İdiyopatik trombositopenik purpura tanısı alan hastalarda tedavi seçeneklerinin değerlendirilmesi

Giriş: İdiyopatik trombositopenik purpura, çocukluk çağının en sık görülen akkiz kanama bozukluğudur. Prognozu genelde iyidir; ancak ciddi organ kanamaları ve kronikleşme riski nedeni ile önemlidir. Asemptomatik ve trombosit sayısı 35.000 /mm 'ün üzerinde olan hastalar tedaviye ihtiyaç duymazlar. Tedavide steroidler, intravenöz immünoglobulin, anti-Rh ve dirençli vakalarda immunosupresif ajanlar, ritüksimab ve splenektomi uygulanır. Trombosit süspansiyonu akut nörolojik bulgular ve aktif kanama olduğunda endikedir. Amaç: Çalışmada retrospektif olarak akut ve kronik İTP'li hastaların genel özelliklerinin ve seyrinin belirlenmesi, tedavi seçeneklerinin etkinliğinin değerlendirilmesi ve en uygun tedavi seçeneğinin bulunması amaçlandı. Gereç ve Yöntem: Çalışmada Mayıs 1995 - Mayıs 2009 tarihleri arasında Yüzüncü Yıl Üniversitesi Tıp Fakültesi Çocuk Hematoloji bölümünde İTP tanısı almış 191'i akut 69'u kronik toplam 260 İTP'li hastanın dosyası retrospektif olarak incelendi. Tedaviye yanıt için trombosit sayısının 150. 000 /mm 'ün üzerine çıkması esas alındı. Trombosit sayısını 50.000-150. 000 /mm arasına çıkaran tedaviler kısmi yanıtlı, trombosit sayısını 30.000-50. 000 /mm arasına çıkaran tedaviler minor yanıtlı, 30.000 /mm altı yanıtsızlık olarak kabul edildi. Yüksek doz steroid, standart doz steroid, İVİG, whin-ro/anti-D immünoglobülin, steroid + İVİG tedavisi verilen akut ve kronik İTP'li hastalar ile ritüksimab tedavisi ve splenektomi uygulanan kronik İTP'li hastalar gruplandırılarak, grupların yanıtları değerlendirildi. Bulgular: Çalışmaya toplam 260 vaka alındı; hastaların 191'i akut, 69'u ise kronik İTP vakası idi. Kronikleşme oranı %26. 5 idi. Akut İTP'li hastaların 97'si (%50.8) erkek, 94'ü (%49.2) kız idi. Kronik ITP'li hastaların ise 37'si erkek (%53.6), 32'i (%46.4) kız idi. Akut ve kronik İTP vakaları arasında cinsiyet dağılımı açısından fark yoktu (p > 0 .05). Hastalığın en sık görüldüğü yaş grubu 2 ile 10 yıl arasındaydı. Akut ve kronik İTP'li hastalarda en sık başvuru yaz mevsiminde oldu. Tanı anında akut İTP'li %36. 6 hastada ve kronik İTP'li %36. 2 hastada enfeksiyon vardı. Akut ve kronik İTP'li hastalarda en sık üst solunum yolu enfeksiyonu mevcuttu. Akut İTP'li dört hastada aşılama, bir hastada böcek sokması ve bir hastada arı sokması öyküsü vardı. Her iki grupta tanı anında en sık semptom, peteşi ve/veya purpura idi. Semptomların dağılımı açısından akut ve kronik İTP'li hastalar arasında fark saptanmadı (p > 0 .05). Ortalama yaş, akut gruptaki hastalarda 75 48.6 ay ve kronik gruptaki hastalarda 81.8 46.9 ay idi. Akut İTP'li hastaların %75.9'unun ve kronik İTP'li hastaların %82.6'sının başvuru anındaki trombosit sayısı < 20.000 /mm idi. Başvuru yaşı ve başlangıç trombosit sayısı akut grupta düşüktü, ancak istatistiksel olarak anlamlı değildi (p > 0 .05). Kemik iliği değerlendirmesi bilgisine ulaşılan hastaların %84.4'ünde megakaryosit sayısında artış saptandı, %15. 