qanastek/EMEA-V3 huggingface dataset:
When Myocet is administered in combination with cyclophosphamide the generally recommended dose is 60-75 mg/ m2.
Cuando se administra Myocet en combinación con ciclofosfamida, la dosis recomendada generalmente es de 60 – 75 mg/ m2.
Your doctor will work out exactly how much you need based on your individual circumstances and may choose to lower the dose.
Su médico decidirá la dosis exacta que usted necesita de acuerdo con sus circunstancias particulares e incluso puede decidir disminuirle la dosis.
Myocet is administered by a health care professional as an intravenous infusion, after reconstitution of the individual vials and dilution.
Un profesional sanitario le administrará Myocet en forma de perfusión intravenosa, después de la reconstitución de los viales individuales y de la dilución.
The infusion will be carried out one day every 3 weeks.
La perfusión se realizará un día cada tres semanas.
The number of infusions will depend on the circumstances of your disease or response to the medicine.
El número de perfusiones dependerá de las circunstancias de su enfermedad o de la respuesta al medicamento.
Repeated treatment courses with Myocet are possible.
Se pueden realizar ciclos repetidos de tratamiento con Myocet.
Treatment usually lasts for approximately 3-6 months.
Por lo general, un tratamiento dura aproximadamente de 3 a 6 meses.
Like all medicines, Myocet can have side effects.
Al igual que todos los medicamentos, Myocet puede producir efectos adversos, aunque no todas las personas los sufran.
The very common side effects are blood disorders, where reduced levels of certain blood cells may cause: • reduced resistance to infection or fever, • sore mouth or throat and mouth ulcers, • increased bruising, • tiredness, lack of energy, feeling dizzy.
aumento de hematomas, cansancio, falta de energía, mareo.
Your doctor will monitor your blood regularly for these effects and will decide if specific treatment is required.
Su doctor le hará someterse a análisis de sangre frecuentes para determinar si se están presentando estos efectos, y decidirá si se requiere un tratamiento específico.
26 Other very common side effects may include: • diarrhoea, vomiting and feeling sick, • hair loss.
Entre las reacciones adversas muy comunes pueden encontrarse también: • diarrea, vómito y sensación de mareo, • pérdida de cabello.
Other less common side effects may include: • shortness of breath and swollen ankles because of heart failure, irregular heart beat, low potassium level in the blood (which may be noticed as weakness and cramps), • breathing difficulties, cough, chest pains and fainting, coughing blood, • swelling and reddening and blistering of the skin around the injection site, • stomach pains from an open sore on the lining of the stomach, also called gastric ulcer and pain and swelling of the food pipe, • fever and chills (covers pneumonitis, plus breathing difficulties and cough), muscle weakness and aches, • yellowing of the skin and/ or eyes, also called jaundice, • change in frequency of urination, painful urination and blood in the urine, • constipation, feeling thirsty and loss of appetite, • skin problems including itchiness of the skin, tender, swollen areas around hair roots and nail disorders, • abnormal manner of walking, • speech difficulties, • back pain, • nose bleeds, • agitation, • sleepiness or drowsiness but sometimes insomnia.
Entre las reacciones adversas menos comunes pueden encontrarse: • falta de aliento e inflamación de los tobillos debido a la insuficiencia cardiaca, trastornos del ritmo cardiaco, niveles bajos de potasio en la sangre (que pueden manifestarse como debilidad o calambres), • problemas respiratorios, tos, dolores en el pecho y desmayos; tos con sangre, • inflamación, enrojecimiento y formación de ampollas en la piel de alrededor del lugar de la inyección, • dolores abdominales causados por una llaga en las mucosas del estómago, conocida también como úlcera gástrica, y dolor e inflamación del tubo digestivo, • fiebre y escalofríos (pulmonía, dificultad para respirar y tos), debilidad y dolores musculares, • coloración amarillenta de la piel y/o los ojos, conocida también como ictericia, • cambios en la frecuencia de la micción, micción dolorosa y presencia de sangre en la orina, • estreñimiento, sed y pérdida del apetito, • trastornos de la piel como picor, sensibilidad, inflamación alrededor de los folículos pilosos y alteración de las uñas, • marcha anormal, • dificultades del habla, • dolor de espalda, • hemorragia nasal, • agitación, • sueño o somnolencia aunque algunas veces también insomnio.
