qanastek/EMEA-V3 huggingface dataset:
Take special care with ORENCIA If you experience allergic reactions such as chest tightness, wheezing, severe dizziness or lightheadedness, swelling or skin rash tell your doctor immediately.
Kiedy zachować szczególną ostrożność stosując lek ORENCIA Jeśli wystąpi reakcja alergiczna, taka jak ucisk w klatce piersiowej, świszczący oddech, ciężkie zawroty głowy lub uczucie pustki w głowie, obrzęki lub wysypka skórna, należy niezwłocznie powiadomić lekarza prowadzącego.
If you have any kind of infection, including long-term or localised infection, or often get infections.
28 Jeśli pacjent ma jakiekolwiek zakażenie, w tym długotrwałe lub miejscowe zakażenie, lub często powtarzające się zakażenia.
It is important you tell your doctor if you have symptoms of infection (e.g. fever, malaise, dental problems).
Jest ważne, aby powiadomić lekarza prowadzącego o objawach zakażenia (np. gorączce, złym samopoczuciu, problemach z zębami).
ORENCIA also can lower your body's ability to fight infection and the treatment can make you more prone to getting infections or make any infection you have worse.
Lek ORENCIA może również spowodować zmniejszenie zdolności organizmu pacjenta do zwalczania zakażeń i leczenie może spowodować większą podatność na zakażenia lub pogorszenie przebiegu istniejących zakażeń.
If you have had tuberculosis (TB) or have symptoms of tuberculosis (persistent cough, weight loss, listlessness, mild fever) tell your doctor.
Jeśli pacjent chorował na gruźlicę lub ma objawy gruźlicy (przedłużający się kaszel, zmniejszenie masy ciała, apatia, niewielka gorączka), powinien powiadomić o tym lekarza prowadzącego.
Before you use ORENCIA, your doctor will examine you for tuberculosis or do a skin test.
Przed zastosowaniem leku ORENCIA, lekarz prowadzący wykona badanie na obecność gruźlicy lub wykona test skórny.
26 If you have viral hepatitis tell your doctor.
Jeśli pacjent choruje na wirusowe zapalenie wątroby, powinien poinformować o tym lekarza prowadzącego.
Before you use ORENCIA, your doctor may examine you for hepatitis.
Przed zastosowaniem leku ORENCIA, lekarz prowadzący może wykonać badanie w kierunku wirusowego zapalenia wątroby.
If you have cancer.
Jeśli u pacjenta występuje choroba nowotworowa.
Your doctor will have to decide if you can still be given ORENCIA.
Lekarz zadecyduje, czy pacjent może wciąż przyjmować lek ORENCIA.
If you recently had a vaccination or are planning to have one.
Jeśli pacjent był ostatnio szczepiony lub planuje szczepienie.
Some vaccines should not be given while receiving ORENCIA.
Niektórych szczepionek nie należy podawać podczas przyjmowania leku ORENCIA.
Check with your doctor before you receive any vaccines.
Należy skonsultować się z lekarzem prowadzącym przed przyjęciem jakiejkolwiek szczepionki.
If you are using a blood glucose monitor to check your blood glucose levels.
Jeśli pacjent używa glukometru w celu kontroli stężenia glukozy we krwi.
ORENCIA contains maltose, which is a type of sugar that can give falsely high blood glucose readings with certain types of blood glucose monitors.
Lek ORENCIA zawiera maltozę, która jest rodzajem cukru i może powodować fałszywe zawyżenie wyników pomiaru stężenia glukozy we krwi, przez niektóre urządzenia służące do oznaczania stężenia glukozy we krwi.
Your doctor may recommend a different method for monitoring your blood glucose levels.
Lekarz prowadzący może zalecić inną metodę badania stężenia glukozy we krwi.
ORENCIA and older people ORENCIA can be used by people over 65 with no change in dose.
Stosowanie leku ORENCIA u osób w podeszłym wieku U pacjentów powyżej 65 lat, lek ORENCIA może być stosowany w niezmienionej dawce.
Since the elderly are more susceptible to infections and cancer, ORENCIA should be used with caution in this patient population.
Ponieważ u osób w podeszłym wieku występuje większa podatność na zakażenia i nowotwory, w tej grupie pacjentów lek ORENCIA należy stosować ostrożnie.
ORENCIA and children / adolescents ORENCIA has not been studied in patients under 18 years of age, therefore ORENCIA is not recommended in this patient population.
Stosowanie leku ORENCIA u dzieci lub młodzieży Nie zaleca się stosowania leku ORENCIA u pacjentów w wieku poniżej 18 lat, ponieważ nie był on badany w tej grupie pacjentów.
Using other medicines Please tell your doctor if you are taking or have recently taken any other medicines, including medicines obtained without a prescription.
Stosowanie leku ORENCIA z innymi lekami Należy powiedzieć lekarzowi o wszystkich przyjmowanych obecnie lub ostatnio lekach, również tych, które wydawane są bez recepty.
ORENCIA is not to be used with biological medicines for rheumatoid arthritis including adalimumab, etanercept, and infliximab; there is insufficient evidence to recommend co- administration with anakinra and rituximab.
Nie należy stosować leku ORENCIA z biologicznymi lekami stosowanymi w reumatoidalnym zapaleniu stawów, w tym: adalimumabem, etanerceptem i infliksymabem; brak wystarczających danych, aby zalecać jednoczesne stosowanie z anakinrą i rytuksymabem.
ORENCIA can be taken with other medicines commonly used in the treatment of rheumatoid arthritis, such as steroids or painkillers including non-steroidal anti-inflammatories such as ibuprofen or diclofenac.
Lek ORENCIA może być przyjmowany wraz z innymi lekami, stosowanymi często w leczeniu reumatoidalnego zapalenia stawów, takimi jak: steroidy lub leki przeciwbólowe, w tym niesteroidowe leki przeciwzapalne, takie jak ibuprofen lub diklofenak.
Ask your doctor or pharmacist for advice before taking any other medicine while using ORENCIA.
Przed przyjęciem jakiegokolwiek innego leku w trakcie stosowania leku ORENCIA, należy poradzić się lekarza lub farmaceuty.
Pregnancy and breast-feeding The effects of ORENCIA in pregnancy are not known, so do not use ORENCIA if you are pregnant unless your doctor specifically recommends it.
Ciąża i karmienie piersią Działanie leku ORENCIA w ciąży nie jest znane, tak więc nie należy stosować leku ORENCIA w ciąży, chyba że zostanie on specjalnie zalecony przez lekarza prowadzącego.
Pregnancy must be avoided while using ORENCIA.
W trakcie przyjmowania leku ORENCIA należy unikać zajścia w ciążę.
