Werkbezoek vaste commissie VWS aan Washington en Boston over geneesmiddelen; Verslag van bezoek delegatie uit de vaste commissie voor VWS aan Washington en Boston, 29 april t/m 6 mei 2006, over het geneesmiddelenbeleid
Staten-Generaal — Kamerstuk 
Datum: 2014-07-06 00:00:00.000000
Rechtsgebied: Wetgeving


(function (window, document, dataLayerName, id) {
 window[dataLayerName] = window[dataLayerName] || [], window[dataLayerName].push({ start: (new Date).getTime(), event: "stg.start" }); var scripts = document.getElementsByTagName('script')[0], tags = document.createElement('script');
 function stgCreateCookie(a, b, c) { var d = ""; if (c) { var e = new Date; e.setTime(e.getTime() + 24 * c * 60 * 60 * 1e3), d = "; expires=" + e.toUTCString() } document.cookie = a + "=" + b + d + "; path=/; Secure" }
 var isStgDebug = (window.location.href.match("stg_debug") || document.cookie.match("stg_debug")) && !window.location.href.match("stg_disable_debug"); stgCreateCookie("stg_debug", isStgDebug ? 1 : "", isStgDebug ? 14 : -1);
 var qP = []; dataLayerName !== "dataLayer" && qP.push("data_layer_name=" + dataLayerName), qP.push("use_secure_cookies"), isStgDebug && qP.push("stg_debug"); var qPString = qP.length > 0 ? ("?" + qP.join("&")) : "";
 tags.async = !0, tags.src = "https://koop.piwik.pro/containers/" + id + ".js" + qPString, scripts.parentNode.insertBefore(tags, scripts);
 !function (a, n, i) { a[n] = a[n] || {}; for (var c = 0; c < i.length; c++)!function (i) { a[n][i] = a[n][i] || {}, a[n][i].api = a[n][i].api || function () { var a = [].slice.call(arguments, 0); "string" == typeof a[0] && window[dataLayerName].push({ event: n + "." + i + ":" + a[0], parameters: [].slice.call(arguments, 1) }) } }(i[c]) }(window, "ppms", ["tm", "cm"]);
 })(window, document, 'dataLayer', 'f8b9eee5-8d9c-4ea1-abd5-83e174f29813');
 
 
 
Direct naar content
Navigatie
Contextinformatie
Publicatie
Acties
Inhoudsopgave
Gerelateerde informatie

Menu

U bent nu hier: 
Publicaties
Officiële publicaties

Inloggen

Primaire navigatie

Andere sites binnen Overheid.nl
Home
Uitgebreid zoeken
Mijn abonnementen
Help

Andere sites binnen Overheid.nl

Berichten over uw Buurt
Zoals vergunningen, bouwplannen en lokale regelgeving.

Rondom uw woonadres
Rondom een zelfgekozen adres

Dienstverlening
Zoals belastingen, uitkeringen en subsidies.

Naar dienstverlening

Beleid & regelgeving
Officiële publicaties van de overheid.

Naar beleid & regelgeving

Contactgegevens overheden
Adressen en contactpersonen van overheidsorganisaties.

Naar overheidsorganisaties

 
 
 
U bent hier:

Home

Kamerstuk 30824, nr. 1

 
 
 

Kamerstuk

Datum publicatie
Organisatie
Vergaderjaar
Dossier- en ondernummer
Datum vergadering

06-10-2006

Tweede Kamer der Staten-Generaal

2006-2007

30824 nr. 1

14-09-2006

 

 

 
 
 Toon meer van: Inhoudsopgave
 
 

 
 AanhefLichaamOndertekeningLichaamInhoudsopgave blz.Algemeen– Washington –maandag 1 mei 20061. Department of Health and Human Services (HSS)AlgemeenVaccinatieprogramma en PreventiebeleidDe nieuwe Nederlandse zorgverzekering2. The American Enterprise Institute (AEI)3. The Brookings Institutiondinsdag 2 mei 20064. National Institutes of Health (NIH)5. Food and Drug Administration (FDA)Het Amerikaanse systeem voor toelating van geneesmiddelen/geneesmiddelenbewakingVergelijking van de toelating van geneesmiddelen in de
VS en de EUDe organisatie van de bevoegde autoriteiten in de VS en
Europawoensdag 3 mei 20066. Pharmaceutical Research and Manufactures of America
(PhRMA)Farmaceutische industrie7. Congres– Boston –Donderdag 4 mei8. Biotechnologie: Genzyme/Amgen/BioFarmindWat is Biotechnologie?Biotechnologie in de VSGenzymeBioFarmindAmgenZiekte van FybryVergoeding dure geneesmiddelenVrijdag 5 mei 20069. Organon Research Center10. Harvard Medical SchoolBIJLAGEWerkprogramma Verenigde Staten van Amerika (Washington
en Boston)Saturday, April 29Sunday, April 30Monday, May 1Tuesday, May 2Wednesday, May 3Thursday, May 4Friday, May 5Saturday, May 6
 

 
 
 Toon meer van: Extra informatie
 
 

 
 

Informatie over publicatie

 

 

 
 Toon meer van: Gerelateerd
 
 

 
 Publicaties in kamerdossier

Kamerdossier 30824Toon alle publicaties in het hoofddossier

 

 
 
 Geconsolideerde regelgeving

 

 
 
 Geconsolideerde regelgeving

 

 
 
 Publicaties referendum

 

 

 

 

 

Authentieke versie (PDF)
bestandsgrootte: 119 Kb

Informatie

Gerelateerd

Printen

Delen

 
 
