Ai nên được điều trị theo phác đồ HLH-2004?

Hội chứng thực bào máu có chữa được không? 
Bệnh nhân mắc hội chứng thực bào máu có đáp ứng tốt khi được điều trị theo phác đồ HLH -2004 với tỷ lệ sống đạt 71,3%. Việc điều trị sớm và tích cực giúp cứu sống nhiều người bệnh.
Phác đồ điều trị hội chứng thực bào máu (HLH - 2004) được hội thực bào thế giới nghiên cứu nhằm áp dụng cho thể HCTBM di truyền. Phác đồ gồm hóa trị liệu, miễn dịch và ghép tủy (là biện pháp điều trị tận gốc). Đối với HCTBM thứ phát giai đoạn đầu nếu nặng và đã điều trị bệnh phối hợp nhưng tình trạng thực bào nặng sẽ được áp dụng phác đồ HLH - 2004. 
Hội chứng thực bào máu có chữa được không? 
Hội chứng thực bào máu
 có thể xảy ra như một rối loạn di truyền (nguyên phát) hoặc thứ phát sau nhiễm trùng, khối u ác tính, bệnh tự miễn hoặc ức chế miễn dịch, cùng với các nguyên nhân khác. 
Bệnh về huyết học là bao giờ cũng là nguyên nhân hàng đầu trong các ca tử vong. Tỷ lệ tử vong của bệnh HCTBM thay đổi tùy theo nguyên nhân nhưng nói chung thường cao, khoảng 40%. 
Tỷ lệ tử vong ở trẻ em và thanh niên là 20%–30% trong vòng hai tháng đầu chẩn đoán, tỷ lệ tử vong đối với HCTBM thứ phát dao động từ 30% đến 40% trong vòng hai tháng đầu chẩn đoán. Do có nhiều biểu hiện lâm sàng, do nhiều nguyên nhân khác nhau mà cho đến nay, bệnh hội chứng thực bào máu vẫn là một thách thức trong chẩn đoán và điều trị. 
Ghép tế bào gốc là cách duy nhất để chữa khỏi HCTBM do rối loạn di truyền. Tỷ lệ sống sót sau 5 năm đối với trẻ em được ghép tế bào gốc là 66%. Nhiễm trùng, đặc biệt là nhiễm nấm, là nguyên nhân hàng đầu gây tử vong ở trẻ mắc HCTBM. 
Bệnh nhân mắc hội chứng thực bào máu có đáp ứng tốt khi được điều trị theo phác đồ HLH -2004 với tỷ lệ sống đạt 71,3%. Việc điều trị sớm và tích cực giúp cứu sống nhiều người bệnh.
Phác đồ điều trị hội chứng thực bào máu
Giai đoạn tấn công: Thời gian 8 tuần
Chỉ định điều trị giai đoạn tấn công dành cho HCTBM di truyền hoặc HCTBM thứ phát nặng không đáp ứng với điều trị bệnh nền hoặc HCTBM nặng chưa thể xác định được nguyên nhân di truyền hay thứ phát. 
Điều trị ức chế miễn dịch: Phối hợp các thuốc như sau:
Etoposide: Điều trị trong vòng 8 tuần
Dexamethasone: Điều trị trong vòng 8 tuần, tới tuần 8 thì giảm liều và ngừng tùy vào hiệu quả điều trị.
Cyclosporin A: Điều trị trong vòng 8 tuần. 
Điều trị tổn thương hệ thần kinh trung ương: Theo dõi dấu hiệu thần kinh và dịch não tủy sau 2 tuần đầu. Nếu bệnh nhân vẫn còn dấu hiệu tổn thương hệ thần kinh tiến triển hay dịch não tủy bất thường (số tế bào và protein), sẽ dùng methotrexate và prednisolon.
Điều trị kháng sinh
Trong giai đoạn khởi phát, khi bệnh nhân có dấu hiệu sốt cao kéo dài, có biểu hiện bạch cầu hạt giảm thấp và bệnh nhân chưa xác định tác nhân nhiễm trùng thì vẫn có chỉ định kháng sinh phổ rộng, ưu tiên kháng sinh chống nhiễm khuẩn gram âm, phối hợp tương tự như sử dụng kháng sinh trong các trường hợp nhiễm trùng huyết nặng có giảm bạch cầu hạt hay bệnh nhân huyết học có giảm bạch cầu hạt nặng. Kháng sinh sẽ tăng bậc trong thời gian ngắn nếu dấu hiệu lâm sàng không cải thiện.
Sử dụng kháng nấm: Fluconazole hoặc Amphotericin B. 
Xem xét dùng kháng virus khi bệnh nhân tiếp tục nhiễm siêu vi.
Điều trị hỗ trợ.
Truyền Human Globulin
Truyền huyết tương tươi, tiểu cầu, hồng cầu lắng… khi bệnh nhân có biểu hiện lâm sàng xuất huyết trầm trọng, rối loạn đông máu nặng, thiếu máu...
Giai đoạn duy trì: Thời gian từ tuần 9 đến tuần 40:
Chỉ định dành cho bệnh nhân thuộc nhóm HCTBM di truyền, HCTBM thứ phát chỉ dùng khi bệnh tái hoạt động.
Điều trị ức chế miễn dịch phối hợp các thuốc: 
Etoposide: mỗi 2 tuần. 
Dexamethasone: mỗi 3 ngày trong 2 tuần.
Cyclosporin A: trong 2 tuần 
Giai đoạn củng cố
Liều thuốc cụ thể như sau: 
Etoposide: mỗi 2 tuần/1 lần. 
Dexamethason trong vòng 3 ngày, 2 tuần/1 đợt. 
Cyclosporin A liều điều chỉnh tùy từng người bệnh để đảm bảo nồng độ thuốc trong máu đạt 200 μg/L.
Ghép tế bào gốc 
Ghép tế bào gốc được chỉ định trong trường hợp bệnh dai dẳng, tái phát, không đáp ứng hoặc bệnh nguyên phát có tổn thương gen đặc hiệu.
Nguyên tắc: ưu tiên chọn ghép tủy cùng huyết thống, nếu không có sẽ chọn ghép không cùng huyết thống hoặc ghép máu cuống rốn. Sử dụng sớm trong 4 tuần đầu.
Khi diễn tiến không thuận lợi, tùy tình huống lâm sàng sẽ bổ sung các xét nghiệm bất cứ khi nào thấy cần thiết cho công tác điều trị.
Tóm lại, 
hội chứng thực bào máu là bệnh lý nguy hiểm
 với tỉ lệ tử vong khá cao (tỉ lệ tử vong cao 62,5%) và tăng theo tuổi, tăng ở nhóm người bệnh có nồng độ triglycerid ≥ 3 mmol/L. Vì vậy, hãy đi khám ngay khi có các triệu chứng cảnh báo: Sốt kéo dài, thiếu máu, xuất huyết da niêm, gan to, lách to, vàng da, hội chứng màng não