Your doctor will advise you on adequate contraceptive methods while using ORENCIA and up to 14 weeks after the last dose.
Lekarz prowadzący zaleci stosowanie odpowiednich metod antykoncepcji podczas stosowania leku ORENCIA oraz w ciągu 14 tygodni po podaniu ostatniej dawki.
If you become pregnant while using ORENCIA, tell your doctor.
W przypadku zajścia w ciążę podczas stosowania leku ORENCIA, należy o tym powiadomić lekarza prowadzącego.
It is not known whether abatacept, the active ingredient, passes into human milk.
Nie wiadomo czy abatacept, składnik czynny leku, jest wydzielany do mleka ludzkiego.
You must stop breast-feeding if you are being treated with ORENCIA and for up to 14 weeks after the last dose.
Podczas stosowania leku ORENCIA oraz przez 14 tygodni od ostatniej dawki, należy przerwać karmienie piersią.
Driving and using machines If you are feeling tired or unwell after receiving ORENCIA, you should not drive or operate any machinery.
29 Prowadzenie pojazdów i obsługa maszyn W przypadku odczuwania zmęczenia lub złego samopoczucia po przyjęciu leku ORENCIA, nie należy prowadzić pojazdów ani obsługiwać maszyn.
It is not known if ORENCIA will affect the ability to drive or use machines.
Nie wiadomo czy lek ORENCIA wpływa na zdolność prowadzenia pojazdów lub obsługi maszyn.
Important information about some of the ingredients of ORENCIA This medicine contains 1.5 mmol (or 34.5 mg) sodium per maximum dose of 4 vials (0.375 mmol or 8.625 mg sodium per vial).
Ważne informacje o niektórych składnikach leku ORENCIA Lek zawiera 1, 5 mmol (lub 34, 5 mg) sodu w maksymalnej dawce 4 fiolek (0, 375 mmol lub 8, 625 mg sodu w jednej fiolce).
To be taken into consideration by patients on a controlled sodium diet.
Fakt ten powinien być uwzględniony u pacjentów na diecie ubogosodowej.
HOW TO USE ORENCIA
JAK STOSOWAĆ LEK ORENCIA
ORENCIA is supplied as a powder for solution for infusion.
Lek ORENCIA jest dostarczany w postaci proszku do sporządzania roztworu do infuzji.
This means that before ORENCIA is given to you, it is first dissolved in water for injections, then further diluted with sodium chloride 9 mg/ml (0.9%) solution for injection.
Oznacza to, że przed podaniem leku ORENCIA pacjentowi, jest on najpierw rozpuszczany w wodzie do iniekcji, a następnie rozcieńczany w roztworze chlorku sodu o stężeniu 9 mg/ ml (0, 9%), przeznaczonym do wstrzykiwań.
27 The recommended dose of abatacept given to you is based on your body weight:
Zalecana dawka abataceptu, podawana pacjentowi, zależy od masy ciała:
Your weight
Masa ciała
Vials
Fiolka
Less than 60 kg 60 kg - 100 kg More than 100 kg
Poniżej 60 kg 60 kg - 100 kg
How ORENCIA is given to you
Jak podawany jest lek ORENCIA
ORENCIA is given to you into a vein, usually in your arm, over a period of 30 minutes.
Lek ORENCIA podawany jest dożylnie, zazwyczaj do jednej z żył przedramienia, przez okres 30 minut.
This procedure is referred to as an infusion.
Metoda ta jest nazywana infuzją (wlewem).
Healthcare professionals will monitor you while you receive your ORENCIA infusion.
Profesjonalni pracownicy służby zdrowia będą monitorować stan pacjenta podczas podawania leku ORENCIA w infuzji.
How often ORENCIA is given to you ORENCIA should be given to you again, 2 and then 4 weeks after the first infusion.
Jak często podawany jest lek ORENCIA Lek ORENCIA należy ponownie podać po 2, a następnie po 4 tygodniach od wykonania pierwszej infuzji.
After that you will receive a dose every 4 weeks.
Następnie podaje się jedną dawkę co 4 tygodnie.
Your doctor will advise you on the duration of treatment and what other medications you may continue to take while on ORENCIA.
Lekarz prowadzący poinformuje pacjenta o czasie trwania leczenia oraz o tym, jakie inne leki może pacjent kontynuować w trakcie przyjmowania leku ORENCIA.
If you use more ORENCIA than you should In case this happens, your doctor will monitor you for any signs or symptoms of side effects, and treat these symptoms if necessary.
Zastosowanie większej niż zalecana dawki leku ORENCIA W tym przypadku, lekarz prowadzący będzie obserwował pacjenta, czy nie występują subiektywne i obiektywne objawy niepożądanych działań leku oraz stosował leczenie, jeśli będzie konieczne.
If you forget to use ORENCIA If you miss receiving ORENCIA when you are supposed to, ask your doctor when to schedule your next dose.
Pominięcie zastosowania leku ORENCIA W przypadku nieprzyjęcia dawki leku ORENCIA w wyznaczonym terminie, należy skonsultować się z lekarzem prowadzącym odnośnie wyznaczenia terminu przyjęcia kolejnej dawki.
If you stop using ORENCIA The decision to stop using ORENCIA should be discussed with your doctor.
Przerwanie stosowania leku ORENCIA Decyzję o przerwaniu stosowania leku ORENCIA należy omówić z lekarzem prowadzącym.
Like all medicines, ORENCIA can cause side effects, although not everybody gets them.
Jak każdy lek, lek ORENCIA może powodować działania niepożądane, chociaż nie u każdego one wystąpią.
The most common side effects with ORENCIA are headache and nausea.
Najczęściej występującymi działaniami niepożądanymi leku ORENCIA są ból głowy oraz nudności.
Like all medicines that affect your immune system, ORENCIA can cause serious side effects, which may need treatment.
Jak wszystkie leki wpływające na układ odpornościowy, ORENCIA może powodować wystąpienie ciężkich działań niepożądanych, wymagających leczenia.
Possible serious side effects include serious infections, malignancies and allergic reactions.
30 Możliwe ciężkie działania niepożądane to ciężkie zakażenia, nowotwory złośliwe oraz reakcje alergiczne.
Severe rash, hives or other signs of allergic reaction Swollen face, hands, feet Trouble breathing or swallowing
W przypadku wystąpienia któregokolwiek z poniższych objawów, należy natychmiast zawiadomić lekarza: ciężka wysypka, pokrzywka lub inne objawy reakcji alergicznej; obrzęk twarzy, dłoni, stóp; problemy z oddychaniem lub przełykaniem.
