Esperança para o X-Frágil.... Medicamentos
Autor: Melissa | Publicado: 2013-04-04T13:53:00-03:00

Li este artigo hoje.
Isso me trás esperança. Mas também uma angustia.... Não sei se gostaria de ver meu filho de outro jeito, agora ou no futuro. Talvez fosse bom para ele, para sua vida.... Mas que dá um frio na barriga, isso sim.

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Pesquisadores reverter os sintomas da síndrome de X Frágil em ratos adultos.

Prometendo Tratamento do Autismo
Este artigo descreve uma experiência seguinte com um composto novo medicamento utilizado no modelo de rato FXS e promissor como uma base para futuros tratamentos para a síndrome X frágil (SXF) a longo prazo. Nos seres humanos, o inibidor de PAK, utilizado nesta experiência, teria de ser administrado regularmente e não apenas uma vez, para continuar a ser eficaz. Nesta experiência, os ensaios foram todas feitas de um curto período de tempo após a injecção e em que período de tempo que a droga foi capaz de reverter várias características anormais e características do rato FXS. Muitos deles são os mesmos recursos que mGluR5 bloqueadores e reversa arbaclofen em ratos jovens e adultos. Esta droga ainda requer muito trabalho para desenvolvê-lo antes que ele possa ser usado em humanos com FXS como um tratamento, incluindo as experiências administração crônica para se certificar as melhorias persistem no modelo do rato FXS sobre o tratamento a longo prazo, o trabalho pré-clínico toxicológico para verificar se o droga é segura e não causa sintomas indesejáveis ​​no corpo, e fase precoce I de ensaios para compreender como a dose do medicamento em seres humanos. É emocionante ter outro tratamento possível futuro para FXS e espera-se que um bom progresso será feito para estudos de tratamento em seres humanos com FXS mais nos próximos anos.

Comentário fornecido por um representante do Comitê Científico Consultivo e Clínica

&nbsp;Pesquisadores reverter os sintomas da síndrome de X Frágil em ratos adultos

Neurocientistas do Instituto Picower utilizar dose única de medicamento experimental; poderia ser promissor para o tratamento dos sintomas do autismo.
Deborah Halber 
Picower Instituto de Aprendizagem e Memória 
19 mar 2013

Neurocientistas do MIT Instituto Picower para Aprendizado e Memória em relatório de 18 de Março Proceedings, da Academia Nacional de Ciências (PNAS) que eles têm revertidas sintomas do autismo em ratos adultos com uma dose única de uma droga experimental.

O trabalho do laboratório de Prêmio Nobel Susumu Tonegawa, professor de Picower no Departamento de Biologia e um investigador principal no Instituto Picower, aponta para alvos potenciais para drogas que podem um dia melhorar os sintomas do autismo, tais como hiperatividade, comportamentos repetitivos e apreensões em os seres humanos, modificando os mecanismos moleculares subjacentes à doença.

"Estes resultados sugerem um novo alvo terapêutico possível para o tratamento da Síndrome do X Frágil (SXF) - a forma mais comum herdada do autismo e deficiência intelectual", disse Eric Klann, professor de ciência neural Universidade de Nova York.

Usando ratos geneticamente modificados que apresentam sintomas FXS, os pesquisadores orientados espinhas dendríticas dos neurônios ", saliências pequenas que recebem sinais de outros neurônios e são chave para a comunicação neurônio-a-neurônio eficaz dentro do cérebro. Os investigadores centraram-se na espinha no córtex temporal, uma parte do cérebro envolvida no autismo em seres humanos.

Os seres humanos com FXS e autismo, e do modelo de rato com sintomas FXS, têm densidades anormalmente elevados de espinhas dendríticas, levando a déficits na cognição, aprendizagem e comportamento.

Tonegawa é científica co-fundador da Afraxis, uma empresa com sede na Califórnia o desenvolvimento de drogas que alvejam p21-quinase ativada ou PAK, um regulador chave da espinhas dendríticas. Chamar o fármaco inibidor FRAX486, Tonegawa e colegas demonstraram que a inibição da PAK com uma dose única de FRAX496 reduzido anormalidades celulares e comportamentais em ratos FXS esse modelo.
&nbsp;Este trabalho foi financiado pelos Institutos Nacionais de Saúde, o Cérebro RIKEN Instituto de Ciência e do Centro para o Cérebro Simons Sociais no MIT.

Fonte: Notícias MIT