qanastek/EMEA-V3 huggingface dataset:
Treatment usually lasts for approximately 3-6 months.
Gydoma paprastai apie 3 - 6 mėnesius.
Like all medicines, Myocet can have side effects.
Myocet, kaip ir kiti vaistai, gali sukelti šalutinį poveikį.
The very common side effects are blood disorders, where reduced levels of certain blood cells may cause: • reduced resistance to infection or fever, • sore mouth or throat and mouth ulcers, • increased bruising, • tiredness, lack of energy, feeling dizzy.
Dažniausiai pasireiškiantis šalutinis poveikis yra kraujo pokyčiai, kai dėl tam tikrų kraujo ląstelių kiekio sumažėjimo gali: • susilpnėti atsparumas infekcijai ar karščiavimui, • atsirasti burnos skausmas arba gerklės ir burnos opos, • dažniau atsirasti kraujosruvų, • atsirasti nuovargis, energijos trūkumas, svaigulys.
Your doctor will monitor your blood regularly for these effects and will decide if specific treatment is required.
Jūsų gydytojas nuolat seks, ar neatsiranda kraujo pokyčių ir nustatys, ar nereikia specialaus gydymo.
26 Other very common side effects may include: • diarrhoea, vomiting and feeling sick, • hair loss.
27 Kiti dažnai pasitaikantys šalutiniai poveikiai: • viduriavimas, vėmimas ir pykinimas, • plaukų slinkimas.
Other less common side effects may include: • shortness of breath and swollen ankles because of heart failure, irregular heart beat, low potassium level in the blood (which may be noticed as weakness and cramps), • breathing difficulties, cough, chest pains and fainting, coughing blood, • swelling and reddening and blistering of the skin around the injection site, • stomach pains from an open sore on the lining of the stomach, also called gastric ulcer and pain and swelling of the food pipe, • fever and chills (covers pneumonitis, plus breathing difficulties and cough), muscle weakness and aches, • yellowing of the skin and/ or eyes, also called jaundice, • change in frequency of urination, painful urination and blood in the urine, • constipation, feeling thirsty and loss of appetite, • skin problems including itchiness of the skin, tender, swollen areas around hair roots and nail disorders, • abnormal manner of walking, • speech difficulties, • back pain, • nose bleeds, • agitation, • sleepiness or drowsiness but sometimes insomnia.
Tarp kitų rečiau pasitaikančių šalutinių poveikių yra šie: • dusulys ir blauzdų tinimas dėl širdies nepakankamumo, nereguliarus širdies ritmas, žemas kalio lygis kraujyje (tai galima pastebėti iš silpnumo ir traukulių), • sunkumai kvėpuojant, kosulys, krūtinės skausmas ir alpimas, kosėjimas krauju, • odos tinimas, paraudimas ir skilimas aplinks injekcijos vietą, • skrandžio skausmai iš atviros žaizdos skrandžio sienelėje, taip pat vadinamos skrandžio opa, ryklės skausmingumas ir ištinimas, • karščiavimas ir šalčio krėtimas (tai apima pneumonitą bei kvėpavimo sunkumus ir kosėjimą), raumenų silpnumas ir skausmai, • odos ir/ arba akių pageltimas, taip pat vadinamas gelta, • šlapinimosi dažnumo sutrikimai, skausmingas šlapinimasis arba kraujas šlapime, • vidurių užkietėjimas, troškulys ir apetito praradimas, • odos problemos, tarp jų odos niežėjimas, skausmingos ir ištinusios vietos aplink plaukų šaknis bei nagų sutrikimai, • eisenos sutrikimas, • kalbos sunkumai, • nugaros skausmas, • kraujavimas iš nosies, • sujaudinimas, • mieguistumas arba apsnūdimas, tačiau kartais nemiga.
During the infusion at the hospital, you may have an allergic reaction and notice any of the following:
Preparato infuzijos (ligoninėje) metu galima alerginė reakcija ir Jūs galite pastebėti šiuos reiškinius:
light-headedness, tiredness, headache, back pain, flushing.
svaigulį, nuovargį, galvos skausmą, nugaros skausmą, raudonio priepuolius.
If you notice any side effects not mentioned in this leaflet, please inform your doctor or pharmacist.
Jeigu pastebėjote šiame lapelyje nenurodytą šalutinį poveikį, pasakykite gydytojui arba vaistininkui.
HOW TO STORE MYOCET
KAIP LAIKYTI MYOCET
From a microbiological point of view, the product should be used immediately.
Mikrobiologiniu požiūriu preparatas turi būti naudojamas nedelsiant.
If not used immediately, in-use storage times and conditions prior to use are the responsibility of the user and would normally not be longer than 24 hours at 2οC – 8οC, unless reconstitution and dilution has taken place in controlled and validated aseptic conditions.
Jei jis nesunaudotas nedelsiant, naudotojas pats atsako už naudotojo saugojimo laiką ir sąlygas prieš naudojimą, kuris turi sudaryti paprastai ne daugiau 24 valandų ((2 °C – 8 °C) temperatūroje), nebent atstatymas ir skiedimas buvo vykdomi kontroliuojamose ir patvirtintose aseptinėse sąlygose.
Do not use after the expiry date stated on the label and carton.
Ant etiketės ir dėžutės nurodytam tinkamumo laikui pasibaigus, Myocet vartoti negalima.
Do not use Myocet if you notice that it shows evidence of discoloration, precipitation or any other particulate matter.
Pastebėjus kokias nors spalvos pakitimo ar rasojimo žymes ar bet kokias daleles, Myocet vartoti negalima.
Myocet 50 mg powder and pre -admixtures for concentrate for liposomal dispersion for infusion Liposomal doxorubicin
28 Myocet sudėtis yra Myocet 50 mg milteliai ir priedai infuziniam liposomų dispersijos koncentratui Liposominis doksorubicinas
- The active substance is doxorubicin HCl, 50 mg.
- Veiklioji medžiaga yra 50 mg doksorubicino HCl.
- The other ingredients are lactose (Myocet doxorubicin HCl vial), egg phosphatidylcholine,
- Pagalbinės medžiagos yra laktozė (Myocet doksorubicino HCl buteliuke), kiaušinių
cholesterol, citric acid and sodium hydroxide and water for injections (Myocet liposomes vial), and sodium carbonate and water for injections (Myocet buffer vial).
fosfatodilcholinas, cholesterolis, citrinų rūgštis, natrio hidroksidas ir injekcinis vanduo (Myocet liposomų buteliuke) bei dinatrio karbonatas ir injekcinis vanduo (Myocet buferinio tirpalo buteliuke).
Cephalon Europe 5 Rue Charles Martigny 94700 Maisons Alfort France
Rinkodaros teisės turėtojas ir gamintojas Rinkodaros teisės turėtojas Cephalon Europe 5 Rue Charles Martigny 94700 Maisons Alfort Prancūzija
The Manufacturer is:
Gamintojas:
St Mary’s Pharmaceutical Unit Quadrant Centre Cardiff Business Park Llanishan Cardiff Wales CF14 5RA United Kingdom.
