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Die SMA ist eine seltene genetische neuromuskuläre Erkrankung. Sie betrifft den Teil des Nervensystems, der die willkürliche Muskelbewegung kontrolliert. Bei der schlimmsten Form, dem sogenannten Typ 1, entwickeln die Säuglinge praktisch keine Muskelkraft. Die wenigsten von ihnen erreichen ihr zweites Lebensjahr.
Die Zulassung der amerikanischen Behörde FDA bezieht sich auf die Anwendung von Zolgensma bei Kleinkindern unter 2 Jahren und basiert auf Daten einer Studie unter dem Namen "STR1VE". Bei der Genersatztherapie Zolgensma wird den Säuglingen eine funktionierende Version eines wichtigen Gens verabreicht. Als Gentherapie muss Zolgensma nur einmal verabreicht werden.
Unter 10'000 Neugeborenen kommt etwa eines mit dieser Krankheit auf die Welt. Etwa 60 Prozent davon leiden an dem fatalen Typ 1. Die Bandbreite der Krankheit ist gross. In ihrem Typ 2 oder 3 kann sich SMA durchaus erst viel später zeigen, führt aber auch dann zu Behinderungen, da auch diesen Patienten funktionierende Kopien eines Gens fehlen, das für die Entwicklung von Motoneuronen benötigt wird.
cf/
(AWP)