ti_gerichte · 36.2016.72 · 2016-09-21 · it

Assunzione dei costi (triplicati) di un medicamento non omolgato in Svizzera (ma omologato nell'UE) necessario per un'assicurata affetta da una malattia rara (protoporfiria eritropoietica [EPP]). Riassunto della giurisprudenza, delle norme applicabili e del progetto di riforma del CF

Tessin Tribunale cantonale delle assicurazioni 21.09.2016 36.2016.72
Tessin Tribunale cantonale delle assicurazioni 21.09.2016 36.2016.72
Ticino Tribunale cantonale delle assicurazioni 21.09.2016 36.2016.72

Raccomandata
Incarto
n.
36.2016.72
cs
Lugano
21 settembre 2016
In nome
della Repubblica e Cantone
Ticino
Il Tribunale cantonale delle assicurazioni
composto dei giudici:
Daniele Cattaneo, presidente,
Raffaele Guffi, Ivano Ranzanici
redattore:
Christian Steffen
, vicecancelliere
segretario:
Gianluca Menghetti
statuendo sul ricorso dell’8 luglio 2016 di
RI 1
rappr. da: RA 1
rappr. da: RA 2
contro
la decisione su opposizione del 21 giugno 2016 emanata da
CO 1
in materia di assicurazione sociale contro le malattie
ritenuto,
in fatto
1.1.   RI 1, nata l’__________ 1983,
affiliata presso CO 1 (di seguito: CO 1; in precedenza, fino al 31.12.2015,
presso __________, assicuratore dello stesso gruppo assicurativo di CO 1) per
l’assicurazione delle cure medico-sanitarie, è affetta da una malattia ereditaria
rara, la protoporfiria eritropoietica (EPP), caratterizzata da sintomi cutanei
di fotosensibilità dolorosa acuta, con eritema ed edema, associati ad una
sensazione di prurito e bruciore subito dopo l’esposizione alla luce solare o
alla luce artificiale (www.orpha.net). La malattia le è stata diagnosticata nel
1995 (doc. XVI/B1).
1.2.   Dopo essere stata in trattamento
con beta-carotene e poi fototerapia (doc. XVI/B1), dal 2008 RI 1 è curata,
presso lo __________ di __________, dalla Prof. dr.ssa med. __________,
specialista in porifiria, con il medicamento
SCENESSE®
,
ossia un impianto iniettato sotto la cute. Il farmaco, che dal 17 aprile 2008
ha lo statuto di medicamento orfano concesso da Swissmedic (cfr.
www.swissmedic.ch) ai sensi dell’art. 14 cpv. 1 lett. f LATer per il quale
l’Istituto prevede procedure semplificate d’omologazione per determinate
categorie di medicamenti sempreché sia compatibile con i requisiti di qualità,
sicurezza ed efficacia e non vi si oppongano interessi nazionali né obblighi
internazionali, questo vale segnatamente per i medicamenti importanti per
malattie rare, ma che non figura nell’elenco delle specialità, è fabbricato e distribuito
da una società australiana, la Clinuvel (www.clinuvel.com). Sino al 2012 RI 1
ha beneficiato del medicamento gratuitamente nell’ambito di un “
compassionate
use programs
” (cfr. doc. 6).
1.3.   Dal 14 maggio 2012 e fino
alla fine di novembre 2015 __________, ha rimborsato a RI 1 il costo del
medicamento SCENESSE®, per un importo, per ogni dose, di fr. 6'560, in
applicazione dell’art. 71b OAMal (doc. 4).
1.4.   Il 1° dicembre 2015 __________
ha informato RI 1 e la curante, Prof. dr.ssa med. __________, che il
medicamento SCENESSE® essendo un farmaco fuori lista non registrato in
Svizzera, spetta all’assicuratore stabilire in applicazione dell’art. 71b OAMal
l’ammontare del rimborso, sulla base dei criteri di efficacia, adeguatezza ed
economicità. Dopo aver cercato di discutere con la ditta Clinuvel il prezzo del
farmaco, in seguito all’assenza di un accordo, l’assicuratore ha deciso di
continuare a pagare il prezzo precedentemente rimborsato, e ciò per 4 dosi all’anno.
In caso di continuazione della cura oltre il 30 novembre 2016, il rimborso
ammonterebbe al massimo all’80% di fr. 6'560 e in caso di protrazione della
cura oltre i due anni, sarebbe stato necessario un nuovo rapporto medico (doc.
10).
1.5.   Il 25 febbraio 2016 la Prof.
dr.ssa med. __________ ha informato l’assicuratore che la ditta Clinuvel ha
ottenuto l’accesso al mercato europeo da parte dell’Agenzia medica europea
(EMA), che la società è intenzionata ad ottenere una registrazione del
medicamento anche in Svizzera e che Clinuvel ha dovuto adattare il prezzo in
seguito ai propri dispendi ed alla situazione effettiva, a partire dal 2016,
aggiornandolo a quello europeo, ossia Euro 22'250 per impianto. In una prima
fase in Svizzera il medicamento sarebbe stato concesso al prezzo di favore di
fr. 18'989. La specialista ha inoltre evidenziato che per i casi gravi sono
necessari 6 impianti all’anno ed ha chiesto all’assicuratore di assumere la
dose massima secondo i nuovi prezzi (doc. 11).
1.6.   Il 17 marzo 2016 CO 1 ha
confermato di assumere 4 dosi all’anno al medesimo prezzo rimborsato in
precedenza, ritenuto che dopo il 30 novembre 2016 avrebbe riconosciuto al
massimo l’80% del prezzo di fr. 6'560 (doc. 13).
1.7.   Nel corso del mese di aprile
2016 all’assicuratore è pervenuto uno scritto datato 2 gennaio 2016 con il
quale RI 1 ha chiesto l’assunzione della totalità dei costi per 6 dosi all’anno
(doc. 14).
1.8.   Il 1° aprile 2016 la Prof.
dr.ssa med. __________ si è rivolta al gruppo __________ in relazione al
rifiuto di assumere i costi del medicamento ad alcuni pazienti in cura presso
di lei. La specialista ha affermato che :
"
(…)
Es ist verständlich, dass Sie diese Kosten als
sehr hoch einstufen (…). Bei seltenen Krankheiten sind jedoch die Aufwände der
Herstellerfirmen bedingt durch die regulatorischen Behörden extrem hoch im
Vergleich zu den möglichen Einkünften. So verlangt die Europäische Medicines
Agency trotz sehr guter Verträglichkeit des Medikamentes eine ausgedehnte
Pharmakovigilanz, die erhebliche Kosten verursacht. Uns wäre sehr gedient, wenn
sich die Krankenkasse mal die hohen regulatorischen Kosten als Kostentreiber
vornehmen würden statt die Herstellerfirmen von vital notwendigen Medikamenten,
sofern deren Preis in einem angemessen Verhältnis zu den Kosten stehen.
Wie die Firma im Schreiben mitgeteilt hat,
benötigt sie den Betrag um Ihre Kosten zu decken, da sie keine Möglichkeit
einer Quersubvention durch andere Medikamente hat. Ausserdem sollten Sie nicht
die Kosten pro Implantat, sondern die Jahreskosten ansehen, denn die Wirkung
eines Implantates dauert 2 Monate und die Jahreskosten sind tief im Vergleich
zu anderen Medikamenten seltener Erkrankungen, wie die untenstehende Abbildung
Diagramm belegt (…)
Scenesse ermöglicht den Patienten eine normale
Arbeitsfähigkeit und sein Preis vergleicht durchaus mi anderen medizinischen
Massnahmen, die Invalidität vorbeugen. Ferner gibt es eine Reihe supportiver
Theorien, deren Kosten sich ebenfalls der von Scenesse vergleichen, ohne dass
die Patienten dadurch Arbeits-fähig bleiben.
Ich möchte auch darauf hinweisen, dass vier
Krankenkassen von 7 Patienten sich bereit gezeigt haben, die Kosten für eine
Scenesse-Behandlung zu übernehmen. Bei zwei Kassen handelt es sich dabei um
kleinere Kassen, bei denen eine solch teure Behandlung doch eher eine Belastung
bedeutet als bei der grossen __________.“
(doc. 2, inc. 36.2016.63)
1.9.   Il 17
maggio 2016 l’assicuratore ha confermato le sue precedenti prese di posizione,
informando la curante che in ambito di associazione degli assicuratori si intende
cercare una soluzione con la ditta Clinuvel (doc. 18).
1.10.   Con scritto del 24 maggio 2016
l’assicurata ha chiesto ad CO 1 la presa a carico provvisoria del medicamento
sulla base del nuovo prezzo e gli ha assegnato un termine di 48 ore per
pronunciarsi.
1.11.   Il 31 maggio 2016 RI 1,
rappresentata dall’avv. RA 1 (e dal 3 giugno 2016 dall’avv. RA 2 [doc. VI+1,
inc. 36.2016.63]) si è rivolta al TCA con un ricorso per denegata giustizia,
chiedendo contestualmente, a titolo di provvedimenti supercautelari,
sussidiariamente cautelari, la presa a carico provvisoria del trattamento (doc.
I, inc. 36.2016.63). Il medesimo giorno le parti sono state convocate per
un’udienza di discussione, da tenersi successivamente alla presentazione della
traduzione in italiano del gravame prodotto in francese (doc. IV, inc.
36.2016.63).
1.12.   Il 3 giugno 2016 il TCA ha
posto alcune domande all’UFSP (doc. VI, inc. 36.2016.63). Il medesimo giorno CO
1 ha prodotto la risposta di causa, rilevando di aver emanato una decisione
formale in data 27 maggio 2016 (doc. VII, inc. 36.2016.63). Con la medesima
l’assicuratore ha confermato di assumersi al massimo 4 impianti all’anno, per
un importo di fr. 6'560 a trattamento, sino al 30 novembre 2016, in
applicazione degli art. 71a e b OAMal, ed in seguito, previa autorizzazione da
parte dell’assicuratore, pari all’80% dell’importo di fr. 6'560, ossia fr.
5'248. La Cassa ha rilevato che il medicamento SCENESSE® non figura nell’elenco
delle specialità quale medicamento ammesso da Swissmedic, per cui il rimborso
può essere riconosciuto solo in base all’art. 71b OAMal. Il medicamento SCENESSE®
ha ottenuto nel mese di dicembre 2014 l’accesso al mercato da parte
dell’Agenzia medica Europea (di seguito: EMA) con una limitazione a 4 dosaggi.
L’aumento del prezzo ad Euro 22'250 sarebbe eccessivo visto che non vi sono
ulteriori studi che comproverebbero una maggiore efficacia rispetto a quanto
avvenuto finora. L’assunzione dei costi non sarebbe in alcun rapporto adeguato
tra costi-vantaggi, il criterio dell’economicità non sarebbe rispettato.
1.13.   Con decreto 36.2016.63 del 6
giugno 2016 il TCA ha stralciato la causa dai ruoli in seguito all’emissione
della decisione formale, invitando l’assicuratore, in caso di contestazione
contro la decisione formale, ad emettere in tempi brevissimi la decisione su
opposizione.
1.14.   Il 15 giugno 2016 l’UFSP ha
risposto alle domande del TCA (doc. XII, inc. 36.2016.63). Lo scritto è stato
trasmesso alle parti per conoscenza (doc. XIV, inc. 36.2016.63). L’UFSP ha
affermato:
"
(…)
I. Situazione iniziale
In linea di massima, i medicamenti sono rimborsati
dall’assicurazione obbligatoria delle cure medico-sanitarie (AOMS) se sono
stati omologati da Swissmedic e adempiono i criteri di efficacia,
appropriatezza ed economicità (criteri EAE, art. 32 cpv. 1 della legge federale
del 18 marzo 1994 sull’assicurazione malattie [LAMal; RS 832.10]). L’Ufficio
federale della sanità pubblica (UFSP) appronta un elenco delle specialità farmaceutiche
e dei medicamenti confezionati, con l’indicazione dei prezzi da rimborsare da
parte dell’AOMS (elenco delle specialità [ES], art. 52 cpv. 1 lett. b LAMal).
In via eccezionale, secondo gli articoli 71
a
o 71
b
dell’ordinanza
sull’assicurazione malattie del 27 giugno 1995 (OAMal; RS 832.102) l’AOMS può
tuttavia rimborsare anche medicamenti non omologati da Swissmedic o non ammessi
nell’ES. Questo avviene qualora si sia in presenza di un cosiddetto complesso
di cure
1
(
1
= L’impiego del medicamento costituisce un
presupposto indispensabile per eseguire un’altra prestazione assunta
dall’assicurazione obbligatoria delle cure medico-sanitarie e tale prestazione
è chiaramente predominante. In tal caso, l’intero trattamento è a carico
dell’AOMS) o se il medicamento serve a curare una malattia che può avere esito
letale o provocare problemi di salute gravi e cronici e nessun altro
trattamento efficace non è disponibile. L’AOMS assume i costi dei medicamenti
nei casi in cui agli articoli 71
a
e 71
b
OAMal soltanto previa
garanzia speciale dell’assicuratore e su raccomandazione del medico di fiducia.
L’assicuratore stabilisce l’importo della rimunerazione e i costi devono essere
proporzionati al beneficio terapeutico. Gli articoli 71
a
e 71
b
OAMal si applicano a tutti i medicamenti, compresi quelli contro le malattie
rare.
Contrariamente a quanto sostenete nella vostra lettera del 3
giugno 2016, il medicamento > non è stato omologato in
Svizzera da Swissmedic e pertanto l’AOMS può assumere i costi solo in via
eccezionale se sono adempiute le condizioni di cui all’articolo 71
b
OAMal.
II. Le vostre domande
1. Fino a oggi l’UFSP non ha mai adottato misure che chiedessero a
un assicuratore-malattie di assumere i costi di un medicamento per un caso
specifico. La garanzia di assunzione dei costi è di competenza
dell’assicuratore-malattie. L’UFSP non è in grado di valutare se i criteri di
cui all’articolo 71
b
OAMal sono adempiuti in ogni singolo caso. Nella
sua veste di autorità di vigilanza sugli assicuratori-malattie, l’UFSP
interviene in caso di comportamento sistematicamente, ossia ripetutamente,
anomalo da parte di un assicuratore-malattie.
2. L’UFSP non ha mai emanato, quali misure provvisionali urgenti,
direttive o circolari destinate agli assicuratori-malattie che li obbligassero
ad assumere i costi di un medicamento in particolare. Inoltre l’UFSP può
reagire nei confronti di denunce all’autorità di vigilanza – o denunzie – solo
se le eventuali censure all’origine dei fatti non sono ancora state fatte valere
mediante mezzi giuridici ordinari o avrebbero dovuto esserlo in precedenza.
Mostra tuttavia le vie legali da adire nel caso in cui un assicurato si rivolga
all’Ufficio con una richiesta in questo senso. Indica inoltre agli assicurati
le condizioni che l’assicuratore-malattie deve verificare, per esempio secondo
l’articolo 71
b
OAMal, per una garanzia di assunzione dei costi. L’UFSP è
competente per la vigilanza sugli assicuratori-malattie, ma non può valutare il
beneficio terapeutico nell’ambito del rimborso dei medicamenti nei singoli casi
di cui agli articoli 71
a
o 71
b
OAMal e nemmeno decidere se
l’importo massimo rimborsabile sia stato fissato correttamente
dall’assicuratore.
3. L’UFSP non è a conoscenza se vi siano degli assicuratori che
rimborsano il medicamento >, se del caso quanti siano e
quale sia l’eventuale entità dei costi assunta.
Dopo l’entrata in vigore degli articoli 71a e 71b OAMal, il 1°
marzo 2011, gli assicuratori, i medici di fiducia e gli oncologi hanno
elaborato modelli per valutare il beneficio di tali medicamenti. I medici di
fiducia e gli assicuratori auspicano che le domande siano valutate in modo il
più possibile uniforme. L’ultima parola spetta però sempre agli assicuratori,
che decidono dopo aver consultato il medico di fiducia in merito alla garanzia
di assunzione dei costi, dal momento che ogni paziente rappresenta un caso
individuale da valutare singolarmente. Non è pertanto escluso che assicurati
sottoposti alla stessa terapia farmacologica siano valutati diversamente dai
loro assicuratori. Il Consiglio federale ha rilevato nel suo parere in risposta
all’interpellanza 14.3180 Humbel ( >), che il Dipartimento federale
dell’interno (DFI) e l’UFSP stanno considerando, tra le altre cose, di adeguare
gli articoli 71
a
e 71
b
OAMal. Nel frattempo, l’UFSP sta
preparando le relative modifiche dell’ordinanza allo scopo di migliorare la
situazione del rimborso dei medicamenti nei singoli casi.
4. L’UFSP non può adottare alcuna misura se la titolare di
un’omologazione aumenta il prezzo di un suo medicamento che non è iscritto
nell’elenco delle specialità. L’Ufficio può fissare il prezzo di un medicamento
solo al momento di ammetterlo nell’ES. Se, in via eccezionale, il medicamento è
importato in Svizzera dall’estero e tutte le condizioni per un rimborso
eccezionale nel singolo caso sono adempiute, l’assicuratore-malattie decide,
secondo l’articolo 71
b
capoverso 4 OAMal, il prezzo al quale è disposto
a rimborsare il medicamento” (doc. XIII, inc. 36.2016.63)
1.15.   Il 21 giugno 2016
l’assicuratore ha emesso la decisione su opposizione tramite la quale ha in
sostanza confermato la precedente posizione (doc. A7). CO 1 rileva di aver
interpellato il proprio medico fiduciario, dr. med. __________, il quale in
data 16 giugno 2016, circa l’adempimento delle condizioni di cui all’art. 71b
OAMal ha affermato che “
va certamente ammessa l’efficacia del medicamento
per quanto riguarda il tempo di esposizione al sole senza dolori. L’entità
individuale del successo terapeutico è difficile da stabilire sulla base dei
dati
”, che “
per la cura della patologia non vi sono cure alternative
paragonabili. Mezzi di protezione dal sole non sono sufficienti. A dipendenza
della gravità della patologia il provvedimento principale risiede nello stare
il meno possibile esposti alla luce solare. Dal punto di vista dell’effetto
l’alternativa sarebbe l’evitare la luce solare e il portare vestiti protettivi
dalla luce
”, che “
il medicamento Scenesse è atto a mitigare i sintomi
della malattia – prolungando il tempo di attività al sole senza dolore-, ma non
a curare la causa della malattia stessa. L’alto valore terapeutico consiste
nella miglior partecipazione alle attività quotidiane alla luce del sole ed è dimostrabile
dall’efficacia rilevata individualmente nella vita quotidiana
” (doc. A7).
Circa il dosaggio, il fiduciario, sulla base delle indicazioni dell’EMA ritiene
che il numero di dosi all’anno dipende dal fabbisogno di protezione dalla luce
solare e che EMA prescrive un dosaggio di 3 impianti all’anno, al massimo 4.
Circa il prezzo secondo il dr. med. __________ non vi sono motivi medici atti a
giustificare un aumento da fr. 6'560 a fr. 18'989, poiché nessuna nuova
risultanza medica proverebbe un’ulteriore utilità in precedenza non già
contemplata nel prezzo.
L’assicuratore ritiene che
l’aumento del prezzo è eccessivo, non giustificato da studi recenti che ne
dimostrano la migliore efficacia, sproporzionato e viola il criterio
dell’economicità. Non è comprovato che il prezzo iniziale non sia più
sufficiente a coprire i dispendi e che frattanto siano insorti oneri
supplementari risultanti dai maggiori controlli per la registrazione in ambito
UE. In Europa non esiste un prezzo unico ufficiale approvato (www.agenziafarmaco.gov.it).
Un dosaggio superiore a quanto ammesso dall’EMA non è giustificato (doc. A7,
pag. 7).
1.16.   L’8 luglio 2016 RI 1,
rappresentata dall’avv. RA 1, ha interposto ricorso in lingua francese contro
la predetta decisione su opposizione (doc. I). Il 19 luglio 2016 è pervenuta al
TCA la traduzione del gravame ad opera dell’avv. RA 2 (doc. IV).
L’insorgente, che domanda
la produzione di tutto l’incarto da parte dell’assicuratore e l’audizione,
sussidiariamente l’acquisizione di informazioni scritte, dalla dr.ssa med. __________
per comprovare il beneficio maggiore del trattamento con SCENESSE®, l’assenza
di effetti secondari e il numero di dosi necessarie, chiede a titolo di
provvedimenti supercautelari, sussidiariamente a titolo cautelare, la condanna
dell’assicuratore alla presa a carico provvisoria immediata del trattamento con
SCENESSE® in ragione di 5 dosi all’anno per un importo di fr. 18'989 per dose.
Nel merito domanda, in via principale, l’annullamento della decisione impugnata
e la condanna dell’assicuratore alla presa a carico di 5 dosi all’anno del
farmaco SCENESSE® al prezzo di fr. 18'989 per dose, in via subordinata il
rinvio degli atti alla convenuta per ulteriori accertamenti.
