qanastek/EMEA-V3 huggingface dataset:
Uncommon side effects • decrease in blood pressure • allergic-type reactions, including anaphylaxis (dizziness, severe drop in blood pressure, difficulty in breathing), angioedema (painful swelling of the face or throat), difficulty in breathing, low
57 • wypadanie włosów • wysypka • powiększona wątroba • zapalenie naczyń krwionośnych skóry • utrata wapnia z kości (osteoporoza) • zaburzenia śledziony
55 blood pressure, skin rash, nettle rash; these reactions can occur at the start of the treatment or throughout the treatment • worsening of rheumatoid arthritis or arthritic symptoms • blood or protein in the urine
Niezbyt częste działania niepożądane • obniżenie ciśnienia tętniczego krwi • reakcje typu alergicznego, w tym anafilaksja (zawroty głowy, duże zmniejszenie ciśnienia tętniczego krwi, trudności z oddychaniem), obrzęk naczynioruchowy (bolesny obrzęk twarzy lub gardła), trudności z oddychaniem, niskie ciśnienie tętnicze krwi, wysypka skórna, pokrzywka; reakcje te mogą wystąpić na początku lub w trakcie leczenia • nasilenie reumatoidalnego zapalenia stawów lub objawów zapalenia stawów • obecność krwi lub białka w moczu
HOW TO STORE ZARZIO
JAK PRZECHOWYWAĆ LEK ZARZIO
Do not use Zarzio after the expiry date which is stated on the carton and on the syringe label after EXP.
Nie stosować leku Zarzio po upływie terminu ważności zamieszczonego na kartoniku po Termin ważności i etykiecie strzykawki po EXP.
What Zarzio contains
Co zawiera lek Zarzio
Each pre-filled syringe contains 30 MU filgrastim in 0.5 ml, corresponding to 60 MU/ ml.
58 Zarzio 30 mln j. / 0, 5 ml roztwór do wstrzykiwań lub infuzji w ampułkostrzykawce Każda ampułkostrzykawka zawiera 30 mln j. filgrastymu w 0, 5 ml, co odpowiada 60 mln j. / ml.
Each pre-filled syringe contains 48 MU filgrastim in 0.5 ml, corresponding to 96 MU/ ml
Zarzio 48 mln j. / 0, 5 ml roztwór do wstrzykiwań lub infuzji w ampułkostrzykawce Każda ampułkostrzykawka zawiera 48 mln j. filgrastymu w 0, 5 ml, co odpowiada 96 mln j. / ml.
What Zarzio looks like and contents of the pack
Jak wygląda lek Zarzio i co zawiera opakowanie
Zarzio is a clear, colourless to slightly yellowish solution for injection or infusion in a pre-filled syringe.
Zarzio to przejrzysty, bezbarwny lub lekko żółtawy roztwór do wstrzykiwań lub infuzji w ampułkostrzykawce.
Zarzio is available in packs containing 1, 3, 5 or 10 pre-filled syringes with injection needle and with or without a needle safety guard.
Zarzio jest dostępny w opakowaniach zawierających 1, 3, 5 lub 10 ampułkostrzykawek z igłą iniekcyjną oraz z osłoną zabezpieczającą igłę lub bez osłony.
56 Not all pack sizes may be marketed.
Nie wszystkie rodzaje opakowań muszą znajdować się w obrocie.
Deutschland Sandoz Pharmaceuticals GmbH Raiffeisenstraße 11 D-83607 Holzkirchen Tel: +49 8024 902 4000 info@sandoz. de
59 Deutschland Sandoz Pharmaceuticals GmbH Raiffeisenstraße 11 D- 83607 Holzkirchen Tel: +49 8024 902 4000 info@ sandoz. de
Latvija Sandoz d. d.
60 Latvija Sandoz d. d.
58
Data zatwierdzenia ulotki:
This section contains information on how to give yourself an injection of Zarzio.
Ta część ulotki zawiera informacje dotyczące samodzielnego wykonania wstrzyknięcia leku Zarzio.
Zarzio is provided with or without a needle safety guard and you will be shown how to use this by your doctor or nurse.
Zarzio jest dostarczany z osłoną zabezpieczającą igłę lub bez osłony – lekarz lub pielęgniarka poinstruuje pacjenta odnośnie stosowania.
If you are not sure about giving the injection or you have any questions, please ask your doctor or nurse for help.
W razie jakichkolwiek wątpliwości dotyczących samodzielnego wykonania wstrzyknięcia lub jakichkolwiek pytań należy zwrócić się o pomoc do lekarza lub pielęgniarki.
A puncture-proof container for disposing of used syringes safely if you use the Zarzio pre-filled syringe without a needle safety guard.
1. nowa ampułkostrzykawka z lekiem Zarzio z osłoną zabezpieczającą igłę lub bez takiej osłony, 2. wacik nasączony alkoholem lub innym preparatem dezynfekującym, 3. szczelny pojemnik odporny na uszkodzenia do bezpiecznego usuwania zużytych strzykawek, jeśli stosowana jest ampułkostrzykawka Zarzio bez osłony zabezpieczającej igłę.
What should I do before I give myself a subcutaneous injection of Zarzio?
Co należy zrobić przed samodzielnym wstrzyknięciem leku Zarzio?
Take your Zarzio pack out of the refrigerator.
Wyjąć opakowanie z lekiem Zarzio z lodówki.
Check the appearance of Zarzio.
Sprawdzić wygląd leku Zarzio.
For a more comfortable injection, let the pre-filled syringe stand for 30 minutes to reach room temperature or hold the pre-filled syringe gently in your hand for a few minutes.
Nie należy
Do not warm Zarzio in any other way (for example, do not warm it in a microwave or in hot water).
61 stosować żadnych innych sposobów ogrzania leku Zarzio (np. leku nie wolno podgrzewać w mikrofalówce ani w gorącej wodzie).
Before you inject Zarzio you must do the following:
Przed wstrzyknięciem leku Zarzio trzeba wykonać następujące czynności:
Push the plunger up to the number (ml) that matches the dose of Zarzio that your doctor prescribed.
Tłok strzykawki należy popchnąć do góry aż do liczby (ml) odpowiadającej dawce leku Zarzio przepisanej przez lekarza.
Check again to make sure the correct dose of Zarzio is in the syringe.
Należy ponownie upewnić się, że w strzykawce znajduje się prawidłowa dawka leku Zarzio.
60 Pre-filled syringe with needle safety guard
Ampułkostrzykawka z osłoną zabezpieczającą igłę
If required, Zarzio may be diluted in glucose 50 mg/ ml (5%) solution.
