Tyd om te verander: die wetenskap 'het verder ontwikkel as die huidige kliniese proefstelsel' - EU Reporter
Deur Tony Mallett
'N Kritieke gebied van die werk wat deur die Europese Alliansie vir Persoonlike Geneeskunde (EAPM) kommer kliniese toetse en pasiënt toegang tot hulle.
Een van EAPM se hoofdoelstellings is om die breër kwessies van gepersonaliseerde medisyne (PM) aan te pak in terme van kliniese toetse, biobanke, die deel van data en meer, terwyl ons kyk na die Horizon 2020-inisiatief van die EU.
In sy huidige Gespesialiseerde Behandeling vir Europa se Pasiënte veldtog, bekend as stappe, dit stel dat Europa moet 'n omgewing wat vroeg pasiënt toegang tot roman en doeltreffend PM toelaat, en 'n nuwe vorm van kliniese toetse sal deurslaggewend wees om acheiving dit wees.
Volgens EAPM, beweeg persoonlike medisyne in die volgende fase sal afhang van komplekse internasionale kliniese navorsing wat hoogs gekies pasiënt bevolkings, die versameling van menslike biologiese materiaal en die gebruik van groot databasisse vir bioinformatika.
Die organisasie voer aan dat Europa het 'n ander vorm van data generasie, en die klassieke benadering tot kliniese toetse kan nie diegene data voldoende te vang. Vandag, subgroepe van pasiënte word geïdentifiseer kan word binne 'n breë siekte kategorie via prognostiese of voorspellende biomerkers. Hierdie moet bekragtig op groot bevolkings, sodat wetenskaplike vooruitgang in diagnostiese verfyning en stratifikasie het in proewe te word nie.
Belangrik vir sukses is groter samewerking tussen baie vennote - die industrie en die akademie, statistici en pasiënte, maar ook reguleerders. EAPM glo dat slim, maar robuuste kliniese navorsingsmetodologieë deur reguleerders en betalers onderskryf moet word.
"Alhoewel daar miskien nie 'n tee-party in Europa is nie, voel ons beslis dat daar verandering nodig is," het professor Louis Denis, direkteur van die Oncology Centre Antwerp, gesê.
"Ons stelsel van gesondheid beleid moet verander, maar 'n aantal belanghebbendes nie lus om te verander," het hy bygevoeg, terwyl dit ook 'n beroep vir 'n groter en beter Europese samewerking in basiese navorsing.
Professor Denis is gerugsteun deur die direkteur van die Europese Organisasie vir Navorsing en behandeling van kanker (EORTC), Denis Lacombe, wat gesê het: "Alle belanghebbendes moet hul gemaksone te verlaat. Ons is op pad na nuwe vorme van kliniese navorsing vir PM en almal van ons - dit is Pharma, akademie, betalers, reguleerders -. Noodsaaklikheid om vorentoe te beweeg na 'n nuwe vorm van samewerking "
Lacombe het bygevoeg: 'Pasiënte wag op terapeutiese verbetering en vra ons, hoewel ons oor goeie tegnologie beskik, die beste nuwe middels vir hulle? En as ons hard in die spieël kyk, is die feit dat ons nie tegnologie optimaal gebruik nie. "
"Daar moet meer samewerking, nuwe modelle wees ... en dit beteken dat ons moet dink buite die boks," het hy gesê.
Karl Solchenbach, Intel Direkteur Europese Exascale Labs, opgetel op die punt van samewerking van 'n tegniese hoek deur te sê dat open-source sagteware lisensie die uitruil van data sal fasiliteer. Hy het bygevoeg dat Intel het gewerk in die gesondheidsektor met 'n hoë-spoed rekenaars om te navorsingsdata baie vinniger help. Dit sou fenomenaal vinnig in die toekoms wees, het hy bygevoeg.
Ingrid Maes van PricewaterhouseCoopers het gesê: "R&D sal in die toekoms op die pasiënt gefokus word - waar is die grootste behoefte? Ons sal meer kennis opbou en meer data benodig, wat beteken dat u meer moet saamwerk. Hierdie samewerking sal nie net binne die gesondheidsorgruimte wees nie, maar ook ander dataverskaffers, soos Google en Microsoft, betrek. "
Sy het bygevoeg dat: "Pharma sal moet betrokke raak by betalers en pasiënte op 'n baie vroeë stadium van die werklike waarde van wat hulle is besig om te verstaan. Die klem sal val op uitkomste, kliniese, gesondheid ekonomiese en lewenskwaliteit uitkomste. Uitkomste sal die waarde van 'n nuwe behandeling te bepaal en sal die nuwe geldeenheid wees. "
Louis Denis bygevoeg, in die toekoms: "Sorg moet pasiënt-gesentreerde en multi-professioneel wees, navorsing moet bewys-gebaseerde en gewete gebaseer was nie, sou geen ewekansige proewe sonder sekondêre eindpunte van lewensgehalte en koste doeltreffendheid en ons moet werkverrigting te verbeter met dieselfde bedrag geld. "
Edith Frenoy, van die European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations (EFPIA), het bygevoeg dat: "Die wetenskap het verder ontwikkel as die huidige proefstelsel - proewe is stadig, duur en onbuigsaam. In die toekoms kan groot proewe onmoontlik wees namate behandelings meer gepersonaliseer word en die wetenskap steeds ons kennis verbeter. Hierdie kennis sal beter resultate lewer as ons nie-reageerders deur stratifikasie verwyder. "
Volgens EAPM, die wetlike raamwerk in Europa moet aanpas ook nie net om makliker toegang tot kleiner groepe van vakke toelaat nie, maar ook om die geldigheid van die resultate van toetse veel kleiner as die klassieke ewekansige benadering erken.
