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Aires thérapeutiques
Biogen mène des recherches dans le domaine des maladies rares. Parmi celles-ci figure l'amyotrophie spinale (SMA), une maladie neuromusculaire progressive. Jusqu'à ce que Biogen parvienne à développer une thérapie causale, la SMA était la cause génétique la plus fréquente de décès chez les enfants en bas âge. Toutefois, cette maladie peut toucher non seulement les nouveau-nés, mais aussi les enfants, les adolescents et les adultes.
L'AMS est une maladie rare,. qui touche environ un nouveau-né sur 10 000. L'AMS provoque la mort graduelle des cellules nerveuses motrices dans la moelle épinière des personnes atteintes, ce qui provoque une faiblesse musculaire progressive ainsi qu'une atrophie des muscles. La capacité de marcher, de manger et de respirer est par exemple altérée.
L'AMS touche de nombreux groupes d'âge. Les nouveau-nés et les nourrissons peuvent développer une AMS infantile. Cette forme la plus grave de la maladie peut entraîner une paralysie et empêcher le maintien des fonctions de base vitales, telles que la déglutition ou le maintien de la tête. La forme plus tardive se manifeste dès l'enfance, mais peut également toucher les adolescents ou les adultes. Les personnes concernées peuvent être atteintes d'une faiblesse musculaire et d'une paralysie, qui ont pour conséquence qu'elles ne peuvent plus se tenir debout ou marcher de manière autonome, par exemple.
Les personnes atteintes de l'AMS n'ont longtemps bénéficié d'aucune possibilité de traitement. Les choses ont changé en décembre 2016, lorsque Biogen a reçu l’approbation de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour la première thérapie destinée à traiter la SMA. La thérapie a depuis été approuvée dans plus de 60 pays, dont la Suisse en 2017, et a aidé des milliers de patient·e·s dans le monde entier à ce jour.
Notre objectif est d'améliorer la qualité de vie des personnes atteintes de l'AMS. Par conséquent, nous nous engageons en faveur de la communauté AMS et continuons à faire progresser la recherche.
personnes est porteur du gène responsable de l'AMS.
nouveau-nés au monde est affecté par l'AMS.
L'espérance de vie moyenne des nourrissons non traités est d'environ 2 ans.
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