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Mandal et al. legen mit Hilfe des CRISPR/Cas-Systems das CCR5-Gen in humanen Zellen von Menschen, die sich mit HIV infiziert haben, still. Damit legen Sie den Grundstein für eine mögliche Gentherapie bei HIV.
Steven Howarth litt seit seiner Geburt an einer Augenkrankheit, der Leberschen kongenitalen Amaurose. Dabei fehlt den Zellen der Netzhaut die Fähigkeit, den Sehfarbstoff zu regenerieren. Durch die Injektion eines gesunden Gens in die Netzhaut des 18-jährigen Briten, der schon fast blind war, konnten englische Mediziner die Sehkraft des Patienten fast vollständig wiederherstellen.
Mojica et al., Pourcel et al. und Bolotin et al. zeigen, dass die Spacer innerhalb der repetitiven Sequenzen, jetzt bekannt als CRISPR, Überreste früherer Virenangriffe sind. Steckt ein Abwehrsystem dahinter?
Mehrere Kinder, die an einer Form des schweren kombinierten Immundefekts leiden, wurden in Paris gentherapeutisch behandelt. Die Kinder konnten geheilt werden, der Einsatz retroviraler Viren löste später bei einigen Kindern eine Leukämie aus.
Eine Gentherapie zur Behandlung einer angeborenen Ornithin-Transcarbamylase-Defizienz bei dem 18-jährigen Jesse Gelsinger mit gentechnisch veränderten Adenoviren schlägt aufgrund einer Überreaktion des Immunsystems fehl.