qanastek/EMEA-V3 huggingface dataset:
A non-typical, more slowly progressive form of infantile-onset Pompe disease has been described which is characterised by a less severe cardiomyopathy and consequently a more prolonged survival.
Aprašoma netipinė, lėčiau progresuojanti Pompe ligos, pasireiškusios kūdikystėje, forma, kuri charakterizuojama žymesne kardiomiopatija ir todėl ilgesniu išgyvenamumu.
The late-onset form of Pompe disease manifests during infancy, childhood, adolescence or even adulthood and is much less rapidly progressive than the infantile-onset form.
Vėliau pasireiškianti Pompe liga pasireiškia kūdikystėje, vaikystėje, paauglystėje ar net pilnametystėje ir progresuoja žymiai lėčiau nei forma, pasireiškianti kūdikystėje.
Usually, it is characterised by the presence of sufficient residual GAA activity to preclude the development of cardiomyopathy, however some cardiac involvement has been reported in up to approximately 4% of patients with late-onset Pompe disease.
Paprastai ji charakterizuojama pakankamu liekamuoju GAA aktyvumu, užkertančiu kelią kardiomiopatijai, tačiau kažkiek širdis paveikiama iki maždaug 4% pacientų, kuriems Pompe liga pasireiškė vėliau.
6 ambulation and respiratory failure, others progressing less rapidly, and yet others presenting with a dissociation in the progression of skeletal and respiratory muscle involvement.
6 Pacientams, kuriems Pompe liga pasireiškė vėliau, paprastai pasireiškia progresuojanti miopatija, daugiausia proksimaliniuose raumenyse dubens ir pečių juostose, bei įvairaus laipsnio kvėpavimo takų pakenkimai, galiausiai progresuojantys iki visiškos negalios ir/ arba kvėpavimo palaikymo dirbtine plaučių ventiliacija reikmės.
It is postulated that Myozyme will restore lysosomal GAA activity resulting in stabilisation or restoration of cardiac and skeletal muscle function (including respiratory muscles).
Reikalaujama, kad Myozyme preparatas atstatytų lizosomų GAA aktyvumą ir stabilizuotų arba atkurtų širdies ir griaučių raumenį (įskaitant kvėpavimo raumenis).
Due to the blood- brain barrier effect and the enzyme’ s size, uptake of alglucosidase alfa in the central nervous system is unlikely.
Dėl kraujo- smegenų barjero efekto ir fermento dydžio, algliukozidazės alfa preparato patekimas į centrinę nervų sistemą nėra tikėtinas.
Infantile-onset Pompe disease; clinical trial in patients aged 6 months or less The safety and efficacy of Myozyme was assessed in a pivotal, randomised, open-label, historically- controlled clinical trial of 18 non-ventilated infantile-onset patients aged 6 months or less at the onset of treatment.
Pompe liga, pasireiškusi kūdikystėje; klinikinis tyrimas atliktas dalyvaujant 6 mėnesių amžiaus arba jaunesniems pacientams Myozyme preparato saugumas ir efektyvumas buvo įvertintas 18 neventiliuotų pacientų su kūdikystėje pasireiškusia liga, kurių amžius gydymo pradžioje buvo 6 ar mažiau mėnesių, pagrindinių, randomizuotų, atliktų atviruoju būdu lyginamų su paskelbtais literaturos duomenimis klinikinių tyrimų metu. Vaisto nevartojusi pacientų grupė (kohorta) buvo tokia pat kaip ir pagrindžiamojo tyrimo metu.
The untreated historical cohort was matched to the pivotal study population and was derived from a retrospective natural history study (n=42) in patients with infantile-onset Pompe disease.
Tai retrospektyvūs įprastinėmis sąlygomis gydyti pacientai (n=42) su kūdikystėje pasireiškusia Pompe liga.
Patients were randomized to receive either 20 mg/ kg or 40 mg/ kg every two weeks for a period of 52 weeks.
Pacientai buvo atsitiktinai parinkti gauti 20 mg/ kg arba 40 mg/ kg preparato kas dvi savaites 52 savaičių laikotarpiu.
After a minimum of 52 weeks, 16 of these 18 patients were enrolled in an extension study to receive continued treatment at the same dose for a total duration of up to three years (150 weeks).
Mažiausiai po 52 savaičių 16 iš 18 pacientų tyrimas buvo pratęstas, kad būtų gaunamas tęstinis gydymas tokiomis pat dozėmis iki trijų metų (150 savaičių).
The primary endpoint was the proportion of patients who were alive and free of invasive ventilator support.
Pagrindinė vertinamoji baigtis buvo pacientų, kurie išgyveno ir kuriems nereikėjo pagalbinės invazinės plaučių ventiliacijos, santykinė dalis.
However, the invasive ventilator-free survival was not recorded in the untreated historical cohort and a comparison of this endpoint is not possible.
Tačiau nėra duomenų apie negydytos istorinės kohortos grupėje išgyvenusius pacientus, kuriems nebuvo taikyta invazinė dirbtinė plaučių ventiliacija, todėl palyginimas šiuo klausimu neįmanomas.
Two patients died and did not enter into the extension study.
Po 52 gydymo savaičių visi 18 pacientų, gydytų Myozyme preparatu, liko gyvi, o 15 iš 18 šių pacientų liko gyvi be dirbtinio kvėpavimo palaikymo, tuo tarpu 1 iš 42 pacientų negydytos istorinės kohortos grupėje liko gyvas 18 mėn. amžiaus. Du pacientai mirė ir nedalyvavo į tęstiniame tyrime.
At the end of the study (with individual patient treatment durations ranging from 60 to 150 weeks; mean follow-up period of 119 weeks) 14 of 16 patients were alive and 9 of 16 patients were alive and free of invasive ventilatory support.
Gydant 104 savaites visi 16 pacientų, dalyvavusių tęstiniame tyrime, buvo gyvi, ir 10 iš šių 16 pacientų nereikėjo pagalbinės invazinės plaučių ventiliacijos. Tyrimo pabaigoje (atskirų pacientų gydymo trukmė buvo nuo 60 iki 150 savaičių; vidutinė kontrolinio stebėjimo laikotarpio trukmė buvo 119 savaičių), 14 iš 16 pacientų išgyveno, o 9 iš 16 pacientų išgyveno ir jiems nereikėjo pagalbinės invazinės plaučių ventiliacijos.
One additional patient died after study end and another one after withdrawal from the study.
Dar vienas pacientas mirė pasibaigus tyrimui, o kitas – po pasitraukimo iš tyrimo.
Comparison of survival curves from time of diagnosis versus the untreated historical cohort was made using a Cox proportional hazards regression analysis.
Išlikimo kreivių palyginimas pagal diagnozės laiką bei negydytos istorinės kohortos grupę buvo atliktas naudojant Cox proporcinės rizikos regresijos analizę.
Patients treated with Myozyme demonstrated prolonged survival as compared to survival in an untreated historical cohort (see Table 2).
2 lentelę).
