COVID-19-lääkkeen kehittäminen
Taustaa > Kaavio lääkekehityksen syklistä

Lääkekehitys on prosessi, jossa uusi tartuntatautirokote tai terapeuttinen lääke tuodaan markkinoille sen jälkeen, kun johtava yhdiste on tunnistettu lääkekehitysprosessin avulla. Siihen kuuluu pieneläimillä ja eläimillä tehtävä laboratoriotutkimus, uuden lääkkeen viranomaisstatuksen hakeminen esimerkiksi FDA:n kautta, jotta kliiniset tutkimukset ihmisillä voidaan aloittaa, ja siihen voi sisältyä vaihe, jossa lääkkeen markkinoille saattamiseksi haetaan viranomaishyväksyntää uuden lääkehakemuksen avulla. Koko prosessi - ideasta prekliinisten laboratoriotestien kautta kliinisten tutkimusten kehittämiseen, mukaan lukien vaiheen I-III tutkimukset - hyväksyttyyn rokotteeseen tai lääkkeeseen kestää yleensä yli kymmenen vuotta.
Termi "prekliininen tutkimus" määritellään laboratoriotutkimuksiksi in vitro ja in vivo, mikä tarkoittaa ehkäisevän rokotteen, viruslääkkeen tai muun infektion jälkeisen hoidon kehittämisen alkuvaihetta, kuten kokeita, joilla määritetään tehokkaat annokset ja toksisuus eläimillä, ennen kuin yhdiste-ehdokas viedään eteenpäin turvallisuus- ja tehokkuusarviointia varten ihmisillä. Lääkekehityksen prekliinisen vaiheen loppuunsaattaminen - jonka jälkeen lääkkeen turvallisuus ja teho testataan riittävällä määrällä COVID-19-tartunnan saaneita ihmisiä (satoja tai tuhansia eri maissa) - on prosessi, joka useiden vuoden 2020 alussa julkaistujen raporttien mukaan vie todennäköisesti 1-2 vuotta COVID-19-hoitojen osalta. Näistä ponnisteluista huolimatta lääkekandidaattien onnistumisprosentti on vain 19 prosenttia, kun ne saavuttavat lopulta viranomaishyväksynnän koko lääkekehitysprosessin aikana tartuntatautien hoidossa.
Vaiheen I tutkimuksissa testataan ensisijaisesti turvallisuutta ja alustavaa annostelua muutamalla kymmenellä terveellä koehenkilöllä, kun taas vaiheen II tutkimuksissa - vaiheen I onnistumisen jälkeen - arvioidaan terapeuttista tehoa COVID-19-taudin hoidossa nousevilla annostasoilla (teho perustuu biomarkkereihin) ja arvioidaan samalla tarkasti mahdollisia haittavaikutuksia, jotka aiheutuvat lääkeaihion (tai yhdistelmähoitojen) mahdollisista haittavaikutuksista, tyypillisesti sadoilla ihmisillä. Mahdollisten COVID-19-lääkkeiden vaiheen II tutkimusten yleinen tutkimusasetelma on satunnaistettu, plasebokontrolloitu ja sokkoutettu, ja ne tehdään useissa eri toimipaikoissa, ja samalla määritetään tarkemmat ja tehokkaammat annokset ja seurataan haittavaikutuksia.
Vaiheen II tutkimusten onnistumisprosentti vaiheeseen III (kaikkien sairauksien osalta) on noin 31 prosenttia ja erityisesti tartuntatautien osalta noin 43 prosenttia. Keskimääräinen toisen vaiheen tutkimus maksaa 57 miljoonaa Yhdysvaltain dollaria (vuoden 2013 dollareissa, mukaan lukien prekliiniset ja vaiheen I kustannukset), riippuen sen kestosta (pidempi on kalliimpi), joka on tyypillisesti muutamasta kuukaudesta kahteen vuoteen. Vaiheen II tutkimuksen menestyksekäs läpivieminen ei ennusta luotettavasti, että lääkeaihioehdokas menestyy vaiheen III tutkimuksessa.
COVID-19:n vaiheen III tutkimuksiin osallistuu satoja tai jopa tuhansia sairaalahoitoon osallistujia, ja niissä testataan hoidon tehokkuutta taudin vaikutusten vähentämiseksi ja seurataan samalla haittavaikutuksia optimaalisella annoksella, kuten monikansallisissa Solidarity- ja Discovery-tutkimuksissa.