qanastek/EMEA-V3 huggingface dataset:
Because the number of patients with homocystinuria is low, the disease is considered ‘ rare’, and Cystadane was designated an ‘ orphan medicine ’ (a medicine used in rare diseases) on 9 July 2001.
Aangezien het aantal patiënten met homocystinurie klein is, wordt de aandoening als 'zeldzaam' beschouwd en werd Cystadane op 9 juli 2001 aangemerkt als 'weesgeneesmiddel' (een geneesmiddel dat wordt toegepast bij zeldzame ziekten).
How is Cystadane used?
Hoe wordt Cystadane gebruikt?
Treatment with Cystadane should be supervised by a doctor who has experience in the treatment of patients with homocystinuria.
Cystadane mag alleen worden toegediend onder toezicht van een arts die ervaring heeft met het behandelen van patiënten met homocystinurie.
The standard dose of Cystadane for patients aged over 10 years is 6 g a day, divided into two equal doses.
De standaarddosis van Cystadane voor patiënten die ouder zijn dan 10 jaar is 6 g per dag in twee gelijke doses.
Children under 10 years of age should take 100 mg per kilogram of body weight a day, divided into two equal doses.
Aan kinderen die jonger zijn dan 10 jaar moet 100 mg per kilogram lichaamsgewicht 7 Westferry Circus, Canary Wharf, London E14 4HB, UK Tel.
The dose for children can be adjusted depending on their response to treatment (monitored by measuring the level of homocysteine in the blood), but taking Cystadane more than twice a day or in doses above 150 mg per kilogram body weight does not improve its benefit.
De dosering voor kinderen kan worden aangepast aan de hand van hun respons op de behandeling (die wordt gevolgd door het homocysteïnegehalte in het bloed te meten), maar de werkzaamheid van Cystadane wordt niet verbeterd als het middel vaker dan tweemaal daags wordt toegediend of in doses van meer dan 150 mg per kilogram lichaamsgewicht.
The aim of the treatment is to keep blood levels of homocysteine below 15 micromoles or as low as possible.
Doel van de behandeling is het homocysteïnegehalte in het bloed onder de 15 micromol per liter te houden of zo laag mogelijk.
This is usually achieved within a month.
Dit wordt meestal binnen een maand bereikt.
Cystadane is supplied with 3 measuring spoons to measure 100 mg, 150 mg and 1 g of the powder.
Cystadane wordt geleverd met drie maatlepels voor het afmeten van 100 mg, 150 mg en 1 g van het poeder.
It should be dissolved fully in water, juice, milk, formula or food immediately before being taken.
Het moet worden vermengd met water, sap, melk, flesvoeding of voedsel tot het volledig is opgelost en moet onmiddellijk na het mengen worden ingenomen.
7 Westferry Circus, Canary Wharf, London E14 4HB, UK Tel.
Hoe werkt Cystadane?
Betaine is a natural substance that is extracted from sugar beet.
Betaïne is een natuurlijke stof die wordt gewonnen uit suikerbieten.
In homocystinuria, betaine reduces homocysteine levels in the blood by facilitating a reaction in the body called ‘ methylation’, which converts homocysteine back into methionine.
Bij homocystinurie verlaagt betaïne het homocysteïnegehalte in het bloed door dat het een reactie in het lichaam bevordert die 'methylering' wordt genoemd, waardoor homocysteïne weer in methionine wordt omgezet.
This helps to improve the symptoms of the disease.
Dit helpt de symptomen van de aandoening te verlichten.
How has Cystadane been studied?
Hoe is Cystadane onderzocht?
This included 202 reports that described the effects of Cystadane, given at a variety of doses, on homocysteine levels in homocystinuria patients of various ages.
Het bedrijf heeft informatie over Cystadane uit de wetenschappelijke literatuur ingediend, waaronder 202 verslagen waarin de werking van Cystadane in uiteenlopende doseringen op het homocysteïnegehalte bij homocystinuriepatiënten van verscheidene leeftijden wordt beschreven.
For 140 patients, information was also provided on their symptoms, the dose and duration of treatment, and other medicines being taken.
Daarnaast werd van 140 patiënten informatie ingediend over hun symptomen, de dosis en de duur van de behandeling en andere gebruikte geneesmiddelen.
Most patients were also taking vitamins B6 or B12, or folate.
De meesten gebruikten ook vitamine B6 of B12 of folaat.
The information from these studies was compared to published reports describing the outcome of untreated patients with the disease.
De informatie uit deze onderzoeken werd vergeleken met verslagen uit de literatuur waarin de situatie van onbehandelde patiënten met de aandoening wordt beschreven.
What benefit has Cystadane shown during the studies?
Welke voordelen bleek Cystadane tijdens de studies te hebben?
Patients taking Cystadane appeared to have greater reductions in homocysteine levels than untreated patients.
Bij patiënten die met Cystadane werden behandeld, bleek het homocysteïnegehalte in het bloed verder te dalen dan bij onbehandelde patiënten.
This was associated with a reported improvement in symptoms affecting the cardiovascular system (heart and blood vessels) and the development of the nervous system in around three quarters of the patients taking Cystadane.
Bovendien werd bij ongeveerd driekwart van de patiënten die Cystadane gebruikten, verbetering gemeld voor wat betreft de symptomen die verband houden met het cardiovasculair systeem (hart en bloedvaten) en de ontwikkeling van het zenuwstelsel.
The medicine was effective in patients with all three types of homocystinuria.
Het middel was werkzaam bij patiënten met alle drie de typen homocystinurie.
What is the risk associated with Cystadane?
Welke risico’ s houdt het gebruik van Cystadane in?
The most common side effect when taking Cystadane (seen in more than 1 patient in 10) is elevated levels of methionine in the blood.
De meest voorkomende bijwerking van Cystadane (waargenomen bij meer dan 1 op de 10 patiënten) is een verhoogd methioninegehalte in het bloed.
Methionine levels should be monitored in patients taking Cystadane, as it might be related to cerebral oedema (swelling in the brain).
Bij patiënten die Cystadane gebruiken moet het methioninegehalte worden gevolgd, aangezien er een mogelijk verband is met hersenoedeem (vergroting van het hersenvolume).
Patients with symptoms of cerebral oedema, such as morning headaches with vomiting, or changes in vision, should speak to their doctor, as treatment with Cystadane may have to be interrupted.
