qanastek/EMEA-V3 huggingface dataset:
However it can be kept for up to 24 hours if it is kept cool (2°C – 8°C) and in the dark.
Tačiau jis gali būti laikomas iki 24 val., jei jis laikomas šaltai (2°C- 8°C temperatūroje), apsaugotas nuo šviesos.
What Myozyme contains
Myozyme sudėtis
- The active substance is alglucosidase alfa 50 mg.
- Veiklioji medžiaga yra algliukozidazė alfa 50 mg.
One vial contains 50 mg of alglucosidase alfa.
Viename buteliuke yra 50 mg algliukozidazės
After reconstitution, the solution contains 5 mg of alglucosidase alfa/ ml and after dilution, the concentration varies from 0.5 mg to 4 mg/ ml.
Paruoštame tirpale yra 5 mg/ ml algliukozidazės alfa, o po praskiedimo koncentracija būna nuo 0, 5 mg iki 4 mg/ ml.
- The other ingredients are
- Kitos sudedamosios medžiagos
- polysorbate 80
manitolis, natrio- divandenilio fosfatas monohidratas dinatrio fosfatas heptahidratas polisorbatas 80
What Myozyme looks like and contents of the pack Myozyme, 50 mg, is presented as a powder for concentrate for solution for infusion (in a vial- pack: sizes of 1, 10 or 25).
Myozyme išvaizda ir kiekis pakuotėje Myozyme 50 mg tiekiamas kaip milteliai ir koncentratas infuziniam tirpalui (buteliukuose; pakuotės dydis:
Not all pack sizes may be marketed.
1, 10 arba 25 buteliukai).
Myozyme is supplied as a white to off-white powder.
Myozyme pateikiamas kaip balti ar beveik balti milteliai.
After reconstitution it is a clear, colourless to pale yellow solution, which may contain particles.
Paruošus tirpalą jis bus skaidrus, nuo bespalvės iki blyškiai geltonos spalvos, kuriame gali būti dalelių.
The reconstituted solution must be further diluted.
Paruoštą tirpalą dar reikia atskiesti.
Marketing Authorisation Holder Genzyme Europe B. V., Gooimeer 10, 1411 DD, Naarden, The Netherlands
Registravimo liudijimo turėtojas Genzyme Europe B. V., Gooimeer 10, 1411 DD, Naarden, Nyderlandai.
Manufacturer Genzyme Ltd., 37 Hollands Road, Haverhill, Suffolk CB9 8PU, United Kingdom
Gamintojas Genzyme Ltd., 37 Hollands Road, Haverhill, Suffolk CB9 8PU, Jungtinė Karalystė
For any information about this medicine, please contact the local representative of the Marketing Authorisation Holder:
24 Jeigu apie šį vaistą norite sužinoti daugiau, kreipkitės į vietinį rinkodaros teisės turėtojo atstovą.
België/ Belgique/ Belgien/ Luxembourg/ Luxemburg Genzyme Belgium nv/ sa (Belgique/ Belgien), Tél/ Tel: + 32 2 714 17 11
Belgiė/ Belgique/ Belgien / Luxembourg/ Luxemburg Genzyme Belgium nv/ sa (Belgique/ Belgien), Tél/ Tel: + 32 2 714 17 11
Č eská Republika/ Slovenská Republika/ Slovenija Genzyme Europe B. V. organizač ní slož ka (Č eská Republika, Č eš ka, Republika Č eš ka), Tel: +420 227 133 665
Česká republika/ Slovenska Republika / Slovenija Genzyme Europe B. V. organizační složka (Česká republika, Češka, Republika Češka), Tel.: +420 227 133 665
Nederland Genzyme Europe B. V., Tel: +31 35 6991200
Nederland Genzyme Europe B. V., Tel.: +31 35 6991200
Danmark/ Norge/ Sverige/ Suomi/ Finland/ Ísland Genzyme A/ S, (Danmark/ Tanska/ Danmörk), Tlf/ Puh. / Sími: + 45 32712600
Danmark/ Norge/ Sverige/ Suomi/ Finland / Ķsland Genzyme A/ S, (Danmark/ Tanska/ Danmörk), Tlf/ Puh. / Sķmi: + 45 32712600
Österreich Genzyme Austria GmbH, Tel: + 43 1 774 65 38
Österreich Genzyme Austria GmbH, Tel.: + 43 1 774 65 38
Deutschland Genzyme GmbH, Tel: +49 610236740
Deutschland Genzyme GmbH, Tel.: +49 610236740
(Poola/ Polija/ Lenkija), Tel: +48 22 516 24 30
(Poola/ Polija/ Lenkija), Tel.: +48 22 516 24 30
România Genzyme CEE GmbH- Reprezentanta pentru Romania Tel: +40.21.243.42.28
Portugal Genzyme Portugal, Tel.: +351 21 422 0100
24 España Genzyme, S. L., Tel: +34 91 6591670
Espańa Genzyme, S. L., Tel.: +34 91 6591670
This leaflet was last approved in
Šis pakuotės lapelis paskutinį kartą patvirtintas:
Detailed information on this medicine is available on the European Medicines Agency (EMEA) web site: http: / /www. emea. europa. eu/.
Išsami informacija apie šiuos vaistus pateikiama Europos Medicinos Agentūros (European Medicines Agency – EMEA) svetainėje: http: // www. emea. europa. eu /.
There are also links to other websites about rare diseases and treatments.
Taip pat joje yra nuorodų į kitas svetaines apie retas ligas ir jų gydymą.
< ------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------- The following information is intended for medical or healthcare professionals only:
< -------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------- Žemiau pateikta informacija skirta tik sveikatos priežiūros specialistams:
Instructions for use – reconstitution, dilution and administration
25 Vartojimo instrukcijos – paruošimas, skiedimas ir vartojimas
As Myozyme does not contain a preservative, each vial of Myozyme is for single use only.
Kadangi Myozyme preparate nėra konservantų, kiekvienas Myozyme buteliukas skirtas naudoti tik vieną kartą..
Use Aseptic Technique
• Paruošimas
• Reconstitution Reconstitute each 50 mg vial of Myozyme with 10.3 ml water for injections.
Kiekvieną 50 mg Myozyme buteliuką injekcijai paruoškite su 10, 3 ml injekcinio vandens.
Add the water for injections by slow drop-wise addition down the side of the vial and not directly onto the lyophilized cake.
Injekcinio vandens prileiskite lėtai lašindami iš buteliuko šono, o ne tiesiai ant liofilizuotų nuosėdų.
Tilt and roll each vial gently.
Kiekvieną buteliuką paguldykite ir nesmarkiai paridenkite.
The reconstituted volume is 10.5 ml containing 5 mg enzyme/ ml, and appears as a clear, colourless to pale yellow solution which may contain particles in the form of thin white strands or translucent fibres.
Paruošto tirpalo tūris yra 10, 5 ml su 5 mg/ ml fermentų ir jis atrodo kaip skaidrus, nuo bespalvės iki blyškiai gelsvos spalvos tirpalas, kuriame gali būti plonų baltų gijų ar permatomų pluoštų formos dalelių.
