qanastek/EMEA-V3 huggingface dataset:
Depression, agitation, sleep disturbances, impaired wound heeling, bacterial infections, (for example tuberculosis, urinary tract infections, deep skin infections, sepsis), fungal infections, asthma, abnormal liver function, low blood cell counts including anemia, worsening of demyelinating nerve disease, autoimmune disease activation (SLE, lupus), worsening of heart failure, hair loss, bleedings, allergic anaphylactic reactions, injection site reactions.
Retāk novērotās blakusparādības (retāk nekā 1 no 100 pacientiem): depresija, nemiers, miega traucējumi, pasliktinās brūču dzīšanas process, bakteriālas infekcijas (piem. tuberkloze, urīnceļu infekcijas, dziļas ādas infekcijas, sepse), sēnīšu infekcijas, astma, aknu funkciju traucējumi, pazemināts asins šūnu daudzums ieskaitot anēmiju, pieaug nervu slimību demielinizējoši traucējumi, aktivizējas autoimūnās slimības (sistēmiskā sarkanā vilkēde, vilkēde), sirds mazspēja, matu izkrišana, asiņošanas, anafilaktiskas alerģiskas reakcijas, reakcija injicēšanas vietā.
Gastrointestinal bleedings or perforation, circulatory failure, multiple sclerosis, lymphoma.
Reti novērotās blakusparādības (retāk nekā 1 no 1 000 pacientiem) kuņģa zarnu trakta asiņošana vai perforācija, asinsrites traucējumi, izkaisītā skleroze, limfoma.
Your doctor may also do tests to examine your liver function and/or blood values.
Ārsts var arī noteikt Jūsu aknu funkcionālo stāvokli un veikt asinsanalīzes.
If any of the side effects gets serious or if you notice any side effects that are not listed in this leaflet, please tell your doctor.
Ja novērojat jebkādas blakusparādības, kas šajā instrukcijā nav minētas vai kāda no minētajām blakusparādībām Jums izpaužas smagi, lūdzam par tām izstāstīt ārstam.
HOW TO STORE REMICADE
KĀ UZGLABĀT REMICADE
• Keep out of the reach and sight of children. • Do not use Remicade after the expiry date which is stated on the label and the carton.
• Uzglabāt bērniem nepieejamā un neredzamā vietā. • Nelietojiet Remicade pēc derīguma termiņa beigām, kas norādīts uz etiķetes un kastītes.
The expiry date refers to the last day of that month. • Store in a refrigerator (2°C – 8°C).
Derīguma termiņš attiecas uz norādītā mēneša pēdējo dienu. • Uzglabāt ledusskapī (2°C – 8°C). • Nesasaldēt.
The reconstituted diluted infusion solution is stable for 24 hours at 25°C, but for bacteriological reasons it is recommended to use it as soon as possible.
Atšķaidītais šķīdums infūzijām ir stabils 24 stundas 25°C, taču iespējamā bakterioloģiskā piesārņojuma dēļ to ieteicams izlietot pēc iespējas ātrāk.
The infusion is to be started within 3 hours of reconstitution and dilution.
Infūzija jāsāk 3 stundu laikā pēc šķīdināšanas un atšķaidīšanas.
When reconstitution and dilution are performed under aseptic conditions, Remicade infusion solution can be used within 24 hours if stored at 2°C to 8°C.
Ja šķīdināšana un atšķaidīšana veikta aseptiskos apstākļos, Remicade infūziju šķīdumu var lietot 24 stundas, ja tas uzglabāts temperatūrā 2°C – 8°C.
Your doctor or other healthcare professionals will take care of handling and storing Remicade.
Ārsts vai cits veselības aprūpes speciālists parūpēsies par Remicade izllietošanu un uzglabāšanu.
Remicade will not be given to you if there are opaque particles, discolouration or other foreign particles present.
Remicade Jums neievadīs, ja šķīdumā redzamas duļķainas daļiņas, mainījusies šķīduma krāsa vai redzamas svešas daļiņas.
What Remicade contains • The active substance is infliximab.
Ko Remicade satur
After reconstitution each ml contains 10 mg of infliximab. • The other ingredients are sucrose, polysorbate 80, monobasic sodium phosphate and dibasic sodium phosphate.
katrs ml satur 10 mg infliksimaba.
What Remicade looks like and contents of the pack Remicade is supplied as a glass vial containing a powder.
- Citas sastāvdaļas ir saharoze, polisorbāts 80, nātrija dihidrogēnfosfāts un dinātrija
The powder is a freeze-dried white pellet.
hidrogēnfosfāts.
Remicade is produced in packs of 1, 2, 3, 4 or 5 vials, but not all pack sizes may be marketed.
Remicade tiek ražots pa 1, 2 vai 3 flakoniem iepakojumā, bet ne visi iepakojuma lielumi tirgū var būt pieejami.
Marketing Authorisation Holder and Manufacturer Centocor B.V.
44 Reģistrācijas apliecības īpašnieks un ražotājs Centocor B. V.
45 Einsteinweg 101 2333 CB Leiden The Netherlands For any information about this medicine, please contact the local representative of the Marketing Authorisation Holder.
Einsteinweg 101 2333 CB Leiden Nīderlande
46 Welwyn Garden City Hertfordshire AL7 1TW - UK United Kingdom Tel: + 44-(0)1 707 363 636
45 Ireland Shire Park Welwyn Garden City Hertfordshire AL7 1TW - UK United Kingdom Tel: + 44 - (0) 1 707 363 636
Latvija Bauskas 58a -401 Rīga LV-1004 Tel: + 371-7 21 38 25
Latvija Bauskas 58a- 401 Rīga LV- 1004 Tel: + 371- 7 21 38 25
Detailed information on this medicine is available on the European Medicines Agency (EMEA) web site: http://www.emea.europa.eu
Sīkāka informācija par šīm zālēm ir pieejama Eiropas zāļu aģentūras (EMEA) mājas lapā http: // www. emea. europa. eu /.
47 THE FOLLOWING INFORMATION IS INTENDED FOR MEDICAL OR HEALTHCARE PROFESSIONALS ONLY:
46 TĀLĀK SNIEGTĀ INFORMĀCIJA PAREDZĒTA TIKAI MEDICĪNAS UN VESELĪBAS APRŪPES PROFESIONĀĻIEM:
Instructions for use and handling – reconstitution, dilution and administration
Lietošanas instrukcija – šķīdināšana, atšķaidīšana un ievadīšana
Under aseptic conditions, reconstitute each Remicade vial with 10 ml of water for injections, using a syringe equipped with a 21-gauge (0.8 mm) or smaller needle.
Remicade flakona saturu šķīdiniet aseptiskos apstākļos 10 ml ūdens injekcijām, izmantojot šļirci ar 21 gaudžu (0, 8 mm) vai tievāku adatu.
Dilute the total volume of the reconstituted Remicade solution dose to 250 ml with sodium chloride 9 mg/ml (0.9%) solution for infusion.