Patiënten die de symptomen van hersenoedeem vertonen, zoals ochtendhoofdpijn met braken of stoornissen in het gezichtsvermogen, moeten hun arts raadplegen, omdat de behandeling met Cystadane mogelijk moet worden onderbroken.
For the full list of all side effects reported with Cystadane, see the Package Leaflet.
Zie de bijsluiter voor de volledige beschrijving van de gerapporteerde bijwerkingen van Cystadane.
Cystadane should not be used by patients who may be hypersensitive (allergic) to betaine.
Cystadane mag niet worden gebruikt bij patiënten die mogelijk overgevoelig (allergisch) zijn voor betaïne.
Why has Cystadane been approved?
Waarom is Cystadane goedgekeurd?
The Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) concluded that, although there were few systematic studies of Cystadane, the medicine is useful when added to existing treatments for homocystinuria, such as vitamin supplementation and using a special diet.
Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) heeft geconcludeerd dat, hoewel er weinig systematische onderzoeken naar Cystadane beschikbaar waren, het middel werkzaam is wanneer het wordt toegevoegd aan de bestaande behandelingen van homocystinurie, zoals vitaminesuppletie en het volgen van een specifiek dieet.
The committee noted that Cystadane is not a substitute for other treatments.
Het CHMP heeft aangetekend dat Cystadane geen vervanging vormt voor andere behandelwijzen.
The committee decided that Cystadane’ s benefits outweighed its risks in the adjunctive treatment of homocystinuria, when it is used according to its indication.
Het CHMP heeft besloten dat de voordelen van Cystadane groter zijn dan de risico's ervan voor de ondersteunende behandeling van homocystinurie, wanneer het wordt gebruikt volgens de therapeutische indicatie.
It recommended that Cystadane be given marketing authorisation.
Het CHMP heeft aanbevolen een vergunning te verlenen voor het in de handel brengen van Cystadane.
Which measures are being taken to ensure the safe use of Cystadane?
©EMEA 2007 veilig gebruik van Cystadane te waarborgen?
The company that makes Cystadane will set up a register of patients taking the medicine to monitor its safety.
De fabrikant van Cystadane zal een register aanleggen van patiënten die het geneesmiddel gebruiken om de veiligheid ervan te controleren.
In particular, the company will monitor cases of cerebral oedema, which was seen in a small number of patients during the testing of the medicine.
Het bedrijf zal vooral de gevallen van hersenoedeem, dat tijdens het testen van het geneesmiddel bij een klein aantal patiënten werd waargenomen, nauwlettend volgen.
Other information about Cystadane:
Overige informatie over Cystadane:
The European Commission granted a marketing authorisation valid throughout the European Union for Cystadane to Orphan Europe SARL on 15 February 2007.
De Europese Commissie heeft op 15 februari 2007 een in de hele Europese Unie geldige vergunning voor het in de handel brengen van Cystadane verleend aan Orphan Europe SARL.
The record of Cystadane’ s designation as an orphan medicine is available here.
Klik hier voor het verslag over de aanwijzing van Cystadane als weesgeneesmiddel.
The full EPAR for Cystadane can be found here.
Klik hier voor het volledige EPAR voor Cystadane.
This summary was last updated in 01-2007.
Deze samenvatting is voor het laatst bijgewerkt in 01-2007.
EU/ 1/ 06/ 379/ 001
EU/1/06/379/001
Oral powder
Poeder voor oraal gebruik
bottle (HDPE)
fles (HDPE)
1/ 1
1 fles+3 maatlepels (1g,150mg, 100mg)
Cystadane 1 g oral powder
Cystadane, 1 g poeder voor oraal gebruik
1 g of powder contains 1 g of betaine anhydrous.
1 g poeder bevat 1 g watervrij betaïne.
Three measuring spoons dispense 1 g, 150 mg and 100 mg of betaine anhydrous.
Drie maatlepels geven 1 g, 150 mg en 100 mg watervrij betaïne.
For full list of excipients, see section 6.1.
Voor een volledige lijst van hulpstoffen, zie rubriek 6.1.
Oral powder White free flowing powder.
Poeder voor oraal gebruik Wit los vloeiend poeder.
Adjunctive treatment of homocystinuria, involving deficiencies or defects in: • cystathionine beta-synthase (CBS), • 5,10-methylene-tetrahydrofolate reductase (MTHFR), • cobalamin cofactor metabolism (cbl).
Adjuvante behandeling van homocystinurie, waarbij tekorten of defecten zijn betrokken in: • cystathionine-bèta-synthase (CBS), • 5,10-methyleentetrahydrofolaatreductase (MTHFR), • cobalaminecofactormetabolisme (cbl).
Cystadane should be used as supplement to other therapies such as vitamin B6 (pyridoxine), vitamin B12 (cobalamin), folate and a specific diet.
Cystadane dient te worden gebruikt als supplement bij andere therapieën zoals vitamine B6 (pyridoxine), vitamine B12 (cobalamine), folaat en specifiek dieet.
Cystadane treatment should be supervised by a physician experienced in the treatment of patients with homocystinuria.
Behandeling met Cystadane dient onder toezicht te staan van een arts die ervaring heeft met het behandelen van patiënten met homocystinurie.
The recommended total daily dose in adult and paediatric patients over 10 years of age is 6 g per day administered orally in divided doses of 3 g two times per day.
De aanbevolen totale dagelijkse dosis bij volwassen en kinderen ouder dan 10 jaar is 6 g per dag oraal toegediend in verdeelde doses van 3 g tweemaal per dag.
However, dose titration may be preferable in paediatric patients.
Dosistitratie kan echter de voorkeur genieten bij kinderen.
In paediatric patients less than 10 years of age, the usual effective dose regimen is 100 mg/ kg/ day given in 2 doses daily; increasing the frequency above twice daily and/ or the dose above 150 mg/ kg/ day does not improve the homocysteine-lowering effect.
Bij kinderen die jonger zijn dan 10 jaar, is het gebruikelijke effectieve dosisregime 100 mg/kg/dag gegeven in 2 dagelijkse doses; door het verhogen van de frequentie tot meer dan 2 dagelijkse doses en/of de dosis tot meer dan 150 mg/kg/dag wordt het homocysteïne-verlagende effect niet verbeterd.
Use in hepatic or renal impairment Experience with betaine therapy in patients with renal insufficiency or non-alcoholic hepatic steatosis has demonstrated no need to adapt the dose regimen of Cystadane.
Gebruik bij lever- of nierinsufficiëntie Uit ervaring met betaïnetherapie bij patiënten met nierinsufficiëntie of niet-alcoholische leversteatose is geen noodzaak gebleken voor het aanpassen van het dosisregime van Cystadane.
