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Novartis teilt am 5. Mai 2019 mit, dass Zolgensma sich in verschiedenen Studien mit SMA Betroffenen als wirksam und sicher erweist.
Ebenfalls wurden Daten aus der Phase-I-Studie STRONG vorgestellt. Hier werden SMA Typ II Patienten einmalig behandelt (Alter 6 bis 24 Monate), in dem den Betroffenen Zolgensma über das Nevenwasser im Bereich des Rückenmarks verabreicht wird (ähnlich zu Spinraza; bei Typ I Babys wurde Zolgensma intravenös verabreicht; START, STRiVE). Die Behandlung führte zu motorischen Funktionsgewinn; 5-12 Monate nach der Behandlung im Schnitt 4.2 Punkte Gewinn in der HFMSE Mess-Skala.
Resultate aus der Phase 3 STRiVE Studie und der Phase 3 SPRiNT Studie können in der Mitteilung von Novartis nachgelesen werden.
Pressemitteilung Novartis 5. Mai 2019