Türkiye'de nadir hastalıklar ve yetim ilaçlar konusunda yaşanan problemlerin hasta perspektifiyle değerlendirilmesi

Nadir hastalıklar yaygın görülen hastalıkların aksine görülme sıklıkları oldukça düşük olan, kronik, çoğu zaman birden fazla sistemi etkileyen hastalıklardır. Yetim ilaçlar ise bu hastalıkların tedavisinde kullanılan ve ekonomik nedenlerden ötürü ilaç sektörünün üretmeye gönülsüz olduğu ilaç, tıbbi cihaz ve diğer tıbbi ürünlerdir. Nadir hastalıkların büyük çoğunluğunun nedeni genetik olmasına karşılık bir kısmı çevresel ya da idiyopatik nedenlere bağlıdır. Bu hastalıklar genellikle çocukları etkilemektedir. Kesin tedavileri olmamakla birlikte iyi bir yaşam kalitesi için hastalıkların doğru yönetimi oldukça önemlidir. Nadir hastalıklar özellikle hasta ve hasta yakınları için psiko-sosyal, ekonomik ve fizyolojik pek çok problemi beraberinde getirmektedir. Bu çalışmada nadir bir hastalığa sahip hastaların ve hasta yakınlarının yaşadıkları problemler araştırılmıştır. Araştırmanın evrenini, Türkiye'de bulunan PKU, CF, FMF, Behçet ve SMA gibi nadir bir hastalığa sahip hastalar ve hasta yakınları oluşturmaktadır. Araştırma kapsamında 356 hasta ve hasta yakınına ulaşılmıştır. Araştırmada veri toplama aracı olarak, araştırmacı tarafından literatür taraması yapılarak geliştirilen Nadir Hastalıklar Anketi kullanılmıştır. Anket, hasta ve hasta yakınlarının demografik bilgilerini tespit etmeye yönelik 16 soru, nadir hastalıklar ve yetim ilaçlar konusunda yaşanan problemleri tespit etmeye yönelik 35 ifade ve 2 açık uçlu sorudan oluşmaktadır. Hazırlanan anket faktör analizine tabi tutulmuş, analiz sonucu dört faktör elde edilmiştir. Bu dört faktör, toplam varyansın %70.694'ünü açıklamaktadır. Bu doğrultuda, hasta ve hasta yakınlarının yaşadıkları problemler 4 boyutta ele alınmıştır. Bunun yanı sıra anket güvenilirlik analizine tabi tutulmuş, analiz sonucu Toplumsal Desteğin ve Sağlık İmkanlarının Yetersizliği (0.968); Tıbbi Ürünlerin Maliyeti ve Ürünlere Ulaşım Problemleri (0.951); Politika Yetersizliği ve İstihdam Problemleri (0.904) boyutları yüksek derecede güvenilir, Sosyal Dışlanma (0.788) boyutu ise oldukça güvenilir bulunmuştur. Hasta ve hasta yakınlarının yaşadıkları problemlerin hastalık, teşhise kadar geçen süre, yaş, cinsiyet vb. çeşitli değişkenlere göre farklılık gösterip göstermediğinin tespiti için t-testi ve Anova uygulanmıştır. Gruplar arasında fark tespit edildiği durumlarda ise farkın kaynağını anlayabilmek amacıyla Post-Hoc testlerinden 'LSD testi' kullanılmıştır. Birçok hastanın ilk teşhiste yanlış teşhis aldığı, genellikle teşhisin geciktiği, hasta ve hasta yakınlarının büyük çoğunluğunun teşhisten sonra psikolojik destek almadığı, hastaların bir kısmına ise yanlış teşhis nedeniyle yanlış tedaviler uygulandığı görülmüştür. Bunların yanı sıra, nadir hastalıklar ve yetim ilaçlar konusunda hasta ve hasta yakınlarının en çok toplumsal desteğin ve sağlık imkanlarının yetersizliği, daha sonra politika yetersizliği ve istihdam, sonrasında tıbbi ürünlerin maliyeti ve ürünlere ulaşım, son olarak ise sosyal dışlanma hususunda problemler yaşadıkları görülmüştür. Teşhisten sonra psikolojik destek almayan hasta ve hasta yakınlarının toplumsal desteğin ve sağlık imkanlarının yetersizliği, politika yetersizliği ve istihdam hususlarında psikolojik destek alanlara göre daha fazla problem yaşadıkları görülmüştür. Ayrıca boyutlar demografik değişkenlere göre karşılaştırıldığında bazı değişkenlerde farklılıklar bulunmuştur.