qanastek/EMEA-V3 huggingface dataset:
The remaining 5 patients showed no significant change in motor development beyond Week 52 (with individual patient treatment durations ranging from 104 to 168 weeks; mean follow-up period of 140 weeks), including 4 patients with no significant motor skills in any of the positions evaluated and 1 patient with only functional sitting skills by the last study visit.
Do tej grupy zaliczono 4 pacjentów bez znaczącej sprawności motorycznej w żadnej z ocenianych pozycji oraz 1 pacjenta, który przed ostatnią wizytą badawczą zdolny był jedynie do samodzielnego siedzenia.
The vast majority of patients with infantile-onset Pompe disease treated with Myozyme demonstrate improvement in cardiac function as well as stabilisation or improvements in growth parameters.
U przeważającej większość pacjentów z wczesną postacią choroby Pompego leczonych produktem leczniczym Myozyme wystąpiła poprawa czynności serca oraz stabilizacja lub poprawa parametrów wzrostu.
However, motor and respiratory responses to treatment have been more variable.
Jednakże odpowiedź na leczenie w zakresie czynności motorycznych i oddechowych była bardziej zróżnicowana.
Patients with infantile-onset Pompe disease who demonstrated motor gains, had greater preservation of motor function and lower glycogen content in the quadriceps muscle at baseline.
Pacjenci z wczesną postacią choroby Pompego, u których wystąpiła poprawa w zakresie czynności motorycznych, wykazywali wyjściowo lepszy zakres czynności ruchowych i mniejsze stężenie glikogenu w mięśniu czworogłowym uda.
It is noteworthy that a higher proportion of patients with better motor outcomes show stability or improvement in growth parameters (weight), while the large majority of patients, regardless of their motor outcomes or baseline features, show reversal of cardiomyopathy as measured by changes in LVM Z-score.
Warto zaznaczyć, że większy procent pacjentów z lepszymi wynikami w zakresie narządu ruchu wykazywał stabilność lub poprawę w zakresie parametrów wzrostu (masy ciała), natomiast u przeważającej części pacjentów, niezależnie od ich wyników w zakresie czynności motorycznych lub charakterystyki wyjściowej, obserwowano regresję kardiomiopatii, określoną na podstawie zmian wartości Z- score dla wskaźnika masy lewej komory.
The totality of the data suggests that early diagnosis and treatment at an early stage of disease may be critical to achieve the best outcomes in these infantile onset patients.
Całość danych sugeruje, że wczesne rozpoznanie i leczenie we wczesnym etapie choroby mogą mieć kluczowe znaczenie dla osiągnięcia najlepszych wyników u tych pacjentów z wczesną postacią choroby.
9 Late-onset Pompe disease An open-label clinical trial assessed the safety and efficacy of Myozyme in 5 patients with late-onset Pompe disease who ranged in age from 5 to 15 years at initiation of treatment.
Późna postać choroby Pompego Bezpieczeństwo i skuteczność produktu leczniczego Myozyme oceniano w otwartym badaniu klinicznym u 5 pacjentów z późną chorobą Pompego w wieku od 5 do 15 lat w chwili rozpoczęcia leczenia.
Patients received 20 mg/ kg Myozyme every other week for 26 weeks.
Pacjenci otrzymywali produkt leczniczy Myozyme w dawce 20 mg/ kg mc. co drugi tydzień przez 26 tygodni.
All patients were freely ambulatory and all but one patient did not require any form of ventilator support (1 patient required nocturnal non-invasive ventilation).
Wszyscy pacjenci byli leczeni ambulatoryjnie i wszyscy, z wyjątkiem jednego, nie wymagali żadnej formy wspomagania oddechu (1 pacjent wymagał nieinwazyjnej wentylacji w godzinach nocnych).
Of the 3 patients with significant pulmonary involvement at screening/ baseline (percentage predicted forced vital capacity in the sitting position ranging from 58-67%), two demonstrated clinically meaningful improvements in FVC (+11.5% and +16.0%) in the sitting position by Week 26.
Z trzech pacjentów, u których w trakcie wizyty skriningowej/ początkowej rozpoznano znaczne zajęcie płuc (procentową przewidywaną nasiloną pojemność wydechową w pozycji siedzącej w zakresie od 58- 67%), dwóch prezentowało wyraźną poprawę kliniczną w zakresie FVC (+11, 5% i +16, 0%) w pozycji siedzącej w 26. tygodniu.
Evaluation of motor function gave disparate results.
Ocena czynności motorycznych dała różne wyniki.
Ten patients with advanced late-onset Pompe disease (i. e. wheelchair-bound for 10/ 10 and ventilator- dependent for 9/ 10) aged 9-54 years were treated in expanded access programs with alglucosidase alfa 20-40 mg/ kg every 2 weeks for various periods of time between 6 months and 2.5 years.
Dziesięciu pacjentów z zaawansowaną późną postacią choroby Pompego (tj. osoby używające wózka inwalidzkiego – 10/ 10 i zależne od respiratora – 9/ 10) w wieku 9- 54 lat było leczonych w programach rozszerzonego dostępu z zastosowaniem alglukozydazy alfa w dawce 20- 40 mg/ kg mc. co 2 tygodnie przez różne okresy: od 6 miesięcy do 2, 5 roku.
The pulmonary benefits observed in patients included a clinically meaningful improvement in FVC of 35% in one patient, and significant reductions in the number of hours of ventilator support needed in 2 patients.
Korzyści w zakresie funkcjonowania układu oddechowego, jakie obserwowane były u tych pacjentów, obejmowały istotną klinicznie poprawę FVC o 35% u jednego pacjenta i istotne zmniejszenie wymaganej liczby godzin wentylacji u 2 pacjentów.
Benefits of treatment on motor function including the regaining of lost motor skills were observed in some patients.
Korzyści leczenia w zakresie czynności ruchowych, obejmujące odzyskanie zdolności motorycznych, obserwowano u kilku pacjentów.
Only one patient became wheelchair-free.
Tylko jeden pacjent nie wymagał dalszego używania wózka inwalidzkiego.
In this group of patients a variable response has also been seen with respect to motor function.
W tej grupie pacjentów także obserwowano zmienną odpowiedź w zakresie czynności motorycznej.
Pompe Registry Medical or healthcare professionals are encouraged to register patients who are diagnosed with Pompe disease at www. PompeRegistry. com.
Rejestr choroby Pompego Zachęca się lekarzy i pracowników ochrony zdrowia do zgłaszania pacjentów z chorobą Pompego do Rejestru znajdującego się na stronie www. PompeRegistry. com.
