Tweede Kamer der Staten-Generaal

Vergaderjaar 2018–2019

2

Aanhangsel van de Handelingen

Vragen gesteld door de leden der Kamer, met de daarop door de
regering gegeven antwoorden

2687
Vragen van het lid Ploumen (PvdA) aan de Minister voor Medische Zorg over
het verlagen van R&D en het beschikbaar maken van nieuwe geneesmiddelen
voor patiënten voor wie geen behandeling bestaat (ingezonden 25 maart
2019).
Antwoord van Minister Bruins (Medische Zorg) (ontvangen 17 mei 2019) Zie
ook Aanhangsel Handelingen, vergaderjaar 2018–2019, nr. 2295.
Vraag 1
Bent u op de hoogte van het advies van Gupta waarin drie manieren worden
genoemd om R&D-kosten van geneesmiddelen te verlagen1, en de reactie
van myTomorrows waarin wordt voorgesteld om bepaalde middelen in fase 3
onderzoek beschikbaar te stellen en te vergoeden voor patiënten voor wie
geen andere behandeling mogelijk is?2 Wat is uw reactie op deze beide
publicaties?
Antwoord 1
Ja. Het onderzoek van Gupta biedt een waardevol inzicht in het type kosten
die gemoeid zijn met de ontwikkeling van geneesmiddelen. Het is natuurlijk
van belang dat deze kosten waar mogelijk beperkt worden. Ik wil echter
benadrukken dat een verlaging van deze kosten niet automatisch tot meer
aanvaardbare prijzen zal leiden. Het beeld in de praktijk is immers dat er geen
directe relatie is tussen de onderzoeks- en ontwikkelingskosten (R&D kosten)
en de uiteindelijke prijs van een geneesmiddel dat wel de markt haalt. Dit
beeld wordt ook door de onderzoekers zelf aangehaald.
Het efficiënter inrichten van R&D of het verlagen van de R&D kosten is en
blijft een belangrijk streven, maar leidt helaas niet per definitie tot lagere
prijssetting van geneesmiddelen. Op het voorstel om bepaalde middelen na
fase 2 onderzoek al beschikbaar te stellen voor patiënten en te vergoeden,
reageer ik in de antwoorden op de vragen 4 tot en met 9.
Vraag 2
Wat is uw reactie op de stelling dat wanneer een arts een geneesmiddel in
ontwikkeling voorschrijft aan een individuele patiënt voor wie geen andere
behandeling mogelijk is, en de Inspectie Gezondheidszorg en Jeugd hier

1
2

ah-tk-20182019-2687
ISSN 0921 - 7398
’s-Gravenhage 2019

http://gupta-strategists.nl/studies/the-cost-of-opportunity
https://www.linkedin.com/pulse/improving-odds-drug-development-lottery-ingmar-de-gooijer/

