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Les thérapies moléculaires ciblées sont des traitements médicamenteux qui ont pour effet de freiner la progression de la maladie en agissant directement sur certains mécanismes de développement des cellules cancéreuses. L'indication à ce traitement dépend des caractéristiques du cancer, déterminées par l'étude des cellules à l'échelle des gènes et des protéines.
Selon les caractéristiques de la maladie, les thérapies moléculaires ciblées ont différents modes d’action qui visent principalement à:
Le traitement peut être proposée comme traitement exclusif ou associé à une chimiothérapie ou radiothérapie. Selon le médicament, le traitement est administré sous forme de comprimés ou de perfusions intra-veineuses.