qanastek/EMEA-V3 huggingface dataset:
It was demonstrated that the use of a 0.2 micron in-line filter removes visible particles and does not result in an apparent loss of protein or activity.
Tika demonstrēts, ka 0, 2 mikronu infūzijas sistēmas filtrs nodala redzamās daļiņas un neizraisa acīmredzamu proteīna vai aktivitātes zudumu.
Determine the number of vials to be reconstituted based on the individual patient’ s dose regimen (mg/ kg) and remove the required vials from the refrigerator in order to allow them to reach room temperature (approximately 30 minutes).
Izšķīdināšanai nepieciešamo flakonu skaitu nosaka, pamatojoties uz individuālo pacienta devu (mg/ kg), un tad nepieciešamo flakonu skaitu izņem no ledusskapja, lai ļautu flakoniem sasilt līdz istabas temperatūrai (apmēram 30 minūtes).
As Myozyme does not contain a preservative, each vial of Myozyme is for single use only.
Tā kā Myozyme nesatur konservantus, tad katrs Myozyme flakons paredzēts tikai vienreizējai lietošanai.
Use Aseptic Technique
• Šķīdināšana
• Reconstitution Reconstitute each 50 mg vial of Myozyme with 10.3 ml water for injections.
Katra Myozyme 50 mg flakona saturu izšķīdina 10, 3 ml injekciju ūdens.
Add the water for injections by slow drop-wise addition down the side of the vial and not directly onto the lyophilized cake.
Injekciju ūdeni flakona saturam lēni, pa pilienam pievieno gar flakona sienu, bet ne tieši uz liofilizētās vielas gabala.
The reconstituted volume is 10.5 ml containing 5 mg enzyme/ ml, and appears as a clear, colourless to pale yellow solution which may contain particles in the form of thin white strands or translucent fibres.
Tas satur 5 mg/ ml vielas, ir dzidrs, bezkrāsains vai viegli iedzeltens.
If upon immediate inspection foreign particles other than those described above are observed, or if the solution is discoloured, do not use.
Ja tūlītējā pārbaudē tiek konstatēta svešu daļiņu klātbūtne (izņemot iepriekš aprakstītās), vai arī, ja šķīdums ir mainījis krāsu, to lietot nav atļauts.
After reconstitution it is recommended to promptly dilute the vials (see below).
25 Pēc flakonu satura izšķīdināšanas šķīdumu ieteicams tūlīt atšķaidīt (skatīt turpmāk).
This should then be further diluted as follows:
• Atšķaidīšana
Slowly withdraw the reconstituted solution from each vial until the volume for the patient’ s dose is obtained.
Šķīduma tilpums no viena flakona ļauj paņemt tieši 10, 0 ml (atbilst 50 mg vielas).
The recommended final concentration of alglucosidase in the infusion bags ranges from 0.5 mg/ ml to 4 mg/ ml.
Ieteicamā alglukozidāzes koncentrācija infūzijas maisos ir robežās no 0, 5 līdz 4 mg mililitrā.
Also remove an equal volume of 0.9% sodium chloride, that will be replaced with
Aizvāc arī atbilstošu 0, 9% nātrija hlorīda šķīdumu, kas tiks aizstāts ar atbilstošu atšķaidītā Myozyme šķīduma daudzumu.
Any unused product or waste material should be disposed of in accordance with local requirements.
Visi neizlietotā preparāta atlikumi ir jāiznīcina atbilstoši vietējām prasībām.
• Administration It is recommended to start the administration of the diluted solution within three hours.
Atšķaidītā šķīduma ievadi ieteicams uzsākt 3 stundu laikā pēc tā pagatavošanas.
The total time between reconstitution and completion of the infusion should not exceed 24 hours.
Laika posms starp preparāta šķīdināšanu un infūzijas beigām nedrīkst būt ilgāks par 24 stundām.
The recommended dosage regimen of Myozyme is 20 mg/ kg of body weight administered once every 2 weeks as an intravenous infusion.
Devu ievada intravenozi.
Infusions should be administered incrementally.
Ieteicamais infūzijas sākuma ātrums ir 1 mg/ kg/ h.
It is recommended that the infusion begin at an initial rate of 1 mg/ kg/ hr and be gradually increased by 2 mg/ kg/ hr every 30 minutes if there are no signs of IARs (Infusion Associated Reactions) until a maximum rate of 7 mg/ kg/ hr is reached.
Ja nenovēro ar infūziju saistītu reakciju (ISR) pazīmes, infūzijas ātrumu pakāpeniski, ar 30 minūšu intervālu, palielina par 2 mg/ kg/ h, līdz tiek sasniegts maksimālais ātrums – 7 mg/ kg/ h.
What is Naglazyme?
Kas ir Naglazyme?
Naglazyme is a solution for infusion (drip into a vein).
Naglazyme ir infūziju šķīdums (ievadīšanai vēnā pa pilienam).
It contains the active substance galsulfase.
Šīs zāles satur aktīvo vielu galsulfāzi.
What is Naglazyme used for?
Kāpēc lieto Naglazyme?
Naglazyme is used to treat patients who have mucopolysaccharidosis VI (MPS VI or Maroteaux-Lamy syndrome).
Naglazyme lieto, lai ārstētu pacientus, kam ir mukopolisaharidoze VI (MPS VI vai Maroto- Lamī sindroms).
This disease is caused by the lack of an enzyme called arylsulfatase B, which is needed to break down substances in the body called glycosaminoglycans (GAGs).
Šo slimību izraisa fermenta arilsulfatāzes B, kas nepieciešams, lai organismā noārdītu vielas, kuras sauc par glikozaminoglikāniem (GAG), nepietiekamība.
If the enzyme is not present, GAGs cannot be broken down and they build up in the cells.
Ja šā fermenta nav, GAG nevar noārdīt, un tie uzkrājas šūnās.
This causes the signs of the disease, the most noticeable being a short body, a large head and difficulty moving about.
Tas izsauc slimības pazīmes, no kurām visuzkrītošākās ir īss rumpis, liela galva un apgrūtinātas kustības.
The disease is usually diagnosed in infants between one and five years of age.
Slimību parasti diagnosticē bērniem vecumā no viena līdz pieciem gadiem.
Because the number of patients with MPS VI is low, the disease is considered ‘ rare’, and Naglazyme was designated an ‘ orphan medicine ’ (a medicine used in rare diseases) on 14 February 2001.
Ta kā MPS VI pacientu skaits ir mazs, slimību uzskata par retu, un 2001. gada 14. februārī Naglazyme apstiprināja kā zāles retu slimību ārstēšanai.
How is Naglazyme used?
Kā lieto Naglazyme?
Naglazyme treatment should be supervised by a doctor who has experience in the management of patients with MPS VI or similar diseases.
Ārstēšana ar Naglazyme ir jāuzrauga ārstam ar pieredzi MPS VI vai līdzīgu slimību pacientu ārstēšanā.
It should be given where resuscitation equipment is available in case of a medical emergency.
Šīs zāles drīkst lietot tādās iestādēs, kur ārkārtas medicīniskās situācijās pieejamas reanimācijas iekārtas.
