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Pour obtenir l’autorisation d’être utilisée comme médicament, une nouvelle substance active doit passer plusieurs phases de test. On procède d’abord à des examens en cultures cellulaires ou sur des animaux de laboratoire selon le . S’ils sont concluants, la substance est essayée d’abord sur un petit nombre d’êtres humains et, si son utilité est jugée importante et son risque faible, progressivement sur un nombre de plus en plus important de personnes.
Lors des tests précliniques de sécurité (c’est-à-dire lors des études sur l’animal), un tiers environ des nouveaux médicaments potentiels sont écartés, parce qu’ils se révèlent peu efficaces ou trop dangereux. De nombreuses substances échouent ensuite, pour différentes raisons, au cours des différentes phases ultérieures des études cliniques. Quand un médicament n’arrive pas sur le marché, c’est souvent parce qu’il a été classé comme trop dangereux pour l’homme lors d’expériences sur des animaux. Le développement du médicament n’est alors pas poursuivi.
Jusqu’à son autorisation par les autorités, un médicament passe par les phases suivantes, dont l’issue décide à chaque fois de la poursuite de son développement :
Phase préclinique
Des études systématiques (« screenings ») en cultures de cellules ou de tissus permettent d’étudier comment une substance agit. S’il existe des indices fiables selon lesquels elle est théoriquement efficace dans un organisme, on procède à une expérience sur des animaux, pour répondre aux questions suivantes : « La substance a-t-elle une possible utilité thérapeutique ? », « Est-elle assez sûre pour être essayée sur l’homme en phase I ? ». En outre, des études sur la pharmacologie et la pharmacocinétique (dose / effet) sont effectuées sur l’animal. Lors des étapes suivantes du développement préclinique, l’expérimentation animale intervient également dans des études de tolérance et pour exclure des malformations du fœtus.
Phase I
C’est la première phase d’étude sur l’homme. Une substance active est testée sur un petit nombre de personnes dans des conditions strictes et sous un contrôle rigoureux, pour savoir si elle a un effet thérapeutique et si elle est assez sûre. Ceci est testé d’ordinaire sur six à dix volontaires en bonne santé ou sur des patients très malades, pour lesquels il n’existe aucune autre option de traitement.
Les questions auxquelles les chercheurs veulent répondre dans la phase I sont : « Quels effets la substance active a-t-elle chez l’homme ? », « Quels sont ses effets secondaires ? », « La substance est-ielle assez sûr pour être testée sur un plus grand groupe de patientes et de patients ? »
Phase II
Si la phase I apporte suffisamment d’indices que le médicament présente un avantage et ne pose pas de problèmes de sécurité, la substance active peut continuer d’être examinée dans la phase clinique II. Elle est testée cette fois sur un petit nombre de patients sélectionnés à cette fin. Suivant le type de maladie contre laquelle la substance active est utilisée, l’essai de phase II est effectué sur 20 à 300 sujets. L’intérêt porte ici sur des questions telles que : « le succès du traitement dépend-il de la dose ? » ou « Quel est le schéma thérapeutique le plus efficace ? ».
Dans cette phase aussi, des essais parallèles ont lieu sur l’animal, pour tester l’effet du médicament sur la reproduction.
Phase III
Si les résultats des phases I et II sont encourageants, on passe à la phase clinique III, au cours de laquelle un nouveau médicament est étudié encore plus en détail sur un grand groupe de patients dans des conditions proches de la pratique médicale envisagée. L’étude porte cette fois sur 300 à 3000 sujets ou davantage. Elle porte avant tout sur des aspects tels que : « La sécurité et l’efficacité de la nouvelle préparation sont-elles meilleures, moins bonnes ou égales à celles de traitement établis comparables ? », « Comment la substance active examinée se comporte-t-elle en combinaisons avec d’autres médicaments ? » ou « Comment prescrire le médicament de façon optimale au patient ? ».
Pendant la phase III aussi, des essais parallèles sur l’animal ont lieu pour exclure autant que possible un effet cancérigène après une prescription de longue durée.
Phase IV
Une fois la phase III terminée avec succès, le médicament peut être autorisé à être prescrit. Cependant, il est encore surveillé dans le cadre d’études cliniques de phase IV, pour déceler et évaluer d’éventuels effets secondaires. Dans la pratique médicale quotidienne, un grand nombre de patientes et de patients prennent le médicament, ce qui permet d’acquérir beaucoup de données sur son efficacité et son action à long terme. Il est ainsi possible également d’identifier des effets secondaires rares ou très rares.