Die effektiwiteit van 'n geneesmiddel kan beoordeel word op grond van die potensiaal om gewasse te laat krimp - maar dit is nie noodwendig gelyk aan die verbeterde oorlewingsyfers nie. shutterstock.com
As die kanker reeds versprei het, kan die diagnose soos 'n doodsvonnis voel. Die nuus dat 'n nuwe middel beskikbaar is, kan 'n groot verligting wees.
Maar stel jou voor dat 'n kankerpasiënt hul dokter vra: 'Kan hierdie middel my help om langer aan die lewe te bly?' En in alle eerlikheid antwoord die dokter: 'Ek weet nie. Daar is een studie wat sê dat die medisyne werk, maar dit wys nie of pasiënte langer geleef het nie, of selfs as hulle beter voel nie. '
Dit klink miskien na 'n onwaarskynlike scenario, maar dit is presies waarvoor 'n span werk Britse navorsers gevind dat dit die geval is by baie nuwe kankermedisyne.
Kyk na die navorsing
'N Studie wat verlede week in die British Medical Journal 39 kliniese studies het die goedkeuring van alle nuwe kankermedisyne in Europa van 2014 tot 2016 ondersteun.
Die navorsers het bevind dat meer as die helfte van hierdie proewe ernstige gebreke het wat die behandeling voordele kan oordryf. Slegs een kwart het oorlewing as 'n belangrike uitkoms gemeet, en minder as die helfte het verslag gedoen oor die lewensgehalte van pasiënte.
Van die nuwe 32-kankermedisyne wat in die studie ondersoek is, het slegs nege minstens een studie onderneem sonder om metodes met ernstige foute te werk.
Die navorsers het metodes op twee maniere geëvalueer. Eerstens gebruik hulle 'n standaardskaal van die risiko van vooroordeel, wat die tekortkominge meet wat getoon het dat dit tot bevooroordeelde resultate lei, soos dat dokters weet watter pasiënte medisyne gebruik, of as te veel mense vroeg uit die verhoor val.
Tweedens het hulle gekyk of die Europese medisyne-agentskap (EMA) ernstige gebreke geïdentifiseer het, soos dat 'n studie vroeg gestaak is, of die medisyne vergelyk word met 'n swak behandeling. Die EMA het ernstige gebreke in die proewe vir tien van die 32-medisyne geïdentifiseer. Hierdie foute word selde in die gepubliseerde verslae van die proewe genoem.
Van kliniese toetse tot behandeling - vinniger is nie altyd beter nie
Voordat 'n medisyne vir bemarking goedgekeur word, moet die vervaardiger studies uitvoer om aan te toon dat dit effektief is. Reguleerders soos die EMA, die Amerikaanse voedsel- en dwelmadministrasie (FDA) of Australië se terapeutiese goedere-administrasie (TGA) beoordeel dan of dit aan dokters bemark kan word.
Nasionale reguleerders ondersoek hoofsaaklik dieselfde kliniese toetse, dus is die bevindings uit hierdie navorsing internasionaal relevant, ook in Australië.
Daar is 'n sterk openbare druk op reguleerders om vinniger nuwe kankermedisyne goed te keur, gebaseer op minder bewyse, veral vir kanker wat sleg behandel word. Die doel is om vinniger behandelings by pasiënte te kry deur toelaat dat medisyne bemark word in 'n vroeëre stadium. Die nadeel van vinniger goedkeuring is egter meer onsekerheid oor die effekte van die behandeling.
Een van die argumente vir vroeëre goedkeurings is dat die nodige studies later uitgevoer kan word, en dat siek pasiënte 'n groter kans op oorlewing kan kry voordat dit te laat is. Maar 'n Amerikaanse studie het tot die gevolgtrekking gekom dat studies na goedkeuring 'n oorlewingsvoordeel gevind het vir slegs 19 van nuwe kankermedisyne wat 93 tot 1992 goedgekeur het.
