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CRISPR-Cas9, which is short for clustered, regularly interspaced short palindromic repeats and CRISPR-associated protein 9. The technique is faster, cheaper, more accurate, and more efficient than other existing genome editing methods.
For the CRISPR-Cas9 system to work, a bacterial defense protein got Cas9 seeks out an adjacent protospacer motif (PAM)— that is present in the viral DNA yet not in the bacterial DNA. CRISPR-Cas9 has been harnessed for editing the human genome because such PAM sequences are also quite common in our DNA; however, genes that are not near a PAM cannot be targeted.
Helferzellen spielen bei der Immunantwort gegen verschiedene Krankheitserreger eine wichtige Rolle. Unklar war bisher die Funktion einer bestimmten Untergruppe dieser Immunzellen. Nun zeigt sich: Follikuläre T-Helferzellen leben viel länger als gedacht und tragen zur Aufrechterhaltung einer nachhaltigen Immunität bei. Das berichten Forschende vom Departement Biomedizin der Universität Basel in «Science Immunology».
In search of new ways to sequence human genomes and read critical alterations in DNA, researchers say they have successfully used the gene cutting tool CRISPR to make cuts in DNA around lengthy tumor genes, which can be used to collect sequence information.
A new study in mice documents frequent undesirable repeats of DNA insertions that are not detected using standard PCR analysis. In less than a decade since its adaptation to a genome-editing technique, CRISPR-Cas9 has been used on lab animals and cells around the world, as well on human cells that are already being tested in clinical trials to treat disease. Limitations such as off-target edits are widely acknowledged by CRISPR users, and researchers have been working to minimize them with tweaks to the method.
Eine Pilotstudie macht Hoffnung für Fortschritte bei der Immuntherapie gegen Krebs: Mit Hilfe der Gen-Schere CRISPR/Cas9 haben US-Forscher bei drei Patienten Gene bestimmter Immunzellen gleich mehrfach verändert. Die modifizierten T-Zellen waren in den Patienten nach bis zu neun Monaten noch in der Lage, Krebszellen abzutöten.
Die genetischen Ursachen von Krebs sind noch vielfältiger als bisher wissenschaftlich belegt. Zu diesem Ergebnis kommen Forschende der ETH Zürich und des Universitätsspitals Zürich. Sie haben im Rahmen einer internationalen Forschungszusammenarbeit zum bisher umfassendsten Kompendium für krebsrelevante Gen-Veränderungen beigetragen, das auf der Analyse von vollständigen Krebsgenomen basiert.
Researchers led by a team at Massachusetts Eye and Ear have identified a novel cellular entry factor for adeno-associated virus vector (AAV) types—the most commonly used viral vectors for in vivo gene therapy. AAVs are vectors—or vehicles—that are created from a virus that is made harmless by molecular engineering, and have shown promise transporting genetic therapy treatments to affected tissues.
Natürliche Anti-CRISPR-Waffen aus Viren sollen die Genschere CRISPR einmal sicherer machen, hoffen Forscher: Indem sie Risiken und Nebenwirkungen der Gentechnik vor dem Ernstfall gezielt minimiert. Der Teufel liegt in den Details
Wiener Forscher haben eine Technologie entwickelt, die es ermöglicht, die Genschere CRISPR/Cas9 noch präziser anzuwenden. Wie die Wissenschafter vom Institut für Molekulare Biotechnologie (IMBA) der Österreichischen Akademie der Wissenschaften (ÖAW) im Fachjournal "Nature Communications" berichten, wirkt die von ihnen entwickelte "CRISPR-Switch"-Technik besonders fehlerfrei und zielgerichtet.
Zum ersten Mal ist es Ärzten offenbar gelungen, mit der Gen-Schere "CRISPR/Cas9" gleich zwei Patientinnen mit zwei unterschiedlichen genetischen Erkrankungen zu heilen: Beta-Thalassämie und Sichelzellanämie.
US-Forschern ist es gelungen, mit einer kombinierten Getherapie vier altersbedingte Krankheiten:Adipositas, Typ II Diabetes, Nieren- und Herzerkrankungen im Mausmodell zu verbessern. Diese Ergebnisse könnten in Zukunft bewirken, dass die Anzahl der verschiedenen Medikamente, die im Alter eingenommen werden, auf ein Minimum reduziert werden können.
Forscher der Harvard-Universität stellen in der Fachzeitschrift Nature eine neue exaktere Methode zur Editierung der DNA vor. Dank Prime Editing lassen sich sowohl einzelne DNA-Bausteine austauschen als auch ein oder mehrere Bausteine entfernen sowie neue eingefügen.
A study has shown that unintended mutations from gene editing with CRISPR-Cas9 are rare in zebrafish, providing reassurance that this technology is a valid tool with great promise for the treatment of genetic disorders.
Scientists at City of Hope are developing a new CAR-T treatment that they believe could be used to treat patients who have relapsed after receiving CD19-targeted cell therapies. Their CAR-T therapy homes in on a different target: B cell-activating factor receptor (BAFF-R).
Erstmals berichten Ärzte über die Anwendung der Genschere CRISPR bei einem Patienten. Der HIV-Infizierte hatte eine akute Leukämie. Nebenwirkungen der Gentherapie sind auch nach fast zwei Jahren nicht aufgetreten.
Die CAR-T-Zell-Therapie ist ein vielversprechender innovativer Therapieansatz in der Onkologie. Das Prinzip könnte womöglich aber auch in einer ganz anderen Indikation zum Einsatz kommen. Wissenschaftler berichten in »Nature« von ersten Erfolgen in der Behandlung von bestimmten Herzerkrankungen. Im Mausmodell erwies sich eine modifizierte CAR-T-Zelltherapie als wirksam und gut verträglich.
Prof. Platt und seinem Team von der ETH Zürich ist es gelungen, eine neue Methode zu entwickeln, die es erstmals erlaubt ganze Gennetzwerke in einem Schritt gezielt verändern. Zudem ermöglicht die Methode, Zellen auf komplexe Weise und in massivem Umfang zu programmieren: Man kann damit die Aktivität von bestimmten Genen erhöhen und jene von anderen Genen reduzieren. Auch der Zeitpunkt einer solchen Aktivitätsänderung lässt sich genau steuern.
Ein Team der Technischen Universität München (TUM) hat nun T-Zellen mit der neuen Genschere CRISPR hergestellt, die natürlichen Immunzellen sehr ähnlich sind. Mit der Methode lassen sich gleichzeitig mehrere T-Zellen verändern, sodass sie unterschiedliche Proteine erkennen und zusammen eingesetzt werden können. Das ist vor allem für die Tumortherapie interessant, weil Tumore sehr heterogen sind.