Document ID: /fineweb-2-swissfilter-quality_10-filterrobots/filtered/03529.jsonl.gz/2116

Bei Kindern mit der seltenen Lebererkrankung PFIC besteht die Möglichkeit einer Leberzirrhose und eines Leberversagens vor ihrem 10. Geburtstag. Auf dem Weg dorthin manifestiert sich die Krankheit als starker Juckreiz ohne eine von der FDA zugelassene therapeutische Behandlung. Bis diese Woche. Die Aufsichtsbehörde hat am Dienstag Odevixibat zugelassen, ein Medikament von Albireo Pharma, das zur Behandlung von starkem Juckreiz oder Pruritus bei Patienten mit Lebererkrankung progressive familiäre intrahepatische Cholestase (PFIC) entwickelt wurde. Die Entscheidung wurde einen Tag nach der Zustimmung der europäischen Aufsichtsbehörden zu dem Medikament getroffen. Albireo mit Sitz in Boston sagte, das Medikament werde in den nächsten Tagen in den USA erhältlich sein und unter dem Namen "Bylvay" vermarktet werden. PFIC ist eine erbliche Lebererkrankung, bei der das Organ die Galle nicht richtig ableiten kann, was zu einer Ansammlung von Verdauungsflüssigkeit führt. Basierend auf der genetischen Mutation wird die Krankheit in verschiedene Subtypen eingeteilt. Die einzigen Behandlungen für die Erkrankung waren Operationen, bei denen die Galle umgeleitet wurde, oder eine Lebertransplantation. In einer Telefonkonferenz am Mittwoch sagte Ron Cooper, CEO von Albireo, dass die interhepatische Cholestase erstmals Mitte des 19. Jahrhunderts beschrieben wurde und dass spezifische Gene für PFIC 1998 charakterisiert wurden alle Subtypen von PFIC. ?Es hat mehr als 20 Jahre gedauert, das Unmögliche möglich zu machen?, sagte Cooper. ?Wir bieten jetzt die erste nicht-chirurgische Behandlung für PFIC-Patienten und ihre Familien an.? Laut Albireo haben von den geschätzten 100.000 Patienten mit cholestatischer Lebererkrankung etwa 15.000 PFIC, die aus China und Indien nicht mitgezählt. Das Unternehmen schätzt, dass es in den USA etwa 600 Patienten mit PFIC gibt, wie sich Pruritus bei Patienten mit PFIC entwickelt, ist nicht vollständig geklärt. Das Medikament Albireo ist ein kleines Molekül, das die Rückresorption von Gallensäuren verringert. Als Kapsel hergestellt, kann das Arzneimittel in dieser Form geschluckt oder auf weiche Nahrung gestreut werden. Die FDA-Zulassung basiert auf Daten aus zwei klinischen Phase-3-Studien. In der ersten, einer randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Studie, erreichte das Medikament das primäre Ziel, eine statistisch signifikante Veränderung des Juckreizes und der Symptome zu zeigen. Gallensäuren über einen Zeitraum von 72 Behandlungswochen. Diese Ergebnisse wurden in einer offenen Phase-3-Verlängerungsstudie bestätigt, in der das Medikament weiterhin eine anhaltende Verringerung der Gallensäuren im Blut sowie eine Verbesserung des Juckreizes für bis zu 48 Wochen zeigte. Das Medikament wurde von den Patienten gut vertragen; Zu den häufigsten Nebenwirkungen zählten erhöhte Leberenzyme und Durchfall. Es hat sich gezeigt, dass Juckreiz ein schwieriges Ziel für Arzneimittelentwickler ist. Ein von Menlo Therapeutics entwickeltes kleines Molekül hat die klinischen Studien bei Pruritus unbekannter Ursache und Pruritus im Zusammenhang mit atopischer Dermatitis nicht bestanden. Das in Bridgewater, NJ, ansässige Unternehmen, das in VYNE Therapeutics umbenannt wurde, hat im vergangenen Jahr die Wirkstoffentwicklung eingestellt. Anfang dieses Jahres berichtete Cara Therapeutics aus Stamford, Connecticut, über seine experimentelle Behandlung von Juckreiz bei leichter bis schwerer atopischer Dermatitis. eine Phase-2-Studie nicht bestanden. Unter denen, die Behandlungen für Juckreiz im Zusammenhang mit Leber- und Nierenerkrankungen suchen, ist Escient Pharmaceuticals aus San Diego, die von Risikounternehmen unterstützt wird. Letzte Woche berichtete das Unternehmen über die Ergebnisse der Phase 1, die zeigten, dass sein niedermolekulares EP547 sowohl von gesunden Probanden als auch von Patienten mit chronischer Nieren- oder Lebererkrankung sicher und gut verträglich war. Bylvay wird nach Gewicht dosiert, sagte Pamela Stephenson, Chief Commercial Officer von Albireo. Das Durchschnittsgewicht der Patienten in klinischen