7 Table 2:
2 lentelė:
Results for endpoint survival using the Cox regression model
Išlikimo tyrimo, naudojant Cox regresijos modelį, pabaigos rezultatai
Historical
Istorinis
Treated
Gydyti
Reference
nuorodos
Effect Hazard Confidence
poveikio ir
Patients
pasikliautinis
Comparator
pacientai
Endpoint
komparatorius Vertinamoji baigtis rizikos santykis
Ratio Interval
intervalas
Survival
Išlikimas
(0.015, 0.147) < 0.0001
(0, 015, 0, 147)
Note:
< 0, 0001
Results are from a Cox proportional hazards regression analysis which includes treatment as a time-varying covariate, and also includes age of diagnosis and age at symptom onset.
Pastaba: rezultatai paimti iš Cox proporcinių pavojų regresijos analizės, kuri apima gydymą kaip laike kintantį kovariantą, taip pat apima laiko diagnozę ir amžių pasireiškimo metu.
Subjects were aged 6 months or less at the onset of treatment.
Pradėjus gydymą pacientams buvo ne daugiau kaip 6 mėnesiai.
Subjects in the untreated historical cohort were born in 1993 or later.
Pacientai negydytos istorinės kohortos grupėje gimė 1993 m. ar vėliau.
Echocardiographic indices of cardiomyopathy improved as measured by a decrease in left ventricular mass (LVM).
7 Kardiomiopatijos echokardiografiniai rodikliai pagerėjo, išmatavus pagal kairiojo skilvelio masės (KSM) sumažėjimą.
After 52 weeks of treatment, LVM decreased from baseline in all 14 patients with available data and was within normal limits in 3 of 14 patients.
Po 52 savaites trukusio gydymo, lyginant su pradine reikšme, KSM sumažėjo visiems 14 pacientų, kurių duomenys buvo žinomi, 3 iš 14 pacientų reikšmės buvo normalios.
After the first year (64 up to 130 weeks) of treatment LVM further decreased in 8 patients.
Po pirmųjų gydymo metų (nuo 64 iki 130 savaitės) 8 pacientams dar labiau sumažėjo KSM.
At 104 weeks of treatment LVM assessments were available for 8 patients, of which 5 decreased to within normal limits.
104- ąją gydymo savaitę buvo vertinama 8 pacientų KSM, 5 iš jų reikšmės sumažėjo iki normalaus lygio.
As measured by motor performance age-equivalent scores of the Alberta Infant Motor Scale (AIMS), seven of the 18 patients made motor development gains during the study and were walking independently by the last study assessment (with individual patient treatment durations ranging from 52 to 130 weeks; mean follow-up period of 94 weeks).
Vertinant pagal Alberta kūdikių motorinės skalės (Alberta Infant Motor Scale – AIMS) motorinio efektyvumo amžiaus ekvivalentus, septyniems iš 18 pacientų tyrimo metu vystėsi motorinė funkcija ir jie savarankiškai vaikščiojo paskutinio tyrimo įvertinimo metu (atskirų pacientų gydymo trukmė buvo 52– 130 savaičių; vidutinė kontrolinio stebėjimo laikotarpio trukmė buvo 94 savaitės).
An additional 4 patients made motor development gains during the study and were sitting independently by the last study assessment (with individual patient treatment durations ranging from 78 to 130 weeks; mean follow-up period of 110 weeks), although they did not have functional use of the legs.
Dar 4 pacientams tyrimo metu vystėsi motorinė funkcija ir jie savarankiškai sėdėjo paskutinio tyrimo įvertinimo metu (atskirų pacientų gydymo trukmė buvo 78– 130 savaičių; vidutinė kontrolinio stebėjimo laikotarpio trukmė buvo 110 savaičių), nors jų kojos funkcijos neatliko.
The remaining 7 patients made no clinically significant motor gains or were unable to sustain the motor gains made and had very limited motor movement by the last study assessment (with individual patient treatment durations ranging from 52 to 142 weeks; mean follow-up period of 103 weeks).
Likusiems 7 pacientams motorinė funkcija kliniškai reikšmingų nesivystė, arba jų įgytų judėjimo įgūdžių išlaikyti nebuvo neįmanoma, paskutinio tyrimo įvertinimo metu jų motoriniai judesiai buvo labai riboti (atskirų pacientų gydymo trukmė buvo 52– 142 savaitės; vidutinė kontrolinio stebėjimo laikotarpio trukmė buvo 103 savaitės).
After 52 weeks of treatment 14 of 18 patients (77.8%) had maintained or improved weight-for-age percentiles (above the 3rd percentile), 14 of 15 patients (93.3%) were above the 3rd percentile for length and 12 of 15 patients (80.0%) were above the 3rd percentile for head circumference.
Po 52 gydymo savaičių 14 iš 18 pacientų (77, 8%) išliko arba pagerėjo procentilių rodikliai, vertinant svorį ir amžių (virš 3- os procentilės), 14 iš 15 pacientų (93, 3%) reikšmės, matuojant ūgį, buvo didesnės už 3- ą procentilę, ir 12 iš 15 pacientų (80, 0%) reikšmės, matuojant galvos apimtį, buvo didesnės už 3- ą procentilę.
In the second year of treatment, 15 out of 17 patients had further improved weight-for-age percentiles (with individual patient treatment durations ranging from 78 to 142 weeks; mean follow-up period of 111 weeks), 10 out of 16 patients had further improved length-for-age percentiles (with individual patient treatment durations ranging from 90 to 130 weeks; mean follow-up period of 113 weeks) and 11 out of 15 patients had further improved head circumference-for-age percentiles (with individual patient treatment durations ranging from 90 to 130 weeks; mean follow-up period of 110 weeks).
Per antruosius gydymo metus 15 iš 17 pacientų dar pagerėjo procentilių rodikliai, vertinant svorį ir amžių (atskirų pacientų gydymo trukmė buvo 78– 142 savaitės; vidutinė kontrolinio stebėjimo laikotarpio trukmė buvo 111 savaičių), 10 iš 16 pacientų dar pagerėjo procentilių rodikliai, vertinant ūgį ir amžių (atskirų pacientų gydymo trukmė buvo 90– 130 savaičių; vidutinė kontrolinio stebėjimo laikotarpio trukmė buvo 113 savaičių) ir 11 iš 15 pacientų dar pagerėjo procentilių rodikliai, vertinant galvos apimtį ir amžių (atskirų pacientų gydymo trukmė buvo 90– 130 savaičių; vidutinė kontrolinio stebėjimo laikotarpio trukmė buvo 110 savaičių).
At 104 weeks of treatment, all 13 patients with available data had maintained or improved weight-for-age percentiles (above the 3rd percentile), all 12 patients with available data were above the 3rd percentile for length and all 12 patients with available data were above the 3rd percentile for head circumference.
104 gydymo savaitę visiems 13 pacientų, kurių duomenys buvo žinomi, pagerėjo procentilių rodikliai, vertinant svorį ir amžių (virš 3- os procentilės), visų 12 pacientų, kurių duomenys buvo žinomi, galvos apimties rodikliai buvo didesni už 3- ą procentilę.