Dit is van mening dat dit nodig is om 'n regulatoriese omgewing wat reageer op die behoeftes van alle belanghebbendes, terwyl ook die handhawing van die veiligheid van pasiënte, met die eindresultaat van die versekering van ontwikkeling van behandeling vir pasiënte te verseker.
En voldoende metodes en infrastruktuur wat groot sifting platforms ondersteun word benodig om die kwaliteit van die navorsing en betroubaarheid van die getuienis te verseker, die organisasie sê.
EAPM glo dat vordering gereeld sal beteken die gebruik van nuwe tegnologie vir datavaslegging, direkte invoer van die data, en real-time reaksie, oor kleiner multi-sentrum proewe in verskeie lande. Duideliker en meer geharmoniseerde regulasie sal noodsaaklik wees. En wyer steun sal nodig wees, om multi-dissiplinêre navorsing en openbare-private vennootskappe.
Wyer harmonisering sal die proses vergemaklik, is dit glo, en help om laer koste en administratiewe laste. 'N Nuwe paradigma kan 'n risiko-gebaseerde benadering stel, en bring translasie wetenskap en elemente van gesondheid tegnologie evaluering in kliniese toetse, met 'n groter openbare steun vir proewe.
EAPM is daarvan oortuig dat die ontwikkeling van PM vereis komplekse internasionale kliniese toetse met betrekking tot hoogs gekies pasiënt bevolkings, die versameling van menslike biologiese materiaal en die gebruik van groot databasisse vir bioinformatika.
Die ruggraat van die kliniese navorsing in PM sal biologies gedryf kliniese toetse met betrekking tot 'n sterk translasie navorsing items met behulp van state-of-the-art tegnologie soos biomerkers afgelei van nie-indringende molekulêre beelding.
Die organisasie is van mening dat baie dwelms kandidate gaan in kliniese proefnemings sonder gepaste begrip en dokumentasie van die teiken biologie, wat een of ander manier in die rigting waarin jy verduidelik mislukking op latere stadiums van ontwikkeling dwelm en die hoë uitvalsyfer gaan. Ook 'n paar van die terapeutiese middels kan suksesvol gewees het as hulle was getoets in die pasiënt groep wat waarskynlik die meeste baat vind by die dwelm.
Vandag, dit sê, subgroepe van pasiënte word geïdentifiseer kan word binne 'n wye kategorie siekte. Maar, aangesien die biomerkers en die modellering moet bekragtig op groot bevolkings, diagnostiese verfyning en stratifikasie is afhanklik van die suksesvolle insluiting van wetenskaplike vooruitgang in kliniese toetse.
Ian Banks, voorsitter van die ECCO Pasiënt Werkgroep, het saamgestem dat pasiënte toegang tot beter kennis nodig. Hy het gesê: "Dit is onmoontlik om pasiënte te bemagtig nie, tensy hulle kan verstaan ​​die inligting wat aan hulle gegee."
Banke is gerugsteun deur die voorsitter van die EAPM Werkgroep vir Navorsing, prof Ulrik Ringborg, wat ingestem het dat die oordrag van inligting was die sleutel tot betrokkenheid pasiënte 'in hul eie behandeling.
En, meer in die algemeen, parlementslid Petru Luhan gesê: "Ons moet voortgaan om die uitdaging van die oortreding van hindernisse en leer om dieselfde taal te praat aan te pak. Intussen is aansienlike onderwys en opleiding pogings wat nodig is om te verseker dat kennis en 'n goeie praktyk met betrekking tot nuwe tegnologie en wetenskaplike benaderings word gedeel.
"Nuwe ontdekkings sal ons nie baie ver kom nie, tensy ons weet hoe om die uitdaging vir die opwekking van kennis en die ontwikkeling van die regte gereedskap aan te spreek," het die Roemeense politikus.
"En dit is ewe waar wanneer dit kom by die vergadering van die uitdaging van nuwe kennis in mediese toepassings met 'n direkte voordeel vir die pasiënte, insluitend kwalifiserende en bekragtiging van biomerkers en die ontwikkeling van nuwe ontwerpe vir kliniese proewe," Luhan bygevoeg.
EAPM se stappe vir 2014-2019:
• Stap 1: Verseker 'n regulatoriese omgewing waarin vroeë pasiënt toegang tot roman en doeltreffend persoonlike medisyne laat (PM)
• Stap 2: Toenemende navorsing en ontwikkeling vir PM, terwyl die erkenning van die waarde daarvan
• Stap 3: Die verbetering van die onderrig en opleiding van professionele verskaffers van gesondheidsorg
• Stap 4: Ondersteunende nuwe benaderings tot vergoeding en die HTA assessering, wat nodig is vir die pasiënt toegang tot PM
• Stap 5: Toenemende bewustheid en begrip van PM
EAPM is van mening dat die bereiking van hierdie doelwitte die kwaliteit van lewe vir pasiënte in elke land in Europa sal verbeter.
Tony Mallett is 'n vryskutjoernalis in Brussel. [e-pos beskerm]
Verwante onderwerpe:Denis LacombeEORTCEuropese Organisasie vir Navorsing en behandeling van kankerGewildefull-beeldProfessor Louis DenisGespesialiseerde behandeling vir Europa se Pasiënte