The bottle should be lightly shaken before opening.
De fles dient vóór opening licht geschud te worden.
Three measuring spoons are provided which dispense either 100 mg, 150 mg or 1 g of betaine anhydrous.
Er worden drie maatlepels gegeven die 100 mg, 150 mg of 1 g watervrij betaïne afmeten.
It is recommended that a heaped measuring spoon is removed from the container and a flat surface e. g. base of a knife is drawn across the top of the measure.
Het is raadzaam een volle maatlepel uit de fles te nemen en met een vlak oppervlak, bijv. een mes, over de bovenkant van het poeder te strijken.
This will give the following doses: small measure 100 mg, middle size measure 150 mg and large measure 1 g of betaine anhydrous.
Hierdoor ontstaan de volgende doses: kleine maat 100 mg, middenmaat 150 mg en grote maat 1 g watervrij betaïne.
The powder should be mixed with water, juice, milk, formula or food until completely dissolved and ingested immediately after mixing.
Het poeder dient vermengd te worden met water, sap, melk, flesvoeding of voedsel tot het volledig is opgelost en moet onmiddellijk na het mengen ingenomen worden.
Therapeutic monitoring:
2 Therapeutische observatie:
2 The aim of treatment is to keep plasma levels of total homocysteine below 15 µM or as low as possible.
Het doel van de behandeling is de plasmaspiegels van totaalhomocysteïne onder de 15 µM of zo laag mogelijk houden.
The steady-state response usually occurs within a month.
De steady-state respons treedt gewoonlijk binnen een maand op.
Hypersensitivity to betaine.
Overgevoeligheid voor betaïne.
Uncommon cases of severe cerebral oedema and hypermethioninemia were reported within 2 weeks to 6 months of starting betaine therapy (see section 4.8).
Soms werden binnen 2 weken tot 6 maanden na het begin van de betaïnetherapie (zie rubriek 4.8) gevallen van ernstig cerebraal oedeem en hypermethioninemie gemeld.
Complete recovery was seen after treatment discontinuation:
Na het stoppen met de behandeling werd volledig herstel gezien:
- Plasma methionine level should be monitored, at start of treatment and periodically thereafter.
- Aan het begin van de behandeling en daarna periodiek dient de plasmamethioninespiegel
The plasma methionine concentrations should be kept below 1000 µM.
De plasmamethionineconcentraties dienen onder de 1000 µM gehouden te worden.
- If any symptoms of cerebral oedema like morning headaches with vomiting and/ or visual changes
- Wanneer zich enige symptomen van cerebraal oedeem voordoen, zoals hoofdpijn in de ochtend
appear, plasma methionine level and compliance to the diet should be checked and treatment with Cystadane interrupted.
met braken en/of visuele veranderingen, dient de plasmamethioninespiegel en het zich houden aan het dieet gecontroleerd en de behandeling met Cystadane onderbroken te worden.
- If symptoms of cerebral oedema recur after re-introduction of treatment then betaine therapy
- Wanneer symptomen van cerebraal oedeem na herintroductie van de behandeling terugkomen,
should be discontinued indefinitely.
dient de behandeling met betaïne voor onbepaalde tijd te worden gestopt.
To minimize the risk of potential drug interactions, it is advisable to leave 30 minutes between the intake of betaine and amino acids mixtures and/ or medicinal products containing vigabatrin and GABA analogues (see section 4.5).
Om het risico van mogelijke geneesmiddelinteracties tot een minimum te beperken, is het raadzaam 30 minuten te wachten tussen het innemen van betaïne en aminozuurmengsels en/of geneesmiddelen die vigabatrine en GABA-analogen bevatten (zie rubriek 4.5).
Based on in vitro data, betaine might interact with amino acids mixtures and medicinal products containing vigabatrin and GABA analogues.
Op basis van in vitro gegevens, kan betaïne interactie geven met aminozuurmengsels en geneesmiddelen die vigabatrine en GABA-analogen bevatten.
Pregnancy Data on a limited number (7) of exposed pregnancies indicate no adverse event of betaine on pregnancy or on the health of the foetus/ newborn child.
Zwangerschap Volgens de gegevens over een klein aantal (7) gevallen van blootstelling tijdens de zwangerschap geeft betaïne geen nadelige gebeurtenis op de zwangerschap of op de gezondheid van de foetus/het pasgeboren kind.
To date, no other relevant epidemiologic data are available.
Vooralsnog zijn er geen andere epidemiologische gegevens beschikbaar.
Animal reproduction studies have not been conducted.
Er zijn geen reproductie-onderzoeken bij dieren gedaan.
During pregnancy, administering betaine in addition to pyridoxine, folate, anticoagulant and diet under close monitoring of plasma homosysteine would be compatible with good maternal and foetal outcomes.
Tijdens zwangerschap zou het toedienen van betaïne naast pyridoxine, folaat, anticoagulans en dieet onder nauwlettende controle van plasmahomosysteïne compatibel zijn met goede resultaten voor moeder en foetus.
However, Cystadane should not be used during pregnancy unless clearly necessary.
Cystadane mag echter niet tijdens de zwangerschap worden gebruikt, tenzij strikt noodzakelijk.
Breast-feeding It is not known whether betaine is excreted in human milk (although its metabolic precursor, choline, occurs at high levels in human milk).
Borstvoeding Het is niet bekend of betaïne wordt uitgescheiden in moedermelk (hoewel de metabolische precursor, choline, in grote hoeveelheden voorkomt in moedermelk).
Because of lack of data, caution should be exercised when prescribing Cystadane to breast-feeding women.
In verband met het ontbreken van gegevens dient men voorzichtig te zijn bij het voorschrijven van Cystadane aan vrouwen die borstvoeding geven.
3 4.8 Undesirable effects
3 Gemelde nadelige reacties worden hieronder vermeld, zowel op systeemorgaanklasse als op frequentie.
Frequencies are defined as: very common (≥ 1/ 10), common (≥ 1/ 100, < 1/ 10), uncommon (≥ 1/ 1,000, < 1/ 100), rare (≥ 1/ 10,000, < 1/ 1,000), very rare (< 1/ 10,000).
Frequenties worden gedefinieerd als: zeer vaak (≥ 1/10), vaak (≥ 1/100, < 1/10); soms (≥ 1/1.000, < 1/100); zelden (≥ 1/10.000, < 1/1.000); zeer zelden (< 1/10.000).