Patient data will be anonymously collected in this Registry.
W Rejestrze tym dane pacjentów są gromadzone anonimowo.
The objectives of the “ Pompe Registry” are to enhance the understanding of Pompe disease and to monitor patients and their response to enzyme replacement therapy over time, with the ultimate goal of improving clinical outcomes for these patients.
Celem „ Rejestru choroby Pompego ” jest przyczynianie się do poszerzenia wiedzy o chorobie Pompego i monitorowanie reakcji pacjentów na enzymatyczną terapię zastępczą w podstawowym celu, jakim jest osiągnięcie poprawy stanu klinicznego tych pacjentów.
In a pivotal trial including 18 patients, the pharmacokinetics of Myozyme were evaluated in 15 patients with infantile-onset Pompe disease (all aged less than 6 months at treatment-onset) who received doses of 20 mg/ kg or 40 mg/ kg alglucosidase alfa as an approximate 4 to 6.5-hour infusion, respectively.
W podstawowym badaniu klinicznym obejmującym 18 pacjentów, właściwości farmakokinetyczne produktu leczniczego Myozyme oceniano u 15 pacjentów z wczesną postacią choroby Pompego (wszyscy w wieku poniżej 6 miesięcy w chwili rozpoczęcia leczenia), którym podawano dawkę 20 mg/ kg mc. lub 40 mg/ kg mc. preparatu alglukozydazy alfa w postaci infuzji trwającej odpowiednio 4 do 6, 5 godziny.
Pharmacokinetics were dose proportional and did not change over time.
Parametry farmakokinetyczne były proporcjonalne do dawki i niezmienne w czasie.
After the first and sixth infusion of Myozyme, mean maximum plasma concentrations (Cmax) ranged from 178.2 to 263.7 μ g/ ml for the 20 mg/ kg and 40 mg/ kg dose groups respectively.
Po pierwszym i szóstym wlewie produktu leczniczego Myozyme średnie maksymalne stężenie w osoczu (Cmax) wynosiło od 178, 2 do 263, 7 μg/ ml odpowiednio dla dawki 20 mg/ kg mc. i 40 mg/ kg mc.
The mean area under the plasma concentration-time curve (AUC∞) ranged from 977.5 to 1,872.5 μ g• hr/ mL for the 20 mg/ kg and 40 mg/ kg dose groups.
Średnie pole pod krzywą stężenie w osoczu – czas (AUC∞) wynosiło od 977, 5 do 1 872, 5 μg/ godz. / ml dla grup otrzymujących dawki 20 mg/ kg mc. i 40 mg/ kg mc.
Mean plasma clearance (CL) was 21.9 mL/ hr/ kg and mean volume of distribution at steady state (Vss) was 66.2 mL/ kg for both dose groups with small between-subject variability of 15% and 11%, respectively.
Średni klirens osoczowy (CL) wynosił 21, 9 ml/ godz. / kg, a średnia objętość dystrybucji w stanie stacjonarnym (Vss) wynosiła 66, 2 ml/ kg dla obu grup dawkowania z niewielką zmiennością osobniczą – odpowiednio 15% i 11%.
Mean plasma elimination half-life (t1/ 2) was 2.75 hours for the two dose groups.
Średni okres półtrwania w fazie eliminacji (t1/ 2) wynosił 2, 75 godziny w obu grupach dawkowania.
The pharmacokinetics of Myozyme were also evaluated in a separate trial in 21 patients with infantile- onset Pompe disease (all aged between 6 months and 3.5 years at treatment-onset) who received doses of 20 mg/ kg of alglucosidase alfa.
Właściwości farmakokinetyczne produktu leczniczego Myozyme badano także w innym badaniu obejmującym 21 pacjentów z wczesną chorobą Pompego (wszyscy w wieku od 6 miesięcy do 3, 5 roku w chwili rozpoczęcia leczenia), którzy otrzymywali alglukozydazę alfa w dawce 20 mg/ kg mc.
In 12 patients with available data the AUC∞ and Cmax were approximately equivalent to those observed for the 20 mg/ kg dose group in the pivotal trial.
U 12 pacjentów, których dane otrzymano, wartości AUC∞ i Cmax były w przybliżeniu równe wartościom otrzymanym dla dawki 20 mg/ kg mc. w badaniu podstawowym.
The t½ of approximately 2-3 hours was also similar in this group of patients.
Wartość t½ wynosząca w przybliżeniu 2- 3 godziny była także podobna w tej grupie pacjentów.
The pharmacokinetics of Myozyme were evaluated in a trial in 5 patients with late-onset Pompe disease aged 6-15 years who received 20 mg/ kg alglucosidase alfa every 2 weeks.
Właściwości farmakokinetyczne produktu leczniczego Myozyme oceniano w badaniu obejmującym 5 pacjentów z późną postacią choroby Pompego w wieku od 6- 15 lat, którzy otrzymywali alglukozydazę alfa w dawce 20 mg/ kg mc. co 2 tygodnie.
There was no difference in the pharmacokinetic profile of Myozyme in late-onset patients compared to infantile- onset patients.
Nie obserwowano różnic w profilu farmakokinetycznym produktu leczniczego Myozyme u pacjentów z późną postacią choroby w porównaniu do pacjentów z postacią wczesną.
Preclinical data reveal no special hazards for humans based on studies of safety pharmacology, single and repeat dose toxicity.
Dane przedkliniczne, uwzględniające wyniki badań farmakologicznych dotyczących bezpieczeństwa stosowania, badań toksyczności po podaniu jednorazowym i wielokrotnym nie ujawniają występowania szczególnego zagrożenia dla człowieka.
No significant adverse findings were observed in a mouse embryofoetal
Nie obserwowano istotnych działań niepożądanych w badaniach prowadzonych na zarodkach i płodach mysich.
Data from a mouse fertility and early embryonic development study were not conclusive.
Dane pochodzące z badań płodności i wczesnego rozwoju embrionalnego prowadzone u myszy były nierozstrzygające.
The potential effects on reproductive and developmental functions have not been fully characterised.
Potencjalny wpływ na reprodukcję i rozwój nie został w pełni określony.
Mannitol Sodium phosphate monobasic monohydrate Sodium phosphate dibasic heptahydrate Polysorbate 80
Mannitol Fosforan sodowy jednozasadowy jednowodny Fosforan sodowy dwuzasadowy siedmiowodny Polisorbat 80
6.3 Shelf life
11 6. 3 Okres ważności
18 months
18 miesięcy.
However, chemical and physical in-use stability has been demonstrated for 24 hours at 2 to 8°C when stored under protection from light.