 
30 824Werkbezoek van een delegatie uit de vaste commissie voor Volksgezondheid,
Welzijn en Sport aan de Verenigde Staten van Amerika (Washington en Boston)nr. 1VERSLAGVastgesteld 14 september 2006Een delegatie uit de vaste commissie voor Volksgezondheid, Welzijn en
Sport heeft van 29 april tot en met 6 mei 2006 een bezoek gebracht
aan de Verenigde Staten van Amerika (Washington en Boston) om zich te oriënteren
op het Amerikaanse beleid met betrekking tot de ontwikkeling en toelating
van (nieuwe) geneesmiddelen, en in den brede het geneesmiddelenbeleid in relatie
tot onder meer innovatie, research and development (RenD), biotechnologie,
biosimilars, public-private partnership, prijscontrole en prijsvorming (cost
containment).De delegatie bestond uit de leden S.A. Blok (VVD), voorzitter van de commissie
en delegatieleider, S. Buijs (CDA), K. Arib (PvdA), G. van Heteren (PvdA),
E. Schippers (VVD) en M. Kraneveldt (LPF). Adjunct-griffier E. Sjerp van de
vaste commissie VWS, begeleidde de delegatie.Het programma is in overleg met de Nederlandse ambassade te Washington
opgesteld. De delegatie wenst haar erkentelijkheid uit te spreken aan het
adres van H.M. Ambassadeur te Washington, de heer B.J. van Eenennaam, en zijn
staf, in het bijzonder de heer W. Geerts (Deputy chief of mission) en de heer
D. Ruwaard (Counselor for health, welfare and sport) voor de geleverde inspanningen
voor en tijdens het werkbezoek.De delegatie heeft in Washington en Boston onder meer gesprekken gevoerd
met vertegenwoordigers van the Department of Health and Human Services, the
Food and Drug Administration, the National Institutes of Health, diverse (private
en publieke) branche-organisaties, wetenschappers en andere deskundigen.Het hierna volgende verslag is een weergave van de indrukken die tijdens
de gesprekken en de bezoeken op locatie zijn opgedaan.De voorzitter van de delegatie,BlokDe griffier van de delegatie,SjerpInhoudsopgave blz.–Algemeen3   Washington –
maandag 1 mei 2006 –51Department of Health and Human Services
(HSS)52The American Enterprise Institute
(AEI)8 3The Brookings Institution9    Washington –
dinsdag 2 mei 2006 –104National Institutes of Health (NIH)10 5Food and Drug Administration (FDA)12   Washington –
woensdag 3 mei 2006 –156Pharmaceutical Research and Manufactures
of America (PhRMA)15 7Congres17    Boston –
donderdag 4 mei 2006 –188Biotechnologie: Genzyme/Amgen/BioFarmind18    Boston –
vrijdag 5 mei 2006 –259Organon Research Center2510Harvard Medical School28    –Bijlage: programma werkbezoek
Verenigde Staten30AlgemeenGeneesmiddelen leveren een belangrijke bijdrage aan de gezondheidszorg.
Ze behoren tot de meest effectieve en goedkoopste behandelingen. Veel ziekten
zijn tegenwoordig met behulp van geneesmiddelen te genezen. Denk bijvoorbeeld
aan infectieziekten of sommige vormen van kanker. Daarnaast kunnen geneesmiddelen
bijdragen aan een betere gezondheid en kwaliteit van leven. Veel chronisch
zieken kunnen dankzij geneesmiddelen zelfstandig functioneren. Ook kan toepassing
van de juiste medicatie ziekenhuisopnamen en operaties voorkomen. Nederlanders
gebruiken in vergelijking met andere Europeanen en in de Verenigde Staten
weinig geneesmiddelen. Toch stijgen de uitgaven hard. De komst van nieuwe,
dure geneesmiddelen en het feit dat mensen steeds ouder worden, heeft daarin
een belangrijk aandeel. Enkele kengetallen inzake het Nederlandse geneesmiddelendossier,
te weten:– De Nederlander geeft relatief weinig geld uit aan geneesmiddelen:
in 2004 gemiddeld 260 euro. In 2003 gaven de inwoners van landen als België
(347 euro), Duitsland (382 euro) en Frankrijk (506 euro) gemiddeld 20 tot
45 procent meer uit;– De apotheken verstrekken steeds meer goedkopere, merkloze geneesmiddelen.
In 2004 was 47 procent van alle verstrekte geneesmiddelen merkloos.– Geneesmiddelen zijn goed voor tien procent van het totale zorgbudget
van 44 miljard euro. De uitgaven voor geneesmiddelen stijgen jaarlijks met
ca. 7% procent.– Bijna tweederde van de geneesmiddelenuitgaven is terug te voeren
op vier groepen: cholesterolverlagende middelen; maagzuurremmers; antidepressiva,
pijnstillers en slaapmiddelen; middelen bij astma en chronische longziekten.– 65-plussers gebruiken bijna drie keer zoveel geneesmiddelen als
de gemiddelde Nederlander; 75-plussers zelfs vier keer zoveel.– In Nederland zijn er meer dan 11 000 verschillende geneesmiddelen
op de markt. Huisartsen schrijven zo’n 150–200 soorten geneesmiddelen
uit dit totale pakket voor.Doel van het werkbezoek aan Washington en Boston was een oriëntatie
op het Amerikaanse beleid inzake de ontwikkeling en toelatingsprocedure van
(nieuwe) geneesmiddelen en in den brede het geneesmiddelenbeleid in relatie
tot onder meer innovatie, research and development, het Nederlandse Topinstituut
Pharma (TI Pharma), public-private partnership en prijscontrole- en prijsvormingsbeleid
(cost containment). Op het gebied van preventiebeleid en infectieziektebestrijding
had de commissie interesse voor het aan geneesmiddelen gerelateerde onderwerp
grieppandemie en vaccinatieprogramma. Voorts was de delegatie geïnteresseerd
in de ontwikkelingen ten aanzien van biotechnologie. De Amerikaanse gesprekspartners
hadden specifieke interesse in de per 1 januari 2006 inwerking getreden
Zorgverzekeringswet (Zvw).De delegatie heeft in Washington onder meer gesprekken gevoerd met vertegenwoordigers
van het kernministerie voor Volksgezondheid, de National Insitutes of Health
(NIH) en de Food and Drug Administration (FDA) als onderdelen van het ministerie
van Volksgezondheid, The American Enterprise Institute en The Brookings Institution
als denktanks, leden van het Congres en Pharmaceutical Research and Manufactures
of America (PhRMA) als koepelorganisatie voor Amerikaanse innoverende farmaceutische
en biotechnologiebedrijven. In Boston (e.o.) vonden bezoeken plaats bij enkele
biotechnologiebedrijven c.q. vertegenwoordigers daarvan (Genzyme/Amgen/BioFarmind/Organon)
alsmede aan de Harvard Medical School.In het volgende hoofdstuk wordt, per programma-onderdeel, uitwerking gegeven
aan de gesprekken die zijn gevoerd over het Amerikaanse geneesmiddelenbeleid
in den brede. Het hierna volgende verslag is een weergave van opgedane indrukken
tijdens de gesprekken en bezoeken op locatie, alsmede van ter hand gestelde
stukken en bevat derhalve geen politieke conclusies1.– Washington –maandag 1 mei 20061. Department of Health and Human Services (HSS)Bezoek aan het Amerikaanse ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en
Sport (The Department of Health and Human Services), met ontvangst door onder
meer de heer E. (Eric) Hargan, deputy to the HHS Deputy secretary de heer
A. (Alex) Azar, en de heer B. (Bruce) Gallin van het National Vaccin Program
Office. De delegatie heeft op locatie met deze en andere functionarissen een
onderhoud gehad over onder meer prijscontrole, goedkeuring en postmarketing
surveillance van geneesmiddelen, en het Amerikaanse vaccinatie- en preventiebeleid.
Daarnaast was er van Amerikaanse zijde interesse in het nieuwe Nederlandse
zorgverzekeringsstelsel.The Department of Health and Human Services is vooral actief op de waarborging
van de volksgezondheid en het verstrekken van noodzakelijk zorg aan met name
kwetsbare groepen in de samenleving. Het ministerie heeft een begroting van
$698 miljard (2006), telt circa 67 444 werknemers en heeft een drietal
agentschappen waaronder the Centers for Medicare and Medicaid Services (CMS),
the National Institutes of Health (NIH) en the Food and Drug Administration
(FDA).AlgemeenDe Amerikaanse gezondheidsmarkt is qua uitgaven de grootste ter wereld.
In 2004 waren de totale uitgaven naar schatting $1 900 miljard ($1.9
triljoen), meer dan $5 900 per Amerikaan (inwoneraantal in 2005 ca. 296
miljoen inwoner). Daarvan wordt 45% uit publieke middelen (incl. belastingen:
60%) gefinancierd. In de periode 2000 tot 2005 zijn de kosten met 40%
gestegen, de jaarlijkse stijging is inmiddels afgevlakt naar 7,9% (2004).
De stijging van de zorgkosten worden onder meer veroorzaakt door het ontbreken
van prikkels m.b.t. het kostenbewustzijn. In de VS worden de kosten voor zorg
veelal door een derde partij betaald (overheid/regering of private partij/verzekeraar.
Hierdoor worden zowel patiënten als artsen niet geprikkeld tot kostenefficiëntie.De gezondheidssector is één van de grootste individuele
industriesectoren van de VS. Er zijn meer dan 10 miljoen personen werkzaam
in deze sector, die gezamenlijk 15 procent aan het bruto binnenlands produkt
(bbp 2005: $11,75 biljoen) bijdragen. Aan «personal healthcare»
wordt het meest uitgegeven, gevolgd door «professional services»
en «hospital care». De VS tellen 5 810 ziekenhuizen met meer
dan 983 000 bedden en 35 miljoen opnames in 2000. Alsmede zijn meer dan
772 000 artsen werkzaam in de sector, waarvan ongeveer 19 000 werken
voor de federale overheid en meer dan 2,2 miljoen geregistreerde verpleegkundigen.
De sector wordt gekenschetst door één van de hoogste standaarden
van medische zorg ter wereld en zijn koploper op het gebied van technologie
en ontwikkeling. Omdat de VS als enig geïndustrialiseerd land niet voor
alle burgers «health coverage» kan garanderen, zijn deze hoge
standaarden niet voor alle Amerikanen toegankelijk. Op de vraag van de delegatie
over het aantal onverzekerde Amerikanen wordt geantwoord dat ongeveer 46 miljoen
Amerikanen, waarvan 10 miljoen kinderen, geen verzekeringspolis hebben.Hervorming van de gezondheidszorg staat al jaren op de politieke agenda,
echter zonder baanbrekende resultaten. Na 11 september 2001 is de aandacht
van de politiek voor de medische zorg juist enigszins verslapt. In de VS heeft
elke staat zijn eigen Health Department. De Centers for Medicare and Medicaid
Services (CMS) regelen op federaal niveau de gezondheidsprogramma’s
Medicare en Medicaid, totale kosten $600 miljard. Medicare betaalt
ziekenhuizen en artsen voor onder andere vijfenzestigplussers en tijdelijk
arbeidsongeschikten. Circa 42,1 miljoen Amerikanen kunnen een beroep doen
op dit zorgprogramma. Medicaid is een gezamenlijk programma van de federale
overheid en de staten voor bepaalde individuen en families met lage inkomens,
circa 44,7 miljoen Amerikanen. De staten gebruiken de federale fondsen voor
hun eigen Medicaid programma’s. De Medicaid voorzieningen verschillen
per staat, het is aan hen om hieraan verdere invulling te even. Onderkent
wordt dat het stelsel van Medicaid en Madicare te weinig prikkels genereert
met het oog op kostenbeheersing en efficiency. Inmiddels zijn er een aantal
staten die, om meer inzicht te krijgen in eventuele zorgtaken, een verplichte
zorgkeuring hebben ingevoerd voor 60-plussers.In de VS is een ziektekostenverzekering meestal een voorziening van de
werkgever die de premies grotendeels of geheel voor zijn rekening neemt. Kleine
bedrijven bieden daarentegen geen ziektekostenverzekering aan vanwege de kosten,
hetgeen gedeeltelijk verklaart waarom sommige Amerikanen geen verzekering
hebben. Met name gezonde jonge werknemers/gezinnen gedragen zich als een calculerend
consument, door zich niet of slechts gedeeltelijk te verzekeren. De premiekosten
die men uitspaart kan men goed gebruiken voor het levensonderhoud. Het gevolg
is dat, om kosten te besparen, veel Amerikanen pas bij zeer ernstige klachten
voor behandeling naar een arts of ziekenhuis gaan. Ziekenhuizen zijn overigens
verplicht om mensen te behandelen, een medische behandeling mag niet worden
geweigerd. Zij worden dan soms opgenomen in «public hospitals»,
die op hun beurt genoodzaakt zijn om de gemaakte onkosten voor onverzekerde
burgers door te berekenen in de premies voor verzekerde patiënten. Particuliere
verzekeringsplannen kunnen worden onderverdeeld in traditionele verzekeringsorganisaties
zoals Blue Cross and Blue Shield, Health Maintenance Organizations (HMO’s)
en Preferred Provider Organizations (PPO’s). Volgens een onderzoek van
de Health Insurance Association of America bedraagt de gemiddelde maandelijkse
premie voor alleenstaanden $173 en voor gezinnen $334.Vaccinatieprogramma en PreventiebeleidDe heer Bruce Gallin van het National Vaccin Program Office informeert
de delegatie dat in de VS jaarlijks gemiddeld 36 000 mensen sterven en
er 200 000 ziekenhuisopnames plaatsvinden vanwege de griep. In Amerika
wordt regelmatig gediscussieerd over de tekorten van (griep)vaccins en vertragingen
in het productieproces. Momenteel zijn er jaarlijks 85 miljoen griepvaccins
beschikbaar in de VS. De overheid wil toe naar 185 miljoen vaccins. Naast
de overheid is met name de private sector een grote afnemer van vaccins. Door
middel van reclame op televisie worden burgers gestimuleerd tot vaccinatie.
Mede hierdoor waren er in 2004 onvoldoende vaccins in voorraad om ouderen
te voorzien van een vaccinatie. Inmiddels is het aantal leveranciers verhoogd
van twee naar vier. Verder heeft de overheid de indicatie voor toediening
van griepvaccins verruimd. Tot op heden werden met name ouderen gevaccineerd.
Nog dit jaar worden ook gezonde kinderen vanaf 6 maanden tot 5 jaar gevaccineerd
en dat zal volgend jaar worden uitgebreid tot de leeftijdscategorie 9–10
jaar. Dit omdat kinderen een bron van besmetting zijn voor kwetsbare groepen
zoals ouderen. Doel is mede om de productiecapaciteit bij fabrikanten op te
voeren zodat men bij een grieppandemie voldoende vaccins kan aanmaken. Op
de vraag vanuit de delegatie in hoeverre er sprake is van (ongewenste) medicalisering,
wordt toegelicht dat de indicatie van toediening voor vaccins een aanbeveling
betreft en zeker geen verplichting. Uiteindelijk zijn het (huis)artsen en
ziekenhuizen die de vaccinatie toedienen en daarvoor de verantwoordelijkheid
dragen.De overheid is beducht dat de afhankelijkheid van vaccinfabrikanten, die
overigens vooral in Europa zijn gevestigd, ertoe leidt dat de VS niet het eerste trekkingsrecht hebben bij een echte pandemie. Het opzetten van
een productielijn in de VS is dan ook punt van aandacht. De overheid heeft
momenteel 8 miljoen vaccins tegen H5N1 beschikbaar. Ook al realiseert men
zich dat dit vaccin niet/weinig werkzaam zal zijn bij een echte pandemie,
men heeft wel ervaring kunnen opdoen voor het proces om zo’n vaccin
te produceren. Van overheidswege wordt getracht om farmaceutische bedrijven
te interesseren voor de productie van vaccins, onder meer door het verstrekken
van vergunningen en opstartpremies. In de week dat de delegatie de VS bezocht,
is door de Amerikaanse overheid $1 miljard beschikbaar gesteld aan vijf vaccinbedrijven
voor de verdere ontwikkeling van de productie van vaccins tegen griep/grieppandemie.
Het in Nederland gevestigde bedrijf Solvay kreeg de grootste «grant»
van $299 miljoen. Voorts werd gemeld dat de Food and Drug Administration (FDA)
en de European Medicines Agency (EMEA) samenwerken om tot een snelle en afgestemde
goedkeuringsprocedure te komen voor vaccins vervaardigd op celculturen. Tevens
tracht de VS via de G-7 meer prioriteit te stellen aan de coördinatie
en ontwikkeling van vaccinatieprogramma’s . Dit met het oog op de mogelijke
uitbraak van een pandemie. Omdat vooraf niet is te beoordelen in welke vorm
en omvang een pandemie zich zal aandienen is samenwerking noodzakelijk. Waarom
zou ieder land afzonderlijk een oplossing zoeken voor eenzelfde probleem,
meer samenwerking met betrekking tot de productie(processen) is gewenst. Daarbij
wordt gewezen op de gezamenlijke ontwikkeling van internationale standaards
en frameworks ten aanzien van onder andere de productie en kwaliteit van vaccins
