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Nous nous engageons à soutenir les programmes qui se focalisent sur les maladies neuromusculaires rares, en particulier la dystrophie musculaire de Duchenne et sur les thérapies géniques de précision. Cet engagement inclut les programmes qui favorisent l’éducation, répondent aux besoins non satisfaits des patients, promeuvent les meilleurs standards de soins, font mieux connaître les recherches en cours ou mettent l’accent sur d’autres initiatives critiques de la communauté pour les patients, les soignants et les professionnels de santé. Cela inclut également les programmes qui font avancer la compréhension de l’histoire naturelle des maladies rares, ainsi que les effets des médicaments candidats de Sarepta, sur des critères d’évaluation nouveaux ou établis.
Nous encourageons les dons, les parrainages ou les soumissions d’étude initiées par des investigateurs externes, en adéquation avec ces priorités.