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Octapharma erhält für wilate(R), das erste speziell für die Substitutionsbehandlung bei von-Willebrand-Jürgens-Syndrom entwickelte Medikament, die exklusive Zulassung als Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan Drug)
Lachen, Schweiz (ots/PRNewswire) - Die Octapharma AG, einer der weltweit grössten Hersteller von Blutplasmaprodukten, gab heute bekannt, dass sie für ihr Medikament wilate(R) von der US-amerikanische Aufsichtsbehörde Food and Drug Administration (FDA) die mit exklusiven Vermarktungsrechten einhergehende Zulassung als Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan Drug) erhalten habe. Der Orphan-Drug-Status wurde für die Anwendung von wilate(R) zur Behandlung spontaner oder traumainduzierter Blutungen bei Patienten mit schwerem von-Willebrand-Jürgens-Syndrom (vWS) sowie bei Patienten mit leichtem oder mittelschwerem vWS, bei denen bekannt ist oder der Verdacht besteht, dass sie nicht auf Desmopressin ansprechen, oder bei denen Desmopressin kontraindiziert ist, eingeräumt.
Die Zulassung von wilate(R) durch die FDA bei gleichzeitiger Gewährung exklusiver Vermarktungsrechte im Rahmen des Orphan-Drug-Status markiert den Eintritt von Octapharma USA in den US-amerikanischen Markt für Blutgerinnungsprodukte. Es ist geplant, dass das Präparat Anfang 2010 im Handel erhältlich sein soll. Octapharma USA ist der rasch expandierende US-amerikanische Geschäftsbereich der Octapharma AG, die zu den weltweit grössten Herstellern von Blutplasmaprodukten zählt.
"Dass die FDA wilate(R) die exklusive Zulassung als Orphan Drug erteilt hat, ist für Octapharma bei der Entwicklung dieses Arzneimittels von grossem Wert", so Kim Björnstrup, Vice Chairman der Octapharma-Gruppe "Eine der Voraussetzungen für die Gewährung exklusiver Vermarktungsrechte im Rahmen des Orphan-Drug-Status bestand darin, der FDA eine Begründung der möglichen Überlegenheit von wilate(R) im Vergleich zu existierenden Therapien vorzulegen (1). Wilate(R) wurde speziell für die Behandlung des von-Willebrand-Jürgens-Syndroms entwickelt und wird speziell für diese Indikation hergestellt. Die einzigartige Kombination von zwei Schritten der Virusabschwächung sowie hoher Reinheit und physiologischem 1:1-Verhältnisses von FVIII zu vWF bietet Patienten mit von-Willebrand-Jürgens-Syndrom eine neue, hochmoderne Behandlungsoption."
Informationen zu wilate(R):
Wilate(R) ist ein neu entwickeltes, hochreines, doppelt virusinaktiviertes von-Willebrand-Faktor-/Blutgerinnungsfaktor-VIII-Konzentrat (human), dessen Wirksamkeit bei allen Formen des von-Willebrand-Jürgens-Syndroms, auch im Kindesalter, in vier prospektiven klinischen Studien unter Verwendung von objektiven und subjektiven Kriterien nachgewiesen werden konnte.
Am 4. Dezember 2009 wurde wilate(R) von der FDA für die Behandlung spontaner und traumainduzierter Blutungen bei Patienten mit schwerem vWS sowie bei Patienten mit leichtem oder mittelschwerem vWS, bei denen bekannt ist oder der Verdacht besteht, dass sie nicht auf Desmopressin ansprechen, oder bei denen Desmopressin kontraindiziert ist, zugelassen.(2) Wilate(R) ist das erste doppelt virusinaktivierte, hochreine VWF/FVIII (von Willebrand-Faktor- / Faktor VIII-) Konzentrat, bei dessen Herstellung die Lösungsmittel-/Detergens-Behandlung (S/D-Verfahren) und ein spezielles End-Trocken-Erhitzungs (Terminal Dry-Heating - TDH)-System verwendet wird. Mithilfe der ausgewählten Reinigungsprozesse kann der VWF/FVIII-Komplex unter besonders proteinschützenden Bedingungen isoliert werden. Auf diese Weise wird ein Verhältnis von vWF zu RCo (Ristocetin-Cofaktor) von 1:1 erzielt, wobei die FVIII-Aktivitäten denen von normalem Blutplasma ähnlich sind. Wilate(R) wird ausschliesslich aus grossen Mengen von gepooltem Humanplasma, das in von der US-amerikanischen Aufsichtsbehörde FDA genehmigen Plasmaspendezentren gewonnen wurde, hergestellt, wobei kein Albumin als Stabilisator hinzugefügt wird.
Die Wirksamkeit hinsichtlich der Blutstillung sowie die Sicherheit und Verträglichkeit von wilate(R) bei der Behandlung akuter Blutungen und zur Blutungsprophylaxe bei Patienten mit verschiedenen Formen des von-Willebrand-Jürgens-Syndroms wurde in vier prospektiven klinischen Studien nachgewiesen. Anhand von objektiven Kriterien wurde wilate(R) bei 1.068 Blutungsepisoden geprüft. Dabei fand sich je nach Patiententyp eine Erfolgsrate von 84% bis 93%.(3)
Seit Mitte der 1980iger Jahre sind die Auflagen hinsichtlich der Virussicherheit von Plasmazubereitungen immer strenger geworden, was dazu geführt hat, dass jetzt der Nachweis der Eliminierung/Inaktivierung von Viren zu den Anforderungen gehört (4) (5). Die Sicherheit von Gerinnungsprodukten konnte durch Virusinaktivierung in mehreren Schritten verbessert werden. Dabei ist die Inaktivierung unter Verwendung des S/D-Verfahrens der gegenwärtige Goldstandard hinsichtlich des Schutzes gegen hochinfektiöse umhüllte Viren (6). Octapharma war der erste Hersteller, der die S/D-Inaktivierung bei der Grossproduktion von Plasmaderivativen eingesetzt hat. Bei der Herstellung von wilate(R) kommen zwei wirksame und von einander unabhängige Verfahren zur Virusinaktivierung zum Einsatz: die S/D-Behandlung en gros und die TDH-Behandlung des lyophilisierten Produkts im Endbehältnis. Darüber hinaus trägt auch der Schritt der Ionenaustauschchromatographie bei der Herstellung von wilate(R) zur Virussicherheit bei.