During the infusion at the hospital, you may have an allergic reaction and notice any of the following:
Usted puede sufrir una reacción alérgica durante la infusión del medicamento en el hospital y experimentar algunos de los siguientes síntomas:
breathlessness, • tightness in the chest and throat, • fever and chills, • facial swelling, • dizziness, •
falta de aliento, • opresión en el pecho y la garganta, • fiebre y escalofríos, • inflamación de la cara, • vértigo, •
light-headedness, tiredness, headache, back pain, flushing.
mareo, cansancio, dolor de cabeza, dolor de espalda, rubor.
If you notice any side effects not mentioned in this leaflet, please inform your doctor or pharmacist.
Si considera que alguno de los efectos adversos que sufre es grave o si aprecia cualquier efecto adverso no mencionado en este prospecto, informe a su médico o farmacéutico.
HOW TO STORE MYOCET
CONSERVACIÓN DE MYOCET
Store in a refrigerator (2ºC – 8ºC).
Conservar entre 2ºC – 8ºC (en nevera).
If not used immediately, in-use storage times and conditions prior to use are the responsibility of the user and would normally not be longer than 24 hours at 2οC – 8οC, unless reconstitution and dilution has taken place in controlled and validated aseptic conditions.
Si no es así, el tiempo y las condiciones de conservación previas al uso, una vez reconstituido y diluido, son responsabilidad del usuario y no deben exceder las 24 horas, a una temperatura de 2ºC – 8ºC, a menos que hayan sido reconstituidos y diluidos en condiciones asépticas controladas y validadas.
Do not use after the expiry date stated on the label and carton.
28 No utilice Myocet después de la fecha de caducidad que aparece en el envase después de CAD.
Do not use Myocet if you notice that it shows evidence of discoloration, precipitation or any other particulate matter.
No use Myocet si observa cualquier cambio en la coloración del producto, o alguna señal de precipitación o de partículas en suspensión.
What Myocet contains:
Composición de Myocet:
Myocet 50 mg powder and pre -admixtures for concentrate for liposomal dispersion for infusion Liposomal doxorubicin
Myocet 50 mg polvo y premezclas, concentrado para dispersión liposómica para perfusión Doxorrubicina liposómica
- The active substance is doxorubicin HCl, 50 mg.
− El principio activo es doxorrubicina HCl, 50 mg. − Los demás componentes son lactosa, (vial de Myocet doxorrubicina HCl) fosfatidilcolina de huevo, colesterol, ácido cítrico, hidróxido de sodio y agua para inyección (vial de Myocet liposomas), carbonato sódico y agua para inyección (vial de Myocet tampón).
cholesterol, citric acid and sodium hydroxide and water for injections (Myocet liposomes vial), and sodium carbonate and water for injections (Myocet buffer vial).
Titular de la autorización de comercialización y responsable de la fabricación El titular de la autorización de comercialización es:
The Manufacturer is:
El responsable de la fabricación es:
St Mary’s Pharmaceutical Unit Quadrant Centre Cardiff Business Park Llanishan Cardiff Wales CF14 5RA United Kingdom.
St Mary’s Pharmaceutical Unit Quadrant Centre Cardiff Business Park Llanishan Cardiff Wales CF14 5RA Reino Unido.
This leaflet was last approved on:...
Este prospecto ha sido aprobado en ……………………
28 The following information is intended for healthcare professionals only:
29 --------------------------------------------------------------------------------------------------------------------- La siguiente información está destinada sólo para los profesionales de la salud:
It is important you read the entire contents of this guide prior to the preparation of this medicinal product.
Es importante leer todo el contenido de esta guía antes de preparar este medicamento.
Myocet is supplied as a three-vial system:
Myocet se presenta en un sistema de tres viales:
(1) Myocet doxorubicin HCl, (2) Myocet liposomes, and (3) Myocet buffer.
(1) Myocet doxorrubicina HCl, (2) Myocet liposomas y (3) Myocet tampón.
In addition to these three components, 0.9% (w/v) sodium chloride for injection will also be required for the reconstitution of the doxorubicin HCl.
Además de estos tres componentes se necesita cloruro sódico para inyección al 0,9% (p/v) para la reconstitución de la doxorrubicina HCl.
Myocet must be reconstituted prior to administration.
Myocet debe reconstituirse antes de la administración.
RECOMMENDATIONS FOR SAFE HANDLING
RECOMENDACIONES PARA EL MANEJO SEGURO
Pregnant staff should be excluded from handling the medicinal product.
Deben adoptarse los procedimientos normales y correctos para el manejo y la eliminación de los medicamentos antitumorales, es decir:
Liquid waste may be flushed with large amounts of water.