Tweede Kamer, vergaderjaar 2018–2019, Aanhangsel

1

toestemming voor verleent, er sprake is van een medische noodzaak? Zo ja,
geldt dat een medisch noodzakelijke behandeling vergoed moet worden uit
de basisverzekering?
Antwoord 2
Het begrip «geneesmiddelen in ontwikkeling» in deze vraag (en de volgende
vragen) interpreteer ik als geneesmiddelen die nog niet in Nederland
geregistreerd zijn. Ik ga nu eerst in op hoe de patiënt voor een niet geregistreerd geneesmiddel in aanmerking kan komen en vervolgens in hoeverre de
vergoeding is geregeld.
Als hoofdregel mogen geneesmiddelen alleen met een voor Nederland
geldige handelsvergunning op de markt worden gebracht. Geneesmiddelen
zonder een in Nederland geldige handelsvergunning, maar die wel in een
ander land in de handel zijn, kunnen onder bepaalde voorwaarden aan
patiënten beschikbaar worden gesteld door middel van een artsenverklaring
(«named patient regeling»). Voor het leveren op artsenverklaring geldt onder
andere dat het geneesmiddel voorgeschreven moet worden voor een
individuele patiënt en dat er toestemming nodig is van de Inspectie Gezondheidzorg en Jeugd (IGJ). De IGJ toetst hierbij onder meer of er geen ander
(geregistreerd) geneesmiddel in Nederland beschikbaar is.
Niet in Nederland geregistreerde geneesmiddelen behoren in principe niet tot
het basispakket van de zorgverzekering. Een uitzondering daarop zijn, onder
bepaalde voorwaarden, geneesmiddelen die via de genoemde artsenverklaring worden geleverd. Voorwaarde is wel dat er sprake is van rationele
farmacotherapie, de IGJ toestemming heeft gegeven en het geneesmiddel
bestemd is voor een patiënt die aan een ziekte lijdt die in Nederland niet
vaker voorkomt dan bij 1 op de 150.000 inwoners.
Vraag 3
Welke mogelijkheden ziet u voor het verruimen van vergoedingsmogelijkheden voor medische behandelingen met geneesmiddelen in ontwikkeling voor
patiënten zonder alternatieven? Welke voorwaarden voor een vergoeding,
zoals bijvoorbeeld afspraken ten aanzien van prijs, dataverzameling en
publicatie, zijn daarbij mogelijk toe te passen?
Antwoord 3
Om in het pakket opgenomen te worden moet er in beginsel sprake zijn van
een geregistreerd geneesmiddel dat voldoet aan het wettelijke pakketcriterium stand van wetenschap en praktijk. Het is de verantwoordelijkheid van de
farmaceutische industrie om geneesmiddelen op de markt te brengen waarbij
de balans tussen werkzaamheid en veiligheid positief is en het is ook hun
verantwoordelijkheid om aan te kunnen tonen dat het betreffende geneesmiddel pakketwaardig is. Het is een groot goed dat we een dergelijk systeem in
Nederland hebben waarbij kritisch gekeken wordt naar de effectiviteit van
behandelingen. Patiënten krijgen zo alleen effectieve zorg en we voorkomen
dat we geld uitgeven aan niet-effectieve behandelingen. Zo kunnen we de
zorg betaalbaar houden.
Er zijn ook mogelijkheden binnen het stelsel voor patiënten om toegang te
krijgen tot geneesmiddelen die niet in Nederland in de handel zijn. Zoals
beschreven in het antwoord op vraag 2 is het voor individuele patiënten
mogelijk om door middel van een artsenverklaring toegang te krijgen tot een
geneesmiddel dat nog niet in de handel is in Nederland. Deze worden zoals
gesteld in vraag 2 onder bepaalde voorwaarden vergoed.
Daarnaast kunnen patiënten door deelname aan klinisch onderzoek of een
«compassionate use» programma, toegang krijgen tot geneesmiddelen in
ontwikkeling. Een «compassionate use programma» kan aangevraagd worden
door een fabrikant voor geneesmiddelen waarvoor klinische onderzoeken
lopen of waarvoor in Nederland al een vergunningaanvraag in behandeling is
genomen. Het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen (CBG) beslist op
de aanvraag. De geneesmiddelen die aan patiënten worden verstrekt in het
kader van klinisch onderzoek of het «compassionate use» programma worden
in beginsel betaald door de fabrikant.
Verder zie ik een knelpunt bij het aantonen van de pakketwaardigheid van
specifieke typen al geregistreerde geneesmiddelen. Daarom ben ik bezig met
de uitwerking van een aparte regeling voor weesgeneesmiddelen en

