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Das von PTC Therapeutics, Roche und SMA Foundation gemeinsam getragene Forschungprojekt hat nun mit Phase I der klinischen Studien begonnen.
In dieser ersten Phase gilt es herauszufinden, ob das oral verabreichte Medikament sicher ist und toleriert wird. Phase I wird mit gesunden Freiwilligen durchgeführt.
Das Medikament ist ein sogenanntes „small molecule“ und kann oral verabreicht werden. Es wurde so entwickelt, dass es die Ursache der SMA, der zu tiefe Level an SMN-Protein, angeht. Zielgewebe im Körper sind das Nervensystem, die Muskeln und weitere.