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Also erst mal NDA Antrag, der Status seltene Kinderkrankheit für die es keine andere effektive Behandlungsmöglichkeit gibt, weiter besteht, gibt es den Voucher mit verkürztem Zulassungsverfahren, bzw.. kann Albo diesen beantragen. so meine Information.
BOSTON, 12. Juni 2018 (GLOBE NEWSWIRE) -- Albireo Pharma, Inc. (Nasdaq:ALBO), ein Unternehmen, das neuartige Gallensäuremodulatoren für seltene pädiatrische Lebererkrankungen in der klinischen Phase entwickelt, gab heute bekannt, dass die US Food and Drug Administration (FDA) dem führenden Produktkandidaten A4250, einem Inhibitor des ilealen Gallensäure-Transporters (IBAT), den Status einer seltenen pädiatrischen Krankheit für die Behandlung der progressiven familiären intrahepatischen Cholestase (PFIC), einer seltenen und lebensbedrohlichen Lebererkrankung ohne zugelassene pharmakologische Behandlungsoption, erteilt hat.
"Diese Ausweisung bestätigt Albireos Berechtigung, bei der Einreichung eines Antrags auf ein neues Medikament für A4250 einen Gutschein für die vorrangige Prüfung einer seltenen Kinderkrankheit zu beantragen, und unterstreicht die schwerwiegenden, lebensbedrohlichen Manifestationen der PFIC", sagte Ron Cooper, Präsident und Chief Executive Officer von Albireo. "Ein Priority-Review-Gutschein ist ein sehr wertvoller und wichtiger Bestandteil der Anreize zur Entwicklung von Produkten für seltene, lebensbedrohliche Krankheiten", so Ron Cooper, Präsident und Geschäftsführer von Albireo.
Albireo kündigte kürzlich die Aufnahme des ersten Patienten in PEDFIC-1 an, eine einzelne, randomisierte, doppelblinde, plazebokontrollierte klinische Studie der Phase 3 zur Untersuchung von A4250 bei 60 Patienten im Alter von 6 Monaten bis 18 Jahren mit PFIC (Subtyp 1 oder 2), die erhöhte Serum-Gallensäure-Spiegel (sBA) und Juckreiz aufweisen. Bei Erfolg werden die Daten aus der Phase-3-Studie und einer offenen Erweiterungsstudie voraussichtlich die Grundlage für die Zulassungsanträge für A4250 in den USA und der EU zur Behandlung von Patienten mit PFIC bilden.
Die FDA gewährt die Ausweisung seltener Kinderkrankheiten für Krankheiten mit schweren oder lebensbedrohlichen Manifestationen, die hauptsächlich Menschen im Alter von der Geburt bis 18 Jahren betreffen und von denen weniger als 200.000 Menschen in den USA betroffen sind. Im Rahmen des FDA-Programms für die Prioritätsprüfung von seltenen Kinderkrankheiten (Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher Program) kann ein Sponsor, der eine Genehmigung für einen Antrag auf ein neues Medikament oder einen Antrag auf eine Biologika-Lizenz für ein Produkt zur Vorbeugung oder Behandlung einer seltenen Kinderkrankheit erhält, einen Gutschein erhalten, der eingelöst werden kann, um eine Prioritätsprüfung für einen späteren Zulassungsantrag zu erhalten, und der verkauft oder übertragen werden kann.
Zusätzlich zur Ausweisung als seltene Kinderkrankheit erhielt A4250 2012 in den USA und der EU den Orphan-Drug-Status für PFIC, und Albireo erhielt 2016 Zugang zum PRIORITY MEdicines (PRIME)-Programm der EMA für die Behandlung von PFIC.
PFIC betrifft schätzungsweise eines von 50.000 bis 100.000 weltweit geborenen Kindern und verursacht eine fortschreitende, lebensbedrohliche Lebererkrankung. Mäßiger bis schwerer Juckreiz ist eine häufige und problematische klinische Präsentation von PFIC, die die Lebensqualität stark beeinträchtigen kann. In vielen Fällen führt PFIC innerhalb der ersten 10 Lebensjahre zu Leberzirrhose und Leberversagen, und fast alle Patienten mit PFIC müssen vor dem Alter von 30 Jahren behandelt werden. Es gibt derzeit keine zugelassenen pharmakologischen Behandlungsmöglichkeiten für PFIC.
oft gar nicht. Für Rare Deseases ist der bislang ggfs. 10 mal vergeben worden (kann man bei Wikipedia nachlesen). Sarepta hatte ihn z.B. für Exondys bekommen und später für "nur" 125 Mio verkauft. Mirum könnte ihn natürlich auch bekommen. Falls Albo ihn bekommt (wovon ich ausgehe) werden die ihn wahrscheinlich für eine beschleunigte Zulassung in anderen Indikationen einsetzen.
von dem Voucher ist leider nicht so richtig bezifferbar, da Konditionen natürlich frei aushandelbar. Die 350 Mio hatte ich irgendwo mal aufgeschnappt (ich meine aus einem alten SD Artikel). Aber wenn man mal sieht, zu welchen Konditionen der bisher über die Theke gegangen ist, ergibt sich da durchaus eine gewisse Bandbreite an Preisen und 350 Mio ist da eher die Ausnahme bzw. Obergrenze (also eher weniger)......
ich verstehe nicht, was man da verkauft. Oder was da der Gutschein ist. Letztlich ist das Ganze doch ein Eilantrag für ein spezielles Medikament. Das hat doch mit einem Gutschein nichts zu tun und was sollte man an einem Eilantrag verkaufen?