en onderlinge communicatie.De nieuwe Nederlandse zorgverzekeringTijdens de bespreking waren de Amerikaanse gesprekspartners vooral geïnteresseerd
in de nieuwe Nederlandse zorgverzekering c.q. Zorgverzekeringswet (kinderen
tot 18 jaar gratis verzekerd, de verplichte basisverzekering, de verplichte
werkgeversbijdrage en de risicoverevening). De kostentoename evenals de toename
van het aantal onverzekerde burgers (46 miljoen) krijgt veel aandacht in de
VS. Desondanks wordt een ingrijpende verandering in het Amerikaanse zorgstelsel
als erg onwaarschijnlijk gezien. Hoewel er allerlei plannen circuleren voor
de hervorming van het zorgstelsel is op korte termijn van regeringswege geen
concrete actie te verwachten. Op de politiek en maatschappelijke agenda staat
het onderwerp niet prominent geagendeerd. Alleen op decentraal niveau zoals
in de staat Massachusetts vindt op dit moment een kleinschalig experiment
plaats met het oog op een collectieve publieke verzekering. Mocht dit experiment
succesvol blijken dan zal navolging in andere staten waarschijnlijk niet uitblijven.Hoewel steeds meer werknemers onverzekerd raken, de gezondheidskosten
en het begrotingstekort stijgen wordt dit door de (beroeps)bevolking niet
als een probleem ervaren. Het geschatte begrotingstekort voor 2006 is inmiddels
bijgesteld op ca. $400 miljard (2005: begrotingstekort ca. $320 miljard, bruto
binnenlands product ca. $11,75 biljoen). Het begrotingstekort wordt niet als
probleem ervaren omdat het tekort in omvang van de bevolking en in percentage
van het bruto binnenlands product ( 2,7% bbp) beperkt is. Daarnaast
kenmerkt de VS-economie zicht juist door haar veerkracht en grilligheid. Zo
lag de economische groei van het afgelopen kwartaal, na een periode van langdurige
daling, tussen de 4–5 procent.Een onderwerp dat wel de gewenste politieke en maatschappelijke aandacht
krijgt betreft het vraagstuk van de legalisering van illegale werknemers.
Zo werden gedurende het verblijf van delegatie diverse landelijke demonstraties
georganiseerd, zoals in Washington en Los Angeles, voor de legalisering van
de 11–12 miljoen illegale werknemers, dat is circa 5 procent
van de totale beroepsbevolking. Dit vraagstuk heeft inmiddels een plaats gekregen
op de politieke agenda.2. The American Enterprise Institute (AEI)Bij de American Enterprise Institute (AEI), een conservatieve denktank
die nauwe connecties onderhoudt met de regering-Bush, is een gesprek gevoerd
met de heer J. (John) E. Calfee. De AEI is opgericht in 1940 en adviseert,
publiceert, verricht onderzoek en verzorgt symposia op diverse terreinen zoals
buitenlandsbeleid, economisch beleid, volksgezondheid en cultuur/religie.
Het uit 50 werknemers tellende instituut wordt gefinancierd uit private middelen
afkomstig van fondswerving. Tijdens het gesprek met de heer Calfee is gesproken
over verschillende aspecten van het geneesmiddelenbeleid zoals cost containment
(prijscontrole). Nieuwe geneesmiddelen zijn in Nederland en vele andere westerse
landen goedkoper dan in de VS. De VS-overheid mag, in tegenstelling tot in
Nederland en andere EU-landen, niet onderhandelen met de industrie over de
prijzen van nieuwe geneesmiddelen. De prijs van geneesmiddelen wordt in de
VS bepaalt door onderhandelingen tussen de verzekeringsmaatschappijen en de
farmaceutische industrie. Vanuit het Amerikaanse perspectief is het beleid
van prijsregulering zoals dat in menig Europees land wordt gevoerd verwerpelijk.
Naar het oordeel van de VS wordt daarmee research and development en innovatie
gefrustreerd, en free-rider gedrag tot gevolg. In de VS wordt medisch- en
geneesmiddelonderzoek (RenD) met name ondersteunt vanuit de Nationaal Institutes
of Health (NIH). Deze onderzoeken worden geïnitieerd en uitgevoerd door
universiteiten, onderzoeksinstellingen en bedrijfsleven.Het adverteren voor nieuwe geneesmiddelen heeft niet zo’n groot
effect als men doet denken, aldus de heer Calfee. Veelal worden nieuw ontwikkelde
geneesmiddelen door verzekeringsmaatschappijen automatisch opgenomen in het
verzekeringspakket, het is een dynamisch stelsel. Voor wat betreft de stijging
van de ziektekosten in de VS wordt gewezen op een onderzoek dat heeft uitgewezen
dat het meeste premiegeld bestemt is voor ziekenhuisopnames. Daaruit blijkt
dat de uitgaven voor (nieuwe) geneesmiddelen maar een beperkte invloed heeft
op de verzekeringspremie, 10 procent stijging waarvan slechts 1 procent wordt
veroorzaakt door geneesmiddelen. Hoewel sommige geneesmiddelen $200 000
kosten, is het (kosten)effect gering doordat deze veelal voor zeer zeldzame
ziekten zijn bestemd. In de toekomst zal zeker een moment aanbreken dat niet
alle geneesmiddelen automatisch worden opgenomen in het verzekeringspakket.
Het toekomstscenario voorziet in een situatie waarbij alle nieuwe geneesmiddelen
en de diagnostiek meer specifiek patiënt/persoonsgebonden zullen worden,
zogenoemde «personalized medicine». Welke behandeling uiteindelijk
wordt gekozen is afhankelijk van de meerwaarde voor de patiënt.In de VS is research and development (RenD) en innovatie van nieuwe geneesmiddelen
verder ontwikkelt dan in Nederland en Europa. Om deze achterstand in te lopen
is in Nederland het Topinstituut Pharma (TI Pharma), een publiek-privaat samenwerkingsverband,
opgericht. Naar aanleiding hiervan zijn door de heer Calfee enkele aandachtspunten
benoemd zoals de kosten-batenanalyse. Zo is het is niet altijd mogelijk om
voorafgaand aan de ontwikkeling(sfase) van (nieuwe) geneesmiddelen een gedetailleerde
risico-analyse / kosten-batenanalyse te verrichten. Het is de private sector
zelf die het moment bepaalt, aan de hand van een kosten-batenanalyse, om te
stoppen met de ontwikkeling van een nieuw product. Daarentegen heeft de overheid
(publieke sector), in het geval van publiek private samenwerking, meer moeite
om het moment te bepalen waarop zij stopt met financiering. Dit mede vanwege
het geïnvesteerde publieke geld dat reeds in de ontwikkeling is gestoken,
en de daarover af te leggen publieke verantwoording. Ter illustratie, tweederde
van alle VS-transacties in de gezondheidszorg wordt door de private
sector gedomineerd.3. The Brookings InstitutionThe Brookings Institution in Washington is een progressieve denktank die
adviseert over diverse politieke kwesties vanuit een gedachtegoed en visieontwikkeling
die nauw aansluit bij de democratische partij. Aldaar heeft een gesprek plaatsgevonden
met de heer H. (Henry) Aaron. The Brookings Institution, opgericht in 1907,
viert binnenkort haar 100-jarig jubileum. Het onderzoek c.q. visieontwikkeling
van dit instituut richt zich vooral op een vijftal beleidsterreinen, te weten:
economische, buitenlandse, regering, binnenlandse en financieel-economische
zaken. Het instituut wordt onder andere gefinancierd uit collectieve en individuele
(private) fondswerving (30%) en uit nalatenschappen. Tijdens het gesprek
met de heer Aaron is gesproken over publiek-private samenwerkingsverbanden
zoals het in oprichting zijnde Topinstituut Pharma (TI Pharma Nederland).
Een unieke combinatie van publiek belang met een privaat oogmerk.Eén van de doelstellingen van het TI Pharma is het tegengaan van
de braindrain die momenteel plaatsheeft. Veel (jonge) afgestuurde onderzoekers/wetenschappers
afkomstig uit Nederland en Europa vertrekken naar de Verenigde Staten onder
meer vanwege de vele ontplooiingsmogelijkheden en concentratie aan innovatief
en onderzoek georiënteerde instellingen (universiteiten, bedrijfsleven).
Zo worden op de universiteiten in de VS afgestudeerde wetenschappers eerder
in de gelegenheid gesteld en de verantwoordelijkheid gegeven om een zelfstandig
onderzoek te verrichten.Tevens dient, naar het oordeel van de heer Aaron, een dergelijk onderzoeksorganisatie
(TI Pharma) te zijn gevrijwaard van regeringswisselingen. Dit waarborgt in
zekere mate de consistentie en zelfstandigheid van het instituut. Ook de financieringswijze
en samenstelling van het onderzoeksprogramma verdient nadrukkelijk de aandacht.
Op beide punten moet het belang van de publieke sector voorop te staan. Anders
wordt het programma te omvangrijk. Het publiek-private samenwerkingsverband
dient nadrukkelijk te zijn afgebakend «If you give a child a hammer
everything is looks like a nale». Daarnaast strekt het tot de aanbeveling
om dit initiatief ook in Europese context navolging te geven.De publieke invloed op research en development (RenD) hoeft geen belemmering
te zijn voor de innovatie. Daarbij opgemerkt dat er een goede verscheidenheid
aan deskundigheden/disciplines en getalenteerde onderzoekers is vertegenwoordigd
bij de vaststelling van het onderzoeksprogramma. Ter vaststelling van het
kernpunt is het gewenst en noodzakelijk om het samenwerkingsverband vanuit
verschillende oogpunten te bekijken, zoals uit het belang van de gezondheidszorg,
financieel-economisch en de wetenschap.Het succesverhaal van de VS met betrekking tot research en development
is onder meer verklaarbaar door het grote aanbod van kwalitatief bekwame onderzoekers.
Ook het investerings- en vestigingsklimaat van na de Tweede Wereldoorlog heeft
hierbij een belangrijke rol gespeeld. De economische groei na 1945 was hoog
waarbij het gangbaar was om de behaalde bedrijfswinst grotendeels te herinvesteren
in RenD.De delegatie heeft tevens kort gesproken over een mogelijke herziening
van het zorgstelsel in de VS. Een stelselherziening c.q. de instelling van
collectieve publieke volksverzekering lijkt vooralsnog een utopie, aldus de
heer Aaron. Ondanks diverse ontwikkelingen heeft het vraagstuk nog geen politieke
en maatschappelijke prioriteit:– toename van de begrotingskosten (2005: ca. $320 miljard); de kosten
in algemene zin nemen toe waardoor een toenemende (belasting)druk ontstaat
op de werknemers.– toename van de vergijzingskosten; druk op de verpleging en verzorging
van ouderen neemt toe.– toename van het aantal onverzekerde en onvolledig/onder verzekerden
burgers.De middenklasse inkomens, de ruggengraat van de economie, voorzien op
dit moment geen problemen. Zo heeft elke staat zijn eigen Health Department
en gezondheidsprogramma’s. Een ziektekostenverzekering is meestal een
voorziening van de werkgever die de premies grotendeels of geheel voor zijn
rekening neemt. Door de stijging van de premiekosten bieden steeds minder
kleine bedrijven een ziektekostenverzekering aan. Hetgeen gedeeltelijk verklaart
waarom sommige Amerikanen geen verzekering hebben, dit aantal neemt gestaag
toe. Hoewel er momenteel 46 miljard onverzekerde burgers zijn heeft nog altijd
85 procent van de bevolking een verzekering.Toch vinden er ook in de VS kleinschalige projecten (pilots) plaats met
het oog op een collectieve publieke volksverzekering. De eerste stappen daartoe
vinden vooral op het niveau van de staat plaats. De aard en omvang van de
bovengenoemde ontwikkelingen (aantal onverzekerde, vergrijzingskosten) zijn
per staat verschillend en daardoor mede bepalend bij het al dan niet initiëren
van een volksverzekering. Zo kent de staat Massachusetts, relatief weinig
onverzekerde inwoners en kampt deze staat niet met een omvangrijk budgettair
probleem. Momenteel vervult Massachusetts een voortrekkers rol in het opzetten
van een kleinschalige collectieve publieke volksverzekering. Daarbij aangetekend
dat, hoewel ogenschijnlijk klein, de staat Massachusetts eenzelfde bruto binnenlands
product heeft als Duitsland, Frankrijk en Spanje gezamenlijk. Het is zeer
wel mogelijk dat na een succesvolle introductie een kruisbestuiving plaatsvindt
naar andere staten. Er zijn ook deskundigen die op het uit patent lopen van
belangrijke geneesmiddelen wijzen waardoor op afzienbare tijd de kosten c.q.
zorguitgaven (kosten) zullen dalen. Daarmee zou de noodzaak van een stelselherziening
afnemen. Echter dit betreft een korte termijn visie, hervormingen zijn onontkoombaar,
aldus de heer Aaron. Het moment waarop de hervormingsgezinde omstandigheden
gunstig zijn zal uiteindelijk aanbreken.dinsdag 2 mei 20064. National Institutes of Health (NIH)Bezoek aan het National Institutes of Health (NIH) alwaar gesprekken zijn
gevoerd met dr. Zerhouni, director NIH, Richard A. Anderson, program Director
Pharmacogenetics Research Network en diverse andere vertegenwoordigers over
het onderzoeks- en innovatieklimaat (RenD) in de VS.De NIH, opgericht in 1887, is de koploper in de wereld met betrekking
tot het initiëren en verrichten van medisch- en geneesmiddelenonderzoek.
In totaal wordt facilitaire en financiële ondersteuning geboden aan 38 000
onderzoeken, zoals een geneesmiddel tegen kanker, Aids, Alzheimer, diabetes
etc. Daarnaast beschikt de NIH over 27 gezondheids- en onderzoekscentra’s,
heeft zij een budget van $28,6 miljard (2005) tot haar beschikking en zijn
17 550 mensen werkzaam bij de organisatie.De Amerikaanse overheid geeft prioriteit aan en besteedt veel geld aan
innovatief onderzoek op het terrein van gezondheid. De NIH ontvangt hiervoor
na goedkeuring van het Congres jaarlijks ca. $28 miljard. Dit budget is in
de periode 1998–2003 verdubbeld en sindsdien gelijk gebleven. Hiervan
wordt 85% weggezet bij circa 1 200 instellingen (o.a. universiteiten,
het bedrijfsleven en buitenlandse instellingen in met name ontwikkelingslanden),
15% blijft binnen de NIH zelf. Aan de delegatie zijn enkele veelbelovende
projecten ter bevordering van geneesmiddeleninnovatie gepresenteerd.1 In antwoord op de vraag van de delegatie naar de reden
van het succes met betrekking tot RenD en innovatieklimaat worden
een aantal randvoorwaarden genoemd, te weten: de noodzaak van een belangrijke
financiële impuls vanuit de overheid, het samenwerken in grote netwerken
van kennisinstituten (zowel universiteiten als het bedrijfsleven), het samenwerken
in multidisciplinair verband en de openbaarheid c.q. vrije toegankelijkheid
van de onderzoeksresultaten (soms alleen voor de leden van het netwerk). Om
innovatieve onderzoeken en werkwijze te promoten wordt jaarlijks $500 000
aan publiek geld uitgereikt aan studiebeurzen. De deelnemende studenten moeten
onderling wedijveren voor een «grant» voor hun onderzoeksprogramma.
Deze beurzen worden voor een periode van 4–5 jaar verstrekt. Buitenlandse
onderzoekers moeten zelfs aan extra criteria voldoen om in aanmerking te komen
voor een beurs door onder andere de meerwaarde van het onderzoek aan te geven.
Bijvoorbeeld in het geval van een specifieke ziekte, onderzoeksdiscipline.
De uitreiking van de beurs is een grote happening en vindt plaats in aanwezigheid
van vele prominente wetenschappers, onderzoekers en belangstellende journalisten.
Kortom het is een big deal, een mijlpaal, wanneer een onderzoeker een dergelijke
award ontvangt. Gezien de aard van het publieke geld en met het oog op de
monitoring van het onderzoeksprojecten wordt jaarlijks in het najaar een symposium
georganiseerd waarin de voortgang van de award winnende onderzoeken worden
gepresenteerd.Op vraag van de delegatie op welke wijze het intellectuele eigendom van
onderzoeksprogramma is geregeld is als volgt geantwoord. In 1980 is de Bayh-Dole
Act van kracht gegaan. De wet beoogt innovatie te stimuleren door «technolgy
transfer» goed te regelen. Dit impliceert dat als door de overheid gesubsidieerd
onderzoek bij een universiteit leidt tot een innovatief gepatenteerd product,
de universiteit de eigenaar blijft van het gepatenteerde product maar het
wel via verstrekking van licenties aan instellingen (bedrijven) zal commercialiseren.
De «royalties» vloeien terug naar de universiteit en worden tevens