St Mary’ s Pharmaceutical Unit Quadrant Centre Cardiff Business Park Llanishan Cardiff Wales CF14 5RA Jungtinė Karalystė
This leaflet was last approved on:...
Šis pakuotės lapelis paskutinį kartą patvirtintas …
28 The following information is intended for healthcare professionals only:
29 Žemiau pateikta informacija skirta tik sveikatos priežiūros specialistams
PREPARATION GUIDE
RUOŠIMO INSTRUKCIJA
It is important you read the entire contents of this guide prior to the preparation of this medicinal product.
Prieš ruošiant šio vaistinio preparato infuzinį tirpalą, būtina perskaityti visą instrukciją.
PRESENTATION
TIEKIMAS
(1) Myocet doxorubicin HCl, (2) Myocet liposomes, and (3) Myocet buffer.
(1) Myocet doksorubicino HCl, (2) Myocet liposomos ir (3) Myocet buferinis tirpalas.
In addition to these three components, 0.9% (w/v) sodium chloride for injection will also be required for the reconstitution of the doxorubicin HCl.
Be šių trijų sudedamųjų dalių, reikės 0, 9% natrio chlorido injekcinio tirpalo doksorubicino HCl mlteliams tirpinti.
Myocet must be reconstituted prior to administration.
Myocet būtina tirpinti prieš vartojimą.
RECOMMENDATIONS FOR SAFE HANDLING
SAUGAUS DARBO REKOMENDACIJOS
The normal procedures for proper handling and disposal of anti-tumour medicinal products should be adopted, namely:
Reikia laikytis toliau nurodytos įprastos darbo su antinavikiniais vaistiniais preparatais ir jų likučių naikinimo tvarkos.
Pregnant staff should be excluded from handling the medicinal product.
• Personalas turi turėti vaistinio preparato tirpinimo įgūdžių. • Nėščioms darbuotojoms dirbti su vaistiniu preparatu negalima. • Personalas, dirbantis su šiuo vaistiniu preparatu, tirpinimo metu turi būti su apsauginiais drabužiais, įskaitant kaukes, akinius ir pirštines. • Visos infuzijai ir valymui naudotas priemones, įskaitant pirštines, reikia sudėtos į pavojingų atliekų naikinimo maišą, kuris deginamas aukštoje temperatūroje.
Personnel handling this medicinal product during reconstitution should wear protective clothing including masks, goggles and gloves.
Skystas atliekas galima nuplauti dideliu kiekiu vandens. • Atsitiktinai patekus preparato ant odos arba į akis, būtina nedelsiant nuplauti dideliu kiekiu vandens.
PREPARATION FOR THE INTRAVENOUS ADMINISTRATION
RUOŠIMAS INTRAVENINEI INFUZIJAI
Aseptic technique must be strictly observed throughout handling of Myocet since no preservative is present.
Dirbant su Myocet, būtina griežtai laikytis aseptikos, nes vaistiniame preparate konservantų nėra.
3.1 Preparation of Myocet
3. 1 Myocet infuzinio tirpalo ruošimas
Set up Two alternative heating methods can be used: a Techne DB-3 Dri Block heater or a water bath: • Turn on the Techne DB-3 Dri Block heater and set the controller to 75-76°C.
Techne DB- 3 Dri Block šildytuvą arba vandens vonelę. • Įjunkite Techne DB- 3 Dri Block šildytuvą ir nustatykite reguliatorių ties 75- 76°C temperatūros padala.
Verify the temperature set point by checking the thermometer(s) on each heat block insert. • If using a water bath, turn on the water bath and allow it to equilibrate at 58°C (55-60°C).
Kiekviename šildytuvo įdėkle termometru (- ais) patikrinkite temperatūrą. • Jei naudojate vandens vonelę, įjunkite ją ir palaukite, kol temperatūra pakils iki 58°C (55- 60°C).
(Please note that whilst the control settings on the water bath and heat block are set to different levels the temperature of the vial contents are in the same range (55-60°C)).
(Atkreipkite dėmesį, kad nors nustatomi reguliuojamieji vandens vonelės ir kaitintuvo parametrai yra nevienodi, buteliuko turinio temperatūros ribos yra tokios pačios – 55- 60°C).
Remove the carton of Myocet constituents from the refrigerator.
• Išimkite iš šaldytuvo kartoninę Myocet sistemos dėžutę.
29 Step 2.
2 veiksmas.
Reconstitute doxorubicin HCl • Withdraw 20 ml sodium chloride for injection (0.9%), preservative free, (not provided in the package), and inject into each Myocet doxorubicin HCl, intended for preparation. • Shake well in the inverted position to ensure doxorubicin is fully dissolved.
Doksorubicino HCl tirpinimas • Įsiurbkite į švirkštą 20 ml 0, 9% natrio chlorido injekcinio tirpalo (pakuotėje jo nėra), kuriame nėra konservantų, ir suleiskite į Myocet doksorubicino HCl buteliuką.
Heat in water bath or dry heat block • Heat the reconstituted Myocet doxorubicin HCl vial in the Techne DB-3 Dri Block heater with the thermometer in the block reading (75-76°C) for 10 minutes (not to exceed 15 minutes). • If using the water bath heat the Myocet doxorubicin HCl vial with the thermometer temperature reading 55-60°C for 10 minutes (not to exceed 15 minutes). • While heating proceed to step 4
(ne ilgiau kaip 15 min.), termometras turi rodyti 55 - 60°C temperatūrą. • Pašildę pereikite prie 4 veiksmo.
Adjust pH of liposomes • Withdraw 1.9 ml of Myocet liposomes.
Liposomų pH nustatymas Įsiurbkite į švirkštą 1, 9 ml Myocet liposomų.
Inject into Myocet buffer vial to adjust the pH of liposomes.
Suleiskite jas į Myocet buferinio tirpalo buteliuką, • kad atsirastų reikiamas liposomų pH.
Pressure build-up may require venting. • Shake well.
Buteliuką gerai pakratykite. •
SHAKE VIGOROUSLY.
Išimkite Myocet ištirpinto doksorubicino HCl buteliuką iš vandens vonelės arba sauso šildytuvo. • STIPRIAI PAKRATYKITE.
Then IMMEDIATELY (within 2 minutes) inject pH-adjusted liposomes into vial of heated reconstituted Myocet doxorubicin HCl.
Po to NEDELSDAMI (per 2 minutes) į pašildytą ištirpinto doksorubicino HCl buteliuką suleiskite liposomas, kurių pH subalansuotas.
Remove venting device. • SHAKE VIGOROUSLY. • WAIT FOR A MINIMUM OF 10 MINUTES BEFORE USING, KEEPING THE MEDICINE AT ROOM TEMPERATURE.
