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Novartis präsentierte am 16. April 2019 Phase-III-Daten aus der STR1VE-Studie. Sie zeigen, dass die Behandlung mit Zolgensma (AVXS-101 onasemnogene abeparvovec-xioi) bei SMA Typ I Babys, die jünger als 6 Monate waren, zu einem verlängerten ereignisfreien Überleben sowie zu einer Verbesserung in der Messskala CHOP-INTEND führt (misst die motorischen Fähigkeiten bei Kleinkindern). Dies ist im Einklang mit den zulassungsrelevanten Phase-I-Daten aus der START-Studie.
Bisher sind rund 150 pädiatrischen Patienten mit Zolgensma in verschiedenen Studien und weiteren Programmen behandelt worden. Nur etwa 5% der gescreenten Betroffenen mussten wegen eines erhöhten AAV9-Antikörpertiters ausgeschlossen werden, da sie von einer Behandlung nicht profitiert hätten.
Der Zulassungsantrag für Zolgensma ist bei den zuständigen Stellen (FDA, EMA, Japan) eingereicht worden (basierend auf den START-Daten), Entscheide werden für 2019 erwartet.