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In der Haven-I-Studie wurde Emicizumab als Prophylaxe eingesetzt. Dabei wurde es verglichen mit einem so genannten on-demand-Einsatz und prophylaktisch eingesetzten Bypasse-Agenten (BPAs). Behandelt wurden erwachsene Patienten, die an Hämophilie A leiden und gleichzeitig inhibitorische Antikörper entwickelt haben. Die Blutungsrate wurde mit Emicizumab um 87% reduziert.
In der HAVEN-II-Studie wurden Kinder behandelt, die an der Bluterkrankheit Hämophilie A leiden und gleichzeitig inhibitorische Antikörper gegen den Blutgerinnungsfaktor VIII entwickelt haben. Sie erhielten eine subkutane Dosierung des Mittels als Prophylaxe. Dabei zeigte sich nach 12 Wochen, dass nur eines von 19 Kindern wegen Blutungen behandelt werden musste, heisst es in der Mitteilung weiter.
(AWP)