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Blinatumomab: 80% der Säuglinge blieben 2 Jahre krankheitsfrei
Säuglinge mit ALL und einem KMT2A-Rearrangement haben eine schlechte Prognose und einen hohen medical need. Nun erschienen die ersten guten Daten mit einer Chemo-Immuntherapie mit Blinatumomab in der Erstlinie.
Kinder, die innerhalb des ersten Lebensjahres die Diagnose einer akuten lymphatischen Leukämie (ALL) erhalten, haben eine deutlich schlechtere Prognose als ältere Kinder.
KMT2A-Rearrangement lässt die meisten Therapien scheitern
Das gilt insbesondere Kinder mit dem dieser Altersgruppe häufigen KMT2A-Rearrangement. Die besonders aggressive ALL-Variante ist gekennzeichnet durch eine Dreijahres-Ereignisfreie Überlebensrate (EFS) von unter 40 Prozent. Die meisten Rezidive geschehen noch während der Therapie – zwei Drittel davon ereignen sich innerhalb eines Jahres, und 90 Prozent innerhalb von zwei Jahren nach der Diagnose.
Eine neue Studie untersuchte nun die Wirksamkeit und Sicherheit einer kombinierten Chemoimmuntherapie bei diesem Kollektiv. Die Autoren rekrutierten dazu 30 Säuglinge mit einer neu diagnostizierten ALL mit KMT2A-Rearrangement. Diese wurden mit einer Chemotherapie nach dem Interfant-06-Protokoll, und erhielten zusätzlich den bispezifischen Antikörper Blinatumomab, der gegen den CD3-Rezeptor auf T-Zellen und CD19 auf B-Zellen gerichtet ist.
Den primären Endpunkt stellten klinisch relevante Toxizitäten dar, die möglicherweise oder sicher auf Blinatumomab zurückzuführen waren. Als sekundären Endpunkt bestimmten die Forscher die minimale Resterkrankung (MRD).
Nach zwei Jahren noch 82 Prozent der Kinder krankheitsfrei
Keines der untersuchten Kinder erlitt eine Nebenwirkung, die der Definition des primären Endpunktes entsprach. Dennoch wurden insgesamt zehn schwere Nebenwirkungen verzeichnet, darunter Fieber (n=4), Infektionen (n=4), Bluthochdruck (n=1) und Erbrechen (n=1). Diese Nebenwirkungen sind konsistent mit dem, was bei älteren Kindern mit der Interfant-06-Behandlung beobachtet wurde.
Insgesamt 93 Prozent (28 Kinder) waren nach der Behandlung MRD-negativ oder hatten eine MRD mit niedrigen Lymphoblasten-Werten (<5×10−4) nach Blinatumomab-Applikation. Alle Patienten, die die Chemotherapie fortsetzten, wurden im Verlauf MRD-negativ. Das Zweijahres-krankheitsfreie Überleben (DFS) belief sich auf 81,6 Prozent – eine wesentliche Steigerung, wenn man diese Zahl mit den historischen 2-Jahres-DFS-Daten der Interfant-06-Studie vergleicht, das sich auf 49,4 Prozent belief. Ähnlich verhielt sich das Gesamtüberleben: Nach zwei Jahren waren mit Blinatumomab noch 93,3 Prozent der Säuglinge am Leben, versus 65,8 Prozent in Interfant-06.