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|Überleben erhöht||
19.09.2019 09:21:36

Novartis sieht Wirksamkeit von Gentherapie Zolgensma durch neue Daten bestätigt
Die Daten stammen aus drei derzeit laufenden Phase-III-Programmen, hob Olga Santiago in einer Telefonkonferenz mit Journalisten hervor. Santiago ist medizinische Leiterin von AveXis, einem Genspezialisten, den Novartis im Frühjahr 2018 für annähernd 9 Milliarden US-Dollar übernommen hatte.
Die Spinale Muskelatrophie (SMA) ist eine neuromuskuläre Erkrankung, die durch einen fortschreitenden Untergang von Nervenzellen im Rückenmark und z.T. auch im Hirnstamm charakterisiert ist. SMA wird in Abhängigkeit vom Schweregrad in die Typen I-III eingeteilt. In den meisten Fällen wird die Erkrankung durch Mutationen des sogenannten survival motor neuron Gens (SMN1) verursacht. Der Verlust des SMN1-Genproduktes führt zur Zerstörung von Nervenzellen im Rückenmark, die die Muskulatur des Körpers versorgen, wodurch es zu Muskelschwäche kommt.
Wichtig für die laufenden Studienprogramme von Novartis ist noch die Tatsache, dass es eine zweite, fast identische Kopie, das SMN2-Gen, gibt. Menschen weisen eine unterschiedliche Anzahl von SMN2-Genkopien auf (1 - 6 Kopien). Da von jeder SMN2-Kopie rund 10 Prozent funktionales Protein gebildet werden, zeigen Patienten mit einer hohen Anzahl SMN2-Kopien in der Regel einen milderen Krankheitsverlauf.
Bei den Programmen, über die Novartis aktuell berichtet, wurden beispielsweise in der SPR1NT-Studie Neugeborene behandelt, die über zwei oder mehr Kopien des SMN2-Gens verfügten und jünger waren als 6 Wochen. Die Daten zeigten, dass eine möglichst frühe intravenöse Behandlung vor den ersten Symptomen die weitere motorische Entwicklung der Kinder verbessert.
Darüber hinaus legt Novartis neue Daten aus den beiden STR1VE-Studien vor. Sowohl in den USA als auch in Europa laufen die jeweiligen Programme derzeit noch. In beiden Programmen wurden Patienten behandelt, die die an SMA Typ 1 leiden, erste Symptome gezeigt haben und zum Zeitpunkt der Behandlung weniger als sechs Monate alt waren. Zudem wiesen die behandelten Kinder ein oder zwei Kopien des Backup-Gens SMN2 auf.
Auch in diesen Studien habe sich gezeigt, dass die einmalige Behandlung mit Zolgensma einen "signifikanten therapeutischen Nutzen bei der Verlängerung des ereignisfreien Überlebens" geführt habe, hiess es in der Mitteilung. So haben die behandelten Kinder den Angaben zufolge motorische Meilensteine erreicht, die sie ohne die Therapie mitunter nie erreicht hätten.
Darüber hinaus präsentiert die Novartis-Tochter AveXis auch noch Daten aus der Langzeitstudie START, die das Bild mit Blick auf die Wirksamkeit abrunden.
Basel (awp)
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