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Risdiplam ist ein oral verabreichtes Prüfpräparat, das bei einem breiten Spektrum von Patienten mit SMA im Alter von 1 Monat bis 60 Jahren untersucht wird. Es ist so konzipiert, dass es bei täglicher Verabreichung zentral und peripher eine nachhaltige Steigerung des SMN-Proteins bewirkt, und wird auf seine potenzielle Fähigkeit hin untersucht, im gesamten Körper funktionelleres SMN-Protein zu produzieren.
- Risdiplam ist für die orale Anwendung bestimmt.
Situation in der Schweiz
- Risdiplam ist in der noch nicht zugelassen.
- Basel war Studienzentrum für Firefish und ist Studienzentrum für Jewelfish.
- PAA Programm / Compassionat Use Programm mit Risdiplam läuft für Typ 1 und Typ 2 Patienten.