As die bewyse vir 'n nuwe kankermedikasie gebrekkig is, laat dit pasiënte kwesbaar vir valse hoop. Van shutterstock.com
Hoe word effektiwiteit tans gemeet?
Goedkeuring van nuwe kankermedisyne is dikwels gebaseer op gesondheidsuitkomste op kort termyn, waarna verwys word as “surrogaatuitkomste”, soos krimp of stadiger groei van gewasse. Die hoop is dat hierdie surrogaatuitkomste langer voordele op die langtermyn voorspel. Vir baie kankers is daar egter gevind dat hulle 'n swak werk doen verbeterde oorlewing voorspel.
'N Studie van kankerproewe Vir meer as 100 medisyne wat gemiddeld gevind is, neem kliniese toetse wat meet of pasiënte langer aan die lewe bly, 'n ekstra jaar om te voltooi, in vergelyking met proewe gebaseer op die surrogaatuitslag wat die meeste gebruik word, genaamd “progressievrye oorlewing”. hierdie meet beskryf die hoeveelheid tyd wat 'n persoon met kanker leef sonder dat gewasse groter word of verder versprei. Dit is dikwels swak gekorreleer met die algehele oorlewing.
'N Jaar kan lyk soos 'n lang wag vir iemand met 'n grimmige diagnose. Maar daar is beleid om pasiënte te help om toegang tot eksperimentele behandelings te kry, soos om aan kliniese toetse of deernisvolle toegangsprogramme deel te neem. As daardie jaar sekerheid oor oorlewingsvoordele beteken, is dit die moeite werd om te wag.
Goedkeuring van medisyne sonder genoeg bewyse kan skade berokken
In 'n redaksionele wat hierdie studie vergesel, argumenteer ons dat oordrywing en onsekerheid oor behandelingsvoordele direkte skade aan pasiënte veroorsaak, as hulle ernstige of lewensgevaarlike skade ly sonder dat dit waarskynlik baat, of as hulle meer effektiewe en veiliger behandelings afstaan.
Byvoorbeeld, die middel panobinostat, wat gebruik word vir pasiënte met veelvuldige myeloom wat nie op ander behandelings reageer het nie, is nie bewys dat dit pasiënte langer kan help leef nie, en dit kan lei tot ernstige infeksies en bloeding.
Onakkurate inligting kan ook vals hoop aanmoedig en 'n afleiding van die palliatiewe sorg veroorsaak.
En die belangrikste is dat die ideaal van gedeelde ingeligte besluitneming gebaseer op die waardes en voorkeure van pasiënte uitmekaar val as die dokter nóg die pasiënt akkurate bewyse het om besluite in te lig.
In lande met openbare gesondheidsversekering, soos die Australiese farmaseutiese voordele-skema (PBS), hang die toegang van pasiënte tot nuwe kankermedisyne nie net van die markgoedkeuring nie, maar ook van die betalingsbesluite. Die PBS weier dikwels die betaling vir nuwe kankermedisyne weens onseker kliniese bewyse. In die gevalle van medisyne in hierdie navorsing, is sommige op die PBS beskikbaar, terwyl ander nie.
Nuwe kankermedisyne is dikwels baie duur. In die VS kos dit gemiddeld meer as US $ 100,000 (A $ 148,000).
Kankerpasiënte het behandelings nodig wat hulle help om langer te leef, of om ten minste 'n beter lewensgehalte te hê gedurende die tyd wat hulle oorbly. In die lig hiervan het ons sterker bewysstandaarde nodig, om seker te maak dat daar werklike gesondheidsvoordele is wanneer nuwe kankermedisyne vir gebruik goedgekeur word.
Barbara Mintzes, Senior Lektor, Fakulteit Aptekerswese, Universiteit van Sydney en Agnes Vitry, Senior lektor, Universiteit van Suid-Australië
Jy is hier: Tuis > Lewe > Gesondheid > Siektes en voorwaardes > Werk nuwe kankermedisyne? Te dikwels weet ons nie regtig nie, en ook nie u dokter nie