If upon immediate inspection foreign particles other than those described above are observed, or if the solution is discoloured, do not use.
Jei iš karto patikrinus pastebima svetimųjų dalelių, kurios nebuvo aprašytos aukščiau, arba jei tirpalas pakeitė spalvą, jo nenaudokite.
After reconstitution it is recommended to promptly dilute the vials (see below).
Paruošus tirpalą rekomenduojama nedelsiant praskiesti buteliukuų turinį (žr. žemiau).
• Dilution When reconstituted as above, the reconstituted solution in the vial contains 5 mg alglucosidase alfa per ml.
Tirpalą paruošus pagal aukščiau apibūdintą procedūrą, kiekviename buteliuke viename ml tirpalo yra 5 ml algliukozidazės alfa.
The reconstituted volume allows accurate withdrawal of 10.0 ml (equal to 50 mg) from each vial.
Iš kiekvieno paruošto buteliuko tūrio galima tiksliai ištraukti 10, 0 ml (lygiai 50 mg).
This should then be further diluted as follows:
Toliau jį reikia skiesti taip:
The recommended final concentration of alglucosidase in the infusion bags ranges from 0.5 mg/ ml to 4 mg/ ml.
Lėtai ištraukite paruoštą tirpalą iš kiekvieno buteliuko, kol gausite pacientui skiriamą dozę. Rekomenduojama galutinė koncentracija infuziniuose maišuose svyruoja nuo 0, 5 mg/ ml iki 4 mg/ ml algliukozidazės.
Also remove an equal volume of 0.9% sodium chloride, that will be replaced with
Taip pat pašalinkite 0, 9% tūrio natrio chlorido, kuris bus lygus pridedamo paruošto Myozyme preparato tūriui. Lėtai įšvirkškite paruoštą Myozyme tirpalą tiesiai į 0, 9% natrio chlorido tirpalą. Atsargiai apverskite ar paspaudinėkite infuzinį maišą, kad sumaišytumėte praskiestą tirpalą. Infuzinio maišo nekratykite ir per daug neplakite.
Slowly inject the reconstituted Myozyme directly into the 0.9% sodium chloride solution.
Galutinį infuzinį tirpalą reikėtų naudoti kaip įmanoma greičiau po jo paruošimo.
The final infusion solution should be administered as close to preparation time as possible.
Nesuvartotą preparatą ar atliekas reikia tvarkyti laikantis vietinių reikalavimų.
Any unused product or waste material should be disposed of in accordance with local requirements.
• Panaudojimas
The total time between reconstitution and completion of the infusion should not exceed 24 hours.
Praskiestą tirpalą rekomenduojama pradėti naudoti per tris valandas. Bendras laikas nuo paruošimo iki infuzijos užbaigimo neturi viršyti 24 valandų.
The recommended dosage regimen of Myozyme is 20 mg/ kg of body weight administered once every 2 weeks as an intravenous infusion.
Rekomenduojamas „ Myozyme “ dozavimo režimas yra 20 mg/ kg kūno svorio, suleidžiamas intraveninės infuzijos būdu kartą kas 2 savaites.
It is recommended that the infusion begin at an initial rate of 1 mg/ kg/ hr and be gradually increased by 2 mg/ kg/ hr every 30 minutes if there are no signs of IARs (Infusion Associated Reactions) until a maximum rate of 7 mg/ kg/ hr is reached.
Infuzijos turi būti taikomos didėjančia seka. Infuzijas rekomenduojama pradėti nuo 1 mg/ kg/ val. ir palaipsniui didinti po 2 mg/ kg/ val. kas 30 minučių, jei nėra jokių su infuzija susijusių reakcijų (ISR) požymių, kol pasiekiamas 7 mg/ kg/ val. greitis.
If you need more information about your medical condition or your treatment, read the Package Leaflet (also part of the EPAR) or contact your doctor or pharmacist.
Jame paaiškinama, kaip Žmonėms skirtų vaistinių preparatų komitetas (CHMP) įvertino atliktus tyrimus ir kokias vaistinio preparato vartojimo rekomendacijas pateikė. Jei Jums reikia išsamesnės informacijos apie Jūsų sveikatos būklę arba gydymą, perskaitykite pakuotės lapelį (EPAR dalis) arba kreipkitės į savo gydytoją arba vaistininką.
What is Naglazyme?
Kas yra Naglazyme?
Naglazyme is a solution for infusion (drip into a vein).
Naglazyme yra infuzinis (į veną lašinamas) tirpalas.
It contains the active substance galsulfase.
Jo sudėtyje yra veikliosios medžiagos galsulfazės.
What is Naglazyme used for?
Kam vartojamas Naglazyme?
Naglazyme is used to treat patients who have mucopolysaccharidosis VI (MPS VI or Maroteaux-Lamy syndrome).
Naglazyme skiriamas mukopolisacharidoze VI (MPS VI arba Maroto- Lami sindromu) sergantiems pacientams.
This disease is caused by the lack of an enzyme called arylsulfatase B, which is needed to break down substances in the body called glycosaminoglycans (GAGs).
Šią ligą sukelia fermento arilsulfatazės B, kuris organizme skaido medžiagas, vadinamas glikozaminoglikanais (GAG), trūkumas.
If the enzyme is not present, GAGs cannot be broken down and they build up in the cells.
Jei šio fermento nėra, GAG neskaidomi ir kaupiasi ląstelėse.
This causes the signs of the disease, the most noticeable being a short body, a large head and difficulty moving about.
Taip išryškėja ligos požymiai, iš kurių pastebimiausi – trumpas kūnas, didelė galva ir apsunkintas judėjimas.
The disease is usually diagnosed in infants between one and five years of age.
Liga dažniausiai nustatoma vienerių – penkerių metų vaikams.
Because the number of patients with MPS VI is low, the disease is considered ‘ rare’, and Naglazyme was designated an ‘ orphan medicine ’ (a medicine used in rare diseases) on 14 February 2001.
Kadangi MPS VI sergančių pacientų skaičius nedidelis, ši liga laikoma reta, ir Naglazyme 2001 m. vasario 14 d. buvo priskirtas retųjų vaistų (retoms ligoms gydyti skirtų vaistų) kategorijai.
How is Naglazyme used?
Kaip vartoti Naglazyme?
Naglazyme treatment should be supervised by a doctor who has experience in the management of patients with MPS VI or similar diseases.
Gydymą Naglazyme turi stebėti gydytojas, turintis MPS VI ar panašiomis ligomis sergančių pacientų gydymo patirties.
It should be given where resuscitation equipment is available in case of a medical emergency.
Preparato skiriama patalpoje, kur yra galimybė pasinaudoti gaivinimo įranga nenumatytais atvejais.
Naglazyme is given as a four-hour infusion once a week.
Naglazyme infuzija sušvirkščiama per keturias valandas kartą per savaitę.
