qanastek/EMEA-V3 huggingface dataset:
• Urinary tract infection, burning on urination, urgent need to urinate, urinary incontinence • Abdominal pain or pressure, pain in the back, neck, joints or chest • Tiredness, abnormal or excessive bleeding commonly from the nose • Diabetes (typical symptoms are excessive thirst, frequent urination) • Burning sensation, dizziness, numbness, memory impairment, impaired or partial loss of movement of a limb, headache, restless legs syndrome (an irresistible urge to move legs to stop an uncomfortable or odd sensations) • Abnormal or irregular beating of the heart, increased heart rate • Swelling of hands, arms, feet or legs, limb pain • Cough, difficulty breathing, stuffy nose, runny nose • Dry mouth, flatulence (excessive amount of air or gases in the stomach or the intestine), stomach ache • Dry eye, hair loss, skin rash, night sweats, itching, feeling hot, weight gain • Breast stiffening, breast pain, vaginal bleeding, genital itching
• urīnceļu infekcija, dedzināšana urinācijas laikā, neatliekama vajadzība urinēt, urīna nesaturēšana; • sāpes vai spiediena sajūta vēderā, sāpes krustos, sprandā, locītavās vai krūtīs; • nogurums, patoloģiska vai pārmērīga asiņošana, parasti no deguna; • diabēts (raksturīgie simptomi ir stipras slāpes, bieža urinācija); • dedzināšanas sajūta, reibonis, nejutīgums, atmiņas traucējumi, kustību traucējumi vai daļējs kustību zudums ekstremitātēs, galvassāpes, nemierīgo kāju sindroms (nepārvarama tieksme kustināt kājas, lai pārvarētu nepatīkamas sajūtas); • patoloģiska vai neregulāra sirdsdarbība, paātrināta sirdsdarbība; • plaukstu, roku, pēdu vai kāju tūska, sāpes ekstremitātēs; • klepus, apgrūtināta elpošana, aizlikts deguns, iesnas; • sausa mute, vēdera uzpūšanās (palielināts gaisa vai gāzu daudzums kuņģī vai zarnās), sāpes vēderā; • sausas acis, matu izkrišana, ādas izsitumi, svīšana naktī, nieze, karstuma sajūta, svara pieaugums; • krūšu palielināšanās, sāpes krūtīs, asiņošana no maksts, dzimumorgānu nieze
Rare side effects:
Reti novērotas blakusparādības:
• Infection in the ear, eye, respiratory tract or skin, diarrhea, blood in stools • Change in appetite • Abnormal dreams, mood swings • Dizziness, altered sense of taste, seizures, migraine, weakness of arms or legs, sciatica (pain felt in the lower back, buttock, and/ or various parts of the leg and foot; typically on one side of the body) • Impaired vision, pain in eyes, itchy eyes, swollen eyelids, redness of the eyes, ear pain • Lip lesions, change of bowel habits, difficulty swallowing, mouth ulcer, heart burn, mouth pain, anal pain • Jaundice (yellowing of the skin and eyes), changes in blood tests of liver function • Dry skin, unusual hair texture, nail disorder, skin rash, skin darkening, altered shape of fingers, skin lesion • Painful urination, blood in urine • Breast discharge, breast lump, vaginal pain, varicose vein • Decreased pulse in feet, bruising
• ausu, acu, elpceļu vai ādas infekcija, caureja, asinis izkārnījumos; • apetītes izmaiņas • murgaini sapņi, garastāvokļa svārstības • reibonis, izmainīta garšas sajūta, krampju lēkmes, migrēna, nespēks kājās un rokās, sāpes krustu lejasdaļā, sēžas muskuļos un/ vai dažādās kāju un pēdu daļās, parasti vienā ķermeņa pusē; • redzes traucējumi, sāpes acīs, nieze acīs, pietūkuši acu plakstiņi, acu apsārtums, sāpes ausīs; • lūpu bojājumi, zarnu darbības traucējumi, rīšanas grūtības, čūlas mutes dobumā, grēmas, sāpes mutes dobumā, sāpes anālajā apvidū; • dzelte (dzeltena āda un dzelteni acu baltumi), aknu funkcijas testu izmaiņas; • sausa āda, neparasta matu struktūra, nagu bojājumi, ādas izsitumi, ādas krāsas izmaiņas - āda kļūst tumšāka, pirkstu formas izmaiņas, ādas bojājumi; • sāpīga urinācija, asinis urīnā; • izdalījumi no krūts dziedzeriem, mezgliņi krūts dziedzeros, sāpes makstī, varikozas vēnas; • palēnināts pulss pēdās, zilumi.
HOW TO STORE FABLYN
KĀ UZGLABĀT FABLYN
Do not use FABLYN after the expiry date which is stated on the blister or bottle label and on the carton after “ EXP :”.
Nelietot FABLYN pēc derīguma termiņa beigām, kas norādīts uz blistera, pudelītes vai kastītes pēc “ Derīgs līdz: ”.
The expiry date refers to the last day of that month.
Derīguma termiņš attiecas uz norādītā mēneša pēdējo dienu..
This medicine does not require any special storage conditions.
Šīm zālēm nav nepieciešami īpaši uzglabāšanas nosacījumi.
What FABLYN contains • The active substance is lasofoxifene.
Ko FABLYN satur • Aktīvā viela ir lazofoksifēns (lasofoxifene).
Each film-coated tablet contains lasofoxifene tartrate, equivalent to 500 micrograms of lasofoxifene.
Katra apvalkotā tablete satur lazofoksifēna tartrāta, kas atbilst 500 mikrogramiem lazofoksifēna (lasofoxifene).
• The other ingredients are lactose anhydrous; microcrystalline cellulose; croscarmellose sodium; silica, colloidal anhydrous; magnesium stearate; sunset yellow FCF aluminium lake (E110); hypromellose; lactose monohydrate; titanium dioxide (E171) and triacetin.
• Citas sastāvdaļas ir bezūdens laktoze; mikrokristāliskā celuloze; kroskarmelozes nātrija sāls; koloidālais bezūdens silīcija dioksīds; magnija stearāts; saulrieta dzeltenais FCF alumīnija laka (E110); hipromeloze; laktozes monohidrāts; titāna dioksīds (E171) un triacetīns.
What FABLYN looks like and contents of the pack FABLYN tablets are triangular, peach coloured, film-coated tablets marked with “ Pfizer” on one side and “ OPR 05” on the other.
FABLYN ārējais izskats un iepakojums FABLYN tabletes ir trīsstūrveida, persiku krāsas apvalkotās tabletes ar marķējumu “ Pfizer ” vienā pusē un “ OPR 05 ” otrā pusē.
The tablets are provided in blister packs containing 7, 28 or 30 tablets, and in bottle packs containing 90 tablets.
Tabletes atrodas blistera iepakojumos, kas satur 7, 28 vai 30 tabletes, un pudelītēs, kas satur 90 tabletes.