Tweede Kamer, vergaderjaar 2018–2019, Aanhangsel

2

conditionals3 die zich richten op ziekten waar nog geen goede behandeling
voor is, maar waarvoor de bewijsvoering nog te beperkt is voor een positieve
pakketbeoordeling.
Zoals hieruit blijkt zijn de vergoedingsmogelijkheden voor geneesmiddelen in
ontwikkeling bewust beperkt. Uitgangspunt is dat geneesmiddelen vergoed
worden als door onderzoek is aangetoond dat ze voldoen aan stand van de
wetenschap en de praktijk.
Vraag 4
Wat is uw mening over de aanpak van myTomorrows waarin vergoeding van
bepaalde geneesmiddelen in ontwikkeling gepaard gaat met openbare
«real-world data» en «real-world evidence» en er derhalve informatie over de
effectiviteit van het geneesmiddel eerder voorhanden is? Wat is volgens u de
(meer)waarde van deze informatie?
Vraag 6
Bent u op de hoogte van het feit dat de Amerikaanse toezichthouder FDA
«real-world evidence» gebruikt voor de toelating van geneesmiddelen voor
bepaalde indicaties? Wat betekent dat voor uw beleid in deze?
Antwoord 4 en 6
De basis voor de bewijsvoering bij markttoelating wordt over het algemeen
door gerandomiseerde gecontroleerde studies (RCT’s) gevormd. In deze RCT’s
wordt op gecontroleerde wijze de werkzaamheid en veiligheid van een
geneesmiddel onderzocht. Het verzamelen van «real world data» en «real
world evidence» draagt bij aan het inzicht in de effecten van een geneesmiddel in de dagelijkse praktijk. Als deze data voorafgaand aan markttoelating
extra worden verzameld, naast de data die uit RCT’s beschikbaar komen, dan
kunnen deze gegevens als ondersteunend bewijs dienen. De bijdrage van
«real world evidence» en «real world data» aan beslissingen over markttoelating kent dus beperkingen. Dezelfde kanttekening geldt voor het bepalen van
de effectiviteit en de besluitvorming over vergoeding. Ook bij de FDA geldt
dat «real world evidence» vooralsnog alleen ondersteunend kan zijn aan
gegevens uit gecontroleerd onderzoek. Ik begrijp van het CBG dat het beleid
van de FDA in beginsel hierin niet verschilt van het Europese beleid.
Op Europees niveau draagt het CBG bij aan meerdere initiatieven zoals het
Patient Registry Initiative en de Big Data Task Force, teneinde zo goed
mogelijk gebruik te maken van de mogelijkheden die «real world evidence»
biedt.
Vraag 5
Kunt u voorbeelden geven van geneesmiddelen die na introductie op de
markt (na fase 3) toch niet effectief bleken en de (dan onnodige) kosten die
daarmee gepaard gingen?
Antwoord 5
Bij toelating van geneesmiddelen tot de markt wordt gekeken of de balans
tussen werkzaamheid en veiligheid positief is. De situatie dat een geneesmiddel na toelating in de praktijk toch niet werkzaam blijkt te zijn is bijzonder
zeldzaam, geeft het College ter Beoordeling van geneesmiddelen aan;
geneesmiddelen worden dan ook maar zeer zelden van de markt genomen
vanwege het ontbreken van werkzaamheid. Het komt wel eens voor dat een
geneesmiddel na toelating alsnog van de markt wordt genomen, omdat er
zorgen zijn over de veiligheid van een geneesmiddel. Dit heeft te maken met
het feit dat in RCT’s de aantallen patiënten veelal te klein zijn om minder vaak
voorkomende bijwerkingen te identificeren. Ook als de werkzaamheid van een
geneesmiddel aangetoond is, kan de (kosten) effectiviteit in de praktijk nog
steeds tegenvallen. Na toelating van een geneesmiddel tot de markt, zal de
plaats ervan in de dagelijkse praktijk dus nog moeten worden bepaald.

3

Conditionals zijn geneesmiddelen die door het Europees Medicijnagentschap (EMA) voorwaardelijk tot de markt zijn toegelaten.

