qanastek/EMEA-V3 huggingface dataset:
Pregnancy and breast-feeding Tell your doctor of pharmacist if you are pregnant, think you may be pregnant or are breast-feeding, before you receive treatment with this medicine.
Grūtniecība un zīdīšanas periods Pirms Jūs uzsākat ārstēšanu ar šo medikamentu, pasakiet savam ārstam vai farmaceitam, ka Jums ir grūtniecība, vai, ja Jums šķiet, ka var būt grūtniecība, vai ir barojat bērnu ar krūti.
Myocet can not be used in pregnancy and women receiving Myocet should not breast-feed.
Myocet nevar lietot grūtniecības laikā, un sievietes, kuras saņem Myocet, nedrīkst zīdīt.
Women of childbearing potential should use an effective contraceptive during and up to 6 months after treatment with Myocet.
Sievietēm, kurām var būt bērni, būtu jālieto iedarbīgi pretapaugļošanās metode ārstēšanās ar Myocet laikā un 6 mēnešus pēc tās.
Myocet has been reported to cause dizziness.
Transportlīdzekļu vadīšana un mehānismu apkalpošana Ir ziņots, ka Myocet var izraisīt reiboni.
If you feel dizzy or are unsure of yourself do not drive or operate machinery.
Ja Jūs jūtat reiboni vai neesat par sevi pārliecināts (- a), nevadiet transportlīdzekli un neapkalpojiet mehānismus.
Please inform your doctor or pharmacist if you are taking or have recently taken any other medicines, even those not prescribed.
Citu zāļu lietošana Pastāstiet ārstam vai farmaceitam par visām zālēm, kuras pēdējā laikā esat lietojis, arī par tādām, ko izsniedz bez receptes.
Myocet may interact with substances that are known to interact with doxorubicin.
Myocet var mijiedarboties ar citām vielām, kurām ir zināms, ka pastāv mijiedarbība ar doksorubicīnu.
Such substances include cyclosporin, phenobarbital, streptozocin, phenytoin, warfarin.
Starp šādām vielām ir ciklosporīns, fenobarbitāls, streptozocīns, fenitoīns, varfarīns.
HOW TO USE MYOCET
KĀ LIETOT MYOCET
The dose of Myocet will be calculated according to the surface area of your body.
Myocet devu aprēķina pēc Jūsu ķermeņa virsmas laukuma.
When Myocet is administered in combination with cyclophosphamide the generally recommended dose is 60-75 mg/ m2.
Kad Myocet lieto kombinācijā ar ciklofosfamīdu, parasti ieteicamā deva ir 60 - 75 mg/ m2.
Your doctor will work out exactly how much you need based on your individual circumstances and may choose to lower the dose.
Jūsu ārsts nozīmēs tieši jūsu situācijai atbilstošo devu un, ja būs nepieciešams, pazeminās devas lielumu.
Myocet is administered by a health care professional as an intravenous infusion, after reconstitution of the individual vials and dilution.
Myocet ievada veselības aprūpes speciālists intravenozas infūzijas veidā pēc tam, kad apvienojis atsevišķos flakonus un pagatavojis atšķaidījumu.
The infusion will be carried out one day every 3 weeks.
Infūziju paredzēts veikt vienu dienu ik pēc 3 nedēļām.
The number of infusions will depend on the circumstances of your disease or response to the medicine.
Infūziju skaits būs atkarīgs no Jūsu slimības gaitas un reakcijas uz medikamentu.
Repeated treatment courses with Myocet are possible.
Iespējami atkārtoti ārstēšanas kursi ar Myocet.
Treatment usually lasts for approximately 3-6 months.
Parasti ārstēšana ilgst aptuveni 3 - 6 mēnešus.
Like all medicines, Myocet can have side effects.
Ļoti bieži sastopamās blakusparādības ir asins sistēmas traucējumi, kur noteiktu asins šūnu daudzuma pazemināšanās var izraisīt:
The very common side effects are blood disorders, where reduced levels of certain blood cells may cause: • reduced resistance to infection or fever, • sore mouth or throat and mouth ulcers, • increased bruising, • tiredness, lack of energy, feeling dizzy.
samazinātu pretestību infekcijām vai drudzim; iekaisušu mutes dobumu vai kaklu, un mutes čūlas; palielinātu zilumu rašanās iespēju; nogurumu, enerģijas trūkumu, reiboņa sajūtu.
Your doctor will monitor your blood regularly for these effects and will decide if specific treatment is required.
Jūsu ārsts, lai noteiktu šos efektus, regulāri pārbaudīs Jūsu asinis, un lems par specifisku ārstēšanu, ja tas būs nepieciešams.
26 Other very common side effects may include: • diarrhoea, vomiting and feeling sick, • hair loss.
26
Other less common side effects may include: • shortness of breath and swollen ankles because of heart failure, irregular heart beat, low potassium level in the blood (which may be noticed as weakness and cramps), • breathing difficulties, cough, chest pains and fainting, coughing blood, • swelling and reddening and blistering of the skin around the injection site, • stomach pains from an open sore on the lining of the stomach, also called gastric ulcer and pain and swelling of the food pipe, • fever and chills (covers pneumonitis, plus breathing difficulties and cough), muscle weakness and aches, • yellowing of the skin and/ or eyes, also called jaundice, • change in frequency of urination, painful urination and blood in the urine, • constipation, feeling thirsty and loss of appetite, • skin problems including itchiness of the skin, tender, swollen areas around hair roots and nail disorders, • abnormal manner of walking, • speech difficulties, • back pain, • nose bleeds, • agitation, • sleepiness or drowsiness but sometimes insomnia.
Citas retākas blakusparādības var iekļaut: • elpas trūkumu un piepampušas potītes sirds mazspējas dēļ, sirds ritma traucējumus, zemu kālija daudzumu asinīs (kas var izpausties kā vājums un krampji), • elpošanas grūtības, klepu, sāpes krūtīs, ģīboni, asiņu atklepošanu, • ādas uztūkumu, apsārtumu un čulgas injekcijas vietas apkārtnē, • sāpes kuņģī, kuru cēlonis ir vaļēja brūce kuņģa klājaudos - kuņģa čūla, un sāpes un uztūkumu barības vadā, • drudzi un drebuļus (ieskaitot pneimonītu, elpošanas grūtības un klepu), muskuļu sāpes un vājumu, • ādas un/ vai acu dzeltēšanu, ko sauc par dzelti, • izmaiņas urinēšanas biežumā, grūtības urinēt un asinis urīnā, • aizcietējumus, slāpju sajūtu, apetītes zudumu, • ādas problēmas, kas iekļauj ādas niezi, jūtīgumu, uztūkumu ap matu saknēm un nagu slimības; • anormālu gaitu, • runas grūtības, • sāpes mugurā, • deguna asiņošanu, • satraukumu, • miegainību, bet dažkārt bezmiegu.
