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PMOs sind synthetisch-chemische Strukturen, die dem natürlichen Gerüst der RNA nachempfunden sind. Der PMO-Herstellungsprozess umfasst eine Reihe von streng kontrollierten chemischen Verfahrensschritten, die sich deutlich von den typischen Verfahren zur Herstellung eines biologischen oder rekombinanten Arzneimittels auf Proteinbasis unterscheiden.
FORSCHUNGSARBEIT
Der erste Schritt bei der Entwicklung eines PMO-basierten Wirkstoffkandidaten ist die Identifizierung der Sequenz der Ziel-RNA. PMOs sind so konzipiert, dass sie an eine bestimmte Sequenz in der Ziel-RNA binden, um die Funktionsweise der RNA zu verändern.
UNTEREINHEITEN-SYNTHESE
Die Bausteine, aus denen ein PMO besteht, werden Untereinheiten genannt. Jede PMO-Untereinheit enthält einen sechsseitigen Morpholinring, eine ähnliche Struktur wie der fünfseitige Ribose-Ring in einer RNA-Untereinheit, und eine Nukleinsäure-Base.
Die Nukleinsäurebasen sind Adenin, Cytosin, Guanin und Thymin, die allgemein als A, C, G und T bezeichnet werden. Diese Nukleinsäurebasen bilden zusammen den genetischen Code in der DNA oder RNA.
Die Herstellung von PMO-Untereinheiten beinhaltet die Umwandlung von fünfseitigen RNA-Untereinheiten in sechsseitige Morpholinringe, verschiedenen chemischen Reaktionen folgend.
PMO FERTIGUNG
Anschliessend werden die Untereinheiten in einer spezifischen Reihenfolge zusammengesetzt, die der Reihenfolge der Ziel-RNA entspricht. Dies geschieht durch Festphasensynthese, eine Methode, um ein Molekül durch eine Reihe von kontrollierten chemischen Reaktionen zusammenzusetzen
Dabei werden die Untereinheiten einzeln in der gewünschten Reihenfolge miteinander verbunden.
VERARBEITUNG UND VERPACKUNG
Das vollständig zusammengesetzte PMO wird mit Hilfe einer Reihe von Verfahren der "Current Good Manufacturing Practice (cGMP)" gereinigt. Nach den Reinigungsschritten wird das PMO zu einem Pulver gefriergetrocknet, das anschliessend einer Qualitätskontrolle unterzogen wird. Anschliessend wird es in sterilen Fläschchen in seiner endgültigen Zusammensetzung für den Transport und die Lagerung verpackt. Zusätzliche Tests werden durchgeführt, um Identität, Reinheit, Sterilität, Festigkeit und Stabilität zu bestätigen.