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La médecine "moderne" s'intéresse de plus en plus aux médicaments qui ciblent les caractéristiques génétiques des maladies. Les experts voient en cela le début d'une nouvelle ère médicale.
Un traitement médical adapté aux besoins particuliers d'un patient est une des conditions de sa réussite. L'anamnèse personnelle du malade, les facteurs environnementaux qui ont une influence sur lui, de même que son âge et son sexe, jouent un rôle essentiel. Mais la médecine moderne tient de plus en plus compte d'une autre spécificité individuelle : le patrimoine héréditaire du patient, ou génotype, qui est également en mesure de livrer des informations importantes pour le traitement d'une maladie donnée.
Méthode de diagnostic
Des méthodes de diagnostic moléculaire et l'analyse de biomarqueurs particuliers permettent d'identifier les caractéristiques génétiques spécifiques d'une maladie. L'idée est de pouvoir offrir au patient le traitement le mieux adapté au profil génétique particulier de sa maladie, et donc les plus grandes chances possibles de guérir. La focalisation sur le profil génétique des maladies représente donc une nouvelle approche très prometteuse dans la recherche et la pratique médicales. Pour désigner cette approche, on parle souvent de médecine personnalisée. <
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Le décodage du génome humain il y a une dizaine années a considérablement contribué au développement de nouveaux traitements particulièrement efficaces. En effet, la cause de nombreuses maladies se trouve dans le patrimoine génétique humain. Bien souvent, ce ne sont pas les gènes qui rendent malades, mais plutôt des réarrangements ou des mutations génétiques dans le génome d'un individu. De nombreux gènes sont impliqués dans les processus métaboliques cellulaires. Certaines altérations génétiques peuvent causer des maladies, d'autres influent sur l'action possible d'un médicament et sur la manière dont il agira chez un patient donné. Si l'on connaît le profil génétique d'une maladie, on peut s'y attaquer de manière ciblée, à l'aide de médicaments correspondant précisément aux processus métaboliques cellulaires résultant des altérations génétiques en présence. Les altérations génétiques spécifiques d'une maladie se retrouvent dans certains groupes de patients; l'option thérapeutique adéquate pour ces patients s'applique souvent à des groupes si restreints que l'on peut parler de médecine personnalisée. Cette médecine est aussi qualifiée de ciblée, individualisée ou de précision; en anglais, on utilise des termes tels que "stratified medicine" ou "tailored medicine".
Diagnostic et biomarqueurs
Application concluante dans le traitement du cancer
Dix ans après le séquençage du génome humain, le recours à des traitements personnalisés s'avère déjà efficace dans certaines maladies. Dans d'autres domaines thérapeutiques, la recherche et le développement ont fait de grands progrès ces dernières années, de sorte que l'on pourrait bientôt disposer de nouveaux traitements personnalisés. C'est dans le traitement du cancer que l'application de la médecine personnalisée est la plus avancée; mentionnons ici le traitement du cancer du sein et de la peau, de la leucémie ou du cancer du poumon. Selon Mace Rothenberg, Senior Vice President du développement clinique et des affaires médicales chez Pfizer, "l'oncologie joue un rôle de précurseur dans la médecine personnalisée". Il signale en effet que "les progrès réalisés en oncologie dans la différenciation des tumeurs sont plus avancés que dans n'importe quel autre domaine médical." Cette déclaration reflète bien le développement récent de la recherche sur le cancer. On sait aujourd'hui qu'il existe au moins six sous-types différents de cancer du poumon, sous-types qui peuvent coexister et dont les causes génétiques ne sont pas les mêmes. Les scientifiques connaissent aussi maintenant le facteur génétique qui déclenche d'autres types de cancer et ils travaillent au développement de nouvelles substances qui le ciblent.
Au cours des dernières décennies, le nombre des cancers a considérablement augmenté dans le monde. La tendance est toujours à la hausse. Source : Organisation mondiale de la santé (OMS), Centre international de recherche sur le cancer (CIRC); 2010