Nel merito, dopo aver
riassunto la fattispecie, l’insorgente evidenzia che 10 assicuratori, in ambito
LAMal rimborsano il trattamento “SCENESSE®” sulla base del nuovo prezzo, così
come in Germania, Austria, Paesi Bassi ed Italia. L’interessata non può
tuttavia cambiare assicuratore prima della fine di quest’anno e non ha i mezzi
per finanziare neppure una dose del medicamento. Essa avrebbe dovuto ricevere
due dosi, una in aprile e l’altra ad inizio giugno. Dall’interruzione del
medicamento è costretta ad evitare la luce. Deve evitare di uscire ogni giorno,
di esporsi a certi tipi di luce artificiale, ciò che le impedisce di lavorare e
di avere contatti sociali. Essa non può neppure concludere il dottorato ed
intraprendere la sua carriera professionale. Ciò incide gravemente sulla sua
salute psichica. Anche la dr.ssa med. __________, che la segue, ha sottolineato
l’importanza dell’assunzione di questo medicamento. La ricorrente evidenzia che
il medicamento SCENESSE® è un farmaco registrato da Swissmedic sulla lista dei
medicamenti orfani ed il suo beneficio è considerato come elevato, specialmente
in relazione ai super-rispondenti come la ricorrente. Esso beneficia
dell’autorizzazione nell’UE dal 22 dicembre 2014. La convenuta ha interrotto la
presa a carico del trattamento unicamente in ragione del forte aumento del
prezzo, con l’unica motivazione dell’economicità. In assenza di un trattamento
alternativo l’unico criterio per ammettere l’adeguatezza del prezzo è la
comparazione con i prezzi praticati in altri paesi europei ed il prezzo
svizzero è inferiore a quello europeo. L’insorgente rammenta che con sentenza
9C_667/2015 del 7 giugno 2016 il TF ha ammesso che un trattamento contro le
violente emicranie croniche risponde al criterio di efficacità ed ha rinviato
la causa per accertare se il farmaco poteva avere effetti secondari nefasti
qualora fosse preso al di là delle dosi indicate da Swissmedic. In concreto SCENESSE®
non provoca alcun effetto secondario nefasto sulla salute. Il criterio di
efficacia è adempiuto. Secondo l’insorgente il TF in DTF 136 V 395 ha ammesso
che un costo di fr. 100’000 per prolungare di un anno la vita del paziente è
accettabile anche se il trattamento è considerato poco efficace. In concreto i
costi annuali sono inferiori e si tratta di permettere di condurre un’esistenza
conforme alla dignità umana ed evitare gravi lesioni in caso di esposizione
alla luce. Ciò porterebbe inoltre giovamento alla sua salute psichica e le permetterebbe
di evitare un eventuale rischio suicidario. L’interesse del trattamento
equivale a quello di rimanere in vita. La continuazione immediata del
trattamento e della sua presa a carico (5 dosi) è necessaria. Le 5 dosi sono
state prescritte dalla dr.ssa med. __________ ed in precedenza l’assicuratore
aveva riconosciuto 6 dosi. Solo l’aumento del prezzo ha modificato la posizione
della cassa. La limitazione dell’EMA a 4 dosi si riferisce solo all’aspetto
della sicurezza, ma nessun effetto secondario nefasto è stato constatato. La
stessa EMA riconosce, circa la farmacocinetica (“velocità di eliminazione”) del
medicamento che l’intervallo ottimale tra una dose e l’altra sarebbe di un
mese, ossia sarebbe possibile assumere tra 8 e 12 dosi annuali. L’insorgente
sostiene inoltre che sarebbe stato violato l’art. 8 CEDU poiché in assenza di
trattamento deve proteggersi costantemente dall’esposizione della luce, non può
lavorare all’esterno e le è difficile intrattenere contati sociali. A lungo
termine ciò può arrecare un danno alla sua salute psichica. La convenuta avrebbe
violato il diritto di essere sentita poiché non le è stato permesso di parlare
con il medico di fiducia e l’EMA sottolinea l’importanza di tener conto delle
testimonianze individuali dei pazienti e non solamente dei risultati degli
studi per apprezzare l’efficacia di un medicamento. La presa a carico le
permetterebbe inoltre di riprendere un’attività lucrativa e le eviterebbe, a
lungo termine, di diventare indigente e far capo all’assistenza pubblica.
1.17.   Il 19 luglio 2016 le parti
sono state convocate per un’udienza di discussione per il 16 agosto 2016,
mentre all’assicuratore è stato assegnato un termine scadente il 3 agosto 2016
per determinarsi circa i provvedimenti cautelari e supercautelari e di 20
giorni per presentare una risposta (doc. VI).
1.18.   Il 21 luglio 2016 il TCA ha
interpellato la Prof. dr.ssa med. __________ (doc. VII), la quale il 27 luglio
2016 ha risposto, affermando:
"
(…)
1)
Gibt es, für Patienten
die an der Erythropoetische Protoporphyrie (EPP) leiden, andere Therapien die
wirksamer, zweckmässiger und wirtschaftlicher sind als das Medikament Scenesse,
oder, um die Krankheit zu heilen, ist das Medikament Scenesse die einzige
Möglichkeit?
In der medizinischen Literatur ist eine Reihe von
Massnahmen zur Behandlung  von erythropoetische Protoporphyrie beschrieben. Wir
haben seit anfangs der 90er Jahre im letzten Jahrhundert über 60 Schweizer
Patienten und über 20 ausländischen Patienten untersucht, teilweise mit den
publizierten Methoden behandelt oder wir wurden über die früheren
Behandlungs-Versuche anderer Arzte informiert. Nach unserer klinischen
Erfahrung sprachen die Patienten mit erythropoetische Protoporphyrie auf kein
der publizierten Methoden an. Um die Diskrepanz zwischen dem Nichtansprechen in
unseren klinischen Erfahrung und den publizierten Behandlungsempfehlungen zu
analysieren, haben wir alle Publikationen über therapeutischen Massnahmen bei erythropoetische
Protoporphyrie kritisch in einer Metaanalyse untersucht, die 2009 publiziert
wurde (Beilage 1). Die Schlussfolgerung unserer Studie war, dass die vorhandenen
Daten ungenügend sind, um eine Wirksamkeit von irgendeiner Therapie [anders als
Scenesse] zu beweisen. Daher lautet die Antwort auf Ihre Frage eins: Es gibt
kein anderes Medikament als Scenesse um erythropoetische Protoporphyrie wirksam
zu behandeln. Wegen der fehlenden Wirksamkeit sind andere medizinische
Massnahmen weder zweckmässig noch wirtschaftlich.
Bei Scenesse sprechen wir allerdings nicht von
Heilung, da Scenesse die Symptome der erythropoetischen Protoporphyrie wirksam
lindert, aber die zugrunde liegende Störung nicht heilt. Im Gegensatz zu den
anderen Massnahmen, wurde Scenesse gemäss heutigem wissenschaftlichen Standard,
nämlich in zwei Phase II und drei randomisierten, kontrollierten Phase III
Studien getestet und erwies sich in allen dem Placebo überlegen.
2)
Präsentiert
das Medikament Scenesse
in diagnostischer oder
therapeutischer Hinsicht einen erheblichen diagnostischen oder therapeutischen
Mehrwert?
Scenesse hat keinen diagnostischen Mehrwert, da die
Diagnose
erythropoetische Protoporphyrie aufgrund einer
Blutuntersuchung (erhöhtes Protoporphyrin in den Erythrozyten) gestellt wird.
Dagegen hat Scenesse einen wesentlichen therapeutischen Mehrwert bei erythropoetischer
Protoporphyrie. Einerseits wurde – wie oben erwähnt – die Ueberlegenheit von
Scenesse gegenüber Placebo-Behandlung in mehreren randomisierten und
kontrollierten Studien belegt. Andererseits zeigt unsere klinische Erfahrung,
dass erythropoetische Protoporphyrie-Patienten von der Behandlung mit Scenesse
in ihrem beruflichen und familiären Alltag erheblich profitieren. Die
Lebensqualität steigt deutlich an und die Verbesserung bleibt über Jahre
konstant, wie unsere Studie aus dem Jahre 2015 zeigte (Beilage 2). Kurz
zusammengefasst bestätigen die mit Scenesse behandelten Patienten dies immer
wieder mit dem Ausspruch: „Scenesse schenkt mir ein neues Leben“.
Da es sich bei diesem Rechtsstreit um eine
Verfügung von Scenesse nach Artikel 71b des KVV handelt und dieser Artikel eine
Einzelfall-Entscheidung verlangt, erlaube ich mir meine klinische Erfahrung zur
betroffenen Patientin kurz zu umschreiben. Als ich die Patientin erstmals im
Jahre 2007 sah, hat sie bereits erfolglose Behandlungen mit Betacarotene und
mit UV-Bestrahlung hinter sich. Sie war Teilnehmerin in einer Phase III Studie
für Scenesse und erhielt Scenesse seit 2008-2012 ununterbrochen in einem
„Compassionate use Programm“ und seit 2012-2015 in einem speziellen
Zulassungs-Programm gemäss Artikel 71b. Die Behandlung mit Scenesse hat ihr vor
allem in den letzten Jahren eine berufliche Integration ermöglicht, die nun
durch den Behandlungstopp seit März 2016 völlig in Frage gestellt ist.
3)
Sind normalerweise 4
Implantate pro Jahr, d.h. von Frühling bis Herbst, genügend um die Krankheit zu
heilen (vgl.:http://www.ema.europa.eu/ docs/de_DE/document_library/EPAR
_-_
Summary_for_the_public/human/002548/
WC500182310.pdf)?
Wir bereits oben erwähnt, möchten wir nicht von
Heilung, aber von einer Besserung der Symptome von erythropoetischer
Protoporphyrie durch Scenesse sprechen. Die von der EMA vorgeschlagene
Dosierung von 4 Implantaten pro Jahr beruht auf keinen wissenschaftlichen
Daten. Wie in unserer Arbeit von 2015 (Beilage 2) aufgeführt, variiert der
Bedarf an Scenesse von Patient zu Patient, zwischen 2 und 6 Implantaten pro Jahr.
Der Bedarf variiert mit dem Schweregrad der Erkrankung (z.B. durch
unterschiedlich hohe Protoporphyrinspiegel oder unterschiedliche Hautdicke) und
mit exogenen Faktoren, z.B. der Lichtexposition im Winter. So ist die
Kombination von Schnee und Sonne einer der schlimmsten Provokationsfaktoren für
erythropoietische Protoporphyrie. Ein Teil der Patienten reagiert auch auf
künstliches Licht mit Verbrennungsschmerzen, sodass diese Patienten auch bei
fehlendem Sonnenlicht mit schweren Beeinträchtigungen konfrontiert sind [NB:
die neuen Stromsparlampen wie Fluoreszenz, LED oder Halogen sind für erythropoetischen
Protoporphyrie Patienten viel schädigender als die gute alte Glühbirne].
Den besten Schutz bei schwer betroffenen
Patienten haben wir erreicht, falls eine Scenesse-Behandlung rund ums Jahr in
60-tägigen Abständen erfolgt. Eine winterliche Pause bewirkt zudem, dass die
erste Dosis im Frühjahr noch nicht den maximalen Schutz bietet, da die
Pigmentierung erst wieder voll ausgebildet werden muss, was erst nach der
zweiten Dosis erreicht wird.“
(doc. VIII)
1.19.   Il 28 luglio 2016 il TCA ha
trasmesso la risposta alle parti (doc. IX).
1.20.   Il 3 agosto 2016
l’assicuratore ha prodotto le osservazioni in merito alla richiesta di
provvedimenti cautelari e supercautelari, chiedendone la reiezione (doc. X).
1.21.   Il 15 agosto 2016 l’avv. RA 1
ha prodotto un certificato del 2 giugno 2016 della Prof. dr.ssa med. __________,
che afferma:
"
(…)
I hereby confirm that Mrs RI 1 suffers from a
severe rare disease, whereby light exposure causes serious second degree
burning and pain lasting for several days that makes her unable to perform her
daily duties or to sleep in the nights. Besides sunlight, artificial light may
be equally damaging. She is at a high risk to develop these serious burn
symptoms and long lasting pain in sorroundings with which she is not familiar
and therefore unable to avoid the damaging irradiation and to protect herself.
We therefore advise her to present not personally to the court in order to avoid
the risk of such excruciating pain.
She was treated since 2008 with a drug that
helped her to lead a nearly normal life. But due to restrictions by her
insurance she could not get a treatment in the last months and her sensitivity
to light exposure is again exceptional.”
(doc. XII)
1.22.   Il 16 agosto 2016, nel corso
dell’udienza, le parti hanno affermato:
"
(…)
Dopo discussione il giudice chiede a che la ricorrente produca
agli atti alcune informazioni supplementari relative alle conseguenze della mancata
assunzione del medicamento, in particolare agli aspetti relativi alle
sofferenze psichiche o malattie psichiatriche che la costrizione ad una vita al
buio e senza relazioni sociali facili può condurre.
Importante l’acquisizione di informazioni relative al periodo
precedente la presa in cura da parte dello __________ che risale al 24
settembre 2012 ed in particolare è importante sapere prima dell’assunzione del
medicamento S. quali medicamenti o quali complessi di medicamenti venivano
prescritti alla ricorrente e quali erano comunque le limitazioni per la sua
vita.
Le parti danno atto comunque che sia la professoressa __________
che il medico fiduciario dell’assicuratore attestano piena efficacia per il
medicamento S. e assenza di alternativa terapeutica valida.
La ricorrente evidenzia come, prima dell’incremento del costo del
medicamento, l’assicuratore ne riconosce pienamente il prezzo. Oggi il
medicamento che deve essere assunto (e meglio inoculato) alla ricorrente è il
medesimo senza cambiamento nella molecola, senza aggiunte o modifiche di sorta.
Ne discende che questo medicamento debba essere nuovamente pienamente assunto
da CO 1 come prima essendosi verificato solo un importante aumento di prezzo ma
che comunque, per la terapia annuale, è inferiore a quei limiti che la
giurisprudenza del TF ha determinato per l’economicità di una cura, ossia CHF
100'000.-.
CO 1, dal canto suo, ritiene che il concetto di economicità debba
essere relazionato ed essere in proporzione dunque con l’efficacia del prodotto.
L’assicuratore ritiene che il produttore del medicamento non abbia giustificato
l’aumento del prezzo dello stesso e quindi non sussiste un maggiore utile
terapeutico che giustifichi tale aumento di prezzo.
L’assicuratore da atto che il prezzo in discussione non è stato
fissato esclusivamente per il territorio svizzero ma è generale, così voluto
dal produttore apparentemente per maggiori costi che egli ha dovuto sopportare.
Per quanto noto al gruppo __________, in Italia le preposte Autorità sanitarie
stanno cercando di concordare con il produttore un prezzo inferiore a quello di
mercato. Ciò significa che quel prezzo non è accettato facilmente e non è
condiviso.
Il giudice chiede la ragione per la quale la prestazione
assicurativa garantita comunque con la decisione impugnata diminuisca l’importo
rispetto a quello inizialmente riconosciuto.
L’assicuratore precisa che a seguito della domanda di rinnovo
della presa a carico del medicamento che CO 1 ha deciso di operare in questo
modo e questo siccome genericamente i prezzi dei medicamenti con il trascorrere
del tempo diminuiscono. L’assicuratore specificherà comunque nella risposta di
causa le ragioni di questa sua valutazione, ritenuto che la discussione attuale
è riferita alle misure cautelari.” (doc. XII)
1.23.   Il 17 agosto 2016 il TCA ha
interpellato Curafutura e Santésuisse, assegnando loro un termine scadente il
25 agosto 2016 per precisare se gli assicuratori membri delle due associazioni,
di norma, assumono i costi del medicamento “Scenesse”, in quale misura, se sono
stati emanati circolari/direttive/comunicati stampa in proposito e in tal caso
di trasmetterli con l’autorizzazione a sottoporli alle parti (doc. XV).
1.24.   Il 24 agosto 2016 la
ricorrente ha prodotto ulteriore documentazione e meglio un certificato del 18
agosto 2016 della dr.ssa med. __________, un certificato di medesima data della
dr.ssa med. __________, FMH in dermatologia e venerologia, una lettera del 22
agosto 2016 del suo ex-compagno, nonché un articolo del 18 maggio 2016
scaricato da internet che la concerne e che descrive la sua situazione e la sua
storia personale (doc. XVI). La documentazione è stata trasmessa
all’assicuratore per tenerne conto ai fini della risposta di causa (doc. XVII).
La dr.ssa med. __________
ha affermato:
"
(…)
Ho conosciuto la paziente citata a margine nel 1995 (aveva allora
12 anni). Presentava un bruciore alle mani che appariva durante l’estate
soprattutto quando si esponeva al sole. La sintomatologia era compatibile con
una profiria eritropoietica e infatti l’esame effettuato allora dalla Dr.ssa __________
(specialista delle profirie attiva al __________ di __________) ha confermato
la diagnosi (le porfirie eritrocitarie erano aumentate di un fattore 15).
A quel tempo la terapia proposta era quella di alte dosi di
Carotabene (beta-carotene), che la paziente ha preso per molti anni senza
grande successo.
Anche una fototerapia per ottenere quello che in inglese si chiama
“photo-hardening” non si era rilevata efficace.
Anche la protezione solare con filtri ad alto assorbimento e
indumenti specifici non sono sufficientemente efficaci. Da notare che in questo
raro disturbi genetico che compromette la formazione delle molecole che servono
a produrre l’eme (con il quale l’organismo produce l’emoglobina), la reazione
avviene attraverso la luce e dunque i sintomi non appaiono soltanto dopo
un’esposizione al sole (come potrebbe avvenire in spiaggia) ma basta l’effetto
delle luce, anche semplicemente quella che passa attraverso i vetri di una
finestra.
Si può dunque immaginare quale può essere la qualità della vita di
una persona che deve stare costantemente al buio.
Come accennato le terapie proposte fino a qualche anno fa
(soprattutto betacarotene ad alto dosaggio ed ultravioletti per “rinforzare la
pelle” attraverso un aumento dell’effetto filtrante dello stato corneo) non
sono molto efficaci.
Solo recentemente si è iniziato ad usare una nuova molecola,
l’alfamelanotide, approvata recentemente sotto il nome di Scenesse.
Ho saputo che anche la paziente in questione ha tratto un grande
beneficio da questo farmaco che cambia drasticamente la qualità di vita per i
pazienti affetti da questa rara malattia, la porfiria eritropoietica. Sussiste
dunque una precisa indicazione medica al proseguimento della terapia” (doc.
XVI/B1)
La Prof. dr.ssa med. __________,
rispondendo ad alcune domande poste dall’avv. RA 1
, il 18
agosto 2016 ha affermato:
"
(…)
1. Leidet Frau RI 1 unter einer besonders
schweren Form der EPP?
Im Vergleich mit den über 50 EPP Patienten, die ich
kenne, würde ich Frau RI 1 unter das Drittel der am stäksten betroffenen
Patienten einstufen.
2. Ist Scenesse das einzige wirksame Medikament
im Fall von Frau RI 1? Wir haben bei ihr alle Behandlungen der EPP getestet,
für die wissenschaftlich  vertrauenswürdige Publikationen exixtieren. Keine
andere Behandlung hat eine Wirksamkeit entfaltet ausser Scenesse.
3. Hat Scenesse eine deutliche und wichtige
Wirkung bei Frau RI 1? Ja, Frau RI 1 ha unter der Behandlung mit Scenesse ein
viel normaleres Leben führen können. Ihre persönliche Entwicklung vor allem
auch in beruflicher Hinsicht war äusserst positiv unter der Behandlung, dadurch
dass sie nicht mehr wesentlich die Lichtexposition meiden musste.
4. Siehe Frage 1
5. Wieviel Scenesse Dosen braucht Frau RI 1?
Schwer betroffene EPP Patienten wie Frau RI 1, die auch durch künstliches Licht
Symptome entwickeln, benötigen eigentlich eine Behandlung alle 60 Tage rund ums
Jahr um optimal gegen Licht geschützt zu sein, was in 6-7 Dosen pro Jahr
resultiert. Die Limitierung durch die EMA auf 4 Implantate pro Jahr hat keine
wissenschaftliche Grundlage und genügt vor allem bei den schwer betroffenen
Patienten nicht.
6. Ohne dieses Medikament, wird Frau RI 1 bei
Sonnenlicht und künstlichem Licht leiden? Welche Konsequenzen auf die
Gesundheit? Ohne Scenesse wird Frau RI 1 ein sehr eingeschänktes Leben in
verdunkelten Räumen führen müssen, was ihrer psychischen Gesundheit abträglich
ist und das Risiko von Depressionen und Suchtkrankheiten in sich trägt.
Ausserdem wird ihre berufliche Entwicklung blockiert. Falls sie durch Umstände
gezwungen ist, sich dem Licht auszusetzten, wird sie eine phototoxische
Reaktion davon tragen. Solche Umstände können immer wieder vorkommen, z. B.
wenn sich ein regnerischer Himmel unerwartet aufklärt. Je nach Länge und
Intensität der Lichtexposition resultieren Schmerzen, die ein 10 auf einer
Schmerzskala von 0 bis 10 erreichen und die mehr alse ine Woche anhalten
können. In solchen Phasen können die Patienten wegen der Schmerzen nicht mehr
stillsitzen, sie können vor Schmerz nicht mehr schlafen. Schmerzmittel sind
unwirksam und einzig Opiate können eine gewisse distanzierende Wirkung entfalten.
Solche Schmerzen sind m.E. vergleichbar mit Folter.
7. Verursacht das Scenesse Medikament
Nebenwirkungen, und welche?
- Im Allgemeinen? Als häufigste Nebenwirkung
beobachten wir Nausea (Ubelkeit), die zwischen einigen Minuten und bis zu 2
Tagen nach der Implantation andauert und einer Schwangerschaftsübelkeit
gleicht. Eher bei Männer tritt gelegentlich ein Flushing (Rötung) des gesichts
auf. Dann wurden leichte Magen-Darmsymptome und Pigmentverschiebungen
beschrieben. Zusätzlich sind eine Reihe von möglichen Nebenwirkungen auf dem
Arzneimittelbeschrieb aufgelistet, die jedoch in den Studien bei Scenesse nicht
häufiger als bei Placebo auftraten. Bisher wurde keine als “serious”
bezeichnete Nebenwirkung (Tod, Hospitalisation, Krebs oder Schädigung eines
Fötus) dem Medikament Scenesse angelastet.