Marketing Authorisation Holder and Manufacturer The Marketing Authorisation Holder is Pfizer Limited, Ramsgate Road, Sandwich, Kent CT13 9NJ, United Kingdom.
Reģistrācijas apliecības īpašnieks un ražotājs Reģistrācijas apliecības īpašnieks ir Pfizer Limited, Ramsgate Road, Sandwich, Kent CT13 9NJ, Lielbritānija.
The Manufacturer is Pfizer Manufacturing Deutschland GmbH, Heinrich Mack Strasse 35, 89257 Illertissen, Germany.
Ražotājs ir Pfizer Manufacturing Deutschland GmbH, Heinrich Mack Strasse 35, 89257 Illertissen, Vācija.
EPAR summary for the public
EPAR publicētais kopsavilkums
What is Fabrazyme?
Kas ir Fabrazyme?
Fabrazyme is a solution for infusion (drip into a vein) containing the active substance agalsidase beta.
Fabrazyme ir infūzijas šķīdums (ievadīšanai vēnā pa pilienam), kas satur aktīvo vielu beta agalzidāzi (agalsidase beta).
What is Fabrazyme used for?
Kāpēc lieto Fabrazyme?
Fabrazyme is used to treat patients who have Fabry disease, a rare inherited disorder.
Fabrazyme lieto pacientu ārstēšanai, kuriem ir diagnosticēta Fabrī slimība, kas ir reta iedzimta slimība.
Patients with Fabry disease do not have enough of an enzyme called alpha-galactosidase A.
Pacientiem, kam diagnosticēta Fabrī slimība, ir pazemināts fermentu alfa galaktozidāzes A skaits.
This enzyme normally breaks down a fatty substance called globotriaosylceramide (GL-3).
Šis ferments parasti noārda taukvielu, ko dēvē par globotriaozilkeramīdu (GL- 3).
If the enzyme is not present, GL-3 cannot be broken down and it builds up in the body’ s cells, such as kidney cells.
Ja organismā trūkst šī fermenta, tad GL- 3 netiek noārdīts un tas uzkrājas organisma šūnās, piemēram, nieru šūnas.
People with Fabry disease may have a wide range of signs and symptoms, including severe conditions such as kidney failure, heart problems and stroke.
Pacientiem ar diagnosticētu Fabrī slimību ir novērojams plašs pazīmju un simptomu klāsts, ieskaitot tādu smagu stāvokli kā nieru mazspēju, sirds slimības un insultu.
Because the number of patients with Fabry disease is low, the disease is considered ‘ rare’, and Fabrazyme was designated an ‘ orphan medicine ’ (a medicine used in rare diseases) on 8 August 2000.
Sakarā ar to, ka Fabrazyme pacientu skaits ir mazs un slimība ir reta, 2000. gada 8. augustā Fabrazyme tika atļautas kā zāles retu slimību ārstēšanai.
The medicine can only be obtained with a prescription.
Šīs zāles var iegādātie tikai pret recepti.
How is Fabrazyme used?
Kā lieto Fabrazyme?
Only a doctor who has experience in treating patients with Fabry disease or other inherited metabolic diseases should give Fabrazyme.
Fabrazyme drīkst nozīmēt tikai ārsts, kuram ir pieredze Fabrī slimības vai citu iedzimtu metabolisku saslimšanu arstēšanā.
It is used as an intravenous infusion of 1 mg per kilogram body weight given once every two weeks.
Tas ir intravenozs infūzijas šķīdums, ko lieto 1 mg uz kilogramu ķermeņa svara vienu reizi divās nedēļās.
The starting infusion rate should be no more than 0.25 mg per minute (15 mg per hour) to reduce the risk of infusion-related side effects.
Sākotnējais infūzijas ātrums nedrīkst pārsniegt 0, 25 mg minūtē (15 mg stundā), tādejādi samazinot ar infūziju saistītu blakusparādību rašanās riksu.
The infusion rate may be increased gradually with further infusions.
Infūzijas ātrumu var pakāpeniski palielināt turpmāko infūziju ievadīšanas laikā.
One study has looked at what happens to Fabrazyme when given to children and suggested that Fabrazyme could be used in children between eight and 16 years of age at the same dose.
Vienā pētījumā ir aplūkots, kas notiek, kad Fabrazyme tiek ievadīts bērniem, un tika ierosināts Fabrazyme ievadīt bērniem vecumā no astoņiem līdz 16 gadiem vienādā devā.
Patients who have severe kidney damage may have a weaker response to treatment.
Pacientiem ar smagiem nieru darbības traucējumiem atbildes reakcija uz ārstēšanu var būt vājāka.
Fabrazyme is intended for long-term use.
Fabrazyme ir paredzētas ilgtermiņa lietošanai.
How does Fabrazyme work?
Kā Fabrazyme darbojas?
Fabrazyme is an enzyme replacement therapy.
Fabrazyme ir fermentu aizstājterapija.
Enzyme replacement therapies provide patients with the enzyme they are lacking.
Fermentu aizstājterapija nodrošina pacientus ar trūkstošo fermentu.
Fabrazyme is designed to replace the human enzyme alpha-galactosidase A, which people with Fabry disease are lacking.
Fabrazyme ir paredzēts cilvēka fermenta, alfa galaktozidāzes A aizstāšanai, kas trūkst Fabrī pacientiem.
The active substance in Fabrazyme, agalsidase beta, is a copy of the human enzyme, produced by a method known as ‘ recombinant DNA technology’: it is made by a cell that has received a gene (DNA), which makes it able to produce the enzyme.
Fabrazyme aktīvā viela, beta agalzidāze, ir cilvēka fermenta kopija, kas izgatavota, izmantojot metodi, ko sauc par „ rekombinanto DNS tehnoloģiju ”: fermentu iegūst ar šūnas palīdzību, kas saņēmusi gēnu (DNS), kurš nodrošina fermenta sintēzi.
The replacement enzyme helps to break down GL-3 and stops it building up (accumulating) in the patient ’ s cells.
Aizstājējferments palīdz noārdīt GL- 3 un aptur tā uzkrāšanos pacienta šūnās.
How has Fabrazyme been studied?
Reproduction is authorised provided the source is acknowledged Kā noritēja Fabrazyme izpēte?
Three clinical studies involving a total of 73 adult patients were presented.
Tika veikti trīs klīniskie pētījumi, kuros kopumā ārstēšanu veica 73 pieaugušiem pacientiem.
In the main study, Fabrazyme was compared with placebo (a dummy treatment) in 58 patients.
Galvenajā pētījumā iesaistot 58 pacientus, Fabrazyme salīdzināja ar placebo (fiktīvu ārstēšanu).
The study looked at the effect of the medicines on clearing GL-3 from the kidney.
Pētījumā aplūkoja zāļu efektivitāti, izvadot GL- 3 no nierēm.
The effectiveness of Fabrazyme was also tested in 16 children aged between eight and 16 years who had Fabry disease.
Fabrazyme efektivitāti pārbaudīja arī tiem 16 bērniem vecumā no astoņiem līdz 16 gadiem, kuriem bija Fabrī slimība.
