausch
 
mit
 
stabiler
 
Sättigung,
 
jedo
c
h
 
leicht
 
erhöhte
n
 
CO
-
2
 
Wert
en
 
ergeben
 
habe.
 
Die
 
Symptomatik
 
sei
 
im
 
weiteren
 
Verlauf
 
fluktuierend
 
gewesen,
 
insgesamt
 
sei
 
der
 
Beschwerdeführer
 
im
 
Vergleich
 
zu
 
Dezember
 
202
3
 
weniger
 
leistungsfähig,
 
ermüde
 
schneller
 
und
 
müsse
 
häufiger
 
Pausen
 
einlegen.
 
Aufgrund
 
dieser
 
neuerlichen
 
Entwicklung
 
im
 
Krankheits
-
verlauf
 
sei
 
mit
 
der
 
Familie
 
die
 
Möglichkeit
 
eines
 
erneuten
 
Therapieversuchs
 
mit
 
3.4
 
Diaminopyridin
 
nochmals
 
aufgegriffen
 
und
 
in
 
Anbetracht
 
der
 
nicht
 
zufrieden
stellenden
 
Situat
i
on
 
das
 
vorli
e
gende
 
Kostengutspracheg
e
such
 
gestellt
 
worden
 
(
Urk.
 
7/728).
 
3.4
    
Dr.
 
med.
 
G.___
,
 
Facharzt
 
für
 
Kinder-
 
und
 
Jugendmedizin
,
 
Neuropädiatrie
 
(D)
 
und
 
Sozialmedizin
 
(D)
,
 
vom
 
RAD
 
führte
 
in
 
seiner
 
Stellungnahme
 
vom
 
8.
 
August
 
2024
 
im
 
Wesentlichen
 
aus,
 
im
 
vorliegenden
 
Fall
 
solle
 
erneut
 
das
 
genetisch
 
bestätigte
 
kongenitale
 
myasthene
 
Syndrom
 
mit
 
Firdapse
 
(3.4
 
Diaminopyridin)
 
behandelt
 
werden,
 
obwohl
 
während
 
des
 
Behand
l
ungszeitraums
 
von
 
2013
 
bis
 
2018
 
laut
 
Arztbericht
 
keine
 
wesentliche
 
Besserung
 
der
 
Symptomatik
 
und
 
nach
 
Absetzen
 
keine
 
Verschlechterung
 
eingetreten
 
sei.
 
Aktuell
 
soll
 
das
 
Arzneimittel
 
eingesetzt
 
werden,
 
da
 
sich
 
eine
 
klinische
 
Verschlechterung
,
 
u
.
a
.
 
pulmonale
 
Einschränkungen,
 
gezeigt
 
hätten.
 
Es
 
hand
l
e
 
sich
 
somit
 
um
 
einen
 
indivi
d
uellen
 
Heilversuch,
 
der
 
nicht
 
nachvollziehbar
 
sei.
 
Firdapse
 
sei
 
laut
 
Fachinfor
m
ation
 
des
 
H
erstellers
 
zur
 
symptomatischen
 
Behandlung
 
des
 
Lambert-Eaton-Myasthenie
 
Syndroms
 
(LEMS)
 
bei
 
Erwachsenen
 
zugelassen.
 
Laut
 
Hersteller
 
handle
 
es
 
sich
 
um
 
ein
 
Orphan
 
Drug.
 
Im
 
Compendium
 
sei
 
Firdapse
 
in
 
der
 
Indikation
 
des
 
LEMS
 
gelistet,
 
jedoch
 
sei
 
es
 
nicht
 
auf
 
der
 
Spezialitätenliste
 
(SL),
 
weshalb
 
ein
 
Of
f
Label
Use
 
(OLU)
 
vorliegend
 
sei.
 
Die
 
beigefügte
 
Literatur
 
aus
 
dem
 
Jahr
 
2008
 
gebe
 
einen
 
generellen
 
Überblick
 
über
 
die
 
Behandlungsoptionen
 
der
 
verschiedenen
 
kongeni
talen
 
myasthenischen
 
Syndrome
 
u
.
a
.
 
solche
n
 
mit
 
MUSK-Genmutati
o
nen
 
(muscle-specific
 
tyrosin
 
kinase
 
defiency).
 
In
 
dieser
 
Arbeit
 
würden
 
neben
 
3.4
 
Diaminopy
ridin
 
(Firdapse)
 
auch
 
AChE-Inhibitoren
 
empfohlen
 
zur
 
Behand
l
ung
 
de
r
 
MUSK-spezifischen
 
Mya
s
thenie.
 
Das
 
Rating
 
dieser
 
Übersichtsarbeit,
 
die
 
sicher
 
wertvoll
 
sei,
 
könne
 
nur
 
ein
 
D
 
ergeben.
 
In
 
Anbetracht
 
der
 
klinischen
 
Situation
 
beim
 
B
es
chwerdeführer
 
sei
 
das
 
Anliegen
 
der
 
behandelnden
 
Ärzte
 
nachvoll
-
ziehbar.
 
Da
 
dieses
 
Arzneimittel
 
jedoch
 
bereits
 
über
 
einen
 
längeren
 
Zeitraum
 
ohne
 
belegbaren
 
medizin
i
sche
n
 
Benefit
 
eingesetzt
 
worden
 
sei,
 
sei
 
eine
 
«
erneute
»
 
Kostenübernahme
 
des
 
Orp
h
an-Arzneimittels
 
im
 
OLU
 
zu
 
GG
 
184
 
nicht
 
zu
 
empfehlen
 
(
Urk.
 
7/745).
3.5
    
In
 
ihrer
 
Stellungnahme
 
vo
m
 
2
3.
 
September
 
2024
 
führten
 
die
 
verantwortlich
 
zeichnen
d
en
 
Fachpersonen
 
vom
 
BSV
,
 
Dr.
 
rer.
 
nat.
 
H.___
,
 
Pharmazeutin,
 
und
 
Dr.
 
med.
 
I.___
,
 
Ärztin
,
 
nach
 
Würdigung
 
der
 
Akten
 
und
 
Bezug
nahme
 
auf
 
einzelne
 
von
 
ih
nen
 
konsultierte
 
wissenschaftliche
 
Publikationen
 
im
 
Wesentlichen
 
aus,
 
bei
 
der
 
Anwendung
 
von
 
40mg
 
Firdapse
 
ergäben
 
sich
 
bei
 
einem
 
Packungspreis
 
von
 
Fr.
 
2'900.
--
 
Jahrestherapiekosten
 
von
 
etwa
 
Fr.
 
42'000.--.
 
Der
 
(wohl:
 
dem
 
Gesuch)
 
beigefügte
 
Review
-
Artikel
 
aus
 
dem
 
Jahr
 
2008
 
erwähne
 
nur,
 
dass
 
3.4
 
Diaminopyridin
 
eine
 
Behandlungsmöglichkeit
 
darstelle.
 
Die
 
weiteren
 
(vom
 
BSV)
 
konsultierten
 
Quellen
 
würden
 
3.4
 
Diaminopyridin
 
auch
 
als
 
Option
 
an
geben
.
 
Es
 
fehlten
 
jedoch
 
Daten
 
zur
 
Wirksamkeit.
 
Daher
 
sei
 
für
 
diesen
 
Fall
 
ein
 
Rating
 
D
 
zu
 
ermitteln.
 
