qanastek/EMEA-V3 huggingface dataset:
Your doctor should prescribe a daily dose of 5 mg as there is a greater risk of bleeding in patients older than 75 years
Gydytojas turės skirti Jums vartoti 5 mg paros dozę, nes vyresniems kaip 75 metų pacientams yra padidėjusi kraujavimo rizika;
a recent serious injury recent surgery (including some dental procedures) recent or recurrent bleeding from the stomach or intestines (e. g. a stomach ulcer, colon polyps)
neseniai patyrėte sunkią traumą; neseniai patyrėte chirurginę operaciją (įskaitant kai kurias dantų procedūras); neseniai pasireiškė arba kartojasi kraujavimas iš skrandžio ar žarnų (pvz., dėl skrandžio opos, gaubtinės žarnos polipų);
body weight of less than 60 kg.
kūno masė mažesnė kaip 60 kg.
Your doctor should prescribe a daily dose of 5 mg of Efient if you weigh less than 60 kg
Jeigu sveriate mažiau kaip 60 kg, gydytojas turės skirti Jums vartoti 5 mg Efient paros dozę;
renal (kidney) disease or moderate liver problems taking certain types of medicines (see ‘ Taking other medicines’ below) planned surgery (including some dental procedures) in the next seven days.
inkstų (kepenų) liga arba vidutinio sunkumo kepenų funkcijos sutrikimas; tam tikrų vaistų vartojimas (žr. toliau esantį skyrelį,, Kitų vaistų vartojimas “); per artimiausias septynias paras planuojama atlikti chirurginę operaciją (įskaitant kai kurias dantų procedūras).
Your doctor may wish you to stop taking Efient temporarily due to the increased risk of bleeding
Dėl kraujavimo rizikos padidėjimo gydytojas gali nurodyti laikinai nutraukti Efient vartojimą.
- If you are Asian- there is limited experience of Efient use in Asians
esate azijietis, nes Efient vartojimo azijiečiams patirtis ribota.
- Although no cases have been seen with Efient, with certain other antiplatelet agents a very rare
- Gali pasireikšti būklė, kuri vadinama su tromboze susijusia trombocitopenine purpura (TTP),
condition called Thrombotic Thrombocytopenic Purpura (TTP) can occur.
kuri nepasireiškė vartojant Efient, bet labai retais atvejais pasireiškė vartojant kai kurių kitų trombocitų funkciją slopinančių vaistų.
TTP is associated with fever, tiny round pin-point purplish-red bruises, small to medium-sized bruises, confusion, headaches and a decrease in the number of platelets.
TTP pasireiškia karščiavimu, mažomis apvaliomis į adatos įdūrimą panašiomis rausvai violetinėmis mėlynėmis, mažomis ar vidutinio dydžio mėlynėmis, sumišimu, galvos skausmu ir trombocitų kiekio kraujyje sumažėjimu.
If you notice tiny round pin-point purplish-red bruises, please contact your doctor immediately.
Jeigu pastebėjote mažų į adatos įdūrimą panašių rausvai violetinių mėlynių, nedelsdami kreipkitės į gydytoją.
Taking other medicines Please tell your doctor if you are taking or have recently taken any other medicines, including medicines obtained without a prescription, dietary supplements and herbal remedies.
Kitų vaistų vartojimas Jeigu vartojate arba neseniai vartojote kitų vaistų, įskaitant įsigytus be recepto, maisto papildus ar vaistažolių preparatus, pasakykite gydytojui arba vaistininkui.
It is particularly important to tell your doctor if you are being treated with clopidogrel (an anti-platelet agent), warfarin (an anti-coagulant), or “ non steroidal anti inflammatory drugs” for pain and fever (such as ibuprofen, naproxen, etoricoxib).
Labai svarbu pasakyti gydytojui, jeigu jau vartojate klopidogrelį (trombocitų funkciją slopinantis vaistas), varfariną (kraujo krešėjimą mažinantis vaistas) ar nesteroidinių vaistų nuo uždegimo skausmui slopinti ar karščiavimui mažinti (pvz., ibuprofeną, naprokseną, etorikoksibą).
If given together with Efient these medicines may increase the risk of bleeding
Kartu su Efient vartojami šie vaistai gali didinti kraujavimo riziką.
Only take other medicines while you are on Efient if your doctor tells you that you can.
Vartojant Efient, kitų vaistų galima vartoti tik tada, jeigu gydytojas nurodo, kad galite juos vartoti kartu.
Taking Efient with food and drink Efient may be taken with or without food.
Efient vartojimas su maistu ir gėrimais Efient galima vartoti valgant ir nevalgius.
Pregnancy and breast-feeding Tell your doctor if you become pregnant or are trying to become pregnant while you are taking Efient.
Nėštumas ir žindymo laikotarpis Jeigu pastojote arba planuojate pastoti vartodama Efient, pasakykite gydytojui.
You should use Efient only after discussing with your doctor the potential benefits and any potential risks to your unborn child.
Efient vartoti galima tik po to, kai su gydytoju aptarsite laukiamą naudą ir galimą riziką Jūsų negimusiam vaikui.
If you are breast-feeding, ask your doctor or pharmacist for advice before taking any medicine.
Prieš vartojant bet kokį vaistą žindymo laikotarpiu, būtina pasitarti su gydytoju arba vaistininku.
Driving and using machines No studies on the effects of Efient on the ability to drive and use machines have been performed.
Vairavimas ir mechanizmų valdymas Efient poveikio gebėjimui vairuoti ir valdyti mechanizmus tyrimų neatlikta.
Efient is unlikely to affect your ability to drive or use machines.
Manoma, kad Efient gebėjimo vairuoti ir valdyti mechanizmus neveikia.
Important information about some of the ingredients of Efient Efient contains lactose.
Svarbi informacija apie kai kurias pagalbines Efient medžiagas Efient sudėtyje yra laktozės.
If you have been told by a doctor that you have an intolerance to some sugars, contact your doctor before taking this medicinal product.
Jeigu gydytojas Jums yra sakęs, kad netoleruojate kokių nors angliavandenių, kreipkitės į jį prieš pradėdami vartoti šį vaistą.
HOW TO TAKE EFIENT
KAIP VARTOTI EFIENT
Always take Efient exactly as your doctor has told you.
Efient visada vartokite tiksliai, kaip nurodė gydytojas.
Your doctor will tell you how many Efient tablets to take.
Gydytojas nurodys, kiek Efient tablečių reikia gerti.
The usual dose of Efient is 10 mg per day.
Įprasta Efient dozė yra 10 mg per parą.
You will start the treatment with a single dose of 60 mg.
Gydymo pradžioje reikės išgerti vienkartinę 60 mg dozę.
If you weigh less than 60 kg or are more than 75 years of age, the dose is 5 mg Efient per day.
Jeigu sveriate mažiau kaip 60 kg arba esate vyresnis kaip 75 metų, reikia vartoti 5 mg Efient per parą.
