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Bei der Reparatur von CRISPR-Cas-induzierten Doppelstrangbrüchen wurden grosse Deletionen und komplexe Reorganisationen im Genom festgestellt. Diese Nebeneffekte sind unerwünscht, betreffen vermutlich jedoch lediglich eine bestimmte Zelllinie. Nature Biotechnology.
Forscher schalten in Leberzellen von Rhesus-Affen nachhaltig das PCSK9-Gen aus und können dadurch den Cholesterinspiegel senken. Dies ist der erste Nachweis einer klinisch relevanten Reduktion mit Hilfe der Genschere.
Der Einsatz von CRISPR-Cas9 könnte indirekt die Entstehung von Krebs fördern. Dies ist darauf zurückzuführen, dass die Genschere Zellen, deren durch p53-induzierter Reparaturmechanismus gestört ist, bevorzugt editiert. Zellen, die eine Mutation in p53 tragen können sich eher zu Krebszellen ausbilden. Nature Medicine 24.
Forscher entwickeln ein System, um CRISPR-bedingte off-target Effekte im lebenden Organismus nachweisen zu können. Dies ist ein wichtiger Durchbruch, um klinische Studien im Menschen kontrollierbar durchführen zu können.
Ma et al. gelingt es in frühen Embryonen mit Hilfe von CRISPR-Cas9 eine Mutation im MYBPC3-Gen zu korrigieren. Menschen mit dieser Mutation leiden an Erkrankung der Herzmuskulatur. Die Studie zeigt, das CRISPR-Cas9 potentiell für den Einsatz bei Gentherapien geeignet ist und ist die erste Studie in den USA bezüglich Genmanipulation an menschlichen Embryonen.
Long et al. 2016, Nelson et al. 2016, und Tabebordbar et al. 2016 zeigen, dass die X-chromosomal vererbte Muskelkrankheit «Duchenne Muskeldystrophie» gentherapeutisch im Gewebe der Maus behandelt werden kann.
Mandal et al. legen mit Hilfe des CRISPR/Cas-Systems das CCR5-Gen in humanen Zellen von Menschen, die sich mit HIV infiziert haben, still. Damit legen Sie den Grundstein für eine mögliche Gentherapie bei HIV.
Steven Howarth litt seit seiner Geburt an einer Augenkrankheit, der Leberschen kongenitalen Amaurose. Dabei fehlt den Zellen der Netzhaut die Fähigkeit, den Sehfarbstoff zu regenerieren. Durch die Injektion eines gesunden Gens in die Netzhaut des 18-jährigen Briten, der schon fast blind war, konnten englische Mediziner die Sehkraft des Patienten fast vollständig wiederherstellen.
Mojica et al., Pourcel et al. und Bolotin et al. zeigen, dass die Spacer innerhalb der repetitiven Sequenzen, jetzt bekannt als CRISPR, Überreste früherer Virenangriffe sind. Steckt ein Abwehrsystem dahinter?
Mehrere Kinder, die an einer Form des schweren kombinierten Immundefekts leiden, wurden in Paris gentherapeutisch behandelt. Die Kinder konnten geheilt werden, der Einsatz retroviraler Viren löste später bei einigen Kindern eine Leukämie aus.
Eine Gentherapie zur Behandlung einer angeborenen Ornithin-Transcarbamylase-Defizienz bei dem 18-jährigen Jesse Gelsinger mit gentechnisch veränderten Adenoviren schlägt aufgrund einer Überreaktion des Immunsystems fehl.