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L'allocation des ressources dans les systèmes de santé doit être dirigée, parce que les règles du marché ne s'appliquent pas dans ce domaine, certaines caractéristiques fondamentales en étant absentes. Idéalement, les règles d'allocation devraient permettre une utilisation optimale de ces ressources, forcément limitées, face à une demande potentiellement infinie.
Dans ce contexte, l'utilisation des données de la littérature médicale scientifique dans la perspective d'une médecine basée sur les preuves (evidence-based medicine) paraît attractive, puisqu'elle contribue à établir l'efficience des procédures diagnostiques ou thérapeutiques.
Ce document dresse un bilan de ces deux sujets et essaie de montrer les avantages et les difficultés rencontrées à utiliser cette clé de répartition pour l'allocation des ressources en santé, ainsi que les limites des alternatives qui existeraient.
Dans un marché idéal, de multiples acteurs vendent ou achètent un produit homogène ou standardisé, sur lequel ils ont une information parfaite. De plus, il n'existe pas de barrière à l'entrée ou à la sortie d'un des acteurs de ce marché, et les règles de propriété sont parfaitement définies.1 Ceci n'est pas le cas dans le domaine de la santé, puisque le nombre des acteurs est limité à quelques catégories (patient, médecin, industrie biomédicale, assureur et Etat), le produit est hautement complexe et souvent mal défini, et l'information asymétrique (le patient ne possédant pas toutes les informations nécessaires à un choix souverain et ignorant parfois bien des faits sur le produit qu'il achète). De plus, il existe de multiples barrières à l'entrée et à la sortie du marché, liées aux conditions à remplir pour travailler dans ce domaine, menant à des situations d'oligopole (médecins, assureurs), voire de monopole (industrie biomédicale ou pharmaceutique). Finalement, des externalités existent, c'est-à-dire que l'utilisation d'une ressource ou d'un produit par une personne peut affecter les autres sans qu'on leur demande leur accord (comme c'est le cas dans les services d'urgence ou en transplantation d'organe par exemple, où la prise en charge d'un patient se fait au détriment des autres patients attendant leur tour ou inscrits sur la liste d'attente).1
Dans ce contexte, l'introduction d'un système d'assurance a ses propres défauts :2 le premier est lié au fait que les compagnies d'assurances ne peuvent pas aisément identifier les différentes catégories de risques que présentent les patients, ce qui pousserait les personnes les plus exposées à souscrire une assurance, et non les autres (sélection adverse). Ce problème a été résolu en rendant l'assurance obligatoire.
Le second défaut est lié au fait que les personnes assurées utilisent plus de ressources en étant assurées que si elles devaient les payer elles-mêmes (ce que les Anglo-Saxons appellent le hasard moral). Ceci a été très élégamment démontré de manière expérimentale il y a déjà plusieurs années : plus la participation des patients aux frais de traitement était grande, moins ils consultaient par rapport à la consommation enregistrée chez les patients qui bénéficiaient de soins gratuits. Cette tendance était plus marquée pour les soins psychiatriques que somatiques.3,4 Les différentes proportions enregistrées figurent au tableau 1.
Le troisième défaut est lié aux coûts de transaction élevés que constituent les frais administratifs du système d'assurance. Le quatrième défaut est l'absence de compétition à l'intérieur du marché, en conséquence directe de l'existence de régulations professionnelles, qui limitent strictement les accès au marché, et du prestige associé à certaines spécialités, qui les rendent plus attractives que d'autres. Finalement, ce système n'évite pas les iniquités d'accès aux soins, sur des bases financières (franchise et participation), d'information sur les traitements disponibles (fournie par le médecin ou l'assureur au patient). Ces multiples problèmes rendent la gestion et le contrôle des dépenses du système de santé difficiles, quel que soit le type de système de santé et d'assurance en question.
Théoriquement, l'allocation des ressources à l'intérieur d'un système de santé s'effectue à six niveaux différents,2 allant du global (macro) au particulier (micro). Ils sont résumés au tableau 2.
