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Per i bambini affetti da leucemia e sindrome di Down
Fino ai 5 anni di età i bambini con sindrome di Down presentano un rischio 150 volte maggiore di sviluppare la leucemia mieloide (ML) rispetto ai loro coetanei non affetti da sindrome di Down (DS). Rispetto ai bambini malati di cancro senza sindrome di Down, essi hanno una prognosi migliore, ma sono maggiormente sensibili ai farmaci citotossici. In passato, l’incremento del rischio di complicanze durante la terapia è stato causa di decessi e di un tasso di mortalità generalmente più elevato durante il trattamento.
«La cooperazione e lo scambio all’interno di una rete di ricerca internazionale sono importanti soprattutto per le malattie particolarmente rare come la ML-DS. Grazie a specifiche terapeutiche uniformi, è possibile garantire una diagnosi e un trattamento di qualità e standard terapeutici uniformi per una malattia rara, anche se la clinica ospedaliera che eroga le cure ha ancora poca esperienza con questa specifica malattia.»
Obiettivo dello studio ML-DS 2018 è ridurre la tossicità della chemio senza compromettere i buoni risultati della terapia. L'approccio terapeutico consiste nella parziale sostituzione della chemioterapia convenzionale con il farmaco di nuova concezione CPX-351. Le sostanze attive vengono impacchettate in minuscoli globuli di grasso (liposomi) e distribuite in modo mirato alle cellule leucemiche, riducendo nel contempo gli effetti collaterali delle sostanze attive. Se durante le prime fasi di somministrazione i pazienti mostrano una risposta molto buona, la dose da assumere nell'ultima fase della chemioterapia viene ridotta. In questo modo, la mortalità legata alla terapia dovrebbe diminuire senza compromettere la buona prognosi generale.
Qui potete trovare ulteriori informazioni (in tedesco) sullo studio ML-DS 2018.