Bei
 
einem
 
Rating
 
D
 
erfolge
 
keine
 
Kostenübernahme
 
durch
 
die
 
IV
 
(
Urk.
 
7/743)
.
 
3.6
    
In
 
ihrer
 
Stellungnahme
 
vom
 
4.
 
November
 
2024
 
zum
 
Vorbescheid
 
vom
 
25.
 
September
 
2024
 
fü
hrte
 
Dr.
 
B.___
 
im
 
Wesentlichen
 
aus,
 
es
 
handle
 
sich
 
beim
 
kongenitalen
 
myasthenen
 
Syndrom
 
um
 
eine
 
sehr
 
seltene
 
Erkrankung
 
(Prävalenz
 
ca
.
 
1
 
:
 
500'000)
 
der
 
neuromuskulären
 
Übertragung.
 
Insbesondere
 
die
 
bei
m
 
Beschwerdeführer
 
vorliegende
 
MUSK
-
Mutati
o
n
 
sei
 
in
 
der
 
Literatur
 
wenig
 
beschrieben.
 
Die
 
medikamentöse
 
Behandlung
 
bei
 
Patienten
 
mit
 
einem
 
kongenitalen
 
myasthenen
 
Syndrom
 
sei
 
schwierig
 
und
 
sehr
 
komplex
 
und
 
sollte
 
daher
 
nur
 
in
 
einem
 
neuromuskulären
 
Zentrumsspital
 
erfolgen.
 
Der
 
Beschwer
-
deführer
 
leide
 
an
 
einer
 
schweren
 
Form
 
eines
 
MUSK-assoziierten
 
kongenitalen
 
myasthenen
 
Syndroms;
 
durch
 
die
 
Muskelschwäche
 
und
 
die
 
vermehrte
 
Ermüdbarkeit
 
bestünden
 
bedeutende
 
Einschränkungen
 
im
 
Alltag.
 
Trotz
 
dieser
 
Einschränkungen
 
besuche
 
der
 
Beschwerdeführer
 
mittlerweile
 
das
 
Gymnasium
 
und
 
sei
 
in
 
vielen
 
Alltagsbereichen
 
erstaunlich
 
selbständig.
 
Die
 
im
 
Schreiben
 
vom
 
3
1.
 
Juli
 
2024
 
erwähnte
 
Zunahme
 
der
 
Symptomatik
 
mit
 
vermehrter
 
Ptosis,
 
Dyspnoe
 
im
 
Verlauf
 
des
 
Tages
 
und
 
vermehrter
 
Ermüdbarkeit
 
stelle
 
für
 
den
 
Beschwerdeführer
 
eine
 
bedeutende
 
Belastung
 
dar
 
und
 
führe
 
zu
 
einer
 
bedeutenden
 
Einschränkung
 
der
 
Lebensqualität
 
und
 
vermindere
 
die
 
Partizipation
 
insbesondere
 
in
 
Bezug
 
auf
 
Schulbesuch
 
und
 
Ausbildung.
 
Zum
 
Zeitpunkt
 
des
 
initialen
 
Therapieversuchs
 
mit
 
3
.4
 
Diaminopyridin
 
sei
 
der
 
Beschwerdeführer
 
zwischen
 
4
 
und
 
9
 
Jahre
 
alt
 
gewesen;
 
objektiv
 
habe
 
zu
 
diesem
 
Zeitpunkt
 
keine
 
klar
 
fassbare
 
Veränderung
 
der
 
Symptomatik
 
beobachtet
 
werden
 
können.
 
Aufgrund
 
des
 
jungen
 
Alters
 
sei
 
eine
 
differenzierte
 
Aussage
 
betreffend
 
eines
 
allfälligen
 
Therapieeffektes
 
von
 
Seiten
 
des
 
Beschwerdeführers
 
jedoch
 
nicht
 
möglich
 
gewesen.
 
Bei
 
vielen
 
Patienten
 
mit
 
kongenitalem
 
myasthene
m
 
Syndrom
 
könnten
 
bereits
 
diskrete
 
Veränderungen
 
der
 
Muskelkraft
 
oder
 
der
 
Ausdauer
 
zu
 
einer
 
relevanten
 
Verbesserung
 
der
 
Partizipa
tion
 
und
 
Verbesserung
 
der
 
Lebensqualität
 
führen.
 
Eine
 
Behandlung
 
mit
 
3
.4
 
Diaminopyridin
 
bei
 
Patienten
 
mit
 
MUSK
-
Mutationen
 
sei
 
von
 
internationalen
 
Expertengremien
 
klar
 
empfohlen.
 
In
 
Anbetracht
 
der
 
beim
 
Beschwerdeführer
 
aktuell
 
unbefriedigenden
 
Gesamtsit
u
ation
 
sei
 
ein
 
erneuter
 
Therapieversuch
 
indi
ziert
 
und
 
empfohlen.
 
    
Weiter
 
führte
 
Dr.
 
B.___
 
aus,
 
betreffend
 
Nutzungsbewertung
 
der
 
eingereichten
 
Literatur
 
werde
 
ein
 
Rating
 
D
 
erwähnt.
 
Aufgrund
 
der
 
Seltenheit
 
der
 
Erkrankung
 
und
 
dem
 
pädiatrischen
 
Bereich
 
existierten
 
keine
 
kontrolliert
 
randomisiert
 
place
bokontrollierten
 
Studien,
 
so
 
dass
 
diesbezüglich
 
auch
 
in
 
Zukunft
 
keine
 
bessere
 
Aussage
 
gemacht
 
werden
 
könne.
 
Aufgrund
 
der
 
Fallberichte
 
mit
 
klarer
 
Verbesse
rung
 
unter
 
einer
 
Therapie
 
mit
 
3
.4
 
Diaminopyridin
 
bei
 
Patienten
 
insbesondere
 
mit
 
MUSK
-
Mutation
 
und
 
den
 
Empfehlungen
 
des
 
Expertengremiums
 
sei
 
hierfür
 
ein
 
Therapieversuch
 
klar
 
empfohlen.
 
Es
 
werde
 
daher
 
um
 
eine
 
wohlwollende
 
Prüfung
 
der
 
Kostenübernahme
 
für
 
das
 
Medikament
 
Firdap
se,
 
primär
 
über
 
einen
 
Zeitraum
 
von
 
12
 
Monaten
,
 
gebeten.
 
Sollte
 
die
 
Therapie
 
einen
 
klaren
 
Effekt
 
zeigen,
 
würde
 
sie
 
nach
 
Ablauf
 
der
 
12
 
Monate
 
um
 
erneute
 
Kostengutsprache
 
bitten
 
(
Urk.
 
7/757)
.
3.7
    
In
 
seiner
 
Stellungnahme
 
hierzu
 
führte
 
Dr.
 
G.___
 
vom
 
RAD
 
am
 
3.
 
Dezember
 
2024
 
aus,
 
es
 
erg
e
be
 
sich
 
keine
 
Änderung
 
hinsichtlich
 
der
 
beantragten
 
Kosten
gutsprache,
 
da
 
gerade
 
im
 
Schreiben
 
von
 
Dr.
 
B.___
 
die
 
Individualität
 
der
 
Behandlung
 
–
 
rare
 
disease,
 
keine
 
Studien
 
–
 
unterstrichen
 
werde.
 
