Kostenbeheersing in de zorgsector; Brief minister over weesgeneesmiddelen
Staten-Generaal — Kamerstuk 
Datum: 2014-07-07 00:00:00.000000
Rechtsgebied: Wetgeving


(function (window, document, dataLayerName, id) {
 window[dataLayerName] = window[dataLayerName] || [], window[dataLayerName].push({ start: (new Date).getTime(), event: "stg.start" }); var scripts = document.getElementsByTagName('script')[0], tags = document.createElement('script');
 function stgCreateCookie(a, b, c) { var d = ""; if (c) { var e = new Date; e.setTime(e.getTime() + 24 * c * 60 * 60 * 1e3), d = "; expires=" + e.toUTCString() } document.cookie = a + "=" + b + d + "; path=/; Secure" }
 var isStgDebug = (window.location.href.match("stg_debug") || document.cookie.match("stg_debug")) && !window.location.href.match("stg_disable_debug"); stgCreateCookie("stg_debug", isStgDebug ? 1 : "", isStgDebug ? 14 : -1);
 var qP = []; dataLayerName !== "dataLayer" && qP.push("data_layer_name=" + dataLayerName), qP.push("use_secure_cookies"), isStgDebug && qP.push("stg_debug"); var qPString = qP.length > 0 ? ("?" + qP.join("&")) : "";
 tags.async = !0, tags.src = "https://koop.piwik.pro/containers/" + id + ".js" + qPString, scripts.parentNode.insertBefore(tags, scripts);
 !function (a, n, i) { a[n] = a[n] || {}; for (var c = 0; c < i.length; c++)!function (i) { a[n][i] = a[n][i] || {}, a[n][i].api = a[n][i].api || function () { var a = [].slice.call(arguments, 0); "string" == typeof a[0] && window[dataLayerName].push({ event: n + "." + i + ":" + a[0], parameters: [].slice.call(arguments, 1) }) } }(i[c]) }(window, "ppms", ["tm", "cm"]);
 })(window, document, 'dataLayer', 'f8b9eee5-8d9c-4ea1-abd5-83e174f29813');
 
 
 
Direct naar content
Navigatie
Contextinformatie
Publicatie
Acties
Inhoudsopgave
Gerelateerde informatie

Menu

U bent nu hier: 
Publicaties
Officiële publicaties

Inloggen

Primaire navigatie

Andere sites binnen Overheid.nl
Home
Uitgebreid zoeken
Mijn abonnementen
Help

Andere sites binnen Overheid.nl

Berichten over uw Buurt
Zoals vergunningen, bouwplannen en lokale regelgeving.

Rondom uw woonadres
Rondom een zelfgekozen adres

Dienstverlening
Zoals belastingen, uitkeringen en subsidies.

Naar dienstverlening

Beleid & regelgeving
Officiële publicaties van de overheid.

Naar beleid & regelgeving

Contactgegevens overheden
Adressen en contactpersonen van overheidsorganisaties.

Naar overheidsorganisaties

 
 
 
U bent hier:

Home

Kamerstuk 24124, nr. 114

 
 
 

Kamerstuk

Datum publicatie
Organisatie
Vergaderjaar
Dossier- en ondernummer
Datum brief

19-04-2004

Tweede Kamer der Staten-Generaal

2003-2004

24124 nr. 114

07-04-2004

 

 

 
 
 Toon meer van: Inhoudsopgave
 
 

 
 AanhefLichaamWeesgeneesmiddelen – algemeenBeoordelingsprocedure nieuwe geneesmiddelenVragen aan het CvzEerste Cvz rapportTweede Cvz rapportExtramuraal gebruikte weesgeneesmiddelenTherapeutische waardeDoelmatigheid: farmaco-economisch onderzoekPrijsopbouwNadere voorwaardenUitsluitend intramuraal gebruikte weesgeneesmiddelenOngeregistreerde geneesmiddelen voor zelden voorkomende
aandoeningenMonitoring van weesgeneesmiddelenConclusiesOndertekening
 

 
 
 Toon meer van: Extra informatie
 
 

 
 

Informatie over publicatie

 

 

 
 Toon meer van: Gerelateerd
 
 

 
 Gerelateerde publicaties

Kamerstuk 24124, nr. 114 b1Gerelateerde publicatie
Kamerstuk 24124, nr. 114 b2Gerelateerde publicatie
Kamerstuk 24124, nr. 114 b3Gerelateerde publicatie

 
 
 Publicaties in kamerdossier

Kamerdossier 24124Toon alle publicaties in het hoofddossier

 

 
 
 Geconsolideerde regelgeving

 

 
 
 Geconsolideerde regelgeving

 

 
 
 Publicaties referendum

 

 

 

 

 

Authentieke versie (PDF)
bestandsgrootte: 42 Kb

Informatie

Gerelateerd

Printen

Delen

 
 
