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Spinraza® (nusinersen) ist eine medikamentöse Behandlung für Kinder und Erwachsene mit Spinaler Muskelatrophie (SMA). In den letzten Jahren haben klinische Studien aufgezeigt, dass Spinraza® die Muskelkraft und motorische Funktion verbessern kann. Mit unserer Untersuchung wollten wir erfahren, ob Spinraza® auch dann wirkt, wenn die Behandlung bei älteren, schwerer oder leichter Betroffenen eingesetzt wird als im Rahmen der klinischen Studien untersucht wurde.
In der Schweiz werden derzeit etwa 60 Menschen mit Spinraza® behandelt. Wir haben untersucht, ob Spinraza® die motorischen Fähigkeiten von Menschen mit SMA beeinflusst. In unserer Studie wirkte Spinraza® vor allem bei Kindern, aber auch bei vielen Jugendlichen und Erwachsenen. Nur sehr wenige Personen hatten wegen der Behandlung Nebenwirkungen, die in den meisten Fällen mild waren. Spinraza® ist also nicht nur in klinischen Studien eine wirkungsvolle Behandlung, sondern auch wenn es in einer breiten Patientengruppe angewendet wird.