Naglazyme is given as a four-hour infusion once a week.
Naglazyme ievada reizi nedēļā četru stundu ilgas infūzijas veidā.
Before each infusion, patients should be given an antihistamine to reduce the risk of an allergic reaction.
Pirms katras infūzijas pacientiem jālieto antihistamīns, lai mazinātu alerģisku reakciju risku.
Patients may also be given a medicine to prevent fever.
Turklāt pacientiem var indicēt zāles pret paaugstinātu temperatūru.
Although patients under five years of age were not included in the main study of Naglazyme, it is important that they are treated if they have a severe form of MPS VI.
Lai gan Naglazyme pamatpētījumā neiekļāva pacientus, kas jaunāki par pieciem gadiem, jāievēro, ka viņiem nepieciešama ārstēšana, ja MPS VI ir smagā formā.
How does Naglazyme work?
Kā Naglazyme darbojas?
Naglazyme is an enzyme replacement therapy.
Naglazyme ir fermentu aizstājējterapijas zāles.
Enzyme replacement therapy provides patients with the enzyme they are lacking.
Fermentu aizstājējterapija nodrošina pacientus ar trūkstošo fermentu.
The active substance in Naglazyme, galsulfase, is a copy of the human enzyme arylsulfatase B.
Naglazyme aktīvā viela galsulfāze ir cilvēka fermenta arilsulfatāzes B kopija.
Naglazyme helps to break down the GAGs and stop them building up in the cells.
Naglazyme palīdz noārdīt GAG un novērst to uzkrāšanos šūnās.
This can improve the symptoms of MPS VI, including how far people with the disease can walk.
Tas var uzlabot MPS VI simptomus, tostarp šīs slimības pacientu spēju noiet kādu attālumu.
Galsulfase is produced by a method known as ‘ recombinant DNA technology’: it is made by a cell that has received a gene (DNA), which makes it able to produce the enzyme.
To ražo šūnas, kurās ir ievadīts gēns (DNS), kas nodrošina šī fermenta sintēzi.
How has Naglazyme been studied?
Kā noritēja Naglazyme izpēte?
Naglazyme has been compared with placebo (a dummy treatment) in one main study involving 39 patients with MPS VI aged between five and 29 years.
Naglazyme salīdzināja ar placebo (fiktīvu ārstēšanu) vienā pamatpētījumā, iekļaujot tajā 39 MPS VI pacientus vecumā no pieciem līdz divdesmit deviņiem gadiem.
The main measure of effectiveness was how far the patients could walk after 24 weeks of treatment.
Galvenais efektivitātes rādītājs bija attālums, ko pacienti spēja noiet pēc 24 nedēļu ilgas ārstēšanas.
What benefit has Naglazyme shown during the studies?
Kāds ir Naglazyme iedarbīgums šajos pētījumos?
Naglazyme was more effective than placebo.
Naglazyme bija iedarbīgākas nekā placebo.
After 24 weeks, the average distance walked over 12 minutes increased by 109 metres in the patients treated with Naglazyme and by 18 metres in those receiving placebo.
Pēc 24 nedēļām vidējais attālums, ko 12 minūtēs varēja noiet pacienti, kuri saņēma Naglazyme, bija par 109 metriem garāks, bet placebo grupas pacientiem šis attālums bija par 18 metriem garāks.
What is the risk associated with Naglazyme?
Kāds pastāv risks, lietojot Naglazyme?
In studies, the most common side effects with Naglazyme (seen in more than 1 patient in 10) were ear pain, dyspnoea (difficulty breathing), abdominal (tummy) pain, general pain and reactions to the infusion (such as fever, chills, rash and hives).
Pētījumos visbiežāk novērotās Naglazyme blakusparādības (vairāk nekā vienam pacientam no desmit) bija sāpes ausīs, dispnoja (apgrūtināta elpošana), sāpes vēderā, vispārējas sāpes un reakcijas pēc infūzijas (piemēram, paaugstināta temperatūra, drebuļi, izsitumi un nātrene).
For the full list of all side effects reported with Naglazyme, see the Package Leaflet.
Pilns visu Naglazyme izraisīto blakusparādību apraksts ir atrodams zāļu lietošanas pamācībā.
Naglazyme should not be used in people who may be hypersensitive (allergic) to galsulfase or any of the other ingredients.
Naglazyme nedrīkst lietot cilvēki ar paaugstinātu jutību (alerģiju) pret galsulfāzi vai kādu citu šo zāļu sastāvdaļu.
Why has Naglazyme been approved?
Kāpēc Naglazyme tika apstiprinātas?
The Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) decided that for patients with MPS VI, treatment with Naglazyme provides benefits such as improved mobility when compared with patients given placebo.
Cilvēkiem paredzēto zāļu komiteja (CHMP) secināja, ka pacientu MPS VI ārstēšana ar Naglazyme sniedz tiem ieguvumu, piemēram, labāku mobilitāti salīdzinājumā ar pacientiem, kas saņem placebo.
Naglazyme only slightly improves the symptoms of MPS VI, but because this disease is severe and there are no other treatments for most patients with the disease, the CHMP decided that Naglazyme’ s benefits are greater than its risks for long-term enzyme replacement therapy in patients with a confirmed diagnosis of MPS VI.
Naglazyme tikai nedaudz uzlabo MPS VI simptomus, bet sakarā ar šīs slimības smagumu un to, ka vairākumam šīs slimības pacientu nav citu terapijas iespēju, CHMP secināja, ka pacienta ieguvums Naglazyme ilgtermiņa fermentu aizstājējterapijā, ja pacientiem apstiprināta MPS VI diagnoze, pārsniedz šo zāļu radīto risku.
The Committee recommended that Naglazyme be given marketing authorisation.
Komiteja ieteica izsniegt Naglazyme reģistrācijas apliecību.
Naglazyme has been authorised under ‘ Exceptional Circumstances’.
Naglazyme ir reģistrētas „ izņēmuma kārtā ”.
This means that because the disease is rare, it has not been possible to obtain complete information about Naglazyme.
Tas nozīmē, ka sakarā ar šīs slimības retumu nav bijis iespējams iegūt pilnīgu informāciju par Naglazyme.
What information is still awaited for Naglazyme?
Kāda informācija vēl ir sagaidāma par Naglazyme?
The company that makes Naglazyme will carry out studies to look at the long-term safety and effectiveness of Naglazyme in pregnant and breast-feeding women and in children under the age of five years, to see if they develop antibodies (proteins that are produced in the body in response to Naglazyme that could affect the response to treatment) and to look at the medicine’ s side effects.
Uzņēmums, kas ražo Naglazyme, veiks pētījumus par Naglazyme ilgtermiņa terapijas nekaitīgumu un efektivitāti sievietēm grūtniecības un zīdīšanas periodā, kā arī bērniem, kas jaunāki par pieciem gadiem, lai noskaidrotu, vai tiem neveidojas antivielas (proteīni, ko organisms sintezē, reaģējot uz Naglazyme, un var ietekmēt reakciju uz ārstēšanu), kā arī novērtēt šo zāļu blakusiedarbību.
