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Ce type de traitement s'inspire des mécanismes normalement utilisés par le système de défense immunitaire de notre organisme. Ce système de défense est en principe armé pour lutter contre les agents extérieurs (comme des bactéries), mais il agit aussi en cas de présence de cellules anormales, comme les cellules cancéreuses. Seulement, ces cellules ont la particularité de pouvoir contourner ou inhiber certaines fonctions du système immunitaire. Elles ont en effet acquis la capacité d'échaper au contrôle des lymphocytes T, chargés d'éliminer les éléments étrangers de notre organisme.
Alors que les traitements anticancéreux classiques cherchent à détruire les cellules malignes, l'immunothérapie consiste à mobiliser les propres cellules de défense des patient-e-s. Il s'agit d'une piste récente importante de la recherche cancérologique actuelle.
L'immunothérapie s'administre par voie intraveineuse toutes les 2 à 4 semaines. Parfois, deux médicaments de cette famille sont combinés pour renforcer plus en avant les défenses immunitaires contre le cancer. Parfois, les agents d'immunothérapie sont combinés à la chimiothérapie, à la radiothérapie ou à la thérapie moléculaire ciblée.