qanastek/EMEA-V3 huggingface dataset:
The Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) concluded that, although there were few systematic studies of Cystadane, the medicine is useful when added to existing treatments for homocystinuria, such as vitamin supplementation and using a special diet.
Cilvēkiem paredzēto zāļu komiteja (CHMP) secināja, ka, lai gan sistemātisku Cystadane pētījumu ir maz, zāles ir derīgas, pievienojot tās jau esošajiem homocistinūrijas ārstēšanas līdzekļiem, piemēram, vitamīnu papilddevām un speciālai diētai.
The committee noted that Cystadane is not a substitute for other treatments.
Komiteja atzīmēja, ka Cystadane nav citu ārstēšanas līdzekļu aizvietotājas.
The committee decided that Cystadane’ s benefits outweighed its risks in the adjunctive treatment of homocystinuria, when it is used according to its indication.
Komiteja nolēma, ka Cystadane ieguvumi pārsniedz riskus homocistinūrijas papildu ārstēšanā, ja tās lieto atbilstoši indikācijai.
It recommended that Cystadane be given marketing authorisation.
Komiteja ieteica izsniegt Cystadane reģistrācijas apliecību.
Which measures are being taken to ensure the safe use of Cystadane?
Kas tiek darīts, lai nodrošinātu drošu Cystadane lietošanu?
The company that makes Cystadane will set up a register of patients taking the medicine to monitor its safety.
Lai uzraudzītu zāļu drošu lietošanu, uzņēmums, kas ražo Cystadane, izveidos šīs zāles lietojošo pacientu reģistru.
In particular, the company will monitor cases of cerebral oedema, which was seen in a small number of patients during the testing of the medicine.
Sevišķi uzņēmums uzraudzīs smadzeņu tūskas gadījumus, ko novēroja nelielam pacientu skaitam zāļu izpētes gaitā.
Other information about Cystadane:
Cita informācija par Cystadane:
The European Commission granted a marketing authorisation valid throughout the European Union for Cystadane to Orphan Europe SARL on 15 February 2007.
15. februārī Eiropas Komisija izsniedza Cystadane reģistrācijas apliecību, kas ir derīga visā Eiropas Savienībā, uzņēmumam Orphan Europe SARL.
The record of Cystadane’ s designation as an orphan medicine is available here.
Ieraksts par Cystadane, kā zālēm retu slimību ārstēšanai, ir atrodams šeit.
The full EPAR for Cystadane can be found here.
Pilnīgs Cystadane EPAR teksts ir atrodams šeit.
Oral powder
Pulveris iekšķīgai lietošanai
bottle (HDPE)
pudele (HDPE)
1 bottle+3 measuring spoons (1g,150mg, 100mg)
1 pudele +3 mērkarotes (1g, 150mg, 100mg)
Cystadane 1 g oral powder
Cystadane 1 g pulveris iekšķīgai lietošanai
1 g of powder contains 1 g of betaine anhydrous.
1 g pulvera satur 1 g bezūdens betaīna (betaine anhydrous).
Three measuring spoons dispense 1 g, 150 mg and 100 mg of betaine anhydrous.
Pievienotas trīs mērkarotes attiecīgi 1 g, 150 mg un 100 mg bezūdens betaīna dozēšanai.
For full list of excipients, see section 6.1.
Pilnu palīgvielu sarakstu skatīt apakšpunktā 6. 1.
Oral powder White free flowing powder.
Pulveris iekšķīgai lietošanai Balts birstošs pulveris.
Adjunctive treatment of homocystinuria, involving deficiencies or defects in: • cystathionine beta-synthase (CBS), • 5,10-methylene-tetrahydrofolate reductase (MTHFR), • cobalamin cofactor metabolism (cbl).
Homocistinūrijas papildterapija, ja ir: • cistationīna beta- sintāzes (CBS), • 5, 10- metilēn- tetrahidrofolāta reduktāzes (MTHFR), • kobalamīna kofaktora metabolisma (cbl) trūkums vai defekts.
Cystadane should be used as supplement to other therapies such as vitamin B6 (pyridoxine), vitamin B12 (cobalamin), folate and a specific diet.
Cystadane jālieto papildus citām terapijām, piemēram, B6 vitamīnam (piridoksīns), B12 vitamīnam (kobalamīns), folātam un speciālai diētai.
Cystadane treatment should be supervised by a physician experienced in the treatment of patients with homocystinuria.
Cystadane terapija jāuzrauga ārstam, kam ir pieredze homocistinūrijas pacientu ārstēšanā.
The recommended total daily dose in adult and paediatric patients over 10 years of age is 6 g per day administered orally in divided doses of 3 g two times per day.
Kopējā ieteicamā dienas deva pieaugušajiem un bērniem vecākiem par 10 gadiem ir 6 g dienā, lietojot iekšķīgi un sadalot devās pa 3 g divas reizes dienā.
However, dose titration may be preferable in paediatric patients.
Tomēr bērniem var būt vēlama devas titrēšana.
In paediatric patients less than 10 years of age, the usual effective dose regimen is 100 mg/ kg/ day given in 2 doses daily; increasing the frequency above twice daily and/ or the dose above 150 mg/ kg/ day does not improve the homocysteine-lowering effect.
Bērniem līdz 10 gadu vecumam parastā efektīvā deva ir 100 mg/ kg/ dienā, sadalot 2 devās; ja lietošanas biežumu palielina virs divām reizēm dienā un/ vai devu virs 150 mg/ kg/ dienā, homocisteīna līmeņa pazemināšanas efektivitāte nepalielinās.
Use in hepatic or renal impairment Experience with betaine therapy in patients with renal insufficiency or non-alcoholic hepatic steatosis has demonstrated no need to adapt the dose regimen of Cystadane.
Lietošana aknu vai nieru mazspējas gadījumā Betaīna terapijas pieredze ar pacientiem, kam ir nieru mazspēja vai ne- alkohola izraisīta aknu steatoze, uzrādīja, ka Cystadane devu pielāgošana nav nepieciešama.
The bottle should be lightly shaken before opening.
Pirms atvēršanas pudele viegli jāsakrata.
Three measuring spoons are provided which dispense either 100 mg, 150 mg or 1 g of betaine anhydrous.
Komplektā ir trīs mērkarotes 100 mg, 150 mg vai 1 g bezūdens betaīna dozēšanai.
It is recommended that a heaped measuring spoon is removed from the container and a flat surface e. g. base of a knife is drawn across the top of the measure.
No pudeles ieteicams ņemt mērkaroti pulvera ar kaudzīti, pēc tam pār to pārvelkot ar plakanu virsmu, piemēram, naža pamatni.
This will give the following doses: small measure 100 mg, middle size measure 150 mg and large measure 1 g of betaine anhydrous.
Tādējādi iegūs šādas devas: mazajā mērkarotē 100 mg, vidējā mērkarotē 150 mg un lielajā mērkarotē 1 g bezūdens betaīna.
The powder should be mixed with water, juice, milk, formula or food until completely dissolved and ingested immediately after mixing.
