# Swiss Caselaw Document

**Case Identifier:** 81fdedb2-bd6a-5911-bbc7-12e48960a23f
**Source:** Freiburg/Fribourg (FR)
**Court Level:** cantonal
**Decision Date:** 2024-06-18
**Language:** fr
**Title:** Freiburg Kantonsgericht Sozialversicherungsgerichtshöfe 18.06.2024 608 2023 83
**Docket/Reference:** 
**URL:** https://entscheidsuche.ch/docs/FR_Gerichte/FR_TC_011_608-2023-83_2024-06-18.pdf

## Full Text

Tribunal cantonal TC
Kantonsgericht KG

Rue des Augustins 3, case postale 630, 1701 Fribourg

T +41 26 304 15 00

www.fr.ch/tc

—
Pouvoir Judiciaire PJ
Gerichtsbehörden GB

608 2023 83

Arrêt du 18 juin 2024

IIe Cour des assurances sociales

Composition Présidente : Daniela Kiener 
Juges : Johannes Frölicher, Philippe Tena
Greffier : David Jodry

Parties A.________, recourante, représentée par Me Hervé Bovet, avocat

contre

CSS ASSURANCE-MALADIE SA, autorité intimée 

Objet Assurance-maladie: Prise en charge des coûts d’un médicament 
autorisé par Swissmedic mais ne figurant pas dans la liste des 
spécialités

Recours du 20 juin 2023 contre la décision sur opposition du 25 mai 
2023

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considérant en fait

A. A.________ (ci-après: assurée ou recourante), née en 1984, domiciliée à B.________, est 
assurée auprès de la CSS Assurance-maladie SA (ci-après: la CSS) au titre de l’assurance 
obligatoire des soins pour le risque maladie, par la forme particulière de l’assurance du médecin de 
famille.

Elle souffre d’une maladie génétique congénitale, l’hypophosphatémie de transmission dominante 
liée à l’X (connue aussi sous le nom de rachitisme hypophosphatémique, diabète phosphaté ou 
rachitisme résistant à la vitamine D). Cette maladie, dite rare, se transmettant par le chromosome 
X, se caractérise par une mauvaise régulation du phosphate et de la vitamine D. Les adultes atteints 
de cette maladie peuvent notamment présenter des douleurs et des raideurs musculo-squelettiques 
chroniques, une petite taille, des déformations des membres inférieurs, des fractures et des pseudo-
fractures dues à l'ostéomalacie, une arthrose accélérée, des abcès dentaires et une enthésopathie.

B. Par courrier du 25 février 2019, le Dr C.________, spécialiste en médecine interne générale 
et en maladie des reins à D.________, a adressé une demande de prise en charge du médicament 
E.________ (ci-après: le médicament ou le Burosumab), de la compagnie F.________ GmbH 
(ci-après: la compagnie pharmaceutique), à la CSS. 

Selon le compendium des médicaments, ce médicament est indiqué dans le traitement de 
l'hypophosphatémie liée à l'X (XLH) chez les adultes, les adolescents et les enfants à partir d'un an. 
Il est le lieu de préciser que, le 20 janvier 2020, le médicament a bénéficié d’une autorisation par 
Swissmedic (n° d’autorisation: ggg). Il ne figure, en revanche, pas dans la liste des spécialités 
édictée par l'Office fédéral de la santé publique (OFSP). 

C. Par courrier du 14 mars 2019, la CSS a invité le Dr C.________ à transmettre la littérature 
scientifique démontrant un bénéfice élevé dans la situation de l’assurée. Dits documents ont été 
transmis le 2 avril 2019 par H.________, infirmière à D.________. 

Le 9 mai 2019, la CSS a indiqué au Dr C.________ qu’il existait un programme "Early Access" en 
partenariat avec la pharmacie I.________. Elle l'invitait à contacter la compagnie pharmaceutique 
pour participer à ce programme. Par courrier du 24 septembre 2020, la Dre J.________, spécialiste 
en endocrinologie-diabétologie à D.________, a réitéré la demande de remboursement du 
médicament.

Le 6 octobre 2020, la CSS a requis des renseignements complémentaires. En outre, suite à 
l'obtention de ceux-ci, elle a échangé avec un médecin de la compagnie pharmaceutique.

Par courrier du 11 novembre 2020, la CSS a admis la prise en charge à partir de l'assurance de 
base du médicament pour une durée de six mois au prix maximum de CHF 3'301.70 le flacon de 
10mg, CHF 6'357.35 le flacon de 20mg et de CHF 9'413.05 le flacon de 30mg (TVA comprise). 
L'entreprise pharmaceutique participait aux coûts de traitement. 

D. Les 29 avril et 21 juin 2021, la Dre J.________ a requis la prolongation de la prise en charge 
du médicament pour une durée d'une année. 

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Le 13 juillet 2021, la CSS a admis la prise en charge à partir de l'assurance de base du médicament 
jusqu'au 4 octobre 2021, et cela aux prix maximums fixés précédemment. Elle informait que, après 
l'expiration de cette période, elle devait renégocier les prix avec la compagnie pharmaceutique.

E. Le 20 octobre 2021, le Prof. K.________, spécialiste en chirurgie orthopédique et 
traumatologie de l'appareil locomoteur à D.________, et la Dre J.________ ont requis la 
prolongation du remboursement du médicament pour une durée d'une année.  

Par courrier du 12 novembre 2021, la CSS a rejeté cette demande de prolongation de prise en 
charge des coûts du médicament au motif que le médicament n'était pas encore inscrit sur la liste 
des spécialités éditée par l'OFSP et que la compagnie pharmaceutique en exigeait un prix 
disproportionné. Elle informait que des négociations sur le prix étaient en cours avec la compagnie 
pharmaceutique.