W razie potrzeby lek Zarzio można rozcieńczać roztworem glukozy o stężeniu 50 mg/ ml (5%).
Zarzio must not be diluted with sodium chloride solutions.
Leku Zarzio nie wolno rozcieńczać roztworami sodu chlorku.
From a microbiological point of view, the product should be used immediately.
Z mikrobiologicznego punktu widzenia
If not used immediately, in-use storage times and conditions prior to use are the responsibility of the user and would normally not be longer than 24 hours at 2°C to 8°C, unless dilution has taken place in controlled and validated aseptic conditions.
63 produkt należy natychmiast wykorzystać. bezpośrednio przeciwnym razie użytkownik odpowiada za warunki oraz czas przechowywania, który standardowo nie powinien być dłuższy niż 24 godziny w temperaturze od 2ºC do 8ºC, chyba że rozcieńczanie miało miejsce w kontrolowanych warunkach aseptycznych.
EU/ 1/ 02/ 238/ 001
Numer EU EU/ 1/ 02/ 238/ 001
Zavesca
Nazwa własna Zavesca
100 mg
Moc 100 mg
Hard capsules
Postać farmaceutyczna Kapsułki twarde
Blister (Alu/ Aclar)
Rodzaj opakowania Blistry (Alu/ Aclar)
84 hard capsules
Wielkość opakowania 84 kapsułki twarde
EPAR summary for the public
ZAVESCA Streszczenie EPAR dla ogółu społeczeństwa
What is Zavesca?
Co to jest preparat Zavesca?
Zavesca is a medicine that contains the active substance miglustat.
Preparat Zavesca jest lekiem zawierającym substancję czynną miglustat.
It is available as white capsules (100 mg).
Preparat jest dostępny w postaci białych kapsułek (100mg).
What is Zavesca used for?
W jakim celu stosuje się preparat Zavesca?
Zavesca is used to treat two rare, inherited diseases that affect the way the body handles fats.
Preparat Zavesca stosuje się w leczeniu dwóch rzadkich chorób dziedzicznych dotyczących sposobu, w jaki organizm gospodaruje tłuszczami.
Both diseases cause a build-up of fatty substances called glycosphingolipids in the body.
Obie choroby powodują odkładanie się substancji tłuszczowych zwanych glikosfingolipidami.
Zavesca is used in the following patients:  adults with mild to moderate type 1 Gaucher disease.
Preparat Zavesca stosuje się u następujących pacjentów:  osoby dorosłe z chorobą Gauchera typu 1 o łagodnym lub średnim nasileniu.
Patients with this disease lack an enzyme called glucocerebrosidase, resulting in a glycosphingolipid called glucosylceramide building up in different parts of the body, such as the spleen, liver and bones.
U pacjentów cierpiących na tę chorobę występuje niedobór enzymu zwanego glukocerebrozydazą, w wyniku czego dochodzi do odkładania się glikosfingolipidu zwanego glukozyloceramidem w różnych częściach organizmu, takich jak śledziona, wątroba i kości.
Zavesca is used in patients who cannot receive the standard treatment of enzyme replacement therapy (ERT) given by infusion (drip into a vein);  adults, adolescents and children with Niemann-Pick type C disease, a potentially fatal disease in which glycosphingolipids build up within cells in the brain and elsewhere in the body.
Preparat Zavesca stosuje się u pacjentów, u których nie można stosować standardowego leczenia - substytucji enzymatycznej (ang.
Zavesca is used to treat the ‘ neurological’ symptoms of the disease (symptoms affecting the brain and nerves).
ERT) podawanej w infuzji (wlewie dożylnym);  osoby dorosłe, nastoletnie i dzieci z chorobą Niemanna- Picka typu C, potencjalnie śmiertelnym schorzeniem, w którym glikosfingolipidy odkładają się w komórkach mózgu i w całym organizmie.
These include loss of co-ordination, problems with ‘ saccadic’ (rapid) eye movements that can lead to impaired vision, delayed development, difficulty swallowing, increased muscle tone, fits and learning difficulties.
Preparat Zavesca stosuje się w leczeniu neurologicznych objawów choroby (objawy dotyczące mózgu i nerwów), w tym utraty koordynacji, problemów z „ sakadycznymi ” (szybkimi) ruchami gałki ocznej, co może prowadzić do zaburzeń widzenia, opóźnionego rozwoju, trudności z przełykaniem, wzrastającego napięcia mięśni, drgawek i trudności z nauką.
Because the number of patients with these diseases is low, they are considered ‘ rare’, and Zavesca was designated an ‘ orphan medicine ’ (a medicine used in rare diseases) on 18 October 2000 for type 1 Gaucher disease and on 16 February 2006 for Niemann Pick type C disease.
Z powodu niskiej liczby pacjentów cierpiących na te choroby, choroby uważane są za rzadkie i dlatego też w dniu 18 października 2000 r. preparat Zavesca został oznaczony jako „ lek sierocy ” (lek stosowany w leczeniu rzadkich chorób) w odniesieniu do choroby Gauchera typu 1, natomiast w dniu 16 lutego 2006 r. – w odniesieniu do choroby Niemanna- Picka typu C.
How is Zavesca used?
Jak stosować preparat Zavesca?
Treatment with Zavesca should be started and monitored by doctors who are experienced in the management of Gaucher or Niemann-Pick type C disease.
Leczenie preparatem Zavesca powinni rozpoczynać i monitorować lekarze posiadający doświadczenie w leczeniu choroby Gauchera lub choroby Niemanna- Picka typu C.
The recommended starting dose for type 1 Gaucher disease is one capsule by mouth three times a day.
W chorobie Gauchera typu 1 zalecana dawka początkowa to jedna kapsułka przyjmowana doustnie trzy razy na dobę.
For Niemann-Pick type C disease, the recommended dose is two capsules three times a day for adults and adolescents.
W przypadku choroby Niemanna- Picka typu C zalecana dawka dla osób dorosłych i nastoletnich wynosi dwie kapsułki trzy razy na dobę.
The dose depends on weight and height in children below 12 years.
U dzieci poniżej 12. roku życia dawka zależy od
Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.
Reproduction is authorised provided the source is acknowledged. ich wzrostu i masy ciała.
The dose should be reduced in patients with kidney problems and, on a temporary basis, in patients who develop diarrhoea.
Preparat Zavesca można przyjmować wraz z posiłkiem lub bez posiłku.
Zavesca has not been studied in patients with liver problems.