Atšķaidiet kopējo izšķīdinātā Remicade šķīduma devu līdz 250 ml ar nātrija hlorīda 9 mg/ ml (0, 9%) šķīdumu infūzijām.
This can be accomplished by withdrawing a volume of the sodium chloride 9 mg/ml (0.9%) solution for infusion from the 250-ml glass bottle or infusion bag equal to the volume of reconstituted Remicade.
To var panākt, atvelkot atšķaidītajam Remicade tilpumam atbilstošu nātrija hlorīda 9 mg/ ml (0, 9%) infūziju šķīduma tilpumu no 250 ml stikla pudeles vai infūziju maisiņa.
Administer the infusion solution over a period of not less than the infusion time recommended for the specific indication.
Infūzijas šķīdumu ievadiet laika periodā, kas nav īsāks par ieteikto infūzijas laiku attiecīgās indikācijas gadījumā.
Use only an infusion set with an in-line, sterile, non-pyrogenic, low protein-binding filter (pore size 1.2 micrometer or less).
Lietojiet tikai sterilu, nepirogēnu, olbaltumus maz saistošu filtru (poru izmērs 1, 2 mikrometri vai mazāks).
When reconstitution and dilution are performed under aseptic conditions, Remicade infusion solution can be used within 24 hours if stored at 2°C to 8°C.
Veicot šķīdināšanu un atšķaidīšanu aseptiskos apstākļos, Remicade infūziju šķīdumu var izlietot 24 stundās, ja tas uzglabāts temperatūrā 2°C – 8 °C.
Do not store any un used portion of the infusion solution for reuse.
Neglabājiet neizlietoto infūziju šķīduma daļu atkārtotai lietošanai.
Visually inspect parenteral medicinal products for particulate matter or discolouration prior to administration.
Parenterāli ievadāmās zāļu formas pirms lietošanas vizuāli pārbaudiet, vai nav redzamas cietas daļiņas un mainījusies krāsa.
Do not use if visibly opaque particles, discolouration or foreign particles are observed.
Nelietojiet, ja redzamas opalescējošas daļiņas, krāsas maiņa vai svešas daļiņas.
What is Renagel?
Kas ir Renagel?
Renagel is a medicine containing the active substance sevelamer.
Renagel ir zāles, kas satur aktīvo vielu sevelamēru.
It is available as white oval tablets (400 mg and 800 mg).
Tās ir pieejamas kā baltas ovālas tabletes (400 mg un 800 mg).
What is Renagel used for?
Kāpēc lieto Renagel?
Renagel is used to control hyperphosphataemia (high blood phosphate levels) in adult patients on dialysis (a blood clearance technique).
Renagel lieto hiperfosfatēmijas (augsta fosfāta koncentrācija serumā) kontrolei pieaugušiem pacientiem, kam veic dialīzi (asins attīrīšanas tehniku).
It can be used in patients undergoing haemodialysis (using a blood filtration machine) or peritoneal dialysis (where fluid is pumped into the abdomen and an internal body membrane filters the blood).
Tās var lietot pacientiem, kam veic hemodialīzi (izmantojot asins filtrēšanas mašīnu) vai peritoneālu dialīzi (kad šķidrumu iesūknē vēdera dobumā un ķermeņa iekšējā membrāna filtrē asinis).
Renagel should be used with other treatments such as calcium supplements and vitamin D3 to control the development of bone disease.
Renagel ir jālieto kopā ar citām terapeitiskām metodēm, kas ietver kalcija piedevas un vitamīnu D3, lai kontrolētu kaulu slimības attīstību.
How is Renagel used?
Kā lieto Renagel?
The recommended starting dose of Renagel depends on the level of phosphate in the blood and ranges from 800 to 1,600 mg three times a day.
Devas diapazons var svārstīties no 800 līdz 1600 mg trīs reizes dienā.
The dose of Renagel should be adjusted to ensure that the blood phosphate level stays below 1.76 mmol/ l.
Renagel deva ir jāpielāgo, lai nodrošinātu seruma fosfāta koncentrācijas uzturēšanu zem 1, 76 mmol/ l.
Patients should take Renagel tablets whole with meals and stick to their prescribed diets.
Pacientiem jālieto Renagel tabletes ēšanas laikā, kā arī jāievēro noteiktā diēta.
The safety and effectiveness of Renagel have not been established in children.
Renagel nekaitīgums un efektivitāte nav pētīta bērniem.
How does Renagel work?
Kā Renagel darbojas?
Patients with severe kidney disease cannot eliminate phosphate from their bodies.
Pacienti ar smagu nieru slimību nevar izvadīt fosfātu no organisma.
This leads to hyperphosphataemia, which, in the long term, can cause complications such as heart disease.
Tas izraisa hiperfosfatēmiju, kas, ilgākā laika posmā, var izraisīt tādus sarežģījumus kā sirds slimība.
The active substance in Renagel, sevelamer, is a phosphate binder.
Renagel aktīvā viela sevelamērs ir fosfāta saistītājs.
When taken with meals, sevelamer binds to phosphate from food within the gut, preventing it from being absorbed into the body.
Kad sevelamēru saturošu preparātu lieto ēšanas laikā, tas saista ēdienā esošos fosfātus kuņģa- zarnu traktā, novēršot tā uzsūkšanu ķermenī.
This help to reduce the phosphate levels in the blood.
Tas palīdz pazemināt fosfāta koncentrāciju serumā.
How has Renagel been studied?
Kā noritēja Renagel izpēte?
The effects of Renagel were first tested in experimental models before being studied in humans.
Pirms uzsākt pētījumus ar cilvēkiem, Renagel iedarbību vispirms pārbaudīja eksperimentālos modeļos.
In haemodialysis, Renagel has been studied in two short-term studies lasting eight weeks and one longer study lasting 44 weeks.
Hemodialīzē Renagel tika pētītas divos īslaicīgos pētījumos, kas ilga astoņas nedēļas, un vienā garākā pētījumā, kas ilga 44 nedēļas.
The first study compared Renagel with calcium acetate (another phosphate-lowering medicine) in 84 patients.
Pirmajā pētījumā Renagel salīdzināja ar kalcija acetātu (citām fosfāta koncentrācijas pazeminošām zālēm), iesaistot 84 pacientus.
The second, which did not compare Renagel with any
Otrajā pētījumā, Renagel nesalīdzināja ar citām zālēm, iesaistot 172 pacientus.
In peritoneal dialysis, there has been one study of Renagel comparing its effectiveness with that of calcium acetate in 143 patients over 12 weeks.
Peritoneālā dialīzē Renagel preparātu izskatīja vienā 12 nedēļu pētījumā ar 143 pacientiem, salīdzinot Renagel efektivitāti ar kalcija acetāta efektivitāti.
In all studies, the main measure of effectiveness was the change in blood phosphate levels between the start and the end of treatment.
