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Evrysdi wird bei Säuglingen mit symptomatischer Spinaler Muskelatrophie (SMA) Typ 1 eingesetzt und ist seit vergangenem Jahr in den USA bereits zugelassen.
In der Online-Ausgaben des New England Journal of Medicine wurden nun Daten veröffentlicht, die zeigen, dass die Behandlung mit Evrysdi im Alter von 12 Monaten dazu beitrug, dass 90 Prozent der Säuglinge aus der Studie ohne permanente Beatmung überlebten und 33 Prozent mindestens 5 Sekunden lang ohne Unterstützung sitzen konnten, was im natürlichen Verlauf der Krankheit normalerweise nicht der Fall ist.
(AWP)