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Une équipe de chercheurs californiens est parvenue à corriger in situ un gène muté. Cette démonstration, publiée en ligne le 3 avril par la revue Nature, a été réalisée in vitro sur des cellules humaines. La mutation prise comme exemple est celle qui est responsable du déficit immunitaire combiné sévère lié à l'X (SCID), cette maladie des «enfants-bulles» contre laquelle les premières thérapies géniques classiques ont été tentées à Paris.Les chercheurs ont utilisé une protéine à doigts à zinc pour amener une endonucléase sur le site même de la mutation. Cette enzyme coupe les deux brins de l'ADN cible au site de la mutation. En fournissant à la cellule un fragment d'ADN exogène portant la séquence génique correcte, et en tirant parti des mécanismes de réparation de la cellule, les auteurs obtiennent une correction du défaut génétique dans environ 20% des cellules soumises au traitement.