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Dies teilte der Basler Pharmakonzern am Mittwoch mit. Der Status ‹Therapiedurchbruch› soll die Entwicklung und Prüfung von Medikamenten für schwerwiegende Erkrankungen beschleunigen, wenn frühe klinische Beweise darauf hindeuten, dass ein Medikament eine wesentliche Verbesserung gegenüber einer verfügbaren Therapie darstellen könnte.
Die FDA habe Iptacopan diesen Status auf der Grundlage positiver Zwischenergebnisse aus zwei laufenden Phase-II-Studien erteilt. In diesen zeigte Iptacopan sowohl bei Patienten, die trotz der Standardtherapie gegen Blutarmut anämisch und auf Transfusionen angewiesen blieben, als auch als Monotherapie bei Anti-C5-naiven PNH-Patienten erhebliche Vorteile.
Bei PNH handelt es sich um eine seltene, lebensbedrohliche Erkrankung des Blutes, bei der es durch einen erworbenen Gendefekt zur Zerstörung vor allem roter Blutkörperchen durch einen Teil des Immunsystems, das Komplementsystem, kommt.