Es
 
handle
 
sich
 
um
 
einen
 
individuellen
 
Heilversuch
 
(Urk.
 
7/763).
 
3.8
    
Auch
 
die
 
für
 
die
 
Stellungnahme
 
des
 
BSV
 
vom
 
2
0.
 
Dezember
 
2024
 
verantwortlich
 
zeichnen
d
en
 
Fachper
sonen
 
Dr.
 
H.___
 
un
d
 
Stamoulis,
 
Stv.
 
Leiter
 
Bereich
 
Sach-
 
und
 
Geldleistungen
,
 
hielten
 
zur
 
Hauptsache
 
fest,
 
es
 
liege
 
keine
 
zusätzliche
 
Literatur
 
vor
,
 
welche
 
den
 
Einsatz
 
von
 
Firdapse
 
wissenschaftlich
 
begründen
 
könnte.
 
Für
 
eine
 
Kostenübernahme
 
durch
 
die
 
IV
 
sei
 
eine
 
Nutzenbewertung
 
anhand
 
eines
 
Ratings
 
erforderlich.
 
Es
 
sei
 
ihnen
 
bewusst,
 
dass
 
b
ei
 
seltenen
 
Erkrankungen,
 
zudem
 
im
 
pädiatrischen
 
Bereich,
 
häufig
 
keine
 
kontrollierten
 
Studien
 
vorlägen.
 
Aber
 
in
 
der
 
vorhandenen
 
Literatur
 
müsste
 
wenigstens
 
ein
 
objektivierbares
 
Ansprechen
 
gezeigt
 
werden.
 
Dies
 
sei
 
bei
 
den
 
beim
 
letzten
 
Gesuch
 
eingereichten
 
Publikat
i
onen
 
nicht
 
der
 
Fall.
 
Es
 
handle
 
sich
 
daher
 
um
 
einen
 
i
ndividuellen
 
Heilversuch
 
mit
 
einem
 
Rating
 
D;
 
die
 
IV
 
sei
 
nicht
 
leistungspflichtig
 
(
Urk.
 
7/762)
.
4.
4.1
    
Unbestrittenermassen
 
leidet
 
der
 
Beschwerdeführer
 
an
 
einem
 
Geburtsgebrechen
 
im
 
Sinne
 
von
 
Art.
 
13
 
IVG
 
i.V.m.
 
Art.
 
3
 
Abs.
 
3
 
ATSG
 
(
Ziff.
 
184
 
GgV:
 
Angeborene
 
Myopathien
 
und
 
angeborene
 
Myasthenie
 
[auch
 
congenitale
s
 
myasthene
s
 
Syndrom
]
)
,
 
welche
 
genetisch
e
 
Erkrankung
 
zu
 
einer
 
Störung
 
der
 
neuromuskulären
 
Reizübertragung
 
und
 
als
 
Folge
 
davon
 
zu
 
Muskelschwäche
 
und
 
Müdigkeit
 
führt.
 
Unbestritten
 
ist
 
angesichts
 
der
 
Prävalenz
 
von
 
1
 
:
 
500'000
 
ebenfalls,
 
das
s
 
es
 
sich
 
beim
 
congenitalen
 
myasthenen
 
Syndrom
 
um
 
eine
 
seltene
 
Krankheit
 
handelt
.
 
Unstreitig
 
ist
 
des
 
W
eiteren
,
 
dass
 
das
 
Arzneimittel
 
Firdapse
 
in
 
der
 
Schwe
i
z
 
für
 
die
 
symptomatische
 
Therapie
 
des
 
Lambert-Eaton
-
Myasthenie
 
Syndroms
 
(LEMS)
 
bei
 
Erwachsenen
 
zugelassen
 
ist
 
(vgl.
 
Urk.
 
7/745
,
 
vgl.
 
auch
 
www.compendium.ch
)
 
und
 
es
 
sich
 
hierbei
 
um
 
ein
 
Arzneimittel
 
handelt
,
 
das
 
we
d
er
 
auf
 
der
 
Spezialitätenliste
 
(
gemäss
 
Art.
 
52
 
Abs.
 
1
 
lit.
 
b
 
KVG
)
 
noch
 
der
 
Geburtsgebrechen-Spezialitätenliste
 
(gemäss
 
Art.
 
14
ter
 
Abs.
 
5
 
IVG)
 
gelistet
 
ist
.
 
Eine
 
Kostenübernahme
 
für
 
das
 
Arznei
mittel
 
Firdapse
 
zur
 
Behandlung
 
des
 
vorliegend
 
in
 
Frage
 
stehenden
 
Geburts
gebrechens
 
im
 
Rahmen
 
von
 
medizinischen
 
Massnahmen
 
nach
 
Art.
 
13
 
IVG
 
fällt
 
demnach
 
allenfalls
 
ge
s
tützt
 
auf
 
Art.
 
14
ter
 
Abs.
 
3
 
lit.
 
b
 
IVG
 
i.V.m.
 
Art.
 
3
decies
 
Abs.
 
1
 
IVV
 
nach
 
den
 
Ausführungsbestimmungen
 
zum
 
KVG
 
betreffend
 
die
 
Vergütung
 
von
 
Arzneimitteln
 
im
 
Einzelfall
 
(
Art.
 
71b
 
Abs.
 
1
 
KVV
 
i.V.m
.
 
71
a
 
KVV)
 
in
 
Betracht.
 
Seitens
 
des
 
Beschwerdeführers
 
nicht
 
geltend
 
gemacht
 
wird
 
dabei
,
 
dass
 
eine
 
Ko
n
stellation
 
nach
 
Art.
 
71a
 
Abs.
 
1
 
lit.
 
a
 
KVV
 
vorliegt
 
(
sog.
 
Behand
lungskomplex
;
 
vgl.
 
Urk.
 
1
 
S.
 
6
).
 
Streitig
 
und
 
zu
 
prüfen
 
ist
 
d
emgegenüber
 
die
 
Voraussetzung
 
nach
 
Art.
 
71a
 
Abs.
 
1
 
lit.
 
b
 
KVV
 
bzw.
 
die
 
Frage,
 
ob
 
von
 
einem
 
grosse
n
 
t
herapeutische
n
 
Nutzen
 
auszugehen
 
ist
.
 
Dass
 
das
 
congenitale
 
myastehne
 
Syndrom
 
als
 
Geburtsgebrechen
 
eine
 
Krankheit
 
im
 
Sinne
 
von
 
Art.
 
71a
 
Abs.
 
1
 
lit.
 
b
 
KVV
 
darstellt
 
(
Krankheit,
 
die
 
für
 
die
 
versicherte
 
Person
 
tödlich
 
verlaufen
 
oder
 
schwere
 
und
 
chronische
 
gesundheitliche
 
Beeinträchtigungen
 
nach
 
sich
 
ziehen
 
kann
)
,
 
ist
 
zu
 
Recht
 
unbestritten
 
(vgl.
 
Kreisschreiben
 
über
 
die
 
medizinischen
 
Eingliederungsmassnahmen
 
der
 
IV,
 
KSME,
 
gültig
 
ab
 
1.
 
Januar
 
2022,
 
Stand
 
1.
 
Januar
 
2025,
 
Rz
 
1214.4
)
.
4.2
    
Die
 
Frage,
 
ob
 
ein
 
grosser
 
therapeutischer
 
Nutzen
 
im
 
Sinne
 
von
 
Art.
 
