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Wie der Pharmakonzern am Dienstag mitteilte, hat das Schweizerische Heilmittelinstitut Swissmedic dem Konzern die vorläufige Zulassung für die Therapie zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) erteilt. Die Zulassung erfolgte, nachdem bereits mehrere Kinder mit SMA mit Zolgensma behandelt worden sind. Nach Einzelfallüberprüfungen wurde ihnen die Gentherapie von der Invalidenversicherung finanziert.
Eine Behandlung mit Zolgensma kostet etwa zwei Millionen Franken. Es gilt daher als teuerstes Medikment der Welt.
Zolgensma setzt laut Mitteilung an der Ursache der Erkrankung an und wird im Gegensatz zu anderen SMA-Therapien nur ein einziges Mal verabreicht. Zolgensma ist indiziert zur Behandlung von SMA-Patienten mit einer bestimmten Mutation im SMN1-Gen und einer klinisch diagnostizierten Typ 1-SMA, oder für SMA-Patienten mit einer bestimmten Mutation im SMN1-Gen und bis zu 3 Kopien des SMN2-Gens. Die Therapie darf nur bis zum Alter von zwei Jahren verabreicht werden.
Die SMA ist eine seltene Erbkrankheit, die durch das Fehlen des funktionsfähigen SMN1-Gens verursacht wird. Sie führt zu einem Verlust von Motoneuronen, der für das Atmen, das Schlucken und grundlegende Bewegungen notwendige Muskelfunktionen beeinträchtigt. Die Krankheit ist die häufigste genetisch bedingte Todesursache bei Neugeborenen. Unbehandelt führt die SMA des Typ 1 in mehr als 90 Prozent der Fälle bis zum Alter von 2 Jahren zum Tode oder erfordert eine dauerhafte maschinelle Beatmung, wie Novartis weiter mitteilte.
(AWP/cash)