 
24 124Kostenbeheersing in de zorgsectornr. 114BRIEF VAN DE MINISTER VAN VOLKSGEZONDHEID, WELZIJN EN SPORTAan de Voorzitter van de Tweede Kamer der Staten-GeneraalDen Haag, 7 april 2004Bij brief van 20 september 2000 heeft mijn voorganger mevrouw Borst
aan het College voor zorgverzekeringen (Cvz) gevraagd om advies uit te brengen
over de vergoeding van weesgeneesmiddelen. Het advies werd gevraagd in het
kader van een nationale stimuleringsregeling voor het ontwikkelen van geneesmiddelen
voor zeldzame aandoeningen. Het Cvz heeft de mogelijkheden onderzocht om voor
de opname van weesgeneesmiddelen in het sociale verzekeringspakket een verlichte
beoordelingsprocedure te hanteren.Omdat de volledige uitwerking van de stimuleringsmaatregelen voor de vergoeding
van weesgeneesmiddelen veel tijd vergde, heeft het Cvz besloten de vraagstelling
in twee rapportages te beantwoorden. Op 28 februari 2002 verscheen het
eerste rapport «Toelating weesgeneesmiddelen tot het sociale verzekeringspakket»1, gevolgd door het «Vervolgrapport weesgeneesmiddelen»1 op 30 januari 2003. De twee rapporten moeten in
samenhang worden bezien. Hierbij bied ik u mijn standpunt op de rapporten
van het Cvz aan.Weesgeneesmiddelen – algemeenVoor zelden voorkomende ziekten zijn veelal geen, of geen effectieve,
geneesmiddelen beschikbaar. De ontwikkeling van geneesmiddelen voor zeldzame
ziekten komt onder normale marktvoorwaarden onvoldoende tot stand. Dit komt
omdat de hoge ontwikkelingskosten niet terugverdiend kunnen worden uit de
verkoop van zulke geneesmiddelen in de praktijk. Daarvoor is de markt immers
te klein. Dergelijke geneesmiddelen worden «weesgeneesmiddelen»
(of «orphan drugs») genoemd.Op Europees niveau is besloten dat het ontwikkelen van weesgeneesmiddelen
moet worden gestimuleerd en hiervoor is de Verordening inzake weesgeneesmiddelen
(nr. 141/2000) vastgesteld. Volgens de Verordening kunnen geneesmiddelen die
bedoeld zijn voor levensbedreigende of chronisch invaliderende
ziekten als weesgeneesmiddel worden aangewezen. Hierbij geldt één
van de volgende voorwaarden: 1) het betreft een geneesmiddel voor aandoeningen
die relatief weinig voorkomen (bij niet meer dan 5 op de 10 000 inwoners
van de Europese Gemeenschap), of 2) er kan worden aangetoond dat het
voor een fabrikant om economische redenen niet interessant is om het geneesmiddel
te ontwikkelen en op de markt te brengen. Geneesmiddelen die aan de gestelde
criteria voldoen, kunnen profiteren van een aantal stimuleringsmaatregelen.
Uiteindelijk kunnen deze middelen een Europese handelsvergunning krijgen (eventueel
met kwijtschelding van de registratiekosten) met recht op marktexclusiviteit
voor de geregistreerde indicatie.Voor het verkrijgen van een handelsvergunning worden de weesgeneesmiddelen,
net als alle overige geneesmiddelen, beoordeeld op kwaliteit, werkzaamheid
en veiligheid. Een versnelde procedure, de zogenaamde «beoordeling onder
uitzonderlijke omstandigheden», is mogelijk voor weesgeneesmiddelen
waarbij om moverende redenen te weinig gegevens beschikbaar zijn over kwaliteit,
werkzaamheid en veiligheid. De fabrikant wordt dan wel verplicht om aanvullend
onderzoek uit te voeren.De Europese Verordening regelt niet alleen de registratie van weesgeneesmiddelen
maar roept de Lidstaten ook op om een nationaal stimuleringsprogramma op touw
te zetten. In het kader hiervan heeft de Raad voor Gezondheidsonderzoek (RGO)
in 1998 advies uitgebracht over de uitwerking van een nationaal stimuleringsbeleid.
Op 31 maart 2000 heeft mijn voorganger uw Kamer naar aanleiding van het
RGO-rapport uitvoerig geïnformeerd over de te nemen stappen. Dit heeft
onder meer geleid tot de instelling van de Stuurgroep Weesgeneesmiddelen,
die als taak heeft het inventariseren en coördineren van lopende initiatieven
en het mede hierdoor stimuleren van de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen.
Het RGO kwam tot de conclusie dat bij de stimuleringsmaatregelen ook de perspectieven
ten aanzien van de vergoeding betrokken moeten worden. Dit advies vormde de
aanleiding om over de weesgeneesmiddelen in overleg te treden met het Cvz.
Bij de beantwoording van motie nr. 22 (27 428 en 27 543) van uw
Kamer heeft mijn voorganger u in mei 2002 geïnformeerd over de aanvraag
van deze uitvoeringstoets bij het Cvz en over tussentijdse ontwikkelingen
(27 428 / 27 543, nr. 35). Enkele weesgeneesmiddelen zijn inmiddels
via de gangbare beoordelingsprocedure opgenomen in het ziekenfondspakket.
Voor twee andere weesgeneesmiddelen (Replagal en Fabrazyme), bestemd voor
de ziekte van Fabry, is een subsidieregeling in het leven geroepen. Met betrekking
tot weesgeneesmiddelen die voorlopig niet op de reguliere wijze bekostigd
worden uit het geneesmiddelenbudget is voor 2003 € 30 mln gereserveerd
en vanaf 2004 jaarlijks € 34 mln structureel.Beoordelingsprocedure nieuwe geneesmiddelen1Nieuwe geregistreerde geneesmiddelen komen voor vergoeding in aanmerking