Tweede Kamer, vergaderjaar 2018–2019, Aanhangsel

3

Vraag 7
Wat kan volgens u het effect zijn van het vergoeden van geneesmiddelen in
ontwikkeling na fase 2 onder bepaalde voorwaarden, op de kosten van de
ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen alsmede de prijssetting?
Antwoord 7
Aangezien er geen directe relatie bestaat tussen R&D kosten en de prijs van
een geneesmiddel dat wel de markt haalt, is de verwachting dat een
verlaging van de R&D kosten – door het reeds vergoeden na fase 2 onderzoek
– niet automatisch gaat leiden tot gunstigere prijzen. In de praktijk zie ik ook
niet dat geneesmiddelen die na fase 2 op de markt komen een beduidend
lagere prijs hebben dan middelen die na fase 3 op de markt komen.
Vraag 8
Wat kan volgens u het effect zijn van het vergoeden van weesgeneesmiddelen in ontwikkeling na fase 2 onder bepaalde voorwaarden, op de kosten van
de ontwikkeling van nieuwe weesgeneesmiddelen alsmede de prijssetting?
Antwoord 8
Het Gupta onderzoek concludeert dat de R&D kosten voor weesgeneesmiddelen gemiddeld genomen vele malen lager zijn dan de R&D kosten voor
andere geneesmiddelen. Immers de studies zijn vaak van beduidend kleinere
omvang waardoor de kosten van het onderzoek beperkt blijven. Bij weesgeneesmiddelen brengen de kleine patiëntenpopulaties beperkingen voor het
fase 3 onderzoek met zich mee. Hier wordt rekening mee gehouden bij
toelating tot de markt. Ook bij toelating van weesgeneesmiddelen geldt dat
de balans tussen werkzaamheid en veiligheid positief moet zijn, maar hierbij
wordt een grotere onzekerheid in de bewijsvoering geaccepteerd. Ten slotte is
het ook bij weesgeneesmiddelen niet vanzelfsprekend dat een (verdere)
verlaging van de R&D kosten één op één leidt tot een gunstigere prijsstelling.
Vraag 9
Bent u nog steeds van mening dat het (tijdelijk) vergoeden van geneesmiddelen in ontwikkeling (buiten de patiëntenpopulatie in fase 3 onderzoek) geen
nieuw businessmodel is, ook niet als daarmee «real world en real patient»data en bewijs verzameld wordt over de effectiviteit van een geneesmiddel
voor een ernstige ziekte waarvoor nog geen behandeling voorhanden is? Zo
ja waarom?
Antwoord 9
Ja. Door het (tijdelijk) vergoeden van geneesmiddelen in ontwikkeling worden
de R&D kosten voor het fase 3 onderzoek niet meer betaald door de fabrikant,
maar (ook deels) door de samenleving omdat er niet automatisch een
mechanisme is dat zorgt voor lagere prijsstelling. Daarom zie ik nog steeds
niet als een innovatief, nieuw businessmodel. Hiermee wordt immers geen
wezenlijk andere benadering van geneesmiddelenontwikkeling gecreëerd. Er
is sprake van een andere kostenverdeling. Bij een nieuw businessmodel denk
ik bijvoorbeeld aan een model waarin uiteindelijk de prijs van een geneesmiddel meer gekoppeld is aan de R&D kosten. Ik zie op dit moment niet dat
het reeds op de markt komen van producten na fase twee onderzoek heeft
geleid tot significant lagere prijsstellingen.
Vraag 10
Bent u het eens met de stelling dat met name toename van concurrentie
invloed zal hebben op de prijs van een geneesmiddel, met andere woorden
dat er nauwelijks een relatie bestaat tussen de onderzoekskosten en de
uiteindelijke prijssetting van een geneesmiddel?
Antwoord 10
Ja, met deze stelling ben ik het eens. Meerdere aanbieders van vergelijkbare
producten is zeker een factor die kan leiden tot concurrentie op de prijs en zo
tot lagere prijzen. Zoals eerder aangegeven, en wat ook in het Gupta rapport
genoemd wordt, is er in veel gevallen geen directe relatie tussen de
onderzoekskosten en de uiteindelijke prijssetting van een geneesmiddel.

