k o b u s g a P a n l a k n i i l K a s a t l u s e R a g M Study to Evaluate BIIB059 in Cutaneous Lupus Erythematosus (CLE) With and/or Without Systemic Lupus Erythematosus (SLE) (LILAC) ◆ Pinag-aaralang Gamot: BIIB059 ◆ Kalagayan: SLE/CLE ◆ Protokol #: 230LE201 ◆ Pag-aaral #: NCT02847598 ◆ Mga Petsa ng Pag-aaral: " Simula: 20 Okt 2016 " Wakas: 18 Nob 2019
Pangkalahatang-ideya Salamat! Ang isang kalahok sa klinikal na pag-aaral ay kabilang sa isang malaking komunidad ng mga kalahok sa klinikal na pananaliksik sa buong mundo. Sa pakikilahok sa isang pag-aaral, tinutulungan nila ang mga mananaliksik na sagutin ang mga mahahalagang katanungan sa kalusugan at suriin ang mga bagong paggamot sa medisina. Ang klinikal na pag-aaral para sa gamot ay nakatulong sa mga mananaliksik na malaman ang higit pa tungkol sa kaligtasan ng BIIB059 at kung ang BIIB059 ay maaaring makatulong sa mga taong may Systemic Lupus Erythematosus (SLE) o Cutaneous Lupus Erythematosus (CLE). Ang parehong SLE at CLE ay pangmatagalang mga sakit. Sa parehong SLE at CLE, ang sistema ng pagtatanggol ng katawan laban sa impeksiyon ay nagkakamali at inaatake ang mga malulusog na selyula. Maaari itong makaapekto sa maraming bahagi ng katawan, lalo na sa mga kasukasuan at balat. Ang Biogen, ang isponsor ng pag-aaral na ito, ay nagpapasalamat sa mga lumahok at naniniwala na mahalagang ibahagi ang pangkalahatang mga resulta ng pag-aaral. Kung mayroon kang mga katanungan, mangyaring makipag-usap sa doktor o kawani sa sentro ng pananaliksik sa pag-aaral. Bakit kailangan ang pag-aaral na ito? Ang pag-aaral ay ginawa upang makita kung nakabawas ang BIIB059 sa mga sintomas sa mga kalahok na may Systemic Lupus Erythematosus (SLE) at/o Cutaneous Lupus Erythematosus (CLE). Pangkalahatang Impormasyon ng Pag-aaral Ang SLE ay maaaring makaapekto sa maraming bahagi ng katawan. Ang ilan sa mga pinaka-karaniwang sintomas ay pantal, pamamaga ng mga kasukasuan, pamamaga ng manipis na layer ng tisyu na pumapalibot sa mga organo, at pamamaga ng mga bato. Ang SLE ay maaaring magkaroon ng mga yugto kung saan aktibo ang mga sintomas, na tinatawag na flares. Maaari rin itong magkaroon ng mga panahon kung saan nagdudulot lamang ito ng banayad na mga sintomas, na tinatawag na mga remission. Ang isang maagang palatandaan na maaaring magkaroon ang isang tao ng SLE ay ang isang kaugnay na sakit sa balat na tinatawag na Cutaneous Lupus Erythematosus (CLE). araw sa isang regular na batayan, tulad ng mukha, anit, leeg, mga braso, at mga binti. Ang CLE ay maaaring maging sanhi ng mga peklat, pagkalaglag ng buhok, at mga pagbabago sa kulay ng balat kung saan lumilitaw ang mga pantal o peklat. Sa pag-aaral na ito, pinag-aralan ng mga mananaliksik ang gamot na tinatawag na BIIB059. Nais nilang makita kung ang BIIB059 ay gagana nang mas mahusay kaysa sa isang placebo. Ang plasebo ay kamukha ng pinag-aaralang gamot ngunit walang tunay na medisina. Ang paggamit ng isang placebo ay makakatulong sa mga mananaliksik na malaman kung gumagana ang pinag-aaralang gamot. Ang CLE ay isang sakit na sanhi ng immune system ng isang tao na