Visos pētījumos galvenais efektivitātes kritērijs bija izmaiņas seruma fosfāta koncentrācijā starp ārstēšanas sākumu un beigām.
What benefit has Renagel shown during the studies?
Kāds ir Renagel iedarbīgums šajos pētījumos?
Renagel produced a significant decrease in serum phosphate in all studies.
Visos pētījumos Renagel izraisīja nozīmīgu seruma fosfāta koncentrācijas samazināšanos.
In the comparative study of patients undergoing haemodialysis, there was an average fall of 0.65 mmol/ l over the eight weeks of Renagel treatment, compared with 0.68 mmol/ l when the patients were taking calcium acetate.
Salīdzinošajā pētījumā ar hemodialīzes pacientiem, pēc astoņu nedēļu ārstēšanas ar Renagel vidējais samazinājums bija 0, 65 mmol/ l, salīdzinot ar 0, 68 mmol/ l, kad pacienti lietoja kalcija acetātu.
Patients taking Renagel had a similar fall in phosphate levels in the second study.
Līdzīgs fosfāta koncentrācijas samazinājums bija Renagel lietojušiem pacientiem otrajā pētījumā.
In the third, there was an average fall of 0.71 mmol/ l over 44 weeks.
Trešajā pētījumā vidējais samazinājums pēc 44 nedēļām bija 0, 71 mmol/ l.
In the study of patients undergoing peritoneal dialysis, the patients receiving Renagel had similar falls in phosphate to those receiving calcium acetate (0.52 and 0.58 mmol/ l, respectively).
Klīniskā pētījuma laikā ar pacientiem, kas saņem peritoneālu dealīzi, līdzīgs fosfāta koncentrācijas samazinājums tika novērots gan Renagel lietojušiem pacientiem gan tiem, kas lietoja kalcija acetātu (attiecīgi, 0, 52 un 0, 58 mmol/ l).
What is the risk associated with Renagel?
Kāds pastāv risks, lietojot Renagel?
The most common side effects with Renagel (seen in more than 1 patient in 10) are nausea (feeling sick) and vomiting.
Visbiežākās Renagel blakusparādības (ko novēro vairāk nekā 1 pacientam no 10) ir nelabums (slikta dūša) un vemšana.
For the full list of all side effects reported with Renagel, see the Package Leaflet.
Pilns visu Renagel izraisīto blakusparādību apraksts ir atrodams zāļu lietošanas pamācībā.
Renagel should not be used in people who may be hypersensitive (allergic) to sevelamer or any of the other ingredients.
Renagel nedrīkst lietot cilvēki, kam var būt paaugstināta jutība (alerģija) pret sevelamēru vai kādu citu šo zāļu sastāvdaļu.
Renagel should also not be used in people with hypophosphataemia (low blood phosphate levels) or with bowel obstruction (a blockage in the gut).
Renagel nedrīkst lietot arī cilvēkiem ar hipofosfatēmiju (zemu fosfāta koncentrāciju serumā) vai kam ir zarnu aizsprostojums (nav zarnu darbības).
Why has Renagel been approved?
Kāpēc Renagel tika apstiprināts?
The Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) decided that Renagel’ s benefits are greater than its risks for the control of hyperphosphataemia in adult patients receiving haemodialysis or peritoneal dialysis.
Cilvēkiem paredzēto zāļu komiteja (CHMP) secināja, ka ieguvumi no Renagel ir lielāki nekā riski, lietojot tās hiperfosfatēmijas ārstēšanai pieaugušiem pacientiem, kam veic hemodialīzi vai peritoneālu dialīzi.
The Committee recommended that Renagel be given marketing authorisation.
Komiteja ieteica izsniegt Renagel reģistrācijas apliecību.
Renagel was originally authorised under ‘ Exceptional Circumstances’, because, for scientific reasons, limited information was available at the time of approval.
Renagel sākotnēji bija atļauts „ izņēmuma apstākļos ”, tā kā apstiprināšanas brīdī zinātnisku iemeslu dēļ bija pieejama ierobežota informācija.
As the company had supplied the additional information requested, the ‘ Exceptional Circumstances ’ ended on 26 June 2006.
26. jūnijā iesniedza pieprasīto papildu informāciju, „ izņēmuma apstākļi ” tika atcelti.
Other information about Renagel:
Cita informācija par Renagel:
The European Commission granted a marketing authorisation valid throughout the European Union for Renagel to Genzyme Europe B. V. on 28 January 2000.
Eiropas Komisija 2000. gada 28. janvārī izsniedza Renagel reģistrācijas apliecību, kas derīga visā Eiropas Savienībā, uzņēmumam Genzyme Europe B. V..
The marketing authorisation was renewed on 28 January 2005.
Reģistrācijas apliecība tika pagarināta 2005. gada 28. janvārī.
The full EPAR for Renagel can be found here.
Pilnīgs Renagel EPAR atrodams šeit.
EU Numbers EU/ 1/ 99/ 123/ 005
ES Numurs EU/ 1/ 99/ 123/ 005
Invented name Renagel
Izgudrotais nosaukums Renagel
Strengths 400 mg
Stiprums 400 mg
Pharmaceutical Forms Film-coated tablet
Zāļu forma Apvalkotā tablete
Route of Administration Oral use
Ievadīšanas veids Iekšķīgai lietošanai
Packaging Bottle (HDPE)
Iepakojums Pudele (HDPE)
Package sizes 1 bottle of 360 tablets with outer carton
Iepakojuma lielumi 1 pudele ar 360 tabletēm ar ārējo kartona iepakojumu
2 bottles of 360 tablets with outer carton
2 pudeles ar 360 tabletēm ar ārējo kartona iepakojumu
3 bottles of 360 tablets with outer carton
3 pudeles ar 360 tabletēm ar ārējo kartona iepakojumu
1 bottle of 180 tablets with outer carton
1 pudele ar 180 tabletēm ar ārējo kartona iepakojumu
2 bottles of 180 tablets with outer carton
2 pudeles ar 180 tabletēm ar ārējo kartona iepakojumu
3 bottles of 180 tablets with outer carton
3 pudeles ar 180 tabletēm ar ārējo kartona iepakojumu
1 bottle of 100 tablets with outer carton
1 pudele ar 100 tabletēm ar ārējo kartona iepakojumu
1 bottle of 180 tablets without outer carton
1 pudele ar 100 tabletēm bez ārējā kartona iepakojuma
6 bottles of 30 tablets with outer carton
6 pudeles ar 30 tabletēm ar ārējo kartona iepakojumu
- If you have further questions, ask your doctor or your pharmacist.
Jeigu kiltų bet kokių klausimų, kreipkitės į gydytoją arba vaistininką
What is Replagal?
Kas ir Replagal?
Replagal is a solution for infusion into the body containing the active substance agalsidase alfa.
Replagal ir infūzijas šķīdums, kas satur aktīvo vielu agalsidāzi alfa.
