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Les thérapies ciblées font appel à des médicaments qui agissent à un endroit précis ou à l’intérieur de la cellule cancéreuse. Ces médicaments peuvent bloquer la croissance de la tumeur de façon passagère ou durable.
Chez l’homme, chaque cellule a, à l’intérieur ou en surface, divers éléments caractéristiques (récepteurs, antigènes, etc.) auxquels des molécules peuvent se lier spécifiquement. Les cellules cancéreuses peuvent par exemple présenter des récepteurs ou des antigènes qui n‘apparaissent pas ou qui sont beaucoup plus rares dans les cellules saines. Les thérapies ciblées visent ces éléments spécifiques : les médicaments reconnaissent les cellules cancéreuses et s’y arriment. Ils parviennent alors à freiner la croissance de la tumeur par le biais de divers mécanismes.
Les thérapies ciblées n’attaquent pas les cellules saines ou ne les affectent que légèrement, de sorte qu’elles ont généralement des effets indésirables moins importants que la chimiothérapie.