Your doctor will also tell you to take acetylsalicylic acid- (s)he will tell you the exact dose to take (usually between 75 mg and 325 mg daily).
Gydytojas nurodys tikslią dozę, kurią turėsite vartoti (paprastai nuo 75 mg iki 325 mg per parą).
You may take Efient with or without food.
Efient galite išgerti valgant arba nevalgius.
Take your dose at around the same time every day.
Vaisto dozę vartokite kasdien maždaug tuo pačiu laiku.
Do not break or crush the tablet.
Tabletės laužyti ar traiškyti negalima.
It is important that you tell your doctor, dentist and pharmacist, that you are taking Efient.
Svarbu pasakyti gydytojui, dantų gydytojui ar vaistininkui, kad vartojate Efient.
Efient should not be used in children and adolescents below 18 years of age.
Efient negalima vartoti vaikams ir jaunesniems kaip 18 metų paaugliams.
If you take more Efient than you should Contact your doctor or hospital straight away, as you may be at risk of excessive bleeding.
Pavartojus per didelę Efient dozę Nedelsdami kreipkitės į gydytoją arba vykite į ligoninę, nes gali kilti masyvaus kraujavimo rizika.
You should show the doctor your pack of Efient.
Turėtumėte parodyti gydytojui Efient pakuotę.
If you forget to take Efient If you miss your scheduled daily dose, take Efient when you remember.
Pamiršus pavartoti Efient Jeigu praleidote numatytą paros dozę, išgerkite Efient, kai tik prisiminsite.
If you forget your dose for an entire day, just resume taking Efient at its usual dose the next day.
Jeigu visą parą neišgėrėte vaisto dozės, tik atnaujinkite įprastą Efient vartojimą kitą dieną.
Do not take two doses in one day.
Dviejų dozių per vieną parą gerti negalima.
For the 14, 28, 56 84 and 98 tablet pack sizes, you can check the day on which you last took a tablet of Efient by referring to the calendar printed on the blister.
Ant 14, 28, 56 84 ir 98 tablečių pakuotės lizdinių plokštelių atspausdintame kalendoriuje galite pasitikrinti dieną, kada paskutinį kartą gėrėte Efient tabletę.
If you stop taking Efient Do not stop taking Efient without consulting your doctor.
Nustojus vartoti Efient Nutraukti Efient vartojimo nepasitarus su gydytoju negalima.
It is especially important to discuss with your doctor before stopping Efient because both the risks and the benefits are based on regular use.
Prieš baigiant vartoti Efient, labai svarbu pasitarti su gydytoju, nes ir rizika, ir nauda yra susijusi su reguliariu vaisto vartojimu.
If you have any further questions on the use of this medicine, ask your doctor or pharmacist.
Jeigu kiltų daugiau klausimų dėl šio vaisto vartojimo, kreipkitės į gydytoją arba vaistininką.
Like all medicines, Efient can cause side effects, although not everybody gets them.
Efient, kaip ir kiti vaistai, gali sukelti šalutinį poveikį, nors jis pasireiškia ne visiems žmonėms.
• Frequencies of the observed side effects are defined as: • very common: affects more than 1 user in 10 • common: affects 1 to 10 users in 100 • uncommon: affects 1 to 10 users in 1,000 • rare: affects 1 to 10 users in 10,000 • very rare: affects less than 1 user in 10,000 • not known: frequency cannot be estimated from the available data
- dažnas: pasireiškia nuo 1 iki 10 iš 100 vaistą vartojusių žmonių;
Contact your doctor immediately if you notice any of the following:
- nedažnas: pasireiškia nuo 1 iki 10 iš 1000 vaistą vartojusių žmonių;
•
- retas: pasireiškia nuo 1 iki 10 iš 10 000 vaistą vartojusių žmonių;
Sudden numbness or weakness of the arm, leg or face, especially if only on one side of
- labai retas: pasireiškia rečiau kaip 1 iš 10 000 vaistą vartojusių žmonių;
the body
- dažnis nežinomas (negali būti įvertintas pagal turimus duomenis).
• • •
Nedelsdami kreipkitės į gydytoją, jeigu atsiranda išvardytų simptomų.
sudden confusion, difficulty speaking or understanding others sudden difficulty in walking or loss of balance or co-ordination sudden dizziness or sudden severe headache with no known cause
- Staiga pasireiškia rankų, kojų ar veido, ypač vienoje kūno pusėje, tirpulys ar silpnumas.
All of the above may be signs of a stroke.
44 Visi išvardyti simptomai gali rodyti insultą.
Stroke is an uncommon side effect of Efient in patients who have never had a stroke or transient ischaemic attack (TIA).
Insultas yra nedažnas Efient šalutinis poveikis pacientams, kurie anksčiau nebuvo patyrę insulto ar praeinančiojo smegenų išemijos priepuolio (PSIP).
40 Tell your doctor promptly if you notice any of the following:
Nedelsdami pasakykite gydytojui, jeigu atsiranda išvardytų simptomų.
• • •
- Kraujas šlapime.
Blood in your urine Bleeding from your rectum, blood in your stools or black stools Uncontrollable bleeding, for example from a cut
- Nekontroliuojamas kraujavimas, pavyzdžiui, iš žaizdos.
All of the above may be signs of bleeding, the most common side effect with Efient.
Visi išvardyti simptomai gali rodyti kraujavimą, kuris yra dažniausias šalutinis poveikis, vartojant Efient.
Although uncommon, severe bleeding can be life-threatening.
Kraujavimas pasireiškia nedažnai, bet gali būti pavojingas gyvybei.
Side effects seen in clinical trials with Efient include:
Efient klinikinių tyrimų metu pasireiškė išvardytas šalutinis poveikis.
Common side effects Bleeding in the stomach or bowels Bleeding from a needle puncture site Nose bleeds Skin rash Small red bruises on the skin (ecchymoses) Blood in urine Haematoma (bleeding under the skin at the site of an injection, or into a muscle, causing swelling) Low haemoglobin or red blood cell count (anaemia) Bruising
Mėlynės.
Uncommon side effects Spontaneous bleeding from the eye, rectum, gums or in the abdomen around the internal organs Bleeding after surgery Coughing up blood Blood in stools
Kraujas išmatose.
Rare side effects Subcutaneous haematoma (bleeding under the skin causing a swelling)
Retas šalutinis poveikis Poodinė hematoma (kraujavimas po oda, sukeliantis patinimą).
If any of the side effects gets serious, or if you notice any side effects not listed in this leaflet, please tell you doctor or pharmacist.
Jeigu pasireiškė sunkus šalutinis poveikis arba pastebėjote šiame lapelyje nenurodytą šalutinį poveikį, pasakykite gydytojui arba vaistininkui.
HOW TO STORE EFIENT
KAIP LAIKYTI EFIENT
Do not use Efient after the expiry date, which is stated on the blister and carton after EXP.