Im Blutplasma des Menschen finden sich vWF und FVIII nur in sehr geringen Konzentrationen. Während des Herstellungsprozesses von wilate(R) erfolgt eine Anreicherung des VWF/FVIII-Komplexes. Begleitende Plasmaproteine, die zu klinischen Nebenwirkungen führen könnten, sowie Proteasen, die die Stabilität der Gerinnungsfaktoren beeinträchtigen und deren physiologische Struktur und Funktion zerstören könnten, werden bei der Herstellung effektiv entfernt.
Informationen zum von-Willebrand-Jürgens-Syndrom (vWS):
Das von-Willebrand-Jürgens-Syndrom (vWS) ist die häufigste Blutungskrankheit. Laut Angaben des Centers for Disease Control and Prevention sind ca. 1 - 2% der US-Bevölkerung betroffen.(7) Ursache der Krankheit ist die Unfähigkeit des Körpers funktionsfähigen von-Willebrand-Faktor - ein menschliches Protein, das zur Blutgerinnung beiträgt - zu produzieren.
Informationen zur Octapharma-Gruppe:
Octapharma mit Sitz in Lachen (Schweiz) ist einer der weltweit grössten Hersteller von Blutplasmaprodukten und widmet sich seit über 25 Jahren der Patientenversorgung und der Innovation im Bereich der Medizin. Das Kerngeschäft des Konzerns liegt in der Entwicklung, der Herstellung und dem Vertrieb von hochwertigen therapeutischen Humanproteinen, die aus menschlichem Blutplasma und humanen Zelllinien gewonnen werden, darunter auch Immunglobuline für die intravenösen Verabreichung (IGIV). In den Vereinigten Staaten wird Octapharmas IGIV-Präparat octagam(R) (Immunoglobulin-i.v.-Lösung [human] 5 %) verwendet, um Störungen des Immunsystems zu behandeln, während Octapharmas Albumin (human) der Wiederherstellung und dem Erhalt des zirkulierenden Blutvolumens dient. Octapharma beschäftigt über 3.000 Mitarbeiter und verfügt über biopharmazeutische Erfahrung in 80 Ländern weltweit, u.a. auch in den Vereinigten Staaten. Dort ist Octapharma USA in Hoboken (New Jersey) ansässig. Octapharma betreibt zwei hochmoderne, von der US-amerikanischen Aufsichtsbehörde FDA zugelassene Produktionsstätten, die ein Höchstmass an Flexibilität bei der Herstellung der Produkte bieten und so Versorgungsengpässe minimieren. Weitergehende Informationen finden Sie unter www.octapharma.com.
Vorausschauende Aussagen
Diese Pressemitteilung enthält vorausschauende Aussagen, die bekannten und unbekannten Risiken, Unsicherheiten und anderen Faktoren unterliegen, die sich der Kontrolle des Unternehmens entziehen. Das Unternehmen übernimmt keinerlei Verpflichtung, diese vorausschauenden Aussagen zu aktualisieren oder an zukünftige Ereignisse oder Entwicklungen anzupassen. Zu diesen Faktoren gehören die Ergebnisse von laufenden oder noch ausstehenden Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten sowie Schritte der FDA oder anderen Aufsichtsbehörden.
Literatur
(1) Department of Health and Human Services Food and Drug Administration 21 CFR Part 316 (Docket No. 85N-0483), RIN 0905-AB55 Orphan-Drug regulations, Subpart C Verfügbar unter: www.fda.gov/For Industry/DevelopingProductsforRareDiseasesConditions/Howto applyforOrphanProductDesignation/ucm135122.htm
(2) Genehmigte, vollständige Fachinformation zu wilate(R), Dezember 2009.
(3) Ebd.
(4) Note for guidance on virus validation studies: The design, contribution and interpretation of studies validating the inactivation and removal of viruses (Richtlinie zu Virus-Validierungsstudien: Das Design, der Beitrag und die Interpretation von Validierungsstudien zur Inaktivierung und Entfernung von Viren) CPMP/BWP/268/95 Februar 1996.
(5) Note for guidance on plasma-derived products CPMP/BWP/269/95, rev.2. (Richtlinie zu Produkten aus Blutplasma) Juli 1998.
(6) Farrugia A . Guide for the assessment of clotting factor concentrates for the treatment of Hemophilia.(Leitfaden zur Beurteilung von Gerinnungsfaktorkonzentraten zur Hämophilie-Behandlung) 2003, WFH.
(7) Centers for Disease Control and Prevention. Bleeding disorders. Verfügbar unter www.cdc.gov/ncbddd/hbd/hemophilia.htm. Abgerufen am 22. November 2009.
DIESE PRESSEMITTEILUNG IST NICHT FÜR DIE VERÖFFENTLICHUNG IN DEN USA BESTIMMT
ots Originaltext: Octapharma AG
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