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Siamo impegnati nel supporto di programmi focalizzati su patologie neuromuscolari rare, particolarmente sulla distrofia muscolare di Duchenne e sullo sviluppo di farmaci genetici di precisione. Questo impegno comprende programmi che favoriscono l’informazione, affrontano esigenze non soddisfatte dei pazienti e promuovono gli standard di cura più elevati. Inoltre aumentano la consapevolezza della ricerca in corso, si focalizzano su altre importanti iniziative per la comunità, per i pazienti, per coloro che assistono il paziente e per gli operatori sanitari. Ciò comprende anche programmi che diffondono la conoscenza della storia naturale delle malattie rare, degli effetti su risultati clinici e biologici accertati di potenziali farmaci.
Incoraggiamo la concessione, la sponsorizzazione o l’inoltro di studi sperimentali avviati che siano in linea con queste priorità.