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Patisiran Arzneimittelgruppen siRNAPatisiran ist ein Wirkstoff aus der Gruppe der Small Interfering RNA (siRNA) für die Behandlung von Patienten mit der hereditären Transthyretin-Amyloidose und einer Polyneuropathie. Durch den Abbau der TTR-mRNA führt es in den Leberzellen zu einer Reduktion des TTR-Proteins (Transthyretin). Das Arzneimittel wird alle drei Wochen als intravenöse Infusion verabreicht. Zu den häufigsten möglichen unerwünschten Wirkungen gehören periphere Ödeme und infusionsbedingte Reaktionen.Produkte
Patisiran ist als Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung im Handel (Onpattro®). Es wurde in den USA und in der EU im Jahr 2018 und in der Schweiz im Jahr 2019 zugelassen.Struktur und Eigenschaften
Patisiran gehört zur Arzneimittelgruppe der → Small Interfering RNA (siRNA). Es ist eine kleine, doppelstränige Ribonukleinsäure. Der Wirkstoff liegt im Arzneimittel als Patisiran-Natrium vor. Patisiran ist in einem Lipid-Nanopartikel enthalten, um die Aufnahme (das Delivery) in die Leberzellen zu gewährleisten.Wirkungen
Patisiran (ATC N07XX12 ) reduziert in den Leberzellen das natürliche und des mutierte TTR-Protein (Transthyretin). Mutationen in diesem Gen sind der Grund für die falsche Faltung des Proteins und lösen die hereditäre Transthyretin-Amyloidose aus.
Die Effekte beruhen auf der sogenannten → RNA-Interferenz (RNAi). Patisiran führt zum katalytischen Abbau der TTR-mRNA, was die Proteinsynthese hemmt. Es bindet an eine konservierte Region in der untranslatierten Region der mRNA. Die mittlere Halbwertszeit beträgt etwa 3.2 Tage.
Indikationen
Für die Behandlung der hereditären Transthyretin-Amyloidose (hATTR-Amyloidose) bei erwachsenen Patienten mit Polyneuropathie der Stadien 1 oder 2.DosierungKontraindikationen
- Starke Überempfindlichkeit
Die vollständigen Vorsichtsmassnahmen finden sich in der Arzneimittel-Fachinformation.Unerwünschte Wirkungen
Zu den häufigsten möglichen unerwünschten Wirkungen gehören periphere Ödeme und infusionsbedingte Reaktionen.siehe auchLiteratur
- Arzneimittel-Fachinformation (EMA, USA)
- Mickle K. et al. The Effectiveness and Value of Patisiran and Inotersen for Hereditary Transthyretin Amyloidosis. J Manag Care Spec Pharm, 2019, 25(1), 10-15 Pubmed
- Rizk M., Tüzmen Ş. Update on the clinical utility of an RNA interference-based treatment: focus on Patisiran. Pharmgenomics Pers Med, 2017, 10, 267-278 Pubmed
- Yang J. Patisiran for the treatment of hereditary transthyretin-mediated amyloidosis. Expert Rev Clin Pharmacol, 2019, 12(2), 95-99 Pubmed
Interessenkonflikte: Keine / unabhängig. Der Autor hat keine Beziehungen zu den Herstellern und ist nicht am Verkauf der erwähnten Produkte beteiligt.