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PORTFOLIO UPDATE Q4 2020
Das 4. Quartal 2020 hielt mehrere bedeutende Meilensteine für unsere Portfoliobeteiligungen bereit, so etwa Studienergebnisse, regulatorische Entscheidungen, Lizenzierungen und M&A-Transaktionen. Den Höhepunkt bildeten im 4. Quartal die hohe Wirksamkeit und das gute Sicherheitsprofil von Modernas Vakzin mRNA-1273. Sie gipfelten darin, dass das Unternehmen für diesen prophylaktischen mRNA-Impfstoff gegen SARS-CoV-2 Ende Dezember die Notfallzulassung der FDA erhielt. Moderna kündigte allein für Dezember die Auslieferung von etwa 20 Mio. Dosen an. Das Unternehmen hat inzwischen seine Produktionsprognose für 2021 von mindestens 500 Mio. auf 600 Mio. Dosen angehoben und kann eigenen Angaben zufolge maximal bis zu einer Milliarde Dosen produzieren.
Vielversprechende klinische Versuchsergebnisse
Neben dem positiven Impfstoff-Update fielen auch die Daten vieler klinischer Versuche unserer Portfoliobeteiligungen überzeugend und erfreulich aus. Agios teilte mit, dass bei 40% der Patienten mit Pyruvatkinase-Mangel, die keine regelmässige Fusion erhalten, ein nachhaltiger Hämoglobinanstieg um wenigstens 1.5 g/dl verglichen mit 0 g/dl bei Placebo-Patienten verzeichnet wurde. Im Januar 2021 veröffentlichte das Unternehmen positive Daten einer zweiten Studie zu transfusionsabhängigen Patienten mit Pyruvatkinase-Mangel. Beide Studien bilden die Grundlage für die Einreichung des Zulassungsantrags in der 1. Jahreshälfte 2021. Incyte legte Topline-Daten zu Ruxolitinib (Jakafi) vor, die auf eine signifikante Verbesserung der Ergebnisse bei Patienten mit steroidrefraktärer oder steroidabhängiger chronischer Graft-versus-Host-Krankheit hindeuten. Diese Resultate komplementieren bereits veröffentlichte Daten zur Behandlung der steroidrefraktären akuten Graft-versus-Host-Krankheit, um die Jakafis Indikationsprofil 2019 erweitert wurde. Incyte hob daraufhin seine US-Umsatzprognose 2027 für Jakafi auf über USD 3 Mrd. an.
Scholar Rock, Arvinas und Crispr Therapeutics haben vielversprechende Daten aus Machbarkeitsstudien vorgelegt, während Vertex enttäuschende Ergebnisse zu seinem ersten oralen Entwicklungskandidaten VX-814 bei Alpha-1-Antitrypsin-Mangel präsentierte. Scholar Rock gab positive Phase-II-Daten einer Zwischenanalyse zu SRK-15 bekannt, einem selektiven Hemmer der Myostatinaktivierung bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie. Ergebnisse der Zwischenanalyse nach sechsmonatiger Behandlung zeigen eine Verbesserung ihrer motorischen Funktionen. Daten zur 12-monatigen Behandlungsdauer werden im 2. Quartal 2021 erwartet. Arvinas meldete ein robustes Wirksamkeitssignal für ARV-471 bei stark vorbehandelten Krebspatientinnen. ARV-471 ist ein oraler bioverfügbarer PROTAC-Protein-Degrader in der Entwicklungsphase für die selektive Bekämpfung und den Abbau des Östrogenrezeptorproteins. Reaktionen bei stark vorbehandelten Brustkrebspatientinnen haben Arvinas darin bestätigt, im 1. Halbjahr 2021 eine Phase-II-Dosisexpansionsstudie zu ARV-471 zu initiieren.
