Tweede Kamer der Staten-Generaal

2

Vergaderjaar 2021–2022

29 477

Geneesmiddelenbeleid

Nr. 783

BRIEF VAN DE MINISTER VAN VOLKSGEZONDHEID, WELZIJN EN
SPORT
Aan de Voorzitter van de Tweede Kamer der Staten-Generaal
Den Haag, 17 augustus 2022
Hierbij ontvangt u het eerste «Evaluatierapport voorwaardelijke toelating
weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals» dat Zorginstituut
Nederland (hierna het Zorginstituut) aan mij heeft uitgebracht.
Sinds 22 oktober 2019 is het nieuwe beleidskader «Voorwaardelijke
toelating weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals» van kracht
(Kamerstuk 29 477, nr. 621). Op grond van dit beleidskader kunnen
patiënten onder voorwaarden in aanmerking komen voor vergoeding uit
het basispakket van geregistreerde geneesmiddelen met een EMA
weesgeneesmiddelenstatus, of van geneesmiddelen die onder
voorwaarden (conditionals) of onder «exceptional circumstances»
(exceptionals) zijn geregistreerd. Daarnaast moet er voor de geregistreerde indicatie van het geneesmiddel sprake zijn van een onvervulde
behandelbehoefte (unmet medical need) op grond van de definitie van
EMA. Het gaat meestal om geneesmiddelen waarvoor het lastig kan zijn of
langer kan duren om de effectiviteit te bewijzen. Deze middelen voldoen
op het moment van marktoelating nog niet aan de stand van de wetenschap en praktijk en kunnen daarom (nog) niet opgenomen worden in het
verzekerde pakket
Het Zorginstituut is verantwoordelijk voor de uitvoering van het beleidskader en heeft hiervoor een procedure ontwikkeld.1
Afgesproken is dat het Zorginstituut de uitvoering van de voorwaardelijke
toelating iedere twee jaar evalueert. Naast de tweejaarlijkse evaluatie zal
het Ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) iedere vijf
jaar het beleid voor de invulling van de voorwaardelijke toelating van
geneesmiddelen evalueren om te beoordelen of de doelstellingen van het

1

kst-29477-783
ISSN 0921 - 7371
’s-Gravenhage 2022

Procedure voorwaardelijke toelating weesgeneesmiddelen, conditionals, exceptionals |
Publicatie | Zorginstituut Nederland.

Tweede Kamer, vergaderjaar 2021–2022, 29 477, nr. 783

1

nieuwe beleidskader worden behaald, of het budget toereikend is, en of er
andere ontwikkelingen zijn die aanleiding geven tot aanpassing van het
beleid.
Vanaf de start van het VT-beleidskader zijn vijf aanvragen voor opname in
de VT gedaan, waarvan vier geneesmiddelen inmiddels zijn ingestroomd.
Uit de evaluatie komt naar voren dat er mogelijk intramurale
niet-sluisgeneesmiddelen zijn die voldoen aan de criteria voor VT, maar
niet zijn aangemeld.
Het Zorginstituut concludeert in dit evaluatierapport dat het beleidskader
«Voorwaardelijke toelating weesgeneesmiddelen, conditionals en
exceptionals» in een behoefte voorziet, maar constateert ook de volgende
verbeterpunten in de communicatie en de uitvoering.
Het blijkt dat het voor registratiehouders van geneesmiddelen die niet in
de sluis zijn geplaatst niet altijd helder is welke partij het middel kan
aanmelden voor een VT-traject. Niet-sluisgeneesmiddelen worden, in
tegenstelling tot sluisgeneesmiddelen, niet door het Zorginstituut
beoordeeld maar door de commissie Beoordeling Add-on Geneesmiddelen (cieBAG) van zorgverzekeraars. Het Zorginstituut wil, in samenwerking met Zorgverzekeraars Nederland, de routes in kaart brengen om
duidelijkheid hierover te creëren.
Verder treden bij de procedure voor het indienen en verwerken van een
aanvraag voor opname van een geneesmiddel in de VT soms vertragingen op in de aansluiting van de opeenvolgende processtappen. Het
Zorginstituut zal een aantal verhelderingen en verbeteringen doorvoeren
in de procedure, waardoor de uitvoerbaarheid van de VT in de praktijk kan
verbeteren.
Ten slotte adviseert het Zorginstituut om zo snel mogelijk nadat een
geneesmiddel is aangewezen als potentiële kandidaat voor VT de
volgende processtappen op te starten: 1) onderhandeling over een
financieel arrangement en 2) afspraken tussen partijen vastleggen in een
convenant. Het is wenselijk dat beide processtappen parallel verlopen om
de totale doorloop van het proces te verkorten en het geneesmiddel zo
spoedig mogelijk beschikbaar te hebben voor de patiënt.
Het Zorginstituut wijst er daarnaast op dat registratiehouders van
geneesmiddelen aangeven knelpunten te ervaren met betrekking tot
financiering van patiëntenorganisaties en beroepsgroepen bij
VT-trajecten. Dit signaal zal ik nader onderzoeken. Ik wil er hierbij op
wijzen dat alleen de geneesmiddelkosten voor een VT-traject uit het
VT-budget worden betaald, niet de onderzoekskosten.
De financiering van onderzoekers en patiëntenorganisaties voor hun inzet
bij een VT-traject komt voor rekening van de registratiehouder. Voor deze
financiering geldt een uitzondering op het verbod op gunstbetoon. Ook
vermeldt het Zorginstituut dat er bij VT-trajecten behoefte is aan een
onafhankelijke, externe financiering voor dataverzameling. Deze behoefte
onderken ik. Momenteel onderzoek ik de mogelijkheden van financiering
uit het VT-budget van onafhankelijke dataverzameling voor VT-trajecten.
De hierboven genoemde aanbevelingen pakken het Zorginstituut en VWS
de komende tijd op. Hierdoor kunnen patiënten met een vaak zeldzame

Tweede Kamer, vergaderjaar 2021–2022, 29 477, nr. 783

2

en/of ernstige aandoening sneller toegang krijgen tot veelbelovende
geneesmiddelen die vanwege onvoldoende bewijs (nog) niet voldoen aan
de stand van de wetenschap en praktijk.
De Minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport,
E.J. Kuipers

Tweede Kamer, vergaderjaar 2021–2022, 29 477, nr. 783

3