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La transplantation de cellules souches hématopoïétiques est le traitement curatif accepté de nombre d'hémopathies malignes. Le mécanisme de la guérison est basé sur le traitement préalable à la greffe (chimiothérapie et radiothérapie corporelle totale) mais aussi, et de façon prédominante, sur un effet de «greffe contre leucémie» médié par les lymphocytes du donneur. Cet effet est souvent, mais pas obligatoirement, associé à une maladie «greffe contre hôte», aiguë ou chronique. En cas de récidive après transplantation, une nouvelle rémission/guérison peut être obtenue par infusion de lymphocytes du donneur, dans le but de renforcer ou de provoquer l'effet «greffe contre leucémie». Les implications de ces observations sont considérables et portent sur la définition des cellules effectrices et des antigènes reconnus, ouvrant la voie à des traitements moins toxiques et applicables en situation autologue pure.