Studien betrug 18 Kilogramm (ca. 39,6 Pfund). Bei einem Durchschnittsgewicht von 18 kg beträgt der jährliche Durchschnittspreis von Bylvay vor Rabatten oder Rabatten 385.000 USD. Das Medikament wird in Durchstechflaschen mit jeweils einer 30-Tage-Versorgung erhältlich sein. Stephenson sagte, der Preis pro Flasche werde später bekannt gegeben. Mit der Zulassung von Bylvay erhielt Albireo auch einen Voucher für eine Prioritätsprüfung für seltene Krankheiten. Diese Gutscheine berechtigen ein Unternehmen zu einer schnelleren Vorrangprüfung eines zukünftigen Arzneimittelkandidaten. Unternehmen können diese Gutscheine aber auch zu Preisen von über 100 Millionen US-Dollar verkaufen. Finanzvorstand Simon Harford sagte, das Unternehmen plane, seinen vorrangigen Überprüfungscoupon zu verkaufen, aber der Zeitpunkt des Verkaufs und der Preis hängen vom Markt ab und davon, wie viele Unternehmen den Coupon kaufen möchten. Albireo meldete Ende Juni eine Liquiditätsposition von 186,3 Millionen US-Dollar. Unter Ausschluss der Erlöse aus dem Verkauf von vorrangigen Überprüfungsgutscheinen schätzt das Unternehmen, dass seine Barmittel das Unternehmen im Jahr 2023 unterstützen werden. Albireo untersucht Bylvay auch bei anderen seltenen Lebererkrankungen, die Kinder betreffen. Derzeit laufen zwei Phase-3-Studien, eine zur Gallengangsatresie und die andere zum Alagille-Syndrom.
erstmal vielen Dank für die sehr guten Recherchen von euch, ich selbst bin hier schon seit Biodelzeiten dabei, es liest sich alles so gut, leider wird es aktuell noch nicht vom Markt honoriert. schauen wir mal wie es weiter geht. habe mir bei zulassung mehr erwartet. ich selbst sehe Albireo in ein paar Jahren ganz oben. Schauen wir mal was die Zeit so bringt.
wenn die FDA zur Zeit wenige Medikamente zulässt, sollte es auch weniger Voucher geben als üblich, gell? Das würde die Verhandlungsbasis beim Verkauf erheblich verbessern. Und wenn man schneller in den Verkauf kommt als viele meinen, verringert das sicher auch den Gedanken an eine KE. Man braucht nämlich keine, wenn man sein Geld selber verdient. Erstens ist man ja schon nicht mehr in der Verbrauchsphase und zweitens kommt das Geld einfach über die Zeit rein. Spannend jetzt auch die Angabe über den Preis, wenn der abhängig vom Patientengewicht ist. Denn mit Bilvay gedeihen die Kinder ja wieder, wiegen also nicht ewig 19 Kilo, sondenr liegne dann auch bald mal bei 25, 30 usw. Es wird dann sicherlich ein Limit geben, aber das muss ja nicht bei diesen 19 Kilo liegen.
sind nicht das selbe. Den Kurs kann man manipulieren und das wird ja auch aufs heftigste getan. Das kan mana iene ganze Weile machen, aber eben nicht für immer. Der Wert ergibt sich aus den Verkäufen abzüglich den Kosten und da ist das Potential wirklich gewaltig. Wir sitzen jetzt weiter da (machen wir doch schon seit Jahren) und warten auf Verkäufe und die werden die Erwartungen deutlich übertreffen. Spannend wird es dann wenn es endlich für eine Dividende reicht, die kann der MM nämllich nicht mehr weglügen. Wenn die 5 Dollar (100 Mio) ausspucken wird sich der Kurs nur schwer noch bei 35 halten lassen.
Und zum Voucher: Bedarf ist immer da. Aber wennes gerade wenige Zulassungne gibt, dann gibt es auch weniger Voucher, also höhere Preise für diejenigen die angeboten werden. Die Erlöse aus dem Voucher wären als Sonderdividende eine schöne Sonderdividende. Wird wohl nicht passieren, aber was solls.
Aber was anderes: wie erwartet war die letzte KE völliger Nonsens. Die Kohle hat durchgehend auf dem Stapel gelegen. Wir könnten genausogut 40 Mio Cash haben und dafür die Gewinne durch 15 anstatt 20 teilen. Wäre klar besser gewesen. Und vor allem völlig absehbar. Da war Cooper zu defensiv und zu freundlich gegenüber den Amigos.
steigt denn der Kurs auf 1000 Euro? In der Überschrift steht doch Big Player im Pharma-Milliardenmarkt. Wieviel Mrd. Umsatz machen die denn? 100 oder 500? Da müssen sich Pfizer und Co. aber anstrengen, um mitzuhalten.
hier schreiben die üblichen Verdächtigen als ob die Firma ähnlich schlecht wäre wie Evofem oder andere Gurkentruppen die außer KE und Geld verbrennen, nichts hin bekommen. Sucht euch doch einfach ne andere Aktie.