Was anderes, die Quartalszahlen sind bald fällig. Die letzten kamen am 07.11. Ob die dieses mal wohl Effekte auf den Kurs haben?
du hast recht.für mich auch absolut unlogisch, du bekommst einen voucher wegen eines Medikamentes für eine Beschleunigte zulassung und verkaufst ihn dann, irgendwie geht das dann am Sinn vorbei. aber ok.es ist wie es ist.
das zeigt das Procedere schön, aber die Fragezeichen bleiben.
Man muss also erstmall ~ 2 Mio drücken, um seine Zulassung von 10 auf 6 Monate zu beschleunigen. Ist es zwar wert, aber irgendwie auch Gaga, dass sich da eine Behörde dafür bezahlen lässt, dass eine tödliche Krankheit ein Vierteljahr früher bekämpft werden kann. Und die Frage, was der Sinn dahinter ist, diesen Voucher dann zu hökern ist auch unklar. Sowas sollte doch gar nicht verkäuflich sein.
Also letztlich gibt man die 2 Mio dafür aus, dasss man diesen Voucher dann mit richtig Riß an sich battelnde Riesen hökern kann, die damit dann ihr Viagra schneller auf den Markt bringen als der andere - Krank!
Also im Endeffekt ist das ein Lottoschein, bzw. ein finanzielles Goodie und mehr nicht. Also in der Kategorie nice to have, aber ändert ausser einem warmen Geldregen nichts am Produkt bzw. der Story selbst. Dann sollten wir da auch erst einein Aufriß drum machen, wenn wir den Abnehmer für den Voucher gefunden haben. Den nach meinem Sachstand ist Albireo auch so vor Mirum und braucht dne Voucher selbst nicht zwingend, gell?
kommt er, wenn der NDA Antrag gestellt wurde. Da verkürzt sich dann halt die Prüfzeit der FDA. Warum wurde er nicht verkauft? Wird er ja vielleicht noch, Ist ja auch speziell auf seltene Kinderkrankheiten ausgelegt.
in # 5034 ja deutlich zeigt, können die Vorteile des PRV erheblich sein.
A voucher?s market value derives from three factors: shifting sales earlier; longer effective patent life due to earlier entry; and competitive benefits from earlier entry relative to competitors.
Wenn man aufgrund des Vouchers eine Nasenlänge vor der Konkurrenz bei der FDA durch ist, ist das ein ziemlich großer Vorteil. Die Konstellation muss natürlich auch vorliegen. In einem solchen Fall könnte es einer Firma einiges wert sein, einen PRV zu erwerben.
Die 2 Mio sind nicht an die FDA zu zahlen, um den PRV zu erhalten. Den gibt's bei Vorliegen der Voraussetzungen gratis oben drauf. Die FDA muss zusätzliche Kapazitäten für das beschleunigte Zulassungsverfahren stellen. Die 2 Mio sollen diese zumindest partiell abdecken. Kostendeckung ist hier der Hintergrund und nicht Gewinnabzielungsabsicht seitens der FDA.
Der PRV ist lediglich ein Anreiz für Bios oder Pharma, in Rare Deseases zu forschen. Durch die Veräußerbarkeit ist das ein flexibeles Instrument für den Besitzer und erhöht die Attraktivität. Das Ding könnte für ALBO noch Gold wert sein
hat ALBO keinen PRV und kann ihn ergo auch nicht verkaufen. Es wurde in Aussicht gestellt, dass man ihn mit Einreichung NDA beantragen kann. In ALGS ist Mirum derzeit wohl vor Albo, in PFIC sieht es anders aus. Da ALBO in mehreren Indikationen mit A4250 unterwegs ist, könnte der PRV noch von Nutzen sein. ...und....NASH?!?.wer weiß, was noch kommt...?
es klignt mir so, als würde es hier zügig voran gehen und dann wird die Kasse bald klingeln. Die KE ging ja auch gut von statten, sonst wäre der Kurs nicht schon wieder über dem Ausgabewert. Quartalszahlen und damit etwas Neuigkeiten sind fällig. Freue mich auf steigende Kurse nächste Woche. Eigentlich wollte ich die Glyphosateinigung bei Bayer noch mitnehmen, aber vom Gefühl her geht hier in den nächsten Tagen mehr. Habe daher etwas "hin und her macht Taschen voll" gespielt. Nicht jeder Zock kann aufgehen. Wichtig ist bei mir, dass der Zock auf Albireo gut ausgeht. Weil wenn, dann richtig!
liefen hier immer schon vorbildlich ab. Das ist eben der Unterschied , wenn man es nicht nötig hat sich so Knalltüten wie Sabby ins haus zu holen. Keine Warrants, keine Bremse ...Verwässerung ja, aber im Rahmen des Erträglichen.
