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Ein Meilenstein in der Behandlung der juvenilen Stargardt-Makuladegeneration (Morbus Stargardt). Ein modifiziertes Vitamin-A-Medikament verlangsamt in einer klinischen Studie das Fortschreiten der Krankheit.
Bei der TEASE-Studie (“Tolerability and Effects of ALK-001 on Stargardt Disease”) handelte es sich um eine zweijährige, multizentrische, doppelblinde, randomisierte und placebokontrollierte klinische Studie zur Bewertung von ALK-001 bei Patienten mit atrophischer Stargardt-Krankheit. Die Studie wurde an sieben Forschungszentren in den Vereinigten Staaten durchgeführt.
Bei dem Prüfpräparat ALK-001 handelt es sich um ein chemisch modifiziertes Vitamin A, das täglich als Tablette eingenommen wird. Nach den von Prof. Scholl (IOB) vorgelegten Daten verlangsamte ALK-001 die Wachstumsrate der Netzhautatrophie, also der Fläche der geschädigten Netzhaut, um etwa 30 % pro Jahr.
Die Stargardt-Krankheit betrifft in den Vereinigten Staaten über 40’000 Menschen. In der Regel beginnt der Verlust des Sehvermögens bereits im Jugendalter. Da es noch keine zugelassene Therapie gibt, erblindet die Mehrheit der Betroffenen bis zum Alter von 50 Jahren.
Vitamin A ist wichtig für die Sehkraft und die Gesundheit der Netzhaut. Allerdings bildet das Vitamin toxische Ablagerungen in der Netzhaut. Bei Patient*innen mit Morbus Stargardt bilden sich die Vitamin-A-Ablagerungen schneller, was zu einer zunehmenden Netzhautatrophie und zum Sehverlust führt.
Die TEASE-Studie ist bisher die einzige Studie, die sowohl eine statistisch signifikante als auch klinisch bedeutsame Wirkung auf das Fortschreiten der Stargardt-Krankheit zeigte.
“Die Studie hat gezeigt, dass ALK-001 das Fortschreiten der Stargardt-Krankheit in einem fortgeschrittenen Stadium verlangsamt, in dem viele eine Verlangsamung für nahezu unmöglich hielten”, sagte Prof. Scholl. “Wir sind sehr erfreut über diese positive Wirkung bei Patient*innen im fortgeschrittenen Stadium und freuen uns darauf, die Wirkung des Medikaments in früheren Stadien der Stargardt-Krankheit zu untersuchen, wo ein noch grösserer Behandlungseffekt erwartet werden könnte.”
ALK-001 ist das einzige Prüfpräparat, das die Bildung der Vitamin-A-Ablagerungen verlangsamt, ohne Nebenwirkungen wie Nachtblindheit zu verursachen. “Diese Ergebnisse liefern den ersten klinischen Beweis dafür, dass Vitamin-A-Ablagerungen, welche wir seit fast 30 Jahren erforschen, zum Fortschreiten der Netzhautdegeneration beitragen”, so Dr. Ilyas Washington, der wissenschaftliche Erfinder des modifizierten Vitamin-A-Medikaments.
Link zum ARVO-Abstract
Quelle: Institute of Molecular and Clinical Ophthalmology Basel (IOB), 03.05.2022