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L’atrofia muscolare spinale (SMA) è una grave malattia neurodegenerativa. Da qualche anno, la SMA può essere trattata con terapie geniche. Una di queste nuove terapie è la terapia genica Zolgensma®. Zolgensma® è stato autorizzato in Svizzera a metà del 2021 per il trattamento di bambini affetti da SMA di età inferiore ai 2 anni. Già prima dell’autorizzazione, alcune persone con SMA hanno potuto essere trattate con la terapia genica Zolgensma®. Abbiamo ora valutato i dati raccolti nel registro dei primi 9 bambini trattati con Zolgensma® in Svizzera.
Tutti i bambini di questo studio hanno migliorato il loro sviluppo motorio dopo il trattamento con Zolgensma®. Questi progressi non sono possibili senza un trattamento mirato. Nessuno dei bambini è deceduto durante il periodo di osservazione, che è durato in media quasi 13 mesi. Alla fine del periodo di osservazione, alcuni bambini hanno avuto bisogno di un sondino per l’alimentazione e/o di una ventilazione notturna con maschera, nonostante i miglioramenti motori. In alcuni bambini, dopo la terapia genica sono state osservate alterazioni temporanee dei valori delle piastrine nel sangue o dei valori epatici. Questi effetti secondari erano già stati descritti negli studi di Zolgensma®. Non è stato necessario adottare misure terapeutiche specifiche a causa di questi effetti secondari. Il nostro studio dimostra che Zolgensma® è un trattamento efficace per la SMA e, in particolare, che ha un effetto positivo sullo sviluppo motorio dei neonati e dei bambini piccoli trattati.