Metabolism and nutrition disorders Psychiatric disorders
Voedings- en stofwisselingsstoornissen Psychische stoornissen
Uncommon: anorexia Uncommon: agitation, depression, irritability, personality disorder, sleep disturbed
Soms: anorexia Soms: agitatie, depressie, prikkelbaarheid, persoonlijkheidsstoornis, verstoorde slaap
Nervous system disorders Gastrointestinal disorders
Zenuwstelselaandoeningen Maagdarmstelselaandoeningen
Uncommon: brain oedema* Uncommon: dental disorders, diarrhoea, glossitis, nausea, stomach discomfort, vomiting
Soms: hersenoedeem * Soms: gebitsstoornissen, diarree, glossitis, misselijkheid, maagproblemen, braken
Skin and subcutaneous tissue disorders Renal and urinary disorder Investigations
Huid- en onderhuidaandoeningen Nier- en urinewegaandoeningen Onderzoeken
Uncommon: hair loss, hives, skin odour abnormal Uncommon: urinary incontinence Very common: blood methionine increased*
Soms: haaruitval, netelroos, abnormale geur van de huid Soms: urine-incontinentie Zeer vaak: verhoogd bloedmethionine *
*Uncommon cases of severe cerebral oedema and hypermethioninemia were reported within 2 weeks to 6 months of starting betaine therapy, with complete recovery after treatment discontinuation.
*Soms werden binnen 2 weken tot 6 maanden na het begin van de therapie gevallen van ernstig cerebraal oedeem en hypermethioninemie, met volledig herstel na het stoppen met de behandeling gemeld.
High increases in plasma methionine levels in a range from 1,000 to 3,000 µM were noted in these patients.
Bij deze patiënten werden sterke verhogingen van plasmamethioninespiegels binnen een bereik van 1.000 tot 3.000 µM opgemerkt.
As cerebral oedema has also been reported in patients with hypermethioninemia, secondary hypermethioninemia due to betaine therapy has been postulated as a possible mechanism of action.
Daar cerebraal oedeem ook is gemeld bij patiënten met hypermethioninemie, is secundaire hypermethioninemie als gevolg van behandeling met betaïne gepostuleerd als een mogelijk werkingsmechanisme.
For specific recommendations, refer to section 4.4.
Zie rubriek 4.4 voor specifieke aanbevelingen.
No case of overdose has been reported.
Er zijn geen gevallen van overdosering gemeld.
Alimentary tract and metabolism product, ATC code:
Spijsverteringskanaal- en metabolismeproduct, ATC-code:
Betaine was shown to lower plasma homocysteine levels in the three types of homocystinuria, i. e.
Van betaïne werd aangetoond dat het de plasmahomocysteïnespiegels verlaagt bij de drie types homocystinurie, d.w.z.
CBS deficiency; MTHFR deficiency and cbl defect.
CBS-deficiëntie; MTHFR-deficiëntie en cbl-defect.
The extent of this effect was dependent on the absolute degree of hyperhomocysteinemia, being higher in severe hyperhomocysteinemia.
De mate van dit effect was afhankelijk van de absolute mate van hyperhomocysteïnemie en dit effect is hoger bij ernstige hyperhomocysteïnemie.
Betaine acts as a methyl group donor in the remethylation of homocysteine to methionine in patients with homocystinuria.
Betaïne werkt als een methylgroepdonor bij de remethylering van homocysteïne in methionine bij patiënten met homocystinurie.
As a result, plasma levels of homocysteine should decrease in these patients, to 20-30% of pre-treatment levels.
Daardoor zouden plasmaspiegels van homocysteïne bij deze patiënten moeten dalen tot 20-30% van de spiegels van vóór de behandeling.
Elevated homocysteine plasma levels are associated with cardiovascular events such as thrombosis, osteoporosis, skeletal abnormalities, and optic lens dislocation.
Verhoogde homocysteïneplasmaspiegels worden in verband gebracht met cardiovasculaire events zoals trombose, osteoporose, skeletafwijkingen en optische lensdislocatie.
In observational studies, clinical improvement (cardiovascular and neurodevelopmental) was reported by the treating physician in about 75% of patients taking betaine.
Bij observatie-onderzoeken werd klinische verbetering (cardiovasculair en neuro-ontwikkeling) gemeld door de behandelend arts bij ongeveer 75% van de patiënten die betaïne gebruikten.
Most of these patients were also receiving other treatments such as vitamin B6 (pyridoxine), vitamin B12 (cobalamin) and folate with variable biochemical responses.
De meeste van deze patiënten ontvingen ook andere behandelingen zoals vitamine B6 (pyridoxine), vitamine B12 (cobalamine) en folaat met variabele biochemische responses.
In most cases, adding betaine resulted in a further reduction in plasma homocysteine level.
In de meeste gevallen resulteerde het toevoegen van betaïne in een verdere verlaging van de plasmahomocysteïnespiegel.
It is likely that due to the multiple nature of therapy (dietary, pharmaceutical, supportive) in these patients, there may be an element of overestimation in the clinical effects of betaine treatment.
Het is waarschijnlijk dat als gevolg van de multipele aard van de therapie (dieet, farmaceutisch, ondersteunend) bij deze patiënten, er een element van overschatting kan zijn in de klinische effecten van behandeling met betaïne.
Late detection of homocystinuria in symptomatic state is responsible for residual morbidity due to irreversible damage to connective tissue (ophtalmological, skeletal) that can not be corrected by further therapy.
Late detectie van homocystinurie bij symptomatische status is verantwoordelijk voor residuale morbiditeit als gevolg van irreversibele schade aan bindweefsel (oftalmologisch, van het skelet) die niet gecorrigeerd kan worden door verdere therapie.
The available clinical data do not allow correlating posology and clinical efficacy.
De beschikbare klinische gegevens laten geen correlerende dosering en klinische werkzaamheid toe.
There is no evidence of development of tolerance.
Er zijn geen aanwijzingen voor het ontwikkelen van tolerantie.
4 Betaine has also been shown to increase plasma methionine and S-adenosyl methionine (SAM) levels in patients with MTHFR deficiency and cbl defects.
4 Van betaïne is ook aangetoond dat het plasmamethionine- en S-adenosylmethionine- (SAM) spiegels verhoogt bij patiënten met MTHFR-deficiëntie en cbl-defecten.
In CBS-deficient patients without dietary restriction of methionine, excessive accumulation of methionine has been observed.
