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1. Symptombehandlung
2. Enzymersatztherapie
Zwei rekombinante Formulierungen aus humanem Enzym α-Galactosidase A sind seit 2001 im Handel erhältlich:
Nach den verfügbaren klinischen Studien zu urteilen sind diese von vergleichbarer klinischer Wirksamkeit.
Die Präparate unterscheiden sich in erster Linie durch ihr Herstellungsverfahren, ihre Dosierung, die Infusionsdauer und ihre Nebenwirkungen. Die sich in vergleichbarer Höhe bewegenden jährlichen Kosten sind prohibitiv.
3. Migalastat
Die erste per os Therapie bei ansprechenden Mutationen.