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Wir beginnen mit der Ventolin Therapie. Salbutamol, der Wirkstoff im Ventolin wirkt krampflösend auf die Bronchialmuskulatur. Wir benutzen es schon lange als erste Inhalation (Trockeninhalation) bei jeder Therapie-Einheit.
Salbutamol könnte aber auch eine günstige Wirkung auf SMA haben. Dazu wird Ventolin oral in einer relativ hohen Dosis verabreicht Wir steigerten langsam die orale Ventolin Dosis bis 5 ml, 3 Mal pro Tag.
Es scheint sogar Lars‘ Kräfte zu verbessern, d.h. Lars hat scheinbar dank Salbutalmol mehr Kraft!
Pilotstudie zur Wirksamkeit von Salbutamol
Dr. Danilo Tiziano (Universität Rom, Italien) sprach über die Notwendigkeit einer Placebo-kontrollierten Studie von Salbutamol. Salbutamol steigert den SMN-Spiegel auf mRNA- und Proteinebene in Fibroblasten-Zellkulturen von SMA-Patienten (Angelozzi et al., 2008). In einer Pilotstudie wurde 12 Typ II- und III-Patienten Salbutamol oral verabreicht und der mRNA-SMN-Spiegel mittels PCR-Analyse in Leukozyten vor der Behandlung, nach 3 und 6 Monaten bestimmt (Tiziano et al., 2010). Die Messungen ergaben eine Zunahme der SMN-mRNA-Menge um rund 40% nach 3 Monaten und um 86,8% nach 6 Monaten. Dabei sprachen alle 12 Probanden auf die Substanz an. Nach einem Jahr konnte keine weitere Erhöhung des SMN-Spiegels mehr festgestellt werden. Es zeigte sich, dass Patienten mit mehr SMN2-Kopien besser auf Salbutamol reagierten. Diese Studie bestätigt, dass sich Salbutamol als Kandidat für eine SMA-Behandlung eignet. In Placebo-kontrollierten Studien muss nun die Wirksamkeit in Hinblick auf den Krankheitsverlauf getestet werden.
aus Deutsche Gesellschaft für Muskelkranke e.V.