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So habe die Behandlung mit Risdiplam zu einer statistisch signifikanten Verbesserung in der gesamten Studienpopulation geführt, hiess es in der Mitteilung. Die Daten werde man nun weltweit an die Gesundheitsbehörden weitergegeben.
Konkret wurde Risdiplam Patienten im Alter von 2 bis 25 Jahren mit Typ-2 oder 3 SMA verabreicht. Ziel der Studie war es, eine Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der Motor Function Measure 32 (MFM-32) Skala nach einem Jahr Behandlung im Vergleich zu Placebo zu erreichen.
Risdiplam ist ein Überlebensmotor Neuron-2 (SMN2) Spleissmodifikator, der entwickelt wurde, um den SMN-Proteinspiegel sowohl im gesamten zentralen Nervensystem als auch in den peripheren Geweben des Körpers dauerhaft zu erhöhen und aufrechtzuerhalten.
Der Muskelschwund SMA (spinale muskuläre Atrophie) ist eine seltene genetische neuromuskuläre Erkrankung. Sie betrifft den Teil des Nervensystems, der die willkürliche Muskelbewegung kontrolliert. Patienten, die an SMA Typ 2 leiden, können nie ohne Unterstützung laufen und brauchen häufig einen Rollstuhl. SMA Typ 3 wiederum ist die relativ milde Form der SMA.
SMA gilt als eine seltene Erkrankung. Bislang gibt es zwei Unternehmen, die Behandlungen anbieten. Eines davon ist Novartis, die mit ihrer Genersatztherapie Zolgensma in den USA bereits zugelassen sind.
(AWP)