71a
 
Abs.
 
1
 
lit.
 
b
 
KVV
 
vorliegt,
 
ist
 
nach
 
der
 
Rechtsprechung
 
sowohl
 
in
 
allgemeiner
 
Weise
 
als
 
auch
 
bezogen
 
auf
 
den
 
konkreten
 
Einzelfall
 
zu
 
beurteilen.
 
Dieser
 
Nutzen
 
kann
 
kurativer
 
oder
 
palliativer
 
Natur
 
sein.
 
Er
 
setzt
 
voraus,
 
dass
 
Zwischenergebnisse
 
von
 
klinischen
 
Studien
 
vorliegen,
 
die
 
darauf
 
hinweisen,
 
dass
 
von
 
der
 
Anwendung
 
ein
 
grosser
 
therapeu
tischer
 
Nutzen
 
zu
 
erwarten
 
ist.
 
Es
 
reichen
 
ferner
 
auch
 
ander
weitige
 
veröffentlichte
 
Erkenntnisse
 
aus,
 
die
 
wissenschaftlich
 
nachprüfbare
 
Aussagen
 
über
 
die
 
Wirksam
keit
 
des
 
in
 
Frage
 
stehenden
 
Arzneimittels
 
im
 
neuen
 
Anwendungsbereich
 
zulassen
 
und
 
aufgrund
 
derer
 
in
 
den
 
einschlägigen
 
Fachkreisen
 
Konsens
 
über
 
einen
 
voraussichtlich
 
hohen
 
therapeutischen
 
Nutzen
 
besteht.
 
Es
 
müssen
 
in
 
rechtlicher
 
Hinsicht
 
somit
 
nicht
 
bereits
 
die
 
(höheren)
 
Voraussetzungen
 
für
 
eine
 
Aufnahme
 
in
 
die
 
Spezialitätenliste
 
erfüllt
 
sein
 
(
vgl.
 
Urteil
 
des
 
Bundesgerichts
 
9C_256/2023
 
vom
 
1
8.
 
Juli
 
2023
 
E.
 
4.2.1
 
mit
 
Hinweise
n
 
auf
 
BGE
 
146
 
V
 
240
 
E.
 
6.2.2
,
 
144
 
V
 
333
 
E.
 
11.1.3
 
und
 
136
 
V
 
395
 
E.
 
6.5
)
.
    
Liegen
 
keine
 
derartigen
 
wissenschaftlichen
 
Erkenntnisse
 
vor,
 
so
 
kann
 
eine
 
thera
peutische
 
Wirksamkeit
 
nicht
 
bejaht
 
werden
 
mit
 
dem
 
blossen
 
Hinweis
 
darauf,
 
dass
 
im
 
Einzelfall
 
eine
 
Wirkung
 
eingetreten
 
sei.
 
Dies
 
würde
 
auf
 
die
 
Formel
 
«post
 
hoc
 
ergo
 
propter
 
hoc»
 
hinauslaufen,
 
was
 
nicht
 
angeht;
 
denn
 
eine
 
Besserung
 
kann
 
auch
 
spontan
 
bzw.
 
aus
 
anderen
 
Gründen
 
eintreten.
 
Entscheidend
 
ist,
 
dass
 
für
 
die
 
Zulassung
 
eines
 
«Off-Label-Use»
 
nicht
 
jeglicher
 
therapeutische
r
 
Nutzen
 
genügen
 
kann,
 
könnte
 
doch
 
sonst
 
in
 
jedem
 
Einzelfall
 
die
 
Beurteilung
 
des
 
Nutzens
 
an
 
die
 
Stelle
 
der
 
heilmittelrechtlichen
 
Zulassung
 
treten;
 
dadurch
 
würde
 
das
 
gesetzliche
 
System
 
der
 
Spezialitätenliste
 
unterwandert
 
(BGE
 
142
 
V
 
325
 
E.
 
2.3.2.2
 
mit
 
weiteren
 
Hinweisen;
 
Thomas
 
Eugster,
 
Schweizerisches
 
Bundesverwaltungsrecht
 
[SBVR],
 
3.
 
Auflage
 
2016,
 
S.
 
536
 
Rz
.
 
423)
.
 
    
5.
5.1
    
Unbestrittenermassen
 
existieren
 
keine
 
kontrolliert
 
randomisiert
 
placebokont
rollierten
 
Studien
 
zur
 
Wirksamkeit
 
von
 
Firdapse
 
bei
 
Patienten
,
 
die
 
an
 
einem
 
congenitalen
 
myasthenen
 
Syndrom
 
mit
 
MUSK-Mutationen
 
leiden
.
 
Dies
 
räumt
 
auch
 
d
e
r
 
Beschwerdeführer
 
ein
.
 
Unbestritten
 
ist
 
aber
 
auch,
 
dass
 
verschied
e
ne
,
 
mitunter
 
von
 
Dr.
 
B.___
 
eingereichte
 
(vgl.
 
Urk.
 
7/745/1)
 
–
 
in
 
den
 
von
 
der
 
Beschwer
degegnerin
 
eingereichten
 
Akten
 
allerdings
 
nicht
 
auffindbare
 
–
 
wissen
schaftliche
 
fachmedizinische
 
Publikationen
 
zur
 
Behandlung
 
von
 
congenitalen
 
myasthenen
 
Syndrom
en
 
mit
 
3.4
 
Diaminopyridin
 
(
Firdapse
)
 
existieren
 
(vgl.
 
so
 
etwa
 
die
 
in
 
der
 
Stellungnahme
 
des
 
BSV
 
aufgeführten
 
Fundstellen)
,
 
gestützt
 
auf
 
welche
 
so
wohl
 
der
 
RAD
 
wie
 
auch
 
die
 
für
 
die
 
Stellungnahme
 
des
 
BSV
 
vom
 
23.
 
September
 
2024
 
verantwortlich
 
zeichnenden
 
Fachpersonen
 
selber
 
fest
hielten
,
 
dass
 
Firdapse
 
zur
 
Behandlung
 
des
 
kongenitalen
 
myasthenen
 
Syndroms
 
empfohlen
 
(vgl.
 
RAD
 
in
 
Urk.
 
7/745/2)
 
bzw.
 
eine
 
Behandlungsoption
 
sei
 
(vgl.
 
BSV
 
in
 
Urk.
 
7/743/3).
 
Im
 
Lichte
 
dieser
 
selbst
 
von
 
der
 
Beschwerdegegner
i
n
 
bzw
.
 
vom
 
BSV
 
getätigten
 
Fest
stellungen
 
überzeugt
 
aber
 
die
 
Verneinung
 
eines
 
hinreichenden
 
therapeutischen
 
Nutzens
 
mit
 
dem
 
alleinigen
 
Hinweis,
 
es
 
würden
 
Daten
 
zur
 
Wirksamkeit
 
fehlen
 
(
weshalb
 
ein
 
Rating
 
D
 
und
 
folglich
 
keine
 
Kostenübernahme
 
resultiere
)
,
 
nicht
.
 
Dies
 
gilt
 
umso
 
mehr
,
 
als
 
zumindest
 
Daten
 
von
 
klinischen
 
Studien
 
nicht
 
unabdingbar
 
sind
 
u
nd
 
–
 
was
 
insb
e
sondere
 
bei
 
seltenen
 
Kran
k
heiten
 
gelten
 
muss
 
(vgl.
 