It will also carry out studies to determine the best dose to give to patients on a regular long-term basis.
Turklāt šis uzņēmums veiks pētījumus, lai noteiktu pacientiem piemērotāko devu regulārai ilgtermiņa lietošanai.
What are the measures to minimise the risk associated with Naglazyme?
Kādi ir ar Naglazyme saistītā riska mazināšanas pasākumi?
The company that makes Naglazyme has put a plan in place to monitor the long-term safety and effectiveness of the medicine, collecting all the necessary data from patients treated with it.
Uzņēmums, kas ražo Naglazyme, ievieš plānu, lai uzraudzītu šo zāļu ilgtermiņa lietošanas nekaitīgumu un efektivitāti, apkopojot visus nepieciešamos datus par pacientiem, kas ar tām ārstēti.
Other information about Naglazyme:
Cita informācija par Naglazyme.
The European Commission granted a marketing authorisation valid throughout the European Union for Naglazyme to BioMarin Europe Limited on 24 January 2006.
Eiropas Komisija 2006. gada 24. janvārī izsniedza Naglazyme reģistrācijas apliecību, kas derīga visā Eiropas Savienībā, uzņēmumam BioMarin Europe Limited.
The summary of opinion of the Committee for Orphan Medicinal Products is available here.
Retu slimību ārstēšanai paredzēto zāļu komitejas atzinuma kopsavilkums par Naglazyme ir atrodams šeit.
The full EPAR for Naglazyme can be found here.
Pilns Naglazyme EPAR teksts ir atrodams šeit.
Content
Sastāvs (koncentrācija)
Concentrate for solution for infusion Concentrate for solution for infusion
Koncentrāts infūzijas šķīduma pagatavošanai
Intravenous use Intravenous use
Intravenozai lietošanai
vial (glass) vial (glass)
Ampula (stikls)
1 vial 6 vial
1 flakons 6 flakoni
Naglazyme 1 mg/ ml concentrate for solution for infusion.
ZĀĻU NOSAUKUMS Naglazyme, 1 mg/ ml koncentrāts infūziju šķīduma pagatavošanai.
Each ml of solution contains 1 mg galsulfase.
Viens mililitrs šķīduma satur 1 mg galsulfase.
One vial of 5 ml contains 5 mg galsulfase.
Viens 5 ml flakons satur 5 mg galsulfase.
Galsulfase is a recombinant form of human N-acetylgalactosamine 4-sulfatase and is produced by recombinant DNA technology using mammalian Chinese Hamster Ovary (CHO) cell culture.
Galsulfase ir cilvēka fermenta N- acetilgalaktozamīna 4- sulfatāzes rekombinants, kas tiek iegūts, izmantojot DNS rekombinanto tehnoloģiju, strādājot ar zīdītājdzīvnieka, Ķīnas kāmja olnīcas (ĶKO) šūnu kultūru.
A clear to slightly opalescent, and colourless to pale yellow solution.
Caurspīdīgs līdz viegli opalescējošam, bezkrāsains līdz bāli dzeltenam šķīdums.
Naglazyme is indicated for long-term enzyme replacement therapy in patients with a confirmed diagnosis of Mucopolysaccharidosis VI (MPS VI; N-acetylgalactosamine 4-sulfatase deficiency; Maroteaux-Lamy syndrome) (see section 5.1).
Naglazyme indicēts ilgstošai fermentu aizstājējterapijai, pacientiem ar apstiprinātu diagnozi - mukopolisaharidoze VI (MPS VI; N- acetilgalaktozamīna 4- sulfatāzes trūkums; Maroto- Lami sindroms) (Skatīt apakšpunktu 5. 1).
As for all lysosomal genetic disorders, it is of primary importance, especially in severe forms, to initiate treatment as early as possible, before appearance of non-reversible clinical manifestations of the disease.
Visu lizosomālo ģenētisko traucējumu gadījumos, sevišķi svarigi (īpaši smagu formu gadījumos) ir maksimāli ātri uzsākt ārstēšanu, pirms neatgriezeniskas slimības klīniskās manifestācijas.
A key issue is to treat young patients aged < 5 years suffering from a severe form of the disease, even though patients < 5 years were not included in the pivotal phase 3 study.
Pamatnostādne ir ārstēt pacientus, kuri jaunāki par 5 gadiem un, kuri cieš no smagas slimības formas, pat, ja pacienti, jaunāki par 5 gadiem, nav tikuši iekļauti pivotālā pētījuma 3. fāzē.
Naglazyme treatment should be supervised by a physician experienced in the management of patients with MPS VI or other inherited metabolic diseases.
Ārstēšanu ar Naglazyme nepieciešams veikt ārsta uzraudzībā ar pieredzi pacientu ar MPS VI vai citu iedzimtu vielmaiņas slimību ārstēšanā.
Administration of Naglazyme should be carried out in an appropriate clinical setting where resuscitation equipment to manage medical emergencies would be readily available.
Ārstēšanu ar Naglazyme nepieciešams veikt atbilstošā ārstniecības iestādē, kura aprīkota ar nepieciešamo aparatūru neatliekamās palīdzības sniegšanai.
The recommended dosage regimen for galsulfase is 1 mg/ kg body weight administered once every week as an intravenous infusion over 4 hours.
Galsulfase ieteicamie dozēšanas režīmi ir 1 mg/ kg ķermeņa masas intravenozu infūziju veidā, ievadot 4 stundu laikā vienreiz nedēļā.
The initial infusion rate is adjusted so that approximately 2.5% of the total solution is infused during the first hour, with infusion of the remaining volume (approximately 97.5%) over the next 3 hours.
Sākotnējais infūziju ātrums jāuzstāda tā, lai aptuveni 2, 5% no kopējā šķīduma tiktu ievadīti infūzijas veidā, pirmajā stundā, pārējo infūzijas apjomu (apmēram 97, 5%) jāievada nākamo 3 stundu laikā.
For information on pre-treatment see section 4.4 and for further instructions see section 6.6.
Informāciju par sākotnējo sagatavošanu skatīt apakšpunktā 4. 4. un detalizētāku informāciju skatīt apakšpunktā 6. 6.
Hypersensitivity to the active substance or to any of the excipients.
Paaugstināta jutība pret kādu no aktīvām vielām vai palīgvielām.
Caution must be exercised in the management and treatment of patients with compromised airways by limitation or careful monitoring of antihistamine and other sedative medication use.
Jāievēro piesardzība, ārstējot un kontrolējot pacientus ar elpceļu bojājumiem, ierobežojot lietošanu vai nodrošinot rūpīgu antihistamīna un citu sedatīvu zāļu lietošanas kontroli.
Institution of positive– airway pressure during sleep as well as potential tracheostomy in clinically appropriate situations should also be considered.
Jāapsver iespēja par pozitīvu spiedienu elpceļos miega laikā, kā arī, ja nepieciešams, potenciālu traheostomiju..
Consider delaying Naglazyme infusions in patients who present with an acute febrile or respiratory illness.
Pacientiem ar drudzi vai elpceļu saslimšanu jāapsver Naglazyme infūzijas atlikšana.
