Edifier R1280T - Foritain - Userreviews - Tweakers
Uitvoering Edifier R1280T
Edifier R1280T - Reviews
2 mei 2016, laatste update op 26 mei 2017, 19.884 views
Heb jij ook een Edifier R1280T? GeneTherapy.ISTH.org - Gene terapihulpbronne
'N Samestelling van Gentherapy in Hemophilia-wetenskaplike artikels, geselekteerde kliniese toetse, reguleringsdokumente en nuttige skakels
Wetenskaplike referate en regulerende dokumente
Hemophilia Geneerapie Resensies
1. Abbasi J. Hemophilia geenterapieë gee belofte. JAMA. 2018; 319 (6): 539. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29450507
2. Arruda VR, et al. Nuwe benaderings tot hemofilie-terapie: suksesse en uitdagings. bloed. 2017; 130: 2251-2256. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29018078
3. Balkaransingh P, et al. Nuwe terapieë en huidige kliniese vordering met hemofilie A. Ther Adv Hematol.2018; 9: 49-61. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/?term=29387330
4. Beck DL. Deurbrake in genterapie vir hemofilie. ASH kliniese nuus. Okt. 1, 2018. https://www.ashclinicalnews.org/features/breakthroughs-gene-therapy-hemophilia/
5. Colella P, et al. Ontluikende probleme in AAV-gemedieerde in vivo genterapie. Mol Ther Meth Clin Dev. 2018; 8: 87-104. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29326962
6. DiMichele DM. Navigeer spoedhobbels op die innoveringsweg in hemofilieterapeutika. HemaSphere. 2018; 2: e144. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30887008
7. Doshi BS, et al. Gentherapie vir hemofilie: wat hou die toekoms in? Ther Adv Hematol. 2018; 9: 273-293. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30210756
8. Dunbar CE, et al. Genenterapie kom van ouderdom. Wetenskap. 2018; 359: 4672. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29326244
9. Evens H, et al. Hemofilie-genterapie: Van baanbreker tot spelveranderaar. hemofilie. 2018;24(Suppl. 6):50–59. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878653
10. George LA. Hemofilie-genterapie kom van ouderdom. Hematologie Am Soc Hematol Educ-program. 2017; 587-594. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29222308
11. Mahlangu J, et al. Opkomende terapieë vir hemofilie –Global perspektief. hemofilie. 2018;24(Suppl. 6):15–21. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878661
12. Makris M. 'n Goue era vir behandeling met hemofilie? hemofilie. 2018; 24: 175-176. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29601683
13. Park CY, et al. Genoomredigeringstegnologieë vir geenkorreksie van hemofilie. Menslike genet. 2016; 135: 977-981. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27357631
14. Perrin GQ, et al. Opdatering oor genterapie vir hemofilie. bloed. 2019; 133: 407-414. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30559260
15. Pierce GF, et al. 'N Hoornvlies van terapieë wat ondersoek word vir hemofilie. Mol Ther. 2017; 25: 2429-2430. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29055619
16. Pierce GF, et al. Verlede, hede en toekoms van hemofilie-genterapie: van vektore en transgenes tot bekende en onbekende uitkomste. hemofilie. 2018;24(Suppl. 6):60–67. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878660
17. Pierce GF, et al. Die eerste WFH-genterapie-ronde tafel: 'n begrip van die landskap en uitdagings van genterapie vir hemofilie oor die hele wêreld. hemofilie. 2019; 1-6. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30604914
18. Pyp SW. Nuwe terapieë vir hemofilie. Hematologie Am Soc Hematol Educ-program. 2016; (1): 650-656. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27913542
19. Pyp SW. Genenterapie vir hemofilie. Pediatriese Bloedkanker. 2018; 65: e26865. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29077262
20. Schutgens R, et al. Gentherapie by hemofilie: Van hype tot hoop. HemaSphere. 2018;2(2):22:e37. https://journals.lww.com/hemasphere/Fulltext/2018/04000
Hemophilia Geneerapie Resultate van kliniese proefnemings en verwante publikasies
1. George LA, et al. Hemofilie B-genterapie met 'n hoë-spesifieke aktiwiteitsfaktor IX-variant. NEJM. 2017; 377: 2215-2227. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29211678
2. Makris M. Hemophilia genterapie is effektief en veilig. Bloed.2018; 131: 952-953. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29496703
3. Manno CS, et al. AAV-bemiddelde faktor IX-oordrag van geen na skeletspier by pasiënte met ernstige hemofilie B. bloed. 2003; 101: 2963-2972. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/12515715
4. Manno CS, et al. Suksesvolle transduksie van lewer in hemofilie deur AAV-faktor IX en beperkings opgelê deur die immuunrespons van die gasheer. Nat Med. 2006; 12: 342-347. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/16474400