Art.
 
14
 
Abs.
 
2
 
IVG)
 
–
 
auch
 
anderweitige
 
veröffentlichte
 
Erkenntnisse
 
aus
reichen
,
 
wenn
 
sie
 
wissen
schaftlich
 
nachprüfbare
 
Aussagen
 
über
 
die
 
Wirksam
keit
 
des
 
in
 
Frage
 
stehenden
 
Arzneimittels
 
im
 
neuen
 
Anwendungsbereich
 
zulassen
 
und
 
in
 
den
 
einschlägigen
 
Fachkreisen
 
Konsens
 
über
 
einen
 
voraussichtlich
 
hohen
 
therapeu
tischen
 
Nutzen
 
besteht
 
(E.
 
4.2
 
hiervor)
.
 
Inwieweit
 
die
 
der
 
Beschwerdegegnerin
 
vorliegenden
 
anderweitigen
 
veröffentlich
t
en
 
wissenschaftlichen
 
Erkenntn
isse,
 
welche
 
3.4
 
Diaminopyridin
 
(Firdapse)
 
jedenfalls
 
als
 
Therapieoption
 
bezeichnen,
 
keinen
 
Schluss
 
auf
 
einen
 
(hohen)
 
therapeutischen
 
Nutzen
 
zulassen,
 
ist
 
nicht
 
ersichtlich.
 
Kommt
 
hinzu,
 
dass
 
die
 
von
 
der
 
Beschwerdegeg
n
erin
 
vorgenommene
 
Nutzenbewertung
 
(Rating
 
D)
 
in
 
den
 
Akten
 
ebenso
 
wenig
 
dokumentiert
 
und
 
somit
 
nicht
 
schlüssig
 
nachvollziehbar
 
ist.
5.2
    
In
sbesondere
 
aber
 
gilt
 
mit
 
Blick
 
auf
 
das
 
von
 
Dr.
 
B.___
 
im
 
Juni
 
bzw.
 
Juli
 
2024
 
ges
t
ellte
 
Gesuch
 
um
 
Kostenübernahme
 
zu
 
beachten,
 
dass
 
Art.
 
71d
 
KVV
 
in
 
der
 
s
e
it
 
1.
 
Januar
 
2024
 
in
 
Kraft
 
stehenden
 
(und
 
vorliegend
 
anwendbaren)
 
Fassung
 
neu
 
Abk
l
ärungsregeln
 
bezüglich
 
seltener
 
Krankheiten
 
enthält
:
 
Nach
 
Art.
 
71d
 
Abs.
 
5
 
KVV
 
hört
 
–
 
wo
 
absehbar
 
ist,
 
dass
 
ein
 
Gesuch
 
um
 
Vergütung
 
eines
 
wichtigen
 
Arzneimittels
 
für
 
seltene
 
Krankheiten
 
nach
 
Art.
 
4
 
Abs.
 
1
 
Buchstabe
 
a
decies
 
Ziff.
 
1
 
HMG
 
aufgrund
 
der
 
Bewertung
 
des
 
therapeutischen
 
Nutzens
 
abgelehnt
 
werden
 
wird
 
und
 
keine
 
klinischen
 
Studien
 
vorliegen
 
–
 
der
 
Vertrauensarzt
 
oder
 
die
 
Vertrauensärztin
 
mindestens
 
einen
 
klinischen
 
Fachexperten
 
oder
 
eine
 
klinische
 
Fachexpertin
 
an
;
 
d
ieser
 
oder
 
diese
 
gibt
 
eine
 
Empfehlung
 
ab
 
(vgl.
 
E.
 
1.6
 
hiervor)
.
 
D
ie
se
 
neue
 
Vorgabe
 
soll
 
gewährleiste
n
,
 
dass
 
auch
 
bei
 
seltenen
 
Krankheiten
 
mit
 
niedriger
 
Evidenz
 
vor
 
einer
 
allfälligen
 
Ablehnung
 
alle
 
Abklärungen
 
fundiert
 
getroffen
 
wurden
 
(vgl.
 
dazu
 
Kommentar
 
des
 
Bundesamtes
 
für
 
Gesundheit
 
zu
 
den
 
Änderungen
 
der
 
KVV
 
per
 
1.
 
Januar
 
2024,
 
Art.
 
71d
 
Absätze
 
2,
 
4,
 
5
 
und
 
6
 
KVV,
 
online
 
abrufbar)
.
 
J
edoch
 
sollen
 
nicht
 
nur
 
Ablehnungen
 
fachlich
 
abgesichert
 
werden,
 
sondern
 
impliziert
 
die
 
neue
 
Vorgabe
,
 
dass
 
eine
 
Kostengutsprache
 
bei
 
fehlenden
 
Studien
 
grundsätzlich
 
ebenfalls
 
möglich
 
sein
 
kann
,
 
wenn
 
die
 
beigezogene
 
Begutachtung
 
dies
 
empfiehlt
 
(vgl.
 
dazu
 
Gebhard
 
Eugster,
 
D
ie
 
obliga
torische
 
Krankenpflegeversicherung
 
nach
 
KVG,
 
Basel
 
2025,
 
S.
 
289
 
Rz.
 
684
)
.
 
Kraft
 
des
 
Verweises
 
von
 
Art.
 
3
decies
 
Abs.
 
1
 
IVV
 
ist
 
diese
 
Vorgabe
 
auch
 
vorliegend
 
zu
 
beachten
.
 
So
 
sieht
 
Art.
 
3
decies
 
IVV
,
 
der
 
betreffend
 
die
 
Vergütung
 
von
 
Arznei
mitteln
 
nach
 
Art
 
14
ter
 
Abs.
 
3
 
IVG
 
vorbehältlich
 
in
 
der
 
IVV
 
statuierte
r
 
abwei
chender
 
Vorschriften
 
auf
 
die
 
Ausführungsbestimmungen
 
zum
 
KVG
 
betreffend
 
die
 
Vergütung
 
von
 
Arzneimitteln
 
im
 
Einzelfall
 
ve
r
weist
,
 
eine
 
abweichende
 
Regelung
 
allein
 
in
 
Bezug
 
auf
 
die
 
Frist
 
vor
,
 
innert
 
welcher
 
über
 
das
 
Gesuch
 
zu
 
entscheiden
 
ist
 
(
Art.
 
3
decies
 
Abs.
 
2
 
IVV)
.
 
Dass
 
vorliegend
 
ein
 
klinischer
 
Fachexperte
 
oder
 
eine
 
klinische
 
Fachexpertin
 
angehört
 
worden
 
wäre
,
 
ergibt
 
sich
 
aus
 
den
 
Akten
 
jedoch
 
nicht
.
 
Dies
 
ist
 
nachzuholen.
5.3
    
D
enn
 
d
ass
 
durch
 
die
 
erneute
 
Behandlung
 
mit
 
Firdapse
 
nun
 
ein
 
hinreichender
 
therapeutischer
 
Nutzen
 
zu
 
erwarten
 
ist,
 
lässt
 
sich
 
auch
 
aufgrund
 
der
 
Ausfüh
rungen
 
von
 
Dr.
 
