**美國特殊藥品**（英語：），简称**特药**（相对于普药），是對最近高成本，高度複雜和/或涉及需要醫事人員密切注意及照顧（高接觸（英语：））的藥品所給予的名稱。特殊藥品通常是生物製藥，"從活細胞發展出的藥品" - 可透過注射或輸注方式施用（也有口服式）。這類藥品用於治療複雜或罕見慢性病，例如癌症、類風濕關節炎、血友病、人類免疫缺乏病毒（HIV）、銀屑病（牛皮癬）、 炎症性腸病 、和C型肝炎。

在美國市場，1990年有10種特殊藥品，到1990年代中期，增加到接近30種，到2008年有200種，而到2015年則有300種。這類藥品被定義為"特殊"的原因是因為它們的價格比非屬特殊藥品的價格高很多。聯邦醫療保險（Medicare）把議價後每月價格在670美元，或更高的藥品定義為特殊藥品，將這種藥品歸類在患者需要分攤較高費用的等級中。如果藥品需要特殊處理，或只能經由有限的分銷網絡取得，這類藥品也被視為特殊藥品。根據針對美國醫療衛生產業提供資訊、服務、和技術的IMS Health（英语：）公司所提供的數據，在2015年，"特殊藥品占美國藥品總支出的三分之一，從2004年的19％上升，往10年後佔50％的方向前進"。根據2010年《富比士》雜誌上的一篇文章，針對治療罕見疾病的特殊藥品變得"超乎人們想像的昂貴"，並且它們的成功正逢"提供給大眾的傳統藥品業務開始式微的時候"。華爾街日報》在2015年刊出的報導中臆測，這種大幅的差價是由於治療罕見疾病與治療常見疾病相比，被感知的價值就非常昂貴的緣故。

定義和共同特徵
-------

藥品必須是高成本、高複雜性、或高接觸，才會被藥物福利管理公司麥哲倫公司（Magellan Rx Management）歸類為特殊藥品。這種藥品被定義為"用於治療複雜慢性病，價格昂貴的口服或注射藥物"。根據2013年《管理式醫療護理與特種藥學雜誌（英语：）》上的一篇文章，有鑑於特殊藥品在治療慢性疾病變得日益重要，以及日漸高漲的價格，昂貴的藥品就被定義為特殊藥品。藥品被定義為特殊的其他標準還有"需要注射或輸注的生物製藥，或是需要特殊處理，或僅能透過有限的分銷網絡取得的藥品"。與非特殊藥品相比，特殊藥品的價格非常高昂，"每30天份量的費用超過1,000美元"。

特殊藥品涵蓋四十多種治療類別和特殊疾病狀態，種類超過500。

醫學博士F. Randy Vogenberg認為這類藥品難以管理的原因之一是缺乏標準準的定義。"這類藥品通常需要特殊處置、管理、獨特的庫存，以及對特定慢性病、急性病症、或複雜療法的患者，提供高度的監測和支持，加上全面的患者教育服務，並與患者和開立處方者之間協調。" 

### 高昂成本

通常價格昂貴的藥品最有被定義為特殊藥品的可能。"無論是按費用總數還是按病人個別計算"，它們的費用很高。通常每30天份量的花費在1,000美元以上，就算是高成本藥品。聯邦醫療保險D部分計劃"把每月花費超過600美元的藥品定義為特殊藥品"。在賓夕法尼亞州受到特許經營的專業網路藥房Philidor Rx Services（英语：），主要是把藥廠Bausch Health Companies Inc.（英语：）生產的昂貴藥品直接銷售給患者，並為客戶處理保險索賠事務。，像是米諾環素（Solodyn），舒步利安（英语：）（商品名Jublia）和維A酸（Tretinoin），均應視為特殊藥品。

### 高複雜度

特殊藥品在生產方面更為複雜。這類是"高度複雜的藥物，通常以生物學為基礎，在結構上模仿人體之內發現的化合物"。特種藥品通常是生物製藥-"源自活細胞的藥物"，但生物製藥"並不必然被視為特殊藥品"。 "生物製藥"可透過生物技術方法，和其他尖端技術來生產。例如，透過基因的細胞生物學製藥通常位居生物醫學研究的尖端，可用於尚無其他治療方法可資利用的醫學狀況。"

> "大多數生物製藥是不易鑑定或表徵的複雜混合物，與大多數化學合成藥物，以及已知結構的藥物不同。生物製藥，包括通過生物技術生產的生物製品，對溫度敏感，容易受微生物污染。因此有必要從生產一開始就使用無菌原則，這與大多數傳統藥物形成鮮明對比，生物產品是生物醫學研究的尖端，假以時日能提供最有效的方法，來對尚無其他方法可資利用的各種疾病和身體狀況作治療。"
> 
> ——美國食品藥品監督管理局（FDA）

根據FDA，生物製藥，或

> "生物製品，包括疫苗、血液和血液成分、過敏原、體細胞、基因治療、組織、和重組治療性蛋白質等多種產品。生物製品可由糖、蛋白質、或核酸、或是這些物質的組合，或是諸如細胞和組織之類的生命實體。生物製品是從多種自然資源（人類、動物、或是微生物）中分離而出。"
> 
> ——FDA

### 高接觸

一些特殊藥品可口服，或自行注射。而有其他的則需透過專業給藥或注射/輸注。通常需要高接觸的患者護理管理是要對副作用做控制，並確保合規。為確保藥物管理能適當達成，還必須進行專門的處置和分配。特殊藥品患者護理管理既是高科技，也是高接觸性護理，也是患者參與（英语：）的護理，具有"更多的面對面時間，更多的人際互動。美國國家醫學院將這種患者參與的護理定義為"尊重並響應患者個人的偏好、需求、和價值觀的護理"。
特殊藥物"不得在無醫事人員持續臨床支持的情況下使用" 。

