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Für Kinder mit Leukämie und Downsyndrom
Kinder mit Downsyndrom haben gegenüber Gleichaltrigen ohne Downsyndrom (DS) ein 150-mal höheres Risiko, im Alter von bis zu 5 Jahren an myeloischer Leukämie (ML) zu erkranken. Im Vergleich zu krebskranken Kindern ohne Downsyndrom haben sie eine bessere Prognose, sind aber zytotoxischen Medikamenten gegenüber viel empfindlicher. Dieses erhöhte Risiko für Komplikationen während der Therapie hat in der Vergangenheit zu Todesfällen und einer generell höheren Sterberate während der Behandlung geführt.
«Gerade bei besonders seltenen Erkrankungen wie ML-DS ist die Zusammenarbeit und der Austausch in einem internationalen Forschungsnetzwerk wichtig. Dank einheitlichen Therapievorgaben können eine qualitätsgesicherte Diagnostik und Behandlung sowie ein einheitlicher Therapiestandard für eine seltene Erkrankung gewährleistet werden, auch wenn in der behandelnden Klinik bisher wenig Erfahrung mit dieser konkreten Erkrankung vorliegt.»
Die Studie ML-DS 2018 hat deshalb zum Ziel, die Toxizität der Chemotherapie zu verringern, ohne dadurch die guten Ergebnisse der Therapie zu gefährden. Der Therapieansatz besteht darin, die konventionelle Chemotherapie teilweise durch das neu entwickelte Medikament CPX-351 zu ersetzen. Dabei werden die aktiven Substanzen in kleinste Fettkügelchen (Liposomen) verpackt, um sie gezielt in die Leukämiezellen zu bringen und gleichzeitig die Nebenwirkungen der Substanzen zu verringern. Wenn die Patientinnen und Patienten früh sehr gut auf die Therapie ansprechen, erhalten sie eine Dosisreduktion im letzten Abschnitt der Chemotherapie. Auf diese Weise soll die therapiebezogene Mortalität letztlich gesenkt werden, ohne die insgesamt guten Prognosen zu beeinträchtigen.
Hier finden Sie weitere Informationen zur Studie ML-DS 2018.