Pulveris jāiemaisa ūdenī, sulā, pienā, piena maisījumā vai ēdienā, līdz tas pilnībā izšķīst, un jāieņem tūlīt pēc samaisīšanas.
Therapeutic monitoring:
2 Terapeitiskā uzraudzība:
2 The aim of treatment is to keep plasma levels of total homocysteine below 15 µM or as low as possible.
Ārstēšanas mērķis ir saglabāt kopējā homocisteīna līmeni plazmā zem 15 µM vai iespējami zemāku.
The steady-state response usually occurs within a month.
Parasti līdzsvara koncentrācija tiek sasniegta mēneša laikā.
Hypersensitivity to betaine.
Paaugstināta jutība pret betaīnu.
Uncommon cases of severe cerebral oedema and hypermethioninemia were reported within 2 weeks to 6 months of starting betaine therapy (see section 4.8).
Ziņots par retiem smagas smadzeņu tūskas un hipermetioninēmijas gadījumiem 2 nedēļu līdz 6 mēnešu laikā pēc betaīna terapijas sākšanas (skatīt apakšpunktu 4. 8).
Complete recovery was seen after treatment discontinuation:
Pilnīgu atlabšanu novēroja pēc ārstēšanas pārtraukšanas:
- Plasma methionine level should be monitored, at start of treatment and periodically thereafter.
Metionīna
The plasma methionine concentrations should be kept below 1000 µM.
koncentrācija plazmā jāsaglabā zem 1000 µM;
- If any symptoms of cerebral oedema like morning headaches with vomiting and/ or visual changes
- ja parādās smadzeņu tūskas simptomi, piemēram, galvassāpes ar vemšanu no rītiem, un/ vai redzes
appear, plasma methionine level and compliance to the diet should be checked and treatment with Cystadane interrupted.
pārmaiņas, jāpārbauda metionīna līmenis plazmā un diētas atbilstība, kā arī jāpārtrauc ārstēšana ar Cystadane;
- If symptoms of cerebral oedema recur after re-introduction of treatment then betaine therapy
- ja smadzeņu tūskas simptomi atkārtojas pēc ārstēšanas atsākšanas, betaīna terapija jāpārtrauc.
To minimize the risk of potential drug interactions, it is advisable to leave 30 minutes between the intake of betaine and amino acids mixtures and/ or medicinal products containing vigabatrin and GABA analogues (see section 4.5).
Lai samazinātu zāļu iespējamo mijiedarbību starp betaīna un aminoskābju mikstūru un/ vai tādu zāļu, kas satur vigabatrīnu un GABA analogus, tās ieņemt ieteicams ievērojot 30 minūšu starplaiku (skatīt apakšpunktu 4. 5.).
Based on in vitro data, betaine might interact with amino acids mixtures and medicinal products containing vigabatrin and GABA analogues.
Pamatojoties uz in vitro datiem, betaīns var mijiedarboties ar aminoskābju mikstūrām un tādām zālēm, kas satur vigabatrīnu un GABA analogus.
Pregnancy Data on a limited number (7) of exposed pregnancies indicate no adverse event of betaine on pregnancy or on the health of the foetus/ newborn child.
Grūtniecība Dati par ierobežotu skaitu (7) betaīna iedarbībai pakļautu grūtnieču nevēlamu ietekmi uz grūtniecību vai augļa/ jaundzimušā veselību neuzrāda.
To date, no other relevant epidemiologic data are available.
Līdz šim citi nozīmīgi plašu pētījumu dati nav pieejami.
Animal reproduction studies have not been conducted.
Pētījumi par dzīvnieku reproduktivitāti nav veikti.
During pregnancy, administering betaine in addition to pyridoxine, folate, anticoagulant and diet under close monitoring of plasma homosysteine would be compatible with good maternal and foetal outcomes.
Grūtniecības laikā, rūpīgi kontrolējot homocisteīna līmeni plazmā, betaīna lietošanai papildus piridoksīnam, folātam, antikoagulantiem un ievērojot diētu,, nebūs ietekmes uz māti un augli.
However, Cystadane should not be used during pregnancy unless clearly necessary.
Kaut gan, Cystadane grūtniecības laikā nevajadzētu lietot, ja vien nav absolūtas nepieciešamības.
Breast-feeding It is not known whether betaine is excreted in human milk (although its metabolic precursor, choline, occurs at high levels in human milk).
Zīdīšana Nav zināms, vai betaīns izdalās mātes pienā (kaut gan tā metaboliskais prekursors holīns mātes pienā nonāk lielā daudzumā).
Because of lack of data, caution should be exercised when prescribing Cystadane to breast-feeding women.
Datu trūkuma dēļ, ordinējot Cystadane ar krūti barojošām sievietēm, jāievēro piesardzība.
3 4.8 Undesirable effects
4. 8 Nevēlamās blakusparādības
Experience derived from exposure to betaine in about 1,000 patients.
Dati iegūti par apmēram 1000 betaīna iedarbībai pakļautu pacientu.
Reported adverse reactions are listed below, by system organ class and by frequency.
Ziņotās blakusparādības ir uzskaitītas tabulā pēc orgānu sistēmu klasifikācijas un pēc sastopamības biežuma.
Frequencies are defined as: very common (≥ 1/ 10), common (≥ 1/ 100, < 1/ 10), uncommon (≥ 1/ 1,000, < 1/ 100), rare (≥ 1/ 10,000, < 1/ 1,000), very rare (< 1/ 10,000).
3 Biežumu definē šādi: ļoti bieži (≥ 1/ 10), bieži (≥ 1/ 100, < 1/ 10), retāk (≥ 1/ 1, 000, < 1/ 100), reti (≥ 1/ 10, 000, < 1/ 1, 000), ļoti reti (< 1/ 10, 000).
Metabolism and nutrition disorders Psychiatric disorders
Metabolisma un barošanās traucējumi Psihiskie traucējumi
Uncommon: anorexia Uncommon: agitation, depression, irritability, personality disorder, sleep disturbed
Retāk: anoreksija Retāk: satraukums, depresija, aizkaitināmība, personības traucējumi, traucēts miegs
Nervous system disorders Gastrointestinal disorders
Nervu sistēmas traucējumi Kuņģa - zarnu trakta traucējumi
Uncommon: brain oedema* Uncommon: dental disorders, diarrhoea, glossitis, nausea, stomach discomfort, vomiting
Retāk: smadzeņu tūska * Retāk: zobu bojājumi, caureja, mēles iekaisums, slikta dūša, kuņģa darbības traucējumi, vemšana
Skin and subcutaneous tissue disorders Renal and urinary disorder Investigations
Ādas un zemādas audu bojājumi Nieru un urīnceļu traucējumi Izmeklējumi
Uncommon: hair loss, hives, skin odour abnormal Uncommon: urinary incontinence Very common: blood methionine increased*
Retāk: matu izkrišana, nātrene, izmainīta ādas smarža Retāk: urīna nesaturēšana Ļoti bieži: paaugstināts metionīna līmenis asinīs *
*Uncommon cases of severe cerebral oedema and hypermethioninemia were reported within 2 weeks to 6 months of starting betaine therapy, with complete recovery after treatment discontinuation.
