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Raptor Pharmaceutical berichtet in Phase 2a positive vorläufige klinische Daten zu nichtalkoholischer Steatohepatitis (NASH)
Novato, Kalifornien (ots/PRNewswire) -
- Primärer Endpunkt in abgeschlossener Behandlungsphase erreicht
Raptor Pharmaceutical Corp. ("Raptor" oder "Gesellschaft") (Nasdaq: RPTPD) gab heute positive Ergebnisse der abgeschlossenen Behandlungsphase der klinischen Phase-2a-Open-Label-Studie zu Cysteaminbitartrat mit verzögerter Freisetzung ("DR-Cysteamin") in der Behandlung jugendlicher Patienten mit nichtalkoholischer Steatohepatitis ("NASH") bekannt, einer progressiven Lebererkrankung, von der in den USA laut Schätzungen 2-5 % der Bevölkerung betroffen sind. Zum Abschluss der anfänglichen sechsmonatigen Behandlungsphase erreichte die Studie den primären Endpunkt: für den mittleren Blutspiegel von Alanin-Aminotransferase ("ALT"), einem häufig verwendeten Biomarker für NASH, wurde eine Reduzierung von über 50 % erzielt. Zudem erreichte mehr als die Hälfte der Studienteilnehmer bis zum Ende der Behandlungsphase einen normalen ALT-Spiegel.
Für NASH gibt es derzeit keine anerkannte medikamentöse Therapie. Stattdessen sind Patienten auf eine Veränderung ihrer Lebensgewohnheiten angewiesen, z. B. Ernährung, Sport und Gewichtsreduktion, um die Krankheit im Griff zu behalten. DR-Cysteamin stellt für NASH-Patienten eine wichtige potenzielle Behandlungsoption dar. NASH tritt zwar bei insulinresistenten, fettleibigen Erwachsenen mit Diabetes und abnormalem Serumlipidprofil am häufigsten auf, doch nimmt die Verbreitung der Krankheit mit wachsenden Übergewichtsraten unter Jugendlichen auch in dieser Patientengruppe zu. Während die meisten Patienten keine Symptome spüren und sich gesund fühlen, verursacht NASH eine Einschränkung der Leberfunktion und kann zu Leberzirrhose, Leberversagen und Lebererkrankung im Endstadium führen.
Im Rahmen einer Kollaborationsvereinbarung zwischen Raptor und der University of California, San Diego, ("UC San Diego") wird die klinische Phase-2a-Open-Label-Studie mit einer Prototypformel von DR-Cysteamin am General Clinical Research Center der UC San Diego durchgeführt. Sie beinhaltet eine sechsmonatige Behandlung sowie eine anschliessende sechsmonatige Kontrollphase nach der Therapie. Zur Teilnahme geeignete Patienten, deren Ausgangswerte für ALT und Aspartate-Aminotransferase ("AST") mindestens das Doppelte der Normalwerte betrugen, wurden für die Studie registriert und erhielten zweimal täglich ansteigende, oral verabreichte Dosen von bis zu 1.000 mg DR-Cysteamin. An der Studie nehmen derzeit elf NASH-Patienten im Alter von 11-18 Jahren teil. Während der sechsmonatigen Behandlungsphase wurden keine wichtigen unerwünschten Ereignisse berichtet. Die Probanden werden im Rahmen der sechsmonatigen Kontrollphase derzeit weiterhin überwacht. Die vollständigen Ergebnisse werden von Raptor und der UC San Diego zunächst zum Peer-Review eingereicht und sollen bis 2010 vorliegen.
