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CRISPR-Cas9, which is short for clustered, regularly interspaced short palindromic repeats and CRISPR-associated protein 9. The technique is faster, cheaper, more accurate, and more efficient than other existing genome editing methods.
For the CRISPR-Cas9 system to work, a bacterial defense protein got Cas9 seeks out an adjacent protospacer motif (PAM)— that is present in the viral DNA yet not in the bacterial DNA. CRISPR-Cas9 has been harnessed for editing the human genome because such PAM sequences are also quite common in our DNA; however, genes that are not near a PAM cannot be targeted.
In search of new ways to sequence human genomes and read critical alterations in DNA, researchers say they have successfully used the gene cutting tool CRISPR to make cuts in DNA around lengthy tumor genes, which can be used to collect sequence information.
A new study in mice documents frequent undesirable repeats of DNA insertions that are not detected using standard PCR analysis. In less than a decade since its adaptation to a genome-editing technique, CRISPR-Cas9 has been used on lab animals and cells around the world, as well on human cells that are already being tested in clinical trials to treat disease. Limitations such as off-target edits are widely acknowledged by CRISPR users, and researchers have been working to minimize them with tweaks to the method.
Eine Pilotstudie macht Hoffnung für Fortschritte bei der Immuntherapie gegen Krebs: Mit Hilfe der Gen-Schere CRISPR/Cas9 haben US-Forscher bei drei Patienten Gene bestimmter Immunzellen gleich mehrfach verändert. Die modifizierten T-Zellen waren in den Patienten nach bis zu neun Monaten noch in der Lage, Krebszellen abzutöten.
Die genetischen Ursachen von Krebs sind noch vielfältiger als bisher wissenschaftlich belegt. Zu diesem Ergebnis kommen Forschende der ETH Zürich und des Universitätsspitals Zürich. Sie haben im Rahmen einer internationalen Forschungszusammenarbeit zum bisher umfassendsten Kompendium für krebsrelevante Gen-Veränderungen beigetragen, das auf der Analyse von vollständigen Krebsgenomen basiert.
Natürliche Anti-CRISPR-Waffen aus Viren sollen die Genschere CRISPR einmal sicherer machen, hoffen Forscher: Indem sie Risiken und Nebenwirkungen der Gentechnik vor dem Ernstfall gezielt minimiert. Der Teufel liegt in den Details
Wiener Forscher haben eine Technologie entwickelt, die es ermöglicht, die Genschere CRISPR/Cas9 noch präziser anzuwenden. Wie die Wissenschafter vom Institut für Molekulare Biotechnologie (IMBA) der Österreichischen Akademie der Wissenschaften (ÖAW) im Fachjournal "Nature Communications" berichten, wirkt die von ihnen entwickelte "CRISPR-Switch"-Technik besonders fehlerfrei und zielgerichtet.
Zum ersten Mal ist es Ärzten offenbar gelungen, mit der Gen-Schere "CRISPR/Cas9" gleich zwei Patientinnen mit zwei unterschiedlichen genetischen Erkrankungen zu heilen: Beta-Thalassämie und Sichelzellanämie.
Forscher der Harvard-Universität stellen in der Fachzeitschrift Nature eine neue exaktere Methode zur Editierung der DNA vor. Dank Prime Editing lassen sich sowohl einzelne DNA-Bausteine austauschen als auch ein oder mehrere Bausteine entfernen sowie neue eingefügen.
A study has shown that unintended mutations from gene editing with CRISPR-Cas9 are rare in zebrafish, providing reassurance that this technology is a valid tool with great promise for the treatment of genetic disorders.
Erstmals berichten Ärzte über die Anwendung der Genschere CRISPR bei einem Patienten. Der HIV-Infizierte hatte eine akute Leukämie. Nebenwirkungen der Gentherapie sind auch nach fast zwei Jahren nicht aufgetreten.
Prof. Platt und seinem Team von der ETH Zürich ist es gelungen, eine neue Methode zu entwickeln, die es erstmals erlaubt ganze Gennetzwerke in einem Schritt gezielt verändern. Zudem ermöglicht die Methode, Zellen auf komplexe Weise und in massivem Umfang zu programmieren: Man kann damit die Aktivität von bestimmten Genen erhöhen und jene von anderen Genen reduzieren. Auch der Zeitpunkt einer solchen Aktivitätsänderung lässt sich genau steuern.
Ein Team der Technischen Universität München (TUM) hat nun T-Zellen mit der neuen Genschere CRISPR hergestellt, die natürlichen Immunzellen sehr ähnlich sind. Mit der Methode lassen sich gleichzeitig mehrere T-Zellen verändern, sodass sie unterschiedliche Proteine erkennen und zusammen eingesetzt werden können. Das ist vor allem für die Tumortherapie interessant, weil Tumore sehr heterogen sind.
Der Gruppe von Kamel Khalili vom University of Nebraska Medical Center in Omaha, USA, ist es erstmals mit Hilfe der Genschere CRISPR gelungen, das HIV-Erbgut aus dem Genom von lebenden Tieren zu eliminieren. Das könnte den Weg für eine kurative Therapie beim Menschen ebnen.
Biologists would love to edit genomes with the same ease we can change digital texts using the “find and replace” command. The dream may come true: A new variant of the method based on “jumping genes” could make it much easier to insert pieces of DNA into genomes. Feng’s team has shown that the Cas12k protein and the Tn-7 transposes can be used to insert pieces of DNA several thousand letters long into specific sites in the genome of the E. coli bacterium. What’s more, it worked around 80 per cent of the time.
CRISPR-Cas14 ist eine Variante des CRISPR-Cas Gen-Editing-Systems, das dadurch profitiert, dass es einfacher und kleiner ist, als bisher bekannte Versionen. Das neu entdeckte System wird derzeit auf das breite Feld der CRISPR-Diagnostik angewendet - sowohl für ansteckende als auch für nicht-ansteckende Krankheiten.