5. Miesbach W, et al. Genenterapie met adeno-geassosieerde virusvektor 5 – menslike faktor IX by volwassenes met hemofilie B. bloed. 2018;131(9):1022-1031. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29246900
6. Nathwani AC, et al. Adenovirus-geassosieerde virusvektor-gemedieerde geenoordrag in hemofilie B. NEJM. 2011; 365: 2357-65. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/22149959
7. Nathwani AC, et al. Veiligheid en effektiwiteit van faktor IX-gene terapie op lang termyn in hemofilie B op lang termyn. NEJM. 2014; 371: 1994-2004. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/25409372
8. Rangarajan S, et al. AAV5 – faktor VIII geenoordrag in ernstige hemofilie A. NEJM. 2017; 377: 2519-2530. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29224506
9. Stanford S, et al. Adenovirus-geassosieerde teenliggaampies in die VK-kohort van hemofilie-pasiënte: 'n Seroprevalensie-ondersoek na die teenwoordigheid van adenovirus-geassosieerde virusvektorserotipes AAV5- en AAV8-neutraliserende aktiwiteit en teenliggaampies by pasiënte met hemofilie A. Res Practice Thromb Haemost. 2019; 3: 261-267. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31011710
10. Van den Berg HM. 'N Geneesmiddel vir hemofilie binne bereik. NEJM. 2017; 377: 2592-2593. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29224412
11. VandenDriessche T, et al. Hiperaktiewe faktor IX padua: 'n Speletjiewisselaar vir hemofilie-genterapie. Mol Ther. 2018; 26: 14-16. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29274719
1. Iorio A, et al. Kernuitkoms gestel vir genterapie in hemofilie: resultate van die kernHEM-multistakeholder-projek. hemofilie. 2018; 24: e167-e172. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29781145
2. Konkle BA, et al. Hemofilie-proewe in die een-en-twintigste eeu: Definiëring van belangrike uitkomste vir pasiënte. Res Practice Thromb Haemost. 2019; 3: 184-192. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31011702
3. Machin N, et al. Meting van sukses in hemofilie-genterapie met behulp van 'n faktorniveau en uitkomste maatstaf. Ds Hematol. 2018; 11: 83-86. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29300108
4. Pierce GF, et al. Die bepaling van die toepaslike primêre eindpunt in spilpuntstudies vir hemofilie-gene terapie. hemofilie. 2017; 23: 643-644. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28833947
Amerikaanse departement van gesondheid en menslike dienste. FDA. Menslike geenterapie vir hemofilie. Konsepleiding vir die industrie. Julie 2018. https://www.fda.gov/media/113799/download
Amerikaanse departement van gesondheid en menslike dienste. FDA. Menslike genenterapie vir skaars siektes. Konsepleiding vir die industrie. Julie 2018. https://www.fda.gov/media/113807/download
Nasionale Hemophilia Foundation
Wêreld Federasie van Hemofilie
Kliniese vooruitgang in genterapie vir hemofilie
Geselekteerde kliniese proewe
NCT02576795. 'N Fase 1/2, dosis-eskalasie, veiligheid, verdraagsaamheid en doeltreffendheidstudie van Valoctocogene Roxaparvovec, 'n Adenovirus-geassosieerde virus-vektor-bemiddelde genetiese oordrag van menslike faktor VIII by pasiënte met ernstige hemofilie A. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02576795
NCT03520712. 'N Fase 1/2 veiligheids-, verdraagsaamheid- en doeltreffendheidstudie van Valoctocogene Roxaparvovec, 'n Adeno-geassosieerde virus-vektor-bemiddelde genetiese oordrag van menslike faktor VIII in hemofilie. A-pasiënte met 'n oorblywende FVIII-vlak ≤ 1 IU / dL en bestaande teenliggaampies teen AAV5 . https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03520712
NCT03392974. Fase 3-studie om die doeltreffendheid / veiligheid van Valoctocogene Roxaparvovec, 'n AAV-vektormedieerde genetiese oordrag van hFVIII te evalueer teen 'n dosis van 4E13vg / kg in hemofilie A-pasiënte met residuele FVIII-vlakke ≤1IU / dL wat profylaktiese FVIII-infusies ontvang. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03392974
NCT03370913. 'N Fase 3 ope-etiket, enkelarmstudie om die doeltreffendheid en veiligheid van BMN 270, 'n Adeno-geassosieerde virus-vektor-bemiddelde genetiese oordrag van menslike faktor VIII in hemofilie, te evalueer. A-pasiënte met residuele FVIII-vlakke ≤ 1 IU / dL wat profilakties ontvang FVIII-infusies. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03370913
NCT03432520. 'N Multi-sentrumevaluering van die veiligheid en doeltreffendheid van die SPK-8011 op lang termyn [Adeno-geassosieerde virale vektor met B-domein geskrap menslike faktor VIII gen] by mans met hemophilia A. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03432520