als zij na beoordeling worden geplaatst op bijlage 1 van de Regeling farmaceutische
hulp 1996. Op onderdeel A van deze bijlage staan geneesmiddelen die volgens
de criteria van het geneesmiddelenvergoedingssysteem onderling vervangbaar
zijn, gegroepeerd in clusters. Per cluster is een maximaal vergoedingsbedrag
vastgesteld. Op onderdeel B van bijlage 1 (verder te noemen: bijlage 1B) staan
de geneesmiddelen waarvoor geen onderling vervangbaar geneesmiddel bestaat.
Voor deze unieke geneesmiddelen wordt geen vergoedingslimiet vastgesteld.
Om de doelmatige toepassing van geneesmiddelen te bevorderen worden soms nadere
voorwaarden gesteld aan de aanspraak op een geneesmiddel. Deze nadere voorwaarden
staan vermeld op bijlage 2 van de Regeling farmaceutische hulp 1996.Bij de beoordeling van een nieuw geneesmiddel dat niet kan worden opgenomen
in een cluster met een vergoedingslimiet, en dus in aanmerking kan komen voor
opname op bijlage 1B, wordt gekeken naar de therapeutische waarde en de doelmatigheid
van het middel. De Commissie Farmaceutische Hulp (CFH) van het Cvz adviseert
hierover. Nieuwe geneesmiddelen kunnen op bijlage 1B worden opgenomen als
dat in verband met de therapeutische waarde en de doelmatigheid in het belang
is van de volksgezondheid. Voor de beoordeling van het criterium «doelmatigheid»
geldt vanaf 1 januari 2005 de verplichting aan fabrikanten om farmaco-economische
gegevens te overleggen bij het verzoek tot opname van nieuwe geneesmiddelen
op bijlage 1B. Het Cvz heeft hiervoor farmaco-economische richtlijnen ontwikkeld.
Bij de farmaco-economie is het de bedoeling dat niet alleen wordt gekeken
naar de kosten voor de farmaceutische zorg, maar naar de consequenties voor
het hele zorgbudget en naar de maatschappelijke kosten en baten in relatie
tot de geboekte gezondheidswinst.De hierboven beschreven beoordelingssystematiek kan problematisch zijn
voor de beoordeling van weesgeneesmiddelen. Dergelijke geneesmiddelen zijn
vaak geregistreerd op basis van summiere gegevens, die nog nadere aanvulling
behoeven. Het is daarom denkbaar, dat bij een aantal weesgeneesmiddelen geen
uitspraak kan worden gedaan over de therapeutische waarde en doelmatigheid
van dat middel. Als dit het geval is, zou het hanteren van de normale toelatingscriteria
er automatisch toe leiden dat zo'n geneesmiddel niet tot het ziekenfondspakket
zou worden toegelaten, wat niet strookt met de beleidsdoelstelling dat deze
geneesmiddelen zo spoedig mogelijk voor patiënten ter beschikking kunnen
komen.Een verder bezwaar van de reguliere toelatingsprocedure is dat de invoering
van de verplichte farmaco-economische toets in 2005 voor weesgeneesmiddelen
een extra hindernis kan vormen. Door het beperkte aantal patiënten dat
in aanmerking komt voor een nieuw weesgeneesmiddel kan het voor een fabrikant
ondoenlijk zijn om een gedegen farmaco-economisch onderzoek uit te voeren.
Daarbij dient wel opgemerkt te worden dat de patiëntenaantallen voor
weesgeneesmiddelen sterk kunnen variëren. Binnen de Europese definitie
van zeldzame ziekten (niet meer dan 5 op de 10 000) gaat het soms om
slechts enkele patiënten, maar soms ook om veel grotere aantallen (in
Nederland maximaal 8000).Vragen aan het CvzAan het Cvz is gevraagd de beoordelingsprocedure voor nieuwe geneesmiddelen
zodanig aan te passen, dat weesgeneesmiddelen op adequate wijze ter beschikking
komen voor patiënten. Daarbij is gevraagd na te gaan in welke situaties
de normale procedure voor toelating van geneesmiddelen tot het ziekenfondspakket
niet in volle omvang toegepast zou moeten worden. De wens was dus om een «verlichte
procedure» te ontwerpen. Daarnaast werd het Cvz gevraagd te rapporteren
over een goede monitoring van de weesgeneesmiddelen met het oog op de effectiviteit
en doelmatigheid. Kort samengevat zijn de volgende vragen aan het Cvz voorgelegd:1. Hoe kan invulling worden gegeven aan het begrip «verlichte»
beoordelingsprocedure voor opname van weesgeneesmiddelen in het pakket?2. Welke criteria kunnen worden gehanteerd om te bepalen of een weesgeneesmiddel
al dan niet in aanmerking komt voor de verlichte procedure?3. Hoe kan het gebruik van weesgeneesmiddelen op een goede manier worden
gemonitord?In het eerste rapport is het Cvz op alle genoemde vragen ingegaan, echter
met nog een aantal open einden. In het tweede rapport is de voorgestelde beoordelingssystematiek
nader uitgewerkt, waarbij vooral antwoord gezocht is op de vraag of het verplicht
stellen van farmaco-economisch onderzoek (vanaf 2005) als onderdeel van
de beoordeling van het criterium «doelmatigheid» voor alle weesgeneesmiddelen
zou moeten gelden. Ook is in de vervolgrapportage ingegaan op de toepassing
van weesgeneesmiddelen in ziekenhuizen.Eerste Cvz rapportIn het rapport «Toelating weesgeneesmiddelen tot het sociale verzekeringspakket»
van 28 februari 2002 komt het Cvz tot de conclusie dat in principe alle
weesgeneesmiddelen voor opname in het ziekenfondspakket moeten worden getoetst
