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RNA: DIE GRUNDLAGEN
Menschen haben rund 22.000 Gene, die die Baupläne für die Produktion von Proteinen enthalten, welche wesentliche Funktionen im Körper ausüben.
Proteine sind molekulare Arbeitstiere, die an fast jeder Funktion in unserem Körper beteiligt sind, Defekte Proteine führen oft zu Krankheiten. Genauer gesagt, können einige Krankheiten durch die Überproduktion eines oder mehrerer Proteine verursacht werden, während andere Krankheiten durch Proteinmangel verursacht werden.
Proteine werden in Zellen produziert, wo Gene in der DNA in RNA-Vorlagen “transkribiert” werden, die dann von zellulären Mechanismen verarbeitet und in Proteine “umgewandelt” werden.
DIE PROTEINSYNTHESE ERFORSCHEN
Unsere RNA-gerichteten Therapeutika steuern den zellulären Mechanismus, der an der Herstellung von Proteinen beteiligt ist. Diese Medikamente können so entwickelt werden, dass sie die Produktion eines krankheitsrelevanten Proteins erhöhen oder verringern.
Durch die Arbeit auf genetischer Basis sind RNA-gerichtete Therapeutika leistungsstarke Instrumente mit dem Potenzial, Krankheiten zu bekämpfen, die sonst nicht mit herkömmlichen kleinmolekularen oder biologischen Medikamenten behandelt werden könnten.