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Spinraza® (nusinersen) è un trattamento farmacologico per bambini e adulti con atrofia muscolare spinale (SMA). In questi ultimi anni, studi clinici hanno dimostrato che Spinraza® può migliorare la forza muscolare e la funzione motoria. Con la nostra ricerca abbiamo voluto scoprire se Spinraza® è efficace anche quando viene usato in persone più anziane, più gravemente o più lievemente colpite rispetto a quanto è stato studiato negli studi clinici.
In Svizzera, circa 60 persone sono attualmente in trattamento con Spinraza®. Abbiamo esaminato se Spinraza® ha un effetto sulle capacità motorie delle persone con SMA. Abbiamo scoperto che Spinraza® è particolarmente efficace nei bambini, ma anche in molti adolescenti e adulti. Poche persone hanno avuto effetti indesiderati dal trattamento, la maggior parte dei quali erano lievi. Spinraza® è quindi un trattamento efficace non solo negli studi clinici, ma anche quando viene usato in un vasto gruppo di pazienti.