* Ziņots par retiem smagas smadzeņu tūskas un hipermetioninēmijas gadījumiem 2 nedēļu līdz 6 mēnešu laikā pēc betaīna terapijas sākšanas, pilnībā atlabstot pēc ārstēšanas pārtraukšanas.
High increases in plasma methionine levels in a range from 1,000 to 3,000 µM were noted in these patients.
Šiem pacientiem novēroja lielu metionīna līmeņa palielināšanos plazmā – no 1000 līdz 3000 µM.
As cerebral oedema has also been reported in patients with hypermethioninemia, secondary hypermethioninemia due to betaine therapy has been postulated as a possible mechanism of action.
Tā kā pacientiem ar hipermetioninēmiju novēroja arī smadzeņu tūsku, betaīna terapijas izraisīta sekundāra hipermetioninēmija ir atzīta kā iespējams iedarbības mehānisms.
For specific recommendations, refer to section 4.4.
Konkrētus ieteikumus skatīt apakšpunktā 4. 4.
Alimentary tract and metabolism product, ATC code:
Farmakoterapeitiskā grupa: gremošanas trakta un metabolisma produkts, ATĶ kods:
CBS deficiency; MTHFR deficiency and cbl defect.
Betaīns pazemināja homocisteīna līmeni plazmā trim homocistinūrijas veidiem, t. i., CBS trūkuma; MTHFR trūkuma un cbl defekta gadījumos.
The extent of this effect was dependent on the absolute degree of hyperhomocysteinemia, being higher in severe hyperhomocysteinemia.
Šīs iedarbības apjoms bija atkarīgs no hiperhomocisteinēmijas absolūtās pakāpes, smagas hiperhomocisteinēmijas gadījumā tā ir lielāka.
Betaine acts as a methyl group donor in the remethylation of homocysteine to methionine in patients with homocystinuria.
Betaīns darbojas kā metila grupas donors homocisteīna remetilācijā par metionīnu pacientiem ar homocistinūriju.
As a result, plasma levels of homocysteine should decrease in these patients, to 20-30% of pre-treatment levels.
Rezultātā šiem pacientiem homocisteīna līmenim plazmā jāsamazinās par 20- 30% no līmeņa pirms ārstēšanas.
Elevated homocysteine plasma levels are associated with cardiovascular events such as thrombosis, osteoporosis, skeletal abnormalities, and optic lens dislocation.
Paaugstināts homocisteīna līmenis plazmā ir saistīts ar sirds un asinsvadu traucējumiem, piemēram, trombozi, osteoporozi, skeleta patoloģijām un acs lēcas dislokāciju.
In observational studies, clinical improvement (cardiovascular and neurodevelopmental) was reported by the treating physician in about 75% of patients taking betaine.
Lietošanas laikā ārstējošais ārsts novēroja klīnisku uzlabošanos (sirds un asinsvadu un nervu simptomu mazināšanos) apmēram 75% pacientu, kas lietoja betaīnu.
Most of these patients were also receiving other treatments such as vitamin B6 (pyridoxine), vitamin B12 (cobalamin) and folate with variable biochemical responses.
Lielākā daļa šo pacientu saņēma arī citu terapiju, piemēram, B6 vitamīnu (piridoksīnu), B12 vitamīnu (kobalamīnu) un folātu ar mainīgu bioķīmisku atbildreakciju.
In most cases, adding betaine resulted in a further reduction in plasma homocysteine level.
Vairumā gadījumu, papildus lietojot betaīnu, homocisteīna līmenis plazmā samazinājās vēl vairāk.
It is likely that due to the multiple nature of therapy (dietary, pharmaceutical, supportive) in these patients, there may be an element of overestimation in the clinical effects of betaine treatment.
Iespējams, ka dažādo terapijas veidu dēļ (diētas, farmaceitiskās, balstterapijas) šiem pacientiem, betaīna terapijas klīniskā darbība ir pārvērtēta.
Late detection of homocystinuria in symptomatic state is responsible for residual morbidity due to irreversible damage to connective tissue (ophtalmological, skeletal) that can not be corrected by further therapy.
Vēlu konstatējot simptomātisku homocistinūriju, rodas neskaidri neatgriezeniski saistaudu (oftalmoloģisku, skeleta) bojājumi, ko ar turpmāku ārstēšanu nevar novērst.
The available clinical data do not allow correlating posology and clinical efficacy.
Pēc pieejamajiem klīniskajiem datiem zāļu devas nav saistītas ar klīnisko efektivitāti.
There is no evidence of development of tolerance.
Tolerances izveidošanās nav novērota.
4 Betaine has also been shown to increase plasma methionine and S-adenosyl methionine (SAM) levels in patients with MTHFR deficiency and cbl defects.
Novērots, ka betaīns palielina arī metionīna un S- adenozil metionīna (SAM) līmeni plazmā pacientiem ar nepietiekamu MTHFR un cbl defektu.
In CBS-deficient patients without dietary restriction of methionine, excessive accumulation of methionine has been observed.
Pacientiem ar CBS trūkumu bez metionīna diētas ierobežojuma novērota pārlieku liela metionīna uzkrāšanās.
In a few cases, increased plasma methionine levels were associated with cerebral oedema (see sections 4.4 and 4.8).
Dažos gadījumos palielinātu metionīna līmeni plazmā saista ar smadzeņu tūsku (skatīt apakšpunktus 4. 4 un 4. 8).
Monitoring plasma homocysteine levels has demonstrated that the onset of action of betaine occurred within several days and that a steady-state response was achieved within one month.
4 Kontrolējot homocisteīna līmeni plazmā, novēroja, ka betaīna iedarbība sākās dažu dienu laikā un līdzsvara koncentrācija tiek sasniegta viena mēneša laikā.
In paediatric patients less than 3 years of age, the usual effective dose regimen is 100 mg/ kg/ day given in 2 doses daily; increasing the frequency above twice daily and/ or the dose above 150 mg/ kg/ day does not improve the homocysteine-lowering effect.
Bērniem līdz 3 gadu vecumam parastā efektīvā deva ir 100 mg/ kg/ dienā, sadalot to uz 2 reizēm dienā; ja lietošanas biežumu palielina virs divām reizēm dienā un/ vai devu virs 150 mg/ kg/ dienā, homocisteīna līmeņa pazemināšanas efektivitāte nepalielinās.
Betaine supplementation was shown to improve the metabolic abnormalities in the cerebrospinal fluid of patients with homocystinuria.
Betaīna papilddevas veicināja pastiprinātu metabolismu muguras smadzeņu šķidrumā pacientiem ar homocistinūriju.
Monitoring betaine plasma concentrations does not help to define the efficacy of treatment, since these concentrations do not directly correspond to the flux through the cytosolic betaine homocysteine methyl transferase pathway.
Betaīna koncentrācijas plazmā kontrole nepalīdz novērtēt terapijas efektivitāti, jo šī koncentrācija tieši neatbilst citosoliskā betaīna caurmēra pieplūdumam, ko iegūst homocisteīna metila transferāzes ceļā..
