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Hämophilie: prophylaktische versus episodische Verabreichung von Gerinnungsfaktoren
Jungs oder Männer mit Hämophilie werden bei relevanten Blutungen, insbesondere Gelenkblutungen, mit dem entsprechend verminderten Gerinnungsfaktor behandelt. Im NEJM wurde eine Studie publiziert, welche die Auswirkung der regelmässigen, prophylaktischen Verabreichung von Gerinnungsfaktoren auf potentielle Gelenkschäden in der Zukunft untersuchte.
65 maximal 30 Monate alte Jungs mit einer schweren Hämophilie A wurden in die randomisierte Studie eingeschlossen. Entweder erfolgte eine prophylaktische, regelmässige Verabreichung von rekombinantem Faktor VIII oder die Gabe von mindestens 80 IU Faktor VIII bei Bedarf – also bei einer Gelenkblutung. Primärer Endpunkt war die Inzidenz von Knorpel- oder Knochenschäden im Röntgenbild oder MRI von betroffenen Sprung-, Knie- oder Ellbogengelenken.
Im Alter von 6 Jahren hatten in der prophylaktisch behandelten Gruppe 93% der Jungs normale Gelenkstrukturen im MRI, verglichen mit 55% in der episodisch therapierten Gruppe (p=0.006). Das relative Risiko für einen im MRI identifizierten Gelenkschaden betrug bei den episodisch gegenüber der prophylaktisch behandelten Hämophilen 6.1. Blutungen traten unter Prophylaxe hoch signifikant seltener auf (p<0.001). Hohe Titer von Faktor VIII Hemmern waren in der Prophylaxegruppe bei 2 Jungs nachweisbar. In der episodisch mit Gerinnungsfaktoren behandelten Gruppe traten 3 lebensbedrohliche Blutungen auf. Hospitalisationen und Infektionen aufgrund des zentralen Katheters waren in beiden Gruppen gleich häufig.
Konklusion der Autoren: Eine regelmässige, prophylaktische Verabreichung von rekombinantem Gerinnungsfaktor VIII resultiert bei Jungs mit schwerer Hämophilie A in einer beträchtlichen und statistisch hoch signifikanten Reduktion von Gelenkschäden und Blutungen.
Link zur Studie
NEJM 2007; 357:535-544 - Manco-Johnson MJ et al
09.08.2007 - dde