- Bei Frau RI 1? Wir haben bei ihr einmalig am
17.7.2012 Nausea (vermutlich bedingt durch die damals angewandte
Lokalanästhesie) und Pigmentverschiebungen rund um die Implantat-Stelle
beobachtet” (doc.
XVI/B2)
1.25.   Il 25 agosto 2016 Curafutura
ha preso posizione, rilevando in particolare che i membri dell’associazione decidono
in maniera autonoma, applicando gli art. 71a e 71b OAMal ai casi che si sono
presentati ed affermando di non aver emesso né direttive, né regolamenti in
merito.
1.26.   Il 26 agosto 2016 è pervenuta
al TCA la risposta di Santésuisse, datata 24 agosto 2016 (doc. XIX), tramite la
quale ha trasmesso numerosa documentazione.
1.27.   Le risposte di Santésuisse e
di Curafutura sono state trasmesse alle parti per presentare eventuali
osservazioni entro il 5 settembre 2016 (doc. XX).
1.28.   Con risposta del 6 settembre
2016, trasmessa alle parti con termine scadente il 16 settembre 2016 per
presentare eventuali nuove prove, l’assicuratore ha chiesto la reiezione del
ricorso (doc. XXI e XXII). L’assicuratore, dopo aver riassunto la fattispecie e
rammentato le norme applicabili, rileva tra l’altro che:
"
(…)
Le sue (ndr: del medico fiduciario) considerazioni, eccezion fatta
per l’economicità e il dosaggio del medicamento Scenesse, concordano
sostanzialmente con quelle della curante prof. Dr. __________ del 27.07.2016.
Circa la presa di posizione della curante dr. __________ del
27.07.2016 (richiesta dal TCA, con i relativi allegati), il medico di fiducia
ha osservato in particolare che, pur avendo Scenesse evidenziato una migliore
efficacia rispetto agli attuali approcci di cura, anche dall’utilizzo di
placebo è stato notato un miglioramento dei sintomi (rapporto del 25.08.2016,
alla domanda 1, doc. 29). Secondo il dr. __________ è difficile qualificare con
precisione in un contesto scientifico il valore terapeutico della cura – se
esso sia alto – dovendosi a tal fine basare in parte anche su dichiarazioni
soggettive dei pazienti relative all’efficacia (ad. 2). Il medico di fiducia
non vede la necessità medica di un aumento del dosaggio, la pubblicazione del 2015
indica che nei pazienti trattati nella soleggiata Italia 4 dosi di Scenesse
bastavano (ad 3). La domanda del TCA era del resto atta a chiarire le dosi da
marzo a fine autunno, periodo di maggior soleggiamento, tenuto conto che di
regola Scenesse ha effetto per 60 giorni ca. A mente del medico di fiducia di CO
1 in Svizzera avverrebbe dunque un sovradosaggio del medicamento, non
giustificato dagli atti medici e scientifici a disposizione, per venir incontro
al paziente.
Gli studi scientifici del 2009 allegati allo scritto del
27.07.2016 della dr. __________ non evidenziano per il resto nessuna novità,
come esaminato dagli specialisti dei medicamenti di __________ (i quali, per
informazione, hanno curiosamente indicato che esiste un prodotto – Melanotan –
contenente la stessa sostanza attiva di Scenesse-afamelanotide, ottenibile su
mercato ad un prezzo minimo di sterline 20 per dosaggio di siringa, ed ha
effetto per due mesi; tale sostanza non rappresenterebbe tuttavia una vera
alternativa per i maggiori rischi connessi, doc. 30).
Alla luce delle considerazioni mediche indicate, occorre
riconoscere che la cura con Scenesse, già solo per il fatto che permette
all’assicurata di avere una vita professionale e privata “normale”, ha un
indubbio vantaggio. Va però pure detto che le conseguenze della malattia
sarebbero evitabili anche con semplici accorgimenti preventivi da parte
dell’assicurato – l’astensione dall’esposizione al sole, un’adeguata protezione
dal sole con protezioni solari, etc. , che sono praticamente gratuiti, in
confronto agli alti costi di Scenesse. Ci si può pertanto legittimamente
chiedere in che misura tali misure preventive possano venir considerate tra le
terapie alternative (cfr. scritto Santésuisse del 24.08.16, doc. XIX).
Dopo riesame del caso, CO 1 ritiene che, anche volendo riconoscere
al medicamento Scenesse un alto valore terapeutico, non sono date le premesse,
per ritenere adempiuti i presupposti atti a fondare un diritto a prestazioni
assicurative in ambito art. 71b OAMal per la totalità del prezzo di CHF
18'989.00, per 5 dosaggi annui.
(…)
L’assicuratore stabilisce in modo autonomo – come confermato da Curafutura
e da tarifsuisse (scritti del 25.08.2016 e 24.08.2016, doc. XVIII e XIX),
nonché dall’UFSP nella risposta del 15.06.2016 – nel singolo caso l’entità del
rimborso del medicamento fuori lista Scenesse ai sensi dell’art. 71b OAMal, in
base a criteri di proporzionalità tra utile terapeutico e costi.
La richiesta di assunzione costi del curante viene valutata dal
servizio medico dell’assicuratore che stabilisce, sulla base della qualità
dell’evidenza e della rilevanza clinica, l’utile terapeutico del medicamento,
secondo il “rating” del medicamento.
Secondo i sistemi di rilevazione usualmente praticati – e adottati
dalla società svizzera dei medici di fiducia (cfr. 9-felder Modell, pubblicato nel
Bollettino dei medici Svizzeri 2013, 94: “Kostenübernahme nichtgelisteten
Arztneimittel”) – i medicamenti sono categorizzati nelle classi rating A (alto
valore terapeutico) a D (nessun valore) (cfr. risposta UFSP del 15.06.2016 a
richiesta TCA del 03.06.2016, scritto di Curafutura al TCA del 25.08.2016).
Mentre per le categorie da A a B (categoria con grande beneficio, B leggermente
inferiore ad A) i prezzi concordati con i produttori farmaceutici vengono
rimborsati dall’assicuratore LAMal, quelli della categoria C (dove il beneficio
non può venir stabilito in assenza di dati) vengono momentaneamente respinti
sino a nuove risultanze. I medicamenti della categoria D vengono invece
respinti.
(…)
Nella fattispecie, come sopra indicato, l’esame medico effettuato
nel caso concreto ha messo in luce in valore terapeutico di Scenesse
(paragonabile piuttosto a quelli di classe B, ma difficilmente determinabile
con precisione per via di una certa componente soggettiva nell’apprezzamento
dei disturbi, cfr. valutazioni medico di fiducia di CO 1, cfr. doc. 9, 28, 29).
Dopo una fase di assunzione dei costi integrali (CHF 6'560.00 per impianto,
corrisposto dal 2012 a fine 2015), conformemente alla prassi interna, in
assenza di accordo di un accordo di ripartizione dei costi con la Clinuvel (che
non si è mostrata per niente collaborativa e propensa a trovare un accordo), CO
1 ha dunque autonomamente fissato un’assunzione dei costi all’80% (per CHF
5'248.00 per impianto) per il prosieguo della cura, ossia a partire da fine
2016. Ciò per non pregiudicare l’assicurata da subito. (Vi è consenso sul fatto
che i prezzi dei medicamenti secondo gli art. 71a e 71b OAMal non possono esser
altrettanto alti di quelli figuranti nell’ES; per non ridurre la motivazione a
chiederne la registrazione da parte delle ditte farmaceutiche, le riduzioni di
prezzo non devono essere troppo contenute. Prezzi troppo alti non si
giustificano nemmeno per il fatto che nel caso di off-label sue non possono
dimostrare un altrettanto alto valore terapeutico e hanno bassi costi di
ricerca, sviluppo e marketing).
CO 1 ritiene che l’improvviso di prezzo da CHF 6'560.00 a CHF
18'989.00 per impianto Scenesse – prezzo praticamente triplicato – senza
motivazione precisa e attendibile, riscontrabile con dati concreti, è
eccessivo, non giustificato da studi recenti che ne dimostrano la miglior
efficacia (cfr. art. 71b OAMal). L’aumento è sproporzionato, dettato unicamente
dal motivi commerciali e viola il criterio dell’economicità. Anche se un alto
valore terapeutico è dato, la ditta farmaceutica non è autorizzata a pretendere
un qualsivoglia importo. Nello scritto del 01.04.2016 anche la curante stessa
dr. __________ ammette che tali costi sono alti.
(…)
Risulta, in aggiunta, da dichiarazioni fatte dalla ditta Clinuvel,
che sono in corso trattamenti Access in Svizzera e Italia con condizioni
vantaggiose prevedenti la fornitura del medicamento a fini non commerciali
(cfr. in CEO’s Outlook di Clinuvel di agosto 2016 si legge: “…
Over the last months we have finally been able to distribute the
photoprotective product under the European Risk Management Plan, including the
long term post-authorisation safety study. The product is commercially
available in two European countries, the Netherlands and Austria and
non-commercial special access schemes are ongoing in Italy and Switzerland.
We have initiated the roll out methodically to establish complex pathways to
obtain full reimbursement for the product in each country
…”
(sottolineature di CO 1).
Tale affermazione costituisce un novum per CO 1, che faceva
affidamento all’informazione (della Clinuvel stessa e della curante) secondo
cui i programmi Access erano terminati dopo l’ottenimento dell’autorizzazione EMA.
Immediatamente CO 1 ha cercato contatto sia con Clinuvel che con la curante dr.
__________, ma ad oggi non ha avuto risposta in merito.
Dal momento che chiarire tale punto può esser di rilievo per
l’esito della presente procedura, CO 1 chiede che il TCA abbia a far chiarezza
in merito, accertando l’effettuazione o meno di programmi Access per Scenesse
in Svizzera, e meglio presso il __________ e le relative condizioni.
(…)
Inoltre, contrariamente a quanto indicato dalla ricorrente, un
dosaggio superiore a quanto ammesso da parte dell’EMA (ossia al massimo 4
impianti all’anno), sino a 5-6 impianti all’anno – oltre che non medicalmente
indicato – non si giustifica. Non vi è alcuna evidenza scientifica di tale
necessità, come rilevato dal medico di fiducia di CO 1 (cfr. 28,29). Un tal
dosaggio è dettato unicamente dall’arbitrio della curante, per soddisfare i
desideri della paziente. Tant’è che anche in pazienti in Italia non vengono
somministrati tali dosi.
Contrariamente a quanto indicato dalla ricorrente, CO 1 non ha mai
riconosciuto volontariamente un’indicazione maggiore a 4 dosi all’anno (se ciò
avveniva era solo involontariamente, per inesperienza circa il medicamento e
controlli insufficienti), 6 dosi all’anno non sono mai state corrisposte. (…)”
(doc. XXI)
1.29.   Il 14 settembre 2016 il
Giudice delegato del TCA, preso atto dello scritto della ricorrente del 13
settembre 2016 che ha comunicato al Tribunale di non ritenere necessario
assumere ulteriori prove (doc. XXIII), ha informato l’assicuratore (doc. XXIV).
1.30.   Con scritto del 16 settembre
2016, a cui ha allegato ulteriore documentazione, CO 1 ha ribadito la sua
posizione, sollevando esplicitamente l’assenza di un alto valore terapeutico
per il medicamento (doc. XXV).
in diritto
in ordine
2.1.   L’insorgente fa valere una
violazione del diritto di essere sentita poiché l’assicuratore le avrebbe
negato il diritto di poter parlare con il medico di fiducia, malgrado l’EMA sottolinei
l’importanza di tenere conto delle testimonianze individuali dei pazienti e non
solamente dei risultati degli studi per apprezzare l’efficacia di un
medicamento.
Ai sensi dell'art. 29 cpv.
2 Cost. le parti hanno diritto d'essere sentite. Per costante giurisprudenza,
dal diritto di essere sentito deve in particolare essere dedotto il diritto per
l'interessato di esprimersi prima della resa di una decisione sfavorevole nei
suoi confronti, quello di fornire prove circa i fatti suscettibili di influire
sul provvedimento, quello di poter prendere visione dell'incarto, quello di
partecipare all'assunzione delle prove, di prenderne conoscenza e di
determinarsi al riguardo (STFA del 29 giugno 2006 nella causa J. e D., H 97/04;
DTF 129 II 504 consid. 2.2, 127 I 56 consid. 2b, 127 III 578 consid. 2c, 126 V
131 consid. 2b; cfr. riguardo al previgente art. 4 cpv. 1 vCost., la cui
giurisprudenza si applica anche alla nuova norma, DTF 126 I 16 consid. 2a/aa,
124 V 181 consid. 1a, 375 consid. 3b e sentenze ivi citate).
Il diritto di essere sentito comprende l’obbligo
per l’autorità di motivare le proprie decisioni. Tale obbligo ha lo scopo, da
un lato, di porre la persona interessata nelle condizioni di afferrare le
ragioni poste a fondamento della decisione, di rendersi conto della portata del
provvedimento e di poterlo impugnare con cognizione di causa, e dall’altro, di
permettere all’autorità di ricorso di esaminare la fondatezza della decisione
medesima. Ciò non significa che l’autorità sia tenuta a pronunciarsi in modo
esplicito ed esaustivo su tutte le argomentazioni addotte; essa può occuparsi
delle sole circostanze rilevanti per il giudizio, atte ad influire sulla
decisione (sentenza del 24 gennaio 2007, U 397/05, con riferimenti; DTF 129 I
232 consid. 3.2).
Nel caso di specie la
questione può rimanere aperta.
Infatti, una violazione
del diritto di essere sentito è sanabile se l'interessato, come in concreto,
riceve la possibilità di esprimersi dinanzi a un'autorità di ricorso che gode
del pieno potere di esame sui fatti e sul diritto (DTF 135 I 279 consid. 2.6.1
pag. 285; 124 V 180 consid. 4a pag. 183).
Nel caso di specie, il TCA
dispone di un pieno potere di esame in tal senso (cfr. anche sentenza
8C_923/2011 del 28 giugno 2012, consid. 2.3) e, in applicazione del principio
inquisitorio, può assumere le prove che ritiene necessarie per il chiarimento
della fattispecie (art. 61 lett. c LPGA).
L’insorgente, oltre ad
essere stata sentita, per il tramite del suo rappresentante, nel corso di
un’udienza tenutasi innanzi al TCA, ha potuto produrre ulteriore documentazione
e prendere ampiamente posizione in merito alle valutazioni del medico
fiduciario.
Non va poi dimenticato che
il TF ha già avuto modo di stabilire che è possibile prescindere da un rinvio
della causa all'amministrazione se una simile operazione si esaurirebbe in uno
sterile esercizio procedurale e procrastinerebbe inutilmente il processo in
contrasto con l'interesse - di pari rango del diritto di essere sentito - della
parte ad essere giudicata celermente (DTF 132 V 387 consid. 5.1 pag. 390 con riferimenti,
cfr. anche sentenza 9C_937/2011 del 9 luglio 2012, consid. 2.3).
Il TCA può
pertanto entrare nel merito del ricorso.
Nel
merito
2.2.   Per l’art. 25 cpv. 1 LAMal
l’assicurazione obbligatoria delle cure medico-sanitarie assume i costi delle
prestazioni atte a diagnosticare o a curare una malattia e i relativi postumi.
Queste prestazioni
comprendono in particolare i medicamenti prescritti dal medico (art. 25 cpv. 2
lett. b LAMal).
Conformemente all’art. 34
cpv. 1 LAMal per l’assicurazione obbligatoria delle cure medico-sanitarie, gli
assicuratori non possono assumere altri costi oltre quelli delle prestazioni ai
sensi degli articoli 25-33.
Le prestazioni di cui agli
articoli 25-31 devono essere efficaci, appropriate ed economiche. L’efficacia
deve essere comprovata secondo metodi scientifici (art. 32 cpv. 1 LAMal).
Una prestazione è efficace
quando ci si può oggettivamente attendere il risultato terapeutico voluto dal
trattamento della malattia, ossia l’eliminazione dell’affezione somatica o
psichica (DTF 128 V 165 consid. 5c/aa; RAMI 2000 n. KV 132 pag. 281 consid.
2b). La questione dell’
appropriatezza
della prestazione si
apprezza in funzione del beneficio diagnostico o terapeutico dell’applicazione
nel caso particolare, tenendo conto dei rischi e dello scopo terapeutico (DTF
127 V 146 consid. 5). L’
appropriatezza
rileva di regola da
criteri medici ed è strettamente legata alla questione dell’indicazione medica;
quando l’indicazione medica è chiaramente stabilita, il carattere appropriato
della prestazione lo è ugualmente (DTF 125 V 99 consid. 4a). Il criterio
dell’economicità concerne il rapporto tra i costi e il beneficio della misura,
quando nel caso concreto differenti forme e o metodi di trattamento efficaci e
appropriati entrano in linea di conto per combattere la malattia (DTF 127 V 146
consid. 5).
2.3.   Conformemente all’art. 52
cpv. 1 lett. b LAMal (in relazione con l’art. 34 OAMal), l’Ufficio federale,
dopo aver sentito le competenti commissioni e conformemente ai principi di cui
agli articoli 32 capoverso 1 e 43 capoverso 6, appronta un elenco delle
specialità farmaceutiche e dei medicamenti confezionati, con l’indicazione dei
prezzi (elenco delle specialità). Tale elenco deve contenere anche i prodotti
generici a prezzi più vantaggiosi che possono sostituire i preparati originali.
Per
l’art. 73 OAMal l’ammissione in un elenco può essere vincolata a limitazioni.
La limitazione può segnatamente concernere la quantità e le indicazioni
mediche.
Queste
limitazioni sono degli strumenti di controllo dell’economicità e non una forma
di razionalizzazione delle prestazioni (RAMI 2001, KV 158 pag. 158 consid.
2d). Hanno inoltre come scopo di escludere o limitare la possibilità di
utilizzare abusivamente medicamenti dell’elenco delle specialità (DTF 129 V 42
consid. 5.2 in fine; RAMI 2004 KV 272 p. 113 consid. 3.3.1; cfr. anche DTF 128
V 167 consid. 5c/bb/bbb).
Tra le disposizioni
d’esecuzione emanate dal Consiglio federale agli art. 64a e seguenti OAMal,
rispettivamente dal Dipartimento (sulla base dell’art. 75 OAMal), agli art. 30
segg. OPre, l’art. 65 cpv. 1 OAMal prevede che un medicamento può essere
ammesso nell’elenco delle specialità se è stato validamente omologato
dall’Istituto svizzero per gli agenti terapeutici (Swissmedic).
Per l’art. 1 cpv. 1 della
legge federale sui medicamenti e i dispositivi medici (legge sugli agenti
terapeutici, LATer, RS 812.21), la legge, nell’intento di tutelare la salute
delle persone e degli animali, si prefigge di garantire che vengano immessi in
commercio soltanto agenti terapeutici di elevato valore qualitativo, sicuri ed
efficaci.
Chi chiede l’omologazione di
un medicamento o di un procedimento è tenuto ad attestare che il medicamento o
il procedimento è di qualità, sicuro e efficace (art. 10 cpv. 1 lett. a LATer).
Un medicamento non sarà autorizzato se emerge dalla documentazione che presenta
un rapporto beneficio-rischio negativo al momento dell’utilizzo al quale è
destinato, se non ha l’efficacia terapeutica voluta o se questa non è sufficientemente
provata, o ancora se la sua composizione non corrisponde a quella indicata
(Messaggio del 1° marzo 1999, FF 1999 3151 seg.).
Per l’art. 11 LATer la domanda
di omologazione deve contenere tutti i dati e i documenti necessari alla
valutazione, in particolare la designazione del medicamento (lett. a), le
proprietà terapeutiche e gli effetti indesiderati (lett. e), la
caratterizzazione del prodotto, le informazioni relative al medicamento, le
modalità di dispensazione e d’uso (lett. f).
Tra le esigenze relative
all’informazione professionale sul medicamento destinata alle persone
autorizzate alla prescrizione, alla dispensazione o all’utilizzazione di
medicamenti per uso umano (art. 13 dell’Ordinanza dell’Istituto svizzero per
gli agenti terapeutici concernente i requisiti per l’omologazione di
medicamenti; Ordinanza per l’omologazione di medicamenti, OOMed, RS
812.212.22), il richiedente deve menzionare, tra i requisiti, le indicazioni e
le possibilità d’impiego del medicamento (art. 3 dell’allegato 4 all’OOMed).
L’informazione professionale è
di principio pubblicata nel compendio svizzero dei medicamenti (cfr. art. 2
dell’allegato 4 all’OOMed e cifra 331.3 delle istruzioni dell’UFAS sulle liste
di specialità citata in DTF 130 V 532, consid. 3.2.1).
Swissmedic comunica al
richiedente l’esito positivo della perizia (art. 6 dell’Ordinanza sui
medicamenti; OM, RS 812.212.21) prima di autorizzare la vendita di un
medicamento quando le condizioni sono adempiute (art. 16 LATer); la decisione di
omologazione è corredata di un documento che definisce i dettagli materiali e
giuridici salienti della decisione (riassunto delle caratteristiche dei
prodotti; art. 7 cpv. 4 OM). Se in seguito il titolare dell’autorizzazione
intende modificare l’informazione professionale o un’indicazione o un’aggiunta
di dati, deve chiedere l’autorizzazione di Swissmedic (art. 10 OM).