### 取得不易

特殊藥品在處理程序和給藥時有特殊要求，包括必須處在受控的環境之下，例如特定的溫度控制，以確保產品維持完整。通常只會經過有限的分銷網絡（例如特定的藥房）取得。這種藥品對於"醫療衛生提供者而言，有管理上的難度"。

### 罕見且複雜疾病

特殊藥品提供予"罹患複雜疾病，但相對規模較小的患者群體使用"。

歷史
--

"特殊藥品起源於1970年代，當時有藥品被用來治療癌症、HIV、不孕症、和血友病，而這類藥品必須在溫度受控情況下儲存。"

> 根據IMS Health的報告，"隨著越來越多的藥品可讓患者自己注射，而保險公司設法為慢性病患者控制藥品費用。藥廠越來越依賴這類藥房對於需要特殊處理的藥品做管理，避免變質，而產生危險副作用。"
> 
> ——彭博社2015

根據《美國管理式醫療護理雜誌（英语：）》，在1990年，美國市場上有10種特殊藥品。而根據美國國家生物技術信息中心，到1990年代中期，市場上的此類藥品不到30種，但到2008年，數字已增至200種。

根據《美國1983年孤兒藥法案》，特殊藥品也可定位為孤兒藥，或是罕見孤兒藥。頒布此項法令是為促進孤兒藥的開發，用於治療罕見疾病，例如受到亨丁頓舞蹈症、肌陣攣、肌萎縮性側索硬化症、妥瑞症症、和肌肉萎縮症的少數患者。

並非所有特殊藥品即為孤兒藥。根據湯森路透社在2012年出刊的"孤兒藥的經濟力量"的說法，對孤兒藥研發投資的增加，部分原因是美國國會頒布《1983年孤兒藥法案》，賦予治療"罕見疾病"（受影響者人數少於20萬人）藥品的藥廠額外的壟斷權力。類似的法案也在世界其他地區建立，其中許多是由"高調的慈善資金"所推動。根據在2010年《富比士》雜誌上發表的一篇文章，藥廠在1983年之前有很大程度是把罕見疾病忽略，而專注於研發那些影響到數以百萬計患者的藥物。

早在1988年，《紐約時報》就有關伊士曼柯達公司收購總部位於紐約市的斯特林製藥（英语：）的報導中就使用到特殊藥品這個名詞，斯特林製藥是生產特殊藥品以及其他藥品的藥廠。後來夏爾藥廠（英语：）在2000年收購BioChem Pharma這家藥廠後，將其創建成一家製造特殊藥品的公司。到2001年，夏爾藥廠已成為全球發展最快的特殊藥品藥廠之一。

到2001年，CVS藥局旗下的的特殊藥品藥房（specialty pharmacy，SP）ProCare是美國"最大的特殊藥品零售/郵購綜合供應商"。ProCare於2002年與CVC藥局旗下的藥物福利管理公司PharmaCare合併。CVC藥局在其2001年的年度報告中預計"當時規模在160億美元的特殊藥品市場"將"比傳統藥品以更快的速度增長，在很大程度上是由於強大的生物製藥開發所促成"。到2014年，CVS Caremark（CVC藥局母公司，後更名為CVC Health（英语：））、快捷藥方、和沃爾格林等三家公司在美國的特殊藥品市場佔有率超過50％。

在2000年至2010年間，有越來越多的口服腫瘤治療藥物首度進入市場，大多數的腫瘤治療是由社區層級醫療機構提供。到2008年，許多其他治療癌症的藥物被開發出來，這類藥物的開發，成長為價值達到數十億美元的產業。

在2003年頒布的《聯邦醫療保險處方藥，改良和現代化法案（英语：）》 was enacted是38年以來最大一次的聯邦醫療保險（Medicare）改革，其中包括通過減稅和補貼措施，向聯邦醫療保險D部分受益人提供處方藥福利。2004年，聯邦醫療保險和醫療補助服務中心（英语：）（CMS）擬定一份有關獲得藥物覆蓋的最終指南報告，把特殊藥品納入處方集中。當時的CMS指南有四個等級：第1級包括首選通用名藥物（學名藥），第2級包括首選品牌藥，第3級包括非首選品牌藥和學名藥，第4級則包括特殊藥品。到2006年1月1日，聯保醫療保險D部分生效。這部分是Medicare的擴張，對以往沒有處方藥保險的人，尤其是老年人，提供覆蓋。

到2008年，美國大多數處方藥保險計劃都把特殊藥品級別加入，其中一些把注射藥物當作一個單獨的級別。這兩個級別受益人要分攤較高的費用。

到2011年，有更多聯邦醫療保險D部分保險計劃把"被稱為特殊藥品的高價藥品等級加入"。

到2014年，在患者保護與平價醫療法案（又稱歐巴馬健保）實施後，所建立的醫療保險市集中，所提供的醫療保險計劃中的大多數，都包含有4級或者5級的處方集，特殊藥品都排在最高的層級。

美國退休人員協會
--------

根據美國退休人員協會（AARP）在2015年的報告，"在46種治療藥物種類中，除4種以外，其他的年均零售價格漲幅均超過2013年的通貨膨脹率。所有藥物的價格漲幅為1.7％至77.2％。" 

### 風險評估與管控計劃

条目：風險評估與管控計劃（英语：）
2007年9月27日，布希總統制定《{{le|2007年美國食品藥品監督管理局修正案|Food and Drug Administration Amendments Act of 2007》，授權FDA在必要時可要求進行藥物風險評估與管控計劃（REMS），以盡力減少某些與藥物相關的風險。這些藥物被定性為特殊藥品和需要SP管理的藥品。當FDA批准新藥時，或會要求執行REMS計劃，計劃"包含5個標準的任意組合：藥物指南、溝通計劃、確保安全使用要素、執行系統、以及提交評估的時間表。""在2010年，受批准的新分子藥物（new molecular entities）中有48％，以及新特殊藥品中的60％，都要進行REMS計劃。降低風險的機制中也包括把SP納入​。

