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La transplantation de cellules souches du sang est désormais un traitement éprouvé pour un éventail de maladies malignes, congénitales ou acquises, du système hématopoïétiques ou du système immunitaire.
En font partie les différentes formes de leucémie, le syndrome myélodysplasique, les lymphomes (cancer des ganglions lymphatiques), les troubles hématopoïétiques graves (anémies), les troubles immunitaires congénitaux, les autres maladies du sang portant gravement atteinte à la formation du sang (p. ex. la thalassémie) ou encore des maladies métaboliques congénitales.