• El personal debe estar capacitado para reconstituir el medicamento. • Las mujeres embarazadas no deben manipular el medicamento. • El personal que maneje el medicamento durante la reconstitución deberá vestir ropa protectora, incluidos mascarillas, gafas y guantes. • Todos los productos de administración o limpieza, incluidos los guantes, se depositarán en una bolsa para eliminación de desechos de alto riesgo para su incineración a altas temperaturas.
Accidental contact with the skin or eyes should be treated immediately with copious amounts of water.
Los desechos líquidos pueden eliminarse vertiendo grandes cantidades de agua. • El contacto accidental con la piel o con los ojos debe tratarse de inmediato con cantidades copiosas de agua.
Aseptic technique must be strictly observed throughout handling of Myocet since no preservative is present.
Debe seguirse estrictamente una técnica aséptica durante el manejo de Myocet ya que no contiene conservantes.
3.1 Preparation of Myocet
3.1 Preparación de Myocet
Verify the temperature set point by checking the thermometer(s) on each heat block insert. • If using a water bath, turn on the water bath and allow it to equilibrate at 58°C (55-60°C).
Compruebe el punto en el que se ha fijado la temperatura mediante el termómetro que se encuentra en cada inserción del bloque de calor. • Si se utiliza un baño de agua, encienda el baño de agua y deje que se equilibre a 58°C (55-60°C).
Remove the carton of Myocet constituents from the refrigerator.
30 • Saque del frigorífico la caja con los constituyentes de Myocet.
29 Step 2.
Paso 2.
Reconstitute doxorubicin HCl • Withdraw 20 ml sodium chloride for injection (0.9%), preservative free, (not provided in the package), and inject into each Myocet doxorubicin HCl, intended for preparation. • Shake well in the inverted position to ensure doxorubicin is fully dissolved.
Reconstituya la doxorrubicina HCl • Extraiga 20 ml de cloruro de sodio para inyección (0,9%), sin conservantes, (no incluido en el envase) e inyecte en cada vial de Myocet doxorrubicina HCl, que se vaya a preparar. • Agite bien en posición invertida para asegurar que la doxorrubicina se disuelve por completo.
Heat in water bath or dry heat block • Heat the reconstituted Myocet doxorubicin HCl vial in the Techne DB-3 Dri Block heater with the thermometer in the block reading (75-76°C) for 10 minutes (not to exceed 15 minutes). • If using the water bath heat the Myocet doxorubicin HCl vial with the thermometer temperature reading 55-60°C for 10 minutes (not to exceed 15 minutes). • While heating proceed to step 4
Caliente en el baño de agua o bloque de calor seco. • Caliente el vial de Myocet doxorrubicina HCl reconstituido en el calentador Techne Dri DB-3 Block con el termómetro en el bloque a 75-76°C durante 10 minutos (no sobrepasar los 15 minutos). • Si se utiliza el baño de agua, caliente el vial de Myocet doxorrubicina HCl con la temperatura del termómetro a 55-60°C durante 10 minutos (no sobrepasar los 15 minutos). • Mientras se calienta, siga con el paso 4
Adjust pH of liposomes • Withdraw 1.9 ml of Myocet liposomes.
Ajuste el pH de los liposomas • Extraiga 1,9 ml de Myocet liposomas.
Inject into Myocet buffer vial to adjust the pH of liposomes.
Inyecte en el vial de Myocet tampón para ajustar el pH de los liposomas.
Add pH-adjusted liposomes to doxorubicin • Using a syringe, withdraw the entire vial contents of pH-adjusted liposomes from the Myocet buffer vial. • Remove the reconstituted Myocet doxorubicin HCl vial from the water bath or dry heat block.
Añada los liposomas con pH ajustado a la doxorrubicina • Con una jeringuilla, extraiga la totalidad del contenido de liposomas con pH ajustado del vial de Myocet tampón. • Saque el vial de Myocet doxorrubicina HCl reconstituido del baño de agua o bloque de calor seco.
Then IMMEDIATELY (within 2 minutes) inject pH-adjusted liposomes into vial of heated reconstituted Myocet doxorubicin HCl.
A continuación, INMEDIATAMENTE (en 2 minutos) inyecte los liposomas con pH ajustado en el vial de Myocet doxorrubicina HCl reconstituido y calentado.
The Techne DB-3 Dri Block Heater is fully validated for use in the constitution of Myocet.
El calentador Techne DB-3 Dri Block está totalmente homologado para usarlo en la reconstitución de Myocet.
Three inserts, each with two 43.7mm openings per insert must be used.
