qanastek/EMEA-V3 huggingface dataset:
Soliris is a concentrate that is made up into a solution for infusion.
Soliris – tai koncentratas infuziniam tirpalui ruošti.
It contains the active substance eculizumab.
Jo sudėtyje yra veikliosios medžiagos ekulizumabo.
What is Soliris used for?
Kam vartojamas Soliris?
Soliris is used to treat patients with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PNH), a rare, life- threatening genetic disease that causes the red blood cells to be broken down too quickly.
Soliris skirtas gydyti pacientus, sergančius paroksizmine naktine hemoglobinurija (PNH), reta pavojinga gyvybei genetine liga, dėl kurios pernelyg greitai suyra raudonieji kraujo kūneliai.
This results in anaemia (low red blood cell counts), thrombosis (formation of blood clots in the blood vessels) and dark urine.
Dėl jos atsiranda anemija (mažas raudonųjų kūnelių kraujyje kiekis), susidaro kraujo krešuliai ir patamsėja šlapimas.
Because the number of patients with PNH is low, the disease is considered ‘ rare’, and Soliris was designated an ‘ orphan medicine ’ (a medicine used in rare diseases) on 17 October 2003.
Soliris buvo priskirtas vadinamųjų „ retųjų vaistų “ (vaistai retoms ligoms gydyti) grupei.
How is Soliris used?
Kaip vartoti Soliris?
Soliris should be given by a healthcare professional, such as a doctor or nurse, under the supervision of a doctor who has experience in the management of patients with blood disorders.
Pradėti gydymą Soliris gali tik kvalifikuotas medicinos darbuotojas, seselė arba gydytojas, prižiūrint gydytojui, turinčiam hematologinių ligų gydymo patirties.
Treatment with Soliris consists of an intravenous infusion (drip into a vein) of 600 mg over 25 to 45 minutes once a week, followed by 900 mg in the fifth week.
Soliris vartojamas intraveninių (lašinama į veną) infuzijų būdu, t. y. kas savaitę per 25– 45 minutes į veną sulašinama 600 mg ekulizumabo, o penktąją savaitę sulašinama 900 mg ekulizumabo dozė.
Thereafter, the dose should be maintained at 900 mg, given approximately every two weeks.
Po to, maždaug kas dvi savaites į veną sulašinama 900 mg ekulizumabo dozė.
At least two weeks before starting Soliris treatment, patients must be vaccinated against meningitis caused by the bacterium Neisseria meningitidis and revaccinated according to current guidelines.
Bent jau prieš dvi savaites iki gydymo Soliris pradžios visi pacientai turi būti paskiepyti nuo Neisseria meningitides bakterijos ir pakartotinai vakcinuojami remiantis galiojančiomis rekomendacijomis.
Soliris has not been studied in children or in patients who have problems with their kidneys or liver.
Nebuvo tirtas Soliris poveikis vaikams ir inkstų arba kepenų funkcijos sutrikimų turintiems pacientams.
Patients who receive Soliris must be given a special card that explains the symptoms of certain types of infection, instructing them to seek medical care immediately if they experience them.
Soliris gydomiems pacientams turi būti išduotos paciento kortelės, kuriose pateikta informacija apie tam tikros infekcijos požymius ir simptomus, taip pat pacientams paaiškinama, kokiais atvejais reikia nedelsiant kreiptis į gydytoją.
How does Soliris work?
Kaip veikia Soliris?
The active substance in Soliris, eculizumab, is a monoclonal antibody.
Soliris veiklioji medžiaga ekulizumabas yra monokloninis antikūnas.
Eculizumab has been designed to bind to the C5 complement protein, which is part of the body’ s defence system called ‘ complement’.
Ekulizumabas prisijungia išskirtinai prie komplemento proteino C5, kuris sudaro organizmo apsaugos sistemos dalį „ komplementą “.
In PNH, patients have a defect in a protein (called CD59) on the surface of their red blood cells that normally stops complement from attacking the cells.
PNH pažeidžia pacientų raudonųjų kraujo kūnelių paviršiuje esančio proteino (CD59) funkciją.
This defect results in complement destroying the
Šis proteinas paprastai neleidžia komplementui atakuoti ląstelių.
7 Westferry Circus, Canary Wharf, London E14 4HB, UK Tel.
Dėl šios funkcijos sutrikimo 7 Westferry Circus, Canary Wharf, London E14 4HB, UK Tel.
(44-20) 74 18 84 00 Fax (44-20) 74 18 84 16 E-mail: mail@emea. europa. eu http: / /www. emea. europa. eu ©EMEA 2007 Reproduction and/ or distribution of this document is authorised for non commercial purposes only provided the EMEA is acknowledged red blood cells.
(44- 20) 74 18 84 00 Fax (44- 20) 74 18 84 16 E- mail: mail@ emea. europa. eu http: // www. emea. europa. eu ©EMEA 2007 Reproduction and/ or distribution of this document is authorised for non commercial purposes only provided the EMEA is acknowledged komplementas ima naikinti raudonuosius kraujo kūnelius.
By blocking the C5 complement protein, eculizumab prevents complement from attacking the cells, reducing their destruction and improving the symptoms of the disease.
Blokuodamas komplemento proteiną C5, ekulizumabas neleidžia komplementui atakuoti ląstelių, sumažina jų naikinimą ir palengvina kitus ligos simptomus.
How has Soliris been studied?
Kaip buvo tiriamas Soliris?
The effects of Soliris were first tested in experimental models before being studied in humans.
Pirmiausia Soliris poveikis buvo išbandytas su eksperimentiniais modeliais ir tik tada buvo tiriamas jo poveikis žmonėms.
Soliris has been studied in one main study involving 88 adult patients with PNH who had had at least four blood transfusions for anaemia in the previous year.
Buvo atliktas vienas pagrindinis Soliris tyrimas, kuriame dalyvavo 88 PNH sergantys pacientai, kuriems per paskutinius metus dėl mažakraujystės buvo atlikti bent keturi kraujo perpylimai.
The effects of Soliris were compared with those of placebo (a dummy treatment).
Soliris poveikis buvo lyginamas su placebo (gydomojo poveikio neturinčios medžiagos) poveikiu.
The main measures of effectiveness were the proportion of patients whose levels of haemoglobin (a protein found in red blood cells) remained above their individual target level, and the number of red blood cell transfusions that the patients needed during the first 26 weeks of treatment.
Pagrindinis veiksmingumo matas buvo pacientų, kurių hemoglobino (raudonųjų kraujo kūnelių proteinas) rodikliai tebeviršijo individualiai jiems numatytą lygį, dalis, ir pacientams per 26 gydymo savaites reikalingų eritrocitų perpylimų skaičius.
What benefit has Soliris shown during the studies?
