Document ID: /fineweb-2-swissfilter-quality_10-filterrobots/filtered/03631.jsonl.gz/525

Daten aus der zulassungsrelevanten Sunfish-Studie zeigten laut Mitteilung vom Montag, dass die im ersten Jahr beobachteten Verbesserungen der motorischen Funktionen bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) auch im vierten Jahr anhalten. Damit sieht Roche die langfristige Wirksamkeit und das Sicherheitsprofil von Evrysdi bei einem breiten Spektrum von Menschen mit SMA Typ 2 und nicht-ambulanter SMA Typ 3 bestätigt.
Die Daten wurden auf der klinischen und wissenschaftlichen Konferenz der Muscular Dystrophy Association (MDA) vorgestellt, die vom 19. bis 22. März 2023 stattfindet.
SMA ist eine schwere, fortschreitende neuromuskuläre Erkrankung, die tödlich verlaufen kann. Sie betrifft etwa eines von 10'000 Babys und ist die häufigste genetisch bedingte Ursache für Kindersterblichkeit.
(AWP)