op therapeutische waarde en doelmatigheid. De beoordeling kan plaatsvinden
op de gebruikelijke wijze, indien er voldoende gegevens overlegd kunnen worden
om de therapeutische waarde en de doelmatigheid van het weesgeneesmiddel te
bepalen. In dat geval acht het Cvz het niet wenselijk om de gehanteerde criteria
ten aanzien van opneming van nieuwe geneesmiddelen geheel of gedeeltelijk
buiten werking te zetten. Het Cvz vindt het wel redelijk, als het gaat om
weesgeneesmiddelen, met bepaalde eisen ten aanzien van de bewijslast aangepast
om te gaan. Met andere woorden: er zullen soepelere eisen kunnen gelden voor
de in te dienen gegevens. Welke eisen dat precies zijn, komt aan bod in de
vervolgrapportage.Verder is het Cvz van mening dat weesgeneesmiddelen waarvan de therapeutische
waarde en de doelmatigheid nog niet is aangetoond, in principe buiten het
ziekenfondspakket moeten blijven. Om deze middelen toch ter beschikking te
laten komen van patiënten stelt het Cvz voor ze via een subsidie te vergoeden.
Naast de subsidiëring moet er dan wel onderzoek plaatsvinden dat meer
gegevens over de therapeutische waarde en de doelmatigheid oplevert.In het eerste rapport heeft het Cvz nog enkele aanvullende aanbevelingen
geformuleerd:1. aanpassing van de wetgeving om prijs/volume-afspraken met fabrikanten
mogelijk te maken;2. de aanspraak op weesgeneesmiddelen te beperken tot de voor die middelen
geregistreerde indicaties;3. de aanspraak op ongeregistreerde geneesmiddelen in het Verstrekkingenbesluit
ziekenfondsverzekering te herformuleren.Ik ben van oordeel dat dit eerste rapport van het Cvz goed de lijnen heeft
uitgezet voor een verdere uitwerking van de beoordelingssystematiek voor weesgeneesmiddelen.
Ik deel de conclusie van het Cvz dat het enerzijds nodig is dat weesgeneesmiddelen
die een doorbraak of een duidelijke verbetering betekenen snel beschikbaar
komen voor de betreffende patiënten, terwijl anderzijds rationele besluitvorming
dient plaats te vinden op basis van «evidence» over therapeutische
waarde en doelmatigheid van deze middelen. In dit rapport heeft het Cvz in
eerste instantie invulling gegeven aan het begrip «verlichte procedure»
door een subsidieregeling voor te stellen voor weesgeneesmiddelen die nog
niet definitief beoordeeld kunnen worden. In het vervolgrapport wordt de «verlichte
procedure» ten aanzien van de beoordeling zelf verder uitgewerkt. Ik
zal later in deze brief ingaan op de gehele beoordelingsystematiek die het
Cvz voorstelt en op de samenhang daarin. Ook de andere aanbevelingen van het
eerste Cvz rapport komen in de vervolgrapportage verder aan bod.Tweede Cvz rapportIn het «Vervolgrapport weesgeneesmiddelen» van 30 januari
2003 heeft het Cvz de beoordelingssystematiek voor weesgeneesmiddelen verder
uitgewerkt. Uitgaande van de normale procedure voor nieuwe geneesmiddelen
per 2005 adviseert het Cvz voor weesgeneesmiddelen een gedeeltelijke vrijstelling
voor het onderdeel farmaco-economische toetsing. Daarnaast blijft volgens
het Cvz een subsidieregeling nodig voor weesgeneesmiddelen die nog niet beoordeeld
kunnen worden op therapeutische waarde en doelmatigheid. Zowel voor de extramurale –
als voor de intramurale situatie stelt het Cvz een stappenplan voor ten behoeve
van de beoordeling van weesgeneesmiddelen. De verschillende onderdelen van
het systeem worden hierna op een rij gezet. Om de complexe procedure inzichtelijk
te maken, is een stroomschema bijgevoegd (zie bijlage III bij deze brief).Extramuraal gebruikte weesgeneesmiddelenTherapeutische waardeHet Cvz adviseert om voor opname van een weesgeneesmiddel in het pakket
vast te houden aan de gangbare beoordeling van de therapeutische waarde. Voor
de beoordeling van de therapeutische waarde geldt dus geen verlichting of
vrijstelling. Wel geeft het Cvz aan dat door het vaak ontbreken van voldoende
gegevens over de therapeutische waarde en de geringe ervaring met de specifieke
beoordelingsproblematiek van weesgeneesmiddelen een consequente toepassing
van dit criterium er toe kan leiden dat er in veel gevallen geen beslissing
over opname in het ziekenfondspakket kan worden genomen. Daarom adviseert
het Cvz een subsidieregeling voor weesgeneesmiddelen die nog niet beoordeeld
kunnen worden. De geneesmiddelen die wél beoordeeld kunnen worden,
kunnen bij een positief oordeel van de therapeutische waarde en doelmatigheid
in het ziekenfondspakket worden opgenomen.Het Cvz wijst er op dat de subsidies zowel betrekking moeten hebben op
ziekenfondsverzekerden als op particulier verzekerden en moeten gelden voor
zowel het extramurale gebruik als het intramurale gebruik van die weesgeneesmiddelen
waarvan de therapeutische waarde en de doelmatigheid niet zijn vast te stellen.
Het doel van de subsidie is om onderzoek met betrekking tot therapeutische
waarde en doelmatigheid mogelijk te maken, terwijl patiënten met zeldzame
ziekten toch behandeld kunnen worden met geneesmiddelen die wel voor die ziekten
geregistreerd zijn, maar waarvan de therapeutische waarde en de doelmatigheid