umaatake sa kanilang balat. Marami, ngunit hindi lahat ng mga taong may CLE ay mayroon ding SLE. Sa CLE, ang pag-atake ay nagdudulot ng mga pantal o sugat na maaaring maging masakit at nangangati. Ang mga pantal at sugat ay karaniwang lilitaw sa balat na nalantad sa sikat ng Mayroong dalawang tanong na nais sagutin ng mga mananaliksik: ◆ Bahagi A - Nabawasan ba ng BIIB059 ang mga sintomas sa mga kalahok na may SLE, lalo na ang masakit hipuin o namamagang mga kasukasuan? ◆ Bahagi B - Nabawasan ba ng BIIB059 ang mga sintomas sa mga kalahok na may CLE? Page 2 of 9
Sino ang Nakibahagi sa Pag-aaral? (Ang mga listahan ay hindi kumpleto) Bahagi A at Bahagi B ◆ Nasa pagitan ng 18 at 75 taong gulang ◆ Walang kasaysayan ng mga impeksyon sa loob ng 12 buwan bago ang pag-aaral ◆ Hindi gumamit ng ilang mga gamot ◆ Hindi nagkaroon ng ilang mga uri sa loob ng 12 linggo bago ang pag-aaral Bahagi A ◆ Nadayagnos na may SLE ◆ Nagkaroon ng hindi bababa sa " 4 na namamagang kasukasuan sa kanilang mga kamay at mga pulso, at " 4 na kasukasuan na masakit Bahagi B ◆ Nadayagnos na may CLE sa pamamagitan ng pagsubok sa laboratoryo ◆ Nagkaroon ng mga aktibong problema sa balat ng sakit sa bato hipuin ◆ Nagkaroon ng mga aktibong problema sa balat dahil sa SLE Mga Lokasyon ng Pag-aaral Poland Bulgaria South Korea USA Serbia Mexico Israel Taiwan Colombia Thailand Pilipinas Argentina Bahagi A Bahagi B Karamihan sa mga kalahok ay babae, na may average na edad na 40 taong gulang. Karamihan sa mga kalahok ay babae, na may average na edad na 44 na taong gulang. 18 40 73 18 44 66 Pinakabatang Edad Average na Edad Pinakamatandang Edad Pinakabatang Edad Average na Edad Pinakamatandang Edad Page 3 of 9
Bahagi A Biogen-53361October, 2020 Anong Nangyari sa Panahon ng Pag-aaral? Ang pag-aaral ay nagsimula noong ika-20 ng Oktubre, 2016 at natapos noong ika-18 ng Nobyembre, 2019. Mayroong 264 na may sapat na gulang na lumahok sa pag-aaral. Ang mga kalahok ay kailangang mayroong SLE at/o CLE. Sinagot nila ang mga katanungan tungkol sa kanilang medikal na kasaysayan bago nagsimula ang pag-aaral. Nang natapos ang pag-aaral, lumikha ang isponsor ng isang ulat ng mga resulta. Ito ay isang buod ng ulat na iyon. Ang pag-aaral ay "double blinded." Nangangahulugan ito na ang mga taong kaugnay sa pag-aaral ay hindi alam kung sino ang tumatanggap ng BIIB059 o placebo. Kasama rito ang mga kalahok at mananaliksik. Karamihan sa mga kalahok ay nakapanatili sa kanilang regular na paggamot habang nakikilahok sa pag-aaral na ito. Bahagi B Sinubaybayan ng mga mananaliksik ang mga kalahok ng karagdagang 12 linggo matapos ang paggamot. Ang mga kalahok ay inilagay sa mga pangkat nang sapalaran upang mabawasan ang mga pagkakaiba sa pagitan ng mga pangkat. Ang mga dosis at bilang ng mga kalahok para sa bawat pangkat sa Bahagi A at Bahagi B ay ipinapakita sa mga numero sa ibaba. Paano ginawa ang pag-aaral? N A S U P A T A K BIIB059 450 mg Pangkaligtasang Follow-up na Pagsubaybay 64 56 Plasebo Pag-screen ng Pasyente SLE + balat + mga kasukasuan 4 8 12 24 Mga Linggo Mga Kalahok 26 25 48 33 Pangkaligtasang Follow-up na