Signs of infection such as fever, malaise, dental problems, burning sensation during urination, painful skin rash, painful skin blisters, coughing
W przypadku wystąpienia któregokolwiek z poniższych objawów, należy zawiadomić lekarza tak szybko jak to możliwe: objawy zakażenia, takie jak: gorączka, złe samopoczucie, problemy z zębami, pieczenie podczas oddawania moczu, bolesna wysypka skórna, bolesne pęcherze skórne, kaszel.
The symptoms described above can be signs of the side effects listed below, all of which have been observed with ORENCIA in clinical trials:
Opisane powyżej objawy mogą wskazywać na wystąpienie wyszczególnionych poniżej działań niepożądanych, z których wszystkie obserwowano w badaniach klinicznych leku ORENCIA:
Very common side effects (at least 1 in 10 patients): headache.
Bardzo częste działania niepożądane (co najmniej u 1 na 10 pacjentów): ból głowy.
Common side effect (at least 1 in 100 and less than 1 in 10 patients): infections of nose, throat and lungs, urinary infections, painful skin blisters (herpes), rhinitis, dizziness, high blood pressure, flushing, cough, nausea, diarrhoea, upset stomach, abdominal pain, rash, fatigue, weakness and abnormal liver function tests.
Częste działania niepożądane (co najmniej u 1 na 100, ale mniej niż u 1 na 10 pacjentów): zakażenia nosa, gardła i płuc, zakażenia dróg moczowych, bolesne pęcherze na skórze (opryszczka), katar, zawroty głowy, podwyższone ciśnienie tętnicze krwi, zaczerwienienie skóry twarzy, kaszel, nudności, biegunka, dolegliwości żołądkowe, ból brzucha, wysypka, zmęczenie, osłabienie i nieprawidłowe wyniki prób wątrobowych.
28 Uncommon side effects (at least 1 in 1,000 and less than 1 in 100 patients): tooth infection, infected skin ulcer, nail fungal infection, skin cancer, low blood platelet count, low blood cell counts, allergic reactions, anxiety, numbness, hives, eye inflammation, dry eye, reduced vision, palpitation, rapid heart rate, low heart rate, low blood pressure, hot flush, mouth sores, increased tendency to bruise, hair loss, dry skin, painful joints, pain in the extremities, flu-like illness, increased weight, infusion-related reactions, depression, absence of menstruation, migraine, kidney infection, psoriasis, difficulty in breathing and throat tightness.
Niezbyt częste działania niepożądane (co najmniej u 1 na 1 000, ale mniej niż u 1 na 100 pacjentów): zakażenia zębów, zakażenia owrzodzeń skórnych, grzybica paznokci, rak skóry, mała ilość płytek krwi, mała ilość komórek krwi, reakcje alergiczne, niepokój, uczucie drętwienia, pokrzywka, zapalenie oka, suchość oczu, zmniejszenie ostrości wzroku, kołatanie serca, przyspieszona czynność serca, zwolniona czynność serca, obniżone ciśnienie tętnicze krwi, uderzenia gorąca, owrzodzenia jamy ustnej, zwiększona skłonność do powstawania siniaków, łysienie, suchość skóry, bóle stawów, bóle kończyn, objawy grypopodobne, zwiększenie masy ciała, odczyny związane z podawaniem wlewu dożylnego, depresja, brak miesiączki, migrena, zakażenie nerek, łuszczyca, trudności w oddychaniu i uczucie ściśnięcia gardła.
Rare side effects (at least 1 in 10,000 and less than 1 in 1,000 patients): blood stream infection.
Rzadkie działania niepożądane (co najmniej u 1 na 10 000, ale mniej niż u 1 na 1 000 pacjentów): zakażenie krwi.
Your doctor may also do tests to examine your blood values.
Lekarz prowadzący może także przeprowadzić badania krwi.
HOW TO STORE ORENCIA
JAK PRZECHOWYWAĆ LEK ORENCIA
Do not use after the expiry date which is stated on the label and the carton after EXP.
Nie stosować po upływie terminu ważności zamieszczonego na etykiecie i kartoniku po skrócie EXP.
After reconstitution and dilution, the infusion solution is stable for 24 hours in a refrigerator, but for bacteriological reasons, it is to be used immediately.
Po rozpuszczeniu i rozcieńczeniu, roztwór do wlewu, przechowywany w lodówce, jest trwały przez 24 godziny, niemniej jednak z powodów bakteriologicznych, powinien być użyty niezwłocznie.
Do not use ORENCIA if you notice opaque particles, discolouration or other foreign particles present in the infusion solution.
31 Nie należy stosować leku ORENCIA w przypadku stwierdzenia obecności nieprzezroczystych cząstek, przebarwienia lub innych obcych cząstek w roztworze do infuzji.
What ORENCIA contains The active substance is abatacept.
Co zawiera lek ORENCIA Substancją czynną leku jest abatacept.
After reconstitution, each ml contains 25 mg of abatacept.
Po rozpuszczeniu, każdy ml zawiera 25 mg abataceptu.
The other ingredients are maltose, sodium dihydrogen phosphate monohydrate and sodium chloride.
Inne składniki leku to maltoza, diwodorofosforan sodu jednowodny i chlorek sodu.
What ORENCIA looks like and contents of the pack ORENCIA powder for concentrate for solution for infusion is a white to off-white powder that can appear solid or broken into pieces.
Jak wygląda lek ORENCIA i co zawiera opakowanie ORENCIA proszek do przygotowania koncentratu do sporządzania roztworu do infuzji jest białym lub prawie białym proszkiem, który może występować jako jedna bryłka lub połamana bryłka, w kawałkach.
ORENCIA is available in packs of either 1, 2 or 3 vials and is supplied with respectively 1, 2 or 3 silicone-free syringes.
Lek ORENCIA jest dostępny w opakowaniach zawierających 1, 2 lub 3 fiolki i jest dostarczany odpowiednio wraz z 1, 2 lub 3 strzykawkami niezawierającymi silikonu.
29 Marketing Authorisation Holder and Manufacturer Marketing Authorisation Holder:
Podmiot odpowiedzialny i wytwórca Podmiot odpowiedzialny:
Contrada Fontana del Ceraso I-03012 Anagni-Frosinone Italy
Contrada Fontana del Ceraso I- 03012 Anagni- Frosinone Włochy
Deutschland BRISTOL-MYERS SQUIBB GMBH & CO.
32 Deutschland BRISTOL- MYERS SQUIBB GMBH & CO.
This leaflet was last approved in (MM/YYYY)
(MM/ RRRR)
Reconstitution and dilution should be performed in accordance with good practices rules, particularly with respect to asepsis.