Preparat jest przeznaczony do długotrwałego stosowania.
For further information, see the Summary of Product Characteristics (also part of the EPAR).
Dodatkowe informacje znajdują się w charakterystyce produktu leczniczego (także stanowiącej część EPAR).
How does Zavesca work?
Jak działa preparat Zavesca?
This enzyme is involved in the first step of the production of glycosphingolipids.
Substancja czynna preparatu Zavesca, miglustat, zapobiega działaniu enzymu zwanego syntazą glukozyloceramidu, który bierze udział w pierwszym etapie wytwarzania glikozysfingolipidów.
By preventing the enzyme from working, miglustat can reduce the production of glycosphingolipids in cells.
Zapobiegając działaniu enzymu, miglustat może zmniejszyć wytwarzanie glikosfingolipidów w komórkach.
This is expected to slow down or prevent the development of the symptoms of type 1 Gaucher disease and to reduce the symptoms of Niemann-Pick type C disease.
Oczekuje się, że spowalnia to rozwój objawów choroby Gauchera typu 1, lub zapobiega mu, oraz łagodzi objawy choroby Niemanna- Picka typu C.
How has Zavesca been studied?
Jak badano preparat Zavesca?
For mild to moderate type 1 Gaucher disease, the effectiveness of Zavesca was investigated in one main study involving 28 patients who were unable or unwilling to receive ERT.
W chorobie Gauchera typu 1 o łagodnym lub umiarkowanym nasileniu skuteczność preparatu Zavesca badano w jednym badaniu głównym z udziałem 28 pacjentów, którzy nie mogli lub nie chcieli otrzymywać ERT.
The main part of the study lasted for a year, but 13 patients carried on receiving the medicine for a further two years.
Główna część badania trwała rok, lecz 13 pacjentów otrzymywało lek przez dwa kolejne lata.
The study measured if Zavesca had an effect on the size of the liver and spleen, and if it improved blood counts, such as the levels of haemoglobin (a protein found in red blood cells that carries oxygen around the body) and platelet counts (components that help the blood to clot).
W badaniu oceniano, czy preparat Zavesca miał wpływ na rozmiar wątroby i śledziony, oraz na poprawę parametrów krwi, takich jak poziom hemoglobiny (białko znajdujące się w czerwonych krwinkach i transportujące tlen w organizmie) oraz liczba płytek krwi (składniki przyczyniające się do krzepnięcia krwi).
For Niemann-Pick type C disease, the effectiveness of Zavesca was studied in one main study involving 31 patients, 12 of whom were less than 12 years old.
W chorobie Niemanna- Picka typu C skuteczność preparatu Zavesca badano w jednym badaniu głównym z udziałem 31 pacjentów, spośród których 12 było w wieku poniżej 12. roku życia.
The study compared the effects of adding Zavesca to standard care (measures used to relieve symptoms) with standard care alone.
W badaniu porównywano skutki dodania preparatu Zavesca do standardowego leczenia (środki łagodzące objawy) z samym standardowym leczeniem.
The main measure of effectiveness was the change in the speed at which the patients made saccadic horizontal eye movements after a year, but the study also looked at other neurological symptoms such as the patients ’ ability to swallow and their intellectual function.
Główną miarą skuteczności była zmiana w prędkości, z jaką po roku pacjenci wykonywali horyzontalne sakadyczne ruchy gałki ocznej, ale w badaniu analizowano także inne objawy neurologiczne, jak zdolność przełykania oraz sprawność intelektualną.
Some patients were treated for up to five and a half years.
Leczenie niektórych pacjentów trwało do 5, 5 roku.
A survey of 66 patients treated with Zavesca was also carried out.
Wśród 66 pacjentów leczonych preparatem Zavesca przeprowadzono ankietę.
What benefit has Zavesca shown during the studies?
Jakie korzyści ze stosowania preparatu Zavesca zaobserwowano w badaniach?
In the study of type 1 Gaucher disease, there was a reduction in liver organ size of 12% and a reduction in spleen size of 19% after a year.
W badaniu dotyczącym choroby Gauchera typu 1 po roku odnotowano zmniejszenie się rozmiaru wątroby o 12%, a śledziony – o 19%.
On average, the levels of haemoglobin increased by 0.26 g per decilitre and platelet counts increased by 8.29 million per millilitre.
Poziom hemoglobiny wzrósł średnio o 0, 26 g na decylitr, a liczba płytek krwi - o 8, 29 mln na mililitr.
The benefits of Zavesca were maintained over three years of continuous treatment.
Korzyści te utrzymywały się przez trzy lata ciągłego leczenia preparatem Zavesca.
In the study of Niemann-Pick type C disease, the improvement in eye movements was similar in patients treated with and without Zavesca.
W badaniu dotyczącym choroby Niemanna- Picka typu C poprawa ruchów gałki ocznej u pacjentów przyjmujących preparat Zavesca była podobna, jak u pacjentów go nieprzyjmujących.
However, there were signs of improvement in swallowing ability and intellectual function in the patients treated with Zavesca.
U pacjentów leczonych preparatem Zavesca wystąpiły jednak oznaki poprawy pod względem zdolności przełykania i sprawności intelektualnej.
The survey showed that Zavesca led to a stabilisation or a decrease in the rate at which symptoms got worse in about three-quarters of the patients.
Badanie wykazało, że u blisko trzech czwartych pacjentów preparat Zavesca prowadził do stabilizacji lub zmniejszenia się współczynnika pogarszania się objawów.
What is the risk associated with Zavesca?
Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem preparatu Zavesca?
The most common side effects with Zavesca (seen in more than 1 patient in 10) are weight loss, tremor (shaking), diarrhoea, flatulence (gas) and abdominal pain (stomach ache).
Najczęstsze działania niepożądane związane ze stosowaniem preparatu Zavesca (obserwowane u więcej niż 1 pacjenta na 10) to: utrata masy ciała, drżenie (drgawki), biegunka, oddawanie wiatrów (gazów) oraz bóle brzucha (bóle żołądka).
For the full list of all side effects reported with Zavesca, see the Package Leaflet.
Pełny wykaz działań niepożądanych związanych ze stosowaniem preparatu Zavesca znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Zavesca should not be used in people who may be hypersensitive (allergic) to miglustat or any of the other ingredients.
Preparatu Zavesca nie należy podawać osobom, u których może występować nadwrażliwość (uczulenie) na miglustat lub którykolwiek składnik leku.
Why has Zavesca been approved?
Na jakiej podstawie zatwierdzono preparat Zavesca?
The Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) decided that Zavesca’ s benefits are greater than its risks for the oral treatment of adult patients with mild to moderate type 1 Gaucher disease for whom ERT is unsuitable, and of progressive neurological manifestations in adult and paediatric patients with Niemann-Pick type C disease.
Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) uznał, że korzyści płynące z stosowania preparatu Zavesca przewyższają ryzyko związane z doustnym leczeniem dorosłych pacjentów z chorobą Gauchera typu 1 o łagodnym lub umiarkowanym nasileniu, u których stosowanie substytucji enzymatycznej jest niewskazane, oraz z leczeniem postępujących objawów neurologicznych u dorosłych i pediatrycznych pacjentów z chorobą Niemanna- Picka typu C.
The Committee recommended that Zavesca be given marketing authorisation.
Komitet zalecił przyznanie pozwolenia na dopuszczenie preparatu Zavesca do obrotu.
Zavesca has been authorised under ‘ Exceptional Circumstances’ because, as the disease is rare, it has not been possible to obtain complete information on the medicine.
2/ 3 Preparat Zavesca został dopuszczony do obrotu „ w wyjątkowych okolicznościach ”, ponieważ ze względu na rzadkie występowanie choroby nie było możliwe uzyskanie pełnej informacji dotyczącej leku.
2/ 3 What information is still awaited for Zavesca?
Jakich informacji brakuje jeszcze na temat preparatu Zavesca?
The company that makes Zavesca will complete the following studies to address the product’ s effectiveness and safety in type 1 Gaucher disease:  a post-marketing plan to inform doctors on how to use Zavesca and to get patients to report information on the safety of the medicine;  a study to follow up patients already in clinical trials, to continue assessment of the medicine’ s safety and effectiveness and to find out more about the neurological aspects of the disease;  a study to look at the effectiveness and safety of Zavesca in patients who switch from ERT;  a further study of the natural history of the disease, together with the European Working Group for Gaucher Disease (EWGGD).
Choroby Gauchera (EWGGD).
Other information about Zavesca:
Inne informacje dotyczące preparatu Zavesca:
The European Commission granted a marketing authorisation valid throughout the European Union for Zavesca on 20 November 2002.
Komisja Europejska przyznała pozwolenie na dopuszczenie preparatu Zavesca do obrotu ważne w całej Unii Europejskiej.
The marketing authorisation holder is Actelion Registration Ltd.
Podmiotem odpowiedzialnym posiadającym pozwolenie na dopuszczenie do obrotu jest Actelion Registration Ltd.
The marketing authorisation was renewed on 20 November 2007.
Pozwolenie na dopuszczenie do obrotu odnowiono w dniu 20 listopada 2007 r.
The records of Zavesca’ s designation as an orphan medicine are available here (type 1 Gaucher disease) and here (Niemann-Pick type C disease).
Zapisy oznaczenia preparatu Zavesca jako leku sierocego znajdują się tutaj (choroba Gauchera typu 1) oraz tutaj (choroba Niemanna- Picka typu C).
The full EPAR for Zavesca can be found here.
Pełne sprawozdanie EPAR dotyczące preparatu Zavesca znajduje się tutaj.
Zavesca 100 mg hard capsules.
Zavesca 100 mg kapsułki twarde.
Each capsule contains 100 mg miglustat.
Każda kapsułka zawiera 100 mg miglustatu.
White capsules with “ OGT 918” printed in black on the cap and “ 100” printed in black on the body.
Białe kapsułki z czarnym nadrukiem „ OGT 918 ” na wieczku i z czarnym nadrukiem „ 100 ” na drugiej części.
Zavesca is indicated for the oral treatment of adult patients with mild to moderate type 1 Gaucher disease.
Preparat Zavesca jest wskazany do stosowania doustnego w leczeniu łagodnej i umiarkowanej choroby Gauchera typu I u pacjentów dorosłych.
Zavesca may be used only in the treatment of patients for whom enzyme replacement therapy is unsuitable (see sections 4.4 and 5.1).
Preparat Zavesca może być stosowany wyłącznie w leczeniu pacjentów, u których enzymatyczna terapia zastępcza jest niewskazana (patrz punkty 4. 4 i 5. 1).
Zavesca is indicated for the treatment of progressive neurological manifestations in adult patients and paediatric patients with Niemann-Pick type C disease (see sections 4.4, and 5.1).
Preparat Zavesca jest wskazany do stosowania w leczeniu postępujących objawów neurologicznych u pacjentów dorosłych oraz u dzieci z chorobą Niemanna- Picka typu C (patrz punkty 4. 4 i 5. 1).
Therapy should be directed by physicians who are knowledgeable in the management of Gaucher disease or Niemann-Pick type C disease, as appropriate.
Leczenie powinno być prowadzone przez lekarzy posiadających wiedzę odpowiednio na temat prowadzenia pacjentów z chorobą Gauchera lub chorobą Niemanna- Picka typu C.
Zavesca can be taken with or without food.
Preparat Zavesca może być przyjmowany z pokarmem lub bez pokarmu.
Dosage in type 1 Gaucher disease
Dawkowanie w chorobie Gauchera typu I
The recommended starting dose for the treatment of adult patients with type 1 Gaucher disease is 100 mg three times a day.
Zalecana dawka początkowa w leczeniu pacjentów dorosłych z chorobą Gauchera typu I wynosi 100 mg trzy razy na dobę.
Temporary dose reduction to 100 mg once or twice a day may be necessary in some patients because of diarrhoea.
U niektórych pacjentów, z powodu biegunki, konieczne może być tymczasowe zmniejszenie dawki do 100 mg raz lub dwa razy na dobę.
There is no experience with the use of Zavesca in patients with type 1 Gaucher disease under the age of 18.
Nie ma doświadczenia ze stosowaniem preparatu Zavesca u pacjentów z chorobą Gauchera typu I w wieku poniżej 18 lat.
The use of Zavesca is therefore not recommended in children or adolescents with type 1 Gaucher disease.
Z tego powodu nie zaleca się stosowania leku u dzieci lub młodzieży z chorobą Gauchera typu I.
There is no experience with the use of Zavesca in patients over the age of 70.
Nie ma doświadczenia ze stosowaniem leku u pacjentów powyżej 70 lat.
Dosage in Niemann-Pick type C disease
Dawkowanie w chorobie Niemanna- Picka typu C
The recommended dose for the treatment of adult and adolescent patients with Niemann-Pick type C disease is 200 mg three times a day.
