Document ID: /fineweb-2-swissfilter-quality_10-filterrobots/filtered/02014.jsonl.gz/11

Şu An Neredeyiz:
Aşağıda, aşağıdakiler tarafından neler yapıldığının bir açıklaması bulunmaktadır Nadir Sürekli Umut Fonu bu bizi klinik denememizin eşiğine getirdi:
Tedavi / İlaç Geliştirme
Nadir Nitelikli Umut Fonu, son 15 yılda gen terapisindeki çeşitli yenilikleri ve gelişmeleri araştırdı ve bölgedeki birçok farklı uzmana ulaştı ve sonunda Amerika Birleşik Devletleri'ndeki Kuzey Carolina Üniversitesi'ndeki (UNC) araştırmacılarla bir öneri peşinde koştu. Bu araştırmacılar, tüm beyin ve omurilik boyunca bir gen iletebilen yeni bir virüs türünü test ettiler. Bu yaklaşım, AGU'dan biyolojik olarak daha karmaşık olan başka bir nadir hastalık için farelerde, domuzlarda ve maymunlarda doğrulanmıştır.
İnsanlarda herhangi bir hastalığa neden olmayan Adeno-İlişkili Virüs (AAV) adı verilen bir virüs, eksik hücrelere normal bir AGA genini götürmek için "moleküler taşıma aracı" olarak kullanılır. Bu hücreler daha sonra gerekli enzimi kendileri üretebilecekler. Standart uygulamaları kullanarak, UNC araştırmacıları bir AGA Gene / AAV virüsü oluşturup ürettiler ve ilacın insan cilt hücrelerindeki etkinliğini test ediyorlar. Bunun için, UNC laboratuvarda AGU deri fibroblastları aldı ve fibroblastları büyütme / toplama / koruma çalışmalarını tamamlıyor. Fibroblastlarla çalışma devam ediyor ve sonuçlar cesaret verici.
Tedavi Doğrulaması (Farmakolojik Aktivite)
Daha önce bildirilen olumlu sonuçlar ve UNC verileriyle, ilaç geliştirme sürecindeki bir sonraki adım, tedavinin hayvanlarda işe yaradığını kanıtlamaktı. Bunun için UNC bir AGU fare kolonisi kurdu. Tedavi yaklaşımı ve uygulama, insanlarda olduğu gibi, AGA genini beyin, omurilik ve nihayetinde tüm vücuda dağıtmak ve aynı zamanda gen içeren virüs taşıyıcısını beyni ve omuriliği çevreleyen sıvıya enjekte etmek anlamına geliyordu. Enjeksiyon prosedürü, omurga musluğuyla aynıdır, ameliyat gerektirmez ve çoğu hastanede rutin olarak yapılır. Cesaret verici ön test sonuçları, bu prosedürün tüm beyne bir gen verebileceğini gösteriyor.
Akut Toksisite Potansiyeli
Farelerde tedavi etkinliğine ilişkin yeterli veri toplandıktan ve FDA'ya (IND öncesi toplantıda) sunulduğunda, bir toksisite çalışmasının gerekip gerekmediğine dair bir karar verilmesi gerekecektir.
FDA Hızlandırılmış Onay Yönetmelikler, "klinik faydayı tahmin etme olasılığı makul olan" vekil son noktaların kullanımına dayalı olarak daha hızlı ilaç onayına izin verir. Bir vekil son nokta, bir hastalık durumu ve tedavi etkisinin göstergesi olduğuna inanılan, ancak hastaya doğrudan bir sağlık kazanımının göstergesi olmadığına inanılan, kan testi veya idrar belirteci gibi bir ölçüdür.
Bir ilaç / tedavi onayı için AA yolunu kullanmak için FDA, bir hastalık için önceden var olan bir klinik yönetim yapısı veya geçmiş çalışma verileri olmasını gerektirir. AGU Anlamlı İyileştirmeler Çalışması, gerekli verileri toplar ve hasta klinik araştırması sırasında kullanır.