Pagsubaybay Pag-screen ng Pasyente CLE Plasebo 4 8 12 Mga Linggo Mga Kalahok Bahagi A na Disenyo ng Pag-aaral Bahagi B na Disenyo ng Pag-aaral Ang mga kalahok ay inilagay sa 1 sa 2 magkakaibang mga Sa Bahagi B ng pag-aaral na ito, ang mga kalahok ay inilagay pangkat. Ang isang pangkat ay nakatanggap ng 450 mg ng sa 1 sa 4 na magkakaibang mga grupo. Isang pangkat ang BIIB059 at ang kabilang pangkat ay nakatanggap ng placebo. nakatanggap ng placebo. Ang iba pang tatlong pangkat Mayroong 12 iba pang mga kalahok na nakatanggap ng mas ay nakatanggap ng 50 mg, 150 mg, o 450 mg na dosis ng mababang dosis ng BIIB059. Ang lahat ng mga kalahok ay BIIB059. Ang lahat ng mga kalahok ay nakatanggap ng nakatanggap ng paggamot sa pamamagitan ng isang iniksyon paggamot sa pamamagitan ng isang iniksyon sa ilalim ng sa ilalim ng balat. Nakatanggap sila ng mga iniksyon nang balat. Nakatanggap sila ng mga iniksyon nang isang beses isang beses bawat 4 na linggo sa loob ng 20 linggo. Ang isang bawat 4 na linggo sa loob ng 12 linggo. Ang isang ekstrang ekstrang dosis ay ibinigay 2 linggo pagkatapos ng unang dosis ay ibinigay 2 linggo pagkatapos ng unang dosis para sa dosis para sa kabuuang 7 dosis. kabuuang 5 dosis. Page 4 of 9
Ano ang mga Resulta ng Pag-aaral? Ang BIIB059 ay nakabawas ng mga sintomas sa mga kalahok na may SLE, lalo na ang masakit hipuin o namamagang mga kasukasuan? Oo. Gumamit ang mga mananaliksik ng isang karaniwang checklist. Sinuri ng tseklist ang 28 na mga kasukasuan para sa pananakit at pamamaga. Kung ang isang kasukasuan ay may pananakit o pamamaga, ito ay isang "aktibong kasukasuan". Ang marka ng checklist ay naitala para sa mga kalahok sa simula at pagtatapos ng pag-aaral. Upang maunawaan kung ang BIIB059 ay nakatulong sa mga kalahok, ang mga resulta ay inihambing noong natapos na ang pag-aaral. Nais ng mga mananaliksik na makita kung ang pinagsamang pananakit at pagiging masakit hipuin ay napabuti sa BIIB059. ◆ Nalaman ng mga mananaliksik na mayroong pagkakaiba sa mga marka ng checklist sa pagitan ng dalawang pangkat. ◆ Ang mga gumamit ng BIIB059 ay nagkaroon ng nasa pagitan ng 3 at 4 na mas kaunting masakit o namamagang mga kasukasuan kaysa sa mga gumamit ng placebo sa 16 na linggo. g n a l i B a s i t u b a p a p g a P n a u s a k u s a K g n o b i t k A g n 20 15 10 5 0 o b e s a P l g m 0 5 4 9 5 0 B I I B Mas Malaking Pagbuti Mas Kaunting Pagbuti Nabawasan ba ng BIIB059 ang mga sintomas sa mga kalahok na may CLE? Oo. Gumamit ang mga mananaliksik ng isang standard na checklist ng sintomas ng CLE. Sinusuri ng checklist ang mga pantal at iba pang mga sintomas ng balat. Pinapayagan ng checklist ang mga mananaliksik na bigyan ang bawat kalahok ng isang marka para sa kung gaano kalubha ang mga sintomas ng kanilang balat. Ang kanilang mga marka ay naitala sa simula at sa pagtatapos ng pag-aaral. ◆ Natuklasan ng mga mananaliksik na mayroong ◆ Ang mga binigyan ng BIIB059 ay nagpakita ng pagitan ng 39% hanggang 48% na pagbuti sa kanilang mga sintomas sa balat sa linggo 16. Ang antas ng pagbuti ay nakasalalay sa dosis ng BIIB059. ◆ Ang pangkat na binigyan ng placebo ay nagpakita ng karaniwang 14% na pagbuti. pagkakaiba sa mga marka sa pagitan ng apat na pangkat. a g m a s s a w a b g a P g n o n e y s r o P t t a a B a s l s a m o n S t i 80 60 40 20 0 150 mg 50 mg 450 mg Plasebo Mas Malaking Pagbuti Mas Kaunting Pagbuti Linggo 2 Linggo 4 Linggo 8 Linggo 12 Linggo 16 Page 5 of 9