Analyses of efficacy did not reveal meaningful differences between the 2 dose groups with respect to survival, invasive ventilator-free survival, any ventilator-free survival, decrease in LVM, gains in growth parameters and acquisition of motor milestones.
Efektyvumo analizės neatskleidė reikšmingų skirtumų tarp 2 dozės grupių atsižvelgiant į išlikimą, išlikimą be invazinės plaučių ventiliacijos, išlikimą be jokios plaučių ventiliacijos, KSM sumažėjimą, augimo parametrų padidėjimą ir atitikimą motorinėms gairėms.
Based on these results the 20 mg/ kg qow dose is recommended.
Pagal šiuos rezultatus rekomenduojama 20 mg/ kg qow dozė.
Patients received 20 mg/ kg Myozyme every other week for 52 weeks except for 8 patients who received 40 mg/ kg after at least 26 weeks of treatment.
Pompe liga, pasireiškusi kūdikystėje, klinikinis tyrimas atliktas dalyvaujant 6 mėnesių – 3, 5 metų amžiaus pacientams Antrųjų atvirų klinikinių tyrimų metu taip pat buvo įvertintas Myozyme preparato saugumas ir efektyvumas 21 pacientui, kuriems Pompe liga pasireiškė kūdikystėje, ir kurių amžius gydymo pradžioje buvo nuo 6 mėnesių iki 3, 5 metų. Pacientai gavo 20 mg/ kg Myozyme preparato kas antrą savaitę 52 savaites, išskyrus 8 pacientus, kurie gavo 40 mg/ kg po mažiausiai 26 savaičių gydymo.
After 52 weeks all patients continued treatment for a total duration of more than 3 years (168 weeks with a median of 121 weeks).
Po 52 savaičių visiems pacientams gydymas bendrai buvo tęsiamas ilgiau kaip 3 metus (168 savaites, vidutiniškai 121 savaitę).
8 The primary endpoint of the pivotal trial was the proportion of patients who were alive.
Pagrindinio tyrimo pagrindinė vertinamoji baigtis buvo gyvųjų pacientų santykinė dalis.
After 52 weeks of treatment, 16 of 21 patients (76.2%) treated with Myozyme were alive.
Po 52 gydymo savaičių 16 pacientų iš 21 (76, 2%), kurie buvo gydyti Myozyme preparatu, liko gyvi.
After 104 weeks of treatment, 14 of 21 patients (66.7%) were alive and 1 patient was alive but had discontinued from the study.
Po 104 gydymo savaičių 14 pacientų iš 21 (66, 7%) liko gyvi ir vienas pacientas liko gyvas, bet pasitraukė iš tyrimo.
These proportions were maintained up to the end of the study (with individual patient treatment durations ranging from 1 to 168 weeks; mean follow-up period of 109 weeks).
Šis santykis išliko iki tyrimo pabaigos (atskirų pacientų gydymo trukmė buvo 1– 168 savaitės; vidutinė kontrolinio stebėjimo laikotarpio trukmė buvo 109 savaitės).
In the untreated historical cohort 5 of 47 patients (10.6%) for whom data were available, were alive at age 30 months (2.5 years).
Negydytos istorinės kohortos grupėje 5 iš 47 pacientų (10, 6%), kurių duomenys buvo žinomi, buvo likę gyvi, kai jiems buvo 30 mėnesių (2, 5 metų).
Survival in the treated patients was compared to survival in a similar historical cohort of untreated subjects using a Cox proportional hazards regression analysis (See Table 3).
Gydytų pacientų išlikimas buvo lyginamas su panašia negydytų pacientų istorine kohorta naudojant Cox proporcinių pavojų regresijos analizę (žr.
Table 3:
3 lentelę).
Historical
8 3 lentelė:
95%
Tyrimo pabaigos išlikimo rezultatai, naudojantis Cox regresijos modeliu 95%
Treated
Istorinis
Reference
Gydymo
Effect Hazard Confidence
pasikliautinis
Patients
nuorodos
Comparator
poveikio ir
Endpoint
intervalas
Ratio Interval
p reikšmė
p-value
pacientai
N=48
N=48 Išlikimas 0, 301
Subjects ranged in age from 6 months to 3.5 years at initiation of treatment.
Pacientų amžius, pradėjus gydymą, buvo nuo 6 mėnesių iki 3, 5 metų.
Subjects in the untreated historical cohort were born in 1995 or later.
Pacientai negydytos istorinės kohortos grupėje gimė 1995 m. ar vėliau.
Additional efficacy data showed that of 16 patients who were free of invasive-ventilator support at baseline, 7 remained so after 104 weeks of treatment.
Pateikti papildomi efektyvumo duomenys parodė, kad iš 16 pacientų be invazinės dirbtinės plaučių ventiliacijos palaikymo gydymo pradžioje 7 taip ir liko po 104 gydymo savaičių.
The 9 remaining patients either died (5 patients) or became invasive-ventilator dependent (4 patients).
Likusieji 9 pacientai mirė (5 pacientai) arba tapo priklausomi nuo invazinės plaučių ventiliacijos (4 pacientai).
All 5 patients who were receiving invasive ventilation at baseline continued to require ventilation throughout the study (4 patients survived beyond week 104 and one patient died).
Visiems 5 pacientams, kurie gaudavo invazinę plaučių ventiliaciją pradžioje, ir toliau tyrimo metu reikėjo ventiliacijos (4 pacientai išgyveno daugiau nei 104 savaites, vienas pacientas mirė).
After 52 weeks of treatment, LVM decreased from baseline in all 12 patients with available data and was within normal limits in 6 of 12 patients.
Po 52 gydymo savaičių KSM rodiklis, lyginant su pradine reikšme, sumažėjo visiems 12 pacientų, kurių duomenys buvo žinomi, 6 iš 12 pacientų jo reikšmė buvo normali.
After the first year (58 up to 168 weeks) of treatment LVM further decreased in 9 out of 12 patients with available data.
Po pirmųjų gydymo metų (nuo 58 iki 168 savaitės) KSM rodiklis dar sumažėjo 9 iš 12 pacientų, kurių duomenys buvo žinomi.
At 104 weeks of treatment LVM assessments were available for 10 patients, of which 9 decreased to within normal limits.
Po 104 gydymo savaičių KSM buvo vertinamas 10 pacientų, 9 iš jų rodiklis sumažėjo iki normalaus lygio.
After 52 weeks of treatment, 3 out of 8 patients with available data made gains in motor function over baseline as measured by raw scores and age-equivalent scores from baseline in the AIMS.
Po 52 gydymo savaičių 3 iš 8 pacientų, kurių duomenys buvo žinomi, vystėsi motorinė funkcija, lyginant su pradiniais rodikliais, vertinant objektyvius rodiklius ir amžių atitinkančius rodiklius pagal Alberta kūdikių motorinę skalę (Alberta Infant Motor Scale – AIMS) ir lyginant su pradiniais rodikliais.
