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Scienziati americani hanno reso noto di avere provato per la prima volta a modificare i geni di una persona direttamente all'interno del suo corpo per cambiarne il DNA in modo permanente con l'obiettivo di curare una malattia.
L'esperimento è stato realizzato lunedì ad Oakland (California) su Brian Madeux, un 44enne affetto da una rara malattia metabolica: la sindrome di Hunter. Si saprà solo fra 3 mesi se il trattamento è riuscito o meno. La tecnica verrà testata per anche altre malattie, inclusa l'emofilia.
La tecnica usata in California è diversa dalla Crispr, il cosiddetto "taglia e incolla" del Dna introdotto di recente. Su Madeux è stato sperimentato un sistema chiamato "nucleasi delle dita di zinco", forbici molecolari che cercano e tagliano uno specifico pezzo di DNA.
In questo caso le istruzioni per intervenire sul DNA sono state poste su un virus, il quale è stato alterato per portare le informazioni all’interno delle cellule, ma non causare infezioni. Le miliardi di copie di questo virus iniettato nel paziente viaggiano fino al fegato, dove le cellule usano le istruzioni per costruire le "dita di zinco" e preparare il gene correttivo. Queste dita tagliano il DNA, permettendo al nuovo gene di inserirsi e di produrre l’enzima che manca al paziente.
(Red/Ats/Ansa)