Par la suite, lors de plusieurs échanges, le Prof. K.________ et la Dre J.________ ont réitéré cette 
demande de prolongation, soulignant l'impact positif du médicament sur l'état de leur patiente. La 
CSS a campé sur sa position, rappelant qu'elle ne pouvait accepter un traitement – même si celui-
ci était un succès – lorsque le prix n'était pas économique. Elle invitait l'assuré à prendre contact 
avec la compagnie pharmaceutique afin de trouver une solution acceptable. 

Le 6 octobre 2022, l'assurée a requis que la CSS prenne formellement position. 

Par décision du 3 novembre 2022, confirmée sur opposition le 25 mai 2023, la CSS a nié la prise en 
charge des coûts du médicament à la charge de l'assurance obligatoire des soins au titre de l'art. 71b 
de l'ordonnance sur l’assurance-maladie du 27 juin 1995 (OAMal; RS 832.102), le prix actuel de ce 
traitement exigé par le fabricant étant disproportionné et la compagnie pharmaceutique n'étant pas 
disposée à participer aux coûts dans une proportion adéquate.

F. Contre cette décision sur opposition, l'assurée, représentée par Me Bovet, avocat, interjette 
recours devant le Tribunal cantonal le 20 juin 2023, concluant, en substance, avec suite de frais et 
dépens, à la prise en charge du médicament par l'assurance obligatoire des soins au-delà du 
4 octobre 2021.

A l'appui de son recours, elle soutient que les études sont unanimes quant à l'efficacité du 
médicament, bien qu'uniquement pour certains patients, et souligne que, avec ce médicament, elle 
peut vivre normalement. Elle indique que c'est à tort que la CSS se réfère à un coût de traitement 
standard entre CHF 1'000.- et CHF 300'000.- par année dans son cas et souligne que la compagnie 
pharmaceutique était prête à faire de larges concessions sur le prix, soit un rabais de 50%. Selon 
elle, la CSS a appliqué de manière erronée les critères d'efficacité et d'économicité, ne prenant pas 
en compte le bénéfice thérapeutique. Elle requiert l'audition de la Dre J.________ ainsi que celle 
des représentants de la compagnie pharmaceutique.

Dans sa réponse du 28 août 2023, la CSS propose le rejet du recours. S'agissant de l'efficacité du 
médicament, elle rappelle que le bénéfice thérapeutique doit être admis cumulativement dans le cas 
particulier et de manière générale. Sur ce second plan, elle se réfère à une évaluation faite sur la 
base de l'outil OLUtool, établi par la société suisse des médecins conseils, laquelle aboutit à un 
bénéfice C, lequel signifie que les preuves scientifiques ne sont pas suffisantes pour dire qu'on peut 
s'attendre à un bénéfice dans tous les cas. Elle rappelle en outre que les autorités allemandes et 
françaises ont autorisé la substance mais ont émis certains doutes. S'agissant ensuite du critère 
d'économicité, elle le met en lien avec cette efficacité, selon elle, non démontrée, soulignant que ce 

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médicament ne guérit pas la maladie. Elle rappelle également que, annuellement, le traitement coûte 
entre CHF 296'185.50 pour une personne de 60kg et CHF 444'297.75 pour une personne de 90kg. 
A son avis, ce montant dépasse les CHF 100'000.- que la jurisprudence semble considérer comme 
un seuil et dépasse l'ensemble des montants figurant dans la liste des spécialités. Elle soutient en 
outre avoir comparé le médicament à un traitement standard qui s'élève à un coût annuel de 
CHF 1'200.-, plus traitements chirurgicaux. Elle précise ne pas avoir reçu d'offre de rabais mais 
uniquement une participation à un essai thérapeutique de six mois, ce qui n'est pas applicable sur 
le long terme à l'ensemble des patients du médicament. Quoi qu'il en soit, l'évaluation doit se faire 
sur la base du prix du fournisseur. La CSS demande enfin que l'OFSP puisse se déterminer ainsi 
que la recourante produise une preuve qu'une requête pour inscription du médicament sur la liste 
des spécialités a été déposée. 

Lors d'un second échange d'écritures, les parties campent sur leurs positions. 

Il sera fait état, lorsque nécessaire, de leurs arguments de manière plus détaillée dans les 
considérants en droit du présent arrêt. 

en droit

1.

Le recours a été interjeté en temps utile et dans les formes légales auprès de l'autorité compétente 
à raison du lieu ainsi que de la matière. La recourante, dûment représentée, est en outre directement 
atteinte par la décision querellée et a dès lors un intérêt digne de protection à ce qu'elle soit, cas 
échéant, annulée ou modifiée. Partant, le recours est recevable.

2.  

2.1. Au sens de l'art. 24 al. 1 de la loi du 18 mars 1994 sur l'assurance-maladie (LAMal; RS 
832.10), l’assurance obligatoire des soins prend en charge les coûts des prestations définies aux 
art. 25 à 31 en tenant compte des conditions des art. 32 à 34.

2.2. Selon l'art. 25 LAMal, l'assurance obligatoire des soins prend en charge les coûts des 
prestations qui servent à diagnostiquer ou à traiter une maladie et ses séquelles (al. 1). Ces 
prestations comprennent notamment les médicaments prescrits par un médecin (al. 2 let. b). 

Un médicament est remboursé par l'assurance obligatoire des soins dès lors qu'il dispose d'une 
autorisation valable de l'Institut suisse des produits thérapeutiques (Swissmedic) (art. 65 al. 1 
OAMal) et qu'il répond aux critères d'efficacité, d'adéquation et d'économicité (art. 65 al. 3 OAMal).