BUTELIUKĄ STIPRIAI PAKRATYKITE. • PRIEŠ INFUZIIJĄ PARUOŠTĄ PREPARATĄ MAŽIAUSIAI 10 MINUČIŲ PALAIKYKITE • KAMBARIO TEMPERATŪROJE.
The Techne DB-3 Dri Block Heater is fully validated for use in the constitution of Myocet.
Techne DB- 3 Dri Block šildytuvas yra partvirtintas naudoti ištirpinto Myocet šildymui.
Three inserts, each with two 43.7mm openings per insert must be used.
Naudotini trys įdėklai, kurių kiekviename yra po dvi 43, 7 mm angas.
The resulting reconstituted preparation of Myocet contains 50 mg of doxorubicin HCl/25 ml of concentrate for liposomal dispersion for infusion (2 mg/ml).
Paruoštame Myocet infuziniame liposomų dispersijos koncentrate yra 50 mg doksorubicino HCl/ 25 ml (2 mg/ ml).
After reconstitution the finished product must be further diluted in 0.9% (w/v) sodium chloride for injection, or 5% (w/v) glucose for injection to a final volume of 40 ml to 120 ml per 50 mg reconstituted Myocet so that a final concentration of 0.4 to 1.2 mg/ml doxorubicin is obtained.
Paruoštą koncentratą reikia atskiesti 0, 9% natrio chlorido arba 5% gliukozės injekciniu tirpalu tiek, kad 50 mg ištirpinto Myocet būtų 40 – 120 mililitrų, t. y. kad 1 ml būtų 0, 4 – 1, 2 mg doksorubicino.
Once constituted, the liposomal dispersion for infusion containing liposome encapsulated doxorubicin should be a red orange opaque homogeneous dispersion.
Paruoštas infuzinės liposomų dispersijos koncentratas, kuriame yra į liposomas įvilkto doksorubicino, turi būti raudonai oranžinė nepermatoma homogeninė dispersija.
All parenteral medicinal products should be inspected visually for particulate matter and discoloration prior to administration.
Visus parenteraliniu būdu vartojamus preparatus prieš injekciją reikia apžiūrėti, ar nepakitusi spalva ir ar nėra dalelių.
It has been demonstrated that once reconstituted Myocet has a chemical and physical in-use stability at room temperature for up to 8 hours or in a refrigerator (2-8οC) for up to 5 days.
Nustatyta, kad paruošto Myocet, laikomo kambario temperatūroje, cheminės ir fizinės savybės nekinta 8 val., laikomo šaldytuve (2- 8οC temperatūroje) − 5 paras.
If not used immediately, in-use storage times and conditions prior to use are the responsibility of the user and would normally not be longer than 24 hours at 2 -8οC, unless reconstitution and dilution has taken place in controlled and validated aseptic conditions.
Jeigu jis tuoj pat nevartojamas, už laikymo trukmę ir sąlygas atsako gydantis medikas, tačiau paprastai ilgiau negu 24 valandas 2 - 8°C temperatūroje laikyti negalima, išskyrus tuos atvejus, kai preparatas tirpinamas ir skiedžiamas kontroliuojamomis ir validuotomis aseptinėmis sąlygomis.
Myocet should be administered by intravenous infusion over a period of 1 hour.
Myocet į veną infuzuojamas 1 valandą.
Myocet must not be administered by the intramuscular or subcutaneous route or as a bolus injection.
Įspėjimas: švirkšti Myocet į raumenis, po oda arba visą dozę iš karto į veną draudžiama.
DISPOSAL
ATLIEKŲ TVARKYMAS
What is Myozyme?
Kas yra Myozyme?
Myozyme is a powder to be made up into a solution for infusion (drip into a vein).
Myozyme yra milteliai į veną lašinamam infuziniam tirpalui ruošti.
It contains the active substance alglucosidase alfa.
Šio vaisto sudėtyje yra veikliosios medžiagos algliukozidazės alfa.
What is Myozyme used for?
Kam vartojamas Myozyme?
Myozyme is used to treat patients who have Pompe disease, a rare inherited disorder.
Moyzyme skirtas reta įgimta Pompe liga sergantiems pacientams gydyti.
Patients with Pompe disease do not have enough of an enzyme called alpha-glucosidase.
Šia liga sergančių pacientų organizmui trūksta fermento alfa gliukozidazės.
This enzyme normally converts glycogen (a carbohydrate) into glucose.
Paprastai šis fermentas glikogeną (angliavandenį) paverčia gliukoze.
If the enzyme is not present, glycogen builds up in certain tissues, particularly the heart and muscle, including the diaphragm (the main breathing muscle under the lungs).
Jei šio fermento nėra, glikogenas susidaro tam tikruose audiniuose, ypač širdies ir raumenų, įskaitant diafragmą (pagrindinį kvėpavimo raumenį po plaučiais).
The progressive build-up of glycogen causes a wide range of signs and symptoms, including an enlarged heart, breathing difficulties and muscle weakness.
Nuolatinis glikogeno kaupimasis sukelia įvairių simptomų ir požymių, tarp kurių galima paminėti išsiplėtusią širdį, kvėpavimo sutrikimus ir raumenų silpnumą.
The disease can appear at birth but also later in life.
Liga gali pasireikšti tik gimus, bet ir vėliau gyvenime.
For this late-onset form of the disease, the benefits of Myozyme have not been proven.
Myozyme nauda gydant vėliau gyvenime pasireiškusią ligą neįrodyta.
Because the number of patients with Pompe disease is low, the disease is considered ‘ rare’, and Myozyme was designated as an ‘ orphan medicine ’ (a medicine used in rare diseases) on 14 February 2001.
Kadangi Pompe liga sergančių pacientų yra nedaug, liga laikoma reta ir Myozyme buvo priskirtas retiesiems vaistams (retoms ligoms gydyti skirtiems vaistams) 2001 m. vasario 14 dieną.
How is Myozyme used?
Kaip vartoti Myozyme?
Myozyme treatment should be supervised by a doctor who has experience in the management of patients with Pompe disease or other inherited diseases of the same type.
Gydymą Myozyme turi prižiūrėti gydytojas, turintis Pompe ligos ar kitų panašių įgimtų ligų gydymo patirties.
Myozyme is used as an infusion of 20 mg per kilogram body weight given once every two weeks.
Myozyme vartojamas kaip 20 mg/ kg kūno svorio dozės intraveninė infuzija (į veną), leidžiama kartą per dvi savaites.
The starting infusion rate should be 1 mg/ kg per hour, which should be gradually increased by 2 mg/ kg/ hr every 30 minutes until the maximum rate of 7 mg/ kg/ hr is reached.
Pradinė infuzijų dozė turi būti 1mg/ kg per 1 val., po to palaipsniui didinama 2 mg/ kg/ val. kas 30 minučių iki kol pasiekiama didžiausia 7 mg/ kg/ val. dozė.
Myozyme may be given to children, adolescents, adults or elderly patients.
Myozyme galima skirti vaikams, paaugliams, suaugusiems ir vyresniems pacientams.
