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Erste Resultate der Firefish Teil 1 Studie von (Roche, zusammen mit PTC Therapeutics und der SMA Foundation) zeigen, dass der Wirkstoff RG7916 sicher ist und gut vertragen wird. Weitere Resultate wurden an der SMA Europe Konferenz in Polen präsentiert (Präsentation wird hier publiziert). Diese umfassten u.a. die Fähigkeit zu Schlucken und Notwendigkeit für Atemunterstützung.
In die Firefish Studie werden Babies bis 7 Monate aufgenommen, die mit Typ I SMA (und zwei SMN2 Genkopien) leben. In Part 1 werden bis zu 24 Babies rekrutiert und in den zweiten Teil, der ebenfalls ohne Placeboarm durchgeführt wird, noch 40 weitere Babies. Dieser Teil 2 soll während 24 Monaten die Wirksamkeit des Stoffes bestätigen.
Weitere Studien von Roche mit dem gleichen Molekül RG7916 sind Sunfish und Jewelfish.
Bemerkung
Besonders interessant bei den kleinen Molekülen ist die Tatsache, dass sie mittels Sirup (oral = durch den Mund) verabreicht werden und sich somit nicht nur im Zentralen Nervensystem (ZNS), sondern in allen Zellen des Körpers verbreiten und ihre Wirkung entfalten können.