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In einer Ende 2019 veröffentlichten Studie werden erstmals Daten für eine leichte Verbesserung oder Stabilisierung der motorischen und respiratorischen Funktion bei Erwachsenen mit spinaler Muskelatrophie Typ 3 unter Behandlung mit Nusinersen vorgestellt. Dies schloss auch solche Patienten ein, bei denen die Krankheit bereits seit 20 Jahren oder länger bestand. Diese Ergebnisse belegen die Wirksamkeit von Nusinersen bei verschiedenen Formen der Erkrankung und Altersgruppen und ebnen den Weg zum Einsatz des Präparats in der Behandlung von erwachsenen Patienten.