GeneTherapy.ISTH.org - Hoe kan ek gentherapie vir hemofilie bespreek? 'N Pasiënt- en geneesperspektief
Hoe kan ek terapie vir hemofilie bespreek? 'N Pasiënt- en geneesperspektief
hemofilie (05/21/19) Miesbach, W.; O'Mahoney, B .; Key, NS; et al.
Alhoewel gentherapie die behandeling vir mense met hemofilie kan omskep en hul bloedingrisiko kan verminder, terwyl die behoefte aan toediening van eksogene faktore verminder of opgehef word, meen navorsers dat dit vir dokters sowel as pasiënte belangrik is om bronne oor duidelike en betroubare inligting te hê om beide die risiko's en voordele van behandeling. Navorsing met adeno-geassosieerde virale (AAV) vektormedium-gene-terapie het getoon dat die endogene faktorvlakke gedurende volgehoue ​​periodes verbeter is, 'n beduidende vermindering in jaarlikse bloedsyfers, laer gebruik van eksogene faktore en 'n positiewe veiligheidsprofiel. Dit is egter belangrik vir dokters om te beklemtoon dat daar navorsing aan die gang is, en dat daar steeds leemtes bestaan, soos veiligheidsprofiele op lang termyn. Verder kan die belangrikste pasiëntgroepe - insluitend kinders en adolessente, diegene met lewer- of nierfunksie en diegene met 'n vorige geskiedenis van faktoremmers of vooraf bestaande neutraliserende AAV-teenliggaampe - uitgesluit word onder die geskiktheidskriteria vir gentherapie-ondersoeke.