Premièrement, il s'agit de décider quelles ressources seront attribuées au système de santé, par opposition à d'autres budgets ; c'est la fameuse discussion autour du taux idéal du produit intérieur brut dévolu à la santé dans le budget global d'un pays. Deuxièmement, il faut répartir cette somme entre les différents types de soins existants ; c'est le débat sur l'importance à accorder à la prévention par rapport aux soins des maladies déclarées. Troisièmement, il faut répartir ces enveloppes entre les différents groupes de patients ; c'est la polémique sur les personnes âgées par exemple et le financement des établissements médico-sociaux par les assurances. Quatrièmement, il s'agit de répartir les ressources de ces différents groupes de patients aux différents types de traitement existants. Cette répartition est de plus susceptible de changer avec le temps, puisqu'un développement technologique peut faire passer un domaine de la chirurgie à une approche de type diagnostique interventionnelle, comme cela a été le cas pour le traitement des ulcères et hémorragies digestives par exemple. Cinquièmement, il s'agit de définir les critères d'accès aux traitements entre les patients d'un même groupe ; c'est la polémique sur le rationnement des soins (nouvelle thérapie en oncologie). Finalement, il s'agit de décider de l'investissement à consentir pour un patient qui a eu accès au traitement ; c'est le dilemme sur l'équité de distribution des ressources : un traitement très cher et relativement peu efficace pour un cancer à faible taux de survie versus un traitement moyennement onéreux pour une maladie chronique invalidante, qui au total s'avèrera beaucoup plus onéreuse à traiter. Ces six niveaux d'allocation impliquent chacun des choix à faire, difficiles, qui comportent de plus une marge importante d'incertitude, avec comme conséquence qu'ils sont rarement respectés. La tentation est alors grande de laisser les professionnels de santé se débrouiller avec les trois derniers niveaux en pratique quotidienne, et sans règles précises.
En effet, l'allocation des ressources du système de santé suisse est actuellement complexe et morcelée entre la Confédération, qui édicte des règles générales, mais ne prend en charge que quelques pathologies rares ou coûteuses (comme le traitement des brûlés, les dialyses et les greffes d'organes), et les cantons, qui jouent le plus grand rôle, et sont responsables de mettre sur pied et d'exploiter un système de soins qui couvre les besoins de leur population. Compte tenu du poids de l'histoire qui avait poussé les communes à construire des hôpitaux pour prendre en charge les patients malades et nécessiteux, l'allocation des ressources dans le secteur des patients nécessitant un hébergement est encore aujourd'hui largement basée sur la reconduite de budgets année après année, plutôt que sur une répartition basée sur les prestations effectivement délivrées. En termes de financement, la situation n'est pas plus claire, puisque celui-ci est morcelé entre les patients, les caisses-maladie, les cantons et la Confédération. Au total, les citoyens payaient 65,8% des dépenses globales de l'année 2001, qui s'élevaient à 46,13 milliards de francs.5
Le système suisse est en effet caractérisé par un remboursement quasi automatique des frais encourus dans le domaine ambulatoire, et dans une moindre mesure dans le domaine hospitalier. Ce secteur est le seul dans lequel certaines mesures visant à réduire les coûts ont été prises, sous forme d'un budget global pour la part cantonale et des forfaits par pathologie (APDRG = All Patients Diagnosis Related Groups) pour certains cantons (Vaud et Zurich). L'ensemble du système n'est pas axé sur la prévention des maladies, mais sur leur traitement une fois qu'elles se sont déclarées. Compte tenu du progrès technologique et du vieillissement de la population, cette situation ne peut qu'entraîner une augmentation constante des dépenses de santé. C'est donc actuellement bien aux professionnels de la santé à se débrouiller seuls pour l'allocation des ressources face aux demandes des patients et de leur famille.