### 突破性療法

FDA在2013年推出突破性療法（英语：）計劃，把新療法的開發過程縮短數年。這表示FDA可以"根據具有非常潛力的2期實驗結果，而不用等待3期的臨床試驗結果出台，即核准重要藥物進入市場"。法律頒布後不久，治療囊腫性纖維化藥品Ivacaftor（英语：）在2013年1月成為第一個獲得突破性療法核准的藥物。

2015年2月3日，輝瑞公司開發的治療晚期乳癌藥品Palbociclib（英语：）
（商品名Ibrance）通過FDA的突破性治療計劃，獲得批准使用。這種藥品僅能透過SP訂購，售價為"每月9,850美元，等於每年118,200美元"。根據輝瑞公司的一份聲明，這種費用"不是由大多數患者或是如雇主等付款人所支付"，因為絕大多數處方是透過醫療保險計劃所負擔，而醫療保險計劃會透過協商取得折扣，或獲得政府規定的優惠來負擔。

### 美國藥品消費趨勢

根據快捷藥方公司，

> "[美國]藥房結構發生前所未有的變化，對醫療衛生支付者的預算有重大影響。美國處方藥支出在2014年的增長是13.1％，是2003年以來最大的增幅，這在很大程度上是由與特殊藥品支出佔比達到空前的30.9％，傳統藥物的使用則持平（變化為-0.1％），而殊藥品的使用增長5.8％。導致增長的最大因素是價格上漲，傳統藥物上漲6.5％，特種藥物上漲25.2％。雖然特殊藥品僅佔美國開立處方中的1％，但卻佔2014年全部藥物支出的31.8％ - 比2013年的27.7％佔比高出甚多。"
> 
> ——快捷藥方藥物趨勢報告

根據IMS Health的數據，到2015年，"特殊藥品占美國所有藥物支出的三分之一，從2004年的19％上升，在未來10年內朝50％的佔比前進"。2005年，SP的銷售總金額為200億美元。到2014年，數字已增長至780億美元。在2013年，加拿大的"特殊藥物在所有處方藥中所佔比例不到1.3％，但佔該國處方藥總支出的24％"。

當麻薩諸塞州綜合醫療研究所的蘭迪·弗根伯格（Randy Vogenberg）於2003年開始研究特殊藥品時，這類藥品"還默默無聞"。到2009年，特殊藥品的成本開始翻倍成長，像雇主等的付款人開始質疑。弗根伯格指出，到2014年，醫療衛生改革已把特殊藥品的格局改變。從以臨床醫療觀點為主的市場轉向以經濟支出觀點為主，而臨床醫療居次的情況。

導致特殊藥品價格持續上漲的因素有多種。開發特殊藥品與其他大型市場藥物相比，不僅成本更高，而且開發時間也更長（請參閱藥物開發）。此外，針對罕見或難治性疾病，可選擇的藥物通常較少。藥廠擁有專利保護，導致這些藥物在市場上的競爭減少，使得生產者成為壟斷者（請參閱《藥品價格競爭和專利期限恢復法案（英语：）》）。缺乏競爭的結果，對於特殊藥品採用限制市場價格的政策，可能會無效果，甚至適得其反。

特殊藥品的高價對患者和付款人都是問題。患者經常無力支付這種費用，而無法獲得治療。由於特殊藥品價格昂貴，導致保險費率增加。企圖控制特殊藥品的價格，將需要研究，以找出有效的政策，其中包括：減少法律規範、限制專利保護、允許Medicare協商藥品價格、或根據藥品的有效性作定價。

### 保險公司定義

在美國，除非經過同行評審或循證辯護，而建議使用某些價格昂貴的特殊藥品，否則私人保險公司會偏好價格較低的學名藥（通用名藥物）和生物學名藥。

根據永明金融在2012年的報告，特殊藥品平均索價為10,753美元，而非特種藥品僅為185美元，同時特殊藥品的成本仍在繼續上升。由於價格如此之高，特殊藥品在2012年佔處方藥總體報銷金額的15-20％的程度。

贊成使用特殊藥品的患者倡導組織包括"爭取患者福利聯盟（Alliance for Patient Access，AfPA）"，這個聯盟於2006年成立，根據《華爾街日報》在2014年的報導，"這個聯盟代表醫生，並且主要由製藥產業提供資金。捐助者幾乎全為知名藥廠和生物技術公司，其中的輝瑞公司和安進等公司本身也同時在開發生物相似藥。"

2013年，AfPA執行官大衛·查爾斯（英语：）發表一篇有關特殊藥品的文章，他與美國國會預算辦公室（英语：）的調查結論意見一致，即處方藥支出"為醫療衛生其他領域節省成本"。他說，特殊藥品的價格如此之高，以至於很多患者不願根據處方取藥，導致健康問題日益嚴重。他的文章提到特殊藥品，例如"專門為具有特定遺傳標記的患者配製的新型抗癌藥物"。他解釋說，這些"基於診斷測試而開發出的獨特藥物；以及"生物製藥"，或是透過生物製程，而非像大多數經由化學合成的藥物"，成本很高。他認為應對較常見，較低級別的藥物收取較高的共付額，以促使需要高價特殊藥品的人能支付較低的共付額。

### 特殊藥品和一般處方藥費用

根據快捷藥方在2014年發表的藥物趨勢報告，當年美國處方藥費用增長最顯著的原因是"通貨膨脹，加上C型肝炎及複合藥物的使用增加"。 "不包括前述兩種藥物的使用，總體藥物支出僅增加6.4％。
2014年，"排名在前三名特殊藥品的費用-發炎、多發性硬化症、和腫瘤"- 佔透過藥物福利支付而使用特殊藥品費用的55.9％。2014年與2013年相比，美國在C型肝炎藥物上的支出多出742.6％；而在2013年，美國在C型肝炎藥物的支出，連前10名都沒排上。

