Document ID: /fineweb-2-swissfilter-quality_10-filterrobots/filtered/03418.jsonl.gz/354

Ein Jahr nach einer Behandlung mit SRP-9001 hätten alle 20 Teilnehmer aus einer der klinischen Studien funktionelle Verbesserungen gezeigt, teilte Sarepta am Mittwoch mit.
Vier Jahre nach der Behandlung mit SRP-9001 hätten alle vier Teilnehmer aus einer weiteren klinischen Studie funktionelle Verbesserungen gezeigt und nachhaltig auf das Mittel angesprochen. Diese Patienten seien im Durchschnitt über 9 Jahre alt und befinden sich laut Mitteilung in der steilen Abbauphase der Krankheit. Bei ihnen sei es nicht zu einer Verschlechterung, sondern zu einer Verbesserung gekommen.
In allen Programmen habe sich die Therapie weiter als sicher und gut verträglich erwiesen. Die Resultate der Studie wurden auf dem Internationalen Kongress ICNM (International Congress on Neuromuscular Diseases) vorgestellt.
DMD ist die häufigste muskuläre Erbkrankheit im Kindesalter und betrifft vor allem Knaben. Bei SRP-9001 handelt es sich um eine Therapie, bei der ein bestimmtes Gen gezielt für die Produktion eines bestimmten Proteins ins Muskelgewebe eingebracht werden soll.
hr/rw
(AWP)