La médecine basée sur les preuves (evidence-based medicine ou EBM) est définie comme l'utilisation consciencieuse, explicite et judicieuse des données existantes à l'heure actuelle pour prendre des décisions de prise en charge pour les patients individuels. Cette technique a mis au point des méthodes spécifiques comme les méta-analyses et les revues systématiques, qui contribuent à utiliser au mieux l'ensemble des données de la littérature pour dégager l'efficacité et le caractère approprié de procédures diagnostiques ou thérapeutiques utilisées en médecine. Elle devrait donc déboucher sur un certain nombre de choix, et l'abandon de procédures ou obsolètes et inefficaces, ou disproportionnellement onéreuses pour le bénéfice qu'elles offrent en termes de santé, et pouvoir contribuer ainsi à une meilleure allocation de ressources.
Malheureusement, cette méthode souffre de quelques limites qui rendent son efficacité nettement moins prometteuse qu'initialement imaginée. Tout d'abord, les données à disposition ne sont pas réparties de manière égale dans l'ensemble des domaines de la médecine, et certaines lacunes existent, en particulier en prévention et dans la médecine ambulatoire. Ensuite, les efforts à consentir et les ressources à investir pour établir l'incidence et la prévalence de l'ensemble des maladies, l'efficacité et le rapport coût-efficacité des traitements, sont extrêmement importants, alors que les ressources financières et humaines à disposition pour assurer la production de ce savoir sont extrêmement limitées. Par ailleurs, les patients rencontrés dans la vie de tous les jours souffrent souvent de plusieurs pathologies ou d'un âge avancé, ce qui rend difficile, voire non valable l'application des données déterminées à partir d'une population hautement sélectionnée comme celle qui a fait l'objet des études cliniques existantes. Il convient donc de contourner cette difficulté par d'autres mesures comme celles qui consistent à créer des modèles mathématiques6 basés sur des suppositions, qui permettent au mieux de faire des projections, qui devront toutefois être vérifiées par la suite. Finalement, l'évolution très rapide des connaissances rend une partie des données rapidement caduque. Un passage de ces connaissances dans les domaines politique et économique pour mise en application s'avère donc difficile, en raison de l'inertie et des barrières propres à ces deux mondes (préoccupation sécuritaire, réticence à considérer toutes les données disponibles, dilemme entre intérêt collectif et droit individuel, coutumes et traditions). C'est ainsi que certaines interventions sanitaires démontrées efficaces, comme l'addition d'acide folique aux céréales ne sont jamais mises en uvre face aux réalités pratiques de coût, d'acceptation et de risque politique.7
Finalement, il convient de rappeler que cette démarche vise en premier lieu à établir l'efficacité des procédures diagnostiques ou thérapeutiques, et qu'il ne s'agit pas d'un modèle normatif. Il s'agit ensuite de procéder à une intégration de l'ensemble de ces données dans un système cohérent, qui puisse permettre d'échanger une procédure contre une autre et d'en dériver les éléments nécessaires à le transformer en un système normatif. En conséquence, la contribution qu'EBM pourrait apporter à l'allocation de ressources est limitée aux trois, voire quatre derniers niveaux d'allocation de ressources décrits plus haut, c'est-à-dire à ceux qui commencent à concerner les patients individuels et non plus des groupes entiers de la population. Même si la contribution d'EBM est appelée à devenir de plus en plus importante, dans la mesure où les recommandations de pratique clinique de troisième génération incluent maintenant une dimension économique,8 cette démarche ne constituera que rarement un instrument d'allocation de ressources directement utilisable.
