Tweede Kamer der Staten-Generaal

Vergaderjaar 2022–2023

2

Aanhangsel van de Handelingen

Vragen gesteld door de leden der Kamer, met de daarop door de
regering gegeven antwoorden

2513
Vragen van het lid Paulusma (D66) aan de Minister van Volksgezondheid,
Welzijn en Sport over ALS en toegang tot medicijnen (ingezonden 19 april
2023).
Antwoord van Minister Kuipers (Volksgezondheid, Welzijn en Sport)
(ontvangen 9 mei 2023).
Vraag 1
Kunt u nader toelichten welke stappen nodig zijn en welke handreikingen
worden gedaan om zo snel mogelijk een beslissing te nemen over marktoelating en vergoeding voor de behandeling van de zenuw-/ spierziekte Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS)?
Antwoord 1
De procedure voor markttoelating en vergoeding van geneesmiddelen die
voor toepassing bij Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS) wijkt niet af van
die van andere geneesmiddelen. Allereerst dient de markttoelatingsprocedure
bij het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) te worden doorlopen. Dit kan
bijvoorbeeld volgens de versnelde beoordeling («accelerated assessment»,
voor geneesmiddelen waarvan de firma volgens het EMA voldoende heeft
aangetoond dat er sprake is van groot maatschappelijk belang en grote
therapeutische innovatie1).
Het is daarna aan de firma om over te gaan tot introductie van het product in
Nederland, waarna intramurale geneesmiddelen vrijwel direct vergoed
kunnen worden, tenzij ze voldoen aan de zogeheten sluiscriteria. In dat geval
moeten ze beoordeeld worden op hun therapeutische waarde en kosteneffectiviteit door het Zorginstituut. Daarna vindt een prijsonderhandeling met het
Bureau Financiële Arrangementen Geneesmiddelen plaats.
Om geneesmiddelen voor patiënten breed beschikbaar te maken, moet er
enige duidelijkheid zijn over de therapeutische waarde en de kosteneffectiviteit. Alleen dan is vergoeding op grond van de Zorgverzekeringswet uit
collectieve middelen mogelijk. Hierop kan ik geen uitzondering maken. Wel
hebben alle partijen, waaronder het Zorginstituut, behandelaren, de Minister
en niet in de laatste plaats de firma een grote verantwoordelijkheid om
patiënten zo snel mogelijk duidelijkheid te geven over de vergoeding van een

1

ah-tk-20222023-2513
ISSN 0921 - 7398
’s-Gravenhage 2023

Accelerated assessment | European Medicines Agency (europa.eu)

Tweede Kamer, vergaderjaar 2022–2023, Aanhangsel

1

nieuw geneesmiddel. Dit geldt voor de ziekte ALS, maar ook voor andere
ziekten waarvoor geen behandeling voorhanden is.
Ik ben van mening dat ons systeem voldoende mogelijkheden biedt om ook
ALS-patiënten snel duidelijkheid en toegang te geven tot waardevolle
geneesmiddelen. Uiteraard zal ik bij ALS en ziekten waarbij de urgentie hoog
is, alles doen om binnen de mogelijkheden zo snel mogelijk tot een besluit te
komen.
Vraag 2
Kunt u aangeven hoe ALS-patiënten en de patiëntenvereniging Stichting ALS
Nederland worden betrokken in bovengenoemde stappen?
Antwoord 2
Het is van groot belang dat markttoelatings- en vergoedingsbeslissingen op
onafhankelijke gronden kunnen worden genomen. Dat betekent dat de
formele rol van patiënten en patiëntenverenigingen bij specifieke beoordelingen beperkt is tot consultatie van conceptrapporten van het Zorginstituut. Dit
geldt dus ook bij geneesmiddelen voor ALS. Gedurende eventuele onderhandelingen vindt vaak overleg plaats met patiëntenverenigingen om hen te
informeren over de voortgang van het proces.
Vraag 3
Kunt u aangeven op welke wijze bestaande versnelde procedures zoals de
artsenverklaring via de Inspectie Gezondheidszorg en Jeugd (IGJ), het
compassionate use programma via het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen (CBG) en de accelerated access route via het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) effectief zijn voor geneesmiddelen voor aandoeningen
waar nog geen behandeling voor bestaat zoals bij ALS?
Antwoord 3
Deze procedures zijn in principe ook voor geneesmiddelen voor behandeling
van ALS van toepassing. Voor nadere toelichting verwijs ik u naar mijn brief
over dit onderwerp, die ik u op 16 januari 2023 deed toekomen2.
Vraag 4
Kunt u nader duiden hoe vaak en voor welke aandoeningen het compassionate use programme is ingezet de afgelopen tien jaar?
Antwoord 4
Sinds 2013 zijn er door het College ter Beoordeling Geneesmiddelen (CBG) 32
compassionate use programma’s goedgekeurd. Voor een volledig overzicht
van de producten verwijs ik u naar de website.3
Vraag 5
Kunt u aangeven welke financieringsbronnen zijn aangewend om geneesmiddelen via het compassionate use programme toegankelijk te maken voor
patiënten?
Antwoord 5
De kosten van niet-geregistreerde geneesmiddelen die zijn bestemd voor
onderzoek, of die in compassionate use progamma’s aan patiënten worden
verstrekt voorafgaand aan de markttoelating, komen ten laste van de sponsor
van het onderzoek, of de firma het geneesmiddel heeft ontwikkeld.
Vraag 6
Kunt u de oorzaken duiden van verschillen in tijdsduur met betrekking tot
marktoelating via het Amerikaans geneesmiddelen agentschap (de FDA) en
het EMA?