Ant lizdinės plokštelės ir kartono dėžutės po,, EXP ‘ ir,, Tinka iki “ nurodytam tinkamumo laikui pasibaigus, Efient vartoti negalima.
What Efient contains
Efient sudėtis
- The active substance is prasugrel.
- Veiklioji medžiaga yra prasugrelis.
Efient 10 mg:
Efient 10 mg.
Each tablet contains 10 mg of prasugrel (as hydrochloride).
Vienoje tabletėje yra 10 mg prasugrelio (hidrochlorido pavidalu).
Efient 5 mg:
Efient 5 mg.
Each tablet contains 5 mg of prasugrel (as hydrochloride).
Vienoje tabletėje yra 5 mg prasugrelio (hidrochlorido pavidalu).
41
- Pagalbinės medžiagos yra mikrokristalinė celiuliozė, manitolis (E 421), kroskarmeliozės natrio
- The other ingredients are microcrystalline cellulose, mannitol (E421), croscarmellose sodium,
druska, hipromeliozė (E 464), magnio stearatas, laktozės monohidratas, titano dioksidas
hypromellose (E464) magnesium stearate, lactose monohydrate, titanium dioxide (E171), triacetin (E1518), iron oxide red (10 mg tablets only) (E172), iron oxide yellow (E172) and talc.
45 (E 171), triacetinas (E 1518), raudonasis geležies oksidas (tik 10 mg tabletėse) (E 172), geltonasis geležies oksidas (E 172) ir talkas.
What Efient looks like and contents of the pack Efient 10 mg :The tablets are beige and double-arrow shaped, with ”10 mg” debossed on one side and “4759” on the other.
Rusvai gelsvos spalvos dvigubos strėlės formos tabletės, kurių vienoje pusėje užrašyta,, 10 mg “, o kitoje,, 4759 ”.
The tablets are yellow and double-arrow-shaped, with “5 mg” debossed on one side and “4760” on the other.
Geltonos dvigubos strėlės formos tabletės, kurių vienoje pusėje užrašyta,, 5 mg ”, o kitoje,, 4760 ”.
Efient is available in packs of 14, 28, 30, 56, 84, 90 and 98 tablets.
Tiekiamos 14, 28, 30, 56, 84, 90 ir 98 Efient tablečių pakuotės.
Marketing Authorisation Holder Eli Lilly Nederland BV Grootslag 1 – 5 NL-3991 RA, Houten The Netherlands.
Eli Lilly Nederland BV Grootslag 1- 5 NL- 3991 RA Houten Nyderlandai
Lilly S.A.
Gamintojas Lilly S. A.
Avda. de la Industria 30 28108 Alcobendas Madrid Spain.
Avda. de la Industria 30 28108 Alcobendas Madrid Ispanija
For any information about this medicine, please contact the local representative of the Marketing Authorisation Holder.
46 Jeigu apie šį vaistą norite sužinoti daugiau, kreipkitės į vietinį rinkodaros teisės turėtojo atstovą.
Belgique/België/Belgien Daiichi Sankyo Belgium N.V.-S.A Tél/ Tel: +32 (0) 10 48 95 95 България ТП "Ели Лили Недерланд" Б.В. - България тел. +359 2 491 41 40 Česká republika ELI LILLY ČR, s.r.o.
Belgique/ België/ Belgien Daiichi Sankyo Belgium N. V. - S. A Tél/ Tel: +32 (0) 10 48 95 95
Tel: +420 234 664 111 Danmark Eli Lilly Danmark A/S Tlf: +45 45 26 60 00 Deutschland Daiichi Sankyo Deutschland GmbH Tel. +49 (0) 69 50 98 53 41 Eesti Eli Lilly Holdings Limited Eesti filiaal Tel: +3726441100 Ελλάδα ΦΑΡΜΑΣΕΡΒ-ΛΙΛΛΥ Α.Ε.Β.Ε.
Luxembourg/ Luxemburg Daiichi Sankyo Belgium N. V. - S. A Tél/ Tel: +32 (0) 10 48 95 95
Tel: +31 (0) 20 4 07 20 72 Norge Eli Lilly Norge A.S.
Tel: +31 (0) 20 4 07 20 72
Tlf: +47 22 88 18 00 Österreich Daiichi Sankyo Austria GmbH Tel: +43 (0) 1 481 06 45 Polska Daiichi Sankyo Europe GmbH Tel.: +49 (0) 89 7808 0 Portugal Daiichi Sankyo Portugal, Lda.
Österreich Daiichi Sankyo Austria GmbH Tel: +43 (0) 1 481 06 45
42 France Daiichi Sankyo France SAS Tél: +33 (0) 1 55 62 14 60 Ireland Daiichi Sankyo UK Ltd Tel: +44 (0) 1753 893 600 Ísland Icepharma hf.
Ireland Daiichi Sankyo UK Ltd Tel: +44 (0) 1753 893 600
Tel: +39 (0) 06 85 2551 Κύπρος Phadisco Ltd Τηλ: +357 22 715000 Latvija Eli Lilly Holdings Limited pārstāvniecība Latvijā Tel: +371 67364000 Lietuva Eli Lilly Holdings Limited atstovybė Tel. +370 (5) 2649600
Κύπρος Phadisco Ltd Τηλ: +357 22 715000
România Eli Lilly România S.R.L.
Sverige Eli Lilly Sweden AB Tel: + 46 (0) 8 7378800
Tel: +40 21 4023000 Slovenija Eli Lilly farmacevtska družba, d.o.o.
47 Latvija Eli Lilly Holdings Limited pārstāvniecība Latvijā Tel: +371 67364000
Tel: +421 220 663 111 Suomi/Finland Oy Eli Lilly Finland Ab Puh/Tel: +358-(0) 9 85 45 250 Sverige Eli Lilly Sweden AB Tel: + 46 (0) 8 7378800 United Kingdom Daiichi Sankyo UK Ltd Tel: +44 (0) 1753 893 600
United Kingdom Daiichi Sankyo UK Ltd Tel: +44 (0) 1753 893 600
Detailed information on this medicine is available on the European Medicines Agency (EMEA) web site: http//www.emea.europa.eu
Naujausią išsamią informaciją apie šį vaistą galite rasti Europos vaistų agentūros (EMEA) interneto svetainėje http: // www. emea. europa. eu /.
What is Elaprase?
Kas yra Elaprase?
Elaprase is a concentrate for solution for infusion that contains the active substance idursulfase.
Elaprase yra koncentratas infuziniam tirpalui, kurio sudėtyje yra veikliosios medžiagos – idursulfazės.
What is Elaprase used for?
Kam naudojamas Elaprase?
Elaprase is used to treat patients with Hunter syndrome.
Elaprase yra skirtas gydyti pacientus, kenčiančius nuo Hunter’ io sindromo.
It is designed for long-term use.
Tai ilgalaikiam vartojimui skirtas vaistas.
