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Um das gesunde Gen in die DNA zu transportieren, braucht es ein Transportmittel, ein sogenanntes «Gentaxi», Fachleute sagen auch «Vektor». In den 1980er-Jahren fanden Forscher eine passende Lösung: sogenannte Retroviren. Diese Viren werden so verändert, dass der Mensch durch diese Viren nicht infiziert werden kann, d. h. diese Viren können keine Infektionskrankheit beim Menschen auslösen.
Um die Gene in die Zellen einzuschleusen, gibt es grundsätzlich zwei Methoden: «ex vivo» (ausserhalb des Körpers) und «in vivo» (im Körper). Bei der «ex vivo»-Methode werden die fehlerhaften Zellen vorübergehend aus dem Körper entnommen, im Reagenzglas mit dem gewünschten Gen ausgestattet und dem Patienten anschliessend zurückgegeben. Interessant hierfür sind Stammzellen, denn die Behandlung mit solchen Zellen führt dazu, dass dauerhaft neue, gesunde Blut- oder Immunzellen produziert werden.
Neben viralen Vektoren gibt es noch weitere Gentaxi-Methoden – biologische, chemische, physikalische, um das gesunde Gen in menschliche Zellen zu schleusen. Die Tabelle unten gibt einen Überblick über die heute gängigen Methoden. Bei der Elektroporation zum Beispiel wird mit Hilfe eines elektrischen Impulses die Zellmembran durchlöchert, damit die DNA in die Zelle eindringen kann.