特殊藥品藥房
------

因為市場的需求，負責配送和管理複雜藥物的特殊藥品藥房（SP）隨之演進。到2001年，CVS Health旗下的ProCare成為美國"最大的特殊藥品綜合零售/郵購供應商"。 。ProCare在2002年與藥物福利管理公司PharmaCare合併。CVS Health在2001年預計這當年規模在160億美元的藥房市場的增長速度將比傳統藥房更快。其中的成長動力很大部分來自生物技術藥物"。到2014年，CVS Health、快捷藥方、和沃爾格林三家SP，佔美國特殊藥品市場的比率超過50％。

這類SP在2005年的銷售額為200億美元。到2014年，銷售額已增長至780億美元。

SP的興起是因為市場中的某個區塊的需求未獲滿足。根據美國國家綜合癌症網絡的資料，"SP的主要目標是確保適當使用藥物、嚴格遵循用藥，通過與醫療衛生專業人員直接互動以提高患者滿意度、降低成本影響、以及優化藥物治療結果、和信息傳遞"。

特殊藥品或生物製藥在治療市場中佔重要的部分，但仍有額外的工作需要進行，以達控制成本的目的。對於生物製藥，可從不同角度來下定義，生物化學家、醫生、付款者、微生物學家、和政府監管者之間在定義上有差別。付款人可根據價格來定義，而生物化學家可根據組成和結構來定義，而醫療衛生提供者可根據給藥方式以及藥品對身體的作用來定義。FDA對生物製藥的定義是"由糖、蛋白質、或核酸、或這些物質的複雜組合而成、或是諸如細胞和組織之類的生命實體。生物製藥是從從人類、動物、或微生物等多種自然資源中分離出來的物質，可透過生物技術和其他尖端技術來生產。"

由於生物製藥本身的複雜性，會有產生不良事件和過敏反應的風險，對其實施管理以維護患者的安全就非常重要。管理範圍包括患者教育、規則依從、到用藥方式。這些藥物通常需有規範嚴格的儲存條件、溫度監控、攪拌水平、和適當的藥物重組。由於發生錯誤和不良事件的風險很高，因此需要提供者對此做管理，尤其是在一些生物藥物注射或輸注的時候。這類生物製藥的編碼，在報銷時，通常與給藥的方式有關，給藥者是具有這類技能的專業藥劑師或醫事人員。隨著日益增加的生物製藥被設計為自我給藥的方式，藥劑師被指定來支持這些藥物的管理。他們透過電話提醒患者補充藥物，對患者提供教育，對患者發生的不良事件做監測，並與初級照護提供者辦公室合作，以監測藥物的使用結果。;

特殊藥品的特徵之一是其高昂的成本。因此，成本控制對所有涉及的人，都列為需要優先注意的事項。對於透過醫師給藥的部分，成本控制通常是經過批量採購以取得折扣、審慎設計處方集、在採用生物製藥之前，先嘗試使用逐步療法、保險公司則是透過管理方式，防止醫生膨脹報銷費用。 而對患者自我給藥的生物製藥成本的控制方式，是要求開立處方之前要取得授權，還有在保險福利的設計，譬如患者需要參與費用分攤。

在2016年通過的《21世紀藥品法案（英语：）》，是用來解決特殊藥品快速批准的問題，這對於發展第二代生物製藥特別有利。有關該法案的辯論，則引發出關於生物製藥的功效及其高居不下成本的重要議題。有人呼籲保險公司僅需支付生產成本給藥廠，等這些生物製藥的好處可被長期驗證後另當別論，並指出保險公司不應為不可靠，或是只是效果有限的藥品負擔全部的成本。

要做到這一點，就需進行研究以評估價值，例如比較效益研究，並利用這些研究結果來定價。做比較效益研究時，會對使用生物製藥的各個方面作檢查-從各項結果，例如臨床益處、和潛在危害、到給藥效率、公共衛生益處、和患者治療後的生產率。這是管理高成本特殊藥品的新方向，但要達成，會有挑戰性。障礙之一是FDA對藥廠與公眾進行溝通有嚴格規定，例如把這種溝通限於提供給處方集管理委員會。此外，研究傾向使用觀察性設計，而非使用隨機對照試驗來構建，結果是在現實世界中的使用會受到限制。

患者對於特殊藥品的依從性所遭遇的困難，也把生物製藥的實際結果數據的可用性產生限制。到2016年，評估生物製藥療效的真實世界數據，公開發布的僅有透過ICER（臨床與經濟評論研究所（英语：））所做的多發性骨髓瘤（發現達成治療結果的價格過高）還有透過Curant Health所做的C型肝炎治療（對於同時感染HIV和C型肝炎病毒，治愈率高達90％）。這些研究顯示，基於價值的定價對於成本控制可能有用。目前有更多有關生物製藥的效益研究正在進行，屆時可提供更多數據。

法規
--

供人類使用的生物藥品受FDA轄下的的生物製藥評估與研究中心（英语：）（CBER）規範，也同樣是FDA轄下的全球監管運作和政策辦公室（英语：）根據
《公共衛生服務法（英语：）》和《聯邦食品、藥品和化妝品法案》負責監管。 "CBER透過確保生物製藥安全，有效，並提供給有需要的人使用，以保護和促進公眾健康。CBER還向公眾提供信息，以促進生物製藥的安全和妥善的使用。"

市場參與者
-----

特殊藥品的市場參與者包括雇主、健康計劃、和藥物福利管理者等，目前尚不清楚這些參與者之中誰該對控制成本和監督護理負責。藥房通常是從批發商購買產品，然後出售給患者，並提供基本的藥物使用資訊和諮詢服務。美國罕見病組織的病人服務副總裁瑪麗亞·哈丁（Maria Hardin）說："隨著藥物成本增加，財務管理變得越來越複雜。 ..範圍從聯邦醫療保險D部分到藥物分級福利、事先授權、和無福利，患者需要具有專業知識和影響力的藥房為他們處理。如果患者沒受到到治療，這類藥房就不能獲得報酬。" 

