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Therapiestudie DM1/DM2
Weltweit arbeite die Forschung intensiv an der Herstellung neuer Behandlungsmethoden und Medikamente. Diese sollen Betroffenen helfen, mit den gravierendsten Symptomen dieser Erkrankung besser umzugehen und damit eine möglichst hohe Lebensqualität zu geniessen. Der Verfasser dieses Artikels hat im vergangenen Jahr online an einer Nutzen-Risiko Umfrage der Myotonic Dystrophy Foundation (MDF) teilgenommen. Die Aussagen aus dieser Umfrage liegen nun vor.
16.11.2015: MDF: Als Teil unserer Investition in die Entwicklung effektiver Behandlungsmöglichkeiten für Myotone Dystrophie versuchen wir, noch besser zu verstehen, wie Betroffene die Nutzen und Risiken neuer Behandlungsme-thoden gegeneinander abwiegen. Zu diesem Zweck haben wir in Zusammenarbeit mit der Firma Silicon Valley Research Group eine Umfrage erarbeitet: Aufgrund hypothetischer Behandlungsmöglichkeiten wurden Betroffene dazu befragt, welche möglichen Nebenwirkungen sie dafür am wenigsten oder am ehsten in Kauf nehmen würden. (...)
(...) Die Untersuchung zeigt, dass sich Betroffene in dieser Reihenfolge folgende Wirkungen (neuer Behandlungsmethoden) wünschen: Umkehr, Stillstand oder Verlangsamung der Muskelschwächung. Als mögliche Nebenwirkungen würden Appetitverlust und eine leichte Zunahme der (Tages-)Müdigkeit in Kauf genommen werden.
Im Rahmen dieser Befragung haben die Teilnehmenden gleichzeitig (...) den Grad ihrer Erkrankung deklariet. Dieser wurde in die Kathegorien mild, mittel und schwerwiegend gruppiert. Bei den meisten Teilnehmenden war die Bereitschaft, mögliche Nebenwirkungen in Kauf zu nehmen, ver-gleichbar. Die Befragten der Kathegorie mit schwerwiegendem Erkrankungsgrad waren hingegen im Vergleich zu den anderen Kathegorien bei allen vorgestellten möglichen positiven Wirkungen seltener bereit, das Risiko eines Leberversagen in Kauf zu nehmen. Befragte mit schwerwie-genderen Symptomen würden tendentiell eine Zunahme der (Tages-)Müdigkeit eher akzeptieren, wenn ein neues Medikament Myotonie stoppen oder vermindern könnte.
Diese Aussagen beziehen sich auf die Angaben der Teilnehmenden mit DM1. Diejenigen der Gruppe mit DM2 werden gegenwärtig analysiert. (...)
Quelle: Myotonic Dystrophy Foundation. Übersetzung/Auszug des online-Artikels Benefit/Risk Study Results