During the infusion at the hospital, you may have an allergic reaction and notice any of the following:
elpas trūkumu, sasprindzinājumu krūškurvja un kakla
• • • • •
vieglu reiboni, nogurumu,
breathlessness, • tightness in the chest and throat, • fever and chills, • facial swelling, • dizziness, •
rajonā, drudzi un drebuļus, sejas pietūkumu; reiboni,
light-headedness, tiredness, headache, back pain, flushing.
galvassāpes, sāpes mugurā, pietvīkumu.
HOW TO STORE MYOCET
KĀ UZGLABĀT MYOCET
From a microbiological point of view, the product should be used immediately.
Mikrobioloģisko iemeslu dēļ šo produktu ir jālieto nekavējoties.
If not used immediately, in-use storage times and conditions prior to use are the responsibility of the user and would normally not be longer than 24 hours at 2οC – 8οC, unless reconstitution and dilution has taken place in controlled and validated aseptic conditions.
Ja tas netiek izlietots nekavējoties, uzglabāšana pēc lietošanas uzsākšanas un uzglabāšanas apstākļi pirms lietošanas ir paša lietotāja pārziņā un parasti nedrīkst pārsniegt 24 stundas 2οC – 8οC temperatūrā, izņemot ja konsolidēšana un atšķaidīšana veikta kvalificēti sterilos apstākļos.
Do not use after the expiry date stated on the label and carton.
Nelietot, ja beidzies uz marķējuma un kārbiņas norādītais derīguma termiņš.
Do not use Myocet if you notice that it shows evidence of discoloration, precipitation or any other particulate matter.
Nelietot Myocet, ja novērojama krāsas maiņa, nogulsnes vai jebkura cita veida cietdaļas.
What Myocet contains:
Ko Myocet satur:
Myocet 50 mg powder and pre -admixtures for concentrate for liposomal dispersion for infusion Liposomal doxorubicin
Myocet 50 mg pulveris un iepriekš pagatavojamie maisījumi, lai pagatavotu liposomālu dispersijas koncentrātu infūzijām
- The active substance is doxorubicin HCl, 50 mg.
- Aktīvā viela ir doksorubicīna hidrohlorīds (doxorubicin hydrochloride), 50 mg.
- The other ingredients are lactose (Myocet doxorubicin HCl vial), egg phosphatidylcholine,
- Pārējās sastāvdaļas ir laktoze (Myocet doksorubicīna hidrohlorīda flakons), olu
cholesterol, citric acid and sodium hydroxide and water for injections (Myocet liposomes vial), and sodium carbonate and water for injections (Myocet buffer vial).
fosfatidilholīns, holesterīns, citronskābe, nātrija hidroksīds un ūdens injekcijām (Myocet liposomu flakons), un nātrija karbonāts un ūdens injekcijām (Myocet buferšķīduma flakons).
The marketing authorisation holder is:
Reģistrācijas apliecības īpašnieks:
St Mary’s Pharmaceutical Unit Quadrant Centre Cardiff Business Park Llanishan Cardiff Wales CF14 5RA United Kingdom.
St Mary’ s Pharmaceutical Unit Quadrant Centre Cardiff Business Park Llanishan Cardiff Wales CF14 5RA Lielbritānija
This leaflet was last approved on:...
Šī lietošanas instrukcija pēdējo reizi apstiprināta:...
28 The following information is intended for healthcare professionals only:
28 Tālāk sniegtā informācija paredzēta tikai medicīnas un veselības aprūpes profesionāļiem:
PREPARATION GUIDE
SAGATAVOŠANAS INSTRUKCIJA
It is important you read the entire contents of this guide prior to the preparation of this medicinal product.
Svarīgi, lai pirms šo zāļu sagatavošanas Jūs izlasītu visu šīs instrukcijas saturu.
PRESENTATION
IZSKATS
(1) Myocet doxorubicin HCl, (2) Myocet liposomes, and (3) Myocet buffer.
(1) Myocet doksorubicīna hidrohlorīds, (2) Myocet liposomas un (3) Myocet buferšķīdums.
In addition to these three components, 0.9% (w/v) sodium chloride for injection will also be required for the reconstitution of the doxorubicin HCl.
Papildus šiem trim komponentiem, lai sagatavotu doksorubicīna šķīdumu, ir nepieciešams 0, 9% (sv. / tilp.) nātrija hlorīda šķīdums injekcijām.
Myocet must be reconstituted prior to administration.
Myocet ir jāpagatavo pirms ievadīšanas.
RECOMMENDATIONS FOR SAFE HANDLING
IETEIKUMI DROŠAM DARBAM
Pregnant staff should be excluded from handling the medicinal product.
Jārīkojas saskaņā ar parasto kārtību, kas attiecas uz darbu ar pretvēža medikamentiem un to iznīcināšanu, proti:
Liquid waste may be flushed with large amounts of water.
• personālam jābūt apmācītam, lai pagatavotu šīs zāles; • darbā ar šīm zālēm nedrīkst iesaistīt grūtnieces; • personālam, kas saskaras ar šīm zālēm to sagatavošanas laikā, jāvalkā aizsargājošs apģērbs, ieskaitot maskas, aizsargbrilles un cimdus; • visi priekšmeti, ieskaitot cimdus, ko lieto ievadīšanas vai tīrīšanas laikā, jāievieto atkritumu iznīcināšanas maisos sadedzināšanai augstā temperatūrā.
Accidental contact with the skin or eyes should be treated immediately with copious amounts of water.
Šķidruma pārpalikumus var noskalot ar lielu ūdens daudzumu; • ja notikusi nejauša saskare ar ādu vai acīm, nekavējoties jālieto liels ūdens daudzums.
PREPARATION FOR THE INTRAVENOUS ADMINISTRATION
SAGATAVOŠANA INTRAVENOZAI IEVADĪŠANAI
Aseptic technique must be strictly observed throughout handling of Myocet since no preservative is present.
Rīkojoties ar Myocet, vienmēr stingri jāievēro aseptikas noteikumi, jo preparāts nesatur konservantus.
3.1 Preparation of Myocet
3. 1 Myocet pagatavošana
(Please note that whilst the control settings on the water bath and heat block are set to different levels the temperature of the vial contents are in the same range (55-60°C)).
(Lūdzu, ievērojiet, ka, lai gan ūdens vanna un bloka sildītājs ir noregulēti uz dažādām temperatūrām, flakonu saturi atrodas vienādā temperatūras diapazonā (55 - 60°C)).
Remove the carton of Myocet constituents from the refrigerator.
• Izņemiet no ledusskapja kārbu ar Myocet sastāvdaļām.
29 Step 2.
29 2. solis.
Reconstitute doxorubicin HCl • Withdraw 20 ml sodium chloride for injection (0.9%), preservative free, (not provided in the package), and inject into each Myocet doxorubicin HCl, intended for preparation. • Shake well in the inverted position to ensure doxorubicin is fully dissolved.
