Metaboliese siekte: Vroeë inasemingsterapie help babas met sistiese fibrose - Nuus - 2021
Kongenitale metaboliese siekte: Vroeë inasemingsterapie help met sistiese fibrose
Ongeveer 8.000 mense in Duitsland ly aan sistiese fibrose. Die aangebore metaboliese siekte is nog nie geneesbaar nie. Maar veral kinders met sistiese fibrose kan dikwels goed behandel word. Soos 'n studie nou bewys het, kan babas vanaf die eerste maande van hul lewe voordeel trek uit voorkomende terapie.
Ongeneeslike siekte van 'n meerorgaan
Sistiese fibrose (sistiese fibrose) is 'n aangebore metaboliese afwyking. In Duitsland alleen ly ongeveer 8.000 mense aan die ongeneeslike siekte, veral kinders en jong volwassenes. 'N Kenmerk van die multi-orgaan-siekte is 'n beperkte funksionaliteit van die slymvormende kliere in die liggaam, wat 'n baie taai slym vorm. Dit verstop die lugweë, bevoordeel chroniese infeksie en ontsteking. Albei vernietig die longe mettertyd. Die lewensverwagting neem voortdurend toe danksy gevorderde terapieë en 'n al hoe vroeër diagnose. Voorkomingsterapie is ook beskikbaar vir pasiënte vanaf die eerste maande van hul lewe. Babas kan baie baat vind by hierdie behandeling, soos nou in 'n studie blyk.
Siekte kan verskillende organe beïnvloed
Die verloop van die siekte van sistiese fibrose verskil baie en kan verskillende organe beïnvloed. Die erns van die siekte kan ook baie verskil.
"Baie lyers ly hoofsaaklik aan respiratoriese simptome. Tipiese kenmerke is dus 'n konstante hoes om ontslae te raak van die dik slym, asemhaling omdat die funksie van die longe aangetas word, asook infeksies en longontsteking wat gereeld voorkom, "verduidelik die vereniging Mukoviszidose e. V. Federale Vereniging van sistiese fibrose (CF) op sy webwerf.
Maar die spysverteringstelsel word ook beïnvloed. 'Die taai slym verstop die pankreas en lewer. As gevolg hiervan kom die verteringsensieme nie in die ingewande nie, "sê die kenners.
Daarom kan die voedsel nie goed verteer word nie, en die gevolg is buikpyn, hardlywigheid, vetterige ontlasting, erge ondergewig en, by babas en jong kinders, versuim om te floreer.
Vertraag longskade en komplikasies
Soos die Heidelberg-universiteitshospitaal in 'n verklaring geskryf het, word kinders met sistiese fibrose benadeel in hul ontwikkeling as gevolg van die vroeë aanvang van longskade en 'n ernstige beperkte spysvertering en kan hulle onvolwasse behandeling agterbly by hul portuurgroep.
Dus, hoe vroeër die behandeling begin, en hoe gouer daar op voldoende agteruitgang gereageer word, hoe langer kan die longskade en komplikasies vertraag word.
Die voorvereiste hiervoor is die van Heidelberg-wetenskaplikes onder leiding van professor Dr. Marcus Mall het 'n pasgebore sifting vir sistiese fibrose geloods wat in 2015 dwarsdeur Duitsland bekendgestel is en wat die aangetaste kinders betroubaar identifiseer.
Vir die eerste keer het hierdie vroeë opsporing 'n nou tydsvenster vir voorkomende terapeutiese benaderings geopen.
'N Huidige studie het die effektiwiteit van voorkomingsterapie getoon vanaf die eerste maande van die lewe.
Die resultate is gepubliseer in die American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine.
Babas vind baat by inasemingsterapie met hipertoniese soutoplossing
Die multisenterstudie in die Duitse sentrum vir longnavorsing (DZL), gelei deur die Centre for Pediatric and Adolescent Medicine in Heidelberg, het getoon dat babas met sistiese fibrose voordeel trek uit baie vroeë inasemingsterapie met hipertoniese soutoplossing.