Kokia Soliris nauda atsiskleidė tyrimų metu?
Soliris was more effective than placebo in improving the symptoms of PNH.
Tyrimų metu nustatyta, kad gydant PNH, Soliris veiksmingiau sušvelnino simptomus nei placebas.
In the main study, 21 (49%) of the 43 patients receiving Soliris had stable haemoglobin levels, and, on average, they did not need any transfusions of red blood cells.
Pagrindinio tyrimo metu nustatyta, kad 21 (49 proc.) iš 43 pacientų gydymas Soliris stabilizavo hemoglobino lygį ir, apskritai, jiems nereikėjo atlikti eritrocitų perpylimo.
In comparison, none of the 44 patients receiving placebo had stable haemoglobin levels, and they needed an average of 10 transfusions.
Jiems vidutiniškai teko atlikti po 10 perpylimų.
What is the risk associated with Soliris?
Kokia su Soliris vartojimu siejama rizika?
The most common side effects with Soliris (seen in more than 1 patient in 10) are urinary tract infection (infection of the structures that carry urine), nasopharyngitis (inflammation of the nose and throat), upper respiratory tract infection (colds), dizziness, headache, diarrhoea, nausea (feeling sick), back pain, arthralgia (joint pain), pyrexia (fever) and contusion (bruising).
Labai dažnas (daugiau kaip 1 iš 10 pacientų) Soliris šalutinis poveikis yra šlapimo takų infekcija, nazofaringitas (nosies ir gerklės uždegimas), viršutinių kvėpavimo takų infekcija (peršalimas), galvos svaigimas, galvos skausmas, viduriavimas, pykinimas, nugaros skausmas, artralgija (sąnarių skausmas), karščiavimas ir kraujosruvos.
For the full list of all side effects reported with Soliris, see the Package Leaflet.
Išsamų visų šalutinių reiškinių, apie kuriuos pranešta gydant Soliris, sąrašą galima rasti informaciniame lapelyje.
Because of an increased risk of meningitis, Soliris should not be given to people who are infected with Neisseria meningitidis, or who have not been vaccinated against this bacterium.
Dėl padidėjusio pavojaus susirgti meningitu Soliris draudžiama skirti Neisseria meningitidis infekuotiems arba nuo šios ligos nevakcinuotiems asmenims.
It should not be used in people who may be hypersensitive (allergic) to eculizumab, mouse proteins or any of the other ingredients, or who have, or are thought to have, inherited deficiencies in complement.
Soliris draudžiama skirti žmonėms, kurie jautrūs (alergiški) ekulizumabui, pelių proteinams arba bet kurioms kitoms sudėtinėms medžiagoms, taip pat žmonėms, kurie turi arba gali turėti įgimtą komplemento deficitą.
Why has Soliris been approved?
Kodėl Soliris buvo patvirtintas?
The Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) decided that the benefits of Soliris are greater than its risks for the treatment of patients with PNH, but noted that evidence of the benefit of Soliris is limited to patients who have had blood transfusions in the past.
Žmonėms skirtų vaistų komitetas (CHMP) nusprendė, kad Soliris teikiama nauda yra didesnė už keliamą riziką, kai vaistas vartojamas PNH sergantiems pacientams gydyti, tačiau pažymėjo, kad pateikta per mažai įrodymų dėl Soliris naudos pacientams, kuriems buvo anksčiau atlikti kraujo perpylimai.
The Committee recommended that Soliris be given marketing authorisation.
Komitetas rekomendavo išduoti Soliris registravimo liudijimą.
Which measures are being taken to ensure the safe use of Soliris?
Kokia informacija dar turi būti pateikta apie Soliris?
The company that makes Soliris will agree the details of a system in each Member State that will ensure that distribution of the medicine only occurs after checking that the patient has been vaccinated appropriately.
Soliris gaminanti bendrovė išsamiai aptaria su valstybėmis narėmis atitinkamos sistemos, užtikrinančios, jog vaistas būtų skirtas tik patikrinus, ar pacientas tinkamai vakcinuotas, įdiegimą.
It will also provide prescribers with information on the safety of the medicine.
Tai pat ši sistema padės teikti vaisto saugumo informaciją vaistą skiriantiems asmenims.
Other information about Soliris:
Kita informacija apie Soliris:
The European Commission granted a marketing authorisation valid throughout the European Union for Soliris to Alexion Europe SAS on 20 June 2007.
Birželio 20 d.
The summary of opinion of the Committee for Orphan Medicinal Products for Soliris is available here.
Retųjų vaistų komiteto nuomonės dėl Soliris santrauką galima rasti čia.
The full EPAR for Soliris can be found here.
Išsamų Soliris EPAR galima rasti čia.
This summary was last updated in 05-2007.
Ši santrauka paskutinį kartą buvo atnaujinta 2007- 05.
Soliris 300 mg concentrate for solution for infusion
Soliris 300 mg koncentratas infuziniam tirpalui
Each vial of 30 ml contains 300 mg of eculizumab (10 mg/ ml).
Kiekviename 30 ml buteliuke yra 300 mg ekulizumabo (10 mg/ ml).
Eculizumab is a humanised monoclonal IgG2/ 4κ antibody produced in NS0 cell line by recombinant DNA technology.
Ekulizumabas yra humanizuotas monokloninis antikūnas IgG2/ 4κ, pagamintas NS0 ląstelių linijoje, naudojant rekombinacinę DNR technologiją.
After dilution, the final concentration of the solution to be infused is 5mg/ ml.
Po atskiedimo, galutinė infuzijai paruošto tirpalo koncentracija yra 5mg/ ml.
Excipients:
Pagalbinė medžiaga: natris (5, 00 mmol vienoje dozėje (1 buteliuke)).
Sodium (5.00 mmol per dose (1 vial))
Visos pagalbinės medžiagos išvardytos 6. 1 skyriuje.
Concentrate for Solution for Infusion.
Koncentratas infuziniam tirpalui.
Clear, colorless, pH 7.0 solution.
Skaidrus bespalvis tirpalas, kurio pH lygus 7, 0.
Soliris (eculizumab) is indicated for the treatment of patients with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PNH).
Soliris (ekulizumabas) skirtas gydyti pacientus, sergančius paroksizmine naktine hemoglobinurija (PNH).
Evidence of clinical benefit of Soliris in the treatment of patients with PNH is limited to patients with history of transfusions.
Įrodymai apie Soliris klinikinę naudą gydant pacientus, sergančius PNH, apsiriboja pacientais, kuriems anksčiau buvo atliktas kraujo perpylimas.
To reduce the risk of meningococcal infection (Neisseria meningitidis), all patients must be vaccinated at least 2 weeks prior to receiving Soliris and must be re-vaccinated according to current medical guidelines for vaccination use (see section 4.4).