What is Replagal used for?
Kāpēc lieto Replagal?
Replagal is used to treat patients who have Fabry disease, a rare inherited disorder.
Replagal izmanto pacientu ārstēšanai, kam ir reta iedzimtā slimība – Fabrī slimība.
Patients with Fabry disease do not have enough of an enzyme, alpha-galactosidase A.
Pacientiem, kas slimo ar Fabrī slimību, ir fermenta alfagalaktozidāzes A deficīts.
This enzyme normally breaks down a fatty substance called globotriaosylceramide (Gb3).
Šis ferments parasti sadala taukvielu, ko dēvē par globotriaozilceramīdu (Gb3).
If the enzyme is not present, Gb3 cannot be broken down and it builds up in the cells, such as kidney cells.
Bez šā fermenta Gb3 netiek sadalīts, un tas uzkrājas šūnās, piemēram, nieru šūnās.
People with Fabry disease may have a wide range of signs and symptoms, including severe conditions such as kidney failure, heart problems, and stroke.
Pacientiem, kas slimo ar Fabrī slimību, novēro dažādus traucējumus un simptomus, arī smagus, tādus kā nieru nepietiekamība, sirds slimības un insults.
Because the number of patients with Fabry disease is low, the disease is considered ‘ rare’, and Replagal was designated an ‘ orphan medicine ’ (a medicine used in rare diseases) on 8 August 2000.
Tā kā ar Fabrī slimību slimo neliels pacientu skaits, to uzskata par retu slimību, un Replagal 2000. gada 8. augustā tika apstiprinātas kā zāles retu slimību ārstēšanai.
How is Replagal used?
Kā lieto Replagal?
Only a doctor who has experience in treating patients with Fabry disease or other inherited metabolic diseases should give Replagal.
Replagal drīkst ordinēt tikai ārsts, kam ir pieredze Fabrī slimības vai citu iedzimto metabolisma slimību ārstēšanā.
It is used as an intravenous infusion of 0.2 mg/ kg body weight over 40 minutes given once every 2 weeks.
To ievada kā intravenozu infūziju (0, 2 mg/ kg ķermeņa svara) 40 minūšu laikā vienu reizi divās nedēļās.
Some studies have looked at what happens to Replagal when given to children, and they suggested that Replagal could be used in children between 7 and 18 years of age at the same dose.
Dažos pētījumos ir aplūkots, kas notiek, kad Replagal ievada bērniem, un ir secināts, ka Replagal drīkst ievadīt bērniem vecumā no 7 līdz 18 gadiem vienādā devā.
Replagal is intended for long-term use.
Replagal ir paredzēts ilgstošai lietošanai.
How does Replagal work?
Kā Replagal darbojas?
Replagal is an enzyme replacement therapy.
Replagal ir fermentu aizstājterapija.
Enzyme replacement therapy provides patients with the enzyme they are lacking.
Fermentu aizstāšanas terapija nodrošina pacientus ar trūkstošo fermentu.
Replagal is designed to replace the human enzyme, alpha-galactosidase A, which people with Fabry disease are lacking.
Replagal ir paredzētas cilvēka fermenta alfagalaktozidāzes A aizstāšanai, kas parasti trūkst Fabrī slimniekiem.
The active substance in Replagal, agalsidase alfa, is a copy of the human enzyme, produced by a method known as ‘ recombinant DNA technology’.
Replagal aktīvā viela agalsidāze alfa ir cilvēka fermenta kopija, kas iegūta, izmantojot metodi, ko sauc par „ rekombinantās DNS metodi ”.
It is made by a cell that has received a gene (DNA), which makes it able to produce the enzyme.
Šo fermentu ražo šūna, kura ir saņēmusi gēnu (DNS), kas nodrošina fermenta rašanos.
The replacement enzyme helps to break down the Gb3 and stops it building up (accumulating) in the cells.
Šis rezerves ferments palīdz sadalīt Gb3 un aptur tā uzkrāšanos šūnās.
(44-20) 74 18 84 00 Fax (44-20) 74 18 86 68 E-mail: mail@emea. europa. eu http: / /www. emea. europa. eu ©EMEA 2007 Reproduction and/ or distribution of this document is authorised for non commercial purposes only provided the EMEA is acknowledged How has Replagal been studied?
(44- 20) 74 18 84 00 Fax (44- 20) 74 18 86 68 E- mail: mail@ emea. europa. eu http: // www. emea. europa. eu ©EMEA 2007 Reproduction and/ or distribution of this document is authorised for non commercial purposes only provided the EMEA is acknowledged Kā noritēja Replagal izpēte?
Replagal has been examined in two clinical studies, involving a total of 40 male patients.
Replagal tika izmantots divos klīniskajos pētījumos, kas kopumā aptvēra 40 vīriešu kārtas pacientus.
Replagal was compared with a placebo (a dummy treatment) and its effect on pain was measured in one study and its effect on clearing Gb3 from the left ventricle (heart muscle) was studied in the other.
Replagal iedarbību salīdzināja ar placebo, vienā pētījumā nosakot zāļu izraisīto sāpju efektu, bet citā – zāļu ietekmi uz Gb3 izvadīšanu no kreisā sirds kambara (sirds muskuļa).
A further study was also carried out in 15 female (carrier) patients.
Vēl viens pētījums tika veikts, tajā iesaistot 15 slimnieces.
Replagal has also been studied in 24 children aged between 6 and a half and 18 years of age.
Replagal iedarbību pētīja arī 24 bērniem vecumā no sešiem ar pus gadiem līdz astoņpadsmit gadiem.
What benefit has Replagal shown during the studies?
Kāds ir Replagal iedarbīgums šajos pētījumos?
After 6 months of therapy Replagal significantly reduced pain in patients when compared to placebo (dummy) treated patients.
Replagal, lietojot to 6 mēnešus, ievērojami mazināja pacientu sāpes, salīdzinot ar placebo saņēmējiem.
Replagal reduced left ventricle mass by an average of 11.5 g while patients receiving placebo had an increase in left ventricular mass of 21.8 g.
Replagal samazināja kreisā sirds kambara masu vidēji par 11, 5 g, kamēr placebo saņēmējiem kreisā sirds kambara masa palielinājās par 21, 8 g.
These results suggest the symptoms of the disease improving or the disease becoming stable.
Šie rezultāti liecina par slimības simptomu mazināšanos vai tās stabilizēšanos.
The effects in female patients were shown to be comparable to the results seen in male patients.
Līdzīga iedarbība tika novērota gan sievietēm, gan vīriešiem.
Children who received 6-month treatment with Replagal had no increase in heart, and the levels of Gb3 in their blood was reduced.
Bērniem, kuri sešus mēnešus tika ārstēti ar Replagal, sirds masa nepalielinājās, un Gb3 līmenis asinīs samazinājās.
What is the risk associated with Replagal?
Kāds pastāv risks, lietojot Replagal?
