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Basierend auf dem Datenpaket will Santhera die Möglichkeit eines beschleunigten Zulassungsverfahrens für Raxone (Idebenone) bei DMD in den USA erörtern. Die angestrebte Zulassung solle für Patienten gelten, welche nicht gleichzeitig mit Glucocorticoid-Steroiden behandelt werden und deren Atmungsfunktion bereits nachgelassen hat. Dies schliesse Patienten ein, welche früher mit Glucocorticoid-Steroiden behandelt wurden, bei denen aber eine Glucocorticoid-Therapie gegenwärtig unerwünscht, nicht verträglich oder kontraindiziert sei.
Das Datenpaket fasse Daten aus Versuchen zusammen, die einen klinisch relevanten und statistisch signifikanten Nutzen der Idebenone-Behandlung auf den Erhalt der Atmungsfunktion gegenüber Plazebo nachgewiesen hätten. Bestandteil seien auch Daten einer Studie zum natürlichen Krankheitsverlauf von DMD. Ein europäischer Zulassungsantrag auf derselben Datenbasis sei "kurz vor der Fertigstellung", so Santhera.
Wie Santhera ausserdem mitteilt, hat die FDA die Überprüfung des Studienprotokolls einer neuen Phase-III-Studie bei DMD-Patienten mit gleichzeitiger Glucocorticoid-Therapie (SIDEROS) abgeschlossen. Der Beginn der Studie, welche in Europa und den USA insgesamt 260 DMD-Patienten einschliessen soll, werde noch gesondert angekündigt.
Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist laut Santhera eine der am weitesten verbreiteten und schwerwiegendsten Formen von rasch fortschreitendem Muskelschwund. Die genetisch bedingte, degenerative Krankheit tritt laut früheren Angaben bei Knaben weltweit mit einer Inzidenz von bis zu 1 in 3'500 Lebendgeburten auf. Das Santhera-Produkt Raxone ist bereits in der EU zur Behandlung der Krankheit "Leber Hereditäre Optikusneuropathie" (LHON) zugelassen.
tp/cf
(AWP)