NCT03003533. Genetoordrag, dosisbevindende veiligheid, verdraagsaamheid en doeltreffendheidstudie van SPK-8011 ['n rekombinante adeno-geassosieerde virale vektor met menslike faktor VIII-gene] by individue met hemofilie A. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03003533
NCT03734588. Dosisbevindende studie van SPK-8016 Gentherapie by pasiënte met hemofilie A ter ondersteuning van evaluering by individue met FVIII-remmers. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03734588
NCT03370172. 'N Globale, oop etiket, multisentrum, fase 1/2-studie van die veiligheid en dosis-eskalasie van BAX 888, 'n Adeno-geassosieerde virus-serotipe 8 (AAV8) Vector wat B-domein geskrap faktor VIII (BDD-FVIII) uitdruk in ernstige hemofilie 'N Onderwerp het 'n enkele intraveneuse infusie toegedien. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03370172
NCT03061201. 'N Fase 1/2, oop-etiket, aanpasbare, dosisveranderende studie om die veiligheid en verdraagsaamheid van SB-525 (Rekombinante AAV2 / 6 menslike faktor 8 genterapie) by volwassenes met ernstige hemofilie te bepaal. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03061201
NCT03001830. GO-8: Gentherapie vir hemofilie A met behulp van 'n nuwe serotipe 8 kapsied pseudotipies Adeno-geassosieerde virale vektorkoderingsfaktor VIII-V3. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03001830
NCT03217032. Lentivirale FVIII Gentherapie vir hemofilie A https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03217032
NCT03818763. Fase I Bestudeer die evaluering van die veiligheid en uitvoerbaarheid van hematopoiëtiese stamsel-oordrag van die stamsel wat die doel van die lewering van faktor VIII vanaf plaatjies is vir pasiënte met hemofilie A. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03818763
NCT02484092. Gentherapie, oop etiket, dosis-eskaleringsstudie van SPK-9001 [Adeno-geassosieerde virale vektor met menslike faktor IX gen] in vakke met hemofilie B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02484092
NCT03307980. FIX langstudie: 'n faktor IX (FIX) genetiese oordrag, multisenterevaluering van die langtermynveiligheid en doeltreffendheidstudie van SPK9001 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03307980
NCT02396342. 'N Fase I / II, ope-etiket, ongekontroleerde, enkel-dosis, dosis-stygende, multisenterstudie wat 'n adeno-geassosieerde virale vektor ondersoek met 'n kodon-geoptimaliseerde menslike faktor IX gen (AAV5-hFIX) toegedien aan volwassenes met Erge of matige erge hemofilie B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02396342
NCT03569891. Fase III, oop etiket, enkel-dosis, multisentrum, multinasionale proef, ondersoek na 'n serotipe-geassosieerde virale vektor met die Padua-variant van 'n Codon-geoptimaliseerde menslike faktor IX Gen (AAV5-hFIXco-Padua, AMT-5) Word toegedien aan volwassenes met ernstige of matige erge hemofilie B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03569891
NCT03489291. Fase IIb, Oop-etiket, enkel-dosis, enkelarm, multisenterstudie om die faktor IX-aktiwiteitsvlak van die Serotipe 5-Adeno-geassosieerde virale vektor te bevestig wat die Padua-variant van 'n Kodon-geoptimaliseerde menslike faktor IX-gen bevat (AAV5 -hFIXco-Padua, AMT-061) toegedien aan volwassenes met ernstige of matige erge hemofilie B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03489291
NCT01687608. 'N Fase 1/2 ope-etiket, enkel stygende dosisproef van 'n selfaanvullende geoptimaliseerde Adeno-geassosieerde virus-serotipe 8 faktor IX-genenterapie (AskBio009) by volwassenes met hemofilie B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01687608
NCT03369444. 'N Fase I / II, oop etiket, multisentrum, stygende enkel dosis, veiligheidstudie van 'n nuwe adeno-geassosieerde virale vektor (FLT180a) by pasiënte met hemofilie B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03369444
NCT03641703. 'N Ope-etiket, multisentrum, langtermyn-opvolgstudie om die veiligheid en duursaamheid van reaksie te ondersoek na die dosering van 'n nuwe Adeno-geassosieerde virale vektor (FLT180a) by pasiënte met hemofilie B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03641703
NCT02695160. 'N Fase I, ope-etiket, stygende dosisstudie om die veiligheid en verdraagsaamheid van AAV2 / 6 faktor IX-gene terapie te evalueer via sinkvinger-nuklease (ZFN) Gemiddelde doelgerigte integrasie van SB-FIX in volwassenes met ernstige hemofilie B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02695160
NCT00979238. 'N Dosis-eskalasie-ondersoek van 'n oop etiket van 'n selfaanvullende adeno-geassosieerde virale vektor (scAAV 2/8-LP1-hFIXco) vir genetiese oordrag in hemofilie B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT00979238