What benefit has Fabrazyme shown during the studies?
Kāds ir Fabrazyme iedarbīgums šajos pētījumos?
69% of the patients treated with Fabrazyme had the best score for clearance, compared with none of the patients in the placebo group.
Pēc 20 ārstēšanas nedēļām ar Fabrazyme galvenajā pētījumā tika novērota ļoti nozīmīga un gandrīz pilnīga GL- 3 izvadīšana no nieru šūnām, proti, 69% ar Fabrazyme ārstēto pacientu tika novērots vislabākais rādītājs salīdzinājumā ar placebo grupu, kur tādu vispār nebija.
This might lead to the symptoms of the disease improving or the disease becoming stable.
Rezultātā var mazināties slimības simptomi, un arī pacienta stāvoklis var stabilizēties.
Children treated with Fabrazyme also had decreases in levels of GL-3 in the blood, with all children having normal levels after 20 weeks of treatment.
Arī bērniem, kurus ārstēja ar Fabrazyme, GL- 3 līmenis asinīs samazinājās, un visiem bērniem pēc 20. ārstēšanas nedēļas GL- 3 līmenis bija normas robežās.
This was accompanied by improvements in the children ’ s symptoms and quality of life.
Papildu ieguvums bērniem bija slimības simptomu mazināšanās un dzīves kvalitātes uzlabošanās.
What is the risk associated with Fabrazyme?
Kāds pastāv risks, lietojot Fabrazyme?
The most common side effects with Fabrazyme (seen in more than 1 patient in 10) are caused by the infusion rather than the medicine.
Visbiežāk novērotās nevēlamās Fabrazyme blakusparādības (vairāk nekā vienam pacientam no desmit) izraisa infūzija, nevis zāles.
These reactions are mainly fever and chills.
Visbiežāk tas ir drudzis un drebuļi.
Other very common side effects include headache, paraesthesia (abnormal sensations like pins and needles), nausea (feeling sick), vomiting, flushing and feeling cold.
Citi bieži sastopami simptomi ir galvassāpes, parestēzija (anomālas sajūtas, piemēram, tirpšana), slikta dūša, vemšana, pietvīkums un salšana.
Side effects reported in children are similar to those seen in adult patients.
Bērniem un pieaugušajiem novērotās blakusparādības ir līdzīgas.
For the full list of all side effects reported with Fabrazyme, see the Package Leaflet.
Pilns visu Fabrazyme izraisīto nevēlamo blakusparādību apraksts ir atrodams zāļu lietošanas pamācībā.
Patients who receive Fabrazyme can develop antibodies (proteins that are produced in response to Fabrazyme and can affect treatment).
Pacientiem, kas lieto Fabrazyme, var rasties antivielas (proteīni, kas ir pretrekacija uz Fabrazyme un var ietekmēt ārstēšanas procesu).
Fabrazyme should not be used in people who may be hypersensitive (allergic) to agalsidase beta or any of the other ingredients.
Fabrazyme nedrīkst lietot pacienti, kuri ir īpaši jutīgi (alerģiski) pret beta agalzidāzi vai jebkādu citu šo zāļu sastāvdaļu.
Why has Fabrazyme been approved?
Kāpēc Fabrazyme tika apstiprinātas?
The Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) decided that, for patients with Fabry disease, treatment with Fabrazyme might provide long-term clinical benefits.
Cilvēkiem paredzēto zāļu komiteja (CHMP) secināja, ka pacientiem, kam diagnosticēta Fabrī slimība, Fabrazyme terapija var sniegt labvēlīgus klīniskos rezultātus ilgtermiņā.
The CHMP decided that Fabrazyme’ s benefits are greater than its risks for long-term enzyme replacement therapy in patients with a confirmed diagnosis of Fabry disease.
CHMP nolēma, ka pacienta ieguvums, lietojot Fabrazyme ilgtermiņa fermentu aizstāšanas terapijā pacientiem ar apstiprinātu Fabri slimības diagnozi, pārsniedz šo zāļu radīto risku.
The Committee recommended that Fabrazyme be given marketing authorisation.
Komiteja ieteica izsniegt Fabrazyme reģistrācijas apliecību.
Fabrazyme was originally authorised under ‘ Exceptional Circumstances’, because, as the disease is rare, limited information was available at the time of approval.
Fabrazyme sākotnēji apstiprināja lietošanai „ izņēmuma kārtā ”, jo slimība ir reti sastopama un zāļu apstiprināšanas laikā bija pieejama ierobežota informācija.
As the company had supplied the additional information requested, the ‘ Exceptional Circumstances ’ ended on 6 February 2008.
Ņemot vērā, ka uzņēmums ir iesniedzis pieprasīto papildu informāciju, „ izņēmuma kārta ” tika atcelta 2008. gada 6. februārī.
Other information about Fabrazyme:
Cita informācija par Fabrazyme.
The European Commission granted a marketing authorisation valid throughout the European Union for Fabrazyme to Genzyme Europe B. V. on 3 August 2001.
Eiropas Komisija 2001. gada 3. augustā izsniedza Fabrazyme reģistrācijas apliecību, kas derīga visā Eiropas Savienībā, uzņēmumam Genzyme Europe B. V.
The marketing authorisation was renewed on 3 August 2006.
Reģistrācijas apliecību atjaunoja 2006. gada 3. augustā.
The record of Fabrazyme’ s designation as an orphan medicine is available here.
Ieraksts par Fabrazyme kā zālēm retu slimību ārstēšanai ir atrodams šeit.
The full EPAR for Fabrazyme can be found here.
Pilns Fabrazyme EPAR teksts ir atrodams šeit.
Route of administration
Intravenozai lietošanai
Packaging
1 flakons
Powder for concentrate for solution for infusion Intravenous use Powder for concentrate for solution for infusion Intravenous use Powder for concentrate for solution for infusion Intravenous use Powder for concentrate for solution for infusion Intravenous use Powder for concentrate for solution for infusion Intravenous use Powder for concentrate for solution for infusion Intravenous use
Intravenozai lietošanai
Vial (glass) Vial (glass) Vial (glass) Vial (glass) Vial (glass) Vial (glass)
Flakons (stikla)
1 vial 5 vials 10 vials 1 vial 5 vials 10 vials
10 flakoni
Fabrazyme 35 mg, powder for concentrate for solution for infusion.
Fabrazyme 35 mg, pulveris infūziju šķīduma koncentrāta pagatavošanai.
Each vial of Fabrazyme contains a nominal value of 35 mg of agalsidase beta.
Katrā Fabrazyme flakonā ir 35 mg beta agalzidāzes (Agalsidase beta).
After reconstitution with 7.2 ml water for injections, each vial of Fabrazyme contains 5 mg/ ml (35 mg/ 7 ml) of agalsidase beta.
Pēc šķīduma pagatavošanas, sajaucot ar 7, 2 ml ūdens injekcijām, katrs Fabrazyme flakons satur 5 mg/ ml (35 mg/ 7 ml) beta agalzidāzes.
