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Die Orphan-Drug-Gesetzgebung schafft Anreize für Pharmaunternehmen, in die Entwicklung von Behandlungsmöglichkeiten für seltene Krankheiten zu investieren, wie Santhera am Donnerstag mitteilte. Die TGA beispielsweise definiert Krankheiten als selten, wenn in Australien weniger als 2000 Patienten betroffen sind. Mit der Klassifizierung als Orphan Drug erhält eine Unternehmen dort eine Marktexklusivität von bis zu fünf Jahren ab Zulassungsdatum.
Santhera hatte den Orphan Drug Status für obiges Medikament im Fall von DMD zuvor bereits von den europäischen, den Schweizer und den US-Zulassungsbehörden erhalten. DMD ist den Angaben zufolge eine der am weitest verbreiteten und schwerwiegendsten Formen von rasch fortschreitendem Muskelschwund. Charakteristisch ist der Verlust des Proteins Dystrophin, der zu Zellschädigung, gestörtem zellulärem Kalziumhaushalt, erhöhtem oxidativem Stress und verringerter zellulärer Energieproduktion in Muskelzellen führt.
(AWP)