The safety and efficacy of Naglazyme in children below the age of 5 years and in patients older than 65 years have not been established.
Nav apstiprināta preparāta Naglazyme drošība un efektivitāte bērniem, jaunākiem par 5 gadiem un pacientiem, vecākiem par 65 gadiem.
The safety and efficacy of Naglazyme in patients with renal or hepatic insufficiency have not been evaluated (see section 5.2).
Nav tikusi novērtēta Naglazyme drošība un efektivitāte pacientiem ar nieru un aknu mazspēju (skatīt apakšpunktu 5. 2).
Patients treated with Naglazyme have developed infusion-associated reactions (IARs), defined as any drug-related adverse event occurring during the infusion or until the end of the infusion day (see section 4.8).
Ar Naglazyme ārstētiem pacientiem novērotas ar infūziju saistītas reakcijas (IARs), definētas kā ar zāļu lietošanu saistītas blakusparādības, kuras novērojamas infūzijas laikā vai līdz infūzijas dienas beigām.
Based on data obtained during Naglazyme clinical trials, the majority of patients are expected to develop IgG antibodies to galsulfase within 4-8 weeks of treatment initiation.
Pamatojoties uz Naglazyme klīniskiem pētījumiem, tika konstatēts, ka 4- 8 nedēļu laikā pēc ārstēšanas uzsākšanas pacientu lielākai daļai veidojas IgG antivielas pret galsulfāzi.
In the Naglazyme clinical trials, IARs were usually manageable by interrupting or slowing the rate of infusion and by (pre-) treating the patient with antihistamines and/ or antipyretics (paracetamol), thus enabling the patient to continue treatment.
Naglazyme klīnisko pētījumu laikā ar infūziju saistītās reakcijas (IARs) parasti bija kontrolējamas infūziju pārtraucot, vai arī palēninot tās ātrumu un ārstējot ar antihistamīna līdzekļiem un/ vai pretdrudža līdzekļiem (paraceptamolu), tādā veidā dodot iespēju turpināt pacienta ārstēšanu.
As there is little experience on resumption of treatment following prolonged interruption, caution is to be used due to the theoretical increased risk of hypersensitivity reaction.
Sakarā ar to, ka nav lielas pieredzes ārstēšanas atsākšanā pēc ilgstošas pārtraukuma, jāievēro piesardzība, ņemot vērā teorētiski paaugstināto hipersensitivitātes reakciju risku.
With administration of Naglazyme it is recommended that patients be administered pre-treatment medications (antihistamines with or without antipyretics) approximately 30-60 minutes prior to the start of the infusion, to minimize the potential occurrence of IARs.
Nozīmējot Naglazyme, ieteicams pacientam veikt premedikāciju (antihistamīna līdzekļi ar vai bez pretdrudža līdzekļiem) aptuveni 30 - 60 minūtes pirms infūzijas sākuma, lai samazinātu IARs iespējamību..
In case of a mild or moderate IAR, treatment with antihistamines and paracetamol should be considered and/ or a reduction in the infusion rate to half the rate at which the reaction occurred.
Vieglu vai mērenu ar infūziju saistīto reakciju (IARs) gadījumos, jāapsver ārstēšana ar antihistamīna līdzekļiem un paracetamolu un/ vai infūzijas ātruma samazināšana uz pusi, salīdzinājumā ar ātrumu pie kura tika novērota reakcija.
In case of a single severe IAR, the infusion should be stopped until the symptoms are resolved and treatment with antihistamines and paracetamol should be considered.
Vienas smagas ar infūziju saistītas reakcijas (IARs) gadījumā infūzija jāpārtrauc līdz simptomu izzušanai,, apsverot ārstēšanas iespēju ar antihistamīna līdzekļiem vai paraceptamolu.
The infusion can be restarted with a reduction of the infusion rate to 50% – 25% of the rate at which the reaction occurred.
Infūzija var tikt atsākta ar ātrumu, samazinātu par 50- 25%, attiecībā pret ātrumu, pie kura tika novērota reakcija.
In case of a recurrent moderate IAR or re-challenge after a single severe IAR, pre-treatment should be considered (antihistamines and paracetamol and/ or corticosteroids) and a reduction of the infusion rate to 50% – 25% of the rate at which the previous reaction occurred.
Periodisku, mērenu ar infūziju saistītu reakciju (IAR) gadījumos vai veicot atkārtotu ievadīšanu pēc vienas, smagas, ar infūziju saistītas reakcijas (IAR), jāapsver pacienta iepriekšēja sagatavošana (antihistamīna līdzekļi un paracetamols un/ vai kortikosteroīdi) un infūzijas ātruma samazināšana par 50- 25%, salīdzinot ar ātrumu, pie kura tika novērota iepriekšējā reakcija.
As with any intravenous protein product, severe allergic-type hypersensitivity reactions are possible.
Tāpat kā jebkuram intravenozi ievadāmam olbaltumvielas saturošam produktam, iespējamas smagas alerģiska tipa hipersensitivitātes reakcijas.
If these reactions occur, immediate discontinuation of Naglazyme is recommended and appropriate medical treatment should be initiated.
Šādu reakciju gadījumos, ieteicama nekavējoša Naglazyme ievadīšanas pārtraukšana un atbilstošas ārstēšanas uzsākšana.
The current medical standards for emergency treatment are to be observed.
Jāievēro spēkā esošie neatliekamās palīdzības sniegšanas medicīniskie standarti.
Naglazyme should not be used during pregnancy unless clearly necessary.
Naglazyme grūtniecības laikā nevajadzētu lietot, ja vien nav absolūta nepieciešamība.
It is not known whether galsulfase is excreted in milk, therefore breast-feeding should be stopped during Naglazyme treatment.
Nav zināms, vai galsulfāze izdalās ar mates pienu, līdz ar to, ārstēšanas laikā ar Naglazyme barošanu ar krūti nepieciešams pārtraukt.
4.7 Effects on ability to drive and use machines
4. 7 Ietekme uz spēju vadīt transporta līdzekļus un apkalpot mehānismus
All patients in the Phase 3 clinical study experienced Adverse Drug Reactions (ADRs), regardless of whether they were receiving Naglazyme or placebo.
Visiem pacientiem klīniskā pētījuma 3. fāzē tika novērotas nevēlamās blakusparādības (ADRs), neatkarīgi no tā, vai tika izmantots Naglazyme vai placebo.
ADRs reported during the Phase 3 study, in 39 patients treated up to 6 months, are listed in the table below by Body System.
Pētījuma 3. fāzē ziņotās blakusparādības 39 pacientiem, ārstētiem līdz 6 mēnešiem, apkopotas turpmāk atrodamajā tabulā, kur tās aprakstītas, vadoties pēc organisma sistēmām.
The ADRs are listed following the recommended frequency convention.
Nevēlamās blakusparādības uzskaitītas, izmantojot vispārpieņemtos biežuma novērtējuma kritērijus.
Very common adverse events are those with a frequency of more than 1 in 10.
Ļoti bieži sastopamo blakusparādību biežums ir lielāks kā 1 gadījums no 10.
