Document ID: /fineweb-2-swissfilter-quality_10-filterrobots/filtered/03507.jsonl.gz/237

Die Spinale Muskelatrophie (SMA) ist eine schwere neurodegenerative Erkrankung. Seit wenigen Jahren kann die SMA mit genetischen Therapien behandelt werden. Zu diesen neuen Therapien zählt auch die Gentherapie Zolgensma®. Zolgensma® ist seit Mitte 2021 in der Schweiz für die Behandlung von Kindern mit SMA unter 2 Jahren zugelassen. Schon vor der Zulassung konnten einzelne Betroffene mit der Gentherapie Zolgensma® behandelt werden. Wir haben nun die im Register erfassten Behandlungs- und Nachbeobachtungsdaten der ersten 9 in der Schweiz mit Zolgensma® behandelten Kinder ausgewertet.
Alle Kinder in dieser Studie haben nach der Behandlung mit Zolgensma® motorische Entwicklungsfortschritte gezeigt. Ohne die Gentherapie wären diese Fortschritte nicht zu erwarten gewesen. Keines der Kinder ist im Beobachtungszeitraum von im Mittel knapp 13 Monaten verstorben. Einzelne Kinder haben am Ende des Beobachtungszeitraums eine Unterstützung bei der Ernährung und Atmung in Form einer zusätzlichen Sondenernährung und/oder nächtlichen Maskenbeatmung benötigt. Bei einigen Kindern sind nach der Gentherapie vorübergehend Veränderungen von Laborwerten beobachtet worden, zum Beispiel eine Abnahme der Blutplättchenzahlen oder ein Anstieg der Leberwerte. Es ist bekannt, dass diese Laborveränderungen nach der Gentherapie auftreten können. Besondere Therapiemassnahmen waren wegen dieser Nebenwirkungen nicht erforderlich.
Unsere Studie zeigt, dass Zolgensma® eine effektive Behandlung der SMA ist und insbesondere einen positiven Effekt auf die motorische Entwicklung der behandelten Säuglinge und Kleinkinder hat.