The absolute bioavailability of betaine has not been determined.
Betaīna absolūtā biopieejamība nav noteikta.
In healthy adult volunteers (age between 21 to 49 years), after a single oral dose of betaine (50 mg/ kg), absorption was rapid (tmax = 0.9 ± 0.3 hours and a Cmax = 0.9 ± 0.2 mM).
Veseliem brīvprātīgajiem pieaugušajiem (vecumā no 21 līdz 49 gadiem) pēc vienas iekšķīgas betaīna devas (50 mg/ kg) uzsūkšanās notika ātri (tmax = 0, 9 ± 0, 3 stundas un Cmax = 0, 9 ± 0, 2 mM).
Betaine was rapidly distributed into a relatively large volume (V/ F = 1.3 l/ kg), with a slow elimination rate (mean half life = 14 h, mean total body clearance, CL/ F, = 84 ml/ h/ kg), renal clearance being negligible (5% of total body clearance), assuming 100% bioavailability.
Betaīns ātri izplatījās relatīvi lielā apjomā (V/ F = 1, 3 l/ kg), ar lēnu eliminācijas ātrumu (vidējais eliminācijas pusperiods = 14 h, vidējais kopējais ķermeņa klīrenss CL/ F = 84 ml/ h/ kg), nieru klīrensam esot niecīgam (5% no kopējā ķermeņa klīrensa), pieļaujot 100% biopieejamību.
After a repeated dose regimen of 100 mg/ kg/ day for 5 days, the absorption kinetics did not change but the distribution half life was prolonged significantly (up to 36 h), indicating saturable transport and redistribution processes.
Pēc atkārtotām 100 mg/ kg/ dienā devām 5 dienas ilgi uzsūkšanās kinētika nemainījās, bet izplatīšanās puslaiks būtiski pagarinājās (līdz 36 h), norādot uz piesātināmiem pārvadīšanas un atkārtotas izplatīšanās procesiem.
The pharmacokinetic data of homocystinuric patients on long-term betaine supplementation are very similar to those of healthy volunteers.
Farmakokinētikas dati homocistinūrijas pacientiem, lietojot betaīnu papildus ilgu laika posmu, ir ļoti līdzīgi kā veseliem brīvprātīgajiem.
This demonstrates that differences in betaine kinetics are most probably due to betaine depletion in untreated homocystinuria and are only meaningful for the initial treatment.
Tas, visticamāk, norāda to, ka atšķirības betaīna kinētikā ir sakarā ar betaīna krājumu iztērēšanos neārstētas homocistinūrijas gadījumā un tam ir nozīme tikai sākotnējā ārstēšanā.
At high doses, a CNS depressant effect and irritation of the gastrointestinal tract was seen in rats.
Lietojot lielās devās žurkām, novēroja CNS nomierinošu darbību un kuņģa un zarnu trakta kairinājumu.
Long-term carcinogenicity and reproductive toxicity studies have not been conducted on betaine.
Pētījumi par betaīna kancerogenitāti un reproduktīvo toksiskumu, to lietojot ilgstoši, nav veikti.
A standard battery of genotoxicity test reveals no specific hazard for humans.
Standarta genotoksiskuma pārbaudes neuzrāda specifisku risku cilvēkiem.
5 After the first opening:
Pēc pudeles pirmās atvēršanas:
1 month.
1 mēnesis.
Do not store above 25°C.
Uzglabāt temperatūrā līdz 25 °C.
Keep the bottle tightly closed in order to protect from moisture.
Pudeli uzglabāt cieši noslēgtu, lai tajā neiekļūtu mitrums.
HDPE bottles with a child resistant closure.
ABPE pudeles ar bērnam neatveramu aizvākojumu.
Each pack contains 1 bottle with 180 g of powder.
Katrā iepakojumā ir 1 pudele ar 180 g pulvera.
Three measuring spoons are included in each pack.
Katrā iepakojumā ir trīs mērkarotes.
Medicinal product subject to restricted medical prescription (see annex I:
Ierobežotu recepšu zāles (Skatīt Pielikumu I:
The MAH must ensure that the system of pharmacovigilance is in place and functioning before the product is placed on the market and for as long as the marketed product remains in use.
Reģistrācijas apliecības īpašnieks (RAĪ) jānodrošina farmakovigilances (farmakoloģiskās uzraudzības) sistēmas ieviešana un funkcionēšana pirms produkta nonākšanas tirgū, un tik ilgi, kamēr tirgū esošais produkts saglabājas lietošanā.
The Marketing Authorisation Holder commits to performing the studies as detailed in the Pharmacovigilance Plan.
Šīs reģistrācijas apliecības īpašnieks apņemas veikt pētījumus, kas detalizēti izklāstīti Farmakovigilances plānā.
10 PARTICULARS TO APPEAR ON THE OUTER PACKAGING
10 INFORMĀCIJA, KAS JĀNORĀDA UZ ĀRĒJĀ IEPAKOJUMA
OUTER CARTON
KARTONA KASTĪTE
Cystadane 1 g oral powder Betaine anhydrous
Cystadane 1 g pulveris iekšķīgai lietošanai Betaine anhydrous
1 g of powder contains 1 g of betaine anhydrous.
1 g pulvera satur 1 g bezūdens betaīna.
180 g of oral powder and three measuring spoons.
180 g pulvera iekšķīgai lietošanai un trīs mērkarotes.
Lightly shake the bottle before opening.
Pudeli pirms atvēršanas viegli sakratiet.
EXP {month/ year} Shelf life after the first opening:
Derīgs līdz {mēnesis/ gads} Uzglabāšanas laiks pēc pudeles pirmās atvēršanas:
Opened:
Atvēršanas datums:
12 PARTICULARS TO APPEAR ON THE THE IMMEDIATE PACKAGING
12 MINIMĀLĀ INFORMĀCIJA IZVIETOJAMĀ UZ TIEŠĀ IEPAKOJUMA
BOTTLE LABEL
PUDELES MARĶĒJUMS
180 g of oral powder.
180 g pulvera iekšķīgai lietošanai.
EXP {month/ year} Shelf life after the first opening:
Der. līdz {mēnesis/ gads} Uzglabāšanas laiks pēc pudeles pirmās atvēršanas:
15 PACKAGE LEAFLET:
15 LIETOŠANAS INSTRUKCIJA:
What Cystadane is and what it is used for 2.
Kas ir Cystadane un kādam nolūkam to lieto 2.
Before you take Cystadane 3.
Pirms Cystadane lietošanas 3.
How to take Cystadane 4.
Kā lietot Cystadane 4.
Possible side effects 5 How to store Cystadane 6.
Iespējamās blakusparādības 5 Kā uzglabāt Cystadane 6.
WHAT CYSTADANE IS AND WHAT IT IS USED FOR
KAS IR CYSTADANE UN KĀDAM NOLŪKAM TO LIETO
Cystadane contains betaine anhydrous which is intended to be an adjunctive treatment of homocystinuria, an inborn error of metabolism.