nog niet vast staan.Ik ben het eens met het Cvz dat weesgeneesmiddelen waarvan de therapeutische
waarde en de doelmatigheid nog niet kunnen worden vastgesteld niet thuishoren
in het ziekenfondspakket. Ik onderschrijf ook dat de subsidieregeling zowel
voor ziekenfondsverzekerden als voor particulier verzekerden moet gelden.
De reden hiervoor is dat het gaat om therapie bestemd voor levensbedreigende
of ernstig invaliderende aandoeningen waarvoor geen bevredigend alternatief
bestaat, de kosten van de behandeling zeer hoog zijn en het noodzakelijk is
om onder een zo groot mogelijke groep patiënten verder onderzoek te doen
naar de therapeutische waarde en doelmatigheid van het weesgeneesmiddel.Ik ben dan ook voornemens om een (voorlopige) vergoeding op te nemen in
de Regeling subsidies AWBZ en Ziekenfondswet voor weesgeneesmiddelen die daar
volgens het Cvz voor in aanmerking komen. Deze regeling zal verplichtingen
moeten scheppen om binnen een beperkte periode door middel van aanvullend
onderzoek een definitieve beoordeling mogelijk te maken. Hierover moeten afspraken
worden gemaakt met fabrikanten en andere betrokkenen, zoals behandelaars.
Ook kan ik mij vinden in het advies van het Cvz om een integrale regeling
te treffen voor zowel de extramurale situatie als de ziekenhuizen, aangezien
weesgeneesmiddelen vaak worden toegepast op het grensvlak van eerste- en tweede
lijn.Aan de registratie van een weesgeneesmiddel «in uitzonderlijke omstandigheden»
wordt door de Europese autoriteiten de voorwaarde verbonden dat de fabrikant
een gespecificeerd onderzoek voltooit. Het valt te verwachten dat er bij weesgeneesmiddelen
met een handelsvergunning «in uitzonderlijke omstandigheden» onvoldoende
gegevens zijn om een definitief oordeel over de therapeutische waarde te geven.
Deze middelen zullen veelal in aanmerking komen voor de door het Cvz voorgestelde
subsidieregeling. Zowel voor het inrichten van de subsidieregeling als voor
de uiteindelijke beoordeling acht het Cvz het van belang inzicht te hebben
in de voorwaarden die zijn gesteld aan het afgeven van een Europese handelsvergunning
in uitzonderlijke omstandigheden. Het Cvz vraagt de wettelijke mogelijkheid
om fabrikanten te verplichten tot het verstrekken van deze vertrouwelijke
informatie door wijziging van artikel 8 Verstrekkingenbesluit ziekenfondsverzekering.Ik ondersteun de mening van het Cvz dat in het belang van de volksgezondheid
relevante informatie over weesgeneesmiddelen zoveel mogelijk moet worden gedeeld
met alle betrokkenen. Het gaat mij echter te ver om fabrikanten hiertoe wettelijk
te verplichten. Het is ook in het belang van de fabrikant om duplicatie van
onderzoek te voorkomen en om een snelle totstandkoming van de subsidieregeling
te bevorderen. Het Cvz kan aan de hand van de gestelde voorwaarden bezien
in hoeverre het nadere onderzoek dat door de registratie-autoriteiten aan
de fabrikant is opgedragen voldoende inzicht zal geven in de therapeutische
waarde en de doelmatigheid. Zonodig kan het Cvz de fabrikant om aanvullende
gegevens vragen. Op die manier sluiten de verschillende procedures op elkaar
aan en wordt voorkomen dat dubbel werk wordt gedaan.Doelmatigheid: farmaco-economisch onderzoekDe beoordeling van de doelmatigheid is de volgende stap in de beoordelingsprocedure.
Voor de beantwoording van de vraag of gegevens uit farmaco-economisch onderzoek
altijd moeten worden overlegd bij een aanvraag voor opname van een weesgeneesmiddel,
heeft het Cvz de weesgeneesmiddelen verdeeld in vier categorieën. De
categorieën zijn samengesteld op grond van het criterium prevalentie
en het criterium alternatieve behandeling. De Europese definitie van weesgeneesmiddelen
gaat uit van een prevalentiegrens van 5 op de 10 000. Volgens de definitie
is het echter ook mogelijk dat een geneesmiddel dat bestemd is voor een aandoening
die vaker voorkomt dan bij 5 op de 10 000 inwoners aangemerkt wordt als
weesgeneesmiddel. Een vereiste is dan, dat de fabrikant kan aantonen dat het
zonder stimulerende maatregelen niet mogelijk is het middel voor die indicatie
te ontwikkelen.Zodoende ontstaan vier groepen weesgeneesmiddelen:1. weesgeneesmiddelen voor een ziekte met prevalentie < 5:10 000,
waarvoor geen alternatieve behandeling bestaat;2. weesgeneesmiddelen voor een ziekte met prevalentie > 5:10 000,
waarvoor geen alternatieve behandeling bestaat;3. weesgeneesmiddelen voor een ziekte met prevalentie < 5:10 000,
waarvoor wel alternatieve behandeling bestaat4. weesgeneesmiddelen voor een ziekte met prevalentie > 5:10 000,
waarvoor wel alternatieve behandeling bestaat.Het Cvz komt tot de conclusie dat het vereiste van een farmaco-economische
studie achterwege kan blijven als sprake is van een weesgeneesmiddel dat bestemd
is voor een ziekte waarvoor nog geen bevredigende methode van behandelen,
preventie of diagnose bestaat (categorie 1 en 2). Voor weesgeneesmiddelen
