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Zehn klinische Zentren in den Vereinigten Staaten, dem Vereinigten Königreich, Spanien, Frankreich und Deutschland nun mit Patientenrekrutierung beschäftigt
Gaithersburg, Maryland (ots/PRNewswire) - Vtesse, Inc. (http://www.vtessepharma.com/) meldet heute, dass der Dosisfindungsteil seiner globalen Phase-IIb/III-Schlüsselstudie zum wichtigsten Prüfpräparat des Unternehmens, VTS-270 für die Behandlung der Niemann-Pick-Erkrankung vom Typ C1 (NPC), nun abgeschlossen und die Dosierung für weitere Prüfungen von einer unabhängigen Dosisfindungskommission (DSC) bestimmt worden ist. Vtesses laufende prospektive, randomisierte, doppelblinde, scheinkontrollierte Phase-IIb/III-Studie ist eine dreiteilige Studie zu Wirksamkeit und Sicherheit von VTS-270, in der das Präparat alle zwei Wochen über den lumbar-intrathekalen (IT) Weg verabreicht wird. VTS-270 basiert auf einer spezifischen, gut charakterisierten Zusammensetzung von 2-Hydroxypropyl-Beta-Cyclodextrin.
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Am Dosisfindungsteil der klinischen Phase-IIb/III-Studie waren zwölf Patienten aus den Vereinigten Staaten und dem Vereinigten Königreich im Alter zwischen vier bis 21 Jahren beteiligt. Basierend auf sämtlichen aus den Erfahrungen der ersten 12 Patienten gewonnenen Daten hat eine unabhängige Dosisfindungskommission (DSC) die Empfehlung für eine Dosis von 900 mg ausgesprochen, verabreicht alle zwei Wochen für die Dauer der Studie an jeden der für die aktive Behandlung zugewiesenen Patienten. Die Dosis wurde aufgrund der angemessenen Balance von Sicherheit und Verträglichkeit und ihres Potenzials für die Wirksamkeit ausgewählt. Neben der Anwendung in der Dosisfindungsphase liegt zusätzlich signifikante Erfahrung mit 900 mg in der klinischen Phase-I-Studie zu VTS-270 vor, was das Vertrauen in die von der DSC gewählte Dosis weiter stärkt.
Vtesse hat außerdem mit der in Kürze erfolgenden Aufnahme von zehn weiteren Standorten seine zurzeit zehn Studienzentren in den Vereinigten Staaten, dem Vereinigten Königreich, Spanien, Frankreich und Deutschland umfassende klinische Studie erfolgreich ausgeweitet. Darüber hinaus erwartet Vtesse auf Basis von Diskussionen mit lokalen Prüfern und örtlichen Patienteninteressenverbänden eine Ausdehnung auf die Türkei und Australien.
"Wir sind von den Phase-I/II-Daten zu VTS-270 bis dato und den erheblichen Fortschritten unserer Phase-IIb/III-Studie ermutigt. Mit der Dosisfindung und der Aktivierung von 10 klinischen Standorten demonstrieren wir bei Vtesse unser Engagement, diese klinische Studie schnell voranzubringen und die Teilnahme für Patienten und ihre Familien so bequem wie möglich zu machen", erklärt Drs. Ben Machielse (http://www.vtessepharma.com/#!leadership-team/c1b0k), Vtesse President & CEO. "Wir freuen uns, dass Patienten und ihre Familien ihr Interesse an der Einschreibung für den zweiten Teil dieser Schlüsselstudie bekundet haben und arbeiten daran, die Rekrutierung für den Rest der Studie in den kommenden Monaten in vollem Umfang abzuschließen. Jetzt, mit Abschluss der Dosisfindung, sollten interessierte Familien von NPC-Patienten Kontakt mit einem unserer unter www.theNPCstudy.com aufgelisteten Prüfzentren aufnehmen, um zu bestimmen, ob sie für die Teilnahme am Rest der Studie in Frage kommen".