Cystadane satur bezūdens betaīnu, kas ir paredzēts homocistinūrijas – iedzimta nepareiza metabolisma papildterapijai.
Methionine is an amino acid which is present in regular food protein (e. g. meat, fish, milk, cheese, eggs).
Metionīns ir aminoskābe, kas sastopama parastas pārtikas proteīnos (piem., gaļā, zivīs, pienā, sierā, olās).
It is converted into homocysteine which is then normally converted into cysteine during digestion.
Tā pārveidojas homocisteīnā, kas tālāk gremošanas procesā parasti pārveidojas par cisteīnu.
Homocystinuria is a disease caused by the accumulation of homocysteine which is not converted to cysteine and is characterized by formation of clots in the veins, bone weakness, and skeletal and crystalline lens abnormalities.
Homocistinūrija ir slimība, ko izraisa homocisteīna uzkrāšanās, kas nepārveidojas par cisteīnu, un tai raksturīga trombu veidošanās vēnās, kaulu trauslums un skeleta un lēcas izmaiņas.
The use of Cystadane together with other treatments such as vitamin B6, vitamin B12, folate and a specific diet aims to reduce the elevated homocysteine levels in your body.
Cystadane lieto kopā ar citām terapijām, piemēram, B6 vitamīnu, B12 vitamīnu, folātu un speciālu diētu, ar mērķi samazināt paaugstināto homocisteīna līmeni Jūsu ķermenī.
BEFORE YOU TAKE CYSTADANE
PIRMS CYSTADANE LIETOŠANAS
Do not take Cystadane If you or your child are allergic (hypersensitive) to betaine.
Nelietojiet Cystadane šādos gadījumos Ja Jums vai Jūsu bērnam ir alerģija (paaugstināta jutība) pret betaīnu.
Take special care with Cystadane If you notice side effects like headaches, vomiting or a change in your vision, please contact your doctor immediately, they could be signs of a brain oedema.
Īpaša piesardzība, lietojot Cystadane, nepieciešama šādos gadījumos Ja novērojat tādas blakusparādības kā galvassāpes, vemšanu vai redzes pārmaiņas, lūdzu, nekavējoties sazinieties ar savu ārstu, jo tās var būt smadzeņu tūskas pazīmes.
In that case your doctor will monitor your methionine level in your body and may review your diet.
Tādā gadījumā ārsts kontrolēs metionīna līmeni Jūsu ķermenī un var pārskatīt Jūsu diētu.
Your treatment with betaine may need to be interrupted.
Iespējams, ārstēšanu ar betaīnu Jums nepieciešams pārtraukt.
If you are treated with Cystadane and with an amino-acid mixture and if you need to take other medicines at the same time, leave 30 minutes between the intake (see “ taking other medicines”).
Ja ārstējaties ar Cystadane un aminoskābes mikstūru un ja Jums vienlaicīgi jālieto citas zāles, starp to ieņemšanu ievērojiet 30 minūšu starplaiku (skatīt „ citu zāļu lietošana ”).
Taking other medicines If you are taking amino-acid mixture or medicines such as vigabatrin or Gaba analogues, please tell your doctor as they might interact with your treatment with betaine.
Citu zāļu lietošana Ja Jūs lietojat aminoskābes mikstūru vai tādas zāles kā vigabatrīns vai GABA analogi, lūdzu, pastāstiet par to ārstam, jo tās var mijiedarboties ar betaīna terapiju.
16 Pregnancy and breast-feeding Please inform your doctor if you are pregnant or breast-feeding.
16 Grūtniecība un zīdīšanas periods Ja esat stāvoklī vai barojat bērnu ar krūti, lūdzu, informējiet par to ārstu.
Your doctor will decide if the medicine may be used during pregnancy and breast-feeding.
Ārsts izlems, vai zāles drīkst lietot grūtniecības un zīdīšanas laikā.
Driving and using machines No studies on the effects on the ability to drive and use machines have been performed.
Transportlīdzekļu vadīšana un mehānismu apkalpošana Nav veikti pētījumi, lai novērtētu ietekmi uz spēju vadīt transportlīdzekļus un apkalpot mehānismus.
HOW TO TAKE CYSTADANE
KĀ LIETOT CYSTADANE
Always take Cystadane exactly as your doctor has told you.
Vienmēr lietojiet Cystadane tieši tā, kā ārsts Jums stāstījis.
The daily dose in adults, adolescents and children over 10 years of age is 6 g per day divided in 2 doses of 3 g per day.
Dienas deva pieaugušajiem, pusaudžiem un bērniem pēc 10 gadu vecuma ir 6 g dienā, sadalot devās pa 3 g divas reizes dienā.
In children less than 10 years of age, the daily dose will be calculated from the child’ s body weight by your doctor.
Bērniem līdz 10 gadu vecumam dienas devu ārsts aprēķinās atbilstoši bērna ķermeņa masai.
You or your child will therefore need regular blood tests to determine the correct daily dose.
Tādēļ Jums vai Jūsu bērnam regulāri būs jāveic asins analīzes, lai noteiktu pareizo dienas devu.
The use of this medicine will be supervised by a physician experienced in the treatment of patients with homocystinuria.
Šo zāļu lietošanu uzraudzīs ārsts, kam ir pieredze homocistinūrijas ārstēšanā.
Cystadane should be taken orally (by mouth).
Cystadane jālieto iekšķīgi (perorāli).
To measure the dose: • shake the bottle lightly before opening • take the correct measuring spoon:
Lai nomērītu devu: • pudeli pirms atvēršanas viegli sakratiet; • paņemiet pareizo mērkaroti:
the small spoon measures 100 mg of betaine anhydrous powder; the middle size spoon measures 150 mg of betaine anhydrous powder; the large spoon measures 1 g of betaine anhydrous powder.
ar mazo karoti nomēra 100 mg bezūdens betaīna pulvera, ar vidējā izmēra karoti nomēra 150 mg bezūdens betaīna pulvera, ar lielo karoti nomēra 1 g bezūdens betaīna pulvera;
• pass the flat back of a knife over the top of the spoon • the powder left in the spoon is one spoonful • take the correct number of spoonfuls of powder from the bottle
• no pudeles paņemiet karoti pulvera ar kaudzīti; • ar naža pamatni pārvelciet pār karoti; • karotē atlikušais pulveris ir pilna karote; • no pudeles paņemiet vajadzīgo skaitu pilnu karošu pulvera.
Mix the measured dose of powder with water, juice, milk, formula or food until completely dissolved and ingest immediately after mixing.
Nomērīto pulvera devu sajauciet ar ūdeni, sulu, pienu, piena maisījumu vai ēdienu, līdz tas pilnībā izšķīst, un lietojiet tūlīt pēc samaisīšanas.
Do not take a double dose to make up for forgotten doses.
Ja esat aizmirsis lietot Cystadane Nelietojiet dubultu devu, lai aizvietotu aizmirsto devu.
Like all medicines, Cystadane can cause side effects, although not everybody gets them.
Tāpat kā citas zāles, Cystadane var izraisīt blakusparādības, kaut arī ne visiem tās izpaužas.