How does Myozyme work?
Kaip veikia Myozyme?
Myozyme is an enzyme replacement therapy.
Myozyme yra pakaitinės fermentų terapijos preparatas.
Enzyme replacement therapy provides patients with the enzyme they are lacking.
Taikant tokią terapiją paciento organizmas gauna trūkstamo fermento.
Myozyme is designed to replace the human enzyme alpha-glucosidase, which is missing in people with Pompe disease.
Myozyme pakeičia žmogaus fermentą, alfa gliukozidazę, kurio trūksta Pompe liga sergantiems asmenims.
The active substance in Myozyme, alglucosidase alfa, is a copy of the human enzyme produced by a method known as ‘ recombinant DNA technology’: the enzyme is made by a cell that has received a gene (DNA) that makes it able to produce the enzyme.
Veiklioji Myozyme medžiaga algliukozidazės alfa yra žmogaus fermento pakaitas, gaminamas pagal vadinamąją rekombinantinę DNR technologiją: fermentą gamina ląstelė, į kurią perkeltas genas (DNR), leidžiantis gaminti šį fermentą.
The replacement enzyme helps to break down glycogen and stops it building up in the cells.
Pakaitinis fermentas padeda suskaidyti glikogeną ir neleidžia jam susidaryti ląstelėse.
How has Myozyme been studied?
Reproduction is authorised provided the source is acknowledged Kaip buvo tiriamas Myozyme?
Myozyme has been studied in two main studies involving a total of 39 babies and infants with Pompe disease.
Myozyme veiksmingumas tirtas dviejuose pagrindiniuose tyrimuose, kuriuose iš viso dalyvavo 39 Pompe liga sergantys kūdikiai ir vaikai.
These patients were compared with a ‘ historical comparison group ’ of patients with Pompe disease who had not received treatment and did not take part in the studies.
Šie pacientai buvo lyginami su Pompe liga sergančiais negydomais pacientais, kurie nedalyvavo tyrimuose (istorinė lyginamoji grupė).
The main measures of effectiveness were the number of patients who survived and the number who did not need a ventilator.
Pagrindinis preparato veiksmingumo rodiklis buvo išgyvenusių pacientų skaičius ir pacientų, kuriems neprireikė plaučių ventiliatoriaus, skaičius.
Additional studies looked at the effect of Myozyme in 15 patients with late-onset disease.
Papildomų tyrimų metu buvo stebimas Myozyme poveikis 15 pacientų, kuriems liga pasireiškė vėliau.
What benefit has Myozyme shown during the studies?
Kokia Myozyme nauda atsiskleidė tyrimų metu?
In the first main study, which involved babies less than six months old, all 18 patients treated with Myozyme were alive at 18 months of age, and 15 of these did not need ventilation.
Pirmajame pagrindiniame tyrime, kuriame dalyvavo jaunesni nei šešių mėnesių kūdikiai, visi 18 Myozyme gydytų pacientų 18- tą gyvenimo mėnesį buvo gyvi, o 15 iš jų nereikėjo dirbtinio kvėpavimo palaikymo.
In contrast, only one of the 42 patients in the historical comparison group was alive at 18 months of age.
Tuo tarpu istorinėje lyginamojoje grupėje tik vienas pacientas iš 42 buvo gyvas 18 mėnesių amžiaus.
The results were confirmed in the other study, which involved children aged between six months and three and a half years.
Rezultatai buvo patvirtinti kito tyrimo metu, kuriame dalyvavo vaikai nuo 6 mėnesių iki trejų su puse metų.
In late-onset disease, the effect of Myozyme was variable and more difficult to measure.
Pacientams, kuriems liga pasireiškė vėliau, Myozyme poveikis buvo įvairus ir sunkiau įvertinamas.
The studies could not prove a clear benefit in this type of the disease.
Tyrimų metu nebuvo galima patvirtinti aiškios naudos šio tipo ligai gydyti.
What is the risk associated with Myozyme?
Kokia rizika siejama su Myozyme vartojimu?
During the studies, the most common side effects with Myozyme (seen in more than 1 patient in 10) were tachycardia (rapid heart rate), flushing (redness), cough, tachypnoea (rapid breathing rate), vomiting, urticaria (hives), rash, pyrexia (fever) and decreased oxygen saturation (low oxygen levels in the blood).
Tyrimų metu nepageidaujami gydymo Myozyme šalutiniai reiškiniai (nustatyti daugiau nei 1 pacientui iš 10) buvo tachikardija (padažnėjęs širdies ritmas), raudonavimas, kosulys, tachipnėja (greitas kvėpavimo ritmas), vėmimas, dilgėlinė, bėrimas, pireksija (karščiavimas) ir sumažėjęs deguonies įsisavinimas (mažas deguonies kiekis kraujyje).
Almost all of these occurred during or just after the infusion.
Beveik visi šie šalutiniai reiškiniai pasireiškė infuzijos metu arba iš karto po jos.
For the full list of all side effects reported with Myozyme, see the Package Leaflet.
Išsamų šalutinių reiškinių, apie kuriuos pranešta gydant Myozyme, sąrašą galima rasti preparato pakuotės lapelyje.
Patients who receive Myozyme may develop antibodies (proteins that are produced in response to Myozyme).
Pacientų, kuriems skiriama Myozyme, organizmas gali pradėti gaminti antikūnus (proteinus, kuriuos organizmas gamina reaguodamas į Myozyme).
The effect of these antibodies on the safety and effectiveness of Myozyme is not yet clear.
Jų poveikis Myozyme saugumui ir veiksmingumui kol kas dar neaiškus.
Myozyme should not be used in people who may be hypersensitive (allergic) to alglucosidase alfa or any of the other ingredients.
Myozyme negalima skirti pacientams, kurie gali būti itin jautrūs (alergiški) algliukozidazei alfa ar bet kokiai kitai sudėtinei medžiagai.
Why has Myozyme been approved?
Kodėl Myozyme buvo patvirtintas?
The Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) decided that Myozyme’ s benefits are greater than its risks for long-term enzyme replacement therapy in patients with a confirmed diagnosis of Pompe disease (acid alpha-glucosidase deficiency).
Žmonėms skirtų vaistinių preparatų komitetas (CHMP) nusprendė, kad Myozyme nauda yra didesnė už jo keliamą riziką ilgalaikės pakaitinės fermentų terapijos metu pacientams, kuriems diagnozuota Pompe liga (rūgštinės alfa gliukozidazės trūkumas).
The Committee recommended that Myozyme be given marketing authorisation.
Komitetas rekomendavo suteikti Myozyme rinkodaros teisę.
What information is still awaited for Myozyme?
Kokia informacija dar turi būti pateikta apie Myozyme?
The company will continue to study the effect of Myozyme in late-onset patients.
Bendrovė ir toliau tęs Myozyme poveikio pacientams, kuriems liga pasireiškė vėliau, tyrimus.
