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RG3039 ist ein DcpS Inhibitor (Quinazoline; 2,4-Diaminoquinazoline) und wurde zur Therapie von Patienten mit SMA entwickelt.
Es wird angenommen, dass eine Erhöhung des SMN Proteins in Motorneuronen für den Verlauf der Krankheit von grossem Vorteil ist. In Studien an Zellen von SMA Patienten konnte u.a. gezeigt werden, dass die Produktion von SMN Protein bei Zugabe von RG3039 gesteigert werden konnte.
Die Studie wurde 2000 von „Families of SMA“ initiiert und in 2009 erhielt FSMA von der FDA für Quinazoline den Status „Orphan Drug“. In der Folge übergab FSMA die Lizenz für eine Reihe von vielversprechenden Quinazoline-Substanzen der Firma Repligen. Repligen erhielt dann 2011 die Zulassung der FDA für RG3039 für erste Versuchsreihen am Menschen. Im Januar 2013 stieg der Pfizer in dieses Programm ein. Aktuell ist Pfizer leider wieder ausgestiegen und das Programm läuft momentan nicht weiter.