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Olesoxime (TRO19622) wurde von der Firma Trophos entwickelt und zeigte im Labor sehr gute neuro-protektive Eigenschaften. Olesoxime wirkt als Modulator der mitochondrialen Permeabilitäts-Transitions-Poren (mPTP). Die mPTP befinden sich zwischen der inneren und äusseren Mitochondrienmembran. Mitochondrien „steuern“ den Zellttod: falls z.B. ein Neuron seine Funktionen nicht wahrnehmen kann, sind die Mitochondrien für seine Elimination verantwortlich, in dem sie entsprechende Substanzen freisetzen. Olesoxime verhindert die Freilassung dieser Substanzen und wirkt daher als Schutz für das Neuron.
Vorklinische Studien haben gezeigt, dass Olesoxime die Funktion und das Überleben der Neuronen und anderen Zelltypen steigern, da Olesoxime die Permeabilität der mitochondrialen Poren reguliert.
Die Versuche an SMA Patienten zeigten zuerst vielverspechende Resultate, sodass im Januar 2015 die Firma Trophos von Roche übernommen wurde. Da dann gemäss Zulassungsbehörden die Resultate betreffend Wirksamkeit nicht genügend deutlich ausgefallen sind, musste Roche eine zusätzliche Phase 3 Studie initiieren, die Resultate aber reichten nicht, um das Produkt zum Markt zu bringen.
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