33 Rozpuszczanie i rozcieńczanie powinno odbywać się zgodnie z zasadami dobrej praktyki, szczególnie w zakresie aseptyki.
Dose selection: see section 3 ‘How to use ORENCIA’ of the Package Leaflet
Ulotki dla pacjenta „ Jak stosować lek ORENCIA ”.
Reconstitution of vials: under aseptic conditions, reconstitute each vial with 10 ml of water for injections, using the silicone-free disposable syringe provided with each vial and an 18-21 gauge needle.
Rozpuszczanie zawartości fiolek: w warunkach aseptycznych, rozpuścić zawartość każdej fiolki w 10 ml wody do wstrzykiwań, przy użyciu jednorazowych strzykawek niezawierających silikonu, dostarczanych z każdą fiolką oraz igły o rozmiarze 18- 21.
Remove the flip-top from the vial and wipe the top with an alcohol swab.
Usunąć kapsel typu flip- off z fiolki i przetrzeć szczyt gazikiem zamoczonym w alkoholu.
Insert the syringe needle into the vial through the centre of the rubber stopper and direct the stream of water for injections to the glass wall of the vial.
Wprowadzić igłę strzykawki do fiolki przez środek gumowego korka i skierować strumień wody do wstrzykiwań na ściankę fiolki.
Do not use the vial if a vacuum is not present.
Nie używać zawartości fiolki w przypadku braku próżni.
Remove the syringe and needle after 10 ml of water for injections have been injected into the vial.
Po wstrzyknięciu do fiolki 10 ml wody do wstrzykiwań, usunąć strzykawkę i igłę.
To minimise foam formation in solutions of ORENCIA the vial should be rotated with gentle swirling until the contents are completely dissolved.
W celu zminimalizowania tworzenia się piany w roztworze leku ORENCIA, należy obracać fiolkę delikatnym ruchem wirującym do momentu całkowitego rozpuszczenia się zawartości.
Do not use prolonged or vigorous agitation.
Nie stosować długiego, energicznego wstrząsania.
Upon complete dissolution of the powder, the vial should be vented with a needle to dissipate any foam that may be present.
Po całkowitym rozpuszczeniu proszku, należy odpowietrzyć fiolkę za pomocą igły w celu rozproszenia ewentualnie obecnej piany.
After reconstitution the solution should be clear and colourless to pale yellow.
Po rozpuszczeniu, roztwór powinien być klarowny i bezbarwny do jasnożółtego.
Do not use if opaque particles, discolouration, or other foreign particles are present.
Nie używać w przypadku stwierdzenia obecności nieprzezroczystych cząstek, przebarwienia lub innych obcych cząstek.
31 Preparation of infusion: immediately after reconstitution, dilute the product to 100 ml with sodium chloride 9 mg/ml (0.9%) solution for injection.
Przygotowanie wlewu dożylnego: bezpośrednio po rozpuszczeniu zawartości, produkt powinien zostać rozcieńczony do objętości 100 ml przy użyciu roztworu chlorku sodu o stężeniu 9 mg/ ml (0, 9%) przeznaczonego do wstrzykiwań.
From a 100 ml infusion bag or bottle, withdraw a volume of 0.9% sodium chloride injection equal to the volume of the reconstituted ORENCIA vials (for 2 vials remove 20 ml, for 3 vials remove 30 ml, for 4 vials remove 40 ml).
Z worka infuzyjnego lub butelki o pojemności 100 ml usunąć objętość 0, 9% roztworu chlorku sodu równą objętości zawartej w fiolkach z rozpuszczonym lekiem (dla 2 fiolek usunąć 20 ml, dla 3 fiolek usunąć 30 ml, dla 4 fiolek usunąć 40 ml).
Slowly add the reconstituted ORENCIA solution from each vial to the infusion bag or bottle using the same silicone-free disposable syringe provided with each vial.
Z każdej fiolki dodać powoli do worka infuzyjnego lub butelki, przy użyciu tej samej niezawierającej silikonu, jednorazowej strzykawki, dostarczanej z każdą fiolką produktu, otrzymany roztwór leku ORENCIA.
Gently mix.
Delikatnie wymieszać.
The concentration of the fully diluted ORENCIA solution in the infusion bag or bottle will be approximately 5, 7.5, or 10 mg of abatacept per ml of solution depending on whether 2, 3, or 4 vials of abatacept are used.
Stężenie końcowe rozcieńczonego roztworu produktu ORENCIA w worku infuzyjnym lub butelce będzie wynosić około 5; 7, 5; lub 10 mg abataceptu na ml roztworu, w zależności od ilości użytych fiolek abataceptu - 2, 3, lub 4.
Administration: when reconstitution and dilution are performed under aseptic conditions ORENCIA infusion solution can be used immediately or within 24 hours if stored refrigerated at 2°C to 8°C.
Podawanie: w przypadku rozpuszczenia i rozcieńczenia w warunkach aseptycznych, roztwór do infuzji produktu ORENCIA może zostać użyty natychmiast, lub w ciągu 24 godzin, jeżeli będzie przechowywany w lodówce, w temperaturze od 2°C do 8°C.
However, for microbiological reasons, it is to be used immediately.
Jednakże, ze względów mikrobiologicznych, powinien on być podany natychmiast.
Prior to administration, the ORENCIA solution should be inspected visually for particulate matter and discolouration.
Przed podaniem, roztwór produktu ORENCIA należy sprawdzić wizualnie na obecność cząstek stałych lub przebarwienia.
The entire, fully diluted ORENCIA solution should be administered over a period of 30 minutes and must be administered with an infusion set and a sterile, non-pyrogenic, low-protein-binding filter (pore size of 0.2 to 1.2 μm).
Musi być podawany za pomocą zestawu do infuzji dożylnej z jałowym, niepyrogennym filtrem o małej zdolności wiązania białek (średnica porów 0, 2 do 1, 2 μm).
Do not store any unused portion of the infusion solution for reuse.
Nie przechowywać porcji nie zużytego roztworu do infuzji w celu ponownego użycia.
ORENCIA should not be mixed with other medicines or infused concomitantly in the same intravenous line with other medicines.
Inne leki: lek ORENCIA nie powinien być mieszany z innymi lekami, lub podawany we wlewie dożylnym jednocześnie, przez ten sam dostęp dożylny, z innymi lekami.
No physical or biochemical compatibility studies have been conducted to evaluate the co-administration of ORENCIA with other agents.
Nie przeprowadzono badań dotyczących zgodności fizycznej lub biochemicznej w celu oceny możliwości jednoczesnego podawania produktu ORENCIA z innymi lekami.
What is Orfadin?
Co to jest Orfadin?
Orfadin is a hard white capsule for oral use.