2.4.   Il TFA (dal 1° gennaio 2007: TF),
in DTF 130 V 532, ha evidenziato come dal sistema di ammissione nell’elenco
delle specialità la limitazione operata dall’Ufficio federale delle
assicurazioni sociali (UFAS; in seguito trasferita all’Ufficio federale della
sanità pubblica: UFSP) in merito alle indicazioni mediche (art. 73 OAMal), può
riferirsi soltanto alle indicazioni terapeutiche per le quali Swissmedic ha
autorizzato la commercializzazione del prodotto (consid. 3.2, 3.3 e 5.2). Di
principio un medicamento figurante nell’elenco delle specialità può essere
preso a carico dell’assicurazione malattia sociale soltanto se è stato prescritto
per delle indicazioni mediche conformi a quelle approvate da Swissmedic.
Risulta in effetti dal sistema d’ammissione dei medicamenti nell’elenco delle
specialità che l’esame dell’UFAS (ora UFSP) e della Commissione federale dei
medicamenti a proposito dell’efficacia, dell’appropriatezza e dell’economicità
di un medicamento si riferisce unicamente alle indicazioni terapeutiche
esaminate e approvate da Swissmedic (consid. 3.2 e 3.3). Un medicamento
figurante nell’elenco delle specialità, utilizzato – “al di fuori
dell’etichetta” – per altre indicazioni rispetto a quelle autorizzate da
Swissmedic e alle quali fa riferimento l’istruzione destinata agli specialisti,
non è, di regola, assunto dall’assicurazione obbligatoria per le cure
medico-sanitarie.
L’elenco delle specialità ha
un carattere esaustivo e vincolante (DTF 130 V 532 consid. 3.4; cfr. anche DTF
128 V 161, consid. 3b/bb). Da una parte i costi dei medicamenti che non sono
menzionati nell’elenco non devono di regola essere assunti dall’assicuratore
(DTF 130 V 532 consid. 3.4, RAMI 2004 KV 272 pag. 112 consid. 3.2.1; SVR 2004
KV n. 9 pag. 30 consid. 4.2), d’altra parte per quanto concerne il sistema
delle liste dedotto dall’art. 34 cpv. 1 LAMal, l’elenco delle specialità
contiene un’enumerazione esaustiva delle differenti posizioni (DTF 130 V 532
consid. 3.4). Ne discende che un medicamento utilizzato per altre indicazioni
oltre a quelle previste nell’elenco delle specialità deve essere considerato un
medicamento “fuori lista” e non è pertanto soggetto all’obbligo di rimborso
previsto dall’assicurazione obbligatoria (DTF 130 V 532 consid 3.4).
In DTF 131 V 349 il TFA (dal
1° gennaio 2007: TF) ha dovuto giudicare un caso di  assunzione dei costi per
un medicinale menzionato senza limitazioni nell’elenco delle specialità e
dispensato con un dosaggio superiore a quello autorizzato da Swissmedic.
L’Alta Corte ha precisato che
dal profilo dell’ammissione e quindi anche dell’inserimento nell’elenco delle
specialità, l’indicazione medica e il dosaggio di un medicinale sono
strettamente e indissolubilmente legati tra loro. L’utilizzo del medicinale per
indicazioni mediche non approvate da Swissmedic e/o in un dosaggio superiore
non è atto, salvo eccezioni, a giustificare un obbligo di assunzione a carico dell’assicurazione
obbligatoria delle cure medico-sanitarie.
In DTF 136 V 395 il TF ha
stabilito come il fatto che un medicinale (in concreto: Myozyme) sia stato
autorizzato come farmaco orfano secondo la legislazione sugli agenti
terapeutici non significa automaticamente che il suo impiego abbia una utilità
terapeutica elevata poiché l'autorizzazione giusta l'art. 14 cpv. 1 lett. f
LATer non la richiede (consid. 5.3).
L'esistenza di una utilità
terapeutica elevata - quale condizione per una presa a carico dei costi fuori
dall'elenco delle specialità (consid. 5.1 e 5.2) - va valutata in generale come
pure nel singolo caso di specie (consid. 6.4 e 6.5); in casu essa è stata
negata in mancanza della prova di studi clinici e nel caso concreto (consid.
6.6-6.10).
Se anche fosse dimostrata una
utilità terapeutica elevata, un obbligo di prestazione andrebbe negato per
ragioni di economicità, vale a dire per difetto di un rapporto ragionevole tra
costi e benefici (consid. 7). Ai consid. 7.7 e seguenti il TF ha enumerato i
criteri applicabili per determinare questo rapporto, le esigenze di
generalizzabilità di questi criteri e la loro applicazione anche ai casi di
malattie genetiche rare.
La citata giurisprudenza è
stata confermata in DTF 139 V 375 (cfr. anche sentenza 9C_572/2013 del 27
novembre 2013, consid. 2).
2.5.   I
l 1° marzo 2011 sono
entrati in vigore gli art. 71a e 71b OAMal che hanno in sostanza codificato la
giurisprudenza in merito all’assunzione
dei costi di un
medicamento ammesso nell’elenco delle specialità che non rientra
nell’informazione professionale approvata o nella limitazione (art. 71a OAMal),
rispettivamente l’assunzione dei costi di un medicamento non ammesso
nell’elenco delle specialità (art. 71b OAMal).
Ai sensi dell’art.
71a OAMal:
"
1
L’assicurazione obbligatoria delle cure
medico-sanitarie assume i costi di un medicamento ammesso nell’elenco delle
specialità per un impiego che non rientra nell’informazione professionale
approvata dall’Istituto o nella limitazione stabilita nell’elenco delle
specialità secondo l’articolo 73 se:
a. l’impiego del medicamento
costituisce un presupposto indispensabile per l’esecuzione di un’altra
prestazione assunta dall’assicurazione obbligatoria delle cure medico-sanitarie
e tale prestazione è chiaramente predominante;
oppure
b. l’impiego del medicamento
promette un elevato beneficio terapeutico contro una malattia che può avere
esito letale per l’assicurato o può provocare danni gravi e cronici alla sua
salute e, a causa della mancanza di alternative terapeutiche, un altro
trattamento omologato efficace non è disponibile.
2
L’assicurazione
obbligatoria delle cure medico-sanitarie assume i costi del medicamento
soltanto previa garanzia speciale dell’assicuratore e previa consultazione del
medico di fiducia.
3
I
costi assunti devono essere proporzionati al beneficio terapeutico.
L’assicuratore stabilisce l’importo della rimunerazione. Il prezzo iscritto
nell’elenco delle specialità è considerato il prezzo massimo.”
Per
l’art. 71b OAMal:
"
1
L’assicurazione obbligatoria delle cure
medico-sanitarie assume i costi di un medicamento pronto per l’uso omologato
dall’Istituto, non ammesso nell’elenco delle specialità, per un impiego che
rientra o non rientra nell’informazione professionale se sono adempiute le
condizioni di cui all’articolo 71
a
capoverso 1 lettera a o b.
2
Essa
assume i costi di un medicamento non omologato dall’Istituto, che dev’essere
importato secondo la legge sugli agenti terapeutici, se le condizioni di cui
all’articolo 71
a
capoverso 1 lettera a o b sono adempiute e il medicamento è omologato
per la corrispondente indicazione da uno Stato con un sistema di omologazione
equivalente riconosciuto dall’Istituto.
3
L’assicurazione
obbligatoria delle cure medico-sanitarie assume i costi del medicamento
soltanto previa garanzia speciale dell’assicuratore e previa consultazione del
medico di fiducia.
4
I
costi assunti devono essere proporzionati al beneficio terapeutico.
L’assicuratore stabilisce l’importo della rimunerazione.”
Con
sentenza pubblicata in DTF 142 V 26 il TF ha esaminato l’art. 65d cpv. 1
bis
OAMal (nella formulazione in vigore dal 1° giugno 2013 al 31 maggio 2015)
in relazione con l’art. 32 cpv. 1 e 2 LAMal; riesame ogni tre anni delle
condizioni d’ammissione nell’elenco delle specialità. L’Alta Corte ha stabilito
che per il concetto di economicità ai sensi dell’art. 32 cpv. 1 LAMal sono
essenziali i termini di confronto (consid. 5.2.1). Se sono disponibili più
medicamenti con la stessa indicazione o con effetti simili, la valutazione
comparativa rispettivamente l’analisi del rapporto tra costi e benefici è un
elemento indispensabile nell’esame delle condizioni per l’ammissione
nell’elenco delle specialità (consid. 5.2.2). Il riesame periodico secondo
l’art. 32 cpv. 2 LAMal deve avvenire in modo completo e deve includere
l’analisi costi-benefici (consid. 5.2.3). Un’analisi indiretta tra costi e
benefici è effettuata mediante controlli incrociati terapeutici (consid. 5.3).
L’art. 65d cpv. 1
bis
OAMal, che prevede di regola un riesame riferito
esclusivamente ai prezzi, disattende il principio di legalità (consid. 5.4).
In
DTF 142 V 144 l’Alta Corte ha stabilito che la sorveglianza notturna di un
apparecchio respiratorio, necessario per un assicurato che soffre della
sindrome di Ondine e che esige un’attenzione costante del personale Spitex per
tutta la durata della misura, rientra in una sorveglianza a norma dell’art. 7
cpv. 2 lett. b n. 9 OPre (consid. 5.2). La questione dell’economicità della
cura Spitex non si pone in mancanza di un’alternativa efficace e adeguata
(consid. 6). Nessuna sproporzione manifesta tra il costo e l’utilità della cura
(consid. 7).
In
una sentenza 9C_667/2015 del 7 giugno 2016 destinata a pubblicazione, il Tribunale
federale si è espresso in merito ad un trattamento contro le emicranie
violente, stabilendo che adempiva alle condizioni di efficacia previsto dalla
LAMal. La causa è stata rinviata per determinare se il medicamento poteva
provocare effetti secondari nefasti se preso in dosi diverse rispetto a quelle
indicate da Swissmedic.
2.6.   Va ancora evidenziato che il
6 luglio 2016 il Consiglio federale ha posto in consultazione una modifica
dell’OAMal che regola il rimborso dei medicamenti in maniera più chiara (cfr.
www.admin.ch, comunicato stampa del 6 luglio 2016 “
nuove modalità per il
riesame dei prezzi dei medicamenti
”).
Circa le modifiche
relative al rimborso dei medicamenti nel singolo caso l’Esecutivo federale ha
affermato:
"
(…)
Il Consiglio federale intende adeguare anche le disposizioni che
concernono il rimborso nel singolo caso. Finora erano disciplinate le
condizioni alle quali un medicamento poteva essere rimborsato dall’AOMS se non
era iscritto nell’elenco delle specialità (ES), non era destinato al
trattamento di una determinata malattia o non poteva essere omologato da
Swissmedic (cosiddetti off-limitation-use oppure off-label-use). In questi casi
un rimborso è possibile se non è disponibile un altro trattamento omologato
efficace e se la malattia può avere esito letale o può provocare danni gravi e
cronici alla salute. Per ogni medicamento in questione il medico curante deve
presentare una domanda di garanzia di assunzione dei costi all’assicuratore
malattie, che decide dopo essersi consultato con il medico di fiducia. D’ora in
poi questa decisione dovrà essere presa entro due settimane. L’assicuratore
malattie continuerà a decidere il prezzo al quale il medicamento sarà
rimborsato, ma in futuro rimborserà al massimo soltanto il 90 per cento del
prezzo figurante nell’ES. Per i medicamenti importati sarà rimborsato il prezzo
effettivo. Un’altra novità è costituita dal disciplinamento più chiaro
dell’obbligo delle industrie farmaceutiche di partecipare al processo di
fissazione dei prezzi.
Gli adeguamento fanno parte dell’attuazione del Programma
nazionale malattie rare che, sotto l’egida dell’Ufficio federale della sanità
pubblica (UFSP), intende garantire cure mediche di qualità alle persone che ne
sono affette.”
Gli articoli da 71a a 71d
OAMal posti in consultazione prevedono:
"
(…)
Art. 71a cpv. 2 e 3
2 L’assicuratore rimunera al massimo il
90 per cento del prezzo di fabbrica per la consegna iscritto nell’elenco delle
specialità. D’intesa con il titolare dell’omologazione, stabilisce l’importo
della rimunerazione.
3
Abrogato
(…)
Art. 71b
Assunzione dei costi di un medicamento omologato
dall’Istituto non ammesso nell’elenco delle specialità
1 L’assicurazione obbligatoria delle cure medico-sanitarie assume
i costi di un medicamento pronto per l’uso omologato dall’Istituto, non ammesso
nell’elenco delle specialità, per un impiego che rientra o non rientra
nell’informazione professionale se sono adempiute le condizioni di cui
all’articolo 71
a
capoverso 1 lettera a o b.
2 L’economicità è valutata in base a un confronto con i prezzi
praticati all’estero secondo l’articolo 65
b
capoverso 2 lettera a. Per
calcolare il prezzo medio di fabbri-ca per la consegna applicabile negli Stati
di riferimento è determinante l’articolo 65
b
capoversi 3 e 4.
3 Su richiesta, il titolare dell’omologazione comunica
all’assicuratore i prezzi di fabbrica per la consegna applicabili negli Stati
di riferimento al momento della domanda di assunzione dei costi.
4 L’assicuratore rimunera al massimo il 90 per cento del prezzo
medio di fabbrica per la consegna applicabile negli Stati di riferimento.
D’intesa con il titolare dell’omologazione, stabilisce l’importo della
rimunerazione.
Art. 71c
Assunzione dei costi di un medicamento importato
non omologato dall’Istituto
1
L’assicurazione obbligatoria delle cure medico-sanitarie
assume i costi di un medicamento pronto per l’uso non omologato dall’Istituto,
che può essere importato secondo la legge sugli agenti terapeutici, se le
condizioni di cui all’articolo 71
a
capoverso 1 lettera a o b sono
adempiute e il medicamento è omologato per la corrispondente indicazione da uno
Stato con un sistema di omologazione riconosciuto come equivalente
dall’Istituto.
2
L’assicuratore rimunera i costi a cui il medicamento
è importato dall’estero. Il fornitore di prestazioni sceglie il Paese da cui è
importato il medicamento prestando attenzione ai costi. Se il medicamento è
distribuito in altri Paesi, nei quali è offerto a un prezzo inferiore,
l’assicuratore può chiedere che il fornitore di prestazioni lo importi da uno
di questi Paesi.
Art. 71d
Disposizioni comuni
1
L’assicurazione obbligatoria delle cure medico-sanitarie
assume i costi del medicamento soltanto previa garanzia speciale
dell’assicuratore e previa consultazione del medico di fiducia.
2
L’assicuratore verifica se i costi assunti
dall’assicurazione obbligatoria delle cure medico-sanitarie siano proporzionati
al beneficio terapeutico.
3
Se la domanda di garanzia di assunzione dei costi è
completa, l’assicuratore decide in merito entro due settimane.
4
Se per un medicamento impiegato nell’ambito di una
sperimentazione terapeutica individuale un beneficio elevato può essere
stabilito solo dopo la decisione in merito alla garanzia di assunzione dei
costi, prima dell’inizio della terapia l’assicuratore Assicurazione malattie
determina, su proposta del fornitore di prestazioni e del titolare
dell’omologazione, il momento della verifica del beneficio elevato. Di norma la
durata massima della rimunerazione del medicamento nell’ambito della
sperimentazione terapeutica è di dodici settimane. Se, in via eccezionale, per
determinare il beneficio elevato occorre una sperimentazione terapeutica più
lunga, il fornitore di prestazioni deve motivare tale necessità nella domanda
di garanzia di assunzione dei costi.
5
Il prezzo massimo di un medicamento disponibile in
Svizzera è composto dal prezzo di fabbrica per la consegna rimunerato
dall’assicuratore secondo gli articoli 71
a
capoverso 2 o 71
b
capoverso
4, dalla parte propria alla distribuzione di cui all’articolo 67 capoverso
1quater e dall’imposta sul valore aggiunto ridotta. Per i medicamenti importati
sono rimunerati i costi di distribuzione effettivi.”
Nel commento dell’UFSP
alle modifiche dell’OAMal, e meglio degli art. 71a e 71b, figura che “
nell’autunno
del 2014, l’UFSP ha costituito un gruppo di lavoro, assieme alle associazioni
degli assicuratori, dei medici di fiducia e dell’industria farmaceutica, allo
scopo di discutere delle problematiche emerse nella valutazione e di possibili
piste di soluzione. E’ emerso che per migliorare la situazione sono
ipotizzabili sia un adeguamento delle disposizioni dell’OAMal sia misure a
livello dei medici di fiducia. Pertanto, sulla base di quanto prescritto nella
misura 13 del piano nazionale sulle malattie rare, i medici di fiducia stanno
elaborando formulari uniformi di garanzia di assunzione dei costi, che
semplifichino la valutazione delle domande e garantiscano che il medico di
fiducia ottenga dai fornitori di prestazioni richiedenti tutte le informazioni
necessarie. Ciò dovrebbe assicurare un’accelerazione dell’esame delle domande.
Si sta inoltre riflettendo su come migliorare ulteriormente i modelli di
valutazione dei benefici applicati dai medici di fiducia. Per gli adeguamenti
degli articoli 71a e 71b OAMal sono stati presi in considerazione, nei limiti
del possibile, sia i risultati della valutazione sia le proposte formulate dal
gruppo di lavoro. L’obiettivo degli adeguamenti era di garantire una
valutazione uniforme della rimunerazione nel singolo caso, migliorare la
collaborazione tra i fornitori di prestazioni, i medici di fiducia, gli
assicuratori e i titolari dell’omologazione nonché accelerare l’esame delle
domande di garanzia di assunzione dei costi
”.
Relativamente alle
modifiche dei singoli articoli, l’UFSP ha affermato:
"
(…)
1.15 Assunzione dei costi di un medicamento dell’elenco delle
specialità che non rientra nell’informazione professionale approvata o nella
limitazione (art. 71a OAMal)
(…)
Il nuovo capoverso 2 stabilisce a quale prezzo i medicamenti che
non rientrano nella limitazione dell’ES o nell’informazione specializzata di
Swissmedic sono considerati economici: se sono adempiute le condizioni di cui
all’articolo 71
a
capoverso 1 lettera a o b OAMal, l’assicuratore
rimborsa al massimo il 90 per cento del prezzo di fabbrica per la consegna
iscritto nell’ES. Finora il prezzo massimo era rappresentato dal prezzo
dell’ES. La riduzione almeno del 10 per cento è giustificata, dal momento che,
in particolare in caso di uso che non rientra nell’informazione specializzata
approvata, il titolare dell’omologazione non ha dovuto farsi carico di costi di
ricerca e di sviluppo nonché dell’approvazione dell’indicazione da parte di
Swissmedic. Mentre per le indicazioni non iscritte nell’ES il titolare
dell’omologazione non ha dovuto farsi carico dei costi per l’ammissione
dell’indicazione nell’ES. Questa disposizione permette inoltre di incentivare i
titolari dell’omologazione ad annunciare nuove indicazioni a Swissmedic e a
farle iscrivere nell’ES. Il rimborso attraverso l’AOMS di un'indicazione non
iscritta nell’ES o non approvata da Swissmedic dovrebbe essere l’eccezione. Di
regola, l’AOMS deve rimborsare unicamente i medicamenti la cui efficacia e la
cui sicurezza sono state approvate da Swissmedic e che adempiono i criteri di
efficacia, appropriatezza ed economicità previsti dalla LAMal.
Con la disposizione secondo cui l’assicuratore rimborsa al massimo
il 90 per cento del prezzo di fabbrica per la consegna iscritto nell’ES, gli
assicuratori si riservano la possibilità di fissare un prezzo adeguato al
beneficio. Tale prezzo può essere inferiore al 90 per cento del prezzo di
fabbrica per la consegna. In definitiva, la fissazione del prezzo resta di
competenza dell’assicuratore. Oltre alla sua competenza, il secondo periodo del
capoverso 2 stabilisce anche che l’assicuratore deve definire il prezzo, che
deve avere luogo uno scambio tra titolari dell’omologazione e assicuratori in
merito alla fissazione del prezzo e che i titolari dell’omologazione devono
essere disposti a consegnare il medicamento da essi distribuito a un prezzo
inferiore, corrispondente al beneficio della terapia. Lo scopo è di evitare
che, in assenza di una base giuridica che obblighi a negoziare il prezzo, i
titolari dell’omologazione si rifiutino di consegnare il medicamento a un
prezzo ridotto, che l’assicuratore considera adeguato rispetto al beneficio
atteso dalla terapia.
Il capoverso 2 dell’articolo 71
a
OAMal vigente e il primo
periodo dell’articolo 71
a
capoverso 3 OAMal vigente sono trasferiti
nelle disposizioni comuni dell’articolo 71
d
OAMal. Il secondo e il terzo
periodo dell’articolo 71
a
capoverso 3 OAMal vigente possono essere
stralciati, dal momento che la competenza degli assicuratori di fissare il
prezzo è ora già disciplinata al capoverso 2.
1.16 Assunzione dei costi di un medicamento non ammesso
nell’elenco delle specialità (art. 71
b
OAMal)
La rubrica dell’articolo è modificata in «Assunzione dei costi di
un medicamento omologato dall’Istituto, non ammesso nell'elenco delle
specialità».
Il capoverso 1 vigente resta invariato.