Une allocation de ressources basée sur EBM ne résoudra pas non plus le conflit potentiel entre une prise en charge médicale individuelle de chaque patient en fonction de ses besoins en soins, et l'allocation de ressources, qui vise à fournir les conditions nécessaires au traitement de l'ensemble de la population. La première approche, par son aspect égalitariste, entraîne forcément une diminution de l'efficience du système de soins, puisque les aspects économiques n'entrent pas en ligne de compte dans la prise en charge des patients. Une position extrême dans ce domaine n'est déjà plus tenable, puisque l'allocation de ressources extrêmement chères entraînant une dépense importante immédiate (transplantation d'organes ou implantation de pacemakers défibrillateurs par exemple) pose actuellement plus de problèmes vis-à-vis des assureurs et génère plus de discussions dans le contexte hospitalier que la prise en charge au long cours d'une maladie chronique comme une insuffisance rénale chronique en dialyse. C'est oublier toutefois que les dépenses engendrées par la deuxième maladie peuvent à terme se révéler plus importantes que celles qui sont liées au traitement de la première. Cette réalité est escamotée par la disponibilité limitée de ressources à court terme, du moins dans les structures qui fonctionnent avec un budget annuel, comme c'est le cas des hôpitaux par exemple. Il en résulte que les médecins ont, de tout temps, pratiqué un rationnement implicite, dont ils cherchent à sortir pour pouvoir utiliser des critères explicites et se décharger du fardeau moral de la sélection des patients à traiter ou non.
D'autres critères ont été décrits ou utilisés pour l'allocation de ressources aux patients individuels. Ils ont tous leurs avantages et surtout leurs défauts, ce qui fait que leur emploi n'est ni établi, ni forcément à l'ordre du jour. Quelques exemples permettront d'illustrer la valeur de ces alternatives.9
Le tirage au sort peut apparaître comme la règle la plus juste, à condition que chacun ait une chance égale d'obtenir le bénéfice en question. C'est le cas des études cliniques en double aveugle, avant commercialisation des médicaments. Toutefois, même cette méthode n'est pas à l'abri de groupes de pression, comme on l'a vu dans l'étude des trithérapies pour le sida, où les malades eux-mêmes ont demandé à ce que les médicaments soient commercialisés avant que les preuves suffisantes d'efficacité et surtout de sécurité ne soient recueillies, ce qui a abouti à la mise sur le marché de médicaments dont on ne mesure que maintenant l'ampleur des effets secondaires.
Les listes d'attente sont couramment utilisées dans le domaine des transplantations, et de plus en plus pour l'accès à certaines prestations de chirurgie ou de diagnostic interventionnel. Elles visent à optimaliser l'utilisation des ressources du système de santé en mettant en phase la demande, forcément de nature erratique, et la fourniture de prestations programmables. Malgré cet aspect positif, elles gardent une connotation très négative auprès du public comme des médecins, et de plus ne garantissent pas une équité d'allocations, puisque le temps passé en liste d'attente peut parfois être lui-même un critère d'allocation (qui ne correspond pas à EBM), ou pire puisqu'un patient en liste d'attente peut voir son état se détériorer au point de constituer une contre-indication à une prise en charge ou même mourir en liste d'attente.
Le triage a été utilisé de tout temps dans tous les services d'urgence, et ses critères changent en temps de guerre ou de paix. Dans le premier cas, seuls les patients les moins atteints reçoivent des soins, alors que dans le second, la priorité est donnée aux patients les plus sévèrement atteints. Les principes de gestion des flux imposent alors d'avoir une filière pour les urgences dites légères, qui ne nécessitent que peu de ressources et de temps pour être traitées.10 Cette approche ne correspond pas non plus à une vision EBM, et a comme autre effet secondaire de pénaliser les urgences de sévérité moyenne qui se retrouvent prises en sandwich entre les deux files prioritaires, sans raison. Le triage par âge a été proposé comme méthode alternative pour l'allocation de ressources, mais ne correspond pas non plus aux critères médicaux,2 dans la mesure où la probabilité d'évolution favorable sous traitement ne dépend pas seulement de ce critère, mais bien plus des comorbidités éventuelles. De même, le triage par besoin, qui favoriserait les personnes les plus défavorisées, s'il correspond assez bien à l'éthique médicale, qui juge que la vie n'a pas de prix, et au principe de justice distributive de John Rawls, ne peut être utilisé seul, puisqu'il ne permet pas de garantir une évolution favorable en retour de l'investissement consenti. C'est tout le problème auquel se trouve confrontée la médecine humanitaire, à la fois celle qui est effectuée sur place et celle qui est pratiquée dans notre pays. Plusieurs tentatives ont été menées de croiser les critères décrits ci-dessus, pour améliorer l'efficience du système de soins. C'est ainsi qu'on peut croiser le critère du besoin avec celui d'efficacité, ou utiliser une vision de société utilitarienne, de type santé publique avec une contrainte budgétaire ou de type santé publique gouvernée par les préférences des patients. Cette dernière approche présente des défauts intrinsèques additionnels dans la mesure où les préférences des patients ont montré ne pas être stables, mais dépendre de nuances de présentation des scénarios.11 De plus, même lorsqu'elles sont exprimées sous forme de directives anticipées, elles n'entraînent pas forcément une meilleure utilisation des ressources,12 sauf en milieu de soins intensifs.13 L'ensemble de ces approches souffre d'une même difficulté, qui consiste à définir le besoin en termes de soins.
