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Novartis hat am 9.4.2018 bekanntgegeben, eine Vereinbarung und einen Plan zum Unternehmenszusammenschluss mit AveXis abgeschlossen zu haben, um das Unternehmen für einen Barbetrag in Höhe von 8,7 Milliarden US Dollar zu erwerben.
Sowohl Novartis wie auch AveXis arbeiten an Therapien für SMA. Novartis arbeitet am „kleinen Molekül“ Branaplam und AveXis an einer Gentherapie. Branaplam wirkt am SMN2-Gen und korrigiert dort den Splicing Mechanismus, wobei die Gentherapie das SMN1-Gen mittels Virusvektor in die Zellen schleust. Grundsätzlich zielen beide Ansätze darauf ab, die Menge an SMN-Protein zu erhöhen. Der Mangel dieses Proteins ist verantwortlich für die Ausprägung der spinalen Muskelatrophie.