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RTF-Schreiben der FDA bzgl. der Pegzilarginase (ARG1-D)
"In dem RTF-Schreiben forderte die FDA zusätzliche Daten zur Unterstützung der Wirksamkeit an, wie z. B. Nachweise, die zeigen, dass die Plasma-Arginin- und Metabolitenreduktion einen klinischen Nutzen bei Patienten mit ARG1-D vorhersagt, oder klinische Daten, die einen Behandlungseffekt auf klinisch bedeutsame Ergebnisse zeigen. Die FDA forderte außerdem zusätzliche Informationen zu Chemistry Manufacturing and Controls (CMC) an. In dem Schreiben wurden keine sicherheitsrelevanten Fragen angesprochen. Aeglea beabsichtigt, ein Typ-A-Meeting mit der FDA zu beantragen, um die im RTF-Schreiben genannten Punkte zu klären und darauf zu reagieren."