During the studies the most common side effects (seen in more than 1 patient in 10) are caused by the infusion rather than the medicine.
Pētījumu laikā visbiežāk novērotās blakusparādības (novērotas vairāk nekā 1 pacientam no 10) bija radušās drīzāk infūzijas, nevis zāļu dēļ.
These reactions are mainly chills, headache, nausea, pyrexia (fever), flushing and fatigue (tiredness), and are rarely severe.
Galvenokārt tie bija drebuļi, galvassāpes, slikta dūša, drudzis, pietvīkums un nogurums, tikai retos gadījumos šī reakcija bija izteikta.
Other very common side effects were pain and discomfort.
Citas bieži sastopamas blakusparādības bija sāpes un diskomforts.
For the full list of all side effects reported with Replagal, see the Package Leaflet.
Pilns Replagal blakusparādību saraksts ir atrodams zāļu lietošanas pamācībā.
Patients who receive Replagal can develop antibodies (proteins that are produced in response to Replagal and can affect treatment).
Pacientiem, kas lieto Replagal, var izveidoties antivielas (proteīni, kas rodas kā atbildes reakcija uz Replagal un var ietekmēt ārstēšanu).
Replagal should not be used in people who may be hypersensitive (allergic) to agalsidase alfa or any of the other ingredients.
Replagal nedrīkst lietot cilvēki, kam ir paaugstināta jutība (alerģija) pret agalsidāzi alfa vai kādu citu zāļu sastāvdaļu.
Why has Replagal been approved?
Kāpēc Replagal tika apstiprinātas?
The Committee for Medicinal products for Human Use (CHMP) decided that for patients with Fabry disease, treatment with Replagal might provide long-term clinical benefits.
Cilvēkiem paredzēto zāļu komiteja (CHMP) nolēma, ka pacientiem, kas slimo ar Fabrī slimību, ārstēšana ar Replagal ilgtermiņā var sniegt labvēlīgus klīniskos rezultātus.
The CHMP decided that Replagal’ s benefits are greater than its risks and recommended that Replagal be given marketing authorisation.
CHMP nolēma, ka Replagal lietošanas ieguvumi ir lielāki par risku un tādēļ ieteica izsniegt Replagal reģistrācijas apliecību.
Replagal has been authorised under "Exceptional Circumstances", because, as the disease is rare, it has not been possible to obtain complete information on the medicine.
Replagal ir reģistrēts “ izņēmuma kārtā ”, jo, tā kā šī slimība ir reta, nav bijis iespējams iegūt pilnu informāciju par šīm zālēm.
Every year, the European Medicines Agency (EMEA) reviews any new information that may have become available and this summary will be updated as necessary.
Eiropas Zāļu aģentūra (EMEA) katru gadu pārbauda jebkādu jaunu informāciju, kas ir pieejama, un vajadzības gadījumā papildinās šo kopsavilkumu.
What information is still awaited for Replagal?
Kāda informācija vēl ir sagaidāma par Replagal?
The company that makes Replagal will carry further studies with the medicine, looking in particular at the results of 5-year treatment, other dosages, maintenance dosages, and studies in children.
Uzņēmums, kas ražo Replagal, arī turpmāk veiks pētījumus par šīm zālēm, īpašu uzmanību pievēršot piecu gadu ārstēšanas rezultātiem, citām devām, uzturošajām devām un pētījumiem, kas veikti ar bērniem.
The European Commission granted a marketing authorisation valid throughout the European Union for Replagal to TKT Europe AB on 3 August 2001.
Cita informācija par Replagal Eiropas Komisija 2001. gada 3. augustā izsniedza Replagal reģistrācijas apliecību, kas derīga visā Eiropas Savienībā, uzņēmumam TKT Europe AB.
The marketing authorisation was renewed on 3 August 2006.
Reģistrācijas apliecība tika pagarināta 2006. gada 3. augustā.
The record of Replagal’ s designation as an Orphan medicine is available here.
Ieraksts par Replagal kā zālēm retu slimību ārstēšanai ir atrodams šeit.
The full EPAR for Replagal is available here.
Pilns Replagal EPAR teksts ir atrodams šeit.
Replagal 1 mg/ ml concentrate for solution for infusion.
Replagal 1 mg/ ml koncentrāts infūziju šķīduma pagatavošanai.
1 ml of concentrate for solution for infusion contains 1 mg of agalsidase alfa.
1 ml koncentrāta infūziju šķīduma pagatavošanai satur 1 mg agalzidāzes alfa (agalzidase alfa).
Each vial of 1 ml of concentrate contains 1 mg of agalsidase alfa.
Katrs 1 ml koncentrāta flakonā satur 1 mg agalzidāzes alfa.
Each vial of 3.5 ml of concentrate contains 3.5 mg of agalsidase alfa.
Katri 3, 5 ml koncentrāta flakonā satur 3, 5 mg agalzidāzes alfa.
Agalsidase alfa is the human protein α -galactosidase A produced in a human cell line by genetic engineering technology.
Agalzidāze alfa ir cilvēka proteīns α- galaktozidāze A, ko ražo, izmantojot gēnu inženierijas tehnoloģiju cilvēka šūnu līnijā.
A clear and colourless solution.
Dzidrs un bezkrāsains šķīdums.
Replagal is indicated for long-term enzyme replacement therapy in patients with a confirmed diagnosis of Fabry Disease (α -galactosidase A deficiency).
Replagal indicēts ilgstošai enzīmu aizstājterapijai slimniekiem ar apstiprinātu Fabri / Fabry / slimības diagnozi (α- galaktozidāzes A nepietiekamību).
Replagal treatment should be supervised by a physician experienced in the management of patients with Fabry Disease or other inherited metabolic diseases.
Ārstēšanai ar Replagal jānotiek tāda ārsta uzraudzībā, kuram ir pieredze pacientu ar Fabri slimību vai citām pārmantotām metabolisma slimībām ārstēšanā.
Replagal is administered at a dose of 0.2 mg/ kg body weight every other week by intravenous infusion over 40 minutes.
Replagal ievada devā 0, 2 mg/ kg ķermeņa svara katru otro nedēļu intravenozas infūzijas veidā laikposmā, kas ilgāks par 40 minūtēm.
For preparation and administration instructions, see section 6.6.
Instrukcijas par sagatavošanu un ievadīšanu skatīt 6. 6. punktā.
Patients aged over 65 years Studies in patients over the age of 65 have not been performed and no dosage regimen can presently be recommended in these patients as safety and efficacy have not yet been established.
Pētījumi pacientiem, kas vecāki par 65 gadiem, nav veikti, un pašlaik attiecībā uz šiem pacientiem nevar ieteikt nekādu dozēšanas režīmu, jo drošība un efektivitāte vēl nav noskaidrota.
Patients with hepatic impairment No studies have been performed in patients with hepatic impairment.