Siekiant sumažinti meningokokinės infekcijos (Neisseria meningitidis) riziką, likus mažiausiai dviem savaitėms iki gydymo Soliris pradžios, visi pacientai turi būti paskiepyti ir skiepijami pakartotinai pagal galiojančias vakcinų vartojimo medicinines gaires (žr.
Soliris should be administered by a healthcare professional and under the supervision of a physician experienced in the management of patients with haematological disorders.
4. 4 skyrių).
The dosing regimen consists of a 5-week initial phase followed by a maintenance phase:
Soliris sulašinti į veną gali tik kvalifikuotas medicinos darbuotojas prižiūrint gydytojui, turinčiam hematologinių ligų gydymo patirties.
600 mg of eculizumab via a 25 - 45 minute intravenous infusion every week for the first 4 weeks, followed by 900 mg of eculizumab for the fifth week of the initial phase.
Dozavimo režimą sudaro 5 savaičių pradinis etapas, po kurio seka palaikomasis etapas: • Pradinio etapo metu rekomenduojama dozė pirmąsias 4 savaites yra 600 mg ekulizumabo, lašinamo į veną kas savaitę per 25 – 45 minutes, o penktąją pradinio etapo savaitę – lašinama 900 mg ekulizumabo dozė. • Palaikomojo etapo metu rekomenduojama 900 mg ekulizumabo dozė, lašinama į veną per 25 – 45 minutes kas 14 ± 2 dienas (žr.
Maintenance phase:
5. 1 skyrių).
Instructions for preparation of the diluted solutions are described in section 6.6.
Tirpalų paruošimo instrukcijos pateiktos 6. 6 skyriuje.
2 Do not administer as an intravenous push or bolus injection.
2 Vaisto į veną negalima sušvirkšti iš karto arba boliuso būdu.
Soliris should only be administered via intravenous infusion as described below.
Soliris reikia vartoti tik į veną, kaip aprašyta toliau.
The diluted solution of Soliris should be administered by intravenous infusion over 25 – 45 minutes via gravity feed, a syringe-type pump, or an infusion pump.
Soliris praskiesto tirpalo infuzija turi būti daroma į veną 25 – 45 minutes naudojant lašelinę, pompą su švirkštu arba infuzinę pompą.
It is not necessary to protect the diluted solution of Soliris from light during administration to the patient.
Lašinant pacientui Soliris, praskiestą tirpalą apsaugoti nuo šviesos nebūtina.
Patients should be monitored for one hour following infusion.
Po infuzijos pacientus reikia vieną valandą stebėti.
If an adverse event occurs during the administration of Soliris, the infusion may be slowed or stopped at the discretion of the physician.
Jei vartojant Soliris pasireiškia šalutiniai reiškiniai, gydytojo nuožiūra būtina sulėtinti infuzijos greitį arba ją iš viso nutraukti.
If the infusion is slowed, the total infusion time may not exceed two hours.
Jei infuzijos greitis sumažinamas, bendra infuzijos trukmė negali viršyti dviejų valandų.
Children and Adolescents:
5. 2 skyrių).
There is no experience in children (see section 5.2) Elderly:
Pagyvenę pacientai:
Soliris may be administered to patients aged 65 years and over.
Soliris galima skirti 65 metų ir vyresniems pacientams.
There is no evidence to suggest that any special precautions are needed when older people are treated – although experience with Soliris in this patient population is still limited.
Nėra jokių įrodymų, kad gydant vyresnio amžiaus pacientus reikalingos kokios nors ypatingos atsargumo priemonės – nors vartojimo patirtis šių pacientų grupėje dar ribota.
Renal impairment:
Sutrikusi inkstų funkcija:
The safety and efficacy of Soliris have not been studied in patients with renal impairment.
Soliris saugumas ir veiksmingumas, gydant pacientus, kurių inkstų funkcija sutrikusi, nėra tirtas.
Hepatic impairment:
Sutrikusi kepenų funkcija:
The safety and efficacy of Soliris have not been studied in patients with hepatic impairment.
Soliris saugumas ir veiksmingumas, gydant pacientus, kurių kepenų funkcija sutrikusi, nėra tirtas.
Hypersensitivity to eculizumab, murine proteins or to any of the excipients.
Padidėjęs jautrumas ekulizumabui, pelių proteinams arba bet kuriai pagalbinei medžiagai.
Do not initiate Soliris therapy in patients:
Gydymo Soliris negalima pradėti pacientams, kurie:
• with unresolved Neisseria meningitidis infection. • who are not currently vaccinated against Neisseria meningitidis. • who have known or suspected hereditary complement deficiencies.
• nėra galutinai išgydyti nuo Neisseria meningitidis infekcijos; • nėra paskiepyti nuo Neisseria meningitidis; • serga arba kuriems įtariamas paveldimas komplementų trūkumas.
Soliris is not expected to affect the aplastic component of anaemia in patients with PNH.
Nemanoma, kad Soliris daro poveikį PNH sergančių pacientų anemijos aplaziniam komponentui.
Meningococcal Infection:
Meningokokinė infekcija.
Due to its mechanism of action, the use of Soliris increases the patient’s susceptibility to meningococcal infection (Neisseria meningitidis).
Vartojant Soliris, dėl jo veikimo mechanizmo padidėja pacientų imlumas meningokokinei infekcijai (Neisseria Meningitidis).
These patients might be at risk of disease by uncommon serogroups (particularly Y, W135 and X), although meningococcal disease due to any serogroup may occur.
Šiems pacientams gali iškilti pavojus susirgti retų serogrupių (ypač Y, W135 ir X) infekcija, nors gali pasireikšti ir kitos serogrupės meningokokinė infekcija.
To reduce the risk of infection, all patients must be vaccinated at least 2 weeks prior to receiving Soliris and must be re-vaccinated according to current medical guidelines for vaccination use.
Siekiant sumažinti infekcijos riziką, likus mažiausiai dviem savaitėms iki gydymo Soliris pradžios, visi pacientai turi būti paskiepyti ir skiepijami pakartotinai pagal galiojančias vakcinų vartojimo medicinines gaires.
Tetravalent vaccines against serotypes A, C, Y and W135 are strongly recommended, preferably conjugated ones.
Griežtai rekomenduojama naudoti keturvalentes konjuguotas vakcinas prieš A, C, Y ir W135 serogrupes.
Vaccination may not be sufficient to prevent meningococcal infection.
Vakcinacijos gali nepakakti, norint išvengti meningokokinės infekcijos.
Consideration should be given to official guidance on the appropriate use of antibacterial agents.There have been 3 reported cases of meningococcal infection in Soliris treated patients: two in vaccinated PNH patients and one in an unvaccinated patient with idiopathic membranous glomerulonephropathy.