Before each infusion, patients should be given an antihistamine to reduce the risk of an allergic reaction.
Prieš kiekvieną infuziją pacientams turi būti skiriama alerginės reakcijos riziką sumažinančio antihistamino.
Patients may also be given a medicine to prevent fever.
Pacientams taip pat gali būti skiriama vaistų nuo karščiavimo.
Although patients under five years of age were not included in the main study of Naglazyme, it is important that they are treated if they have a severe form of MPS VI.
Nors jaunesni negu penkerių metų pacientai nebuvo įtraukti į pagrindinį Naglazyme veiksmingumo tyrimą, juos būtina gydyti šiuo preparatu, jei jie serga sunkios formos MPS VI.
How does Naglazyme work?
Kaip veikia Naglazyme?
Naglazyme is an enzyme replacement therapy.
Naglazyme yra pakaitinė fermentų terapija.
Enzyme replacement therapy provides patients with the enzyme they are lacking.
Taikant pakaitinę fermentų terapiją pacientams suteikiamas trūkstamas fermentas.
The active substance in Naglazyme, galsulfase, is a copy of the human enzyme arylsulfatase B.
Veiklioji Naglazyme medžiaga galsulfazė yra žmogaus fermento arilsulfatazės B kopija.
Naglazyme helps to break down the GAGs and stop them building up in the cells.
Naglazyme padeda suskaidyti GAG ir neleidžia jiems kauptis ląstelėse.
This can improve the symptoms of MPS VI, including how far people with the disease can walk.
Tai gali sumažinti MPS VI simptomus, pvz., padidinti atstumą, kurį gali nueiti šia liga sergantys žmonės.
Galsulfase is produced by a method known as ‘ recombinant DNA technology’: it is made by a cell that has received a gene (DNA), which makes it able to produce the enzyme.
Galsulfazė gaminama rekombinantinės DNR technologijos būdu: ją gamina ląstelė, kuriai buvo implantuotas atitinkamas šio fermento gamybą užtikrinantis genas (DNR).
Naglazyme has been compared with placebo (a dummy treatment) in one main study involving 39 patients with MPS VI aged between five and 29 years.
Reproduction is authorised provided the source is acknowledged Pagrindinis preparato veiksmingumo vertinimo rodiklis – atstumas, kurį pacientai galėjo nueiti po 24 gydymo savaičių.
What benefit has Naglazyme shown during the studies?
Kokia Naglazyme nauda atsiskleidė tyrimų metu?
Naglazyme was more effective than placebo.
Naglazyme buvo veiksmingesnis už placebą.
After 24 weeks, the average distance walked over 12 minutes increased by 109 metres in the patients treated with Naglazyme and by 18 metres in those receiving placebo.
Po 24 gydymo savaičių vidutinis Naglazyme gydytų pacientų nueitas atstumas per 12 min. padidėjo 109 metrais, o gydytų placebu – 18 metrų.
What is the risk associated with Naglazyme?
Kokia rizika siejama su Naglazyme vartojimu?
In studies, the most common side effects with Naglazyme (seen in more than 1 patient in 10) were ear pain, dyspnoea (difficulty breathing), abdominal (tummy) pain, general pain and reactions to the infusion (such as fever, chills, rash and hives).
Tyrimuose dažniausiai nustatyti gydymo Naglazyme šalutiniai reiškiniai (pasireiškę daugiau kaip 1 pacientui iš 10) buvo ausies skausmas, dispnėja (pasunkėjęs kvėpavimas), pilvo skausmas, bendras kūno skausmas ir reakcijos į infuzijas (karčiavimas, šaltkrėtis, bėrimas ir dilgėlinė).
For the full list of all side effects reported with Naglazyme, see the Package Leaflet.
Išsamų visų šalutinių reiškinių, apie kuriuos pranešta gydant Naglazyme, sąrašą galima rasti pakuotės lapelyje.
Naglazyme should not be used in people who may be hypersensitive (allergic) to galsulfase or any of the other ingredients.
Nglazyme negalima skirti žmonėms, kurie gali būti itin jautrūs (alergiški) galsulfazei arba bet kurioms kitoms sudėtinėms medžiagoms.
Why has Naglazyme been approved?
Kodėl Naglazyme buvo patvirtintas?
The Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) decided that for patients with MPS VI, treatment with Naglazyme provides benefits such as improved mobility when compared with patients given placebo.
Žmonėms skirtų vaistinių preparatų komitetas (CHMP) nusprendė, kad MPS VI sergantiems pacientams gydymas Naglazyme yra naudingas, nes palyginus su placebu jis veiksmingiau šalina ligos simptomus, pvz., didina pacientų mobilumą.
Naglazyme only slightly improves the symptoms of MPS VI, but because this disease is severe and there are no other treatments for most patients with the disease, the CHMP decided that Naglazyme’ s benefits are greater than its risks for long-term enzyme replacement therapy in patients with a confirmed diagnosis of MPS VI.
Naglazyme tik nežymiai sumažina MPS VI simptomus, tačiau kadangi ši liga yra sunki, ir daugeliui šia liga sergančių pacientų kitokio gydymo nėra, CHMP nusprendė, kad Naglazyme nauda yra didesnė už keliamą riziką ilgą laiką skiriant jį pakaitinei fermentų terapijai pacientams, kuriems patvirtinta MPS VI diagnozė.
The Committee recommended that Naglazyme be given marketing authorisation.
Komitetas rekomendavo suteikti Naglazyme rinkodaros teisę.
Naglazyme has been authorised under ‘ Exceptional Circumstances’.
Naglazyme rinkodaros teisė buvo suteikta išimtinėmis sąlygomis.
This means that because the disease is rare, it has not been possible to obtain complete information about Naglazyme.
Tai reiškia, kad kadangi liga yra reta, nebuvo įmanoma gauti išsamios informacijos apie Naglazyme.
What information is still awaited for Naglazyme?
Kokia informacija dar turi būti pateikta apie Naglazyme?
The company that makes Naglazyme will carry out studies to look at the long-term safety and effectiveness of Naglazyme in pregnant and breast-feeding women and in children under the age of five years, to see if they develop antibodies (proteins that are produced in the body in response to Naglazyme that could affect the response to treatment) and to look at the medicine’ s side effects.
Naglazyme gaminanti bendrovė atliks tyrimus, kurie padėtų įvertinti ilgalaikį Naglazyme saugumą ir veiksmingumą nėščioms ir žindančioms moterims ir jaunesniems nei penkerių metų amžiaus vaikams, siekiant nustatyti, ar jų organizme susidaro antikūnų (dėl gydymo Naglazyne organizme susidarančių baltymų, kurie gali turėti įtakos gydymo veiksmingumui) ir ištirti preparato sukeliamus šalutinius reiškinius.
It will also carry out studies to determine the best dose to give to patients on a regular long-term basis.
Bendrovė taip pat atliks tyrimus, kad būtų nustatyta tinkamiausia pacientams reguliariai skirtina ilgalaikė preparato dozė.