ingezet voor «technology transfer». Gebleken is dat als de overheid
eigenaar wordt van het gepatenteerde product, het onvoldoende gecommercialiseerd
wordt en er geen/onvoldoende «technology transfer» plaatsvindt1.De NIH heeft bilaterale overeenkomsten met verschillende landen, echter
nog niet met Nederland. De buitenlandse onderzoekers (2 700 van de in
totaal 6 000) worden doorgaans bij de NIH opgeleid. Overigens is dit
geen voorwaarde om gezamenlijk onderzoek te doen. Er vindt dan ook wel degelijk
onderzoek plaats met verschillende Nederlandse instellingen. Tevens zijn er
circa 15 Nederlandse onderzoekers werkzaam op de NIH-campus. Opmerkelijk is
het gegeven dat met name een braindrain bestaat van Europese wetenschappers,
terwijl de Aziatische (postdoc) onderzoekers veelal terugkeren.Federale overheidsinstanties met een extramuraal RenD-budget van meer
dan $100 miljoen zijn wettelijk verplicht jaarlijks 2,5% daarvan te
investeren in Small Business Innovation Research (SBIR) Programs. Dit voor
kleine bedrijven bestemde programma heeft tot doel innovatie te stimuleren
met een publiek nut en met een potentie tot commercialisering. Elf federale
instanties, waaronder de NIH, doen daar aan mee. Daarnaast bestaan er Small
Business Technology Transfer (SBTT) Programs, waaraan federale overheidsinstanties
0,3% bijdragen, indien het extramurale RenD-budget meer dan $1 miljard
omvat. Belangrijke voorwaarde hierbij is dat het kleine bedrijf samenwerkt
met een non-profit organisatie, zoals een universiteit. Op deze wijze stimuleerde
de NIH in 2003 voor $525 miljoen aan SBIR programma’s en voor $31 miljoen
aan SBTT programma’s. Er werden enkele voorbeelden gegeven van succesvolle
medische innovaties. Van belang is dat met de programma’s innovaties
worden gestimuleerd die door grote bedrijven vaak beschouwd worden als te
risicovol. Overigens kan op den duur het nieuwe product worden overgedragen
aan grote bedrijven voor productiedoeleinden.Tot slot bezocht de delegatie op het terrein van de NIH het in 2004 geopende
prestigieuze ziekenhuis (Mark Hatfield Clinical Research Center). Dit ziekenhuis
richt zich op klinisch geneesmiddelenonderzoek en is wereldwijd toonaangevend.
Het complex heeft ruim 240 bedden en kent circa 100 000 «dagbehandelingen»
per jaar.5. Food and Drug Administration (FDA)Bezoek aan de Food and Drug Administration (FDA) en gesprek met Murray
Lumpkin, Principal Associate Commissioner en David Kelly, Associate Director,
Europe, over het Amerikaanse systeem voor toelating van geneesmiddelen/geneesmiddelenbewaking.De Food and Drug Administration (FDA) is het Amerikaanse toezichtorgaan
dat actief bijdraagt aan de kwaliteit van farmaceutische en biotechnologische
geneesmiddelen. Het college toetst, beoordeelt, registreert en bewaakt de
kwaliteit van nieuwe en bestaande geneesmiddelen. De FDA is een agentschap
van het NIH, telt 10 446 werknemers en heeft een beschikbaar budget van
$1.8 miljard (2005).Het Amerikaanse systeem voor toelating van geneesmiddelen/geneesmiddelenbewakingIn de VS wordt al heel lang gewerkt met een systeem voor de regulering
van geneesmiddelen. Zo trad in 1938 de eerste «Food, Drug and Cosmetic
Act» in werking. Deze wet stelde de FDA1
in, als eerste bevoegde autoriteit voor geneesmiddelen in de wereld. Ook werd
overheidscontrole op de kwaliteit en de etikettering van geneesmiddelen in
het leven geroepen. De in de VS gehanteerde term voor geneesmiddelenbewaking
luidt: Post Marketing Surveillance. Hierbij staat het opsporen van bijwerkingen
centraal van op de markt verkrijgbare geneesmiddelen. Dit wordt uitgevoerd
door de FDA-organisatie «Medwatch». Naar aanleiding van vooral
het Vioxx-schandaal is ook in de politiek van de VS veel gediscussieerd over
de toelatingsprocedure van geneesmiddelen. Met Viox en andere COX-2 remmers
is vooral commotie ontstaan over de veiligheid van geneesmiddelen en de rol
van de FDA. De FDA is verantwoordelijk voor zowel de goedkeuring van een geneesmiddel
alsook voor het terugtrekken ervan als er bijwerkingen zijn. De FDA ziet dit
niet als een probleem, veelal moet toch op dezelfde experts een beroep worden
gedaan en organisatorisch zou dit goed te regelen zijn. Met name deze mogelijke
belangenverstrengeling van leden van comités en van medewerkers van
de FDA, is aan de orde gesteld. Waarbij in de VS tevens stemmen zijn opgegaan
om de toelating van geneesmiddelen los te koppelen van de bewaking van de
veiligheid. Als reactie hierop is uiteindelijk een stringenter beoordelingssysteem
ingesteld en een nieuwe «Drug Safety Oversight Board» in het leven
geroepen. Dit alles dient te waken over alle FDA-activiteiten die met de veiligheid
van geneesmiddelen te maken hebben. Ook is er een «confidentiallity
agreement» afgesloten tussen de FDA en EMEA om zo spoedig mogelijk informatie
uit te wisselen indien sprake is van vermeende ernstige bijwerkingen. De FDA
zou tevens met het CBG werken aan zo’n agreement met Nederland.De eisen die gesteld worden, voordat een geneesmiddel op de Amerikaanse
markt wordt toegelaten, zijn vergelijkbaar met die door de EU bevoegde autoriteiten
worden gesteld. Dit is een logisch gevolg van het mondiale harmonisatieproces,
ICH.2 Om te voorkomen dat proeven op mens of
dier op verschillende wijze worden uitgevoerd, zijn, ten behoeve van de belangrijkste
bevoegde autoriteiten (EU, VS en Japan), gedetailleerde richtsnoeren tot stand
gebracht over de inhoud van registratiedossiers.In de VS worden de beoordelingsmethodieken van geneesmiddelen periodiek geëvalueerd. De wetenschappelijke kennis en innovatieve
methodieken kunnen immers veranderen. Desondanks blijven er altijd risico’s
verbonden aan het individuele gebruik van geneesmiddelen, waarbij vanuit de
totale populatie bezien geen/beperkte risico’s zijn. Uiteindelijk bepaalt
het publiek, de vraagzijde, welke geneesmiddelen succesvol op de markt worden
geïntroduceerd. Alvorens een geneesmiddel op de markt verschijnt is een
omvangrijk (goedkeurings)proces doorlopen. Allereerst begint dat met de ontdekking
(innovatie/onderzoek) van het geneesmiddelen c.q. werkzame stof, dit wordt
gevolgd door een periode van preklinisch onderzoek/tests (3 – 6 jaar).
De eerste fase van dit onderzoek gebeurt in laboratoria en wordt gevolgd door
onderzoeken op dieren. Het preklinische onderzoek wordt veelal uitgevoerd
door grote universitaire centra, private instellingen voor wetenschappelijk
onderzoek en/of door farmaceutische bedrijven. Als onderzoekers denken dat
aan de hand van de resultaten van het preklinisch onderzoek is aangetoond
dat een nieuwe behandeling meer effect heeft en/of minder toxisch is dan reeds
bestaande behandelingen (ook wel standaardbehandelingen genoemd), volgt de
aanmelding van het product bij de FDA. De aanmelding gebeurt met het oog op
een goedkeuringsverklaring. Slechts 5 van de in totaal 250 nieuwe ontdekkingen
worden aangemeld bij de FDA. Voordat de FDA haar goedkeuring verleend wordt
klinisch onderzoek verricht (in 3 fasen) naar de bijwerkingen van het nieuwe
geneesmiddelen. Fase III onderzoeken zijn een cruciale stap in klinisch onderzoek.
Zij komen net voor het commercialiseren en algemeen vrijgeven van een nieuwe
geneesmiddel. De klinische onderzoeken worden gedaan met testgroepen bestaande
uit vrijwilligers, te weten een fase 1: 20 – 100 testpatiënten,
een fase 2: 100 en 500 testpatiënten en een fase 3: 1000 – 5000
testpatiënten. Uiteindelijk krijgt «slechts» 50 procent van
de nieuwe geneesmiddelen die de derde fase bereiken autorisatie van de FDA
om de markt te betreden. De uiteindelijke doorlooptijd van de drie fasen bedraagt
gemiddeld 16,9 maanden.Tijdens de uitvoering van klinische tests kan het voorkomen dat niet alle
bijwerkingen worden opgemerkt. Een bijwerking dat zich bij 1 op de 30 000
patiënten voordoet zal niet worden waargenomen tijdens deze testperiode.
In Nederland is het al bijzonder moeizaam om een bijwerking te achterhalen
bij 1:50 000. Het is gewenst dat de bevolkingstotalen worden vergroot
en onderzoeksresultaten worden uitgewisseld. In Europa vindt daarom een intensieve
samenwerking plaats tussen de EU-lidstaten.Alvorens een geneesmiddel beschikbaar is voor de consument is gemiddeld
$800 miljoen geïnvesteerd in de ontwikkeling ervan (inclusief de geneesmiddelen
die het uiteindelijk niet halen). De FDA is met het «Critical Path Initiative»1 in samenwerking met universiteiten, de industrie en
andere goedkeuringsautoriteiten (o.a. EMEA) bezig om manieren te vinden om
al snel in het ontwikkelingsproces te kunnen detecteren (o.a. via biomarkers)
wat de kans is dat het middel uiteindelijk de markt zal halen. Hiermee zouden
op den duur veel onnodige ontwikkelingskosten bespaard kunnen blijven.Gezien het bovenstaande is het nooit voor 100% uit te sluiten dat
ondeugdelijk geneesmiddelen een goedkeuringsverklaring ontvangen. Het van
de markt halen van «ondeugdelijke» geneesmiddelen doet de FDA
doorgaans nadat de producent is verzocht eigenhandig (vrijwillig) het middel
terug te trekken. Doet de producent dat niet dan volgt een formele besluitvorming
van de FDA inzake terugtreding van het geneesmiddel. Dit gaat gepaard met
officiële publicatie/ bekendmaking middels een breed opgezet communicatieplan.
In het geval van een bekendmaking door de FDA is de (financiële) schade
voor het bedrijf vele maal groter, dan in het geval er wordt gekozen voor
een «vrijwillige» terugtrekking. De voorkeur van bedrijven gaat
doorgaans dan ook uit naar een «vrijwillige» terugtrekking van
het geneesmiddel.In de Verenigde Staten worden veel geneesmiddelen ook off-label verstrekt.
Wat is off-label gebruik? Off-label gebruik van geneesmiddelen betekent
het voorschrijven van een geneesmiddel voor een toepassing die niet in overeenstemming
is met het registratiebesluit.Veel geneesmiddelen zijn beoordeeld voor alle mogelijke toepassingen.
De beoordelingsautoriteiten FDA is namens de overheid verantwoordelijk voor
het beoordelen van de werkzaamheid en de veiligheid van een geneesmiddel.
Zij beoordelen uitsluitend de gegevens over een geneesmiddel die door de aanvrager,
het farmaceutische bedrijf, zijn ingediend. Sommige toepassingen van een geneesmiddel
zijn bij het indienen van deze aanvraag nog niet (volledig) onderzocht. Ze
komen dan dus niet in de informatie en bijsluiter van het product (geneesmiddel)
te staan. Dit betekent niet dat deze toepassing niet in overeenstemming is
met de stand van de wetenschap. Indien er bewijs is voor de rationaliteit
van het voorschrijven van een geneesmiddel, ook al is dat (nog) niet beoordeeld,
is dit goed off-label gebruik.De aanprijzing van geneesmiddelen in de media alsook de druk van de publieke
opinie (patiënten) om (nieuwe) geneesmiddelen zo snel mogelijk op de
markt te plaatsen kan het off-label gebruik stimuleren. Daarnaast kan het
de plicht van een arts zijn om een geneesmiddel off-label voor te schrijven,
indien dit de best mogelijke behandeling is voor die patiënt. Op de arts
rust natuurlijk wel de verplichting om de patiënt alle voor- en nadelen
van de behandeling met off-label geneesmiddelen te vertellen. Een geneesmiddel
mag uiteindelijk off-label worden voorgeschreven mits door de arts met reden
omkleed. Een voorbeeld van goed off-label gebruik is het toepassen van bepaalde
middelen tegen hoge bloeddruk, de ACE-remmers. Die bleken ook effectief bij
hartfalen. Voordat deze indicatie werd geregistreerd, werden deze middelen
al veelvuldig en met goede resultaten voorgeschreven aan patiënten met
hartfalen.Vergelijking van de toelating van geneesmiddelen in de
VS en de EUHet belangrijkste verschil tussen het Europese en het Amerikaanse systeem
van toelating van geneesmiddelen betreft de betrokkenheid van de bevoegde
autoriteit voor de verlening van handelsvergunningen bij de ontwikkeling van
een nieuw geneesmiddel. Voordat het klinisch onderzoek met een geneesmiddel
kan worden gestart, dient hiervoor in de VS al toestemming gegeven te zijn
door de FDA. Een aanvraag hiertoe moet worden ingediend bij een onderzoeksraad
te weten, de Investigational New Drug (IND). Na bestudering van de gegevens
uit de dierproeven en de voorstellen voor het klinisch onderzoek verstrekt
het IND een vergunning waarna de klinische proeven kunnen worden uitgevoerd.
Tijdens de klinische ontwikkeling wordt de FDA op de hoogte gehouden van de
resultaten en de geconstateerde vermoedelijke bijwerkingen. De volgende stap,
na afloop van het klinisch onderzoek, is de New Drug Application (NDA).Voor generieke geneesmiddelen, geneesmiddelen die een gelijke samenstelling
hebben aan geneesmiddelen die uit octrooi zijn gelopen, kan een ANDA (Abridged
NDA) worden ingediend. Deze generieke aanvraag is vergelijkbaar met de aanvraag
voor een generieke handelsvergunning in de EU. Eén van de verschillen
tussen het Amerikaanse en Europese systeem betreft de manier waarop met intellectuele
eigendomsrechten wordt omgegaan. De FDA kan geen handelsvergunning verlenen
voor een generiek geneesmiddel, als de octrooihouder zich verzet tegen de
generieke aanvraag door te claimen dat handel in het generieke geneesmiddel
een inbreuk zou zijn op zijn octrooi. In de EU bestaat geen betrokkenheid
van de bevoegde autoriteit bij het octrooirecht. Zowel het Amerikaanse als
het Europese model heeft voor- en nadelen. Een vroege betrokkenheid bij de
ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen kan problemen later in de procedure
voorkomen. Dit lijkt in het voordeel van het Amerikaanse systeem te zijn.
Anderzijds zou de vroege betrokkenheid ook een minder kritische benadering
van het uiteindelijk ingediende dossier kunnen veroorzaken.De farmaceutische industrie en de patiënt zijn partners in de zoektocht
naar het beste medicijn. Zo zijn alle farmaceutische bedrijven in 2005 wereldwijd
met elkaar overeengekomen om nieuw onderzoek openbaar te maken via een internationaal
register. Gekozen is voor een Amerikaanse register clinicaltrial.gov.. Hiermee
worden de meeste studies afgedekt, en ook meteen de grootste, met de meeste
patiënten. Een medicijn wordt immers nooit in één land
ontwikkeld.De organisatie van de bevoegde autoriteiten in de VS en
EuropaDe FDA is een federale organisatie die als bevoegde autoriteit functioneert
voor de gehele VS. In de EU werken de bevoegde autoriteiten in een netwerksysteem.
De FDA is een zeer grote, ambtelijke organisatie. De Europese centrale bevoegde
autoriteit EMEA is hierbij vergeleken zeer klein. Het grote verschil tussen
de VS en de EU ligt in het feit dat het wetenschappelijke beoordelingswerk
decentraal wordt verricht. Deze organisatie is historisch ontstaan, omdat
de ontwikkeling van de wetgeving een voortgaande tendens tot harmonisatie
te zien gaf, maar in eerste instantie uitging van nationale bevoegde autoriteiten.
Dit heeft te maken met de grote cultuurverschillen tussen de verschillende
lid-staten. Het heeft ook te maken met de acceptatie van beslissingen die
op Europees niveau genomen worden. In de strategische visie van de EMEA, Road
Map to 2010, wordt duidelijk gemaakt dat het netwerksysteem ook het gewenste
systeem voor de toekomst is.woensdag 3 mei 20066. Pharmaceutical Research and Manufactures of America
(PhRMA)Bezoek aan de Pharmaceutical Research and Manufactures of America (PhRMA)
alwaar de delegatie welkom is geheten door diverse vertegenwoordigers. Gesprek
met onder meer Richard Smit, Senior Vice President for Policy. PhRMA behartigt
de belangen van de research-georiënteerde farmaceutische en biotechnologie
bedrijven in de VS. Als belangenbehartiger werkt PhRMA aan de bevordering
