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Ionis Pharmaceuticals präsentierte Ende April 2016 ein Update zu ihrer Studie mit Nusinersen an SMA Typ I Babys. Die Daten zeigen, dass seit Dezember 2014 keine schwerwiegenden Vorfälle (Events; d.h. Todesfälle oder permanente Beatmung) eingetreten sind. Ebenfalls erreichen Kinder stetig neue motorische Meilensteine. Weiterhin wird Nusinersen gut vertragen und es traten keine Sicherheitsrisiken auf.
Alle 15 Kinder, die im Dezember 2014 noch in der Studie waren (ursprünglich waren es 20), sind mittlerweile älter als 2 Jahre, einige sogar älter als 3. Im April 2016 können 8 Kinder frei sitzen, 5 stehen mit oder ohne Unterstützung und 2 Kinder können gehen.
In dieser Phase II Studie gibt es keine Kontrollgruppe wie in der Phase III Studie ENDEAR. Diese Studie wurde designt um die Verträglichkeit und Sicherheit zu überprüfen; es ist keine Studie die explizit die Effektivität von Nusinersen testet, um schlüssige Informationen dazu zu erhalten, müssen wir die Resultate von ENDEAR für Typ I Babys und CHERISH für Typ II Kinder abwarten. Diese werden in der ersten Hälfte 2017 erwartet. ENDEAR und CHERISH sind beides Phase III Studien, die zurzeit laufen.