Das man aus der Vergangenheit nicht die Zukunft deuten kann, scheint auch nicht jeder begriffen zu haben. Ein größerer Anstieg wäre schön gewesen, ja. Aber mit den kommenden Quartalszahlen wird man ja sehen, was an Geld rein kommt.
Die Frage ist doch, ob sich die Geduld auszahlen wird und der Kurs mit kommenden Gewinnen und weiteren möglichen Zulassungen entsprechend steigt. Ich meine ja. Jede größere Pharma Bude fing ja irgendwann Mal klein an. Nur langsam reich werden wollen die wenigsten.
ich warte auf Dividende. Denn bald wird der Tag kommen, wo Albo das Geld schneller verdient als sie es ausgeben können. Der Verkauf startet ja schon kurzfristig und das sollte schon der Punkt sein. Ich kann mir nicht vorstelen, das im gesamten nächsten Jahr nur 170 der 600 Amis und 0 EU und 0 ROW Bilvay bekommen. Das wären ja die Zahlen um auf die 60 Mio umsatz zu kommen, die ein "Analyst" geschätzt hat.
Im Call diese Woche wurde angesprochen, dass einige wenige Patienten in der Studie die Behandlung abbrachen wegen Durchfall. Ich bleibe nun erst einmal an der Seitenlinie. Ich habe da so meine Erfahrung mit Palatin Technologies bzw. deren Vyleesi gemacht, wurde auch hochgejubelt damals bei approval und ist nach wie vor ein quasi totes Pferd. Bei Paions Remimazolam geht es bisher auch eher schleppend voran. Mal sehen, wie die Bilvay Sales sich entwickeln. Dieses Jahr im einstelligen Millionenbereich und nächstes Jahr 4x so viel (also max. 40 Mio. USD in 2022) wird offenbar prognostiziert unter der Voraussetzung, dass die Kostenerstattung zügig durchgebracht wird. Also erst einmal sehe ich daher eher wenig Kurspotenzial bei aktuell 500 Mio. MK. Es sei denn, man hat untertrieben und der Laden wird demnächst von einem großen Player geschluckt. Sehr schwierig einzuschätzen, könnte etwas werden in Zukunft, aber kurzfristig würde ich hier erst einmal abwarten oder nur kleine Position eingehen .
im Trial gibt es aber nur an oder aus. Im echten Leben reduziert der Arzt dann die Dosis und es geht weiter. Abgesehen davon ist es etwas völlig anderes an einem Test teilzunehmen und als Laborratte herzuhalten oder ein zugelassenes Medikament einzunehmen. Den Test würd eicha uch eher abrrechen, aber das lebensrettende Medikament lässt man geringer dosieren und nimmt es weiter.
In harmlos hatte ich das mit Schilddrüse: 50mg war zu wenig, 75mg auch, 100mg war dann zuviel und jetzt bekomme ich 87mg. Hätte man mir nur 100 angeboten hätte ich das auch abgebrochen, damit habe ich mich nich gut gefühlt.
Hat mal jemand quantitivate Daten was für eine Abbbrecherquote normal ist? Auf Google finde ich leider nichts. Wir hatten jetzt AFAIK 3 Abbecher, wenn nach Durchschnittserwartung von 8 auszugehen wäre hätten wir ein Topergebnis. Von so etwas gehe ich eigentlich aus. Bisschen SChwudn ist immer. Bei Mirum ist es deutlich mehr gewesen und die machen sich auch keine Sorgen um ihre Zulassung.
Hörverständnis im Call waren die wenigen Abbrecher sowohl im Placebo als auch im Bylvay Arm, weshalb man die Nebenwirkungen nicht Bylvay zurechnet. Kann mich da aber auch täuschen, war ja einiges an Infos in der knappen Stunde untergebracht. Bin hier kurz nach dem Readout überwiegend raus, bzw seit gestern auch komplett und habe Gewinne mitgenommen. Insgesamt sprach deutlich mehr für ein Bären als für ein Bullenszenario. Geht ja nicht immer darum, wie man persönlich zum Unternehmen steht, sondern auch darum, was der Markt aktuell hergibt. Scheinbar derzeit nicht viel. Der ganze Sektor ist einfach nur noch eine Katastrophe. Werde bei Gelegenheit auch wieder einsteigen. Ziemlich sicher sogar. Albo verfolge ich nach wie vor intensiv. Der long Investment Case ist jedenfalls nach wie vor voll intakt. Bei 25 USD und darunter bin ich wieder drin.