Bij patiënten met CBS-deficiëntie zonder dieetbeperking van methionine, is excessieve accumulatie van methionine opgemerkt.
In a few cases, increased plasma methionine levels were associated with cerebral oedema (see sections 4.4 and 4.8).
In een paar gevallen gingen verhoogde plasmamethioninespiegels gepaard met cerebraal oedeem (zie rubriek 4.4 en 4.8).
Monitoring plasma homocysteine levels has demonstrated that the onset of action of betaine occurred within several days and that a steady-state response was achieved within one month.
Het observeren van plasmahomocysteïnespiegels heeft aangetoond dat het begin van de werking van betaïne binnen een aantal dagen optrad en dat een steady-state respons binnen één maand werd bereikt.
In paediatric patients less than 3 years of age, the usual effective dose regimen is 100 mg/ kg/ day given in 2 doses daily; increasing the frequency above twice daily and/ or the dose above 150 mg/ kg/ day does not improve the homocysteine-lowering effect.
Bij kinderen die jonger zijn dan 3 jaar, is het gebruikelijke effectieve dosisregime 100 mg/kg/dag gegeven in 2 dagelijkse doses; door het verhogen van de frequentie tot meer dan tweemaal daags en/of de dosis tot meer dan 150 mg/kg/dag wordt het homocysteïne-verlagende effect niet verbeterd.
Betaine supplementation was shown to improve the metabolic abnormalities in the cerebrospinal fluid of patients with homocystinuria.
Van betaïnesuppletie werd aangetoond dat het de metabolische afwijkingen in het cerebrospinale vocht van patiënten met homocystinurie verbetert.
Monitoring betaine plasma concentrations does not help to define the efficacy of treatment, since these concentrations do not directly correspond to the flux through the cytosolic betaine homocysteine methyl transferase pathway.
Het observeren van betaïneplasmaconcentraties helpt niet bij het definiëren van de werkzaamheid van behandeling, daar deze concentraties niet rechtstreeks corresponderen met de flux via de cytosolische betaïnehomocysteïnemethyltransferaseroute.
The absolute bioavailability of betaine has not been determined.
De absolute biologische beschikbaarheid van betaïne is niet vastgesteld.
In healthy adult volunteers (age between 21 to 49 years), after a single oral dose of betaine (50 mg/ kg), absorption was rapid (tmax = 0.9 ± 0.3 hours and a Cmax = 0.9 ± 0.2 mM).
Bij gezonde volwassen vrijwilligers (leeftijd tussen 21 tot 49 jaar) was, na een enkele orale dosis betaïne (50 mg/kg), absorptie snel (tmax = 0,9 ± 0,3 uur en een Cmax = 0,9 ± 0,2 mM).
Betaine was rapidly distributed into a relatively large volume (V/ F = 1.3 l/ kg), with a slow elimination rate (mean half life = 14 h, mean total body clearance, CL/ F, = 84 ml/ h/ kg), renal clearance being negligible (5% of total body clearance), assuming 100% bioavailability.
Betaïne werd snel gedistribueerd in een relatief groot volume (V/F = 1,3 l/kg), met een trage eliminatiesnelheid (gemiddelde halfwaardetijd = 14 u, gemiddelde totale lichaamsklaring, CL/F, = 84 ml/u/kg), waarbij de nierklaring te verwaarlozen is (5% van totale lichaamsklaring), uitgaande van 100% biologische beschikbaarheid.
After a repeated dose regimen of 100 mg/ kg/ day for 5 days, the absorption kinetics did not change but the distribution half life was prolonged significantly (up to 36 h), indicating saturable transport and redistribution processes.
Na een herhaald dosisregime van 100 mg/kg/dag gedurende 5 dagen, veranderde de absorptiekinetiek niet maar de distributiehalfwaardetijd was aanzienlijk verlengd (tot 36 u), hetgeen wijst op verzadigbaar transport- en herdistributieprocessen.
The pharmacokinetic data of homocystinuric patients on long-term betaine supplementation are very similar to those of healthy volunteers.
De farmacokinetische gegevens van homocystinurie-patiënten op langdurige betaïnesuppletie komen zeer veel overeen met die van gezonde vrijwilligers.
This demonstrates that differences in betaine kinetics are most probably due to betaine depletion in untreated homocystinuria and are only meaningful for the initial treatment.
Hierdoor wordt aangetoond dat de verschillen in betaïnekinetica zeer waarschijnlijk het gevolg zijn van betaïnedepletie bij onbehandelde homocystinurie en alleen betekenis hebben voor de eerste behandeling.
At high doses, a CNS depressant effect and irritation of the gastrointestinal tract was seen in rats.
Bij ratten werd in hoge doses een kalmerend effect op het CZS en irritatie van het maagdarmkanaal opgemerkt.
Long-term carcinogenicity and reproductive toxicity studies have not been conducted on betaine.
Er zijn geen onderzoeken gedaan naar de carcinogeniteit en reproductieve toxiciteit op de lange termijn.
A standard battery of genotoxicity test reveals no specific hazard for humans.
Uit een standaardbatterij van genotoxiciteitstests blijkt geen specifiek gevaar voor de mens.
6.3 Shelf life
5 6.3 Houdbaarheid
3 years
3 jaar Na het voor de eerste keer openen:
Keep the bottle tightly closed in order to protect from moisture.
Bewaren beneden 25 ° C Houd de fles ter bescherming tegen vocht zorgvuldig gesloten.
HDPE bottles with a child resistant closure.
HDPE-flessen met een kindveilige sluiting.
Each pack contains 1 bottle with 180 g of powder.
Elke verpakking bevat 1 fles met 180 g poeder.
Three measuring spoons are included in each pack.
Elke verpakking bevat drie maatlepels.
Orphan Europe SARL Immeuble “ Le Wilson” F - 92058 Paris-La Défense France
Orphan Europe SARL Immeuble “ Le Wilson” F - 92058 Paris-La Défense Frankrijk
15/ 02/ 2007
15/02/2007
Immeuble "Le Wilson" 70 avenue du Général de Gaulle F-92800 Puteaux France
Orphan Europe SARL Immeuble “ Le Wilson” 70 avenue du Général de Gaulle F - 92800 Puteaux Frankrijk
The MAH must ensure that the system of pharmacovigilance is in place and functioning before the product is placed on the market and for as long as the marketed product remains in use.