Orfadin ma postać twardych białych kapsułek do stosowania doustnego.
Treatment with Orfadin should be started and monitored by doctors who are experienced in the treatment of hereditary tyrosinemia type 1 (HT-1) patients.
Leczenie preparatem Orfadin powinni rozpocząć i monitorować lekarze posiadający doświadczenie w leczeniu pacjentów z dziedziczną tyrozynemią typu 1 (HT- 1).
Orfadin contains the active substance nitisinone.
Substancją czynną preparatu Orfadin jest nityzynon.
What is Orfadin used for?
W jakim celu stosuje się Orfadin?
Harmful substances will be formed and accumulate in the body, causing progressive liver failure and liver cancer in young children.
Orfadin stosuje się w leczeniu pacjentów z dziedziczną tyrozynemią typu 1, rzadką chorobą wieku dziecięcego, objawiającą się niezdolnością organizmu do rozkładania aminokwasu tyrozyny, co prowadzi do powstawania i gromadzenia w organizmie szkodliwych substancji, powodując stopniową niewydolność wątroby i raka wątroby u małych dzieci.
It is used with a diet that restricts the amino acids tyrosine and phenylalanine.
Orfadin stosuje się równocześnie z dietą ograniczającą spożywanie aminokwasów tyrozyny i fenyloalaniny.
Because the number of patients with hereditary tyrosinemia type 1 is low, the disease is rare, and Orfadin was designated an ‘ orphan medicine’ (a medicine used in rare diseases) on 29 December 2000.
W związku z tym, że liczba pacjentów z dziedziczną tyrozynemią typu 1 jest niska, chorobę tę uznano za chorobę rzadką, a preparat Orfadin został oznaczony jako „ sierocy produkt leczniczy ” (lek stosowany w chorobach rzadkich) w dniu 29 grudnia 2000 r.
How is Orfadin used?
Jak stosować preparat Orfadin?
Orfadin should be started as early as possible and the dose of Orfadin adjusted to the patient.
Leczenie preparatem Orfadin należy rozpocząć możliwie najwcześniej, a dawkę preparatu dostosować do pacjenta.
The recommended starting dose is 1 mg/ kg body weight/ day divided in 2 doses administered orally.
Zalecana dawka początkowa wynosi 1 mg/ kg masy ciała/ dobę, podzielona na 2 dawki podawane doustnie.
The capsules may be opened and their contents mixed in a small amount of water or formula diet just before swallowing.
Kapsułki można otworzyć, a zawartość bezpośrednio przed podaniem wymieszać z niewielką ilością wody lub mieszanki dietetycznej.
Orfadin is intended for long-term use.
Orfadin przeznaczony jest do długotrwałego stosowania.
How does Orfadin work?
Jak działa preparat Orfadin?
Tyrosine is broken down in the body by a number of enzymes.
Tyrozyna jest rozkładana w organizmie przez kilka enzymów.
Patients with HT-1 lack one of these enzymes, and the tyrosine in their body is not properly eliminated, but is transformed instead into harmful substances.
Pacjenci z HT- 1 nie posiadają jednego z tych enzymów, a ich organizmy nie usuwają we właściwy sposób tyrozyny, lecz przekształcają ją w szkodliwe substancje.
Nitisinone, the active substance in Orfadin, blocks the breakdown of tyrosine before it can be transformed into harmful substances.
Nityzynon, substancja czynna preparatu Orfadin, blokuje rozkładanie tyrozyny, zanim zostanie ona przekształcona w szkodliwe substancje.
However, tyrosine will remain in the body and therefore a special diet (with low tyrosine and phenylalanine content) must be followed when taking Orfadin.
Jednakże tyrozyna odkłada się w organizmie, dlatego równocześnie z preparatem Orfadin konieczne jest stosowanie specjalnej diety (ograniczającej spożycie tyrozyny i fenyloalaniny).
(44-20) 74 18 84 00 Fax (44-20) 74 18 84 16 E-mail: mail@emea. eu. int http: / /www. emea. eu. int ©EMEA 2006 Reproduction and/ or distribution of this document is authorised for non commercial purposes only provided the EMEA is acknowledged survival was studied, and compared to historical records (report of patient survival with diet only as published in medical journals).
Największe badanie preparatu Orfadin objęło 257 pacjentów w 87 różnych szpitalach w 25 krajach, w ramach programu „ współczucia ” (programu, w czasie trwania którego lekarze mogą żądać dla jednego ze swoich pacjentów leków jeszcze przed ich pełnym zarejestrowaniem).
What benefit has Orfadin shown during the studies?
Jakie korzyści płynące ze stosowania preparatu Orfadin zaobserwowano w badaniach?
The main benefit is that Orfadin has been shown to greatly extend life.
Główną korzyścią ze stosowania preparatu Orfadin jest znaczne wydłużenie okresu przeżycia.
For example, a baby less than 2 months old with HT-1 would normally have only a 28% chance of surviving 5 years using diet alone.
Przykładowo, niemowlęta z HT- 1 poniżej drugiego miesiąca życia, przy stosowaniu tylko ograniczeń dietetycznych, miałyby zwykle zaledwie 28% szans na przeżycie 5 lat.
With additional Orfadin treatment, the survival rate increases to 82%.
Przy dodatkowym leczeniu preparatem Orfadin współczynnik przeżycia wzrasta do 82%.
The sooner treatment is started, the better the rate of survival.
Wczesne rozpoczęcie leczenia wpływa na zwiększenie współczynnika przeżycia.
What is the risk associated with Orfadin?
Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem preparatu Orfadin?
The most common side effects of Orfadin are the result of high tyrosine levels caused by patients not eating the right foods as well as rare cases of a decrease in platelet and white blood cell counts.
Najczęstsze działania niepożądane preparatu Orfadin związane są z wysokim poziomem tyrozyny u pacjentów nieprzestrzegających ograniczeń dietetycznych, jak i z poszczególnymi przypadkami zmniejszenia liczby płytek i białych ciałek krwi.
For the full description of the side effects reported with Orfadin, please see the package leaflet.
Pełen opis wszystkich zgłaszanych działań niepożądanych związanych ze stosowaniem preparatu Orfadin znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Orfadin should not be used in people who may be hypersensitive (allergic) to nitisinone or any of the other ingredients.
Preparatu Orfadin nie należy stosować u osób, u których może występować nadwrażliwość (alergia) na nityzynon lub jakikolwiek inny składnik preparatu.
Why has Orfadin been approved?
Na jakiej podstawie zatwierdzono preparat Orfadin?