Zalecana dawka w leczeniu pacjentów dorosłych i młodzieży z chorobą Niemanna- Picka typu C wynosi 200 mg trzy razy na dobę.
Dosing in patients under the age of 12 years should be adjusted on the basis of body surface area as illustrated below:
2 Dawkowanie u pacjentów w wieku poniżej 12 lat powinno być ustalone w zależności od powierzchni ciała, jak przedstawiono poniżej:
Body surface area (m2)
Powierzchnia ciała (m2)
Recommended dose
Zalecana dawka
200 mg three times a day 200 mg twice a day 100 mg three times a day 100 mg twice a day 100 mg once a day
200 mg trzy razy na dobę 200 mg dwa razy na dobę 100 mg trzy razy na dobę 100 mg dwa razy na dobę 100 mg raz na dobę
Temporary dose reduction may be necessary in some patients because of diarrhoea.
U niektórych pacjentów, z powodu biegunki, konieczne może być tymczasowe zmniejszenie dawki.
The benefit to the patient of treatment with Zavesca should be evaluated on a regular basis (see section 4.4).
Skuteczność leczenia preparatem Zavesca powinna być regularnie badana u każdego pacjenta (patrz punkt 4. 4).
There is limited experience with the use of Zavesca in Niemann-Pick type C disease patients under the age of 4 years.
Doświadczenie związane ze stosowaniem preparatu Zavesca u pacjentów w wieku poniżej 4 lat jest ograniczone.
Renal Impairment
Zaburzenie czynności nerek
Pharmacokinetic data indicate increased systemic exposure to miglustat in patients with renal impairment.
Dane farmakokinetyczne wskazują na zwiększoną ogólnoustrojową ekspozycję na miglustat u pacjentów z zaburzoną czynnością nerek.
In patients with an adjusted creatinine clearance of 50– 70 ml/ min/ 1.73 m2, administration should commence at a dose of 100 mg twice daily in patients with type 1 Gaucher disease and at a dose of 200 mg twice daily (adjusted for body surface area in patients below the age of 12) in patients with Niemann-Pick type C disease.
U pacjentów, u których klirens kreatyniny w przeliczeniu na powierzchnię ciała wynosi 50– 70 ml/ min/ 1, 73 m2, leczenie rozpoczyna się od podania dawki 100 mg dwa razy na dobę u pacjentów z chorobą Gauchera typu I oraz 200 mg dwa razy na dobę (w przeliczeniu na powierzchnię ciała u pacjentów w wieku poniżej 12 lat) u pacjentów z chorobą Niemanna- Picka typu C.
In patients with an adjusted creatinine clearance of 30– 50 ml/ min/ 1.73 m2, administration should commence at a dose of 100 mg once daily in patients with type 1 Gaucher disease and at a dose of 100 mg twice daily (adjusted for body surface area in patients below the age of 12) in patients with Niemann-Pick type C disease.
U pacjentów, u których klirens kreatyniny w przeliczeniu na powierzchnię ciała wynosi 30 – 50 ml/ min/ 1, 73 m2, leczenie rozpoczyna się od podania 100 mg na dobę u pacjentów z chorobą Gauchera typu I oraz 100 mg dwa razy na dobę (w przeliczeniu na powierzchnię ciała u pacjentów w wieku poniżej 12 lat) u pacjentów z chorobą Niemanna- Picka typu C.
Use in patients with severe renal impairment (creatinine clearance < 30 ml/ min/ 1.73 m2) is not recommended (see sections 4.4 and 5.2).
Nie zaleca się stosowania u pacjentów z ciężkim zaburzeniem czynności nerek (klirens kreatyniny poniżej 30 ml/ min/ 1, 73 m2), (patrz punkty 4. 4 i 5. 2).
Hepatic Impairment
Zaburzenie czynności wątroby
Zavesca has not been evaluated in patients with hepatic impairment.
Nie przeprowadzono oceny preparatu Zavesca u pacjentów z zaburzeniem czynności wątroby.
Although no direct comparisons with Enzyme Replacement Therapy (ERT) have been performed in treatment-naive patients with type 1 Gaucher disease, there is no evidence of Zavesca having an efficacy or safety advantage over ERT.
Mimo że nie przeprowadzono żadnych bezpośrednich porównań z enzymatyczną terapią zastępczą (ETZ) w leczeniu nieleczonych wcześniej pacjentów z chorobą Gauchera typu I, nie ma dowodu na przewagę tak skuteczności, jak i bezpieczeństwa leku Zavesca nad enzymatyczną terapią zastępczą.
ERT is the standard of care for patients who require treatment for type 1 Gaucher disease (see section 5.1).
Enzymatyczna terapia zastępcza to standardowy sposób opieki nad pacjentami, którzy wymagają leczenia w chorobie Gauchera typu I (patrz punkt 5. 1).
The efficacy and safety of Zavesca has not been specifically evaluated in patients with severe Gaucher disease.
Nie przeprowadzono konkretnych badań skuteczności i bezpieczeństwa preparatu Zavesca u pacjentów z ciężką chorobą Gauchera.
Approximately 38% of patients in clinical trials in type 1 Gaucher disease, and 58% of patients in a clinical trial in Niemann-Pick type C disease reported tremor on treatment.
U około 38% pacjentów z chorobą Gauchera typu 1 oraz 58% pacjentów z chorobą Niemanna- Picka typu C uczestniczących w badaniach klinicznych zanotowano drżenie w trakcie leczenia.
In type 1 Gaucher disease, these tremors were described as an exaggerated physiological tremor of the hands.
Tego rodzaju drżenie w przypadku choroby Gauchera typu I opisano jako nadmierne drżenie fizjologiczne rąk.
Tremor usually began within the first month, and in many cases resolved during treatment after between 1 and 3 months.
Drżenie zazwyczaj rozpoczyna się w pierwszym miesiącu i w wielu przypadkach ustępuje między 1 a
Dose reduction may ameliorate the tremor, usually within days, but discontinuation of treatment may sometimes be required.
Zmniejszenie dawki może złagodzić drżenie zazwyczaj w ciągu kilku dni, lecz czasami konieczne może być przerwanie leczenia.
Regular monitoring of vitamin B12 level is recommended because of the high prevalence of vitamin B12 deficiency in patients with type 1 Gaucher disease.
Zaleca się regularne monitorowanie stężenia witaminy B12 ze względu na częste występowanie jej niedoboru u pacjentów z chorobą Gauchera typu I.
