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Préparations de facteur
Développement
Pour les personnes atteintes d’hémophilie, il existe aujourd’hui de nombreuses préparations qui restaurent la capacité du sang à coaguler. Les préparations contiennent le facteur de coagulation manquant, par exemple le facteur VIII, le facteur IX, le facteur Extended-Half-Lif von Willebrand (vWF) ou une combinaison de plusieurs facteurs. En outre, elles diffèrent par leur mode de production et leur durée d’action. L’histoire des préparations de facteurs peut être divisée en trois générations.
Génération 1 : Facteurs de coagulation du plasma sanguin humain
La première génération de préparations de facteur a été obtenue à partir de plasma humain. Cette partie du sang dépourvue de cellules contient des protéines, dont les facteurs de coagulation. La production de préparations de facteur entamée à partir des années 1960 a été une avancée considérable dans le traitement de l’hémophilie. Cependant, les inconvénients de ce traitement sont rapidement apparus.
Les dons de sang n’étant pas systématiquement testés en vue de vérifier la présence ou non d’agents pathogènes, de nombreux patients hémophiles ont été infectés en raison de l’emploi de produits contaminés. Le premier cas d’infection de virus d’immunodéficience humaine VIH via une préparation de plasma a été découvert dès 1982. De telles infections par le virus de l’hépatite C sont également fréquentes.
Aujourd’hui, cependant, les préparations de plasma font l’objet de tests approfondis pour détecter les agents pathogènes et sont considérées comme très sûres.
La deuxième génération : Préparations de facteur de production biotechnologiques
Au milieu des années 80, les scientifiques ont déchiffré le schéma génétique du facteur VIII, posant ainsi un nouveau jalon dans le développement des préparations de facteur. Grâce à des procédés biotechnologiques, les chercheurs introduisaient l’information génétique dans des cellules animales qui, à leur tour, ont produit des protéines humaines.
Les facteurs de coagulation produits à l’aide d’organismes génétiquement modifiés sont appelés facteurs de coagulation recombinants. Ils sont obtenus sans utiliser de plasma sanguin humain, de sorte que le risque d’infection est également très faible.
Troisième Génération : Une période prolongée et moins d’injections
Une autre avancée majeure dans le traitement de l’hémophilie est représentée par les préparations de facteurs dites à période prolongée. La période correspond au temps pendant lequel la concentration initiale du facteur dans l’organisme diminue exactement de moitié. Elle détermine la fréquence à laquelle une préparation doit être administrée afin d’atteindre un taux d’efficacité suffisamment élevé. Plus la période est courte, plus il faut injecter de préparations de facteur. Plus la période est longue, moins les injections sont nécessaires.
Les préparations de facteur standard ont une période qui requiert environ 3 ou 4 injections par semaine à titre prophylactique. Ce rythme d’injection est acceptable pour certains patients alors qu’il ne convient pas à d’autres, par exemple parce que les rendez-vous pour les injections se chevauchent souvent avec les horaires de travail. Ces patients peuvent parfois tirer bénéfice de préparations à période prolongée avec un intervalle d’injection plus long. Selon les conditions-cadre, le patient en ressentira le bénéfice et sera plus satisfait de la thérapie.
Biotechnologie
La biotechnologie est devenue une partie intégrante de la médecine. Elle permet d’analyser les facteurs héréditaires et de découvrir les causes des maladies. En outre, elle peut être utilisée pour produire des protéines qui sont difficiles ou impossibles à produire avec les méthodes chimiques classiques. Les protéines produites à l’aide des méthodes biotechnologiques sont également appelées protéines recombinantes.
Protéine produite à l’aide des méthodes biotechnologiques
Les préparations produites par voie biotechnologique (recombinaison) contiennent, comme substance active, une protéine humaine modifiée. Les protéines sont les principaux composants du corps humain et sont normalement produites par les cellules du corps. En cas de défaut du matériel génétique – comme c’est le cas avec l’hémophilie – on est en présence d’une quantité trop faible d’une protéine en particulier, ce qui peut entraîner une maladie chronique.
Pour l’hémophilie A, il existe des préparations de facteur VIII recombinant de haute qualité, fabriquées selon les normes de qualité et de sécurité les plus strictes.
Bienfaits de la biotechnologie
Auparavant, le facteur VIII ne pouvait être obtenu qu’à partir de sang de donneur humain (FVIII plasmatique ou pdFVIII). En règle générale, les protéines ne sont toutefois présentes dans le corps humain qu’en quantités infimes et sont donc difficiles à isoler. C’est là que la biotechnologie entre en jeu : La protéine humaine manquante peut être produite par recombinaison dans un bioréacteur. Cela permet d’éviter l’isolement de cette protéine dans le sang, qui prend beaucoup de temps.
Depuis plus de 10 ans, le FVIII est produit par voie biotechnologique sous forme de facteur VIII recombinant (rFVIII) sans sang de donneur. Les cellules de mammifères prennent en charge la production du facteur VIII humain, qui est une protéine de facteur VIII hautement purifiée par rapport au facteur provenant de dons de sang. Cela renforce la protection contre les virus connus et encore inconnus ainsi que contre les nouveaux agents pathogènes. Le facteur VIII (rFVIII) produit par voie biotechnologique (recombinant) est disponible en haute qualité et en quantité suffisante.