Po rozcieńczeniu zaleca się bezpośrednie wykorzystanie, jednakże stabilność chemiczna i biologiczna w trakcie używania została wykazana dla okresu 24- godzinego w temperaturze od 2°C do 8°C podczas przechowywania produktu leczniczego w miejscu chronionym przed światłem.
50 mg of powder in a vial (Clear Type 1 glass) with a stopper (siliconised butyl) and a seal (aluminium) with a flip-off cap (plastic).
50 mg proszku w fiolce z przezroczystego szkła typu 1 z silikonowym korkiem butylowym, aluminiowym kołnierzem zabezpieczającym oraz zrywalną nakrywką z plastiku.
Pack sizes of 1, 10 or 25 vials.
Opakowania zawierają 1, 10 lub 25 fiolek.
Myozyme has to be reconstituted with water for injections, then diluted with 9 mg/ ml (0.9%) sodium chloride solution and then administered by intravenous infusion.
Produkt leczniczy Myozyme musi być rozpuszczony w wodzie do wstrzykiwań, następnie rozcieńczony 0, 9% roztworem chlorku sodu i podany w postaci infuzji dożylnej.
Reconstitution and dilution should be performed in accordance with good practice rules, particularly for the respect of asepsis.
Rozpuszczenie i rozcieńczenie należy wykonywać zgodnie z zasadami dobrej praktyki w warunkach aseptycznych.
Due to the proteinaceous nature of the product, particle formation may occur in the reconstituted solution and final infusion bags.
Ze względu na naturę białkową produktu w rozpuszczonym roztworze i docelowych workach do infuzji mogą powstawać cząstki stałe.
Therefore, a 0.2 micron low protein binding in-line filter should be used for administration.
Dlatego podczas podawania należy stosować wbudowany filtr o średnicy porów 0, 2 mikrona i niskiej zdolności wiązania białek.
It was demonstrated that the use of a 0.2 micron in-line filter removes visible particles and does not result in an apparent loss of protein or activity.
Wykazano, że zastosowanie wbudowanego filtra o średnicy porów 0, 2 mikrona usuwa widoczne cząstki stałe i nie wpływa na istotną utratę białek lub ich aktywności.
Determine the number of vials to be reconstituted based on the individual patient’ s dose regimen (mg/ kg) and remove the required vials from the refrigerator in order to allow them to reach room temperature (approximately 30 minutes).
Należy wyliczyć liczbę fiolek przeznaczonych do rozpuszczania na podstawie indywidualnego schematu dawkowania dla danego pacjenta (mg/ kg mc.) i wyjąć potrzebną liczbę fiolek z lodówki, aby osiągnęły temperaturę pokojową (około 30 minut).
As Myozyme does not contain a preservative, each vial of Myozyme is for single use only.
Ponieważ produkt leczniczy Myozyme nie zawiera środków konserwujących, każda fiolka Myozyme przeznaczona jest do jednorazowego użytku.
11 Use Aseptic Technique
Wykonywać w warunkach aseptycznych
Reconstitute each 50 mg vial of Myozyme with 10.3 ml water for injections.
Rozpuszczanie Do każdej fiolki zawierającej 50 mg produktu leczniczego Myozyme należy dodać 10, 3 ml wody do wstrzykiwań.
Add the water for injections by slow drop-wise addition down the side of the vial and not directly onto the lyophilized cake.
Wodę do wstrzykiwań należy dodawać powoli kroplami po ściance fiolki, nie bezpośrednio na liofilizowaną masę.
Tilt and roll each vial gently.
Delikatnie przechylić i obrócić każdą fiolkę.
Do not invert, swirl or shake the vial.
Nie odwracać, nie wirować i nie wstrząsać fiolki.
The reconstituted volume is 10.5 ml containing 5 mg/ ml, and appears as a clear, colourless to pale yellow solution which may contain particles in the form of thin white strands or translucent fibres.
Jest przezroczystym, bezbarwnym lub bladożółtym roztworem, który może zawierać cząstki stałe w postaci cienkich białych nitek lub przezroczystych włókienek.
Perform an immediate inspection of the reconstituted vials for particulate matter and discoloration.
Należy sprawdzić przygotowany koncentrat w każdej fiolce, czy nie zawiera jakichkolwiek cząstek stałych lub czy nie zmienił barwy.
If upon immediate inspection foreign particles other than those described above are observed, or if the solution is discoloured, do not use.
Jeżeli podczas bezpośredniej kontroli zauważone zostaną cząstki stałe inne niż opisane powyżej lub zmieni się barwa roztworu, nie należy używać koncentratu.
The pH of the reconstituted solution is approximately 6.2.
Odczyn pH przygotowanego roztworu wynosi około 6, 2.
After reconstitution, it is recommended to promptly dilute the vials (see below).
Po przygotowaniu koncentratu w fiolkach zaleca się jego natychmiastowe rozcieńczenie (patrz poniżej).
Dilution
12 Rozcieńczenie
When reconstituted as above, the reconstituted solution in the vial contains 5 mg alglucosidase alfa per ml.
Przygotowany w ten sposób 1 ml roztworu zawiera 5 mg alglukozydazy alfa.
The reconstituted volume allows accurate withdrawal of 10.0 ml (equal to 50 mg) from each vial.
Z każdej fiolki należy pobrać do 10, 0 ml (co odpowiada 50 mg) przygotowanego roztworu.
This should then be further diluted as follows:
Następnie wykonać dalsze rozcieńczenie według następującego schematu:
Slowly withdraw the reconstituted solution from each vial until the volume for the patient’ s dose is obtained.
Z każdej fiolki należy powoli pobrać przygotowany roztwór aż do otrzymania objętości zawierającej dawkę dla danego pacjenta.
The recommended final concentration of alglucosidase in the infusion bags ranges from 0.5 mg/ ml to 4 mg/ ml.
Zalecane stężenie końcowe alglukozydazy w worku do infuzji wynosi od 0, 5 mg/ ml do 4 mg/ ml.
Remove airspace within the infusion bag.
Z worków należy usunąć powietrze.
Also remove an equal volume of 0.9% sodium chloride, that will be replaced with reconstituted Myozyme.
Następnie należy usunąć odpowiednią objętość 0, 9% roztworu chlorku sodu, która zostanie zastąpiona przygotowanym roztworem produktu leczniczego Myozyme.
Slowly inject the reconstituted Myozyme directly into the 0.9% sodium chloride solution.
Powoli wstrzyknąć przygotowany koncentrat produktu leczniczego Myozyme bezpośrednio do 0, 9% roztworu chlorku sodu.