De houder van de vergunning voor het in de handel brengen moet zorgen dat er een systeem van farmacovigilantie geïmplementeerd is en functioneert voordat het product op de markt wordt gebracht en voor zolang het product in gebruik blijft.
The Marketing Authorisation Holder commits to performing the studies as detailed in the Pharmacovigilance Plan.
De houder van de vergunning voor het in de handel brengen verplicht zich tot het verrichten van onderzoeken zoals aangegeven in het Farmacovigilantieplan.
10 PARTICULARS TO APPEAR ON THE OUTER PACKAGING
10 GEGEVENS DIE OP DE BUITENVERPAKKING MOETEN WORDEN VERMELD
OUTER CARTON
BUITENDOOS
Cystadane 1 g oral powder Betaine anhydrous
Cystadane, 1 g poeder voor oraal gebruik Watervrij betaïne
180 g of oral powder and three measuring spoons.
180 g poeder voor oraal gebruik en drie maatlepels.
Lightly shake the bottle before opening.
De fles voor het openen licht schudden.
EXP {month/ year} Shelf life after the first opening:
{maand/jaar} Houdbaarheid na het voor de eerste keer openen:
Opened:
1 maand Geopend:.
12 PARTICULARS TO APPEAR ON THE THE IMMEDIATE PACKAGING
12 GEGEVENS DIE OP DE PRIMAIRE VERPAKKING MOETEN WORDEN VERMELD
BOTTLE LABEL
ETIKET OP FLES
180 g of oral powder.
180 g poeder voor oraal gebruik.
Read the package leaflet before use
Voor gebruik de bijsluiter lezen
15 PACKAGE LEAFLET:
15 BIJSLUITER:
What Cystadane is and what it is used for 2.
Wat is Cystadane en waarvoor wordt het gebruikt 2.
Before you take Cystadane 3.
Wat u moet weten voordat u Cystadane inneemt 3.
How to take Cystadane 4.
Hoe wordt Cystadane ingenomen 4.
Possible side effects 5 How to store Cystadane 6.
Mogelijke bijwerkingen 5 Hoe bewaart u Cystadane 6.
WHAT CYSTADANE IS AND WHAT IT IS USED FOR
WAT IS CYSTADANE EN WAARVOOR WORDT HET GEBRUIKT
Cystadane contains betaine anhydrous which is intended to be an adjunctive treatment of homocystinuria, an inborn error of metabolism.
Cystadane bevat watervrij betaïne, dat is bedoeld als aanvullende behandeling van homocystinurie, een aangeboren afwijking in de stofwisseling.
Methionine is an amino acid which is present in regular food protein (e. g. meat, fish, milk, cheese, eggs).
Methionine is een aminozuur dat aanwezig is in normaal voedselproteïne (bijv. vlees, vis, melk, kaas, eieren).
It is converted into homocysteine which is then normally converted into cysteine during digestion.
Het wordt omgezet in homocysteïne dat dan normaal tijdens de spijsvertering wordt omgezet in cysteïne.
Homocystinuria is a disease caused by the accumulation of homocysteine which is not converted to cysteine and is characterized by formation of clots in the veins, bone weakness, and skeletal and crystalline lens abnormalities.
Homocystinurie is een ziekte die wordt veroorzaakt door de accumulatie van homocysteïne die niet wordt omgezet in cysteïne en wordt gekenmerkt door het vormen van stolsels in de aderen, botzwakte, skeletafwijkingen en kristallijne lensafwijkingen.
The use of Cystadane together with other treatments such as vitamin B6, vitamin B12, folate and a specific diet aims to reduce the elevated homocysteine levels in your body.
Het gebruik van Cystadane samen met andere behandelingen zoals vitamine B6, vitamine B12, folaat en een specifiek dieet is gericht op het verlagen van verhoogde homocysteïnespiegels in uw lichaam.
BEFORE YOU TAKE CYSTADANE
WAT U MOET WETEN VOORDAT U CYSTADANE INNEEMT
Do not take Cystadane If you or your child are allergic (hypersensitive) to betaine.
Neem Cystadane niet in Als u of uw kind allergisch (overgevoelig) bent of is voor betaïne.
Take special care with Cystadane If you notice side effects like headaches, vomiting or a change in your vision, please contact your doctor immediately, they could be signs of a brain oedema.
Wees extra voorzichtig met Cystadane Als u bijwerkingen opmerkt zoals hoofdpijn, braken of een verandering in uw gezichtsvermogen, dient u onmiddellijk contact op te nemen met uw arts, want deze symptomen kunnen aanwijzingen zijn voor een hersenoedeem.
In that case your doctor will monitor your methionine level in your body and may review your diet.
In dat geval zal uw arts uw methioninespiegel in uw lichaam observeren en kan hij uw dieet herzien.
Your treatment with betaine may need to be interrupted.
Het is mogelijk dat uw behandeling met betaïne moet worden onderbroken.
If you are treated with Cystadane and with an amino-acid mixture and if you need to take other medicines at the same time, leave 30 minutes between the intake (see “ taking other medicines”).
Wanneer u wordt behandeld met Cystadane en met een mengsel van aminozuur en wanneer u tegelijkertijd andere geneesmiddelen inneemt, moet u tussen het innemen 30 minuten wachten (zie “ Inname met andere geneesmiddelen”).
Taking other medicines If you are taking amino-acid mixture or medicines such as vigabatrin or Gaba analogues, please tell your doctor as they might interact with your treatment with betaine.
Inname met andere geneesmiddelen Informeer uw arts als u een aminozuurmengsel of geneesmiddelen zoals vigabatrine of GABA- analogen gebruikt, daar deze een interactie kunnen geven met uw behandeling met betaïne.
16 Pregnancy and breast-feeding Please inform your doctor if you are pregnant or breast-feeding.
16 Zwangerschap en borstvoeding Informeer uw arts wanneer u zwanger bent of borstvoeding geeft.
Your doctor will decide if the medicine may be used during pregnancy and breast-feeding.
Uw arts zal beslissen of het geneesmiddel kan worden gebruikt tijdens de zwangerschap en het geven van borstvoeding.
HOW TO TAKE CYSTADANE
HOE WORDT CYSTADANE INGENOMEN
Always take Cystadane exactly as your doctor has told you.
Volg bij het innemen van Cystadane nauwgezet het advies van uw arts.
The daily dose in adults, adolescents and children over 10 years of age is 6 g per day divided in 2 doses of 3 g per day.
De dagelijkse dosis bij volwassenen, adolescenten en kinderen ouder dan 10 jaar is 6 g per dag verdeeld in 2 doses van 3 g per dag.