Six of the 11 patients with available data continued to make motor development gains beyond Week 52 (with individual patient treatment durations ranging from 58 to 168 weeks; mean follow-up period of 121 weeks), including 3 patients ambulatory and 3 patients with only functional sitting skills by the last study visit.
Šešiems iš 11 pacientų, kurių duomenys buvo žinomi, po 52 savaitės pradėjo vystytis motorinės funkcijos (atskirų pacientų gydymo trukmė buvo 58– 168 savaitės; vidutinė kontrolinio stebėjimo laikotarpio trukmė buvo 121 savaitė), jų tarpe iki paskutinio apsilankymo tyrime buvo 3 ambulatoriniai pacientai ir 3 pacientai, kurie turėjo tik funkcinių sėdėjimo įgūdžių.
The remaining 5 patients showed no significant change in motor development beyond Week 52 (with individual patient treatment durations ranging from 104 to 168 weeks; mean follow-up period of 140 weeks), including 4 patients with no significant motor skills in any of the positions evaluated and 1 patient with only functional sitting skills by the last study visit.
Po 52 savaitės reikšmingo judesių išsivystymo likusiems 5 pacientams nebuvo stebima, tame tarpe buvo pacientai, kurie nei vienoje iš vertinamų pozicijų neįgijo reikšmingų judėjimo įgūdžių ir 1 pacientas, kuriam paskutinio vizito metu atsirado tik vienas funkcinis gebėjimas sėdėti (atskirų pacientų gydymo trukmė buvo 104– 168 savaitės; vidutinė kontrolinio stebėjimo laikotarpio trukmė buvo 140 savaičių).
The vast majority of patients with infantile-onset Pompe disease treated with Myozyme demonstrate improvement in cardiac function as well as stabilisation or improvements in growth parameters.
Daugumai pacientų, kuriems Pompe liga pasireiškė kūdikystėje, gydytų Myozyme preparatu, pagerėjo kvėpavimo ir širdies funkcija, taip pat stabilizavosi arba pagerėjo augimo parametrai.
However, motor and respiratory responses to treatment have been more variable.
Tačiau motorinė ir respiratorinė reakcija į gydymą buvo labiau permaininga.
Patients with infantile-onset Pompe disease who demonstrated motor gains, had greater preservation of motor function and lower glycogen content in the quadriceps muscle at baseline.
Pacientams, kuriems Pompe liga pasireiškė kūdikystėje ir kuriems pasirodė motorinės funkcijos, nuo gydymo pradžios motorinės funkcijos išliko, o glikogeno kiekis keturgalviame raumenyje buvo mažesnis.
It is noteworthy that a higher proportion of patients with better motor outcomes show stability or improvement in growth parameters (weight), while the large majority of patients, regardless of their motor outcomes or baseline features, show reversal of cardiomyopathy as measured by changes in LVM Z-score.
Verta pažymėti, kad didesnis pacientų santykis su geresniais motoriniais rezultatais rodo stabilumą ar augimo parametrų (svorio) pagerėjimą, o dauguma pacientų, nepriklausomai nuo jų motorinių rezultatų ar gydymo pradžios ypatybių, rodo kardiomiopatijos pasikeitimą, išmatuotą pagal KSM Z rezultato pokyčius.
The totality of the data suggests that early diagnosis and treatment at an early stage of disease may be critical to achieve the best outcomes in these infantile onset patients.
Duomenų visuma rodo, kad ankstyva diagnozė ir gydymas ankstyvoje ligos stadijoje gali būti lemiami, norint pasiekti geriausių rezultatų šiems pacientams, kuriems liga pasireiškė kūdikystėje.
9 Late-onset Pompe disease An open-label clinical trial assessed the safety and efficacy of Myozyme in 5 patients with late-onset Pompe disease who ranged in age from 5 to 15 years at initiation of treatment.
Pompe liga, pasireiškusi vėliau Atviro klinikinio tyrimo metu taip pat buvo įvertintas Myozyme preparato saugumas ir efektyvumas 5 pacientams, kuriems Pompe liga pasireiškė vėliau, ir kurių amžius gydymo pradžioje buvo nuo 5 iki
Patients received 20 mg/ kg Myozyme every other week for 26 weeks.
Pacientai gavo 20 mg/ kg Myozyme preparato kas antrą savaitę 26 savaites.
Of the 3 patients with significant pulmonary involvement at screening/ baseline (percentage predicted forced vital capacity in the sitting position ranging from 58-67%), two demonstrated clinically meaningful improvements in FVC (+11.5% and +16.0%) in the sitting position by Week 26.
Visi pacientai laisvai judėjo ir tik vienam pacientui nereikėjo jokios dirbtinės plaučių ventiliacijos (1 pacientui reikėjo naktinės invazinės dirbtinės plaučių ventiliacijos). Iš 3 pacientų su žymiu plaučių pakenkimu tyrimų metu/ gydymo pradžioje (gyvybinė plaučių talpa [FVC] apskaičiuota procentais sėdimoje padėtyje buvo nuo 58 iki 67%), dviems reikšmingai pagerėjo FVC sėdimoje padėtyje (+11, 5 ir +16, 0%) iki 26 savaitės.
Evaluation of motor function gave disparate results.
Motorinės funkcijos įvertinimas parodė nesulyginamus rezultatus.
Ten patients with advanced late-onset Pompe disease (i. e. wheelchair-bound for 10/ 10 and ventilator- dependent for 9/ 10) aged 9-54 years were treated in expanded access programs with alglucosidase alfa 20-40 mg/ kg every 2 weeks for various periods of time between 6 months and 2.5 years.
10/ 10 sėdintys invalido vežimėlyje, o 9/ 10 priklausomi nuo dirbtinės plaučių ventiliacijos aparato), kurių amžius 9- 54 m., buvo gydomi išplėstinės prieigos programose 20- 40 mg/ kg algliukozidazės alfa kas 2 savaites įvairiais laikotarpiais nuo 6 mėn. iki 2, 5 metų.
The pulmonary benefits observed in patients included a clinically meaningful improvement in FVC of 35% in one patient, and significant reductions in the number of hours of ventilator support needed in 2 patients.
Plaučių pagerėjimas, pastebėtas pacientams, parodė kliniškai reikšmingą FVC pagerėjimą 35% vienam pacientui, o 2 pacientams keliomis valandomis sumažinta dirbtinė plaučių ventiliacija.
Benefits of treatment on motor function including the regaining of lost motor skills were observed in some patients.
Motorinių funkcijų pagerėjimas dėl gydymo, įskaitant prarastų motorinių įgūdžių atgavimą, pastebėtas keliuose pacientuose.
Only one patient became wheelchair-free.
Tik vienam pacientui nebereikėjo invalido vežimėlio.
In this group of patients a variable response has also been seen with respect to motor function.
Šioje pacientų grupėje atsižvelgiant į motorinę funkciją taip pat buvo pastebėtos įvairios reakcijos.
The objectives of the “ Pompe Registry” are to enhance the understanding of Pompe disease and to monitor patients and their response to enzyme replacement therapy over time, with the ultimate goal of improving clinical outcomes for these patients.
