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Die Medikamente, die zur Behandlung von sehr schweren oder lebensbedrohlichen seltenen Krankheiten eingesetzt werden, werden gemäss der Definition der Europäischen Arzneimittel-Agentur für die Arzneimittelzulassung als verwaiste Medikamente (engl. Orphan Drugs) bezeichnet.
Es gibt nur sehr wenige verwaiste Medikamente und diese stehen oft nicht zur Verfügung, weil es an Labors fehlt, die sie herstellen. Der Entwicklungsprozess eines neuen Wirkstoffs von seiner Entdeckung bis zu seiner Kommerzialisierung ist nämlich sehr langwierig, extrem kostspielig und letztendlich unberechenbar. Für viele Pharmaunternehmen besteht somit kaum ein Anreiz, solche Medikamente zu entwickeln, denn die naturgemäss geringen Verkaufszahlen können die Kosten für ihre Markteinführung niemals decken.
Zur Behebung dieses Problems haben sich daher zahlreiche Regierungen und Verbände in den 1990er Jahren dafür eingesetzt, die pharmazeutischen Labors durch wirtschaftliche Anreize ins Boot zu holen. Im Jahr 2000 verabschiedete das Europäische Parlament ein Reglement, das Steuererleichterungen, Unterstützung beim Zulassungsverfahren und 10-jährigen Patentschutz vorsah. Heute bietet die EU-Rechtsprechung der Pharmaindustrie die Möglichkeit, Nischenmärkte zu erschliessen, die für kleine und mittlere Unternehmen besonders interessant sind. Diese Bemühungen tragen allerdings nur spärliche Früchte: Die Zahl verwaister Medikamente bleibt weiterhin sehr gering und für die meisten seltenen Krankheiten gibt es keinerlei wirksame Therapie.
Auf internationaler Ebene besteht die Lösung aus einem Umsetzungsplan, der den Patienten einen angemessenen Zugang zu Diagnose, Behandlung und Betreuung gewährleistet. Dieser Plan umfasst auch die psychosoziale Unterstützung der Patienten und ihrer Angehörigen: In den Spitälern und Kantonen fungieren Koordinatoren als Beistand und Berater. Der Umsetzungsplan enthält zudem einen Teil zur Förderung der Forschung und zur Erhebung von epidemiologischen Daten. Überdies stehen die Aus- und Weiterbildung von Fachleuten und die Verbreitung der Informationen im Fokus.
In der Schweiz hat der Bundesrat am 15. Oktober 2014 das Nationale Konzept Seltene Krankheiten und am 13. Mai 2015 den entsprechenden Umsetzungsplan verabschiedet. Die Umsetzung des Nationalen Konzepts erfolgt im Rahmen von vier Projekten, die insgesamt 19 Massnahmen umfassen.