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Raptor Pharmaceutical schliesst klinische Studie der Phase 2b mit DR-Cysteamin bei Cystinose ab
Novato, Kalifornien, November 23 (ots/PRNewswire) -
- Das Ziel der Studie, nämlich der Nachweis, dass eine weniger häufige Verabreichung und eine niedrigere Tagesdosis möglich sind, wurde erreicht
Raptor Pharmaceutical Corp. (im Weiteren "Raptor" bzw. das "Unternehmen") (Nasdaq: RPTP), gab heute die Ergebnisse einer klinischen Studie der Phase 2b mit der firmeneigenen Darreichungsform von Cysteamin-Bitartrat mit verzögerter Freisetzung ("DR-Cysteamin") bei Patienten mit nephropathischer Cystinose ("Cystinose") bekannt. In der am General Clinical Research Center der University of California, San Diego ("UCSD"), durchgeführten Studie wurde die Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik einer Einzeldosis von DR-Cysteamin an neun Cystinose-Patienten untersucht.
@@start.t1@@ Wichtige Ergebnisse der klinischen Studie der Phase 2b:
-- DR-Cysteamin zeigte im Vergleich zum sofort freisetzenden Cysteamin-
Bitartrat eine bessere Verträglichkeit sowie die Möglichkeit, die
Tagesdosis insgesamt und die Verabreichungshäufigkeit zu verringern.
-- Die pharmakokinetische Auswertung zeigte, dass DR-Cysteamin über eine
mehr als dreimal so lange Halbwertszeit als die sofort freisetzenden
Cysteamin-Bitartrat-Kapseln verfügt.
-- Zweimal täglich verabreichtes DR-Cysteamin führt trotz einer um 30%
niedrigeren Gesamtdosierung möglicherweise zu den gleichen
pharmakodynamischen Ergebnissen wie viermal täglich verabreichte,
sofort freisetzende Cysteamin-Bitartrat-Kapseln.
-- Im Laufe der klinischen Studie wurden dem Versuchsleiter keine
Nebenwirkungen bekannt, die möglicherweise oder wahrscheinlich auf
DR-Cysteamin zurückzuführen sind. Neun in der klinischen Studie
verzeichnete Nebenwirkungsfälle konnten möglicherweise bzw.
wahrscheinlich auf das sofort freisetzende Cysteamin-Bitartrat
zurückgeführt werden.@@end@@
Raptor hat die Absicht, sich mit der US-amerikanischen FDA (Food and Drug Administration) und der Europäischen Arzneimittelagentur EMEA zusammenzusetzen, um die Ergebnisse der Studie der Phase 2b und die Pläne des Unternehmens für eine zulassungsentscheidende, klinische Wiederholungsdosierungsstudie der Phase 3 mit Cystinose-Patienten zu diskutieren. Falls die FDA und die EMEA ihre Zustimmung erteilen, beabsichtigt Raptor, die klinische Studie der Phase 3 im ersten Quartal 2010 an verschiedenen Standorten in den USA und Europa zu beginnen.
Bei DR-Cysteamin handelt es sich um Raptors firmeneigene, magensaftresistent beschichtete Mikrobead-Formulierung sofort freisetzender Kapseln mit Cysteamin-Bitartrat, der derzeitigen Standardbehandlung der Cystinose.
Dr. med. Bruce Barshop, Ph.D., Professor für klinische Pädiatrie an der UCSD und führender Versuchsleiter der klinischen Cystinose-Studie mit DR-Cysteamin, sagte: "Die hervorragende Verträglichkeit von DR-Cysteamin, wie sie sich in dieser Studie zeigte, stellt einen bedeutenden Fortschritt für eine mögliche bessere Behandlungsmöglichkeit der Cystinose dar. Die Darreichungsform von Raptor kann die Dosierungs-Compliance und die langfristigen Ergebnisse bei Cystinose-Patienten u. U. verbessern."
Raptors klinische Studie der Phase 2b folgt vorangegangenen klinischen Untersuchungen mit einem magensaftresistent beschichteten Cysteamin-Prototypen, die von Dr. med. Ranjan Dohil, ausserordentlicher Professor für Pädiatrie an der UCSD durchgeführt, und von der CRF-Stiftung (Cystinosis Research Foundation) finanziert wurden. Die CRF-Stiftung unterstützt auch die klinische Studie der Phase 2b von Raptor.
