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Chaque thérapie génique est composée d’un vecteur, d’un promoteur et d’un transgène et l’identification des composants appropriés est essentielle au développement de thérapies géniques viables. Chaque composante a un rôle à jouer :
Vecteur : Responsable du ciblage tissulaire et de la libération du transgène et du promoteur vers les cellules cibles. Il existe plusieurs types de vecteurs différents, y compris les vecteurs viraux, comme les adénovirus, les virus adéno-associés, les rétrovirus ou les lentivirus. Les autres vecteurs non viraux utilisés dans la thérapie génique comprennent les vecteurs bactériens, les vecteurs à base de lipides et les vecteurs à base de polymères. Les patients peuvent potentiellement présenter des anticorps dirigés contre certains vecteurs et la réponse immunitaire est importante dans le choix d’un vecteur. Sarepta utilise actuellement des vecteurs de virus adéno-associés (adeno-associated virus, AAV) pour sa plateforme de thérapie génique.
Promoteur : Responsable de l’expression sélective des gènes et de l’expression des cibles tissulaires prévues.
Transgène : Responsable de la production d’une version fonctionnelle de la protéine d’intérêt. Le transgène est du matériel génétique introduit dans les tissus ciblés par le vecteur et son expression est induite par le promoteur.
Les transgènes utilisés dans les programmes de thérapie génique de Sarepta varient selon la maladie et la protéine d’intérêt. Certains transgènes contiennent la copie complète du gène d’intérêt, tandis que d’autres contiennent le gène partiel, selon le gène qui est nécessaire.
Le thérapie génique de Sarepta est adapté à des états pathologiques spécifiques et vise à sélectionner des composants individuels qui ciblent des tissus et des cellules spécifiques dans le but d’optimiser l’expression de la protéine sélectionnée dans ces tissus. Ensemble, ces trois composants forment ce qu’on appelle une construction.