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Das Biotechunternehmen Relief Therapeutics hat über seine kürzlich erworbene deutsche Tochter Advita von der US-Zulassungsbehörde FDA den Orphan Drug-Status für den Wirkstoff Avipdadil (RLF-100) zur Behandlung der Lungenkrankheit Sarkoidose erhalten.
Dabei gehe es um eine Formulierung des Wirkstoffs, der inhaliert werden kann, teilte Relief am Dienstag mit. In offenen klinischen Versuchsreihen mit Sarkoidose-Patienten habe sich Avipdadil sowohl als gut verträglich wie auch als sicher erwiesen und positive immunregulatorische Wirkungen in der Lunge gezeigt, die bei einem erheblichen Teil der Patienten mit einer Linderung der Symptome einhergingen.
Die Orphan Drug-Status wird Produkten zur Behandlung von lebensbedrohlichen oder chronisch schwächenden Erkrankungen erteilt, von denen in den USA weniger als 200'000 Patienten und in der EU nicht mehr als fünf von 10'000 Personen betroffen sind. Weitere Kriterien sind das Potenzial des Produkts, den Patienten einen signifikanten Nutzen im Vergleich zu einer verfügbaren Behandlung zu bieten oder einen ungedeckten medizinischen Bedarf zu decken, für den es keine Behandlung gibt.
Bei Sarkoidose handelt es sich um eine seltene Lungenkrankheit, bei der sich die Lungenbläschen, kleinen Bronchien und kleinen Blutgefässe entzünden. Mit dem Fortschreiten der Krankheit bilden sich in den betroffenen Geweben kleine Klumpen oder Granulome, die dazu neigen, entzündet zu bleiben und zu vernarben. Den Angaben zufolge gibt es in den USA derzeit etwa 140'000 Sarkoidose-Patienten.
(AWP)