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Olesoxime
Olesoxime ist eine Substanz, die oral verabreicht wird und die Funktion der Mitochondrien beeinflusst, so dass die Motoneuronen vor einem Zelltod geschützt werden könnten. Die EU Arzneimittelagentur (EMA) und die US Zulassungsbehörde (FDA) haben die bisherigen Studienresultate gesichtet und Roche empfohlen eine weitere Studie (Phase III) durchzuführen. Zurzeit diskutiert Roche die Vorschläge der Behörden intern und wird die SMA Gemeinschaft baldmöglichst über die weiteren Schritte informieren.
RG7916
RG7916 ist ein sogenanntes kleines Molekül („small molecule“), das oral verabreicht wird und sich im ganzen Körper verbreitet. (Bemerkung: Spinraza von Biogen wird durch eine Lumbalpunktion verabreicht und verbreitet sich demnach nur im Zentralen Nervensystem.)
Zurzeit werden Freiwillige für drei Studien mit diesem Molekül gesucht: Sunfish, Firefish und Jewelfish
Interessierte müssen die Einschlusskriterien für die Studien erfüllen (siehe dazu
Mitteilung von Roche an die Patientenorganisationen (engl.), Website Roche zu SMA Studien, www.clinicaltrials.gov oder kontaktieren Sie direkt ein Studienzentrum; in der Schweiz wäre dies Basel mit Dr. D. Fischer für Sun- und Jewelfish und Dr. A. Klein für Firefish).
In Kürze:
Sunfish: Typ 2 /3, 2-25 Jahre alt; Placebo für max. ein Jahr, danach bekommt jeder Teilnehmer den Wirkstoff
Firefish: Typ 1, 1-7 Monate alt, keine Placebo-Kontrolle
Jewelfish: ehemalige Teilnehmer der Moonfish-Studie oder Betroffene, die zuvor schon an einer „SMN2-Studie“ (z.B. Nusinersen) teilgenommen haben und zwischen 12 und 60 Jahre alt sind.