2.3. Les prestations énumérées à l'art. 25 al. 2 let. b LAMal sont réglementées sur la base d’un 
système dit de liste positive. Tant la liste des analyses (LA; cf. art. 52 al. 1 let. a ch. 1 LAMal, art. 34 
et 60 à 62 OAMal et art. 28 et annexe 3 de l'ordonnance du 29 septembre 1995 sur les prestations 
de l’assurance des soins [OPAS; RS 832.112.31]) que la liste des médicaments avec tarifs (LMT; 
cf. art. 52 al. 1 let. a ch. 2 LAMal, art. 34 et 63 OAMal et art. 29 et annexe 4 OPAS), la liste des 
spécialités (LS; cf. art. 52 al. 1 let. b LAMal, art. 34 et 64 à 71 OAMal et art. 30 à 38 OPAS) et la liste 
des moyens et appareils (LiMA; art. 52 al. 1 let. a ch. 3 LAMal, art. 33 let. e OAMal et art. 20 à 24 et 

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annexe 2 OPAS) constituent des listes positives de prestations. Celles-ci ont pour caractéristique 
d'être à la fois exhaustives et contraignantes, parce que les assureurs-maladie ne peuvent, en vertu 
de l'art. 34 al. 1 LAMal, prendre en charge que les prestations prévues aux art. 25 à 33 LAMal. En 
d'autres termes, le système légal exclut la prise en charge par l'assurance obligatoire des soins 
d'une prestation sous forme d'analyse, de médicament ou encore de moyens ou d'appareils, qui 
n'est pas mentionnée dans la LA, respectivement la LMT, la LS ou la LiMA (ATF 139 V 509 consid. 
4.1 et les références citées; EUGSTER, Bundesgesetz über die Krankenversicherung [KVG], 2010, 
Art. 34 N. 1, Art. 52 N. 1). Il n’existe pas de droit à ce que le juge comble les lacunes ("Ein Recht zu 
richterlicher Lückenfüllung in der [Spezialitätenliste] besteht nicht"; cf. EUGSTER, Art. 52a N. 17). 

2.4. Les prestations mentionnées à l'art. 25 LAMal doivent être efficaces, appropriées et 
économiques; l'efficacité doit être démontrée selon des méthodes scientifiques (art. 32 al. 1 LAMal). 

Une mesure est efficace lorsqu'elle est démontrée selon des méthodes scientifiques et permet 
objectivement d'obtenir le résultat diagnostique ou thérapeutique recherché (ATF 139 V 135 consid. 
4.4.1 et les références citées). Pour sa part, l'adéquation d'une mesure s'examine sur la base de 
critères médicaux. L'examen consiste à évaluer, en se fondant sur une analyse prospective de la 
situation, la somme des effets positifs de la mesure envisagée et de la comparer avec les effets 
positifs de mesures alternatives ou par rapport à la solution consistant à renoncer à toute mesure; 
est appropriée la mesure qui présente, compte tenu des risques existants, le meilleur bilan 
diagnostique ou thérapeutique. La réponse à cette question se confond normalement avec celle de 
l'indication médicale; lorsque l'indication médicale est clairement établie, il convient d'admettre que 
l'exigence du caractère approprié de la mesure est réalisée (ATF 139 V 135 consid. 4.4.2 et les 
références citées). Enfin, de manière générale, le critère de l'économicité intervient lorsqu'il existe 
dans le cas particulier plusieurs alternatives diagnostiques ou thérapeutiques appropriées. Il y a 
alors lieu de procéder à une balance entre coûts et bénéfices de chaque mesure. Si l'une d'entre 
elles permet d'arriver au but recherché en étant sensiblement meilleur marché que les autres, 
l'assuré n'a pas droit au remboursement des frais de la mesure la plus onéreuse (ATF 139 V 135 
consid. 4.4.3 et les références citées).

2.5. Cela étant, les art. 71a ss OAMal prévoient des cas particuliers où l'assurance-maladie prend 
en charge les coûts d’un traitement ne figurant pas sur la liste des spécialités.

Notamment, selon l’art. 71b al. 1 OAMal (dans sa teneur en vigueur à la date de la décision sur 
opposition attaquée), l’assurance obligatoire des soins prend en charge les coûts d’un médicament 
prêt à l’emploi autorisé par l’institut qui ne figure pas sur la liste des spécialités, qu’il soit utilisé pour 
les indications mentionnées sur la notice ou en dehors de celles-ci, si les conditions mentionnées à 
l’art. 71a al. 1 let. a ou b sont remplies. Ces dernières sont que l’usage du médicament constitue un 
préalable indispensable à la réalisation d’une autre prestation prise en charge par l’assurance 
obligatoire des soins et que celle-ci est largement prédominante (art. 71a al. 1 let. a OAMal), ou 
l’usage du médicament permet d’escompter un bénéfice élevé contre une maladie susceptible d’être 
mortelle pour l’assuré ou de lui causer des problèmes de santé graves et chroniques et que, faute 
d’alternative thérapeutique, il n’existe pas d’autre traitement efficace autorisé (l’art. 71a al. 1 let. b 
OAMal).

L'art. 71b al. 2 OAMal prévoit en outre que l’assureur détermine le montant de la prise en charge 
après avoir consulté le titulaire de l’autorisation.

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2.6. L'existence d'un bénéfice thérapeutique est une question de fait. En revanche, la question 
de savoir si un bénéfice déterminé doit être qualifié "d’élevé" au sens de la loi est une question de 
droit (ATF 136 V 395 consid. 6.5; 139 V 375 consid. 7.3). Le bénéfice thérapeutique élevé ne peut 
pas être examiné en faisant abstraction du rapport coût-efficacité du traitement. En d'autres termes, 
un bénéfice thérapeutique élevé présuppose un rapport bénéfice thérapeutique/coût favorable, en 
ce sens que plus les coûts sont élevés, plus le bénéfice thérapeutique à attendre est important (ATF 
142 V 26 consid. 5.2.1 avec les références). Certes, le Tribunal fédéral a déjà eu l'occasion de 
préciser qu'en l'absence d'une alternative efficace et appropriée, la question du rapport coût-
efficacité d'un médicament ne se pose en principe pas (ATF 142 V 144 consid. 6). Cela ne signifie 
toutefois pas que l'assurance obligatoire, en l'absence d'une alternative efficace et appropriée, doive 
prendre en charge tous les coûts. Même dans ce cas, il doit exister un rapport raisonnable entre les 
coûts et les prestations, conformément au principe constitutionnel de la proportionnalité (art. 5 al. 2 
Const.; ATF 142 V 144 consid. 7; 139 V 375 consid. 4.4 in fine; 136 V 395 consid. 7.4). 