Common events have a frequency of more than 1 in 100.
Bieži sastopamo blakusparādību biežums ir lielāks kā 1 gadījums no 100.
One case of sleep apnoea was experienced during this study.
Šī pētījuma laikā tika arī novērots viens miega apnojas gadījums.
Within each frequency grouping, undesirable effects are presented in order of decreasing seriousness.
Katrā sastopamības biežuma grupā, nevēlamās blakusparādības sakārtotas to nopietnības samazinājuma secībā.
Number and percentage of patients with selected adverse events in the placebo- controlled study
Pacientu skaits un procentuālā attiecība ar izvēlētajām blakusparādībām placebo - kontrolētajā pētījumā
MedDRA
MedDRA (Medikamentu
Naglazyme Placebo%
regulējošo jautājumu
System Organ Class
regulējošo jautājumu
Frequency
Placebo
% (pts)
medicīniskā vārdnīca)
Infections & Infestations
medicīniskā vārdnīca)
Pharyngitis
Naglazyme
16 (3)
%
5 (1)
Orgānu sistēmas klase Infekcijas un parazitozes
Gastroenteritis
Izvirzītais termins Faringīts Gastroenterīts
Common
Biežums Bieži Bieži
11 (2)
% (pacienti) 16 (3) 11 (2)
0 (0)
(pacienti) 5 (1) 0 (0)
Nervous system disorders Eye Disorders
Nervu sistēmas traucējumi Acu slimības
Areflexia Conjunctivitis Corneal opacity
Arefleksija Konjunktivīts Radzenes necaurspīdīgums
Common Common Common Very
Bieži Bieži Bieži
Ear & Labyrinth Disorders Vascular Disorders
Ausu un labirinta bojājumi
Ear pain Hypertension
Sāpes ausī
common Common
Ļoti bieži
42 (8) 11 (2)
42 (8)
20 (4) 0 (0)
20 (4)
Respiratory, Thoracic, & Mediastinal
Asinsvadu sistēmas traucējumi Hipertensija Respiratorās, krūšu kurvja un
Common Very
Bieži
Gastrointestinal Disorders
videnes slimības Aizdusa Apnoja Deguna aizlikums Kuņģa- zarnu trakta traucējumi Sāpes vēderā Nabas trūce Ādas un zemādas audu
Abdominal pain Umbilical
Ļoti bieži Bieži Bieži Ļoti bieži Bieži
11 (2)
21 (4) 5 (1) 11 (2) 42 (8) 11 (2)
0 (0)
10 (2) 0 (0) 0 (0) 30 (6) 0 (0)
Skin & Subcutaneous Tissue Disorders
bojājumi Sejas tūska Vispārēji traucējumi un
General Disorders & Administration Site
reakcijas ievadīšanas vietā Sāpes Sāpes krūšu apvidū Drebuļi Savārgums
Common Common Common
Ļoti bieži Bieži Bieži Bieži
16 (3) 21 (4) 11 (2)
26 (5) 16 (3) 21 (4) 11 (2)
5 (1) 0 (0) 0 (0)
5 (1) 5 (1) 0 (0) 0 (0)
Infusion reactions, characterized by a recurring pattern of symptoms occurring during Naglazyme infusion, were observed in 30 (56%) of the 54 patients treated with Naglazyme across all clinical studies.
Infūzijas reakcijas, kas raksturojas ar periodisku simptomu parādīšanos Naglazyme infūzijas laikā, tika novērotas 30 (56%) no 54 pacientiem, kuri tika ārstēti ar Naglazyme visu klīnisko pētījumu laikā.
Reactions began as early as Week 6 and as late as Week 55 of study drug treatment, and occurred during multiple infusions though not always in consecutive weeks.
Reakcijas parādījās sākot ar 6. nedēļu līdz pat 55. medikamentozās ārstēšanas pētījuma nedēļai, un tika novērotastas vairāku infūziju laikā, lai gan ne vienmēr secīgās nedēļās.
The most common symptoms of these infusion reactions included fever, chills/ rigors, rash, and urticaria, although hypotension, nausea, vomiting, dyspnoea, bronchospasm, retrosternal pain, abdominal pain, headache, malaise, respiratory stress, angioneurotic oedema and joint pain were also reported.
Šo infūzijas reakciju biežākie simptomi ietvēra drudzi, aukstuma sajūtu/ drebuļus, izsitumus un nātreni, lai gan ziņots arī par hipotensiju, nelabumu, vemšanu, aizdusu, bronhu spazmām, retrosternālām sāpēm, sāpēm vēderā, galvas sāpēm, savārgumu, apgrūtinātu elpošanu, angioneirotisko tūsku un locītavu sāpēm.
52/ 54 patients (96%) treated with Naglazyme across studies were positive for antibodies to galsulfase.
52 no 54 pacientiem (96%), ārstētiem ar Naglazyme, bija pozitīva antivielu reakcija pret galsulfāzi.
The clinical significance of antibodies to galsulfase is not known.
Nav zināma pret galsulfāzi veidojošos antivielu klīniskā nozīme.
No case of overdose with Naglazyme has been reported.
Nav ziņots par pārdozēšanas gadījumiem.
Several patients have received their total dose of Naglazyme at approximately twice the recommended infusion rate without apparent adverse events.
Daži pacienti saņēma nozīmēto Naglazyme devu ar divas reizes lielāku infūzijas ātrumu, salīdzinot ar ieteikto, bez redzamām blakusparādībām.
Alimentary tract and metabolism products - enzymes, ATC code:
Farmakoterapeitiskā grupa: gremošanas trakta un vielmaiņas produkti – fermenti, ATĶ kods:
This medicinal product has been authorised under "Exceptional Circumstances".
Šis medicīniskais produkts ir reģistrēts „ ārkārtas apstākļos ”.
The European Medicines Agency (EMEA) will review any new information which may become available every year and this SPC will be updated as necessary.
5 Eiropas zāļu aģentūra (EMEA) pārskatīs visu pieejamo jauno informāciju katru gadu un zāļu apraksts tiks papildināts, ja nepieciešams.
Mucopolysaccharide storage disorders are caused by the deficiency of specific lysosomal enzymes required for the catabolism of glycosaminoglycans (GAGs).
Mukopolisaharīdu asimilēšanas traucējumus izraisa īpaša lizosomu fermenta trūkums, kurš nepieciešams glikozaminoglikānu (GAGs) katabolismam.
MPS VI is a heterogeneous and multisystemic disorder characterized by the deficiency of N-acetylgalactoasamine 4-sulfatase, a lysosomal hydrolase which catalyses the hydrolysis of sulfate moiety of the glycosaminoglycan, dermatan sulfate.
MPS VI ir heterogēns un multisistēmisks traucējums, kas raksturojas ar N- acetilgalaktozamīna 4- sulfatāzes trūkumu, kas ir lizosomu hidrolāzes grupas ferments, kurš katalizē glikozaminoglikāna sulfāta daļas – dermatānsulfāta hidrolīzi.
Reduced or absent N-acetyl galactosamine 4-sulfatase activity results in the accumulation of dermatan sulfate in many cell types and tissues.