van het ondernemers- en onderzoeksklimaat voor de farmaceutische industrie.
Dat betekent een klimaat gericht op de markt, innovatie, onderzoek en ontwikkeling
van geneesmiddelen. Vanuit de overtuiging dat het geneesmiddel een essentieel
en doelmatig onderdeel is van de totale gezondheidszorg met als doel dat mensen
langer leven in goede gezondheid, en welzijn.Leden van PhRMA hebben in 2005 al circa $39,4 miljard geïnvesteerd
in (RenD) onderzoek, ontwikkeling en innovatie van (nieuwe) geneesmiddelen.
Wereldwijd betreft het een record bedrag van $51,3 miljard. Naar eigen zeggen
investeert de industrie 15–20% van de omzet aan RenD. De farmaceutische
industrie en de patiënt zien elkaar als partners in de zoektocht naar
het beste medicijn. Om onderzoek en innovatie te stimuleren zijn een drietal
voorwaarden geformuleerd, te weten:– brede beschikbaarheid en toegankelijkheid van veilige en effectieve
geneesmiddelen voor iedere burger (patiënt). Dit te bereiken door het
hanteren van een vrije markt (zonder prijscontrole),– ontwikkelen van sterke prikkels gericht op de wetenschap en eigendom– transparante, efficiënte (wettelijke) voorschriften en een
vrije informatievergaring van en aan patiënten.Farmaceutische industrieDe markt voor farmaceutische producten in de VS bereikte in 2003 een waarde
van $211,2 miljard, een stijging van 10 procent ten opzichte van 2002. Over
de periode 1999–2003 groeide deze markt met niet minder dan 50,5
procent. Met een marktaandeel van 22,8 procent wordt het grootste segment
in de farmaceutische industrie gevormd door middelen voor hart- en vaatziekten.
De top-9 behandelingen in de VS zijn: depressie, diabetes, artritis, pijn,
hoge bloeddruk, hoog cholesterolgehalte, allergieën, maagzweren en andere
maag- en darmaandoeningen. De top-5 producenten van farmaceutische producten
waren in 2003 verantwoordelijk voor 57,6 procent van de totale verkoopomzet
in de VS. In 2003 genereerde de detailhandel zo’n 61,7 procent van de
totale verkoop van voorgeschreven geneesmiddelen in de VS. In geldbedragen
komt dit neer op $118,5 miljard. Bijna de helft hiervan wordt verkocht via
algemene winkelketens, 29,2 procent via drogisterijketens en 16,3 procent
via onafhankelijke drogisterijen. Postorder-apotheken vertegenwoordigen ongeveer
13 procent van de totale markt. Op de lange termijn blijven de vooruitzichten
voor de farmaceutische industrie gunstig, vanwege de vergrijzing van de Amerikaanse
bevolking en de daardoor toenemende afhankelijkheid van geneesmiddelen en
andere voorzieningen. Naar verwachting zal de markt in 2008 een omvang van
$324,9 miljard hebben bereikt, een groei van 38,6 procent ten opzichte van
2004. De groei zal mede worden bepaald door de hoogte van RenD-uitgaven, ontwikkeling
van de internationale markt en het Amerikaanse overheidsbeleid voor de gezondheidszorg.
De RenD-investeringen bedroegen in 2002 zo’n $26,4 miljard en in 2005
al circa $39,4 miljard.De farmaceutische industrie en de patiënt zijn partners van elkaar
in de zoektocht naar het beste medicijn. De industrie is op zoek naar bruikbare
patiëntengegevens met het oog op de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen,
en patiënten «claimen» in zekere mate een spoedige ontwikkeling
en introductie van nieuwe geneesmiddelen ter verlichting van hun ziekte. Niet
ongebruikelijk is de ondersteuning door de farmaceutische industrie aan sommige
patiëntenorganisaties, dit mede in het licht van de gezamenlijke agenda,
de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen. Niet onderkent wordt dat er lobbypraktijken
plaatsvinden door patiëntenorganisaties om (nieuwe) geneesmiddelen vervoegd
beschikbaar te stellen aan met name terminale patiënten. Desondanks is
en zijn er geen geneesmiddelen (vervoegd) op de markt verschenen die niet
alle trials hebben doorlopen. Om een belangenverstrengeling tussen spelers
(o.m. industrie, patiëntenorganisatie, publieke overheid) te voorkomen
is een vrijwillige gedragscode opgesteld. Als gevolg van advertenties en mediacampagnes
is een toename te constateren in het gebruik van (generieke) geneesmiddelen.
Voornamelijk dure geneesmiddelen worden vervangen door de generieke geneesmiddelen,
negatieve effecten van de marketing worden niet ervaren, aldus de gesprekspartner.Nieuwe geneesmiddelen zijn in Nederland en vele andere westerse landen
goedkoper dan in de VS. In Europa mag worden onderhandeld met de industrie
over de prijzen van nieuwe geneesmiddelen. Vanuit de visie van de VS wordt
hierdoor RenD gefrustreerd. De VS-overheid mag niet onderhandelen met de industrie
over de prijzen van nieuwe geneesmiddelen. Vanuit het Amerikaanse perspectief
is het beleid van prijsregulering zoals dat in menig Europees land wordt gevoerd,
verwerpelijk. Echter het niet mogen onderhandelen betekent niet dat er in
de VS geen prijsregulering plaatsvindt. Naar het oordeel van de VS heeft juist
de competitie tussen geneesmiddelen, zowel in de ontwikkelingsfase als op
de markt, een «gezonde» prijsregulering tot gevolg. Vraagpunt
vanuit de delegatie blijft in hoeverre in RenD geïnvesteerd geld resulteert
in nieuwe geneesmiddelen met een daadwerkelijke meerwaarde. Met ander woorden
in hoeverre is daadwerkelijk sprake van een innovatief geneesmiddel.Voordat een geneesmiddel wordt erkend moet de producent bewijzen dat het
geneesmiddel effect heeft. Deze werking hoeft niet beter te zijn dan en wordt
niet of afgewogen tegenover bestaande middelen. Dat zet de deur open voor
allerlei me too-geneesmiddelen of imitaties van bestaande middelen.
Een studie van het National Institute for Health Care Management (NIHCM),
gepubliceerd in 2002, toonde aan dat 153 (of 15%) van de 1 035
nieuwe geneesmiddelen die tussen 1989 en 2000 door de FDA voor verkoop werden
toegelaten nieuwe moleculen waren met een betekenisvolle therapeutische meerwaarde.
Voorts was 25% wel nieuw, maar zonder betekenis en bestond 65%
uit al bestaande substanties die op een of andere manier gewijzigd werden
om er patent op te krijgen. Kortom 85% van de «nieuwe»
geneesmiddelen waren me too-producten. In 2001 werden in de VS 66 nieuwe geneesmiddelen
geregistreerd, daarvan waren er tien beter dan al bestaande alternatieven.
In 2002 erkende de FDA 78 nieuwe geneesmiddelen, 17 daarvan bevatten een nieuwe
actieve stof; en zeven werden door de FDA beschouwd als een vooruitgang tegenover
bestaande geneesmiddelen.7. CongresGesprek met mevrouw S. (Stephanie) Kennan, politiek adviseur van senator
R. (Ron) Wayden in the Senate Office Building. Alsook een gesprek met congreslid
(Huis van Afgevaardigden) de heer R. (Ralph) Regula in the House Office Building.Het gesprek met de senator heeft geen doorgang kunnen vinden waarna een
ontvangst heeft plaatsgevonden door mevrouw Kennan. Met de heer Regula, 31
jaar congreslid voor de Republiekse partij uit de staat Ohio, is gesproken
over onder meer het preventiebeleid (infectieziektebestrijding), pandemie,
vaccinatie (zie tevens verslag HSS) het Amerikaanse gezondheidsstelsel en
het Nederlandse zorgstelsel. Tijdens het gesprek werd onder meer gewezen op
de individuele verantwoordelijkheid van burgers ten aanzien van haar gezondheid,
levensstijl (obesitas) en het al dan niet afsluiten van een zorgverzekering.
De ontwikkeling van een publieke gezondheidsverzekering is in de VS zowel
in politieke als maatschappelijke zin nog niet haalbaar. Dat neemt niet weg
dat men oog heeft voor de stijging van de zorgkosten in de toekomst (10–15
jaar) mede als gevolg van de vergrijzing en ontwikkeling van steeds meer dure
geneesmiddelen. Dit thema zal bij de komende verkiezingen wellicht één
van de binnenlandse onderwerpen zijn met als inzet het presidentschap.Politieke prioriteit wordt momenteel gegeven aan het vergroten van de
productiecapaciteit van griepvaccins. De overheid in de VS is zeer beducht
voor een pandamie. Niet zozeer het geld is het probleem als wel de productiecapaciteit
van vaccins en de onderzekerheid t.a.v. welke virusvariant de pandemie zal
veroorzaken. Een vaccin tegen een nieuw griepvirus kan pas ontwikkeld worden
als het virus geïsoleerd is. Daarna zal het waarschijnlijk nog minstens
zes maanden duren voordat een vaccin op grote schaal geproduceerd kan worden.In 2004 kampte de VS met een tekort aan vaccins, momenteel is de capaciteit
opgehoogd naar 85 miljoen vaccins. Uiteindelijke doelstelling is om 185 miljoen
vaccins op voorraad te hebben. Ten behoeve van de ontwikkeling, onderzoek
en productie van griepvaccins is door het Congres $1 miljard beschikbaar gesteld
aan een vijftal vaccinbedrijven. Het Center of Disease Control (als onderdeel
van het HSS) is belast met de coördinatie, de bestrijding en de vaccinatie
in het geval van een pandemie. Dit alles vindt plaats in nauwe samenwerking
met de staten en counties.– Boston –Donderdag 4 mei8. Biotechnologie: Genzyme/Amgen/BioFarmindIn Boston werd op de bedrijfslocatie van Genzyme gesprekken gevoerd met,
en presentaties gegeven door diverse vertegenwoordigers van de biotechnologische
industrie (Genzyme/Amgen/BioFarmind). Ontvangst door CEO Henri Termeer en
andere deelnemers:– Dietmar Berger, Director Global Development Amgen;– Nicole Klein, BioPhramind;– Jan van Heek Executive, Vice President en Steve Kennedy, Tour
of Genzyme Production Site;– Jennifer McCracken, patient with Fabry disease;– Geoffrey McDonough, Vice President Genzyme;– Lita Nelsen Director Biotechnology.Wat is Biotechnologie?Biotechnologie is één van de zogenaamde sleuteltechnologieën.
Deze vormt een gereedschapskist van technieken en processen om vormen van
biologisch leven te analyseren en te gebruiken voor de ontwikkeling van betere
producten en productieprocessen voor industriële, agrarische en maatschappelijke
toepassingen. Hierbij gaat het om technieken als DNA-analyse, celfusie, biokatalyse,
bio-informatica en orgaan- en weefselkweek. Hierbij moet worden opgemerkt
dat deze biologische gereedschapskist steeds verder wordt gevuld met nieuwe
technieken.Medische biotechnologie gaat in de toekomst een steeds belangrijkere rol
spelen bij de preventie, diagnostiek en behandeling van allerleid ziekten.
De gezondheidszorg zal (mede) hierdoor ingrijpend veranderen. Sinds het menselijk
genoom volledig in kaart is gebracht, staat de weg technisch open voor grote
vorderingen op het terrein van de genetische diagnostiek en behandeling. Het
genoom is de verzameling van alle genen, de dragers van het erfelijk materiaal.
Zo maakt genetische diagnostiek, oftewel DNA-onderzoek, het mogelijk om de
aanleg voor een ziekte al in een vroeg stadium op te sporen. Met die kennis
kunnen preventieve maatregelen worden genomen. Zo wordt de kans kleiner dat
de opgespoorde aanleg zich tot een ziekte ontwikkelt. Daarnaast wordt genetische
diagnostiek steeds belangrijker als informatiebron om de beste keuze te kunnen
maken bij de behandeling van patiënten.Medische biotechnologie genereert naast nieuwe diagnostische mogelijkheden
ook steeds meer mogelijkheden voor behandeling. Er zijn mogelijkheden toepasbaar
en in ontwikkeling op het terrein van geneesmiddelen, vaccins, gentherapie
en de behandeling met stamcellen. Biotechnologische geneesmiddelen en vaccins
moeten een uitkomst bieden in de behandeling van bijvoorbeeld kanker, hart-
en vaatziekten, diabetes en virusziekten zoals AIDS. Een voorbeeld van een
biotechnologisch geneesmiddel is de behandeling met een menseigen stollingsstof
voor hemofiliepatiënten. Gentherapie en de behandeling met stamcellen
zijn nog experimenteel. Gentherapie is een speciale vorm van behandeling met
een biotechnologisch geneesmiddel. De therapie bestaat uit het vervangen van
een kapot gen door een goed functionerend gen om zo de ziekte te genezen.
Aan stamceltherapie wordt hard gewerkt om mogelijkheden te kunnen bieden voor
de reparatie of zelfs de creatie van weefsels of organen.Biotechnologie in de VSIn de Amerikaanse biotechnologiesector werd in 2002 voor een bedrag van bijna $30 miljard aan omzet gerealiseerd. Als gevolg hiervan kwam
de jaarlijkse omzettoename over de afgelopen vijf jaar uit op gemiddeld 10
tot 20 procent. Het aantal arbeidsplaatsen in de Amerikaanse biotechnologiesector
bedroeg 195 000 in 2002 tegen 175 000 in 2001. De marktkapitalisatie
in 2002 bedroeg $311 miljard tegen $330,1 miljard in 2001 en $41 miljard in
1995. Het aantal publieke organisaties (318 in 2002) is ten opzichte van het
aantal bedrijven (1 466 in 2001) het afgelopen jaar iets afgenomen, maar
over de afgelopen vijf jaar toch tamelijk stabiel gebleven. In 2003 werden
37 nieuwe biotechnologische geneesmiddelen officieel tot de markt toegelaten,
tegen 25 in 2000. Van alle biotechnologische geneesmiddelen op de markt werd
70 procent pas in de afgelopen zes jaar officieel toegelaten. Geneesmiddelen
tegen kanker, ziekten van het zenuwstelsel, infectieziekten, hart- en vaatziekten
en bloedziekten nemen 60 procent van alle biotechnologische geneesmiddelen
voor hun rekening die in de Verenigde Staten in de testen proefnemingsfase
verkeren. Momenteel zijn 350 biotechnologische geneesmiddelen en vaccins bij
deze klinische trials betrokken. Daarnaast staan er biotechnologische toepassingen
op stapel voor een scala aan industriële sectoren, zoals de gezondheidszorg,
landbouw, energie, productie en milieubeheer. Een lijst van directe buitenlandse
investeringen per belangrijke productcategorie in de Verenigde Staten is te
vinden op: www.bea.doc.gov . De directe buitenlandse investeringen in de categorie «Chemicals
and allied products: Drugs» bedroegen in 1997 $35 miljard, in 2000 $48
miljard en in 2001 $51 miljard. Het Amerikaanse ministerie van Volksgezondheid
(US Department of Health and Human Services) en het Amerikaanse ministerie
van Landbouw (US Department of Agriculture) ontwikkelen tal van projecten
op het gebied van biotechnologie, hoofdzakelijk onder leiding van de National
Institutes of Health (NIH). Het federale ministerie van Handel (DOC), het
milieu-agentschap Environmental Protection Agency (EPA) en een 41-tal staten
steunen het onderzoek naar en de ontwikkeling en marktintroductie van talloze
biotechnologische producten. Het doel hiervan is de afvalstromen te beperken
en industriële processen minder vervuilend en energiezuiniger (op basis
van onderzoek naar microben en enzymen) te laten verlopen. De marktkapitalisatie
in de biotechnologiesector verdubbelde in de periode 1999–2001. In deze
sector wordt zeer veel onderzoek verricht (uitgaven RenD in 2002: $20,5 miljard,
een stijging van ongeveer 25 procent ten opzichte van het jaar 2000). De grootste
brancheorganisatie is de Biotechnology Industry Organization (BIO) met meer
dan 1 000 leden, waaronder biotechnologische bedrijven, universitaire
instellingen, diverse door de overheid geëxploiteerde biotechnologiecentra
en verwante organisaties1. Wereldwijd hebben
325 miljoen mensen profijt van de ontwikkeling van biotechnologische geneesmiddelen.
Van alle ontwikkelingen op het gebied van de biotechnologie vindt 85%
zijn oorsprong in de VS.GenzymeOp de locatie van Genzyme, zijn diverse gesprekken gevoerd met vertegenwoordigers
van de biotechnologiesector uit zowel de Verenigde Staten als uit Nederland,
alsmede is een rondleiding gegeven door de onderzoeksinstelling van Genzyme
alwaar biotechnische geneesmiddelen worden gefabriceerd. Uit deze gesprekken
is naar voren gekomen dat de biotechnologische farmaceutische industrie zich
kenmerkt door een uniek eigen karaker en in veel opzichten verschilt van de
traditionele farmaceutische industrie. De biotechnologische industrie vervaardigt
