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Le thalidomide a plusieurs mécanismes d'action : un effet hypnosedatif, des propriétés immunomodulatrices et une action anti-angiogénique. Le thalidomide est employé dans plusieurs pathologies cutanées inflammatoires, comme l'érythème noueux lépreux, le lupus cutané ou les aphtoses sévères. Il est également utilisé dans d'autres pathologies inflammatoires, mais aussi en oncologie dans la prise en charge du myélome résistant ou récidivant.
Le thalidomide a plusieurs effets secondaires : un effet tératogène, une neuropathie et un risque de thrombose veineuse profonde ; d'autres sont mineurs, comme une somnolence, des douleurs abdominales, des réactions cutanées ou des perturbations endocriniennes.
La prescription du thalidomide est strictement contrôlée avec une surveillance neurologique et un programme de contrôle des naissances.