What are the measures to minimise the risk associated with Naglazyme?
Kokiomis priemonėmis mažinama su Naglazyme vartojimu siejama rizika?
The company that makes Naglazyme has put a plan in place to monitor the long-term safety and effectiveness of the medicine, collecting all the necessary data from patients treated with it.
Naglazyme gaminanti bendrovė parengė planą, kuriuo siekiama stebėti ilgalaikį preparato saugumą ir veiksmingumą surenkant visus reikiamus duomenis apie šiuo preparatu gydytus pacientus.
Other information about Naglazyme:
Kita informacija apie Naglazyme:
The European Commission granted a marketing authorisation valid throughout the European Union for Naglazyme to BioMarin Europe Limited on 24 January 2006.
Europos Komisija 2006 m. sausio 24 d. bendrovei „ Biomarin Europe Limited “ suteikė visoje Europos Sąjungoje galiojančią Naglazyme rinkodaros teisę.
The summary of opinion of the Committee for Orphan Medicinal Products is available here.
Retųjų vaistų komiteto nuomonės santrauką galima rasti čia.
The full EPAR for Naglazyme can be found here.
Išsamų Naglazyme EPAR galima rasti čia.
Pharmaceutical Form
Kiekis (koncentracija)
Concentrate for solution for infusion Concentrate for solution for infusion
Milteliai infuziniam tirpalui ruošti
Intravenous use Intravenous use
Intraveninis
vial (glass) vial (glass)
Buteliukas (stiklinis)
1 vial 6 vial
6 1buteliukai
ANNEX I
1 PRIEDAS
Naglazyme 1 mg/ ml concentrate for solution for infusion.
Naglazyme 1 mg/ ml koncentratas infuziniam tirpalui.
Each ml of solution contains 1 mg galsulfase.
Kiekviename mililitre tirpalo yra 1 mg galsulfazės.
One vial of 5 ml contains 5 mg galsulfase.
Viename 5 ml buteliuke yra 5 mg galsulfazės.
Galsulfase is a recombinant form of human N-acetylgalactosamine 4-sulfatase and is produced by recombinant DNA technology using mammalian Chinese Hamster Ovary (CHO) cell culture.
Galsulfazė yra rekombinantinė žmogaus N- acetilgalaktozamino 4- sulfatazės forma, gaminama rekombinantinės DNR technologijos būdu naudojant kinų žiurkėno kiaušidės (KŽK) ląstelių kultūrą.
A clear to slightly opalescent, and colourless to pale yellow solution.
Skaidrus arba lengvai drumstas, bespalvis arba švelniai gelsvas tirpalas.
Naglazyme is indicated for long-term enzyme replacement therapy in patients with a confirmed diagnosis of Mucopolysaccharidosis VI (MPS VI; N-acetylgalactosamine 4-sulfatase deficiency; Maroteaux-Lamy syndrome) (see section 5.1).
5. 1 skyrių).
As for all lysosomal genetic disorders, it is of primary importance, especially in severe forms, to initiate treatment as early as possible, before appearance of non-reversible clinical manifestations of the disease.
Kaip ir visų lizosomų genetinių sutrikimų atveju, itin svarbu (ypač sergant sunkia forma) kuo anksčiau pradėti gydymą, kol dar nėra negrįžtamų ligos klinikinių apraiškų.
A key issue is to treat young patients aged < 5 years suffering from a severe form of the disease, even though patients < 5 years were not included in the pivotal phase 3 study.
Pagrindinė užduotis yra jaunų, iki 5 metų amžiaus, pacientų, sergančių sunkia ligos forma, gydymas, nors jaunesni kaip 5 metų pacientai nedalyvavo pagrindiniuose 3 fazės klinikiniuose tyrimuose.
Naglazyme treatment should be supervised by a physician experienced in the management of patients with MPS VI or other inherited metabolic diseases.
Gydymą vaistu Naglazyme turi stebėti gydytojas, turintis MPS VI ar kitomis paveldimomis metabolizmo ligomis sergančių pacientų gydymo patirties.
Administration of Naglazyme should be carried out in an appropriate clinical setting where resuscitation equipment to manage medical emergencies would be readily available.
Naglazyme turi būti leidžiamas tinkamoje medicininėje aplinkoje, kur klinikinio pavojaus atveju galima būtų pasinaudoti gaivinimo įranga.
The recommended dosage regimen for galsulfase is 1 mg/ kg body weight administered once every week as an intravenous infusion over 4 hours.
Rekomenduojamas galsulfazės dozavimo būdas yra 1 mg/ kg kūno masės infuzija, kartą per savaitę suleidžiama į veną per 4 valandas.
The initial infusion rate is adjusted so that approximately 2.5% of the total solution is infused during the first hour, with infusion of the remaining volume (approximately 97.5%) over the next 3 hours.
Pirmosios infuzijos metu nustatoma, kad maždaug 2, 5% viso tirpalo būtų suleista per pirmą valandą, o likusi dalis (apie 97, 5%) – per kitas tris valandas.
For information on pre-treatment see section 4.4 and for further instructions see section 6.6.
6. 6 skyriuje.
Caution must be exercised in the management and treatment of patients with compromised airways by limitation or careful monitoring of antihistamine and other sedative medication use.
Pacientai, turintys kvėpavimo takų sutrikimų, turi būti gydomi atsargiai: jiems mažinamas arba atidžiai stebimas antihistaminų bei kitų raminamųjų vaistų vartojimas.
Institution of positive– airway pressure during sleep as well as potential tracheostomy in clinically appropriate situations should also be considered.
Taip pat būtina atkreipti dėmesį į teigiamo slėgio kvėpavimo takuose užtikrinimą miego metu, o atitinkamais klinikiniais atvejais apsvarstyti tracheostomijos galimybę.
Consider delaying Naglazyme infusions in patients who present with an acute febrile or respiratory illness.
Pacientų, susirgusių ūmiais karščiavimo ar kvėpavimo takų susirgimais, gydymą reiktų atidėti.
The safety and efficacy of Naglazyme in children below the age of 5 years and in patients older than 65 years have not been established.
2 Vaisto Naglazyme saugumas ir veiksmingumas jaunesniems kaip 5 metų amžiaus vaikams ir vyresniems kaip 65 metų amžiaus pacientams nenustatytas.
The safety and efficacy of Naglazyme in patients with renal or hepatic insufficiency have not been evaluated (see section 5.2).
5. 2 skyrių).
Patients treated with Naglazyme have developed infusion-associated reactions (IARs), defined as any drug-related adverse event occurring during the infusion or until the end of the infusion day (see section 4.8).
4. 8 skyrių).
Based on data obtained during Naglazyme clinical trials, the majority of patients are expected to develop IgG antibodies to galsulfase within 4-8 weeks of treatment initiation.
Remiantis Naglazyme klinikinių tyrimų duomenimis, didžiajai daliai pacientų per 4- 8 savaites nuo gydymo pradžios gali atsirasti IgG antikūnų prieš galsulfazę.
