کارآزمایی بالینی
مرور کلی

کارآزمایی دارو
برخی از کارآزمایی‌های بالینی بر روی افراد سالم بدون مشکل پزشکی قبلی انجام می‌شوند. سایر کارآزمایی‌های بالینی مربوط به افرادی با شرایط خاصی از سلامت است که مایل به آزمایش یک درمان تجربی هستند. پژوهشگران در برخی مواقع مطالعات اولیه انجام می‌دهند تا در طراحی کارآزمایی بالینی بینش پیدا کنند.
دو هدف برای آزمودن درمان‌های پزشکی وجود دارد: اول اینکه آیا این درمان‌ها به اندازه کافی خوب عمل می‌کنند که با مفاهیم «اثربخشی» یا «تأثیر (ابهام‌زدایی)» از آن یاد می‌شود؛ دوم آن که آیا آنها به اندازه کافی بی‌خطر و ایمن هستند که با اصطلاح «بی‌خطری» شناخته می‌شود. هیچ‌یک از این دو هدف ملاک مطلق نیستند. بی‌خطری و اثربخشی نسبت به نحوه استفاده از درمان، سایر درمان‌های موجود و شدت بیماری یا شرایط ارزیابی می‌شوند. به‌طور کلی منافع یک درمان باید بیشتر از خطرات آن باشد. به عنوان مثال، بسیاری از داروهای درمان سرطان دارای عوارض جانبی شدیدی هستند که این عوارض برای مسکن‌هایی که بدون نسخه تجویز می‌شوند قابل قبول نیستند، با این حال داروهای سرطان مورد تأیید قرار گرفته‌اند زیرا تحت نظر پزشک استفاده می‌شوند و برای یک شرایط تهدید کننده زندگی استفاده می‌شوند.
در ایالات متحده، سالمندان ۱۴ درصد از جمعیت را تشکیل می‌دهند، در حالی که بیش از یک سوم مصرف دارو مربوط به آنهاست افراد بالای ۵۵ سال (یا سنین مشابه) اغلب از حضور در کارآزمایی‌های بالینی حذف می‌شوند چرا که به دلیل ابتلا به ناراحتی و بیماری‌های بیشتر و در نتیجه مصرف بیشتر دارو، تفسیر داده‌های مطالعات را پیچیده می‌کنند ضمن این‌که ظرفیت فیزیولوژیکی آنها نسبت به افراد جوان‌تر متفاوت است. کودکان و افرادی که شرایط پزشکی نامرتبطی با ناراحتی تحت مطالعه داشته باشند نیز اغلب کنار گذاشته می‌شوند. زنان باردار نیز در اغلب موارد به دلیل خطرات احتمالی درمان برای جنین کنار گذاشته می‌شوند.
حامی مالی کارآزمایی، مطالعه را با هماهنگی گروهی از محققان بالینی خبره طراحی می‌کند، از جمله اینکه چه درمان‌های جایگزین یا موجودی برای مقایسه با داروی جدید وجود دارد و برای کدام بیماران ممکن است سودمند باشد. چنانچه حامی مالی نتواند آزمودنی‌های کافی را در یک مکان به دست آورد، از پژوهشگران در سایر مکان‌ها دعوت به همکاری خواهد کرد.
در طول کارآزمایی، پژوهشگران افراد با ویژگی‌های از پیش تعیین‌شده را استخدام می‌کنند، درمان(ها) را به کار می‌برند و داده‌های مربوط به سلامت افراد را برای یک دوره زمانی مشخص جمع‌آوری می‌کنند. داده‌ها شامل اندازه‌گیری‌هایی مانند علایم حیاتی، غلظت داروی مورد مطالعه در خون یا بافت‌ها، تغییر در علایم بیمار است و اینکه آیا بهبود یا بدتر شدن وضعیت بیمار تحت تأثیر داروی مورد مطالعه رخ می‌دهد یا خیر. پژوهشگران داده‌ها را برای حامی مالی کارآزمایی ارسال می‌کنند، تا داده‌های تلفیقی را با استفاده از آزمون‌های آماری تجزیه و تحلیل کند.