Nav veikti pētījumi pacientiem, kuriem ir aknu darbības traucējumi.
Patients with renal impairment No dose adjustment is necessary in patients with renal impairment.
Pacientiem ar nieru darbības traucējumiem devas pielāgošana nav nepieciešama.
The presence of extensive renal damage (eGFR < 60mL/ min) may limit the renal response to enzyme replacement therapy.
Plaši nieru bojājumi (eGFR < 60 ml/ min) var ierobežot nieru reakciju uz enzīmu aizstājējterapiju.
Limited data are available in patients on dialysis or post-kidney transplantation, no dose adjustment is recommended.
Pieejami ierobežoti dati par pacientiem, kuriem tiek veikta dialīze, vai pacientiem pēc nieru transplantācijas; netiek rekomendēta devas pielāgošana.
Paediatric Patients The experience in children is limited.
Pieredze par zāļu lietošanu bērniem ir ierobežota.
Studies in children (0-6 years) have not been performed and no dosage regimen can presently be recommended in the patients as safety and efficacy have not yet been established.
Pētījumi ar bērniem, kuri ir 0- 6 gadus veci, nav veikti, un pašlaik attiecībā uz šiem pacientiem nevar ieteikt nekādu dozēšanas režīmu, jo drošība un efektivitāte vēl nav noskaidrota.
Limited clinical data in children (7-18 years) do not permit to recommend an optimal dosage regimen presently (see section 5.2).
Ierobežoti klīniskie dati par 7- 18 gadus veciem bērniem šobrīd neļauj ieteikt optimālu dozēšanas režīmu (skatīt apakšpunktā 5. 2).
Because no unexpected safety issues were encountered in
Tā kā 6 mēnešu ilgajā pētījumā, kuros šīs
2 the 6 month study with Replagal administered at 0.2 mg/ kg in this population, this dose regimen is suggested for children between 7– 18 years of age.
2 grupas pacienti saņēma 0, 2 mg/ kg Replagal, negaidītas drošības problēmas neradās, šīs dozēšanas režīms tiek ieteikts 7- 18 gadus veciem bērniem.
Hypersensitivity to the active substance or any of the excipients.
Paaugstināta jutība pret aktīvo vielu vai kādu no palīgvielām.
Idiosyncratic infusion related reactions 13.7% of patients treated with Replagal in clinical trials have experienced idiosyncratic infusion related reactions.
Idiosinkrātiskas ar infūzijām saistītas reakcijas.
Overall, the percentage of infusion related reactions was significantly lower in females than males.
13, 7% ar Replagal ārstēto pacientu klīniskajos pētījumos attīstījās ar infūzijām saistītas idiosinkrātiskas reakcijas Kopumā ar infūzijām saistītas reakcijas sievietēm bija sastopamas būtiski retāk nekā vīriešiem.
The most common symptoms have been rigors, headache, nausea, pyrexia, flushing and fatigue.
Parastākie simptomi bija drebuļi, galvassāpes, slikta dūša, drudzis, pietvīkums un nespēks.
Serious infusion reactions have been reported uncommonly; symptoms reported include pyrexia, rigors, tachycardia, urticaria, nausea/ vomiting, angioneurotic oedema with throat tightness, stridor and swollen tongue.
Par nopietnām ar infūzijām saistītām reakcijām ziņojumi saņemti reti; pie novērotajiem simptomiem pieder drudzis, drebuļi, tahikardija, nātrene, slikta dūša/ vemšana, angioneirotiska tūska ar spiediena sajūtu rīklē, svilpjošu troksni elpojot un pietūkušu mēli.
Other infusion-related symptoms may include dizziness and hyperhidrosis.
Infūzija var radīt arī tādus simptomus kā reibonis un hiperhidroze (pārmērīga svīšana).
The onset of infusion related reactions has generally occurred within the first 2-4 months after initiation of treatment with Replagal although later onset (after 1 year) has been reported as well.
Infūziju izraisītās reakcijas parasti parādās pirmo 2– 4 mēnešu laikā pēc tam, kad uzsākta ārstēšana ar Replagal, lai gan dažreiz ir ziņots par vēlāku sākumu (pēc gada).
These effects have decreased with time.
Šīs parādības laika gaitā samazinājās.
If mild or moderate acute infusion reactions occur, medical attention must be sought immediately and appropriate actions instituted.
Ja parādās viegla vai mēreni stipra akūta reakcija uz infūziju, tai ir nekavējoties jāpievērš mediķa uzmanība un atbilstoši jārīkojas.
The infusion can be temporarily interrupted (5 to 10 minutes) until symptoms subside and the infusion may then be restarted.
Infūziju var pārtraukt uz laiku (uz 5 līdz 10 minūtēm), līdz simptomi izzūd, pēc tam infūziju drīkst atsākt.
Mild and transient effects may not require medical treatment or discontinuation of the infusion.
Ja reakcijas izpausmes ir vieglas un pārejošas, terapeitiska iejaukšanās vai infūzijas pārtraukšana var nebūt nepieciešama.
In addition, oral or intravenous pre-treatment with antihistamines and/ or corticosteroids, from 1 to 24 hours prior to infusion may prevent subsequent reactions in those cases where symptomatic treatment was required.
Turklāt iepriekšēja perorāla vai intravenoza antihistamīna līdzekļu un/ vai kortikosteroīdu ievadīšana 1 līdz 24 stundas pirms infūzijas var novērst minētās reakcijas gadījumos, kad bijusi vajadzīga simptomātiska terapija.
Allergic-type hypersensitivity reactions As with any intravenous protein product, allergic-type hypersensitivity reactions are possible.
Tāpat kā visiem intravenozi ievadāmiem proteīnu preparātiem, ir iespējamas alerģiska tipa paaugstinātas jutības reakcijas.
If severe allergic or anaphylactic-type reactions occur, the administration of Replagal should be discontinued immediately and appropriate treatment initiated.
Ja parādās smagas alerģiska vai anafilaktiska tipa reakcijas, Replagal ievadīšana ir nekavējoties jāpārtrauc un jāuzsāk atbilstoša terapija.
The current medical standards for emergency treatment are to be observed.
Jāievēro pastāvošie neatliekamās terapijas medicīniskie standarti.
IgG antibodies to the protein As with all protein pharmaceutical products, patients may develop IgG antibodies to the protein.
Tāpat kā pret visiem proteīnu farmaceitiskajiem preparātiem, pacientiem var izveidoties IgG antivielas pret proteīniem.
A low titre IgG antibody response has been observed in approximately 24% of the male patients treated with Replagal.
Zems IgG antivielu titrs novērots aptuveni 24% vīriešu dzimuma pacientu, kuri ārstēti ar Replagal.
Based on limited data this percentage has been found to be lower (7%) in the male paediatric population.
Saskaņā ar ierobežotiem datiem, vīriešu dzimuma pediatriskajiem pacientiem šis procents ir zemāks un atbilst 7%.