In the Naglazyme clinical trials, IARs were usually manageable by interrupting or slowing the rate of infusion and by (pre-) treating the patient with antihistamines and/ or antipyretics (paracetamol), thus enabling the patient to continue treatment.
Šiuo būdu pacientas galėdavo tęsti gydymą.
As there is little experience on resumption of treatment following prolonged interruption, caution is to be used due to the theoretical increased risk of hypersensitivity reaction.
Kadangi nėra sukaupta daug gydymo pratęsimo po ilgesnių nutraukimo periodų patirties, dėl teoriškai galimo jautrumo padidėjimo reakcijų pavojaus tokiais atvejais reikia elgtis atsargiai.
With administration of Naglazyme it is recommended that patients be administered pre-treatment medications (antihistamines with or without antipyretics) approximately 30-60 minutes prior to the start of the infusion, to minimize the potential occurrence of IARs.
Skiriant Naglazyme, 30 – 60 minučių prieš infuzijos pradžią pacientams patartina duoti pirminių vaistų (antihistaminų su ar be antipiretiko), sumažinsiančių galimą nepageidaujamą poveikį.
In case of a mild or moderate IAR, treatment with antihistamines and paracetamol should be considered and/ or a reduction in the infusion rate to half the rate at which the reaction occurred.
Lengvų ar vidutinio sunkumo šalutinių reakcijų atvejais reiktų apsvarstyti antihistaminų ir paracetamolio skyrimo galimybę ir (arba) sulėtinti infuzijos eigą, kad greitis būtų perpus mažesnis už tą, kurio metu pasireiškė reakcija.
In case of a single severe IAR, the infusion should be stopped until the symptoms are resolved and treatment with antihistamines and paracetamol should be considered.
Vieno sunkaus šalutinio poveikio atveju infuziją reikia nutraukti, kol išnyks simptomai ir apsvarstyti antihistaminų ar paracetamolio skyrimo galimybę.
The infusion can be restarted with a reduction of the infusion rate to 50% – 25% of the rate at which the reaction occurred.
Infuzija vėl pradedama, sumažinus jos greitį 50% – 25% nuo greičio, kurio metu pasireiškė reakcija.
In case of a recurrent moderate IAR or re-challenge after a single severe IAR, pre-treatment should be considered (antihistamines and paracetamol and/ or corticosteroids) and a reduction of the infusion rate to 50% – 25% of the rate at which the previous reaction occurred.
Kartojantis vidutinio sunkumo šalutinėms reakcijoms ar po vienos sunkios šalutinės reakcijos reiktų apsvarstyti pirminio gydymo galimybę (antihistaminais su paracetamoliu ir (arba) kortikosteroidais) ir sulėtinti infuzijos greitį 50% – 25% nuo greičio, kurio metu pasireiškė reakcija.
As with any intravenous protein product, severe allergic-type hypersensitivity reactions are possible.
Kaip ir kiti į veną skiriami baltymų preparatai, šis vaistas gali sukelti sunkių alerginio pobūdžio jautrumo padidėjimo reakcijų.
If these reactions occur, immediate discontinuation of Naglazyme is recommended and appropriate medical treatment should be initiated.
Pasireiškus šioms reakcijoms, rekomenduojama nedelsiant nutraukti Naglazyme skyrimą ir pradėti atitinkamą medicininį gydymą.
The current medical standards for emergency treatment are to be observed.
4. 5 Sąveika su kitais vaistiniais preparatais ir kitokia sąveika
4.5 Interaction with other medicinal products and other forms of interaction
4. 6 Nėštumo ir žindymo laikotarpis
No interaction studies have been performed.
Klinikinių duomenų apie Naglazyme vartojimą nėštumo metu nėra.
Naglazyme should not be used during pregnancy unless clearly necessary.
Naglazyme nėštumo metu vartoti negalima, išskyrus neabejotinai būtinus atvejus.
It is not known whether galsulfase is excreted in milk, therefore breast-feeding should be stopped during Naglazyme treatment.
Nėra žinoma, ar galsulfazė išsiskiria į pieną, todėl žindymą gydymo vaistu Naglazyme metu reikia nutraukti.
All patients in the Phase 3 clinical study experienced Adverse Drug Reactions (ADRs), regardless of whether they were receiving Naglazyme or placebo.
Visi 3 fazės klinikiniuose tyrimuose dalyvavę pacientai patyrė nepageidaujamą poveikį: ir gaunantys Naglazyme, ir placebą.
ADRs reported during the Phase 3 study, in 39 patients treated up to 6 months, are listed in the table below by Body System.
3 fazės klinikinių tyrimų metu 39 pacientams, gydytiems iki 6 mėnesių, pasireiškusios nepageidaujamos reakcijos, sugrupuotos pagal organų sistemas, pateiktos lentelėje toliau.
The ADRs are listed following the recommended frequency convention.
Nepageidaujamos reakcijos išvardintos pagal sutartinius dažnio apibūdinimus.
Common events have a frequency of more than 1 in 100.
Labai dažnais vadinami efektai, pasireiškę daugiau nei 1 iš 10 pacientų, dažnais vadinami efektai, pasireiškę daugiau nei 1 iš 100 pacientų.
One case of sleep apnoea was experienced during this study.
Šių tyrimų metu užfiksuotas vienas apnėjos atvejis.
Number and percentage of patients with selected adverse events in the placebo- controlled study
1 lentelė Placebo kontroliuojamuose tyrimuose dalyvavusių pacientų, kuriems pasireiškė tam tikras šalutinis poveikis, kiekis ir procentinė dalis
System Organ Class
organų sistemų klasė
Frequency
terminas
% (pts)
Dažnis% (proc.)
(pts)
(proc.)
Infections & Infestations
Infekcijos ir infestacijos
Pharyngitis
Faringitas
Nervous system disorders Eye Disorders
Nervų sistemos sutrikimai Akių sutrikimai
Areflexia Conjunctivitis Corneal opacity
Arefleksija Konjunktyvitas
Common Common Common Very
Dažni Dažni
Ear & Labyrinth Disorders Vascular Disorders
Ausų ir labirintų sutrikimai Kraujagyslių sutrikimai
Ear pain Hypertension
Ausies skausmas Hipertenzija
common Common
dažni Dažni
Respiratory, Thoracic, & Mediastinal
Kvėpavimo sistemos, krūtinės ląstos ir
Very
Labai
Disorders
tarpusienio sutrikimai
Dyspnoea Apnoea Nasal
Dispnėja Apnėja Nosies
congestion
užsikimšimas
Common Very
Dažni Labai
Abdominal pain Umbilical
Pilvo skausmas Bambinė išvarža
Common
dažni Dažni
Skin & Subcutaneous Tissue Disorders
Odos ir poodinio audinio sutrikimai
Face oedema
Veido edema
General Disorders & Administration Site
Bendrieji sutrikimai ir vartojimo vietos
Conditions
pažeidimai
Chest pain Rigors Malaise
Krūtinės skausmas Sąstingis Nerimas
Common Common Common
Dažni Dažni Dažni
Infusion reactions, characterized by a recurring pattern of symptoms occurring during Naglazyme infusion, were observed in 30 (56%) of the 54 patients treated with Naglazyme across all clinical studies.