The Committee for Medicinal products for Human Use (CHMP) decided that Orfadin seems to be an effective treatment of HT-1, particularly if started early before the patient ’ s liver is too damaged, and it provides a better outcome for patients than that reported in literature with diet alone.
Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) uznał, że w leczeniu pacjentów z HT- 1, zwłaszcza przy wczesnym rozpoczęciu leczenia, zanim wątroba pacjenta nie zostanie zbyt zniszczona, korzyści płynące ze stosowania preparatu Orfadin dla pacjentów przewyższają korzyści płynące ze stosowania tylko ograniczeń dietetycznych.
The CHMP decided that Orfadin’ s benefits are greater than its risks and recommended that Orfadin be given marketing authorisation.
CHMP uznał, że korzyści płynące ze stosowania preparatu Orfadin przewyższają ryzyko i zalecił przyznanie mu pozwolenia na dopuszczenie do obrotu.
Orfadin has been authorised under "Exceptional Circumstances", because, as the disease is rare, it has not been possible to obtain complete information on the medicine.
Raz do roku Europejska Agencja ds.
Every year, the European Medicines Agency (EMEA) reviews any new information which may have become available and updates this summary as necessary.
Leków (EMEA) dokona przeglądu wszystkich dostępnych nowych informacji o leku i uzupełni treść niniejszego streszczenia, jeśli to będzie konieczne.
What information is still awaited for Orfadin?
Jakich informacji brakuje jeszcze na temat preparatu Orfadin?
The company that makes Orfadin has established a post-marketing surveillance program to monitor the use and safety of the medicine in the treatment of HT-1.
Firma produkująca preparat Orfadin ustanowiła, po wprowadzeniu leku do obrotu, program mający na celu monitorowanie sposobu i bezpieczeństwa stosowania produktu w leczeniu HT- 1.
Other information about Orfadin:
Inne informacje dotyczące preparatu Orfadin:
The European Commission granted a marketing authorisation valid throughout the European Union for Orfadin to Swedish Orphan International AB on 21 February 2005.
Komisja Europejska przyznała firmie Swedish Orphan International AB pozwolenie na dopuszczenie preparatu Orfadin do obrotu, ważne na terytorium Unii Europejskiej.
The record of Orfadin’ s designation as an Orphan medicine is available here.
Zapis oznaczenia preparatu Orfadin jako sierocego produktu leczniczego dostępny jest tutaj.
The full EPAR for Orfadin can be found here.
Pełne sprawozdanie EPAR dla preparatu Orfadin dostępne jest tutaj.
This summary was last updated in 8-2006.
8- 2006.
Packaging
Doustnie
Package size
60 kapsułek
Hard capsule Hard capsule Hard capsule
Butelka (polietylen o dużej gęstości)
Oral use Oral use Oral use
Kapsułka twarda
Bottle (HDPE) Bottle (HDPE) Bottle (HDPE)
Butelka (polietylen o dużej gęstości)
60 Capsules 60 Capsules 60 Capsules
60 kapsułek
Orfadin 2 mg hard capsules.
Orfadin 2 mg kapsułki twarde.
Each capsule contains 2 mg nitisinone.
Jedna kapsułka zawiera 2 mg nityzynonu.
White, opaque capsules marked “ NTBC 2mg” on one side of the capsule.
Białe, nieprzezroczyste kapsułki z oznaczeniem „ NTBC 2 mg ” po jednej stronie kapsułki.
Treatment of patients with confirmed diagnosis of hereditary tyrosinemia type 1 (HT-1) in combination with dietary restriction of tyrosine and phenylalanine.
Leczenie pacjentów z potwierdzoną diagnozą dziedzicznej tyrozynemii typ 1 (HT- 1) równocześnie z dietą ograniczającą spożycie tyrozyny i fenyloalaniny.
Nitisinone treatment should be initiated and supervised by a physician experienced in the treatment of HT-1 patients.
Leczenie nityzynonem należy rozpocząć i prowadzić pod kontrolą lekarza z doświadczeniem w leczeniu pacjentów z HT- 1.
Treatment of all genotypes of the disease should be initiated as early as possible to increase overall survival and avoid complications such as liver failure, liver cancer and renal disease.
Leczenie pacjentów z wszystkimi genotypami choroby należy rozpoczynać jak najwcześniej w celu zwiększenia szansy przeżycia i uniknięcia powikłań obejmujących niewydolność wątroby, nowotwór wątroby i chorobę nerek.
Adjunct to the nitisinone treatment, a diet deficient in phenylalanine and tyrosine is required and should be followed by monitoring of plasma amino acids (see sections 4.4 and 4.8).
Podczas leczenia nityzynonem wymagane jest jednoczesne stosowanie diety ubogiej w fenyloalaninę i tyrozynę oraz monitorowanie aminokwasów w osoczu (patrz punkty 4. 4 i 4. 8).
The dose of nitisinone should be adjusted individually.
Dawkę nityzynonu należy dostosować indywidualnie dla danego pacjenta.
The recommended initial dose is 1 mg/ kg body weight/ day divided in 2 doses administered orally.
Zalecana początkowa dawka leku wynosi 1 mg/ kg masy ciała/ dobę podzielona na 2 dawki podawane doustnie.
The capsule may be opened and the content suspended in a small amount of water or formula diet immediately before intake.
Kapsułkę można otworzyć, a zawartość bezpośrednio przed podaniem wymieszać z niewielką ilością wody lub mieszanki dietetycznej.
Dose adjustment During regular monitoring, it is appropriate to follow urine succinylacetone, liver function test values and alpha-fetoprotein levels (see section 4.4).
Modyfikacja dawki Podczas prowadzenia regularnej obserwacji należy kontrolować poziom bursztynyloacetonu w moczu, poziom alfa- fetoproteiny i monitorować wartości testów wątrobowych.
If urine succinylacetone is still detectable one month after the start of nitisinone treatment, the nitisinone dose should be increased to 1.5 mg/ kg body weight/ day divided in 2 doses.
Jeśli po upływie jednego miesiąca od rozpoczęcia leczenia nityzynonem bursztynyloaceton jest nadal obecny w moczu, należy zwiększyć dawkę nityzynonu do 1, 5 mg/ kg masy ciała/ dobę w 2 podzielonych dawkach.
A dose of 2 mg/ kg body weight/ day may be needed based on the evaluation of all biochemical parameters.
Po dokonaniu oceny wszystkich parametrów biochemicznych może okazać się konieczne zwiększenie dawki do 2 mg/ kg masy ciała/ dobę.
This dose should be considered as a maximal dose for all patients.
Jest to maksymalna dawka w przypadku wszystkich pacjentów.
If the biochemical response is satisfactory, the dose should be adjusted only according to body weight gain.