Il nuovo capoverso 2 stabilisce a quale prezzo i medicamenti non
iscritti nell’ES sono considerati economici. L’uso di un medicamento può
rientrare o meno nell’informazione specializzata approvata. Se sono adempiute
le condizioni di cui all’articolo 71
a
capoverso 1 lettera a o b OAMal,
l’economicità deve essere valutata in base a un CPE secondo l’articolo 65
b
capoverso
1 lettera a OAMal, sulla falsariga della valutazione dell’economicità da parte
dell’UFSP. In assenza di un’iscrizione nell’ES, manca anche un prezzo di
fabbrica per la consegna fissato dall’UFSP nell’ES, a cui poter fare
riferimento. Per decidere in merito all’ammissione di un medicamento o di nuova
indicazione nell’ES, l’UFSP si basa su un CTT, oltre che su un CPE. Siccome
l’articolo 71
a
capoverso 1 lettera b prevede che una rimunerazione nel
singolo caso sia ammessa solo se non esiste alcuna alternativa terapeutica, in
tal caso non è possibile effettuare un CTT per riesaminare l’economicità.
Per calcolare il prezzo medio di fabbrica per la consegna negli
Stati di riferimento è determinante l’articolo 65
b
capoversi 2 e 3
OAMal. Le modalità del CPE sono disciplinate in dettaglio agli articoli 34
a
bis-34
c
OPre. Queste disposizioni sono determinanti anche per il CPE nell’ambito
della rimunerazione dei medicamenti nel singolo caso.
Il capoverso 3 stabilisce a tal proposito che il titolare
dell’omologazione deve comunicare all’assicuratore, su richiesta, i prezzi di
fabbrica per la consegna applicabili negli Stati di riferimento al momento
della domanda di assunzione dei costi. Per convertire questi prezzi negli Stati
di riferimento in franchi svizzeri sono determinanti i tassi di cambio medi
sull’arco di dodici mesi, pubblicati sulla homepage dell’UFSP.
Anche per i medicamenti non ammessi nell’ES, il capoverso 4
prevede che l’assicuratore rimborsi al massimo il 90 per cento del prezzo medio
di fabbrica per la consegna negli Stati di riferimento. Sussiste pertanto anche
in questo caso un incentivo a far omologare i medicamenti da Swissmedic per la
relativa indicazione e in particolare a chiedere l’ammissione del medicamento
nell’ES. Anche in questo caso, a seconda del beneficio l’assicuratore può
fissare un prezzo inferiore al 90 per cento del prezzo medio di fabbrica per la
consegna negli Stati di riferimento e il titolare dell’omologazione è tenuto a
partecipare ai negoziati sul prezzo corrispondente al beneficio.
La rimunerazione dei medicamenti importati conformemente al
capoverso 2 dell’articolo 71
b
OAMal vigente è ora disciplinata in un
articolo separato (art. 71
c
OAMal).
Il capoverso 3 vigente e il primo periodo del capoverso 4 vigente
sono trasferiti nelle disposizioni comuni all’articolo 71
d
OAMal.
L’ultimo periodo del capoverso 4 è stralciato, dal momento che la
competenza degli assicuratori di fissare il prezzo è ora disciplinata al
capoverso 2 e sono definiti anche i criteri per calcolare il prezzo.
1.17 Assunzione dei costi di un medicamento importato non
omologato dall’Istituto (art. 71
c
OAMal)
Mentre i nuovi articoli 71
a
e 71
b
OAMal disciplinano
la rimunerazione di medicamenti che per principio sono omologati in Svizzera,
la rimunerazione dei medicamenti non omologati e di conseguenza non distribuiti
in Svizzera è ora prevista in un articolo separato. Ciò consente di evidenziare
meglio tale distinzione.
Il capoverso 1 corrisponde al capoverso 2 dell’articolo 71
b
OAMal
vigente e il suo contenuto non ha subito alcuna modifica.
Il capoverso 2 disciplina la rimunerazione. Siccome gli
assicuratori non possono negoziare i prezzi con i titolari esteri
dell’omologazione e i fornitori di prestazioni devono acquistare i medicamenti
ai prezzi praticati effettivamente all’estero, per i medicamenti importati
l’assicuratore deve rimborsare il prezzo effettivo. È dimostrato che con un
disciplinamento analogo della rimunerazione dei medicamenti importati per i
casi di cui agli articoli 71
a
e 71
b
OAMal per il fornitore di
prestazioni insorgono costi che non vengono rimunerati. Se anche nei casi di
cui all’articolo 71
c
OAMal l’assicuratore rimborsasse solo il 90 per
cento del prezzo di fabbrica per la consegna e non conducesse a tale proposito
una discussione in merito al prezzo con il titolare dell’omologazione, il
restante 10 per cento del prezzo di fabbrica per la consegna dovrebbe essere
assunto dal fornitore di prestazioni oppure imputato in modo non consentito
all’assicurato, nonostante tale pratica rappresenti una violazione
dell’articolo 44 capoverso 1 LAMal (Protezione tariffale).
Il fornitore di prestazioni è tenuto a prestare attenzione ai
costi della terapia e a importare il medicamento al minor prezzo possibile.
L’assicuratore ha la possibilità di esigere che il medicamento sia importato da
un altro Paese, se ciò comporta un prezzo inferiore a carico dell’AOMS.
1.18 Disposizioni comuni (art. 71
d
OAMal)
Il capoverso 1 stabilisce che l’AOMS assume i costi del
medicamento nei casi specifici di cui agli articoli 71
a
-71
c
OAMal
soltanto previa garanzia speciale dell’assicuratore e previa consultazione del
medico di fiducia. Questa disposizione corrisponde agli articoli 71
a
capoverso
2 e 71
b
capoverso 3 OAMal vigenti.
Secondo il capoverso 2 i costi assunti devono essere proporzionati
al beneficio terapeutico. Questa disposizione era finora contenuta nell’articolo
71
a
capoverso 3 primo periodo OAMal e nell’articolo 71
b
capoverso
4 primo periodo OAMal. Il nuovo diritto prevede esplicitamente che
l’assicuratore verifichi se i costi assunti dall’assicurazione obbligatoria
delle cure medico-sanitarie sono proporzionati al beneficio terapeutico.
A differenza del disciplinamento vigente, il capoverso 3 prevede
che, se viene presentato il formulario di garanzia di assunzione dei costi
completo, l’assicuratore decide in merito alla rimunerazione entro due
settimane. Siccome la rimunerazione eccezionale di medicamenti nel singolo caso
riguarda spesso medicamenti contro malattie gravi, è indispensabile che
l’assicuratore decida rapidamente in merito alla rimunerazione del trattamento.
I formulari di garanzia di assunzione dei costi standardizzati elaborati dai
medici di fiducia consentono di accelerare la procedura. In caso di domanda
incompleta, l’assicuratore non è tenuto a decidere in merito alla domanda entro
il termine fissato.
Il capoverso 4 disciplina le cosiddette sperimentazioni
terapeutiche per un singolo paziente. In linea di massima una rimunerazione nel
singolo caso deve essere possibile solo se i dati clinici e lo stato di salute
dell’assicurato lasciano presumere che la terapia prevista avrà un elevato
beneficio terapeutico. L’esperienza ha però mostrato che i dati disponibili
prima dell’inizio della cura e quindi prima dell’approvazione della garanzia di
assunzione dei costi da parte dell’assicuratore non consentono di dimostrare in
misura sufficiente l’ottenimento di un elevato beneficio terapeutico per il
paziente interessato. Il beneficio è solo ipotizzato. In tal caso, prima
dell’inizio della terapia l’assicuratore, il fornitore di prestazioni e il
titolare dell’omologazione possono convenire di tentare una terapia e
accordarsi sul momento in cui si verificherà se la terapia farmacologica ha
veramente prodotto un beneficio elevato. Solitamente, le sperimentazioni
terapeutiche non durano più di dodici settimane. Se, a titolo eccezionale, è
necessaria una cura più lunga prima di poter stabilire il beneficio elevato, il
fornitore di prestazioni deve motivare tale richiesta all’assicuratore,
basandosi su dati estratti dalla letteratura e spiegando perché dopo dodici
settimane non è ancora possibile verificare il beneficio elevato.
L’assicuratore indica la scadenza concordata nella domanda di garanzia di
assunzione dei costi. Finora gli articoli 71
a
e 71
b
OAMal non
disciplinavano espressamente le modalità di rimborso della distribuzione di
medicamenti impiegati nella cura di un singolo caso a un prezzo di fabbrica per
la consegna ridotto. Il primo periodo del capoverso 5 disciplina ora la
rimunerazione della distribuzione nel singolo caso. Al prezzo di fabbrica per
la consegna dell’ES ridotto secondo l’articolo 71
a
capoverso 2 OAMal,
rispettivamente al prezzo medio di fabbrica per la consegna negli Stati di
riferimento ridotto secondo l’articolo 71
b
capoverso 4 OAMal occorre
aggiungere la parte propria alla distribuzione secondo l’articolo 67
capoverso1quater OAMal in combinato disposto con l’articolo 38 OPre, in modo da
indennizzare il fornitore di prestazioni per le sue spese. Il prezzo massimo
risulta pertanto dal prezzo di fabbrica dell’ES ridotto o dal prezzo medio di
fabbrica per la consegna negli Stati di riferimento ridotto più la parte
propria alla distribuzione e l’imposta sul valore aggiunto ridotta per i
medicamenti.
Il secondo periodo del capoverso 5 stabilisce che per i
medicamenti importati sono rimunerati i costi di distribuzione effettivi, dato
che in caso d’importazione possono sorgere altri costi rispetto alla distribuzione
del medicamento in Svizzera. Questo disciplinamento contribuisce ad assicurare
che non insorgano costi non coperti a carico del fornitore di prestazioni.”
Va ancora evidenziato che
la modifica trae spunto dall’interpellanza 14.3180 della consigliera nazionale
PPD Ruth Humbel del 20 marzo 2014 ( >), del seguente tenore:
"
(…)
Secondo il comunicato
pubblicato dall'Ufficio federale della sanità pubblica (UFSP) il 27 febbraio
2014 sui risultati della valutazione commissionata a un ufficio esterno, gli
articoli 71a e 71b OAMal avrebbero avuto effetti positivi. Come dimostra
l'esempio seguente, tuttavia, le cose non stanno così. Sulla base della sua
diagnosi e dei dati clinici, un oncologo dell'ospedale cantonale di Aarau
decide di curare un paziente combinando un medicamento contro il cancro e un
farmaco chemioterapeutico figuranti entrambi sull'elenco delle specialità ES.
Poiché però la combinazione dei due preparati non rientra nelle limitazioni
dell'ES, il rimborso è retto dagli articoli 71a e 71b OAMal. Dopo uno scambio
epistolare durato settimane, la cassa malati decide di rimborsare soltanto metà
dei costi della terapia. Eppure, la combinazione dà già buoni risultati ed è
meno costosa delle combinazioni e delle terapie stazionarie previste
dall'assicurazione. Conseguenza: per non creare ulteriori problemi a una
persona sofferente di un cancro allo stadio avanzato ed in pericolo di vita,
l'ospedale cantonale di Aarau ha dovuto coprire la differenza. Nello stesso
periodo, confrontato con un caso identico, un altro assicuratore ha deciso nel
giro di due giorni di coprire per intero i costi della terapia. Interpellato in
proposito, l'UFSP ha confermato che l'entità dei rimborsi secondo gli articoli
71a e 71b OAMal è decisa liberamente dagli assicuratori e segnalato al paziente
i rimedi giuridici! Questo esempio mostra come le controindicazioni delle
combinazioni di medicamenti e le modifiche apportate alle dosi per renderle
meglio tollerabili per il paziente possano implicare che la terapia non sia
rimborsata secondo l'ES, ma secondo gli articoli 71a e 71b OAMal, cioè secondo
disposizioni in cui il rimborso è a discrezione degli assicuratori. Per questa
ragione chiedo al Consiglio federale di rispondere alle seguenti domande:
1. Come giudica il fatto che
ai pazienti cui è stato parzialmente o totalmente rifiutato il rimborso, ci si
limiti ad indicare le vie legali che possono consentir loro di strappare una
terapia efficace?
2. È disposto a istituire un
servizio - interno o esterno all'UFSP - presso il quale gli interessati
(pazienti, organizzazioni di pazienti, medici, ospedali, farmaceutica) possano
segnalare casi problematici dovuti agli articoli 71a e 71b OAMal?
Il 28 maggio 2014 il
Consiglio federale ha affermato:
"
(…)
1. Il Consiglio federale ha
già avuto più volte occasione di spiegare a che condizioni i medicinali sono
rimborsati dall'assicurazione obbligatoria delle cure medico-sanitarie AOMS
(cfr. l'interpellanza Berberat 13.4191, "A che punto siamo con i
medicamenti in uso off label e le malattie orfane?" e la mozione Steiert
12.3816, "Parità di trattamento dei pazienti nell'accesso ai
medicamenti"). In caso d'impiego di medicinali al di fuori
dell'informazione professionale approvata da Swissmedic o della limitazione
dell'elenco delle specialità ES, gli assicuratori malattie devono valutare ogni
singolo caso e possono dare una garanzia d'assunzione dei costi previa consultazione
del medico di fiducia. Da notare che l'efficacia e la sicurezza del medicinale
al di fuori dell'impiego previsto non sono verificate da Swissmedic e la
decisione di omologazione non ne costituisce quindi una garanzia. Allo stesso
modo l'Ufficio federale della sanità pubblica (UFSP) non valuta l'efficacia,
l'appropriatezza e l'economicità dei medicamenti al di fuori della limitazione
dell'ES. In presenza di nuovi dati sull'efficacia di nuove combinazioni o
dosaggi starebbe dunque al titolare dell'omologazione chiedere a Swissmedic
un'estensione delle indicazioni e all'UFSP una modifica delle limitazioni. Se
questo non è (ancora) avvenuto, il medico di fiducia deve valutare il caso e
formulare una raccomandazione all'assicuratore malattie. Sulla base del
beneficio atteso, l'assicuratore può decidere l'importo massimo rimborsabile.
Nel suo parere in risposta alla mozione Steiert 12.3816,  il Consiglio federale
ha del resto segnalato che le valutazioni del singolo caso possono differire
tra loro.
L'UFSP esercita la vigilanza
sugli assicuratori malattie, ma non ha la competenza di giudicare il beneficio
terapeutico delle singole prescrizioni di medicinali. Non può quindi giudicare
se la valutazione del beneficio terapeutico e la decisione dell'importo massimo
rimborsabile da parte dell'assicuratore siano corrette. Può tuttalpiù
intervenire se un assicuratore rifiuta ripetutamente di coprire i costi. Dal
canto loro, i pazienti possono adire le vie legali contro le decisioni negative
degli assicuratori. In questi casi, i tribunali possono accertare con piena
cognizione se il beneficio terapeutico sia tale da giustificare l'assunzione
dei costi da parte dell'AOMS.
Anche se per singoli
assicurati la situazione non è soddisfacente, la valutazione dell'attuazione
degli articoli 71a e 71b OAMal pubblicata il 28 gennaio 2014 (
http://www.bag.admin.ch/evaluation/01759/02074/13897/index.html?lang=fr
)
ha tuttavia dimostrato che i presupposti da parte degli assicuratori malattie
per un accesso paritario alle terapie in questione sono migliorati rispetto
alla situazione prima dell'entrata in vigore dei due articoli. È però emersa
anche la necessità di ulteriori miglioramenti. Proponendo di accogliere la
mozione Steiert 12.3816, il Consiglio federale ha riconosciuto questa necessità
e si è dichiarato disposto ad esaminare diverse soluzioni dopo la pubblicazione
della valutazione. Sulla base dei risultati della valutazione nel frattempo disponibile,
il DFI/UFSP studierà le misure più adatte affinché il potenziale di
miglioramento emerso possa essere sfruttato efficacemente, sia da parte degli
attori sia da parte della Confederazione.
2. Pur comprendendo la
richiesta dell'autrice dell'interpellanza d'istituire un servizio presso il
quale i pazienti possano segnalare casi problematici dovuti agli articoli 71a e
71b OAMal, il Consiglio federale ritiene che l'Ufficio di mediazione
dell'assicurazione malattie, competente anche per le questioni relative
all'AOMS, sia fondamentalmente sufficiente allo scopo. Già oggi questo ufficio
risponde infatti a domande concernenti il rimborso di medicinali in singoli
casi.
Nel quadro dell'elaborazione
del rapporto in adempimento dei postulati Steiert 12.3207, Kessler 12.3100,
Gilli 12.3124 e Heim 13.4152, il Consiglio federale sta inoltre esaminando in
che misura è possibile migliorare la trasparenza nel settore dei diritti dei
pazienti e degli assicurati, disciplinati a livello sia cantonale che federale,
mediante, ad esempio, una piattaforma d'informazione o un servizio di
assistenza centrali.”
2.7.   In concreto la ricorrente è
affetta da una malattia genetica, la protoporfiria eritropoietica (di seguito:
EPP). Si tratta di una malattia ereditaria del metabolismo dell’eme,
caratterizzata dall’accumulo di protoporfirina nel sangue, negli eritrociti e
nei tessuti e da sintomi cutanei di fotosensibilità. La EPP è stata riportata a
livello mondiale con una prevalenza compresa tra 1/75.000 e 1/200.000 (www.orpha.net).
Si manifesta
generalmente nella prima infanzia, subito dopo la prima esposizione al sole. La
EPP è caratterizzata da sintomi cutanei di fotosensibilità dolorosa acuta, con
eritema ed edema, a volte con petecchie, associate a una sensazione di prurito
e bruciore, subito dopo l'esposizione alla luce solare o alla luce artificiale
(400-700 nm), senza bolle. Questi episodi hanno una gravità variabile, in
rapporto alla durata dell'esposizione e possono esitare in lesioni croniche
permanenti sulla cute esposta
(www.orpha.net).
La ricorrente dal 2008, al
fine di attenuare i sintomi della malattia, assume il medicamento SCENESSE®
(Afamelanotide),
che non figura nell’elenco
delle specialità. La ditta farmaceutica produttrice, l’australiana Clinuvel, ha
ottenuto il riconoscimento del farmaco nel dicembre 2014 per i Paesi dell’UE da
parte dell’EMA (European Medicines Agency). In Svizzera il riconoscimento non è
ancora stato ottenuto ed il medicamento è considerato orphan drug ai sensi
dell’art. 14 cpv. 1 lett. f LATer.
Ne segue che un rimborso è
possibile unicamente ai sensi dell’art. 71b OAMal (cfr. anche doc. XIII, inc.
36.2016.63).
L’EMA ha autorizzato il
farmaco per la prevenzione di fototossicità in pazienti adulti affetti da
protoporfiria eritropoietica (
Erythropoietic Protoporphyria
, EPP; cfr.
wwww.ema.europa.eu; numero autorizzazione: EU/1/14/969/001). Esso deve essere
prescritto esclusivamente da medici specialisti, in centri riconosciuti per il
trattamento delle porfirie, e l'inserimento deve essere eseguito da un medico
esperto e accreditato dal titolare dell’autorizzazione all’immissione in
commercio all'inserimento dell’impianto.
In Italia, il 20 luglio
2016, dopo il triplicamento del prezzo del medicamento, l’Agenzia Italiana del
Farmaco ha inserito SCENESSE® nella fascia C (cfr. www.agenziafarmaco.gov.it),
affermando che “
continua con esiti negativi ai danni dei pazienti italiani
affetti da protoporfiria eritropoietica (malattia rara che causa gravi sintomi
cutanei di fotosensibilità) l’atteggiamento di totale chiusura della Clinuvel
UK Limited, l’Azienda produttrice del farmaco Scenesse, finora erogato in
regime di rimborsabilità ai sensi della Legge n. 648/96
”, che “
l’Azienda
ha reiterato la propria indisponibilità sia a mantenere le condizioni di prezzo
applicate in regime di Legge 648/96 sia a negoziare la proposta presentata nel
dossier prezzi, precludendo ogni possibilità di pervenire ad un accordo per la
rimborsabilità di Scenesse
” e che di conseguenza il Comitato Prezzi e Rimborso,
“
a causa dell’impossibilità di raggiungere un accordo sul prezzo e tenuto
conto del parere espresso dalla Commissione Tecnico Scientifica nella riunione
del 13 giugno 2016 che ha evidenziato un minimo vantaggio clinico del farmaco
rispetto al placebo e assenza di modifiche significative della qualità della
vita, si è visto costretto a classificare Scenesse in fascia di non
rimborsabilità da parte del SSN (fascia C in regime di fornitura solo
ospedaliero), come previsto dal punto 6 della Deliberazione CIPE 1° febbraio
2001, n.3
”.
In Germania è stata presa
una decisione diversa (www.g-ba.de).
Con “
Beschluss des
Gemeinsamen Bundesausschusses über eine Anderung der Arzneimittel-Richtlinie
(AM_RL): Anlalge XII – Beschlüsse über die Nutzbewertung von Arzneimitteln mit
neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V – Afamelanotid
” del 4 agosto 2016,
entrato in vigore il medesimo giorno e valida fino al 1° gennaio 2021, è stato
deciso che “
Afamelanotid ist zugelassen als
Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens nach der Verordnung (EG) Nr.
141/2000 des Europäischen Parlaments und des Rates vom 16. Dezember 1999 über
Arzneimittel für seltene Leiden. Gemäß § 35a Absatz 1 Satz 10 gilt der
medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt
.