N- acetil galaktozamīna 4- sulfatāzes samazināta iedarbība vai tās trūkums izraisa dermatānsulfāta uzkrāšanos daudzu veidu šūnās un audos.
The rationale for enzyme replacement therapy is to restore a level of enzymatic activity sufficient to hydrolyze the accumulated substrate and to prevent further accumulation.
Fermentu aizstājējterapijas loģiskais pamats ir atjaunot pietiekošu fermentu aktivitātes līmeni akumulētā substrāta hidrolīzei un turpmākas akumulācijas novēršanai.
Purified galsulfase, a recombinant form of human N-acetylgalactosamine 4-sulfatase, is a glycoprotein with a molecular weight of approximately 56 kD.
Attīrīta galsulfase, cilvēka N- acetilgalaktozamīna 4- sulfatāzes rekombinants, ir glikoproteīns ar molekulmasu apmēram 56 kD.
Galsulfase is comprised of 495 amino acids after cleavage of the N-terminus.
Galsulfase veido 495 aminoskābes pēc to N- gala sadalīšanas.
The molecule contains 6 N-linked oligosaccharide modification sites.
Molekula satur 6 N - saistītās oligosaharīda modifikācijas vietas.
After intravenous infusion, galsulfase is rapidly removed from the circulation and taken up by cells into lysosomes, most likely via mannose-6 phosphate receptors.
Pēc intravenozās ievadīšanas, galsulfase tiek ātri izdalīta no cirkulācijas un šūnas to uzkrāj lizosomās, visticamāk, caur mannozes- 6 fosfāta receptoriem.
The three clinical studies performed with Naglazyme focused on assessing the systemic manifestations of MPS VI such as endurance, joint mobility, joint pain and stiffness, upper airway obstruction, manual dexterity and visual acuity.
Ar Naglazyme tika veikti trīs klīniski pētījumi, vērsti uz MPS VI sistēmisko manifestāciju novērtējumu - t. i., novērtējot izturību, locītavu kustīgumu, locītavu sāpes un stīvumu, augšējo elpceļu obstrukciju, roku veiklību un redzes asumu.
The safety and efficacy of Naglazyme was assessed in a randomised, double blind, placebo controlled, phase 3 study of 39 MPS VI patients, ranging in age from 5 to 29 years.
Naglazyme efektivitāte tika noteikta randomizētā, dubultaklā, placebo kontrolētā 3. fāzes pētījumā, kurā piedalījās 39 MPS VI pacienti, vecuma robežās no 5 līdz 29 gadiem.
The majority of the patients presented with short stature, impaired endurance, and musculoskeletal symptoms.
Lielākā daļa pacientu bija neliela auguma, ar pavājinātu izturību, un skeleta- muskuļu sistēmas bojājuma simptomiem.
Patients who could walk more than 5 meters (m) but less than 250 m in 6 minutes of a 12 Minute Walk test or less than 400 m at the 12 minute time point at baseline were enrolled in the study.
Pētījumā tika iesaistīti pacienti, kuri sākotnēji spēja noiet vairāk par 5 metriem (m), bet mazāk par 250 m 6 minūšu laikā, 12 minūšu ilgajā iešanas testā, vai mazāk kā 400 m 12 minūšu laikā.
Patients received either 1 mg/ kg of galsulfase or placebo every week for a total of 24 weeks.
Pacienti katru nedēļu, kopumā 24 nedēļas, saņēma vai nu 1 mg/ kg galsulfase, vai arī placebo.
The primary efficacy endpoint was the numbers of meters walked in 12 minutes at Week 24 compared to the number of meters walked at baseline.
Par primārās efektivitātes rezultātu tika uzskatīts 12 minūšu laikā noieto metru skaits 24. nedēļā, salīdzinot ar sākotnēji noieto metru skaitu.
The secondary efficacy endpoints were the rate of stairs climbed in three minutes and the urinary glycosaminoglycan excretion of treated patients compared to placebo at Week 24.
Sekundārais efektivitātes rezultāts bija kāpšanas ātrums pa kāpnēm triju minūšu laikā un glikozaminoglikāna izdalīšanās ar urīnu preparātu lietojušajiem pacientiem, salīdzinot ar placebo 24. nedēļā.
Thirty-eight patients subsequently enrolled in an Open Label extension study where they received 1 mg/ kg of galsulfase every week.
Trīsdesmit astoņi pacienti sekojoši tika iesaistīti atklātā, paplašinātā pētījumā, kurā viņi katru nedēļu saņēma galsulfase devu 1 mg/ kg.
Following 24 weeks of therapy, Naglazyme-treated patients experienced a 92 ± 40 m improvement in the distance walked in 12 minutes relative to placebo-treated patients (p = 0.025).
Pēc 24 terapijas nedēļām, Naglazyme saņēmušie pacienti parādīja 92 ± 40 m uzlabojumu 12 minūšu laikā noietajā attālumā, attiecībā pret placebo saņēmušajiem pacientiem (p = 0. 025).
Treated patients experienced a 5.7 stair per minute improvement in the 3 Minute Stair Climb relative to placebo-treated patients.
Medikamentu saņēmušo pacientu uzlabojums bija 5, 7 pakāpieni/ minūtē, 3 minūšu ilgā kāpšanā pa kāpnēm, salīdzinot ar placebo saņēmušiem pacientiem.
Treated patients also experienced a mean decrease in urinary glycosaminoglycan excretion of 238 ± 17.8 μ g/ mg creatinine ± SE following 24 weeks of treatment relative to placebo-treated patients.
Ārstētajiem pacientiem arī tika novērota vidēja glikozaminoglikāna izdalīšanās samazināšanās ar urīnu 238 ± 17, 8 μg/ mg kreatinīna ± SE nākamo 24 ārstēšanas nedēļu laikā, salīdzinot ar placebo ārstētiem pacientiem.
GAG results approached the normal range for age in the Naglazyme treatment group.
GAG rezultāti Naglazyme terapiju saņēmušajai grupai tuvojās normālajām vecuma robežām.
The pharmacokinetics of galsulfase were evaluated in 13 patients with MPS VI who received 1 mg/ kg of galsulfase as a 4 hour infusion.
Galsulfase farmakokinētika tika novērtēta 13 pacientiem ar MPS VI, kuri saņēma galsulfase devu 1 mg/ kg; 4 stundu ilgā infūzijā.
After 24 weeks of treatment the mean (± Standard Deviation [SD]) maximum plasma concentration (Cmax) was 2,357 (± 1,560) ng/ ml and the mean (± SD) area under
Pēc 24 ārstēšanas nedēļām vidējā (± standartnovirze [SD]) maksimālā plazmas koncentrācija (Cmax) bija 2, 357 (± 1, 560) ng/ ml un vidējais (± SD) apvidus zem plazmas koncentrācijas- laika līknes (AUC0- t) bija 5, 860 (± 4, 184) h × ng/ ml.
The mean (± SD) volume of distribution (Vz) was 316 (± 752) ml/ kg and the mean (± SD) plasma clearance (CL) was 7.9 (± 14.7) ml/ min/ kg.