The reconstituted solution must be diluted further (see section 6.6).
Pagatavotais šķīdums papildus jāatšķaida (skatīt apakšpunktu 6. 6.).
Agalsidase beta is a recombinant form of human α -galactosidase A and is produced by recombinant DNA technology using a mammalian Chinese Hamster Ovary (CHO) cell culture.
Beta agalzidāze ir cilvēku α- galaktozidāzes A rekombinanta forma, kas iegūta ar rekombinantās DNS tehnoloģijas palīdzību, izmantojot zīdītāja – Ķīnas kāmja – olšūnu (ĶKO) kultūru.
The amino acid sequence of the recombinant form, as well as the nucleotide sequence which encoded it, are identical to the natural form of α -galactosidase.
Rekombinanta formas aminoskābju virkne, kā arī nukleotīdu virkne, kurā tā ir ietverta, ir identiska α- galaktozidāzes dabiskajai formai.
Powder for concentrate for solution for infusion White to off-white lyophilized cake or powder
Pulveris infūziju šķīduma koncentrāta pagatavošanai Balts vai gandrīz balts liofilizētā pulvera gabals vai liofilizēts pulveris.
Fabrazyme is indicated for long-term enzyme replacement therapy in patients with a confirmed diagnosis of Fabry disease (α -galactosidase A deficiency).
Fabrazyme ir paredzēts ilgstošai enzīmu aizstājējterapijai, kas domāta pacientiem, kuriem ir diagnosticēta Fabrī slimība (α- galaktozidāzes A nepietiekamība).
Fabrazyme treatment should be supervised by a physician experienced in the management of patients with Fabry Disease or other inherited metabolic diseases.
Fabrazyme lietošanai jānotiek tāda ārsta kontrolē, kuram ir pieredze Fabrī slimības vai citu pārmantotu vielmaiņas slimību ārstēšanā.
The recommended dose of Fabrazyme is 1mg/ kg body weight administered once every 2 weeks as an intravenous infusion.
Ieteicamā Fabrazyme deva ir 1mg uz 1 kg ķermeņa masas intravenozas infūzijas veidā vienu reizi divās nedēļās.
For further instructions see section 6.6.
Sīkākas instrukcijas skatīt apakšpunktā 6. 6.
Alternative dosing regimens have been used in clinical studies.
Klīniskajos pētījumos tika izmantots alternatīvs devu režīms.
In one of these studies, after an initial dose of 1.0 mg/ kg every 2 weeks for 6 months, 0.3 mg/ kg every 2 weeks may maintain clearance of GL-3 in certain cell types in some patients; however, the long term clinical relevance of these findings has not been established (see section 5.1).
Vienā no pētījumiem dažiem pacientiem pēc sākotnējas 6 mēnešus ilgas devas 1, 0 mg/ kg lietošanas reizi 2 nedēļās, deva 0, 3 mg/ kg reizi 2 nedēļās spēja uzturēt GL- 3 izvadīšanu noteiktiem šūnu tipiem, tomēr nav noteikta šīs atrades ilgstoša klīniskā nozīme (skatīt apakšpunktu 5. 1).
The initial infusion rate should be no more than 0.25 mg/ min (15 mg/ hour) to minimise the potential occurrence of infusion-associated reactions.
Sākotnējam infūzijas ātrumam nevajadzētu būt lielākam par 0, 25 mg/ min (15 mg/ h), lai mazinātu ar infūziju saistītās iespējamās reakcijas.
After patient tolerance is established, the infusion rate may be increased gradually with subsequent infusions.
Pēc tam, kad pacientam ir radusies tolerance, infūzijas ātrumu pakāpeniski var palielināt turpmākajās infūzijās.
No dose adjustment is necessary for patients with renal insufficiency.
Nav nepieciešams mainīt devu pacientiem, kam ir nieru mazspēja.
Studies in patients with hepatic insufficiency have not been performed.
Nav veikti pētījumi pacientiem, kam ir aknu mazspēja.
The safety and efficacy of Fabrazyme in patients older than 65 years have not been established and no dosage regimen can presently be recommended in these patients.
Nav noteikta Fabrazyme drošība un efektivitāte pacientiem, kas ir vecāki par 65 gadiem, un tāpēc šādiem pacientiem pašlaik nav iespējams ieteikt speciālu šo zāļu lietošanas shēmu.
2 Paediatric patients Studies in children 0-7 years have not been performed and no dosage regimen can presently be recommended in patients in this paediatric age group as safety and efficacy have not yet been established.
2 Bērni Pētījumi ar 0 līdz 7 gadus veciem bērniem nav veikti, un sakarā ar to, ka preparāta efektivitāte un lietošanas drošība nav noteikta, šīs vecuma grupas bērniem pašlaik nav iespējams ieteikt speciālu šo zāļu lietošanas shēmu.
No dose adjustment is necessary for children 8-16 years.
8 līdz 16 gadus veciem bērniem preparāta devas korekcija nav nepieciešama.
Life threatening hypersensitivity (anaphylactic reaction) to the active substance or any of the excipients.
Dzīvībai bīstama paaugstināta jutība (anafilaktiska reakcija) pret aktīvo vielu vai jebkuru no palīgvielām.
Since agalsidase beta (r-hα GAL) is a recombinant protein, the development of IgG antibodies is expected in patients with little or no residual enzyme activity.
Tā kā beta agalgidāze (r- hαGAL) ir rekombinēts proteīns, pacientiem, kuriem enzīmu aktivitāte ir neliela vai nav saglabājusies, ir paredzama IgG antivielu veidošanās.
The majority of patients developed IgG antibodies to r-hα GAL, typically within 3 months of the first infusion with Fabrazyme.
Parasti tas notika 3 mēnešu laikā pēc pirmās Fabrazyme infūzijas.
Over time, the majority of seropositive patients in clinical trials demonstrated either a downward trend in titers (based on a ≥ 4-fold reduction in titer from the peak measurement to the last measurement) (40% of the patients), tolerised (no detectable antibodies confirmed by 2 consecutive radioimmunoprecipitation (RIP) assays) (14% of the patients) or demonstrated a plateau (35% of the patients).
Klīnisko pētījumu laikā ir pierādīts, ka vairumam seropozitīvo pacientu laika gaitā novēro vai nu antivielu titra samazinājuma tendenci (to pamato fakts, ka laikā starp augstāko noteikto rezultātu līdz pēdējam mērījumam titrs samazinās ≥ 4 reizes) (40% pacientu), pierašanu pie preparāta (2 secīgi veiktu radioimunoprecipitācijas (RIP) analīžu laikā nav apstiprināts nosakāms antivielu daudzums) (14% pacientu) vai stāvokļa stabilizāciju (35% pacientu).
Patients with antibodies to r-hα GAL have a greater potential to experience infusion-associated reactions (IARs), which are defined as any related adverse event occurring on the infusion day.
Šādas reakcijas definē kā visas ar zāļu infūziju saistītās nevēlamas reakcijas, kas parādījušās dienā, kad ir veikta infūzija.
