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Kinder, die an der Phase 1 ISIS Studie teilgenommen hatten, bekamen die Möglichkeit in einer Nachfolgestudie teilzunehmen. Kürzlich wurden nun die ersten Resultate dazu veröffentlicht.
Die meisten Kinder, die während des open-label Versuchs die beiden höchsten Dosen des Medikamentes ISIS-SMNrx (d.h. 6mg oder 9mg) erhielten, zeigten weitere Verbesserungen in ihren Muskelfunktionen (gemessen mit dem Hammersmith Functional Motor Scale – Expanded – HFMSE). Diese Verbesserungen konnten auch 14 Monate nach der Einzelinjektion des Medikamentes noch festgestellt werden. Die Verbesserungen in den Werten des HFSME-Tests waren von der Dosierung des Medikamentes abhängig. Die Kinder, die die höchste Dosis (9mg) erhielten, zeigten die meisten Verbesserungen. Die meisten Kinder aus dieser 9mg-Kohorte zeigten fortlaufende Verbesserungen während der Nachfolgestudie und keines der Kinder verschlechterte sich.
Die zurzeit laufende Phase 2 Studie von ISIS scheint gut zu verlaufen.
In der Phase 2 mit Babys und Kleinkindern mit SMA Typ 1 ist die Abgabe der Medikamente an Patienten der 6mg-Kohorte abgeschossen. Basierend auf der Sicherheit und des pharmakodynamischen Profils des Medikamentes ISIS-SMNrx wird nun die ursprünglich geplante 9mg-Kohorte mit 12mg versorgt.
Die Phase 1b/2 Studie von ISIS mit SMA Typ 2 und 3 Kindern, bei welcher Mehrfachdosierung von ISIS-SMNrx getestet werden, ist die Abgabe des Medikamentes in allen Kohorten abgeschlossen. Es wird darüber diskutiert, ob auch hier noch eine weitere Kohorte mit einer 12mg Dosierung dazu genommen werden soll.
Die Berichte zu den beiden laufenden Studien sollen Endes dieses Jahr oder früh im nächsten Jahr publiziert werden. Und die Phase 3 Studie soll wie geplant früh im nächsten Jahr starten.