Beursie sal bloei vir wêreld se duurste kuur(Foto: iStock) Die wêreld se duurste medisyne tot op datum, is onlangs deur die Amerikaanse voedsel-en-medisyneowerheid (oftewel die FDA) goedgekeur. Die farmaseutiese groep, CSL Behring, se hemofilie B-geenterapie genaamd Hemgenix, wat daarop gemik is om mense met hemofilie se bloedingsgevalle drasties te verminder, kom teen die stewige prys van $3,5 miljoen (sowat R60 miljoen) per dosis, berig Bloomberg. Hemgenix, wat net eenmalig toegedien word, kan ŉ pasiënt se aantal bloedingsgevalle per jaar met tot 54% verminder, het ŉ sleutelstudie van dié terapie bevind. Dit het ook 94% van pasiënte bevry van die tydrowende en duur behandeling wat tans gebruik word om dié potensieel dodelike toestand te behandel. Hemofilie is ŉ afwyking waarin die bloed nie op die tipiese manier stol nie, omdat dit nie genoeg bloedstollingsproteïene bevat nie. Ofskoon dit baie seldsaam is en slegs 1 uit elke sowat 10 000 mense hiermee gebore word, is duisende mense wêreldwyd óf onbewus dat hulle hieraan ly óf ontvang nie die nodige mediese behandeling nie. Sowat 400 000 mense wêreldwyd leef met hemofilie en slegs 25% ontvang voldoende behandeling. Die algemeenste soort word hemofilie A genoem. Dit beteken die persoon het nie genoeg stollingsfaktor VIII (faktor agt) nie. Hemofilie B is minder algemeen. ŉ Persoon met hemofilie B het nie genoeg faktor IX (faktor nege) nie. Iemand met hemofilie bloei nie méér nie, maar wel vir ŉ langer tyd. Klein snye is nie so kommerwekkend nie, maar as jy ŉ ernstige vorm van dié toestand het, is inwendige bloeding, veral in jou knieë, enkels en elmboë, ŉ ernstige risiko. Inwendige bloeding kan jou organe en weefsel beskadig en lewensgevaarlik wees. (Foto: iStock) Geenterapie kan ŉ reeks toestande drasties verbeter deur hul onderliggende oorsake reg te stel. Novartis AG se Zolgensma vir babas met spinale spieratrofie is teen $2,1 miljoen (sowat R36 miljoen) geprys toe dit in 2019 goedgekeur is, terwyl Bluebird Bio Inc. se Zynteglo vir die bloedafwyking beta-talassemie vroeër vanjaar teen $2,8 miljoen (nagenoeg R48 miljoen) bekendgestel is. Prys pootjie egter dikwels nuwe middels, met die hoë koste van medisyne soos Biogen Inc. se Alzheimermiddel Aduhelm in die VSA en Bluebird se Zynteglo in Europa wat kommersiële mislukkings was. “Hoewel die Hemgenix-prys hoër is as wat verwag is, kan dit suksesvol wees, want bestaande medisyne is ook baie duur en hemofilie-pasiënte leef voortdurend in vrees vir bloeding,” het Brad Loncar, ŉ biotegnologiebelegger, gesê. Volgens Peter Marks, direkteur van die FDA se Sentrum vir Biologiese Evaluering en Navorsing, is Hemgenix sprekend van die belangrike vordering wat in die ontwikkeling van innoverende behandelings gemaak word. “Hoewel daar vooruitgang in die behandeling van hemofilie was, verwater maatreëls wat nodig is om bloeding te voorkom en te behandel pasiënte se lewensgehalte.” Met tradisionele hemofiliebehandeling word die ontbrekende bloedstollingsfaktor vervang sodat die bloed behoorlik kan stol. Dit word gewoonlik gedoen deur behandelingsprodukte, ook genoem stollingsfaktorkonsentrate, in ŉ persoon se are in te spuit. Hemgenix werk deur ŉ geen in die liggaam te plaas wat die ontbrekende stollingsfaktor in die lewer kan produseer, waar die liggaam dan self die faktor IX-proteïen vervaardig.