These IgG antibodies appeared to develop following approximately 3-12 months of treatment.
Šīs IgG antivielas sāk veidoties aptuveni pēc 3– 12 ārstēšanas mēnešiem.
After 12 to 54 months of therapy, 17% of Replagal treated patients were still antibody positive whereas 7% showed evidence for the development of immunologic tolerance, based on the disappearance of IgG antibodies over time.
Pēc 12 līdz 54 ārstēšanas mēnešiem 17% pacientu, kuri tika ārstēti ar Replagal, vēl aizvien konstatēja antivielas, bet 7% pacientu novēroja imunoloģiskās tolerances veidošanās pazīmes, uz kurām norāda IgG antivielu izzušana laika gaitā.
The remaining 76% remained antibody negative throughout.
Pārējiem 76% pacientu antivielas neizveidojās.
No IgE antibodies have been detected in any patient receiving Replagal.
Pacientiem, kas saņēma Replagal, IgE antivielas netika konstatētas.
Patients with renal impairment The presence of extensive renal damage may limit the renal response to enzyme replacement therapy, possibly due to underlying irreversible pathological changes.
Plaši nieru bojājumi var ierobežot nieru reakciju uz enzīmu aizstājējterapiju, iespējams, pamatā esošo neatgriezenisko patoloģisko izmaiņu dēļ.
In such cases, the loss of renal function remains within the expected range of the natural progression of disease.
Šādos gadījumos nieru funkcijas samazināšanās saglabājas slimības dabiskās progresijas paredzamajās robežās.
Replagal should not be co-administered with chloroquine, amiodarone, benoquin or gentamicin since these substances have the potential to inhibit intra-cellular α -galactosidase activity.
Replagal nedrīkst ievadīt kopā ar hlorokvīnu, amiodaronu, benokvīnu vai gentamicīnu, jo minētajām vielām piemīt spēja inhibēt intracellulārās α- galaktozidāzes aktivitāti.
As α -galactosidase A is itself an enzyme, it would be an unlikely candidate for cytochrome P450 mediated drug-drug interactions.
Tā kā α- galaktozidāze A pati ir enzīms, maz ticams, ka tā var izraisīt zāļu mijiedarbību, kurā starpposms ir citohroms P450.
In clinical studies, neuropathic pain medicinal products (such as carbamazepine, phenytoin and gabapentin) were administered concurrently to most patients without any evidence of interaction.
Klīniskajos pētījumos zāles neiropātisko sāpju ārstēšanai (tādas kā karbamazepīns, fenitoīns un gabapentīns) līdztekus tika dotas vairumam pacientu bez jebkādām mijiedarbības pazīmēm.
Very limited clinical data on pregnancies exposed to Replagal (n=4) have shown no adverse effects on the mother and newborn child.
Nav informācijas par to, vai Replagal izdalās mātes pienā.
Animal studies do not indicate direct or indirect harmful effects with respect to pregnancy or embryonal/ foetal development when exposed during organogenesis (see Section 5.3).
Lietojot sievietēm grūtniecības laikā vai arī sievietēm, kas baro bērnu ar krūti, jāievēro piesardzība.
Caution should be exercised when prescribing to pregnant or breast-feeding women.
4. 7 Ietekme uz spēju vadīt transportlīdzekļus un apkalpot mehānismus
Replagal has no or negligible influence on the ability to drive and use machines.
Replagal neietekmē vai nedaudz ietekmē spēju vadīt transportlīdzekļus un apkalpot mehānismus.
The most commonly reported undesirable effects were infusion associated reactions, which occurred in 13.7% of patients treated with Replagal in clinical trials.
Klīniskajos pētījumos visbiežāk minētās nevēlamās blakusparādības bija ar infūzijām saistītās reakcijas, kas bija sastopamas 13, 7% ar Replagal ārstētiem pacientiem.
Most undesirable effects were mild to moderate in severity.
Vairums nevēlamo blakusparādību bija vieglas līdz mēreni smagas.
Table 1 lists adverse drug reactions (ADRs) reported for the 153 patients treated with Replagal in clinical trials, including 21 patients with history of endstage renal disease and 17 female patients.
1. tabulā uzskaitītas blakusparādības pret zālēm, par ko saņemti ziņojumi no 153 pacientiem, kuri klīniskajos pētījumos tika ārstēti ar Replagal, ieskaitot 21 pacientu ar nieru saslimšanām (nieru mazspējas terminālajā stadijā) un 17 sieviešu dzimuma pacientes.
Information is presented by system organ class and frequency (very common > 1/ 10; common > 1/ 100 ,< 1/10; uncommon > 1/1000 ,< 1/100).
Informācija sniegta atbilstoši orgānu sistēmu klasifikācijai un sastopamībai (ļoti bieži > 1/ 10; bieži > 1/ 100, < 1/ 10; retāk > 1/ 1 000, < 1/ 100).
The occurrence of an event in a single patient is defined as uncommon in view of the number of patients treated.
Gadījumu sastopamība vienam pacientam ir definēta kā reta, ņemot vērā ārstēto pacientu skaitu.
A single patient could be affected by several ADRs.
Vienam pacientam var būt vairākas blakusparādības.
Table 1 Metabolism and nutrition disorders
1. tabula
tinnitus, tinnitus aggravated
Metabolisma un barošanās traucējumi
Vascular disorders
perifēra tūska
cough, hoarseness, throat tightness, dyspnoea, nasopharyngitis, pharyngitis, throat secretion increased, rhinorrhoea
Nervu sistēmas darbības traucējumi galvassāpes Ļoti bieži: reiboņi, disgeūzija (garšas traucējumi), neiropātiskas sāpes, trīce, Bieži: miegainība, hipoestēzija, parestēzija parosmija (ožas traucējumi) Retāk:
Gastrointestinal disorders
Acu slimības pastiprināta acu asarošana Bieži:
Common:
Ausu un labirinta bojājumi Tinnīts (troksnis ausīs), smags tinnīts Bieži:
Skin and subcutaneous tissue disorders
Sirds funkcijas traucējumi tahikardija, sirdsklauves Bieži:
Uncommon:
Asinsvadu bojājumi pietvīkums Ļoti bieži: hipertensija Bieži:
acne, erythema, pruritus, rash, livedo reticularis angioneurotic oedema, urticaria
Respiratorās, krūšu kurvja un videnes slimības klepus, aizsmakums, spiediena sajūta rīklē, apgrūtināta elpošana, Bieži: nazofaringīts, faringīts, palielināta gļotu sekrēcija rīklē, iesnas Kuņģa- zarnu trakta darbības traucējumi slikta dūša Ļoti bieži: caureja, vemšana, sāpes vēderā/ diskomforts Bieži:
4 Musculoskeletal, connective tissue and bone disorders
4 Ādas un zemādas audu bojājumi aknes, eritēma, nieze, izsitumi, paplašināti kapilāri Bieži: angioneirotiska tūska, nātrene Retāk:
musculoskeletal discomfort, myalgia, back pain, limb pain, peripheral swelling, arthralgia, joint swelling
Skeleta- muskuļu, saistaudu un kaulu sistēmas bojājumi muskuļu- skeleta diskomforts, muskuļu sāpes, muguras sāpes, sāpes Bieži: locekļos, perifēra tūska, locītavu sāpes, locītavu pietūkums
sensation of heaviness
smaguma sajūta
rigors pyrexia, pain and discomfort, fatigue fatigue aggravated, feeling hot, feeling cold, asthenia, chest pain, chest tightness, influenza like illness, injection site rash, malaise
drebuļi, drudzis, sāpes un diskomforts, nespēks izteikts nespēks, karstuma sajūta, aukstuma sajūta, astēnija, sāpes krūtīs, spiediena sajūta krūtīs, gripai līdzīgs sindroms, izsitumi injekcijas vietā, nespēks
Uncommon:
Izmeklējumi samazināts radzenes reflekss Bieži: pazemināts piesātinājums ar skābekli Retāk:
See also section 4.4.
