Ons kan nou ons liggame herprogrammeer
Die FDA het vir die eerste keer gentherapiebehandeling goedgekeur - 'n historiese skuif in die annale van medisyne. Die nuwe behandeling - Kymriah (tisagenlecleucel) - verander T-selle om leukemie te stry.
Die goedkeuring van Kymriah dien as 'n harbinger vir die goedkeuring van ander vorme van genterapie wat kanker en ander ernstige siektes kan stryd deur 'n roman en opwindende benadering te gebruik. Herprogrammeer die liggaam deur kunsmatige middele.
Selgebaseerde gentherapie verwys na die praktyk om nuwe genetiese materiaal in 'n spesifieke selpopulasie in te voer en dan hierdie gemodifiseerde selle weer in die liggaam in te voer. Eens in die liggaam kan hierdie nuwe selle proteïene produseer wat kanker of ander ernstige siektes help beveg.
Kymriah behels die bekendstelling van geneties gemodifiseerde T-selle - 'n tipe limfosiet, of witbloedselle in die liggaam. Hierdie gemodifiseerde T-selle herken en aanval leukemie selle.
Genterapie is beter as chemoterapie omdat geenterapieë minder giftig is. Chemoterapie het 'n invloed op die hele liggaam en veroorsaak liggaamlike wesenlike nadelige effekte. Met selgebaseerde geenterapie word herontwerkte selle plaaslik ingespuit en word tumore spesifiek geveg.
Benewens die vorm van genterapie, is Kymriah ook 'n immunoterapeutiese middel. Immunotherapie maak gebruik van die krag van die immuunstelsel om siektes te behandel.
In tegniese terme is Novartis se Kymriah 'n eksperimentele chimeriese antigeenreceptor (CAR) T-selterapie wat gebruik word om terugval of refraktêre behandeling (dws weerstand teen behandeling) B-sel akute lymfoblastiese leukemie te behandel.
Kymriah is 'n aangepaste vorm van immunoterapie waarin 'n pasiënt se eie T-selle eers versamel word en dan na 'n vervaardigingsentrum gestuur word.
Die T-selle word geoes met behulp van 'n prosedure genaamd leukapharesis.
By die vervaardigingsentrum word hierdie T-selle aangepas om 'n geen in te sluit wat vir CAR-uitdrukking kodeer. Hierdie gemodifiseerde selle word dan weer in die pasiënt ingespuit. Een keer in die liggaam, fokus 'n spesifieke antigeen op 'n spesifieke antigeen genaamd CD19 wat op die oppervlak van leukemie selle geleë is en hierdie kanker selle doodmaak. Een keer in die bloed groei hierdie veranderlike T-selle en brei hulle uit om kanker binne twee of drie weke uit te wis.
Kenners by die FDA het hul goedkeuring van Kymriah op 'n enkele arm van 'n kliniese fase II-toets gebaseer, waarin 63 kinders, adolessente en jong volwassenes met terugslag of refraktêre B-sel akute lymfoblastiese leukemie 'n enkele dosis van die behandeling ontvang het. Van hierdie deelnemers het 83 persent ná drie maande in remissie oorgebly. Verder is 75 persent ná ses maande vry van siekte. Dit is belangrik dat Kymriah deur die FDA Priority Review en Breakthrough Therapy benamings ontvang is.
Akute limfoblastiese leukemie is 'n kanker van die beenmurg en bloed. Dit veroorsaak dat die liggaam abnormale limfosiete maak. Hierdie abnormale bloedselle sny vinnig gesonde bloed selle in die beenmurg uit. Ons het ons bloed selle nodig om te oorleef.
Wanneer die aantal normale bloed selle dramaties afneem, kan die dood voortspruit.
Alhoewel ouer volwassenes AL kan ontwikkel, is dit hoofsaaklik 'n siekte van kinders. Ongeveer 90 persent van kinders met ALLE gaan na vergifnis na behandeling. Kymriah is goedgekeur vir gebruik by pasiënte jonger as 25 jaar en het kanker wat herhaal het of kanker wat weerstand bied teen behandeling.
Kommer oor Kymriah
Een wat verband hou met die negatiewe newe-effek van enige tipe monoklonale teenliggaam-terapie is sitokien-vrylating sindroom, 'n infusie reaksie wat ook genoem word cytokine storm. Sitokiene is klein proteïene wat deur selle afgeskei word en effekte op ander selle het.
In die meeste mense is simptome van sitokien-vrystelling sindroom lig of matig en kan dit maklik behandel word. Hierdie simptome sluit in:
Pasiënte wat bloedkanker het, soos ALLE, het egter 'n hoër risiko om ernstige siektienstorms met lewensgevaarlike simptome te ontwikkel. Om hierdie rede moet infusies by hoëvolume-sentrums plaasvind met spesialiste wat opgelei word om ernstige komplikasies soos sitokien storm te bestuur.
Laastens word verwag dat Kymriah ongeveer $ 500,000 kos. Nietemin is behandeling met Kymriah steeds goedkoper as 'n beenmurgoorplanting, wat algemeen gebruik word in die behandeling van leukemie.
Vuurvrye of terugvallende ALLE is 'n dodelike siekte. Die goedkeuring van Kymriah bied hoop vir 'n paar honderd jongmense in die Verenigde State wat geen behandelingsopsies het nie. Dit het bewys effektief in kliniese proewe. Die kliniese proewe was egter beperk, en dit moet nog gesien word of Kymriah lewenslange afstoting kan veroorsaak.
Die goedkeuring deur die FDA van 'n vorm van genterapie vir die eerste keer hou in 'n nuwe era van medisyne: 'n ouderdom waar ons ons selle kan herprogrammeer om kanker en ander dodelike siektes te beveg.
> Breslin S. Sitokien-vrylating sindroom: oorsig en verpleging implikasies. Kliniese Tydskrif vir Onkologieverpleegkunde. 2007; 11: 37-42.
> Colwell J. Paneel OKs CAR T Terapie vir Leukemie. Kanker Discovery. 27 Julie 2017.
> FDA Nuusberig. FDA goedkeuring bring eerste gentherapie na die Verenigde State. 30 Augustus 2017.
> Hoë KA. Gene Terapie in Kliniese Geneeskunde. In: Kasper D, Fauci A, Hauser S, Longo D, Jameson J, Loscalzo J. eds. Harrison se Beginsels van Interne Geneeskunde, 19de New York, NY: McGraw-Hill; 2014.
> Klepin HD, Powell BL. Witselafwykings. In: Halter JB, Ouslander JG, Studenski S, Hoë KP, Asthana S, Supiano MA, Ritchie C. eds. Hazzard se Geriatriese Geneeskunde en Gerontologie, 7de New York, NY: McGraw-Hill.