The following side effects were reported as follows: very common (more than 1 out of 10 persons), common (more than 1 out of 100 persons and less than 1 out of 10 persons), uncommon (more than 1 out of 1,000 persons and less than 1 out of 100 persons), rare (more than 1 out of 10,000 persons and less than 1 out of 1,000 persons), very rare (less than 1 out of 10,000 persons).
Ir ziņots par šādām blakusparādībām pēc biežuma: ļoti bieži (vairāk nekā 1 cilvēkam no 10), bieži (vairāk nekā 1 cilvēkam no 100 un mazāk nekā 1 cilvēkam no 10), retāk (vairāk nekā 1 cilvēkam no 1000 un mazāk nekā 1 cilvēkam no 100), reti (vairāk nekā 1 cilvēkam no 10 000 un mazāk nekā 1 cilvēkam no 1000), ļoti reti (mazāk nekā 1 cilvēkam no 10 000).
Very common: blood methionine increased.
Ļoti bieži: paaugstināts metionīna līmenis asinīs.
17 Uncommon: decreased appetite, agitation, depression, irritability, personality disorder, sleep disturbance, oedema of the brain (see heading “Take special care with Cystadane” in section 2), dental disorders, diarrhoea, inflammation of the tongue, nausea, stomach discomfort, vomiting, hair loss, hives, skin odour abnormality and urinary incontinence.
17 gadījumos ” 2. nodaļā), zobu bojājumi, caureja, mēles iekaisums, slikta dūša, kuņģa darbības traucējumi, vemšana, matu izkrišana, nātrene, izmainīta ādas smarža un urīna nesaturēšana.
Since some of these side effects are serious, ask your doctor to explain their warning signs.
Tā kā dažas no šīm blakusparādībām ir nopietnas, palūdziet ārstam izskaidrot to brīdinošos simptomus.
If any of the side effects gets serious, or if you notice any other side effects not listed in this leaflet, please tell your doctor or pharmacist.
Ja novērojat jebkādas blakusparādības, kas šajā instrukcijā nav minētas vai kāda no minētajām blakusparādībām Jums izpaužas smagi, lūdzam par tām izstāstīt ārstam vai farmaceitam.
HOW TO STORE CYSTADANE
KĀ UZGLABĀT CYSTADANE
Do not use Cystadane after the expiry date which is stated on the bottle label and the carton after EXP.
Nelietot Cystadane pēc derīguma termiņa beigām, kas norādīts uz pudeles marķējuma un kartona kastītes pēc Derīgs līdz.
After the first opening of the bottle, the product should be used within 1 month.
Pēc pudeles pirmās atvēršanas produkts jāizlieto 1 mēneša laikā.
Medicine should not be disposed of via wastewater or household waste.
Zāles nedrīkst izmest kopā ar saimniecības atkritumiem vai kanalizācijā.
These measures will help protect the environment.
Šie pasākumi palīdzēs aizsargāt apkārtējo vidi.
What Cystadane contains
Ko Cystadane satur
- The active substance is betaine anhydrous.
- Aktīvā viela ir bezūdens betaīns.
1 g of oral powder contains 1 g of betaine anhydrous.
1 g pulvera iekšķīgai lietošanai satur 1 g bezūdens betaīna.
- There is no other ingredient.
- Citu sastāvdaļu nav.
What Cystadane looks like and contents of the pack Cystadane is a white crystalline oral powder.
Cystadane ārējais izskats un iepakojums Cystadane ir balts kristālisks pulveris iekšķīgai lietošanai.
It is presented in bottles with child resistant closures.
Tas pieejams pudelēs ar bērnam neatveramu aizvākojumu.
Each bottle contains 180 g of betaine anhydrous powder.
Katrā pudelē ir 180 g bezūdens betaīna pulvera.
Three measuring spoons are enclosed in the carton to assist you in measuring out the dose prescribed by your doctor.
Kartona kastītē ir arī trīs mērkarotes, ar ko viegli nomērīt ārsta parakstīto devu.
Marketing Authorisation Holder and Manufacturer Orphan Europe SARL Immeuble “Le Wilson” F - 92058 Paris-La Défense France
Reģistrācijas apliecības īpašnieks un ražotājs Orphan Europe SARL Immeuble “ Le Wilson ” F - 92058 Paris- La Défense Francija
18 For any information about this medicinal product, please contact the local representative of the Marketing Authorisation Holder.
18 Lai iegūtu papildu informāciju par šīm zālēm, lūdzam kontaktēties ar Reģistrācijas apliecības īpašnieka vietējo pārstāvniecību:
Eesti Orphan Europe AB Banérgatan 37 S-115 22 Stockholm Rootsi Tel: +4 6 8 545 80 230
Ελλάδα Orphan Europe SARL Immeuble “ Le Wilson ” F- 92058 Paris La Défense Γαλλία
Österreich Orphan Europe (Germany) GmbH Max-Planck Str.
Polska Orphan Europe (Germany) GmbH Max- Planck Str.
If you want more information on the basis of the CHMP recommendations, read the Scientific Discussion (also part of the EPAR).
Ja Jums ir vajadzīgas sīkākas ziņas, kas pamato CHMP ieteikumus, izlasiet zinātnisko iztirzājumu( kas arī ir daļa no EPAR).
What is CYSTAGON?
Kas ir CYSTAGON?
CYSTAGON is a medicine containing the active ingredient cysteamine bitartrate (also known as mercaptamine bitartrate).
CYSTAGON ir zāles, kas satur aktīvo vielu cisteamīnu.
It is available as capsules (50 and 150 mg).
Tās ir pieejamas kapsulu (50 un 150 mg) veidā.
What is CYSTAGON used for?
Kāpēc lieto CYSTAGON?
CYSTAGON is used to manage patients who have nephropathic (kidney) cystinosis.
CYSTAGON ir indicēts pacientiem ar nefropātisku (nieru) cistinozi.
Cystinosis is a rare inherited disorder where cystine builds up within body cells, preventing them from working correctly.
Cistinoze ir reti iedzimta saslimšana, kad ķermeņa šūnās veidojas cistīns, tādējādi traucējot to pareizu funkcionēšanu.
This leads to kidney problems and spreads to other parts of the body, including the eyes, some glands (thyroid, gonads, pancreas), the central nervous system, muscles and the liver.
Tā rezultātā rodas problēmas ar nierēm, kas pamazām sāk skart citas ķermeņa daļas, ieskaitot acis, dažus dziedzerus (vairogdziedzeri, gonādu, aizkuņģa dziedzeri), centrālo nervu sistēmu, muskuļus un aknas.
Stunted growth is a symptom of the condition.
Par šo slimību liecina palēnināta augšana.
How is CYSTAGON used?
Kā lieto CYSTAGON?
CYSTAGON treatment should be started by a doctor who has experience in the treatment of cystinosis.
CYSTAGON terapiju drīkst nozīmēt ārsts, kuram ir pieredze cistinozes ārstēšanā.
Cystine levels in white blood cells should be monitored to adjust the dose.
Lai varētu noteikt nepieciešamo devu, ir jāpārbauda cistīna līmenis baltajos asinsķermenīšos.