2.7. Le caractère économique du traitement est une condition légale pour la prise en charge des 
coûts.

Pour les médicaments de la liste, ce caractère économique est examiné de manière générale dans 
le cadre de l'admission dans la liste des spécialités et est garantis par la fixation du prix. En revanche, 
pour les médicaments qui ne figurent pas sur la liste, cet examen général n'a pas eu lieu. Le 
caractère économique doit donc être examiné au cas par cas dans le cadre de l'évaluation visant à 
déterminer si un médicament ne figurant pas sur la liste peut être exceptionnellement remboursé 
car sinon, un examen du caractère économique n'aurait jamais lieu du tout, ce qui serait contraire à 
l'art. 32 al. 1 LAMal (ATF 136 V 395 consid. 7.1).

L'exigence d'économicité se réfère au choix entre plusieurs alternatives de traitement appropriées: 
En cas d'utilité médicale comparable, il faut choisir la variante la plus avantageuse ou celle qui 
présente le meilleur rapport coût/utilité. Cela ne signifie toutefois pas que là où il n'existe qu'une 
seule possibilité de traitement, celle-ci doit être considérée dans tous les cas comme économique, 
indépendamment de son coût. Du point de vue général de la proportionnalité, qui s'applique à 
l'ensemble de l'action de l'Etat, une prestation doit être refusée s'il existe une disproportion grossière 
entre les dépenses et le résultat de la guérison, ce qui suppose une évaluation du rapport entre les 
coûts et les bénéfices. Il n'est donc pas possible de considérer séparément l'efficacité thérapeutique 
élevée et le caractère économique, en ce sens qu'il serait possible de répondre à la question de 
l'utilité thérapeutique élevée par un oui ou un non catégoriel et que, dans l'affirmative, les coûts 
devraient être pris en charge à hauteur de n'importe quel montant. La question du bénéfice 
thérapeutique élevé doit plutôt être évaluée de manière progressive et en relation avec les coûts du 
traitement: plus le bénéfice est élevé, plus les coûts sont justifiés. Le rapport entre le prix et l'utilité 
doit également être pris en compte pour la décision d'inscrire des médicaments sur la liste. On ne 
peut pas ne pas tenir compte du fait que l'utilisation exceptionnelle de médicaments qui ne figurent 
pas sur la liste est plutôt évaluée au cas par cas (ATF 136 V 395 précité consid. 7.4 et les 
références).

2.8. L'art. 71d OAMal prévoit que l’assurance obligatoire des soins ne prend en charge les coûts 
du médicament (prêt à l'emploi autorisé par l'institut qui ne figure pas sur la liste des spécialités) que 
si l’assureur a donné une garantie spéciale après avoir consulté le médecin-conseil (al. 1). 
L’assureur examine si le rapport entre les coûts pris en charge par l’assurance obligatoire des soins 
et le bénéfice thérapeutique est approprié (al. 2). Si la demande de prise en charge des coûts est 

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complète, l’assureur rend sa décision dans les deux semaines (al. 3). Le fournisseur de prestations 
facture les coûts effectifs à l’assureur. Pour les médicaments visés aux art. 71b et 71c OAMal, le 
prix facturé est le prix que le fournisseur de prestations a payé pour ce médicament, majoré de la 
part relative à la distribution au sens de l’art. 67 al. 1quater et de la TVA (al. 4). 

2.9. Dans le droit des assurances sociales, la règle du degré de vraisemblance prépondérante 
est généralement appliquée. 

Dans ce domaine, le juge fonde sa décision, sauf dispositions contraires de la loi, sur les faits qui, 
faute d'être établis de manière irréfutable, apparaissent comme les plus vraisemblables. Il ne suffit 
donc pas qu'un fait puisse être considéré seulement comme une hypothèse possible. Parmi tous les 
éléments de fait allégués ou envisageables, le juge doit, le cas échéant, retenir ceux qui lui 
paraissent les plus probables (ATF 130 III 321 consid. 3.2 et 3.3; 126 V 353 consid. 5b; 125 V 193 
consid. 2 et les références citées; arrêt du TF 8C_704/2007 du 9 avril 2008 consid. 2). Aussi n'existe-
t-il pas, en droit des assurances sociales, un principe selon lequel l'administration ou le juge devrait 
statuer, dans le doute, en faveur de l'assuré (ATF 126 V 319 consid. 5a). 

S’agissant des rapports établis par les médecins traitants de l’assuré, le juge peut et doit tenir compte 
du fait que, selon l’expérience, la relation thérapeutique et le rapport de confiance qui les lient à leur 
patient les placent dans une situation délicate pour constater les faits dans un contexte 
assécurologique. Ce constat ne libère cependant pas le tribunal de procéder à une appréciation 
complète des preuves et de prendre en considération les rapports produits par l’assuré, afin de voir 
s’ils sont de nature à éveiller des doutes sur la fiabilité et la validité des constatations du médecin 
de l’assurance (ATF 125 V 351 consid. 3b/bb et cc et les références citées; arrêt TF 8C_796/2016 
du 14 juin 2017 consid. 3.3).

D’après la jurisprudence, le juge peut accorder valeur probante aux rapports et expertises établis 
par les médecins des assurances aussi longtemps que ceux-ci aboutissent à des résultats 
convaincants, que leurs conclusions sont sérieusement motivées, que ces avis ne contiennent pas 
de contradictions et qu’aucun indice concret ne permet de mettre en cause leur bien-fondé (ATF 125 
V 351 consid. 3b/ee et la référence citée; arrêt TF 8C_565/2008 du 27 janvier 2009 consid. 3.3.2). 
Il résulte de ce qui précède que les rapports des médecins employés de l’assurance sont à prendre 
en considération tant qu’il n’existe aucun doute, même minime, sur l’exactitude de leurs conclusions 
(ATF 135 V 465 consid. 4.7; arrêt TF 8C_796/2016 du 14 juin 2017 consid. 3.3).

