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Due bambini sono morti a causa di una disfunzione al fegato emersa dopo una terapia genetica di Novartis. Il gigante farmaceutico ha confermato i fatti in una presa di posizione, a disposizione dall’agenzia economica Awp.
"Dopo due decessi in breve tempo e d’accordo con le autorità sanitarie aggiorneremo le avvertenze e renderemo attenti sul fatto che si sono registrati casi mortali di disfunzioni acute al fegato", si legge nella nota del gruppo renano.
Zolgensma è approvato per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale (Sma), una rara malattia ereditaria che nella sua forma più grave porta alla morte all’età di circa due anni. Con un costo di due milioni di dollari, Zolgensma è la più cara terapia singola a livello mondiale.
"Crediamo fortemente al rapporto costi-benefici di Zolgensma, che fino a oggi è stato utilizzato mondialmente in oltre 2’300 pazienti", ha sottolineato Novartis. Possibili problemi al fegato erano già noti ed evocati nella descrizione del prodotto.
I casi mortali si sono registrati in Russia e Kazakistan. A entrambi i pazienti dopo la terapia di Zolgensma sono stati somministrati steroidi. Secondo Novartis si tratta dei primi decessi causati da disfunzioni al fegato.
Zolgensma è stato approvato negli Stati Uniti nel maggio 2019 ed è solo la seconda terapia genetica per malattie ereditarie che ha ricevuto l’ok dalle autorità. Già in passato erano stati sollevati dubbi sulla sicurezza del prodotto.