Der
Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) bestimmt gemäß 5. Kapitel § 12 Absatz 1
Nummer 1 Satz 2 der Verfahrensordnung des G-BA (VerfO) das Ausmaß des
Zusatznutzens für die Anzahl der Patienten und Patientengruppen, für die ein
therapeutisch bedeutsamer Zusatznutzen besteht. Diese Quantifizierung des
Zusatznutzens erfolgt am Maßstab der im 5. Kapitel § 5 Absatz 7 Nummer 1 bis 4
VerfO festgelegten Kriterien
”,
ritenuto che “
Afamelanotid soll nur von
spezialisierten Ärzten in anerkannten Porphyrie-Zentren verordnet und nur von
einem Arzt implantiert werden, der vom Zulassungsinhaber in der Applikation des
Implantats geschult und akkreditiert worden ist. Als Maßnahme zur
Risikominimierung werden alle medizinischen Fachkräfte, die das Produkt
voraussichtlich anwenden werden, vom Zulassungsinhaber geschult. Es ist
folgendes vorgeschriebenes Informationsmaterial zur Verfügung zu stellen:
Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels, Material für die
Präsenzschulung, Informationsvideo und ein Register-Informationsblatt. Dieses
Arzneimittel wurde unter „außergewöhnlichen Umständen“ zugelassen. Dies
bedeutet, dass es aufgrund der Seltenheit der Krankheit nicht möglich war,
vollständige Informationen über das Arzneimittel zu erlangen. Die Europäische
Arzneimittel-Agentur wird neue Informationen zu diesem Arzneimittel mindestens
jährlich bewerten und die Fachinformation, falls erforderlich, aktualisieren
”.
I
costi annui della terapia sono stati stimati tra Euro 76'200,72 e Euro 101'600.96
(cfr. citata decisione del 4 agosto 2016).
Circa i motivi del
riconoscimento del farmaco, viene precisato che:
"
(…)
Maßgeblicher Zeitpunkt gemäß 5. Kapitel § 8
Nummer 1 Satz 2 der Verfahrensordnung des G-BA (VerfO) für das erstmalige
Inverkehrbringen des Wirkstoffs Afamelanotid ist der 15. Februar 2016. Der
pharmazeutische Unternehmer hat gemäß § 4 Absatz 3 Nummer 1 der
Arzneimittel-Nutzenbewertungsverordnung (AM-NutzenV) i.V.m. 5. Kapitel § 8
Nummer 1 VerfO am 9. Februar 2016 das abschließende Dossier beim G-BA
eingereicht.
Afamelanotid zur Prävention von Phototoxizität
bei erythropoetischer Protoporphyrie ist als Arzneimittel zur Behandlung eines
seltenen Leidens nach der Verordnung (EG) Nr. 141/2000 des Europäischen
Parlaments und des Rates vom 16. Dezember 1999 zugelassen.
Gemäß § 35a Absatz 1 Satz 10 Halbs. 1 SGB V gilt
der Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt. Das Ausmaß des Zusatznutzens
wird auf der Grundlage der Zulassungsstudien durch den G-BA bewertet.
Der G-BA hat die Nutzenbewertung durchgeführt und
das IQWiG mit der Bewertung der Angaben des pharmazeutischen Unternehmers in
Modul 3 des Dossiers zu Therapiekosten und Patientenzahlen beauftragt. Die
Nutzenbewertung wurde am 17. Mai 2016 zusammen mit der Bewertung des IQWiG auf
den Internetseiten des G-BA (www.g-ba.de) veröffentlicht und damit das
schriftliche Stellungnahmeverfahren eingeleitet. Es wurde darüber hinaus eine
mündliche Anhörung durchgeführt.
Der G-BA hat seinen Beschluss auf der Basis des
Dossiers des pharmazeutischen Unternehmers, der vom G-BA durchgeführten
Dossierbewertung, der vom IQWiG erstellten Bewertung der Therapiekosten und
Patientenzahlen (IQWiG G16-01) und der im schriftlichen und mündlichen
Anhörungsverfahren vorgetragenen Stellungnahmen getroffen.
Um das Ausmaß des Zusatznutzens zu bestimmen, hat
der G-BA die für die Zulassung relevanten Studien nach Maßgabe der in 5.
Kapitel § 5 Absatz 7 Satz 1 Nummer 1 bis 4 VerfO festgelegten Kriterien in
Hinblick auf ihre therapeutische Relevanz (qualitativ) bewertet. Auf die vom
IQWiG vorgeschlagene Methodik gemäß den Allgemeinen Methoden
1
wurde in der
Nutzenbewertung von Afamelanotid nicht abgestellt. (…)”
Inoltre:
"
Die Bewertung des G-BA basiert auf den vom pharmazeutischen
Unternehmer im Dossier zum Nachweis des Zusatznutzens vorgelegten Daten der
zulassungsbegründenden Phase-III-Studie CUV039. Weitere Studien wurden bereits
von der EMA im Zulassungsverfahren aufgrund relevanter Abweichungen von den
methodischen Anforderungen abgelehnt. Sie können daher nicht der
Nutzenbewertung zu Grunde gelegt werden.
In der multizentrischen, doppelblinden,
randomisierten, kontrollierten Studie CUV039 wurden 93 Patienten mit
erythropoetischer Protoporphyrie eingeschlossen. Die Patienten wurden im
Verhältnis 1:1 auf zwei Behandlungsarme (Afamelanotid und Placebo) randomisiert
und bis zu einem Maximum von 201 Tagen behandelt. Die Wirksamkeitsendpunkte
Sonnenlichtex-position und/oder Schmerzerfahrung wurden über standardisierte
Patiententagebücher erhoben. Zudem wurden Lebensqualitäts-Fragebögen eingesetzt
und Nebenwirkungen erfasst.
Für die Studie muss ein hohes
Verzerrungspotenzial angenommen werden, weil nicht garantiert ist, dass für
Patienten und medizinisches Personal die Verblindung bis zum individuellen
Studienende vollständig aufrecht erhalten werden konnte: Bei 19% (n=9 ) der
Patienten des Verum-Arms trat eine Verfärbung der Haut an der Implantatstelle
auf, die bei keinem Patienten des Placebo-Arms beobachtet wurde. Der durch die
Behandlung aufgetretene Bräunungseffekt (Erhöhung der Melanindichte um 6 bis
30%) könnte ebenfalls zu einer Entblindung in der Studie führen. Es ist daher
nicht auszuschließen, dass sowohl Patienten als auch Studienärzte Kenntnis der
Gruppenzuteilung erhielten, was zu einer Beeinflussung des Verhaltens der
Patienten gegenüber Sonnenlicht sowie bei ihrer Selbstbewertung in den
Tagebucheinträgen führen könnte. Insbesondere die Erhebung subjektiver Daten
wie Lebensqualität und anderer patientenberichteter Daten ist damit deutlich
verzerrt.”
Circa
la durata della cura, viene indicato un numero di 3-4 trattamenti all’anno per
ogni paziente, per un costo di Euro 26'939,98 per trattamento, prima dei
ribassi previsti dalla legge e che portano l’ammontare del trattamento ad Euro
25'400.24.
Infine
viene spiegato che:
"
Zusammenfassend lässt sich anhand der Mortalitäts-, Morbiditäts- und
Nebenwirkungsdaten keine Quantifizierung des Zusatznutzens von Afamelanotid
ableiten. Die unsichere Evidenzlage, die sich aus dem hohen
Verzerrungspotenzial der Studie ergibt, erschwert insgesamt die Interpretation
der Daten.
Aufgrund der methodischen Limitationen der Studie
sowie der insgesamt eingeschränkten Evidenzgrundlage stuft der G-BA das Ausmaß
des Zusatznutzens für Afamelanotid auf Basis der Kriterien in § 5 Absatz 7 der
AM-NutzenV unter Berücksichtigung des Schwere-grades der Erkrankung, der
schriftlichen Stellungnahmen und der mündlichen Anhörung als nicht
quantifizierbar ein. Damit ist eine quantitative Beurteilung des Ausmaßes des
Effektes und eine Quantifizierung des Zusatznutzens in eine der Kategorien‚ gering,
beträchtlich‘ oder ‚erheblich‘ auf der Grundlage der vorgelegten Daten nicht
möglich.
Ein Zusatznutzen liegt vor, ist aber nicht
quantifizierbar, weil die wissenschaftliche Daten-grundlage eine
quantifizierbare Aussage zum Ausmaß des Zusatznutzens für patientenrelevante
Endpunkte zum derzeitigen Zeitpunkt nicht zulässt.”
Nell’allegata
“
Nutzbewertung von Arzneimmitteln mit neuen Wikstoffen nach §35a SGB V
Bewertung V Bewertung von Arneimitteln für seltene Leiden nach § 35a Absatz 1
Satz i.v.m. 5.
Kapitel § 12 Nr. 1 Satz 2 VerfO
”, dove, in
circa 50 pagine vengono descritti gli studi scientifici presi in
considerazione, viene concluso che (pag. 47):
"
Afamelanotid ist zugelassen zur Prävention von Phototoxizität bei
erwachsenen Patienten mit erythropoetischer Protoporphyrie (EPP). Es sollte
gemäß den Angaben der Fachinformation nur von spezialisierten Ärzten in
anerkannten Porphyrie-Zentren verordnet werden und nur von einem Arzt
implantiert werden, der vom Zulassungsinhaber in der Applikation des Implantats
geschult und akkreditiert worden ist.
Die Nutzenbewertung von Afamelanotid basiert auf
der zulassungsbegründenden Studie CUV039. Es handelt sich bei der Studie CUV039
um eine randomisierte, placebokontrollierte Studie mit zwei Behandlungsarmen,
die doppelverblindet an sieben klinischen Zentren in den USA durchgeführt wurde”.
2.8.   Per
stabilire se i costi del farmaco in esame vanno posti a carico
dell’assicuratore occorre innanzitutto esaminare se sono adempiuti i
presupposti dell’art. 71b cpv. 2 OAMal, poiché SCENESSE® non è omologato da
Swissmedic. In caso di risposta affermativa va stabilito il prezzo a carico
della convenuta.
L’art. 71b cpv. 2 OAMal
prevede segnatamente che l’assicurazione assume i costi del farmaco (non
omologato dall’Istituto) se le condizioni dell’art. 71a capoverso 1 lett. a o b
sono adempiute e il medicamento è omologato per la corrispondente indicazione
da uno Stato con un sistema di omologazione equivalente riconosciuto
dall’Istituto. Per l’art. 71a cpv. 1 lett. b OAMal l’assicurazione assume i
costi del farmaco ammesso nell’elenco delle specialità per un impiego che non
rientra nell’informazione professionale o nella limitazione stabilita
nell’elenco delle specialità se l’impiego del medicamento promette un elevato
beneficio terapeutico contro una malattia che può avere esito letale per
l’assicurato o può provocare danni gravi e cronici alla sua salute e, a causa
della mancanza di alternative terapeutiche, un altro trattamento omologato
efficace non è disponibile (cfr. anche consid. 2.5).
La Cassa, nel preciso caso
di specie, non contesta tanto la necessità per la ricorrente, appena 33enne, affetta
da una malattia rara (EPP), che provoca danni gravi e cronici alla pelle, in
una delle sue forme più gravi (cfr. XVI/B2: “
[…] Im Vergleich mit den über
50 EPP Patienten, die ich kenne, würde ich Frau RI 1 unter das Drittel der am
stärksten betroffenen Patienten einstufen […]
”), anche in presenza della
sola luce artificiale, di dover assumere il farmaco SCENESSE® per poter
condurre una vita normale (segnatamente alleviare i dolori, non vivere reclusa
al buio ma poter uscire di casa, avere contatti sociali, poter svolgere
un’attività lavorativa per non essere a carico della pubblica assistenza, poter
dormire), ma censura piuttosto l’ammontare del rimborso e la quantità di dosi
da assumere, dichiarandosi disposta a continuare a pagare il prezzo del farmaco
in vigore fino a fine 2015 (fr. 6'560) per al massimo 4 impianti all’anno.
Il
caso in esame si differenzia pertanto da quello giudicato con la sentenza
9C_572/2013 del 27 novembre 2013, dove era contestata l’importante
utilità terapeutica della cura la quale, inoltre, non era contemplata da studi
medici esistenti (cfr. in particolare consid. 4.3).
Solo con le osservazioni del
16 settembre 2016 l’assicuratore sembra esplicitamente censurare l’alto valore
terapeutico del medicamento.
In concreto, tuttavia non
vi è alcun dubbio che l’impiego del medicamento promette un elevato beneficio
terapeutico (art. 71a cpv. 1 lett. b OAMal) sia in generale che nel preciso
caso di specie (DTF 136 V 395; cfr. risposte del 27 luglio 2016 e del 18 agosto
2016 della Prof. dr. ssa med.
__________
: doc. VIII: “
[…] Dagegen hat Scenesse einen wesentlichen
therapeutischen Mehrwert bei erythropoietischer Protoporphyrie […]
” e doc.
XVI/B2: “
[…] Frau RI 1 hat unter der Behandlung mit Scenesse ein viel
normaleres Leben führen können. Ihre persönliche Entwicklung vor allem auch in
beruflicher Hinsicht war äusserst positiv unter der Behandlung, dadurch dass
sie nicht mehr wesentlich die Lichtexposition meiden musste […]
”).
Come
rileva il medesimo assicuratore in sede di risposta, il medicamento contiene il
principio attivo afamelanotide, ammesso dall’EMA per la cura della protoporfiria
eritropietica.
La malattia è causata da
un raro difetto genetico dell’enzima che comporta la non corretta riproduzione
nei globuli rossi della protoporfiria che pare essere alla base
dell’intolleranza al sole.
Afamelanotide è un
tridecapeptide sintetico e analogo strutturale dell’ormone stimolante gli
α-melanociti (α-MSH). Afamelanotide è un agonista del recettore della
melanocortina e si lega prevalentemente al recettore della melanocortina-1
(MC1R). Il suo legame ha una durata maggiore rispetto a quello dell’α-MSH.
Ciò deriva in parte dalla resistenza dell’afamelanotide alla degradazione
immediata da parte degli enzimi sierici o proteolitici (emivita di circa 30
min). Subisce presumibilmente idrolisi entro un breve tempo; la farmacocinetica
e la farmacodinamica dei suoi metaboliti non sono ancora chiare. Si ritiene che
afamelanotide simuli l’attività farmacologica della sostanza endogena,
attivando la sintesi dell’eumelanina mediata dal recettore MC1R
(www.ema.europa.eu).
La
somministrazione di afamelanotide può quindi provocare un aumento della
produzione di eumelanina nella cute del paziente affetto da EPP,
indipendentemente dall’esposizione alla luce solare o alla luce UV artificiale.
Ciò può essere accompagnato da uno scurimento della pigmentazione cutanea nelle
aree con melanociti, che si attenua gradualmente a meno che non sia
somministrato un ulteriore impianto
(www.ema.europa.eu)
.
È stato dimostrato che i
pazienti con EPP trattati con SCENESSE® avevano una maggiore esposizione alla
luce solare diretta (dalle 10.00 alle 18.00) durante il periodo di
sperimentazione di 180 giorni, rispetto ai soggetti trattati con placebo
(p=0,044; SCENESSE media aritmetica: 115,6 h, mediana 69,4 h; placebo media
60,6 h, mediana 40,8 h;
www.ema.europa.eu
).
In concreto è inoltre
accertato che la malattia in questione può provocare danni gravi e cronici alla
salute (art. 71a cpv. 1 lett. b OAMal). La Prof. dr.ssa med. __________ il 2
giugno 2016 ha evidenziato come l’interessata a causa della patologia quando si
espone alla luce, sia essa solare, sia essa artificiale, subisce ustioni di
secondo grado, nonché importanti dolori che la impediscono sia di svolgere le
normali attività quotidiane, che di dormire (doc.
XII: “
[…]
whereby light exposure causes serious second degree burning and pain lasting
for several days that makes her unable to perform her daily duties or to sleep
in the nights […]
”).
Non
vi sono del resto alternative terapeutiche nel preciso caso di specie relativo
alla qui ricorrente, affetta da una delle forme più gravi della patologia EPP,
e che non può semplicemente proteggersi dal sole con metodi alternativi quali
coprirsi con vestiti lunghi o evitare di uscire di casa durante il giorno.
L’interessata è infatti sensibile anche alla luce artificiale, segnatamente
alle lampadine LED, ormai sempre più diffuse per risparmiare energia elettrica.
Del resto, un altro trattamento omologato efficace, privo di effetti secondari,
non è disponibile (art. 71a cpv. 1 lett. b OAMal; cfr. presa di posizione del
16 giugno 2016 del medico fiduciario, dr. med. __________; scritti del 27
luglio 2016 e del 16 agosto 2016 della curante, Prof. dr.ssa med. __________;
certificato del 18 agosto 2016 della Dr.ssa med. __________; cfr. consid. 1.24;
cfr. presa di posizione della specialista in medicamenti della convenuta: “
[…]
Der Wirkstoff von Scenesse ist im Internet im Handel
und günstig (1 Spritze ca 20 Pfund). Dieser müsste aber subcutan regelmässig
gespritzt werden, was nicht ohne Risiken ist. (siehe auch Link im Anhang) […]
Somit kann man sagen, dass im Internet gehandelten Spritzen keine wirkliche
Alternative darstellen. Sicher ist aber, dass der Wirkstoff nicht teuer ist und
dass der hohe Preis von Scenesse durch seine galenische Form (Implantat)
gerechtfertigt werden muss. Ob diese mehrere Tausend Franken wert ist, bleibt
dahingestellt und bezweifle ich
”).
Il
medicamento è infatti efficace per quanto riguarda l’esposizione al sole senza
dolori. L’interessata, con il medicamento, può avere una vita normale, uscire
di casa, avere relazioni sociali, studiare, lavorare, dormire. Senza il
medicamento dovrebbe trascorrere la sua vita in un luogo oscuro senza avere
contatti con altre persone.
Accertato infine che il
medicamento è omologato per la corrispondente indicazione in uno Stato con un
sistema di omologazione equivalente riconosciuto da Swissmedic (in casu: UE
dall’EMA), occorre concludere che, di principio, alla luce del preciso caso di
specie, tenuto conto della particolare gravità della malattia che affligge la
ricorrente (cfr. doc. XVI/B2, risposta 1), le condizioni di cui all’art. 71b
cpv. 2 OAMal sono adempiute.
2.9.   Circa la quantità delle dosi
da riconoscere, l’assicuratore ritiene che quattro impianti all’anno siano
sufficienti, poiché corrisponderebbero alla prescrizione dell’EMA. Da parte sua
la ricorrente ne chiede 5.
Come visto, l’autorità
germanica ha autorizzato l’utilizzo di Scenesse, nella misura di 3-4 dosi
all’anno a dipendenza del caso di specie. L’EMA (European Medicines Agency), ha
fissato la posologia in 3, massimo 4 dosi annue, affermando che un impianto
viene inserito ogni 2 mesi prima di una prevista esposizione, e durante i
periodi di aumentata esposizione, alla luce solare, ad es. dalla primavera
all’inizio dell’autunno. Si raccomandano tre impianti l’anno, a seconda della
durata della protezione richiesta. Il numero massimo di impianti raccomandato è
quattro l’anno. La durata del trattamento complessiva è a discrezione dello
specialista. Anche Swissmedic raccomanda 3, massimo 4 impianti all’anno (cfr.
www.compendium.ch).
Interpellata in merito dal
TCA la Prof. dr.ssa med. __________ ha sostenuto che la posologia indicata
dall’EMA non poggia su alcun dato scientifico (doc. VIII) ed ha affermato che,
a dipendenza del paziente, il bisogno varia tra 2 e 6 impianti annui, a
dipendenza della gravità della patologia ed anche con fattori esogeni, quali
l’esposizione alla luce invernale, ritenuto che la combinazione tra neve e sole
costituisce il peggior fattore di provocazione per la EPP. Inoltre una pausa
invernale fa sì che la prima dose primaverile non permette di raggiungere la
protezione massima, poiché la pigmentazione deve essere nuovamente
completamente ricostituita e solo con la seconda dose ciò è possibile. Per la
ricorrente, vista la gravità della forma di EPP di cui è affetta, sarebbero
necessari 6-7 impianti (doc. XVI/B2).
Nel foglio informativo
relativo al medicamento SCENESSE® pubblicato nel sito internet dalla medesima
società farmaceutica Clinuvel, risulta una raccomandazione di 3, massimo 4 dosi
all’anno, sulla base di quanto deciso dall’EMA (http://clinuvel.com/images/pdf/SCENESSE-afamelanotide16mgPIL.pdf:
“
One implant is injected every 2 months during the spring and summer months.
Three implants per year are recommended, depending on
the length of effect required. However, this number should not exceed more than
4 per year
”).
In
concreto questo Tribunale, alla luce delle raccomandazioni dell’EMA, fatte
proprie sia dalle autorità germaniche che dalla stessa casa produttrice Clinuvel
deve concludere che, in generale l’elevata utilità terapeutica (cfr. art. 71a
cpv. 1 lett. b OAMal [per analogia: impiego che non rientra nell’informazione
professionale approvata]) è dimostrata, sulla base di studi clinici, per 4
impianti al massimo. Ora, con sentenza 9C_572/2013 del 27 novembre 2013 il TF,
in un caso ticinese, ha rammentato al consid. 4.2 che
“
un qualsiasi vantaggio
terapeutico non basta per giustificare un "off-label-use";
altrimenti, in ogni singolo caso la valutazione del beneficio terapeutico
sostituirebbe - stravolgendolo - il sistema legale della lista delle
specialità. Dal momento che il sistema legale serve pure all'economicità del
trattamento, si deve evitare che mediante una prassi estensiva la via ordinaria
dell'ammissione nell'elenco delle specialità venga sostituita da valutazioni
del singolo caso e con ciò aggirato il controllo di economicità legato a detto
elenco (cfr.