Hunter syndrome, which is also known as mucopolysaccharidosis II, is a rare, inherited disease that primarily affects male patients.
Hunter’ io sindromas, kuris dar žinomas II tipo mukopolisacharidozės pavadinimu, yra paveldima liga, kuria daugiausia serga vyrai.
Patients with Hunter syndrome do not produce an enzyme called iduronate-2-sulfatase.
Hunter’ io sindromu sergantys pacientai negamina iduronato- 2- sulfatazės fermento.
This enzyme is needed to break down substances in the body called glycosaminoglycans (GAGs).
Šis fermentas organizmui reikalingas skaidyti medžiagas, vadinamas glikozaminoglikanais (GAG).
Since patients with Hunter syndrome cannot break these substances down, the GAGs gradually build up in most of the organs in the body and damage them.
Kadangi Hunter’ io sindromu sergantys pacientai šių medžiagų neskaido, GAG palaipsniui kaupiasi daugelyje organų ir jiems kenkia.
This causes a wide range of symptoms, particularly difficulty breathing and difficulty walking.
Tai sukelia įvairius simptomus, ypač kvėpavimo sutrikimus ir sunkumą vaikščiojant.
Without treatment, these symptoms become more severe over time.
Be gydymo šie simptomai ilgainiui darosi vis sunkesni.
Because the number of patients with Hunter syndrome is low, the disease is rare, and Elaprase was designated an ‘ orphan medicine’ (a medicine used in rare diseases) on 11 December 2001.
Kadangi Hunter‘ io sindromu sergančių pacientų yra nedaug, o liga – reta, Elaprase buvo priskirtas retiesiems vaistams (retoms ligoms skirtiems gydyti vaistams) 2001 m. gruodžio 11 dieną.
How is Elaprase used?
Kaip Elaprase naudojamas?
Elaprase is given every week, as an infusion (drip into a vein).
Elaprase skiriamas kartą per savaitę kaip infuzija (sulašinamas į veną).
The dose in adults, children and adolescents is 0.5 mg/ kg body weight.
Suaugusiems, vaikams ir paaugliams dozė yra 0, 5 mg/ kg kūno svorio.
The appropriate dose of Elaprase must be diluted in saline before it is infused.
Atitinkama Elaprase dozė prieš infuziją turi būti atskiesta fiziologiniu tirpalu.
The infusion should last 3 hours.
Infuzija turi trukti 3 valandas.
However, as long as the patient does not develop an infusion reaction (rash, itching, fever, headache, high blood pressure or flushing), the medicine can be infused more rapidly, by gradually reducing the duration of infusion to 1 hour.
Tačiau, jei pacientui neatsiranda su infuzija susijusios reakcijos (odos bėrimo, niežulio, karščiavimo, galvos skausmo, aukšto kraujo spaudimo ar raudonio), vaistą galima leisti daug greičiau, infuzijos laiką mažinant palaipsniui iki 1 valandos.
How does Elaprase work?
Kaip veikia Elaprase?
The active ingredient in Elaprase, idursulfase, is a copy of the human enzyme iduronate-2-sulfatase.
Veiklioji Elaprase medžiaga, idursulfazė, yra žmogaus fermento iduronato- 2- sulfatazės kopija.
It is produced by a method known as ‘ recombinant DNA technology’.
Jis gaminamas taikant vadinamąjį „ rekombinancinės DNR technologijos “ metodą.
This means that the enzyme is made by a human cell that has received a gene (DNA), which makes it able to produce the enzyme.
Tai reiškia, kad fermentą pagamina ląstelė, gavusi geną (DNR), kuris įgalina gaminti fermentą.
Idursulfase replaces the enzyme that is missing or defective in patients with Hunter syndrome.
Idursulfazė pakeičia trūkstantį ar defektų turintį fermentą pacientams, sergantiems Hunter’ io sindromu.
By supplying the enzyme, the symptoms of the disease are improved or controlled.
Skiriant fermentą, ligos simptomai susilpnėja arba yra geriau kontroliuojami.
(44-20) 74 18 84 00 Fax (44-20) 74 18 84 16 E-mail: mail@emea. europa. eu http: / /www. emea. europa. eu ©EMEA 2007 Reproduction and/ or distribution of this document is authorised for non commercial purposes only provided the EMEA is acknowledged How has Elaprase been studied?
(44- 20) 74 18 84 00 Fax (44- 20) 74 18 84 16 E- mail: mail@ emea. europa. eu http: // www. emea. europa. eu ©EMEA 2007 Reproduction and/ or distribution of this document is authorised for non commercial purposes only provided the EMEA is acknowledged Kaip buvo tiriamas Elaprase?
The effects of Elaprase were first tested in experimental models before being studied in humans.
Elaprase poveikis pirmą kartą buvo išbandytas eksperimentinėmis sąlygomis, o tik paskui buvo tiriamas jo poveikis žmonėms.
The main study of Elaprase involved 96 male patients aged between 5 and 31 years, and compared its effectiveness with that of a placebo (dummy treatment).
Tyrimų metu Elaprase veiksmingumas buvo lyginamas su placebo (gydymojo poveikio neturinčios medžiagos) veiksmingumu.
The main measures of effectiveness were lung function (‘ forced vital capacity’, the maximum amount of air the patient could exhale), and the distance the patients could walk in 6 minutes, which measures the combined effects of the illness on the heart, lungs, joints and other organs.
Vaisto veiksmingumas buvo vertinamas pagal plaučių funkciją („ priverstinę gyvybinę talpą ”, t. y. maksmimalus oro kiekis, kurį pacientas gali iškvėpti) ir pagal atstumą, kurį pacientai galėjo nueiti per 6 minutes, taip nustatant, kiek liga paveikė širdį, plaučius, sąnarius ir kitus organus.
These measurements were taken before treatment and again after 52 weeks of treatment.
Šie matavimai buvo atlikti prie gydymą ir po 52 gydymo savaičių.
What benefit has Elaprase shown during the studies?
Kokie Elaprase privalumai atsiskleidė tyrimų metu?
The study showed that Elaprase improved both lung function and the walking ability of the patients.
Tyrimų metu buvo atskleista, kad Elaprase pagerina pacientų plaučių funkciją ir gebėjimą vaikščioti.
After 52 weeks, the patients receiving Elaprase could walk 43.3 m in 6 minutes, whereas patients receiving placebo could walk 8.2 m.
Elaprase vartoję pacientai po 52 savaičių gydymo galėjo nueiti 43, 3 m per 6 minutes, o placebą vartoję pacientai - 8, 2 m.
The medicine also produced an improvement in lung function, while the patients on placebo showed a slight worsening.
Vaistas taip pat pagerino plaučių funkciją, o placebą vartojusių pacientų plaučių funkcija truputį pablogėjo.
What is the risk associated with Elaprase?
Kokia yra su Elaprase vartojimu susijusi rizika?