Si, malgré les moyens mis en œuvre d'office par le juge pour établir la vérité du fait allégué par une 
partie, conformément au principe inquisitoire, ou par les parties selon le principe de leur obligation 
de collaborer, la preuve de ce fait ne peut être rapportée avec une vraisemblance prépondérante 
pour emporter la conviction du tribunal, c'est à la partie qui entendait en déduire un droit d'en 
supporter les conséquences (DTA 1996-1997 n. 17 consid. 2a; 1991 n. 11 et 100 consid. 1b; 1990 
n. 12 consid. 1b et les arrêts cités; ATF 115 V 113 consid. 3d/bb). Dans cette mesure, en droit des 
assurances sociales, le fardeau de la preuve n'est pas subjectif, mais objectif (RCC 1984 p. 128 
consid. 1b).

3.

Est ici litigieux le refus, par la CSS, de prendre en charge le médicament E.________ de la 
compagnie F.________ GmbH au titre de l'assurance obligatoire des soins.

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L'on constate d'emblée que c'est à juste titre que cette prise en charge a été examinée sous l'angle 
de l'art. 71b OAMal, le médicament étant autorisé par Swissmedic mais ne figurant pas dans la liste 
des spécialités. 

3.1 Il convient d'abord d'examiner l'existence d'un bénéfice thérapeutique élevé (curatif ou 
antalgique) du traitement au sens de l'art. 71b al. 1 en relation avec l'art. 71a al. 1 let. b OAMal. 

La présence d'un bénéfice thérapeutique dans le cas de la recourante n'est pas contesté par la CSS. 
Un médecin-conseil, le Dr L.________, spécialiste en médecine physique et réadaptation, retient 
ainsi un "bénéfice personnel de B" (rapport du 14 octobre 2020; pièce 19 du dossier CSS). Une 
autre médecin-conseil, la Dre M.________, spécialiste en chirurgie, constate des effets positifs au 
niveau d'une fracture au fémur gauche (remodelage osseux accru) ainsi que, de manière générale, 
dans les zones non fracturées (rapport du 4 août 2023; pièce 60 du dossier CSS). Cet effet bénéfique 
du traitement par Burosumab (qui est vendu sous le nom E.________) est également relevé par les 
médecins de la recourante, lesquels soulignent que leur patiente montre un "extrêmement rapide et 
puissant bénéfice". Cette amélioration est non seulement subjective (description des douleurs), mais 
également objective avec une amélioration du taux de phosphate, une amélioration des marqueurs 
biologiques et une "extraordinaire amélioration radiologique des fractures fémorales" (rapport du 
21 juin 2021, pièce 24 du dossier CSS; cf. ég. pièces 22 et 27). La cessation du traitement a par 
ailleurs montré une péjoration rapide de l'état de santé de leur patiente (rapport du 26 janvier 2022, 
pièce 34 du dossier CSS; cf. ég. pièces 32, 37, 40, 45, 49). 

Il existe dès lors un bénéfice thérapeutique médicalement attesté dans le cas particulier. 

Cela étant, ce critère doit non seulement être appréciée en fonction du cas d’espèce, mais aussi 
d’un point de vue général. Cela implique que le médicament doit avoir fait ses preuves 
conformément aux critères scientifiques exigés par la LAMal dans le traitement de 
l’hypophosphatémie de transmission dominante liée à l’X.

Pour soutenir cette thèse, la recourante et ses médecins se prévalent d'un essai clinique réalisé à 
partir de 2018, lequel regroupait 134 patients souffrant d'hypophosphatémie, dont 68 ont été 
assignés au Burosumab à raison de 1mg/kg et 66 au placebo, par voie sous-cutanée toutes les 
4 semaines, durant 24 semaines. Il en ressort que les patients traités au Burosumab voyaient 
globalement un progrès de leur état. Certains critères étaient significatifs (amélioration de la 
concentration de phosphate, réduction de l'index de raideur WOMAC de 94.1% contre 7.6%; 
guérison de "baseline active fracture[s]" de 43.1% contre 7.7%) par rapport aux patients qui s'étaient 
vu remettre un placebo. En revanche, certains résultats n'avaient pas atteintes la signification 
statistique choisie par les auteurs (réductions des sous-échelles de la fonction physique du WOMAC 
et de la douleur la plus intense du Brief Pain Inventory) (INSOGNA et al., "A randomized, Double-
Blind, Placebo-Controlled, Phase 3 Trial Evaluating the Efficacy of Burosumab, an Anti-FGF23 
Antibody, in Adults With X-Linked Hypophosphatemia: Week 24 Primary Analysis", pièce 7 du 
dossier CSS; cf. ég. pièce 13). Lors de la suite de cet essai clinique, tous les sujets ont reçu du 
Burosumab en mode ouvert jusqu'à la semaine 48. Ses conclusions sont que chez les participants 
atteints de XLH, le traitement continu par le Burosumab est bien toléré et entraîne une correction 
soutenue des taux de phosphore sérique, une guérison continue des fractures et des 
pseudofractures, ainsi qu'une amélioration soutenue des principales déficiences 
musculosquelettiques (PORTALE et al., Continued Beneficial Effects of Burosumab in Adults with X-
Linked Hypophosphatemia: Results from a 24-Week Treatment Continuation Period After a 24-Week 
Double-Blind Placebo-Controlled Period; pièce 17 du dossier CSS). Enfin, une troisième publication 

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examine la situation de 134 patients à 96 semaines. La conclusion est que le traitement par le 
Burosumab a amélioré l'homéostasie du phosphate et a été associé à une amélioration régulière et 
constante des indicateurs de performance et de la fonction ambulatoire  (BRIOT et al., Burosumab 
treatment in adults with X-linked hypophosphataemia: 96-week patient-reported outcomes and 
ambulatory function from a randomised phase 3 trial and open-label extension; disponible à 
l'adresse: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/34548383, consulté à la date de l'arrêt). 

