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Farmaco più caro della storia
Novartis ottiene via libera da Swissmedic per Zolgensma
SDA
29.6.2021 - 07:53
Novartis ha ottenuto da Swissmedic un'autorizzazione temporanea per la sua terapia genetica Zolgensma (onasemnogene-abeparvovec) per la cura dell'atrofia muscolo-spinale (AS).
Il via libera per la commercializzazione di questo trattamento unico e più caro della storia dell'industria farmaceutica ha una durata di due anni e può, se necessario, diventare permanente.
Lo spettro delle indicazioni rimane limitato ai bambini di età inferiore ai due anni. La multinazionale basilese ricorda in una nota odierna che diversi bimbi sono già stati trattati con il Zolgensma in Svizzera. Dopo un esame individuale di ogni caso, la procedura terapeutica era stata presa a carico dall'assicurazione invalidità.
Di che malattia si tratta?
Malattia neuromuscolare genetica rara, l'atrofia muscolo-spinale (AS) di tipo 1 conduce nel 90% dei casi al decesso prima del compimento dei due anni o richiede una ventilazione meccanica permanente. Nel caso dell'AS di tipo 2, oltre il 30% dei pazienti muore prima dei 25 anni.
«La forma più grave dell'AS è una malattia che priva i neonati e i bambini piccoli delle loro capacità più importanti: parlare, mangiare, sedersi o persino respirare», sottolinea la responsabile di Novartis Gene Therapies Svizzera, Alice Huisman.
La somministrazione del Zolgensma ha mostrato un effetto durevole sul mantenimento della motricità dei giovani pazienti fino a cinque anni dopo il trattamento.
Al momento della sua omologazione iniziale negli Stati Uniti due anni or sono, il Zolgensma costava più di due milioni di dollari.
SDA