Vidējais (± SD) izplatības apjoms (Vz) bija 316 (± 752) ml/ kg un vidējais (± SD) plazmas klīrenss (CL) bija 7. 9 (± 14. 7) ml/ min/ kg.
The mean (± SD) elimination half-life (t1/ 2) was 22.8 (± 10.7) minutes at Week 24.
Vidējais (± SD) eliminācijas pusperiods (t1/ 2) bija 22. 8 (± 10. 7) minūtes 24. nedēļas laikā.
Pharmacokinetic parameters in Phase 1 patients have remained stable over the long term (through at least 194 weeks).
1. fāzes pacientu farmakokinētiskie parametri ilgstoši saglabāja savu stabilitāti (vismaz 194 nedēļu garumā).
Galsulfase is a protein and is expected to be metabolically degraded through peptide hydrolysis.
6 Galsulfase ir olbaltumviela, un prognozējams, ka tā vielmaiņas rezultātā tiks sadalīta peptīdu hidrolīzes ceļā.
Consequently, impaired liver function is not expected to affect the pharmacokinetics of galsulfase in a clinically significant way.
Tātad, nav sagaidāms, ka aknu funkciju pasliktināšanās varētu ietekmēt galsulfase farmakokinētiku klīniski nozīmīgā veidā.
Renal elimination of galsulfase is considered a minor pathway for clearance (see section 4.2).
Galsulfase izdalīšanās caur nierēm uzskatāms par mazsvarīgāku izdalīšanās ceļu no organisma (skatīt apakšpunktu 4. 2).
Non-clinical data revealed no special hazard for humans based on conventional studies of safety pharmacology, single-dose toxicity, repeated-dose toxicity or on general reproductive performance or embryo-foetal development in rats or rabbits.
Ne- klīniskajos, standartpētījumos iegūtie dati par farmakoloģisko drošību, atkārtotu devu toksicitāti, genotoksicitāti, iespējamu kancerogenitāti un toksisku ietekmi uz reproduktivitāti (žurkām) vai embrionālo- augļa attīstību žurkām vai trušiem neliecina par īpašu risku cilvēkam.
Peri- and post-natal toxicity has not been investigated.
Peri - un postnatālā toksicitāte nav tikusi pētīta.
Genotoxic and carcinogenic potential are not expected.
Nav sagaidāma potenciāla genotoksiska un kancerogēna iedarbība.
The cause of clinical relevance of the hepatic toxicity (bile duct hyperplasia / periportal inflammation) seen at clinically relevant doses in the repeated dose monkey toxicity study is not known.
Aknu toksiskuma klīniski nozīmīgi cēloņi (žultsvada hiperplāzija / periportālais iekaisums), novērotie klīniski nozīmīgās devās atkārtotās devas toksicitātes pētījumā pērtiķiem, nav zināmi.
Sodium chloride Sodium phosphate monobasic, monohydrate Sodium phosphate dibasic, heptahydrate Polysorbate 80 Water for injections
Nātrija hlorīds Nātrija dihidrogēnfosfāta monohidrāts Nātrija hidrogēnfosfāta heptahidrāts Polisorbāts 80 Ūdens injekcijām
Unopened vials:
Neatvērtiem flakoniem:
36 months.
36 mēneši.
Diluted solutions:
Izšķīdinātā veidā:
Chemical and physical in-use stability has been demonstrated for up to 4 days at room temperature (23°C - 27°C).
Ķīmiskā un fizikālā lietošanas stabilitāte tika pierādīta līdz 4 dienām ilgi, istabas temperatūrā (23°C - 27°C).
From a microbiological safety point of view, Naglazyme should be used immediately.
Vadoties pēc mikrobioloģiskās drošības apsvērumiem, Naglazyme nepieciešams izlietot nekavējoties.
If not used immediately, in-use storage times and conditions are the responsibility of the user and should normally not be longer than 24 hours at 2°C - 8°C followed by up to 24 hours at room temperature (23°C - 27°C) during administration.
Ja tas netiek lietots nekavējoši, tad izmantojamais lietošanas / uzglabāšanas laiks un apstākļi ir lietotāja atbildībā, un, normālos apstākļos, tam nevajadzētu būt ilgākam par 24 stundām pie 2°C - 8°C, ar sekojošu uzglabāšanu līdz 24 stundām, istabas temperatūrā (23°C - 27°C), ievadīšanas laikā.
Store in a refrigerator (2°C to 8°C).
Uzglabāt ledusskapī (temperatūrā 2ºC - 8ºC).
7 For storage conditions of the diluted medicinal product, see section 6.3.
Atšķaidīta medicīnas produkta uzglabāšanas nosacījumus skatīt apakšpunktā 6. 3.
Vial (type I glass) with a stopper (siliconized chlorobutyl rubber) and a seal (aluminium) with a flip- off cap (polypropylene).
Flakoni (1. klases stikla) ar aizbāzni (silikonizētā hlorbutila gumijas) un izolāciju (alumīnija) un noņemamu vāciņu (polipropilēna).
Package sizes:
Iepakojuma lielumi:
1 and 6 vials.
1 un 6 flakoni.
Not all package sizes may be marketed.
7 Visi iepakojuma lielumi tirgū var nebūt pieejami.
Each vial of Naglazyme is intended for single use only.
Katrs Naglazyme flakons paredzēts tikai vienreizējai lietošanai.
The concentrate for solution for infusion has to be diluted with sodium chloride 9 mg/ ml (0.9%) solution for infusion using aseptic technique.
Koncentrātu infūziju šķīduma pagatavošanai, ievērojot aseptiku, nepieciešams atšķaidīt ar nātrija hlorīda 9 mg/ ml (0, 9%) šķīdumu.
It is recommended that the diluted Naglazyme solution be administered to patients using an infusion set equipped with a 0.2 µm in-line filter.
Ieteicams ievadīt atšķaidīto Naglazyme šķīdumu pacientiem, izmantojot infūzijas komplektu ar 0, 2 µm iekšējo filtru.
Any unused product or waste material is to be disposed of in accordance with local requirements.
Neizlietotās zāles vai izlietotos materiālus jāiznīcina atbilstoši vietējām prasībām.
6.7 Preparation of the Naglazyme Infusion (Aseptic Technique is to be used)
6. 7 Sagatavošanās Naglazyme infūzijai (ievērojot aseptiku)
The number of vials to be diluted based on the individual patient's weight must be determined and removed from the refrigerator approximately 20 minutes in advance in order to allow them to reach room temperature.
Nepieciešamais izšķīdināšanai paredzēto flakonu skaits jānosaka atbilstoši pacienta ķermeņa masai un jāizņem no ledusskapja apmēram 20 minūtes iepriekš, lai tie sasniegtu istabas temperatūru.
Before dilution, each vial is to be inspected for particulate matter and discolouration.
Pirms atšķaidīšanas, nepieciešams pārbaudīt katru flakonu, lai konstatētu sīkās daļiņas vai krāsas izmaiņas.
The clear to slightly opalescent and colourless to pale yellow solution must be free of visible particles.
