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Querschnitt durch einen therapierten LAMA2 MD Muskel mit Laminin-ummantelten Muskelfasern (grün) und neu gebildeten kleinen Muskelfasern (rot).
Als kongenitale Muskeldystrophien werden seltene Erbkrankheiten bezeichnet, die schon im Kindes- und Jugendalter zu Muskelschwund und Verlust von Muskelkraft führen. Die mehr als 30 derzeit bekannten Erscheinungsformen dieser neuromuskulären Krankheitsgruppe unterscheiden sich in den genetischen Ursachen und der schwere des Krankheitsverlaufs. SEAL Therapeutics befasst sich mit der LAMA2-muskulären Dystrophie (LAMA2 MD), einer schweren Form der Muskeldystrophie, charakterisiert durch das Fehlen des Laminin-alpha 2 Proteins in den Muskelfasern der betroffenen Patienten. Es gibt derzeit keine spezifische Behandlungsmöglichkeit für Patienten mit LAMA2 MD.
Innovative SEAL Technology
Die innovative Gentherapie, die im Labor von Prof. Markus Rüegg und seinem Team und in internationaler Zusammenarbeit entwickelt wurde, kann den zugrundeliegenden funktionalen Defekt von LAMA2 MD überwinden. Dieser Forschungsansatz basiert auf dem Einsatz sogenannter Linker-Proteine, die das bei dieser Erkrankung fehlende Laminin-alpha 2 Protein in den Muskelfasern funktionell ersetzen können (siehe SEAL Technology). Die erzielten Forschungsergebnisse zeigen, dass der Laminin-alpha 2 Mangel durch die gleichzeitige Expression zweier solcher Linker-Proteine kompensiert werden kann. Behandelt man Mäuse, welche den gleichen Gendefekt wie LAMA2 MD Patienten haben, mit diesen Linker-Proteinen, führt dies zu einer anhaltenden Verbesserung des Muskelgewebes, zum Aufbau der Muskelmasse und -kraft, zur Verbesserung des Körpergewichts und zu einer bemerkenswerten Verlängerung der Lebensdauer im Vergleich zu unbehandelten Tieren (siehe Literatur).
Verbesserung der Lebensqualität von Patienten
SEAL Therapeutics wurde mit dem Ziel gegründet, diese innovative Gentherapie als Behandlungsmethode für LAMA2 MD Patienten zu entwickeln, um deren Lebensqualität zu verbessern. Das Forscherteam setzt die Entwicklung dieses Therapieansatzes fort und sucht nach einem Partnerunternehmen aus der pharmazeutischen Industrie, um diesen gentherapeutischen Ansatz in die klinische Entwicklung zu bringen und letztendlich den Patienten mit LAMA2 MD zugänglich machen zu können (siehe Kooperationen).
Kontaktangaben: SEAL Therapeutics AG