Pompe registras Medicinos ir sveikatos apsaugos profesionalai yra skatinami registruoti pacientus, kuriems yra diagnozuota Pompe liga, „ Pompe registre “ adresu www. PompeRegistry. com. Pacientų duomenys šiame registre bus renkami anonimiškai. Pompe registro “ tikslai yra stiprinti Pompe ligos supratimą ir stebėti pacientus bei jų reakcijas į pakaitinę fermentų terapiją laikui bėgant, o pagrindinis uždavinys yra patobulinti klinikinius šių pacientų rezultatus.
In a pivotal trial including 18 patients, the pharmacokinetics of Myozyme were evaluated in 15 patients with infantile-onset Pompe disease (all aged less than 6 months at treatment-onset) who received doses of 20 mg/ kg or 40 mg/ kg alglucosidase alfa as an approximate 4 to 6.5-hour infusion, respectively.
Atliekant pagrindinius tyrimus su 18 pacientų, Myozyme preparato farmakokinetika buvo įvertinta 15 pacientų su Pompe liga, pasireiškusia kūdikystėje (visi pacientai gydymo pradžioje jaunesni nei 6 mėnesių amžiaus), kurie gavo 20 mg/ kg arba 40 mg/ kg algliukozidazės alfa preparato atitinkamai maždaug 4- 6, 5 valandų infuzijos metu.
After the first and sixth infusion of Myozyme, mean maximum plasma concentrations (Cmax) ranged from 178.2 to 263.7 μ g/ ml for the 20 mg/ kg and 40 mg/ kg dose groups respectively.
Farmakokinetika buvo linijinė (proporcinga dozei) ir su laiku nesikeitė. Po pirmosios ir šeštosios Myozyme preparato infuzijos vidutinės maksimalios plazmos koncentracijos (Cmax) buvo nuo 178, 2 iki 263, 7 μg/ ml atitinkamai 20 mg/ kg ir 40 mg/ kg dozių grupėms.
The mean area under the plasma concentration-time curve (AUC∞) ranged from 977.5 to 1,872.5 μ g• hr/ mL for the 20 mg/ kg and 40 mg/ kg dose groups.
Vidutinė sritis po koncentracijos plazmoje laiko kreive (AUC∞) svyravo nuo 977, 5 iki 1872, 5 μg• h/ ml atitinkamai 20 mg/ kg ir 40 mg/ kg dozių grupėms.
Mean plasma elimination half-life (t1/ 2) was 2.75 hours for the two dose groups.
Vidutinis plazmos klirensas (CL) buvo 21, 9 ml/ h/ kg, o vidutinis pasiskirstymo tūris nusistovėjus pastoviai koncentracijai plazmoje (Vss) buvo 66, 2 ml/ kg abiem dozių grupėms su mažu kintamumu atitinkamai 15% ir 11%. Vidutinis pusinės eliminacijos iš plazmos laikas (t1/ 2) buvo 2, 75 val. šioms dviems dozių grupėms.
The pharmacokinetics of Myozyme were also evaluated in a separate trial in 21 patients with infantile- onset Pompe disease (all aged between 6 months and 3.5 years at treatment-onset) who received doses of 20 mg/ kg of alglucosidase alfa.
Myozyme farmakokinetika taip pat buvo įvertinta atskirų tyrimų metu su 21 pacientu, kuriems Pompe liga pasireiškė kūdikystėje (visų pacientų amžius gydymo pradžioje nuo 6 mėnesių iki 3, 5 metų), skiriant 20 mg/ kg algliukozidazės alfa preparato dozes.
The t½ of approximately 2-3 hours was also similar in this group of patients.
12 pacientų su turimais duomenimis AUC∞ ir Cmax maždaug atitiko stebėtuosius 20 mg/ kg dozės grupėje pagrindinių tyrimų metu. t½ maždaug 2- 3 val. taip pat buvo panašus šioje pacientų grupėje.
The pharmacokinetics of Myozyme were evaluated in a trial in 5 patients with late-onset Pompe disease aged 6-15 years who received 20 mg/ kg alglucosidase alfa every 2 weeks.
Jų amžius – nuo 6 iki 15 metų ir kas 2 savaites jie gavo 20 mg/ kg algliukozidazės alfa preparato dozę.
There was no difference in the pharmacokinetic profile of Myozyme in late-onset patients compared to infantile- onset patients.
Tarp pacientų, kuriems liga pasireiškė vėliau ir kuriems – kūdikystėje, nepastebėta jokių farmakokinetinio profilio Myozyme skirtumų.
Preclinical data reveal no special hazards for humans based on studies of safety pharmacology, single and repeat dose toxicity.
Įvertinus įprastinių ikiklinikinių farmakologinio saugumo tyrimų duomenis, buvo nustatyta, kad pavienės ar kartotinės vaistinio preparato dozės žmogui neturi specifinio toksinio poveikio.
No significant adverse findings were observed in a mouse embryofoetal
Tyrimų su pelių embrionais metu nepastebėta jokių žymių neigiamų duomenų.
Data from a mouse fertility and early embryonic development study were not conclusive.
Duomenys iš pelių vaisingumo ir ankstyvo embrionų vystymosi tyrimų nėra galutiniai.
The potential effects on reproductive and developmental functions have not been fully characterised.
Galimas poveikis reprodukcinėms ir vystymosi funkcijoms nėra visiškai apibūdintas.
PHARMACEUTICAL PARTICULARS
FARMACINĖ INFOMACIJA
Mannitol Sodium phosphate monobasic monohydrate Sodium phosphate dibasic heptahydrate Polysorbate 80
Manitolis Natrio- divandenilio fosfatas monohidratas Dinatrio fosfatas heptahidratas Polisorbatas 80
18 months
18 mėn.
After dilution, an immediate use is recommended.
Atskiedus rekomenduojama panaudoti nedelsiant.
However, chemical and physical in-use stability has been demonstrated for 24 hours at 2 to 8°C when stored under protection from light.
Tačiau cheminis ir fizikinis stabilumas pasireiškė 24 valandas esant 2- 8°C temperatūrai, laikant apsaugotą nuo šviesos.
6.5 Nature and contents of container
6. 5 Pakuotės ir jos turinys
50 mg of powder in a vial (Clear Type 1 glass) with a stopper (siliconised butyl) and a seal (aluminium) with a flip-off cap (plastic).
50 mg miltelių buteliuke (skaidraus 1 tipo stiklas). su kamščiu (silikonizuotas butilas) ir antspaudu (aliuminio) su nuimamu dangteliu (plastikiniu).
Pack sizes of 1, 10 or 25 vials.
Pakuotės dydis: 1, 10 ar 25 buteliukai dėžutėje.
Not all pack sizes may be marketed.
Gali būti pardavinėjamos ne visų dydžių pakuotės.
Myozyme has to be reconstituted with water for injections, then diluted with 9 mg/ ml (0.9%) sodium chloride solution and then administered by intravenous infusion.