The most common side effects with Elaprase (seen in more than 1 in 10 patients) were related to the infusion, including skin reactions (rash or itching), pyrexia (fever), headache, hypertension (high blood pressure) and swelling at the site of the infusion.
Dažniausi nepageidaujami reiškiniai Elaprase vartojusiems pacientams (daugiau nei 1 pacientui iš 10) buvo susiję su infuzija, įskaitant odos reakcijas (odos bėrimą ar niežulį), pireksiją (karščiavimą), galvos skausmą, hipertenziją (aukštą kraujo spaudimą) ir patinimą infuzijos vietoje.
Other very common side effects were dyspepsia (heartburn) and chest pain.
Kiti bendri šalutiniai poveikiai buvo dispepsija (rėmuo) ir skausmas krūtinėje.
For the full list of all side effects reported with Elaprase, see the Package Leaflet.
Išsamų šalutinių reiškinių, kurie buvo pastebėti gydant Elaprase, sąrašą galima rasti informaciniame lapelyje.
Elaprase should not be used in people who may be allergic (hypersensitive) to idursulfase or any of the other ingredients.
Elaprase neturi būti skiriamas pacientams, kurių organizmo jautrumas (alergija) idursulfazei ar bet kokiai kitai sudėtinei medžiagai gali būti padidėjęs.
Why has Elaprase been approved?
Kodėl Elaprase buvo patvirtintas?
The Committee for Medicinal products for Human Use (CHMP) concluded that the improvements shown in the study, even if limited, represent a clinical benefit in the treatment of Hunter syndrome.
Žmonėms skirtų vaistų komitetas nusprendė, kad tyrimų metu atsiradęs pagerėjimas, nei jeigu ir ribotas, rodo klinikinę vaisto naudą gydant Hunter’ io sindromą.
They decided that the benefits of Elaprase are greater than its risks in the long-term treatment of patients with Hunter syndrome and recommended that Elaprase be given marketing authorisation.
Jis nusprendė, kad Elaprase teikiama nauda yra didesnė už pavojų ilgą laiką gydant pacientus, sergančius Hunter’ io sindromu ir rekomendavo suteikti Elaprase registravimo liudijimą.
Elaprase has been authorised under ‘ exceptional circumstances’.
Elaprase registravimo liudijimas buvo suteiktas išskirtinėmis aplinkybėmis.
This means that because Hunter syndrome is rare, it had not been possible to obtain complete information about Elaprase.
Tai reiškia, kad kadangi Hunter‘ io sindromas yra reta liga, nebuvo įmanoma gauti išsamios informacijos apie Elaprase.
Every year, the European Medicines Agency (EMEA) will review any new information that may become available and this summary will be updated as necessary.
Kiekvienais metais Europos vaistų agentūra (EMEA) peržiūrės visą galėjusią pasirodyti naują informaciją ir, jei bus būtina, santrauką atnaujins.
What information is still awaited for Elaprase?
Kokia informacija dar turi būti pateikta apie Elaprase?
The company that makes Elaprase will investigate the long-term effects of the medicine, and whether it stimulates the body to produce special proteins called antibodies against the medicine.
Elaprase gaminanti bendrovė toliau tirs vaisto ilgalaikį poveikį ir ar šis vaistas skatina organizmą gaminti specialius proteinus, kurie vadinami antikūnais prieš tą vaistą.
The company will also study the medicine ’ s effectiveness in patients below 5 years of age, and investigate whether it has any effects on the lungs, the heart or the blood vessels.
Bendrovė taip pat tirs vaisto veiksmingumą jaunesniems nei 5 metų pacientams, ir ar šis vaistas turi kokį nors poveikį plaučiams, širdžiai ar kraujagyslėms.
Which measures are being taken to ensure the safe use of Elaprase?
Kokios priemonės taikomos siekiant užtikrinti saugų Elaprase?
The company that makes Elaprase will monitor the safety of the medicine in a long-term survey of patients with Hunter syndrome.
Vaistą gaminanti bendrovė stebės vaisto saugumą skiriant jį ilgalaikiam pacientų, sergančių Hunter‘ io sindromu, gydymui.
This will include analysis of the medicine ’ s effects in female patients and whether it can be used safely in the patient ’ s home.
Šie tyrimai apims vaisto veiksmingumo moterims analizę ir ar galima vaistą saugiai vartoti namuose.
Other information about Elaprase:
Kita informacija apie Elaprase:
The European Commission granted a marketing authorisation valid throughout the European Union for Elaprase to Shire Human Genetic Therapies AB on 8 January 2007.
Sausio 8 d.
The record of Elaprase’ s designation as an orphan medicine is available here.
Įrašą apie Elaprase priskyrimą retiesiems vaistams galima rasti čia.
The full EPAR for Elaprase can be found here.
Išsamų Elaprase EPAR galite rasti čia.
Route of administration
Sugalvotas pavadinimas
Package size
Vaisto forma
EU/ 1/ 06/ 365/ 001
Vartojimo būdas
Elaprase
Pakuotė
2 mg/ ml
Kiekis
Intravenous use
Pakuotės dydis
EU/ 1/ 06/ 365/ 002
EU/ 1/ 06/ 365/ 001 EU/ 1/ 06/ 365/ 002 EU/ 1/ 06/ 365/ 003
Elaprase
Elaprase Elaprase Elaprase
Concentrate for solution for infusion
Koncentratas infuziniam tirpalui Koncentratas infuziniam tirpalui Koncentratas infuziniam tirpalui
Concentrate for solution for infusion
Vartoti į veną Vartoti į veną Vartoti į veną
Vial (glass)
Buteliukas (stiklo) Buteliukas (stiklo) Buteliukas (stiklo)
10 vials
1 buteliukas 4 buteliukai 10 buteliukai
Elaprase 2 mg/ ml concentrate for solution for infusion.
Elaprase 2 mg/ ml koncentratas infuziniam tirpalui
Each vial of 3 ml contains 6 mg of idursulfase.
Viename 3 ml buteliuke yra 6 mg idursulfazės.
Each ml contains 2 mg of idursulfase.
Viename ml yra 2 mg idursulfazės.
Idursulfase is produced by recombinant DNA technology in a continuous human cell line.
Idursulfazė yra gaminama rekombinantinės DNR technologijos būdu tęstinėse žmogaus ląstelių kultūrose.
A clear to slightly opalescent, colourless solution.
Skaidrus arba šiek tiek opalescuojantis, bespalvis tirpalas.
Elaprase is indicated for the long-term treatment of patients with Hunter syndrome (Mucopolysaccharidosis II, MPS II).
Elaprase yra skirtas ilgalaikiam pacientų su Hunter’ io sindromu (II tipo mukopolisacharidoze, MPS II) gydymui.
Heterozygous females were not studied in the clinical trials.
Heterozigotinės moterys klinikiniuose tyrimuose nebuvo tirtos.
Elaprase treatment should be supervised by a physician or other healthcare professional experienced in the management of patients with MPS II disease or other inherited metabolic disorders.
