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Rydapt gewinnt in der Kategorie «Cancer»
BASEL – In diesem Jahr hat die Jury des Prix Galien entschieden, den oralen Multikinase-Inhibitor Rydapt® (Midostaurin) zur Behandlung der FLT3-mutierten akuten myeloischen Leukämie (AML) und der fortgeschrittenen systemischen Mastozytose mit dem Preis auszuzeichnen.
Rydapt® wurde im Mai 2017 von der Swissmedic für die beiden Indikationen zugelassen. Die AML ist die häufigste Form der akuten Leukämie bei Erwachsenen mit zunehmender Inzidenz bei steigendem Alter. Sie hat eine Fünfjahresprognose von nur 26 %.
Die Basis für die Zulassung AML ist die internationale, multizentrische placebokontrollierte Phase-III-Studie RATIFY.1 In die Studie aufgenommen wurden 717 Patienten im Alter zwischen 18 und 60 Jahren mit einer FLT3-Mutation. Unter Midostaurin in Kombination mit einer Standard-Chemotherapie kam es zu einer signifikanten Verlängerung des Gesamtüberlebens (OS, 74,7 Monate vs. 25,6 Monate, p = 0,009) mit einem um 22 % reduzierten Sterblichkeitsrisiko. Das mediane ereignisfreie Überleben betrug 8,2 vs. 3,0 Monate (p = 0,002). Die Wirksamkeit auf das OS war bei allen FTL3-Subgruppen zu beobachten und zu schweren Nebenwirkungen kam es in beiden Studienarmen annähernd gleich häufig.
Positive Ergebnisse bei fortgeschrittener SM
Die systemische Mastozytose (SM) ist eine seltene Erkrankung. Man rechnet mit vier bis fünf Neuerkrankungen pro 100 000 Einwohnern pro Jahr, wobei daran die prognostisch günstige nicht fortgeschrittene indolente Form den grössten Anteil ausmacht. Zu den prognostisch ungünstigen Subtypen der fortgeschrittenen gehört die SM mit assoziierter hämatologischer Neoplasie (SM-AHN), die aggressive SM (ASM) und die Mastzell-Leukämie.
Basis der Bewertung von Midostaurin bei fortgeschrittener SM ist eine nicht randomisierte Phase-II-Studie mit 116 Patienten (CPK412D2201). Aufgrund der geringen Inzidenz und Prävalenz wurde auf die Durchführung einer Phase-III-Zulassungsstudie verzichtet. In dieser Studie wurde eine Overall-Response-Rate (ORR) von 60 % erreicht mit 45 % Major-Response. Das mittlere progressionsfreie Überleben betrug 14,1 Monate, das mediane OS 28,7 Monate. Vorteilhaft waren die Ergebnisse bei 16 Patienten, die eine Mastzell-Leukämie aufwiesen: Diese Patienten überlebten 9,4 Monate gegenüber einer erwarteten Überlebenszeit von zwei bis sechs Monaten.
«Die Entwicklung neuer Medikamente zur Behandlung der akuten myeloischen Leukämie konnte trotz einem verbesserten Verständnis für die molekulare Pathogenese nur geringe Fortschritte in den letzten Jahren vorweisen. Mit Midostaurin, RYDAPT®, steht nun erstmals ein Tyrosinkinase-Inhibitor zur Verfügung, der bei Vorliegen einer FLT3-Mutation in Kombination mit einer Standardchemotherapie eine signifikante Verlängerung des Gesamtüberlebens in der Erstlinientherapie erzielen kann», sagt Professor Dr. Christoph Renner, Präsident der Jury des Prix Galien Suisse.
|Jury Prix Galien Suisse 2019|

Zürich, Präsident der Jury
Diessenhofen,
|Über den Prix Galien|
|Der national und international renommierte Prix Galien wird seit über 40 Jahren jährlich für besonders innovative Forschungsleistungen der Pharmaindustrie verliehen. Stifterin in der Schweiz ist die Medical Tribune. Bewerben können sich Pharmafirmen mit Präparaten, die mindestens seit einem Jahr auf dem Schweizer Markt zugelassen sind. Die Bewerbungen werden von einer nationalen Jury beurteilt, die aus Experten verschiedener Fachrichtungen besteht. Im Jahr 2018 wurde der Prix Galien Suisse erstmals in drei Kategorien ausgeschrieben: 1. Primary & Speciality, 2. Cancer, 3. Orphan Diseases.|
Referenzen:
- Stone RM et al. Midostaurin plus chemotherapy for acute myeloid leukemia with a FLT3 mutation. N Engl J med 2017; 377: 446–464.
- Gotlib J et al. Efficacy and safety of midostaurin in advanced systemic mastocytosis. N Engl J Med. 2016; 374(26): 2530–2541.