Deben utilizarse tres piezas de inserción, cada una con dos aberturas de 43,7 mm.
The resulting reconstituted preparation of Myocet contains 50 mg of doxorubicin HCl/25 ml of concentrate for liposomal dispersion for infusion (2 mg/ml).
El preparado reconstituido de Myocet resultante contiene 50 mg de doxorrubicina HCl/25 ml de dispersión liposómica (2 mg/ml).
After reconstitution the finished product must be further diluted in 0.9% (w/v) sodium chloride for injection, or 5% (w/v) glucose for injection to a final volume of 40 ml to 120 ml per 50 mg reconstituted Myocet so that a final concentration of 0.4 to 1.2 mg/ml doxorubicin is obtained.
Después de la reconstitución, el producto acabado debe seguirse diluyendo en cloruro sódico para inyección al 0,9% (p/v) o en glucosa para inyección al 5% (p/v) hasta un volumen final de 40 ml a 120 ml por 50 mg de Myocet reconstituido de manera que se obtenga una concentración final de 0,4 a 1,2 mg/ml de doxorrubicina.
Once constituted, the liposomal dispersion for infusion containing liposome encapsulated doxorubicin should be a red orange opaque homogeneous dispersion.
Una vez reconstituida, la dispersión liposómica para perfusión que contiene doxorrubicina encapsulada en liposomas debe ser una dispersión homogénea opaca y naranja-rojiza.
All parenteral medicinal products should be inspected visually for particulate matter and discoloration prior to administration.
Antes de la administración de toda solución parenteral se debe inspeccionar visualmente la presencia de partículas y de cambios de coloración.
It has been demonstrated that once reconstituted Myocet has a chemical and physical in-use stability at room temperature for up to 8 hours or in a refrigerator (2-8οC) for up to 5 days.
Se ha demostrado que, una vez reconstituido, Myocet tiene una estabilidad física y química durante el uso a temperatura ambiente de hasta 8 horas o en nevera (2-8οC) hasta 5 días.
If not used immediately, in-use storage times and conditions prior to use are the responsibility of the user and would normally not be longer than 24 hours at 2 -8οC, unless reconstitution and dilution has taken place in controlled and validated aseptic conditions.
Si no se utiliza inmediatamente, los tiempos y las condiciones de conservación antes del uso son responsabilidad del
Myocet should be administered by intravenous infusion over a period of 1 hour.
Myocet debe administrarse por perfusión intrave nosa durante un período de una hora.
Warning:
Aviso:
Myocet must not be administered by the intramuscular or subcutaneous route or as a bolus injection.
Myocet no debe administrarse por vía subcutánea o intramuscular o en inyección de bolo.
DISPOSAL
ELIMINACIÓN
If you need more information about your medical condition or your treatment, read the Package Leaflet (also part of the EPAR) or contact your doctor or pharmacist.
Si desea más información sobre su dolencia o el tratamiento de la misma, le aconsejamos que lea el prospecto (incluido en el EPAR) o pregunte a su médico o su farmacéutico..
What is Myozyme?
¿Qué es Myozyme?
Myozyme is a powder to be made up into a solution for infusion (drip into a vein).
Myozime es un polvo que se disuelve en una solución para infusión (goteo en vena).
It contains the active substance alglucosidase alfa.
Contiene el principio activo alglucosidase alfa.
What is Myozyme used for?
¿Para qué se utiliza Myozyme?
Myozyme is used to treat patients who have Pompe disease, a rare inherited disorder.
Myozyme se utiliza en el tratamiento de pacientes adultos afectados por la enfermedad de Pompe, un raro trastorno hereditario.
Patients with Pompe disease do not have enough of an enzyme called alpha-glucosidase.
Los pacientes que padecen la enfermedad de Pompe no tienen suficiente cantidad de una enzima, denominada alfa-glucosidasa.
This enzyme normally converts glycogen (a carbohydrate) into glucose.
Esta enzima, en condiciones normales, descompone el glicógeno (un carbohidrato) en glucosa.
If the enzyme is not present, glycogen builds up in certain tissues, particularly the heart and muscle, including the diaphragm (the main breathing muscle under the lungs).
Si la enzima no está presente, el glicógeno se acumula en ciertos tejidos, en especial el corazón y el muscular, incluido el diafragma, (el principal músculo para la respiración, situado debajo de los pulmones).
The progressive build-up of glycogen causes a wide range of signs and symptoms, including an enlarged heart, breathing difficulties and muscle weakness.