Gydymą su Elaprase turi prižiūrėti gydytojas ar kitas sveikatos priežiūros specialistas, patyręs pacientų su MPS II liga ar kitomis paveldimomis metabolinėmis ligomis gydyme.
Elaprase is administered at a dose of 0.5 mg/ kg body weight every week by intravenous infusion over a 3 hour period, which may be gradually reduced to 1 hour if no infusion-associated reactions are observed (see section 4.4).
4. 4 skyrių).
For preparation and administration instructions see section 6.6.
6. 6 skyrių.
Patients with renal or hepatic impairment There is no clinical experience in patients with renal or hepatic insufficiency.
Pacientai su sutrikusia inkstų arba kepenų funkcija Klinikinės patirties pacientams su sutrikusia inkstų ar kepenų funkcija nėra.
See section 5.2.
5. 2 skyrių.
Elderly patients There is no clinical experience in patients over 65 years of age.
Senyvo amžiaus pacientai Klinikinės patirties pacientams virš 65 metų amžiaus nėra.
Paediatric patients The dose for children and adolescents is 0.5 mg/ kg body weight weekly.
Vaikai Dozė vaikams ir paaugliams yra 0, 5 mg/ kg kūno svorio kartą per savaitę.
There is no clinical experience in children under the age of 5.
Klinikinės patirties vaikams iki 5 metų amžiaus nėra.
2 4.4 Special warnings and precautions for use
2 4. 4 Specialūs įspėjimai ir atsargumo priemonės
Patients treated with idursulfase may develop infusion-related reactions (see section 4.8).
Pacientams, gydytiems idursulfaze, gali išsivystyti su infuzija susijusios reakcijos (žr.
During clinical trials, the most common infusion-related reactions included cutaneous reactions (rash, pruritus, urticaria), pyrexia, headache, hypertension, and flushing.
Klinikinių tyrimų metu dažniausios su infuzija susijusios reakcijos buvo odos reakcijos (bėrimas, niežėjimas, dilgėlinė), karščiavimas, galvos skausmas, hipertenzija ir paraudimas.
Infusion-related reactions were treated or ameliorated by slowing the infusion rate, interrupting the infusion, or by administration of medicines, such as antihistamines, antipyretics, low-dose corticosteroids (prednisone and methylprednisolone), or beta-agonist nebulization.
Su infuzija susijusios reakcijos buvo gydytos arba sumažintos lėtinant infuzijos greitį, sustabdant infuziją arba skiriant vaistinius preparatus, tokius kaip antihistamininiai, antipiretikai, kortikosteroidai mažomis dozėmis (prednizolonas ir metilprednizolonas) arba purškiami beta- agonistai.
No patient discontinued treatment due to an infusion reaction during clinical studies.
Klinikinių tyrimų metu nei vienas pacientas nenutraukė gydymo dėl su infuzija susijusių reakcijų.
Special care should be taken when administering an infusion in patients with severe underlying airway disease.
Pacientams sergantiems sunkia kvėpavimo takų liga infuzija turi būti skiriama ypatingai atsargiai.
These patients should be closely monitored and infused in an appropriate clinical setting.
Šie pacientai turi būti atidžiai stebimi ir infuzija turi būti atliekama tinkamoje klinikinėje aplinkoje.
Caution must be exercised in the management and treatment of such patients by limitation or careful monitoring of antihistamine and other sedative medicinal product use.
Prižiūrint ir gydant tokius pacientus turi būti imamasi atsargumo apribojant arba atidžiai stebint antihistamininių ar kitų sedatyvinių vaistinių preparatų vartojimą.
Institution of positive-airway pressure may be necessary in some cases.
Kai kuriais atvejais gali būti reikalingas teigiamo kvėpavimo takų slėgio palaikymas.
Consider delaying the infusion in patients who present with an acute febrile respiratory illness.
Pacientams, kuriems pasireiškia ūminis febrilus kvėpavimo takų susirgimas, turi būti sprendžiama dėl infuzijos atidėjimo.
Patients using supplemental oxygen should have this treatment readily available during infusion in the event of an infusion-related reaction.
Pacientams, kuriems skiriamas palaikomasis gydymas deguonimi, šis gydymas infuzijos metu turi būti prieinamas pasireiškus su infuzija susijusioms reakcijomis.
Patients who develop IgM or IgG antibodies are at a higher risk of infusion reactions and other adverse reactions, however, IgE antibodies have not been observed.
Pacientams, kuriems atsiranda IgM ir IgG antikūnų yra didesnė su infuzija susijusių reakcijų ir kitų nepageidaujamų reakcijų rizika, tačiau nebuvo stebima IgE antikūnų.
Anaphylactoid reactions, which have the potential to be life threatening, have been observed in some patients treated with Elaprase, as with any intravenous protein product.
Keliems pacientams, gydytiems su Elaprase, kaip ir su bet kuriuo kitu į veną skiriamu baltyminiu preparatu, buvo stebimos anafilaksinės reakcijos, kurios gali tapti pavojingomis gyvybei.
Late emergent symptoms and signs of anaphylactoid reactions have been observed as long as 24 hours after an initial reaction.
Vėliau pasireiškiantys anafilaksinių reakcijų simptomai ir požymiai buvo stebimi iki 24 valandų po pradinės reakcijos.
If an anaphylactoid reaction occurs the infusion should be immediately suspended and appropriate treatment and observation initiated.
Jei atsiranda anafilaksinė reakcija, infuzija turi būti nedelsiant sustabdoma ir pradedamas tinkamas gydymas ir stebėjimas.
The current medical standards for emergency treatment are to be observed.
Turi būti laikomasi ūmių būklių gydymo naujausių medicininių standartų.
Patients experiencing severe or refractory anaphylactoid reactions may require prolonged clinical monitoring.
Pacientams, kuriems pasireiškia sunkios ar atsparios gydymui anafilaksinės reakcijos, gali reikėti ilgesnio klinikinio stebėjimo.
Patients who have experienced anaphylactoid reactions should be treated with caution when re-administering Elaprase.
Pacientai, kuriems pasireiškė anafilaksinės reakcijos, atnaujinus Elaprase skyrimą, turi būti gydomi labai atsargiai.
No formal drug interaction studies have been conducted with Elaprase.
Nebuvo atlikta jokių vaistų sąveikos su Elaprase tyrimų.
Based on its metabolism in cellular lysosomes, idursulfase would not be a candidate for cytochrome P450 mediated interactions.
Remiantis metabolizmu ląstelių lizosomose idursulfazė neturėtų būti citochromo P450 veikiamų reakcijų substratas.
Elaprase is not indicated for use in women of child-bearing potential.
Elaprase neskirtas vartoti vaisingo amžiaus moterims.
No reproductive studies in female animals have been performed.
Nebuvo atlikta jokių reprodukcijos tyrimų su gyvūnų patelėmis.
