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So zeigte eine erste Zwischenanalyse aus der sogenannten FIREFISH-Studie, dass bei Kindern mit SMA des Typs 1 die Entwicklungs-Meilensteine erreicht wurden, zu denen etwa Sitzen ohne Hilfe gehöre.
Erste Daten des SUNFISH-Programms wiederum hätten gezeigt, dass Kinder mit den Typen 2 oder 3 der Krankheit eine Verbesserung der motorischen Fähigkeiten zeigten.
SMA ist eine neuromuskuläre Erkrankung. Dabei wird ein bestimmtes Protein, das SMN-Protein, nicht in genügender Menge produziert. Als Folge erkranken die Motoneuronen (Nervenzellen), die normalerweise Impulse an die Muskeln weiterleiten. SMA Betroffene werden in vier Typen eingeteilt.
hr/cf
(AWP)