La acumulación progresiva de glucógeno causa una amplia variedad de signos y síntomas, incluido el aumento del volumen cardiaco, dificultades respiratorias y debilidad muscular.
The disease can appear at birth but also later in life.
La enfermedad puede aparecer desde el nacimiento, pero también posteriormente (inicio tardío).
For this late-onset form of the disease, the benefits of Myozyme have not been proven.
En esta última manifestación de la enfermedad no se han demostrado los beneficios de Myozyme.
Because the number of patients with Pompe disease is low, the disease is considered ‘ rare’, and Myozyme was designated as an ‘ orphan medicine ’ (a medicine used in rare diseases) on 14 February 2001.
Dado que el número de pacientes que padecen la enfermedad de Pompe es reducido, la enfermedad se considera “ rara” y Myozyme fue designado medicamento huérfano (un medicamento que se usa en enfermedades raras) el 14.02.01.
How is Myozyme used?
¿Cómo se usa Myozyme?
Myozyme treatment should be supervised by a doctor who has experience in the management of patients with Pompe disease or other inherited diseases of the same type.
El tratamiento con Myozyme deberá estar supervisado por un médico con experiencia en el tratamiento de pacientes afectados por la enfermedad de Pompe u otras enfermedades hereditarias del mismo tipo.
Myozyme is used as an infusion of 20 mg per kilogram body weight given once every two weeks.
Myozyme se utiliza en infusión intravenosa de 20 mg por kilogramo de peso corporal, una vez cada dos semanas.
Myozyme may be given to children, adolescents, adults or elderly patients.
La proporción inicial de la infusión deberá ser de 1 mg/ kg por hora, que deberá incrementarse gradualmente en 2 mg/ kg/ hora cada 30 minutos hasta alcanzar la proporción máxima de 7 mg/ kg/ hora.
Myozyme is an enzyme replacement therapy.
Myozyme puede administrarse a niños, adolescentes, adultos o pacientes mayores.
Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.
Reproduction is authorised provided the source is acknowledged ¿Cómo actúa Myozyme?
How has Myozyme been studied?
¿Qué tipo de estudios se han realizado sobre Myozyme?
Myozyme has been studied in two main studies involving a total of 39 babies and infants with Pompe disease.
Myozyme se ha estudiado en dos estudios principales, en los que participaron 39 bebés y niños de corta edad con enfermedad de Pompe.
These patients were compared with a ‘ historical comparison group ’ of patients with Pompe disease who had not received treatment and did not take part in the studies.
Estos estudios midieron.
The main measures of effectiveness were the number of patients who survived and the number who did not need a ventilator.
Las principales medidas de la eficacia fueron el número de pacientes que sobrevivieron y el número de pacientes que no necesitaron ventilación mecánica.
Additional studies looked at the effect of Myozyme in 15 patients with late-onset disease.
Otros estudios examinaron el efecto de Myozyme en 15 pacientes con inicio tardío de la enfermedad.
What benefit has Myozyme shown during the studies?
¿Qué beneficio ha demostrado tener Myozyme durante los estudios?
In the first main study, which involved babies less than six months old, all 18 patients treated with Myozyme were alive at 18 months of age, and 15 of these did not need ventilation.
En el primer estudio principal, realizado en bebés de menos de 6 meses, los 18 pacientes tratados con Myozyme seguían vivos a los 18 meses de edad., y 15 de estos pacientes además no precisaban ventilación mecánica.
In contrast, only one of the 42 patients in the historical comparison group was alive at 18 months of age.
En contraste, sólo uno de los 42 pacientes del grupo de comparación histórico seguía vivo a los 18 meses de edad.
The results were confirmed in the other study, which involved children aged between six months and three and a half years.
Los resultados fueron confirmados en el otro estudio, realizado en niños de entre 6 meses y tres años y medio.
In late-onset disease, the effect of Myozyme was variable and more difficult to measure.
En el inicio tardío de la enfermedad, el efecto de Myozyme fue variable y más difícil de medir.
The studies could not prove a clear benefit in this type of the disease.
Los estudios no pudieron demostrar un beneficio claro en este tipo de enfermedades.
What is the risk associated with Myozyme?
¿Cuáles son los riesgos asociados a Myozyme?
During the studies, the most common side effects with Myozyme (seen in more than 1 patient in 10) were tachycardia (rapid heart rate), flushing (redness), cough, tachypnoea (rapid breathing rate), vomiting, urticaria (hives), rash, pyrexia (fever) and decreased oxygen saturation (low oxygen levels in the blood).