Peripheral B
U pacjentów leczonych preparatem Zavesca, ze współistniejącymi zaburzeniami takimi, jak niedobór witaminy B12 i gammopatia monoklonalna lub bez tych zaburzeń, zanotowano przypadki neuropatii obwodowej.
neuropathy seems to be more common in patients with type 1 Gaucher disease compared to the general population.
Wydaje się, że neuropatia obwodowa jest częstsza u pacjentów z chorobą Gauchera typu I w porównaniu z ogólną populacją.
All patients should undergo baseline and repeat neurological evaluation.
Wszystkich pacjentów należy poddać podstawowej i powtórnej ocenie neurologicznej.
Patients who develop symptoms such as numbness and tingling should have a careful re-assessment of risk-benefit.
U pacjentów, u których wystąpią objawy takie, jak drętwienie i mrowienie, należy dokonać ponownej rozważnej oceny ryzyka i korzyści.
Gastrointestinal events, mainly diarrhoea, have been observed in more than 80% of patients, either at the outset of treatment or intermittently during treatment (see section 4.8).
Zdarzenia związane z przewodem pokarmowym, głównie biegunkę, obserwowano u ponad 80% pacjentów na początku leczenia lub okresowo w trakcie leczenia (patrz punkt 4. 8).
The mechanism is probably inhibition of disaccharidases in the gastrointestinal tract.
Etiologia biegunki jest prawdopodobnie związana z hamowaniem aktywności disacharydaz w obrębie przewodu pokarmowego.
The majority of cases are mild and are expected to resolve spontaneously on therapy.
W większości przypadków objawy są łagodne i zwykle samoistnie ustępują w trakcie leczenia.
In clinical practice, diarrhoea has been observed to respond to diet modification (reduction of lactose and other carbohydrate intake), to taking Zavesca away from meals, and/ or to anti-diarrhoeal medicinal products such as loperamide.
Z obserwacji klinicznych wynika, że biegunka ustępowała po zmianie diety (zmniejszenie spożycia laktozy i innych węglowodanów), zwiększeniu odstępu pomiędzy zażyciem preparatu Zavesca a posiłkami i (lub) po podaniu leków przeciwbiegunkowych, np. loperamidu.
In some patients, temporary dose reduction may be necessary.
U niektórych pacjentów konieczne może być przejściowe zmniejszenie dawki.
Patients with chronic diarrhoea or other persistent gastrointestinal events that do not respond to these interventions should be investigated according to clinical practice.
U pacjentów z przewlekłą biegunką lub innego rodzaju uporczywymi objawami ze strony przewodu pokarmowego, u których opisane postępowanie nie przyniosło poprawy, należy przeprowadzić diagnostykę zgodnie z zasadami praktyki klinicznej.
Zavesca has not been evaluated in patients with a history of significant gastrointestinal disease, including inflammatory bowel disease.
Nie prowadzono badań preparatu Zavesca u pacjentów, u których w przeszłości rozpoznano ciężkie zaburzenia ze strony przewodu pokarmowego, w tym chorobę zapalną jelita grubego.
Male patients should maintain reliable contraceptive methods while taking Zavesca.
Mężczyźni powinni stosować skuteczną antykoncepcję w czasie zażywania leku Zavesca.
Studies in the rat have shown that miglustat adversely affects spermatogenesis and sperm parameters, and reduces fertility (see sections 4.6 and 5.3).
Badania na szczurach wykazały, że miglustat wywiera szkodliwy wpływ na spermatogenezę i właściwości spermy oraz zmniejsza płodność (patrz punkty 4. 6 i 5. 3).
Until further information is available, before seeking to conceive, male patients should cease Zavesca and maintain reliable contraceptive methods for a further 3 months.
Do czasu uzyskania dalszych informacji, partnerzy kobiet planujących ciążę powinni zaprzestać przyjmowania preparatu Zavesca i stosować skuteczną antykoncepcję przez następne 3 miesiące.
Due to limited experience, Zavesca should be used with caution in patients with renal or hepatic impairment.
Z powodu ograniczonego doświadczenia, preparat Zavesca należy stosować z zachowaniem ostrożności u pacjentów z zaburzeniami czynności nerek i wątroby.
There is a close relationship between renal function and clearance of miglustat, and exposure of miglustat is markedly increased in patients with severe renal impairment (see section 5.2).
Istnieje ścisła zależność między czynnością nerek a klirensem miglustatu, a ekspozycja na miglustat znacznie zwiększa się u pacjentów z ciężkim zaburzeniem czynności nerek (patrz punkt 5. 2).
At present, there is insufficient clinical experience in these patients to provide dosing recommendations.
Niewystarczające obecnie doświadczenie kliniczne nie pozwala na określenie zalecanego dawkowania dla tych pacjentów.
Use of Zavesca in patients with severe renal impairment (creatinine clearance < 30 ml/ min/ 1.73 m2) is not recommended.
Nie zaleca się stosowania leku Zavesca u pacjentów z ciężkim zaburzeniem czynności nerek (klirens kreatyniny poniżej 30 ml/ min/ 1, 73 m2).
Niemann-Pick type C disease
Choroba Niemanna- Picka typu C
The benefit of treatment with Zavesca for neurological manifestations in patients with Niemann-Pick type C disease should be evaluated on a regular basis, e. g. every 6 months; continuation of therapy should be re-appraised after at least 1 year of treatment with Zavesca.
Skuteczność leczenia objawów neurologicznych preparatem Zavesca u pacjentów z chorobą Niemanna- Picka typu C powinna być badana regularnie, np. co 6 miesięcy; kontynuacja leczenia powinna być ponownie zatwierdzona po upływie co najmniej 1 roku leczenia preparatem Zavesca.
Reduced growth has been reported in some paediatric patients with Niemann-Pick type C disease in the early phase of treatment with miglustat where the initial reduced weight gain may be accompanied or followed by reduced height gain.
U niektórych dzieci z chorobą Niemanna- Picka typu C we wczesnej fazie leczenia miglustatem zaobserwowano mniejsze tempo wzrostu, które może towarzyszyć lub następować po zmniejszonym przybieraniu na wadze.
Growth should be monitored in paediatric and adolescent patients during treatment with Zavesca; the benefit/ risk balance should be re-assessed on an individual basis for continuation of therapy.
Wzrost dzieci i młodzieży leczonych preparatem Zavesca powinien być monitorowany; bilans skuteczności/ ryzyka oraz kontynuowanie leczenia należy ponownie poddać indywidualnej ocenie w każdym przypadku.
Mild reductions in platelet counts without association to bleeding were observed in some patients with Niemann-Pick type C disease treated with Zavesca.
