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Santhera und Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) geben Resultate der Nutzen/Risiko-Studie bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bekannt
Liestal, Schweiz, 22. Oktober, 2015 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) und Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD), die führende US-amerikanische Interessenvertretung im Kampf gegen Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), geben die Resultate einer Nutzen/Risiko-Studie bei Patienten mit DMD und Eltern von DMD-Betroffenen bekannt. Im Fokus der Studie standen insbesondere die Präferenzen von Patienten und Betreuungspersonen bei der Behandlung von Krankheitssymptomen, die nicht direkt die Funktion der Skelettmuskulatur betreffen. PPMD hat den Ergebnisbericht dieser Studie bei der FDA eingereicht im stetigen Bestreben, die Sicht von Patienten und Betreuungspersonen im Hinblick auf neue Therapiemöglichkeiten zu vermitteln.
Diese erste, durch ein Unternehmen unterstützte Nutzen/Risiko-Studie für Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) basiert auf Daten von Santheras erfolgreicher Phase-III Studie (genannt DELOS), die zeigte, dass die Behandlung mit Raxone®/Catena® (idebenone) den Verlust der Atmungsfunktion bei DMD-Patienten ohne Begleittherapie mit Glucocorticoid-Steroiden verlangsamt. Die Resultate dieser Nutzen/Risiko-Studie bestätigen, dass der Erhalt der Atmungsfunktion von Betreuungspersonen und Knaben/Männern mit DMD als sehr bedeutend eingestuft wird.
"Seit Santhera an einer Therapie für Duchenne arbeitet, hat sich das Unternehmen als verlässlicher Partner der Duchenne-Gemeinschaft etabliert und sein Engagement für die Berücksichtigung der Stimme der Patienten für den Zulassungsantrag eindrücklich unter Beweis gestellt", erläuterte PPMDs Präsidentin Pat Furlong. "Wir sind stolz auf die Partnerschaft mit Santhera bei diesem Projekt, denn wir erachten die objektive Beurteilung der Behandlungspräferenzen und Risikobereitschaft von Patienten und Betreuungspersonen als wichtigen Aspekt für den Entscheidungsprozess der FDA. Die Daten dieser Studie untermauern das Bedürfnis von Patienten nach Medikamenten zur Behandlung von Komplikationen der Herz- und Atmungsfunktion bei Duchenne- und Becker-Muskeldystrophie."
"PPMD ist ein Pionier für die Interessenvertretung von Betroffenen seltener Krankheiten und hat eine bahnbrechende Führungsrolle eingenommen, um sicherzustellen, dass die Stimme der Patienten Eingang in den Zulassungsprozess findet", sagte Thomas Meier, PhD, Chief Executive Officer von Santhera. "Wir sind PPMD dankbar, dass sie die speziellen Therapieansprüche von Knaben
und Männern mit DMD sowie deren Betreuungspersonen hinsichtlich des krankheitsbedingten Verlusts der Atmungsfunktion herausgearbeitet haben. Die bereits erfolgte Einreichung dieser Studienergebnisse durch PPMD bei der FDA erlaubt uns, bei unserem Zulassungsantrag darauf Bezug zu nehmen."
"Von Eltern und Personen mit Duchenne- oder Becker-Muskeldystrophie wissen wir, dass sie sich von den Zulassungsbehörden eine höhere Akzeptanz von Unsicherheit und Risiko sowie schnellere Zulassungen von Medikamenten wünschen", erklärte Holly Peay, PhD, Leiterin dieser Studie und Co-Leiterin von PPMDs DuchenneConnect Register. "Daher war es unerlässlich, eine Studie durchzuführen, um die Präferenzen und Prioritäten einer grossen Zahl von Patienten und deren Eltern systematisch zu erfassen."
Forscher der Johns Hopkins Bloomberg School of Public Health unterstützten die Studie mit ihrem Fachwissen in Gesundheitsökonomie und Methodik.
Die Resultate dieser Nutzen/Risiko-Studie wurden heute von PPMD an die FDA übermittelt. Sie liefern wichtige Informationen zu Behandlungspräferenzen und Risikobereitschaft der DMD-Gemeinde für Therapien, welche nicht direkt mit der Skelettmuskelfunktion zusammenhängende Krankheitssymptome behandeln. Durch diese Studie erhalten Behörden wissenschaftlich fundierte Daten, die zeigen, dass die Studienteilnehmer Therapien, die den kardiorespiratorischen Krankheitsverlauf verlangsamen, als sehr relevant einschätzen und bereit wären, dafür ein erhöhtes Risiko von Nebenwirkungen und einen grösseren Therapieaufwand zu akzeptieren.