Durante el desarrollo de los estudios los efectos adversos más frecuentes con Myozyme (observados en más de 1 paciente de cada 10) fueron taquicardia (aumento del ritmo cardiaco), rubor (enrojecimiento), tos, taquipnea (aumento del ritmo respiratorio), vómitos, urticaria, erupción cutánea, fiebre y una menor saturación del oxígneo (niveles bajos de oxígeno en sangre).
For the full list of all side effects reported with Myozyme, see the Package Leaflet.
Casi todos ocurrieron durante o inmediatamente después de la infusión La lista completa de efectos secundarios comunicados con la administración de Myozyme puede verse en el Prospecto.
Patients who receive Myozyme may develop antibodies (proteins that are produced in response to Myozyme).
Los pacientes que reciben Myozyme pueden desarrollar anticuerpos (proteínas producidas como respuesta a Myozyme).
The effect of these antibodies on the safety and effectiveness of Myozyme is not yet clear.
El efecto de los anticuerpos sobre la seguridad y la eficacia de Myozyme todavía no está claro.
Myozyme should not be used in people who may be hypersensitive (allergic) to alglucosidase alfa or any of the other ingredients.
Myozyme no debe utilizarse en personas que puedan ser hipersensibles (alérgicas) a la alglucosidase alfa o a cualquier otro de sus componentes.
Why has Myozyme been approved?
¿En qué se basa la aprobación de comercialización de Myozyme?
The Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) decided that Myozyme’ s benefits are greater than its risks for long-term enzyme replacement therapy in patients with a confirmed diagnosis of Pompe disease (acid alpha-glucosidase deficiency).
El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) decidió que los beneficios de Myozyme son superiores a sus riesgos para una terapia por tratamiento de sustitución enzimática en pacientes con un diagnóstico confirmado de enfermedad de Pompe (deficiencia del ácido alpha-glucosidase).
The Committee recommended that Myozyme be given marketing authorisation.
En consecuencia, el Comité recomendó que se aprobase la comercialización de Myozyme.
What information is still awaited for Myozyme?
¿Qué información falta todavía sobre Myozyme?
The company will continue to study the effect of Myozyme in late-onset patients.
La empresa seguirá estudiando el efecto de Myozyme en pacientes con inicio tardío de la enfermedad.
Which measures are being taken to ensure the safe use of Myozyme?
¿Qué medidas se han adoptado para garantizar un uso seguro de Myozyme?
The company that makes Myozyme is putting a plan in place to ensure that Myozyme is used safely, mainly by monitoring how patients who receive Myozyme develop antibodies, by setting up a register for all Pompe disease sufferers, and by ensuring that doctors know about the reactions that patients may have to the infusion.
La empresa que fabrica Myozyme está poniendo en práctica un plan para garantizar que Myozyme se utiliza de manera segura, principalmente haciendo un seguimiento de cómo los pacientes que reciben Myozyme podrían desarrollar anticuerpos, poniendo en práctica un registro para todos los afectados por la enfermedad de Pompe, y garantizando que los médicos conocen las reacciones de la infusión.
Other information about Myozyme:
2/ 3 Más información sobre Myozyme:
The European Commission granted a marketing authorisation valid throughout the European Union for Myozyme to Genzyme Europe B. V. on 29 March 2006.
La Comisión Europea concedió la autorización de comercialización de Myozyme, con validez en toda la Unión Europea, a Genzyme Europe B. V el 29.03.06.
The record of Myozyme’ s designation as an orphan medicine can be found here.
Puede encontrar el registro de la designación de Myozyme como medicamento huérfano aquí.
The full EPAR for Myozyme can be found here.
El texto completo del EPAR de Myozyme puede encontrarse aquí.
SUMMARY OF PRODUCT CHARACTERISTICS
FICHA TÉCNICA RESUMEN DE LAS CARACTERÍSTICAS DEL PRODUCTO
Myozyme 50 mg, powder for concentrate for solution for infusion.
Myozyme 50 mg polvo para concentrado para solución para perfusión
One vial contains 50 mg of alglucosidase alfa.
Un vial contiene 50 mg de alglucosidasa alfa.
After reconstitution, the solution contains 5 mg of alglucosidase alfa/ ml and after dilution, the concentration varies from 0.5 mg to 4 mg/ ml.
Después de la reconstitución, la solución contiene 5 mg de alglucosidasa alfa/ ml y después de la dilución, la concentración varía de 0,5 mg a 4 mg/ ml.
White to off-white powder.