Šķīdumam jābūt caurspīdīgam līdz viegli opalescējošam un bezkrāsainam līdz bāli dzeltenam, un tas nedrīkst saturēt ar neapbruņotu aci saskatāmas daļiņas.
A volume of the sodium chloride 9 mg/ ml (0.9%) solution for infusion is to be withdrawn and discarded from a 250 ml infusion bag equal to the total volume of Naglazyme to be added.
Nātrija hlorīda 9 mg/ ml (0, 9%) infūzijas šķīdums izvelkams un izlejams no 250 ml infūzijas iepakojuma, atbilstoši kopējam pievienojamā Naglazyme daudzumam.
100 ml infusion bags should be considered for patients who are susceptible to fluid volume overload and weigh less than 20 kg; in this case the infusion rate (ml/ min) should be decreased so that the total duration remains no less than 4 hours.
Pacientiem, kuriem iespējama šķīduma pārdozēšana un ķermeņa masa ir mazāka par 20 kg, apsverams jautājums par 100 ml infūzijas iepakojuma lietošanu; šajā gadījumā nepieciešams samazināt infūzijas ātrumu (ml/ min), lai kopējais infūzijas ilgums būtu ne mazāks kā 4 stundas.
When using 100 ml bags, the volume of Naglazyme may be added directly to the infusion bag.
Lietojot 100 ml fasējumu, nepieciešamo Naglazyme daudzumu var tieši pievienot infūzijas iepakojumam.
The volume of Naglazyme is to be slowly added to the sodium chloride 9 mg/ ml (0.9%) solution for infusion.
Izmantojamo Naglazyme tilpumu lēni pievieno nātrija hlorīda 9 mg/ ml (0, 9%) infūziju šķīdumam.
The solution is to be mixed gently before infusion.
Pirms infūzijas, šķīdumu nepieciešams uzmanīgi samaisīt.
The solution is to be visually inspected for particulate matter prior to use.
Šķīdumu nepieciešams vizuāli pārbaudīt, lai konstatētu vielu daļiņu klātbūtni, pirms tā lietošanas.
Only clear and colourless solutions without visible particles should be used.
Izmantojams tikai caurspīdīgs un bezkrāsains šķīdums bez redzamu daļiņu klātbūtnes.
BioMarin Europe Limited, 164 Shaftesbury Avenue London, WC2H 8HL United Kingdom
BioMarin Europe Limited, 164 Shaftesbury Avenue London, WC2H 8HL Lielbritānija
10 A MANUFACTURER OF THE BIOLOGICAL ACTIVE SUBSTANCE AND MANUFACTURING AUTHORISATION HOLDER RESPONSIBLE FOR BATCH RELEASE
9 A BIOLOĢISKI AKTĪVĀS VIELAS RAŽOTĀJS UN RAŽOŠANAS LICENCES ĪPAŠNIEKS, KURŠ ATBILD PAR SĒRIJAS IZLAIDI
BioMarin Pharmaceutical Inc., 46 Galli Drive, Novato, CA 94949 United States of America
BioMarin Pharmaceutical Inc., 46 Galli Drive, Novato, CA 94949 Amerikas Savienotās Valstis
Catalent UK Packaging Ltd Wingates Industrial Park, Westhoughton, Bolton, Lancs, BL5 3XX United Kingdom
Catalent UK Packaging Ltd Wingates Industrial Park, Westhoughton, Bolton, Lancs, BL5 3XX Lielbritānija
Medicinal product subject to restricted medical prescription (See Annex I:
Zāles ar parakstīšanas ierobežojumiem (Skatīt pielikumu I:
The MAH commits to performing the studies and additional pharmacovigilance activities detailed in the Pharmacovigilance Plan.
Reģistrācijas apliecības īpašniekam jāveic farmakovigilances plānā norādītie pētījumi un papildus farmakovigilances aktivitātes.
An updated Risk Management Plan should be provided as per the CHMP Guideline on Risk Management System for medicinal products for human use.
Nepieciešams nodrošināt atjauninātu riska menedžmenta plānu atbilstoši Cilvēkiem paredzēto zāļu komitejas norādījumiem par cilvēkiem lietojamo zāļu riskvadības sistēmu.
The Marketing Authorisation Holder shall complete the following programme of studies within the specified time frame, the results of which shall form the basis of the annual reassessment of the benefit/ risk profile.
Reģistrācijas apliecības īpašniekam jāizpilda šī pētījumu programma noteiktajā laikā, un tās rezultāti kalpos par pamatu ikgadējai ieguvumu/ riska profila novērtēšanai.
11 Specific Obligations:
10 Specifiskas saistības
Description:
Apraksts:
Due Date
Izpildes termiņš
Module 5 – Clinical
Modulis 5 - klīniskais
1.
SO2 001. 3 Lai novērtētu ilgstošā laika posmā ārstēšanas ar Naglazyme drošības un efektivitātes datus, tiks realizēta Klīniskā uzraudzības programma (KUP).
Interim results will be provided in the CSP Annual Reports.
Pagaidu rezultāti tiks nodrošināti KUP ikgadējos ziņojumos.
Higher antibody levels (> 10OD/ uL) will be compared with the subject ’ s urinary GAG values with a view to assess potential impacts on efficacy.
Naglazyme drošības un efektivitātes novērtējums bērniem, jaunākiem par 5 gadiem Augstākās antivielu koncentrācijas tiks salīdzinātas ar pacientu urīna glikozaminoglikānu (GAG) lielumiem, lai novērtētu potenciālo ietekmi uz efektivitāti.
Samples from those subjects who have a consistent increase in urinary GAG values together with high antibody levels will have their antibody samples assessed for evidence of neutralizing activities.
Tiem pacientu paraugiem, kuros būs novērojams pastāvīgs urīna GAG lielumu pieaugums kopā ar augstām antivielu koncentrācijām, tiks veikts antivielu paraugu novērtējums neitralizējošu aktivitāšu konstatēšanai.
Samples for IgG antibody will be collected at specific intervals.
Ar noteiktiem laika intervāliem tiks noņemti paraugi IgG antivielas konstatēšanai.
If a physician suspects an IgE mediated reaction they have been advised in the protocol to request IgE antibody presence to be conducted by the MAH.
Ja ārstam radīsies aizdomas uz IgE izraisītu reakciju, viņi būs protokolā informēti pieprasīt reģistrācijas apliecības īpašniekam izmeklēt uz IgE antivielas klātbūtni.
This protocol has been initiated in the United States and will be submitted to Ethics Committees in several EU countries (UK, Germany, France, Portugal, Italy) with known MPS VI patients at the end of September 2005.
Šis protokols tika ieviests ASV un tiks iesniegts vairāku ES valstu Ētikas komitejās (Lielbritānijā, Vācijā, Francijā, Portugālē, Itālijā) par pacientiem ar apstiprinātu MPS VI diagnozi 2005. gada septembra beigās.
The final study report under this CSP will be submitted by 31 July 2020.
Noslēdzošais šīs Klīniskās uzraudzības programmas (KUP) pētījuma ziņojums tiks iesniegts 2020. gada 31 jūlijā.