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Isis startet eine Phase 2 Studie mit Babys, um Daten für die optimale Dosierung in dieser Altersgruppe für die längere Phase 2/3 Studie mit ISIS-SMNRx zu sammeln.
Die Studie wird an Studienorten in den USA und Kanada durchgeführt. Die acht Kinder für diese Studie müssen zwischen 3 Wochen und 7 Monaten alt sein und in unmittelbarer Nähe der Studienzentren sein.
Alle zur Zeit laufenden und teilweise schon abgeschlossenen Teilstudien mit dem Wirkstoff ISIS-SMNRx sind wichtig, um die nötigen Resultate für die nachfolgende Phase 2/3 Studie an Kindern, die älter als zwei Jahre alt sind, zu starten. Diese wird dann voraussichtlich auch Studienzentren in Europa haben.
Das Therapieziel von ISIS-SMNRx ist die Korrektur des alternativen Splicing-Mechanismus der SMN2-RNA, so dass das Exon 7 mit einbezogen wird, und schliesslich mehr SMN-Protein produziert wird.