Polvo blanco a blanquecino.
Myozyme is indicated for long-term enzyme replacement therapy (ERT) in patients with a confirmed diagnosis of Pompe disease (acid α -glucosidase deficiency).
Myozyme está indicado como terapia de sustitución enzimática a largo plazo en pacientes con diagnóstico confirmado de enfermedad de Pompe (déficit de α -glucosidasa ácida).
The benefits of Myozyme in patients with late-onset Pompe disease have not been established (see section 5.1).
No se han determinado los beneficios de Myozyme en los pacientes con enfermedad de Pompe de inicio tardío (ver sección 5.1).
Myozyme treatment should be supervised by a physician experienced in the management of patients with Pompe disease or other inherited metabolic or neuromuscular diseases.
El tratamiento con Myozyme deberá ser supervisado por un médico con experiencia en el tratamiento de pacientes con enfermedad de Pompe u otras enfermedades metabólicas o neuromusculares hereditarias.
The recommended dosage regimen of alglucosidase alfa is 20 mg/ kg of body weight administered once every 2 weeks as an intravenous infusion.
La pauta posológica recomendada de alglucosidasa alfa es de 20 mg/ kg de peso corporal, administrado una vez cada 2 semanas por perfusión intravenosa.
Infusions should be administered incrementally.
La administración de las perfusiones se debe incrementar progresivamente.
It is recommended that the infusion begin at an initial rate of 1 mg/ kg/ hr and be gradually increased by 2 mg/ kg/ hr every 30 minutes if there are no signs of infusion associated reactions (IARs) until a maximum rate of 7 mg/ kg/ hr is reached.
Se recomienda que la velocidad inicial de perfusión sea de 1 mg/ kg/ hora, y que se aumente de forma gradual en 2 mg/ kg/ hora cada 30 minutos si no aparecen signos de reacciones asociadas con la perfusión hasta que se alcance una velocidad máxima de 7 mg/ kg/ hora.
IARs are described in section 4.8.
Las reacciones asociadas con la perfusión se describen en la sección 4.8.
Posology for children, adolescents, adults and elderly:
Posología para niños, adolescentes, adultos y personas mayores.
The safety and efficacy of Myozyme have been primarily evaluated in children with ages ranging from infancy to adolescence.
Se ha evaluado la seguridad y la eficacia de Myozyme principalmente en niños de edades comprendidas entre la infancia y la adolescencia.
There is no evidence for special considerations when Myozyme is administered to children, adolescents, adults or elderly patients.
No hay datos que indiquen que se deban tener consideraciones especiales cuando Myozyme se administre a niños, adolescentes, adultos o personas mayores.
The safety and efficacy of Myozyme in patients with renal or hepatic insufficiency have not been evaluated and no specific dosage regimen can be recommended for these patients.
No se ha determinado la seguridad y la eficacia de Myozyme en pacientes con insuficiencia hepática o renal, por lo que no se puede recomendar una pauta posológica específica para estos grupos de pacientes.
2 Patient response to treatment should be routinely evaluated based on a comprehensive evaluation of all clinical manifestations of the disease.
2 La respuesta del paciente al tratamiento se debe evaluar de forma continua sobre la base de una evaluación general de todas las manifestaciones clínicas de la enfermedad.
Hypersensitivity (anaphylactic reaction) to the active substance or to any of the excipients.
Hipersensibilidad (reacción anafiláctica) al principio activo o a alguno de los excipientes.
Life-threatening anaphylactic reactions, including anaphylactic shock, have been observed in infantile and late onset patients during Myozyme infusions (see section 4.8).
Se han observado reacciones anafilácticas potencialmente mortales, incluyendo el shock anafiláctico, en pacientes con enfermedad infantil o de aparición tardía durante las perfusiones de Myozyme (ver sección 4.8).
Because of the potential for severe infusion associated reactions, appropriate medical support measures should be readily available when Myozyme is administered.
Dada la posibilidad de aparición de reacciones graves asociadas con la perfusión, se debe disponer de medidas de apoyo médicas adecuadas al administrar Myozyme.
If severe or anaphylactic reactions occur, immediate discontinuation of Myozyme infusion should be considered and appropriate medical treatment should be initiated.
Si se presentan reacciones anafilácticas o graves, debe considerarse la inmediata interrupción de la perfusión de Myozyme y se iniciará el tratamiento médico adecuado.
The current medical standards for emergency treatment of anaphylactic reactions are to be observed.
Deberán tenerse en cuenta los protocolos médicos actuales para el tratamiento de urgencia de las reacciones anafilácticas.