Gently invert or massage the infusion bag to mix the diluted solution.
Delikatnie odwrócić lub masować worek, aby wymieszać rozcieńczony roztwór.
Do not shake or excessively agitate the infusion bag.
Nie wstrząsać i nie wykonywać nadmiernych ruchów workiem.
The final infusion solution should be administered as close to preparation time as possible.
Roztwór do infuzji należy podać natychmiast po przygotowaniu.
Genzyme Europe B. V., Gooimeer 10, NL-1411 DD Naarden, The Netherlands
Genzyme Europe B. V., Gooimeer 10, NL- 1411 DD Naarden, Holandia
29 March 2006
29 marca 2006
MANUFACTURERS OF THE BIOLOGICAL ACTIVE SUBSTANCE AND MANUFACTURING AUTHORISATION HOLDER RESPONSIBLE FOR BATCH RELEASE
DATA ZATWIERDZENIA LUB CZĘŚCIOWEJ ZMIANY TEKSTU CHARAKTERYSTYKI PRODUKTU LECZNICZEGO
45, 51, 76 and 80 New York Avenue, Framingham, MA 01701, USA
45, 51, 76 i 80 New York Avenue, Framingham, MA 01701, USA
Genzyme Ltd., 37 Hollands Road, Haverhill, Suffolk CB9 8PU, United Kingdom
Genzyme Ltd., 37 Hollands Road, Haverhill, Suffolk CB9 8PU, Wielka Brytania
Medicinal product subject to restricted medical prescription (See Annex I:
Produkt leczniczy wydawany na podstawie recepty (Patrz Aneks I:
Pharmacovigilance system The MAH must ensure that the system of pharmacovigilance, as described in version 14 April 2008 presented in Module 1.8.1. of the Marketing Authorisation Application, is in place and functioning before and whilst the product is on the market.
System nadzoru nad bezpieczeństwem farmakoterapii Podmiot odpowiedzialny posiadający pozwolenie na dopuszczenie do obrotu (Marketing Authorisation Holder, MAH) musi zapewnić, że system nadzoru nad bezpieczeństwem farmakoterapii, opisany zgodnie z wersją z 14 kwietnia 2008 w Module 1. 8. 1. wniosku o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu (MAA), został wdrożony i funkcjonuje przed wprowadzeniem i po wprowadzeniu produktu leczniczego do obrotu.
Risk Management Plan The MAH commits to performing the studies and additional pharmacovigilance activities detailed in the Pharmacovigilance Plan, as agreed in version 1 of the Risk Management Plan (RMP) presented in Module 1.8.2. of the Marketing Authorisation Application and any subsequent updates of the RMP agreed by the CHMP.
Plan zarządzania ryzykiem Podmiot odpowiedzialny zobowiązuje się do przeprowadzenia badań oraz dodatkowych czynności w zakresie nadzoru nad bezpieczeństwem farmakoterapii, wyszczególnionych w Planie nadzoru nad bezpieczeństwem farmakoterapii (Pharmacovigilance Plan), zgodnie z wersją 1.
As per the CHMP Guideline on Risk Management Systems for medicinal products for human use, the updated RMP should be submitted at the same time as the next Periodic Safety Update Report (PSUR).
Zgodnie z Wytycznymi CHMP dotyczącymi systemów zarządzania ryzykiem związanym z produktami leczniczymi do stosowania u ludzi (CHMP Guideline on Risk Management Systems for medicinal products for human use) zaktualizowany RMP należy przedłożyć wraz z kolejnym Okresowym raportem o bezpieczeństwie produktu leczniczego (Periodic Safety Update Report, PSUR).
In addition, an updated RMP should be submitted • When new information is received that may impact on the current Safety Specification, Pharmacovigilance Plan or risk minimisation activities • Within 60 days of an important (pharmacovigilance or risk minimisation) milestone being reached • At the request of the EMEA
Należy również przedłożyć zaktualizowaną wersję RMP • W przypadku otrzymania nowych informacji, które mogą wpływać na aktualny Opis dotyczący bezpieczeństwa leku (Safety Specification), Plan nadzoru nad bezpieczeństwem farmakoterapii oraz działania mające na celu minimalizację ryzyka. • W ciągu 60 dni od osiągnięcia ważnego „ kamienia milowego ” (dotyczącego nadzoru bezpieczeństwa farmakoterapii lub minimalizacji ryzyka). • Na żądanie Europejskiej Agencji ds.
14 ANNEX III
Leków (EMEA).
Myozyme 50 mg powder for concentrate for solution for infusion Alglucosidase alfa
Myozyme 50 mg, proszek do przygotowania koncentratu do sporządzania roztworu do infuzji Alglukozydaza alfa.
Each vial contains 50 mg of alglucosidase alfa
Każda fiolka zawiera 50 mg alglukozydazy alfa.
After reconstitution, the solution contains 5 mg of alglucosidase alfa/ ml and after dilution, the concentration varies from 0.5 mg to 4 mg/ ml.
Po rozpuszczeniu roztwór zawiera 5 mg alglukozydazy alfa/ ml, natomiast po rozcieńczeniu stężenie wynosi od 0, 5 mg/ ml do 4 mg/ ml.
Mannitol Sodium phosphate monobasic monohydrate Sodium phosphate dibasic heptahydrate Polysorbate 80
Substancje pomocnicze: mannitol fosforan sodowy jednozasadowy jednowodny fosforan sodowy dwuzasadowy siedmiowodny polisorbat 80
Intravenous use Read the package leaflet before use.
Należy zapoznać się z treścią ulotki przed zastosowaniem leku.
For single use only
Produkt wyłącznie do jednorazowego użytku.
Store at 2°C-8°C (in a refrigerator)
Przechowywać w temperaturze 2°C - 8°C (w lodówce).
Any unused product should be discarded
Wszelkie resztki niewykorzystanego produktu należy zniszczyć.
{NATURE/ TYPE}
RODZAJ OPAKOWANIA
Myozyme 50 mg powder for concentrate for solution for infusion Alglucosidase alfa
Myozyme 50 mg, proszek do przygotowania koncentratu do sporządzania roztworu do infuzji
Intravenous use
Do podania dożylnego.
50 mg per vial
50 mg w fiolce
Store at 2°C-8°C (in a refrigerator) Genzyme Europe B. V. -NL
2°C - 8°C (w lodówce) Genzyme Europe B. V. - NL
Myozyme 50 mg powder for concentrate for solution for infusion Alglucosidase alfa
Myozyme 50 mg, proszek do przygotowania koncentratu do sporządzania roztworu do infuzji Alglukozydaza alfa
What Myozyme is and what it is used for 2.
