**ProQR Therapeutics NV** ( NASDAQ : PRQR) е холандска биотехнолошка компанија специјализирана за развој на РНК терапевти за ретки генетски болести. Компанијата е основана во 2012 година со седиште во Лајден, Холандија.

Историја
--------

Компанијата е основана во 2012 година од извршниот директор Даниел де Бур и ко-основачите Анри Термер, Динко Валерио и Херард Платенбург. Почетниот фокус на компанијата бил развиток на терапија со мали молекули или генска терапија за третман на цистична фиброза. Доказ за успешно завршување на оваа студија било откако во 2016 година молекулата QR-010 насочена кон генот кој ја кодира белковината регулатор на трансмембранска спроводливост на цистична фиброза (CFTCR) кај пациенти пројавил успех. После тоа, компанијата ја проширила својата цел во лекување на други ретки болести.

Во 2017 година, во Лајден била основана спин-аут компанија на ProQR наречена Amylon Therapeutics со фокус на развојот на терапии на централниот нервен систем .

Во 2021 година, ProQR објави соработка со Ели Лили на технологијата Axiomer фокусирана на „генетски нарушувања во црниот дроб и нервниот систем".

Проекти
-------

Тековните проекти на компанијата вклучуваат потенцијални третмани за ретки генетски болести, вклучително и Леберовата вродена амауроза, (LCA10) дистрофична епидермолиза булоза, ретинитис пигментоза и Ашеров синдром .

ProQR е офталмолошка компанија која работи на генетските болести со фокус на предизвикување промени во РНК-та. Технологијата за уредување на РНК на фирмата, наречена Аксиомер, може да направи насочени единечни нуклеотидни промени на РНК. Крајната цел на компанијата е насочена кон лекување на наследни болести на мрежницата со запирање на губењето на видот. Покрај седиштето во Лајден, компанијата е активна и во Кембриџ, Масачусетс.

Развиени лекови
---------------

Еден од водечките кандидати на компанијата, QR-110, се развива за лекување на LCA10. Супстанцијата делува така што се поврзува со мутираниот РНК регион што овозможува формирање на нормална CEP290 белковина.

Поврзано
--------

* Список на фармацевтски компании
* Список на компании од Холандија

Наводи
------

1. ↑  Weisman, Robert (20 January 2018). „Henri Termeer isn't exactly settling into retirement". *The Boston Globe*. Boston Globe Media Partners, LLC. Посетено на 11 February 2022.
2. ↑  McBride, Ryan (10 May 2013). „Henri Termeer rediscovers the 'Genzyme feel' in world of biotech startups". FierceBiotech. FierceMarkets Inc. Посетено на 11 February 2022.
3. ↑  Carroll, John (9 September 2014). „Termeer-backed ProQR lays out terms for $75M IPO". FierceBiotech. FierceMarkets Inc. Посетено на 11 February 2022.
4. ↑  Taylor, Nick Paul (13 September 2017). „ProQR spins out CNS assets to form RNA rare disease biotech". FierceBiotech. FierceMarkets Inc. Посетено на 11 February 2022.
5. 1 2 3 4  Rodríguez Fernández, Clara (12 March 2018). „A Dutch Company on the Quest Against Cystic Fibrosis". LaBiotech.eu. Посетено на 11 February 2022.
6. ↑  Rodriguez Fernandez, Clara (14 February 2017). „New Dutch Spin Out will Treat Stroke with RNA Therapy". LaBiotech.eu. Посетено на 11 February 2022.
7. ↑  Adams, Ben (8 September 2021). „Eli Lilly follows up MiNA pact with a 2nd $1B-plus RNA collab, this time with ProQR". FierceBiotech. FierceMarkets Inc. Посетено на 11 February 2022.
8. ↑  Rossi, Krista (May 25, 2018). „Daniel de Boer, CEO of ProQR, Explains RNA Treatment, QR-313, for DEB". Rare Disease Report. Посетено на 11 February 2022.
9. 1 2  Dale, Alex (13 February 2018). „ProQR Tackles Blindness Caused by a Rare". LaBiotech.eu. Посетено на 11 February 2022.Dale, Alex (13 February 2018). "ProQR Tackles Blindness Caused by a Rare". LaBiotech.eu. Retrieved 11 February 2022.
10. ↑  Van Zuidam, Joanne (22 September 2017). „The Art of Editing RNA" (англиски). Drug Discovery Trends. Посетено на 4 April 2018.
11. ↑   *Let's Chat About...ProQR's work in treatments for inherited retinal disease*. Hope in Focus. YouTube. 31 January 2022.. Retrieved 11 February 2022.
12. ↑  Mathias, Tamara (5 September 2018). „ProQR soars as childhood blindness drug succeeds in early trial" (англиски). Reuters. Посетено на 4 April 2018.
13. ↑  Kilgore, Tomi (5 September 2018). „ProQR's stock rockets to pace all gainers after upbeat drug trial results" (англиски). MarketWatch. Dow Jones & Company. Посетено на 4 April 2018.
14. ↑  Brown, Amy (6 September 2018). „Proqr hits the gas on blindness project" (англиски). Evaluate.com. Посетено на 10 April 2018.

Надворешни врски
----------------

* Матична страница Уредете го ова на Википодатоците