Which measures are being taken to ensure the safe use of Myozyme?
Kokios priemonės taikomos siekiant užtikrinti saugų Myozyme vartojimą?
The company that makes Myozyme is putting a plan in place to ensure that Myozyme is used safely, mainly by monitoring how patients who receive Myozyme develop antibodies, by setting up a register for all Pompe disease sufferers, and by ensuring that doctors know about the reactions that patients may have to the infusion.
Ji stebi, kokiu būdu pacientų, kuriems skiriama Myozyme, organizmas gamina antikūnus, diegia visų Pompe liga sergančių asmenų registrą ir stengiasi užtikrinti, kad gydytojai tikrai žinotų apie galimas reakcijas, kurias infuzijos gali sukelti pacientams.
Other information about Myozyme:
Kita informacija apie Myozyme:
The European Commission granted a marketing authorisation valid throughout the European Union for Myozyme to Genzyme Europe B. V. on 29 March 2006.
Europos Komisija 2006 m. kovo 29 d. bendrovei „ Genzyme Europe B. V. “ suteikė visoje Europos Sąjungoje galiojančią Myozyme rinkodaros teisę.
The record of Myozyme’ s designation as an orphan medicine can be found here.
Įrašą apie Myozyme priskyrimą retiesiems vaistams galima rasti čia.
The full EPAR for Myozyme can be found here.
Išsamų Myozyme EPAR galima rasti čia.
10 vials
10 buteliukai
Myozyme 50 mg, powder for concentrate for solution for infusion.
50 mg milteliai infuzinio tirpalo koncentratui.
One vial contains 50 mg of alglucosidase alfa.
Viename buteliuke yra 50 mg algliukozidazės alfa.
After reconstitution, the solution contains 5 mg of alglucosidase alfa/ ml and after dilution, the concentration varies from 0.5 mg to 4 mg/ ml.
Po paruošimo 1 ml tirpalo yra 5 mg algliukozidazės alfa, o po praskiedimo koncentracija gali būti nuo 0, 5 iki 4 mg/ ml.
White to off-white powder.
Baltos arba beveik baltos spalvos milteliai.
Myozyme is indicated for long-term enzyme replacement therapy (ERT) in patients with a confirmed diagnosis of Pompe disease (acid α -glucosidase deficiency).
Myozyme yra skirtas ilgalaikei pakaitinei fermentų terapijai (PFT) pacientams su patvirtinta Pompe ligos diagnoze (esant rūgštinės α- gliukozidazės nepakankamumui).
The benefits of Myozyme in patients with late-onset Pompe disease have not been established (see section 5.1).
5. 1 skyrių).
Myozyme treatment should be supervised by a physician experienced in the management of patients with Pompe disease or other inherited metabolic or neuromuscular diseases.
Gydymą Myozyme preparatu turi prižiūrėti gydytojas, turintis patirties dirbant su pacientais, sergančiais Pompe liga ar kitomis paveldimomis medžiagų apykaitos ar nervų ir raumenų ligomis.
The recommended dosage regimen of alglucosidase alfa is 20 mg/ kg of body weight administered once every 2 weeks as an intravenous infusion.
Rekomenduojamas algliukozidazės alfa dozavimo režimas yra 20 mg/ kg kūno svorio, suleidžiamas infuzijos į veną būdu kartą kas 2 savaites.
Infusions should be administered incrementally.
Infuzijos turi būti taikomos didėjančia seka.
It is recommended that the infusion begin at an initial rate of 1 mg/ kg/ hr and be gradually increased by 2 mg/ kg/ hr every 30 minutes if there are no signs of infusion associated reactions (IARs) until a maximum rate of 7 mg/ kg/ hr is reached.
Infuzijas rekomenduojama pradėti nuo 1 mg/ kg/ val. ir palaipsniui didinti po 2 mg/ kg/ val. kas 30 minučių, jei nėra jokių su infuzija susijusių reakcijų (ISR) požymių, kol pasiekiamas didžiausias infuzijos greitis 7 mg/ kg/ val..
IARs are described in section 4.8.
ISR apibūdinamos 4. 8 skyriuje.
Posology for children, adolescents, adults and elderly:
Dozavimas vaikams, paaugliams, suaugusiems ir pagyvenusiems:
The safety and efficacy of Myozyme have been primarily evaluated in children with ages ranging from infancy to adolescence.
Myozyme preparato saugumas ir veiksmingumas pirmiausiai buvo įvertintas vaikams nuo kūdikystės iki paauglystės.
There is no evidence for special considerations when Myozyme is administered to children, adolescents, adults or elderly patients.
Nerasta jokių specialių susirūpinimą keliančių požymių Myozyme naudojant vaikams, paaugliams, suaugusiems ar pagyvenusiems pacientams.
The safety and efficacy of Myozyme in patients with renal or hepatic insufficiency have not been evaluated and no specific dosage regimen can be recommended for these patients.
Myozyme preparato saugumas ir veiksmingumas pacientams su inkstų ar kepenų nepakankamumu nebuvo vertinamas, todėl šiems pacientams negalima rekomenduoti jokio konkretaus dozavimo režimo.
2 Patient response to treatment should be routinely evaluated based on a comprehensive evaluation of all clinical manifestations of the disease.
Pacientų reakcija į gydymą turi būti reguliariai vertinama pagal išsamų paciento reakcijos, susijusios su visais klinikiniais ligos pasireiškimais įvertinimą.
Hypersensitivity (anaphylactic reaction) to the active substance or to any of the excipients.
Padidėjęs jautrumas (anafilaksinė reakcija) aktyviajai medžiagai ar pagalbinėms medžiagoms.
Life-threatening anaphylactic reactions, including anaphylactic shock, have been observed in infantile and late onset patients during Myozyme infusions (see section 4.8).
4. 8 skyrių).
Because of the potential for severe infusion associated reactions, appropriate medical support measures should be readily available when Myozyme is administered.
Dėl galimų sunkių su infuzija susijusių reakcijų Myozyme skyrimo metu būtina turėti pasiruošus reikiamų medicininės pagalbos priemonių.
If severe or anaphylactic reactions occur, immediate discontinuation of Myozyme infusion should be considered and appropriate medical treatment should be initiated.
Pasireiškus sunkioms ar anafilaksinėms reakcijoms, reikia nedelsiant nutraukti Myozyme infuziją ir pradėti atitinkamą gydymą..
The current medical standards for emergency treatment of anaphylactic reactions are to be observed.
Skubus, neatidėliotinas anafilaksinių reakcijų gydymas turi būti atliekamas prisilaikant dabartinių reikalavimų.
Approximately half of the patients treated with Myozyme in infantile onset clinical studies developed infusion associated reactions (IARs), defined as any related adverse event occurring during the infusion or during the hours following infusion.
Apie pusei Myozyme preparatu gydytų pacientų, kuriems liga pasireiškė kūdikystėje, klinikinių tyrimų metu išsivystė su infuzija susijusios reakcijos (ISR), apibūdinamos kaip bet koks su vaistu susijęs neigiamas poveikis, pasireiškiantis infuzijos metu arba per kelias valandas po infuzijos.