Co to jest lek Myozyme i w jakim celu się go stosuje 2.
Before you use Myozyme 3.
Informacje ważne przed zastosowaniem leku Myozyme 3.
How to use Myozyme 4.
Jak stosować lek Myozyme 4.
How to store Myozyme 6.
Jak przechowywać lek Myozyme 6.
WHAT MYOZYME IS AND WHAT IT IS USED FOR
CO TO JEST LEK MYOZYME I W JAKIM CELU SIĘ GO STOSUJE
Myozyme is used to treat patients who have a confirmed diagnosis of Pompe disease.
Lek Myozyme stosuje się w leczeniu pacjentów, u których potwierdzono rozpoznanie choroby Pompego.
People with Pompe disease have low levels of an enzyme called α -glucosidase.
U osób z chorobą Pompego występuje niedobór enzymu zwanego α- glukozydazą.
This enzyme helps the body control levels of glycogen (a type of carbohydrate).
Enzym ten ułatwia kontrolę ilości glikogenu (jednego z węglowodanów) w organizmie.
Glycogen provides the body with energy, but in Pompe disease the levels can get too high.
Glikogen jest źródłem energii, jednak u pacjentów z chorobą Pompego występuje w nadmiernej ilości.
Myozyme is an artificial enzyme called alglucosidase alfa – this can replace the natural enzyme which is lacking in Pompe disease.
Lek Myozyme jest sztucznie otrzymywanym enzymem zwanym alglukozydazą alfa, który umożliwia uzupełnienie niedoboru naturalnego enzymu u pacjentów z chorobą Pompego.
The benefits of Myozyme in patients with late onset Pompe disease are not known yet.
Jak dotąd nie są znane korzyści ze stosowania leku Myozyme u pacjentów, u których rozpoznano późną postać choroby Pompego.
BEFORE YOU USE MYOZYME
INFORMACJE WAŻNE PRZED ZASTOSOWANIEM LEKU MYOZYME
Do not use Myozyme If you are allergic (hypersensitive) to alglucosidase alfa or any of the other ingredients of Myozyme.
- jeśli u pacjenta stwierdzono uczulenie (nadwrażliwość) na alglukozydazę alfa lub którykolwiek
Take special care with Myozyme If you are treated with Myozyme, you may experience a reaction while you are being given the medicine or during the next 2 hours.
- podczas leczenia lekiem Myozyme lub przez 2 godziny od jego zakończenia może wystąpić
This is known as an infusion-associated reaction and can sometimes be very severe.
reakcja związana z infuzją, która niekiedy może być bardzo ciężka.
If you experience a reaction like this, you should tell your doctor immediately.
Jeśli u pacjenta wystąpi tego rodzaju reakcja, należy o niej bezzwłocznie powiadomić lekarza.
You may need to be given additional medicines to prevent an allergic reaction (e. g. antihistamines and/ or corticosteroids) or antipyretics.
Aby zapobiec reakcji alergicznej, konieczne może być podanie dodatkowych leków, np. przeciwhistaminowych i (lub) kortykosteroidów bądź leków przeciwgorączkowych.
Different groups of patients using Myozyme The information in this leaflet applies to all patient groups including children, adolescents, adults and the elderly.
Stosowanie leku Myozyme u różnych grup pacjentów Informacje przedstawione w tej ulotce odnoszą się do wszystkich grup pacjentów, w tym dzieci, młodzieży, dorosłych i pacjentów w podeszłym wieku.
21 Please tell your doctor if you are taking or have recently taken any other medicines, including medicines obtained without a prescription.
22 Stosowanie leku Myozyme z innymi lekami Należy powiedzieć lekarzowi o wszystkich przyjmowanych ostatnio lekach, również tych, które wydawane są bez recepty.
Pregnancy and breast-feeding There is no experience of the use of Myozyme in pregnant women.
Ciąża i karmienie piersią Brak jest doświadczenia w stosowaniu leku Myozyme u kobiet w ciąży.
Myozyme should not be used during pregnancy unless clearly necessary.
Nie należy podawać leku Myozyme kobietom w ciąży, o ile nie jest to bezwzględnie konieczne.
Ask you doctor or pharmacist for advice before taking any medicine.
Przed zastosowaniem każdego leku należy poradzić się lekarza lub farmaceuty.
HOW TO USE MYOZYME
JAK STOSOWAĆ LEK MYOZYME
Instructions for proper use Myozyme is given through a drip into a vein (by intravenous infusion).
Instrukcja właściwego użycia Lek Myozyme podaje się w kroplówce (infuzji dożylnej).
It is supplied as a powder which will be mixed with sterile water before it is given.
Lek jest dostarczany w postaci proszku, który przed podaniem miesza się z wodą do wstrzykiwań.
Myozyme is only used under the supervision of a doctor who is knowledgeable in the treatment of Pompe disease.
Lek Myozyme stosuje się wyłącznie pod nadzorem lekarza posiadającego doświadczenie w leczeniu choroby Pompego.
The recommended dosage of Myozyme is 20 mg/ kg body weight given once every 2 weeks.
Dawka jest podawana raz na 2 tygodnie.
If you use more Myozyme than you should There are no cases of overdose reported.
Zastosowanie większej niż zalecana dawki Myozyme Nie opisano przypadków przedawkowania leku.
If you forget to use Myozyme If you have missed an infusion, please contact your doctor.
Pominięcie zastosowania leku Myozyme W przypadku pominięcia infuzji należy skontaktować się z lekarzem.
Like all medicines, Myozyme can cause side effects, although not everybody gets them.
Jak każdy lek, lek Myozyme może powodować działania niepożądane, chociaż nie u każdego one wystąpią.
Side effects were mainly seen while patients were being given the medicine or shortly after (“ infusion related effects”).
Działania niepożądane najczęściej obserwowano podczas leczenia lub krótko po jego zakończeniu („ reakcje związane z infuzją ”).
Some of these infusion related side effects became serious.
Niektóre działania niepożądane związane z infuzją miały znaczne nasilenie.
Should you experience any reaction like this, please tell your doctor immediately.
Jeśli u pacjenta wystąpi którykolwiek z niżej wymienionych objawów, należy bezzwłocznie powiadomić lekarza.