Pranešta apie 3 meningokokine infekcija susirgusius Soliris gydytus pacientus: du iš jų buvo paskiepyti PNH sergantys pacientai, o trečias – neskiepytas idiopatine membranine glomerulonefropatija sergantis pacientas.
All patients should be monitored for early signs of meningococcal infection, evaluated immediately if infection is suspected, and treated with antibiotics if necessary.
Visus pacientus būtina stebėti, kad pirmieji meningokokinės infekcijos simptomai būtų nedelsiant įvertinti, įtarus infekciją, ir, jei reikia, pacientai gydomi antibiotikais.
Patients should be informed of these signs and symptoms and steps taken to seek medical care immediately (see Patient Information Leaflet for a description).
Pacientus reikia informuoti apie šiuos požymius bei simptomus, dėl kurių jie turėtų nedelsiant kreiptis medicininės pagalbos (aprašymas pateiktas paciento informaciniame lapelyje).
Other Systemic Infections:
Kitos sisteminės infekcijos.
Due to its mechanism of action, Soliris therapy should be administered with caution to patients with active systemic infections.
Gydymą Soliris dėl jo veikimo mechanizmo reikia apdairiai skirti pacientams, sergantiems aktyviomis sisteminėmis infekcijomis.
The overall severity and frequency of infections in Soliris treated patients was similar to placebo treated patients in clinical studies, although an increase in the number and severity of infections, particularly due to encapsulated bacteria, cannot
Klinikinių tyrimų metu bendras infekcijų sunkumas ir dažnumas Soliris gydytų pacientų grupėje buvo panašus į placebą vartojusių pacientų grupės, nors negali būti atmesta didesnė ir sunkesnių infekcinių susirgimų, ypač dėl apvalkale
3 be excluded.
3 esančios bakterijos, tikimybė.
Patients should be provided with information from the Patient Information Leaflet to increase their awareness of potential serious infections and the signs and symptoms of them.
Informacija pacientams turi būti pateikta paciento informaciniame lapelyje, kad jie būtų geriau susipažinę su galinčiomis kilti sunkiomis infekcijomis, jų požymiais bei simptomais.
Infusion Reactions:
Reakcijos į infuziją.
As with all therapeutic proteins, administration of Soliris may result in infusion reactions or immunogenicity that could cause allergic or hypersensitivity reactions (including anaphylaxis), though immune system disorders within 48 hours of Soliris administration did not differ from placebo treatment in PNH and non-PNH studies conducted with Soliris.
Vartojant Soliris, kaip ir visus kitus gydymui naudojamus proteinus, gali pasireikšti reakcijos į infuziją arba imunogeniškumas, kuris gali sukelti alergines arba padidėjusio jautrumo reakcijas (įskaitant anafilaksiją), nors imuninės sistemos sutrikimai, nustatyti per 48 valandų laikotarpį, per kurį buvo vartojamas Soliris, nesiskyrė nuo sutrikimų, pasireiškusių pacientams, sergantiems PNH ir vartojusiems placebą, ir pacientams, nesergantiems PNH ir vartojusiems Soliris.
In clinical trials, no PNH patients experienced an infusion reaction which required discontinuation of Soliris.
Klinikinių tyrimų metu PNH sergantiems pacientams nepasireiškė sunkios reakcijos į infuziją, dėl kurių reikėtų nutraukti Soliris vartojimą.
Soliris administration should be interrupted in all patients experiencing severe infusion reactions and appropriate medical therapy administered.
Gydymą Soliris būtina nutraukti visiems pacientams, kuriems pasireiškė sunkios reakcijos į infuziją, ir jiems turi būti skiriamas atitinkamas gydymas.
Infrequent, low titre antibody responses have been detected in Soliris treated patients across all PNH and non-PNH studies with a frequency (3.4%) similar to that of placebo (4.8%).
Tiek sergančių PNH, tiek nesergančių PNH pacientų, gydytų Soliris, tyrimų metu retais atvejais buvo nustatytas žemo titro antikūnų atsakas, kurio dažnumas (3, 4 proc.) buvo panašus į placebą vartojusių pacientų atsako dažnumą (4, 8 proc.).
No patients have been reported to develop neutralizing antibodies following therapy with Soliris, and there has been no observed correlation of antibody development to clinical response or adverse events.
Nė vienam pacientui po gydymo Soliris neišsivystė neutralizuojantys antikūnai, ir nebuvo pastebėta antikūnų išsivystymo sąryšio su klinikiniu atsaku ar šalutiniais poveikiais.
Immunization:
Imunizacija.
Prior to initiating Soliris therapy, it is recommended that PNH patients should receive immunizations according to current immunization guidelines.
Prieš pradedant gydymą Soliris, rekomenduojama imunizuoti PNH sergančius pacientus pagal galiojančias imunizacijos rekomendacijas.
Additionally, all patients must be vaccinated against meningococcus at least 2 weeks prior to receiving Soliris.
Be to, likus mažiausiai dviem savaitėms iki gydymo Soliris pradžios, visi pacientai turi būti skiepijami nuo meningokokinės infekcijos.
If available, tetravalent, conjugated vaccines are recommended (see meningococcal disease).
Rekomenduojama naudoti keturvalentes konjuguotas vakcinas, jei jos prieinamos (žr. meningokokinė infekcija).
Treatment with Soliris should not alter anticoagulant management.
Antikoaguliantų terapija: gydymas Soliris nepakeičia antikoaguliantų vartojimo.
Laboratory Monitoring:
Laboratorinis stebėjimas.
PNH patients should be monitored for signs and symptoms of intravascular haemolysis, including serum lactate dehydrogenase (LDH) levels.
PNH sergantiems pacientams turi būti nuolat stebimi intravaskulinės hemolizės požymiai ir simptomai, įskaitant laktatdehidrogenazės (LDH) serume lygį.
PNH patients receiving Soliris therapy should be similarly monitored for intravascular haemolysis by measuring LDH levels, and may require dose adjustment within the recommended 14±2 day dosing schedule during the maintenance phase (up to every 12 days).
PNH sergantys pacientai, gydomi Soliris, taip pat turi būti analogiškai stebimi, sekant intravaskulinės hemolizės požymius, matuojant LDH lygius, ir palaikomojo gydymo etapo metu (maždaug kas 12 dienų) pagal 14+ / - 2 dienų dozavimo grafiką vartojamos dozės gali būti pakoreguotos.
Treatment Discontinuation:
Gydymo nutraukimas.
Patients who discontinue treatment with Soliris should be monitored for signs and symptoms of serious intravascular haemolysis.
Pacientai, kurių gydymas Soliris nutraukiamas, taip pat turi būti stebimi, siekiant nustatyti sunkios intravaskulinės hemolizės požymius ir simptomus.