Dr. med. Joel Lavine, Ph.D., pädiatrischer Gastroenterologe an der UC San Diego und Prüfarzt der NASH-Studie, meinte: "Uns haben die Ergebnisse dieser Studie sehr ermutigt. Das Ausmass der ALT- und AST-Senkungen deutet auf wahrscheinliche Verbesserungen in der Schwere der Fettleberschädigungen hin. Die Studienergebnisse entsprechen ALT- und AST-Senkungen, wie wir sie normalerweise bei Patienten beobachten, die einen Gewichtsverlust von mindestens 10 % erzielen, obwohl sich bei den Studienteilnehmern der Body-Mass-Index nicht signifikant veränderte. DR-Cysteamin scheint für NASH ein viel versprechender Arzneimittelkandidat zu sein, und wir freuen uns auf eine weitere Analyse dieser Patienten während der Kontrollphase."
Raptors Chief Medical Officer, Dr. med. Patrice Rioux, Ph.D., kommentierte: "Diese Zwischenergebnisse haben den Funktionsnachweis erbracht und unterstützen die weitere klinische Entwicklung von DR-Cysteamin für NASH. Hier besteht ein bedeutender, bislang ungedeckter Bedarf, vor allem in Anbetracht der wachsenden Zahl fettleibiger Kinder, bei denen diese Störung diagnostiziert wird. Während Studien an Kindern und Jugendlichen im Allgemeinen grosse klinische Hürden überwinden müssen, sind wir von der langfristigen Sicherheit überzeugt, die in dieser Altersgruppe bei Behandlung mit dem derzeit kommerziell verfügbaren Cysteamin-Bitartrat für sofortige Freisetzung beobachtet wurde. Diese bewährte Sicherheit sowie unsere vorläufigen Phase-2a-Wirksamkeitsdaten geben uns für die weitere klinische Entwicklung von DR-Cysteamin grosse Zuversicht."
Raptor entwickelt DR-Cysteamin im Rahmen einer Lizenz mit der UC San Diego für Cystinose, NASH und andere potenzielle Therapieanwendungen. Cysteamin ist als Scavenger reaktiver Sauerstoffarten und starkes Antioxidans bekannt, höchstwahrscheinlich aufgrund der Fähigkeit der Substanz, den intrazellulären Glutathionspiegel anzuheben. Cysteamin hat sich auch in präklinischen und klinischen Studien zur Huntington'schen Krankheit, Batten-Krankheit sowie zu anderen Indikationen als potenziell wirksam erwiesen.
Informationen über Raptor Pharmaceuticals Corp.
Raptor Pharmaceuticals Corp. (Nasdaq: RPTPD) ("Raptor") konzentriert sich auf die beschleunigte Bereitstellung neuer Behandlungsmöglichkeiten für Patienten und setzt sich in diesem Rahmen für die Verbesserung existierender Therapeutika durch die Anwendung hoch spezialisierter Plattformen für die gezielte Verabreichung von Arzneimitteln sowie die Umsetzung von Fachkenntnissen in der Formulierung ein. Raptor konzentriert sich auf Patientengruppen, deren Bedürfnissen bislang zu wenig Aufmerksamkeit geschenkt wurde und bei denen die Tätigkeit des Unternehmens folglich die grösste potenzielle Wirkung zeigen kann. Raptor hat derzeit Produktkandidaten zur potenziellen Behandlung nephropathischer Cystinose, nichtalkoholischer Steatohepatitis ("NASH"), der Huntington'schen Krankheit ("HD") und des Aldehyddehydrogenase-Mangels ("ALDH2-Mangel") sowie eine Nichtopioidlösung zur potenziellen Behandlung chronischer Schmerzen und der thrombotischen Krankheit in der klinischen Entwicklung.
Raptors präklinische Programme stützen sich auf neuartige, biotechnisch hergestellte Arzneimittelkandidaten und Plattformen für die gezielte Arzneimittelverabreichung, die aus dem menschlichen rezeptorassoziierten Protein ("RAP") sowie verwandten Proteinen abgeleitet werden und spezifisch auf die Behandlung von Krebs, neurodegenerativen Störungen und Infektionskrankheiten zugeschnitten sind.
Weitergehende Informationen finden Sie unter www.raptorpharma.com.
ZUKUNFTSORIENTIERTE AUSSAGEN
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