B.___
 
nicht
 
ohne
 
Weiteres
 
bejahen,
 
bezeichnet
e
 
sie
 
doch
 
den
 
vorgesehenen
 
erneuten
 
Einsatz
 
von
 
Firdapse
 
selber
 
als
 
12-monatigen
 
Therapie
versuch
 
(
Urk.
 
7/719).
 
Nichts
 
zu
 
Gunsten
 
des
 
Beschwerdeführer
s
 
ergibt
 
sodann,
 
soweit
 
er
 
unter
 
Hinweis
 
auf
 
BGE
 
145
 
V
 
97
 
einen
 
hohen
 
therapeutischen
 
Nutzen
 
des
 
Arzneimittels
 
Firdapse
 
aus
 
wissenschaftlich
 
anerkannten
 
Daten
 
in
 
Bezug
 
auf
 
LEMS
 
–
 
welche
 
Erkrankung
 
ebenfalls
 
zu
 
den
 
Myasthenien
 
zählt
 
–
 
ableiten
 
will
 
(
vgl.
 
Urk.
 
1
 
S.
 
8
)
,
 
oder
 
soweit
 
er
 
unter
 
Hinweis
 
auf
 
das
 
Urteil
 
des
 
Bundesgerichts
 
9C_702/2023
 
vom
 
1
5.
 
Februar
 
2024
 
dafür
 
hält,
 
e
s
 
bestehe
 
eine
 
gesetzliche
 
Vermutung
 
der
 
Wirksamkeit
 
(
Urk.
 
1
 
S.
 
8
 
f.
)
.
 
Denn
 
in
 
den
 
genannten
 
höchstrich
terlichen
 
Urteilen
 
waren
 
die
 
Voraussetzungen
 
für
 
die
 
Kostenübernahme
 
für
 
ärztliche
 
Behandlu
n
g
en
 
(Stammzellentransplantation
 
[BGE
 
145
 
V
 
97]
 
bzw.
 
H.E.L.P.
-
Aph
e
rese
 
[Urteil
 
des
 
Bundesgerichts
 
9C_702/2023
 
vom
 
1
5.
 
Februar
 
2024]
)
 
und
 
nicht
 
für
 
ein
 
Arzneimittel
 
zu
 
beurteilen
,
 
weshalb
 
aufgrund
 
der
 
gegensätzlichen
 
Konzeption
 
in
 
Bezug
 
auf
 
die
 
gesetzliche
 
Pflicht
leistungsvermutung
 
(
sog.
 
Positiv
liste
 
bei
 
Medikamenten,
 
Negativliste
 
bei
 
ärztlichen
 
Behandlungen
;
 
vgl.
 
dazu
 
Urteil
 
des
 
Bundesgerichts
 
9C_326/2023
 
vom
 
2
0.
 
Juli
 
2023
 
E.
 
4.1
)
 
die
 
dortigen
 
Überlegungen
 
nicht
 
ohne
 
Weiteres
 
auf
 
den
 
vorliegenden
 
Fall
 
übertragba
r
 
sind.
 
5.4
    
Zusammengefasst
 
ist
 
die
 
angefochtene
 
Verfügung
 
aufzuheben
 
und
 
die
 
Sache
 
an
 
die
 
Beschwerdegegnerin
 
zurückzuweisen,
 
damit
 
sie
 
zur
 
Frage
 
des
 
therapeutischen
 
Nutzens
 
(
bzw
.
 
zur
 
Frage
,
 
mit
 
welcher
 
Wahrscheinlichkeit
 
und
 
in
 
welchem
 
Ausmass
 
nach
 
dem
 
aktuell
st
en
 
Stand
 
der
 
Wissenschaft
 
aus
 
fachmedizin
i
scher
 
Sicht
 
mit
 
welchem
 
therapeutische
n
 
Nutzen
 
gerechnet
 
werden
 
kann
)
 
mindestens
 
einen
 
klinischen
 
Fachexperten
 
oder
 
eine
 
klinische
 
Fachexpertin
 
anhört
.
 
Dabei
 
wird
 
zu
 
berücksichtigen
 
sein
,
 
dass
 
sich
 
der
 
Gesundheitszustand
 
des
 
Beschwerde
führers
 
gemäss
 
den
 
Ausführungen
 
der
 
behandelnden
 
Är
z
tin
 
Dr.
 
B.___
 
vom
 
3
1.
 
Juli
 
2024
 
zwischenzeitlich
 
im
 
Verlauf
 
wieder
 
verschlechtert
 
hat
 
(
Urk.
 
7/728).
 
Der
 
Experte
 
bzw.
 
die
 
Expertin
 
wird
 
sich
 
auch
 
zur
 
Frage
 
zu
 
äussern
 
haben,
 
ob
 
und
 
gegebenenfalls
 
welche
 
therapeutische
n
 
Alternativen
 
bestehen
 
bzw.
 
ob
 
andere
 
wirksame
 
und
 
zugelassene
 
Behandlungsmethoden
 
verfügbar
 
sind.
 
Nach
 
Anhörung
 
der
 
klinischen
 
Fachperson
 
und
 
Gewährung
 
des
 
rechtlichen
 
Gehörs
 
(Vorbe
scheid)
 
wird
 
die
 
Beschwerdegegnerin
 
neu
 
über
 
das
 
Gesuch
 
um
 
Kosten
übernahme
 
zu
 
ver
f
ügen
 
haben
.
 
D
abei
 
wird
 
sie
 
ebenfalls
 
zu
 
berücksichtigen
 
haben
,
 
dass
 
gemäss
 
Dr.
 
B.___
 
bereits
 
diskrete
 
Verbesserungen
 
der
 
Muskelkraft
 
oder
 
der
 
Ausdauer
 
zu
 
einer
 
relevanten
 
Verbesserung
 
der
 
Partizipation
 
und
 
Verbesserung
 
der
 
Lebensqualität
 
führen
 
(Urk.
 
7/757/2)
.
 
In
 
diesem
 
Sinne
 
ist
 
die
 
Beschwerde
 
gutzuheissen.
 
    
6.
    
6.1
    
Der
 
Beschwerdeführer
 
beantragt,
 
die
 
Beschwerdegegnerin
 
sei
 
bei
 
einer
 
Rückwei
sung
 
anzuweisen,
 
für
 
die
 
Dauer
 
der
 
Abklärungen
 
eine
 
Kostengutsprache
 
zu
 
erteilen,
 
weil
 
keine
 
Behandlungsalternativen
 
ersichtlich
 
seien
 
und
 
der
 
Nutzen
 
für
 
ihn
 
gross
 
sei
 
(
Urk.
 
1
 
S.
 
8)
.
 
Damit
 
beantragt
 
er
 
sinngemäss
 
die
 
Anordnung
 
von
 
vorsorglichen
 
Massnahmen.
6.2
    
Gemäss
 
§
 
17
 
Abs.
 
2
 
des
 
Gesetzes
 
über
 
das
 
Sozialversicherungsgericht
 
(
GSVGer
)
 
trifft
 
das
 
Gericht
 
auf
 
Antrag
 
oder
 
von
 
Amtes
 
wegen
 
die
 
erforderlichen
 
vorsorg
lichen
 
Massnahmen.
 
