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Ritva Tikkanen, PhD, è professore di biochimica e biologia molecolare presso la facoltà di medicina dell'Università di Giessen in Germania. Si occupa di ricerca sull'AGU da quasi trent'anni, da quando ha iniziato la sua tesi di laurea in Finlandia. La dottoressa Tikkanen ha condiviso con noi la sua prospettiva:
“I pazienti e le famiglie che devono affrontare la diagnosi di una malattia rara spesso affrontano molti ostacoli come la mancanza di informazioni sulla malattia e soprattutto la mancanza di qualsiasi tipo di terapia. C'è un enorme bisogno di nuove terapie per le malattie rare, inclusa l'AGU. Seguo il campo di ricerca per AGU da quasi 30 anni ormai, e finalmente c'è una scintilla di speranza per tutti i pazienti AGU e le loro famiglie. Sono estremamente felice di sapere che presto potrebbe essere disponibile una terapia per i pazienti affetti da questa malattia devastante. Vorrei sostenere con forza questo importante progetto che aiuterà a salvare la vita di tanti bambini meravigliosi come Makeda. Ogni donazione, per quanto piccola, è un ulteriore passo verso l'obiettivo, la terapia genica per AGU! "
Visualizza l'ultimo documento di ricerca sulla terapia genica per AGU, scritto in collaborazione con il dott.Tikkanen - Terapia genica preclinica in AGU.