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Die Erforschung von seltenen und verwaisten Krankheiten ist aber von grossem Interesse, denn die Ergebnisse können als Modell für verbreitete Erkrankungen dienen und die Entwicklung wirksamer Therapien in grossem Massstab fördern.
Dies zeigte sich bei der Leukämie, an der man heute nicht mehr stirbt, weil ein grosses Pharmaunternehmen ein Medikament auf den Markt brachte, das ursprünglich zur Behandlung einer seltenen, damals therapieresistenten Form der Leukämie bei Kindern entwickelt wurde. Einige Start-ups und Unternehmen haben sich übrigens auf den Verkauf von Medikamenten gegen seltene Krankheiten spezialisiert, und ihr Geschäftsmodell hat bewiesen, dass dieser Ansatz funktioniert, obwohl es ein Randphänomen betrifft.
Die Herausforderungen der Forschung können aber nur bewältigt werden, wenn sich die Fachleute pluridisziplinär untereinander austauschen und Best Practices entwickeln und wenn die meisten Patienten in die Forschungsarbeiten einbezogen werden. Zudem müssen die Beziehungen zwischen Wissenschaft und Industrie verbessert werden, damit letztere die jüngsten Forschungsergebnisse in Form von neuen Diagnoseinstrumenten und Therapien umsetzen kann.