Bent Høie (Høyre), 2021-02-16:
ALS er en svært alvorlig sykdom, og jeg deler representantens engasjement for denne pasientgruppen. Det er behov for mer kunnskap for å gi god helsehjelp og omsorg til personer med ALS. Jeg er også opptatt av å legge til rette for utprøvende behandling når det vurderes som et forsvarlig behandlingstilbud. Regjeringen har satt i gang flere tiltak for å styrke forskning og legge til rette for utprøvende behandling som er relevant for personer med ALS. Vi vil legge til rette for mer utprøvende behandling innen forutsigbare rammer. Nasjonal veileder for utprøvende behandling ble publisert i 2019, og denne er en del av arbeidet for å gi flere pasienter med alvorlig sykdom tilgang til utprøvende behandling. Det skal skje på en måte som er sikker for pasienten, og som samtidig har en verdi utover den ene pasienten. Utprøvende behandling skal som hovedregel gis som en klinisk studie. Unntaksvis kan det gis til pasienter på individuell basis. Det forutsetter at visse forhold oppfylles, bl.a. at det er vurdert at behandlingen er faglig forsvarlig. Faglig forsvarlighet er hjemlet i helsepersonelloven § 4 og spesialisthelsetjenesteloven § 2-2. Leger og annet helsepersonell kan ikke gjennomføre behandling som de mener ikke er faglig forsvarlig, og som potensielt kan påføre pasientene skadevirkninger, i aller verste fall føre til død. Jeg har stor forståelse for at mange pasienter med ALS og deres pårørende er svært fortvilet over mangelen på effektiv behandling. For noen pasienter kan utprøvende behandling være et alternativ. Det forutsetter at sånn behandling er tilgjengelig og faglig forsvarlig, og at den ikke gir økt risiko for å forverre livskvaliteten til pasienten vesentlig. Kliniske studier er det viktigste virkemiddelet vi har for å kunne tilby pasienter ny og utprøvende behandling. I januar la regjeringen fram en nasjonal handlingsplan for kliniske studier, den første i sitt slag. Planen gjelder for hele tjenesten og varer fram til 2025. Vår visjon er at klinisk forskning skal bli en integrert del av all klinisk praksis og pasientbehandling. Skal vi nå denne visjonen, må vi få til en kulturendring i tjenesten. Som en del av en sånn kultur bør alle pasientmøter ses på som potensielle kilder for kunnskapsgenerering og forskning. Visjonen krever at systemet i stort – organisering, finansieringsordninger, regelverk, godkjenningsordninger og IKT-systemer – legger til rette for systematisk kunnskapsoppbygging som en del av pasientbehandlingen. Regjeringen har to mål for arbeidet. Det første er å bidra til at langt flere pasienter enn i dag får tilbud om å delta i kliniske studier. Det andre er at antall kliniske studier som rekrutterer pasienter i sykehus, skal dobles i løpet av planperioden. Det skal også legges bedre til rette for at norske pasienter kan delta i kliniske studier i utlandet. Dette vil være viktig, både for personer med ALS og for personer med andre sykdommer. Det første nasjonale forskningssenteret for klinisk behandling er innen hjernesykdommer og ble etablert i 2019. Dette senteret, Neuro-SysMed, mottar 160 mill. kr over en åtteårsperiode i øremerkede midler fra Forskningsrådet. Dette vil ha stor betydning for forskning innen hjernehelseområdet, og ALS er blant de prioriterte tilstandene. Departementet øremerker også midler til forskning gjennom Norges forskningsråd og de regionale helseforetakene. Gjennom disse midlene finansieres også forskning på ALS. I 2020 ble det f.eks. gjennom Program for klinisk behandlingsforskning i spesialisthelsetjenesten tildelt 18,2 mill. kr til en nasjonal studie, NO-ALS-studien, som ser på effekten av to legemidler på ALS. Studien ledes av Helse Bergen. Formålet er å undersøke om en kombinasjonsterapi med legemidlene kan forsinke sykdomsutviklingen, øke overlevelse og bedre livskvaliteten ved ALS. Programmet