Some reactions were severe (see section 4.8).
4. 8 skyrių).
A tendency was observed in infantile patients treated with a higher dose (40 mg/ kg) to experience more symptoms when developing IARs.
Ši tendencija buvo pastebėta pacientams, kuriems liga pasireiškė kūdikystėje, gydytiems didesne doze (40 mg/ kg):, jiems pasireiškė daugiau simptomų vystantis ISR.
Infantile onset patients who develop high antibody titres appear to be at higher risk for developing more frequent IARs.
Pacientams, kuriems liga pasireiškė kūdikystėje ir kurių antikūnų titrai yra aukšti, yra didesnė rizika dažniau išsivystyti ISR.
Patients with an acute illness (e. g. pneumonia, sepsis) at the time of Myozyme infusion appear to be at greater risk for IARs.
Pacientai su ūminėmis ligomis (pvz., pneumonija, sepsiu) Myozyme preparato infuzijos metu turi didesnę ISR riziką.
Careful consideration should be given to the patient’ s clinical status prior to administration of Myozyme.
Prieš vartojant Myozyme preparatą reikia atidžiai apsvarstyti paciento klinikinę būseną.
Patients should be closely monitored and all cases of IARs, delayed reactions and possible immunological reactions should be reported.
Pacientus reikia atidžiau stebėti, apie visus ISR atvejus, uždelstas reakcijas ir galimas imunines reakcijas reikia pranešti.
Patients who have experienced IARs should be treated with caution when re-administering Myozyme (see section 4.3 and 4.8).
Pacientai, patyrę ISR, vėl skiriant Myozyme preparato, turi būti atidžiai gydomi (žr.
Mild and transient effects may not require medical treatment or discontinuation of the infusion.
4. 3 ir 4. 8 skyrių).
IARs may occur at any time during the infusion of Myozyme or generally up to 2 hours after, and are more likely with higher infusion rates.
Dėl nedidelio ir trumpalaikio poveikio skirti gydymo ar nutraukti infuziją nebūtina. Infuzijos greičio sumažinimas, laikinas infuzijos nutraukimas ar paruošimas gydymui paprastai su geriamaisiais antihistaminiais vaistais ir/ arba antipiretikais ir/ arba kortikosteroidais, efektyviai sutvarko daugumą reakcijų. ISR gali pasireikšti bet kuriuo Myozyme preparato infuzijos metu arba paprastai per dvi valandas po infuzijos, gali būti, kad jos dažnesnės esant didesniam infuzijos greičiui.
Patients with advanced Pompe disease may have compromised cardiac and respiratory function, which may predispose them to a higher risk of severe complications from infusion associated reactions.
Pacientams, sergantiems pažengusia Pompe liga, gali būti sutrikusi širdies arba kvėpavimo funkcija, todėl su infuzija susijusios reakcijos jiems gali kelti didesnį pavojų.
Therefore, these patients should be monitored more closely during administration of Myozyme.
Tokius ligonius Myozyme infuzijos metu būtina atidžiau prižiūrėti.
Thus seroconversion is expected to occur in most patients treated with Myozyme.
Atliekant klinikinius tyrimus, daugumoje pacientų susiformavo IgG antikūnai prieš rekombinantinę žmogaus rūgštinę alfa- gliukozidazę (rhGAA), tipiškai per 3 gydymo mėnesius. Todėl tikimasi, kad šie imunologiniai pokyčiai atsiras daugumoje Myozyme preparatu gydomų pacientų.
A tendency was observed for patients treated with a higher dose (40 mg/ kg) to develop higher titers of antibodies.
Pacientams, gydytiems didesne doze (40 mg/ kg), buvo pastebėta tendencija susidaryti aukštesniems antikūnų titrams.
There does not appear to be a correlation between the onset of IARs and the time of antibody formation.
Atrodo, kad sąsajos tarp ISR pasireiškimo pradžios ir antikūnų formavimosi laiko nėra.
Due to the rarity of the condition and the limited experience to date, the effect of antibody formation on safety and efficacy is currently not fully established..
Keliems pacientams, turintiems IgG, slopinamasis in vitro tikrinimo poveikis buvo įvertintas kaip teigiamas. Kadangi minėtos būklės būna retai ir kol kas nėra pakankamai patirties, antikūnų formavimosi poveikis saugumui ir efektyvumui šiuo metu nėra visiškai žinomas.
The probability of a poor outcome and of developing high and sustained antibody titers appears higher among CRIM-negative patients (Cross Reactive Immunologic Material; patients in whom no endogenous GAA protein was detected by Western blot analysis) than among CRIM-positive patients (patients in whom endogenous GAA protein was detected by Western blot analysis).
Prasto rezultato ir aukštų bei ilgalaikių antikūnų titrų atsiradimo tikimybė didesnė pacientams, kurių KRIM yra neigiamas (kryžmiškai reaguojančios imunologinės medžiagos; pacientams, kuriems Western Blot analizės būdu nenustatytas endogeninis GAA baltymas), nei pacientams, kurių KRIM yra teigiamas (pacientams, kuriems Western Blot analizės būdu nustatytas endogeninis GAA baltymas).
However, high and sustained antibody titers also occur in some CRIM-positive patients.
Vis dėlto aukšti bei ilgalaikiai antikūnų titrai taip pat pasitaiko kai kuriems pacientams, kurių KRIM yra teigiamas.
The cause of a poor clinical outcome and of developing high and sustained antibody titers is thought to be multi-factorial.
Manoma, kad prastas klinikinis rezultatas ir dideli bei ilgalaikiai antikūnų titrai atsiranda dėl įvairių priežasčių.
Antibody titers should be regularly monitored.
Antikūnų titrus reikia reguliariai tikrinti.
Transient nephrotic syndrome which resolved following temporary interruption of ERT was observed in one patient with infantile-onset Pompe disease who received very frequent dosing of rhGAA (10 mg/ kg 5 times weekly) over an extended period.
Trumpalaikis nefrozinis sindromas, kuris išnyko laikinai nutraukus PFT, pastebėtas pacientui, kuriam Pompe liga pasireiškė kūdikystėje ir kuris ilgą laiką labai dažnai gaudavo rhGAA dozę (10 mg/ kg 5 kartus per savaitę).
No formal drug-drug interactions studies have been carried out with alglucosidase alfa.
Su algliukozidaze jokia formali vaistų sąveika atliekama nebuvo.
Because it is a recombinant human protein, alglucosidase alfa is an unlikely candidate for cytochrome P450 mediated drug-drug interactions.
Kadangi algliukozidazėyra rekombinantinis žmogaus baltymas, nėra tikėtina, kad jis sąveikautų su vaistais, darančiais poveikį citochromui P450.
Myozyme should not be used during pregnancy unless clearly necessary.
