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Seelos Therapeutics gibt Beginn der präklinischen Studie zu SLS-004 bei Parkinson bekannt

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Gentherapieprogramm zur gezielten Regulation des SNCA-Gens von Alpha-Synuclein
NEW YORK, 28. Mai 2020 (GLOBE NEWSWIRE) - Seelos Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SEEL), ein biopharmazeutisches Unternehmen im klinischen Stadium, das sich auf die Entwicklung von Therapien für Erkrankungen des Zentralnervensystems und seltene Krankheiten konzentriert, gab heute die Einleitung von bekannt eine präklinische Studie zu SLS-004 bei Parkinson (PD) durch einen lentiviralen All-in-One-Vektor, der auf das Synuclein-Alpha-Gen (SNCA) abzielt.
Seelos baut ein bimodulares Virensystem auf, das ein endogenes Alpha-Synuclein (α-Synuclein) -Transgen und eine induzierbare regulierte repressive CRISPR / Cas9-Einheit enthält, um eine konstitutive Aktivierung und induzierbare Unterdrückung von PD-bezogenen Pathologien zu erreichen.
"Das Interesse an dem Alpha-Synuclein-Ansatz für Parkinson ist groß und es ist aufregend, mit der weiteren Arbeit an unserem ersten Gentherapieprogramm zu beginnen", sagte Dr. Raj Mehra, Vorsitzender und CEO von Seelos. "Die frühzeitige Einleitung dieser präklinischen Studie als erwartet ist ebenfalls von großer Bedeutung."
Zuvor wurde gezeigt, dass die Anreicherung der DNA-Methylierung am Intron 1 des α-Synuclein-Gens SNCA durch SLS-004 eine robuste und präzise Unterdrückung der SNCA-Expression ermöglichte, was mit der Rettung von PD-Phänotypen zusammenfällt. Das SNCA-Gen, das für die α-Synucleinexpression kodiert, wurde als hoch signifikanter Risikofaktor für die Parkinson-Krankheit in Betracht gezogen. Akkumulative Hinweise deuten darauf hin, dass erhöhte Spiegel an Wildtyp-α-Synuclein die Pathogenese der Parkinson-Krankheit verursachen. Die Rolle der SNCA-Überexpression bei der PD-Pathogenese und die Notwendigkeit, normale physiologische α-Synuclein-Proteinspiegel aufrechtzuerhalten, unterstreichen die bislang unerfüllte Notwendigkeit, neue therapeutische Strategien wie SLS-004 zu entwickeln, die auf die Regulationsmechanismen der SNCA-Expression abzielen.
Über Alpha-Synuclein (α-Synuclein)
Alpha-Synuclein (α-Synuclein) ist ein Protein, das für Parkinson-Forscher von großem Interesse ist, da es ein Hauptbestandteil von Lewy-Körpern und Lewy-Neuriten ist, Proteinklumpen, die das pathologische Kennzeichen von Synucleinopathien wie Parkinson und Demenz bei Lewy sind Körper (DLB) und multiple Systematrophie (MSA). In den Jahren seit seiner Entdeckung stand Alpha-Synuclein im Mittelpunkt intensiver Bemühungen von PD-Forschern, die Rolle des Proteins bei Parkinson und sein Potenzial als Ziel für neuroprotektive Therapien endgültig zu charakterisieren.
2017 versammelte die Michael J. Fox Foundation Führungskräfte aus Wissenschaft und Industrie, um die Alpha-Synuclein Clinical Path Working Group zu bilden. Ziel der Gruppe war es, eine Roadmap zu erstellen, um Medikamente gegen Alpha-Synuclein-Proteine voranzutreiben und ihre Erfolgschancen zu erhöhen.
Weitere Informationen finden Sie unter: https://www.michaeljfox.org/news/roadmap-alpha-synuclein
Vorausschauende Aussagen
Die in dieser Pressemitteilung gemachten Aussagen, die nicht historischer Natur sind, stellen zukunftsgerichtete Aussagen für die Zwecke des sicheren Hafens dar, die im Private Securities Litigation Reform Act von 1995 vorgesehen sind. Diese Aussagen umfassen unter anderem diejenigen bezüglich der Einleitung und des Abschlusses von In der präklinischen Studie zu SLS-004, den Erwartungen hinsichtlich der Wirksamkeit von SLS-004 und eines bimodulären Virensystems zur Unterdrückung von PD-bedingten Pathologien ist die Rolle des SNCA-Gens bei PD-Pathogenen die Fähigkeit von SLS-004, auf die Regulationsmechanismen von SNCA abzuzielen Ausdruck Diese Aussagen basieren auf den aktuellen Erwartungen und Überzeugungen von Seelos und unterliegen einer Reihe von Faktoren und Unsicherheiten, die dazu führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse wesentlich von den in den zukunftsgerichteten Aussagen beschriebenen abweichen. Zu den mit dem Geschäft von Seelos verbundenen Risiken zählen, ohne darauf beschränkt zu sein, das Risiko, die präklinischen und klinischen Studien nicht erfolgreich durchzuführen und keine Marktzulassungen für seine Produktkandidaten zu erhalten, die mit der Umsetzung einer neuen Geschäftsstrategie verbundenen Risiken und die damit verbundenen Risiken Kapitalbeschaffung zur Finanzierung seiner Entwicklungspläne und des laufenden Geschäftsbetriebs, Risiken im Zusammenhang mit dem aktuellen Aktienkurs von Seelos, Risiken im Zusammenhang mit den globalen Auswirkungen von COVID-19 sowie andere Faktoren, die in den regelmäßigen Einreichungen von Seelos bei der US-amerikanischen Börsenaufsichtsbehörde (Securities and Exchange Commission) zum Ausdruck kommen einschließlich des Jahresberichts auf Formblatt 10-K und der Quartalsberichte auf Formblatt 10-Q. Obwohl wir der Ansicht sind, dass die in unseren zukunftsgerichteten Aussagen enthaltenen Erwartungen angemessen sind, wissen wir nicht, ob sich unsere Erwartungen als richtig erweisen werden. Sie werden darauf hingewiesen, sich nicht unangemessen auf diese zukunftsgerichteten Aussagen zu verlassen, die nur zum Zeitpunkt der Veröffentlichung gelten, auch wenn sie später von uns auf unserer Website oder auf andere Weise zur Verfügung gestellt werden. Wir übernehmen keine Verpflichtung, diese zukunftsgerichteten Aussagen aufgrund neuer Informationen, zukünftiger Ereignisse oder aus anderen Gründen zu aktualisieren, zu ändern oder zu präzisieren, es sei denn, dies ist nach den geltenden Wertpapiergesetzen erforderlich.