Tweede Kamer der Staten-Generaal

Vergaderjaar 2016–2017

2

Aanhangsel van de Handelingen

Vragen gesteld door de leden der Kamer, met de daarop door de
regering gegeven antwoorden

2030
Vragen van het lid Gerbrands (PVV) aan de Minister van Volksgezondheid,
Welzijn en Sport over het niet vergoeden van een hoopgevend maar
peperduur geneesmiddel (ingezonden 16 mei 2017).
Antwoord van Minister Schippers (Volksgezondheid, Welzijn en Sport)
(ontvangen 7 juni 2017)
Vraag 1
Bent u bekend met het bericht «Medicijn zes keer te duur voor basispakket»?1
Antwoord 1
Ja.
Vraag 2
Bestaat er twijfel over de werkzaamheid en effectiviteit van het geneesmiddel
Eculizumab (Soliris)?
Antwoord 2
Het Zorginstituut heeft eculizumab beoordeeld bij twee indicaties. Op 13 mei
2016 heeft het Zorginstituut geadviseerd over de indicatie paroxismale
nachtelijke hemoglobinurie (PNH). Op 22 november 2016 heeft het Zorginstituut een advies uitgebracht over de indicatie atypisch Hemolytisch Uremisch
Syndroom (aHUS). Eculizumab voldoet zowel bij transfusieafhankelijke
PNH-patienten als bij de behandeling van aHUS aan de stand van wetenschap en praktijk en is dus effectief in de behandeling van deze indicaties.
Vraag 3
Kunt u toelichten hoe het leven van aHus-patiënten (Atypisch Hemolytisch
Uremisch Syndroom) eruit ziet met en zonder dit geneesmiddel?
Antwoord 3
De beoordeling van de indicatie aHUS is op 22 november 2016 al afgerond.
De indicatie waar de ACP 12 mei jl. over gesproken heeft is PNH. Het betreft
hier een herbeoordeling van eculizumab bij PNH.

1

ah-tk-20162017-2030
ISSN 0921 - 7398
’s-Gravenhage 2017

Telegraaf, 15 mei 2017
http://www.telegraaf.nl/dft/nieuws_dft/28161606/
__Medicijn_zes_keer_te_duur_voor_basispakket__.html

Tweede Kamer, vergaderjaar 2016–2017, Aanhangsel

1

De meest voorkomende symptomen van aHUS zijn: vermoeidheid, bloedarmoede, diarree, misselijkheid, kortademigheid en nierfalen. Patiënten met
PNH hebben last van ernstige bloedarmoede door versterkte afbraak van rode
bloedcellen, infecties en trombose. Eculizumab is de enige medicamenteuze
behandeling voor aHUS en PNH patiënten en is effectief gebleken in de
behandeling van de symptomen en geeft een verbeterde kwaliteit van leven.
AA&PNH, de patiëntenorganisatie van patiënten met PNH heeft onderzoek
gedaan naar de maatschappelijke waarde onder PNH-patiënten in Nederland.
De organisatie geeft aan dat de kwaliteit van leven van eculizumab-gebruikers
bijna gelijk blijkt te zijn aan die van de gemiddelde Nederlander, de arbeidsparticipatie is hetzelfde als het Nederlands gemiddelde. Patiënten worden
momenteel behandeld met eculizumuab en het middel wordt vergoed.
Vraag 4
Klopt het dat Eculizumab is ontwikkeld op een universiteit in Amerika en niet
door de huidige farmaceut Alexion? Zo ja, bewijst dit niet dat de farmaceut
absurde winsten nastreeft ten koste van doodzieke patiënten?
Antwoord 4
Alexion claimt op hun website eculizumab te hebben ontdekt en ontwikkeld.
Er is bij mijn weten geen bewijs dat dit niet het geval is. Ook stel ik vast dat
Alexion de klinische studies met eculizumab heeft gefinancierd. Alexion heeft
vooralsnog geen informatie verstrekt over de prijsopbouw of de winstmarge
voor eculizumab.
Vraag 5
Welke alternatieve geneesmiddelen zijn momenteel in ontwikkeling voor
aHus-patiënten, op welke termijn zullen deze beschikbaar komen en welke
maatregelen neemt u om dit proces te bespoedigen?
Antwoord 5
Eculizumab is op dit moment de enige medicamenteuze behandelmogelijkheid voor patiënten met aHUS of PNH. Patiënten worden hier momenteel
mee behandeld en het middel wordt ook vergoed.
Er zijn biosimilars van eculizumab in ontwikkeling. Daarnaast zijn verschillende farmaceutische bedrijven internationale klinische studies gestart waarin
de effectiviteit en veiligheid wordt onderzocht van moleculen die mogelijk
van waarde zijn voor patiënten met aHUS of PNH. Informatie over deze trials
is te vinden op www.clinicaltrials.gov. Voor geen van deze moleculen is tot op
heden een aanvraag tot registratie ingediend bij de Europese Commissie. Het
is niet op voorhand te voorspellen of en wanneer deze nieuwe stoffen
beschikbaar komen als geneesmiddel. De Nederlandse overheid heeft geen
invloed op de tijdspanne van het klinische onderzoek naar deze nieuwe
moleculen.
Vraag 6
Over vier jaar vervalt het patent op Eculizumab; bent u bereid tot die tijd het
geneesmiddel te vergoeden voor de ongeveer 100 patiënten in Nederland? Zo
nee, waarom niet?
Antwoord 6
In Nederland zijn er ongeveer 60 patiënten met PNH en 40 patiënten met
aHUS. Eculizumab wordt op dit moment voor deze beide patiëntgroepen
volledig vergoed.
Ik herhaal wat in de kamerbrief van 22 december 2016 is aangekondigd. Het
advies van het Zorginstituut over aHUS zal opgevolgd worden en eculizumab
voor aHUS zal voorlopig in het pakket blijven, mede om de voortvarende
inzet van de beroepsgroep en de patiëntenvereniging om tot gepast gebruik
afspraken te komen te ondersteunen.
Verder heb ik aangegeven dat er onderhandelingen gestart zullen worden
over de prijs van eculizumab op het moment dat de herbeoordeling voor de
indicatie PNH is afgerond en het Zorginstituut een nieuw advies heeft
uitgebracht. Dit advies verwacht ik zeer binnenkort. Ik neem mijn besluit over
het al dan niet blijven vergoeden van eculizumab nadat ik de onderhandelingen voor eculizumab voor beide indicaties heb afgerond. Ik zal u hier te zijner
tijd over informeren.

Tweede Kamer, vergaderjaar 2016–2017, Aanhangsel

2

Vraag 7
Kunt u een overzicht geven in welke landen dit geneesmiddel wel vergoed
wordt en tegen welke prijzen?
Antwoord 7
De Europese Commissie heeft op 20 juni 2007 marktautorisatie verleend voor
het gebruik van eculizumab voor de behandeling van PNH. Op 24 november
2011 heeft de Europese Commissie marktautorisatie verleend voor de
behandeling van patiënten met aHUS. Sindsdien is in verschillende Europese
landen door de autoriteiten besloten het middel te vergoeden, waaronder in
het Verenigd Koninkrijk, Frankrijk, Duitsland, Spanje, Italië en België. De
vergoeding en prijsstelling van dit intramurale geneesmiddel kan binnen één
land verschillen per regio. De besluitvorming in deze landen gaat vaak
gepaard met (vertrouwelijke) prijsafspraken. Om deze redenen kan ik geen
volledig en actueel overzicht geven van de internationale vergoedingsstatus
en prijsstelling van eculizumab.

Tweede Kamer, vergaderjaar 2016–2017, Aanhangsel

3