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Im Bemühen darum neue Ansätze die nicht mehr auf Medikamenten basieren und vor allem auch Krankheiten heilen können, die auf einem Gendefekt beruhen, gibt es Versuche, mittels einer Gentherapie eine Heilung zu erreichen. Bei der Gentherapie handelt es sich um das Einfügen von DNA oder RNA in die Körperzellen eines Patienten. Der Grundgedanke ist, dass man ein gesundes Gen einsetzt, das dann ein defektes Gen ersetzt. Erste Studien haben sowohl Erfolge als auch Misserfolge gezeigt.
Bei der Gentherapie gibt es mehrere Methoden:
- Transduktion
- Transfektion (chemisch)
- Transfektion (physikalisch)
Die Methoden und ihre Unterschiede
Bei der Transduktion benutzt man einen ungefährlichen Virus, der mit dem veränderten Gen geimpft wurde. Er kann dieses Gen dann in die Zelle schleusen. Diese Methode ist derzeit am meisten verbreitet. Bei der chemischen Transfektion wird die Nukleinsäure und eine geladene chemische Substanz in die Zelle gegeben. Durch die Ladung kann der Komplex an der Zelle andocken und die Säure in die Zelle abgeben. Bei der physikalischen Transfektion bedient man sich der Elektroporation. Dabei wird ein kurzer Stromstoß abgegeben, der die Zelle kurze Zeit durchlässig macht und die DNA-Abschnitte so eingebracht werden können.
Sonderfall Spermientransport
Eine etwas andere Methode ist der spermienvermittelte Gentransfer. Hierbei wird nicht ein Virus als Vektor verwendet wie bei der Transduktion, sondern menschliche Spermien. Da Spermien in der Lage sind, an ihrem Kopfende DNA zu binden, wird diese Methode oft in Zusammenhang mit der künstlichen Befruchtung eingesetzt.
Die Gentherapie ist nicht unumstritten und vor allem kein Allheilmittel. Sie kann nur bei monogenetischen Erkrankungen eingesetzt werden. Komplexere Erkrankungen können nicht behandelt werden, und damit fällt dieser Ansatz auch für eine Krebstherapie aus.
Es können auch nicht alle Körperzellen mit dem Vektor-Virus versehen werden. Sie müssen zum einen leicht zu entnehmen und ebenso leicht wieder zuführen sein, aber auch eine gewisse Robustheit mitbringen. Meist werden Stammzellen benutzt.