waarvoor wel zo'n bevredigende methode bestaat (categorie 3 en 4) is een farmaco-economische
studie volgens het Cvz een goed instrument om de doelmatigheid te beoordelen.
Echter als het gaat om een ziekte met een lage prevalentie (categorie 3) stelt
het Cvz voor om in individuele gevallen, op verzoek van de fabrikant, af te
kunnen zien van dit vereiste.Ik kan mij vinden in de conclusie van het Cvz dat niet voor alle weesgeneesmiddelen
een farmaco-economische studie verplicht kan worden. Waar het enerzijds nodig
is om stimuleringsmaatregelen te treffen teneinde dit soort geneesmiddelen
op de markt te krijgen, moet anderzijds kritisch worden gekeken of het opleggen
van een (bewerkelijke en dure) farmaco-economische studie niet een onnodige
blokkade opwerpt. Farmaco-economie is alleen zinvol als het uitvoerbaar is
en bruikbare informatie voor de besluitvorming oplevert. Bij de indeling van
de categorieën door het Cvz plaats ik echter nog enkele vraagtekens.
Van nieuwe geneesmiddelen voor voldoende grote patiëntenaantallen moet
het in principe mogelijk zijn om farmaco-economische gegevens te overleggen,
ook als er nog geen bestaande geneesmiddelen voor de betreffende indicatie
bestaan. Dit maakt de farmaco-economie voor de weesgeneesmiddelen in de categorieën
2 en 4 tot een bruikbaar instrument. De grotere patiëntenaantallen en
het daarmee te verwachten hogere gebruiksvolume rechtvaardigen bovendien een
strenge doelmatigheidstoets. Bij weesgeneesmiddelen voor een ziekte met lage
prevalentie (categorie 1 en 3) vind ik het redelijk om, zoals het Cvz voorstelt,
in individuele gevallen vrijstelling te kunnen verlenen voor de verplichting
van farmaco-economisch onderzoek. De vrijstelling zal per geval en op gemotiveerd
verzoek van de fabrikant beoordeeld moeten worden. Vooral bij aandoeningen
met een aanzienlijk lagere prevalentie dan 5:10 000, bijvoorbeeld in
gevallen van slechts enkele (tientallen) patiënten in Nederland, kan
ik mij voorstellen dat door het ontbreken van voldoende gegevens een volledig
kosten-effectiviteitsonderzoek niet haalbaar is. In plaats van een volledige
kosten-effectiviteitsanalyse (KEA) volgens de farmaco-economische richtlijnen
zou naar mijn mening bij deze middelen wel gevraagd moeten worden naar een
kosten-minimalisatieanalyse (KMA). In een kosten-minimalisatiestudie wordt
een vergelijking gemaakt met de kosten van de standaardbehandeling (als er
een alternatief geneesmiddel beschikbaar is) of met de kosten van niet-behandelen
(verpleegkosten, ziekenhuisopnamen e.d. als er nog geen farmacotherapeutisch
alternatief is). Op die manier vindt toch altijd een afweging van de doelmatigheid
plaats. Ik zal het Cvz vragen om op de hier genoemde wijze invulling te geven
aan de verplichting voor farmaco-economisch onderzoek en de beoordelingsprocedure
voor weesgeneesmiddelen navenant aan te passen.PrijsopbouwHet Cvz stelt voor om voor weesgeneesmiddelen in de categorie 2 (hoge
prevalentie en ziekte waarvoor nog geen bevredigende alternatieve behandeling
bestaat) geen farmaco-economische studie te eisen, maar in plaats daarvan
te volstaan met inzicht in de prijsopbouw en het marketingbeleid van de fabrikant.
Zoals ik hierboven heb aangegeven, ben ik van mening dat het wel degelijk
gerechtvaardigd is om in deze categorie een farmaco-economische studie te
eisen. Het eisen van inzicht in de prijsopbouw acht ik op dit moment moeilijk,
omdat niet kan worden ingeschat welke gegevens precies gevraagd zouden moeten
worden en hoe deze geverifieerd zouden moeten worden. Het is namelijk
moeilijk te doorgronden hoe de kosten voor onderzoek en ontwikkeling toegerekend
moeten worden aan de verschillende (succesvolle en mislukte) geneesmiddelen
van een farmaceutische onderneming en hoe de kosten aan de verschillende vestigingen
van de veelal multinationale ondernemingen toegerekend moeten worden. Hiernaar
wordt momenteel door de Europese Commissie onderzoek verricht in het kader
van de Europese weesgeneesmiddelenverordening.Wanneer op termijn meer duidelijkheid is ontstaan over de wijze waarop
de kostenstructuur van een weesgeneesmiddel kan worden onderzocht, acht ik
het aangewezen om bij alle categorieën weesgeneesmiddelen inzicht in
de prijsopbouw te eisen. De meeste weesgeneesmiddelen worden namelijk vaak
vanwege de gemaakte ontwikkelingskosten en de geringe afzetmarkt geïntroduceerd
met een zeer hoge prijs. Door de marktexclusiviteit van 10 jaar, waarin geen
andere middelen voor dezelfde indicatie op de markt mogen worden gebracht
(tenzij deze klinisch superieur zijn), ontbreekt bovendien elke vorm van marktwerking.
Dit kan bij opname van een weesgeneesmiddel in de vergoeding tot aanzienlijke
meerkosten over een lange periode kan leiden.Nadere voorwaardenIk onderschrijf het advies van het Cvz om nadere voorwaarden te stellen
aan de aanspraak op weesgeneesmiddelen die uiteindelijk terechtkomen in het
ziekenfondspakket. Dit is gerechtvaardigd gezien de hoge kosten en de specifieke
