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Am 10. November 2017 organisierte die SMA Foundation ein Workshop zum Thema «SMA eine Krankheit, die den ganzen Körper betrifft?» (SMA – a whole body disease). An diesem Anlass nahmen über 100 Wissenschaftler, Ärzte und Vertreter von Patientenorganisationen (SMA Schweiz vertreten durch Nicole Gusset) teil, um den möglichen Einfluss von mangelndem SMN-Protein auch ausserhalb dem Zentralen Nervensystem (ZNS) zu diskutieren, indem Resultate aus vorklinischen Versuchen und die Erfahrungen von Betroffenen integriert wurden.
Diese Veranstaltung steht im Zusammenhang mit den aktuellen Entwicklungen im Bereich SMA: zurzeit werden Wirkstoffe an SMA Betroffenen getestet, die nicht direkt ins ZNS (wie z.B. Spinraza) abgegeben werden, sondern oral eingenommen werden. Die Wirkstoffe sind dabei so klein, dass sie die Blut-Hirn-Schranke überwinden können. So wirken im ZNS, aber eben auch sonst im ganzen Körper, wodurch es zu einer Erhöhung des SMN-Proteins führt *.
* die Wirksamkeit dieser Wirkstoffe bei SMA Betroffenen ist noch nicht klinisch nachgewiesen, sondern wird zurzeit in klinischen Versuchen getestet