Serious haemolysis is identified by serum LDH levels greater than the pre-treatment level, along with any of the following: greater than 25% absolute decrease in PNH clone size (in the absence of dilution due to transfusion) in one week or less; a haemoglobin level of < 5 gm/dL or a decrease of > 4 gm/dL in one week or less; angina; change in mental status; a 50% increase in serum creatinine level; or thrombosis.
(dėl atskiedimo stokos atlikus kraujo perpylimą); per savaitę ar mažiau hemaglobino lygis tampa mažesnis nei < 5 g/ dl arba sumažėja daugiau nei > 4 g/ dl; angina; psichinės būklės pokyčiai; 50 proc. padidėja kreatinino lygis serume arba pasireiškia trombozė.
Monitor any patient who discontinues Soliris for at least 8 weeks to detect serious haemolysis and other reactions.
Pacientai, kuriems gydymas Soliris nutrauktas, turi būti stebimi mažiausiai 8 savaites dėl sunkios hemolizės arba kitų reakcijų.
If serious haemolysis occurs after Soliris discontinuation, consider the following procedures/treatments: blood transfusion (packed RBCs), or exchange transfusion if the PNH RBCs are > 50% of the total RBCs by flow cytometry; anticoagulation; corticosteroids; or reinstitution of Soliris.
Jeigu po gydymo Soliris nutraukimo pasireiškia sunki hemolizė, apsvarstomos šios procedūros/ gydymas: kraujo perpylimas (konservuota eritrocitų masė) arba pakaitinis kraujo perpylimas, jei tėkmės citometrijos būdu nustatyta, kad PNH raudonųjų kraujo kūnelių yra > 50 proc. bendro raudonųjų kraujo kūnelių kiekio; antikoaguliacijos priemonės; gydymas kortikosteroidais; pakartotinis gydymas Soliris.
In PNH clinical studies, 16 patients discontinued the Soliris treatment regimen.
Atliekant PNH klinikinius tyrimus, 16 pacientų gydymas Soliris buvo nutrauktas.
Serious haemolysis was not observed.
Tyrimų metu sunkios hemolizės atvejų nenustatyta.
This medicinal product contains 5.00 mmol sodium per dose (1 vial).
Pagalbinės medžiagos: šio vaisto vienoje dozėje (1 buteliuke) yra 5, 00 mmol natrio.
To be taken into consideration by patients on a controlled sodium diet.
Į tai turi būti atsižvelgta gydant pacientus, kurie laikosi sumažinto natrio kiekio dietos.
For Soliris, no clinical data on exposed pregnancies are available.
4 Nėštumas Klinikinių duomenų apie Soliris vartojimą nėštumo metu nėra.
Animal reproduction studies have not been conducted with eculizumab (see section 5.3).
5. 3 skyrių).
4 Human IgG are known to cross human placental barrier, and thus eculizumab may potentially cause terminal complement inhibition in the foetal circulation.
Žinoma, kad žmogaus IgG nesulaiko placentos barjeras, todėl ekulizumabas gali sukelti mirtiną embriono apytakos sutrikimą.
Therefore, Soliris should be given to a pregnant woman only if clearly needed.
Todėl Soliris nėštumo metu vartoti negalima, išskyrus neabejotinai būtinus atvejus.
Woman of childbearing potential have to use adequate contraception methods during treatment and up to 5 months after treatment.
Vaisingo amžiaus moterys gydymo metu ir 5 mėnesius po gydymo turi naudotis tinkamais kontracepcijos metodais.
It is not known whether eculizumab is secreted into human milk.
Žindymas Nežinoma, ar ekulizumabas patenka į moters pieną.
Since many medicinal products and immunoglobulins are secreted into human milk, and because of the potential for serious adverse reactions in nursing infants, lactation should be discontinued during treatment and up to 5 months after treatment.
Kadangi daugelis vaistų ir imunoglobulinų patenka į moters pieną ir dėl to žindomiems kūdikiams gali pasireikšti šalutinis poveikis, žindymas gydymo metu ir 5 mėnesius po gydymo turi būti nutrauktas.
No studies on the effects on the ability to drive and use machines have been performed.
4. 8 Nepageidaujamas poveikis
4.8 Undesirable effects Eculizumab for the treatment of PNH was studied in three clinical studies that included 195 eculizumab-treated patients and most of these patients have been enrolled in the E05-001 extension study.
Ekulizumabo poveikis gydant PNH sergančius pacientus buvo tirtas trijuose klinikiniuose tyrimuose, kuriuose dalyvavo 195 ekulizumabu gydyti pacientai ir dauguma šių pacientų buvo įtraukti į E05- 001 išplėstinį tyrimą.
There was one pivotal trial comparing the eculizumab-treatment arm to a placebo-treatment arm.
Buvo atliktas vienas pagrindinis tyrimas, kurio metu buvo lyginamas gydymas ekulizumabu ir placebu.
The most commonly reported adverse reactions are headache, nasopharyngitis, nausea, pyrexia, myalgia, fatigue, and herpes simplex, each occurring in 5 or more out of 100 patients.
Dažniausiai pasireiškiantys šalutiniai poveikiai (galintys pasireikšti daugiau kaip 5 iš 100 pacientų) yra galvos skausmas, nazofaringitas, pykinimas, karščiavimas, raumenų skausmai, nuovargis ir paprastoji pūslelinė.
Adverse events reported at a very common (≥1/10) or common (> 5/100 and < 10/100) frequency with eculizumab in a total of 140 patients in C04-001 and C04-002 are listed by system organ class and preferred term in Table 1.
Šalutiniai poveikiai, apie kuriuos, gydant ekulizumabu, C04- 001 ir C04- 002 tyrimų metu pranešta labai dažnai (≥1/ 10) ar dažnai (nuo ≥5/ 100 iki < 10/ 100), ir kurie pasireiškė iš viso 140 pacientų, išvardyti pagal organų sistemų klases ir pirmenybę turinčius terminus 1 lentelėje.
Adverse events were mostly mild to moderate in severity.
Šalutiniai poveikiai daugiausia buvo lengvi arba vidutinio sunkumo.
Uncommon or rare events cannot be estimated due to limited patient exposure (195 PNH patients).
Nedažni arba reti atvejai negali būti įvertinti dėl nedidelio pacientų skaičiaus ((195 PNH pacientų).