No effects on male fertility were seen in reproductive studies in male rats.
Nebuvo stebėta jokio poveikio reprodukcijai tyrimuose su žiurkių patinėliais.
Excretion of idursulfase in milk has not been studied.
Idursulfazės ekskrecija su pienu nebuvo tirta.
Adverse drug reactions that were reported for the 32 patients treated with 0.5 mg/ kg Elaprase weekly in the Phase II/ III 52-week placebo-controlled study were almost all mild to moderate in severity.
Nepageidaujamos reakcijos, kurios buvo paminėtos 32 pacientams, gydytiems su Elaprase 0, 5 mg/ kg doze vieną kartą per savaitę, II/ III fazės 52 savaičių placebu kontroliuojamame tyrime beveik visos buvo lengvo ar vidutinio sunkumo.
The most common were infusion-related reactions, 202 of which were reported in 22 out of 32 patients
Placebo grupėje buvo minėtos
In the placebo treatment group 128 infusion- related reactions were reported in 21 out of 32 patients following administration of a total of 1612 infusions.
3 128 su infuzija susijusios reakcijos 21 pacientui iš 32 po iš viso 1612 skirtų infuzijų.
Since more than one infusion-related reaction may have occurred during any single infusion, the above numbers are likely to over estimate the true incidence of infusion reactions.
Kadangi po vienos infuzijos galėjo atsirasti daugiau nei viena su infuzija susijusi reakcija, aukščiau nurodyti skaičiai gali viršyti tikrąjį su infuzija susijusių reakcijų dažnį.
Related reactions in the placebo group were similar in nature and severity to those in the treated group.
Susijusios reakcijos placebo grupėje savo pobūdžiu ir sunkumu buvo panašios į tas, kurios pasireiškė gydytų pacientų grupėje.
The most common of these infusion-related reactions included cutaneous reactions (rash, pruritus, urticaria), pyrexia, headache, and hypertension.
Dažniausios su infuzijos susijusios reakcijos buvo odos reakcijos (bėrimas, niežėjimas, dilgėlinė), karščiavimas, galvos skausmas ir hipertenzija.
The frequency of infusion-related reactions decreased over time with continued treatment.
Su infuzija susijusių reakcijų dažnis mažėjo tęsiant gydymą.
Adverse drug reactions are listed in the table below with information presented by system organ class and frequency.
Nepageidaujamos reakcijos yra pateikiamos lentelėje žemiau pagal organų sistemų klases ir dažnį.
Frequency is given as very common (> 1/ 10) or common (> 1/ 100, < 1/ 10).
Dažnis pateikiamas kaip labai dažni (> 1/ 10) arba dažni (> 1/ 100, < 1/ 10).
The occurrence of an event in a single patient is defined as common in view of the number of patients treated.
Reakcijos pasireiškimas kaip dažnas vienam pacientui yra apibrėžiamas pagal gydytų pacientų skaičių.
Adverse drug reactions were defined as treatment-emergent events with suspected causality and excluded non-serious events that were reported only once in a single patient; treatment emergent events with an excess incidence of at least 9% compared with placebo were also considered as adverse drug reactions.
Nepageidaujamos reakcijos buvo apibrėžiamos kaip gydymo metu pasirodžiusios reakcijos su įtariamu priežastiniu ryšiu ir neįtraukiant nesunkių reakcijų, kurios buvo minėtos vieną kartą vienam pacientui; gydymo metu atsiradusios reakcijos, kurių dažnis buvo mažiausiai 9% didesnis nei placebas, taip pat buvo priskiriama prie nepageidaujamų vaistinio preparato reakcijų.
Adverse Drug Reaction System Organ Class (Preferred Term) Nervous system disorders Eye disorders
Nepageidaujama vaistinio preparato reakcija Organų sistemų klasės (pageidaujamas terminas) Nervų sistemos sutrikimai Akies sutrikimai
headache dizziness, tremor
galvos skausmas galvos svaigimas, drebulys
arrhythmia*, cyanosis
padidėjęs ašarojimas aritmija *, cianozė
Respiratory, thoracic mediastinal disorders
Kraujagyslių sutrikimai
Common: and
Dažni:
hypertension hypotension, flushing
hipertenzija hipotenzija, paraudimas
bronchospasm, pulmonary embolism*, cough, wheezing, tachypnoea, dyspnoea
Kvėpavimo sistemos, krūtinės ląstos ir tarpusienio sutrikimai Virškinimo trakto sutrikimai
common Common:
Dažni:
dyspepsia abdominal pain, nausea, diarrhoea, swollen tongue
bronchospazmas, plaučių embolija *, kosulys, čiaudulys, tachipnėja, dusulys
Common:
Labai
Common:
dažni
chest pain arthralgia
dispepsija
pyrexia, infusion site swelling oedema peripheral
pilvo skausmas, pykinimas, viduriavimas, liežuvio tinimas
* see serious adverse reactions below
Odos ir poodinio audinio sutrikimai
Across studies, serious adverse reactions were reported in a total of 5 patients who received 0.5 mg/ kg weekly or every other week.
Tyrimų metu sunkios nepageidaujamos reakcijos pasireiškė iš viso 5 pacientams, kuriems buvo skirta 0, 5 mg/ kg dozė kas savaitę arba kas antrą savaitę.
Four patients experienced a hypoxic episode during one or several
Sunkiausias epizodas, kuris buvo
4 infusions, which necessitated oxygen therapy in 3 patients with severe underlying obstructive airway disease (2 with a pre-existing tracheostomy).
4 susijęs su trumpais traukuliais, pasireiškė pacientui, kuris infuziją gavo kvėpavimo takų ligos paūmėjimo metu su karščiavimu.
The most severe episode, which was associated with a short seizure, occurred in a patient who received his infusion while he had a febrile respiratory exacerbation.
Ketvirtam pacientui, kuris sirgo lengvesne kartu esančios ligos forma, nepageidaujamos reakcijos savaime išnyko iš karto nutraukus infuziją.
These events did not recur with subsequent infusions using a slower infusion rate and administration of pre-infusion medicinal products, usually low-dose steroids, antihistamine, and beta-agonist nebulization.
Šios reakcijos nepasikartojo kitų infuzijų metu sulėtinus infuzijos greitį ir prieš infuziją skiriant vaistinius preparatus, tokius kaip steroidai mažomis dozėmis, antihistamininiai ir purškiami beta agonistai.
The fifth patient, who had pre- existing cardiopathy, was diagnosed with ventricular premature complexes and pulmonary embolism during the study.
Penktam pacientui, kuriam kartu buvo kardiopatija, tyrimo metu buvo nustatyti priešlaikiniai skilveliniai kompleksai ir plaučių embolija.
There have been post-marketing reports of anaphylactoid reactions.
Po vaisto patekimo į rinką buvo pranešimų apie anafilaksines reakcijas.
Please see section 4.4 for further information.
4. 4 skyrių dėl išsamesnės informacijos.
