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Le terme «thérapie génique» décrit bien le principe de base de ce type de traitement: il s’agit de guérir les maladies génétiques à l’aide de gènes réparateurs. Les thérapies géniques qui existent aujourd’hui consistent à introduire dans les cellules malades une version saine du gène responsable de la maladie. Celui-ci remplace la fonction du gène défectueux. Une comparaison peut aider à comprendre: l’ADN ressemble à une route. Si une portion de route est endommagée, cela peut causer des maladies. La thérapie génique remplace la portion de route abîmée par une portion intacte.
L’idée semble simple et en principe, cette approche fonctionne. Mais la mise en œuvre est tout sauf simple. Les effets secondaires éventuels du traitement ne sont pas causés par les gènes insérés dans les cellules mais par la méthode employée pour les insérer. Le code génétique peut s’en trouver perturbé, déclenchant dans le pire des cas une leucémie.