These patients should be treated with caution when re-administering agalsidase beta (See section 4.8).
Šādiem pacientiem beta agalgidāzi ievadot atkārtoti, ir jāievēro piesardzība (skatīt apakšpunktā 4. 8).
Antibody status should be regularly monitored.
Regulāri jākontrolē antivielu titrs.
In clinical trials, sixty seven percent (67%) of the patients experienced at least one infusion-associated reaction (See section 4.8).
Klīnisko pētījumu laikā sešdesmit septiņiem procentiem pacientu (67%) tika novērots vismaz viens ar infūziju saistītu reakciju gadījums (skatīt apakšpunktā 4. 8).
The frequency of IARs decreased over time.
Laika gaitā ISR gadījumu biežums samazinājās.
Patients experiencing mild or moderate infusion-associated reactions when treated with agalsidase beta during clinical trials have continued therapy after a reduction in the infusion rate (~0.15 mg/ min; 10 mg/ hr) and/ or pre-treatment with antihistamines, paracetamol, ibuprofen and/ or corticosteroids.
Ar beta agalgidāzi ārstētajiem pacientiem, kuriem novēroja vieglas vai vidēji smagas ar infūziju saistītas reakcijas, terapiju turpināja, samazinot infūzijas ātrumu (~ 0. 15 mg/ min; 10 mg/ st) un/ vai izdarot premedikāciju ar antihistamīna preparātiem, paracetamolu, ibuprofēnu un/ vai kortikosteroīdiem.
As with any intravenous protein product, allergic-type hypersensitivity reactions are possible.
Tāpat kā lietojot citas intravenozi ievadāmas olbaltumvielas saturošas zāles, ir iespējamas alerģiska tipa paaugstinātas jutības reakcijas.
A small number of patients have experienced reactions suggestive of immediate (Type I) hypersensitivity.
Nelielam skaitam pacientu novēroja tūlītējas (I tipa) paaugstinātas jutības reakcijas.
If severe allergic or anaphylactic-type reactions occur, immediate discontinuation of the administration of Fabrazyme should be considered and appropriate treatment initiated.
Ja parādās smagas vai alerģiska tipa reakcijas, jāapsver Fabrazyme lietošanas tūlītēja pārtraukšana un jāuzsāk attiecīga ārstēšana.
The current medical standards for emergency treatment are to be observed.
Jāievēro pašreizējie medicīnas standarti neatliekamās palīdzības sniegšanā.
With careful rechallenge Fabrazyme has been re-administered to all 6 patients who tested positive for IgE antibodies or had a positive skin test to Fabrazyme in a clinical trial.
Klīnisko pētījumu laikā pacientus piesardzīgi no jauna pakļaujot preparāta iedarbībai, Fabrazyme atkārtoti ievadīja visiem 6 pacientiem, kuriem tika konstatēta pozitīva reakcija pret IgE antivielām vai pozitīva ādas reakcija pret Fabrazyme.
In this trial, the initial rechallenge administration was at a low dose and a lower infusion rate (1/ 2 the therapeutic dose at 1/ 25 the initial standard recommended rate).
Šī pētījuma laikā pacientiem, kuri atkārtoti tika pakļauti vielas iedarbībai, sākotnēji tika ievadīta maza deva ar mazāku infūzijas ātrumu (1/ 2 terapeitiskās devas ar 1/ 25 no ieteiktā standarta ievadīšanas ātruma).
Once a patient tolerates the infusion, the dose may be increased to reach the therapeutic dose of 1 mg/ kg and the infusion rate may be increased by slowly titrating upwards, as tolerated.
Pēc tam, kad ir konstatēts, ka pacients infūziju panes, var palielināt devu, līdz tiek sasniegts terapeitiskās devas lielums (1 mg/ kg), kā arī palielināt infūzijas ātrumu, to pakāpeniski palielinot atbilstoši pacienta panesībai.
The effect of Fabrazyme treatment on the kidneys may be limited in patients with advanced renal disease.
Ārstēšanā lietotā Fabrazyme ietekme uz nierēm var būt ierobežota pacientiem, kuriem ir progresējoša nieru slimība.
Studies have not been conducted to assess the potential effects of Fabrazyme on impairment of fertility.
Nav veikti pētījumi, lai novērtētu Fabrazyme iespējamo ietekmi uz reprodukcijas spēju samazināšanos.
No interaction studies and no in vitro metabolism studies have been performed.
Nav veikti mijiedarbības pētījumi un metabolisma pētījumi in vitro.
Based on its metabolism, agalsidase beta is an unlikely candidate for cytochrome P450 mediated drug-drug interactions.
Pamatojoties uz metabolismu, maz ticams, ka beta agalzidāzei varētu novērot mijiedarbību kur piedalās citohroma P450 izoenzīmi.
3 4.6 Pregnancy and lactation
3 Fabrazyme nevajadzētu lietot ar hlorokvīnu, amiodaronu, benokvīnu vai gentamicīnu, jo teorētiski pastāv risks, ka varētu pazemināties α- galaktozidāzes aktivitāte šūnās.
There are no adequate data from the use of agalsidase beta in pregnant women.
Nav pietiekamu datu par beta agalzidāzes lietošanu grūtniecēm.
Animal studies do not indicate direct or indirect harmful effects with respect to embryonal/ foetal development (See section 5.3).
Pētījumi ar dzīvniekiem tiešu vai netiešu kaitīgu ietekmi attiecībā uz embrionālo/ augļa attīstību, neuzrāda (skatīt apakšpunktu 5. 3.).
Fabrazyme should not be used during pregnancy unless clearly necessary.
Fabrazyme grūtniecības laikā nevajadzētu lietot, ja vien nav nepārprotama nepieciešamība.
Agalsidase beta may be excreted in milk.
Beta agalzidāze var izdalīties pienā.
Because there are no data available on effects in neonates exposed to agalsidase beta via breast milk, it is recommended to stop breast-feeding when Fabrazyme is used.
Tā kā nav pieejami dati par to, kā jaundzimušos ietekmē beta agalzidāze, kas nonāk mātes pienā, Fabrazyme lietošanas laikā ieteicams pārtraukt zīdīšanu.
No studies on the ability to drive and use machines have been performed with Fabrazyme.
Nav veikti pētījumi ar Fabrazyme, lai novērtētu ietekmi uz spēju vadīt transportlīdzekļus un apkalpot mehānismus.
Adverse drug reactions (ADRs) reported from clinical trials to be related to Fabrazyme administered at a dose of 1mg/ kg in a total of 168 patients (154 males and 14 females) treated with Fabrazyme for a minimum of one infusion up to a maximum of 5 years are listed by System Organ Class and frequency (very common ≥ 1/ 10; common ≥ 1/ 100 to < 1/ 10 and uncommon ≥ 1/ 1000 to < 1/ 100) in the table below.