Su infuzija susijusios reakcijos, pasireiškiančios pasikartojančių simptomų seka Naglazyme infuzijos metu, buvo stebimos 30 (56%) iš 54 pacientų, gydytų Naglazyme klinikinių tyrimų metu.
Reactions began as early as Week 6 and as late as Week 55 of study drug treatment, and occurred during multiple infusions though not always in consecutive weeks.
Dažniausiai stebėtos
The most common symptoms of these infusion reactions included fever, chills/ rigors, rash, and urticaria, although hypotension, nausea, vomiting, dyspnoea, bronchospasm, retrosternal pain, abdominal pain, headache, malaise, respiratory stress, angioneurotic oedema and joint pain were also reported.
4 šios su infuzija susijusios reakcijos: karščiavimas, šaltkrėtis arba sąstingis, bėrimas ir dilgėlinė, taip pat buvo pranešimų apie hipotenziją, pykinimą, vėmimą, dispnėją, bronchų spazmus, užkrūtinkaulinės srities skausmą, pilvo skausmą, galvos skausmą, nerimą, kvėpavimo sutrikimus, angioneurozinę edemą ir sąnarių skausmą.
52/ 54 patients (96%) treated with Naglazyme across studies were positive for antibodies to galsulfase.
52 iš 54 (96%) Naglazyme gydytiems pacientams tyrimų metu nustatyti antikūnai prieš galsulfazę.
The clinical significance of antibodies to galsulfase is not known.
Antikūnų prieš galsulfazę klinikinė reikšmė nežinoma.
No case of overdose with Naglazyme has been reported.
Perdozavimo atvejų nepastebėta.
Several patients have received their total dose of Naglazyme at approximately twice the recommended infusion rate without apparent adverse events.
Keliems pacientams visa Naglazyme dozė buvo suleista maždaug dvigubai greičiau, nei rekomenduojama, tačiau jokio akivaizdaus nepageidaujamo poveikio nepastebėta.
A16AB
Farmakoterapinė grupė – virškinimo traktą ir metabolizmą veikiantys vaistai – fermentai, ATC kodas – A16AB
This medicinal product has been authorised under "Exceptional Circumstances".
Šis vaistinis preparatas registruotas “ išimtinėmis sąlygomis ”.
MPS VI is a heterogeneous and multisystemic disorder characterized by the deficiency of N-acetylgalactoasamine 4-sulfatase, a lysosomal hydrolase which catalyses the hydrolysis of sulfate moiety of the glycosaminoglycan, dermatan sulfate.
MPS VI yra heterogeninis ir daugiasistemis sutrikimas, kai nepakanka N- acetilgalaktozamino 4- sulfatazės – lizosomų hidrolazės, katalizuojančios glikozaminoglikano, šiuo atveju dermatansulfato, sulfatinės dalies hidrolizę.
Reduced or absent N-acetyl galactosamine 4-sulfatase activity results in the accumulation of dermatan sulfate in many cell types and tissues.
N- acetilgalaktozamino 4 - sulfatazės aktyvumo sumažėjimas ar nebuvimas sukelia dermatansulfato kaupimąsi daugelio tipų ląstelėse ir audiniuose.
The rationale for enzyme replacement therapy is to restore a level of enzymatic activity sufficient to hydrolyze the accumulated substrate and to prevent further accumulation.
Fermentų papildymo terapijos pagrindinė užduotis yra išlaikyti fermentų aktyvumą, pakankamą susikaupusiam substratui hidrolizuoti ir tolimesniam kaupimuisi išvengti.
Purified galsulfase, a recombinant form of human N-acetylgalactosamine 4-sulfatase, is a glycoprotein with a molecular weight of approximately 56 kD.
Išgryninta galsulfazė, rekombinantinė žmogaus N- acetilgalaktozamino 4- sulfatazės forma, yra glikoproteinas, kurio molekulinis svoris 56 kD.
Galsulfase is comprised of 495 amino acids after cleavage of the N-terminus.
Po N- galinės aminorūgšties skilimo, galsulfazę sudaro 495 amino rūgštys.
The molecule contains 6 N-linked oligosaccharide modification sites.
Molekulę sudaro 6 N- ryšio oligosacharidų cheminio modifikavimo dalys.
After intravenous infusion, galsulfase is rapidly removed from the circulation and taken up by cells into lysosomes, most likely via mannose-6 phosphate receptors.
Po infuzijos į veną, galsulfazė greitai pašalinama iš kraujotakos ir perduodama į ląstelių lizosomas, tikriausiai per manozės- 6- fosfato receptorius.
The three clinical studies performed with Naglazyme focused on assessing the systemic manifestations of MPS VI such as endurance, joint mobility, joint pain and stiffness, upper airway obstruction, manual dexterity and visual acuity.
Trijų vaisto Naglazyme cheminių tyrimų metu ypatingas dėmesys buvo skiriamas sisteminių MPS VI apraiškų įvertinimui: sąnarių judrumui, sąnarių skausmui ir sąstingiui, viršutinių kvėpavimo takų obstrukcijai, rankų miklumui ir regos aštrumui.
The safety and efficacy of Naglazyme was assessed in a randomised, double blind, placebo controlled, phase 3 study of 39 MPS VI patients, ranging in age from 5 to 29 years.
Naglazyme saugumas ir veiksmingumas buvo tiriami atsitiktinių imčių, dvigubai akluose, placebo kontroliuojamuose 3 fazės klinikiniuose tyrimuose, kuriuose dalyvavo 39 MPS sergantys pacientai nuo 5 iki 29 metų amžiaus.
The majority of the patients presented with short stature, impaired endurance, and musculoskeletal symptoms.
Dauguma pacientų buvo žemo ūgio ir turėjo ištvermingumo sutrikimų bei su raumenimis ir griaučiais susijusių simptomų.
Patients who could walk more than 5 meters (m) but less than 250 m in 6 minutes of a 12 Minute Walk test or less than 400 m at the 12 minute time point at baseline were enrolled in the study.
Tyrimuose dalyvavo pacientai, prieš gydymą per 6 minutes 12- kos minučių ėjimo testo galėję nueiti daugiau kaip 5 metrus (m), bet mažiau kaip 250 m arba mažiau kaip 400 m per 12 minučių (atskaitos taškas).
Patients received either 1 mg/ kg of galsulfase or placebo every week for a total of 24 weeks.
24 savaites pacientams buvo skiriama 1 mg/ kg galsulfazės arba placebo kas savaitę.
The primary efficacy endpoint was the numbers of meters walked in 12 minutes at Week 24 compared to the number of meters walked at baseline.
Pirminis veiksmingumo rodiklis buvo per 12 minučių nueitų metrų skaičiaus 24- ąją savaitę palyginimas su atskaitos tašku.