Pagatavojiet doksorubicīna hidrohlorīda šķīdumu • Paņemiet 20 ml nātrija hlorīda šķīdumu injekcijām (0, 9%), kas nesatur konservantus, (nav iekļauts iepakojumā), un pievadiet to Myocet doksorubicīna hidrohlorīdam, kas domāts pagatavošanai. • Labi sakratiet apgrieztā stāvoklī, lai pārliecinātos, ka doksorubicīns ir pilnībā izšķīdis.
Heat in water bath or dry heat block • Heat the reconstituted Myocet doxorubicin HCl vial in the Techne DB-3 Dri Block heater with the thermometer in the block reading (75-76°C) for 10 minutes (not to exceed 15 minutes). • If using the water bath heat the Myocet doxorubicin HCl vial with the thermometer temperature reading 55-60°C for 10 minutes (not to exceed 15 minutes). • While heating proceed to step 4
Sildiet ūdens vannā vai sausā bloka sildītājā • Sildiet flakonu ar atšķaidīto Myocet doksorubicīna hidrohlorīdu Techne DB- 3 sausā bloka sildītājā ar termometru, kas blokā uzrāda (75 - 76°C) 10 minūtes (ne ilgāk kā 15 minūtes). • Ja lietojat ūdens vannu, sildiet flakonu ar atšķaidīto Myocet doksorubicīna hidrohlorīdu, kur termometrs rāda temperatūru 55 - 60°C, 10 minūtes (ne ilgāk kā 15 minūtes). • Kamēr sildiet, pārejiet pie 4. soļa
Adjust pH of liposomes • Withdraw 1.9 ml of Myocet liposomes.
Pielāgojiet liposomu pH. • Paņemiet 1, 9 ml Myocet liposomu.
Inject into Myocet buffer vial to adjust the pH of liposomes.
Iepildiet Myocet buferšķīdumā, lai pielāgotu liposomu pH.
Pressure build-up may require venting. • Shake well.
Spiediena palielināšanās gadījumā var būt nepieciešama tā samazināšana. • Labi sakratiet.
Add pH-adjusted liposomes to doxorubicin • Using a syringe, withdraw the entire vial contents of pH-adjusted liposomes from the Myocet buffer vial. • Remove the reconstituted Myocet doxorubicin HCl vial from the water bath or dry heat block.
Pievienojiet pH- pielāgotās liposomas doksorubicīnam • Ar šļirces palīdzību paņemiet visu flakona saturu, kur atrodas pH- pielāgotās liposomas, no Myocet buferšķīduma flakona. • Noņemiet atšķaidīto Myocet doksorubicīna hidrohlorīda flakonu no ūdens vannas vai sausā bloka sildītāja.
Then IMMEDIATELY (within 2 minutes) inject pH-adjusted liposomes into vial of heated reconstituted Myocet doxorubicin HCl.
Tad NEKAVĒJOTIES (2 minūšu laikā) ievadiet pH- pielāgotās liposomas flakonā, kur atrodas sasildītais, atšķaidītais Myocet doksorubicīna hidrohlorīds.
Remove venting device. • SHAKE VIGOROUSLY. • WAIT FOR A MINIMUM OF 10 MINUTES BEFORE USING, KEEPING THE MEDICINE AT ROOM TEMPERATURE.
Noņemiet spiediena mazināšanas iekārtu. • SPĒCĪGI SAKRATIET. • PIRMS LIETOT ZĀLES, UZGAIDIET VISMAZ 10 MINŪTES, TUROT ZĀLES ISTABAS TEMPERATŪRĀ.
The Techne DB-3 Dri Block Heater is fully validated for use in the constitution of Myocet.
Techne DB- 3 sausā bloka sildītājs ir pilnībā apstiprināts lietošanai, lai sagatavotu Myocet.
The resulting reconstituted preparation of Myocet contains 50 mg of doxorubicin HCl/25 ml of concentrate for liposomal dispersion for infusion (2 mg/ml).
Rezultātā pagatavotais Myocet preparāts satur 50 mg doksorubicīna hidrohlorīda/ 25 ml liposomālas dispersijas infūzijām (2 mg/ ml).
After reconstitution the finished product must be further diluted in 0.9% (w/v) sodium chloride for injection, or 5% (w/v) glucose for injection to a final volume of 40 ml to 120 ml per 50 mg reconstituted Myocet so that a final concentration of 0.4 to 1.2 mg/ml doxorubicin is obtained.
Pēc pagatavošanas gala produktu tālāk jāatšķaida ar 0, 9% nātrija hlorīda šķīdumu injekcijām vai 5% glikozes šķīdumu injekcijām līdz tilpumam, kas ir no 40 ml līdz 120 ml, kas satur 50 mg Myocet, lai doksorubicīna galīgā koncentrācija tiktu iegūta no 0, 4 līdz 1, 2 mg/ ml.
Once constituted, the liposomal dispersion for infusion containing liposome encapsulated doxorubicin should be a red orange opaque homogeneous dispersion.
Kad liposomālā dispersija infūzijai, kas satur liposomās ietvertu doksorubicīnu, ir pagatavota, tai ir jābūt sarkani oranžai, gaismas necaurlaidīgai homogēnai dispersijai.
All parenteral medicinal products should be inspected visually for particulate matter and discoloration prior to administration.
Visas parenterāli ievadāmās zāles pirms ievadīšanas ir jāpārbauda vizuāli, lai tās nesaturētu atsevišķas daļiņas un nebūtu krāsas izmaiņas.
It has been demonstrated that once reconstituted Myocet has a chemical and physical in-use stability at room temperature for up to 8 hours or in a refrigerator (2-8οC) for up to 5 days.
Ir pierādīts, ka sagatavotam Myocet saglabājas ķīmiskā un fizikālā stabilitāte istabas temperatūrā līdz 8 stundām vai ledusskapī (2 - 8οC) līdz 5 dienām.
If not used immediately, in-use storage times and conditions prior to use are the responsibility of the user and would normally not be longer than 24 hours at 2 -8οC, unless reconstitution and dilution has taken place in controlled and validated aseptic conditions.
Tas parasti nedrīkst būt ilgāks par 24 stundām pie 2 - 8οC, izņemot, ja šķīduma pagatavošana un atšķaidīšana ir notikusi kontrolētos un validētos aseptiskos apstākļos.
Myocet should be administered by intravenous infusion over a period of 1 hour.
Myocet jāievada intravenozas infūzijas ceļā 1 stundas ilgā periodā.
Myocet must not be administered by the intramuscular or subcutaneous route or as a bolus injection.
Myocet nedrīkst ievadīt intramuskulāri vai kā zemādas injekciju, vai kā vienmomenta injekciju.
What is Myozyme?
Kas ir Myozyme?
Myozyme is a powder to be made up into a solution for infusion (drip into a vein).
Myozyme ir pulveris, no kura pagatavo infūzijas šķīdumu (ievadīšanai vēnā pa pilienam).
It contains the active substance alglucosidase alfa.
Tas satur aktīvo vielu alfa alglikozidāzi.
What is Myozyme used for?
Kāpēc lieto Myozyme?
Myozyme is used to treat patients who have Pompe disease, a rare inherited disorder.