Ilan ang Masamang Pangyayari na Naganap? Kailangan ang pananaliksik upang malaman kung ang isang gamot ay nagdudulot ng mga problemang medikal. Ang mga problemang medikal na ito ay tinatawag na masamang pangyayari. Kapag pinag-aaralan ang mga gamot, sinusubaybayan ng mga mananaliksik ang lahat ng hindi magagandang kaganapan. Nakapagtala rin ang mananaliksik ng anumang masamang pangyayari na nangyari matapos ginawa ang pag-aaral. Hindi lahat ay nakakaranas sa mga ito. Ang mga masamang pangyayari ay maaaring nauugnay o maaaring hindi nauugnay sa pinag-aaralang gamot. Ang isang layunin ng pag-aaral na ito ay upang malaman ang higit pa tungkol sa mga potensyal na hindi kanais-nais na kaganapan ng BIIB059. Ilan sa mga kalahok ang nagkaroon ng masamang pangyayari sa bawat pangkat? Bahagi A Plasebo (mula sa 56 na Kalahok) BIIB059 (mula sa 76 na Kalahok) Ilan sa mga kalahok ang nagkaroon ng masamang pangyayari? 38 (68%) 45 (59%) Ilan sa mga kalahok ang nagkaroon ng seryosong masamang pangyayari? 6 (11%) 4 (5%) Ilan sa mga kalahok ang tumigil sa paggamot dahil sa mga masamang kaganapan? 3 (5%) 2 (3%) Bahagi B Plasebo (mula sa 33 Kalahok) 50 mg BIIB059 (mula sa 26 na Kalahok) 150 mg BIIB059 (mula sa 25 Kalahok) 450 mg BIIB059 (mula sa 48 Kalahok) Lahat ng gumagamit ng BIIB059 (mula sa 99 na Kalahok) Ilan sa mga kalahok ang nagkaroon ng masamang pangyayari? 22 (67%) 18 (69%) 15 (60%) 38 (79%) 71 (72%) Ilan sa mga kalahok ang nagkaroon ng malubhang masamang pangyayari? 3 (9%) 1 (4%) 3 (12%) 3 (6%) 7 (7%) Ilan sa mga kalahok ang tumigil sa paggamot dahil sa mga masamang kaganapan? 0 3 (12%) 1 (4%) 4 (8%) 8 (8%) Page 6 of 9
Ano-ano ang mga Masamang Kaganapan? Ano-ano ang mga pinakakaraniwang masamang kaganapan? Sakit ng ulo Placebo: 3 sa 33 (9%) BIIB059: 9 sa 99 (9%) Impeksiyon sa Itaas ng Respiratoryong Daluyan Placebo: 1 sa 33 (3%) BIIB059: 6 sa 99 (6%) Karaniwang Sipon Placebo: 2 sa 33 (6%) BIIB059: 10 sa 99 (10%) SLE* Placebo: 4 sa 33 (12%) BIIB059: 7 sa 99 (7%) Pananakit ng Kasu-kasuan Placebo: 2 sa 33 (6%) BIIB059: 6 sa 99 (6%) Pamumula sa Lugar ng Pinagturukan Placebo: 1 sa 33 (3%) BIIB059: 9 sa 99 (9%) Bahagi A Bahagi B Kasama rito ang mga taong mayroon nang SLE ngunit nakaranas ng biglang paglala. Page 7 of 9
Ano-ano ang mga Nakasasamang Kaganapan? (Ipinagpatuloy) Anong mga malubhang nakasasamang pangyayari ang naranasan ng mga kalahok? Mayroong ilang mga pagkakataon na ang isang masamang kaganapan ay malubha. Ito ay kapag nangangailangan sila ng pangangalaga sa ospital o maging sanhi ng mga pangmatagalang problema. Ang mga masasamang pangyayari ay seryoso din kung nagbabanta sa buhay o sanhi ng pagkamatay. Ito ay isang listahan ng mga malubhang nakasasamang pangyayari (serious adverse events, SAE) sa mga kalahok na gumagamit ng