Per Larsen (KF), 2020-01-24:
Og tak til fru Liselott Blixt fra Dansk Folkeparti for at bringe spørgsmålet om medicin til patienter med sjældne diagnoser til debat.
Jeg er ikke i tvivl om forslagsstillernes gode intentioner med at flytte vurderingen af medicin til patienter med sjældne diagnoser ud af Medicinrådet, for det er antagelig forslagsstillernes ønske, at der skal godkendes mere ny dyr medicin som standardbehandling til disse patienter.
Men det er jo netop derfor, vi har oprettet Medicinrådet.
Her har vi samlet ekspertisen, og i Medicinrådet får vi en afvejning af effekt og pris på baggrund af de resultater, medicinalfirmaerne har lagt frem.
Spørgsmålet er ofte, hvor meget den medicinske behandling må koste, målt op imod en svag eller meget begrænset effekt, og hvor god en dokumentation der skal være.
Regionerne, som jo får regningen, har, hvis de skal betale hundredvis af millioner kroner for medicin med ringe eller måske endda slet ingen effekt, jo kun den mulighed at skære ned på andre behandlinger eller afskedige noget af deres personale, medmindre altså Folketinget og regeringen skaffer øget finansiering til medicin.
Derfor er det jo godt, at vi har Medicinrådet, som vi jo så netop også har evalueret.
Og det er jo heller ikke sådan, at Medicinrådet kun afviser medicin, hvor effekten er usikker.
Jeg har lige dykket lidt ned i det og fundet et enkelt eksempel, hvor Medicinrådet har lavet en vurdering på baggrund af meget begrænset data af et produkt, der hedder Crysvita, som er et middel mod en sjælden arvelig knoglesygdom, der hedder noget så eksotisk som hypofosfatæmi, også forkortet XLH, hvilket også er lidt mere mundret.
Børn, der lider af XLH, risikerer svær knogledeformitet på grund af en genændring, der påvirker nyrenes evne til at tilbageholde fosfor i kroppen.
I de mest alvorlige tilfælde giver sygdommen børnene skæve ben, så snart de kommer op at gå.
Crysvita er den første behandling til XLH-patienter.
Det er godkendt af EMA på baggrund af et ublindet fase 3-studie med kun 52 børn i alderen 5 til 12 år.
Medicinrådet vurderer evidensens kvalitet til at være meget lav og den kliniske merværdi til at være ukendt, men antagelig moderat til stor.
Listeprisen for denne behandling er 1,7 mio. kr. om året pr. patient, og selv i betragtning af en moderat til stor merværdi har rådet vurderet omkostningen til at være meget høj.
Alligevel valgte Medicinrådet i lyset af alvorlighedsprincippet i det tilfælde at godkende behandlingen til de hårdest ramte børn og unge med det forbehold, at man efter 3 år vil undersøge, om der er kommet ny data at vurdere behandlingen ud fra.
Hermed mener jeg godt, man kan sige, at Medicinrådet har truffet en rigtig god beslutning.
For vi kan jo ikke bare sådan give los og lade millionerne trille.
Sagen er jo den, at producenterne af ny dyr medicin må sikre sig, at medicinen bliver afprøvet på et større antal patienter, så man ikke køber katten i sækken, for at sige det på den måde.
Her synes jeg godt, man kunne foreslå en model, hvor man sætter patienterne – og det er jo mange gange børn, det handler om – i behandling og så kun betaler producenten, hvis det er sådan, at det viser sig, at der også er den ønskede effekt for de patienter, som bliver behandlet.
Så kan man efterfølgende, hvis nu effekten viser sig at være tilfredsstillende, udrulle behandlingen i større skala til måske at omfatte hele gruppen af patienter, som har den givne sygdom.
Det kunne være en model, man kunne forsøge sig med, for det er jo ofte ganske få mennesker, det handler om, og derfor er datagrundlaget jo meget begrænset.
Det er en model, hvor man går ind og prøver det af, og hvis det er sådan, at det har den ønskede effekt, så betaler man prisen, og hvis det ikke har nogen effekt for de patienter, man sætter i gang med det, så kan man slippe for at skulle betale for præparatet.
Samlet set bliver det et nej til forslaget
om, at den dyre medicin skal hives ud af Medicinrådet
Vi synes, at Medicinrådet er rigtig godt og har vist, at vi har mulighed for at få nogle større rabatter på medicinen, end man fik tidligere, og hvis vi kigger på, hvad andre lande betaler for medicin, så er vi kommet i en mere favorabel situation, end vi var, før vi fik Medicinrådet, og det synes jeg vi skal være glade for.