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In Sarepta, stiamo lavorando con alacremente al fine di sviluppare terapie innovative per trattare le malattie genetiche. Attualmente, abbiamo più di 40 terapie sperimentali in varie fasi di sviluppo, molte già in sperimentazioni cliniche di fase avanzata. In molti casi, lo sviluppo viene accelerato dal nostro motore di terapia genica, che potenzialmente fornisce un modello più efficiente per la progettazione dei farmaci.
Sarepta si impegna a creare trattamenti innovativi per le persone le cui vite sono impattate dalle malattie rare. Fondamentali per questa missione, sono le sperimentazioni cliniche accuratamente progettate e condotte.
Sarepta è in prima linea nella medicina genetica di precisione, con oltre 40 terapie in varie fasi di sviluppo. I programmi e l’attenzione alla ricerca dell’azienda coprono diverse modalità terapeutiche, tra cui la terapia genica, le tecnologie a RNA e la modifica genetica.