Gentherapie | Virale vektorterapie | Toepassing op hemofilie
Dit is van kritieke belang om belangrike terminologieë in hemofilie-behandeling te verstaan. Sekere virusse werk goed as vektore om 'n nuwe geen op die regte plek af te lewer. Hierdie gewysigde virusse besmet die sel as deel van die terapeutiese proses. Die verandering van hierdie virusse verhoed dat hulle siektes kan veroorsaak.
Vektore in gentherapie lewer DNA aan die siek selle deur verskillende draers soos retrovirusse en adenovirusse te gebruik. Retrovirusse, wat vir hierdie doel gebruik word, integreer ook hul genetiese materiaal om die nuwe geen in die menslike sel in te sluit. Doeltreffendheid versus effektiwiteit is ook van kardinale belang in geenterapie. Doeltreffendheid verwys na die prestasie van 'n spesifieke genterapie-intervensie onder ideale, maar beheerde omstandighede. Effektiwiteit is die uitvoering van die terapie in werklike omstandighede.
In Leer ken oor terapie: terminologie en konsepte gelei deur David Lillicrap, MD, PhD, sal u 'n omvattende opvoedkundige hulpbron ontdek wat deur toonaangewende kundiges ontwerp is om u op hoogte te hou van die ontwikkelende wetenskaplike en kliniese vordering in navorsing op hemofilie.
David Lillicrap, MD, FRCPC, is 'n professor in die departement patologie en molekulêre geneeskunde aan die Queen's University, Kingston, Kanada. Hy is die ontvanger van 'n Senior navorsingsleerstoel in Kanada in molekulêre hemostase. In 2013 is hy verkies tot die Fellowship of the Royal Society of Canada. Dr. Lillicrap is 'n lid van die Wêreldbond van Mediese Adviesraad vir Hemofilie (WFH) en 'n voormalige voorsitter van die WFH se Navorsingskomitee. Hy is 'n voormalige voorsitter van die International Society for Thrombosis and Haemostasis '(ISTH) Wetenskaplike en Standaardiseringskomitee en is 'n huidige lid van die Raad van ISTH. Tussen 2008-2014 was hy 'n mede-redakteur van bloed, en is hy tans mede-redakteur van die Journal of Thrombosis and Haemostasis. Dr Lillicrap se navorsingsbelangstellings is gesentreer op molekulêre aspekte van die hemostatiese stelsel, met die klem op die potensiaal van molekulêre genetika en molekulêre biologie om vrae rakende patologiese hemostase aan te spreek. Die belangrikste fokuspunt van sy navorsingsgroep is die ondersoek na die immuunrespons op FVIII, die ontwikkeling en evaluering van nuwe terapieë vir hemofilie A, en die karakterisering van die biologie en patobiologie van von Willebrand-faktor.