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BASILEA - È il medicamento più caro nella storia della sanità americana e quindi probabilmente del mondo: Novartis si è vista autorizzare negli Stati Uniti una terapia genica da 2,1 milioni di dollari per un solo intervento su bambini piccoli affetti da atrofia muscolare spinale (SMA).
Il farmaco Zolgensma - è notizia di venerdì - è stato approvato dalla Food and Drug Administration, l'autorità sanitaria americana, per bambini di età inferiore ai due anni con SMA, compresi quelli che non hanno ancora manifestato i sintomi.
L'autorizzazione riguarda i bambini con la forma più letale della malattia ereditaria e quelli con tipi in cui i sintomi debilitanti possono insorgere in seguito. Nelle forme più gravi i neonati affetti da questa patologia non sviluppano alcuna forza muscolare e solo pochi di loro raggiungono i due anni di vita. Zolgensma interviene sostituendo il gene primario SMN1 che è difettoso o mancante: così facendo si evita il deterioramento delle funzioni muscolari.
Il prezzo del trattamento, che viene somministrato una sola volta, è precisamente di 2,125 milioni di dollari (2,14 milioni di franchi) ed è destinato a suscitare scalpore. Novartis si difende affermando che il suo intervento costa circa la metà di un accompagnamento terapeutico della SMA sullo spazio di dieci anni.
In una conferenza con gli investitori il CEO Vas Narasimhan ha detto inoltre che il colosso farmaceutico, avendo l'obiettivo di rendere il trattamento accessibile al numero più alto possibile di genitori, si è accordato con gli assuntori dei costi riguardo a un modello innovativo di pagamento. Il prezzo può ad esempio essere pagato a rate nello spazio di cinque anni. Inoltre sono stati sviluppati modelli basati sull'efficacia del prodotto: non si paga se non funziona. L'obiettivo, ha spiegato Narasimhan, è mantenere il contributo a carico dei genitori interessati al livello più basso possibile e offrire loro il maggior sostegno finanziario possibile.
Il manager si è detto fiducioso di vedere Zolgensma affermarsi rapidamente sul mercato. Inoltre Novartis sta conducendo diversi studi con pazienti più anziani per vedere di poter ampliare ulteriormente la cerchia delle persone che possono beneficiare del trattamento.
Queste notizie sono state apprezzate dagli analisti. Gli specialisti di Vontobel, che finora prevedevano un prezzo di 1,5 milioni, anticipano l'omologazione ad altre forme di malattia e correggono al rialzo le previsioni circa i ricavi annui previsti, che dovrebbero raggiungere 2,8 miliardi di dollari, contro gli 1,0 miliardi attesi in precedenza. La Banca cantonale di Zurigo accoglie con favore l'autorizzazione negli Usa e parla di un prezzo "accettabile".
Novartis in origine aveva proposto un costo di 5 milioni di dollari per paziente, ma una revisione ad aprile di un gruppo indipendente degli Stati Uniti, l'Institute for Clinical and Economic Review (ICER), ha concluso che la stima del valore di Novartis per Zolgensma era eccessiva.
Alla borsa di Zurigo oggi Novartis è il titolo maggiormente ispirato: avanza dell'1,66% a 88,70 franchi. Dieci anni or sono un'azione del gruppo basilese valeva circa 40 franchi.