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Nous sommes à l'aube d'une nouvelle ère de développement de médicaments. Quels sont les critères pour identifier les gagnant à long terme?
Les entreprises biotechnologiques prospères réunissent les conditions suivantes: des humains capables de prendre les bonnes décisions scientifiques et commerciales, une science de pointe, soutenue par des technologies avancées, l'accès à des capitaux mis à disposition par des investisseurs de qualité et, enfin, une dose de chance.
Toutefois, la science doit être le point de départ de toute analyse, car la biotechnologie est une activité basée sur la science. Il est donc important de savoir si la science fonctionne ou pas. Dans le cas de la biotechnologie, seuls des essais cliniques permettent de répondre à cette question. Plutôt que d'essayer de deviner les avancées scientifiques ou d’éviter l'incertitude, Baillie Gifford se concentre sur trois aspects de la science: (1) Est-elle crédible? (2) Est-elle évolutive? Et (3) est-elle différenciée?
L'étape la plus importante consiste à examiner la crédibilité de la science et des innovateurs qui développent de nouvelles solutions. Il convient d'évaluer leurs succès passés, de prendre en compte leurs articles -évalués par leurs pairs- dans les publications scientifiques et de comprendre comment ces innovateurs sont perçus par la communauté scientifique. Après tout, ce sont souvent les autres spécialistes qui sont les plus critiques à l'égard des nouvelles sciences et technologies. Leurs avis nous aident à évaluer le degré de précocité ou de maturité de la science et à déterminer dans quelle mesure le risque a été réduit.
La capacité à générer des économies d’échelle est la clé pour reproduire le succès dans de futurs programmes. C’est pourquoi nous focalisons notre recherche sur l’identification de sociétés dont l’expertise scientifique et la technologie pourraient être appliquées à de multiples indications et maladies, améliorant ainsi la productivité de la R&D tout en réduisant les coûts. Un programme couronné de succès contribue à réduire le risque pour la science et la technologie sous-jacentes et augmente les chances de réussite d’autres programmes.
2 Les programmes Alnylam sont axés sur les biomarqueurs à tous les stades de développement (100%).
Les entreprises dont les approches différenciées peuvent potentiellement apporter des avantages radicaux aux patients présentent un intérêt particulier. Il s'agit notamment de sociétés pionnières dans le domaine de la science, qui utilisent la génomique et d'autres techniques novatrices pour mettre au point des traitements qui changent la vie des personnes souffrant de maladies chroniques telles que le diabète, la dépression, l'insuffisance cardiaque ou la maladie d'Alzheimer. Ces maladies humaines comptent parmi les plus courantes et les plus complexes. Seule une approche de biologie systémique intégrant tous les composants (gènes, protéines, métabolites, nutrition, exercice physique, etc.) permet de comprendre comment ces éléments forment des réseaux fonctionnels au niveau des organes des patients et si le dysfonctionnement de ces réseaux est à l’origine des maladies.
Même si toutes les conditions évoquées au début de cet article sont réunies, les sociétés de biotechnologie peuvent (et vont) échouer, parce que nous n'en sommes qu'au début de notre tentative de déchiffrer des millions d'années d'évolution de la biologie humaine. De plus, les facteurs clés de succès dans le secteur de la biotechnologie ne sont pas indépendants les uns des autres. Les personnes qualifiées et expérimentées ont tendance à mieux identifier les domaines scientifiques suffisamment matures pour l'expérimentation. Cela attire davantage de ressources financières et permet à l'entreprise d'investir dans la technologie, de diversifier son portefeuille d'innovations et d'augmenter ses chances de succès, ou comme d'autres le disent, d’avoir un peu de «chance». Plus une entreprise a de succès, plus elle attire les talents, ce qui augmente les chances de succès, créant ainsi un cercle vertueux. Les investisseurs à long terme, ayant une philosophie d'investissement claire et un processus de placement rigoureux ont davantage de chances de trouver ces gagnants à long terme.