For children up to the age of 12 years, the recommended dose is 1.30 g/ m2/ day divided into 4 daily doses.
Bērniem līdz 12 gadu vecumam ieteicamā deva ir 1, 30g / m2 dienā, devu sadalot četrām reizēm.
For patients over the age of 12 and over 50 kg in weight, the recommended dose is 2 g/ day, divided into 4 daily doses.
Pacientiem, kas vecāki par 12 gadiem un kuru svars pārsniedz 50 kg, ieteicamā deva ir 2g dienā, devu sadalot četrām reizēm.
Starting doses should be one quarter to one sixth of the final expected doses.
Sākotnējai devai jābūt no 1/ 4 līdz 1/ 6 paredzamās balsta devas.
The starting dose should be increased gradually over 4-6 weeks.
Sākotnējā deva pakāpeniski jāpalielina no 4 līdz 6 nedēļām.
How does CYSTAGON work?
Kā CYSTAGON darbojas?
CYSTAGON reacts with cystine to form cysteine and a cysteine-cysteamine salt (mixed disulfide).
CYSTAGON sasaistās ar cistīnu un veido cisteīna un cisteīna – cisteamīna sāli (jauktu disulfīdu).
This salt is then removed from the cells by a system that transports another amino acid (lysine).
Vēlāk šī sāls tiek aiztransportēta no šūnām, izmantojot citas aminoskābes (lizīna) transporta sistēmu.
The amount of cystine in the organs is reduced and this limits the damage to these organs.
Cistīna daudzums orgānos ir samazināts un tādejādi tiek samazināti šo orgānu bojājumi.
How has CYSTAGON been studied?
Kā noritēja CYSTAGON izpēte?
CYSTAGON has been investigated in three clinical studies including 234 patients over a 12-year period.
CYSTAGON ir pētīts trīs dažādos klīniskos pētījumos, kuros piedalījās 234 pacienti, un kas ilga vairāk par 12 gadiem.
These studies included children and newly recruited patients in whom two different doses were tested.
Šajos pētījumos tika ārstēti bērni un no jauna uzņemtie pacienti, kuriem tika indicētas divas dažādas devas.
Because the disease is very serious, it was not possible for ethical reasons to compare CYSTAGON directly to a dummy treatment.
Tā kā šī slimība ir ļoti smaga, tad ētisku apsvērumu dēļ nebija iespējams veikt salīdzinošo pētījumu par CYSTAGON iedarbību, veicot izmēģinājuma ārstēšanu.
The comparison was done instead with a group of
Pētījumos izvērtēja pacientu nieru darbību, izdzīvošanas un augšanas rādītājus.
(44-20) 74 18 84 00 Fax (44-20) 74 18 84 16 E-mail: mail@emea. europa. eu http: / /www. emea. europa. eu ©EMEA 2007 Reproduction and/ or distribution of this document is authorised for non commercial purposes only provided the EMEA is acknowledged patients who had been treated with a dummy treatment as part of another, unrelated trial.
(44- 20) 74 18 84 00 Fax (44- 20) 74 18 84 16 E- mail: mail@ emea. europa. eu http: // www. emea. europa. eu ©EMEA 2007 Reproduction and/ or distribution of this document is authorised for non commercial purposes only provided the EMEA is acknowledged Kāds ir CYSTAGON iedarbīgums šajos pētījumos?
The three studies have shown that CYSTAGON delays kidney problems, and the need for dialysis or renal transplantation when treatment is started at an early age in patients with good kidney function.
Trīs veiktie pētījumi ir pierādījuši, ka CYSTAGON novērš nieru traucējumus un nepieciešamību pēc dialīzes vai nieru transplantācijas ārstniecības uzsākšanas agrīnā stadijā pacientiem ar labu nieru funkciju.
It also improves survival and growth rate in the children treated.
Tas arī uzlabo izdzīvošanas un augšanas rādītājus bērniem, kurus ārstēja ar CYSTAGON.
What is the risk associated with CYSTAGON?
Kāds pastāv risks, lietojot CYSTAGON?
The side effects of CYSTAGON are mainly connected with the digestive system.
CYSTAGON blakusparādības ir galvenokārt saistītas ar gremošanas sistēmu.
The most common side effects (seen in more than 1 patient in 10) are anorexia (loss of appetite), vomiting, nausea (feeling sick), diarrhoea, lethargy (lack of energy) and pyrexia (fever).
Visbiežāk novērojamās blakusparādības ir: apetītes zudums, vemšana, slikta dūša, caureja, galvassāpes, neiroloģiski traucējumi, sāpes vēderā, patoloģiska ādas smarža un smakojoša elpa, dispepsija (gremošanas traucējumi), izsitumi un nogurums.
For the full list of all side effects reported with CYSTAGON, see the Package Leaflet.
Pilns visu blakusparādību apraksts, kas novērotas, lietojot CYSTAGON, ir atrodams zāļu lietošanas pamācība.
CYSTAGON should not be used in people who may be hypersensitive (allergic) to cysteamine or any of the other ingredients, or to penicillamine.
CYSTAGON nedrīkst lietot pacienti, kuri ir īpaši jutīgi (alerģiski) pret cisteamīnu vai jebkuru citu šo zāļu sastāvdaļu, kā arī penicilamīnu.
It should also not be used in women who are breast- feeding, or who are or may be pregnant (particularly during the first three months) unless it is clearly necessary.
To nedrīkst lietot, ārstējot sievietes, kas baro ar krūti, vai grūtniecības vai iespējamas grūtniecības laikāa (īpaši pirmajos trijos mēnešos), ja vien nav tas nav īpaši nepieciešams.
Why has CYSTAGON been approved?
Kāpēc CYSTAGON tika apstiprinātas?
Cystinosis is a rare, fatal disease, and CYSTAGON is considered a useful medicine for this disease, for which no alternative treatments are available.
Cistinoze ir reta, nāvējoša slimība, un CYSTAGON tiek uzskatītas par zālēm, kuras var lietot tās ārstēšanā.
The Committee for Medicinal products for Human Use (CHMP) decided that CYSTAGON’ s benefits are greater than its risks and recommended that CYSTAGON be given marketing authorisation.
Cilvēkiem paredzēto zāļu komiteja (CHMP) nolēma, ka CYSTAGON ieguvumi ir lielāki par risku un ieteica izsniegt CYSTAGON reģistrācijas apliecību.
CYSTAGON was originally authorised under "Exceptional Circumstances", because, as the disease is rare, limited information was available at the time of approval.
CYSTAGON sākotnēji tika apstiprinātas “ izņēmuma apstākļos ”, jo slimība ir reti sastopama un nav bijis iespējams iegūt pilnu informāciju par šīm zālēm.
As the company had supplied the additional information requested, the "Exceptional Circumstances" ended on 17 April 2007.
Ņemot vērā, ka uzņēmums iesniedza pieprasīto papildu informāciju, “ izņēmuma apstākļi ” tika atcelti 2007. gada 17. aprīlī.