罕見疾病市場被認為是值得爭取，因為保險公司少有動機拒絕索賠（由於患者人數少），而且因為競爭少，使用者無法談出更好的價格。

根據2014年發表在《藥物經濟學》雜誌上的一篇文章，"SP把配藥與臨床疾病管理相結合。他們的服務被用於改善患者的治療結果，同時控制特殊藥品的成本。這些SP可能是獨立藥房、零售藥房連鎖、藥物批發商、藥物福利管理者、或醫療保險公司的附屬機構。在過去幾年中，醫療保險公司開始要求保險受益人，從數目正在減少的SP中取得特殊藥品以供自我用藥，並把這類藥品服務提供者（SPP）的選擇範圍予以縮減。"

### 健康計劃和藥物福利管理者

管理式醫療護理組織（MCO）與SP供應者簽訂合同。"管理式醫療護理組織使用多種策略來管理使用率和成本。例如，在接受查詢的109個MCO中，有58％採用多發性硬化症特殊藥品療法的事先授權做法。"管理式醫療護理藥學學院（英语：）（AMCP）對於特殊藥品的定義是"任何需要提供予患者的困難的或特定的程序（包括準備、處理、儲藏、庫存、配送、辦理REMS、數據收集、或管理）的藥品，或是給藥之前或之後的患者管理（監測、疾病、或治療支援系統）藥品"。MCO把"高成本"（平均每月最低為1,200美元）當作是特殊藥品的決定因素。

### 獨立特殊藥品藥房

位於密蘇里州的聖路易斯市有間名為Centric Health Resources的特殊藥品藥房，銷售治療罕見病的藥品。Centric Health Resources是獨立特殊藥品的藥房之一

### 零售藥房連鎖

在2014年，美國排名在前10名的SP連鎖有：CVS Specialty（銷售額205億美元，母公司為CVS Health）、Accredo（英语：）（銷售額150億美元，母公司為快捷藥方）、沃爾格林（銷售額 85億美元，母公司為沃爾格林聯合博姿）、OptumRx（銷售額24億美元，母公司為聯合健康保險）、Diplomat Pharmacy（英语：），銷售額21億美元，BriovaRx（銷售額20億美元，母公司為Catamaran（英语：），Catamaran在2015年併入聯合健康保險）、Prime Therapeutics（銷售額18億美元，母公司為Prime Therapeutics）、Advanced Care Scripts（銷售額12億美元，母公司為Omnicare（英语：））、RightsourceRx （銷售額12億美元，母公司為Humana（英语：））、Avella，銷售額8億美元。當年所有這類藥房的銷售額為780億美元。

### 醫院及醫師

美國在2010年頒布一項新的衛生法，產生意想不到的後果。根據這項法律，像基因泰克這樣的藥廠通知兒童醫院，將不再提供某些癌症藥物，例如貝伐珠單抗、曲妥珠單抗、利妥昔單抗、厄洛替尼、或是阿替普酶等孤兒藥的折扣。此舉讓醫院損失達到數百萬美元。

關於把特殊藥品作為保險的醫療福利，或是藥物福利，存有爭議。輸注或注射的藥物通常是包括在醫療福利之內，而口服藥物則包括在藥物福利之內。可自行注射的藥物可作為醫療福利，或是藥品福利。 "許多生物製藥，例如化學療法藥物，都在醫生辦公室進行給藥，同時要做廣泛的監測，這會進一步把成本增加。"雖然許多藥物可透過口服給藥，但化學療法通常是透過靜脈注輸給藥（例如像美法崙（英语：）（商品名Alkeran）、白消安、卡培他濱（商品名Xeloda）的特殊藥品）。

到2011年，用於治療癌症的口服藥物約佔整體癌症藥物的35％。在口服藥物增加之前，化學療法的給藥是在社區癌症中心之內實施。當時，"大多數社區的腫瘤學診所對於受到藥物福利覆蓋的處方藥，對於開立處方，以及取得藥物的程序都不熟悉。"，並且"一般的零售藥房連鎖對於儲備口服腫瘤藥，建立販售這類藥物時提供諮詢的服務，尚未有周全的準備。"

於美國市場佔有率
--------

IMS Health在一份2014年的報告中說："根據藥物照護管理協會（英语：），特殊藥品支出正擴增中，預計會從2005年的約550億美元，增加到2030年的1.7兆美元。這反映出，在2005年特殊藥品支出佔藥品總支出的24%，而到2030年，佔比將會增加到44%。" 

### 負擔能力和患者對護理計劃依從性

根據快捷藥方的子公司CuraScript在2007年進行有關SP成本的研究，如果付款人（例如保險公司）要求患者支付共付額以便達成成本控制，患者放棄基本但昂貴的特殊藥品的風險會增加。患者的健康結果因此受到損害。這批研究人員建議採用處方集和傳統藥物管理工具。他們還推薦運用特殊藥品使用管理計劃，以引導治療計劃和改善門診患者的依從性。

#### 價格上漲爭議

到2010年，亞力兄製藥製造的艾庫（英语：）（商品名Soliris）被認為是世界上最昂貴的藥物。

在加利福尼亞州的藥廠Questcor Pharmaceuticals，Inc. 所開發出來的特殊藥品Acthar（促腎上腺皮質素）在2012年，一小瓶的價格為28,400美元。在2013年被認為是世界上最昂貴的藥物之一。