omstandigheden waaronder weesgeneesmiddelen op de markt worden gebracht. Anders
dan in het eerste rapport stelt het Cvz voor de aanspraak te beperken tot
verzekerden met een voor zo'n middel «algemeen aanvaarde indicatie»,
in plaats van de geregistreerde indicatie. Onder een algemeen aanvaarde indicatie
wordt verstaan de geregistreerde indicatie(s) en ziekten die in Nederland
zelden voorkomen. Met deze ruimere omschrijving, die algemeen gebruikelijk
is voor geneesmiddelen op bijlage 2 van de Regeling farmaceutische hulp, wordt
voorkomen dat in een enkel geval een weesgeneesmiddel aan patiënten wordt
onthouden terwijl het toch gaat om essentiële zorg. Ik ga er niet van
uit dat dit tot ongecontroleerde uitbreiding zal leiden, omdat het hier altijd
maar een kleine, goed gedefinieerde groep patiënten betreft.Voorts kan ik mij ook vinden in het voorstel van het Cvz om de behandeling
niet wettelijk te beperken tot behandelaren met specifieke kennis, maar in
plaats daarvan uit te gaan van een behandelprotocol. Het ziekenfonds kan dan
zelf beslissen om toestemming voor het middel vooraf te onthouden als het
van mening is dat niet aan de gestelde voorwaarden wordt voldaan. Ik vertrouw
erop dat ziekenfondsen in staat zijn om, zonodig met het instrument van de
toestemmingsvereiste, toe te zien op het doelmatige gebruik van de weesgeneesmiddelen.
Het initiatief van zorgverzekeraars om de krachten te bundelen in een centrale
beoordelingscommissie sluit hierbij goed aan.Uitsluitend intramuraal gebruikte weesgeneesmiddelenAangezien weesgeneesmiddelen ontwikkeld worden voor ernstige en zeldzame
ziekten, vindt toepassing van deze middelen veelal in eerste instantie plaats
in of vanuit het ziekenhuis. De intramurale geneesmiddelenvoorziening valt
buiten het Geneesmiddelenvergoedingssysteem. Geneesmiddelen die uitsluitend
in het ziekenhuis of op de polikliniek kunnen worden toegediend, worden normaliter
dan ook niet beoordeeld door het Cvz. Het Cvz stelt voor om analoog aan de
beleidsregel «dure geneesmiddelen in ziekenhuizen» een aparte
Ctg-beleidsregel in te stellen voor weesgeneesmiddelen die voldoen aan het
criterium «rationele farmacotherapie». Ten behoeve van een eenduidige
beoordeling ziet het Cvz voor zichzelf een taak weggelegd bij
het vaststellen van de rationaliteit van een weesgeneesmiddel. Analoog aan
de extramurale situatie zouden weesgeneesmiddelen die op grond van te weinig
gegevens niet aangemerkt kunnen worden als «rationele farmacotherapie»
in een subsidieregeling opgenomen moeten worden.Ik kan mij niet vinden in deze voorstellen. De huidige beleidsregel van
het Ctg is van tijdelijke duur en zal in de loop der tijd worden vervangen
door de DBC-systematiek. Intramuraal gebruikte weesgeneesmiddelen die als
«rationale farmacotherapie» kunnen worden aangemerkt, zullen hier
in beginsel ook een plaats in krijgen. Ik acht het niet aangewezen om voor
een beperkte periode een nieuwe Ctg-beleidsregel in het leven te roepen. Het
is op dit moment nog niet aan te geven op welke wijze deze groep weesgeneesmiddelen
in de DBC-systematiek opgenomen zal worden en welk toetsingskader gehanteerd
zal worden. Een en ander zal aan de hand van de actuele inzichten vormgegeven
moeten worden.Verder ben ik van mening dat als nog niet kan worden vastgesteld of een
weesgeneesmiddel als «rationele farmacotherapie» kan worden aangemerkt,
er in beginsel sprake is van een behandeling die nog nader onderzoek behoeft.
Omdat het daarnaast gaat om de behandeling van kleine groepen patiënten
en de daarvoor benodigde deskundigheid doorgaans schaars is, hoort dergelijke
zorg mijns inziens thuis in de academische ziekenhuizen. De bekostiging van
deze weesgeneesmiddelen kan plaatsvinden uit de zogenaamde academische component,
het deel van het budget van academische ziekenhuizen dat bestemd is voor ontwikkeling,
research, innovatie en topreferente zorg.Ongeregistreerde geneesmiddelen voor zelden voorkomende
aandoeningenHet tweede Cvz rapport gaat ook in op de vergoeding vanongeregistreerde geneesmiddelen. Dit is een andere groep geneesmiddelen
dan de weesgeneesmiddelen. Het gaat hier om geneesmiddelen die niet in Nederland
maar wel in een ander land geregistreerd zijn en op grond van artikel 54 en
55 van het Besluit bereiding en aflevering van farmaceutische producten (BBA)
door middel van een artsenverklaring worden geïmporteerd. Het Cvz stelt
voor om de vergoeding van dit soort middelen te handhaven maar de aanspraak
in artikel 9, derde lid, van het Verstrekkingenbesluit ziekenfondsverzekering
te herformuleren.Ik volg het advies van het Cvz om de aanspraak op deze geneesmiddelen
te herformuleren. Om verwarring over het begrip «zelden voorkomende
aandoening» te voorkomen zal ik de Europese omschrijving volgen. De
tekst «in Nederland zelden voorkomende aandoening» zal dan worden
gewijzigd in «een ziekte die in Nederland niet vaker voorkomt dan 1
op de 150 000 inwoners». Het gaat hier om een zuiver tekstuele