Other information about CYSTAGON:
Cita informācija par CYSTAGON:
The European Commission granted a marketing authorisation valid throughout the European Union for CYSTAGON to Orphan Europe on 23 June 1997.
Eiropas Komisija 1997. gada 23. jūnijā izsniedza CYSTAGON reģistrācijas apliecību, kas derīga visā Eiropas Savienībā, uzņēmumam Orphan Europe.
The marketing authorisation was renewed on 23 June 2002 and on 23 June 2007.
Reģistrācijas apliecība tika atjaunota 2002. gada 23. jūnijā un 2007. gada 23. jūnijā.
The full EPAR for CYSTAGON can be found here.
Pilns CYSTAGON EPAR teksts ir atrodams šeit.
This summary was last updated in 06-2007.
Šis kopsavilkums pēdējo reizi tika atjaunināts 06. - 2007.
Invented name
Izgudrotaisnosaukums
Hard capsule
Cietās kapsulas
CYSTAGON 50 mg hard capsules
CYSTAGON 50 mg cietās kapsulas.
Each hard capsule contains 50 mg of cysteamine (as mercaptamine bitartrate).
Viena cietā kapsula satur 50 mg cisteamīna (merkaptamīna bitartrāts).
Hard Capsule White, opaque hard capsules with CYSTA 50 on the body and MYLAN on the cap.
Baltas, necaurspīdīgas cietas kapsulas ar uzrakstu CYSTA 50 uz korpusa un MYLAN – uz kapsulas vāciņa.
4.1 Therapeutic indication
4. 1 Terapeitiskās indikācijas
CYSTAGON is indicated for the treatment of proven nephropathic cystinosis.
CYSTAGON ir indicēts diagnosticētas nefropātiskas cistinozes terapijai.
Cysteamine reduces cystine accumulation in some cells (e. g. leukocytes, muscle and liver cells) of nephropathic cystinosis patients and, when treatment is started early, it delays the development of renal failure.
Pacientiem ar nefropātisku cistinozi cisteamīns samazina cistīna uzkrāšanos dažu veidu šūnās (piemēram, leikocītos, kā arī muskuļu un aknu šūnās) un, ja terapija sākta agrīni, aizkavē nieru mazspējas attīstību.
CYSTAGON treatment should be initiated under the supervision of a physician experienced in the treatment of cystinosis.
Terapija ar CYSTAGON ir jāuzsāk cistinozes terapijā pieredzējuša ārsta uzraudzībā.
The goal of therapy is to keep leucocyte cystine levels below 1 nmol hemicystine/ mg protein.
Terapijas mērķis ir nodrošināt, ka cistīna koncentrācija leikocītu šūnās ir zemāka par 1 nmol hemicistīna/ mg proteīna.
White blood cell (WBC) cystine levels should therefore be monitored to adjust the dose.
Tādējādi, lai koriģētu preparāta devu, ir jākontrolē cistīna koncentrācija baltajās asins šūnās (white blood cells - WBC).
The WBC levels should be measured 5 to 6 hours after dosing and should be checked frequently when initiating therapy (e. g. monthly) and every 3-4 months when on a stable dose.
Lietojot stabilu preparāta devu, to nosaka ar 3 līdz 4 mēnešu intervālu.
• For children up to age 12 years, CYSTAGON dosing should be on the basis of body surface area (g/ m2/ day).
Bērniem līdz 12 gadu vecumam CYSTAGON devu aprēķina, pamatojoties uz ķermeņa virsmas laukumu (g/ m2/ dienā).
The recommended dose is 1.30 g/ m2/ day of the free base divided four times daily. • For patients over age 12 and over 50 kg weight, the recommended CYSTAGON dose is 2 g/ day, divided four times daily.
Pacientiem, kas vecāki par 12 gadiem un kuru ķermeņa masa pārsniedz 50 kg, ieteicamā CYSTAGON deva ir 2 g dienā, devu sadalot 4 reizēm.
Starting doses should be 1/ 4 to 1/ 6 of the expected maintenance dose, increased gradually over 4- 6 weeks to avoid intolerance.
Lai izvairītos no nepanesības, devu palielina pakāpeniski, 4 līdz 6 nedēļu laikā.
The dose should be raised if there is adequate tolerance and the leucocyte cystine level remains > 1 nmol hemicystine/ mg protein.
Ja pacients preparātu panes pietiekami labi un cistīna koncentrācija leikocītu šūnās saglabājas zemāka par 1 nmol hemicistīna/ mg proteīna, deva ir jāpalielina.
The maximum dose of CYSTAGON used in clinical trials was 1.95 g/ m2/ day.
Vislielākā klīniskajos pētījumos izmantotā CYSATAGON deva ir 1, 95 g/ m2 dienā.
The use of doses higher than 1.95 g/ m2/ day is not recommended (see section 4.4).
Devas lietošana, kas ir lielāka par 1, 95 g/ m2 dienā, nav ieteicama (skatīt apakšpunktu 4. 4).
Digestive tolerance of cysteamine is improved when the medicinal product is taken just after or with food.
Cisteamīna sagremošana uzlabojas, ja tās ieņem tūlīt pēc ēšanas vai ēšanas laikā.
In children who are at risk of aspiration, aged approximately 6 years and under, the hard capsules should be opened and the content sprinkled on food.
Aptuveni 6 gadus veciem vai jaunākiem bērniem, kuriem pastāv aspirācijas risks, cietās kapsulas ir jāatver un to saturs jāuzber ēdienam.
Experience suggests that foods such as milk, potatoes and other starch based products seem to be appropriate for mixing with the powder.
Pieredze liecina, ka tādi pārtikas produkti kā piens, kartupeļi un citi cieti saturoši produkti šķiet piemēroti sajaukšanai ar pulveri.
However, acidic drinks, e. g. orange juice, should generally be avoided as the powder tends not to mix well and may precipitate out.
Turpretī no skābu dzērienu, piemēram, apelsīnu sulas, lietošanas parasti ir jāizvairās, jo pulverim ir tendence labi nesajaukties un tas var izgulsnēties.
2 Patients on dialysis or post-transplantation:
2 Dializējami pacienti (vai pacienti pēc transplantācijas):
Experience has occasionally shown that some forms of cysteamine are less well tolerated (i. e. leading to more adverse events) when patients are on dialysis.
Pieredze liecina, ka dažkārt pacienti, kuriem veic dialīzi, atsevišķas cisteamīna formas panes sliktāk (piemēram, vairāk rodas nevēlami blakusefekti).
A closer monitoring of the leucocyte cystine levels is recommended in these patients.
Šādiem pacientiem cistīna koncentrācija leikocītu šūnās jākontrolē biežāk.
Patients with hepatic insufficiency:
Pacienti ar aknu mazspēju:
Dose adjustment is not normally required; however, leucocyte cystine levels should be monitored.
Parasti devas korekcija nav nepieciešama; tomēr ir jākontrolē cistīna koncentrācija leikocītu šūnās.
Hypersensitivity to the active substance or to any of the excipients The use of CYSTAGON is contra-indicated during breast-feeding.
CYSTAGON lietošana ir kontrindicēta zīdīšanas laikā.