Hul longfunksie verbeter en hulle neem gedurende die jaar meer gewig op as pasiënte wat isotoniese sout inasem.
Volgens die inligting is dit die eerste voltooide gekontroleerde studie oor voorkomende terapie op hierdie ouderdom wêreldwyd, aangesien daar onlangs nie-indringende metodes vir die betroubare opsporing van vroeë longskade beskikbaar geword het.
Gegewe die resultate, kan voorkomende inasemingsterapie met hipertoniese soutwater nou aanbeveel word vir babas en jong kinders met sistiese fibrose. Die deelnemende studiesentrums het reeds hul behandeling dienooreenkomstig verander.
Die terapie begin voor die eerste simptome
"Die studie wys vir die eerste keer die voordele van voorkomende terapie wat voor die eerste simptome in die kinderskoene begin," sê professor Dr. Marcus Mall, wat die studie in die Heidelberg-universiteitshospitaal gelei het.
"Daarbenewens kon ons ook in die studie aantoon dat die ondersoekmetodes wat gebruik is - die meting van longventilasie en magnetiese resonansbeelding - baie geskik is om terapeutiese effekte vir kinders met min spanning te kontroleer," het die wetenskaplike gesê.
"Die werk baan die weg vir die ontwikkeling van verdere voorkomende terapieë met die doel om die ontwikkeling van ernstige longskade by pasiënte met sistiese fibrose te voorkom of ten minste beduidend te stop."
Bevogtig slym in die lugweë beter
Vir die studie is altesaam 42 babas ewekansig aan 'n terapie toegewys en 'n kontrolegroep in die eerste drie maande van hul lewe is hul longventilasie, groei en gewigstoename 'n jaar lank gevolg.
Die kinders in die terapiegroep het twee keer per dag hipertoniese soutoplossing ingeasem, waarvan die soutgehalte hoër is as dié van die longsekresie en wat help om die oppervlak van die longe en die slym in die lugweë beter te bevogt.
Die babas in die kontrolegroep het 'n isotoniese soutoplossing ingeasem, wat ooreenstem met die konsentrasie van longsekresies.
Die longfunksie van die kinders is bepaal deur die longventilasie-indeks (LCI) te meet. Die aantal asemhalings wat benodig word totdat al die lug in die longe uitgeruil word, word bepaal.
"Hierdie meting toon baie sensitief of asemhalings lug in die longe vasgevang is, omdat slymproppe of ontsteking die lugsirkulasie belemmer," verduidelik die eerste skrywer Dr. Mirjam Stahl, kinderlongspesialis by die sistiese fibrose-sentrum en die Sentrum vir Translasionele Longnavorsing (TLRC) in die Heidelberg-universiteitshospitaal.
Taai slym in die klein lugweë bemoeilik nie net asemhaling nie, maar lei ook tot ontsteking en veranderinge in die longweefsel.
Daarbenewens het alle kinders MRI-ondersoeke van die longe ondergaan om sodanige veranderinge en ontstekingsvlekke op te spoor.
Eenvoudige en goed verdra maatstaf
Na een jaar het die ventilasie by die babas in die terapiegroep aansienlik beter ontwikkel as in die vergelykingsgroep, hulle was gemiddeld 500 gram swaarder en 1,5 sentimeter groter.
Die studie dokters sien die rede vir die goeie gewig ontwikkeling in die algehele beter gesondheid van die kinders. In hierdie vroeë stadium in die MRI-bevindings was daar slegs geringe verskille tussen die twee groepe.
"Hierdie inasemingsterapie word aanbeveel as 'n eenvoudige en goed verdraagsame maatreël om vroeë longveranderings in sistiese fibrose te verlig of te vertraag. Dit bied die geaffekteerde kinders aansienlik verbeterde lewensomstandighede, "sluit dr. Staal.
In die opvolgstudie, wat ook vanaf Heidelberg gekoördineer word, sal alle kinders versorg word. Dokters wil verduidelik hoe voorkomende terapie die verdere verloop van die siekte beïnvloed. (Ad)