DTF 136 V 395
consid. 5.2
pag. 399 seg. con riferimenti)
.”. Nella sentenza
9C_667/2015 del 7 giugno 2016 destinata a pubblicazione, consid.
2.3.2.2 il TF ha rammentato:
"
(…)
Der zweite, in lit. b geregelte Tatbestand ist
gegeben, wenn vom Einsatz des Arzneimittels ein grosser therapeutischer Nutzen
gegen eine Krankheit erwartet wird, die für die versicherte Person tödlich
verlaufen oder schwere und chronische gesundheitliche Beeinträchtigungen nach
sich ziehen kann, und wegen fehlender therapeutischer Alternativen keine andere
wirksame und zugelassene Behandlungsmethode verfügbar ist. Die Frage, ob ein
für die Kostenübernahme vorausgesetzter hoher therapeutischer Nutzen vorliegt,
ist sowohl in allgemeiner Weise als auch bezogen auf den konkreten Einzelfall
zu beurteilen (
BGE 136 V 395
E. 6.4 und 6.5 S. 401 f.). Der Nachweis der allgemeinen Eignung,
den angestrebten therapeutischen Nutzen zu erzielen, muss nach
wissenschaftlichen Methoden erbracht werden (
BGE 136 V 395
E. 6.5 S. 401 f. mit Hinweisen; Urteil 9C_572/2013 vom 27. November
2013 E. 4.3). Der Begriff des hohen therapeutischen Nutzens orientiert sich
grundsätzlich an der gleichlautenden Voraussetzung für eine befristete
Bewilligung nicht zugelassener Arzneimittel im Sinne von Art. 9 Abs. 4 des
Bundesgesetzes vom 15. Dezember 2000 über Arzneimittel und Medizinprodukte
(HMG; SR 812.21). Eine solche Zulassung setzt nach Art. 19 Abs. 1 lit. c der
Verordnung des Schweizerischen Heilmittelinstituts vom 22. Juni 2006 über die
vereinfachte Zulassung von Arzneimitteln und die Zulassung von Arzneimitteln im
Meldeverfahren (VAZV; SR 812.212.23) voraus, dass zumindest Zwischenergebnisse
von (publizierten) klinischen Studien vorliegen, die darauf hinweisen, dass von
der Anwendung ein grosser therapeutischer Nutzen zu erwarten ist (
BGE 136 V 395
E. 6.5 S. 402 mit Hinweisen; Urteil 9C_785/2011 vom 25. April 2012
E. 2.1.2.2, in: SVR 2012 KV Nr. 20 S. 71). Es reichen sodann auch anderweitige
veröffentlichte Erkenntnisse aus, die wissenschaftlich nachprüfbare Aussagen
über die Wirksamkeit des in Frage stehenden Arzneimittels im neuen
Anwendungsgebiet zulassen und auf Grund derer in den einschlägigen Fachkreisen
Konsens über einen voraussichtlich hohen therapeutischen Nutzen besteht (vgl.
Gebhard Eugster, Die obligatorische Krankenpflegeversicherung, in: Soziale
Sicherheit, SBVR Bd. XIV, 3. Aufl. 2016, S. 535 Rz. 420). Es müssen in
rechtlicher Hinsicht somit nicht bereits die (höheren) Voraussetzungen für eine
Aufnahme in die SL erfüllt sein (
BGE 136 V 395
E. 6.5 S. 402; Urteil 9C_550/2011 vom 23. März 2012 E. 6.1). Liegen
keine derartigen klinischen Studien bzw. anderweitigen wissenschaftlichen
Erkenntnisse vor, die eine therapeutische Wirksamkeit nachweisen, so kann eine
solche nicht bejaht werden mit dem blossen Hinweis darauf, dass im Einzelfall
eine Wirkung eingetreten sei. Dies würde auf die blosse Formel "post hoc
ergo propter hoc" hinauslaufen, was nicht angeht; denn eine Besserung kann
auch spontan bzw. aus anderen Gründen eintreten (
BGE 136 V 395
E. 6.5 S. 402;
130 V 299
E. 5.2 S. 303). Entscheidend ist, dass für die Zulassung eines
"off-label-use" nicht jeglicher therapeutische Nutzen genügen kann,
könnte doch sonst in jedem Einzelfall die Beurteilung des Nutzens an die Stelle
der heilmittelrechtlichen Zulassung treten; dadurch würde das gesetzliche System
der SL unterwandert (Urteil 9C_56/2008 vom 6.
Oktober 2008
E. 2.3 mit Hinweisen, in: SVR 2009 KV Nr. 1 S. 1).”
Analogamente, nel caso di
specie, vanno riconosciuti 4 dosi di impianti all’anno, come previsto dalla
posologia figurante nel foglietto illustrativo, anche se per la curante 6-7
impianti all’anno porterebbero ad un vantaggio terapeutico. Infatti vale il
principio secondo cui l’efficacia deve essere comprovata secondo metodi
scientifici (art. 31 cpv. 1 seconda frase LAMal), ciò che esclude una valutazione
riferita al singolo caso (sentenza 9C_572/2013 del 27 novembre 2013,
cfr. anche sentenza 9C_667/2015 del 7 giugno 2016 destinata a
pubblicazione).
Ora,
l’autorizzazione rilasciata in Germania prende in considerazione gli studi
scientifici e le pubblicazioni più recenti (cfr. pag. 9 del “
Nachgereichte
Unterlagen - Dossier Nr 2016-02-15-D-218 Afamelanotid”
del 13
aprile 2016: ad es. Langendonk J.G et al. Afamelanotide for erythropoietic
protoporphyria. N Eng J med. 373, 48-59, 2 luglio 2015; Esther S. Kim, Karly P.
Garnock-Jones. A review in erythropoietic protoporphyria. Am J Clin Derm, marzo
2016) ed anche quelli di cui la dr.ssa med. __________ è coautrice tra cui lo
studio allegato al doc. VIII, e meglio “
Long-term observational study of
afamelanotide in 115 patients with erythropoietic protoporphyria
”,
pubblicato nel British journal of Dermatology 2015 172 pag 1601-1602 e su cui
la curante si fonda per sostenere che nei casi gravi occorre l’applicazione di
6-7 impianti (cfr.
Nachgereichte Unterlagen - Dossier Nr
2016-02-15-D-218 Afamelanotid
del 13 aprile 2016; cfr. https://www.g-ba.de/downloads/92-975-1357/Unterlage-nach-5Kapitel-%C2%A717-Abs1-VerfO.pdf).
A questo proposito nel “
Dossier zur Nutzenbewertung gemäss § 35a SGB V
”,
modulo 3a, Stand: 04.02.2016 (https://www.g-ba.de/downloads/92-975-1355/2016-02-04_Modul3A_Afamelanotid.pdf)
nell’ambito della valutazione del medicamento in esame da parte delle autorità
germaniche è stato chiesto di indicare il dosaggio del farmaco ed i motivi.
A pag. 19 e seguenti figura che “
Alle 2
Monate wird jeweils ein Implantat injiziert, vor der voraussichtlichen Licht-
und Sonneneinstrahlung sowie bei verstärkter nicht ionisierender Strahlung,
wenn die höchste Lichtintensität vom Frühjahr bis zum Frühherbst zu erwarten
ist. Je nach Dauer des erforderlichen Schutzes werden drei Implantate pro Jahr
klinisch empfohlen. Pro Jahr werden maximal vier Implantate klinisch empfohlen.
Die Gesamtbehandlungsdauer liegt im Ermessen des spezialisierten Arztes
(Fachinformation Stand: Dezember 2015).”
E circa i
motivi viene indicato che “
Die Angaben entsprechen der Dosierung in der
Fachinformation, Stand: Dezember 2015. Eine DDD ist im WHOCC-ATC/DDD Index
nicht vergeben (http://www.whocc.no/atc_ddd_index/)
.”
(pag. 22; cfr.
anche il “dossierbewertung” dell’ “Institut für Qualität und Wirschaftlichkeit
im Gesundheitswesen”, pag. 5 che giunge alla medesima conclusione in:
https://www.g-ba.de/downloads/92-975-1359/2016-05-10_Bewertung-Therapiekosten-Patientenzahlen-IQWiG_Afamelanotid.pdf).
Del
resto, dallo studio “
Long-term observational study of
afamelanotide in 115 patients with erythropoietic protoporphyria
”, pubblicato nel British journal of Dermatology 2015 172 pag
1601-1602, cui fa riferimento la curante per giustificare, nel caso di specie,
la presa a carico di 6-7 dosi, emerge che il numero massimo di impianti è stato
di 39 in 7 anni, ciò che corrisponde a 5-6 impianti all’anno, ossia un numero
leggermente inferiore (pag. 1603: “
The maximum number was 39 implants in 7
years corrsponding to 5-6 implants per year and a total dose of 624 mg
”).
Inoltre dal medesimo studio emerge, a pag. 1605, che “
EPP is a
seasonal disease with the symptoms being much stronger during the seasons with
high light intensity, i.e. spring and summer. We therefore analysed whether the
QoL (ndr: quality of life) scores during afamelanotide treatment varied
depending on the season (Fig. 4). More questionnaires were available during the
summer months than during winter, as patients requested more implants at this
time of the year
”, mentre a pag. 1607 si legge che “
Swiss patients
receveid significantly more implants per year than Italian patients. At the
moment, we can only speculate about the reasons. One explanation is that Swiss
weather in winter is frequently characterized by snow and sunshine, a
combination that is critical for patients with EPP, whereas in Italy sunlight
intensity is low during the winter. Secondly, the distances from patients homes
to the porphyria centre are smaller in Switzerland then in Italy, so fewer
logistic and financial reasons prevented the Swiss patients form getting their
treatment
”.
Alla luce di tutto quanto sopra esposto, del fatto che l’EMA,
l’autorità tedesca e Clinuvel hanno ritenuto un massimo di 4 impianti all’anno,
che gli effetti della patologia di cui è affetta la ricorrente sono
particolarmente acuti nei mesi primaverili ed estivi, che lo studio di cui è
coautrice la curante non è conclusivo circa il numero di impianti per anno e
che il medesimo studio è comunque stato preso in considerazione dalle autorià
tedesche nella loro valutazione, questo TCA deve concludere che non è ancora comprovato,
neppure secondo il principio delle verosimiglianza preponderante che 5-6
impianti all’anno comportano un “
elevato
” beneficio terapeutico ai sensi
dell’art. 71a cpv. 1 lett. b OAMal (cfr. sentenza 9C_667/2015 del 7 giugno
2016, consid. 4.4.1 e seguenti) rispetto ai 4 ammessi dall’EMA.
Del resto,
malgrado la curante, Prof. dr.ssa med. __________, ritiene che nel caso di
specie l’interessata necessiterebbe di 6-7 dosi all’anno, la stessa insorgente
chiede il pagamento di 5 dosi e fino al 29 settembre 2015 l’interessata ha
ricevuto 4-5 dosi all’anno (cfr. doc. 6, risposta 2 della Prof. dr.ssa med. __________:
“
[…]
Frage 2: Frau RI 1 erhält 4-5 Implantate pro Jahr
[…]
”).
Va qui evidenziato che questa conclusione si riferisce esclusivamente
al caso concreto e non può essere esteso a tutte le persone affette da EPP
senza che prima sia stata fatta un’attenta ed approfondita valutazione del caso
di specie secondo i criteri sopra esposti.
2.10.   Rimane da esaminare quale
prezzo deve rimborsare l’assicuratore. La convenuta sostiene di dover erogare
un importo di fr. 6'560 a dose, corrispondente al prezzo praticato da Clinuvel
fino al termine del 2015, ritenuto che dal 1° dicembre 2016 sarebbe rimborsato
solo l’80% di questo importo in applicazione dell’art. 71b cpv. 4 OAMal per il
quale i costi assunti devono essere proporzionati al beneficio terapeutico. La
ricorrente chiede il versamento del prezzo pieno e meglio fr. 18'989 per ogni
impianto.
2.11.   L’economicità della
prestazione è un presupposto per l’assunzione dei costi del medicamento (art.
32 cpv. 1 LAMal). Per i medicamenti figuranti nell’elenco delle specialità,
l’economicità viene esaminata nell’ambito dell’ammissione del farmaco nel
citato elenco (art. 65 e seguenti OAMal e 34 e seguenti OPre) ed è definita con
la fissazione del prezzo (art. 67 OAMal, cfr. DTF 136 V 395 consid. 5.1 e 7.1
con riferimento ad articoli il cui tenore è stato nel frattempo modificato).
Per i medicamenti che non figurano nell’elenco delle specialità questo tipo di
esame generale non avviene e l’economicità deve di conseguenza essere esaminata
contestualmente alla valutazione del caso concreto quando occorre stabilire se
un determinato medicamento va eccezionalmente rimborsato (DTF 136 V 395 consid.
7.1, SVR 2009 KV Nr. 1, pag. 1, 9C_56/2008 consid. 2.3 in fine). Altrimenti
l’esame dell’economicità non avrebbe mai luogo, ciò che contraddirebbe l’art.
32 cpv. 1 LAMal (cfr. DTF 136 V 395, consid. 7.1).
La condizione
dell’economicità ai sensi dell’art. 32 cpv. 1 LAMal si riferisce, secondo la
giurisprudenza, alla scelta tra più alternative di cura efficaci: in caso di
vantaggi medici simili, occorre scegliere la variante più economica,
rispettivamente quella con il miglior rapporto tra costi e benefici (DTF 136 V
395, consid. 7.4; DTF 130 V 532 consid. 2.2; DTF 127 V 43 consid. 2b)). Ciò non
significa tuttavia che laddove vi sia una sola cura possibile, questa,
indipendentemente dai costi, sia da considerare in ogni caso economica. Sulla
base del principio della proporzionalità una prestazione va rifiutata se tra gli
sforzi messi in atto e la possibilità di guarigione vi è una grossa
sproporzione, ciò che implica una valutazione del rapporto tra i costi ed i benefici
della cura (DTF 136 V 395 consid. 7.4). L’economicità e l’alto valore
terapeutico non possono essere valutati separatamente. Tanto più il vantaggio
terapeutico è elevato, quanto più costi elevati sono giustificati. Il rapporto
tra prezzo e beneficio è da tenere in considerazione anche laddove occorre
decidere se un medicamento va inserito nell’elenco delle specialità (art. 34
cpv. 1 OPre). Il TF ha pure ricordato che la problematica dei costi non può
essere ignorata con la semplice affermazione che non sarebbe etico o non
sarebbe giuridicamente corretto, esaminare la questione dei costi laddove si
tratta di decidere sulla salute umana. I mezzi finanziari che una società mette
a disposizione per il compimento di un determinato compito, non sono infiniti e
potrebbero mancare per altri compiti altrettanto importanti (DTF 136 V 395
consid. 7.5).
In DTF 136 V 395 al
consid. 7.6.1 il TF ha elencato casi in cui ha dovuto esaminare il rapporto tra
costi e benefici della prestazione e nei quali ha riconosciuto la cura come
proporzionata o perlomeno come non manifestamente sproporzionata:
-  costi
di cura tra fr. 8'000 e fr. 30'000 per una ricostruzione del pollice in un
assicurato 24enne, capo cantiere (“Bauführer”), dove la funzione della mano è
stata migliorata nell’ambito di tutti gli ambiti della vita, anche se in misura
minima (DTF 119 V 446);
-  costi
per fr. 532.70 per una terapia di tre mesi con il metadone (DTF 118 V 107);
-
costi per fr. 6'000 per una fisioterapia secondo “Bobath” per alleviare gli
effetti della sindrome di Down (DTF 119 V 446);
-
costi per fr. 15'300 per il cambiamento di sesso (DTF 114 V 153);
-
costi tra fr. 60'000 e fr. 80'000 per il trapianto di cuore ad un 64enne (DTF
114 V 258);
-
costi per fr. 26'000 per una terapia che ha permesso di allungare la vita di 1
anno (DTF 130 V 532);
-
costi per fr. 39'000 per una protesi al ginocchio (DTF 132 V 215).
Nell’ambito del
finanziamento delle prestazioni Spitex il limite massimo viene posto a circa
3.5 volte i costi che insorgerebbero in una casa di cura ed in cifre assolute a
circa fr. 100'000 all’anno (DTF 126 V 334 consid. 3b).
In SVR 2009, KV Nr.1 pag.
1, in relazione ad una terapia che costava tra fr. 50'000 e fr. 70'000 il TF ha
calcolato tra 1,85 e 3,85 milioni di franchi il costo necessario per salvare
una vita umana, ciò che è stato considerato un cattivo rapporto tra costi ed
efficacia (sentenza 9C_56/2008, consid. 3.8).
Alla luce di queste
considerazioni, in DTF 136 V 395, il TF ha ritenuto che i costi di fr.
750’000/900'000 per un anno e mezzo per l’assunzione del farmaco orfano Myozyme
in caso di malattia di Pompe non sono proporzionati rispetto ai risultati
ottenuti, affermando:
"
(…)
Die Beurteilung des Kosten-/Nutzen-Verhältnisses
kann entgegen der Auffassung der Beschwerdegegnerin auch nicht mit dem Argument
umgangen werden, dass es sich um eine Einzelfallbeurteilung in einem
Orphan-Disease-Fall handle. Denn es gibt zahlreiche Personen, die zwar nicht an
Morbus Pompe, aber an anderen Krankheiten leiden, welche vergleichbare
Einschränkungen der Lebensqualität zur Folge haben (z.B. chronisch-obstruktive
Lungenkrankheit [COPD]). Statistisch sind beispielsweise 2,8 % der
schweizerischen Wohnbevölkerung ab 15 Jahren in ihrem Gehvermögen auf weniger
als 200 m beschränkt (Stand 2007; Statistisches Jahrbuch der Schweiz 2010, S.
323), was rund 180'000 Personen entspricht
,
die mit einer ähnlich
eingeschränkten Lebensqualität wie die Beschwerdegegnerin leben müssen. Mit
einem Aufwand von rund Fr. 500'000.- pro Jahr liesse sich möglicherweise bei
den meisten dieser Menschen die Lebensqualität in vergleichbarem Ausmass wie
bei der Beschwerdegegnerin verbessern, sei dies z.B. durch operative Massnahmen,
die bisher aus Kostengründen nicht durchgeführt werden, durch gegenüber der
bisherigen Rechtsprechung (E. 7.6.2) grosszügigere Gewährung von
Pflegeleistungen oder schliesslich dadurch, dass - analog zum Off-Label-Use von
Medikamenten - auch Mittel und Gegenstände abgegeben werden, die nicht in der
grundsätzlich abschliessenden Mittel- und Gegenständeliste (Art. 20 ff. KLV;
BGE 136 V 84
E. 2.2 S. 86;
BGE 134 V 83
E. 4.1 S. 85 ff.) aufgeführt sind, aber doch die Lebensqualität
signifikant erhöhen würden. Würde bei der Beschwerdegegnerin ein solcher
Aufwand betrieben, wäre im Lichte der Rechtsgleichheit (vorne E. 7.7) kein
Grund ersichtlich, allen anderen Patienten in vergleichbarer Lage einen
gleichen Aufwand zu verweigern. Dadurch entstünden jährliche Kosten von rund 90
Mrd. Franken. Das ist rund das 1,6-Fache der gesamten Kosten des
Gesundheitswesens (Stand 2007: rund 55,2 Mrd. Franken; Statistisches Jahrbuch
der Schweiz 2010, S. 340) oder etwas mehr als 17 % des gesamten
Bruttoinlandprodukts der Schweiz (Stand 2007: rund 521 Mrd. Franken;
Statistisches Jahrbuch der Schweiz 2010, S. 124). Die obligatorische
Krankenpflegeversicherung ist offensichtlich nicht in der Lage, für die Linderung
eines einzigen Beschwerdebildes einen derartigen Aufwand zu bezahlen. Ist der
Aufwand nicht verallgemeinerungsfähig, so kann er aus Gründen der
Rechtsgleichheit auch im Einzelfall nicht erbracht werden.”
In
DTF 142 V 144 il TF ha giudicato il caso di una ragazza, nata nel 1989, affetta
da una malattia congenita (Sindrome di Ondine; cifra 381 OIC), che necessita,
durante il sonno, di una respirazione artificiale ed esige un’attenzione
costante del personale Spitex. L’assicuratore, dopo aver inizialmente pagato un
importo di fr. 42'300 a trimestre, intendeva ridurre l’ammontare del rimborso.
Dopo aver esaminato tutta la fattispecie, a proposito della proporzionalità
l’Alta Corte, al consid. 7, ha rilevato che, rispetto al caso giudicato nella
DTF 136 V 395, nel caso di specie i costi annui sono notevolmente inferiori, che
per l’assicurata, 24enne al momento della decisione impugnata, vi è un alto
valore aggiunto della prestazione (“
lebensnotwendigen
”) la quale le
permette di continuare ad avere una vita normale.
Il TF ha
concluso affermando che in queste condizioni “
von einem groben
Missverhältnis zwischen Kosten und Nutzen kann somit nicht gesprochen werden
(…)
”.
2.12.   In
concreto, va in primo luogo evidenziato che la circostanza sollevata
dall’assicuratore in sede di risposta secondo la quale nella pagina internet di
Clinuvel è apparsa la notizia secondo cui sono in corso trattamenti “
Access
”
in Svizzera e in Italia con condizioni vantaggiose precedenti la fornitura del
medicamento a fini non commerciali non è rilevante poiché l’insorgente non
risulta, dagli atti, far parte attualmente di questo programma.
