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LHON ist eine seltene, erblich bedingte Augenerkrankung, die das Leben der Betroffenen auf einen Schlag ändern kann. Die Krankheit tritt bei etwa 2 bis 3 von 100.000 Menschen auf und führt innerhalb kürzester Zeit zu einer massiven Verschlechterung der Sehkraft eines Auges, wobei das zweite Auge in der Regel wenige Wochen bis Monate später auch betroffen ist. In wenigen Fällen führt die Erkrankung zu einer völligen Erblindung. Für LHON ist keine ursächliche Therapie oder Heilung möglich, da sie erblich bedingt ist, wobei sich gentherapeutische Maßnahmen in der Forschungsphase befinden.