到2014年，吉利德科學公司用於治療C型肝炎的特殊藥品索非布韋，在美國的一個療程需要花費84,000至168,000美元，而在英國為期12週的療程費用為35,000英鎊。索非布韋是列在世界衛生組織基本衛生系統中的最重要藥物，而這般昂貴的價格也引起極大爭議。2014年，美國在C型肝炎藥物上的支出因此比2013年增加742.6％。

2015年9月，一家避險基金的馬丁·什克雷利（英语：）受到多家衛生組織的批評，因為他獲得包括乙胺嘧啶（商品名Daraprim）在內，舊的，專利過期的救人性命藥物的製造許可，這項藥物用於治療罹患弓蟲症、瘧疾、某些癌症、和愛滋病，然後把在美國的銷售價格從每片13.50美元提高到750美元，增長程度達到5,455％。，什克雷利在接受彭博新聞社採訪時聲稱，縱然價格上漲，但患者的共付額更低，許多患者將免費獲得這種藥物，他把免費藥物計劃擴大實施，而且他公司的藥物中有一半的售價是一美元。

參見
--

* 處方藥
* 美國處方藥價格
* 藥物成本
* 基本藥物
* 孤兒藥
* 生物製藥

參考文獻
----

1. 1 2 3 4 5 6 7 8 9 10 11 12  Gleason, Alexander G. C.; Starner, C. I.; Ritter, S. T.; Van Houten, H. K.; Gunderson, B. W.; Shah, N. D.. Academy of Managed Care Pharmacy. September 2013, **19** (7): 542–8. PMID 23964615. doi:10.18553/jmcp.2013.19.7.542.
2. 1 2 3 4 5 6 7 8 9 10 11 12 13   (PDF). Magellan RX Management. 2015  [5 October 2015]. （原始内容 (PDF)存档于2020-11-01）.
3. 1 2 3 4 5 6 7 8 9  Thomas, Kate; Pollack, Andrew.. New York Times. Sinking Spring, Pa. 15 July 2015  [5 October 2015]. （原始内容存档于2019-02-25）.
4. 1 2 3   (PDF), Medicare Modernization Act Final Guidelines - Formularies CMS Strategy for Affordable Access to Comprehensive Drug Coverage- Guidelines for Reviewing Prescription Drug Plan Formularies and Procedures, Baltimore, MD, 2004  [22 January 2016], （原始内容 (PDF)存档于2022-01-22）
5. 1 2  Feder, Barnaby J.. New York Times. 25 January 1988  [17 October 2015]. （原始内容存档于2021-05-16）.
6. 1 2 3 4 5 6 . Workforce. 28 September 2012  [5 October 2015]. （原始内容存档于2021-07-17）.
7. 1 2  Kirchhoff, Suzanne M.  (PDF). Congressional Research Service: 26. 3 August 2015  [27 October 2015]. （原始内容 (PDF)存档于2021-07-05）.
8. ↑ . PRNewswire. Flint, Michigan. 19 June 2015  [5 October 2015]. （原始内容存档于2017-09-13）.
9. 1 2 . The American Journal of Managed Care. 18 February 2013  [23 January 2016]. （原始内容存档于2017-10-26）.
10. 1 2 3  Kober, Scott.. Biotechnology Healthcare. July 2008, **5** (2): 50–51. PMC 2706163 可免费查阅. PMID 22478714.
11. 1 2 . The Pew Charitable Trusts. 16 November 2015  [29 February 2016]. （原始内容存档于2022-01-21）.
12. ↑   (PDF), CMS, 3 April 2017  [12 January 2018], （原始内容 (PDF)存档于2022-04-23）
13. 1 2 3 4  Herper, Matthew, Forbes, 19 February 2010  [25 June 2015], （原始内容存档于2021-04-28）
14. 1 2  Chelsey Dulaney.. The Wall Street Journal. May 6, 2015  [May 7, 2015]. （原始内容存档于2017-06-20）.
15. ↑ .  [2021-07-21]. （原始内容存档于2009-06-18）.
16. ↑ . URAC. nd  [5 October 2015]. （原始内容存档于2017-06-07）.
17. 1 2 3 4 5 6 7  Lucio, Steven.. 2014  [27 October 2015]. （原始内容存档于8 December 2015）.
18. ↑  , EMD Serono, EMD Serono Specialty Digest 10, 2014
19. ↑  Langreth, Robert; Deprez, Esmé E.. Bloomberg. 29 October 2015  [1 November 2015]. （原始内容存档于2021-07-15）.
20. ↑  Armstrong, Drew; Kitamura, Makiko.. Bloomberg. 30 October 2015  [31 October 2015]. （原始内容存档于2021-08-30）.
21. ↑ . Bloomberg News. 30 October 2015  [1 November 2015]. （原始内容存档于2018-10-21）.
22. ↑  Lopez, Linette.. Business Insider. 23 October 2015  [1 November 2015]. （原始内容存档于2019-04-09）.
23. ↑  Peterson, Melody; Pfeifer, Stuart, Los Angeles Times, 1 November 2015  [1 November 2015], （原始内容存档于2016-07-21）
24. ↑  Rapoport, Michael.. 29 October 2015  [1 November 2015]. （原始内容存档于2017-07-10）.
25. ↑ . Valeant Pharmaceuticals. Laval, Quebec. 9 June 2014  [1 November 2015]. （原始内容存档于8 November 2015）.
26. ↑ . Valeant Pharmaceuticals. Laval, Quebec. 31 January 2014  [1 November 2015]. （原始内容存档于15 February 2014）.
27. 1 2 . Silver Spring, MD: U.S. Food and Drug Administration. 5 August 2015  [11 October 2015]. （原始内容存档于2019-04-25）.
28. ↑  Rosen, Lawrence.. 13 December 2012  [5 October 2015]. （原始内容存档于2017-07-04）.
29. ↑  Cortez, Michelle Fay; Lauerman, John.. Bloomberg.com. 12 November 2015  [23 January 2016]. （原始内容存档于2021-07-17）.
30. ↑   (PDF). US Food and Drug Administration. 4 January 1983  [27 October 2015]. （原始内容 (PDF)存档于2018-09-16）.
31. ↑  Laura Gaze; Jennifer Breen,  (PDF), Thomson Reuters, 2012  [29 June 2015], （原始内容 (PDF)存档于2015-05-13）