• Hives • Rash • Paleness • Redness of the skin • (Facial) flushing • Increased or high blood pressure • Bluish discolouration of the skin • Fever or increased body temperature • Chills • Cough • Increased breathing rate • Increased or decreased heart rate • Vomiting • Agitation • Tremor • Swelling around the eyes • Abnormal breathing sounds
Pokrzywka Wysypka Bladość Zaczerwienienie skóry Nagłe zaczerwienienie twarzy („ uderzenia gorąca ”) Zwiększone lub nieprawidłowo wysokie ciśnienie tętnicze Sinawe zabarwienie skóry Gorączka lub podwyższona temperatura ciała Dreszcze Kaszel Zwiększenie częstości oddychania Przyspieszenie lub spowolnienie rytmu serca Wymioty Pobudzenie
22 • Difficulty in breathing • Headache • Cold extremities (e. g. hands, feet) • Tingling • Pain or local reaction at the site of the drip • Dizziness • Irritability • Itchy skin • Retching • Low blood pressure • Bronchospasm • Low level of oxygen in the blood • Swelling of the face, swelling of the throat or severe combined swelling of the face, throat and tongue due to a severe allergic reaction • Swelling of the arms and legs • Feeling hot • Increased sweating • Eyes tearing • Mottled skin • Nausea • Restlessness • Wheezing • Heart stopping
Odruchy wymiotne Niskie ciśnienie tętnicze Skurcz oskrzeli Małe stężenie tlenu we krwi Obrzęk twarzy, obrzęk gardła lub silny obrzęk obejmujący twarz, gardło i język w następstwie ciężkiej reakcji alergicznej
Life threatening reactions, including very severe generalised allergic reactions and anaphylactic shock, have been reported in some patients.
U niektórych pacjentów opisywano reakcje zagrażające życiu, w tym bardzo ciężkie, uogólnione reakcje alergiczne i wstrząs anafilaktyczny.
HOW TO STORE MYOZYME
JAK PRZECHOWYWAĆ LEK MYOZYME
Do not use after the expiry date stated on the labelling after the letters ‘ EXP’.
Nie stosować leku Myozyme po upływie terminu ważności, zamieszczonego na etykiecie po napisie „ Termin ważności ”.
It is recommended that Myozyme is used immediately after it has been mixed with sterile water.
Zaleca się podanie leku Myozyme bezzwłocznie po zmieszaniu z wodą do wstrzykiwań.
However it can be kept for up to 24 hours if it is kept cool (2°C – 8°C) and in the dark.
Lek można jednak przechowywać do 24 godzin w miejscu chronionym przed światłem w temperaturze 2° - 8°C.
Medicines should not be disposed of via wastewater or household waste.
Leku nie należy wyrzucać do kanalizacji ani domowych pojemników na odpadki.
What Myozyme contains
Co zawiera lek Myozyme
- The active substance is alglucosidase alfa 50 mg.
- Substancją czynną leku jest alglukozydaza alfa 50 mg.
One vial contains 50 mg of alglucosidase alfa.
Jedna fiolka zawiera 50 mg
After reconstitution, the solution contains 5 mg of alglucosidase alfa/ ml and after dilution, the concentration varies from 0.5 mg to 4 mg/ ml.
Po rozpuszczeniu roztwór zawiera 5 mg alglukozydazy alfa/ ml, natomiast po rozcieńczeniu stężenie wynosi od 0, 5 mg do 4 mg/ ml.
- The other ingredients are
- Inne składniki leku to
- mannitol,
- mannitol
- sodium phosphate monobasic monohydrate
- fosforan sodowy jednozasadowy jednowodny
- sodium phosphate dibasic heptahydrate
- fosforan sodowy dwuzasadowy siedmiowodny
What Myozyme looks like and contents of the pack Myozyme, 50 mg, is presented as a powder for concentrate for solution for infusion (in a vial- pack: sizes of 1, 10 or 25).
Lek znajduje się w fiolce, a opakowania zawierają 1, 10 lub 25 fiolek.
Myozyme is supplied as a white to off-white powder.
Lek Myozyme jest dostarczany w postaci proszku w kolorze białym lub białawym.
After reconstitution it is a clear, colourless to pale yellow solution, which may contain particles.
Po przygotowaniu roztwór jest przezroczysty, bezbarwny lub bladożółty i może zawierać cząstki stałe.
The reconstituted solution must be further diluted.
Przygotowany roztwór należy następnie dalej rozcieńczyć.
Marketing Authorisation Holder Genzyme Europe B. V., Gooimeer 10, 1411 DD, Naarden, The Netherlands
Podmiot odpowiedzialny Genzyme Europe B. V., Gooimeer 10, 1411 DD, Naarden, Holandia
België/ Belgique/ Belgien/ Luxembourg/ Luxemburg Genzyme Belgium nv/ sa (Belgique/ Belgien), Tél/ Tel: + 32 2 714 17 11
25 België/ Belgique/ Belgien / Luxembourg/ Luxemburg Genzyme Belgium nv/ sa (Belgique/ Belgien), Tél/ Tel: + 32 2 714 17 11
< ------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------- The following information is intended for medical or healthcare professionals only:
-------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------- Poniższe informacje przeznaczone są wyłącznie dla personelu medycznego lub pracowników służby zdrowia:
Instructions for use – reconstitution, dilution and administration
Instrukcja użycia – rozpuszczenie, rozcieńczenie i podanie
Myozyme has to be reconstituted with water for injections, then diluted with 9 mg/ ml (0.9%) sodium chloride solution and then administered by intravenous infusion.
Otrzymany roztwór podaje się w infuzji dożylnej.
Reconstitution and dilution should be performed in accordance with good practice rules, particularly for the respect of asepsis.
26 Rozpuszczanie i rozcieńczanie należy prowadzić zgodnie z zaleceniami dobrej praktyki w warunkach aseptycznych.
Due to the proteinaceous nature of the product, particle formation may occur in the reconstituted solution and final infusion bags.
Ponieważ opisywany produkt jest substancją białkową, w koncentracie i w worku zawierającym gotowy do podania roztwór mogą wytrącać się cząsteczki.
Therefore, a 0.2 micron low protein binding in-line filter should be used for administration.
Dlatego przed podaniem należy przepuścić roztwór przez filtr 0, 2 µm o niskiej zdolności wiążącej białka znajdujący się w linii dożylnej.
It was demonstrated that the use of a 0.2 micron in-line filter removes visible particles and does not result in an apparent loss of protein or activity.
Wykazano, że filtr 0, 2 µm w linii dożylnej usuwa widoczne cząsteczki i nie powoduje widocznej utraty lub zmniejszenia aktywności białek.
Determine the number of vials to be reconstituted based on the individual patient’ s dose regimen (mg/ kg) and remove the required vials from the refrigerator in order to allow them to reach room temperature (approximately 30 minutes).
