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Die juvenile idiopathische Arthritis (JIA) ist eine maligne Erkrankung des Bindegewebes, die in jedem Jahr rund 1 von 1000 Kindern befällt, wobei etwa 1 von 10’000 unter einem schwereren Verlauf leiden. JIA tritt gewöhnlich bei Kindern zwischen 6 Monaten und 16 Jahren auf. Die ersten Anzeichen sind oft Gelenkschmerzen und Schwellungen. Die Prognose bei dieser Erkrankung ist unterschiedlich: In manchen Fällen können diese Symptome zurückgehen und sogar verschwinden. Je grösser die Anzahl der betroffenen Gelenke, desto schwerer die Erkrankung und desto unwahrscheinlicher ist es, dass die Symptome komplett abklingen. Die Ursachen dieser autoimmunen Störung sind noch unbekannt, doch es dürften sowohl genetische Faktoren als auch Umwelteinflüsse (wie z.B. die Infektion mit bestimmten Viren) eine Rolle spielen.
Die pharmakologische Behandlung dieser Erkrankung beinhaltet die Gabe von nichtsteroidalen entzündungshemmenden Medikamenten (NSAIDs), krankheitsmodifizierenden Antirheumatika (DMARDs), intraartikulären/oralen Steroiden und biologischen Wirkstoffen zur Schmerzlinderung und Entzündungskontrolle. Diese herkömmlichen Behandlungsmethoden sind jedoch unwirksam, da sie die Symptome nur zeitweise mildern, aber die Immunantworten der JIA-Patienten nicht komplett ändern können. Dies erklärt, weshalb die Symptome immer wieder erneut auftreten, und bietet neue Perspektiven bei der Betrachtung von Ansätzen zur Wiederherstellung der korrekten Immunantwort des Patienten. Mesenchymentale Stammzellen (MSCs) haben sich als potenzielle Quelle für die regenerative Medizin erwiesen, da sie multipotent sind und – was noch wichtiger ist – da sie Moleküle abscheiden, die die Immunantwort regulieren und das geschädigte Gewebe reparieren. Aus der Nabelschnur gewonnene MSCs (UC-MSCs) haben weitere Vorteile: Ihre Immunogenität ist gering und ihre Überlebenszeit im Wirt ist lang.
Vor kurzem wurde die Anwendung von UC-MSCs in der JIA-Therapie an zehn stationären Patienten mit schwerer JIA am Zelltherapiezentrum in Xi’an von einem chinesischen Team in Zusammenarbeit mit dem University of Oklahoma Health Sciences Center (Oklahoma City, USA) in einer klinischen Studie untersucht. Die Patienten im Alter von 2-15 Jahren wurden wiederholt mit Steroiden, NSAIDs, krankheitsmodifizierenden Antirheumatika (DMARDs) und biologischen Wirkstoffen behandelt, doch diese Therapien zeigten keine signifikante positive Wirkung.
Der Schweregrad ihrer Erkrankung wurde mit dem 28-Joint Disease Activity Score
(DAS28) und durch die Bestimmung von molekularen Entzündungsmarkern im Blut gemessen. Dazu zählen die Ermittlung der Leukozytenanzahl (WBC), des C-reaktiven Proteins (CRP), der Erythrozyten-Sedimentationsgeschwindigkeit (ESR) und der Spiegel an IL-6 und TNF-alpha sowie an regulatorischen T-Zellen. Alle Patienten erhielten eine intravenöse Infusion an UC-MSCs aus derselben Nabelschnur eines Neugeborenen, während sie weiterhin mit Antirheumatika behandelt wurden. Drei Monate später wurden der Schweregrad der Erkrankung und die Entzündungshemmer ermittelt. Daraufhin wurde eine zweite Infusion verabreicht, gefolgt von einer zweiten Beurteilung nach drei weiteren Monaten. Alle Patienten wurden ein Jahr darauf kontrolliert und vier von ihnen wurden auch zwei Jahre später weiter nachuntersucht.
Die Daten der Kontrolluntersuchungen zeigten bereits 3 Monate nach der ersten Infusion signifikante Verbesserungen: Der DAS28-Wert war niedriger, die Krankheitsaktivität war gesunken und auch die Werte bezüglich WBC, CRP, IL-6 und TNF-K1 waren zurückgegangen, während die regulatorischen T-Zellen (TRegs), die immunsuppressiv wirken, signifikant angestiegen waren. Derselbe Trend wurde nach drei weiteren Monaten nach der zweiten Infusion beobachtet und die Patienten konnten ihre Dosis an Antirheumatika bei guter Verträglichkeit reduzieren. Die Daten aus den Kontrolluntersuchungen nach einem und nach zwei Jahren zeigten, dass die Patienten eine langfristige Linderung der Symptome und der Schmerzen erfuhren, was ihre körperliche Entwicklung und infolgedessen auch ihr Wohlbefinden erheblich verbesserte.