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ARN:LES PRINCIPES DE BASE
Les êtres humains ont environ 22.000 gènes, qui contiennent les plans de production des protéines qui effectuent les fonctions essentielles dans le corps.
Les protéines sont des chevaux de trait moléculaires impliqués dans toutes les fonctions de notre corps; des protéines défectueuses entraînent souvent une maladie. Plus spécifiquement, certaines maladies peuvent être causées par la production excessive d’une ou plusieurs protéines, tandis que d’autres maladies sont causées par des déficiences en protéines.
Les protéines sont produites dans les cellules où les gènes de l’ADN sont « transcrits » en modèles d’ARN, qui sont en suite traités et « traduits » en protéines par des mécanismes cellulaires.
EXPLORER LA SYNTHÈSE PROTÉIQUE
Nos thérapies ciblant l’ARN contrôlent les mécanismes cellulaires impliqués dans la production des protéines. Ces médicaments peuvent être conçus pour augmenter ou diminuer la production d’une protéine impliquée dans une maladie.
En travaillant au niveau génétique, les thérapies ciblant l’ARN sont des outils puissants capables de traiter des maladies qui ne peuvent autrement pas être traitées par de petites molécules ou des traitements biologiques traditionnels.