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Jede Gentherapie besteht aus einem Vektor, einem Promotor und einem Transgen und die Identifizierung der geeigneten Komponenten ist entscheidend für die Entwicklung lebensfähiger Gentherapien. Jede Komponente spielt eine Rolle:
Vektor: Verantwortlich für das Zielgewebe, das das Transgen und den Promotor an die Zellen liefert. Es gibt verschiedene Arten von Vektoren, einschließlich viraler Vektoren wie Adenovirus, Adeno-assoziiertes Virus, Retrovirus oder Lentivirus. Andere nicht-virale Vektoren, die in der Gentherapie verwendet werden, sind bakterielle, lipid- und polymerbasierte Vektoren. Patienten können möglicherweise Antikörper gegen einige Vektoren haben und die Immunantwort ist bei der Auswahl eines Vektors wichtig. Sarepta verwendet derzeit Adeno-assoziierte Virus(AAV)-Vektoren für unsere Gentherapieplattform.
Promotor: Verantwortlich für die selektive Genexpression und für die Förderung der Expression in beabsichtigten Gewebezielen.
Transgen: Verantwortlich für die Herstellung einer funktionsfähigen Version des betreffenden Proteins. Das Transgen ist genetisches Material, das durch den Vektor in das Zielgewebe eingebracht wird, und seine Expression wird vom Promotor angetrieben.
Die in Sareptas Gentherapieprogrammen verwendeten Transgene variieren je nach Erkrankung und betreffendem Protein. Einige Transgene enthalten die vollständige Kopie des betreffenden Gens, während andere das Teilgen enthalten, je nach dem Gen, das benötigt wird.
Die Gentherapie-Engine von Sarepta ist auf spezifische Krankheitsbilder zugeschnitten und zielt darauf ab, einzelne Komponenten auszuwählen, die auf spezifische Gewebe und Zellen abzielen, um die Expression des ausgewählten Proteins in diesen Geweben zu optimieren. Zusammen bilden diese drei Komponenten das sogenannte Konstrukt.