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Clementia Pharmaceuticals erhält EMA-Kennzeichnung als Orphan-Medizin für Palovarotene zur Behandlung von Fibrodysplasia ossificans progressiva
Montreal (ots/PRNewswire) - Clementia Pharmaceuticals, Inc. [http://clementiapharma.com/] hat heute bekannt gegeben, dass die Europäische Arzneimittel-Agentur (European Medicines Agency - EMA) die Kennzeichnung als Orphan-Medizinprodukt an Palovarotene vergeben hat, den führenden Produktkandidat des Unternehmens zur Behandlung von Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP). FOP ist eine seltene, stark beeinträchtigende genetische Krankheit, die von schmerzhaften, wiederkehrenden Episoden von Weichgewebe-Schwellungen (Ausbrüchen) und abnormer Knochenbildung gekennzeichnet ist. Dieser Vorgang, der als heterotope Ossifikation (HO) bezeichnet wird, tritt in Muskeln, Sehnen und Bändern auf und verursacht signifikante Morbidität und zunehmende Behinderung.
"FOP ist eine extrem seltene, schwere Erbkrankheit, für die es keine zugelassenen Behandlungsmöglichkeiten gibt", sagte Dr. Geneviève Baujat vom Laboratoire de Génétique Moléculaire, Institut de Recherche und Hôpital Necker-Enfants Malades in Paris, die eine der Hauptprüferinnen für die klinische Phase 2-Erprobung von Palovarotene ist. "Die EMA-Kennzeichnung als Orphan-Medizin bestärkt Firmen wie Clementia darin, die erheblichen Mengen an Zeit, Mühe und Geld aufzubringen, die nötig sind, um eine Therapie zu entwickeln."
Palovarotene, ein in der Entwicklung befindlicher Retinsäurerezeptor-Gamma-Agonist, durchläuft zurzeit die klinische Phase 2-Erprobung an FOP-Patienten und wurde bereits früher von der Food and Drug Administration der USA als Orphan-Medizin anerkannt. Clementia hat vor kurzem den Beginn einer 12-monatigen offenen Erweiterungsstudie für FOP-Patienten angekündigt, welche die 12-wöchige, randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Studie von Palovarotene abschließen.
"Menschen mit FOP, darunter auch mein ältester Sohn, und ihre Angehörigen leben derzeit ohne brauchbare Behandlungsoptionen, deshalb ist es extrem ermutigend, den Fortschritt bei einer potenziellen Therapie für die Betroffenen zu sehen", sagte Chris Bedford-Gay, Gründer von FOP Friends, einer in Großbritannien ansässigen gemeinnützigen FOP-Patientenorganisation.
Die EMA-Kennzeichnung als Orphan-Medizin soll Unternehmen regulatorische und finanzielle Anreize geben, Therapien für lebensbedrohende oder stark einschränkende Krankheiten mit Häufigkeiten von nicht mehr als fünf von 10.000 in der Europäischen Union (EU) zu entwickeln und auf den Markt zu bringen. Orphan-Medizinprodukte erhalten nach der kommerziellen Zulassung in der EU zehn Jahre Marktexklusivität.
Für weitere Informationen und Antworten auf häufig gestellte Fragen zu Clementias klinischer Erprobung von Palovarotene für FOP besuchen Sie bitte www.clementiapharma.com [http://www.clementiapharma.com/].
Informationen zu Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) FOP ist eine seltene, stark beeinträchtigende Krankheit, die von schmerzhaften, wiederkehrenden Episoden von Weichgewebe-Schwellungen (Ausbrüchen) gekennzeichnet ist, die zu abnormer Knochenbildung in Muskeln, Sehnen und Bändern führen. Die Krankheit bricht früh im Leben aus und kann spontan oder nach Verletzungen von Weichgeweben, Impfungen oder Grippeinfektionen auftreten. Wiederkehrende Ausbrüche behindern die Bewegung von Gelenken und führen so zu kumulativem Funktionsverlust und zur Behinderung. FOP wird durch eine punktuelle Mutation im ALK2/BMP-Typ I-Rezeptor verursacht, die in einer Überaktivität des Rezeptors resultiert. Praktisch alle bekannten Patienten haben dieselbe punktuelle Mutation und kommen mit fehlgeformten großen Zehen zur Welt. Es wird angenommen, dass FOP bei weniger als einem Individuum von einer Millionen Menschen auftritt.
Informationen zu Palovarotene Palovarotene ist ein Retinsäurerezeptor-Gamma-Agonist, der von Roche Pharmaceuticals lizensiert ist, wo er früher an über 800 Probanden ausgewertet wurde, darunter gesunde Freiwillige und Patienten mit chronischer obstruktiver Lungenerkrankung. Palovarotene blockierte bei verschiedenen FOP-Versuchen an Mäusen die Knochenbildung und wird als potenzielle Therapie für FOP untersucht.
Informationen zu Clementia Pharmaceuticals, Inc. Clementia ist ein im Privatbesitz befindliches klinisch-biopharmazeutisches Unternehmen, das sich der Entwicklung innovativer Therapien für Menschen mit seltenen Krankheiten widmet. Das Unternehmen entwickelt einen neuartigen Retinsäurerezeptor-Gamma-Agonisten für Krankheiten mit heterotoper Ossifikation, darunter Fibrodysplasia ossificans progressiva. Für weitere Informationen besuchen Sie bitte www.clementiapharma.com [http://www.clementiapharma.com/].
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