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Das Baselbieter Unternehmen evaluiert mit der Studie die Pharmakokinetik, Sicherheit und Verträglichkeit von Omigapil bei gehfähigen und nicht mehr gehfähigen Patienten im Kindes- und Jugendalter, die von einem von zwei CMD-Subtypen (COL6-RD oder LAMA2-RD) betroffen sind, so Santhera weiter. Der Abschluss der Studie werde im ersten Halbjahr 2017 erwartet. Für Santhera ist Omigapil das zweite neuromuskuläre Pipelineprodukt nach Raxone. Das Unternehmen hat den ursprünglich von Novartis entwickelten Wirkstoff zur Entwicklung in CMD einlizensiert.
CMD sind erbliche, neuromuskuläre Krankheiten, die zu einem fortschreitenden Muskelschwund führen. Begleiterscheinungen der Krankheit wie Gewichtsverlust, Deformierungen des Skeletts und Atemnot führen zu zunehmender Bewegungsunfähigkeit in jungen Jahren und reduzierter Lebenserwartung. Derzeit ist laut Santhera kein Medikament zur Behandlung zugelassen oder in fortgeschrittener klinischer Entwicklung.
sta/ra
(AWP)