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Apraglutid von Therachon erhält "Orphan Drug"-Kennzeichnung der EU zur Behandlung von Kurzdarmsyndrom
Apraglutid hat bei einmal wöchentlicher Verabreichung das Potenzial als bestes Medikament seiner Klasse zur Behandlung von Kurzdarmsyndrom
Basel, Schweiz (ots/PRNewswire) - Die Therachon AG (https://therachon.com/) ("Therachon"), ein Biotechnologieunternehmen mit klinischen Entwicklungsprodukten, das sich auf die Behandlung von Ursachen seltener Krankheiten konzentriert, gab heute bekannt, dass die europäische Kommission Apraglutid zur Behandlung des Kurzdarmsyndroms (Short Bowel Syndrome - SBS) die Kennzeichnung als Medikament zur Behandlung seltener Erkrankungen (Orphan Drug Designation) erteilt hat.
"Wir sind erfreut, diese Kennzeichnung zu erhalten, die nach Prüfung der vorklinischen Studienergebnisse aus Tiermodellen und von Daten aus klinischen Studien der Phase zwei der wöchentlichen Dosierung von Apraglutid an Patienten mit SBS erteilt wurde", sagte Luca Santarelli, M.D., CEO von Therachon. "Wir sind der Überzeugung, dass die Kennzeichnung von Apraglutid als Medikament zur Behandlung seltener Erkrankungen im Einklang mit seinem Potenzial steht, das beste Medikament seiner Klasse zur Behandlung von SBS zu werden."
In Europa stellt die Kennzeichnung als Medikament zur Behandlung seltener Erkrankungen Firmen, die Produkte zur Behandlung ernsthafter und seltener Erkrankungen entwickeln, welche im Bereich der EU nicht mehr als 10.000 Patienten betreffen, und für die entweder keine zufriedenstellende Behandlung existiert oder der Produktkandidat im Vergleich mit vorhandenen Therapien einen signifikanten Nutzen bereitstellt, behördliche und finanzielle Anreize zur Verfügung. Zu diesen Anreizen gehören Protokoll-Hilfestellung und Exklusivität auf dem Markt.
Informationen zu Therachon
Therachon ist ein Biotechnologieunternehmen, das sich auf die klinische Phase der Entwicklung von Medikamenten für seltene Krankheiten mit erheblichem, ungedecktem Behandlungsbedarf konzentriert. Das Unternehmen verfolgt Programme zu seltenen Krankheiten mit gut charakterisierten biologischen Ursachen bei Kurzdarmsyndrom (SBS) und Achondroplasie. Therachon setzt sich dafür ein, das Leben von Patienten mit schweren, seltenen Erkrankungen zu verbessern. Weitere Informationen erhalten Sie unter www.therachon.com.
Informationen zum Kurzdarmsyndrom
Das Kurzdarmsyndrom (Short Bowel Syndrome - SBS) resultiert aus einer umfassenden Darmresektion aufgrund chronisch entzündlicher Darmerkrankungen, akuter Ereignisse (z. B. Mesenterialinfarkt) oder Geburtsfehlern. Das SBS ist eine schwerwiegende und chronische Erkrankung, die mit reduzierter Verdauungsfunktion oder deren komplettem Verlust (Darmversagen) einhergeht. Darmversagen (DV) kann lebensbedrohlich sein und wird durch schlechte Aufnahme und Ernährung, Infektionen, Blutgerinnsel und geringe Lebensqualität gekennzeichnet. Betroffene Personen sind auf tägliche parenterale Unterstützung angewiesen, die bis zu 16 Stunden künstliche Ernährung pro Tag erforderlich machen kann. Schätzungsweise 20.000 bis 40.000 Patienten leiden in den USA und in Europa am Kurzdarmsyndrom.
Informationen zu Apraglutid
Apraglutid (FE 203799) ist ein synthetisches GLP-2-Analogon der nächsten Generation, das einer umfassenden vorklinischen Charakterisierung und Optimierung unterzogen wurde. Es hat Studien der Phase 1 mit einzelnen aufsteigenden Dosen/mehreren aufsteigenden Dosen an gesunden Probanden mit einem überlegenen pharmakokinetischen Profil durchlaufen. Die Halbwertszeit betrug 30 Stunden, was eine einfach zu handhabende Dosierung einmal wöchentlich ermöglicht. Apraglutid wird derzeit in zwei Studien der Phase 2 zum Kurzdarmsyndrom untersucht.
Medienkontakt Morgan Warners <email-pii> +1 (202) 337-0808
ODER
Danielle Cantey <email-pii> +1 (202) 337-0808