Tweede Kamer der Staten-Generaal

2

Vergaderjaar 2022–2023

29 477

Geneesmiddelenbeleid

Nr. 851

BRIEF VAN DE MINISTER VAN VOLKSGEZONDHEID, WELZIJN EN
SPORT
Aan de Voorzitter van de Tweede Kamer der Staten-Generaal
Den Haag, 30 augustus 2023
Hierbij stuur ik u de Voortgangsrapportage voorwaardelijke toelating
weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals die het Zorginstituut
mij op 1 maart heeft gestuurd (zie Bijlage 1).
In oktober 2019 is de procedure voor voorwaardelijke toelating van
weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals (hierna benoemd als
VT) door het Zorginstituut en het Ministerie van VWS opgesteld en
geïntroduceerd. Patiënten met een ernstige aandoening en onvervulde
behandelbehoefte kunnen middels deze procedure onder voorwaarden in
aanmerking komen voor vergoeding van veelbelovende geneesmiddelen,
die vanwege onvoldoende bewijs nog niet voldoen aan de stand van de
wetenschap en praktijk. Een van de voorwaarden is dat het geneesmiddel
is geregistreerd door het Europees Geneesmiddelen Agentschap (EMA).
Nadat er voldoende bewijs is verzameld stroomt het geneesmiddel
definitief het basispakket in of uit.
Eén keer per jaar wordt er per VT-traject een bijeenkomst georganiseerd
om de voortgang en relevante tussentijdse bevindingen van het VT-traject
te bespreken. Naar aanleiding van dit jaarlijkse monitoringsmoment
beoordeelt het Zorginstituut de voortgang op basis van onder meer de
patiëntinclusie en haalbaarheid van het onderzoekstraject. Hierover brengt
het Zorginstituut een rapport uit waarin ook wordt geadviseerd over
eventuele aanpassing of beëindiging van de VT-trajecten.
Sinds oktober en november 2021 zijn de eerste drie VT-trajecten gestart
voor vier geneesmiddelen:
• entrectinib (Rozlytrek) en larotrectinib (Vitrakvi)
• ataluren (Translarna)
• Recombinant humaan parathyroïdhormoon 1–84 (rhPTH 1–84)
(Natpar).

kst-29477-851
ISSN 0921 - 7371
’s-Gravenhage 2023

Tweede Kamer, vergaderjaar 2022–2023, 29 477, nr. 851

1

Omdat deze trajecten nu allemaal minimaal één jaar lopen, brengt het
Zorginstituut de eerste voortgangsrapportage uit.
Het Zorginstituut adviseert om alle drie de VT-trajecten voort te zetten:
• Het Zorginstituut heeft in juli jl. geadviseerd om entrectinib en
larotrectinib (Rozlytrek en Vitrakvi) vanuit de VT definitief in het
basispakket op te nemen1. De VT voor deze producten wordt daarmee
beëindigd.
• Het VT-traject van ataluren (Translarna) zou 1 februari 2024 aflopen.
Het Zorginstituut adviseert om de einddatum van het VT-traject van
ataluren te wijzigen van 1 februari 2024 naar 1 oktober 2024, vanwege
vertraging van het CHMP-advies en de benodigde farmacoeconomische (FE)-evaluatie. Recent heeft het Zorginstituut besloten
om de criteria voor een vrijstelling van FE-analyse te wijzigen. Door
wijziging van deze criteria dient er nu ook voor ataluren een
FE-evaluatie aangeleverd te worden als onderdeel van het vergoedingsdossier. Ik heb dit advies overgenomen.
• Het VT-traject van rhPTH 1–84 (Natpar) zal dit jaar voortijdig eindigen
vanwege de naderende productiestop. Behandelaren gebruiken het
jaar 2023 om hun patiënten over te zetten op een alternatief. Het
Zorginstituut adviseert om het voorwaardelijke toelatingstraject van
rhPTH 1–84 wel voort te zetten, totdat alle Nederlandse patiënten die
nu met rhPTH 1–84 worden behandeld, zijn overgestapt op een
alternatief. Er mogen geen nieuwe patiënten worden behandeld met
rhPTH 1–84.
Het Zorginstituut verwacht het komende jaar verschillende nieuwe
potentiële VT kandidaten aan mij voor te leggen.
De Minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport,
E.J. Kuipers

1

Pakketadvies entrectinib en larotrectinib (Rozlytrek® en Vitrakvi®) voor de behandeling van
volwassen en kinderen met solide tumoren (kanker) met NTRK-genfusie | Advies | Zorginstituut
Nederland

Tweede Kamer, vergaderjaar 2022–2023, 29 477, nr. 851

2