Document ID: /roh_data/filtered/fineweb-2-filterrobots_roh.jsonl.gz/71687

La pli chara terapia dal mund è uss er lubida en Svizra: Swissmedic ha dà al concern da farmazia Novartis la lubientscha provisorica per la terapia da substituziun da gens Zolgensma.
La terapia che vegn duvrada per uffants pitschens cun ina atrofia musculara spinala SMA. Swissmedic ha dà la lubientscha suenter che gia plirs uffants èn vegnids tractads cun Zolgensma. Suenter l'examinaziun dals singuls cas, aveva l'Assicuranza d'invaliditad surpiglià ils custs.
Atrofia musculara spinala (SMA)
SMA è ina malsogna ereditara che vegn avant fitg darar. En Svizra naschan mintg'onn circa otg fin diesch uffants cun SMA.
Chaschunada vegn la malsogna tras la mancanza d'in gen. Quai fa che las musclas per trair il flad, tragutter e sa muventar na funcziunan betg endretg.
Senza tractament moran 90% dals uffants pertutgads dal tip 1 da SMA avant ch'els èn dus onns vegls u ch'els dovran permanent in agid da respirar maschinal, scriva Novartis.
La terapia che vegn duvrada mo ina giada custa passa 2 milliuns dollars. En ils Stadis Unids è la terapia gia lubida dapi il 2019. Tenor indicaziuns da Novartis èn fin uss gia passa 1'200 pazients vegnids tractads cun la terapia.
Ord l'archiv da SRF: