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<h2>SubmittedText<h2><p>En Suisse, plus d'un demi-million de personnes sont atteintes d'une maladie orpheline. Ces maladies sont souvent mortelles ou chroniquement invalidantes.</p><p>À ce jour, seuls 5 % des maladies orphelines peuvent être traités efficacement et environ 80 % d'entre elles sont d'origine génétique, ce qui signifie qu'elles affectent souvent des enfants.</p><p>Les thérapies géniques pourraient donc être porteuses d'espoir pour ces patients.</p><p>Je constate que de plus en plus de thérapies géniques arrivent sur le marché. La FDA, autorité américaine chargée de délivrer les autorisations de mise sur le marché, estime que dix à vingt thérapies géniques seront autorisées chaque année jusqu'en 2025. On peut s'attendre à une évolution similaire en Suisse.</p><p>Je prie dès lors le Conseil fédéral de répondre aux questions suivantes :</p><p>1. Notre pays est-il prêt pour cette nouvelle génération de médicaments ?</p><p>2. Quels sont les aspects éthiques à prendre en compte lorsque l'on recourt aux thérapies géniques ?</p><p>3. Quelles conditions de sécurité une thérapie génique doit-elle remplir pour être autorisée ?</p><p>4. Comment s'effectue l'évaluation des bénéfices et des risques dans le cadre du processus d'autorisation ?</p><h2>FederalCouncilResponseText<h2><p>1. Les bases légales qui régissent cette nouvelle génération de médicaments en Suisse figurent dans la loi sur les produits thérapeutiques (LPTh ; RS 812.21), dans la loi sur la transplantation (RS 810.21), dans la loi relative à la recherche sur l'être humain (LRH ; RS 810.30), la loi sur le génie génétique (LGG ; RS 814.91) et dans les ordonnances afférentes à ces lois. Swissmedic comporte une division spécialisée qui est responsable d'évaluer et d'autoriser les produits de thérapie génique. En outre, l'institut travaille en étroite collaboration avec d'autres autorités de réglementation au niveau international, ce qui garantit un échange permanent de connaissances techniques et d'informations, y compris dans le domaine des thérapies géniques. Swissmedic a déjà autorisé plusieurs produits de ce type, qui sont disponibles sur le marché suisse.</p><p>2. Le recours aux thérapies géniques somatiques comporte certains risques pour la santé, qu'il y a lieu de soupeser soigneusement au regard du bénéfice escompté. Du point de vue éthique, les thérapies géniques ne devraient être utilisées que lorsqu'il a été démontré qu'elles sont sûres, efficaces, appropriées et rentables. L'évaluation des risques qu'elles présentent nécessite de connaître leurs effets secondaires indésirables et leurs conséquences à long terme. Mais l'analyse des risques sur le plan éthique inclut également d'autres aspects pertinents : l'égalité de traitement de toutes les personnes touchées par une maladie donnée en fonction de l'intensité (gravité et urgence) de l'affection à traiter, et les alternatives thérapeutiques potentielles (qui présentent moins de risques). Dans la mesure où elles coûtent généralement très cher, ces nouvelles thérapies soulèvent en outre des questions délicates d'équité sociale (égalité d'accès aux traitements et, plus généralement, gestion des ressources limitées entre autres).</p><p>3. L'autorisation des produits de thérapie génique est régie par des critères stricts. Un grand nombre de facteurs qui pourraient avoir un impact sur leur sécurité - pour les patients, leurs proches, le personnel soignant, la population dans son ensemble, ou encore l'environnement notamment - sont pris en compte. La décision d'autoriser un produit n'est prise qu'après une discussion approfondie entre plusieurs experts impliqués, à savoir après l'audition des experts du groupe HMEC ("Human Medicines Expert Committee") ainsi que de spécialistes de l'Office fédéral de la santé publique (OFSP), de l'Office fédéral de l'environnement (OFEV) et de la Commission fédérale d'experts pour la sécurité biologique (CFSB). L'OFSP, l'OFEV et la CFSB évaluent en effet les données sur la sécurité biologique de chaque produit de thérapie génique pour l'être humain et pour l'environnement.</p><p>4. L'évaluation du rapport bénéfice-risque repose sur des données scientifiques très détaillées qui attestent la qualité du procédé de fabrication, ainsi que la sécurité et l'efficacité du produit de thérapie génique en question. L'évaluation des aspects qualitatifs s'appuie sur les exigences spécifiques liées à la fabrication du produit (dont les exigences des Bonnes pratiques de fabrication, BPF). Des études précliniques approfondies réalisées in vitro en laboratoire et des essais effectués sur des animaux sont indispensables afin de préciser, entre autres, le mécanisme d'action du produit ainsi que son profil de toxicité aiguë et chronique. Ces études livrent aussi des informations permettant d'effectuer les premiers essais cliniques sur des êtres humains en toute sécurité, des essais qui visent, quant à eux, à démontrer l'efficacité et la sécurité du produit testé pour le patient, mais aussi à recueillir des données sur les effets secondaires et sur l'efficacité du produit de thérapie génique plusieurs années après son utilisation. Il convient également de souligner que les exigences auxquelles les études portant sur les produits de thérapie génique sont soumises reposent sur des principes qui sont souvent plus stricts que lors du développement clinique d'autres médicaments. Les critères et lignes directrices concernant la preuve de la qualité, de la sécurité et de l'efficacité s'appuient sur des normes internationales, et en particulier sur celles énoncées par le Conseil international d'harmonisation des exigences techniques pour l'enregistrement des médicaments à usage humain (ICH).</p>  Réponse du Conseil fédéral.