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Dans la myosite à inclusions (IBM) existe une amyloïdogenèse musculaire et une réaction immunitaire. Ces mécanismes ont permis la découverte d'une nouvelle voie pathologique centrée sur l'ubiquitine, qui est impliquée dans une maladie génétique nouvelle, la VCPathie (VCP = valsolin-containing protein), associant IBM, démence, et maladie de Paget. Dans les dystrophies musculaires (DM), l'analyse de la membrane musculaire a permis de découvrir les fonctions de protéines impliquées dans la DM de Duchenne et les DM des ceintures ; l'inhibition de la calpaïne et l'inactivation de la myostatine pourraient stimuler la régénération musculaire. Finalement, nous discutons la DM myotonique qui est la myopathie la plus fréquente ; elle est due à une maladie de l'épissage de l'ARN et pourrait être traitée par destruction spécifique des transcrits anormaux.