Tweede Kamer, vergaderjaar 2018–2019, Aanhangsel

4

Vraag 11
Bent u het eens dat vergoeden van medicijnen in ontwikkeling van met name
kleinere bedrijven tot vergroting van de concurrentie zal leiden aangezien ze
dan zelfstandig (zonder overname) hun geneesmiddel naar de markt kunnen
brengen? Zou u overwegen om dit een voorwaarde te laten zijn om in
aanmerking te komen voor vergoeding?
Antwoord 11
Het is mij bekend dat veel kleine bedrijven geneesmiddelen niet zelfstandig
naar de markt brengen of kunnen voldoen aan de pakketcriteria, onder meer
vanwege de afhankelijkheid van kapitaal. Dit is niet in alle gevallen wenselijk,
hier is dan ook aandacht voor. Zowel de EMA als het CBG hebben initiatieven
om kleine bedrijven te ondersteunen bij het op de markt brengen van
geneesmiddelen, bijvoorbeeld door middel van gereduceerde tarieven en
extra informatievoorziening.
Vraag 12
Zijn er voorwaarden te bedenken, zoals bijvoorbeeld prijsafspraken over het
geneesmiddel voor én na toelating, waaronder u geneesmiddelen in
ontwikkeling wel zou willen vergoeden, bijvoorbeeld wanneer er grote
effecten op harde eindpunten te verwachten zijn en de «real-world data»
waardevolle inzichten geeft («real-world evidence»)? Zo ja, welke?
Antwoord 12
Ik verwijs u naar mijn antwoord bij vraag 3.
Vraag 13
Deelt u de mening dat de huidige regelingen onvoldoende ruimte bieden om
onder bepaalde voorwaarden («unmet need» patiënt, data, prijs, grootte
bedrijf) medicijnen in ontwikkeling te vergoeden? Zo nee waarom niet? Zo ja,
wat gaat u daar aan doen?
Antwoord 13
Binnen de huidige regelingen zijn er al mogelijkheden voor patiënten om,
onder bepaalde voorwaarden, toegang te krijgen tot een geneesmiddel in
ontwikkeling.
Uitgangspunt blijft dat geneesmiddelen ten minste moeten voldoen aan het
pakketcriterium stand van wetenschap en praktijk worden vergoed uit het
basispakket. In bovenstaande antwoorden heb ik aangegeven wanneer
patiënten in aanmerking kunnen komen voor vergoeding van nog niet in
Nederland geregistreerde geneesmiddelen.
Daarnaast werk ik verder aan de regeling voor weesgeneesmiddelen en
conditionals.
Vraag 14
Welke verantwoordelijkheid en rol ziet u voor de overheid inzake het
stimuleren en initiëren van nieuwe mogelijkheden voor het verlagen van
R&D-kosten alsmede prijssetting en het zo snel mogelijk beschikbaar maken
van nieuwe geneesmiddelen, met name voor patiënten voor wie geen
behandeling bestaat?
Antwoord 14
Het is van belang om naar een zo’n efficiënt mogelijke R&D te streven. Zowel
door de bedrijven als door de overheid.
Vanuit de overheid wordt dit ook gestimuleerd, bijvoorbeeld op het gebied
van alternatieven voor dierproeven, ontwikkeling van nieuwe technologieën,
ontwikkelingen op het gebied van open science. Dit gebeurt onder meer door
universiteiten of binnen TNO.
Daarnaast kent u mijn agenda waarbij ik me inzet voor beteugeling van de
hoge prijzen van geneesmiddelen, het toegankelijk houden van het systeem
en snelle toegang tot nieuwe geneesmiddelen voor de patiënt.

Tweede Kamer, vergaderjaar 2018–2019, Aanhangsel

5