2
3

Kamerstuk 29 477, nr. 796
https://www.cbg-meb.nl/onderwerpen/hv-compassionate-use-programma/overzichtgoedgekeurde-cup

Tweede Kamer, vergaderjaar 2022–2023, Aanhangsel

2

Antwoord 6
Er is geen duidelijke conclusie te trekken over de verschillen in beoordelingsduur. De markttoelatingsautoriteiten FDA en EMA hebben verschillende
procedures en werkwijzen. Naast verschillen in de procedures, kan het feit dat
de FDA vaker versnelde beoordelingsprocedures voor nieuwe, potentieel
baanbrekende geneesmiddelen inzet, daarin een rol spelen. Daarnaast dienen
bedrijven geneesmiddelen vaak eerder in bij de FDA dan bij het EMA.
Vraag 7
Kunt u stapsgewijs toelichten waar in het proces van ontwikkeling van een
geneesmiddel, tot marktoelating, tot vergoeding en ten slotte tot daadwerkelijk toegang tot een medicijn voor de patiënt versnelling en verbetering
mogelijk is en op welke wijze hij zich hiervoor inzet?
Antwoord 7
De beleidsinzet in de gehele keten van ontwikkeling tot vergoeding en
beschikbaarstelling van geneesmiddelen is zeer divers. Op hoofdpunten licht
ik enkele belangrijke initiatieven toe.
Ten aanzien van innovatie zie ik kansen op het terrein van Future Affordable
and Sustainable Therapies (FAST), waarover ik de Tweede Kamer samen met
de Minister van Economische Zaken en Klimaat met regelmaat bericht4. Dit
initiatief moet innovatieve therapieontwikkeling versterken door samenhang
aan te brengen in de inzet van stimulerende instrumenten die we nu al in
Nederland hebben. Door meer samenhang aan te brengen in publieke
investeringen op het gebied van innovatie therapieontwikkeling hoop ik een
bijdrage te leveren aan de versnelling van de ontwikkeling van waardevolle
innovatieve en betaalbare therapieën.
De Europese Commissie heeft op 26 april haar voorstel voor aanpassing van
de Europese geneesmiddelenwetgeving gepubliceerd5. Een van de voorstellen is om de markttoelatingsprocedure bij het EMA te versnellen. Momenteel
stelt het kabinet de BNC-fiche op waarin de voorgestelde herziening van de
EU farmaceutische wetgeving wordt geanalyseerd en beoordeeld.
Rond de vergoedingsprocedure van nieuwe, dure geneesmiddelen blijf ik
werken aan het verbeteren van de doorlooptijden van de vergoedingsprocedure. Een voorbeeld daarvan is de mogelijkheid tot het doen van een
parallelle procedure, waarbij een beoordelingsprocedure voor vergoeding
door het Zorginstituut al tijdens de markttoelatingsfase mogelijk is.
Ook optimaliseer ik de zogeheten sluisperiode, waarin onderhandeld wordt
over de prijs van een geneesmiddel. Dit doe ik mede in overleg met
geneesmiddelenfabrikanten. Om deze procedure hebben zowel firma’s als
overheid een verantwoordelijkheid om zo snel mogelijk tot een goede
overeenkomst te komen. Hoewel geneesmiddelen die tijdens deze periode
door de firma beschikbaar gesteld worden, nog niet vergoed worden, nemen
firma’s deze verantwoordelijkheid wel op zich. Dit valt hen te prijzen.
Om goed zicht te houden op de doorlooptijd van dure geneesmiddelen en de
mogelijkheden om daarin versnelling aan te brengen, kom ik later dit jaar met
een dashboard voor de doorlooptijden van (sluis-)geneesmiddelen.
Voor de zomer doe ik u een brief toekomen waarin ik nader inga op
maatregelen om te komen tot een meer toekomstbestendig stelsel voor de
toelating van nieuwe dure geneesmiddelen. Daarin besteed ik ook aandacht
aan het verkorten van de tijd tot de patiënt.

4

Kamerbrief voortgang expertisecentrum FAST en afronding Life Sciences & Health actieprogramma | Kamerstuk | Rijksoverheid.nl
5
Reform of the EU pharmaceutical legislation (europa.eu)

Tweede Kamer, vergaderjaar 2022–2023, Aanhangsel

3