Drs. Machielse fügt hinzu, "Das gesamte Vtesse-Team ist den Patienten, ihren Eltern und Familien, Ärzten und Patienteninteressenverbänden, die teilgenommen und dazu beigetragen haben, den ersten Teil unserer Studie auszuführen, außerordentlich dankbar. Sie haben die weitere Entwicklung dieser Schlüsselstudie in die Realität umgesetzt".
Im Januar 2016 hatte Vtesse den Erhalt des von der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde (Food & Drug Administration, FDA) erteilten "Breakthrough Therapy"-Status ("Durchbruch in der Therapie") für VTS-270 für die Behandlung von NPC bekanntgegeben. Sowohl die FDA als auch die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) hatten VTS-270 bislang den Orphan Drug-Status verliehen. Vtesses klinisches Programm ist speziell für VTS-270 konzipiert, das über einen einzigartigen, gutdefinierten, auf strengen Fertigungskontrollen und umfangreicher (bio)chemischer Charakterisierung basierenden chemischen Fingerabdruck verfügt. Die Sicherheit und Verträglichkeit anderer Cyclodextrin-Zusammensetzungen in den für VTS-270 untersuchten Dosen, und über den IT-Weg verabreicht, kann nicht gewährleistet werden und ist, anders als für VTS-270, nicht durch wissenschaftliche Beweise gestützt.
Informationen zu NPC
NPC ist eine progressive, irreversible, chronisch belastende - und letztendlich tödlich verlaufende - genetische Erkrankung. Sie wird verursacht durch eine Störung des Lipidtransports innerhalb der Zelle, was zu übermäßiger Lipidansammlung in Gehirn, Leber und Milz führt. Die Arzneimittelentwicklungsphase für VTS-270 wurde vom National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS) der NIH und dem Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD) in enger Zusammenarbeit mit Patienten und Patienteninteressenverbänden eingeleitet. Die Spätphase des formalen Arzneimittelentwicklungsprozesses steht unter der Leitung von Vtesse. VTS-270 hat bei Tierversuchen nachweislich das Fortschreiten der Erkrankung deutlich verlangsamt, und vorläufige Daten zeigen positive Trends bei den Wirksamkeit sondierenden Markern in einer klinischen Phase-I-Studie bei NPC-Patienten.
Informationen zu Vtesse
Vtesse, Inc. ist ein auf seltene Krankheiten spezialisiertes Unternehmen, das sich der Entwicklung von Medikamenten für Patienten mit Erkrankungen widmet, die derzeit noch nicht ausreichend behandelt werden. Vtesse arbeitet mit den NIH, weiteren führenden akademischen Institutionen, und Eltern und Patienteninteressenverbänden zusammen, um eine klinische Schlüsselstudie zu VTS-270 (einer spezifischen, gut charakterisierten Zusammensetzung von Beta-Cyclodextrinen) zur Behandlung von NPC voranzutreiben und vorklinische Erforschung und Entwicklung weiterer neuartiger Medikamente für NPC und weitere lysosomale Speicherkrankheiten (LSKs) durchzuführen. Vtesse wird von einem höchst erfahrenen Team geleitet, das an der Entwicklung von mehr als 20 zugelassenen Medikamenten beteiligt war. Sein Konsortium erfahrener Investoren, darunter Alexandria Venture Investments, Bay City Capital LLC, Lundbeckfond Ventures, New Enterprise Associates und Pfizer Venture Investments, hat eine Anfangsfinanzierung zugesagt, von der erwartet wird, dass sie das Präparat durch die klinischen Schlüsselstudien bringt. Das in Gaithersburg, Maryland ansässig Vtesse ist die erste Ausgründung von Cydan Development, Inc. Weitere Informationen finden Sie unter www.vtessepharma.com.
Kontakt:
Kontaktperson im Unternehmen: Ravi Rao
Ph.D.
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oder Pressekontakt: Jamie Lacey-Moreira
PressComm PR
LLC
+1-410-299-3310
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