Myozyme lieto pacienti, kam ir Pompes slimība, kas ir reta iedzimta slimība.
Patients with Pompe disease do not have enough of an enzyme called alpha-glucosidase.
Pacientiem, kas slimo ar Pompes slimību, trūkst fermenta, ko sauc par alfa glikozidāzi.
This enzyme normally converts glycogen (a carbohydrate) into glucose.
Šis ferments parasti pārvērš glikogēnu (ogļhidrātu) glikozē.
If the enzyme is not present, glycogen builds up in certain tissues, particularly the heart and muscle, including the diaphragm (the main breathing muscle under the lungs).
Trūkstot šim fermentam, dažos audos, jo īpaši sirdī un muskuļos, arī diafragmā – galvenajā elpošanas muskulī, kas atrodas zem plaušām – uzkrājas glikogēns.
The progressive build-up of glycogen causes a wide range of signs and symptoms, including an enlarged heart, breathing difficulties and muscle weakness.
Pakāpeniskā glikogēna uzkrāšanās rada dažādus traucējumus un simptomus, tostarp, palielinās sirds izmēri, ir apgrūtināta elpošana un muskuļu vājums.
The disease can appear at birth but also later in life.
Šī slimība var parādīties tūlīt pēc dzimšanas vai vēlākā dzīves posmā.
For this late-onset form of the disease, the benefits of Myozyme have not been proven.
Myozyme iedarbīgums nav pierādīts, ārstējot šo vēlīno slimības formu.
Because the number of patients with Pompe disease is low, the disease is considered ‘ rare’, and Myozyme was designated as an ‘ orphan medicine ’ (a medicine used in rare diseases) on 14 February 2001.
Tā kā ar Pompe slimību slimojošo pacientu skaits ir mazs un slimību uzskata par retu, 2001. gada 14. februārī Myozyme apstiprināja kā zāles retu slimību ārstēšanai.
How is Myozyme used?
Kā lieto Myozyme?
Myozyme treatment should be supervised by a doctor who has experience in the management of patients with Pompe disease or other inherited diseases of the same type.
Myozyme lietošana ir jāuzrauga ārstam, kam ir pieredze Pompes slimības vai citu tāda paša tipa iedzimto slimību ārstēšanā.
Myozyme is used as an infusion of 20 mg per kilogram body weight given once every two weeks.
Myozyme izmanto kā 20 mg infūziju uz 1 ķermeņa svara kilogramu vienu reizi divās nedēļās.
The starting infusion rate should be 1 mg/ kg per hour, which should be gradually increased by 2 mg/ kg/ hr every 30 minutes until the maximum rate of 7 mg/ kg/ hr is reached.
Sākotnējais infūzijas ātrums ir 1 mg/ kg stundā, ko pakāpeniski palielina par 2 mg/ kg stundā ik pēc 30 minūtēm, sasniedzot maksimālo ātrumu 7 mg/ kg stundā.
Myozyme may be given to children, adolescents, adults or elderly patients.
Myozyme drīkst saņemt bērni, jaunieši, pieaugušie un gados vecāki pacienti.
How does Myozyme work?
Kā Myozyme darbojas?
Myozyme is an enzyme replacement therapy.
Myozyme ir fermenta aizvietotājs.
Enzyme replacement therapy provides patients with the enzyme they are lacking.
Ārstēšana ar fermenta aizvietotāju kompensē slimniekiem trūkstošo fermentu.
Myozyme is designed to replace the human enzyme alpha-glucosidase, which is missing in people with Pompe disease.
Myozyme ražo, lai aizvietotu cilvēka fermentu alfa glikozidāzi, kura trūkst pacientiem ar Pompes slimību.
The active substance in Myozyme, alglucosidase alfa, is a copy of the human enzyme produced by a method known as ‘ recombinant DNA technology’: the enzyme is made by a cell that has received a gene (DNA) that makes it able to produce the enzyme.
Myozyme aktīvā viela alfa alglikozidāze ir cilvēka fermenta aizvietotājs, ko iegūst ar tā dēvēto „ rekominantās DNS metodi ” – šo fermentu sintezē šūnas, kurās ir ievadīts gēns (DNS), kas ļauj tām ražot šo fermentu.
The replacement enzyme helps to break down glycogen and stops it building up in the cells.
Fermenta aizvietotājs palīdz noārdīt glikogēnu un aptur tā uzkrāšanos šūnās.
How has Myozyme been studied?
Reproduction is authorised provided the source is acknowledged Kā noritēja Myozyme izpēte?
Myozyme has been studied in two main studies involving a total of 39 babies and infants with Pompe disease.
Myozyme ir pētītas divos pamatpētījumos, kas kopumā aptvēra 39 jaundzimušos un zīdaiņus ar Pompes slimību.
These patients were compared with a ‘ historical comparison group ’ of patients with Pompe disease who had not received treatment and did not take part in the studies.
Šos pacientus salīdzināja ar „ vēsturiskās kontroles grupas ” pacientiem ar Pompes slimību, kas nesaņēma zāles un netika iekļauti pētījumos.
The main measures of effectiveness were the number of patients who survived and the number who did not need a ventilator.
Galvenais iedarbīguma rādītājs bija izdzīvojušo pacientu skaits un to pacientu skaits, kam nebija nepieciešama mākslīgā elpināšana.
Additional studies looked at the effect of Myozyme in 15 patients with late-onset disease.
Papildu pētījumos novērtēja Myozyme iedarbību uz 15 pacientiem ar vēlīno slimības formu.
What benefit has Myozyme shown during the studies?
Kāds ir Myozyme iedarbīgums šajos pētījumos?
In the first main study, which involved babies less than six months old, all 18 patients treated with Myozyme were alive at 18 months of age, and 15 of these did not need ventilation.
Pirmajā pamatpētījumā ar zīdaiņiem, kas jaunāki par sešiem mēnešiem, visi 18 pacienti, kuri saņēma Myozyme, bija dzīvi, sasniedzot 18. dzīves mēnesi, un 15 slimniekiem no 18 nebija vajadzīga mākslīgā elpināšana.
In contrast, only one of the 42 patients in the historical comparison group was alive at 18 months of age.
Turpretim vēsturiskās kontroles grupā tikai viens no 42 pacientiem nodzīvoja līdz 18 mēnešu vecumam.
The results were confirmed in the other study, which involved children aged between six months and three and a half years.
Šie rezultāti guva apstiprinājumu citā pētījumā ar bērniem vecumā no sešiem mēnešiem līdz trīs ar pus gadiem.
In late-onset disease, the effect of Myozyme was variable and more difficult to measure.
Ārstējot vēlīno slimības formu, Myozyme iedarbība bija mainīga un grūtāk nosakāma.
The studies could not prove a clear benefit in this type of the disease.
Šajos pētījumos nevarēja skaidri pierādīt zāļu iedarbīgumu, ārstējot šāda veida slimību.
What is the risk associated with Myozyme?
Kāds pastāv risks, lietojot Myozyme?
