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Unter Evidence Based Medicine versteht man den gewissenhaften, ausdrücklichen und vernünftigen Gebrauch der gegewärtig besten externen, wissenschaftlichen Evidenz für Entscheidungen in der medizinischen Versorgung individueller Patienten. Die Praxis der EBM bedeutet die Integration individueller klinischer Expertise mit der bestmöglichen externen Evidenz aus systematischer Forschung.
EBM erhebt die ausdrücklich die Forderung, dass bei einer medizinischen Behandlung patientenorientierte Entscheidungen nach Möglichkeit auf der Grundlage von empirisch nachgewiesener Wirksamkeit getroffen werden sollen. Die Bezeichnung Evidenz wird in diesem Zusammenhang auf das Begriffsfeld von evidence im Englischen bezogen und so als "Nachweis" oder "Beleg" verstanden, was nicht mit der Bedeutung von "Evidenz" im Deutschen übereinstimmt.