Die
 
gesuchstellende
 
Partei
 
hat
 
glaubhaft
 
zu
 
machen,
 
dass
 
ein
 
ihr
 
zustehender
 
Anspruch
 
verletzt
 
oder
 
eine
 
Verletzung
 
zu
 
befürchten
 
ist
 
und
 
dass
 
ihr
 
aus
 
der
 
Verletzung
 
ein
 
nicht
 
leicht
 
wieder
 
gutzumachender
 
Nachteil
 
droht
 
(
§
 
28
 
lit.
 
a
 
GSVGer
 
i.V.m.
 
Art.
 
261
 
Abs.
 
1
 
der
 
Zivilprozessordnung
 
[
ZPO
]
).
 
Vorsorgliche
 
Massnahmen,
 
die
 
vor
 
Anordnung
 
einer
 
Verfügung
 
ergehen,
 
zielen
 
darauf
 
ab,
 
deren
 
Wirksamkeit
 
sicherzustellen.
 
Mit
 
sichernden
 
Vorkehren
 
wird
 
gewährleistet,
 
dass
 
der
 
bestehende
 
tatsächliche
 
oder
 
rechtliche
 
Zustand
 
einstweilen
 
unverändert
 
erhalten
 
bleibt.
 
Mit
 
gestaltenden
 
Massnahmen
 
wird
 
demge
genüber
 
ein
 
Rechtsverhältnis
 
provisorisch
 
geschaffen
 
oder
 
einstweilig
 
neu
 
gere
gelt.
 
Der
 
Entscheid
 
über
 
die
 
Anordnung
 
vorsorglicher
 
Massnahmen
 
setzt
 
Dring
lichkeit
 
voraus,
 
es
 
muss
 
sich
 
also
 
als
 
notwendig
 
erweisen,
 
die
 
fraglichen
 
Vorkehren
 
sofort
 
zu
 
treffen.
 
Erforderlich
 
ist
 
zudem,
 
dass
 
die
 
Abwägung
 
der
 
verschiedenen
 
Interessen
 
den
 
Ausschlag
 
für
 
den
 
einstweiligen
 
Rechtsschutz
 
gibt
 
und
 
dieser
 
verhältnismässig
 
erscheint.
 
Der
 
durch
 
die
 
Endverfügung
 
zu
 
regelnde
 
Zustand
 
soll
 
dabei
 
weder
 
präjudiziert
 
noch
 
verunmöglicht
 
werden.
 
Vorsorgliche
 
Massnahmen
 
beruhen
 
auf
 
einer
 
bloss
 
summarischen
 
Prüfung
 
der
 
Sach-
 
und
 
Rechtslage.
 
Die
 
Hauptsachenprognose
 
kann
 
berücksichtigt
 
werden,
 
wenn
 
sie
 
eindeutig
 
ist;
 
bei
 
tatsächlichen
 
oder
 
rechtlichen
 
Unklarheiten
 
drängt
 
sich
 
hingegen
 
Zurückhaltung
 
auf,
 
weil
 
in
 
diesem
 
Fall
 
die
 
erforderlichen
 
Entscheid
grundlagen
 
im
 
Hauptverfahren
 
erst
 
noch
 
beschafft
 
werden
 
müssen
 
(BGE
 
130
 
II
 
149
 
E.
 
2.2)
6.3
    
W
ürde
 
dem
 
Antrag
 
des
 
Beschwerdeführers
 
stattgegeben,
 
hätte
 
die
 
Beschwerde
gegnerin
 
bereits
 
vor
 
Erlass
 
der
 
neuen
 
Verfügung
 
bzw.
 
Ergehen
 
eines
 
rechtskräf
tigen
 
Entscheid
s
 
über
 
den
 
Leistungsanspruch
 
Kostengutsprache
 
zu
 
erteilen.
 
Sollte
 
der
 
Anspruch
 
zu
 
verneinen
 
sein,
 
hätte
 
der
 
Beschwerdeführer
 
die
 
zu
 
Unrecht
 
bezogene
 
Leistung
 
wiederum
 
zurückzuerstatten,
 
wobei
 
er
 
sich
 
nicht
 
unter
 
Berufung
 
auf
 
den
 
guten
 
Glauben
 
gegen
 
eine
 
Rückforderung
 
wehren
 
könnte
 
(BGE
 
105
 
V
 
266
 
E.
 
3).
 
Es
 
besteht
 
das
 
Risiko,
 
dass
 
diese
 
Leistungen
 
nicht
 
mehr
 
erhältlich
 
sein
 
würden.
 
Jedoch
 
hat
 
die
 
Rechtsprechung
 
das
 
Interesse
 
der
 
Verwaltung
 
an
 
der
 
Vermeidung
 
möglicherweise
 
nicht
 
mehr
 
einbringlicher
 
Rückforderungen
 
gegenüber
 
demje
nigen
 
von
 
versicherten
 
Personen,
 
etwa
 
in
 
eine
 
vorübergehende
 
finanzielle
 
Notlage
 
zu
 
geraten,
 
regelmässig
 
als
 
vorrangig
 
gewichtet,
 
insbesondere,
 
wenn
 
aufgrund
 
der
 
Akten
 
nicht
 
mit
 
grosser
 
Wahrscheinlichkeit
 
feststand,
 
dass
 
die
 
versicherte
 
Person
 
im
 
Hauptprozess
 
obsiegen
 
wird
 
(BGE
 
105
 
V
 
266
 
E.
 
3;
 
AHI
 
2000
 
S.
 
185
 
E.
 
5).
 
Dass
 
der
 
Beschwerdeführer
 
(
bzw.
 
seine
 
Eltern
)
 
bei
 
Abweisung
 
des
 
Gesuchs
 
in
 
eine
 
finanzielle
 
Notlage
 
geraten
 
würde
 
oder
 
ihm
 
insbesondere
 
–
 
etwa
 
mangels
 
Möglichkeit,
 
die
 
Therapie
 
mit
 
Firdapse
 
aus
 
eigenen
 
oder
 
ander
e
n
 
Mitteln
 
zu
 
finanzieren
 
–
 
namentlich
 
ein
 
gesundheitlicher
 
Nachteil
 
drohte
,
 
macht
 
er
 
nicht
 
geltend
.
 
Vielmehr
 
begründet
 
er
 
seinen
 
Antrag
 
damit
,
 
dass
 
keine
 
Behandlungsal
ternativen
 
vorlägen
 
und
 
der
 
Nutzen
 
für
 
ihn
 
gross
 
sei
 
(
Urk.
 
1
 
S.
 
10)
.
 
Jedoch
 
gilt
 
es
 
just
 
diese
 
Fragen
 
erst
 
noch
 
zu
 
klären.
 
Ist
 
mithin
 
weder
 
ersichtlich,
 
dass
 
ein
 
nicht
 
leicht
 
wiedergutzumachender
 
Nachteil
 
droht,
 
noch
 
dass
 
der
 
Beschwerdeführer
 
aufgrund
 
einer
 
summarischen
 
Prüfung
 
der
 
Sach-
 
und
 
Rechtslage
 
mit
 
der
 
von
 
der
 
Rechtsprechung
 
geforderten
 
grossen
 
Wahrscheinlichkeit
 
obsiegen
 
wird
,
 
ist
 
das
 
Gesuch
 
abzuweisen.
7.
 
    
7
.1
    
Da
 
es
 
im
 
vorliegenden
 
Verfahren
 
um
 
die
 
Bewilligung
 
oder
 
Verweigerung
 
von
 
IV
Leistungen
 
geht,
 
ist
 
das
 
Verfahren
 
kostenpflichtig.
 