for klinisk behandlingsforskning skal bidra til at flere pasienter får tilbud om deltakelse i utprøvende behandling gjennom slike kliniske studier. Ekspertpanelet i spesialisthelsetjenesten kan hjelpe pasienter med alvorlig livsforkortende sykdom med kort forventet levetid med å få en ny vurdering av behandlingsmulighetene sine etter at etablert behandling er prøvd og ikke lenger har effekt. Det kan dreie seg om å finne fram til bl.a. kliniske studier i utlandet. Ekspertpanelet har også unntaksvis vurdert enkelte pasienter, bl.a. en pasient med ALS, med livstruende sykdom med en lengre forventet levetid enn ett år, og der det ikke fantes tilgjengelig behandlingstilbud. Ekspertpanelet ble etablert i november 2018. Representanten peker på «right to try», som er en ordning som er innført i flere amerikanske stater. Dette er en lov som tillater at pasienter med svært alvorlig sykdom eller sykdom hvor alle behandlingsalternativer er prøvd, og som ikke kan delta i kliniske studier, kan få tilgang til utprøvende behandling. Det er flere krav til hvilke legemidler som kan inngå i «right to try». Det er viktig å understreke at dette lovverket ikke gir pasienter rett til utprøvende behandling, og tilsvarende er ikke leger, legemiddelfirmaer eller forsikringsselskaper pliktige til å skrive ut, produsere eller betale for legemidlene. Legemiddelfirmaene kan tilby legemidler som utprøvende behandling, men må dekke utgiftene knyttet til behandlingen. Ordningen er avledet fra «Expanded Access Program», som ligner «compassionate use»-programmet som Statens legemiddelverk i Norge godkjenner. Det er viktig å være klar over at det selvfølgelig er store ulikheter mellom hvordan den norske og amerikanske helsetjenesten er finansiert, og en direkte sammenligning er derfor vanskelig. Å følge med på hvilke ordninger andre land har for å gi økt tilgang til utprøvende behandling, er imidlertid en del av oppfølgingen av regjeringens målsetting om utprøvende behandling. På visse vilkår kan det foreskrives legemidler uten norsk markedsføringstillatelse. Det kan være aktuelt for å gi pasienter best mulig helsehjelp når det ikke finnes legemidler med markedsføringstillatelse som dekker det medisinske behovet, hvis pasienten ikke kan delta i pågående kliniske studier, eller i situasjoner der pasienten ikke kan bruke legemidler med markedsføringstillatelse på grunn av bivirkninger eller utilstrekkelig effekt. Legemidler som ikke har markedsføringstillatelse, kan brukes gjennom «compassionate use»-programmet eller ordningen med godkjenningsfritak, hvis vilkårene er til stede. Begge ordningene godkjennes av Statens legemiddelverk. Ved bruk av legemidler som ikke har markedsføringstillatelse i Norge, har behandler et særlig ansvar for å sikre at bruken er forsvarlig. Jeg vil se både på ekspertpanelets mandat, sånn at dette også i større grad kan omfatte ALS-pasienter i en tidligere sykdomsfase der pasienten fortsatt vil kunne ha større nytte av en eventuell ny utprøvende behandling, og på bruken av «compassionate use»-programmet, sånn at dette til sammen kan utgjøre en mulighet for ALS-pasienter som kan tilsvare hensikten med «right to try»-ordningen. Regjeringen er opptatt av at pasienter med ALS og deres pårørende opplever god kvalitet og sammenheng i tjenestene. Regjeringen har styrket arbeidet innen behandling og forskning på hjernesykdommer. I 2017 la vi fram en nasjonal hjernehelsestrategi som gir retning for forebyggende tiltak, helse- og omsorgstjenester og forskning. I tillegg har Helsedirektoratet fått i oppdrag å komme med forslag til tiltak for å forbedre tjenestene til personer med ALS. Blant de foreslåtte tiltakene er utarbeidelse av nasjonale faglige råd til helse- og omsorgstjenesten og oppdatert informasjon og opplæringsmateriell om ALS til pasienter og pårørende, ansatte og beslutningstakere i tjenesten.