GeneTherapy.ISTH.org - Hemofilie-proewe in die een-en-twintigste eeu: Definiëring van belangrike uitkomste van pasiënte
Hemofilie-proewe in die een-en-twintigste eeu: Definiëring van belangrike uitkomste van pasiënte
Navorsing en praktyk in trombose en hemostase (Lente 2019) Vol. 379, no. 20, bl. 184 Konkle, Barbara A.; Skinner, Mark; Iorio, Alfonso
Die afgelope vyf dekades is gekenmerk deur beduidende vordering in die versorging van hemofilie, wat uitgebrei is tot nie-vervangende terapieë en die naderende beskikbaarheid van genterapie. Hierdie vooruitgang waarborg egter 'n nuwe blik op die uitkomsmaatstawwe wat gebruik word om faktorevervangingsterapieë in kliniese studies te evalueer, naamlik faktoraktiwiteitsvlak en jaarlikse bloedingstempo. Hierdie eindpunte moet nie net in die konteks van nuwe hemofilie-behandelingsstrategieë heroorweeg word nie, maar ook vanuit die oogpunt van 'n onlangse nuwe klem op pasiëntperspektiewe wat verband hou met oorlewing, funksionele status en lewensgehalte. Die keuse en meting van pasiëntbelangrike uitkomste, wat gereeld deur pasiënte gerapporteer word, word 'n kritieke stap in die kliniese proefproses. Die navorsingsgemeenskap erken dat pasiënte probleme deur 'n ander lens sien as klinici, vervaardigers en ander belanghebbendes; dit plaas waarde op hul insig in navorsingsontwerp asook hul werklike deelname. Wat vir pasiënte van belang is, is uitkomste wat die hele versorgingsiklus insluit: oorlewing, funksionele status en lewensgehalte.
Ondersteun deur opvoedkundige toelaes van BioMarin, Pfizer, Inc., Shire, Spark Therapeutics, en uniQure, Inc.