Myozyme preparatą injekcijai reikia paruošti su injekciniu vandeniu, tada atskiesti 9 mg/ ml (0, 9%) natrio chlorido tirpalu ir panaudoti infuzijos į veną būdu.
Reconstitution and dilution should be performed in accordance with good practice rules, particularly for the respect of asepsis.
Tirpalo paruošimą ir atskiedimą reikia atlikti pagal geros praktikos taisykles, ypač aseptikos atžvilgiu.
Due to the proteinaceous nature of the product, particle formation may occur in the reconstituted solution and final infusion bags.
Dėl baltyminio produkto pobūdžio, paruoštame tirpale ir galutiniuose infuzijos maišeliuose gali susiformuoti dalelės.
Therefore, a 0.2 micron low protein binding in-line filter should be used for administration.
Todėl turi būti naudojamas 0, 2 mikrono žemo proteino lygio rišamasis vienaeilis filtras.
It was demonstrated that the use of a 0.2 micron in-line filter removes visible particles and does not result in an apparent loss of protein or activity.
Įrodyta, kad naudojant 0, 2 mikrono vienaeilį filtrą pašalinamos matomos dalelės ir neprarandama daug baltymo ar aktyvumo.
Determine the number of vials to be reconstituted based on the individual patient’ s dose regimen (mg/ kg) and remove the required vials from the refrigerator in order to allow them to reach room temperature (approximately 30 minutes).
Pagal atskirų pacientų dozės režimą (mg/ kg) nustatykite paruošiamų buteliukų skaičių ir išimkite reikiamus buteliukus iš šaldytuvo, kad jie pasiektų kambario temperatūrą (apie 30 minučių).
As Myozyme does not contain a preservative, each vial of Myozyme is for single use only.
Kadangi Myozyme preparate nėra konservantų, kiekvienas Myozyme buteliukas skirtas naudoti tik vieną kartą.
11 Use Aseptic Technique
11 Sterilios technikos naudojimas
Reconstitution
Paruošimas
Reconstitute each 50 mg vial of Myozyme with 10.3 ml water for injections.
Kiekvieną 50 mg Myozyme buteliuką injekcijoms paruoškite su 10, 3 ml vandens. Injekcinio vandens prileiskite lėtai lašindami iš buteliuko šono, o ne tiesiai ant liofilizuotų nuosėdų.
Add the water for injections by slow drop-wise addition down the side of the vial and not directly onto the lyophilized cake.
Kiekvieną buteliuką paguldykite ir nesmarkiai paridenkite.
Do not invert, swirl or shake the vial.
Neapverskite, nesukiokite ir nepurtykite buteliuko.
The reconstituted volume is 10.5 ml containing 5 mg/ ml, and appears as a clear, colourless to pale yellow solution which may contain particles in the form of thin white strands or translucent fibres.
Paruošto tirpalo tūris yra 10, 5 ml su 5 mg/ ml fermentų ir jis atrodo kaip skaidrus, nuo bespalvės iki blyškiai gelsvos spalvos tirpalas, kuriame gali būti plonų baltų gijų ar permatomų pluoštų formos dalelių.
Perform an immediate inspection of the reconstituted vials for particulate matter and discoloration.
Nedelsiant patikrinkite, ar paruoštuose buteliukuose nėra sveikatai žalingų dalelių ir ar tirpalas nepakeitė spalvos.
If upon immediate inspection foreign particles other than those described above are observed, or if the solution is discoloured, do not use.
Jei iš karto patikrinus pastebima kitokių, nei aukščiau aprašytų, svetimųjų dalelių, arba jei tirpalas pakeitė spalvą, jo nenaudokite.
The pH of the reconstituted solution is approximately 6.2.
Paruošto tirpalo pH yra maždaug 6, 2.
After reconstitution, it is recommended to promptly dilute the vials (see below).
Paruošus tirpalą rekomenduojama nedelsiant praskiesti buteliukų turinį (žr. toliau).
Dilution
Praskiedimas
When reconstituted as above, the reconstituted solution in the vial contains 5 mg alglucosidase alfa per ml.
Tirpalą paruošus pagal aukščiau apibūdintą procedūrą, kiekviename buteliuke viename ml tirpalo yra 5 ml algliukozidazės alfa.
This should then be further diluted as follows:
Iš kiekvieno paruošto buteliuko tūrio galima tiksliai ištraukti 10, 0 ml (lygiai 50 mg). Toliau šį kiekį reikia praskiesti taip:
Slowly withdraw the reconstituted solution from each vial until the volume for the patient’ s dose is obtained.
Lėtai ištraukite paruoštą tirpalą iš kiekvieno buteliuko, kol gausite pacientui skiriamą dozę.
The recommended final concentration of alglucosidase in the infusion bags ranges from 0.5 mg/ ml to 4 mg/ ml.
Rekomenduojama galutinė algliukozidazės koncentracija infuziniuose maišuose svyruoja nuo 0, 5 mg/ ml iki 4 mg/ ml.
Remove airspace within the infusion bag.
Iš infuzinio maišo pašalinkite orą.
Also remove an equal volume of 0.9% sodium chloride, that will be replaced with reconstituted Myozyme.
Taip pat pašalinkite 0, 9% natrio chlorido tūrio, kuris bus pakeičiamas paruoštu Myozyme tirpalu.
Slowly inject the reconstituted Myozyme directly into the 0.9% sodium chloride solution.
Lėtai įšvirkškite paruoštą Myozyme tirpalą tiesiai į 0, 9% natrio chlorido tirpalą.
Gently invert or massage the infusion bag to mix the diluted solution.
Atsargiai apverskite ar paspaudinėkite infuzinį maišą, kad sumaišytumėte praskiestą tirpalą.
Do not shake or excessively agitate the infusion bag.
Infuzinio maišo per daug nekratykite ir per daug neplakite.
The final infusion solution should be administered as close to preparation time as possible.
Galutinį infuzinį tirpalą reikėtų naudoti kaip įmanoma greičiau po jo paruošimo.
Genzyme Europe B. V., Gooimeer 10, NL-1411 DD Naarden, The Netherlands
Genzyme Europe B. V., Gooimeer 10, NL- 1411 DD Naarden, Nyderlandai
Genzyme Corp., 500 Soldiers Field Road, Allston, MA 02134, USA Genzyme Corp.
Genzyme Corp., 500 Soldiers Field Road, Allston, MA 02134, JAV Genzyme Corp.
45, 51, 76 and 80 New York Avenue, Framingham, MA 01701, USA
45, 51, 76 and 80 New York Avenue, Framingham, MA 01701, JAV
Genzyme Ltd., 37 Hollands Road, Haverhill, Suffolk CB9 8PU, United Kingdom
Genzyme Ltd., 37 Hollands Road, Haverhill, Suffolk CB9 8PU, Jungtinė Karalystė
Medicinal product subject to restricted medical prescription (See Annex I:
I priedą:
Summary of Product Characteristics, section 4.2).
Preparato charakteristikų santrauka, 4. 2 skyrius).