نمونه‌هایی از اهداف کارآزمایی بالینی شامل ارزیابی بی‌خطری و اثربخشی نسبی یک دارو یا دستگاه است:
بر روی طیف خاصی از بیماران
در دوزهای مختلف
برای یک کاربری جدید
ارزیابی بهبود اثربخشی در درمان یک بیماری در مقایسه با درمان استاندارد برای آن وضعیت
ارزیابی دارو یا دستگاه مورد مطالعه نسبت به دو یا چند مداخله از قبل تأیید شده/متداول برای آن وضعیت
در حالی که اکثر کارآزمایی‌های بالینی، مداخله جدید را با یک جایگزین آن مقایسه می‌کنند، برخی از آنها با سه یا چهار جایگزین مورد مقایسه قرار می‌دهند که ممکن است شامل دارونما نیز باشد.
به جز کارآزمایی‌های کوچک و تک‌مرکزی، طراحی و اهداف مطالعه در سندی به نام پروتکل کارآزمایی بالینی مشخص شده‌اند. این پروتکل «راهنمای عملیاتی» کارآزمایی است و تضمین می‌کند که همه محققان کارآزمایی را به روشی مشابه بر روی افراد مشابه انجام می‌دهند و داده‌ها در همه افراد قابل مقایسه هستند.
از آنجایی که یک کارآزمایی برای آزمودن فرضیه‌ها و نظارت دقیق و ارزیابی پیامدها طراحی شده‌است، می‌توان آن را به عنوان یک کاربرد روش علمی، به ویژه مرحله تجربی در نظر گرفت.
رایج‌ترین کارآزمایی‌های بالینی فراورده‌های دارویی، دستگاه‌های پزشکی، زیست‌داروها، سنجش‌های تشخیصی، درمان‌های روان‌شناختی یا سایر مداخلات جدید را ارزیابی می‌کنند. ممکن است قبل از اینکه یک مرجع نظارتی ملی ورود به بازار یک نوآوری را تأیید کند، انجام کارآزمایی‌های بالینی لازم باشد.
کارآزمایی تجهیزات پزشکی
سازندگان دستگاه‌های پزشکی در ایالات متحده همانند سازندگان داروها ملزم به انجام کارآزمایی‌های بالینی برای دریافت تأییدیه قبل از عرضه به بازار هستند. در کارآزمایی دستگاه‌ها ممکن است یک دستگاه جدید با یک درمان شناخته شده مقایسه شود، یا ممکن است دستگاه‌های مشابه با یکدیگر مقایسه شوند. نمونه‌ای از روش اول در زمینه جراحی عروق، کارآزمایی ترمیم باز در مقابل اندوواسکولار (OVER trial) برای درمان آنوریسم آئورت شکمی است که تکنیک قدیمی‌تر ترمیم باز آئورت را با دستگاه ترمیم آنوریسم اندوواسکولار که جدیدتر است مقایسه می‌کند. نمونه‌ای از دومی‌ن روش، کارآزمایی بالینی بر روی دستگاه‌های مکانیکی است که در درمان بی‌اختیاری ادرار زنان بزرگسال استفاده می‌شود.
کارآزمایی رویه‌ها
رویه‌های پزشکی یا جراحی نیز همانند داروها ممکن است تحت کارآزمایی‌های بالینی قرار گیرند، برای مثال مقایسه روش‌های مختلف جراحی فیبروئیدها در درمان ناباروری. اگرچه در شرایطی که انجام کارآزمایی‌های بالینی در مداخلات جراحی اخلاقی نیستند یا از نظر لجستیک امکان‌پذیر نیستند مطالعات مورد-شاهدی جایگزین آنها خواهد شد.