6 hastada ise megakaryosit sayısı normaldi; ek patolojik bulguya rastlanmadı. İki hastada intrakranial kanama gelişti, eksitus olan hasta olmadı. İlk tedavi olarak yüksek doz steroid, standart doz steroid, İVİG ve steroid + İVİG alan hastalar arasında kronikleşme oranı açısından istatistiksel olarak anlamlı fark bulunmadı (p > 0 .05). Ancak ilk tedavi olarak yüksek doz steroid alan grupta yanıtsız veya kısmi yanıt alınan hastalarda, tam yanıt alınanlara göre kronikleşme oranı daha yüksekti (p < 0 .05). Akut İTP'li hastalarda ilk tedavide yüksek doz steroid verilen 134 hastadan 122'si (%91) tam yanıtlı ve üçü (%2.2) kısmi yanıtlı; standart doz steroid verilen 26 hastadan 22'si (%84.6) tam yanıtlı ve ikisi (%7.7) kısmi yanıtlı; İVİG verilen 15 hastadan 14'ü (%93.3) tam yanıtlı ve biri (%6.7) kısmi yanıtlı idi. Yüksek doz steroid, standart doz steroid ve İVİG tedavi yaklaşımları arasında tam yanıt açısından anlamlı fark bulunmadı (p > 0 .05). İlk tedavide whin-ro verilen bir hasta ve steroid + İVİG verilen altı hasta tam yanıtlı idi. Ayrıca tedavisiz izlemdeki 9 hastanın tamamı takipte spontan remisyona girdi. Kronik İTP'li 69 hastaya toplam 325 kez tedavi kürü verildiği görüldü. Hastalar toplamda 143 kür yüksek doz steroid, 75 kür standart doz steroid, 27 kür İVİG, 44 kür whin-ro, 20 kür ritüksimab ve 16 kür steroid + İVİG tedavi protokollerini aldı. Yüksek doz steroide %56, standart doz steroide %37, İVİG'e %44, whin-roya %18, ritüksimaba %20 ve steroid + İVİG'e %62 tam yanıt alındı. Kronik İTP'de, vaka sayısı az olmakla beraber, ilk kürde yüksek doz tedavisine yanıt alındıktan sonra nüks geliştiren hastalarda sonraki kürlerde de tekrar yüksek doz aldığında başarı oranı yüksek olduğu görüldü. Tedaviye yanıtsız kronik İTP'li dokuz hastaya splenektomi yapıldı. Bu hastalardan altısında (%66.6) splenektomi sonrası tam yanıt alındı ve nüks gelişmedi. Bir hastada tam yanıt alındıktan bir ay sonra nüks gelişti ve iki hastada ise tam yanıt alınmadı. Splenektomi sonrası komplikasyon olmadı. Sonuç olarak, akut İTP vakalarına güvenli düzeydeki trombosit sayısına daha hızlı ulaşılabilmesi için tedavi verilmelidir. Akut İTP'de etkili ve ucuz olduğu için başlangıç tedavisi olarak steroid tercih edilmelidir. Steroid tercih edilecekse de yüksek doz steroid tercih edilebilir. Ayrıca kronik İTP'de de ilk tercih olarak yüksek doz steroid kullanılmalıdır. Yüksek doz steroid tedavisine nüks durumlarda da sonraki tedavi seçeneklerinde yüksek doz steroid tedavisi düşünülebilir. Akut ve kronik İTP'li hastalarda başlangıç tedavisinde steroide yanıtsız durumlarda İVİG, steroid + İVİG veya whin-ro tedavi seçenekleri düşünülmelidir. Birinci basamak tedavilere yanıtsız dirençli kronik İTP'li çocuklarda splenektomi öncesi ritüksimab tedavisi denenebilir. Medikal tedavilere yanıt alınamayan kronik İTP'li vakalarda splenektomi uygulanabilir.