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Die Muskeldystrophie des Typs Duchenne ist die häufigste Muskeldystrophieform des Kindesalters und beginnt im Kleinkindalter mit einer Schwäche der Becken- und Oberschenkelmuskulatur. Sie schreitet rasch voran und endet, meist im...
Santhera veröffentlicht positive Ergebnisse der Phase III-Studie mit Catena®/Raxone® in Duchenne-Muskeldystrophie
In der doppelblinden, Placebo-kontrollierten Phase-III-Studie DELOS wurden 65 Duchennepatienten im Alter von 10 und 18 Jahren randomisiert, die keine Steroide einnahmen. Die Studie erreichte mit statistischer Signifikanz (p=0.04) den primären Endpunkt, den Unterschied zwischen Catena®/Raxone® und Placebo in der maximalen expiratorischen Atemflussrate über den Behandlungszeitraum von 52 Wochen.
Die maximale expiratorische Atemflussrate (Peak Expiratory Flow) ist eine Messgrösse für die Kraft der Atemmuskulatur, deren Abnahme ein wesentlicher Faktor für die Morbidität und Mortalität in DMD ist. Catena®/Raxone® war bei der eingesetzten Tagesdosis von 900 mg gut verträglich und das Auftreten von Nebenwirkungen vergleichbar mit Placebo. Weitere Endpunkte werden derzeit analysiert und die Ergebnisse in Kürze veröffentlicht.
«Ich bin enthusiastisch angesichts des positiven Ausganges der DELOS-Studie. Dies ist eine enorm gute Nachricht für Duchennepatienten, denn die Daten zeigen, dass Catena®/Raxone® die Atemschwäche lindern kann», kommentierte Gunnar Buyse, M.D., Ph.D., Professor für Kinderneurologie am Universitätsspital in Leuven (Belgien) und leitender Studienarzt der DELOS-Studie.
«Auf der Basis dieser positiven Studienresultate wollen wir nun mit den US-amerikanischen und europäischen Behörden die Möglichkeit einer schnellen Zulassung von Catena®/Raxone® in DMD prüfen,» kommentiert Thomas Meier, CEO von Santhera.
// Weitere Auskünfte
Thomas Meier, Chief Executiv Officer
Tel. +41 61 906 89 64
<email-pii>
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Zusammenfassung
Bei der Behandlung der Muskeldystrophie Duchenne und der spinalen Muskelatrophie wurden entschiedene Fortschritte erreicht. Das Erscheinen der ersten therapeutischen Studien und deren teils positiven Resultate stellen für die Patienten, ihre Familien und alle, die sich wissenschaftlich mit den neuromuskulären Krankheiten befassen, ein bedeutendes Ereignis dar.
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