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La thérapie génique a aujourd'hui fait beaucoup de progrès. Les réactions immunitaires sévères peuvent être évitées à l'aide de médicaments réduisant la réponse immunitaire. De plus, les chercheurs travaillent à l'introduction ciblée du gène correcteur afin d'empêcher les potentiels effets secondaires causés par une intégration aléatoire.
En novembre 2012, la première thérapie génique réalisée en Europe a été autorisée. Certaines personnes présentant un défaut enzymatique génétique rare ne peuvent pas dégrader des boules de graisses circulant dans leur sang après la prise d'un repas. Ces patients souffrent de sérieuses inflammations, de diabète et d'obstruction des vaisseaux sanguins. La thérapie génique comprend un virus contenant le gène intact codant pour l'enzyme manquante. Une injection de ce virus dans la cuisse a pour conséquence la production de l'enzyme manquante par les patients, permettant ainsi la dégradation des boules de graisse.
Les chercheurs espèrent être capables de soigner plus de maladies, telles que le daltonisme ou la dystrophie musculaire héréditaire, par le biais de la thérapie génique. Les premiers succès pourraient aussi être obtenus dans les cas d'insuffisance cardiaque chronique et de SIDA. De plus, les chercheurs travaillent au développement de taxis génétiques synthétiques en guise d'alternative aux virus. Il faudra cependant encore bien des années afin que les risques soient considérablement réduits et que les thérapies géniques puissent être proposées en toute sécurité à la population.