Across all studies, 53/ 108 patients (49%) developed anti-idursulfase IgG antibodies at some point.
Visų tyrimų metu 53/ 108 pacientam (49%) išsivystė anti- idursulfazės IgG antikūnai.
Six of the IgG positive patients also tested positive for IgM antibodies, and 1 patient tested positive for IgA antibodies.
Šešiems pacientams, kuriems buvo nustatyti IgG antikūnai, taip pat nustatyti IgM antikūnai, bei vienam pacientui nustatyti IgA antikūnai.
No patient developed IgE antibodies during any study.
Nei viename tyrime nei vienam pacientui nenustatyti IgE antikūnai.
The overall neutralizing antibody rate was 11/ 108 patients (10%).
Bendras neutralizuojančių antikūnų dažnis buvo 11 iš 108 pacientų (10%).
In the 52-week study, rates of seropositivity peaked by Weeks 18 to 27 and steadily declined thereafter for the remainder of this study.
52 savaičių tyrimo metu seropozityvumo dažnis buvo didžiausias 18- 27 savaitėmis ir lėtai mažėjo viso tyrimo metu.
In general, patients who tested positive for IgG antibodies were more likely to have infusion-related events than those who did not test positive.
Bendrai visiems pacientams, kuriems buvo nustatyti IgG antikūnai, buvo labiau tikėtinas su infuzija susijusių reakcijų išsivystymas nei pacientams, kurie buvo seronegatyvūs.
However, overall rates of infusion-related adverse events declined over time, regardless of antibody status.
Tačiau bendras su infuzija susijusių reakcijų dažnis mažėjo gydymo eigoje, nepaisant antikūnų kiekio.
The reduction of urinary GAG excretion was somewhat less in patients for whom circulating anti-idursulfase antibodies were detected.
GAG ekskrecijos su šlapimu sumažėjimas buvo šiek tiek mažesnis pacientams, kuriems buvo nustatyti cirkuliuojantys anti - idursulfazės antikūnai.
There is no experience with overdoses of Elaprase.
Nėra patyrimo dėl Elaprase perdozavimo.
Alimentary tract and metabolism products – enzymes, ATC code:
Virškinimo traktą ir metabolizmą veikiantys vaistai – fermentai, ATC kodas:
Hunter syndrome is an X-linked disease caused by insufficient levels of the lysosomal enzyme iduronate-2-sulfatase.
Hunter‘ io sindromas yra su X chromosoma susijusi liga, kurią sukelia nepakankamas lizosominio fermento iduronato- 2- sulfatazės kiekis.
Iduronate-2-sulfatase functions to catabolize the glycosaminoglycans (GAG) dermatan sulfate and heparan sulfate by cleavage of oligosaccharide-linked sulfate moieties.
Iduronato- 2- sulfatazės funkcija yra katabolizuoti glikozaminoglikanus (GAG) – dermatansulfatą ir heparansulfatą, skaidant su oligosacharidais surištas sulfato dalis.
Due to the missing or defective iduronate-2-sulfatase enzyme in patients with Hunter syndrome, glycosaminoglycans progressively accumulate in the cells, leading to cellular engorgement, organomegaly, tissue destruction, and organ system dysfunction.
Dėl iduronato- 2- sulfatazės fermento trūkumo arba nepakankamo jo kiekio pacientams su Hunter‘ io sindromu glikozaminoglikanai palaipsniui kaupiasi ląstelėse, dėl to sąlygojamas ląstelių didėjimas, organomegalija, audinių irimas ir organų sistemų disfunkcija.
Idursulfase is a purified form of the lysosomal enzyme iduronate-2-sulfatase, produced in a human cell line providing a human glycosylation profile, which is analogous to the naturally occurring enzyme.
Idursulfazė yra išgryninta lizosominio fermento iduronato- 2- sulfatazės forma, kuri gaminama žmogaus ląstelių kultūrose glikozilinimo būdu, kuri yra analogiška natūraliam fermentui.
Idursulfase is secreted as a 525 amino acid glycoprotein and contains 8 N-linked glycosylation sites that are occupied by complex, hybrid, and high-mannose type oligosaccharide chains.
Idursulfazė yra sekretuojama kaip 525 amino rūgščių glikoproteinas bei kuriame yra 8 N- surištos glikozilinimo vietos, kurias užima kompleksinės, hibridinės ir didelio manozės kiekio tipo oligosacharidinės grandinės.
Idursulfase has a molecular weight of approximately 76 kD.
Idursulfazės molekulinis svoris yra maždaug 76 kD.
Treatment of Hunter syndrome patients with intravenous Elaprase provides exogenous enzyme for uptake into cellular lysosomes.
Pacientų su Hunter‘ io sindromu gydymo Elaprase į veną metu, gaunamas egzogeninis fermentas, kuris patenka į ląstelių lizosomas.
Mannose-6-phosphate (M6P) residues on the oligosaccharide chains allow specific binding of the enzyme to the M6P receptors on the cell surface, leading to cellular internalization of the enzyme, targeting to intracellular lysosomes and subsequent catabolism of accumulated GAG.
Manozės- 6- fosfato (M6F) liekanos oligosacharidinėse grandinėse leidžia specifinį fermento jungimąsi prie M6F receptorių ant ląstelių paviršiaus, ko pasėkoje vyksta fermento patekimas į ląstelę, toliau į intraląstelines lizosomas bei susikaupusių GAG katabolizmas.
5 A total of 108 male Hunter syndrome patients with a broad spectrum of symptoms were enrolled in two randomized, placebo-controlled clinical studies, 106 continued treatment in two open-label, extension studies.
Iš viso 108 pacientai vyrai su Hunter’ io sindromu ir plačiu simptomų spektru dalyvavo dviejuose atsitiktinės atrankos, placebu kontroliuojamuose klinikiniuose tyrimuose, 106 pacientai tęsė gydymą dviejuose atviruose tęstiniuose tyrimuose.
In a 52-week, randomized, double-blind, placebo-controlled clinical study, 96 patients between the ages of 5 and 31 years received Elaprase 0.5 mg/ kg every week (n=32) or 0.5 mg/ kg every other week (n=32), or placebo (n=32).
5 52 savaičių, atsitiktinės atrankos, dvigubai aklame, placebu kontroliuojamame klinikiniame tyrime 96 pacientai, kurių amžius buvo 5- 31 metai, gavo Elaprase 0, 5 mg/ kg dozę kas savaitę (n=32), 0, 5 mg/ kg dozę kas antrą savaitę (n=32) arba placebą (n=32).
The study included patients with a documented deficiency in iduronate-2- sulfatase enzyme activity, a percent predicted FVC < 80%, and a broad spectrum of disease severity.
Tyrime dalyvavo pacientai su nustatytu iduronato - 2- sulfatazės fermento aktyvumo deficitu, forsuota gyvybine talpa (FVC) < 80% ir įvairaus laipsnio ligos sunkumu.