During the studies, the most common side effects with Myozyme (seen in more than 1 patient in 10) were tachycardia (rapid heart rate), flushing (redness), cough, tachypnoea (rapid breathing rate), vomiting, urticaria (hives), rash, pyrexia (fever) and decreased oxygen saturation (low oxygen levels in the blood).
Pētījumu laikā visbiežāk novērotās nevēlamās Myozyme blakusparādības (vairāk nekā vienam pacientam no desmit) ir tahikardija (paātrināta sirdsdarbība), pietvīkums, klepus, tahipnoja (paātrināta elpošana), vemšana, nātrene (niezoši izsitumi), izsitumi, drudzis un pazemināts skābekļa piesātinājums (zems skābekļa līmenis asinīs).
Almost all of these occurred during or just after the infusion.
Gandrīz visi šie simptomi parādījās infūzijas laikā vai tūlīt pēc infūzijas.
For the full list of all side effects reported with Myozyme, see the Package Leaflet.
Pilns visu Myozyme izraisīto nevēlamo blakusparādību apraksts ir atrodams zāļu lietošanas pamācībā.
Patients who receive Myozyme may develop antibodies (proteins that are produced in response to Myozyme).
Slimniekiem, kas lieto Myozyme, var izveidoties antivielas (proteīni, kas rodas kā atbildes reakcija uz Myozyme).
The effect of these antibodies on the safety and effectiveness of Myozyme is not yet clear.
Vēl nav skaidrs, kā šīs antivielas var ietekmēt Myozyme nekaitīgumu un efektivitāti.
Myozyme should not be used in people who may be hypersensitive (allergic) to alglucosidase alfa or any of the other ingredients.
Myozyme nedrīkst lietot cilvēki ar paaugstinātu jutību (alerģiju) pret alfa alglikozidāzi vai kādu citu šo zāļu sastāvdaļu.
Why has Myozyme been approved?
Kāpēc Myozyme tika apstiprinātas?
The Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) decided that Myozyme’ s benefits are greater than its risks for long-term enzyme replacement therapy in patients with a confirmed diagnosis of Pompe disease (acid alpha-glucosidase deficiency).
Cilvēkiem paredzēto zāļu komiteja (CHMP) nolēma, ka pacienta ieguvums, ilgstoši lietojot Myozyme kā fermenta aizvietotāju slimniekiem ar diagnosticētu Pompes slimību (skābās alfa glikozidāzes nepietiekamību), pārsniedz šo zāļu radīto risku.
The Committee recommended that Myozyme be given marketing authorisation.
Komiteja ieteica izsniegt Myozyme reģistrācijas apliecību.
What information is still awaited for Myozyme?
Kāda informācija vēl ir sagaidāma par Myozyme?
The company will continue to study the effect of Myozyme in late-onset patients.
Uzņēmums turpinās pētīt Myozyme iedarbību uz slimniekiem ar vēlīno slimības formu.
Which measures are being taken to ensure the safe use of Myozyme?
Kas tiek darīts, lai nodrošinātu nekaitīgu Myozyme lietošanu?
The company that makes Myozyme is putting a plan in place to ensure that Myozyme is used safely, mainly by monitoring how patients who receive Myozyme develop antibodies, by setting up a register for all Pompe disease sufferers, and by ensuring that doctors know about the reactions that patients may have to the infusion.
Uzņēmums, kas ražo Myozyme, izstrādā plānu, kā nodrošināt Myozyme nekaitīgumu, galvenokārt uzraugot slimniekus, kuriem veidojas antivielas, lietojot Myozyme, ieviešot visaptverošu Pompes slimības pacientu reģistru un informējot ārstus par reakciju, kādu pacientiem var izraisīt Myozyme injekcija.
Other information about Myozyme:
Cita informācija par Myozyme.
The European Commission granted a marketing authorisation valid throughout the European Union for Myozyme to Genzyme Europe B. V. on 29 March 2006.
Eiropas Komisija 2006. gada 29. martā piešķīra Myozyme reģistrācijas apliecību, kas derīga visā Eiropas Savienībā, uzņēmumam Genzyme Europe B. V.
The record of Myozyme’ s designation as an orphan medicine can be found here.
Ieraksts, ar kuru Myozyme apstiprinātas kā zāles retu slimību ārstēšanai, ir atrodams šeit.
The full EPAR for Myozyme can be found here.
Pilns Myozyme EPAR teksts ir atrodams šeit.
Vial (glass)
Intravenozai Flakons (stikla) lietošanai
20 ml
20ml
Myozyme 50 mg, powder for concentrate for solution for infusion.
Myozyme 50 mg pulveris infūziju šķīduma koncentrāta pagatavošanai.
One vial contains 50 mg of alglucosidase alfa.
Viens flakons satur 50 mg alfa alglukozidāzes (aglucosidase alfa).
After reconstitution, the solution contains 5 mg of alglucosidase alfa/ ml and after dilution, the concentration varies from 0.5 mg to 4 mg/ ml.
Pēc atšķaidīšanas koncentrācija ir robežās no 0, 5 līdz 4 mg/ ml.
White to off-white powder.
Balts vai pelēki balts pulveris.
Myozyme is indicated for long-term enzyme replacement therapy (ERT) in patients with a confirmed diagnosis of Pompe disease (acid α -glucosidase deficiency).
Myozyme ir indicēts ilgstošai enzīmu aizstājterapijai (EAT) pacientiem ar apstiprinātu Pompe slimības diagnozi (skābās α- glukozidāzes deficīts).
The benefits of Myozyme in patients with late-onset Pompe disease have not been established (see section 5.1).
Pacientiem, kuriem Pompe slimība iestājusies vēlīni, Myozyme terapijas sniegtais ieguvums nav noteikts (skatīt apakšpunktā 5. 1).
Myozyme treatment should be supervised by a physician experienced in the management of patients with Pompe disease or other inherited metabolic or neuromuscular diseases.
Myozyme lietošana jāuzrauga ārstam ar Pompe slimības vai citu iedzimtu vielmaiņas vai neiromuskulāru slimību ārstēšanas pieredzi.
The recommended dosage regimen of alglucosidase alfa is 20 mg/ kg of body weight administered once every 2 weeks as an intravenous infusion.
Ieteicamā alfa alglukozidāze lietošanas shēma ir 20 mg/ kg preparāta intravenozas infūzijas veidā vienu reizi divās nedēļās.
Infusions should be administered incrementally.
Infūzijas jāveic ar pieaugošu ātrumu.
IARs are described in section 4.8.
Ieteicamais infūzijas sākuma ātrums ir 1 mg/ kg/ h.
Posology for children, adolescents, adults and elderly:
Lietošanas veids bērniem, pusaudžiem, pieaugušajiem un gados vecākiem pacientiem:
The safety and efficacy of Myozyme have been primarily evaluated in children with ages ranging from infancy to adolescence.
Myozyme lietošanas drošība un efektivitāte, pirmkārt, tika pārbaudīta bērniem no zīdaiņa līdz pusaudža vecumam.
There is no evidence for special considerations when Myozyme is administered to children, adolescents, adults or elderly patients.