Über die PPMD Nutzen/Risiko-Studie
Die Studie umfasste drei separate Forschungsansätze zur Erhebung der: (i) Prioritäten bei den Behandlungszielen; (ii) Behandlungspräferenzen und (iii) Akzeptanz der Behandlung. Die Beurteilung wurde mittels Klassifizierung ausgewählter Kriterien durchgeführt. Dazu wurde den Befragten eine Reihe von hypothetischen Behandlungsprofilen vorgelegt, von denen sie die besten und schlechtesten Merkmale benannten. 155 Personen nahmen an der Studie teil; die meisten davon (85%) waren Duchenne-Patienten. Die Studie umfasste Betreuungspersonen von Patienten im Alter von mindestens 10 Jahren sowie Teenager und Erwachsene.
Die Studienteilnehmer bevorzugten Behandlungsziele mit kardiovaskulärem und pulmonalem Nutzen. Die höchste Priorität wurde Therapien zur Behandlung einer geschwächten Herzfunktion zuerkannt. An zweiter und dritter Stelle folgten Behandlungen zur Vermeidung von Lungeninfektionen und zum Erhalt der Hustenfunktion. Betreuungspersonen und Patienten zeigten ähnliche Präferenzen.
Bei der Analyse der Behandlungspräferenzen hatten Therapieprofile, die auf den Erhalt der Husten-funktion abzielten, höchste Präferenz. Patienten und ihre Betreuungspersonen räumten Be-handlungen, die die Hustenfunktion erhalten und so eine ausreichende Befreiung der Atemwege gewährleisten, oberste Präferenz ein.
Bei der Analyse der Behandlungsakzeptanz wurden die Teilnehmer gefragt, ob sie ein hypothetisches Medikament verwenden würden, wenn es verfügbar wäre. Die Befragten antworteten beinahe immer, dass sie einer Behandlung mit grossem Nutzen und geringem Risiko den Vorzug geben würden. Mehr als drei Viertel der Befragten würden sogar eine Behandlung mit sehr grossem Nutzen trotz höchstem Risiko-/Belastungsprofil akzeptieren.
Die Studienärzte von PPMD und der Johns Hopkins Bloomberg School of Public Health werden die detaillierten Studienresultate Patienten und Betreuungspersonen zugänglich machen und bei wissenschaftlichen Kongressen sowie in Form von Publikationen veröffentlichen.
Über Duchenne-Muskeldystrophie und DELOS
Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine der am weitesten verbreiteten und schwerwiegendsten Formen von rasch fortschreitendem Muskelschwund. Die genetisch bedingte, degenerative Krankheit wird X-chromosomal vererbt und tritt bei Knaben weltweit mit einer Inzidenz von bis zu 1 in 3 500 Lebendgeburten auf. Charakteristisch ist der Verlust des Proteins Dystrophin, der zu Zellschädigung, gestörtem zellulärem Kalziumhaushalt, erhöhtem oxidativem Stress und verringerter zellulärer Energieproduktion in Muskelzellen führt. Diese zellulären Schäden resultieren in fortschreitender Muskelschwäche und Muskelschwund und führen aufgrund von Atmungsversagen zu früher Morbidität und Mortalität. Idebenone ist ein synthetisches Benzoquinone und Kofaktor für das zelluläre Enzym NAD(P)H:quinone oxidoreductase (NQO1). Der Wirkstoff kann den mitochondrialen Elektronentransport stimulieren, den oxidativen Stress vermindern und die zelluläre Energieversorgung verbessern.
DELOS war eine Phase-III, doppelblinde, Plazebo-kontrollierte Studie mit 64 Patienten im Alter von 10-18 Jahren, welche entweder Raxone/Catena-Tabletten oder entsprechendes Plazebo erhielten. Die Studie erreichte den primären Endpunkt und zeigte, dass Raxone/Catena den Verlust der Atmungsfunktion bei Patienten ohne gleichzeitige Behandlung mit Glucocorticoid-Steroiden verzögern kann. Die positiven Resultate der Phase-III-DELOS-Studie wurden in The Lancet veröffentlicht und auf dem Jahreskongress 2015 der American Academy of Neurology vorgestellt.
Über Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD)
Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) ist die grösste und umfassendste gemeinnützige Patientenorganisation in den USA, die sich für die Suche nach Therapie- und Heilungsansätzen für Duchenne-Muskeldystrophie einsetzt - ihre Mission ist es, Duchenne zu überwinden. PPMD investiert bedeutende Mittel in Therapien für diese Generation junger Männer, die von Duchenne betroffen ist, und in die Forschung und Entwicklung zum Wohle künftiger Generationen. Sie ist Verfechterin ihrer Mission in Washington, DC, und hat Fördergelder in dreistelliger Millionenhöhe eingeworben. Sie fordert die bestmögliche Patientenversorgung und stärkt, vereinigt und informiert die globale Duchenne-Gemeinschaft. Alles, was PPMD tut - und alles, was sie seit ihrer Gründung 1994 getan hat - hilft Knaben mit Duchenne, ein längeres und besseres Leben zu leben. Für weitere Informationen: www.parentprojectmd.org