U niektórych pacjentów z chorobą Niemanna- Picka typu C leczonych preparatem Zavesca zaobserwowano niewielkie zmniejszenie liczby płytek krwi niezwiązane z krwawieniem.
In patients included in the clinical trial, 40%-50% of patients had platelet counts below the lower limit of normal at baseline.
Liczba płytek krwi u 40- 50% pacjentów biorących udział w badaniu klinicznym była mniejsza niż dolna granica w okresie wyjściowym.
Monitoring of platelet counts is recommended in these patients.
U takich pacjentów zaleca się monitorowanie liczby płytek krwi.
Limited data suggest that co-administration of Zavesca and Cerezyme in patients with type 1 Gaucher disease may result in decreased exposure to miglustat (approximate reductions of 22% in Cmax and 14% in AUC were observed in a small parallel-group study).
14%).
This study also indicated that Zavesca has no or limited effect on the pharmacokinetics of Cerezyme.
To badanie wskazało również, że Zavesca nie wywiera żadnego wpływu lub wywiera ograniczony wpływ na farmakokinetykę preparatu Cerezyme.
4 There are no adequate data from the use of miglustat in pregnant women.
Brak jest wystarczających danych dotyczących stosowania miglustatu u kobiet w ciąży.
Studies in animals have shown reproductive toxicity, including dystocia (see section 5.3).
Badania na zwierzętach wykazały szkodliwy wpływ na reprodukcję, w tym dystocję (patrz punkt 5. 3).
Miglustat crosses the placenta and should not be used during pregnancy.
Miglustat przenika przez barierę łożyskową i nie powinien być stosowany w czasie ciąży.
Contraceptive measures should be used by women of childbearing potential.
Kobiety w wieku rozrodczym powinny stosować środki antykoncepcyjne.
It is not known if miglustat is secreted in breast milk.
Nie wiadomo, czy miglustat jest wydzielany z mlekiem kobiet.
Zavesca should not be used during breast-feeding.
Preparatu Zavesca nie należy stosować w czasie karmienia piersią.
Male patients should maintain reliable contraceptive methods while taking Zavesca and for 3 months after finishing treatment (see sections 4.4 and 5.3)
Mężczyźni powinni stosować skuteczną antykoncepcję w czasie zażywania leku Zavesca i przez 3 miesiące po zakończeniu leczenia (patrz punkty 4. 4 i 5. 3).
No studies on the effects of Zavesca on the ability to drive or use machines have been performed.
Nie przeprowadzono badań nad wpływem leku Zavesca na zdolność prowadzenia pojazdów mechanicznych i obsługiwania urządzeń mechanicznych w ruchu.
However, dizziness has been reported as a very common adverse event, and patients suffering from dizziness should not drive or operate machinery.
Niemniej jednak, bardzo często obserwowanym działaniem niepożądanym są zawroty głowy i pacjenci, u których występują zawroty głowy, nie powinni prowadzić pojazdów ani obsługiwać urządzeń mechanicznych w ruchu.
In nine clinical trials in different indications 206 patients were treated with Zavesca at dosages of 50- 200 mg t. i. d. for an average duration of 2.2 years.
W dziewięciu badaniach klinicznych w różnych wskazaniach 206 pacjentów leczono preparatem Zavesca w dawkach 50– 200 mg trzy razy na dobę średnio przez okres 2, 2 roku.
Of these patients, 90 had type 1 Gaucher disease, and 40 had Niemann-Pick type C disease.
Spośród tych pacjentów u 90 występowała choroba Gauchera typu I, natomiast u 40 choroba Niemanna- Picka typu C.
Adverse reactions were generally of mild to moderate severity and occurred with similar frequency across indications and dosages tested.
Reakcje niepożądane na ogół były nasilone w stopniu łagodnym do umiarkowanego i występowały z podobną częstością w poszczególnych wskazaniach i badanych dawkach.
The most common adverse reactions were gastrointestinal, with diarrhoea and other abdominal complaints, and weight loss.
Najczęstsze reakcje niepożądane obejmowały objawy żołądkowo- jelitowe, łącznie z biegunką i innymi dolegliwościami żołądkowymi, i zmniejszenie masy ciała.
Adverse drug reactions, defined as treatment-emergent adverse events reported as related to treatment by the investigator and occurring in > 1% of patients, are listed in the table below by body system and frequency (very common: ≥ 1/ 10, common: ≥ 1/ 100 < 1/ 10).
Reakcje niepożądane na lek, definiowane jako działania niepożądane pojawiające się w czasie leczenia zgłaszane jako związane z leczeniem przez badacza i występujące u > 1% pacjentów, są wymienione w poniższej tabeli według układów i częstości występowania (bardzo często: ≥1/ 10, często: ≥1/ 100 < 1/ 10).
Within each frequency grouping, adverse reactions are presented in order of decreasing seriousness.
W obrębie każdej grupy o określonej częstości występowania reakcje niepożądane są wymienione zgodnie ze zmniejszającym się nasileniem.
Metabolism and Nutrition Disorders Very common Common
Zaburzenia metabolizmu i odżywiania Bardzo często Często
Weight loss Anorexia, decreased appetite
Zmniejszenie masy ciała Jadłowstręt, zmniejszenie apetytu
Psychiatric disorders
Zaburzenia psychiczne Często
Insomnia, libido decreased
Bezsenność, osłabienie libido
Nerve conduction studies abnormal,
Nieprawidłowe wyniki badań przewodzenia nerwowego
Weight loss has been observed in approximately 60% of patients.
U około 60% pacjentów zaobserwowano zmniejszenie masy ciała.
The greatest effect was at 12 months, with a mean weight loss of 6– 7% of body weight, with a subsequent tendency for an increase in weight towards the baseline value.
Działanie to było największe po 12 miesiącach, ze średnim zmniejszeniem masy ciała o 6– 7% i późniejszą tendencją do zwiększenia masy ciała do wartości początkowej.
Zavesca has been studied in indications where certain events reported as adverse drug reactions, such as neurological symptoms/ signs and thrombocytopenia could also be due to the underlying conditions.
Lek Zavesca badano we wskazaniach, w których pewne zdarzenia zgłaszane jako reakcje niepożądane, takie jak neurologiczne objawy przedmiotowe/ podmiotowe i małopłytkowość, mogą być również spowodowane chorobą podstawową.
Isolated cases of cognitive dysfunction have been reported during clinical trials of Zavesca in type 1 Gaucher disease.
Zgłaszano odosobnione przypadki zaburzeń czynności poznawczych w trakcie badań klinicznych leku Zavesca w chorobie Gauchera typu I.