Należy wyliczyć liczbę fiolek przeznaczonych do rozpuszczania na podstawie indywidualnego schematu dawkowania (mg/ kg) dla danego pacjenta i wyjąć potrzebną liczbę fiolek z lodówki, aby osiągnęły temperaturę pokojową (około 30 minut).
As Myozyme does not contain a preservative, each vial of Myozyme is for single use only.
Ponieważ lek Myozyme nie zawiera środków konserwujących, każda fiolka zawierająca lek Myozyme jest przeznaczona wyłącznie do jednorazowego użycia.
Use Aseptic Technique
• Rozpuszczanie
• Reconstitution Reconstitute each 50 mg vial of Myozyme with 10.3 ml water for injections.
Do każdej fiolki zawierającej 50 mg leku Myozyme należy dodać 10, 3 ml wody do wstrzykiwań.
The reconstituted volume is 10.5 ml containing 5 mg enzyme/ ml, and appears as a clear, colourless to pale yellow solution which may contain particles in the form of thin white strands or translucent fibres.
Jest przezroczystym, bezbarwnym lub bladożółtym roztworem, który może zawierać cząstki stałe w kształcie cienkich białych nitek lub przezroczystych włókienek.
After reconstitution it is recommended to promptly dilute the vials (see below).
Po przygotowaniu koncentratu w fiolkach zaleca się jego natychmiastowe rozcieńczenie (patrz poniżej).
• Dilution When reconstituted as above, the reconstituted solution in the vial contains 5 mg alglucosidase alfa per ml.
Po rozpuszczeniu zgodnie z powyższym zaleceniem roztwór w fiolce zawiera 5 mg alglukozydazy alfa w 1 ml.
The reconstituted volume allows accurate withdrawal of 10.0 ml (equal to 50 mg) from each vial.
Z każdej fiolki należy pobrać dokładnie 10, 0 ml (co odpowiada 50 mg alglukozydazy alfa) przygotowanego roztworu.
Remove airspace within the infusion bag.
Z worków do infuzji należy usunąć powietrze.
Also remove an equal volume of 0.9% sodium chloride, that will be replaced with
Następnie należy usunąć równoważną objętość 0, 9% roztworu chlorku sodu, która zostanie zastąpiona roztworem leku Myozyme.
Slowly inject the reconstituted Myozyme directly into the 0.9% sodium chloride solution.
Powoli wstrzyknąć przygotowany koncentrat Myozyme bezpośrednio do 0, 9% roztworu chlorku sodu.
The final infusion solution should be administered as close to preparation time as possible.
Wszelkie resztki niewykorzystanego produktu lub jego odpady należy usunąć w sposób zgodny z lokalnymi przepisami.
Any unused product or waste material should be disposed of in accordance with local requirements.
• Podawanie
• Administration It is recommended to start the administration of the diluted solution within three hours.
Zaleca się, aby rozcieńczony roztwór podać w ciągu trzech godzin.
The total time between reconstitution and completion of the infusion should not exceed 24 hours.
Czas pomiędzy rozpuszczeniem leku a zakończeniem infuzji nie może przekroczyć 24 godzin.
The recommended dosage regimen of Myozyme is 20 mg/ kg of body weight administered once every 2 weeks as an intravenous infusion.
Dawka jest podawana raz na 2 tygodnie w postaci infuzji dożylnej.
Infusions should be administered incrementally.
27 Lek należy podawać stopniowo.
It is recommended that the infusion begin at an initial rate of 1 mg/ kg/ hr and be gradually increased by 2 mg/ kg/ hr every 30 minutes if there are no signs of IARs (Infusion Associated Reactions) until a maximum rate of 7 mg/ kg/ hr is reached.
Zaleca się rozpoczęcie infuzji z szybkością początkową 1 mg/ kg mc. / godz. i stopniowe jej zwiększanie o 2 mg/ kg mc. / godz., co 30 minut, aż do osiągnięcia maksymalnej szybkości 7 mg/ kg mc. / godz., o ile nie wystąpią objawy reakcji związanych z infuzją.
What is Naglazyme?
Co to jest Naglazyme?
Naglazyme is a solution for infusion (drip into a vein).
Naglazyme jest roztworem do infuzji (wlewu dożylnego).
It contains the active substance galsulfase.
Preparat zawiera substancję czynną galsulfazę.
What is Naglazyme used for?
W jakim celu stosuje się Naglazyme?
Naglazyme is used to treat patients who have mucopolysaccharidosis VI (MPS VI or Maroteaux-Lamy syndrome).
Preparat Naglazyme stosuje się w leczeniu pacjentów z mukopolisacharydozą typu VI (MPS VI lub syndrom Maroteaux- Lamy’ ego).
This disease is caused by the lack of an enzyme called arylsulfatase B, which is needed to break down substances in the body called glycosaminoglycans (GAGs).
Chorobę wywołuję niedobór enzymu zwanego arylosulfatazą B, który jest niezbędny do rozkładania w organizmie węglowodanów zwanych glikozaminoglikanami (GAG).
If the enzyme is not present, GAGs cannot be broken down and they build up in the cells.
Jeśli enzym nie występuje, GAG nie mogą zostać rozłożone i odkładają się w komórkach.
This causes the signs of the disease, the most noticeable being a short body, a large head and difficulty moving about.
Wywołuje to objawy choroby, z których najbardziej zauważalne są niskorosłość, wielkogłowie i trudności w poruszaniu.
The disease is usually diagnosed in infants between one and five years of age.
Zazwyczaj chorobę diagnozuje się u małych dzieci pomiędzy 1. a 5. rokiem życia.
Because the number of patients with MPS VI is low, the disease is considered ‘ rare’, and Naglazyme was designated an ‘ orphan medicine ’ (a medicine used in rare diseases) on 14 February 2001.
Z uwagi na niską liczbę pacjentów cierpiących na MPS VI, chorobę uważa się za rzadką, zatem w dniu 14 lutego 2001 r. preparat Neglazyme uzyskał status leku sierocego (leku stosowanego w rzadkich chorobach).
How is Naglazyme used?
Jak stosować preparat Naglazyme?
Naglazyme treatment should be supervised by a doctor who has experience in the management of patients with MPS VI or similar diseases.
Leczenie preparatem Naglazyme powinno być kontrolowane przez lekarza mającego doświadczenie w prowadzeniu pacjentów z MPS VI lub z podobnymi chorobami.
It should be given where resuscitation equipment is available in case of a medical emergency.
Lek należy podawać w placówkach, gdzie dostępny jest sprzęt do reanimacji na wypadek nieprzewidzianych wypadków.
Naglazyme is given as a four-hour infusion once a week.
