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En 2000, des enfants souffrant de l'immunodéficience nommée SCID ont pu être traités grâce à la thérapie génique. Ceci leur a permis de quitter à jamais la bulle d'air immuno-protectrice dans laquelle ils étaient obligés de vivre. SCID est une maladie héréditaire. En raison d'un défaut génétique, des globules blancs responsables de protéger le corps contre des agents pathogènes ne fonctionnent plus.
Dans la moelle osseuse se trouvent des cellules souches à partir desquelles tous les différents types de cellules sanguines se développent (les globules rouges, les globules blancs et les plaquettes). Les chercheurs ont isolé de telles cellules souches chez des enfants atteints de SCID afin de guérir les enfants malades.
Ils ont introduit une version correcte du gène dans une partie des cellules souches défectueuses, puis ont réinjecté les cellules souches dans le sang des enfants malades. Du sang, les cellules souches se sont rendues à la moelle osseuse où elles ont alors produit des globules blancs sains.
Déjà dix mois après la thérapie génique, les enfants présentaient un système immunitaire fonctionnel comparable à celui d'enfants sains. Ils ont alors pu quitter leur bulle d'air immuno-protectrice. Cependant, en 2002, cinq des vingt enfants traités ont développé un cancer du sang (= leucémie).