Pharmacovigilance system The MAH must ensure that the system of pharmacovigilance, as described in version 14 April 2008 presented in Module 1.8.1. of the Marketing Authorisation Application, is in place and functioning before and whilst the product is on the market.
Farmakologinio budrumo sistema Rinkodaros teisės turėtojas privalo užtikrinti, kad Farmakologinio budrumo sistema, kaip aprašyta 2008 m. balandžio 14, d. versijoje, esančioje Rinkodaros teisių suteikimo paraiškos Modulyje 1. 8. 1, yra tinkama ir funkcionuoja dar prieš preparatui patenkant į rinką ir jam patekus į rinką.
Risk Management Plan The MAH commits to performing the studies and additional pharmacovigilance activities detailed in the Pharmacovigilance Plan, as agreed in version 1 of the Risk Management Plan (RMP) presented in Module 1.8.2. of the Marketing Authorisation Application and any subsequent updates of the RMP agreed by the CHMP.
Rizikos valdymo planas Rinkodaros teisės turėtojas įsipareigoja atlikti tyrimus ir papildomus Farmakologinio budrumo veiksmus, kurie nurodyti Farmakologinio budrumo plane, sutinkamai su pirmąja Rizikos mažinimo plano (RMP) versija, pateikiama Rinkodaros teisių suteikimo paraiškos Modulyje 1. 8. 2, bei atlikti visus Žmonėms skirtų vaistinių preparatų komiteto (CHMP - Committee for Medicinal Products for Human Use) nurodytus RMP atnaujinimus.
As per the CHMP Guideline on Risk Management Systems for medicinal products for human use, the updated RMP should be submitted at the same time as the next Periodic Safety Update Report (PSUR).
Kaip kad nurodoma CHMP Žmonėms skirtų vaistinių preparatų Rizikos valdymo sistemų gairėje, atnaujintas RMP turi būti pateikiamas vienu metu kartu su Periodiškai atnaujinamu saugumo protokolu (PSUR).
In addition, an updated RMP should be submitted • When new information is received that may impact on the current Safety Specification, Pharmacovigilance Plan or risk minimisation activities • Within 60 days of an important (pharmacovigilance or risk minimisation) milestone being reached • At the request of the EMEA
Be to, atnaujintas RMP turi būti pateikiamas • Kuomet gaunama naujos informacijos, galinčios įtakoti esamą Saugumo specifikaciją, Farmakologinio budrumo planą ar rizikos mažinimo priemones • Per 60 dienų nuo svarbaus (farmakologinio budrumo ar rizikos mažinimo) sutarimo priėjimo • Pareikalavus Europos vaistų agentūrai (EMEA)
Myozyme 50 mg powder for concentrate for solution for infusion Alglucosidase alfa
Myozyme 50 mg milteliai infuzinio tirpalo koncentratui Algliukozidazė alfa
Each vial contains 50 mg of alglucosidase alfa
Kiekviename buteliuke yra 50 mg algliukozidazės alfa
After reconstitution, the solution contains 5 mg of alglucosidase alfa/ ml and after dilution, the concentration varies from 0.5 mg to 4 mg/ ml.
Paruošto tirpale yra 5 mg/ ml algliukozidazės alfa, o po atskiedimo koncentracija svyruoja nuo 0, 5 mg iki 4 mg/ ml.
1 vial of powder for concentrate for solution for infusion.
1 buteliukas miltelių infuzinio tirpalo koncentratui.
10 vials of powder for concentrate for solution for infusion.
10 buteliukų miltelių infuzinio tirpalo koncentratui.
25 vials of powder for concentrate for solution for infusion.
25 buteliukai miltelių infuzinio tirpalo koncentratui.
Intravenous use Read the package leaflet before use.
Vartoti į veną Prieš naudodami perskaitykite informacinį lapelį.
For single use only
Vienkartinio naudojimo
Store at 2°C-8°C (in a refrigerator)
Laikyti 2°C- 8°C temperatūroje (šaldytuve)
SPECIAL PRECAUTIONS FOR DISPOSAL OF UNUSED MEDICINAL PRODUCTS OR WASTE MATERIALS DERIVED FROM SUCH MEDICINAL PRODUCTS, IF APPROPRIATE
SPECIALIOS ATSARGUMO PRIEMONĖS DĖL NESUVARTOTO, VAISTINIO PREPARATO ARJO ATLIEKŲ TVARKYMO (JEI REIKIA)
Any unused product should be discarded
Bet kokį nesunaudotą produktą reikia išmesti.
{NATURE/ TYPE}
POBŪDIS/ TIPAS
50 mg per vial
50 mg buteliuke
Store at 2°C-8°C (in a refrigerator) Genzyme Europe B. V. -NL
Laikyti 2°C- 8°C temperatūroje (šaldytuve) Genzyme Europe B. V. - NL
You may need to read it again.
- Neišmeskite šio lapelio nes vėl gali prireikti jį perskaityti.
What Myozyme is and what it is used for 2.
Kas yra Myozyme ir kam jis vartojamas 2.
Before you use Myozyme 3.
Kas žinotina prieš vartojant Myozyme 3.
How to use Myozyme 4.
Kaip vartoti Myozyme 4.
How to store Myozyme 6.
Kaip laikyti Myozyme 6.
WHAT MYOZYME IS AND WHAT IT IS USED FOR
KAS YRA MYOZYME IR KAM VARTOJAMAS
Myozyme is used to treat patients who have a confirmed diagnosis of Pompe disease.
Myozyme yra skirtas pacientams su patvirtinta Pompe liga gydyti
People with Pompe disease have low levels of an enzyme called α -glucosidase.
Pompe liga sergantiems pacientams yra sumažėjusi rūgštinės α- gliukozidazės fermentų veikla.
This enzyme helps the body control levels of glycogen (a type of carbohydrate).
Šis fermentas padeda organizmui kontroliuoti glikogeno (tam tikros rūšies angliavandenio) kiekį.
Glycogen provides the body with energy, but in Pompe disease the levels can get too high.
Glikogenas aprūpina organizmą energija, tačiau jo kiekis sergant Pompe liga gali tapti per didelis.
Myozyme is an artificial enzyme called alglucosidase alfa – this can replace the natural enzyme which is lacking in Pompe disease.
Myozime yra dirbtinis fermentas, vadinamas agliukozidaze alfa – jis gali pakeisti natūralų fermentą, kurio sergant Pompe liga, trūksta
The benefits of Myozyme in patients with late onset Pompe disease are not known yet.
Myozyme nauda pacientams, kuriems Pompe liga pasireiškė vėliau, nenustatyta.
BEFORE YOU USE MYOZYME
KAS ŽINOTINA PRIEŠ VARTOJANT MYOZYME
Do not use Myozyme If you are allergic (hypersensitive) to alglucosidase alfa or any of the other ingredients of Myozyme.
- jei esate gydomas Myozyme preparatu, gali išsivystyti reakcijos, kol jums skiriamas vaistas ar
Take special care with Myozyme If you are treated with Myozyme, you may experience a reaction while you are being given the medicine or during the next 2 hours.
per kitas 2 valandas.