In children less than 10 years of age, the daily dose will be calculated from the child’ s body weight by your doctor.
Bij kinderen jonger dan 10 jaar zal de dagelijkse dosis door uw arts worden berekend aan de hand van het lichaamsgewicht van het kind.
You or your child will therefore need regular blood tests to determine the correct daily dose.
U of uw kind zal daarom regelmatig bloedonderzoek moeten ondergaan voor het bepalen van de juiste dagelijkse dosis.
The use of this medicine will be supervised by a physician experienced in the treatment of patients with homocystinuria.
Het gebruik van dit geneesmiddel zal onder toezicht staan van een arts die ervaring heeft met het behandelen van patiënten met homocystinurie.
Cystadane should be taken orally (by mouth).
Cystadane moet oraal (via de mond) worden ingenomen.
To measure the dose: • shake the bottle lightly before opening • take the correct measuring spoon:
Om de dosis te meten: • de fles voor het openen licht schudden • de juiste maatlepel pakken:
the small spoon measures 100 mg of betaine anhydrous powder; the middle size spoon measures 150 mg of betaine anhydrous powder; the large spoon measures 1 g of betaine anhydrous powder.
de kleine lepel meet 100 mg watervrij betaïnepoeder; de middelgrote lepel meet 150 mg watervrij betaïnepoeder; de grote lepel meet 1 g watervrij betaïnepoeder.
• pass the flat back of a knife over the top of the spoon • the powder left in the spoon is one spoonful • take the correct number of spoonfuls of powder from the bottle
• neem een volle lepel poeder uit de fles • haal de vlakke kant van een mes over de bovenkant van de lepel • het poeder dat achterblijft in de lepel is één lepel • neem het juiste aantal lepels poeder uit de fles
Mix the measured dose of powder with water, juice, milk, formula or food until completely dissolved and ingest immediately after mixing.
Meng de afgemeten dosis poeder met water, sap, melk, flesvoeding of voedsel tot het volledig is opgelost en neem onmiddellijk na het mengen in.
If you forget to take Cystadane:
Wat u moet doen wanneer u bent vergeten Cystadane in te nemen:
Do not take a double dose to make up for forgotten doses.
Neem geen dubbele dosis om een vergeten dosis in te halen.
Like all medicines, Cystadane can cause side effects, although not everybody gets them.
Zoals alle geneesmiddelen kan Cystadane bijwerkingen veroorzaken, hoewel niet iedereen deze bijwerkingen krijgt.
The following side effects were reported as follows: very common (more than 1 out of 10 persons), common (more than 1 out of 100 persons and less than 1 out of 10 persons), uncommon (more than 1 out of 1,000 persons and less than 1 out of 100 persons), rare (more than 1 out of 10,000 persons and less than 1 out of 1,000 persons), very rare (less than 1 out of 10,000 persons).
De volgende bijwerkingen werden als volgt gemeld: zeer vaak (meer dan 1 op de 10 personen), vaak (meer dan 1 op de 100 personen en minder dan 1 op de 10 personen), soms (meer dan 1 op de 1.000 personen en minder dan 1 op de 100 personen), zelden (meer dan 1 op de 10.000 personen en minder dan 1 op de 1.000 personen), zeer zelden (minder dan 1 op de 10.000 personen).
Very common: blood methionine increased.
17 Zeer vaak: verhoogd bloedmethionine.
17 Uncommon: decreased appetite, agitation, depression, irritability, personality disorder, sleep disturbance, oedema of the brain (see heading “Take special care with Cystadane” in section 2), dental disorders, diarrhoea, inflammation of the tongue, nausea, stomach discomfort, vomiting, hair loss, hives, skin odour abnormality and urinary incontinence.
Soms: verminderde eetlust, onrust, depressie, prikkelbaarheid, persoonlijkheidsstoornis, slaapstoornis, hersenoedeem (zie de kop “ Wees extra voorzichtig met Cystadane” in rubriek 2), gebitsstoornissen, diarree, ontsteking van de tong, misselijkheid, maagproblemen, braken, haaruitval, netelroos, abnormale huidgeur en urine-incontinentie.
Since some of these side effects are serious, ask your doctor to explain their warning signs.
Vraag uw arts de waarschuwingstekens van deze bijwerkingen uit te leggen, daar een aantal van deze bijwerkingen ernstig zijn.
If any of the side effects gets serious, or if you notice any other side effects not listed in this leaflet, please tell your doctor or pharmacist.
Wanneer één van de bijwerkingen ernstig wordt of u nog andere bijwerkingen opmerkt die niet in deze bijsluiter zijn vermeld, raadpleeg dan uw arts of apotheker.
HOW TO STORE CYSTADANE
HOE BEWAART U CYSTADANE
Do not use Cystadane after the expiry date which is stated on the bottle label and the carton after EXP.
Gebruik Cystadane niet meer na de vervaldatum die staat vermeld op de fles en op de doos na “ EXP”.
After the first opening of the bottle, the product should be used within 1 month.
Nadat de fles voor het eerst is geopend dient het product binnen één maand te worden gebruikt.
Medicine should not be disposed of via wastewater or household waste.
Geneesmiddelen dienen niet weggegooid te worden via het afvalwater of met huishoudelijk afval.
What Cystadane contains
Wat bevat Cystadane
- The active substance is betaine anhydrous.
- Het werkzame bestanddeel is watervrij betaïne.
1 g of oral powder contains 1 g of betaine anhydrous.
1 g poeder voor oraal gebruik bevat 1 g watervrij
- There is no other ingredient.
- Er zijn geen ander bestanddelen.
What Cystadane looks like and contents of the pack Cystadane is a white crystalline oral powder.
Hoe ziet Cystadane eruit en wat is de inhoud van de verpakking Cystadane is a wit kristallijn poeder voor oraal gebruik.
It is presented in bottles with child resistant closures.
Het wordt geleverd in flessen met kindveilige sluitingen.
Each bottle contains 180 g of betaine anhydrous powder.
Elke fles bevat 180 g watervrij betaïnepoeder.
Three measuring spoons are enclosed in the carton to assist you in measuring out the dose prescribed by your doctor.
Om u te helpen bij het afmeten van de door uw arts voorgeschreven dosis zitten er drie maatlepels in de doos.