Nevēlamas blakusparādības (NBP), par kurām tika ziņots saistībā ar Fabrazyme lietošanu klīnisko pētījumu ietvaros, ārstējot 168 pacientu (154 vīriešus un 14 sievietes), kas saņēma vismaz vienu Fabrazyme infūzijas devu 1 mg/ kg, un tika ārstēti maksimāli līdz 5 gadus ilgi, ir uzskaitītas zemāk ievietotajā tabulā pēc orgānu sistēmas klases un izplatības biežuma (ļoti bieži: ≥ 1/ 10, bieži: ≥ 1/ 100 līdz < 1/ 10; retāk: ≥ 1/ 1000 līdz < 1/ 100).
The occurrence of an ADR in a single patient is defined as uncommon in light of the relatively small number of patients treated.
Ievērojot to, ka ārstēto pacientu skaits ir relatīvi neliels, vienam pacientam novērotās NBP ir definētas ar apzīmējumu “ retāk ”.
ADRs only reported during the Post Marketing period are also included in the table below at a frequency category of “ unknown”.
Blakusparādības, par kurām ziņots tikai post mārketinga periodā, arī iekļautas zemāk ievietotajā tabulā kategorijā “ biežums nav zināms ”.
ADRs were mostly mild to moderate in severity:
Intensitātes ziņā NBP gandrīz visas bija vieglas vai vidējas.
Incidence of Related Adverse Events with Fabrazyme Treatment
4 Fabrazyme terapijas laikā novēroto nevēlamo blakusparādību biežums
System Organ
Sistēma, orgānu klase
Frequency
Biežums nav zināms
Class Infections and infestations
Infekcijas un parazitozes
nasopharyngitis
nazofaringīts
rhinitis
rinīts (iesnas)
anaphylactoid reaction
-
Nervous system disorders
anafilaktoīdas reakcijas
Headache, paraesthesia
Nervu
dizziness, somnolence, hypoaesthesia, burning sensation, lethargy, syncope
galvassāpes,
hyperaesthesia, tremor
reibonis, miegainība,
Eye disorders
hiperestēzija,
lacrimation increased
sistēmastrauc ējumi
eye pruritus, ocular hyperaemia
parestēzijas
Ear and labyrinth disorders
letarģija, hipoestēzija, sinkope, dedzināšanas sajūta
---
trīce
tinnitus, vertigo
Acu slimības
auricular swelling, ear pain
pastiprināta asarošana
Cardiac Disorders
nieze, acu hiperēmija
tachycardia, palpitations, bradycardia
Ausu un labirinta bojājumi
sinus bradycardia
-
4 Incidence of Related Adverse Events with Fabrazyme Treatment (continued)
troksnis ausīs, reibonis
System Organ
auss gliemežnīcas pietūkums, ausu sāpes
Uncommon
Sirds funkcijas traucējumi
Class
tahikardija, bradikardija, sirdsklauves
common
sinusa bradikardija
flushing, hypertension, pallor, hypotension, hot flush
pietvīkums, hipertensija, bālums, hipotensija, karstuma viļņi
peripheral coldness
aukstuma sajūta ekstremitātēs
---
- -
Respiratory, thoracic and mediastinal disorders
Respiratorās,
dyspnoea, nasal congestion, throat tightness, wheezing, cough, dyspnoea exacerbated
elpas trūkums, aizlikts
bronchospasm, pharyngolaryngeal pain, rhinnorhoea, tachypnoea, upper respiratory tract congestion
bronhu spazmas,
---
krūšu kurvja
Gastrointestinal Disorders
deguns, spiediena
nausea, vomiting
rīkles un balsenes
abdominal pain, abdominal pain upper, abdominal discomfort, stomach discomfort, hypoaesthesia oral, diarrhoea
sajūta rīklē, klepus,
dyspepsia, dysphagia
sāpes, izdalījumi no
---
videnesslimīb
Skin and subcutaneous tissue disorders
deguna, paātrināta
---
as
pruritus, urticaria, rash, erythema, pruritus generalized, angioneurotic oedema, swelling face, rash maculo- papular
pastiprināšanās
livedo reticularis, rash erythematous, rash pruritic, skin discolouration, skin discomfort
elpošana, augšējo elpošanas ceļu aizsprostojums dispepsija, rīšanas
leukocytoclastic vasculitis
sāpes vēderā, caureja,
Musculoskeletal and connective tissue disorders
trakta traucējumi
---
vemšana
pain in extremity, myalgia, back pain, muscle spasms, arthralgia, muscle tightness, musculoskeletal stiffness
sāpes vēdera augšējā daļā, diskomforta sajūta vēderā, diskomforts kuņģa apvidū, mutes hipoestēzija, caureja
musculoskeletal pain
leikocitoklastisk livedo reticularis, Ādas un
General disorders and
nieze, nātrene,
chills, pyrexia,
zemādas audu bojājumi
fatigue, chest discomfort, feeling
izsitumi, eritēma, ģeneralizēta nieze, angioneirotiska tūska, sejas tūska, makulopapulozi izsitumi
feeling hot and cold, influenza-like
eritematozi izsitumi, niezoši izsitumi, ādas pigmentācijas izmaiņas, diskomforta sajūta ādā
---
s vaskulīts
administration site conditions
Skeleta - muskuļu un saistaudu sistēmas bojājumi
feeling cold
-
hot, oedema peripheral, pain, asthenia, chest pain, face oedema, hyperthermia
sāpes ekstremitātēs, mialģija, muguras sāpes, muskuļu spazmas, artraļģija, muskuļu sasprindzinājums, skeleta muskuļu stīvums
illness, infusion site pain, infusion site reaction, injection site thrombosis, malaise, oedema
skeleta- muskuļu sāpes
For the purpose of this table, ≥ 1% is defined as events occurring in 2 or more patients.
5 Karstuma un Diskomforta sajūta Drebuļi, Vispārēji aukstuma sajūta, krūšu kurvī, karstuma pireksija, traucējumi gripai līdzīgi sajūta, nogurums, aukstuma un reakcijas simptomi, sāpes perifēra tūska, sāpes sajūta ievadīšanas infūzijas vietā, krūšu kurvī, astēnija, vietā reakcijas infūzijas sāpes, sejas tūska, vietā, tromboze hipertermija infūzijas vietā, savārgums, tūska Tabulas vajadzībām ≥ 1% definēts kā notikums, kas iestājies 2 vai vairāk pacientiem.
AE terminology is based upon the Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA)
BP terminoloģijas pamatā ir Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA)
Infusion associated reactions consisted most often of fever and chills.
Visbiežāk ar infūziju saistītās reakcijas izpaudās kā drudzis un drebuļi.
Additional symptoms included mild or moderate dyspnoea, throat tightness, chest discomfort, flushing, pruritus, urticaria, face oedema, angioneurotic oedema, rhinitis, bronchospasm, tachypnoea, wheezing, hypertension, hypotension, tachycardia, palpitations, abdominal pain, nausea, vomiting, infusion-related pain including pain at the extremities, myalgia, and headache.
