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Pour transporter le gène en bonne santé dans l’ADN, il faut un moyen de transport, appelé «taxi génique» ou «vecteur» dans le langage scientifique. Dans les années 1980, des chercheurs trouvèrent une solution adéquate: des virus appelés rétrovirus. On les modifie de telle sorte qu’ils ne puissent plus transmettre à l’être humain une maladie infectieuse.
En principe, il existe deux méthodes pour insérer les gènes dans les cellules: «ex vivo» (à l’extérieur du corps) et «in vivo» (dans le corps). Pour la méthode «ex vivo», on prélève temporairement les cellules défectueuses de l’organisme, on les équipe dans un tube à essai du gène souhaité, puis on les réadministre au patient. Les cellules souches sont intéressantes dans ce contexte car le traitement par cellules souches a pour effet que de nouvelles cellules sanguines ou immunitaires saines seront durablement produites.
À part les vecteurs viraux, il existe encore d’autres méthodes biologiques, chimiques et physiques faisant appel aux taxis géniques pour insérer le gène sain dans les cellules humaines. Le tableau ci-dessous donne un aperçu des méthodes actuellement courantes. Dans le cas de l’électroporation, par exemple, on utilise une impulsion électrique pour perforer la membrane cellulaire et permettre ainsi à l’ADN de pénétrer dans la cellule.