Adverse Events Reported in Studies C04-001 and C04-002 Adverse Event
Šalutiniai poveikiai, apie kuriuos pranešta C04- 001 ir C04- 002 tyrimų metu Šalutiniai poveikiai
Preferred Term
Pirmenybę turintis terminas
System Organ Class Infections and infestations
Organų sistemos klasė Infekcijos ir infestacijos
Very Common (> 1/10) Urinary tract infection Nasopharyngitis Upper Respiratory Tract Infection
Dažni (nuo 5/ 100 iki < 1/ 10) Kvėpavimo takų infekcija
Common (5/100 – 1/10) Respiratory Tract Infection Herpes Simplex Sinusitis Viral Infection Gastroenteritis
Šlapimo takų infekcija Paprastoji pūslelinė Nazofaringitas Sinusitas Viršutinių kvėpavimo takų infekcija Virusinė infekcija Gastroenteritas
Psychiatric disorders Nervous System Disorders
Psichikos sutrikimai Nervų sistemos sutrikimai
Epistaxis Pharyngolaryngeal pain Cough
Kraujavimas iš nosies Ryklės ir gerklų skausmas Kosulys
5 Gastrointestinal Disorders
Virškinimo trakto sutrikimai
Diarrhoea Nausea
Diarėja Šleikštulys
Vomiting Abdominal Pain Abdominal Pain Upper Constipation
Vėmimas Pilvo skausmas Viršutinės pilvo dalies skausmas Vidurių užkietėjimas
Rash Pruritis
Išbėrimas Niežėjimas
Back Pain Arthralgia
Nugaros skausmas Artralgija
Myalgia Pain in extremity Muscle cramp
Mialgija Galūnių skausmas Raumenų mėšlungis
Influenza-Like Illness Fatigue
Gripo simptomai Nuovargis
Injury, Poisoning and Procedural Complications
Sužalojimai, apsinuodijimai ir procedūrų komplikacijos
Contusion
Kontūzija
In the C04-001 study, headache was the most common adverse event observed with eculizumab.
C04- 001 tyrime galvos skausmas vartojant ekulizumabą buvo dažniausiai pasireiškęs šalutinis poveikis.
Headaches were observed in 44.2% (19/43 patients) of patients treated with eculizumab and 27.3% (12/44 patients) in placebo-treated patients and were mild/moderate in all but 1 eculizumab treated and 1 placebo-treated patients.
Jo požymiai buvo silpni ar vidutinio stiprumo visiems pacientams, išskyrus 1 ekulizumabą vartojusį pacientą ir 1 placebą vartojusį pacientą.
Most headaches were mild and did not persist after the initial administration phase of Soliris.
Daugeliu atveju galvos skausmas buvo nestiprus ir išnyko po pirmojo Soliris vartojimo etapo.
In addition, the following adverse events were increased in frequency by 5% or more with Soliris as compared to placebo: nasopharyngitis (25.0%), nausea (17.1%), pyrexia (14.3%), myalgia (7.9%), fatigue (7.9%), and herpes simplex (5.7%).
Be to, toliau nurodyti šalutiniai poveikiai vartojant Soliris pasireiškė bent 5 proc. dažniau, negu vartojant placebą: nazofaringitas (25, 0 proc.), šleikštulys (17, 1 proc.), pireksija (14, 3 proc.), mialgija (7, 9 proc.), nuovargis (7, 9 proc.) ir paprastoji pūslelinė (5, 7 proc.).
There was no evidence of an increased incidence of infection across PNH studies with eculizumab as compared to placebo, including serious infections, severe infections or multiple infections.
PNH tyrimų metų nėra gauta įrodymų, kad vartojant ekulizumabą infekcijos būtų dažnesnės negu vartojant placebą, įskaitant sunkias infekcijas, ūmines infekcijas ir daugybines infekcijas.
The most serious adverse event was meningococcal septicaemia in two vaccinated PNH patients (see section 4.4).
4. 4 skyrių).
Low titres of antibodies were detected in 2% patients with PNH treated with Soliris.
2 proc. pacientų, sergančių PNH ir gydytų Soliris, buvo nustatyta žema antikūnų koncentracija.
As with all proteins there is a potential for immunogenicity.
Kaip ir kitų baltymų atveju, gali išsivystyti imunogeniškumas.
Safety Data From Other Clinical Studies Supportive safety data were obtained in 11 clinical studies that included 716 patients exposed to eculizumab in six disease populations other than PNH.
Kitų klinikinių tyrimų saugumo duomenys Patvirtinantys saugumo duomenys buvo gauti iš 11 klinikinių tyrimų, kuriuose dalyvavo 716 ekulizumabą vartojusių pacientų, suskirstytų į šešias grupes pagal ligą, skirtingą nuo PNH.
There was an un-vaccinated patient diagnosed with idiopathic membranous glomerulonephropathy who experienced meningococcal meningitis.
6 Nevakcinuotas pacientas, kuris dalyvavo tyrimuose su idiopatinės membraninės glomerulonefropatijos diagnoze, susirgo meningokokiniu meningitu.
With regard to other AEs and considering all double-blind, placebo-controlled studies in patients diagnosed with diseases other than PNH (N=526 patients with Soliris; N=221 patients with placebo), AEs reported with Soliris at a frequency of 2% or greater than the frequency reported with placebo were: upper respiratory tract infection, rash, and injury.
Kitų šalutinių poveikių atveju, įvertinus visus dvigubai aklus, placebu kontroliuojamus tyrimus, kuriuose dalyvavo pacientai, sergantys ne PNH ligomis (Soliris vartoję pacientai, N=526; placebą vartoję pacientai, N=221), šalutiniai poveikiai, pasireiškę vartojant Soliris 2 proc. dažniau ar daugiau negu vartojant placebą buvo: viršutinių kvėpavimo takų infekcija, išbėrimas ir traumos.
Immunomodulators, ATC code:
Farmakoterapinė grupė: imunomoduliatoriai, ATC kodas:
Soliris is a recombinant humanised monoclonal IgG2/4k antibody that binds to the human C5 complement protein and inhibits the activation of terminal complement.
Soliris yra rekombinantinis humanizuotas monokloninis antikūnas IgG2/ 4κ, kuris prisijungia išskirtinai prie komplemento proteino C5 ir veikia kaip terminalinio komplemento inhibitorius.
The Soliris antibody contains human constant regions and murine complementarity-determining regions grafted onto the human
Soliris antikūnas sudarytas iš žmogaus pastoviųjų sričių ir antikūnų komplementarumą apsprendžiančių pelės sričių sekų, kurios įterptos į žmogaus lengvųjų bei sunkiųjų grandinių kintamąsias sritis.
Soliris is composed of two 448 amino acid heavy chains and two 214 amino acid light chains and has a molecular weight of approximately 148kDa.
Soliris sudarytas iš dviejų 448 amino rūgščių sunkiųjų grandinių ir iš dviejų 214 amino rūgščių lengvųjų grandinių.
Soliris is produced in a murine myeloma (NS0 cell line) expression system and purified by affinity and ion exchange chromatography.
Soliris gaminamas pelių mielomos (NS0 ląstelių linija) terpėje ir valomas afininės chromatografijos bei jonų kaitos būdais.
The bulk drug substance manufacturing process also includes specific viral inactivation and removal steps.
