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Fortschritte in der Stammzell-Forschung
- Translation in therapeutische Ansätze der Pharma-Industrie
PD Dr. Jutta Heim, Novartis Pharma AG
Viele schwerwiegende
Erkrankungen des Menschen, insbesondere diejenigen mit einer genetischen Komponente,
sind durch Funktions-Verlust einzelner Proteine, von Zellen oder sogar Organen
gekennzeichnet. Parkinson, Zystische Fibrose, bestimmte Krebserkrankungen wie
Li-Fraumeni Syndrom, juveniler Diabetes, die Mehrzahl der angeborenen Stoffwechselerkrankungen
und viele weitere Krankheiten, könnten theoretisch durch Wiederherstellung der
defekten zellulären Aktivität geheilt oder mindestens deutlich in der Schwere
des Erscheinungsbilds verbessert werden. Leider stehen nach heutigem Kenntnisstand
nur wenige niedermolekulare Wirkstoffe zur Verfügung, die in der Lage sind,
solche Defekte zu korrigieren.
Neben gezielter
Gentherapie hat gerade die Zelltherapie das Potential, sich in der Behandlung
all dieser Krankheiten als vielversprechende Alternative der Zukunft zu etablieren.
Während klassische Zelltherapie in Form von z.B. Knochenmark-Transplantationen
bereits seit Jahrzehnten erfolgreich praktiziert wird, ist die Verwendung von
Vorläufer- oder von Stamm-Zellen für therapeutische Zwecke ein noch sehr junger
Wissenschaftszweig. Erst in den letzten 2 Jahren wurden aus Embryonen humane
pluripotente Stammzellen isoliert, die vollständig undifferenziert sind und
das Potential haben, sich in Endoderm, Ektoderm und Mesoderm-Zellen zu differenzieren.
Interessanterweise
gelang es auch, adulte Stammzellen aus verschiedenen Geweben zu isolieren, wie
z.B. dem Gehirn, der Retina, Pankreas oder Muskeln, die vermehrt werden konnten
und Linien-spezifisch in der Lage waren, das entsprechende Gewebe zu regenerieren.
Während embryonale Stammzellen aufgrund ihrer Pluripotenz theoretisch das grösste
Potential für therapeutische Anwendungen bieten, stehen ihrem Einsatz in klinischen
Studien jedoch noch die Bewältigung gröserer wissenschaftlicher, aber auch
legaler und ethischer Hürden im Wege. Adulte Stammzellen könnten sich durchaus
als ernstzunehmende Alternative profilieren und sind gegenwärtig weiter fortgeschritten.
Blut-Vorläuferzellen, mesenchymale Stammzellen und das bereits für den Markt
zugelassene Hautäquivalent ApligrafTM sollen hierzu beispielhaft aus der Novartis
Zelltherapie-Forschung vorgestellt werden. Diese Forschung erfolgt unter strikter
Einhaltung der weltweiten wie auch der landesspezifischen gesetzlichen und ethischen
Grundlagen.