متلازمة خلل التنسج النخاعي
العلاج

إن أهداف العلاج تتمثل في التحكم في الأعراض، تحسين نوعية حياة المريض، زيادة احتمالية النجاة وتخفيض تقدّم مرض ابيضاض الدم النقوي الحاد.
النظام العالمي لقياس أعراض البروستاتا IPSS. يمكن أن يساعد المرضى المحجورين صحيًا لعلاج أكثر حدة (بمعنى آخر: زراعة نخاع العظم) كما أنه يساعد في تحديد أفضل توقيت للقيام بهذا العلاج. أركان هذا العلاج الرئيسية تتمثل في العناية المساعدة إلى جانب دعم منتجات الدم المساعدة وعوامل النمو المتعلقة بالدم مثل إريثروبويَتين. القوانين المنظمة لاستخدام إريثروبويَتين في طور التطور حاليًا وفق الجمعية الأمريكية العالمية للعناية الطبية. لم يرد شيء بخصوص استخدام عوامل النمو المتعلقة بالدم لعلاج متلازمة خلل التنسج النقوي في تلك الوثيقة.
وافقت منظمة الغذاء والدواء الأمريكية على استخدام ثلاثة عوامل في علاج متلازمة خلل التنسّج النقوي:
5-آزاسيتيدين: متوسط النجاة 21 شهرًا.
ديسيتابين: معدل الاستجابة الكاملة وصل لـ 43%. أظهرت دراسة أنه إذا استخدم مع حمض الفالبوريك يظهر فاعلية في علاج ابيضاض الدم النقوي الحاد.
ليناليدوميد: يظهر فاعلية في تخفيض حاجة مرضى متلازمة 5q لنقل كريات الدم الحمراء لهم.
العلاج الكيماوي مع العوامل دون المثيلية، 5- آزاسيتيدين وديسيتابين أظهر أنه يقلل الحاجة لنقل الدم كما أنه يعيق تطور متلازمة خلل التنسج النقوي إلى ابيضاض الدم النقوي الحاد. في ديسيمبر 2005 تمت موافقة منظمة الغذاء والدواء الأمريكية على عقار ليناليوميد ليتم استخدامه في حالات متلازمة 5q فقط. علاج متلازمة خلل النسج النقوي باستخدام ليناليدوميد في الولايات المتحدة يكلّف (9200 $) شهريًا.
زراعة الخلايا الجذعية، تحديدًا عند المرضى صغار السن (أقل من 40 سنة) والمرضى الأكثر تضررًا؛ تشكّل العلاج الشافي. يرتبط نجاح عملية زراعة نخاع العظم بشدة متلازمة خلل التنسّج النقوي وفقًا للنظام العالمي لقياس أعراض البروستاتا IPSS، المرضى الذين يمتلكون نتائج أكثر تفضيلًا وفقًا لهذا النظام يحصلون على نتائج أفضل لزراعة نخاع العظم.
تعتبر زيادة عنصر الحديد ونقل كريات الدم الحمراء جزءًا رئيسيًا من العلاج المساعد لمرضى متلازمة خلل التنسج النقوي الذين يعانون من فقر الدم الأنيمي. مع أن بعض العلاجات التي يأخذها المرضى يمكن أن تزيد الحاجة إلى نقل كريات الدم الحمراء للمريض إلا أن بعض المرضى قد لا يستجيبون لهذه العلاجات وقد يعانون بمرور الوقت من تراكم الحديد وما ينتج عن ارتفاع نسبته من مضاعفات.
المرضى الذين يحتاجون إلى نقل كريات الدم الحمراء بأعداد كبيرة، يعانون من آثار عكسية تتمثل في ارتفاع كميات الحديد في كل من الكبد، القلب وجهاز الغدد الصم. من المحتمل أن يكون الخلل في عمل هذه الأعضاء ناتجًا عن ارتفاع كميات الحديد فيها عند مرضى متلازمة خلل التنسج النقوي، كما أن ارتفاع الحديد الناتج عن نقل الدم قد يكون مساهمًا في زيادة الأمراض والوفيات في المراحل المبكّرة من خلل التنسّج النقوي.
عند المرضى الذين يحتاجون نقل كريات الدم الحمراء لهم، يجب مراقبة مستوى الفريتين في مصل الدم، عدد كريات الدم الحمراء المنقولة وتعطّل عمل بعض الأعضاء (القلب، الكبد، البنكرياس) لمعرفة مستوى الحديد. يجب أن يُخفّض مستوى الحديد إلى أقل من 1000 مكغ/لتر.
يتوافر الآن في الولايات المتحدة خالبان للحديد؛ دِيفِيرُوكْسامِين للاستخدام بشكل وريدي، وديفيراسيروكس للاستخدام الفموي. هذه الخيارات توفّر الآن علاجًا ناجعًا محتملًا لمشكلة اكتناز الحديد، ديفيريبرون هو عامل خالب ثالث يتوافر في أوروبا للاستخدام الفموي ولا يتوافر في الولايات المتحدة.
الدراسات السريرية الخاصة بمتلازمة خلل التنسج النقوي ما زالت قائمة مع عوامل الحديد الخالبة لمعرفة ما إذا كالنت خوالب الحديد ستغيّر من طبيعة المرضى الذين يحتاجون لنقل الدم. لقد أمكن التغلب على بعض مضاعفات اكتناز الحديد عند مرضى متلازمة نقص التنسج النقوي من خلال استخدام علاج مخالب الحديد.
حاليًا؛ هناك عدد هائل من التجارب السريرية التي تجري على الطور الثالث مقارنةً بالعلاج باستخدام ديفيراسيروكس الذي يجب أن يساعد في تحديد فائدته في علاج اكتناز الحديد عند مرضى متلازمة خلل التنسج النقوي.
في 2013 في ألمانيا أجريت دراسة على الطور الأول مع APG101 عند المرضى الذين يعتمدون على نقل الدم لهم مع احتمالات قليلة أو متوسطة بأن يكونوا بخطر الإصابة بمتلازمة خلل التنسج النقوي. التجارب قبل السريرية أظهرت أن APG101 قد أنقذت خلايا الدم الحمراء الأم من الموت في مرحلة ما قبل النضج. لذا المعالجة باستخدام APG101 من المتوقع أن تُحسّن تَكَوُّنُ الكُرَيَّاتِ الحُمْر وفقر الدم عند مرضى متلازمة خلل التنسّج النقوي. الهدف الرئيسي من الدراسة هو اختبار سلامة استخدام APG101 واستجابة خلايا الدم عند مرضى متلازمة خلل التنسج.