The secondary efficacy endpoints were the rate of stairs climbed in three minutes and the urinary glycosaminoglycan excretion of treated patients compared to placebo at Week 24.
5 laiptų pakopų kiekis bei glikozaminoglikanų išsiskyrimas į šlapimą 24 savaitę, lyginant su placebo grupe.
Thirty-eight patients subsequently enrolled in an Open Label extension study where they received 1 mg/ kg of galsulfase every week.
Trisdešimt aštuoneri pacientai po to buvo įtraukti į atviruosius tęstinius tyrimus, kur jiems buvo skiriama 1 mg/ kg galsulfazės kiekvieną savaitę.
Following 24 weeks of therapy, Naglazyme-treated patients experienced a 92 ± 40 m improvement in the distance walked in 12 minutes relative to placebo-treated patients (p = 0.025).
Po 24 gydymo savaičių vaistą Naglazyme vartojusiems pacientams 92 ± 40 m pagerėjo atstumo, nueito per 12 minučių rodiklis, lyginant su placebą vartojusiais pacientais (p = 0, 025).
Treated patients experienced a 5.7 stair per minute improvement in the 3 Minute Stair Climb relative to placebo-treated patients.
Vaistu gydytų pacientų lipimo laiptais rodiklis per 3 minučių testą pagerėjo 5, 7 pakopų per minutę, lyginant su placebą vartojusiais pacientais.
Treated patients also experienced a mean decrease in urinary glycosaminoglycan excretion of 238 ± 17.8 μ g/ mg creatinine ± SE following 24 weeks of treatment relative to placebo-treated patients.
238 ± 17, 8 μg/ mg kreatinino ± SP, lyginant su palcebą vartojusiais pacientais.
GAG results approached the normal range for age in the Naglazyme treatment group.
Naglazyme grupėje GAG rodmenys pasiekė normalias atitinkamam amžiui būdingas vertes.
The pharmacokinetics of galsulfase were evaluated in 13 patients with MPS VI who received 1 mg/ kg of galsulfase as a 4 hour infusion.
Galsulfazės farmakokinetinės savybės buvo vertinamos 13 pacientų, sergančių MPS VI ir gaunančių 1 mg/ kg galsulfazės per 4 valandų trukmės infuziją.
After 24 weeks of treatment the mean (± Standard Deviation [SD]) maximum plasma concentration (Cmax) was 2,357 (± 1,560) ng/ ml and the mean (± SD) area under
Po 24 gydymo savaičių vidutinė (± standartinė paklaida [SP]) maksimali koncentracija plazmoje (Cmax) buvo 2, 357 (± 1, 560) ng/ ml, o vidutinis (±SP) plotas po plazmos koncentracijos - laiko kreive (AUC0- t) – 5, 860 (± 4, 184) h x ng/ ml.
The mean (± SD) volume of distribution (Vz) was 316 (± 752) ml/ kg and the mean (± SD) plasma clearance (CL) was 7.9 (± 14.7) ml/ min/ kg.
Vidutinis (± SP) pasiskirstymo tūris (Vz) buvo 316 (± 752) ml/ kg, o vidutinis klirensas plazmoje (CL) – 7, 9 (14, 7) ml/ min. / kg.
The mean (± SD) elimination half-life (t1/ 2) was 22.8 (± 10.7) minutes at Week 24.
Vidutinis (±SP) eliminacijos pusperiodis (t1/ 2) 24 savaitę buvo 22, 8 (± 10, 7) minutės.
Pharmacokinetic parameters in Phase 1 patients have remained stable over the long term (through at least 194 weeks).
Farmakokinetiniai parametrai 1 fazės pacientams išliko nepakitę ilgą laiką (ne trumpiau kaip 194 savaites).
Galsulfase is a protein and is expected to be metabolically degraded through peptide hydrolysis.
Galsulfazė yra baltymas, tad tikimasi, jog jis metaboliškai suskaidomas peptidų hidrolizės metu.
Consequently, impaired liver function is not expected to affect the pharmacokinetics of galsulfase in a clinically significant way.
Todėl nemanoma, kad kepenų nepakankamumas klinikiniai reikšmingas galsulfazės farmakokinetikai.
Renal elimination of galsulfase is considered a minor pathway for clearance (see section 4.2).
4. 2 skyrių).
Non-clinical data revealed no special hazard for humans based on conventional studies of safety pharmacology, single-dose toxicity, repeated-dose toxicity or on general reproductive performance or embryo-foetal development in rats or rabbits.
Įvertinus įprastinių ikiklinikinių farmakologinio saugumo tyrimų su žiurkėmis ar triušiais duomenis, buvo nustatyta, kad pavienės ir kartotininės vaistinio preparato dozės žmogui neturi specifinio toksinio ar bendro neigiamo poveikio reprodukcijai ar embriono bei vaisiaus vystymuisi..
Peri- and post-natal toxicity has not been investigated.
Toksinis poveikis perinataliniu ir postnataliniu laikotarpiu netirtas.
Genotoxic and carcinogenic potential are not expected.
Genotoksinis ir kancerogeninis poveikis mažai tikėtinas.
The cause of clinical relevance of the hepatic toxicity (bile duct hyperplasia / periportal inflammation) seen at clinically relevant doses in the repeated dose monkey toxicity study is not known.
Kartotinės dozės toksinio poveikio tyrimuose su beždžionėmis stebėtos sąsajos su toksiniu poveikiu kepenims (tulžies latako hiperplazija / uždegimas aplink kepenų vartus), skiriant klinikines atitinkančias vaisto dozes, priežastis nėra žinoma.
36 months.
36 mėnesių.
Diluted solutions:
6 Atskiestas tirpalas:
Chemical and physical in-use stability has been demonstrated for up to 4 days at room temperature (23°C - 27°C).
6. 4 Specialios laikymo sąlygos
Store in a refrigerator (2°C to 8°C).
Laikyti šaldytuve (2 °C - 8 °C).
7 For storage conditions of the diluted medicinal product, see section 6.3.
Praskiesto vaistinio preparato laikymo sąlygos nurodytos 6. 3 skyriuje.
Vial (type I glass) with a stopper (siliconized chlorobutyl rubber) and a seal (aluminium) with a flip- off cap (polypropylene).
Buteliukas (1 tipo stiklo) su kamščiu (silikonizuota chlorbutilo guma) ir gaubteliu (aliumininiu) su nuimamu dangteliu (polipropileno).
1 and 6 vials.
1 ir 6 buteliukai.
Each vial of Naglazyme is intended for single use only.
Viename Naglazyme buteliuke yra vienkartinė preparato dozė.
The concentrate for solution for infusion has to be diluted with sodium chloride 9 mg/ ml (0.9%) solution for infusion using aseptic technique.
Koncentratas infuziniam skysčiui steriliomis sąlygomis atskiedžiamas infuziniu 9 mg/ ml (0, 9%) natrio chlorido tirpalu.