Par īpašu apsvērumu nepieciešamību gadījumos, kad Myozyme lieto pusaudžiem, pieaugušajiem vai gados vecākiem pacientiem, pierādījumu nav.
The safety and efficacy of Myozyme in patients with renal or hepatic insufficiency have not been evaluated and no specific dosage regimen can be recommended for these patients.
Myozyme lietošanas drošība un efektivitāte pacientiem ar nieru vai aknu mazspēju nav vērtēta, tādēļ šiem pacientiem specifiskas terapijas shēmas ieteikt nav iespējams.
2 Patient response to treatment should be routinely evaluated based on a comprehensive evaluation of all clinical manifestations of the disease.
Pacienta atbildes reakcija uz terapiju jāvērtē parastajā veidā, ievērojot vispārējo pacienta atbildes reakcijas vērtējumu attiecībā uz slimības klīniskajām izpausmēm.
Hypersensitivity (anaphylactic reaction) to the active substance or to any of the excipients.
Paaugstināta jutība (anafilaktiskas reakcijas) pret aktīvo vielu vai jebkuru no palīgvielām.
Life-threatening anaphylactic reactions, including anaphylactic shock, have been observed in infantile and late onset patients during Myozyme infusions (see section 4.8).
Gan tiem pacientiem, kam slimība attīstījusies zīdaiņa vecumā, gan tiem, kam tā parādījusies vēlīni, Myozyme infūzijas laikā ir novērotas dzīvībai bīstamas anafilaktiskas reakcijas, tostarp arī anafilaktiskais šoks (skatīt apakšpunktā 4. 8).
Because of the potential for severe infusion associated reactions, appropriate medical support measures should be readily available when Myozyme is administered.
Sakarā ar iespējamām smagām ar infūziju saistītām reakcijām Myozyme ievadīšanas laikā ir jānodrošina gatavība veikt nepieciešamos medicīniskās palīdzības pasākumus.
If severe or anaphylactic reactions occur, immediate discontinuation of Myozyme infusion should be considered and appropriate medical treatment should be initiated.
Parādoties smagām anafilaktiskām reakcijām, ir jāapsver nepieciešamība nekavējoties pārtraukt Myozyme infūziju un uzsākt atbilstošu terapiju.
The current medical standards for emergency treatment of anaphylactic reactions are to be observed.
Ir jāievēro patreizējie medicīniskie standarti, kas attiecas uz pirmo neatliekamo palīdzību anafilaktisku reakciju gadījumā.
Approximately half of the patients treated with Myozyme in infantile onset clinical studies developed infusion associated reactions (IARs), defined as any related adverse event occurring during the infusion or during the hours following infusion.
Aptuveni pusei pacientu, kuri klīniskajos pētījumos pacientiem ar zīdaiņa vecumā parādījušos slimību tika ārstēti ar Myozyme, attīstījās ISR, kuras definē kā jebkāda veida nevēlamas blakusparādības, kas parādās infūzijas laikā vai dažu stundu laikā pēc infūzijas beigām.
Some reactions were severe (see section 4.8).
Dažas reakcijas ir bijušas smagas (skatīt apakšpunktā 4. 8).
A tendency was observed in infantile patients treated with a higher dose (40 mg/ kg) to experience more symptoms when developing IARs.
Ir novērota tendence, ka pacientiem ar zīdaiņa vecumā parādījušos slimību, kuri saņem augstāko preparāta devu (40 mg/ kg) un kuriem attīstās ISR, simptomu daudzums palielinās.
Infantile onset patients who develop high antibody titres appear to be at higher risk for developing more frequent IARs.
Augstāks ISR attīstības risks ir pacientiem ar zīdaiņa vecumā parādījušos slimību, kuriem izveidojas augsti antivielu titri.
Patients with an acute illness (e. g. pneumonia, sepsis) at the time of Myozyme infusion appear to be at greater risk for IARs.
Pacientiem ar akūtu slimību (piemēram, pneimonija vai sepse), Myozyme infūzijas laikā ISR attīstības risks ir lielāks.
Careful consideration should be given to the patient’ s clinical status prior to administration of Myozyme.
Pirms Myozyme nozīmēšanas rūpīgi jāizvērtē pacienta klīniskais stāvoklis.
Patients should be closely monitored and all cases of IARs, delayed reactions and possible immunological reactions should be reported.
Pacienti ir rūpīgi jānovēro un par visiem ISR, vēlīnu reakciju un iespējamu imunoloģisko reakciju gadījumiem ir jāziņo.
Patients who have experienced IARs should be treated with caution when re-administering Myozyme (see section 4.3 and 4.8).
Atkārtoti ordinējot Myozyme pacientiem, kuriem ir bijušas ISR, ir jāievēro piesardzība (skatīt apakšpunktos 4. 3 un 4. 8).
Mild and transient effects may not require medical treatment or discontinuation of the infusion.
Vieglu un pārejošu nevēlamo parādību gadījumā var būt nepieciešama medicīniska palīdzība vai infūzijas pārtraukšana.
Reduction of the infusion rate, temporary interruption of the infusion, or pre-treatment, generally with oral antihistamine and/ or antipyretics and/ or corticosteroids, has effectively managed most reactions.
Vairuma nevēlamo reakciju terapijā efektu nodrošina infūzijas ātruma samazināšana, īslaicīga infūzijas pārtraukšana, kā arī premedikācija ar perorāliem prethistamīna un/ vai pretdrudža līdzekliem un/ vai kortikosteroīdiem.
IARs may occur at any time during the infusion of Myozyme or generally up to 2 hours after, and are more likely with higher infusion rates.
Parasti tās parādās ne vēlāk kā 2 stundu laikā pēc infūzijas un ir vairāk iespējamas, ja infūzijas ātrums ir liels.
Patients with advanced Pompe disease may have compromised cardiac and respiratory function, which may predispose them to a higher risk of severe complications from infusion associated reactions.
Pacientiem ar progresējošu Pompe slimību var būt traucētas sirdsdarbības un elpošanas funkcijas, šādi pacienti var būt predisponēti augstākam ar ISR saistītu smagu komplikāciju riskam.
Therefore, these patients should be monitored more closely during administration of Myozyme.
Tādēļ šos pacientus Myozyme infūzijas laikā jāuzrauga rūpīgāk.
In clinical studies, the majority of patients developed IgG antibodies to rhGAA typically within 3 months of treatment.
Parasti tas notika 3 terapijas mēnešu laikā.
Thus seroconversion is expected to occur in most patients treated with Myozyme.
Tādēļ lielākajai daļai pacientu, kurus ārstē ar Myozyme, ir gaidāmas seruma sastāva izmaiņas.
A tendency was observed for patients treated with a higher dose (40 mg/ kg) to develop higher titers of antibodies.
Ir novērota tendence, ka pacientiem, kuri saņem augstāko preparāta devu (40 mg/ kg), pieaug antivielu titrs.
There does not appear to be a correlation between the onset of IARs and the time of antibody formation.
