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Die Daten seien das Auswertungsergebnis einer der grössten Studien zur Behandlung dieser seltenen Krankheit, heisst es in einer Novartis-Medienmitteilung vom Donnerstag. Dabei sei bei 60% der Patienten eine komplette oder teilweise Wiederherstellung der Organe erzielt worden.
Fortgeschrittene SM sei eine sehr seltene Krankheit, bei der es zu einer Anhäufung von Mastzellen, einer Form weisser Blutkörper, in der Haut, den inneren Organen oder dem Knochenmark kommt, heisst es erklärend dazu. Die Krankheit könne schwer diagnostiziert werden und für die Mehrzahl der Patienten gebe bislang keine zugelassene Behandlungsmöglichkeit.
Bei dem Prüfmedikament PKC412 wiederum handle es sich um einen Kinasehemmer, der auf verschiedenen Gebieten einsetzbar sei. Erst kürzlich habe die US-Gesundheitsbehörde dem Kandidaten den Status "Breakthrough Therapy Designation" zur Behandlung erwachsener Patienten mit FLT3-mutierter akuter myeolischer Leukämie (AML) erteilt. Zudem habe der Produktkandidat in der EU und den USA den Orphan Drug Status bei der Behandlung von beiden, AML und Mastozytose.
(AWP)