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Résumé
La médecine basée sur les preuves n'est pas une idée nouvelle. En 1832, Pierre-Charles-Alexandre Louis, médecin à l'hôpital de la Charité, à Paris, doutant de l'efficacité de la saignée prônée par Broussais dans le traitement des maladies «inflammatoires» se demandait : «Que fallait-il faire pour savoir si la saignée avait une influence favorable sur la marche de la pneumonie, et connaître le degré de cette influence ? Evidemment rechercher si, toutes choses étant égales par ailleurs, les malades saignés le premier, le deuxième, le troisième, le quatrième jour de l'affection, guérissaient plus promptement et en plus grand nombre, que ceux qui avaient été saignés plus tard. Il fallait encore procéder de la même manière pour apprécier l'influence de l'âge, ou, plus généralement, d'une circonstance quelconque, sur les effets appréciables de la saignée.» Son étude sur l'effet de la saignée dans le traitement de la pneumonie était une tentative de démontrer avec des preuves empiriques que les théories de Broussais n'étaient basées, elles, que sur des postulats.Si l'idée d'une médecine basée sur des preuves est vieille de plus d'un siècle et demi, son succès auprès des médecins praticiens est quant à lui un phénomène récent. Il en est de même de l'intérêt que portent les cliniciens aux concepts et méthodes de l'épidémiologie. Si nous considérons Louis comme le pionnier, éventuellement le fondateur, de l'épidémiologie clinique, il aura fallu 150 ans pour que l'épidémiologie devienne partie intégrante de l'activité médicale. Les critiques de Claude Bernard, selon lesquelles, on ne peut pas prendre en charge un patient en se basant sur des moyennes calculées à partir de groupes de patients hétérogènes, ont longtemps prévalu dans la mentalité médicale.Les étapes de la convergence de l'épidémiologie et de la clinique sont intéressantes et ont essentiellement eu lieu au cours des vingt dernières années. Ayant personnellement assisté et participé à ce processus, voici ma perception des changements qualitatifs qui se sont produits à Genève. Jusqu'au début des années 80, sous la rubrique «épidémiologie», le clinicien résumait les données de fréquence des maladies au sein de la population. Le premier effort d'assimilation des concepts et techniques épidémiologiques s'est produit dans le cadre de l'analyse décisionnelle. En dix ans, les notions de sensibilité, spécificité et valeurs prédictives ont été diffusées et enseignées. Elles sont devenues connues, souvent comprises et intégrées dans la pratique par les nouvelles générations de médecins. L'analyse décisionnelle n'est peut-être pas devenue l'instrument quotidien d'aide à la décision médicale au lit du malade qu'elle promettait de devenir, mais elle aura certainement contribué à familiariser les cliniciens avec les concepts probabilistes qui sont à la base de l'épidémiologie. De la compréhension des notions de valeurs prédictives à celles de risque, il n'y a qu'un pas qui a été fait aisément. Lorsque sont apparus des scores de risque, en particulier cardiovasculaires, issus d'abord d'études de cohortes comme la Framingham Heart Study ou le Multiple Risk Factor Intervention Trial, ils ont été rapidement intégrés dans la prise en charge thérapeutique.La médecine fondée sur les preuves (plus communément connue sous son appellation anglaise d'Evidence-basedmedicine) a d'une certaine façon pris le relais de l'analyse décisionnelle dans la familiarisation des cliniciens aux concepts épidémiologiques, en stimulant leur intérêt pour les plans d'études (cohorte, cas-témoins et essais cliniques randomisés), les mesures d'effet (risque relatif, odds ratio, risque attribuable et nombre de personnes à traiter) et, dans une moindre mesure, pour l'analyse des situations multicausales (confusion et interaction) ou pour la théorie des biais (de classement et de sélection). En quelques années, tout un corpus méthodologique auparavant mal connu, auquel les cliniciens étaient souvent réfractaires, est entré dans le langage, les lectures et la pratique.La convergence de l'épidémiologie et de la clinique a probablement été un processus progressif, qui a eu son «mouvement lent», comme aurait dit Fernand Braudel. Il me semble cependant que le produit de cette convergence s'est manifesté par des sauts qualitatifs en termes d'intérêts, de temps et d'énergie dépensée pour acquérir les concepts et les intégrer à la clinique. Il est donc probable que les étapes à venir se feront de la même façon, par sauts quantiques. Les potentialités de l'épidémiologie sont encore loin d'avoir été épuisées par la recherche clinique, en particulier dans le domaine des études d'observation. Etudes de cohorte et études cas-témoins, dans lesquelles l'exposition au facteur étudié n'est pas attribuée par l'expérimentateur mais simplement observée, sans intervention, ne sont pas valorisées par l'Evidence-based medicine. Pourtant, ce sont elles qui constituent la plus grande richesse théorique et technique de l'épidémiologie. La gradation des plans d'études par l'Evidence-based medicine, qui met en première position les essais cliniques randomisés et en dernière les études d'observation est parfois perçue, de façon simpliste, comme introduisant une fracture épistémologique entre la bonne et la mauvaise science. Expérimentation d'un côté, observation de l'autre. La véritable ligne de partage s'établit en réalité entre science et technique. Les techniques sont au service de la réflexion scientifique et non le contraire. Une technique peut être optimale dans un contexte et tout à fait inadéquate dans un autre. L'essai clinique randomisé peut être le plan d'étude optimal pour tester l'efficacité d'un médicament mais totalement inadéquat pour déterminer l'étiologie ou le pronostic d'une affection. Tout dépend du contexte. Au sein d'un même projet de recherche, certaines techniques seront préférables à d'autres selon la question à laquelle on veut répondre.La série d'articles réunis, dans ce premier numéro de Médecine et Hygiène consacré à l'épidémiologie, a été sélectionnée pour montrer la diversité des outils que l'épidémiologie met à la disposition de la recherche. Côté méthodes expérimentales, Boulvain présente l'utilisation de la Cochrane Library qui est le prototype de l'utilisation intelligente des connaissances générées par les essais cliniques. Burnand discute des avantages et des inconvénients des méta-analyses basées sur les études d'observation ou les essais cliniques randomisés. Bernstein revoit et discute les études d'intervention en matière d'activité physique et lipides. Côté méthodes d'observation, Bouchardy, Lutz et Raymond illustrent le potentiel d'analyses descriptives que l'on peut générer à partir des données du Registre genevois des tumeurs. Morabia, Galobardes et Costanza suggèrent une démarche logique pour dessiner des études cas-témoins cliniques dépourvues autant que possible de biais de sélection.Il est fort probable que la prochaine étape d'intégration de l'épidémiologie à la recherche clinique se caractérisera par un élan d'intérêt pour les études d'observation. Le rapprochement entre la génétique et l'épidémiologie dont parlent dans ce numéro Probst-Hensch et Morabia en augure ainsi. Dans quelque temps, bien des controverses actuelles opposant études d'observation et études expérimentales apparaîtront relever d'une incompréhensible et révolue rigidité intellectuelle. Nous entrerons ainsi dans l'âge de l'AMBRE (acronyme anglais pour Appropriate Method Based Research and Evaluation), ou si vous préférez en français, la «recherche et l'évaluation fondées sur des méthodes appropriées».