Die
 
Gerichtskosten
 
sind
 
nach
 
dem
 
Verfahrensaufwand
 
und
 
unabhängig
 
vom
 
Streitwert
 
festzulegen
 
(Art.
 
69
 
Abs.
 
1
bis
 
IVG)
 
und
 
auf
 
Fr.
 
800.--
 
anzusetzen.
 
Entsprechend
 
dem
 
Ausgang
 
des
 
Verfahrens
 
sind
 
sie
 
der
 
Beschwerdegegnerin
 
aufzuerlegen.
7
.2
    
Nach
 
ständiger
 
Rechtsprechung
 
gilt
 
die
 
Rückweisung
 
der
 
Sache
 
an
 
die
 
Verwal
tung
 
zur
 
weiteren
 
Abklärung
 
und
 
neuen
 
Verfügung
 
sowohl
 
für
 
die
 
Frage
 
der
 
Auferlegung
 
der
 
Gerichtskosten
 
wie
 
auch
 
der
 
Parteientschädigung
 
als
 
vollstän
diges
 
Obsiegen
 
(BGE
 
137
 
V
 
57;
 
vgl.
 
auch
 
BGE
 
141
 
V
 
281
 
E.
 
11.1
 
mit
 
Hinweis),
 
weshalb
 
der
 
vertretene
 
Beschwerdeführer
 
Anspruch
 
auf
 
eine
 
Parteientschädigung
 
hat.
 
Die
 
Höhe
 
der
 
gerichtlich
 
festzusetzenden
 
Entschädigung
 
bemisst
 
sich
 
nach
 
der
 
Bedeutung
 
der
 
Streitsache,
 
der
 
Schwierigkeit
 
des
 
Prozesses
 
und
 
dem
 
Mass
 
des
 
Obsiegens,
 
jedoch
 
ohne
 
Rücksicht
 
auf
 
den
 
Streitwert
 
(§
 
34
 
Abs.
 
3
 
GSVGer).
 
Als
 
weitere
 
Bemessungskriterien
 
nennt
 
§
 
7
 
der
 
Verordnung
 
über
 
die
 
Gebühren,
 
Kosten
 
und
 
Entschädigungen
 
vor
 
dem
 
Sozialversicherungsgericht
 
(
GebV
 
SVGer
)
 
den
 
Zeitaufwand
 
und
 
die
 
Barauslagen.
    
Unter
 
Berücksichtigung
 
der
 
genannten
 
Kriterien
 
ist
 
die
 
Beschwerdegegnerin
 
zu
 
verpflichten,
 
dem
 
vertretenen
 
Beschwerdeführer
 
eine
 
Parteientschädigung
 
in
 
Höhe
 
von
 
Fr.
 
1'700.--
 
zu
 
bezahlen.
 
Das
 
Gericht
 
beschliesst:
    
Das
 
Gesuch
 
des
 
Beschwerdeführers
 
vom
 
5.
 
Februar
 
2025
 
um
 
Anordnung
 
von
 
vorsorg
lichen
 
Massnahmen
 
(vorsorgliche
 
Kostengutsprache
)
 
wird
 
abgewiesen.
u
nd
 
erkennt
 
sodann:
1.
    
Die
 
Beschwerde
 
wird
 
in
 
dem
 
Sinne
 
gutgeheissen,
 
dass
 
die
 
angefochtene
 
Verfügung
 
vom
 
3.
 
Januar
 
2025
 
aufgehoben
 
und
 
die
 
Sache
 
an
 
die
 
Sozialversicherungsanstalt
 
des
 
Kanton
s
 
Zürich
,
 
IV-Stelle,
 
zurückgewiesen
 
wird,
 
damit
 
sie
 
nach
 
weiteren
 
Abklärungen
 
im
 
Sinne
 
der
 
Erwägungen
 
über
 
das
 
Gesuch
 
um
 
Kostengutsprache
 
für
 
das
 
Arzneimittel
 
Firdapse
 
neu
 
entscheide.
 
2.
    
Die
 
Gerichtskosten
 
von
 
Fr.
 
800.--
 
werden
 
der
 
Beschwerdegegnerin
 
auferlegt.
 
Rechnung
 
und
 
Einzahlungsschein
 
werden
 
der
 
Kostenpflichtigen
 
nach
 
Eintritt
 
der
 
Rechtskraft
 
zugestellt.
3.
    
Die
 
Beschwerdegegnerin
 
wird
 
verpflichtet,
 
dem
 
Beschwerdeführer
 
eine
 
Parteientschä
digung
 
von
 
Fr.
 
1’700
.--
 
(inkl.
 
Barauslagen
 
und
 
MWST)
 
zu
 
bezahlen.
4.
    
Zustellung
 
gegen
 
Empfangsschein
 
an:
- 
Rechtsanwalt
 
Dominik
 
Sennhauser
- 
Sozialversicherungsanstalt
 
des
 
Kantons
 
Zürich,
 
IV-Stelle
- 
Bundesamt
 
für
 
Sozialversicherungen
sowie
 
an:
- 
Gerichtskasse
 
(im
 
Dispositiv
 
nach
 
Eintritt
 
der
 
Rechtskraft)
5.
    
Gegen
 
diesen
 
Entscheid
 
kann
 
innert
 
30
 
Tagen
 
seit
 
der
 
Zustellung
 
beim
 
Bundesgericht
 
Beschwerde
 
eingereicht
 
werden
 
(Art.
 
82
 
ff.
 
in
 
Verbindung
 
mit
 
Art.
 
90
 
ff.
 
des
 
Bundesge
setzes
 
über
 
das
 
Bundesgericht,
 
BGG).
 
Die
 
Frist
 
steht
 
während
 
folgender
 
Zeiten
 
still:
 
vom
 
siebenten
 
Tag
 
vor
 
Ostern
 
bis
 
und
 
mit
 
dem
 
siebenten
 
Tag
 
nach
 
Ostern,
 
vom
 
15.
 
Juli
 
bis
 
und
 
mit
 
dem
 
15.
 
August
 
sowie
 
vom
 
18.
 
Dezember
 
bis
 
und
 
mit
 
dem
 
2.
 
Januar
 
(
Art.
 
46
 
BGG).
    
Die
 
Beschwerdeschrift
 
ist
 
dem
 
Bundesgericht,
 
Schweizerhofquai
 
6,
 
6004
 
Luzern,
 
zuzu
stellen.
    
Die
 
Beschwerdeschrift
 
hat
 
die
 
Begehren,
 
deren
 
Begründung
 
mit
 
Angabe
 
der
 
Beweis
mittel
 
und
 
die
 
Unterschrift
 
der
 
beschwerdeführenden
 
Partei
 
oder
 
ihrer
 
Rechtsvertretung
 
zu
 
enthalten;
 
der
 
angefochtene
 
Entscheid
 
sowie
 
die
 
als
 
Beweismittel
 
angerufenen
 
Urkunden
 
sind
 
beizulegen,
 
soweit
 
die
 
Partei
 
sie
 
in
 
Händen
 
hat
 
(
Art.
 
42
 
BGG).
Sozialversicherungsgericht
 
des
 
Kantons
 
Zürich
Der VorsitzendeDie Gerichtsschreiberin
GräubBachmann