GeneTherapy.ISTH.org - Adenovirus-geassosieerde teenliggaampies in die Verenigde Koninkryk Kohort van hemophilia-pasiënte
Adenovirus-geassosieerde teenliggaampies in die Verenigde Koninkryk Kohort van hemophilia-pasiënte
Navorsing en praktyk in trombose en hemostase (Lente 2019) Vol. 3, no. 2, bl. 261 Stanford, S.; Pienk, R.; Creagh, D.; et al.
In 'n onlangse studie is bevind dat die ondersoek na voorafbestaande immuniteit belangrik kan wees by die identifisering van pasiënte wat die meeste geneig sal wees om voordeel te trek uit genterapie. Die studie van 'n volwasse hemofilie A-kohort in die Verenigde Koninkryk het getoë plasmamonsters van 100 pasiënte getoets vir voorafbestaande aktiwiteite teen adeno-geassosieerde virus tipe 5 (AAV5) en AAV tipe 8 (AAV8) met behulp van AAV-transduksie-remming en totale teenliggaampies. Volgens die data het 21% van die pasiënte anti-AAV5-teenliggaampies gehad, terwyl 23% anti-AAV8-teenliggaampies gehad het. Boonop het 25% van die pasiënte AAV5-remmers gehad en 38% het AAV8-remmers. In hierdie kohort was die algehele seroprevalensie met een van die toetse 30% teen AAV5 en 40% teen AAV8. 'N Totaal van 24% van die pasiënte was seropositief vir beide AAV-soorte. Volgens die navorsers is kliniese navorsing nuttig om die gevolge van vooraf bestaande immuniteit op die veiligheid en effektiwiteit van AAV-bemiddelde genterapie te beoordeel.