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On emploie le terme "biologique" pour désigner des traitements dont la fabrication ne passe pas par des processus chimiques, contrairement à la majorité des médicaments. Dans ce cas, la production s’effectue par la mise en culture industrielle de cellules préalablement manipulées afin qu’elles produisent un agent biologique. Cet agent va interagir directement au niveau de certaines cibles spécifiques du système de défenses immunitaires du malade.
On appelle «cytokines» de petites molécules qui amplifient et entretiennent les processus inflammatoires engendrés par l'atteinte auto-immune. Certains médicaments biologiques bloquent l’action de ces molécules. Ils endiguent notamment le TNF (de l'anglais: tumor necrosis factor), une cytokine qui joue un rôle majeur dans la polyarthrite rhumatoïde, ainsi que dans la spondylarthrite.
Depuis dix ans, l'indication de ces traitements biologiques s'est progressivement étendue à de nombreuses maladies auto-immunes, en particulier certains rhumatismes inflammatoires. Leur coût très important implique qu’ils sont généralement prescrits en deuxième intention, après l’échec des traitements standards. Dans la polyarthrite rhumatoïde, ils ont modifié le pronostic, car ils permettent de réduire de manière significative les destructions articulaires qui, à long terme, rendaient les malades invalides.
Dans la spondylarthrite, ils réduisent essentiellement les symptômes comme la douleur et la raideur. Dans certaines vasculites et connectives, ils ont permis de diminuer de manière significative, non seulement les lésions articulaires, mais aussi les atteintes systémiques et d'améliorer le pronostic vital.
Ces médicaments sont en général bien tolérés. Ils diminuent cependant légèrement les défenses immunitaires et prédisposent donc les patients aux infections. Ils doivent parfois être interrompus en raison de réactions allergiques ou par perte d'efficacité, car le système immunitaire des malades se met à produire des anticorps dirigés contre le médicament qui bloquent alors leurs effets.