This is known as an infusion-associated reaction and can sometimes be very severe.
Tai vadinama su infuzija susijusia reakcija ir kai kurios jų gali būti labai sunkios.
If you experience a reaction like this, you should tell your doctor immediately.
Jei pasireiškia tokia reakcija, turite nedelsiant kreiptis į savo gydytoją.
You may need to be given additional medicines to prevent an allergic reaction (e. g. antihistamines and/ or corticosteroids) or antipyretics.
Jums gali reikėti papildomų vaistų (pvz., antihistamininių ir (arba) kortikosteroidų) arba antipiretikų, kad būtų apsaugoma nuo alerginės reakcijos.
Different groups of patients using Myozyme The information in this leaflet applies to all patient groups including children, adolescents, adults and the elderly.
Informacija šiame lapelyje yra taikoma visoms pacientų grupėms, įskaitant vaikus, paauglius, suaugusius ar pagyvenusius pacientus..
Using other medicines
Kitų vaistų vartojimas Jeigu vartojate arba neseniai vartojote kitų vaistų, įskaitant įsigytus be recepto, pasakykite gydytojui.
21 Please tell your doctor if you are taking or have recently taken any other medicines, including medicines obtained without a prescription.
21 Nėštumas ir žindymo laikotarpis Patirties su preparato Myozyme vartojimu nėščioms moterims nėra.
Ask you doctor or pharmacist for advice before taking any medicine.
Prieš vartojant bet kurį vaistą, būtina pasitarti su gydytoju arba vaistininku.
HOW TO USE MYOZYME
KAIP VARTOTI MYOZYME
Instructions for proper use Myozyme is given through a drip into a vein (by intravenous infusion).
Tinkamo naudojimo instrukcijos Myozime yra skiriamas skiriamas į veną lašinės pagalba (infuzija į veną).
It is supplied as a powder which will be mixed with sterile water before it is given.
Jis yra tiekiamas miltelių pavidalu, kurie prieš skyrimą bus sumaišyti su steriliu vandeniu.
Myozyme is only used under the supervision of a doctor who is knowledgeable in the treatment of Pompe disease.
Myozime yra vartojamas tik gydytojo, turinčio žinių apie Pompe ligos gydymą, priežiūroje.
The recommended dosage of Myozyme is 20 mg/ kg body weight given once every 2 weeks.
Rekomenduojama Myozyme dozė yra 20 mg/ kg kūno svorio, skiriant vieną kartą per 2 savaites.
If you use more Myozyme than you should There are no cases of overdose reported.
Pavartojus per didelę Myozyme dozę Perdozavimo atvejų nepastebėta.
If you forget to use Myozyme If you have missed an infusion, please contact your doctor.
Pamiršus pavartoti Myozyme Jei praleidote infuziją, kreipkitės į gydytoją.
If you have any further questions on the use of this product, ask your doctor or pharmacist.
Jei turite daugiau klausimų dėl šio preparato vartojimo, kreipkitės į gydytoją ar vaistininką.
Like all medicines, Myozyme can cause side effects, although not everybody gets them.
Kaip ir visi vaistai, Myozyme gali sukelti šalutinį poveikį, nors jis pasireiškia ne kiekvienam.
Side effects were mainly seen while patients were being given the medicine or shortly after (“ infusion related effects”).
Šalutiniai poveikiai pastebėti pacientams vaisto skyrimo metu arba praėjus nedaug laiko po skyrimo („ su infuzija susiję poveikiai “).
Some of these infusion related side effects became serious.
Kai kurie iš šių su infuzija susijusių šalutinių poveikių gali būti sunkūs.
Should you experience any reaction like this, please tell your doctor immediately.
Jei pasireiškia bet kokia panaši reakcija, turite nedelsiant kreiptis į savo gydytoją.
• Hives • Rash • Paleness • Redness of the skin • (Facial) flushing • Increased or high blood pressure • Bluish discolouration of the skin • Fever or increased body temperature • Chills • Cough • Increased breathing rate • Increased or decreased heart rate • Vomiting • Agitation • Tremor • Swelling around the eyes • Abnormal breathing sounds
• Dilgėlinė • Bėrimas • Išbalimas • Odos paraudimas • (Veido) paraudimas • Padidėjęs ar aukštas kraujospūdis • Melsva odos spalva • Karščiavimas ar padidėjusi kūno temperatūra • Šaltkrėtis • Kosulys • Padidėjęs kvėpavimo dažnis • Padidėjęs ar sumažėjęs širdies plakimo dažnis • Vėmimas • Sujaudinimas • Drebulys • Patinimas aplink akis • Nenormalus kvėpavimo garsas • Kvėpavimo pasunkėjimas • Galvos skausmas • Šaltos galūnės (pvz., rankos, pėdos)
22 • Difficulty in breathing • Headache • Cold extremities (e. g. hands, feet) • Tingling • Pain or local reaction at the site of the drip • Dizziness • Irritability • Itchy skin • Retching • Low blood pressure • Bronchospasm • Low level of oxygen in the blood • Swelling of the face, swelling of the throat or severe combined swelling of the face, throat and tongue due to a severe allergic reaction • Swelling of the arms and legs • Feeling hot • Increased sweating • Eyes tearing • Mottled skin • Nausea • Restlessness • Wheezing • Heart stopping
22 • Dilgčiojimo pojūtis • Skausmas ar vietinė reakcija lašinės vietoje • Galvos svaigimas • Dirglumas • Odos niežėjimas • Raugėjimas • Žemas kraujospūdis • Bronchų spazmas • Mažas deguonies kiekis kraujyje • Veido tinimas, gerklės tinimas ar sunkus bendras veido, gerklės ir liežuvio tinimas dėl sunkios alerginės reakcijos • Rankų ir kojų tinimas • Karščio pojūtis • Padidėjęs prakaitavimas • Akių ašarojimas • Dėmėta oda • Pykinimas • Nerimas • Švokštimas • Širdies sustojimas
Life threatening reactions, including very severe generalised allergic reactions and anaphylactic shock, have been reported in some patients.
Keliems pacientams buvo paminėtos gyvybei pavojingos reakcijos, tame tarpe labai sunkios sisteminės alerginės reakcijos ir anafilaksinis šokas.
HOW TO STORE MYOZYME
KAIP LAIKYTI MYOZYME
Keep out of the reach and sight of children
Laikykite vaikams nepasiekiamoje ir nepastebimoje vietoje
Store in a refrigerator (2°C – 8°C).
Laikyti šaldytuve (2°C- 8°C).
Do not use after the expiry date stated on the labelling after the letters ‘ EXP’.
Ant etiketės po „ Tinka iki “ nurodytam tinkamumo laikui pasibaigus, preparato vartoti negalima.
It is recommended that Myozyme is used immediately after it has been mixed with sterile water.
Rekomenduojama Myozime sunaudoti nedelsiant po jo sumašymo su steriliu vandeniu.