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Biogen und Ionis Pharmaceuticals melden, dass ihr potentielles Medikament für SMA Patienten Nusinersen (früher: ISIS-SMNrx) das vordefinierte Ziel der Phase 3 Studie ENDEAR für Patienten mit SMA Typ I erreicht hat.
So haben die Babys / Kleinkinder, die Nusinersen bekamen, im Vergleich zu den Patienten auf Placebo statistisch signifikant öfters bestimmte motorische Meilensteine erreicht. Als Konsequenz davon wird nun Biogen in den kommenden Monaten die notwendigen administrativen Dokumentationen zusammenstellen und den Zulassungsbehörden übermitteln.
Die ENDEAR Studie wird nun gestoppt und alle beteiligten Patienten haben nun die Möglichkeit in SHINE überzutreten. SHINE ist die Nachfolge-Open-Label Studie, d.h. eine Studie, bei der alle Kinder Nusinersen erhalten. Das gleiche Prozedere gilt ebenfalls für EMBRACE.
Die Studien CHERISH und NURTURE werden wie geplant weitergeführt, um auch hier die notwendigen Daten zu sammeln, um Sicherheit und Wirksamkeit nachzuweisen.
Biogen arbeitet an einem globalen EAP („expanded access program“), so dass weitere Patienten mit SMA Typ 1 möglicherweise Nusinersen erhalten könnten. Das EAP könnte in den offiziellen klinischen Studienorten durchgeführt werden, je nach lokalen Vorschriften.