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Das RAC (NIH’s Recombinant Advisory Committee) der USA stimmt einem gentherapeutischen Trial mit AAV9-SMN zu. Das Forscherteam rund um Brian Kaspar plant nun den nächsten Schritt: die Eingabe des IND an die FDA schon 2013.
Falls die FDA dem Antrag stattgeben würde, könnten die Trials starten. Geplant ist vorerst eine Studie mit 6-10 Patienten, die eine bestätigte SMA Typ 1 haben und jünger als 6 Monate alt sind.
Das Forscherteam ist zur Zeit daran, Methoden zu entwickeln, so dass die AAV-SMN Gentherapie auch bei älteren Kindern mit SMA angewedet werden könnte. Hierbei geht es primär um die Frage, wie das Gen direkt ins Zentrale Nervenstystem gelangen kann.
Weiterführende Informationen:
Ersetzen des SMN1 Genes mit Hilfe von AAV9-Viren