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Roche startet diesen Herbst mit der Studie des Wirkstoffes RO7034067 an Patienten mit Typ 2 und Typ 3 SMA. Diese Placebo kontrollierte Studie ist zweigeteilt; einerseits in eine 12-wöchige Studie zum Festlegen der optimalen Dosierung und andererseits in eine 2-jährige Studie, mit der dann unter anderem auch die Effektivität getestet werden soll.
Teilnehmen können Betroffene mit Typ 2 oder Typ 3 SMA, die zwischen 2 und 25 Jahren alt sind. Die Teilnehmenden müssen selbstständig frei sitzen können. Wer zuvor an einer Antisense-Oligonukleotid-Studie (z.B. Nusinersen) oder an einer Gentherapie teilgenommen hat, ist von der Studie ausgeschlossen. Ebenfalls können Betroffene, die im letzten Jahr eine Skoliose-OP hatten oder eine solche in den nächsten 18 Monaten geplant ist (Stichtag ist das Screening Datum; Tag an dem geprüft wird, ob alle Ein- und Ausschlusskriterien erfüllt sind), nicht teilnehmen. Die Einnahme von Salbutamol Sirup ist erlaubt, falls schon vor mehr als 6 Monaten (vor Screening) damit begonnen wurde. Die vollständigen Ein- und Ausschlusskriterien sind hier einzusehen.
In der Schweiz wird Basel ein Studienzentrum sein. Zurzeit werden aber noch in keinem der Zentren weltweit Patienten rekrutiert.
Bei Fragen, z.B. auch betreffend den Ein- und Ausschlusskriterien, könnt Ihr Euch gerne an uns wenden, wir werden versuchen, das zu klären (<email-pii>).