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Zolgensma (Onasemnogen abeparvovec) ist in Europa bedingt (sog. conditional approval) für die Behandlung einer Teilgruppe aller Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) zugelassen. Diese Teilgruppe umfasst Babys und Kinder, die eine klinische Diagnose von SMA Typ 1 haben; oder diejenigen SMA-Patienten mit bis zu drei Kopien des SMN2-Gens. Für die Behandlung von Kindern mit mehr als drei Kopien ist die Behandlung nur für diejenigen möglich, die klinisch Ausprägung eines Typ 1 haben, nicht aber für die mit einer Ausprägung von Typ 2 oder Typ 3.
AveXis plant so, dass die Behandlung von Patienten mit einem Gewicht von bis zu 21 kg ermöglicht werden könnte, und arbeitet hierfür mit der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) zusammen.
Der sofortige Zugang zu Zolgensma gemäss Zulassungsdefinition (Label) ist in Frankreich möglich und wird in Kürze in Deutschland erwartet. Des weiteren sagt AveXis, dass sie in Gesprächen mit weiteren EU-Regierungen und Erstattungsagenturen sind. Zur Diskussion steht ein innovatives „Day One“-Zugangsprogramm.
Das „Day One“-Zugangsprogramm soll die Möglichkeit bieten, dass Patienten behandelt werden können, noch bevor nationale Preis- und Rückerstattungsvereinbarungen ausgehandelt sind. AveXis schlägt hierzu mehrere Möglichkeiten vor.
In der Schweiz ist Zolgensma noch nicht zugelassen!