Au vu de ces différents documents, un bénéfice thérapeutique doit être donc reconnu tant dans le 
cas particulier de la recourante que d'un point de vue général. 

3.2. En présence d'un bénéfice thérapeutique rendu vraisemblable, il convient de déterminer si 
celui-ci doit être qualifié d'élevé. 

Pour évaluer cette question, l'assureur a usé de la plateforme électronique "OLUtool Onco", mise 
sur pied par la Société Suisse des médecins-conseils et médecins d'assurances (SSMC) et prévue 
en cas d'utilisation hors étiquette (off-limite use, OLU) en oncologie. Le recours à cette plateforme 
par un assureur n'est pas obligatoire mais recommandé par la SSMC. Par le biais de l'outil, il est 
procédé à une notation d'études (pour servir l'évaluation sur le plan général requise), ainsi qu'à une 
évaluation du cas particulier; au terme de cette évaluation, si l'utilisation hors étiquette prévue entre 
dans la catégorie de bénéfice D, aucune prise en charge par l'assurance obligatoire des soins ne 
doit intervenir. Il en va de même en cas de catégorie C: l'assurance obligatoire des soins ne doit pas 
supporter le coût de la prestation mais il y a possibilité d'un essai thérapeutique; cas échéant, 
l'assureur se mettra alors d'accord quant à son financement avec le ou les titulaires de l'autorisation 
de mise sur le marché du ou des médicaments concernés. Une catégorie B ou A permet en revanche 
de considérer que le bénéfice élevé escompté est démontré, et de regarder, exceptionnellement, le 
traitement prévu comme prestation obligatoire, cette fois à charge de l'assurance obligatoire des 
soins (cf. arrêt du TC FR 608 2019 109 du 12 octobre 2020 et les références citées).

En l'occurrence, dans sa première évaluation du 14 octobre 2020, le Dr L.________ retient un 
bénéfice "C" pour ce qui est des études précitées, un bénéfice personnel "B" et un bénéfice théorique 
selon OLU Tool global "B" (pièce 19 du dossier CSS). Dans une seconde évaluation du 4 août 2023, 
la Dre M.________ évalue le bénéfice à "C" sur la base des études. Elle résume la situation comme 
ci: "Es gilt die vorgelegte Studie zum Zeitpunkt der Antragstellung. In dieser ist der medizinische 
Zusatznutzen nicht ausgewiesen. Die hier nachträglich vorgelegten und im Rahmen des Verfahrens 
nach dem OLU Tool bewerten Studien ergeben das gleiche Ergebnis oder schlechter. Die 
Endpunkte wurden jeweils unterschiedlich gewählt. Gemäss der vertrauensärztlichen Beurteilung 
lautet die Empfehlung gemäss KVV71b für einen Nutzen C, nach dem positiven Ansprechen erfolgt 
die Empfehlung eines Nutzens analog B" (pièce 60 du dossier CSS). 

Cela étant, la question de savoir s'il existe un bénéfice thérapeutique élevé est une question de droit, 
de sorte que la Cour de céans peut procéder elle-même à cette appréciation. 

Il ressort de l'étude et de son suivi sur 96 semaines que le Burosumab a eu des effets positifs sur 
les concentrations moyennes de phosphore sérique et en matière de fractures. Les patients ont 
également rapporté une amélioration significative des scores de douleur et de la raideur. Toutefois, 
les douleurs demeuraient dès lors que certaines causes ne pouvaient pas se prêter à cette thérapie 
(ostéophytes, arthrose et enthésopathie). En outre, de l'aveu même de ses auteurs, cette étude a 
des limites, soulignant en particulier l'absence d'examen comparatif avec le traitement conventionnel 
ainsi que l'absence de suivi radiologique. 

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Dans une évaluation du 21 juillet 2022, l'autorité allemande "Gemeinsamer Bundesausschuss" (en 
charge de l'évaluation de médicaments remboursables contenant de nouveaux principes actifs) a 
souligné qu'une modification statistiquement significative a été observée à la semaine 64 en faveur 
du Burosumab par rapport au traitement conventionnel pour les critères d'évaluation des fonctions 
motrices, des phosphates sériques et des symptômes du rachitisme. En revanche, aucune 
différence statistiquement significative n'a été constatée entre les groupes de traitement pour les 
critères d'évaluation suivants: distance 6MWT (six-minute walk test), douleurs, fonction physique et 
fatigue et intensité des douleurs. Sur cette base, l'autorité a autorisé le médicament (pièce 57 du 
dossier CSS). Dite autorité a rendu une nouvelle évaluation le 21 juillet 2022 en raison du 
dépassement de la limite des 50 millions d'euros de chiffre d'affaires par l'entreprise 
pharmaceutique. L'autorité y constate que l'entreprise pharmaceutique n'a présenté aucune étude 
qui aurait été appropriée pour l'évaluation du bénéfice supplémentaire de Burosumab par rapport au 
traitement comparatif approprié (disponible à l'adresse: https://www.g-ba.de/downloads/40-268-
8790/2022-07-21_AM-RL-XII_Burosumab_D-784_ZD.pdf, consulté à la date de l'arrêt). 