Dr. med. Patrice P. Rioux, Ph.D., medizinischer Vorstand von Raptor, sagte: "Die Ergebnisse unserer Studie der Phase 2b entsprechenden den vorangegangenen Ergebnissen von Dr. Dohil und unterstützen unsere Absicht, Cystinose-Patienten künftig mit einer zweimal täglich einzunehmenden Cysteamin-Behandlung zu versorgen. Wir sehen unserem weiteren Entwicklungsprogramm mit DR-Cysteamin bei Cystinose im Rahmen einer klinischen Studie der Phase 3 mit Zuversicht entgegen."
Cystinose ist eine angeborene Stoffwechselstörungen, die durch einen gestörten Transport der Aminosäure Cystin aus den Lysosomen gekennzeichnet ist. Unbehandelt kann die Cystinose schwere Gesundheitsschäden zur Folge haben, u. a. Nierenversagen mit anschliessender Nierentransplantation, Wachstumsstörungen, Rachitis, Lichtempfindlichkeit und Erblindung. Die Symptome setzen typischerweise im ersten Lebensjahr ein, wenn die Cystin-Kristalle sich in den verschiedenen Geweben und Organen, u. a. in den Nieren, im Gehirn, in der Leber, in der Schilddrüse, in der Bauchspeicheldrüse, in den Muskeln und in den Augen anzusammeln beginnen.
Informationen zu DR-Cysteamin
DR-Cysteamin ist eine magensaftresistent beschichtete Mikrobead-Formulierung von Cysteamin-Bitartrat. Raptor verfügt aufgrund der im Dezember 2007 erfolgten Übernahme von Encode Pharmaceuticals über die exklusive, weltweite Lizenz für DR-Cysteamin, und hat für DR-Cysteamin zur Behandlung der nephropathischen Cystinose den Orphan-Drug-Status der FDA erhalten. Im März 2008 erwarb Raptor die exklusive, weltweite Lizenz an den geistigen Eigentumsrechten der University of California, San Diego ("UCSD"), für den Einsatz von Cysteamin und DR-Cysteamin als mögliche Behandlung der nicht alkoholbedingten Steatohepatitis ("NASH"), einer fortschreitenden Lebererkrankung, die vermutlich 2 % bis 5 % der US-amerikanischen Bevölkerung betrifft. Im Oktober 2009 gaben Raptor und die UCSD positive Zwischenergebnisse einer sechsmonatigen Behandlung von NASH-Patienten mit Cysteamin-Bitartrat im Rahmen einer klinischen Studie der Phase 2a bekannt. Im November 2008 gab Raptor eine Kooperation mit dem Centre Hospitalier Universitaire d'Angers, in Frankreich, bekannt, die eine Studie mit DR-Cysteamin bei Chorea Huntington, einer seltenen genetisch Erkrankungen des Nervensystems, vorsieht.
Informationen zu Raptor Pharmaceutical Corp.
Raptor Pharmaceutical Corp. (Nasdaq: RPTP) ("Raptor") hat zum Ziel, mithilfe hochspezialisierter, gezielter Wirkstoffplattformen und Fachkompetenzen im Bereich der Darreichung, existierende Arzneimittel zu verbessern und auf diese Weise die Patientenversorgung mit neuen Behandlungsmöglichkeiten voranzutreiben. Raptor legt das Schwergewicht dabei auf unterversorgte Patientengruppen, bei denen potenziell die grösste Wirkung zu erwarten ist. Raptor hat derzeit Wirkstoffkandidaten zur Behandlung der nephropathischen Cystinose, der nicht alkoholbedingten Steatohepatitis ("NASH"), der Chorea Huntington ("HD"), der Aldehyd-Dehydrogenase-Defizienz ("ALDH2") und eine Opioid-freie Lösung zur Behandlung chronischer Schmerzen in der klinischen Entwicklung.
Raptors vorklinische Programme beruhen auf mithilfe biotechnologischer Methoden entwickelter, neuartiger Wirkstoffkandidaten und gezielter Wirkstoff-Plattformen, die vom humanen Rezeptor-assoziierten Protein ("RAP") und verwandten Proteinen abgeleitet sind und gegen Krebs, neurodegenerative Erkrankungen und Infektionskrankheiten eingesetzt werden sollen.
Weitergehende Informationen stehen unter www.raptorpharma.com zur Verfügung.