geneesmiddelen met behulp van natuurlijke biologische processen (moleculair
biologische technieken) en ontwikkelt nieuwe geneesmiddelen tegen anders ongeneeslijke
ziekten. De bedrijfstak richt zich op de ontwikkeling van zeer innovatieve
geneesmiddelen. Deze producten zijn onder meer toepasbaar op het terrein van
oncologie, neurologie, hart- en vaatziekten, vaccinaties, auto-immuunziekten,
infectieziekten, bloedziekten maar ook op het terrein van innovatieve diagnostiek.
De verschillen met de traditionele farmaceutische industrie komen verder tot
uiting in de manier van bedrijfsvoering, financiering, distributie, registratie
en prijsstelling van de producten, uiterst kostbare research- en development
trajecten en de marketing van de producten.Vanaf de oprichting in Boston in 1981 is Genzyme uitgegroeid tot een multinationaal
bedrijf met een gevarieerde product portfolio. Meer dan 8000 medewerkers in
dertig landen werken samen om nieuwe therapieën aan patiënten aan
te kunnen bieden. De omzet van het bedrijf bedroeg in 2005 $2,7 miljard en
zal naar verwachting in 2006 stijgen naar $3,1–$3,3 miljard. Gedurende
een periode van 5 jaar (2001–2005) is de omzet gestegen met 29%.
In de afgelopen decennia heeft Genzyme meerdere belangrijke behandelingen
geïntroduceerd voor ziekten waar eerder geen goede behandelingsopties
voor handen waren zoals de ziekte van Gaucher, Pompe en Fabry. Het beleid
voor onderzoek en ontwikkeling is voornamelijk gericht op genetische ziekten,
immuunziekten, hart- en vaatziekten en kanker. Diverse nieuwe biotechnologische
geneesmiddelen staan op het punt om in 2006 – 2007 door te breken, zo
bevinden zich 16 nieuwe producten in fase 3 en 20 producten in fase 1–2
van het klinische onderzoek. Genzyme’s belangrijkste researchafdeling
bevindt zich in Framingham (bij Boston) in de Verenigde Staten en het Europese
onderzoekscentrum bevindt zich in Cambridge UK. Alle Europese activiteiten
op het gebied van klinisch geneesmiddelenonderzoek worden aangestuurd vanuit
het kantoor in Naarden. Genzyme loopt voorop op het gebied van nieuwe technologieën
zoals cel- en gentherapieën en biomaterialen. Daarnaast is er veel samenwerking
met andere bedrijven om nieuwe producten te ontwikkelen en wordt ondersteuning
geboden aan onderzoek van academici en onafhankelijke medische wetenschapscentra.
Nog steeds wordt Genzyme gedreven door zijn betrokkenheid bij patiënten.
Genzyme blijft werken aan onderzoek en ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen,
aan de verbetering van bestaande behandelmethoden, aan het verkrijgen van
wereldwijde goedkeuring voor haar producten en aan de beschikbaarheid van
deze behandelmethoden voor patiënten. Meer dan 25 producten helpen mensen
in ongeveer tachtig landen. Momenteel zijn er tien EMEA (European Medicines
Agency) en FDA (Food and Drug Administration) goedgekeurde productiefaciliteiten
in zes landen in Europa en Amerika.BioFarmindDe laatste jaren heeft BioFarmind, de belangenorganisatie voor de medische
biotechnologie in Nederland, zich sterk gemaakt om de medische biotechnologie
op de (politieke en maatschappelijke) agenda te krijgen. Doel van deze vereniging
is om de belangen van de farmaceutische industrie met de medische biotechnologie
als kernactiviteit in Nederland te behartigen. De beeldvorming rond de biotechnologie
werd en wordt nog steeds teveel bepaald door enerzijds de grote reguliere
farmaceutische industrie en anderzijds door de agro- en food-biotechnologie.
Naar het oordeel van de belangenvereniging moet de medische biotechnologie
in Nederland via onder meer het «life science» programma verder
worden gestimuleerd. Alleen het stimuleren van «de start» is niet
voldoende. Een goed ondernemersklimaat begint met «ja mits», zoals
in de VS, en niet met «nee tenzij». Nieuwe medische technologieën
vereisen ook een mondiale aanpak en afstemming.De ontwikkelingen in de medische biotechnologie gaan snel. Goede bij-
en nascholing is van eminent belang. Naast het opleiden van gespecialiseerde
professionals moet worden geïnvesteerd in onderwijs- en nascholingsprogramma’s
voor zorgverleners, beleidsmakers en maatschappelijke organisaties, die beroepsmatig
de medische biotechnologie aansturen. Vereenvoudiging (en verdere
deregulering, voor zover mogelijk) van regelgeving is noodzakelijk. «Zorg
op maat» behoort het uitgangspunt te zijn. Centraal staat de individuele
patiënt en niet dé patiënten. De biotechnologische farmaceutische
industrie heeft de toekomst, en levert een grote en belangrijke bijdrage aan
de (bio)technologische innovatie. De biotechnologie staat aan het begin van
een vernieuwingsfase, daarbij liggen enorme innovatieve mogelijkheden en uitdagingen
in het voorschiet. Hoewel de VS op dit moment een ontwikkelingsvoorsprong
heeft op de EU, bestaat er nog geen onoverbrugbare kloof. Zo zijn de wetenschappelijke
competenties zelfs van een gelijk niveau. Naar het oordeel van de gesprekspartners
is het verschil met name ontstaan door het in de EU gehanteerd prijs-controlebeleid,
dit ontwricht de innovatie en zorgt ervoor dat er minder wetenschappelijke
studie c.q. onderzoek wordt verricht.De investeringen in innovatie (RenD) en ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen
blijft zowel in Europa als in Nederland achter in vergelijking tot de VS.
Om innovatie in Nederland te stimuleren is de in oprichting zijnde TI Pharma
van cruciaal belang voor zowel de (Nederlandse) maatschappij als de farmaceutische
sector. Het ontwikkelen van geneesmiddelen wordt steeds complexer, en daarmee
wordt de ontwikkelingsduur per medicijn steeds langer. Bedrijven hebben daarom
behoefte aan fundamenteel onderzoek naar een efficiënter geneesmiddelen
ontwikkelingsproces. Ondanks een belangrijke positie in specifieke onderzoeksgebieden,
is het farmaceutisch onderzoek in Nederland te veel versnipperd over disciplines,
programma’s en locaties om leidend te zijn. Het TI Pharma bundelt de
onderzoeken in een beperkt aantal multidisciplinaire programma’s met
adequate kritische massa en onderzoekstalent, zodat de leidende positie verder
vorm krijgt. De druk op Nederlandse bedrijven om hun onderzoek naar voornamelijk
de VS te verplaatsen neemt toe. Dit vanwege het daar aanwezige talent en kritische
massa. Des te meer de noodzaak voor de oprichting van een TI Pharma. Het TI
Pharma kan de nationale en Europese researchomgeving op het terrein van biomedisch
en biofarmaceutisch onderzoek aanzienlijk attractiever maken. Het instituut
kan specifieke aandacht geven aan de ziektegebieden die zijn geformuleerd
in het «Priority Medicines for Europe and the World» project van
de WHO.Waarom moet de overheid met publiek geld investeren in de bedrijfstak,
zij is immers niet de beste in het maken van een risico-analyse? De overheid
heeft daarbij niet zozeer een financiële rol als wel die van stimulator
en intermediaire tussen partijen. Zij is in staat om kapitaal, bedrijven en
de wetenschap bij elkaar te brengen in een samenwerkingsverband. Voor het
welslagen van TI Pharma is het bovendien van belang dat er uitwisseling plaatsheeft
van ervaring en kennis met andere landen die al een grote biotechnologische
industrie hebben opgebouwd, zoals de VS.AmgenAmgen (Applied Molecular Genetics), in 1980 opgericht, is ’s werelds
grootste onafhankelijke organisatie op het gebied van de biotechnologie/farmacie.
Het bedrijf heeft wereldwijd 17 000 werknemers in dienst, een omzet van
$12,4 miljard en beschikt over een RenD-budget van $2,3 miljard. Amgen onderzoekt,
ontwikkelt, produceert en distribueert humane geneesmiddelen voor toepassing
in diverse medische disciplines. Vanuit haar wetenschappelijke kennis van
de moleculaire biologie ligt de focus sterk op de studie van het menselijk
DNA en eiwitten. In een continue dialoog met patiënten- en artsenorganisaties
worden oplossingen gezocht en ontwikkeld voor tot nu toe levensbedreigende
en chronische ziekten. Door Amgen ontwikkelde therapieën hebben onder
meer betrekking op medische disciplines zoals oncologie, hematologie, nefrologie
en reumatologie.Naar aanleiding van vragen van de delegatie over het eigendomsrecht wordt geantwoord dat de patenten voor diverse bekende biofarmaceutica
op het punt staan te verlopen. Dit opent de discussie over nieuwe versies
van deze geneesmiddelen, beter bekend als biosimilars, in Europa en als follow-on
biologicals in de VS. Biofarmaceutica en biosimilars hebben echter bepaalde
specifieke eigenschappen waarmee ze zich onderscheiden van geneesmiddelen
met een laag molecuulgewicht (low molecular weight drugs) en hun generieke
varianten. Dit gegeven roept vragen op over hoe deze biosimilars geëvalueerd
kunnen worden en de toepasbaarheid door autoriteiten, (ziekenhuis)apothekers,
artsen en patiënten. Dit is momenteel één van de vraagpunten
die binnenkort door de autoriteiten in zowel Europa als de VS beantwoord moet
worden. Er zijn discussies gaande over de goedkeuringsprocedure van generieke
biotechnologische middelen (zgn. «biosimilars» of «follow-on
biologics») als het patent van het originele middel is verlopen. De
biotechonologische industrie is van mening dat het biologische productieproces
zo uniek is dat het product niet zomaar nagemaakt kan worden zoals bij de
chemische geneesmiddelen. Dit zou impliceren dat elke «biosimilar»
gezien moet worden als een nieuw geneesmiddel en stappen voor goedkeuring
(klinische trials) opnieuw doorlopen moeten worden. Opvallend is dat de EMEA
al een biosimilar heeft goedgekeurd (humaan groeihormoon), terwijl de FDA
nog geen standaard heeft ontwikkeld voor goedkeuring van «biosimilars».
Mogelijk speelt bescherming van de markt hier een rol.Ziekte van FybryTer illustratie hoe hoopgevend en ingrijpend de ontwikkeling van een biotechnologisch
geneesmiddel kan zijn voor een patiënt en haar familie gaf mevrouw Jennifer
McCracken een levenschets van haar zoon die de ziekte van Fybry heeft.De ziekte van Fabry is zeldzame aangeboren stofwisselingsstoornis die
valt onder de lysosomale stapelingsziekten. Dat is een aandoening waarbij
een verandering optreedt in het erfelijke materiaal. Lysosomen zijn kleine
organen (organellen) in een cel die met behulp van enzymen – enzymen
begeleiden bepaalde chemische reacties – zorgen voor de afbraak en het
hergebruik van veel stoffen. Het ontbreken of niet volledig functioneren van één
van deze enzymen zorgt ervoor dat (afval)stoffen zich opstapelen in het lysosoom.
Deze opeenstapeling is giftig voor de cel en bemoeilijkt daardoor het functioneren
van het lysosoom, en uiteindelijk ook van de hele cel. Dit veroorzaakt ten
slotte schade in weefsels en organen. Vanwege het ophopen van (afval)stoffen
wordt over lysosomale stapelingsziekten gesproken. Vrouwen zijn door de overervingswijze
(meestal) dragers, bij mannen komt de ziekte tot volledige expressie. De eerste
symptomen doen zich voor tijdens de kindertijd of adolescentie, waarna ze
in de loop der tijd langzaam verergeren. De vroege klachten van de ziekte
zijn voornamelijk pijnklachten. Patiënten hebben vaak last van pijn en
tintelingen in de armen en benen of zeer heftige pijnaanvallen van «brandende
handen en voeten». De pijn in handen en voeten wordt over het algemeen
minder naarmate men ouder wordt, terwijl de meer levensbedreigende symptomen
van de ziekte pas zichtbaar worden na de puberteit. Indien de ziekte niet
behandeld wordt, gaat de nierfunctie gestaag achteruit, totdat uiteindelijk
de nierfunctie volledig verdwijnt en patiënten afhankelijk worden van
dialyse of niertransplantatie. Daarnaast hebben Fabry patiënten een grote
kans op hartklachten en een grote kans op het krijgen van beroertes. De zoon
van mevrouw McCracken ontwikkelde deze ziekteverschijnselen rondom zijn tiende
levensjaar, met ingrijpende gevolgen. Dagelijkse bezigheden voor een jongen
van tien jaar zoals school en sporten werden een lijdensweg. De ziekte van
Fabry kan nog niet worden genezen. Tot voor kort werden Fabry patiënten
alleen symptomatisch behandeld. Dat wil zeggen dat de klachten die ontstaan
als gevolg van de ziekte worden behandeld bijvoorbeeld met behulp van pijnstillers en/of nierfunctievervangende therapie (dialyse of niertransplantatie).
Echter met de komst van enzymtherapie kan het onderliggende probleem worden
aangepakt. De behandeling bestaat uit enzymtherapie met het enzym alfa-Galactidose
A. De therapie resulteert in een afname van stapeling in diverse weefsels
(nier en huid) en vermindering van pijnklachten. Het enzym moet via een infuus
twee keer per week worden toegediend. Dit is een belasting voor de patiënt
maar de therapie heeft ook zichtbaar resultaat. Door de enzymtherapie kunnen
patiënten weer redelijk pijnvrij functioneren en deelnemen aan de samenleving.
Zo is de zoon van mevrouw McCracken, mede dankzij de therapie, afgestudeerd
van de middelbare school (high school) en zal hij binnenkort beginnen met
een universitaire studie.Momenteel wordt onderzoek verricht naar gentherapie, deze therapie beoogt
vervanging van het defecte gen (het defecte stukje op het X-chromosoom) door
een goed gen. Hoewel dit de methode van de toekomst is, zal het nog wel minstens
10 jaar duren voordat de behandeling op grote schaal toepasbaar is. In Nederland
zijn ca. 40 patiënten die de ziekte van Fabry hebben, daarvan worden
er momenteel ongeveer 10 behandeld met de enzymtherapie.Vergoeding dure geneesmiddelenTijdens het bezoek heeft mevrouw Klein namens BioFarmind een inleiding
gegeven over de intramurale verstrekking en vergoeding van dure geneesmiddelen
in Nederlandse ziekenhuizen. Kernprobleem, volgens BioFarmind, is dat patiënten
met een ernstige ziekte die zijn aangewezen op de behandeling met een duur
geneesmiddel, deze behandeling niet altijd krijgen. Aan de ene kant heeft
de patiënt het recht om behandeld te worden volgens de professionele
standaard. Aan de andere kant zijn er problemen met de financiering van het
geneesmiddel almede heerst er onduidelijkheid ook ten aanzien van de rol van
de CFH (CVZ) en de verschillende benaderingen voor de intramurale en extramurale
geneesmiddelen. De inleiding gaf een schets van het speelveld en het juridische
kader waarbinnen deze problematiek zich afspeelt evenals mogelijke oplossingen.Binnen het ziekenhuis kunnen situaties ontstaan waarin patiënten
die een essentiële behandeling met een duur geneesmiddel nodig hebben,
dit niet krijgen, vanwege budgettaire redenen. In de voordracht werd gesteld
dat het stelsel van budgetfinanciering binnen ziekenhuizen, druk uitoefent
om tot zo doelmatige aanwending van middelen te komen, maar ten aanzien van
de intramuraal gebruikte dure geneesmiddelen doorslaat in die zin dat daar
kosten vermeden worden op een wijze die ten koste gaat van de gezondheid van
de patiënt.De medisch specialist die een patiënt behandelt is verplicht dit
te doen op de wijze zoals dit is vastgelegd in de bepalingen van het Burgerlijk
Wetboek; tussen de arts en de patiënt bestaat namelijk gewoon een bijzondere
overeenkomst van opdracht: ook wel de geneeskundige behandelingsovereenkomst.
Sinds de inwerkingtreding van de Wet op de Geneeskundige Behandelingsovereenkomst
(WGBO) moet de specialist de zorg in acht nemen van een goed hulpverlener
en handelt daarbij in overeenstemming met de op hem rustende verantwoordelijkheid,
voortvloeiende uit de voor hem geldende professionele standaard. De hulpverlener
moet de zorg betrachten die een redelijk bekwaam en redelijk handelend vakgenoot
in dezelfde omstandigheden redelijkerwijs had betracht. De professionele standaard
bepaalt dat de behandelaar geen onnodige kosten mag maken en dus doelmatig