Myozyme preparato nereikėtų vartoti nėštumo metu, nebent tai būtų neabejotinai būtina.
Because there are no data available on effects in neonates exposed to alglucosidase alfa via breast milk, it is recommended to stop breast-feeding when Myozyme is used.
Algliukozidazė alfa gali išsiskirti su motinos pienu. Kadangi apie poveikius naujagimiams, paveiktiems algliukozidaze alfa per krūties pieną, duomenų nėra, naudojant Myozyme preparatą rekomenduojama nustoti žindyti krūtimi.
In clinical trials, 39 infantile-onset patients were treated with Myozyme for more than three years (168 weeks with a median of 121 weeks; see section 5.1).
Klinikinių tyrimų metu Myozyme preparatu daugiau nei tris metus (168 savaites, vidutiniškai – 121 savaitę; žr.
Adverse Drug Reactions (ADRs) are listed in Table 1 by System Organ Class.
5. 1 skyrių) buvo gydyti 39 pacientai, kuriems liga pasireiškė kūdikystėje.
ADRs were mostly mild to moderate in intensity and almost all occurred during the infusion or during the 2 hours following the infusion (infusion associated reactions, IARs).
Daugiausia nepageidaujamų reiškinių šiems 39- iems pacientams pasireiškė dėl Pompe ligos ir nebuvo susiję su Myozyme preparato vartojimu. Nepageidaujamų reakcijų į vaistus (NRV) sąrašas pateikiamas 1 lentelėje pagal organų sistemų klases. Išvardytos NRV pasireiškė daugiau nei 1 pacientui ir yra išreikštos pacientų, kuriems pasireiškė NRV, skaičius procentais bei visų pacientų skaičius skliausteliuose. NRV daugiausia buvo nedidelio arba vidutinio intensyvumo bei beveik visada pasireiškė infuzijos metu arba per 2 valandas po infuzijos (su infuzija susijusios reakcijos, ISR).
Serious infusion reactions including urticaria, rales, tachycardia, decreased oxygen saturation, bronchospasm, tachypnea, periorbital edema and hypertension have been reported.
Pasireiškė sunkios infuzijos reakcijos: dilgėlinė, karkalai, tachikardija, sumažėjęs kraujo įsotinimas deguonimi, bronchų spazmai, tachipnėja, vokų edema ir padidėjęs kraujospūdis.
4 Table 1.
4 1 lentelė.
Adverse Drug Reactions by System Organ Class in more than one patient.
Nepageidaujamos reakcijos į vaistus pagal organų sistemų klases daugiau nei vienam pacientui.
Preferred term
Naudojamas terminas Jaudulys
Frequency (no. of patients) N = 39
Dažnis pacientų sk.) N = 39
Psychiatric disorders Nervous system disorders Cardiac disorders
Nervų sistemos sutrikimai
Agitation Tremor Tachycardia Cyanosis
Tachikardija Cianozė
5% (2 pts) 5% (2 pts) 10% (4 pts) 5% (2 pts)
10% (4 pac.) 5% (2 pac.)
Flushing Hypertension Pallor
Veido paraudimas Padidėjęs kraujospūdis Pabalimas
13% (5 pts) 8% (3 pts) 5% (2 pts)
13% (5 pac.) 8% (3 pac.) 5% (2 pac.)
Respiratory, thoracic and mediastinal Cough disorders
Kvėpavimo sistemos, krūtinės ląstos ir tarpusienio sutrikimai
13% (5 pts)
13% (5 pac.)
Tachypnoea Gastrointestinal disorders Vomiting Retching Nausea Skin and subcutaneous tissue Urticaria disorders
Urtikarija Bėrimas Bėrimas dėmėmis Eritema Bėrimas dėmėmis ir papulėmis Bėrimas papulėmis Niežulys
13% (5 pts) 10% (4 pts) 5% (2 pts) 5% (2 pts) 18% (7 pts)
18% (7 pac.) 15% (6 pac.) 5% (2 pac.) 8% (3 pac.) 8% (3 pac.) 5% (2 pac.) 5% (2 pac.)
Rash Rash macular Erythema Rash maculo-papular Rash papular Pruritis General disorders and administration Pyrexia site conditions
Irzlumas Šaltkrėtis Tyrimai Sumažėjęs kraujo įsotinimas deguonimi,
15% (6 pts) 5% (2 pts) 8% (3 pts) 8% (3 pts) 5% (2 pts) 5% (2 pts) 28% (11 pts)
5% (2 pac.) 5% (2 pac.) 18% (7 pac.)
Irritability Chills Investigations Oxygen saturation decreased Blood pressure increased Body temperature increased Heart rate increased
Padidėjęs kraujo spaudimas Padidėjusi kūno temperatūra Padidėjęs širdies susitraukimų dažnis
5% (2 pts) 5% (2 pts) 18% (7 pts) 5% (2 pts) 5% (2 pts) 5% (2 pts)
5% (2 pac.) 5% (2 pac.) 5% (2 pac.)
A limited number of patients with late-onset Pompe disease (see section 5.1) have been treated with Myozyme.
5. 1 skyrių), skaičius buvo gydomas Myozyme preparatu.
The 2 late onset patients did not experience the same ADRs.
Pranešama, kad NRV 2 iš 9 Myozyme preparatu iki 1 metų gydytų pacientų, kuriems liga pasireiškė vėliau, 3 skirtinguose tyrimuose pasireiškė padidėjęs širdies ritmas, padidėjęs kraujospūdis, galvos skausmas, galūnių šalimas, parestezija, veido paraudimas, infuzijos vietos skausmas, infuzijos vietos reakcija, padidėjęs kraujo spaudimas ir galvos svaigimas. 2 pacientai, kuriems liga pasireiškė vėliau, nepatyrė tų pačių NRV.
The ADRs were mild in intensity and assessed as an IAR.
NRV buvo nedidelio intensyvumo ir įvertintos kaip ISR.
IARs in patients treated with Myozyme in clinical studies and expanded access programs and reported in more than 1 patient included rash, flushing, urticaria, pyrexia, cough, tachycardia, decreased oxygen saturation, vomiting, tachypnea, agitation, increased blood pressure, cyanosis, hypertension, irritability, pallor, pruritus, retching, chills, tremor, hypotension, heart rate increased, bronchospasm, erythema, face edema, feeling hot, headache, hyperhidrosis, lacrimation increased, livedo reticularis, nausea, periorbital edema, restlessness and wheezing.
Pacientų, gydytų Myozyme klinikinių tyrimų ir išplėstinės prieigos programų metu, pasireiškė šios ISR, stebėtos daugiau kaip 1 pacientui: bėrimas, raudonis, dilgėlinė, karščiavimas, kosulys, tachikardija, sumažėjęs kraujo įsotinimas deguonimi, vėmimas, padažnėjęs kvėpavimas, ažitacija, padidėjęs kraujospūdis, cianozė, hipertenzija, irzlumas, blyškumas, niežulys, žiaukčiojimas, šaltkrėtis, drebulys, hipotenzija, padidėjęs širdies susitraukimų dažnis, bronchų spazmas, eritema, veido edema, karščio pojūtis, galvos skausmas, hiperhidrozė, padidėjęs ašarojimas, „ marmurinė oda “ (livedo reticularis), pykinimas, patinimas apie akis, neramumas ir švokštimas.