It is recommended that the diluted Naglazyme solution be administered to patients using an infusion set equipped with a 0.2 µm in-line filter.
Atskiestą Naglazyme tirpalą patartina suleisti pacientams naudojantis infuzijos rinkiniu su 0, 2 µm pratekamuoju filtru.
Any unused product or waste material is to be disposed of in accordance with local requirements.
Vaistinio preparato likučius ir atliekas reikia naikinti laikantis vietinių reikalavimų.
6.7 Preparation of the Naglazyme Infusion (Aseptic Technique is to be used)
6. 7 Pasiruošimas Naglazyme infuzijai (steriliomis sąlygomis)
The number of vials to be diluted based on the individual patient's weight must be determined and removed from the refrigerator approximately 20 minutes in advance in order to allow them to reach room temperature.
Buteliukai iš šaldytuvo išimami maždaug 20 minučių prieš skiedimą, kad preparatas sušiltų iki kambario temperatūros.
Before dilution, each vial is to be inspected for particulate matter and discolouration.
Prieš skiedimą reikia patikrinti kiekvieną buteliuką, ar nėra kietųjų dalelių ir ar nepakitusi spalva.
The clear to slightly opalescent and colourless to pale yellow solution must be free of visible particles.
Skaidriame arba lengvai drumstame, bespalviame arba švelniai gelsvame tirpale neturi būti matomų dalelių.
A volume of the sodium chloride 9 mg/ ml (0.9%) solution for infusion is to be withdrawn and discarded from a 250 ml infusion bag equal to the total volume of Naglazyme to be added.
Iš 250 ml talpos infuzinio maišelio ištraukiamas ir pašalinamas 9 mg/ ml (0, 9%) natrio chlorido infuzinio tirpalo kiekis, lygus bendram pridedamo Naglazyme kiekiui.
100 ml infusion bags should be considered for patients who are susceptible to fluid volume overload and weigh less than 20 kg; in this case the infusion rate (ml/ min) should be decreased so that the total duration remains no less than 4 hours.
Tokiu atveju reikia sumažinti infuzijos greitį (ml/ min.), kad bendra infuzijos trukmė išliktų ne trumpesnė kaip 4 valandos.
When using 100 ml bags, the volume of Naglazyme may be added directly to the infusion bag.
Naudojant 100 ml maišelius, Naglazyme kiekį galima pridėti tiesiog į maišelį.
The volume of Naglazyme is to be slowly added to the sodium chloride 9 mg/ ml (0.9%) solution for infusion.
Naglazyme kiekis lėtai suleidžiamas į infuzinį 9 mg/ ml (0, 9%) natrio chlorido tirpalą.
The solution is to be mixed gently before infusion.
Prieš infuziją tirpalas švelniai sumaišomas.
The solution is to be visually inspected for particulate matter prior to use.
Prieš vartojimą tirpalas apžiūrimas, ar nėra kietųjų dalelių.
Only clear and colourless solutions without visible particles should be used.
Galima naudoti tik skaidrų ir bespalvį tirpalą, kuriame nėra matomų dalelių.
BioMarin Europe Limited, 164 Shaftesbury Avenue London, WC2H 8HL United Kingdom
BioMarin Europe Limited, 164 Shaftesbury Avenue London, WC2H 8HL Jungtinė Karalystė
24 January 2006
2006 sausio 24
10 A MANUFACTURER OF THE BIOLOGICAL ACTIVE SUBSTANCE AND MANUFACTURING AUTHORISATION HOLDER RESPONSIBLE FOR BATCH RELEASE
9 A BIOLOGINĖS VEIKLIOSIOS MEDŽIAGOS GAMINTOJAS IR GAMYBOS LICENCIJOS TURĖTOJAS, ATSAKINGAS UŽ SERIJOS IŠLEIDIMĄ
BioMarin Pharmaceutical Inc., 46 Galli Drive, Novato, CA 94949 United States of America
BioMarin Pharmaceutical Inc., 46 Galli Drive, Novato, CA 94949 Jungtinės Amerikos Valstijos
Catalent UK Packaging Ltd Wingates Industrial Park, Westhoughton, Bolton, Lancs, BL5 3XX United Kingdom
Catalent UK Packaging Ltd Wingates Industrial Park, Westhoughton, Bolton, Lancs, BL5 3XX Jungtinė Karalystė
B CONDITIONS OF THE MARKETING AUTHORISATION
B REGISTRACIJOS SĄLYGOS
Summary of Product Characteristics, section 4.2)
I priedo „ Preparato charakteristikų santrauka “ 4. 2 skyrių).
The MAH commits to performing the studies and additional pharmacovigilance activities detailed in the Pharmacovigilance Plan.
Registravimo liudijimo turėtojas įsipareigoja vykdyti tyrimus ir papildomą farmacinio budrumo veiklą, kurie išsamiai aptarti Farmakologinio budrumo plane.
An updated Risk Management Plan should be provided as per the CHMP Guideline on Risk Management System for medicinal products for human use.
Atnaujintas Rizikos valdymo planas turi būti pateiktas, kaip nurodyta CHMP Rekomendacijose dėl žmonėms skirtų vaistinių preparatų rizikos valdymo sistemos.
11 Specific Obligations:
10 Konkretūs įsipareigojimai:
Description:
Aprašymas:
Due Date
Pateikimo data
Module 5 – Clinical
Modulis 5 - Klinikinė
SO2 001.3 To evaluate the long-term safety and efficacy data from Naglazyme treatment a Clinical Surveillance Program (CSP) will be conducted.
SO2 001. 2 Gydymu NAGLAZYME ilgalaikio saugumo ir veiksmingumo duomenims įvertinti bus įgyvendinta Klinikinio stebėjimo programa (KSP).
Substudies will be conducted within the CSP that will:
Vykdant KSP, bus atlikti pagalbiniai tyrimai, skirti:
Evaluate the effect of Naglazyme on pregnancy and lactation.
NAGLAZYME poveikiui nėštumui ir žindymui įvertinti.
Interim results will be provided in the CSP Annual Reports.
Preliminarūs rezultatai turi būti pateikti metiniuose KSP pranešimuose.
Higher antibody levels (> 10OD/ uL) will be compared with the subject ’ s urinary GAG values with a view to assess potential impacts on efficacy.
NAGLAZYME veiksmingumui jaunesniems kaip 5 metų vaikams įvertinti Padidėjęs antikūnų kiekis bus lyginamas su paciento GAG vertėmis, siekiant nustatyti galimą poveikį veiksmingumui.
Samples from those subjects who have a consistent increase in urinary GAG values together with high antibody levels will have their antibody samples assessed for evidence of neutralizing activities.
Su tų pacientų, kurių šlapime nuolat padidėjusi GAG vertė ir pakilęs antikūnų kiekis, mėginiais bus atliekami antikūnų tyrimai ir nagrinėjami neutralizavimo veiklos įrodymai.
Samples for IgG antibody will be collected at specific intervals.
Tam tikrais intervalais bus imami IgG antikūnų mėginiai.