Naglazyme podaje się w czterogodzinnej infuzji raz w tygodniu.
Before each infusion, patients should be given an antihistamine to reduce the risk of an allergic reaction.
Przed każdą infuzją pacjentom należy podać lek przeciwhistaminowy w celu ograniczenia reakcji uczuleniowej.
Patients may also be given a medicine to prevent fever.
Pacjentom można również podać lek przeciwgorączkowy.
Although patients under five years of age were not included in the main study of Naglazyme, it is important that they are treated if they have a severe form of MPS VI.
Mimo że główne badanie preparatu Naglazyme nie obejmowało pacjentów poniżej 5. roku życia, w przypadku ostrej postaci MSP VI należy im podawać preparat.
How does Naglazyme work?
Jak działa Naglazyme?
Naglazyme is an enzyme replacement therapy.
Terapia z udziałem preparatu Naglazyme to substytucja enzymatyczna.
Enzyme replacement therapy provides patients with the enzyme they are lacking.
Substytucja enzymatyczna wyrównuje niedobór enzymu u pacjentów.
The active substance in Naglazyme, galsulfase, is a copy of the human enzyme arylsulfatase B.
Substancja czynna preparatu Naglazyme, galsulfaza, jest kopią ludzkiego enzymu arylosulfatazy B.
This can improve the symptoms of MPS VI, including how far people with the disease can walk.
Preparat Naglazyme pomaga rozkładać węglowodany GAG i zatrzymuje ich odkładanie w komórkach, co pomaga zmniejszyć objawy MPS VI, w tym zwiększyć odległość pokonywaną przez osoby cierpiące na chorobę.
Galsulfase is produced by a method known as ‘ recombinant DNA technology’: it is made by a cell that has received a gene (DNA), which makes it able to produce the enzyme.
Galsulfazę otrzymuje się metodą znaną jako „ technologia rekombinacji DNA ”: jest ona wytwarzana przez komórkę, do której wprowadzono gen (DNA) umożliwiający jej wytwarzanie enzymu.
Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.
Reproduction and is authorised provided the source is acknowledged.
How has Naglazyme been studied?
Jak badano preparat Naglazyme?
Naglazyme has been compared with placebo (a dummy treatment) in one main study involving 39 patients with MPS VI aged between five and 29 years.
Preparat Naglazyme porównywano z placebo (leczenie obojętne) w jednym badaniu głównym z udziałem 39 pacjentów z MPS VI w wieku od 5 do 29 lat.
The main measure of effectiveness was how far the patients could walk after 24 weeks of treatment.
Główną miarą skuteczności była odległość, jaką pacjenci mogli pokonać po 24 tygodniach leczenia.
What benefit has Naglazyme shown during the studies?
Jakie korzyści ze stosowania preparatu Naglazyme zaobserwowano w badaniach?
Naglazyme was more effective than placebo.
Preparat Naglazyme był skuteczniejszy niż placebo.
After 24 weeks, the average distance walked over 12 minutes increased by 109 metres in the patients treated with Naglazyme and by 18 metres in those receiving placebo.
Po 24 tygodniach u pacjentów, którym podawano preparat Naglazyme, nastąpiła poprawa w zakresie odległości pokonywanej w ciągu 12 minut o średnio 109 metrów, w porównaniu z 18 metrami w przypadku pacjentów otrzymujących placebo.
What is the risk associated with Naglazyme?
Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem preparatu Naglazyme?
In studies, the most common side effects with Naglazyme (seen in more than 1 patient in 10) were ear pain, dyspnoea (difficulty breathing), abdominal (tummy) pain, general pain and reactions to the infusion (such as fever, chills, rash and hives).
W badaniach najczęstszymi działaniami niepożądanymi związanymi ze stosowaniem preparatu Naglazyme (obserwowanymi u więcej niż 1 na 10 pacjentów) były bóle ucha, duszności (trudności w oddychaniu), bóle brzucha, bóle ogólne oraz reakcje na infuzję (jak gorączka, dreszcze, wysypka i pokrzywka).
For the full list of all side effects reported with Naglazyme, see the Package Leaflet.
Pełny wykaz działań niepożądanych związanych ze stosowaniem preparatu Naglazyme znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Naglazyme should not be used in people who may be hypersensitive (allergic) to galsulfase or any of the other ingredients.
Preparatu Naglazyme nie należy stosować u osób, u których może występować nadwrażliwość (uczulenie) na galsulfazę lub którykolwiek składnik preparatu.
Why has Naglazyme been approved?
Na jakiej podstawie zatwierdzono preparat Naglazyme?
The Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) decided that for patients with MPS VI, treatment with Naglazyme provides benefits such as improved mobility when compared with patients given placebo.
Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) uznał, że w przypadku pacjentów z MPS VI, w porównaniu z pacjentami, którym podawano placebo, podawanie preparatu Naglazyme przynosi korzyści kliniczne, jak poprawa pod względem zdolności poruszania się.
Naglazyme only slightly improves the symptoms of MPS VI, but because this disease is severe and there are no other treatments for most patients with the disease, the CHMP decided that Naglazyme’ s benefits are greater than its risks for long-term enzyme replacement therapy in patients with a confirmed diagnosis of MPS VI.
Preparat Naglazyme zmniejsza objawy MPS VI jedynie w niewielkim stopniu, jednak ponieważ choroba jest ciężka, a w przypadku większości pacjentów nie istnieje żaden inny sposób jej leczenia, CHMP uznał, że korzyści ze stosowania preparatu Naglazyme przewyższają ryzyko związane z długoterminową substytucją enzymatyczną u pacjentów z potwierdzoną diagnozą MPS VI.
The Committee recommended that Naglazyme be given marketing authorisation.
Komitet zalecił przyznanie pozwolenia na dopuszczenie preparatu Naglazyme do obrotu.
Naglazyme has been authorised under ‘ Exceptional Circumstances’.
Preparat Naglazyme został dopuszczony do obrotu „ w wyjątkowych okolicznościach ”.
This means that because the disease is rare, it has not been possible to obtain complete information about Naglazyme.
Oznacza to, że ze względu na rzadkie występowanie choroby nie było możliwe uzyskanie pełnej informacji dotyczącej preparatu Naglazyme.
Every year, the European Medicines Agency (EMEA) will review any new information that may become available and this summary will be updated as necessary.
Co roku Europejska Agencja Leków (EMEA) dokona przeglądu wszystkich dostępnych nowych informacji o leku i w razie potrzeby uzupełni treść niniejszego streszczenia.
What information is still awaited for Naglazyme?
Jakich informacji brakuje jeszcze na temat preparatu Naglazyme?