Enfin, dans sa première évaluation du 18 janvier 2023, la Haute autorité de santé française a émis 
un préavis favorable quant à la prise en charge du Burosumab. Elle estimait que le traitement 
apportait une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie de prise 
en charge de l’hypophosphatémie liée au FGF23 chez les enfants et adolescents âgés d’1 an à 
17 ans et chez les adultes atteints d’ostéomalacie oncogénique associée aux tumeurs 
mésenchymateuses phosphaturiques ne relevant pas d’une exérèse à visée curative ou ne pouvant 
pas être localisées. Toutefois, l'autorité soulignait les limites des études à sa disposition, notamment 
l'absence d'étude comparative versus les traitements symptomatiques recommandés à base de 
phosphate et d’analogues de la vitamine D, soit environ 140 patients. Tout en relevant les aspects 
négatifs du traitement symptomatique, elle soulignait qu'il n'était pas possible de hiérarchiser les 
traitements entre eux (pièce 58 du dossier CSS). 

Il est le lieu de préciser, que, dans une évaluation du 10 janvier 2024, cette même autorité a modifié 
son appréciation et conclu que le Burosumab apportait une amélioration du service médical rendu 
modérée (ASMR III) par rapport au traitement conventionnel dans le traitement de 
l’hypophosphatémie liée à l’X avec signes radiographiques d’atteinte osseuse chez les enfants âgés 
d’un an et plus et les adolescents en phase de croissance osseuse, soit environ 600 personnes en 
France (disponible à l'adresse: https://www.has-sante.fr/upload/docs/evamed/CT-
20444_CRYSVITA_PIC_REEV_AvisDef_CT20444.pdf; consulté à la date de l'arrêt). Cette dernière 
évaluation est cependant postérieure à la décision litigieuse et ne peut, de ce fait, pas être prise en 
compte.

Ceci constaté, il ressort de ces différentes pièces que les avis sur le Burosumab ne sont pas 
univoques. Dans le cas de la recourante, l'ensemble des intervenants admet la présence d'une 
amélioration par rapport à l'ancien traitement. En revanche, les études cliniques sont moins claires. 
Elles démontrent certes des améliorations, mais il n'est nullement démontré que ces améliorations 
ne pourraient pas être obtenues avec le traitement conventionnel, ce que soulignent tant les auteurs 
des études que les autorités allemandes et françaises. Dans ce contexte, face à de telles incertitudes 
et contradictions, la Cour de céans doit conclure que le traitement litigieux réalise certes le critère 
du bénéfice thérapeutique mais que celui-ci n'est, au degré de la vraisemblance prépondérante, pas 
élevé au sens de la loi. 

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Au vu de ce qui précède, pour la Cour, l'on ne peut effectivement pas retenir qu'un bénéfice 
thérapeutique élevé par rapport à un traitement conventionnel peut être attendu au degré de la 
vraisemblance prépondérante. 

3.3. Cela étant, dans le contexte de la prise en charge d'un médicament hors liste, il convient 
également d'examiner le critère du coût du traitement proposé. Malgré l'absence de bénéfice 
thérapeutique élevé, il n'est pas sans intérêt de l'examiner. 

Selon les informations données par la CSS, de manière abstraite et générale le traitement coûte 
annuellement entre CHF 296'185.50 pour une personne de 60kg et CHF 444'297.75 pour une 
personne de 90kg. Les calculs de ces montants ne sont – ce qui est très regrettable – pas explicités 
par la CSS. Il sont, néanmoins, cohérents avec la posologie usuelle du produit (cf. disponible sur le 
compendium des médicaments; consulté à la date de l'arrêt) et aux différents prix articulés par 
l'entreprise pharmaceutique (courriel du 11 novembre 2022; pièce 20 du dossier CSS). Dans ce 
contexte et dans la mesure où les montants génériques ne sont pas contestés par la recourante – 
laquelle se rattache surtout aux rabais qu'elle a pu obtenir dans son propre cas – il n'apparaît pas 
nécessaire de s'écarter de ces chiffres. 

S'agissant du présent cas, en revanche, la société pharmaceutique a fait l'offre suivante: 3 mois de 
marchandise libre de charge, puis 20% de rabais sur le prix de fabrique. Après l'enregistrement sur 
la liste, il sera fait une comparaison des prix avec le prix listé net pour le médicament dans l'indication 
adulte. Selon dite société, cela correspond à un rabais de plus de 40% sur le prix de catalogue actuel 
(échanges du 20 octobre 2022; pièce 46 du dossier CSS). Elle a également proposé de soutenir un 
nouvel essai clinique sur une durée de six mois, avec un rabais de base de 50% (échanges du 
30 novembre 2022, pièce 52 du dossier CSS). Cette seconde offre étant strictement limitée à 
six mois, on peut donc se référer au rabais de 40% et estimer le coût du traitement entre 
CHF 177'711.30 et CHF 266'578.65 annuellement pour la recourante. L'on précise que ces chiffres 
apparaissent inférieurs au prix qui serait effectivement versés car ils ne tiennent pas compte du fait 
que le rabais de 40% n'engage que la société pharmaceutique et non son intermédiaire, la 
pharmacie I.________. 

Ces différents prix doivent être mis en lien avec la pratique en matière de prise en charge d'un 
traitement. Dans un arrêt de principe du 23 novembre 2010, le Tribunal fédéral a procédé à un rappel 
de sa jurisprudence en matière d'évaluation du rapport coûts/bénéfices pour un médicament ne 
figurant pas dans la liste des spécialités (arrêt TF 9C_334/2010 consid. 7.6, publié in ATF 136 V 
397; cf. par opposition l'ATF 142 V 478 qui examine ce critère pour les traitements figurant dans la 
liste des spécialités). Toutefois, il a en particulier rappelé que cette évaluation s'impose en particulier 
pour des raisons d'égalité de droit et d'équité. Il a souligné que l'égalité juridique présupposait que 
la prestation puisse être offerte de la même manière à tous ceux qui se trouvent dans une situation 
identique. En d'autres termes, il a souligné qu'il n'était possible de fournir aux assurés que des 
prestations aussi élevées que celles qui pourraient être fournies de manière généralisable à toutes 
les autres personnes se trouvant dans une situation comparable (arrêt précité, consid. 7.7). Selon 
le Tribunal fédéral, ce principe s'applique également en matière de maladie rare comme en l'espèce. 
En la matière, le Tribunal fédéral a procédé à une évaluation du coût global du traitement si chaque 
personne souffrant de cette maladie devait en bénéficier, pour ensuite examiner si un tel coût pouvait 
être pris en charge par le système de santé de manière globale (cf. arrêt précité, consid. 7.8).

