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Der Ausschuss für Arzneimittel für seltene Krankheiten (COMP) empfehle die sogenannte Orphan-Drug-Designation für POL6014 zur Behandlung von Mukoviszidose, teilte Santhera Pharmaceuticals am Montag mit.
Der Status als Arzneimittel für seltene Krankheiten sei ein wichtiger regulatorischer Meilenstein. Mit der Empfehlung werde der Bedarf für einen neuartigen Behandlungsansatz mit POL6014 anerkannt. Die Beurteilung wird nun an die Europäische Kommission weitergeleitet, die voraussichtlich innerhalb von 30 Tagen die Orphan-Drug-Designation erteilen werde, womit sich regulatorische und finanzielle Anreize ergeben würden.
POL6014, ein laut Santhera von Polyphor lizenzierter neuartiger, hochwirksamer und selektiver Inhibitor der humanen neutrophilen Elastase, steht am Anfang der Phase I/II der klinischen Entwicklung zur Behandlung von Mukoviszidose.
Mukoviszidose ist den Angaben zufolge eine seltene, erbliche, lebensbedrohliche und chronisch verlaufende Erkrankung, von der in den USA und Europa etwa 70'000 Patienten betroffen sind. Kennzeichnend seien anhaltende Infektionen und chronische Entzündungen der Lunge, die im Laufe der Zeit zu einer Atmungsinsuffizienz führen.
POL6014 könnte einen Therapieansatz für eine Reihe von Lungenerkrankungen mit hohem medizinischem Bedarf bieten: In der EU hat der Produktkandidat bereits Orphan-Drug-Designation zur Behandlung von Alpha-1-Antitrypsin-Mangel oder primäre ziliäre Dyskinesie.
(AWP)