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Medicamento (polvere per soluzione per infusione) per il trattamento di manifestazioni non neurologiche in pazienti affette/i da alfa-mannosidosi da lieve a moderata
Public Summary SwissPAR dello 12.01.2023
Lamzede® (principio attivo: velmanase alfa)
Omologazione temporanea in Svizzera: 26.08.2022
Indicazioni per l’omologazione
Il medicamento Lamzede contiene il principio attivo velmanase alfa ed è una polvere per soluzione per infusione.
Lamzede è utilizzato come terapia enzimatica sostitutiva per il trattamento di manifestazioni[1] non neurologiche in pazienti affette/i da alfa-mannosidosi da lieve a moderata.
La malattia si distingue per anomalie ossee, debolezza muscolare, ingrossamento del fegato o della milza, tratti caratteristici del viso e disturbi psichici. La gravità dei sintomi può variare da paziente a paziente.
L’alfa-mannosidosi è una malattia ereditaria rara che si stima colpisca in tutto il mondo da 1 persona su 500 000 a 1 persona su 1 000 000. Alle persone colpite manca un enzima[2] chiamato alfa-mannosidasi importante per la degradazione delle glicoproteine[3]. Questo disturbo danneggia le cellule a causa dell’accumulo di oligosaccaridi ricchi di mannosio (tipi di zuccheri) in tutti i tessuti del corpo.
Per valutare la domanda di omologazione del medicamento Lamzede con il principio attivo velmanase alfa, per determinati aspetti come i dati clinici Swissmedic ha tenuto conto delle valutazioni dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA) e delle relative informazioni sul prodotto.
Poiché i dati clinici sono stati valutati sulla base dei rapporti di valutazione dell’autorità partner estera, non sussistono tutti i presupposti per uno SwissPAR (Swiss Public Assessment Report) e un relativo Public Summary SwissPAR. Swissmedic rimanda all’omologazione del preparato estero di confronto. www.ema.europa.eu
Poiché si tratta di una malattia rara potenzialmente letale, il medicamento è stato omologato come «medicamento orfano». Sono definiti «orfani» i medicamenti importanti per malattie rare.
Il medicamento Lamzede ha ottenuto un’omologazione temporanea in Svizzera (art. 9a LATer) perché al momento dell’omologazione non erano ancora disponibili o conclusi tutti gli studi clinici. L’omologazione temporanea è necessariamente vincolata alla presentazione tempestiva dei dati supplementari richiesti da Swissmedic. Una volta soddisfatte le condizioni per l’omologazione, l’omologazione temporanea potrà essere convertita in un’omologazione ordinaria se la valutazione rischi-benefici dei risultati è positiva.
[1] Manifestazione: con manifestazione di una malattia s’intende la comparsa di sintomi che rendono la malattia chiaramente riconoscibile. Questi sintomi possono manifestarsi anche solo dopo un periodo di latenza o di incubazione senza sintomi.
[2] Enzimi: gli enzimi sono proteine che, come biocatalizzatori, controllano e accelerano le reazioni biochimiche nell’organismo.
[3] Glicoproteine: le glicoproteine sono proteine costituite da una proteina e da uno o più gruppi di carboidrati (gruppi di zuccheri).
Maggiori informazioni sul medicamento
Informazione per il personale medico-sanitario:
Per altre domande, rivolgersi ai professionisti della salute.
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Lamzede® (principio attivo: velmanase alfa) (PDF, 208 kB, 12.01.2023)Prima omologazione
Lo stato di questa informazione corrisponde a quello dello SwissPAR. Le nuove conoscenze acquisite sul medicamento omologato non sono incluse nel Public Summary SwissPAR.
I medicamenti omologati in Svizzera sono monitorati da Swissmedic. In caso di nuovi effetti indesiderati riscontrati o di altri segnali rilevanti per la sicurezza, Swissmedic adotterà le misure necessarie.
Swissmedic si occuperà di registrare e pubblicare qualsiasi nuova conoscenza acquisita che possa compromettere la qualità, l’effetto o la sicurezza di questo medicamento. Se necessario, l’informazione sul medicamento sarà modificata.