BIIB059. Bahagi A Bahagi B ◆ 4 sa 76 (5%) ng mga kalahok na gumagamit ng BIIB059 ay nagkaroon ng SAE ◆ 7 sa 99 (7%) ng mga kalahok na gumagamit ng BIIB059 ay nagkaroon ng mga SAE ◆ Sa pangkat ng placebo, 3 sa 33 (9%) ang ◆ Sa pangkat ng placebo, 6 sa 56 (11%) ang nagkaroon ng mga SAE nagkaroon ng SAE ◆ Mayroong 3 pagkamatay; lahat ng pagkamatay ay sa mga kalahok na tumanggap ng placebo ◆ Nakaranas ng SAEs ang mga kalahok na gumagamit ng BIIB059: " Mga bali sa bukung-bukong " Ataxia (pagkawala ng kontrol sa kalamnan) " Epilepsy " Sakit ng ulo " Pamumuo ng dugo sa baga " Incarcerated umbilical hernia (ang tisyu o bahagi ng bituka ay itinutulak ang tiyan na malapit sa pusod at hindi maitulak pabalik sa puwesto) ◆ Walang naganap na mga kamatayan ◆ Ang mga SAE na naranasan ng mga kalahok na gumagamit ng BIIB059: " SLE " Atake sa puso " Hindi normal na mabilis na tibok ng puso " Kanser sa balat " Hindi nagdudulot ng kanser na tumor sa matris " Anemya " Sakit ng ulo " Allergic na reaksyon sa BIIB059 " Baradong mga bituka " Parang tinutusok sa mga kamay at/o paa " Mga problema sa paningin " Pagkalason ng dugo mula sa impeksyon sa daluyan ng ihi Page 8 of 9
Saan Ako Matutuo nang Higit Pa Tungkol sa Pag-aaral? Maaari kang makahanap ng karagdagang impormasyon tungkol sa pag-aaral online sa Kapag nasa lugar na, i-type ang NCT02847598 sa kahon na para sa paghahanap at i-klik ang "Search". Maaari ka ring makahanap ng karagdagang impormasyon online sa Kapag nasa lugar na, i-klik ang "Home & Search", Pagkatapos ay i-type ang 2015-004359-32 sa kahon para sa paghahanap at i-klik ang "Search". Kung mayroon kang mga tanong tungkol sa BIIB059 o sa mga resulta ng pag-aaral na ito, mangyaring makipag-usap sa doktor o kawani sa sentro ng pananaliksik sa pag-aaral. Opisyal na Pamagat ng Pag-aaral: Study to Evaluate BIIB059 in Cutaneous Lupus Erythematosus (CLE) With or Without Systemic Lupus Erythematosus (SLE) (LILAC) Ang punong tanggapan ng Biogen, ang isponsor ng pag-aaral na ito, ay nasa Cambridge, Massachusetts (USA). Ang mga resulta na ipinakita dito ay para sa isang solong pag-aaral. Hindi ka dapat gumawa ng mga pagbabago sa iyong terapiya batay sa mga resulta nang hindi muna kumonsulta sa iyong doktor. Ang mga karagdagang pag-aaral sa BIIB059 ay nagpapatuloy. Database ng Klinikal na Pag-aaral sa US ◆ ct2/show/NCT02847598 ◆ ◆ Pag-aaral #: NCT02847598 Database ng Klinikal na Pag-aaral sa EU ◆ search/search?query=2015-004359-32 ◆ ◆ Pag-aaral #: 2015-004359-32 Salamat! Ang mga kalahok sa klinikal na pagsubok ay tumutulong sa mga doktor at mananaliksik na isulong ang medikal na kaalaman at bumuo ng mga bagong paggamot para sa mga pasyente. Nais ng Biogen na pasalamatan ang lahat ng mga kalahok at mga tagapagbigay-alaga na naugnay sa pag-aaral na ito. Inaasahan namin na ang buod na ito ay makakatulong sa iyo na mas maunawaan ang iyong papel sa pagtulong sa mga mananaliksik na malaman ang higit pa tungkol sa paggamit ng BIIB059 sa mga pasyente na may SLE at/o CLE. Biogen 225 Binney Street Cambridge, MA 02142 USA ©2020 Biogen. Nakalaan ang lahat ng mga karapatan. Page 9 of 9