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Zolgensma, Onasemnogen abeparvovec, liefert eine voll funktionsfähige Kopie des menschlichen SMN-Gens, sodass die Patienten ausreichend SMN Protein bilden können und das Fortschreiten der Erkrankung und ein weiterer Verlust der Motoneurone aufgehalten werden. Wichtig: Bereits zerstörte Motoneurone werden nicht wieder repariert.
Die Kopie des SMN1-Genes wird mittels AAV9-Virus zu den Zellkernen transportiert. Das Gen wird aber nicht in die DNA integriert und könnte sich somit in sich teilenden Zellen, nicht aber den Motoneuronen, wieder „auswaschen“.
- Zolgensma wird einmalig als ca. 1-stündige Infusion in eine Vene gegeben.
- Vor und nach Erhalt der Infusion wird der Patient einer Reihe von Tests unterzogen, einschliesslich AVV-Antikörpertest, Leber- und Bluttests, und erhält Kortikosteroid-Medikamente, um das Risiko von Nebenwirkungen zu verringern.
Situation in der Schweiz
- Zurzeit laufen keine Studien mit Zolgensma in der Schweiz und Zolgensma ist nicht zugelassen (Stand: Juni 2020).
- Schweizer Patientinnen qualifizieren sich nicht (mehr) für das Managed Access Programm („Lotterie“), da seit Juni 2020 eine Bedingung ist, dass es im jeweiligen Land keine alternative Therapieoption gibt.
Situation global
- Zolgensma wurde am 18.5. 2020 in der EU zugelassen („conditional approval“)
- Zolgensma ist auch in den USA und Japan zugelassen.