Jeśli odpowiedź biochemiczna jest zadowalająca, dawkę należy modyfikować jedynie w przypadku zwiększenia masy ciała.
However, in addition to the tests above, during the initiation of therapy or if there is a deterioration, it may be necessary to follow more closely all available biochemical parameters (i. e. plasma succinylacetone, urine 5-aminolevulinate (ALA) and erythrocyte porphobilinogen (PBG)-synthase activity).
Niemniej oprócz wykonywania powyższych testów na początku leczenia lub w przypadku pogorszenia może okazać się konieczna ściślejsza obserwacja wszystkich dostępnych parametrów biochemicznych (tj. poziom bursztynyloacetonu w osoczu, kwasu 5- amionolewulinowego (ALA) w moczu i aktywność syntazy porfobilinogenu (PBG) erytrocytów).
2 Mothers receiving nitisinone should not breast-feed (see sections 4.6 and 5.3).
Matki przyjmujące nityzynon nie powinny karmić piersią (patrz punkty 4. 6 i 5. 3).
Dietary restriction in relation to visual disorders It is recommended that a slit-lamp examination of the eyes is performed before initiation of nitisinone treatment.
Ograniczenia dietetyczne w przypadku zaburzeń widzenia Przed rozpoczęciem leczenia nityzynonem zaleca się wykonania badania oczu z użyciem lampy szczelinowej.
A patient displaying visual disorders during treatment with nitisinone should without delay be examined by an ophthalmologist.
Pacjent, u którego występują zaburzenia widzenia podczas leczenia nityzynonem powinien być niezwłocznie zbadany przez okulistę.
It should be established that the patient is adhering to his dietary regimen and the plasma tyrosine concentration should be measured.
Należy ustalić, czy pacjent przestrzega zalecanej diety oraz wykonać pomiar stężenia tyrozyny w osoczu.
A more restricted tyrosine and phenylalanine diet should be implemented in case the plasma tyrosine level is above 500 micromol/ l.
W przypadku, gdy poziom tyrozyny w osoczu przekracza 500 mikromoli/ l należy wprowadzić bardziej restrykcyjną dietę pod względem zawartości tyrozyny i fenyloalaniny.
It is not recommended to lower the plasma tyrosine concentration by reduction or discontinuation of nitisinone, since the metabolic defect may result in deterioration of the patient’ s clinical condition.
Nie zaleca się obniżania stężenia tyrozyny w osoczu za pomocą obniżenia lub odstawienia nityzynonu, ponieważ defekt metaboliczny może powodować pogorszenie stanu klinicznego pacjenta.
Liver monitoring The liver function should be monitored regularly by liver function tests and liver imaging.
Obserwacja czynności wątroby Należy regularnie obserwować czynności wątroby wykonując testy wątrobowe i obrazowanie wątroby.
It is recommended also to monitor serum alpha-fetoprotein concentration.
Ponadto zaleca się obserwowanie stężenia alfa- fetoproteiny w surowicy.
Increase in serum alpha- fetoprotein concentration may be a sign of inadequate treatment.
Wzrost stężenia alfa- fetoproteiny w surowicy może być oznaką nieprawidłowego leczenia.
Patients with increasing alpha- fetoprotein or signs of nodules in the liver should always be evaluated for hepatic malignancy.
Pacjenci z podwyższonym poziomem alfa- fetoproteiny lub oznakami guzków w wątrobie powinni zawsze być badani w kierunku obecności złośliwych nowotworów wątroby.
Platelet and white blood cell (WBC) monitoring It is recommended that platelet and white cell counts are monitored regularly, as a few cases of reversible trombocytopenia and leucopenia were observed during clinical evaluation.
Obserwacja liczby płytek krwi i białych krwinek (WBC) Zaleca się prowadzenie regularnych obserwacji liczby płytek krwi i białych krwinek, ponieważ podczas oceny klinicznej zaobserwowano kilka przypadków odwracalnej trombocytopenii i leukopenii.
Monitoring visits should be performed every 6 months; shorter intervals between visits are recommended in case of adverse events.
Wizyty kontrolne powinny odbywać się co 6 miesięcy; krótsze odstępy między wizytami zalecane są w przypadku wystąpienia działań niepożądanych.
No formal interaction studies with other medicinal products have been conducted.
Nie prowadzono udokumentowanych badań interakcji nityzynonu z innymi lekami.
Nitisinone is metabolised in vitro by CYP 3A4 and dose-adjustment may therefore be needed when nitisinone is co-administered with inhibitors or inducers of this enzyme.
Nityzynon jest metabolizowany in vitro przez CYP 3A4 i w związku z tym modyfikacja dawki może być konieczna w przypadku równoczesnego podawania nityzynonu z inhibitorami lub lekami indukującymi ten enzym.
Based on in vitro studies, nitisinone is not expected to inhibit CYP 1A2, 2C9, 2C19, 2D6, 2E1 or 3A4- mediated metabolism.
Na podstawie badań in vitro nie oczekuje się hamowania przez nityzynon metabolizmu, w którym pośredniczą CYP 1A2, 2C9, 2C19, 2D6, 2E1 lub 3A4.
No formal food interactions studies have been performed.
Nie przeprowadzono udokumentowanych badań nad interakcją leku z pożywieniem.
However, nitisinone has been co- administered with food during the generation of efficacy and safety data.
Tym niemniej nityzynon podawano wraz z jedzeniem podczas badań ustalających skuteczność i bezpieczeństwo leku.
Therefore, it is recommended that if nitisinone treatment is initiated with food, this should be maintained on a routine basis.
W związku z tym zaleca się, aby w przypadkach, gdy leczenie nityzynonem wdrożono podając lek z jedzeniem, stosować tę zasadę rutynowo.
Pregnancy There are no adequate data from the use of nitisinone in pregnant women.
Ciąża Brak jest wystarczających danych dotyczących stosowania nityzynonu u kobiet w ciąży.
Nitisinone should not be used during pregnancy unless clearly necessary.
Nityzynonu nie wolno stosować w okresie ciąży jeśli nie jest to bezwzględnie konieczne.
Lactation It is not known whether nitisinone is excreted in human breast milk.
3 Laktacja Nie wiadomo, czy nityzynon jest wydalany z mlekiem matki.
Animal studies have shown adverse postnatal effects via exposure of nitisinone in milk.
Badania prowadzone na zwierzętach wykazały niepożądane działania leku u młodych w okresie pourodzeniowym wywołane kontaktem z lekiem przez mleko.
Therefore, mothers receiving nitisinone should not breast-feed, since a risk to the suckling child cannot be excluded (see sections 4.3 and 5.3).