Un raisonnement semblable doit être adopté dans le présent cas. 

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Selon l'autorisation octroyée par Swissmedic (n° d’autorisation: ggg), le Burosumab est indiqué dans 
le traitement de l'hypophosphatémie liée à l'X chez les adultes, les adolescents et les enfants à partir 
d'un an. Cette maladie a une prévalence de 4,8 pour 100'000 personnes (enfants et adultes) 
(HAFFNER et al., Clinical practice recommendations for the diagnosis and management of X-linked 
hypophosphataemia, 2019, disponible à l'adresse: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/31068690, 
consulté à la date de l'arrêt). Au vu d'une population d'environ 8.8mio en 2022 (OFS, La Suisse a 
poursuivi sa croissance démographique en 2022, communiqué du 24 août 2023), on peut donc 
estimer que plus de 400 personnes souffrent de cette maladie rare en Suisse. Dans la mesure où 
l'autorisation octroyée par Swissmedic s'étend à l'ensemble des personnes souffrant 
d'hypophosphatémie liée à l'X, ces 400 personnes pourraient, potentiellement, se voir recommander 
de prendre du Burosumab. Avec un coût moyen annuel d'environ CHF 370'000.- (moyenne des 
coûts évoqués par la CSS), il en résulterait donc des coûts annuels d'environ 150mio de francs. 
L'assurance obligatoire des soins n'est manifestement pas en mesure de payer une telle dépense 
pour soulager un seul type de troubles qui concerne qu'un très faible nombre des assurés, et cela 
même si l'on appliquait le rabais de 40% reconnu par le fabriquant à l'ensemble de la patientèle. 

A l'instar de ce qu'a souligné le Tribunal fédéral dans son arrêt 9C_334/2010 du 23 novembre 2010, 
on doit conclure que la dépense n'est pas généralisable de sorte qu'elle ne peut pas être prise en 
charge dans le cas d'espèce. 

3.4. A ce stade, la Cour constate que l'autorité intimée évoque au passage la possibilité que la 
recourante bénéficie d'un "traitement standard" par prise de phosphate oral et de vitamine D pour 
un montant annuel de CHF 1'200.-, auquel s'ajouterait les traitements chirurgicaux des fractures 
dont l'ampleur n'est pas précisée. 

Cependant, l'assurance évoque ce traitement dans le contexte de l'examen du critère du coût mais 
ne donne aucun détail à son égard. Or, la CSS aurait dû examiner si ce traitement devait être 
considéré comme une alternative thérapeutique au sens de l'art. 71a al. 1 let. b OAMal (applicable 
au travers de l'art. 71b al. 1 OAMal). Cela est d'autant plus le cas que plusieurs textes évoqués par 
l'assurance évoquent ce traitement comme traitement standard. 

C'est à l'autorité intimée d'assumer le manque d'instruction sur ce point. En effet, selon la 
jurisprudence, on ne saurait exiger d'un tribunal cantonal des assurances qu'il palie les 
manquements de l'assurance et recherche de lui-même toutes les options thérapeutiques possibles 
pour le traitement d'un myélome multiple (ATF 146 V 240 consid. 8). Dans ce contexte, l'on devrait 
nier la présence de thérapie alternative dans le traitement de l’hypophosphatémie liée au 
chromosome X. 

Au vu des précédents considérants, les coûts du médicament étant de toute façon trop importants 
et le bénéfice thérapeutique n'étant pas qualifié d'élevé, cette question peut néanmoins demeurer 
ouverte. 

3.5. Il ressort de l'ensemble de ce qui précède que c'est à juste titre que la CSS n'a pas pris en 
charge le Burosumab dans le cas d'espèce, au vu de son prix trop élevé et en l'absence d'efficacité 
thérapeutique suffisamment démontrée pour être qualifiée d'élevée. 

Dans la mesure où les preuves administrées et discutées ci-avant lui ont permis de former sa 
conviction, la Cour renonce à procéder aux auditions requises par le recourant ainsi qu'à entendre 
l'OFSP par appréciation anticipée des preuves (cf. ATF 145 I 167 consid. 4.1 et les arrêts cités).

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4.

Il ressort de l'ensemble de ce qui précède que le recours, mal fondé, doit être rejeté et la décision 
sur opposition du 25 mai 2023 confirmée. 

En vertu du principe de gratuité de la procédure prévalant en la matière, il ne sera pas perçu de frais 
de justice. Des dépens ne seront pas alloués.

la Cour arrête :

I. Le recours est rejeté.

II. Il n'est pas perçu de frais de justice.

IIl. Il n'est pas alloué de dépens.

IV. Notification.

Un recours en matière de droit public peut être déposé auprès du Tribunal fédéral contre le présent 
jugement dans un délai de 30 jours dès sa notification. Ce délai ne peut pas être prolongé. Le 
mémoire de recours sera adressé, en trois exemplaires, au Tribunal fédéral, Schweizerhofquai 6, 
6004 Lucerne. Il doit indiquer les conclusions, les motifs et les moyens de preuve et être signé. Les 
motifs doivent exposer succinctement en quoi le jugement attaqué viole le droit. Les moyens de 
preuve en possession du (de la) recourant(e) doivent être joints au mémoire de même qu’une copie 
du jugement, avec l’enveloppe qui le contenait. La procédure devant le Tribunal fédéral n’est en 
principe pas gratuite.

Fribourg, le 18 juin 2024

La Présidente Le Greffier