moet werken. Het is niet de bedoeling van het budgetteringssysteem dat patiënten
een andere of geen behandeling dan de benodigde behandeling krijgen. De behandelaar
hoeft in het kader van de professionele standaard niet als «goed»
rentmeester af te wegen welke kosten bij deze patiënt vanuit maatschappelijk oogpunt nog wel of niet meer te verantwoorden zijn. Zouden zij dat
wel doen, dan gaan zij daarmee niet alleen hun medische competentie te buiten,
maar ondermijnen ze dus ook de vertrouwensrelatie met de patiënt. Kostenoverwegingen
kunnen daarmee dus nooit leiden tot handelen in strijd met de professionele
standaard.De druk op het ziekenhuisbudget vindt zijn weg naar de zwakste plek in
het ziekenhuis, immers:– De zorgverzekeraar onderhandelt voldoende zorg met het ziekenhuis
uit, waarmee aan de zorgplicht is voldaan;– Het ziekenhuis verdeelt intern: houdt zich aan de budgetovereenkomst
met de zorgverzekeraar;– Artsen gaan akkoord met de budgetverdeling, en lopen tegen sancties
aan indien budgetten worden overschreden;– Krapte in de budgetten komt daarmee tot uiting in krapte in de
inzetbaarheid van «dure geneesmiddelen» jegens de patiënt:
die grijpt ernaast. De professionele standaard wordt geschonden, vaak zonder
dat de patiënt daar weet van heeft.De minister van VWS en de Kamer hebben oog gehad dat dit systeem aan het
werk was. Om die reden is de Regeling Dure Geneesmiddelen tot stand gekomen.
Deze regeling omschrijft de voorwaarden waaronder een ziekenhuis naast de
reguliere budgetten een extra budget voor dure geneesmiddelen kan krijgen.
Vanaf 1 januari 2006 krijgen ziekenhuizen 80 procent van de netto
inkoopprijs vergoed als zij een geneesmiddel voorschrijven dat voorkomt op
de lijst dure geneesmiddelen. Echter 20% van die kosten moet echter
nog steeds worden voldaan uit het regulier overeengekomen budget. De dure
geneesmiddelen die níet op de lijst staan dienen volledig uit het ziekenhuisbudget
te worden betaald.De praktijk wijst uit dat zelfs de 20% die moet worden voldaan
uit het eigen budget nog belemmerend werkt bij de inzet van dure geneesmiddelen.
Daarnaast blijkt uit de eerste uitlating vanuit de ziekenhuisapothekers dat
ongeveer 50% van alle dure geneesmiddelen die in Nederland worden gebruikt
níet op de lijst dure geneesmiddelen of op de lijst weesgeneesmiddelen
staat. Een groot probleem is dit bijvoorbeeld in de kinderoncologie. Oncologische
geneesmiddelen zijn bijna nooit geregistreerd voor kinderen en komen om die
reden niet voor plaatsing op de lijst dure geneesmiddelen in aanmerking. Het
budgettaire probleem is groot, waarbij de extra geregelde financiering onvoldoende
is.In vervolg op de conclusie van BioFarmind zijn enkele oplossingsmogelijkheden
gesuggereerd om de budgettaire druk binnen het ziekenhuizen ten aanzien van
de inzet van dure geneesmiddelen weg te nemen. Uitgangspunten zouden als volgt
moeten zijn:– De oneigenlijke druk op het ziekenhuis en de arts wegnemen om
de patiënt (louter vanwege budgetoverwegingen) een noodzakelijke dure
behandeling te onthouden, en– Het Ziekenhuis en de arts in staat stellen om patiënt conform
de professionele standaard te behandelen (wettelijke minimum).Mogelijke suggesties:– Kosten van de uitvoering van de Regeling Dure Geneesmiddelen uit
het standaard ziekenhuisbudget halen. Aparte regeling: open einde, 100%
vergoeding (met vooraf gecalculeerde inschatting). Bijvoorbeeld een DBC-regeling
waarbij op nacalculatie kan worden afgerekend voor de DBC’s bij dure
geneesmiddelen.– Vergoeding ge-earmarked voor een aangevraagde behandeling. Lost
probleem van oneigenlijke budgettaire druk op. Kosten zijn slechts 20%
hoger ten aanzien van de huidige regeling vermeerderd met de kosten van onderbehandeling.
Conform huidige regeling opname op lijst (CVZ-ZA/CTG). Machtiging vanuit zorgverzekeraar.
Controle op correcte inzet van dure geneesmiddelen.– Aanvraagprocedure die uitvoerbaar is. Maak aanvraag door industrie
zelf mogelijk (loket). Thans aanvraag vanuit farmaceutische industrie uitgesloten. Voorwaarde voor opname op de lijst is nu noodgedwongen
beïnvloeding door industrie van andere partijen: ongewenst.Vrijdag 5 mei 20069. Organon Research CenterIn het Organon Research Center zijn gesprekken gevoerd over onder meer
het vestigingsklimaat in de VS en research en development (RenD). Deze gesprekken
werden gevoerd in aanwezigheid van David Nicholson, Executive VP of Research &
Development; Wiebe Olijve, VP Research Organon Research Cambridge, Early Drug
Discovery, Collaborations & Alliances; Michel Streuli, Executive Dir of
Research Organon Cambridge Biotechnology innovation in the Cambridge area
en Hans van Eenennaam, Senior Scientist.Organon is een business unit van Akzo Nobel, en een groot innovatief farmaceutische
bedrijf van Nederlandse bodem. Het bedrijf verkoopt producten in meer dan
100 landen over de hele wereld. In meer zestig landen zijn dochterbedrijven
van Organon gevestigd. Het bedrijf streeft ernaar om haar producten overal
ter wereld te laten registreren. De bevoegde instanties in Amerika en Europa
(en binnenkort ook in Japan) wordt zelfs tegelijkertijd om toestemming gevraagd
om een product op de markt te brengen. Organon zet 19 procent van haar producten
in de VS af, 27 procent in Zuid & Oost Europa, 26 procent in Noord &
West Europa/Canada, 9 procent in Azië, 7 procent in Japan en 12 procent
in overige landen. De omzet van Organon in de afgelopen jaren bedroeg in 1980 €357
miljoen, in 1990 €608 miljoen, in 2000 € 1 977 miljoen
en in 2005 €2 425 miljoen. Wereldwijd telt Organon ongeveer 15 000
medewerkers en wordt meer dan 18% van de jaarlijkse omzet (€433
miljoen) in onderzoek en ontwikkeling geïnvesteerd. Ter vergelijking
in de VS werd in 2002 ca. $288,5 miljard uitgegeven aan RenD (2002: 2.8 %
bbp, 1982: 2,4% bbp), en in de EU $197,4 miljard (2002: 1,9%
bbp, 1982: 2,4% bbp). In totaal werken er 2 600 medewerkers op
de zeven centra voor onderzoek en ontwikkeling. In Nederland zijn ongeveer
5000 medewerkers werkzaam, waarvan er 4 500 zijn gestationeerd in Oss.
In Oss, Schaijk, Apeldoorn en Boxtel bevinden zich belangrijke onderzoeks-
en ontwikkelingslaboratoria, productiefaciliteiten en een deel van het internationale
hoofdkantoor. Het andere deel is gevestigd in de Verenigde Staten (Roseland,
New Jersey). Daarnaast is «Organon Nederland» in Oss gevestigd,
die de geneesmiddelen van Organon in Nederland op de markt brengt. Vanaf de
oprichting in 1923 is het bedrijf altijd sterk wetenschappelijk georiënteerd
geweest. Zo wordt onderzoek verricht naar innovatieve geneesmiddelen. Dat
heeft in de loop der jaren geleid tot een breed scala aan geneesmiddelen die
de gezondheid en de kwaliteit van leven van de mens verbeteren. Organon heeft
veel expertise opgebouwd op het gebied van geestelijke gezondheid. Er zijn
belangrijke nieuwe behandelmethoden ontwikkeld voor diverse psychische aandoeningen,
zoals depressie en psychoses. Ook in de anesthesie wordt een rol van betekenis
gespeeld zoals de ontwikkeling van spierverslappers die in operatiekamers
over de gehele wereld aan patiënten worden toegediend. Op dit moment
wordt bovendien veelbelovend onderzoek gedaan naar nieuwe geneesmiddelen op
het gebied van immunologie en oncologie.Zeer recentelijk is een nieuw biotech-onderzoekscentrum (te Boston/Cambridge)
geopend. Binnen een tijdbestek van 8 á 12 maanden was het onderzoekscentrum
operationeel, met een totaal onderzoeksbudget van €10 miljoen. Inmiddels
zijn, onder leiding van de heer Eenennaam, ongeveer 35 veelal plaatselijke
onderzoekers werkzaam in het laboratorium. Dit alles werd vanuit Nederland
(Oss) gecoördineerd. Namens de delegatie is gevraagd waarom het mogelijk
is om in een dergelijk kort tijdbestek het centrum te openen. Dit is voornamelijk
ingegeven door de korte doorlooptijd bij de aanvraag van de benodigde
vergunning. In de VS is het toegestaan om te bouwen tijdens de aanvraagprocedure.
In Nederland dient eerst de vergunning te zijn verleend, alvorens gebouwd
mag worden . Daarnaast kent men in de VS bijna geen levertijd voor wat betreft
materialen, wat vandaag is besteld wordt morgen afgeleverd. Daarnaast beschikt
Boston over een enorm aanbod aan geschoold en gekwalificeerd personeel.Waarom juist een nieuw onderzoekscentrum in de VS en Boston e.o.? Het
gebied rond Boston kenschets zich door een hoge concentratie aan innovatief
ingestelde biotechbedrijven, universiteiten en medische onderzoekscentra/ziekenhuizen.
Zij heeft zich ontwikkeld van Beantown to Genetown. Ter illustratie enige
gegevens, te weten: 8 procent van de nieuwe geneesmiddelen en 1 op de 3 patenten
komt uit Boston e.o., 400 000 mensen zijn werkzaam in de biotechnologie,
65 procent van de volwassen inwoners heeft een universitaire opleiding (nationaal:
27 procent) en 100 Nobelprijswinnaars zijn afgestudeerd aan de Harvard/Cambridge-universiteit.
Immers «What happens in Boston/Cambridge stays in Cambridge».
Deze concentratie heeft «gezonde» (bedrijfs)competitie tot gevolg
en stuwt de innovatiedrang op tot grote hoogte. De bedrijven zijn zich zeer
bewust dat men elkaar nodig heeft, alleen door samenwerking is men in staat
zich verder te ontwikkelen. Inmiddels is de huidige stand van wetenschap zo
complex dat samenwerking met multidisciplinaire bedrijven en deskundigen een
noodzakelijke voorwaarde is. Ook de bedrijfscultuur, de competitiedrang en
de winnaarmentaliteit van mensen speelt een rol. Kenmerkend is bijvoorbeeld
dat ondernemers na een faillissement binnen afzienbare tijd een nieuw bedrijf
opstarten. Men trekt lering uit het verleden, de ervaring en fouten om vervolgens
de bedrijfscompetitie opnieuw aan te gaan. Schaamte om een faillissement heeft
en kent men in de VS niet zo snel. Aan hoogwaardig gekwalificeerd personeel
is in Boston e.o. geen gebrek, dit wordt mede veroorzaakt door de aanwezigheid
van universiteiten en de aantrekkingskracht van dit alles op buitenlandse
studenten. De universiteiten in de VS zijn zeer bedreven in het behalen van
commerciële winsten. Dat is mede het gevolg van de in 1980 goedgekeurde
Bayh-Dole Act. Deze wet beoogt innovatie te stimuleren door «technolgy
transfer» goed te regelen. Dit impliceert dat als door de overheid gesubsidieerd
onderzoek bij een universiteit leidt tot een innovatief gepatenteerd product,
de universiteit de eigenaar blijft van het gepatenteerde product maar het
wel via licenties zal commercialiseren. Daarnaast heeft de National Institutes
of Health een totaalbedrag van $ 1 573 996 690 beschikbaar
gesteld aan bedrijven /en universiteiten in het gebied rond Boston die innovatief
onderzoek verrichten.Door deze en andere factoren zoals de enorme (her)investeringen van het
bedrijfsleven in RenD-budget is de VS onbedreigd marktleider op het gebied
van zowel biotechnologische als farmaceutische geneesmiddelen. Gevolg is dat
de meeste geneesmiddelen worden ontwikkeld in de VS en daarmee is zij een
belangrijke stimulans voor de nationale economie. Hoewel de biotech-industrie
momenteel door de VS wordt gedomineerd zal de concurrentie, met name uit China,
de komende jaren toenemen. Aldaar wordt met prioriteit geïnvesteerd in
de biotech-infrastructuur, is sprake van goedkope en gekwalificeerde arbeidskrachten
en is een enorme ondernemingsdrift opgang gekomen.In de VS bepaalt hoofdzakelijk de markt (vraaggestuurd) of een (nieuw)
geneesmiddel wordt ontwikkeld, in Europa ligt daarentegen de focus op de meerwaarde
van het geneesmiddel. De ontwikkelingskosten voor één nieuw
geneesmiddel bedragen ca. $800 miljoen. Dit met de wetenshap dat slechts één
op de 14 geneesmiddelen door het trialstraject komt. De ontwikkeling van biotechnische
geneesmiddelen is vanuit het oogpunt van de kostenefficiëntie vele male
gunstiger dan die van de reguliere geneesmiddelen. Dit blijkt uit de vergelijking
van het geïnvesteerde RenD-budget en de «opbrengst» te weten
het aantal geneesmiddelen dat uiteindelijk van de FDA een goedkeuring
krijgt. De reputatie van de «big pharma industry» als innovator
blijkt daardoor aan verval onderhevig: in de periode 1998–2004 zijn
de RenD-investering ruim verdubbeld terwijl het aantal goedgekeurde producten
vijfmaal kleiner is geworden. Ter vergelijking de RenD-investeringen en het
aantal goedgekeurde producten van de «biotech industry» zijn beide
verdubbeld. Er is dus sprake van een «innovation gap» tussen de «big
pharma industry» en de «biotech industry». Daarnaast heeft «big
pharma» in korte tijd een aantal geneesmiddelen van de markt gehaald
wegens gezondheidsrisico’s of zijn de trials mislukt. In het geval van
de«big pharma industry» is de doorlooptijd van de marktintroductie
van een nieuwe geneesmiddel 12 á 15 jaar. Kortom het kost veel tijd
en geld om nieuwe geneesmiddelen op de markt te introduceren. Tegen de tijd
dat een middel geld opbrengt zijn de patenten veelal verlopen. Deze tendens
doet zich niet voor bij de «biotech industry», in tegendeel zelf
de vooruitzichten zijn veelbelovend, waarbij de doorlooptijd ongeveer 8–10
jaar bedraagt.In de toekomst wordt veel verwacht van nanotechnologie en de toepassing
van specifieke persoonsgebonden geneesmiddelen. De opkomst van «personalized
medicine» waarbij door een beter inzicht in het menselijk genoom veel
gerichter en effectiever geneesmiddelen toegediend kunnen worden. Dit kan
enerzijds kostenverhogend werken, meer verschillende geneesmiddelen voor kleinere
subgroepen patiënten. Anderzijds kan het ook kosten besparen omdat de
toegediende geneesmiddelen bij een veel hoger percentage patiënten werkzaam
is. Mogelijk zal de opkomst van «personalized medicine» de toename
van het aantal kleine en echt innoverende bedrijven versterken en zal de industrie
er in de toekomst anders uit gaan zien.De vraag of in de VS ook stamcelonderzoek plaatsvindt wordt bevestigend
geantwoord. Dit onderzoek wordt medegefinancierd door de staat Massachusetts.
Vanwege ethische bezwaren wordt het onderzoek niet ondersteund door de federale
overheid. In antwoord op de vraag wat de politiek in Nederland kan betekenen
voor innovatie-beleid (RenD) worden een aantal aspecten c.q. verschillen,
gezien de ervaring in de VS, opgesomd:– het belasting- en vestigingklimaat in Nederland moet gunstiger
worden. Buitenlandse ondernemers moeten worden aangetrokken;– Research en Development moet op allerlei manieren worden ondersteund;– Universiteiten en bedrijven moeten beter en efficiënter met
elkaar samenwerken;– In de VS vindt overheidsfinanciering plaats op basis van competitie «The
winner takes it all», daarentegen wordt budget in Nederland gelijk verdeeld.– In Nederland is sprake van een «brain drain» aan studenten
in deze specifieke sector. 50 procent van de Nederlandse studenten die in
het buitenland (VS) studeren keren niet terug naar Nederland en start zijn/haar
loopbaan in het buitenland. Daartegenover staat dat slechts 4 procent van
de buitenlandse studenten zijn/haar loopbaan in Nederland voortzet.Resumerend er is tijdens verschillende bezoeken (ook in Washington) stilgestaan
bij het verschil in investeringsklimaat voor de farmaceutische en biotechnologie
industrie in de VS en Nederland/Europa en de «braindrain» van
(veelbelovende) onderzoekers naar de VS. Er werden verschillende argumenten
opgevoerd. Zo zou Europa/Nederland te weinig investeren in RenD vergeleken
met de VS. Daarnaast zou in Nederland/Europa veeleer een verdeel en heerspolitiek
bestaan bij het beschikbaar stellen van gelden aan universiteiten waardoor
het stimuleren van (de opkomst van) centers of excellence gefrustreerd wordt.