Skatīt arī apakšpunktā 4. 4
Adverse drug reactions reported in patients with history of end stage renal disease were similar to those reported in the general patient population.
Blakusparādības, kas attīstījās pacientiem ar nieru saslimšanām (nieru mazspējas terminālajā stadijā), atbilda reakcijām, ko novēroja pacientiem kopumā.
Adverse drug reactions reported in the paediatric population (children and adolescents) were, in general, similar to those reported in adults.
Pediatriskajiem pacientiem (bērniem un pusaudžiem) konstatētās blakusparādības pret zālēm kopumā atbilda tām, kādas tika minētas arī klīniskajos pētījumos ar pieaugušajiem.
However, infusion related reactions and pain exacerbation occurred more frequently.
Tomēr ar infūziju saistītas reakcijas un sāpju pastiprināšanās tika konstatētas biežāk.
The most frequent were mild infusion-related reactions that mainly included rigors, pyrexia, flushing, headache, nausea, and dyspnoea.
Visbiežāk attīstījās viegla ar infūziju saistīta reakcija, kas galvenokārt izpaudās kā drebuļi, drudzis, pietvīkums, galvassāpes, slikta dūša un apgrūtināta elpošana.
Other alimentary tract and metabolism products - Enzymes.
Pārējie gremošanas trakta un vielmaiņas produkti – Enzīmi.
A16AB03 agalsidase alfa.
A16AB03 agalzidāze alfa.
Fabry Disease is a glycosphingolipid storage disorder that is caused by deficient activity of the lysosomal enzyme α -galactosidase A, resulting in accumulation of globotriaosylceramide (also referred to as Gb3 or CTH), the glycosphingolipid substrate for this enzyme.
Fabri slimība ir glikosfingolipīdu uzkrāšanās traucējums, ko rada lizosomālā enzīma α- galaktozidāzes A nepietiekama aktivitāte, kādēļ uzkrājas globotriaozilceramīds (minēts arī kā Gb3 vai CTH), šī enzīma glikosfingolipīdu substrāts.
Agalsidase alfa catalyses the hydrolysis of Gb3, cleaving a terminal galactose residue from the molecule.
Agalzidāze alfa katalizē Gb3 hidrolīzi, atšķeļot no molekulas terminālo galaktozi.
Treatment with the enzyme has been shown to reduce accumulation of Gb3 in many cell types including endothelial and parenchymal cells.
Ir konstatēts, ka ārstēšana ar šo enzīmu samazina Gb3 uzkrāšanos daudzu tipu šūnās, ieskaitot endotēlija un parenhīmas šūnas.
Agalsidase alfa has been produced in a human cell line to provide for a human glycosylation profile that can influence uptake by mannose-6-phosphate receptors on the surface of target cells.
Agalzidāze alfa tiek ražota cilvēka šūnu līnijā, lai nodrošinātu cilvēka glikozilācijas profilu, kas var ietekmēt tās uzņemšanu mannozes- 6- fosfāta receptoros uz mērķa šūnu virsmas.
The safety and efficacy of Replagal was assessed in two randomised, double blind, placebo controlled studies and open label extension studies, in a total of forty patients with a diagnosis of Fabry Disease based on clinical and biochemical evidence.
Replagal drošība un efektivitāte ir novērtēta divos nejaušās izvēles dubultaklos placebo kontrolētos pētījumos un atklātos paildzinātos pētījumos pavisam četrdesmit pacientiem ar Fabri slimības diagnozi, kura pamatojās uz klīniskiem un bioķīmiskiem datiem.
Patients received the recommended dosage of 0.2 mg/ kg of Replagal.
Pacienti saņēma ieteikto Replagal devu 0, 2 mg/ kg.
Twenty-five patients completed the first study and entered an extension study.
Divdesmit pieciem pacientiem pabeidza pirmo pētījumu un uzsāka paildzināto pētījumu.
After 6 months of therapy there was a significant reduction in pain in the Replagal treated patients compared with placebo (p=0.021), as measured by the Brief Pain Inventory (a validated pain measurement scale).
Tas saistījās ar medikamentu pret hroniskām
This was associated with a significant reduction in chronic neuropathic pain medication use and number of days on pain medication.
5 neiropātiskām sāpēm lietošanas un pretsāpju medikamentu lietošanas dienu skaita ievērojamu samazinājumu.
In subsequent studies, in male paediatric patients, a reduction in pain was observed after 9 and 12 months of Replagal therapy compared to pre-treatment baseline.
Turpmākajos pētījumos ar vīriešu dzimuma pediatriskajiem pacientiem sāpju samazināšanos, salīdzinot ar sākotnējo stāvokli pirms terapijas, novēroja pēc 9 un 12 ārstēšanas ar Replagal mēnešiem.
5 Twelve to 18 months of treatment with Replagal resulted in improvement in quality of life (QoL), as measured by validated instruments.
Izmantojot validētos instrumentus, konstatēts, ka ārstēšana ar Replagal, kas ilga 12 līdz 18 mēnešus, uzlaboja dzīves kvalitāti (QoL).
After 6 months of therapy Replagal stabilised renal function compared with a decline in placebo treated patients.
Pēc 6 terapijas mēnešiem Replagal stabilizēja nieru funkciju, salīdzinot ar pasliktināšanos placebo saņēmušajiem pacientiem.
Kidney biopsy specimens revealed a significant increase in the fraction of normal glomeruli and a significant decrease in the fraction of glomeruli with mesangial widening in patients treated with Replagal in contrast to the patients treated with placebo.
Nieru biopsijas paraugi rādīja normālo glomeruļu daļas ievērojamu palielināšanos un glomeruļu ar mezangiālu paplašināšanos daļas ievērojamu samazināšanos pacientiem, kuri ārstēti ar Replagal, pretstatā pacientiem, kuri saņēmuši placebo.