----------- 100 % food speculation free - Don`t let your money kill people ! Respect Africa !
Bin seit heute mit an Bord und war ganz und zwar ganz positiv überrascht, dass es über diesen Wert hier bei Ariva nicht nur überhaupt sondern sogar eine ausführliche und nicht minder sachliche Diskussion gibt! Chapeau, das ist bei vielen Werten und Threads ja leider alles andere als gewährleistet.
Freue mich, hier mehr zu lesen und drücke uns allen die Daumen, dass die Phase III Daten Mitte des Jahres positiv ausfallen und wir bis dahin einen spürbaren Anstieg im Aktienpreis sehen werden.
bin heute ebenso eingestiegen mit einer kleinen Summe, evtl erhöhe ich noch mehrmals. langfristige perspektive finde ich sehr interessant. hoffe, dass diese aktie sich wie Coherus BioSciences entwickelt.
Biopharma hat bei pädiatrischen Leberkrankheiten drei Ziele für 2020 im Visier Forschungsbericht Quelle: Streetwise Berichte (2/8/20) Die Ereignisse in diesem Trio werden in einem Bericht von ROTH Capital Partners vorgestellt. In einer Forschungsnotiz vom 3. Februar berichtete der Analyst von ROTH Capital Partners, Yasmeen Rahimi, dass Albireo Pharma Inc. (ALBO:NASDAQ) plant, in diesem Jahr drei klinische Studien in der gleichen Anzahl von pädiatrischen Leberindikationen zu starten und damit das Jahr 2020 "entscheidend" und "katalysatorreich" zu machen. Das Kursziel von ROTH für Albireo liegt bei 75 Dollar pro Aktie, und der Aktienkurs beträgt etwa 23,47 Dollar. Rahimi wies darauf hin, was die drei in den USA anstehenden Biopharma-Studien sind und wann sie voraussichtlich beginnen werden. Das klinische Programm von Albireo mit dem unmittelbar bevorstehenden Beginn, der für Mitte 2020 erwartet wird, ist die PEDFIC 1 Phase-3-Studie mit Odevixibat in niedriger und hoher Dosierung (40 bzw. 120 Mikrogramm pro Kilogramm pro Tag) bei pädiatrischen Patienten mit progressiver familiärer intrahepatischer Cholestase (PFIC) 1 und 2. Es wird nur noch ein weiterer Patient benötigt, um die Patientenrekrutierung abzuschließen. Dementsprechend sind "die potenzielle Zulassung und die Markteinführung von Odevixibat in Sicht, die für das 2. und 21. Halbjahr erwartet werden", so Rahimi. Eine weitere Datenauswertung wird für Mitte 2020 erwartet, und zwar aus der Phase-2-Studie mit einem anderen Therapeutikum, Elobixibat, bei nichtalkoholischer Steatohepatitis oder NASH bei Erwachsenen. Zweitens steht Albireo, jetzt mit der Genehmigung der US Food and Drug Administration (FDA), kurz vor dem Start einer entscheidenden Studie zur Gallengangsatresie, einer seltenen pädiatrischen Lebererkrankung, in H1/20. Die Studie wird doppelblind und plazebokontrolliert sein und 200 Patienten an 70 Standorten weltweit aufnehmen. Die Patienten müssen sich dem chirurgischen Kasai-Eingriff unterzogen haben und somit Neugeborene unter 90 Tagen sein. Ihnen werden einmal täglich 120 Mikrogramm pro Kilogramm Odevixibat verabreicht. Der primäre Endpunkt der Studie ist das Überleben mit nativer Leber nach zwei Jahren Odevixibat-Therapie. Albireo verfügt über die notwendigen Mittel zur Durchführung dieser Studie, die schätzungsweise mehrere zehn Millionen Dollar kosten wird. Drittens will Albireo bis Ende 2020 mit einer entscheidenden Studie zum Alagille-Syndrom beginnen. Der nächste Schritt ist ein Treffen mit der FDA im 1. und 20. Quartal, um das Studiendesign abzuschließen. "Albireo hat laut und deutlich gemacht, dass 2020 das Jahr der Ausführung und des Voranbringens aller seiner Vermögenswerte in der Klinik ist", schrieb Rahimi. ROTH hat das biopharmazeutische Unternehmen zum Kauf empfohlen.
Auch nicht mehr so lange hin bis zum readout. Wenn der kommunizierte Zeitplan noch aktuell ist, ja ca Ende Juni. Da werden wir , denke ich völlig andere Kurse sehen. Wenn wir Glück haben läuft davor noch einmal die Tradingrange jetzt 21-30$. Da hätte ich jetzt auch nichts dagegen.