Those IARs reported as severe in more than 1 patient included pyrexia, decreased oxygen saturation, tachycardia, cyanosis and hypotension.
Daugiau kaip 1 pacientui pasireiškusios sunkios ISR yra karščiavimas, sumažėjęs kraujo įsotinimas deguonimi, tachikardija, cianozė ir hipotenzija.
A single event of angioneurotic edema of severe intensity has been reported.
Taip pat pranešta apie vieną sunkų angioneurozinės edemos atvejį.
A small number of patients (< 1%) in clinical trials and in the commercial setting developed anaphylactic shock and/ or cardiac arrest during Myozyme infusion that required life-support measures.
Klinikinių tyrimų metu ir vaistui pasirodžius prekyboje, Myozyme infuzijos metu keliems pacientams (< 1%)
Reactions generally occurred shortly after initiation of the infusion.
5 išsivystė anafilaksinis šokas ir (arba) sustojo širdis, dėl kurio reikėjo panaudoti gyvybės palaikymo priemones.
Patients presented with a constellation of signs and symptoms, primarily respiratory, cardiovascular, edematous and/ or cutaneous in nature (see Section 4.4).
Pacientams pasireiškė daug požymių ir simptomų, pirmiausiai kvėpavimo, širdies ir kraujagyslių sistemose, išsivystė edemų ir (arba) odos pažeidimų (žr.
Patients
4. 4 skyrių).
5 with moderate to severe or recurrent IARs have been evaluated for Myozyme specific IgE antibodies; some patients tested positive including one patient who experienced an anaphylactic reaction.
Pacientams, kuriems pasireiškė vidutinio sunkumo ir sunkios arba pasikartojančios su ISR, atlikti Myozyme specifinių IgE antikūnų tyrimai; keliems pacientams, įskaitant vieną, patyrusį anafilaksinę reakciją, šių antikūnų buvo rasta.
In clinical studies doses up to 40 mg/ kg body weight were used.
Perdozavimo atvejų nepastebėta. Atliekant klinikinius tyrimus buvo naudojamos dozės iki 40 mg/ kg kūno svorio.
Alimentary tract and metabolism products – enzymes.
Farmakoterapinė grupė: Virškinimo traktą ir metabolizmą veikiantys vaistai – fermentai.
A16AB07 alglucosidase alfa.
ATC kodas: A16AB07 algliukozidazė alfa.
Alglucosidase alfa is a recombinant form of human acid α -glucosidase and is produced by recombinant DNA technology using Chinese Hamster Ovary (CHO) cell culture.
Algliukozidazė alfa – tai rekombinantinė žmogaus rūgštinė α gliukozidazė, gaminama rekombinantinės DRN technologijos dėka naudojant auginamas Kiniškų žiurkėnų kiaušidžių (KŽK) ląsteles.
Pompe disease Pompe disease is a rare, progressive and fatal metabolic myopathy with an estimated global incidence of 1 in 40,000 births.
Pompe liga Pompe liga yra reta, progresuojanti ir mirtina medžiagų apykaitos miopatija, kuri pasaulyje pasireiškia 1 iš 40000 gimdymų. Kiti Pompe ligos pavadinimai:
Other names for Pompe disease include glycogen storage disease type II (GSD- II), acid maltase deficiency (AMD) and glycogenosis type II.
II tipo glikogeno kaupimosi liga (GSD- II), rūgštinės maltazės nepakankamumas (AMD) ir II tipo glikogenozė.
Deficiency of this enzyme leads to glycogen accumulation in various tissues, particularly cardiac, respiratory and skeletal muscle, leading to the development of hypertrophic cardiomyopathy and progressive muscle weakness, including impairment of respiratory function.
Pompe liga priklauso prie lizosominių kaupimosi sutrikimų, nes ją sukelia natūraliai esančios lizosomų hidrolazės, rūgštinės α - gliukozidazės (GAA), kuri lizosomų glikogeną suskaido į gliukozę, nepakankamumas. Šio fermento nepakankamumas sukelia glikogeno kaupimąsi įvairiuose audiniuose, ypač širdies, kvėpavimo ir griaučių raumenyse, sukeliantį hipertrofinės kardiomiopatijos ir progresuojančio raumenų silpnumo vystymąsi, įskaitant kvėpavimo funkcijos pablogėjimą.
The clinical presentation of Pompe disease can be described as a spectrum of disease which ranges from a rapidly-progressing infantile-onset form (onset of symptoms of Pompe disease typically within the first year of life and a very short expected life-span) to a less rapidly-progressing late-onset form.
Klinikinį Pompe ligos pasireiškimą galima apibūdinti kaip ligos spektrą, svyruojantį nuo greitai progresuojančios ligos, prasidėjusios kūdikystėje, formos (Pompe ligos simptomų pasirodymo tipiškai per pirmuosius gyvenimo metus ir labai trumpos tikėtinos gyvenimo trukmės) iki lėčiau progresuojančios vėliau pasireiškusios ligos formos.
The infantile-onset form of Pompe disease is characterised by massive deposition of glycogen in the heart, and skeletal muscle always resulting in rapidly progressive cardiomyopathy, generalised muscle weakness and hypotonia.
Pompe ligos forma, pasireiškusi vaikystėje, charakterizuojama masyviu glikogeno nusėdimu širdyje ir griaučių raumenyse, o tai visada sukelia progresuojančią kardiomiopatiją, bendrą raumenų silpnumą ir hipotoniją.
Motor development is often completely arrested, or if motor milestones are achieved, they are subsequently lost.
Motorinis vystymasis dažnai visiškai sustabdytas arba pradžioje vyksta pagal motorines gaires, o vėliau nuo jų atsilieka.
Death typically occurs due to cardiac and/ or respiratory failure before the age of one year.
Paprastai mirties priežastis būna širdies ir/ arba kvėpavimo takų susilpnėjimas iki vienerių metų amžiuje.
In a retrospective natural history study in patients with infantile-onset Pompe disease (n=168), the median age at onset of symptoms was 2.0 months and the median age of death was 9.0 months.
Retrospektyviniame įprastomis sąlygomis pacientų su Pompe liga, pasireiškusia vaikystėje (n=168) tyrime vidutinis simptomų pasireiškimo amžius buvo 2, 0 mėn., o vidutinis mirties amžius – 9, 0 mėn.
Kaplan-Meier survival rates at 12, 24 and 36 months of age were 26%, 9% and 7%, respectively.
Kaplan- Meier išgyvenamumo dažnis 12, 24 ir 36 mėn. amžiaus atitinkamai buvo 26%, 9% ir 7%.