Fortschritte meldeten auch unsere Portfoliounternehmen aus dem Bereich der genetischen Medizin. Crispr Therapeutics präsentierte aktualisierte Daten zu CTX001, seiner Crispr/Cas-Technologie zur Geneditierung in der Entwicklungsphase. Das Unternehmen und sein Entwicklungspartner Vertex veröffentlichten Daten aus Versuchen mit sieben transfusionsabhängigen Beta-Thalassämie-Patienten nach Verabreichung einer einzelnen CTX-001-Infusion mit einem Follow-up von 3 bis 18 Monaten. Bei drei der insgesamt drei mit CTX-001 behandelten Sichelzellen-Patienten traten nach einem 3- bis 15-monatigen Follow-up keine gefässokklusiven Ereignisse auf. Die Rekrutierung der letzten Patienten dürfte Unternehmensangaben zufolge Ende 2021 abgeschlossen werden und beide Unternehmen werden den Dialog mit den zuständigen Behörden zur Abstimmung des Zulassungspfades fortsetzen.
Zahlreiche Meilensteine bei regulatorischen Entscheidungen
BB Biotechs Porfoliounternehmen legten im 4. Quartal 2020 Updates zu zahlreichen regulatorischen Entscheidungen vor, die unter anderem folgende Wirkstoffe betreffen:
- Margenza (Margetuximab) von Macrogenics wurde von der FDA für Patientinnen mit vorbehandeltem metastatischem HER2-positivem Brustkrebs zugelassen
- Orgovyx (Relugolix) von Myovant erhielt von der FDA die Zulassung zur Behandlung von Erwachsenen mit fortgeschrittenem Prostatakrebs
- mRNA-1273 von Moderna wurde die Notfallzulassung (EUA) als prophylaktischer Impfstoff gegen SARS-CoV-2 erteilt
- Oxlumo (Lumasiran) von Alnylam wurde von der FDA und der EMA als Medikament gegen primäre Hyperoxalurie Typ 1 zugelassen
- Agios zog seinen Antrag auf Marktzulassung durch die EMA für Tibsovo (Ivosidenib) zur Behandlung von Patienten mit akuter myeloischer Leukämie und IDH1-Mutationen zurück
Beschleunigung der M&A-Aktivitäten und erfolgreiche Kooperationen in der 2. Jahreshälfte 2020
Auf den Rückgang der M&A- und Geschäftsentwicklungsaktivitäten im 1. Halbjahr 2020 folgte in der 2. Jahreshälfte eine deutliche Wiederbelebung. Allein im 4. Quartal meldeten vier von BB Biotechs Portfoliobeteiligungen bedeutende Transaktionen. Im November schloss Bristol-Myers Squibb die Barübernahme Myokardias im Wert von rund USD 13.1 Mrd. ab. Sage und Biogen verkündeten Ende November eine globale Zusammenarbeit bei der Entwicklung und Vermarktung Zuranolones, einem positiven allosterischen Modulator des Gamma-Aminobuttersäure-Rezeptors (GABAA) der nächsten Generation, der als Antidepressivum eingesetzt werden soll. Das Kooperationsabkommen umfasst zudem SAGE-324, einen positiven allosterischen Modulator des GABAA-Rezeptors der nächsten Generation in der klinischen Phase II zur Behandlung von essentiellem Tremor. Im Dezember wurde die Übernahme Alexions durch AstraZeneca für insgesamt USD 39 Mrd. oder USD 175 je Aktie verkündet, wobei Alexion-Aktionäre USD 60 sowie 2.1243 American Depositary Shares (ADS) je Aktie von AstraZeneca erhalten. Den Abschluss der Transaktion erwarten die Unternehmen für das 3. Quartal 2021. Ende Dezember stimmte Servier dem Kauf der Onkologiesparte von Agios für bis zu USD 2 Mrd. zuzüglich künftiger Lizenzeinnahmen zu. Agios teilte mit, dass rund zwei Drittel dieser Erlöse in Aktienrückkäufe und ein Drittel in Investitionen in sein verbleibendes Wirkstoffportfolio zur Behandlung genetisch bedingter Krankheiten fliessen sollen.