W związku z tym matki przyjmujące nityzynon nie powinny karmić piersią, ponieważ nie można wykluczyć zagrożenia dla karmionego piersią dziecka (patrz punkty 4. 3 i 5. 3).
The adverse reactions considered at least possibly related to treatment are listed below, by body system organ class, and absolute frequency.
Poniżej przedstawiono listę działań niepożądanych wg klasyfikacji układów narządowych i bezwzględnej częstości, których prawdopodobieństwo wystąpienia uważa się za możliwe.
Frequencies are defined as common (≥ 1/ 100, < 1/ 10) or uncommon (≥ 1/ 1,000, < 1/ 100).
Częstość występowania określono jako często (≥1/ 100, < 1/ 10) lub niezbyt często (≥1/ 1000, < 1/ 100).
Blood and lymphatic system disorders Common: thrombocytopenia, leucopenia, granulocytopenia Uncommon: leukocytosis
Zaburzenia krwi i układu chłonnego Często: trombocytopenia, leukopenia, granulocytopenia Niezbyt często: leukocytoza
Eye disorders Common: conjunctivitis, corneal opacity, keratitis, photophobia, eye pain Uncommon: blepharitis
Zaburzenia oka Często: zapalenie spojówek, zmętnienie rogówki, zapalenie rogówki, światłowstręt, ból oka Niezbyt często: zapalenie powiek
Skin and subcutaneous tissue disorders Uncommon: exfoliative dermatitis, erythematous rash, pruritus
Zaburzenia skóry i tkanki podskórnej Niezbyt często: zapalenie skóry złuszczające, rumieniowata wysypka, świąd
Nitisinone treatment is associated with elevated tyrosine levels.
Leczeniu nityzynonem towarzyszy podwyższony poziom tyrozyny.
Elevated levels of tyrosine have been associated with corneal opacities and hyperkeratotic lesions.
Podwyższony poziom tyrozyny wiąże się ze zmętnieniem rogówki i zmianami hiperkeratotycznymi.
Restriction of tyrosine and phenylalanine in the diet should limit the toxicity associated with this type of tyrosinemia (see section 4.4).
Ograniczenie podaży tyrozyny i fenyloalaniny w diecie powinno ograniczyć toksyczność związaną z tym typem tyrozynemii (patrz punkt 4. 4).
No case of overdose has been reported.
Nie donoszono o żadnym przypadku przedawkowania.
Accidental ingestion of nitisinone by individuals eating normal diets not restricted in tyrosine and phenylalanine will result in elevated tyrosine levels.
Przypadkowe spożycie nityzynonu przez osobę na diecie bez ograniczenia podaży tyrozyny i fenyloalaniny spowoduje podwyższenie poziomu tyrozyny.
Elevated tyrosine levels have been associated with toxicity to eyes, skin, and the nervous system.
Podwyższony poziom tyrozyny wiąże się z toksycznym wpływem na oczy, skórę i układ nerwowy.
Restriction of tyrosine and phenylalanine in the diet should limit toxicity associated with this type of tyrosinemia.
Ograniczenie podaży tyrozyny i fenyloalaniny w diecie powinno ograniczyć toksyczność związaną z tym rodzajem tyrozynemii.
No information about specific treatment of overdose is available.
Brak dostępnych informacji o swoistym leczeniu w przypadku przedawkowania.
Other alimentary and metabolism products.
Inne leki działające na przewód pokarmowy i metabolizm.
The biochemical defect in hereditary tyrosinemia type 1 (HT-1) is a deficiency of fumarylacetoacetate hydrolase, which is the final enzyme of the tyrosine catabolic pathway.
Zaburzenie biochemiczne w dziedzicznej tyrozynemii typu 1 (HT- 1) polega na braku hydrolazy fumaryloacetooctanu - końcowego enzymu na szlaku katabolicznym tyrozyny.
Nitisinone is a competitive inhibitor of 4-hydroxyphenylpyruvate dioxygenase, an enzyme which precedes fumarylacetoacetate hydrolase in the tyrosine catabolic pathway.
Hamując normalny katabolizm
By inhibiting the normal catabolism of tyrosine in patients with HT-1, nitisinone prevents the accumulation of the toxic intermediates maleylacetoacetate and fumarylacetoacetate.
4 tyrozyny u pacjentów z HT- 1, nityzynon przeciwdziała kumulacji toksycznych półproduktów - maleiloacetooctanu i fumaryloacetooctanu.
In patients with HT-1, these intermediates are converted to the toxic metabolites succinylacetone and succinylacetoacetate.
U pacjentów z HT- 1 te półprodukty zostają zamienione na toksyczne metabolity bursztynyloaceton i bursztynyloacetooctan.
Succinylacetone inhibits the porphyrin synthesis pathway leading to the accumulation of 5-aminolevulinate.
Bursztynyloaceton hamuje szlak syntezy porfiryny prowadząc do kumulacji kwasu 5- aminolewulinowego.
Nitisinone treatment leads to normalised porphyrin metabolism with normal erythrocyte PBG- synthase activity and urine 5-ALA, decreased urinary excretion of succinylacetone, increased plasma tyrosine concentration and increased urinary excretion of phenolic acids.
Leczenie nityzynonem prowadzi do normalizacji metabolizmu porfiryny z normalną aktywnością syntazy erytrocytów PBG i poziomu 5- ALA w moczu, zmniejszenia wydalanego z moczem bursztynyloacetonu, zwiększenia stężenia tyrozyny w osoczu oraz zwiększenia wydalanych z moczem kwasów fenolowych.
Available data from a clinical study indicates that in more than 90% of the patients urine succinylacetone was normalized during the first week of treatment.
Dane uzyskane podczas badania klinicznego wskazują, że u ponad 90% pacjentów stężenie bursztynyloacetonu wydalanego z moczem uległo normalizacji w pierwszym tygodniu leczenia.
Succinylacetone should not be detectable in urine or plasma when the nitisinone dose is properly adjusted.
Po właściwym dostosowaniu dawki nityzynonu obecność bursztynyloacetonu nie powinna być wykrywana w moczu i osoczu.
4 Effects on overall survival When compared to data for historical controls, it can be seen that treatment with nitisinone together with dietary restriction results in a better survival probability in all HT-1 phenotypes.
Wpływ na ogólną szansę przeżycia Po dokonaniu porównania z danymi historycznymi z grup kontrolnych, można zauważyć, że leczenie nityzynonem wraz z przestrzeganiem ograniczeń dietetycznych prowadzi do zwiększenia szansy przeżycia pacjentów z wszystkimi fenotypami HT- 1.
This is seen in the following table:
Obrazuje to poniższa tabela:
Age at start of treatment
Wiek pacjenta na