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Am 7. November 2016 gibt Biogen die Resultate der Zwischenanalyse der CHERISH Studie bekannt (Placebo-kontrollierte Wirksamkeitsstudie mit Typ 2 Kindern zwischen 2 – 12 Jahre). Kinder, die im Versuch SPINRAZA (Nusinersen) bekamen, zeigen im Vergleich zu denen, die keinen Wirkstoff bekamen, eine deutliche Steigerung der Motorfunktionen. Weiterhin zeigt sich SPINRAZA als ein sicherer Wirkstoff.
Zusammen mit den Resultaten aus der ENDEAR Studie deutet vieles darauf hin, dass SPINRAZA vielen SMA Betroffenen zu Gute kommen könnte. Die Dokumentationen für eine Zulassung sind bei den Behörden (FDA, EMA) eingereicht. In den USA könnte nun eine Zulassung schon Ende 2016 oder im ersten Quartal 2017 erfolgen.
In dieser Zwischenanalyse war der Unterschied in der Messgrösse (Erreichen der Punktezahl auf einer physiotherapeutischen Mess-Skala, HFMSE) 5.9 Punkte zwischen der Medikamenten- und der Placebo Gruppe. Im Schnitt haben die Patienten, die den Wirkstoff verabreicht bekamen, während den 15 Monaten Versuchsdauer 4 Punkte zugelegt. Patienten, die in der Placebo Gruppe sind, haben hingeben 1.9 Punkte verloren.
Nach dieser positiven Zwischenanalyse wir nun die CHERISH Studie gestoppt und alle Kinder werden in SHINE transferiert.