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Là où il y a des gènes…
La thérapie génique est-elle la clé pour guérir à l’avenir certaines pathologies d’origine génétique ? Il semblerait que oui si l’on en croit le résultat probant qu’a d’enregistrer une équipe française il y a quelques mois. Un patient atteint d’une maladie du sang nommée « béta-thalassémie », a été guéri. Des millions de personnes étant touchées par cette maladie (5% de la population mondiale), on imagine l’impact que ce résultat pourrait avoir.
La béta-thalassémie est une maladie monogénique, c’est-à-dire causée par un défaut sur un seul gène. Il en résulte que les globules rouge ne sont pas capables d’acheminer suffisamment d’oxygène vers les organes. Pour le malade, cela se traduit par une anémie sévère et par la nécessité de subir, à vie, des transfusions sanguines.
La thérapie génique est une stratégie thérapeutique consiste à modifier des gènes déficients responsable d’une maladie. Pour cela, il est nécessaire de créer un gène sain qui va remplacer le gène déficient. Ensuite, il faut pouvoir transporter ce nouveau gène au coeur même du génome du patient, ce qui nécessite un transporteur. Celui-ci est généralement un virus inactivé, donc sans danger pour l’organisme. Le gène sain est incorporé dans le virus, puis le virus est envoyé dans les cellules-cibles. En dernier lieu, le virus va intégrer ses gènes, et notamment le gène sain, dans le génome de ces cellules. Résultat, des cellules toutes neuves et parfaitement fonctionnelles.
Dans le cas présent, le vecteur viral porteur du gène sain a été envoyé dans les cellules productrices de globules rouges. Ces cellules se trouvant dans la moelle, on a prélevé de la moelle osseuse chez le patient et on y a intégré le vecteur viral. Le patient a ensuite eu à subir une chimiothérapie afin de détruire ses cellules défectueuses, de manière à ce qu’elles ne prennent pas le dessus sur les cellules modifiées. Enfin, les cellules saines lui ont été injectées. Résultat : il n’a pas eu besoin de transfusion sanguine depuis trois ans et est maintenant considéré comme guéri.
Un succès qui en appelle d’autres…
Bonne fin de semaine
Did
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