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Der Inhibitor zeigte bei allen Probanden eine gute Verträglichkeit mit geringen bis moderaten Nebenwirkungen, die sich als vorübergehend und selbstlimitierend erwiesen, teilte Vifor am Montag mit.
Aufgrund dieser positiven Phase-I-Resultate beabsichtigt das Unternehmen, im zweiten Halbjahr des neuen Jahres mit einer Proof-of-Concept-Studie der Phase II zu beginnen. Dabei werde es sich um eine randomisierte und kontrollierte multinationale Phase-II-Studie an Patienten mit Beta-Thalassämie und dokumentierter Eisenüberladung handeln. Beta-Thalassämie ist eine vererbte seltene Blutkrankheit, bei der die Produktion von funktionellem Hämoglobin in den roten Blutkörperchen verringert ist.
Das Molekül VIT-2763 ist für die tägliche orale Verabreichung gedacht. Ferroportin ist ein Eisentransporter und spielt eine Schlüsselrolle bei der Regulierung der Eisenaufnahme und -verteilung im Körper und damit bei der Kontrolle des Eisengehalts im Blut. Auf der molekularen Ebene bindet VIT-2763 an Ferroportin und verhindert dadurch laut Vifor die Freisetzung von zu viel Eisen ins Blut.
(AWP)