Papildus simptomi bija viegla vai vidēji stipra aizdusa, elpas trūkums, spiediena sajūta rīklē, diskomforta sajūta krūšu kurvī, apsārtums, nieze, nātrene, sejas tūska, angioneirotiska tūska, rinīts, bronhu spazmas, paātrināta elpošana, sēkšana; hipertensija, hipotensija, tahikardija, sirdsklauves; sāpes vēderā, slikta dūša, vemšana; ar infūziju saistītas sāpes, ieskaitot sāpes ekstremitātēs, mialģija un galvassāpes.
The infusion-associated reactions were managed by a reduction in the infusion rate together with the administration of non-steroidal anti-inflammatory medicinal products, antihistamines and/ or corticosteroids.
Ar zāļu infūziju saistītas reakcijas tika novērstas, samazinot infūzijas ātrumu un vienlaicīgi ievadot nesteroīdos pretiekaisuma līdzekļus, antihistamīna līdzekļus un/ vai kortikosteroīdus.
Sixty seven percent (67%) of the patients experienced at least one infusion-associated reaction.
Sešdesmit septiņiem procentiem (67%) pacientu novēroja vismaz vienu ar zāļu infūziju saistītu reakcijas gadījumu.
The frequency of these reactions decreased over time.
Laika gaitā šo reakciju biežums samazinājās.
5 attributed to the formation of IgG antibodies and/ or complement activation.
Vairumu šo reakciju var attiecināt uz IgG tipa antivielu veidošanos un/ vai komplementa aktivizēšanos.
In a limited number of patients IgE antibodies were demonstrated (see Section 4.4).
Nelielam pacientu skaitam tika konstatētas IgE tipa antivielas (skatīt apakšpunktā 4. 4).
Paediatric patients Limited information suggests that the safety profile of Fabrazyme treatment in paediatric patients (above the age of 7) is not different with that seen in adults.
Bērni Informācija, kuras apjoms ir ierobežots, liecina, ka bērniem, kas vecāki par 7 gadiem, Fabrazyme lietošanas drošības profils ir līdzīgs tam, kas novērots pieaugušajiem.
No case of overdose has been reported.
Nav ziņots par Fabrazyme pārdozēšanas gadījumiem.
In clinical trials doses up to 3mg/ kg body weight were used.
Klīniskajos pētījumos lietotās devas sasniedza līdz 3 mg/ kg ķermeņa masas.
Alimentary tract and metabolism products – enzymes.
Farmakokoterapeitiskā grupa: gremošanas trakta un vielmaiņas produkti – enzīmi.
A16AB04 agalsidase beta.
A16AB04 beta agalzidāze.
Fabry disease is an inherited heterogeneous and multisystemic progressive disease, that affects both males and females.
Fabrī slimība ir iedzimta heterogēna un multisistēmiska progresējoša slimība, kas skar gan vīriešus, gan sievietes.
It is characterised by the deficiency of α -galactosidase.
Slimību raksturo α- galaktozidāzes trūkums.
Reduced or absent α - galactosidase activity results in the accumulation of GL-3 in the lysosomes of many cell types including the endothelial and parenchymal cells, ultimately leading to life-threatening clinical deteriorations as a result of renal, cardiac and cerebrovascular complications.
Pazeminātas α- galaktozidāzes aktivitātes vai tās trūkuma rezultātā notiek GL- 3 uzkrāšanās daudzu tipu šūnu lizosomās, tai skaitā endotēlija un parenhimatozajās šūnās, rezultātā tas izraisa dzīvībai bīstamu klīnisku pasliktināšanos ar nieru, sirds un cerebrovaskulāru komplikāciju attīstību.
The rationale for enzyme replacement therapy is to restore a level of enzymatic activity sufficient to clear the accumulating substrate in the organ tissues; thereby, preventing, stabilizing or reversing the progressive decline in function of these organs before irreversible damage has occurred.
Enzīma aizstājterapijas pamatā ir pietiekama enzimātiskās aktivitātes līmeņa atjaunošana, lai izvadītu orgānu audos uzkrājušos substrātu; tādējādi novēršot un stabilizējot šo orgānu funkciju progresējošo pasliktināšanos vai atjaunojot to funkciju, pirms ir radies neatgriezenisks bojājums.
After intravenous infusion, agalsidase beta is rapidly removed from the circulation and taken up by vascular endothelial and parenchymal cells into lysosomes, likely through the mannose-6 phosphate, mannose and asialoglycoprotein receptors.
Pēc intravenozas infūzijas beta agalzidāze ātri tiek izvadīta no asinsrites, un to piesaista asinsvadu endotēlija un parenhimatozo šūnu lizosomas, visticamāk ar mannozes- 6- fosfāta, mannozes un azialoglikoproteīna receptoriem.
Efficacy and safety of Fabrazyme was evaluated in one study with children, one dose-finding study, two double-blind placebo-controlled studies, and one open-label extension study in both male and female patients.
6 Fabrazyme efektivitāte un drošība tika novērtēta vienā pētījumā ar bērniem, vienā devas datu pētījumā, divos dubultmaskētos ar placebo kontrolētos pētījumos un vienā atvērtā, paplašinātā pētījumā, kurā tika iekļauti gan vīrieši, gan sievietes.
In the dose finding study, the effects of 0.3, 1.0 and 3.0 mg/ kg once every 2 weeks and 1.0 and 3.0 mg/ kg once every 2 days were evaluated.
Devas datu pētījumā tika novērtēta 0, 3, 1, 0 un 3, 0 mg/ kg devu iedarbība vienu reizi ik pēc 2 nedēļām un 1, 0 un 3, 0 mg/ kg devu iedarbība vienu reizi divās dienās.
A reduction in GL-3 was observed in kidney, heart, skin and plasma at all doses.
Visu devu lietošanas gadījumā GL- 3 (globotriaozilkeramīda) samazināšanās tika novērota nierēs, sirdī, ādā un plazmā.
Plasma GL-3 was cleared in a dose dependent manner, but was less consistent at the dose of 0.3 mg/ kg.
No plazmas GL- 3 izvadīšana notika atkarībā no devas, tomēr tā bija mazāk atbilstoša 0, 3 mg/ kg devas gadījumā.
In addition, infusion-associated reactions were dose dependent.
Bez tam ar infūziju saistītās blakusparādības bija atkarīgas no devas.
In the first placebo-controlled clinical trial, Fabrazyme was effective in clearing GL-3 from the vascular endothelium of the kidney after 20 weeks of treatment.
Pirmajā ar placebo kontrolētajā klīniskajā pētījumā Fabrazyme efektivitāti GL- 3 izvadīšanā no nieru asinsvadu endotēlija šūnām novēroja pēc 20 ārstēšanas nedēļām.
This clearance was achieved in 69% (20/ 29) of the Fabrazyme treated patients, but in none of the placebo patients (p < 0.001).
Šāda attīrīšana tika panākta 69% (20/ 29) ar Fabrazyme ārstētu pacientu, bet nevienam pacientam, kas lietoja placebo (p < 0, 001).
