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Grundstein der Behandlung: Ersetzen des fehlenden Gerinnungsfaktors
Seitdem bekannt ist, dass bei Hämophilie ein Gerinnungsfaktoren sind Eiweisse, die in einer bestimmten Reihenfolge den Wundverschluss aktivieren. teilweise oder gänzlich fehlt und das Blut so bei einer Verletzung nicht gerinnen kann, setzt hier die aktuelle Standardtherapie an: Der fehlende Gerinnungsfaktor wird ersetzt. Bei Hämophilie A ist dies der Faktor VIII und bei Hämophilie B ist dies der Faktor IX.
Zu Beginn der sogenannten Faktorersatztherapie in den 1950er Jahren wurde der fehlende Faktor zusammen mit anderen Eiweissen aus menschlichem Blut eines Spenders gewonnen. Dieses Eiweissgemisch, die sogenannte Cohn-Fraktion, erhielt der Hämophilie-Patient bei einer akuten Blutung als Injektion. Dadurch konnte die Gerinnungskaskade zu Ende geführt und Blutungen zuverlässig gestoppt werden.
Wenige Jahre später gelang es Wissenschaftlern, den für die jeweilige Blutgerinnungsstörung passenden Faktor einzeln aus menschlichem Das Blutplasma transportiert die Blutbestandteile durch den Körper und sorgt zusammen mit den Blutplättchen für den Wundverschluss. zu gewinnen: Es war also möglich, den Hämophilie Patienten nur genau den bei ihnen fehlenden Faktor – Faktor VIII oder Faktor IX – zu verabreichen. Dies wurde als plasmatisches Faktorkonzentrat bezeichnet. Seit nun mehr als 10 Jahren gibt es plasmatische und Medikament mit Gerinnungsfaktoren aus biotechnologischer Herstellung. auf dem Markt. Die meisten Patienten wenden die Präparate zu Hause an (Heimselbstbehandlung) und müssen nicht mehr regelmässig ins Spital fahren.