Dalle affermazioni della
prof. dr.ssa med. __________ risulta che l’interessata aveva ottenuto in
passato il medicamento “Scenesse” nell’ambito di un “
compassionate use
programs
” fino ad inizio 2012 (doc. 6, risposta 1). In seguito, il 14
maggio 2012 (doc. 4) e nuovamente il 6 settembre 2013 (doc. 5), l’assicuratore
stesso ha accettato di rimborsare, dopo valutazione del medico fiduciario, i
costi del medicamento Scenesse in applicazione dell’art. 71b OAMal. Con scritto
del 1° dicembre 2015 la convenuta si è nuovamente detta d’accordo di pagare i
costi del medicamento, ma al prezzo massimo di fr. 6'560 per impianto (doc.
10). Con certificato datato 2 giugno 2016 la Prof. dr.ssa med. __________ ha
chiesto di esonerare la ricorrente dal presenziare all’udienza innanzi a questo
Tribunale (inizialmente fissata, nell’ambito della precedente procedura per
denegata giustizia, per il 13 giugno 2016 [doc. IV, inc. 36.2016.63]),
rilevando che l’insorgente era stata in cura dal 2008 ma che a causa di
restrizioni del proprio assicuratore non ha potuto proseguire il trattamento e
la sua sensibilità alla luce è nuovamente tornata ad essere estremamente
eccezionale (doc.
XII/1: “
[…] She was treated since 2008
with a drug that helped her to lead a nearly normal life. But due to
restrictions by her insurance she could not get a treatment in the last months
and her sensitivity to light exposure is again exceptional
”).
Non
essendo parte di alcun programma, ulteriori accertamenti circa la sua effettuazione
in Svizzera e le relative condizioni, come chiesti dall’assicuratore, non si
impongono.
Nel caso di specie, la
situazione della ricorrente non è molto diversa da quella giudicata dal TF
nella sentenza pubblicata in DTF 142 V 144 e nella quale è stato giudicato che
un importo di fr. 42'300 a trimestre può in sostanza essere ritenuto
proporzionato al beneficio terapeutico. Nel caso di specie per la ricorrente,
33enne, l’assunzione del farmaco
SCENESSE®
ha
un elevato beneficio terapeutico, che le permette di condurre una vita normale,
nel senso di non dover vivere reclusa in casa al buio senza neppure poter
accendere la luce, ma di poter avere una vita sociale, accedere agli studi,
essere integrata nel mondo del lavoro, non dover dipendere dagli aiuti sociali e
poter dormire durante la notte senza dover soffrire di dolori atroci. Ne segue
che nel caso specifico dell’assicurata, essendo l’alto valore terapeutico dato (cfr.
anche consid. 2.8), contrariamente a quanto ritiene la convenuta, il farmaco va
classificato nella categoria A (“
hoch
”) dei sistemi di rilevazione
praticati e adottati dalla società svizzera dei medici di fiducia (“
9-Felder-Modell
”)
e non nella categoria B (“
bedeutsam
”; cfr. “
Kostenübernahme
nichtgelisteten Arztneimittel
”, in Bollettino dei medici svizzeri, 2013,
94, 9, pag. 324-326; in http://www.saez.ch/docs/saez/2013/09/de/saez-01396.pdf.).
L’assicuratore deve di
conseguenza rimborsare il prezzo pieno di fr. 18'989 a dose.
Infatti, seguire
l’impostazione della Cassa significherebbe di fatto concedere all’assicurata
soltanto poco più di un trattamento annuo, del tutto insufficiente rispetto ai
suoi bisogni di cura. Diversa sarebbe stata eventualmente la situazione se
l’assicuratore avesse deciso di porre a carico della ricorrente una quota
ragionevole del costo del medicamento.
A questo proposito neppure
l’art. 44 cpv. 1 LAMal, cui fa riferimento l’assicuratore nello scritto del 1°
dicembre 2015 alla curante (doc. 10), può essere di aiuto alla cassa convenuta.
Tale  disposto prevede che i fornitori di prestazioni devono attenersi alle
tariffe e ai prezzi stabiliti dalla convenzione o dall’autorità competente; non
possono esigere rimunerazioni superiori per prestazioni previste dalla presente
legge (protezione tariffale). E’ salva la disposizione sulla rimunerazione dei
mezzi e degli apparecchi diagnostici e terapeutici (art. 52 cpv. 1 lett. a
n.3).
Riconoscere solo il 35%
(ossia fr. 6'560) del prezzo richiesto dalla ditta farmaceutica,
significherebbe in sostanza impedire all’assicurata l’accesso al medicamento,
ritenuto come il fornitore di prestazioni, che dovrebbe assumersi il restante
65% (ossia fr. 12'429), rinuncerebbe verosimilmente alla sua somministrazione.
Se è vero che per l’art. 71b cpv. 4 OAMal
spetta all’assicuratore stabilire l’importo della remunerazione, d’altra parte
esso non può cadere nell’arbitrio e riconoscere un rimborso così esiguo da
privarlo in sostanza dell’accesso alla cura. In presenza, come in concreto, per
la persona assicurata, di un alto valore terapeutico, ridurre il prezzo del
farmaco a poco più di un terzo del prezzo costituisce un arbitrio. La stessa
convenuta ha del resto inserito il farmaco nella categoria B (“
bedeutsam
”
[significativo]). Inoltre, non può certo essere chiesto all’assicurata, che nel
caso di specie è l’anello più debole e che necessita della cura, o al suo
fornitore di prestazioni, di condurre trattative con la ditta farmaceutica
australiana per ottenere un prezzo più basso. Né l’assicuratore ha indicato
Paesi dai quali potrebbe essere possibile importare il medicamento ad un importo
inferiore.
Ci si potrebbe del resto
chiedere se l’art. 71b cpv. 4 OAMal, che lascia agli assicuratori un ampio margine
di manovra nello stabilire l’importo della rimunerazione è rispettoso del
principio dell‘uguaglianza di trattamento fra gli assicurati (art. 8 Cost.
fed.; cfr., a proposito dell’incostituzionalità delle
leggi federali
, la
sentenza
9C_125/2016 dell’11 marzo 2016, al consid. 2.2.2, inerente
la discriminazione tra assicurati relativamente alla restituzione dei premi
LAMal pagati in troppo; cfr. anche, circa l’arbitrarietà delle norme:
sentenza
8C_247/2015 del 24 settembre 2015 consid. 8.2 in: RtiD I-2016 pag. 53 seg.).
Una
persona potrebbe infatti vedersi riconosciuto o respinto il rimborso dei costi di
un medicamento a dipendenza dell’assicuratore presso il quale è affiliato. Ciò
che, nell’ambito di un’assicurazione sociale obbligatoria per tutta la Svizzera,
non appare ammissibile. Il citato progetto del Consiglio federale del 6 luglio
2016 di modifica degli articoli da 71a  a 71d OAMal (cfr. consid. 2.6), prevede
del resto e giustamente un’armonizzazione dei criteri di rimborso, ciò che
dovrebbe evitare, in futuro una disparità di trattamento tra assicurati.
Il costo
complessivo di 4 impianti, ossia fr. 75'956 (18'989 X 4), rientra del resto nei
limiti posti dal Tribunale federale in casi simili ed è inferiore rispetto ai
costi ritenuti proporzionati di cui alla DTF 142 V 144 (cfr. anche 136 V 395).
Non va poi dimenticato che
nella modifica dell’OAMal messa in consultazione dal Consiglio federale in
seguito ad un ampio dibattito politico, il nuovo art. 71c OAMal relativo
all’assunzione dei costi di un medicamento importato non omologato da
Swissmedic al cpv. 2 prevede che l’assicuratore remunera i costi a cui il
medicamento è importato dall’estero. L’UFSP ha giustificato questa norma
rammentando che altrimenti la differenza di prezzo resterebbe a carico o del
fornitore di prestazioni o all’assicurato in violazione dell’art. 44 cpv. 1
LAMal (protezione tariffale).
Non deve certo essere la
persona assicurata, che non ha alcun poter contrattuale, a subire la politica
dei prezzi applicata ai medicamenti. Spetta semmai alle preposte autorità
federali intervenire per fissare i prezzi del farmaco.
Va infine ribadito che in
Germania, Paese in cui notoriamente i prezzi dei medicamenti sono inferiori e
che recentemente il Dipartimento federale dell’Interno (DFI) ha ritenuto
essere, unitamente all’Olanda, un Paese modello cui ispirarsi per il
contenimento dei costi (cfr. comunicato stampa del 2 settembre 2016: necessarie
ulteriori misure per arginare l’aumento delle prestazioni sanitarie: “
[…] Il
DFI analizzerà inoltre modelli per la gestione strategica dell’incremento dei
costi delle prestazioni adottati da altri Paesi europei, concentrandosi in
particolare sulla Germania e i Paesi Bassi che dispongono di sistemi sanitari
simili a quello svizzero. Nei settori ospedaliero e ambulatoriali questi Paesi
applicano strumenti di gestione strategica in materia di budget o di quantità
delle prestazioni da fornire […]
”), è stato stabilito, il 4 agosto 2016, un
costo per la terapia con il farmaco in esame nella misura di un ammontare annuo
di Euro 76'200,72-101'600,96 per 4 impianti.
2.13.   L’insorgente sostiene che
l’assicuratore avrebbe violato l’art. 8 CEDU (rispetto al diritto della vita
privata e familiare). La norma prevede che
ogni
persona ha diritto al rispetto della propria vita privata e familiare, del
proprio domicilio e della propria corrispondenza (n. 1) e che non può esservi
ingerenza di una autorità pubblica nell’esercizio di tale diritto a meno che
tale ingerenza sia prevista dalla legge e costituisca una misura che, in una
società democratica, è necessaria alla sicurezza nazionale, alla pubblica
sicurezza, al benessere economico del paese, alla difesa dell’ordine e alla
prevenzione dei reati, alla protezione della salute o della morale, o alla
protezione dei diritti e delle libertà altrui (n. 2).
L’art. 8 CEDU non fonda un
diritto diretto a prestazioni delle assicurazioni sociali, e meglio un obbligo
di fornire prestazioni finanziarie o di garantire un determinato livello di
vita. Esso implica semmai, a certe condizioni, il rispetto effettivo della vita
privata o famigliare.
In una sentenza pubblicata
in DTF 139 I 257, relativa alla richiesta di una rendita per vedova, il TF ha infatti
rammentato che:
"
5
.2.2
D'après la jurisprudence constante de la CourEDH, l’art. 8 CEDH ne
fonde pas un droit direct à des prestations d'assurance sociale. Certes, la
Cour a reconnu que si l’art. 8 CEDH a essentiellement pour objet de prémunir
l'individu contre les ingérences arbitraires des pouvoirs publics, il peut impliquer,
dans certaines circonstances, des obligations positives inhérentes à un respect
effectif de la vie privée ou familiale (arrêt de la CourEDH
Botta contre
Italie
du 24 février 1998, Recueil CourEDH 1998-I p. 412 § 33). L’art. 8
CEDH n'impose toutefois pas aux Etats contractants une obligation de fournir
certaines prestations financières ou de garantir un certain niveau de vie
(arrêt de la CourEDH
Petrovic contre Autriche
du 27 mars 1998, Recueil
CourEDH 1998-II p. 579 §§ 26 ss, et décision sur la recevabilité
Pancenko
contre Lettonie
du 28 octobre 1999).
5.2.3
En
l'occurrence, la recourante n'allègue pas - à juste titre - qu'elle aurait été
entravée par les autorités suisses dans ses choix de vie et le développement de
sa relation familiale. On relèvera à cet égard qu'elle a pu s'occuper de son
mari malade librement et sans contrainte jusqu'au décès de celui-ci. Dans ces
conditions, on peine à voir en quoi le refus actuel de verser une rente de
veuve à la suite du décès de son conjoint constituerait une ingérence des
pouvoirs publics dans la vie privée et familiale de la recourante. Quoi
qu'il en soit, l’art. 8 CEDH ne fonde pas, comme on l'a vu, un droit direct à
des prestations financières de l'Etat, singulièrement à des prestations
d'assurance sociale sous la forme d'une rente de veuve ou de veuf (arrêt
9C_617/2011 du 4 mai 2012 consid.
3.3, in SVR 2012 AHV n°
14 p. 53).” (sottolineature del redattore)
In
ambito di assicurazione invalidità, con sentenza pubblicata in DTF 139 I 155 il
TF ha affermato:
"
(…)
4.1
L'art. 8 par.
1 CEDH garantit le droit au respect de la vie privée et familiale, c'est-à-dire
le droit de toute personne de choisir son mode de vie, d'organiser ses loisirs
et celui de nouer et de développer des relations avec ses semblables,
respectivement d'entretenir librement ses relations familiales et de mener une
vie de famille. Le droit au respect de la vie privée protège notamment
l'intégrité physique et morale d'une personne; il est destiné à assurer le
développement sans ingérences extérieures de la personnalité de chaque individu
dans les relations avec ses semblables (arrêt de la Cour européenne des droits
de l'homme [ci-après: CourEDH]
Botta contre Italie
du 24 février 1998,
Recueil CourEDH 1998-I p. 412 § 32).
Le droit au respect de la vie familiale protège
la personne contre les atteintes que pourrait porter l'Etat et qui auraient
pour but ou pour effet de séparer la famille ou, au contraire, de la
contraindre à vivre ensemble, ou encore d'intervenir d'une manière ou d'une autre
dans la relation familiale, notamment dans les rapports entre les parents et
leurs enfants (cf. arrêt de la CourEDH
Marckx contre Belgique
du 13 juin
1979 § 31;
ATF 137 V 334
consid. 6.1.1 p. 347). Selon la jurisprudence de la CourEDH, les
rapports entre adultes ne bénéficient pas nécessairement de la protection de
l’art. 8 CEDH sans que soit démontrée l'existence d'éléments supplémentaires de
dépendance, autres
que les liens affectifs normaux (arrêt de la CourEDH
Yilmaz contre Allemagne
du 17 avril 2003 § 44).
L'art. 8 par. 1 CEDH garantit aussi le droit de
l'individu au respect de son domicile, soit du lieu, de l'espace physiquement
déterminé où se développe la vie privée et familiale. L'individu a droit au
respect de son domicile, conçu non seulement comme le droit à un simple espace
physique mais aussi comme celui à la jouissance, en toute tranquillité, dudit
espace. Des atteintes au droit au respect du domicile ne visent pas seulement
les atteintes matérielles ou corporelles, telles que l'entrée dans le domicile
d'une personne non autorisée, mais aussi les atteintes immatérielles ou
incorporelles, telles que les bruits, les émissions, les odeurs et autres
ingérences (arrêt de la CourEDH
Moreno contre Espagne
du 16 novembre
2004, Recueil CourEDH 2004-X p. 307 § 53).
4.2
Selon la
jurisprudence constante de la CourEDH, l’art. 8 CEDH ne fonde pas un droit
direct à des prestations d'assurance sociale. La CourEDH a certes reconnu que
si l’art. 8 CEDH a essentiellement pour objet de prémunir l'individu contre les
ingérences arbitraires des pouvoirs publics, il peut impliquer, dans certaines
circonstances, des obligations positives inhérentes à un respect effectif de la
vie privée ou familiale (parmi d'autres, arrêt
Botta
, § 33). Elle a
toutefois retenu que l’art. 8 CEDH n'impose pas aux Etats contractants
l'obligation de fournir certaines prestations financières ou de garantir un
certain niveau de vie (arrêt
Petrovic contre Autriche
du 27 mars 1998,
Recueil Cour EDH 1998-II p. 579 §§ 26 ss; décision d'irrecevabilité
Pancenko
contre Lettonie
du 28 octobre 1999). Cette disposition ne limite pas la
liberté des Etats de décider s'il convient ou non d'instaurer un système de
sécurité sociale ou de choisir le type ou le niveau de prestations devant être
accordées au titre de pareil régime (arrêt de la CourEDH
Stec et autres
contre Royaume-Uni
du 12 avril 2006, Recueil Cour EDH 2006-VI p. 159 § 53).
La CourEDH a ainsi considéré que le refus d'attribuer une allocation de congé
parental au requérant ne constituait pas une restriction de la vie familiale,
parce que l’art. 8 CEDH n'impose pas aux Etats une obligation positive de
fournir l'assistance financière en question (arrêt
Petrovic
, § 26).
(…)
C'est le lieu de préciser que dans les cas dans
lesquels la CourEDH a examiné le refus de prestations déterminées de
l'assurance sociale à la lumière des droits garantis par la CEDH, elle s'est
fondée sur le Protocole n° 1 du 20 mars 1952 à la CEDH, comme par exemple, dans
l'arrêt
Moskal contre Pologne
du 15 septembre 2009 § 93 s., cité par les
recourantes (voir aussi les arrêts
Stec et autres
, § 53;
Koua Poirrez
contre France
du 30 septembre 2003, Recueil CourEDH 2003-X p. 45 §§ 43 ss).
La Suisse n'ayant pas ratifié ce protocole, elle n'est pas liée par la
jurisprudence de la CourEDH relative à l'allocation non discriminatoire de
prestations de la sécurité sociale fondée sur l'art.
1 du
protocole.
”
In
concreto la censura è divenuta priva di oggetto. Infatti, alla luce dell’esito
del ricorso, e meglio del riconoscimento di 4 impianti (sui 5 domandati), al
prezzo richiesto di fr. 18'989, la qualità di vita della ricorrente viene
sicuramente migliorata. Ora, l’insorgente al punto 2.3 (pag. 14) del ricorso,
laddove invoca l’art. 8 CEDU, non afferma che sarebbe stata impedita nelle sue
scelte o nella sua vita famigliare, ma sostiene semmai che vi sarebbe
violazione dell’art. 8 CEDU essendo lo Stato obbligato a prendere a carico un
trattamento con l’obiettivo di migliorare considerevolmente la qualità di vita
di una persona. Ciò è il caso in concreto con il parziale accoglimento del
ricorso, senza che sia necessario esaminare oltre la questione.
2.14.   La ricorrente ha chiesto,
segnatamente, la produzione dell’intero incarto all’assicuratore, nonché
l’audizione o l’interpellazione della propria curante, Prof. dr.ssa med. __________
(doc. I). Questo Tribunale evidenzia che l’incarto è stato prodotto dalla
convenuta con la risposta di causa, mentre la Prof. dr.ssa med. __________ è
stata interpellata da questo Tribunale e la ricorrente ha prodotto una sua
ulteriore presa di posizione. Pendente causa il TCA ha inoltre proceduto a
numerosi accertamenti.
Alla luce dell’esito dei
medesimi, non risulta necessario assumere altre prove (cfr, circa la richiesta
della convenuta di procedere con ulteriori richieste a Clinuvel o alla Prof.
dr.ssa med. __________ in relazione con l’apparizione nel sito internet di
notizie relative al programma “Access” in Svizzera ed Italia, il consid. 2.12).
Conformemente alla
costante giurisprudenza, qualora l’istruttoria da effettuare d’ufficio conduca
l’amministrazione o il giudice, in base ad un apprezzamento coscienzioso delle
prove, alla convinzione che la probabilità di determinati fatti deve essere
considerata predominante e che altri provvedimenti probatori non potrebbero
modificare il risultato, si rinuncerà ad assumere altre prove (apprezzamento
anticipato delle prove; Kieser, Das Verwaltungsverfahren in der
Sozialversicherung, pag. 212 no. 450, Kölz/Häner, Verwaltungsverfahren und
Verwaltungsrechtspflege des Bundes, 2a ed., pag. 39 no. 111 e pag. 117 no. 320;
Gygi, Bundesverwaltungsrechtspflege, 2a ed., pag. 274; cfr. anche STFA dell'11
gennaio 2002 nella causa C., H 103/01; DTF 122 II 469 consid. 4a, 122 III 223
consid. 3c, 120 Ib 229 consid. 2b, 119 V 344 consid. 3c e riferimenti). Tale
modo di procedere non costituisce una violazione del diritto di essere sentito
desumibile dall'art. 29 cpv. 2 Cost. (e in precedenza dall'art. 4 vCost.; DTF
124 V 94 consid. 4b, 122 V 162 consid. 1d, 119 V 344 consid. 3c e riferimenti).
2.15.   Con l’emissione della sentenza
di merito la domanda di misure supercautelari, rispettivamente di misure
cautelari diventa priva di oggetto.
Per questi motivi
dichiara e pronuncia
1.Il ricorso è
parzialmente
accolto
.
§ CO 1 è
condannata a rimborsare a RI 1 4 impianti annui del medicamento
SCENESSE®
al prezzo di fr. 18'989.-- l’uno, per
complessivi fr. 75'956.-- all’anno.
2.   Non si percepisce tassa di
giustizia, mentre le spese sono poste a carico dello Stato. CO 1 verserà alla
ricorrente fr. 3'000.-- a titolo di ripetibili (IVA inclusa, se dovuta).
3.   Comunicazione agli
interessati i quali possono impugnare il presente giudizio con ricorso in
materia di diritto pubblico al
Tribunale
federale, Schweizerhofquai 6, 6004 Lucerna
, entro 30 giorni dalla
comunicazione.
L'atto di ricorso, in 3
esemplari, deve indicare quale decisione è chiesta invece di quella impugnata,
contenere una breve motivazione, e recare la firma del ricorrente o del suo
rappresentante.
Al  ricorso dovrà essere allegata la decisione impugnata e la busta in cui il
ricorrente l'ha ricevuta.
Per il Tribunale cantonale delle
assicurazioni
Il presidente                                                          Il
segretario
Daniele Cattaneo                                                 Gianluca
Menghetti