Aucune solution technique ne permettra donc d'améliorer de manière globale et univoque l'allocation de ressources dans le système de santé. Une issue existe toutefois, qui consiste à reconnaître l'existence de différents niveaux d'allocation de ressources, qui sont sous des responsabilités différentes :
a. un niveau macro-économique, qui relève du niveau politique, et qui vise à déterminer combien de ressources sont à répartir globalement dans le système de santé, et quelles orientations prioritaires sont à lui conférer. Ceci correspondrait aux niveaux 1 et 2 décrits ci-dessus ;
b. un niveau méso-économique, qui relève de la responsabilité des professionnels de santé et des spécialistes de planification sanitaire, qui vise à définir comment répartir les ressources à disposition entre groupes de patients et types de traitement, correspondant aux niveaux 3 et 4 décrits ci-dessus. Dans ce domaine, il est impératif de sortir de la planification par lits pour passer à une planification par prestations, qui correspond de manière beaucoup plus fine à la pratique médicale et à son évolution. Dans ce contexte, EBM pourrait fournir une aide, malgré les limites relevées plus haut. Elle permettrait en particulier d'identifier les lacunes existantes dans les connaissances, pour les combler ;
c. un niveau micro-économique, de type fournisseur de soins (hôpital, praticien installé) qui correspondrait aux niveaux 5 et 6 d'allocation de ressources décrits ci-dessus. Pour être efficient, il nécessiterait toutefois que tous les prestataires de soins aient les mêmes contraintes et les mêmes facteurs incitatifs à appliquer EBM dans l'allocation de ces ressources. En particulier, les médecins praticiens devraient pouvoir disposer des ressources nécessaires pour apprécier les données scientifiques disponibles et les intégrer dans le dialogue singulier avec le patient. Certains systèmes de santé ont alloué l'ensemble des ressources nécessaires à la prise en charge des patients directement aux médecins. C'est le cas en Angleterre, où les généralistes sont à la tête d'un budget pour la prise en charge de l'ensemble des gens d'une région. Au contraire, dans notre pays, la différence de type de facturation entre milieu hospitalier et médecine libérale n'incite pas à une allocation efficiente des ressources puisque les incitatifs financiers sont différents, et les données à disposition sur l'efficacité et le caractère approprié des traitements aussi.
La discussion qui précède montre qu'il est urgent de mettre au point d'autres instruments pour permettre une meilleure allocation des ressources. Certains ont proposé des modèles mathématiques,6 d'autres des modèles économiques comme la théorie de la productivité.1 Ce n'est que la combinaison de l'ensemble de ces connaissances, qui permettra de prendre en compte les contraintes et caractéristiques des systèmes de soins à tous les niveaux, qui aura une chance de déboucher sur une allocation de ressources plus rationnelle, dans laquelle EBM est sans aucun doute appelée à jouer un rôle important.
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