Pagrindinės vaisto medžiagos gaminimo procesas taip pat apima specifinio virusų inaktyvinimo ir šalinimo etapus.
Mechanism of Action Eculizumab, the active ingredient in Soliris, is a terminal complement inhibitor that specifically binds to the complement protein C5 with high affinity, thereby inhibiting its cleavage to C5a and C5b and preventing the generation of the terminal complement complex C5b-9.
Veikimo mechanizmas Ekulizumabas, veiklioji Soliris medžiaga, yra terminalinio komplemento inhibitorius, kuris prisijungia išskirtinai prie komplemento proteino C5 su didele trauka, tokiu būdu trukdydamas jo skilimui į C5a ir C5b ir neleisdamas susidaryti terminalinių komplementų kompleksui C5b- 9.
Soliris therefore restores terminal complement regulation in the blood of PNH patients and inhibits terminal complement mediated intravascular haemolysis in PNH patients.
Tokiu būdu Soliris atstato terminalinį komplemento PNH sergančių pacientų kraujo reguliavimą ir slopina terminalinio komplemento sukeltą netiesioginę intravaskulinę PNH sergančių pacientų hemolizę.
Eculizumab preserves the early components of complement activation that are essential for opsonization of microorganisms and clearance of immune complexes.
Ekulizumabas išsaugo ankstyvuosius komplemento aktyvacijos komponentus, kurie būtini mikroorganizmų opsonizacijai ir imuninių kompleksų suderinimui.
Administration of Soliris results in a rapid and sustained reduction in terminal complement activity.
Soliris vartojimo rezultatas yra staigus ir ilgalaikis terminalinio komplemento aktyvumo sumažėjimas.
Eculizumab serum concentrations of approximately 35 microgram/ml are sufficient for essentially complete inhibition of terminal complement-mediated intravascular haemolysis in most PNH patients.
Iš esmės pilnam PNH sergančių pacientų terminalinio komplemento sukeltos intravaskulinės hemolizės slopinimui pakanka maždaug 35 mikrogramų/ ml ekulizumabo serumo koncentracijos.
Administration of Soliris haemolytic activity.
Skiriant Soliris, staigiai ir ilgam laikui sumažėja terminalinio komplemento sukelta hemolizė.
The safety and efficacy of Soliris in PNH patients with haemolysis were assessed in a randomized, double-blind, placebo-controlled 26 week study (C04-001); PNH patients were also treated with Soliris in a single arm 52 week study (C04-002); and in a long term extension study (E05-001).
Soliris saugumas ir veiksmingumas gydant PNH sergančius pacientus, kuriems pasireiškė hemolizė, buvo vertinamas randomizuoto, dvigubai aklo, placebu kontroliuojamo 26 savaičių trukmės tyrimo (C04- 001) metu; PNH pacientai taip pat buvo gydyti Soliris atviro 52 savaičių trukmės tyrimo (C04 - 002) metu; ir ilgalaikio išplėstinio tyrimo metu (E05- 001).
Patients received meningococcal vaccination prior to receipt of Soliris.
Prieš pradedant gydymą Soliris, pacientai buvo paskiepyti nuo meningokokinės infekcijos.
In all studies, the dose of Soliris was 600 mg study drug every 7 ± 2 days for 4 weeks, followed by 900 mg 7 ± 2 days later, then 900 mg every 14 ± 2 days for the study duration.
Visų tyrimų metu ekulizumabą vartojantiems pacientams buvo duodama 600 mg tiriamo vaisto kas 7 ± 2 dienas 4 savaites, po to 900 mg po 7 ± 2 dienų, o vėliau – 900 mg dozė kas 14 ± 2 dienas visą likusį tyrimų laikotarpį.
Soliris was administered as an intravenous infusion over 25 – 45 minutes.
Soliris buvo skiriamas infuzijos į veną būdu (trukmė 25 – 45 minutės).
In study C04-001 (TRIUMPH) PNH patients with at least 4 transfusions in the prior 12 months, flow cytometric confirmation of at least 10% PNH cells and platelet counts of at least 100,000/microliter were randomized to either Soliris (n = 43) or placebo (n = 44).
C04- 001 (TRIUMPH) tyrime dalyvavo PNH pacientai, kuriems pasireiškė hemolizė, ir kuriems per praėjusius 12 mėnesių buvo atliktos mažiausiai 4 transfuzijos, be to, tėkmės citometrijos būdu buvo
Prior to randomization, all patients underwent an initial observation period to confirm the need for RBC transfusion and to identify the haemoglobin concentration (the "set-point") which would define each patient’s haemoglobin stabilization and transfusion outcomes.
Prieš pradedant gydymą visiems pacientams buvo skirtas pirminio stebėjimo laikotarpis siekiant patvirtinti, kad būtinas raudonųjų kraujo kūnelių perpylimas, ir nustatyti hemoglobino koncentraciją (pradinis lygis), pagal kurią galima būtų įvertinti, kad atitinkamo paciento hemoglobino vertė stabilizuota, o perpylimas davė teigiamų rezultatų.
The haemoglobin set-point was less than or equal to 9 g/dL in patients with symptoms and was less than or equal to 7 g/dL in patients without symptoms.
Turinčių simptomų pacientų hemoglobino pradinis lygis buvo ne didesnis už 9 g/ dl, o neturinčių simptomų – ne didesnis už 7 g/ dl.
Primary efficacy endpoints were haemoglobin stabilization (patients who maintained a haemoglobin concentration above the haemoglobin set-point and avoid any RBC transfusion for the entire 26 week period) and blood transfusion requirement.
Pirminiai veiksmingumo rodikliai buvo hemoglobino lygio stabilizavimas (pacientai, kurių hemoglobino koncentracija visas 26 savaites išliko aukštesnė už atitinkamą pradinį lygį) ir kraujo perpylimo poreikis.
Fatigue and health-related quality of life were relevant secondary endpoints.
Nuovargis ir su sveikatos būkle susijusi gyvenimo kokybė buvo antriniai rodikliai.
Haemolysis was monitored mainly by the measurement of serum LDH levels, and the proportion of PNH RBCs was monitored by flow cytometry.
Iš esmės sekant intravaskulinės hemolizės požymius buvo matuojami LDH lygiai serume, o PNH raudonųjų kraujo kūnelių kiekis buvo stebimas tėkmės citometrijos būdu.
Patients receiving anticoagulants and systemic corticosteroids at baseline continued these medications.
Pacientai, kuriems iki gydymo pradžios buvo skiriami antikoaguliantai ir sisteminiai kortikosteroidai, juos toliau vartojo nuo gydymo pradžios.
Major baseline characteristics were balanced (see table 2).
2 lentelę).
