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Produits
SFL Pharma place des médicaments sur ordonnance sur le marché suisse, en particulier des médicaments orphelins. Les maladies rares (ou "orphelines") sont des maladies mortelles ou entrainant une invalidité chronique, qui touchent moins de 5 personnes sur 10‘000 en Suisse. Il y a environ 7‘000 maladies rares susceptibles de toucher environ 500‘000 personnes en Suisse.
Galafold
Des informations supplémentaires sur Galafold sont disponibles sur le site internet de Swissmedic: www.swissmedicinfo.ch
Maladies de surcharge lysosomale
Parmi les maladies rares, les maladies de surcharge lysosomale (MSL) constitue un sous-groupe de 50 conditions médicales rares qui touchent environ 10‘000 personnes dans le monde. Les MSL sont des maladies métaboliques héréditaires causées par l'absence d'enzymes spécifiques responsables de l'élimination de substances cellulaires dans ce que l'on appelle les lysosomes. Ainsi, ces substances s'accumulent et ont des effets toxiques sur différents organes, tels que les reins, les muscles, les poumons, le cœur et le cerveau. Les MSL sont des maladies graves et mortelles, qui pèsent lourdement sur les patients, le personnel soignant et le système de santé.