32. ↑  Kiran N. Meeking; Cory S.M. Williams; John E. Arrowsmith, Drug Discovery Today, 15 August 2012, **17** (13–14): 660–664  [29 June 2015], PMID 22366309, doi:10.1016/j.drudis.2012.02.005, （原始内容存档于2022-01-29）
33. ↑ . CBC News. 11 December 2000  [17 October 2015]. （原始内容存档于2021-06-08）.
34. ↑   (PDF). Shire Pharmaceuticals Group plc: 91. 2001  [17 October 2015]. （原始内容 (PDF)存档于2022-01-22）.
35. ↑ .  [2021-07-21]. （原始内容存档于2022-03-07）.
36. 1 2 3 4   (PDF). CVS. 2001  [17 October 2015]. （原始内容 (PDF)存档于2016-03-04）.
37. 1 2 3   (PDF). IMS Health: 11. 2014  [5 October 2015]. （原始内容 (PDF)存档于2015-07-06）.
38. ↑  Joensuu H.. The Lancet. Oncology. March 2008, **9** (3): 304. PMID 18308256. doi:10.1016/S1470-2045(08)70075-5.
39. ↑  美國聯邦公法第108–173號, 117 Stat. 2066
40. ↑ . Centers for Medicare and Medicaid Services.  [2007-03-30]. （原始内容存档于2010-03-09）.
41. 1 2  Shrank, William H.. Disease Management & Health Outcomes. April 2007, **15** (2). S2CID 70473929. doi:10.2165/00115677-200715020-00001.
42. ↑  Lieberman, Trudy, The Nation, 30 January 2006  [2021-07-21], （原始内容存档于2016-03-04）
43. ↑  Elias, Eve Carolyn.  (PDF). The University of Tennessee (学位论文). Master of Science. May 2011: 54  [17 October 2015]. （原始内容 (PDF)存档于31 January 2016）.
44. ↑  Folger, Jean, Forbes, 26 September 2013  [22 January 2016], （原始内容存档于2021-07-17）
45. ↑   (PDF), Cancer Action Network American Cancer Society (ACSCAN), March 2014  [22 January 2016], （原始内容 (PDF)存档于2015-04-19）
46. ↑  Schondelmeyer, Stephen W.; Purvis, Leigh.  (PDF). AARP. November 2015  [23 January 2016]. （原始内容 (PDF)存档于2021-09-28）.
47. ↑ . RX Wiki. 10 February 2015  [5 November 2015]. （原始内容存档于2021-07-17）.
48. ↑  Shelley, Suzanne.. Pharmaceutical Commerce. 22 April 2011  [5 November 2015]. （原始内容存档于29 January 2016）.
49. ↑  Buffery, Dalia.. American Health & Drug Benefits via Engage Healthcare Communications, LLC. Affiliate of The Lynx Group. Special Feature Fifth Annual Payers' Guide to New FDA Approvals. March 2014  [26 October 2015]. （原始内容存档于2022-01-20）.  `|volume=`被忽略 (帮助)
50. ↑ . OncLive. 3 Feb 2015  [2021-07-21]. （原始内容存档于2018-10-31）.
51. 1 2 . CTV News. Associated Press. 3 February 2015  [16 November 2017]. （原始内容存档于2021-07-15）.
52. 1 2 3 4 5 . Express Scripts. 2014  [5 October 2015]. （原始内容存档于2016-01-28）.
53. ↑ . Mississauga, Ontario. 28 May 2014  [5 October 2015]. （原始内容存档于2017-01-30）.
54. ↑ .  [2021-07-21]. （原始内容存档于2021-07-26）.
55. 1 2   (PDF). IMS Health. February 2014  [5 October 2015]. （原始内容 (PDF)存档于2015-03-19）.
56. ↑  Mailankody, Sham; Prasad, Vinay.. JAMA. 2016-07-19, **316** (3): 271–272. ISSN 0098-7484. PMID 27149663. doi:10.1001/jama.2016.5998 （英语）.
57. ↑  Simoens, Steven.. Orphanet Journal of Rare Diseases. 2011-06-17, **6**: 42. ISSN 1750-1172. PMC 3132155 可免费查阅. PMID 21682893. doi:10.1186/1750-1172-6-42.
58. ↑  Huntington, Scott F.; Davidoff, Amy J.. Journal of Clinical Oncology. 2016-11-14, **34** (36): 4307–4309. ISSN 0732-183X. PMID 27998230. doi:10.1200/jco.2016.70.2738.
59. ↑  Drummond, Michael F.; Wilson, David A.; Kanavos, Panos; Ubel, Peter; Rovira, Joan.. International Journal of Technology Assessment in Health Care. January 2007, **23** (1): 36–42. ISSN 1471-6348. PMID 17234015. doi:10.1017/S0266462307051550 （英语）.
60. ↑  Barlas, Stephen.. Pharmacy and Therapeutics. August 2014, **39** (8): 563–566. ISSN 1052-1372. PMC 4123806 可免费查阅. PMID 25136254.
61. ↑  Gronde, Toon van der; Groot, Carin A. Uyl-de; Pieters, Toine.. PLOS ONE. 2017, **12** (8): e0182613. Bibcode:2017PLoSO..1282613G. PMC 5559086 可免费查阅. PMID 28813502. doi:10.1371/journal.pone.0182613.
62. ↑   (PDF). Sun Life Financial. 2012  [5 October 2015]. （原始内容 (PDF)存档于2016-03-04）.
63. ↑ .  [2021-07-21]. （原始内容存档于2022-07-06）.
64. ↑  Silverman, Ed.. Wall Street Journal. 15 August 2014  [17 October 2015]. （原始内容存档于2020-08-07）.
65. 1 2 3 4 5  Charles, David.. The Hill. 13 November 2013  [17 October 2015]. （原始内容存档于2021-07-16）.