Boston is een uitermate goede/interessante vestigingsplaat voor Nederlandse
bedrijven vanwege de aanwezige expertise en diversiteit aan bedrijven. Het
gevoel heerste dat als Nederland/Europa een beter investeringsklimaat en gunstiger belastingklimaat biedt de «braindrain» is tegen te gaan.
Hiertoe moet veel meer met eendracht vanuit Europa worden geopereerd. Mogelijk
kan het TI Pharma hiervoor als kristallisatiepunt dienen.Opvallend was het verschil in benadering van de «big pharma industry»
die chemische geneesmiddelen maakt en de «biotech industry» die
middelen maakt via een biologisch proces. Lijkt de «big pharma industry»
vooral geïnteresseerd te zijn in het produceren van geneesmiddelen die
een grote afzet kennen («blockbusters»), de «biotech industry»
richt zich vooralsnog vooral op zeldzame aandoeningen (orphan drugs).10. Harvard Medical SchoolGesprek met Marcia Angell, auteur van het boek «The truth about
the drug compagniens» en kritisch volger van de ontwikkelingen in en
rondom de farmaceutische industrie voor wat betreft de relatie met universiteiten
en de patiënt/cliëntorganisaties en meer specifiek de zogenoemde
RenD-investeringen door de farmaceutische bedrijven.De reputatie van de «big pharma industry» als innovator blijkt
aan verval onderhevig. In tegenstelling tot hetgeen de farmaceutische bedrijven
beweren wordt naar het oordeel van mevrouw Angell slechts een klein percentage
van de omzet uitgegeven aan RenD. Het RenD-budget dat men investeert wordt
voornamelijk gestoken in klinische trials en niet in basaal innovatief geneesmiddelenonderzoek.
Daarnaast wordt door de «big pharma industry» met het oog op winstbejag
tweemaal zoveel uitgeven aan marketing en reclamedoeleinden dan aan RenD.
Marketing en reclame moeten mensen overtuigen dat ze geneesmiddelen nodig
hebben, en dan met name geneesmiddelen die zeer duur zijn of nieuw op de markt
verschijnen. Met dat gevoel gaat de consument naar zijn arts en die voelt
zich onder druk gezet om het middel voor te schrijven. De dokters willen hun
patiënten immers niet verliezen, ze durven geen nee te zeggen. Ze zijn
zo druk bezig dat het voor hen onmogelijk is aan de vraag van de patiënt
te weerstaan. Door de besparingen in de gezondheidszorg moeten ze altijd maar
meer en meer patiënten zien op een kortere tijd. Immers een voorschrift
schrijven gaat vlugger dan een lang gesprek met de patiënt om hem te
overtuigen dat hij gemanipuleerd wordt door reclame.Adverteren heeft niets te maken met informatieverstrekking, maar alles
met de promotie van nieuwe, duurdere geneesmiddelen (zelfs als de oudere evengoed
werken en goedkoper zijn) en met de naambekendheid ervan. Het doel is een
vraag creëren via een boodschap van angst en van hoop, de indruk geven
dat «normale» ziekten veel verspreid en ernstig zijn, maar ook
behandelbaar. Advertenties hebben niet als doel te waarschuwen voor nevenwerkingen
of niet-farmaceutische mogelijkheden van preventie of behandeling te promoten.
Al met al leidt publieksreclame tot het medicaliseren van normale menselijke
ervaringen. In totaal werd in 2000 op de Amerikaanse markt $2,5 miljard uitgegeven
voor publieksreclame voor geneesmiddelen. De vijftig meest geadverteerde geneesmiddelen
waren verantwoordelijk voor de helft van de stijging van $20,8 miljard aan
geneesmiddelenverkoop tussen 1999 en 2000. Hun totale omzet bedroeg $41,3
miljard. Tv-spots met reclame voor medicatie namen 57% van de reclame
voor hun rekening. Elke dollar die gespendeerd wordt aan publieksreclame heeft
een opbrengst van $3,5.Er wordt weinig geïnvesteerd in RenD, de farmaceutische industrie
is voornamelijk geïnteresseerd op het moment dat de eerste drie onderzoektrials
zijn doorlopen. Op dat moment is men gewillig om in te stappen, dit met het
oog op de verwerving van patentrechten/marktlicenties van het (nieuwe) geneesmiddelen
en overnames van onderzoeksbedrijven. Ter illustratie, in de biotech-industrie
zijn het vooral universiteiten en wetenschappers/onderzoekers die de eerste
opstartfase doorlopen/vooronderzoek verrichten in aanloop naar een nieuw geneesmiddel. Ter ondersteuning van het onderzoek worden kleine bedrijfjes
opgezet, die na een succesvolle onderzoeksfase worden ingelijfd door«big
pharma industry». Het zijn dan ook deze die daadwerkelijk investeren
in RenD en niet de farmaceutische industrie, aldus Marcia Angell. De innovatie
wordt verder vooral ondersteunt vanuit de NIH, die budget (publiek geld) beschikbaar
stelt voor innovatief onderzoek. De interesse van grote farmaceutische bedrijven
wordt gewekt op het moment dat er licenties worden verstrekt.Daarnaast zou sprake zijn van een web aan belangenverstrengeling. De universiteiten
laten farmaceutische bedrijven toe op hun campussen en in hun hospitalen.
Daardoor hebben de medische vertegenwoordigers ongehinderd toegang tot geneeskundestudenten,
assistenten enz. om over hun nieuwste geneesmiddelen te vertellen. Het is
wetenschappelijk bewezen dat jonge artsen zeer beïnvloedbaar zijn in
hun voorschrijfgedrag. Met als gevolg een weinig kritische houding ten opzichte
van de industrie. De academische overheid moet op haar hoede zijn voor samenwerking
met de farmaceutische industrie waarbij zij haar kostbare middelen en mensen,
talenten en prestige ter beschikking stelt voor onderzoek dat voor alles de
belangen van die bedrijven dient, aldus Marcia Angell.Hoe innovatief is de sector nu eigenlijk? In antwoord op deze vraag wordt
aangegeven dat het merendeel van de geneesmiddelen uit me too-geneesmiddelen
of imitaties bestaat. Circa 75 procent van de (nieuwe) geneesmiddelen heeft
geen meerwaarde en 65 procent van de geneesmiddelen zou uit al bestaande substanties
bestaan die op één of andere manier gewijzigd werden om er patent
op te krijgen. Tegenwoordig is op alles een patent te verkrijgen, zelfs op
de kleur en vorm van het geneesmiddel. De werking hoeft niet beter te zijn
of wordt niet afgewogen tegenover een al bestaand middel.Hoe nu verder? Naar het oordeel van Marcia Angell is het belangrijk dat
er een cultuur omslag plaatsheeft binnen de organisatie van de FDA. De FDA
dient zich meer op te stellen als een professionele en kritische controller
en daarbij de rol van toezichthouder toe-eigenen. Daarnaast moeten geldstromen
en jaarverslagen transparanter worden en een vorm van prijsregulatie worden
geïntroduceerd. Uiteindelijke doelstelling is een systeem waarin sprake
is van checks and balances tussen actoren die opereren in veld van geneesmiddelen.Bij verschillende bezoeken kwam het TI Pharma als model voor publiek-private
partnership aan de orde. Hiervoor bleek steun mede ook vanwege de «educational
benefits». Naar het oordeel van mevrouw Angell is overheidssteun alleen
zinvol als duidelijke afspraken worden gemaakt over o.m. licenties, financieringswijze,
aard van onderzoek en opbrengsten. Daarbij dient het publieke belang voorop
te staan. Het investeren als overheid waarna het bedrijfsleven er met de winst
en patenten/licenties vandoor gaat werd sterk ontraden.BIJLAGEWerkprogramma Verenigde Staten van Amerika (Washington
en Boston)Saturday, April 2912.25 Departure Schiphol/Amsterdam
with United Airlines/UA   14.37Arrival Dulles International
Airport/Washington   15.00Meet by Wim Geerts
(Deputy Ambassador) and Dirk Ruwaard (counselor VWS) Transport to Jurys Washington
Hotel   18.15Depart Jurys Washington
Hotel to the Royal Netherlands Embassy   18.30Queens Day Reception
at the Royal Netherlands Embassy   21.00Return to Jurys
Washington HotelSunday, April 3010.00–12.00Tour
to visit the Lincoln, Vietnam, Korean and WW II Memorials  12.00–13.30Depart
for lunch to Old Ebbitt Grill  13.30–14.00Walk
around White House  14.00–15.30Drive
to Arlington Cemetery, Tour of the cemeteryMonday, May 109.00Depart to Royal
Netherlands Embassy   09.30–10.35Royal
Netherlands Embassy Meeting with deputy Ambassador Wim Geerts (confirmed)  11.00–12.00Department
of Health and Human Services (HSS) Meeting with Eric Hargan Deputy to the
HHS Deputy Secretary Alex Azar. Other HHS Participants:  – Stewart
Simonson, Assistant Secretary for Public Health Emergency Preparedness (OPHEP);  – William
Steiger, Special Assistant tot the Secretary for International Affairs;  – Stuart
Nigtingale, Deputy Assistant Secretary for Public Health Emergency Preparedness
and Chief Medical Officer;  – Bruce
Gellin, Director National Vaccine Program Office (NVPO); – Mark
Rorhbaugh, Director, Office of Technology Transfer (OTT);  – Murray
Lumpkin, Principal Associate Commissioner, Food and Drug Administration (FDA);  – David
Kelly, Associate Director, Europe, Harmonization and Trade, Office of International
Programs (FDA); – Erika
Elvander, International Flu Unit, and International Health Officer (OGHA);  – Piet
de Bekker, Policy Advisor, Office of the Assistance Secretary for Policy and
Evaluation (ASPE).   12.00–13.15Meeting
with Bruce Gellin, Director, National Vaccine Program Office (NVPO);Influenza
pandemic preparedness and vaccines  13.30–14.30Lunch   14.45–15.45The
American Enterprise Institute Meet with John E. Calfee  16.15–17.15The
Brookings Institution Meeting with Henry Aaron   17.15Depart to Jurys
Washington Hotel  18.00DinnerTuesday, May 208.30Depart to National
Institutes of Health (NIH)   09.15–09.30Arrival
NIH Visitors Entrance  09.30–12.15Meeting
with Dr. Zerhouni, director NIH. General introduction of NIH with an overview
of the pharmaceutical research agenda.  Other NIH Participants: – Richard
A. Anderson, Program Director Pharmacogenetics Research Network, Division
of Genetics and Development Biology; – David
Wholly, Director, Genetic Association Information Network (GAIN), Foundation
for the National Institutes of Health; – Linda
Brady, Molecular Libraries and Imaging Implementation Group, Senior Advisor
to the Director for Translational Research;  – Judith
Greenberg, National Pioneer Award Program, Director Division of Genetics and
Development Biology;  12.15–12.45Tour
of the Mark Hatfield Clinical Research Center   13.00–14.00Lunch   14.30–16.30Food
and Drug Administration  Meeting with Murray Lumpkin,
Principal Associate Commissioner, Food and Drug Administration (FDA); David
Kelly, Associate Director, Europe, Harmonization and Trade, Office of International
Programs (FDA); about approval process and post marketing surveillance.   16.30Depart to Jurys
Washington Hotel   17.30Arrival at Jurys
Washington Hotel   19.00Dinner at the residence
of Deputy Ambassador Wim GeertsWednesday, May 309.00Check out hotel  09.15Depart from Jurys
Washington Hotel  09.45–11.00Pharmaceutical
Research and Manufacturers of America (PhRMA) Meeting with Richard Smit, Senior
Vice President for Policy, Research and Strategic Planning. Other PhRMA participants: – Sarah
G. Smiley, Assistant Vice President, International Affairs Europe; – Jeffry
L. Gren, Director, Office of Health and Consumer Goods; – Terry
Smit Labat, Director, Pharmaceuticals and Biotechnology, Office of Health
and Consumer Goods; – Tajhesha
M. Howard, International Trade Specialist, Pharmaceuticals and Biotechnology; – Paul
Dacher, Western and Nothern Europe; – Eric
Hale, Director of Pharmaceutical Policy.   11.30–12.00Congress
Meeting with Senator Ron Wyden (D-Oregon) and Stephanie Kennan Senior Health
Policy Advisor  12.15–13.15Lunch   13.30–14.00Congress
Meeting with Congressman Ralph Regula (R-Ohio)   14.00Depart to Dulles
International Airport   16.30Depart with United
Airlines/UA to Boston   17.59Arrival in Boston,
Logan Airport  18.30Arrival Royal Sonesta
Hotel  20.00DinnerThursday, May 408.45Depart to Genzyme,
Biologics Production Site   09.15–17.00Welcome
Genzyme by CEO Henri Termeer, the specific character of medical biotechnology
With other participants: – Dietmar Berger,
Director Global Development Amgen, Biosimilars; – Nicole
Klein, BioPhramind, expensive drugs; – Jan
van Heek Executive, Vice President en Steve Kennedy, Tour of Genzyme Production
Site;– Jennifer McCracken,
patient with Fabry disease;– Geoffrey
McDonough, Vice President Genzyme, Access to therapies for ultra-orphan drugs; – Lita
Nelsen Director Biotechnology, Whitehead Institute, Technology Licensing offices,
Why does Boston have a biotech cluster and not Amsterdam?  17.00Depart to hotel   19.00DinnerFriday, May 509.00Depart to Organon
Research Center in Cambridge   09.30 Arrival and Welcome  09.45–14.00Introduction
on Organon and R&D David Nicholson, Executive VP of Research & Development
With other participants: – Wiebe Olijve, VP
Research Organon Research Cambridge, Early Drug Discovery, Collaborations &
Alliances;– Michel Streuli,
Executive Dir of Research Organon Cambridge Biotechnology innovation in the
Cambridge area; – Hans
van Eenennaam, Senior Scientist, Tour of the Facility  14.00Depart to Harvard
Medical School  14.45–16.00Harvard
Medical School, Meeting with Marcia Angell   16.00Transfer to Royal
Sonesta HotelSaturday, May 611.00Depart to Logan Airport, Boston   14.04Depart Boston UA 7160 to Washington with United
Airlines/UA  16.00Arrival Washington DC (IAD)   17.22Depart to Amsterdam with United Airlines/UA   07.00 (May 7)Arrival AmsterdamXNoot1Uitgereikte documenten liggen ter inzage op het Commissiesecretariaat
VWS (DCO-SEF).XNoot1Het Pharmacogenetics Research Network (www.nigms.nih.gov/pharmacogenetics),
het Genetic Association Information Network (www.genome.gov/17 516 722),
het project van de Molecular Libraries and Imaging Implementation Group (http://nihroadmap.nih.gov/molecularlibraries/index.asp)
en de NIH Director’s Pioneer Award (http://nihroadmap.nih.gov/pioneer/index.aspx).XNoot1Zie voor meer informatie: www.csurf.org/enews/bayhdole_403.html; www.cptech.org/ip/
health/bd/; www.ucop.edu/ott/bayh.html).XNoot1(U.S.) Food and Drug Administration. In de praktijk zijn twee verschillende
bureaus actief op het gebied van de producten die onder de Europese definitie
van geneesmiddel vallen: De «drugs» worden beoordeeld door CDER
(Center for Drug Evaluation and Research), «biologics» door CBER
(Center for Biologics Evaluation and Research).XNoot2International Conference on Harmonisation of Technical Requirements for
Registration of Pharmaceuticals for Human Use.XNoot1www.fda.gov/oc/initiatives/criticalpath/XNoot1Internetsites:Biotechnology Industry Organization: www.bio.org/U.S. Department of Commerce – Chenicals, Pharmaceuticals and Biotechnology:
www.ita.doc.gov/td/chemicals/US Business Reporter – Biotechnology Industry: www.activemedia-guide.com/biotechnology_
industry.htmThe U.S. Biotechnology Industry: www.ta.doc.gov/Reports/biotechnology/cd93a.pdf. 
 
 Naar boven

 

Directe linkKopieer de link naar uw clipboard 

https://zoek.officielebekendmakingen.nl/kst-30824-1.html

Sluit modaal

 

Disclaimer
De hier aangeboden pdf-bestanden van het Staatsblad, Staatscourant, Tractatenblad, provinciaal blad, gemeenteblad, waterschapsblad en blad gemeenschappelijke regeling vormen de formele bekendmakingen in de zin van de Bekendmakingswet en de Rijkswet goedkeuring en bekendmaking verdragen voor zover ze na 1 juli 2009 zijn uitgegeven. Voor pdf-publicaties van vóór deze datum geldt dat alleen de in papieren vorm uitgegeven bladen formele status hebben; de hier aangeboden elektronische versies daarvan worden bij wijze van service aangeboden.

 

Over deze website
Contact
English
Help
Zoeken

Informatie hergebruiken
Privacy en cookies
Toegankelijkheid
Sitemap
Kwetsbaarheid melden

Open data
Linked Data Overheid
PUC Open Data

MijnOverheid.nl
Rijksoverheid.nl
Ondernemersplein.nl
Werkenbijdeoverheid.nl