علاج جيني

| علاج جيني | علاج جيني |
| --- | --- |
تجارب في العلاج الجيني المبكر في جامعة ميشيغان: تجارب في العلاج الجيني المبكر في جامعة ميشيغان
: 
 معلومات عامة  :  معلومات عامة  
من أنواع: علاج  
تعديل مصدري - تعديل  : تعديل مصدري - تعديل  
الْعِلَاجُ الٔجِينِيُّ أو المُعَالَجَةُ الْجِينِيَّة هي عملية ادخال مورثات سليمة إلى الخلايا لتصحيح عمل المورثات غير الفعالة بغية علاج المرض. يرى العلماء أن العلاج الجيني قد يكون وسيلة فعالة لعلاج العديد من الأمراض الوراثية الناتجة من عطب مورثة واحدة مثل مثل الثلاسيميا والناعور وفقر الدم المنجلي والتليف الكيسي وغيرها من الأمراض. ترجع أول تجربة لاستخدام العلاج الجيني إلى عام 1990 عندما قام الطبيبان فرنش أندرسون ومايكل بلاز بمحاولة علاج طفلة مصابة بمرض عوز المناعة المشترك الشديد بادخال المورثة المختصة بتقوية جهاز المناعة في جسم الإنسان. لاقت التجربة نجاح جزئي حيث استطاع العلاج تقوية الجهاز المناعي للطفلة بنسبة 40%.
بين عام 1989 وديسمبر من عام 2018، أُجريت أكثر من 2,900 تجربة سريرية ما يزال أكثر من نصفها في المرحلة الأولى، وبحلول عام 2017، كان مستحضر لوكستورنا من شركة سبارك للأدوية (لعلاج العمى المحرض بطفرة المورثة RPE65/ كمنة ليبر الخلقية) ومستحضر كيمرايه لشركة نوفارتس (العلاج بخلايا تي المنتجة لمستقبلات الأضداد الخيمرية) أول علاجين جينيين تعتمدهما إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في الأسواق. منذ ذلك الحين، حازت أدوية أخرى مثل زولجنسما لشركة نوفارتس وباتيزيران لشركة آلنيلام على موافقة إدارة الغذاء والدواء إضافةً إلى أدوية علاج جيني من شركات أخرى.
تستخدم أغلب الطرق الفيروسات المرتبطة بالغدية والفيروسات البطيئة لإدخال الجينات ضمن الكائنات الحية وخارجها على التوالي. تتصف الفيروسات المرتبطة بالغدية باستقرار قفيصتها الفيروسية وضعف تحريضها المناعي وقدرتها على تنبيغ كل من الخلايا المنقسمة وغير المنقسمة والدمج النوعي للمواقع الخلوية والتعبير طويل الأمد في العلاج ضمن العضوية. تتطب مقاربات «قليل النوكليوتيد النوعي للأليل/ الحمض النووي الريبوزي المتداخل الصغير» مثل تلك التي أجرتها شركتا «ألنيلام» و«أيونيس للصناعات الدوائية» أنظمة نقل مورثي غير فيروسية، إضافةً إلى استخدام آليات بديلة لاستهداف الخلايا الكبدية عبر ناقلات ن-أسيتيل-جالاكتوزأمين.
يهدف مفهوم العلاج الجيني لإصلاح الاضطرابات الجينية من مصدرها الأساسي، فإذا سببت طفرة ما في أحد الجينات إنتاج بروتين عاطل وظيفيًا يسبب (بصفة متنحية عادةً) مرضًا موروثًا، يمكن أن يُستخدم العلاج الجيني لإيصال نسخة من الجين السليم غير الحامل للطفرة الضارة إلى الخلايا لإنتاج بروتين وظيفي. يُشار إلى هذه الاستراتيجية بالعلاج بالاستبدال الجيني، ويمكن تطبيقها لعلاج أمراض الشبكية الوراثية.
غالبًا ما ينطبق مفهوم العلاج بالاستبدال الجيني على الأمراض المتنحية، لكن الاستراتيجيات الحديثة تقترح أنه ملائم أيضًا لعلاج حالات ناجمة عن نماذج وراثية سائدة.
أدى اكتشاف تقنية كريسبر للتعديل الجيني إلى فتح أبواب جديدة لتطبيقها واستخدامها في العلاج الجيني، إذ يمكن لهذه التقنية تصحيح عيب جيني محدد ضمن المورثة بدلًا من التبديل المعزول للجينات. قد تتاح لنا خيارات علاجية أخرى في المستقبل لتخطي العقبات الطبية مثل إزالة مستودعات فيروس عوز المناعة البشرية الكامن وتصحيح الطفرات المسببة لفقر الدم المنجلي.
يهدف العلاج الجيني الصنعي إلى تمكين خلايا الجسم من تولي وظائف لا تؤديها وظيفيًا في الحالة الطبيعية. أحد الأمثلة على ذلك ما يطلق عليه العلاج الجيني لاستعادة البصر، وهو يهدف لاستعادة القدرة على الرؤية في المراحل الانتهائية من أمراض الشبكية. في هذه الأمراض، تخسر العين خلايا المستقبلات الضوئية الأساسية الحساسة للضوء في الشبكية بشكل دائم، لكن باستخدام العلاج الجيني الصنعي يمكن إدخال بروتينات حساسة ضوئيًا إلى باقي خلايا الشبكية لمنحها حساسيةً ضوئيةً تمكنها من إرسال إشارات بصرية إلى الدماغ، ومازالت التجارب السريرية قائمةً حتى الآن.
لا يمكن أن نًعد جميع الإجراءات الطبية التي تغير من تركيب المريض الجيني علاجًا جينيًا، فعمومًا تؤدي عملية نقل نخاع العظم وزرع الأعضاء إلى إدخال دنا غريب إلى أجسام المرضى أيضًا.