Marketing Authorisation Holder and Manufacturer Orphan Europe SARL Immeuble “Le Wilson” F - 92058 Paris-La Défense France
Houder van de vergunning voor het in de handel brengen en fabrikant Orphan Europe SARL Immeuble “ Le Wilson” F - 92058 Paris-La Défense Frankrijk
18 For any information about this medicinal product, please contact the local representative of the Marketing Authorisation Holder.
18 Neem voor alle informatie met betrekking tot dit geneesmiddel contact op met de lokale vertegenwoordiger van de houder van de vergunning voor het in de handel brengen.
Česká republika Orphan Europe (Germany) GmbH Max-Planck Str.
Č eská republika Orphan Europe (Germany) GmbH Max-Planck Str.
6 D-63128 Dietzenbach Německo Tel: +49 6074 812160
6 D-63128 Dietzenbach Ně mecko Tel: +49 6074 812160
Malta Orphan Europe SARL Immeuble “Le Wilson” F-92058 Paris La Défense Franza Tel: +33 1 47 73 64 58
Malta Orphan Europe SARL Immeuble “ Le Wilson” F-92058 Paris La Défense Franza Tel: +33 1 47 73 64 58
Ελλάδα Orphan Europe SARL Immeuble “Le Wilson” F-92058 Paris La Défense Γαλλία Τηλ: +33 1 47 73 64 58
Ελλάδα Orphan Europe SARL Immeuble “ Le Wilson” F-92058 Paris La Défense Γαλλία Τηλ: +33 1 47 73 64 58
France Orphan Europe SARL Immeuble “Le Wilson” F-92058 Paris La Défense Tél: +33 1 47 73 64 58
France Orphan Europe SARL Immeuble “ Le Wilson” F-92058 Paris La Défense Tél: +33 1 47 73 64 58
6 D-63128 Dietzenbach Nemčija Tel: +49 6074 812160
6 D-63128 Dietzenbach Nemč ija Tel: +49 6074 812160
Κύπρος Orphan Europe SARL Immeuble “Le Wilson” F-92058 Paris La Défense Γαλλία Τηλ: +33 1 47 73 64 58
Κύπρος Orphan Europe SARL Immeuble “ Le Wilson” F-92058 Paris La Défense Γαλλία Τηλ: +33 1 47 73 64 58
Lietuva Orphan Europe AB Banérgatan 37
Lietuva Orphan Europe AB Banérgatan 37 S-115 22 Stockholm Š vedija Tel: +46 8 545 80 230
This leaflet was last approved in {MM/YYYY}
Deze bijsluiter is voor de laatste keer goedgekeurd in {MM/JJJJ}.
Detailed information on this medicine is available on the European Medicines Agency (EMEA) web site: http://www.emea.europa.eu/.
20 Gedetailleerde informatie over dit geneesmiddel is beschikbaar op de website van het Europese Geneesmiddelen Bureau (EMEA): http://www.emea.europa.eu /.
EMEA/ H/ C/ 125
EMEA/H/C/125
What is CYSTAGON?
Wat is Cystagon?
CYSTAGON is a medicine containing the active ingredient cysteamine bitartrate (also known as mercaptamine bitartrate).
Cystagon is een geneesmiddel dat de werkzame stof cysteamine bevat.
It is available as capsules (50 and 150 mg).
Het is beschikbaar in capsules (50 mg en 150 mg).
What is CYSTAGON used for?
Wanneer wordt Cystagon voorgeschreven?
CYSTAGON is used to manage patients who have nephropathic (kidney) cystinosis.
Cystagon wordt gebruikt voor de behandeling van patiënten met de nierziekte nefropatische cystinose.
Cystinosis is a rare inherited disorder where cystine builds up within body cells, preventing them from working correctly.
Cystinose is een zeldzame erfelijke aandoening waarbij cystine zich opstapelt in lichaamscellen die daardoor niet goed meer kunnen werken.
This leads to kidney problems and spreads to other parts of the body, including the eyes, some glands (thyroid, gonads, pancreas), the central nervous system, muscles and the liver.
Dit leidt tot nierproblemen en breidt zich uit naar andere delen van het lichaam, waaronder de ogen, sommige klieren (schildklier, geslachtsklieren, alvleesklier), het centrale zenuwstelsel, spieren en de lever.
Stunted growth is a symptom of the condition.
Dwerggroei is een symptoom van de aandoening.
How is CYSTAGON used?
Hoe wordt Cystagon gebruikt?
CYSTAGON treatment should be started by a doctor who has experience in the treatment of cystinosis.
De behandeling met Cystagon moet worden gestart door een arts die ervaring heeft met de behandeling van cystinose.
Cystine levels in white blood cells should be monitored to adjust the dose.
De cystine-spiegel in witte bloedcellen moet worden bewaakt om de dosering eventueel aan te passen.
For children up to the age of 12 years, the recommended dose is 1.30 g/ m2/ day divided into 4 daily doses.
Voor kinderen tot 12 jaar is de aanbevolen dosering van 1,30 g/m2/dag, verdeeld over 4 dagelijkse doses.
For patients over the age of 12 and over 50 kg in weight, the recommended dose is 2 g/ day, divided into 4 daily doses.
Voor patiënten van ten minste 12 jaar en zwaarder dan 50 kg is de aanbevolen dosering 2 g/dag, verdeeld over 4 dagelijkse doses.
Starting doses should be one quarter to one sixth of the final expected doses.
De aanvangsdoses moeten 1/4 tot 1/6 van de uiteindelijke, verwachte doses bedragen.
The starting dose should be increased gradually over 4-6 weeks.
De aanvangsdosis moet in 4 tot 6 weken geleidelijk aan verhoogd worden.
How does CYSTAGON work?
Hoe werkt Cystagon?
CYSTAGON reacts with cystine to form cysteine and a cysteine-cysteamine salt (mixed disulfide).
Cystagon reageert met cystine en vormt cysteïne en een cysteïne-cysteaminezout (een gemengd disulfide).
This salt is then removed from the cells by a system that transports another amino acid (lysine).
Dit zout wordt vervolgens verwijderd uit de cellen door een systeem dat een ander aminozuur (lysine) vervoert.
The amount of cystine in the organs is reduced and this limits the damage to these organs.
De hoeveelheid cystine in de organen wordt gereduceerd en dit beperkt de schade aan deze organen.
How has CYSTAGON been studied?
Hoe is Cystagon onderzocht?
CYSTAGON has been investigated in three clinical studies including 234 patients over a 12-year period.
Cystagon is gedurende een periode van 12 jaar onderzocht in drie klinische studies onder 234 patiënten.