A causal relationship to Zavesca has not been established.
Nie ustalono ich związku przyczynowego z lekiem Zavesca.
No acute symptoms of overdose have been identified.
Nie rozpoznano ostrych objawów przedawkowania.
Zavesca has been administered at doses of up to 3000 mg/ day for up to six months in HIV positive patients during clinical trials.
W czasie badań klinicznych preparat Zavesca podawano w dawkach do 3000 mg/ dobę przez okres do sześciu miesięcy pacjentom zakażonym wirusem HIV.
Adverse events observed included granulocytopenia, dizziness and paraesthesia.
Zaobserwowane działania niepożądane to granulocytopenia, zawroty głowy oraz parestezja.
Leukopenia and neutropenia have also been observed in a similar group of patients receiving 800 mg/ day or higher dose.
Leukopenię i neutropenię zaobserwowano także w podobnej grupie pacjentów, którym podawano dawkę 800 mg na dobę lub większą.
1 Pharmacodynamic properties
5. 1 Właściwości farmakodynamiczne
Other alimentary tract and metabolism products, ATC Code:
Kod ATC:
This means that due to the rarity of the disease it has not been possible to obtain complete information on this medicinal product.
Oznacza to, że ze względu na rzadkie występowanie choroby nie było możliwe uzyskanie pełnej informacji dotyczącej tego produktu leczniczego.
Type 1 Gaucher disease
Choroba Gauchera typu I
Gaucher disease is an inherited metabolic disorder caused by a failure to degrade glucosylceramide resulting in lysosomal storage of this material and widespread pathology.
Choroba Gauchera jest wrodzonym zaburzeniem metabolicznym, powodowanym przez niemożność rozkładu glukozyloceramidu, co powoduje jego odkładanie się w lizosomach i rozległe zaburzenia.
Miglustat is an inhibitor of glucosylceramide synthase, the enzyme responsible for the first step in the synthesis of most glycolipids.
Miglustat jest inhibitorem syntazy glukozyloceramidu, enzymu odpowiedzialnego za pierwszy etap
In vitro, glucosylceramide synthase is inhibited by miglustat with an IC50 of 20-37 µM.
In vitro syntaza glukozyloceramidu jest zmniejszana przez miglustat z IC50 wynoszącym 20- 37 µM.
In addition, inhibitory action on a non-lysosomal glycosylceramidase has been demonstrated experimentally in vitro The inhibitory action on glucosylceramide synthase forms the rationale for substrate reduction therapy in Gaucher disease.
Działanie hamujące syntazę glukozyloceramidu daje racjonalne uzasadnienie terapii polegającej na redukcji substratów w chorobie Gauchera.
The pivotal trial of Zavesca was conducted in patients unable or unwilling to receive ERT.
Decydujące badanie preparatu Zavesca przeprowadzono u pacjentów, którzy nie byli w stanie lub poddawali się niechętnie enzymatycznej terapii zastępczej.
Reasons for not receiving ERT included the burden of intravenous infusions and difficulties in venous access.
Powodem niepoddania się enzymatycznej terapii zastępczej było obciążenie wlewami dożylnymi oraz trudności z dostępem do żył.
Twenty-eight patients with mild to moderate type 1 Gaucher disease were enrolled in this 12-month non-comparative study, and 22 patients completed the study.
W tych 12- miesięcznych nieporównawczych badaniach wzięło udział dwudziestu ośmiu pacjentów z łagodną lub umiarkowaną chorobą Gauchera typu I; badania ukończyło 22 pacjentów.
At 12 months, there was a mean reduction in liver organ volume of 12.1% and a mean reduction in spleen volume of 19.0%.
W 12 miesiącu zaobserwowano średnie zmniejszenie objętości wątroby o 12, 1% oraz średnie zmniejszenie objętości śledziony o 19, 0%.
A mean increase in haemoglobin concentration of 0.26 g/ dl and a mean platelet count increase of 8.29 × 109/ l were observed.
Zaobserwowano średnie zwiększenie stężenia hemoglobiny o 0, 26 g/ dl i średnie zwiększenie liczby płytek krwi o 8, 29 × 109/ l.
Eighteen patients then continued to receive Zavesca under an optional extended treatment protocol.
Następnie osiemnastu pacjentów nadal przyjmowało preparat Zavesca zgodnie z protokołem przewidzianym dla opcjonalnego rozszerzenia badania.
Clinical benefit has been assessed at 24 and 36 months in 13 patients.
Ocenę korzyści klinicznych sporządzono w 24 i 36 miesiącu u 13 pacjentów.
After 3 years of continuous Zavesca treatment, mean reductions in liver and spleen organ volume were 17.5% and 29.6%, respectively.
Po 3 latach nieprzerwanego leczenia preparatem Zavesca, średnie zmniejszenie objętości wątroby i śledziony wynosiło odpowiednio 17, 5% oraz 29, 6%.
There was a mean increase of 22.2 × 109/ l in platelet count, and a mean increase of 0.95 g/ dl in haemoglobin concentration.
Zaobserwowano średnie zwiększenie liczby płytek krwi o 22, 2 × 109/ l oraz średnie zwiększenie stężenia hemoglobiny o 0, 95 g/ dl.
6 A second open, controlled study randomised 36 patients who had received a minimum of 2 years of treatment with ERT, into three treatment groups: continuation with Cerezyme, Cerezyme in combination with Zavesca, or switch to Zavesca.
W drugim otwartym badaniu z grupą kontrolną zrandomizowano 36 pacjentów, których poddawano trwającemu minimum 2 lata leczeniu za pomocą enzymatycznej terapii zastępczej, do trzech grup leczenia: kontynuacja za pomocą preparatu Cerezyme, preparat Cerezyme w skojarzeniu z preparatem Zavesca lub zmiana na preparat Zavesca.
This study was conducted over a 6-month randomised comparison period followed by 18 months extension where all patients received Zavesca monotherapy.
To badanie przeprowadzano w randomizowanym 6 - miesięcznym okresie porównawczym, po którym nastąpiło 18- miesięczne rozszerzenie badania, w którym wszyscy pacjenci otrzymywali preparat Zavesca w monoterapii.
In the first 6 months in patients who were switched to Zavesca, liver and spleen organ volumes and haemoglobin levels were unchanged.
W trakcie pierwszych 6 miesięcy u pacjentów, którzy przeszli na preparat Zavesca, objętości wątroby i śledziony oraz stężenia hemoglobiny pozostały bez zmian.