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Zwei Studien bestätigen den Nutzen jenseits pivotaler Studien
Teduglutid überzeugt bei SBS-IF im Real-World-Setting und bei pädiatrischen Patienten
BASEL – Bei einem Orphan Disease wie dem SBS-IF bedeutet die Durchführung von randomisierten klinischen Studien angesichts der extrem geringen Prävalenz eine grosse Herausforderung. Ganz besonders schwierig ist es, evidenzbasierte Empfehlungen für spezielle Subgruppen zu erarbeiten. Für Teduglutid s.c. wurde 2019 je eine Studie bei pädiatrischen Patienten und im Real-World-Setting mit Erwachsenen publiziert.
Bisher existieren zu Teduglutid neun Real-World-Evidence-Datensets (insgesamt 142 Patienten). Diese haben durchwegs zeigen können, dass das GLP-2-Analogon im klinischen Praxisalltag noch überzeugendere Resultate liefert als bereits in den pivotalen Studien. Zwei aktuelle Studien bestätigen das günstige Outcome einerseits von erwachsenen Patienten mit SBS-IF unter Teduglutid im Real-World-Setting¹ und auf der anderen Seite bei pädiatrischen Patienten im Rahmen einer Phase-III-Studie.²
Auch Kinder profitieren vom GLP-2-Analogon
Die pädiatrischen Patienten (n = 59) mit SBS-IF wurden für die dreiarmige Studie in zwei Dosisgruppen (einmal täglich 0,025 mg/kg oder 0,05 mg/kg, doppelblind) und einen nicht verblindeten Standard-of-Care-Arm (SOC) randomisiert.¹ Nach 24 Wochen hatten alle Patienten die Studie abgeschlossen. Als primärer Endpunkt war die Zahl der Patienten festgelegt, die eine Reduktion des parenteralen Supports (PS) um > 20 % erreichten.¹ Dies traf für 54,2 % und 69,2 % unter Teduglutid vs. 11,1 % unter SOC zu. Als häufigste Nebenwirkungen wurden Pyrexie und Erbrechen angegeben. Unter beiden Teduglutid-Dosierungen kam es zu einer signifikanten Reduktion des PS, der PS-Kalorien und der Stunden/Tag und Tage/Woche mit PS, bei gleichzeitiger Steigerung der enteralen Nahrungsaufnahme. Zwei resp. drei Patienten (0,025 mg/kg resp. 0,05 mg/kg) erreichten eine enterale Autonomie.
Unter Praxisbedingungen sprachen 85 % an
An einer französischen Kohortenstudie waren 54 konsekutive Erwachsene mit SBS-IF beteiligt, die unter Praxisbedingungen für mindestens sechs Monate mit Teduglutid behandelt wurden. Der parenterale Support bestand seit 9,8 + 1,2 Jahren. Nach 24 Wochen erwiesen sich 85 % der Patienten als Responder, 24 % konnten vom PS entwöhnt werden und der PS-Bedarf liess sich um 51 % reduzieren. Ausserdem wurden prädiktive Faktoren für das Ansprechen ermittelt:
- Das Ansprechen auf Teduglutid wurde durch eine höhere orale Baseline-Nahrungsaufnahme beeinflusst (p = 0,02) und
- die Entwöhnung vom PS war mit dem Vorhandensein eines Kolons (p = 0,04), mit einem geringeren PS-Volumen (p = 0,03) sowie mit einer höheren oralen Nahrungsaufnahme (p = 0,01) assoziiert. RW
1. Kocoshis SA et al. Safety and efficacy of teduglutide in pediatric patients with intestinal failure due to short bowel syndrome: A 24 week, phase III study. J Parenter Enteral Nutr 2020; 44(4): 621–631.
2. Joly F et al. Six-month outcome of teduglutide in adult patients with short bowel syndrome with chronic intestinal failure: A real-world French observational cohort study. Clin Nutr 2019 Dec 23; S0261-5614(19)33205-4.