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Olesoxime (TRO19622) ist eine Substanz der Firma Trophos, die im Labor sehr gute neuro-protektive Eigenschaften zeigte. Olesoxime wirkt als Modulator der mitochondrialen Permeabilitäts-Transitions-Poren (mPTP). Die mPTP befinden sich zwischen der inneren und äusseren Mitochondrienmembran. Mitochondrien „steuern“ den Zellttod: falls z.B. ein Neuron seine Funktionen nicht wahrnehmen kann, sind die Mitochondrien für seine Elimination verantwortlich, in dem sie entsprechende Substanzen freisetzen. Olesoxime verhindert die Freilassung dieser Substanzen und wirkt daher als Schutz für das Neuron.
Vorklinische Studien haben gezeigt, dass Olesoxime die Funktion und das Überleben der Neuronen und anderen Zelltypen steigern, da Olesoxime die Permeabilität der mitochondrialen Poren reguliert.
Die Versuche an SMA Patienten zeigten vielverspechende Resultate. Im Januar 2015 wurde bekannt gemacht, dass die Firma Trophos von Roche übernommen werden soll.
Da gemäss Zulassungsbehörden die Resultate betreffend Wirksamkeit nicht genügend deutlich ausgefallen sind, muss Roche nun eine zusätzliche Phase 3 Studie initiieren, um schliesslich das Produkt vielleicht doch noch auf den Markt bringen zu können.
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