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Der Wirkstoff soll zur Behandlung von Patienten eingesetzt werden, die an der Ahornsirup-Urin-Krankheit (MSUD) leiden, einer Stoffwechsel-Störung. In den USA hat der Kandidat bereits im Jahr 2014 diesen Status von der US-Gesundheitsbehörde erhalten, wie Relief am Freitag mitteilte.
Der Orphan-Drug-Status wird laut Relief Arzneimitteln erteilt, die zur Behandlung oder Vorbeugung einer lebensbedrohenden oder chronisch schwächenden, seltenen Krankheit erforscht werden.
(AWP)