In the non-controlled study C04-002 (SHEPHERD), PNH patients with at least one transfusion in the prior 24 months and at least 30,000 platelets/microliter received Soliris over a 52-week period.
C04- 002 (SHEPHERD) nekontroliuojamame tyrime dalyvavo pacientai, kuriems per praėjusius 24 mėnesius buvo atlikta mažiausiai viena transfuzija, o trombocitų kiekis siekė mažiausiai 30 000 mikrolitre.
Concomitant medications included anti-thrombotic agents in 63% of the patients and systemic corticosteroids in 40% of the patients.
63 proc. pacientų buvo papildomai skiriami vaistai nuo trombų, o 40 proc. – sisteminiai kortikosteroidai.
Baseline characteristics are shown in Table 2.
2 lentelė:
C04-001
C04- 001 ir C04- 002 tyrimuose dalyvavusių pacientų demografiniai duomenys ir charakteristikos
Gender - Female (%)
Vidutinis amžius (SD) Lytis - moteriška (proc.) Ankstesnės aplazinės anemijos ar MDS ligos
History of Aplastic Anemia or MDS (%)
(proc.)
Concomitant Anticoagulants (%)
Susiję antikoaguliantai (proc.) Susiję steroidai/ gydymas imunosupresantais
Treatments (%)
(proc.)
Discontinued treatment
Nutrauktas gydymas Raudonųjų kraujo kūnelių vienetai per
18.0 (12.0, PRBC in previous 12 months (median (Q1,Q3))
pastaruosius 12 mėnesių (vidurkis (Q1, Q3))
Mean Hgb level (g/dL) at setpoint (SD)
Vidutinis Hgb lygis (g/ dl) nustatytu momentu (SD)
Pre-treatment LDH levels (median, U/L) Free Haemoglobin at baseline (median, mg/dL)
LDH koncentracija prieš gydymą (vidutinė, U/ l) Laisvas hemoglobinas pradiniame taške (vidutinis, mg/ dl)
2,051.0 34.9
051, 0 34, 9
In TRIUMPH, study patients treated with Soliris had significantly reduced (p < 0.001) haemolysis resulting in improvements in anaemia as indicated by increased haemoglobin stabilization and reduced need for RBC transfusions compared to placebo treated patients (see table 3).
TRIUMPH tyrimo metu Soliris gydytiems pacientams (lyginant su placebo grupe) žymiai sumažėjo hemolizė (p < 0, 001) ir tuo pačiu sumažėjo mažakraujystės lygis, t. y. stabilizavosi hemoglobino lygis ir sumažėjo raudonųjų kraujo kūnelių transfuzijų poreikis (žr. 3 lentelę).
These effects were seen among patients within each of the three pre-study RBC transfusion strata (4 - 14 units; 15 - 25 units; > 25 units).
Šis poveikis buvo nustatytas visų trijų grupių pacientams, kuriems prieš tyrimą buvo atliktos raudonųjų kraujo kūnelių transfuzijos (4 – 14 vienetų; 15 – 25 vienetų; > 25 vienetų).
After 3 weeks of Soliris treatment, patients reported less fatigue and improved health- related quality of life.
Po 3 savaičių gydymo Soliris pacientams sumažėjo nuovargis ir pagerėjo su sveikatos būkle susijusi gyvenimo kokybė.
Because of the study sample size and duration, the effects of Soliris on thrombotic events could not be determined.
Dėl tyrimo apimties ir trukmės nebuvo įmanoma įvertinti Soliris įtakos trombų susidarymui.
In SHEPHERD study, 96 of the 97 enrolled patients completed the study (one patient died following a thrombotic event).
Iki galo SHEPHERD tyrime dalyvavo 96
A reduction in intravascular haemolysis as measured by serum LDH levels was sustained for the treatment period and resulted in increased transfusion avoidance, a reduced need for RBC transfusion and less fatigue.
Viso tyrimo metu sumažėjo intravaskulinės hemolizės požymių, kurie buvo nustatomi pagal LDH lygį serume.
See Table 3.
3 lentelę.
Efficacy Outcomes in C04-001 and C04-002
C04- 001 ir C04- 002 tyrimų veiksmingumo rezultatai
C04-001
C04- 001 Soliris
Soliris
P –
Percentage of patients with
Pacientų, kurių hemoglobino
N = 44
= 44
N = 43
= 43
Value
reikšmė
– Value
reikšmė
stabilized Hemoglobin levels at end of study PRBC transfused during
lygis stabilizavosi gydymo pabaigoje, procentinė dalis Raudonųjų kraujo kūnelių
treatment (median) Transfusion Avoidance during
vienetų skaičius, perpiltas gydymo metu (vidutinis) Išvengta transfuzijų per gydymo
<
1
treatment (%) LDH levels at end of study
laikotarpį (proc.) LDH koncentracija gydymo
(median, U/L) LDH AUC at end of study
pabaigoje (vidutinė, U/ l) LDH AUC gydymo pabaigoje
(median, U/L x Day) Free Hemoglobin at end of study
(vidutinė, U/ l x dienos) Laisvas hemoglobinas gydymo
411,822
411, 822
58,587
58, 587
-632,264
- 632, 264
(median, mg/dL)
pabaigoje (vidutinė reikšmė, mg/ dl) FACIT- Fatigue (veiksmingumo
FACIT-Fatigue (effect size)
lygis)
* Results from study C04-002 refer to pre- versus post-treatment comparisons.
* C04- 002 tyrimo rezultatai gauti lyginant pradinį ir vėlesnį gydymą.
8 From the 195 patients that originated in C04-001, C04-002 and other initial studies, Soliris-treated PNH patients were enrolled in a long term extension study (E05-001).
Iš 195 PNH pacientų, dalis C04- 001, C04- 002 ir kitų pirminių tyrimų dalyvių, kurie buvo gydomi Soliris, buvo įtraukti į ilgalaikį E05- 001 išplėstinį tyrimą.
All patients sustained a reduction in intravascular haemolysis over a total Soliris exposure time ranging from 10 to 54 months.
Visiems pacientams tyrimo metu po gydymo Soliris (10– 54 mėn.) sumažėjo intravaskulinės hemolizės požymių.
There were fewer thrombotic events with Soliris treatment than during the same period of time prior to treatment.
Lyginant su atitinkamu laikotarpiu prieš gydymą, gydymo metu pasireiškė mažiau trombozės atvejų.
However, this finding was shown in non-controlled clinical trials.
Vis dėlto šios išvados padarytos nekontroliuojamų klinikinių tyrimų metu.
Pharmacokinetics and Drug Metabolism:
Farmakokinetinės savybės ir vaistų metabolizmas
Human antibodies undergo endocytotic digestion in the cells of the reticuloendothelial system.
Retikuloendotelinės sistemos ląstelėse žmogaus antikūnus veikia endocitozė.