Korelācijas starp ISR un antivielu veidošanos nav.
A small number of the IgG positive patients evaluated tested positive for inhibitory effects on in vitro testing.
Nelielam skaitam no vērtētajiem IgG pozitīvajiem pacientiem in vitro testos ir novērotas inhibīcijas reakcijas.
Due to the rarity of the condition and the limited experience to date, the effect of antibody formation on safety and efficacy is currently not fully established..
Tā kā slimība ir reta un pašlaik pieredze ir ierobežota, antivielu veidošanās ietekme uz preparāta lietošanas drošību un efektivitāti pagaidām nav pilnīgi noteikta.
The cause of a poor clinical outcome and of developing high and sustained antibody titers is thought to be multi-factorial.
Šķiet, ka sliktāku iznākumu un augsta un pastāvīga antivielu titra veidošanos biežāk novēro CRIM negatīviem pacientiem (pacientiem, kuriem, veicot Western blot analīzi, netiek atklāts endogēnais GAA proteīns (Cross Reactive Immunologic Material – imunoloģiskais materiāls, kas piedalās krustotās reakcijās)), salīdzinājumā ar CRIM pozitīviem pacientiem (pacientiem, kuriem, veicot Western blot analīzi, tiek atklāts GAA proteīns).
Antibody titers should be regularly monitored.
Regulāri jākontrolē antivielu titri.
Transient nephrotic syndrome which resolved following temporary interruption of ERT was observed in one patient with infantile-onset Pompe disease who received very frequent dosing of rhGAA (10 mg/ kg 5 times weekly) over an extended period.
Pacientam, kam bērnībā bija iestājusies Pompe slimība un kurš ilgāku laiku ļoti bieži (10 mg/ kg 5 reizes nedēļā) saņēma rhGAA devas, tika novērots pārejošs nefrotiskais sindroms, kas izzuda pēc tam, kad enzīmu aizstājterapija (EAT) tika uz laiku pārtraukta.
No formal drug-drug interactions studies have been carried out with alglucosidase alfa.
Oficiāli pētījumi, lai noteiktu alfa alglukozidāzes mijiedarbību ar citām zālēm, nav veikti.
Because it is a recombinant human protein, alglucosidase alfa is an unlikely candidate for cytochrome P450 mediated drug-drug interactions.
Tā kā alfa alglukozidāze ir rekombinēts cilvēka proteīns, ir maz ticams, ka tas varētu būt iesaistīts zāļu mijiedarbības reakcijās, kuru mediators ir citohroms P450.
Myozyme should not be used during pregnancy unless clearly necessary.
Izņemot absolūtu indikāciju gadījumus, grūtniecības laikā Myozyme lietošana nav atļauta.
Alglucosidase alfa may be excreted in breast milk.
Alfa alglukozidāze var izdalīties ar mātes pienu.
Because there are no data available on effects in neonates exposed to alglucosidase alfa via breast milk, it is recommended to stop breast-feeding when Myozyme is used.
Tā kā dati par jaundzimušajiem, kuri ir bijuši pakļauti ar mātes pienu saņemta alfa alglukozidāzes iedarbībai, nav pieejami, Myozyme terapijas laikā zīdīšanu ieteicams pārtraukt.
In clinical trials, 39 infantile-onset patients were treated with Myozyme for more than three years (168 weeks with a median of 121 weeks; see section 5.1).
Klīniskajos pētījumos 39 pacienti ar zīdaiņa vecumā parādījušos slimību tika ārstēti ar Myozyme vairāk nekā trīs gadus (168 nedēļas; skatīt apakšpunktu 5. 1).
Most adverse events reported in these 39 patients were due to manifestations of Pompe disease and not related to the administration of Myozyme.
Nevēlamo blakusparādību gadījumu lielākā daļa, kas aprakstītas šiem 39 pacientiem, bija saistīta ar Pompe slimības izpausmēm, bet ne ar Myozyme lietošanu.
Adverse Drug Reactions (ADRs) are listed in Table 1 by System Organ Class.
Nosauktās nevēlamās blakusparādības ir novērotas vairāk kā vienam pacientam.
The ADRs listed are reported in more than 1 patient and shown as percentage of patients experiencing the ADR with the absolute number of patients in brackets.
Gandrīz vienmēr tās parādījās infūzijas laikā vai divu stundu laikā pēc infūzijas beigām (ISR).
ADRs were mostly mild to moderate in intensity and almost all occurred during the infusion or during the 2 hours following the infusion (infusion associated reactions, IARs).
Smagas reakcijas uz infūziju izpaužas kā nātrene, trokšņi plaušās, tahikardija, asins skābekļa piesātinājuma samazināšanās, bronhu spazmas, paātrināta elpošana, periorbitāla tūska un hipertensija.
Serious infusion reactions including urticaria, rales, tachycardia, decreased oxygen saturation, bronchospasm, tachypnea, periorbital edema and hypertension have been reported.
Izņēmums ir nātrene, kas ir novērota 2 pacientiem.
4 Table 1.
Tabula.
System Organ Class
Nevēlamās ar zāļu lietošanu saistītās blakusparādības atbilstoši orgānu sistēmu klasifikācijai, kas novērotas vairāk nekā vienam pacientam Orgānu sistēma
Preferred term
Nevēlamo blakusparādību veids
Frequency (no. of patients) N = 39
Biežums (pacientu skaits) N = 39
Psychiatric disorders Nervous system disorders Cardiac disorders
Nervu sistēmas traucējumi
Agitation Tremor Tachycardia Cyanosis
Sirdsdarbības traucējumi
5% (2 pts) 5% (2 pts) 10% (4 pts) 5% (2 pts)
10% (4 pacientiem)
Vascular disorders
Cianoze Piesārtums
Flushing Hypertension Pallor
5% (2 pacientiem) 13% (5 pacientiem)
13% (5 pts) 8% (3 pts) 5% (2 pts)
8% (3 pacientiem) 5% (2 pacientiem)
Respiratory, thoracic and mediastinal Cough disorders
Respiratorās, krūšu kurvja un videnes Klepus slimības
13% (5 pts)
13% (5 pacientiem)
Tachypnoea Gastrointestinal disorders Vomiting Retching Nausea Skin and subcutaneous tissue Urticaria disorders
Paātrināta elpošana Vemšana Kuņģa- zarnu trakta slimības
13% (5 pts) 10% (4 pts) 5% (2 pts) 5% (2 pts) 18% (7 pts)
13% (5 pacientiem) 10% (4 pacientiem)
Rash Rash macular Erythema Rash maculo-papular Rash papular Pruritis General disorders and administration Pyrexia site conditions
Izsitumi Makulāri izsitumi Eritēma Makulopapulāri izsitumi Papulāri izsitumi Nieze Drudzis Vispārēji traucējumi un reakcijas ievadīšanas vietā
15% (6 pts) 5% (2 pts) 8% (3 pts) 8% (3 pts) 5% (2 pts) 5% (2 pts) 28% (11 pts)
15% (6 pacientiem) 5% (2 pacientiem) 8% (3 pacientiem) 8% (3 pacientiem) 5% (2 pacientiem) 5% (2 pacientiem) 28% (11 pacientiem)
Irritability Chills Investigations Oxygen saturation decreased Blood pressure increased Body temperature increased Heart rate increased
Aizkaitināmība Drebuļi Skābekļa piesātinājuma Izmeklējumu rezultāti pazemināšanās
5% (2 pts) 5% (2 pts) 18% (7 pts) 5% (2 pts) 5% (2 pts) 5% (2 pts)
5% (2 pacientiem) 5% (2 pacientiem) 18% (7 pacientiem)
A limited number of patients with late-onset Pompe disease (see section 5.1) have been treated with Myozyme.
