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Debiopharm gibt Aufnahme des ersten Patienten in Phase-III-Studie bei der seltenen Krankheit zentrale Pubertas praecox bekannt
Lausanne (ots) - Die Debiopharm Group[TM] (Debiopharm), ein weltweit tätiger Biopharmakonzern mit Sitz in der Schweiz, dessen Schwerpunkt auf der Entwicklung von verschreibungspflichtigen Medikamenten in Therapiegebieten mit ungedecktem medizinischem Bedarf und in Companion Diagnostics liegt, gab heute die Aufnahme des ersten Patienten in eine Open-Label-Studie der Phase III zur Untersuchung der Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik der 6-Monats-Formulierung (22,5 mg) Triptorelin Pamoat mit verzögerter Wirkstofffreisetzung bei Kindern mit der seltenen Erkrankung zentrale Pubertas praecox (CPP) bekannt.
Insgesamt 44 Kinder aus den USA, Chile und Mexiko werden an dieser multizentrischen, nicht randomisierten Open-Label-Studie teilnehmen. In deren Rahmen soll primär untersucht werden, wie wirksam und sicher Triptorelin Pamoat (Embonat) als 6-Monats-Formulierung (22,5 mg) bei Kindern mit CPP die Ausschüttung des luteinisierenden Hormons (LH) auf ein präpubertäres Niveau in Monat 6 (an Tag 169) herabsetzt.
"Wir freuen uns über unsere Beteiligung an dieser ersten von Debiopharm gesponserten klinischen Studie über die Behandlung von CPP mit Triptorelin", sagte Rolland-Yves Mauvernay, Präsident und Gründer der Debiopharm Group. "Wir wollen zeigen, dass eine Therapie mit einem GnRH-Agonisten (Gonadotropin-Releasing Hormone) die sozialen und psychologischen Probleme verhindert, die mit einer vorzeitigen sexuellen Entwicklung einhergehen, und dem mit CPP assoziierten Minderwuchs entgegenwirkt. Unsere 6-Monats-Formulierung hätte eine verbesserte Therapietreue bei einer pädiatrischen Indikation zur Folge, für die derzeit keine andere 6-Monats-Formulierung eines GnRH-Agonisten zugelassen ist. Zudem müssten dadurch den betroffenen Kindern weniger häufig Injektionen verabreicht werden".
Über zentrale Pubertas praecox (CPP)
GnRH-abhängige CPP wird definiert als Pubertätsbeginn vor dem 8. Geburtstag bei Mädchen bzw. vor dem 9. Geburtstag bei Jungen. Sie ist charakterisiert durch vorzeitige pubertäre Veränderungen wie die Entwicklung der Brust und den Beginn der Menstruation bei Mädchen sowie das verstärke Wachstum der Hoden und des Penis bei Jungen. Weitere Merkmale sind das Auftreten von Schambehaarung sowie die Beschleunigung der Wachstumsgeschwindigkeit und der Knochenalterung, was häufig zu Kleinwuchs und verschobenen Körperproportionen aufgrund des vorzeitigen Schlusses der Wachstumsfugen führt.
Zuverlässige epidemiologische Daten über die weltweite Verbreitung von CPP stehen nicht zur Verfügung. Die Erkrankung tritt bei etwa 1 von 5'000 bis 10'000 Kindern auf (was auf eine Prävalenz von 10'000 bis 20'000 betroffenen Kindern in den USA schliessen lässt). Diese Zahlen zeigen, dass es sich bei CPP um eine seltene Erkrankung handelt. Zentrale Pubertas praecox betrifft häufiger Mädchen als Jungen, wobei das geschätzte Prävalenzverhältnis zwischen 3:1 und 23:1 liegen dürfte.
Über Triptorelin
Triptorelin ist ein synthetisches Decapeptid-Agonist-Analogon, das 1986 zuerst in Frankreich zugelassen wurde. Es wird heute in über 80 Ländern in verschiedenen Indikationen vermarktet, darunter fortgeschrittener Prostatakrebs und CPP. Die chronische Verabreichung von Triptorelin verursacht eine Herabregulierung der hypophysären GnRH-Rezeptoren, supprimiert die Sekretion von Gonadotropin (LH und FSH) und unterdrückt letztendlich die Ausschüttung der gonadalen Sexualhormone. Das Sicherheitsprofil von Triptorelin entspricht weitgehend demjenigen anderer GnRH-Agonisten. Abgesehen von Reaktionen an der Injektionsstelle oder seltenen allergisch-immunologischen Reaktionen sind die unerwünschten Wirkungen von Triptorelin meist auf die anfängliche Erhöhung des Testosteron-/Östrogenspiegels (z.B. Vaginalblutungen bei Mädchen) gefolgt von einer beinahe vollständigen Suppression der Testosteron-/Östrogenausschüttung (z.B. Hitzewallungen und Kopfschmerzen) zurückzuführen.Zahlreiche publizierte Studien, die in den vergangenen mehr als 25 Jahren mit grossen Probandenzahlen weltweit durchgeführt wurden (? 20 Studien), haben gezeigt, dass die Wirksamkeit und Sicherheit verschiedener 1- und 3-Monats-Formulierungen von Triptorelin-Acetat und -Pamoat (Embonat) derjenigen anderer in dieser Indikation zugelassener GnRH-Agonisten entspricht. Bei keiner dieser Studien sind Sicherheitsbedenken aufgetreten.
Über die Debiopharm Group[TM]
Die Debiopharm Group (Debiopharm) ist ein weltweit tätiger Biopharmakonzern mit Sitz in der Schweiz, dessen Schwerpunkt auf der Entwicklung verschreibungspflichtiger Medikamente in Therapiegebieten mit ungedecktem medizinischem Bedarf liegt. Der Konzern lizenziert vielversprechende biologische und kleinmolekulare Arzneimittelkandidaten, welche die klinische Entwicklungsphase I, II oder III erreicht haben, von anderen Unternehmen ein und entwickelt diese alleine oder in Partnerschaft weiter. Debiopharm ist ausserdem an Kandidaten in früheren Entwicklungsstadien interessiert. Die Produktentwicklung erfolgt mit dem Ziel der weltweiten Zulassung und der Ausschöpfung des maximalen Verkaufspotenzials. Debiopharm vergibt Vertriebs- und Marketinglizenzen an pharmazeutische Partnerunternehmen für ihre Produkte. Daneben ist Debiopharm auch auf dem Gebiet der Companion Diagnostics tätig, um die personalisierte Medizin voranzutreiben. Debiopharm finanziert ihre gesamte Produktentwicklung weltweit aus unabhängigen Quellen und stellt ihre Fachkenntnisse in den Bereichen präklinische und klinische Studien, Herstellung, Arzneimittelverabreichung und -formulierung sowie Regulatory Affairs zur Verfügung.
Weitere Informationen über die Debiopharm Group[TM] finden Sie unter: www.debiopharm.com
Kontakt:
Maurice Wagner
Debiopharm S.A.
Director Corporate Affairs & Communication
Tel.: +41/21/321'01'11
Fax: +41/21/321'01'69
E-Mail: <email-pii>