Nuwe metode maak die behandeling van geenmutasies moontlik - Nuus - 2021
Nuwe metode maak die behandeling van geenmutasies moontlik
Deurbraak in die behandeling van afwykings wat veroorsaak word deur geenmutasies?
'N Nuut ontwikkelde hulpmiddel sou dit moontlik maak om geenmutasies en die gevolglike afwykings in die toekoms te behandel nie. Op hierdie manier kon talle siektes behandel word, waarvoor 'n effektiewe vorm van behandeling nog nie moontlik was nie.
Die huidige studie deur die Salk Instituut vir Biologiese Studies het bevind dat 'n nuwe tegnologie vir die verwerking van 'n wye verskeidenheid mutasies in lewende organismes gebruik kan word. Die resultate van die studie is in die Engels-tydskrif "Cell Research" gepubliseer.
Tegnologie verbeter die behandeling van oorerflike siektes
Die vermoë om gene in lewende organismes te manipuleer, bied die vermoë om 'n verskeidenheid oorerflike siektes te behandel. Baie soorte sogenaamde geenbewerkingsinstrumente is egter nie in staat om kritieke gebiede van DNA te teiken nie, berig die navorsers. Die ontwikkeling van so 'n tegnologie was moeilik omdat lewende weefsel verskillende seltipes bevat. Die nuut ontwikkelde instrument, genaamd SATI, het die span nou in staat gestel om die muisgenoom te wysig en 'n wye verskeidenheid mutasies en seltipes te rig. Die tegnologie kan uitgebrei word vir gebruik in 'n verskeidenheid toestande vir geenmutasie, soos Huntington se siekte en die seldsame voortydige verouderingsprogeria.
Vooruitsig om 'n wye verskeidenheid genetiese siektes te genees?
Die studie het getoon dat SATI 'n kragtige instrument is om die genoom te redigeer, verduidelik die navorsers. Die hulpmiddel kan nuttig wees om verskillende soorte mutasies met teikengene te vervang, en die deur oopmaak om instrumente te gebruik om gene te manipuleer om 'n wye verskeidenheid genetiese siektes te genees, voeg die span by.
Navorsers het gefokus op die model vir voortydige veroudering
Die navorsers wou 'n veelsydige instrument ontwikkel om nie-koderende streke van DNA te teiken wat nie die funksie van die geen beïnvloed nie en 'n wye verskeidenheid mutasies en seltipes moontlik maak. Om dit te doen, het hulle gefokus op 'n muismodel vir voortydige veroudering wat veroorsaak word deur 'n mutasie wat moeilik is om te herstel met die bestaande gereedskap vir die redigering van die genoom. Die nuwe metode, wat die wetenskaplikes SATI noem (Intercellular Linearized Single Homology Arm Donor Mediated Intron-Targeting Integration), is 'n verdere ontwikkeling van die vorige HITI-metode om addisionele areas van die genoom aan te spreek.
SATI werk deur 'n normale kopie van die problematiese geen in die nie-koderende gebied van die DNA voor die mutasieplek in te plaas. Hierdie nuwe geen word dan in die genoom langs die ou geen geïntegreer deur een van die verskillende DNA-herstelweë, wat die organisme verlig vir die nadelige gevolge van die oorspronklike mutantgeen sonder om die risiko te beskadig as dit heeltemal vervang word, berig die navorsingsgroep in 'n persverklaring.
Die leeftyd is met 45 persent verhoog
Die navorsers het die SATI-tegnologie op lewende muise met progeria getoets, wat veroorsaak word deur 'n mutasie in die LMNA-geen. Beide mense en muise met progeria toon tekens van voortydige veroudering, hartfunksionering en 'n drasties verkorte leeftyd as gevolg van die ophoping van 'n proteïen genaamd progerien. 'N Normale kopie van die LMNA-geen is met SATI in die muise ingevoeg. Die span het verlaagde tekens van veroudering in verskillende weefsels, insluitend vel en milt, en 'n toename in leeftyd gevind. Die behandelde muise se lewensduur is met 45 persent verhoog in vergelyking met onbehandelde diere. As so 'n verlenging van die lewensduur aan mense oorgedra sou word, sou dit langer as 'n dekade wees, verduidelik die navorsers. (As)
Keiichiro Suzuki, Mako Yamamoto, Reyna Hernandez-Benitez, Zhe Li, Christopher Wei e.a. ), Selnavorsing
'N Nuwe tegnologie vir genoomredigering van 'n wye verskeidenheid mutasies in lewende organismes, Salk Instituut vir Biologiese Studies, Salk Instituut vir Biologiese Studies