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Firmen und Forschergruppen, die an der FSMA Konferenz 2013, teilgenommen haben, stellten Kurzberichte über den Stand der Dinge ihrer Projekte zur Verfügung. Diese können auf der FSMA-Website gelesen werden.
Hier ein kleiner Auszug:
F. Hoffmann-La Roche
Roche zusammen mit PTC Therapeutics und der SMA Foundation entwickelt ein kleines Teilchen („small molecule“), das die Produktion des SMN Protein steigern soll. Vorklinische Versuche in verschiedenen Mausmodellen zeigten, dass die Teilchen oral verabreicht werden können, sie den SMN Level erhöhen, die neuromuskulären Verbindungen (Synapsen) stabilisieren, die motorischen Funktionen verbessern, das Gewicht erhöhen und schliesslich auch das Überleben erhöhen. Zur Zeit wird die Sicherheit solcher Therapieansätze geprüft.
California Stem Cell – Stammzellentherapie
California Stem Cell verfolgt das Ziel, einen Phase 1 Versuch in SMA Typ 1 Patienten zu initiieren.
Genzyme (Sanofi)
Genzyme verfolgt ein SMA Gentherapie-Programm. Sie konzentrieren sich auf die AAV9-SMN Gen Zuliefermethode, d.h. mittels eines speziell angepassten Virus wird das SMN-Gen in das Rückenmark (in die Cerebrospinalflüssigkeit) transportiert. In Mausmodellen, aber auch in grösseren Tierarten, zeigte dieser Ansatz vielversprechende Resultate.
Nationwide Children’s Hospital
NCH konzentriert sich ebenfalls auf die AAV9-SMN Gen Zuliefermethode, einerseits durch Abgabe ins Blut (systemisch) und andererseits durch Abgabe direkt in die Cerebrospinalflüssigkeit.
Für die Variante der systemischen Abgabe plant NCH in den nächsten Monaten einen Antrag für eine Phase 1 Versuch einzureichen. Diese Versuchsreihe soll an Kleinkindern (bis 6 Monate alt) mit Typ 1 SMA durchgeführt werden.
Zusätzlich arbeitet die Gruppe ebenfalls daran, die Variante mit der Abgabe in die Cerebrospinalflüssigkeit, vorwärts zu treiben. Mittels dieser Variante könnten allenfalls auch ältere und grössere Patienten behandelt werden.
Isis Pharmaceuticals
Die Substanz ISIS-SMNRx wird zurzeit in einer Phase 2 Versuchsreihe geprüft. Hierbei geht es darum darzulegen, ob ein Medikament einerseits sicher ist und andererseits ob mehrfache Dosen über einen längeren Zeitraum gut vertragen werden.
Im Anschluss an diese Testreihe soll Anfang 2014 die Phase 3 Studie anlaufen.