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ng – Novartis gab heute bekannt, dass die US-Zulassungsbehörde (FDA) die klinischen Studien zur intrathekalen Verabreichung von AVXS-101 teilweise eingestellt hat.
In einer Tierstudie zeigten sich Befunde einer mononukleäre Entzündung der dorsalen Wurzelganglien (DGR). Diese können manchmal von einer Degeneration oder einem Verlust des neuronalen Zellkörpers begleitet werden. Eine DRG-Entzündung kann mit sensorischen Effekten verbunden sein.
AveXis untersucht zur Zeit die intrathekale Verabreichung von AVXS-101 bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) Typ 2 (STRONG Studie). Hier ist nun die Verabreichung einer hohen Dosis an AVXS-101 gestoppt worden. Die Rekrutierung der Kinder für die niedrige und mittlere Dosis ist schon abgeschlossen, und kann somit nicht gestoppt werden.
Die klinische Bedeutung dieser Befunde für die Kinder in der laufenden Studie ist nicht bekannt; und wurde in früheren Tierstudien mit AVXS-101 wurden solche Effekte nicht beobachtet. In den bisherigen Studien mit AVXS-101 wurden bisher keine Auswirkungen auf die Sensorik der Kinder festgestellt.
Der Entscheid der FDA hat unmittelbar keinen Einfluss auf die weitere Vermarktung von Zolgensma® oder AVXS-101 intravenösen (IV) klinischen Studien.
SMA Schweiz hofft, dass AveXis an der Sicherheit und Wirksamkeit von AVXS-101 weiterarbeitet, so dass möglichst viele Patienten, auch chronisch betroffene!, von dieser Behandlung in Zukunft profitieren können.