66. ↑  Murphy, Chad O..  [24 September 2015]. （原始内容 (PDF)存档于2018-09-29）.
67. ↑  Schwartz, R. N.; Eng, K.J.; Frieze, D. A.. Journal of the National Comprehensive Cancer Network. 2010, **8**: S1–12. PMID 20705807. doi:10.6004/jnccn.2010.0127 可免费查阅.
68. 1 2  Morrow, T. (2004). "Five Steps to Managing Biologics." *Biotechnology Healthcare*, March: 6.
69. ↑  Food and Drug Administration, (2015). "What Are "Biologics" Questions and Answers." *www.fda.gov.* August 05. https://www.fda.gov/aboutfda/centersoffices/officeofmedicalproductsandtobacco/cber/ucm133077.htm
70. 1 2 3  Committee on Rheumatologic Care, (2015). *The Complexity of Biologics and their Coverage and Payment.* American College of Rheumatology
71. 1 2 3 4 5  Academy of Managed Care Pharmacy, (2006). *Concept Series Paper on Specialty Pharmaceuticals.* Academy of Managed Care Pharmacy, 4. http://amcp.org/WorkArea/DownloadAsset.aspx?id=9305.
72. 1 2  Petigara, T. Anderson, G. (2008). *Strategies to reduce the high cost of biologics.* Health Policy Monitor. http://www.hpm.org/survey/us/b12/3
73. 1 2 3 4 5  O'Connor, M. (2016). "Real-world results determine value-based price for specialty drugs." *Managed Healthcare Executive.* July 01.
74. 1 2  Ollendorf, D.A. Chapman, R. Khan, S. Russo, E.T. Synnott, P.G. Pearson, S.D. Carlson, J.J. Guzauskas, G.F. (2016). *Treatment Options for Relapsed or Refractory Multiple Myeloma: Effectiveness, Value, and Value-Based Price Benchmarks.* Boston: Institute for Clinical and Economic Review.
75. 1 2  Perfetto E.M. Bailey Jr J.E. Gans-Brangs K.R. Romano S.J. Rosenthal N.R. Willke R.J.. Health Affairs. 2012, **31** (10): 2213–2219. PMID 23048099. doi:10.1377/hlthaff.2012.0745.
76. ↑ .  [2021-07-21]. （原始内容存档于2022-05-19）.
77. ↑ . Silver Spring, MD: U.S. Food and Drug Administration. 26 March 2015  [11 October 2015]. （原始内容存档于2019-04-22）.
78. 1 2  Gebhart, Fred.. 1 May 2009  [24 September 2015].
79. 1 2 3  Patel, Bijal Nitin; Audet, Patricia R. Audet.. PharmacoEconomics. 14 August 2014, **32** (11): 1105–1114. PMC 4209107 可免费查阅. PMID 25118989. doi:10.1007/s40273-014-0196-0.
80. 1 2  Fein, Adam J.. Pembroke Consulting. 5 February 2013  [24 September 2015]. （原始内容存档于2022-01-19）.
81. ↑ .  [2021-07-21]. （原始内容存档于2022-07-12）.
82. ↑ .  [2021-07-21]. （原始内容存档于2022-05-27）.
83. ↑ . New York Times. 15 July 2015  [5 October 2015]. （原始内容存档于2021-07-16）.
84. ↑  Pear, Robert.. New York Times. 7 December 2010  [26 October 2015]. （原始内容存档于2022-04-25）.
85. ↑  Wehrwein, Peter.. Managed Care Magazine. 2015  [5 October 2015]. （原始内容存档于2022-01-20）.
86. ↑ . The Journal of Hematology Oncology Pharmacy. 29 July 2015, **2** (2)  [6 October 2015]. ISSN 2164-1161. （原始内容存档于7 October 2015）.
87. 1 2  Miller, Steve B.; Tracy A. Hoffman; Jonah C. Houts; Jane L. Miller; Britton L. Pim; Andrew Behm.. Disease Management & Health Outcomes. April 2007, **15** (2): 83–89. S2CID 74184770. doi:10.2165/00115677-200715020-00003.
88. ↑  Pollack, Andrew.. New York Times. 29 December 2012  [11 October 2015]. （原始内容存档于2022-04-01）.
89. ↑ . New York Times.  [2021-07-21]. （原始内容存档于2017-01-31）.
90. ↑   (PDF). World Health Organization. 2015  [2021-07-21]. （原始内容 (PDF)存档于2015-05-13）.
91. ↑  Stanton, Tracy.. FiercePharma. Fierce.  [22 February 2014]. （原始内容存档于2014-02-18）.
92. ↑  Waldman, Ron.  (PDF). Doctors of the World.  [22 February 2014]. （原始内容 (PDF)存档于26 February 2014）.
93. ↑ . snopes.com.
94. ↑ . sciencemag.org.  [2021-07-21]. （原始内容存档于2015-12-11）.
95. ↑  Long, Heather; Egan, Matt; Dodley, Dominique.. Money.CNN.com. September 22, 2015  [September 23, 2015]. （原始内容存档于2022-05-23）.
96. ↑ . The New York Times. Sep 20, 2015  [2021-07-21]. （原始内容存档于2015-12-16）.
97. ↑ . digg.com.  [2021-07-21]. （原始内容存档于2021-07-23）.
98. ↑  "Drug Goes From $13.50 to $750 Overnight" （页面存档备份，存于） *Bloomberg News*, 2:30, retrieved September 23, 2015
99. ↑  Hillary Clinton.. Twitter. 21 September 2015.  缺少或`|url=`为空 (帮助)