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Ein neuer therapeutischer Ansatz wurde weltweit erstmals erfolgreich getestet: Es handelt sich um die Infusion von gesunden Leber–Stammzellen bei Säuglingen, die an schweren genetischen Stoffwechselstörungen leiden.
Die neue therapeutische Strategie – eine Art nicht–invasive “Mini–Transplantation” – wurde in Italien, im Regina Margherita Krankenhaus in Turin durchgeführt, vom Team von Dr. Marco Spada, Direktor der Pädiatrie und des Regionalzentrums für die Behandlung von Stoffwechselkrankheiten, in Zusammenarbeit mit anderen Fachleuten und Instituten des Gesundheitswesens, die an den Untersuchungen beteiligt waren.
Die Studie betrifft «Säuglingen, die mit schweren genetischen Krankheiten geboren werden – ihnen fehlt im Allgemeinen ein Protein für den Stoffwechsel – und die das Risiko eines Neugeborenen-Komas eingehen: Aus diesem Grund müssen sie in den ersten Lebenstagen stabilisiert und dann zu einer Lebertransplantation gebracht werden, die nicht vor dem sechsten Lebensmonat durchgeführt werden kann», erklärt Dr. Spada. Drei Neugeborene haben sich bereits erfolgreich der Behandlung unterzogen: «Durch diese Studie, die vor dem dritten Lebensmonat stattfand, konnten wir sie stabilisieren. Und die Transplantation kann stattfinden, wenn sie größer sind», fährt Dr. Spada fort.
Die Studie wurde in der Zeitschrift Stem Cell Reviews and Reports veröffentlicht und berichtet über die hervorragenden Ergebnisse, die in Phase I des Verfahrens erzielt wurden, bei dem gesunde Leber-Stammzellen mit einer Ultraschall–geführten Nadel direkt in die Leber der drei Neugeborenen infundiert wurden.
Die Stoffwechselkrankheiten, die Säuglingen betreffen und ihr Leben und Wachstum gefährden, liegen bei etwa dreihundert. Aus diesem Grund planen die Kliniker, die Erprobung dieser neuen Therapie fortzusetzen und die Phase II–Studie zu beginnen, die es ermöglichen wird, andere Einrichtungen und Gesundheitsdienstleister in ganz Europa einzubeziehen und vor allem die Auswirkungen der Stammzellenbehandlung an einer größeren Stichprobe von Patienten zu untersuchen.
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