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Cerliponase alfa Arzneimittelgruppen Enzyme (Enzymersatztherapie)Die Cerliponase alfa (BMN 190) ist ein Wirkstoff aus der Gruppe der rekombinanten Enzyme, der zur Behandlung der spätinfantilen neuronalen Ceroid-Lipofuszinose eingesetzt wird. Die NCL2 oder sogenannte Kinderdemenz ist eine sehr seltene und schwer verlaufende neurodegenerative lysosomale Speicherkrankheit, die bei Kindern auftritt und im Alter von etwa acht bis zwölf Jahren schliesslich zum Tod führt. Bei der Cerliponase alfa handelt es sich um das mit biotechnologischen Methoden hergestellte Enzym Tripeptidylpeptidase 1, das bei Patienten mit der Erkrankung nicht aktiv ist. Das Arzneimittel wird direkt in den Liquor verabreicht und kann das Fortschreiten hemmen und die Patienten stabilisieren. Produkte
Die Cerliponase alfa wurde in den USA im Jahr 2017 als Injektionslösung zugelassen (Brineura®). Der extrem hohe Preis der Arzneimittels wird kontrovers diskutiert.Struktur und Eigenschaften
Die Cerliponase alfa ist eine rekombinante Tripeptidylpeptidase 1 (rhTPP1), die mit biotechnologischen Methoden hergestellt wird.Wirkungen
Die Cerliponase alfa ersetzt das bei Patienten mit der Erkrankung unzureichend aktive Enzym Tripeptidylpeptidase 1 (TPP1). Die Behandlung kann das Fortschreiten der Erkrankung bremsen und die Patienten stabilisieren.Indikationen
Zur Behandlung der spätinfantilen neuronalen Ceroid-Lipofuszinose (NCL2-Erkrankung / CLN2 Disease).
Man spricht auch von der Kinderdemenz. Dabei handelt es sich um eine sehr seltene und schwere autosomal rezessive, neurodegenerative lysosomale Speicherkrankheit, die bei Kindern ab einem Alter von etwa zwei bis vier Jahren auftritt. Sie äussert sich unter anderem in Sprachstörungen, Krampfanfällen, Bewegungsstörungen, Demenz, Erblindung und nimmt im Alter von etwa acht bis zwölf Jahren schliesslich einen tödlichen Ausgang.Dosierung
Gemäss der Fachinformation. Das Arzneimittel wird in den Liquor cerebrospinalis verabreicht (intraventrikulär).Literatur
- Arzneimittel-Fachinformation (USA)
- Katz M.L. et al. Enzyme replacement therapy attenuates disease progression in a canine model of late-infantile neuronal ceroid lipofuscinosis (CLN2 disease). J Neurosci Res, 2014, 92(11), 1591-8 Pubmed
- Hersteller-Angaben (BioMarin)
- Quellen
Interessenkonflikte: Keine / unabhängig. Der Autor hat keine Beziehungen zu den Herstellern und ist nicht am Verkauf der erwähnten Produkte beteiligt.