Ar Myozyme tika ārstēts arī ierobežots pacientu skaits, kuriem Pompe slimība parādījās vēlīni (skatīt apakšpunktā 5. 1).
ADRs reported in 2 of 9 late-onset patients treated with Myozyme for up to 1 year in 3 different studies included increased heart rate, hypertension, headache, peripheral coldness, paresthesia, flushing, infusion site pain, infusion site reaction, increased blood pressure and dizziness.
Šīs parādības izpaužās kā paātrināta sirdsdarbība, hipertensija, galvassāpes, perifēra aukstuma sajūta, parestēzijas, piesārtums, sāpes, reakcijas infūzijas vietā un reiboņi.
The 2 late onset patients did not experience the same ADRs.
Diviem pacientiem, kuriem slimība parādījusies vēlīni, nevēlamās blakusparādības atšķīrās.
The ADRs were mild in intensity and assessed as an IAR.
Visas novēroto nevēlamo blakusparādību izpausmes bija vieglas un, atbilstoši vērtējumam, tās ir uzskatāmas par ISR.
IARs in patients treated with Myozyme in clinical studies and expanded access programs and reported in more than 1 patient included rash, flushing, urticaria, pyrexia, cough, tachycardia, decreased oxygen saturation, vomiting, tachypnea, agitation, increased blood pressure, cyanosis, hypertension, irritability, pallor, pruritus, retching, chills, tremor, hypotension, heart rate increased, bronchospasm, erythema, face edema, feeling hot, headache, hyperhidrosis, lacrimation increased, livedo reticularis, nausea, periorbital edema, restlessness and wheezing.
ISR, kas tika novērotas pacientiem, kuri klīnisko pētījumu un paplašinātu novērojumu laikā tika ārstēti ar Myozyme, izpausmes bija šādas: izsitumi, piesārtums, pietvīkums, nātrene, drudzis, klepus, tahikardija, samazināts skābekļa piesātinājums, vemšana, paātrināta elpošana, uzbudinājums, paaugstināts asinsspiediens, cianoze, hipertensija, aizkaitināmība, bālums, nieze, rīstīšanās, drebuļi, trīce, hipotensija, bronhu spazmas, eritēma, sejas tūska, karstuma sajūta, galvassāpes, hiperhidroze, pastiprināta acu asarošana, livedo reticularis, šķebināšana, slikta dūša, periorbitāla tūska, nemiers un sēkšana.
Those IARs reported as severe in more than 1 patient included pyrexia, decreased oxygen saturation, tachycardia, cyanosis and hypotension.
ISR, kas tika aprakstītas kā smagas un novērotas vairāk nekā vienam pacientam, bija šādas: drudzis, samazināts skābekļa piesātinājums, tahikardija, cianoze un hipotensija.
A single event of angioneurotic edema of severe intensity has been reported.
Ir ziņots par vienu smagas angioneirotiskās tūskas gadījumu.
A small number of patients (< 1%) in clinical trials and in the commercial setting developed anaphylactic shock and/ or cardiac arrest during Myozyme infusion that required life-support measures.
Nelielam
Reactions generally occurred shortly after initiation of the infusion.
Reakcijas parasti attīstījās neilgi pēc infūzijas uzsākšanas.
Patients
Pacientiem novēroja pazīmju un simptomu kopumu, galvenokārt respiratoras, kardiovaskulāras parādības, tūskas un/ vai ādas reakcijas (skatīt apakšpunktu 4. 4).
5 with moderate to severe or recurrent IARs have been evaluated for Myozyme specific IgE antibodies; some patients tested positive including one patient who experienced an anaphylactic reaction.
Pacientiem ar vidēji smagām līdz smagām vai recidivējošām ISR tika noteiktas pret Myozyme specifiskas IgE antivielas; dažiem pacientiem testu laikā tika konstatēta pozitīva reakcija (vienam no šiem pacientiem bija anafilaktiska reakcija).
No case of overdose has been reported.
Pārdozēšanas gadījumi nav aprakstīti.
In clinical studies doses up to 40 mg/ kg body weight were used.
Klīnisko pētījumu laikā ir lietotas līdz pat 40 mg/ kg lielas preparāta devas.
Alimentary tract and metabolism products – enzymes.
Gremošanas trakta un vielmaiņas produkti – enzīmi.
A16AB07 alglucosidase alfa.
A16AB07 alfa alglukozidāze.
Alglucosidase alfa is a recombinant form of human acid α -glucosidase and is produced by recombinant DNA technology using Chinese Hamster Ovary (CHO) cell culture.
To iegūst, izmantojot DNS rekombinācijas tehnoloģiju un Ķīnas kāmju olnīcu (CHO) šūnu kultūras.
Pompe disease Pompe disease is a rare, progressive and fatal metabolic myopathy with an estimated global incidence of 1 in 40,000 births.
Atbilstoši vērtējumam šīs slimības biežums ir 1 gadījums uz 40000 jaundzimušo.
Other names for Pompe disease include glycogen storage disease type II (GSD- II), acid maltase deficiency (AMD) and glycogenosis type II.
Citi Pompe slimības nosaukumi ir “ II tipa glikogēna nogulsnēšanās slimība ” (GSD- II), “ skābās maltāzes deficīts ” (AMD) un “ II tipa glikogenoze ”.
Pompe disease belongs to the lysosomal storage disorders as it is caused by a deficiency of a naturally-occurring lysosomal hydrolase, acid α - glucosidase (GAA) that degrades lysosomal glycogen to glucose.
Pompe slimība pieder pie lizosomu nogulsnēšanās traucējumiem un to izraisa dabīgās lizosomu hidrolāzes, skābās α- glukozidāzes (GAA), kas lizosomu glikogēnu sašķeļ par glikozi, deficīts.
Deficiency of this enzyme leads to glycogen accumulation in various tissues, particularly cardiac, respiratory and skeletal muscle, leading to the development of hypertrophic cardiomyopathy and progressive muscle weakness, including impairment of respiratory function.
Šī enzīma deficīta rezultāts ir glikogēna kumulācija daudzos, jo īpaši sirds, elpošanas orgānu un skeleta muskuļu audos un izpaužas kā hipertrofiska kardiomiopātija un progresējošs muskuļu vājums, tai skaitā arī elpošanas funkcijas traucējumi.