Stinus Lindgreen (RV), 2020-01-24:
Mange tak for ordet.
Jeg har set frem til dagens debat, og jeg vil gerne takke forespørgerne for at tage sagen op, for det er en utrolig vigtig problemstilling, vi står over for, når vi taler om medicin til sjældne sygdomme.
Nu kan jeg forstå, at man ikke må have hjælpemidler med op på talerstolen, så jeg har desværre ikke kunnet lave en powerpointpræsentation.
Jeg kunne tale længe om populationsstørrelser og statistisk signifikans, effektstørrelser og den slags, men det vil jeg spare mine ordførerkollegaer for – ellers må I fange mig bagefter.
Præmissen for dagens spørgsmål er fuldstændig korrekt.
Medicin til sjældne sygdomme bliver udviklet og testet på andre måder end medicin til mere udbredte sygdomme.
Derfor skal de også vurderes anderledes.
Det skyldes en række faktorer, som flere af mine ordførerkollegaer allerede har nævnt, og der vil ofte være en langt dårligere sygdomsforståelse for de her sjældne sygdomme.
Man har i sagens natur svært ved at lave store, velkontrollerede og randomiserede studier, ganske simpelt fordi der ikke er nok patienter at tage af.
Det er meget langsommeligt og dyrt at udvikle medicin til små grupper af patienter.
Det er velkendt, og derfor har man også både i det amerikanske FDA og i det europæiske EMA lavet særlige programmer for de her såkaldte orphan drugs, for man kan nemlig ikke bare overføre kravene en til en fra almindelige til sjældne sygdomme.
Det er ikke et nyt fænomen, men en anerkendt problemstilling.
Derfor har den her gruppe af lægemidler også oplevet en voldsom vækst i de seneste år.
Det er glædeligt, ikke mindst for patienterne.
Så forespørgerne har helt ret i problemet, men tager i mine øjne fundamentalt fejl af løsningen, for det bliver ikke bedre af, at vi flytter vurderingen ud af Medicinrådet.
Det får vi ikke en bedre sygdomsforståelse af eller et større datagrundlag af.
Det stiller blot krav om et nyt uafhængigt organ, der så skal vurdere disse typer af medicin.
Og så er vi lige vidt.
For jeg antager, at forespørgerne også mener, at vurderingen skal være fagligt funderet, og at vi ikke skal gå på kompromis med armslængdeprincippet, for det er i hvert fald et helt afgørende princip for mig, at der ikke bliver tale om en politisk beslutning, men en fagligt funderet vurdering, ellers undergraver vi vores eget sundhedsvæsen.
Vi er, om vi kan lide det eller ej, nødt til at prioritere vores midler i et i forvejen presset sundhedsvæsen.
Derfor skal der stilles krav om dokumentation for effekt, så vi kan vurdere, om et nyt lægemiddel lever op til den pris, som industrien kræver.
Det er for mig fuldstændig indlysende, at vi er nødt til at gøre det.
Man skal også huske, at der allerede er sket justeringer i Medicinrådets praksis, og at flere ændringer er på vej.
Som nævnt af bl.a. ministeren ændrede man i januar 2019 principperne for vurderingen af sjældne sygdomme, og det har medført, at 100 pct. af produkterne – i det her tilfælde to produkter – er blevet vurderet og godkendt i Medicinrådet.
Som bekendt er man også ved at indføre andre målemetoder, bl.a. QALY, altså Quality-adjusted life-years, hvor man ikke kun ser på det livsforlængende, men også på kvaliteten af de ekstra år, man får.
Det er noget, som jeg længe – også før jeg gik ind i politik – har været utrolig glad for.
Der er masser af udfordringer også ved QALY'er, men det giver noget ekstra, som er vigtigt at have med i vurderingen af medicin.
Så jeg anerkender præmissen, men ikke konklusionen i forespørgernes spørgsmål til ministeren her i dag.
Medicin til behandling af sjældne sygdomme vil i sagens natur adskille sig fra anden medicin, og derfor skal vurderingen også være anderledes.
Det er velkendt, og ekspertisen er til stede i Medicinrådet.
Jeg ser derfor ingen grund til at flytte vurderingen ud af Medicinrådet, men jeg synes, det er vigtigt, at vi løbende følger med i, hvordan det foregår, hvad der sker, og om de lever op til det mandat, de har fået her fra Folketinget.
Mange tak for ordet.