This finding was further supported by a statistically significant decrease in GL-3 inclusions in kidney, heart and skin combined and in the individual organs in patients treated with agalsidase beta compared to placebo patients (p < 0.001).
Šo rezultātu vēl vairāk apstiprināja statistiski manāma GL- 3 samazināšanās ieslēgumos nierēs, sirdī un ādā vienlaicīgi vairākos orgānos un atsevišķos orgānos pacientiem, kas tika ārstēti ar beta agalzidāzi, salīdzinājumā ar tiem pacientiem, kuri saņēma placebo (p < 0, 001).
Sustained clearance of GL-3 from kidney vascular endothelium upon agalsidase beta treatment was demonstrated further in the open label extension of this trial.
Ilgstošais GL- 3 klīrenss no nieru asinsvadu epitēlija pēc beta agalgidāzes ievades tika pierādīts turpmākajā šī pētījuma atvērtās fāzes laikā.
This was achieved in 47 of the 49 patients (96%) with available information at month 6, and in 8 of the 8 patients (100%) with available information at the end of the study (up to a total of 5 years of treatment).
Minētais tika panākts 47 no 49 pacientiem (96%), par kuriem bija pieejama informācija 6. mēnesī, un 8 no 8 pacientiem (100%), par kuriem bija pieejama informācija pētījuma beigās (pavisam līdz pat 5 gadus ilgā terapijā).
Clearance of GL-3 was also achieved in several other cell types from the kidney.
Tika panākts arī GL- 3 klīrenss no dažiem citiem nieru šūnu tipiem.
Plasma GL-3 levels rapidly normalised with treatment and remained normal through 5 years.
GL - 3 koncentrācija plazmā terapijas laikā ātri normalizējās un 5 gadus saglabājās normas robežās.
Renal function, as measured by glomerular filtration rate and serum creatinine, as well as proteinuria, remained stable in the majority of the patients.
Nieru funkcija, to nosakot pēc glomerulārās filtrācijas ātruma un kreatinīna koncentrācijas serumā, kā arī pēc proteīnūrijas pakāpes, vairumam pacientu saglabājās stabila.
However, the effect of Fabrazyme treatment on the kidney function was limited in some patients with advanced renal disease.
Tomēr dažiem pacientiem ar progresējušu nieru slimību Fabrazyme terapijas ietekme uz nieru funkciju bija ierobežota.
6 Although no specific study has been conducted to assess the effect on the neurological signs and symptoms, the results also indicate that patients may achieve reduced pain and enhanced quality of life upon enzyme replacement therapy.
Lai gan specifiski pētījumi, lai vērtētu terapijas ietekmi uz neiroloģiskajām pazīmēm un simptomiem, nav veikti, rezultāti liecina arī par to, ka pacientiem enzīmu aizstājējterapijas rezultātā var samazināties sāpes un uzlaboties dzīves kvalitāte
Another double-blind, placebo-controlled study of 82 patients was performed to determine whether Fabrazyme would reduce the rate of occurrence of renal, cardiac, or cerebrovascular disease or death.
Cita dubultmaskēta placebo kontrolēta pētījuma, kurā piedalījās 82 pacienti, mērķis bija noteikt, vai Fabrazyme varētu samazināt nieru mazspējas, sirds slimību un cerebrovaskulāru slimību, vai mirstības koeficientu.
The rate of clinical events was substantially lower among Fabrazyme-treated patients compared to placebo-treated patients (risk reduction = 53% intent-to-treat population (p=0.0577); risk reduction = 61% per-protocol population (p=0.0341)).
Klīniskās saslimšanas biežums bija krietni zemāks starp pacientiem, kuru ārstēšanā lietoja Fabrazyme, salīdzinot ar pacientiem, kas lietoja placebo (riska samazināšanās = 53% pacientu grupai (p=0, 0577); riska samazināšanās = 61% protokola grupai (p=0, 0341).
This result was consistent across renal, cardiac and cerebrovascular events.
Šāds rezultāts bija nemainīgs nieru mazspējas, sirds slimību un cerebrovaskulāru slimību gadījumos.
The results of these studies indicate that Fabrazyme treatment at 1 mg/ kg every other week provides clinical benefit on key clinical outcomes in patients with early and advanced Fabry disease.
Šo pētījumu rezultāti liecina, ka 1 mg/ kg lielas Fabrazyme devas lietošana katru otro nedēļu nodrošina klīniski labvēlīgu rezultātu pacientiem ar agrīnu un progresējošu Fabrī slimību.
Because this condition is slowly progressive, early detection and treatment is critical to achieve the best outcomes.
Tā kā šis stāvoklis lēnām progresē, agrīnai atklāšanai un ārstēšanai var būt ļoti liela nozīme, lai tiktu sasniegti vislabākie rezultāti.
In the open-label paediatric study, sixteen patients with Fabry disease (8-16 years old; 14 males, 2 females) had been treated for one year.
Atvērtā pētījumā ar bērniem 16 pacienti ar Fabrī slimību (8 - 16 gadu vecumā, 14 zēni un 2 meitenes) tika ārstēti vienu gadu.
Clearance of GL-3 in the superficial skin vascular endothelium was achieved in all patients who had accumulated GL-3 at baseline.
Visiem pacientiem, kuriem terapijas sākumā bija GL- 3 uzkrājumi, tika panākts GL- 3 klīrenss no ādas virsējās daļas asinsvadu endotēlija.
The 2 female patients had little or no GL-3 accumulation in the superficial skin vascular endothelium at baseline, making this conclusion applicable in male patients only.
Divām meitenēm terapijas sākumā ādas virsējās daļas asinsvadu endotēlijā GL- 3 uzkrājumu nebija, tādēļ minētais secinājums ir attiecināms tikai uz vīriešu dzimuma pacientiem.
In an additional study, 21 male patients were enrolled to follow GL3 clearance in kidney and skin tissues at an alternative dosing regimen.
Lai novērotu GL- 3 izvadīšanu nieru un ādas audos, lietojot alternatīvu devu režīmu, papildu pētījumā tika iekļauts 21 vīriešu dzimuma pacients.
Following treatment with 1 mg/ kg every other week for 24 weeks, a dose regimen of 0.3 mg/ kg every 2 weeks for 18 months was able to maintain the clearance of cellular GL-3 in the capillary endothelium of the kidney, other kidney cell types and skin (superficial skin capillary endothelium) in the majority of patients.
Pēc 24 nedēļu ilgas ārstēšanas, lietojot 1 mg/ kg katru otro nedēļu, deva 0, 3 mg/ kg reizi 2 nedēļās 18 mēnešus spēja saglabāt šūnu GL- 3 izvadīšanu nieru kapilāru endotēlijā, cita veida nieru šūnās un ādā (ādas virsējās daļas kapilāru endotēlijā) vairumam pacientu.
However, at the lower dose, IgG antibodies may play a role with respect to GL-3 clearance in some patients.
Tomēr, lietojot mazāku devu, dažiem pacientiem GL- 3 izvadīšanu var ietekmēt IgG antivielas.