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Spinraza® (nusinersen) est un traitement médicamenteux destiné aux enfants et aux adultes atteints d’amyotrophie spinale (SMA). Ces dernières années, des études cliniques ont montré que Spinraza® peut améliorer la force musculaire et la fonction motrice. Notre étude visait à déterminer si Spinraza® était également efficace lorsqu’il est administré à des personnes plus âgées, plus gravement ou plus légèrement atteintes que ce qui a été étudié dans le cadre des essais cliniques.
En Suisse, environ 60 personnes sont actuellement traitées avec Spinraza®. Nous avons étudié si Spinraza® avait un effet sur les capacités motrices des personnes atteintes de SMA. Dans notre étude, Spinraza® était surtout efficace pour les enfants, mais aussi pour de nombreux adolescents et adultes. Très peu de personnes ont eu des effets secondaires à cause du traitement, ceux-ci étant légers dans la plupart des cas. Spinraza® est donc un traitement efficace non seulement dans les essais cliniques, mais aussi lorsqu’il est utilisé sur un large groupe de patients.