VORAUSSCHAUENDE AUSSAGEN
Das vorliegende Dokument enthält vorausschauende Aussagen im Sinne des US-amerikanischen Private Securities Litigation Reform Act aus dem Jahre 1995. Diese Aussagen beziehen sich auf künftige Ereignisse, Betriebsergebnisse oder Finanzleistungen, u. a. auf: Die Möglichkeit, dass Raptor im ersten Quartal 2010 an mehreren Standorten in den USA und Europa eine Studie der Phase 3 mit Cystinose-Patienten durchführen wird, dass DR-Cysteamin im Vergleich zur derzeitigen Standardbehandlung eine um 30 % geringere Gesamttagesdosis von Cysteamin ermöglicht, dass DR-Cysteamin mit täglich nur zwei statt vier Dosen verabreicht werden kann, um das gleiche pharmakodynamische Ergebnis zu erreichen, dass die Verträglichkeit von DR-Cysteamin, wie in dieser Studie gezeigt, einen bedeutenden Fortschritt für die Behandlung von Cystinose-Patienten darstellt, dass Raptors Darreichungsform zu einer wesentlich besseren Dosierungs-Compliance und besseren langfristigen Ergebnissen bei Cystinose-Patienten führt und dass in der vorklinischen bzw. klinischen Entwicklung befindliche Wirkstoffkandidaten als Medikamente zugelassenen werden. Bei diesen Aussagen handelt es sich ausschliesslich um Prognosen, die bekannten und unbekannten Risiken und Unwägbarkeiten sowie anderen Faktoren unterliegen, die dazu führen können, dass die tatsächlich eintretenden Ergebnisse des Unternehmens wesentlich von diesen vorausschauenden Aussagen abweichen. Zu den Umständen, die dazu führen können, dass die vorausschauenden Aussagen des Unternehmens sich gar nicht oder anders bewahrheiten, gehören u. a. die Möglichkeit, dass das Unternehmen nicht in der Lage ist, ausreichende Finanzmittel aufzubringen, um das Entwicklungsprogramm fortzuführen, dass es Raptor nicht gelingt, irgendein Produkt zu entwickeln beziehungsweise zu erwerben, dass die Verfahren des Unternehmens im Zuge der weiteren Entwicklung nicht bestätigt werden und die Methoden von der Wissenschaftsgemeinde nicht anerkannt werden, dass das Unternehmen nicht in der Lage ist, wichtige Mitarbeiter, deren Wissen für die Produktentwicklung des Unternehmens von entscheidender Bedeutung ist, zu gewinnen und zu halten, dass unvorhergesehene wissenschaftliche Schwierigkeiten hinsichtlich der Verfahren des Unternehmens auftreten, dass die Patente des Unternehmens keinen ausreichenden Schutz wesentlicher Aspekte der Technologie bieten, dass Mitbewerber überlegene Technologien erfinden und dass die Produkte des Unternehmens weniger wirksam als erhofft bzw. schlimmstenfalls sogar schädlich sind. Darüber hinaus besteht das Risiko, dass sich aus den Erzeugnissen des Unternehmens keine nützlichen Produkte entwickeln lassen bzw. dass sie, falls sie sich als nützlich erweisen, dennoch keine Marktzulassung erhalten. Raptor warnt den Leser davor, vorausschauenden Aussagen, die im Übrigen nur für den Zeitpunkt ihrer Veröffentlichung gelten, übermässiges Vertrauen zu schenken. Einige dieser Risiken, Unwägbarkeiten und andere Umstände werden in den regelmässig bei der Börsenaufsichtsbehörde (Securities and Exchange Commission - SEC) eingereichten Unterlagen des Unternehmens eingehender erläutert. Das Unternehmen empfiehlt dem Leser ausdrücklich, diese Unterlagen zur Kenntnis zu nehmen und zu berücksichtigen, u. a. den aktuellen Bericht auf Formular 8-K, der am 17. November 2009 bei der SEC eingereicht wurde, die gemeinsamen Stimmrechtsbevollmächtigungen/Prospekte auf Formular S-4, die am 19. August 2009 eingereicht wurden, Raptors Jahresbericht auf Formular 10-K, der am 27. März 2009 bei der SEC eingereicht wurde und Raptors Quartalsbericht auf Formular 10-Q, der am 11. August 2009 bei der SEC eingereicht wurde. All diese Unterlagen stehen kostenlos auf der Website der SEC unter http://www.sec.gov zur Verfügung. Nachfolgende schriftliche und/oder mündliche geäusserte vorausschauende Aussagen des Unternehmens oder Beauftragter des Unternehmens werden ausdrücklich in ihrer Gesamtheit durch die Warnung, die in den vom Unternehmen bei der SEC eingereichten Berichten dargelegt sind, abgedeckt. Raptor hat nicht die Absicht, vorausschauende Aussagen zu aktualisieren und lehnt ausdrücklich jegliche Verpflichtung hierzu ab.
Für weitergehende Informationen wenden Sie sich bitte an:
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ots Originaltext: Raptor Pharmaceutical Corp.
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