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Issu d’une famille de notaires, il compte dans son ascendance des paysans et des bourgeois aisés. Il passe ses quatorze premières années à Clamecy, où il accomplit d'excellentes études au lycée de la ville. En 1880, sa famille s'installe à Paris, où il suit les cours du lycée Saint-Louis puis du lycée Louis-le-Grand. Il est reçu à l’École normale supérieure en 1886, où il se lie avec André Suarès et Paul Claudel. Il est agrégé d’histoire en 1889.
Il passe ensuite deux ans à Rome, de 1889 à 1891, comme membre de l’École française de Rome, où sa rencontre avec Malwida von Meysenbug – qui avait été l’amie de Nietzsche et de Wagner – ainsi que la découverte des chefs-d’œuvre de l’art italien, sont décisives pour la construction de sa pensée. À son retour en France en 1892, il s’installe à Paris, épouse Clotilde Bréal et rassemble de la documentation pour ses thèses de doctorat. Les années suivantes, il enseigne l’histoire aux lycées Henri-IV et Louis-le-Grand. En 1895, il obtient son doctorat de lettres en soutenant une thèse sur « Les origines du théâtre lyrique moderne. Histoire de l’opéra en Europe avant Lulli et Scarlatti ». Il est chargé de cours d’histoire de l’art à l’École normale supérieure. En 1900, il organise à Paris le premier congrès d’histoire de la musique.
En 1901, il divorce et s’installe seul au 162 boulevard du Montparnasse à Paris. À partir de 1904, il enseigne l’histoire de la musique à la Sorbonne et dirige brièvement en 1911 la section musicale de l'Institut français de Florence. Son roman-fleuve Jean-Christophe, publié de 1904 à 1912, lui apporte la notoriété. En 1912, il démissionne de la Sorbonne pour se consacrer uniquement à son œuvre littéraire.