wijziging van een lijst met een beperkt aantal middelen. De voorgestelde tekst
schept duidelijkheid en houdt dit soort middelen beschikbaar voor patiënten
met een zeer zeldzame aandoening. Wel ben ik van mening dat registratie –
in het belang van de volksgezondheid – uiteindelijk beter is. Fabrikanten
van deze middelen kunnen hiertoe een aanvraag indienen voor een verlaging
of vervallen van de Nederlandse registratiekosten (zie de Staatscourant van
9 januari 2003).Monitoring van weesgeneesmiddelenTenslotte geeft het Cvz aanbevelingen over de monitoring van weesgeneesmiddelen.
Het extramurale gebruik van weesgeneesmiddelen kan worden gemonitord op grond
van de gegevens van het Genees- en hulpmiddelen informatieproject (GIP). Het
intramurale gebruik kan worden gemonitord via de transparantie die de academische
ziekenhuizen met betrekking tot de academische component in de
nabije toekomst zullen verschaffen, en de landelijke spreiding van de specifieke
deskundigheid die daarmee samenhangt. Weesgeneesmiddelen die via een subsidie
worden vergoed, kunnen worden gemonitord via de afrekeningen van de subsidie
en het aan de subsidie gekoppelde onderzoek naar de therapeutische waarde.De door het Cvz voorgestelde methoden van monitoren sluiten naar mijn
idee goed aan op de wijze waarop de weesgeneesmiddelen in de gezondheidszorg
een plaats krijgen. Er kan grotendeels gebruik worden gemaakt van bestaande
informatiebanken (bijv. GIP) om zicht te krijgen op de omvang van het gebruik
van weesgeneesmiddelen. Bij de totstandkoming van monitoringsafspraken met
de verschillende veldpartijen zie ik een taak weggelegd voor de Stuurgroep
Weesgeneesmiddelen die hierbij een coördinerende rol kan spelen.ConclusiesHet Cvz heeft met de twee rapporten over weesgeneesmiddelen goede oplossingen
aangedragen voor de complexe problematiek rond de vergoeding van middelen
voor zeldzame en ernstige aandoeningen. De meeste aanbevelingen neem ik over.
Met een nieuw beoordelingssysteem kunnen weesgeneesmiddelen beter op waarde
worden geschat en is het duidelijker welke eisen gesteld worden voor opname
in het sociale verzekeringspakket. De «verlichte procedure» krijgt
vorm door in individuele gevallen af te kunnen zien van de verplichting voor
farmaco-economisch onderzoek en door alternatieve financiering van weesgeneesmiddelen
die nog niet beoordeeld kunnen worden. De opname van nieuwe geneesmiddelen
in het ziekenfondspakket op basis van «evidence» over therapeutische
waarde en doelmatigheid blijft ook voor de weesgeneesmiddelen overeind.De concrete maatregelen die ik naar aanleiding van dit standpunt zal nemen
zijn:• aanpassen van de Cvz-beoordelingsprocedure m.b.t. farmaco-economie
(v.a. 2005);• ontwerpen van een subsidieparagraaf voor weesgeneesmiddelen die
opgenomen kan worden in de Regeling subsidies AWBZ en Ziekenfondswet. Een
brief hierover zal binnenkort aan het Cvz worden gezonden;• als nieuwe weesgeneesmiddelen in het ziekenfondspakket wordt opgenomen,
de nadere voorwaarden op bijlage 2 Regeling farmaceutische hulp formuleren
op basis van de algemeen aanvaarde indicatie;• wijzigen van de formulering van artikel 9, derde lid Verstrekkingenbesluit
ziekenfondsverzekering m.b.t. ongeregistreerde geneesmiddelen.De ervaring met weesgeneesmiddelen is tot nu toe beperkt. De praktijk
zal moeten uitwijzen of de maatregelen die nu genomen worden ook effectief
zijn. De opbrengst van het aangepaste beoordelingssysteem voor weesgeneesmiddelen
moet zijn een goede balans tussen het stimuleren van de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen
en een doelmatig gebruik ervan. De beoordeling van weesgeneesmiddelen zal
de komende jaren een grote inspanning vergen van het Cvz. Ik vertrouw erop
dat het Cvz goed toegerust is om deze taak te vervullen en ik zal de verrichtingen
nauwlettend volgen.De Minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport,J. F. HoogervorstXNoot1Ter inzage gelegd bij het Centraal Informatiepunt Tweede Kamer.XNoot1Ter inzage gelegd bij het Centraal Informatiepunt Tweede Kamer. 
 
 Naar boven

 

Directe linkKopieer de link naar uw clipboard 

https://zoek.officielebekendmakingen.nl/kst-24124-114.html

Sluit modaal

 

Disclaimer
De hier aangeboden pdf-bestanden van het Staatsblad, Staatscourant, Tractatenblad, provinciaal blad, gemeenteblad, waterschapsblad en blad gemeenschappelijke regeling vormen de formele bekendmakingen in de zin van de Bekendmakingswet en de Rijkswet goedkeuring en bekendmaking verdragen voor zover ze na 1 juli 2009 zijn uitgegeven. Voor pdf-publicaties van vóór deze datum geldt dat alleen de in papieren vorm uitgegeven bladen formele status hebben; de hier aangeboden elektronische versies daarvan worden bij wijze van service aangeboden.

 

Over deze website
Contact
English
Help
Zoeken

Informatie hergebruiken
Privacy en cookies
Toegankelijkheid
Sitemap
Kwetsbaarheid melden

Open data
Linked Data Overheid
PUC Open Data

MijnOverheid.nl
Rijksoverheid.nl
Ondernemersplein.nl
Werkenbijdeoverheid.nl