Approximately half of the patients treated with Myozyme in infantile onset clinical studies developed infusion associated reactions (IARs), defined as any related adverse event occurring during the infusion or during the hours following infusion.
Aproximadamente la mitad de los pacientes tratados con Myozyme en ensayos clínicos de la enfermedad de Pompe infantil desarrollaron reacciones asociadas con la perfusión, definidas como cualquier acontecimiento adverso que se produzca durante la perfusión o durante las horas siguientes a la misma.
Some reactions were severe (see section 4.8).
Algunas reacciones fueron graves (ver sección 4.8).
A tendency was observed in infantile patients treated with a higher dose (40 mg/ kg) to experience more symptoms when developing IARs.
En los pacientes con enfermedad infantil tratados con una dosis mayor (40 mg/ kg), se observó una tendencia a experimentar más síntomas al desarrollar reacciones asociadas a la perfusión.
Infantile onset patients who develop high antibody titres appear to be at higher risk for developing more frequent IARs.
Los pacientes con enfermedad infantil que desarrollan títulos altos de anticuerpos parecen tener mayor riesgo de desarrollar, más frecuentemente, reacciones asociadas a la perfusión.
Patients with an acute illness (e. g. pneumonia, sepsis) at the time of Myozyme infusion appear to be at greater risk for IARs.
Los pacientes con una enfermedad grave (por ejemplo, neumonía, septicemia) en el momento de la perfusión de Myozyme parecen presentar un mayor riesgo de desarrollar reacciones asociadas a la perfusión.
Careful consideration should be given to the patient’ s clinical status prior to administration of Myozyme.
Se debe considerar detenidamente el estado clínico del paciente antes de la administración de Myozyme.
Patients should be closely monitored and all cases of IARs, delayed reactions and possible immunological reactions should be reported.
Los pacientes deben ser cuidadosamente controlados y deben notificarse todos los casos de reacciones asociadas a la perfusión, reacciones de tipo diferido y posibles reacciones inmunitarias.
Patients who have experienced IARs should be treated with caution when re-administering Myozyme (see section 4.3 and 4.8).
Los pacientes que han sufrido reacciones asociadas a la perfusión deben tratarse con precaución al volver a administrar Myozyme (ver sección 4.3 y 4.8).
Mild and transient effects may not require medical treatment or discontinuation of the infusion.
Puede que los efectos leves y transitorios no requieran tratamiento médico o interrupción de la perfusión.
Reduction of the infusion rate, temporary interruption of the infusion, or pre-treatment, generally with oral antihistamine and/ or antipyretics and/ or corticosteroids, has effectively managed most reactions.
Se ha logrado controlar la mayoría de las reacciones mediante la reducción de la velocidad de perfusión, la interrupción temporal de la perfusión o el pretratamiento, generalmente con antihistamínicos orales, antipiréticos y/ o corticosteroides.
IARs may occur at any time during the infusion of Myozyme or generally up to 2 hours after, and are more likely with higher infusion rates.
Las reacciones asociadas a la perfusión pueden producirse en cualquier momento durante la administración de Myozyme, en general hasta 2 horas después, y con mayor probabilidad, con velocidades de perfusión altas.
Patients with advanced Pompe disease may have compromised cardiac and respiratory function, which may predispose them to a higher risk of severe complications from infusion associated reactions.
Los pacientes con un estado avanzado de la enfermedad de Pompe pueden tener la función respiratoria y cardíaca comprometida, lo que puede predisponerles a un mayor riesgo de sufrir complicaciones graves de reacciones asociadas con la perfusión.
Therefore, these patients should be monitored more closely during administration of Myozyme.
Por tanto, se debe vigilar estrechamente a estos pacientes durante la administración de Myozyme.
In clinical studies, the majority of patients developed IgG antibodies to rhGAA typically within 3 months of treatment.
En los ensayos clínicos, la mayoría de pacientes desarrollaron anticuerpos de IgG a la α -glucosidasa ácida recombinante humana, principalmente en los 3 meses posteriores al inicio del tratamiento.
Thus seroconversion is expected to occur in most patients treated with Myozyme.
Por lo tanto, se espera que la seroconversión se produzca en la mayoría de los pacientes tratados con Myozyme.
A tendency was observed for patients treated with a higher dose (40 mg/ kg) to develop higher titers of antibodies.
En los pacientes tratados con una dosis mayor (40 mg/ kg), se observó una tendencia a desarrollar títulos mayores de anticuerpos.
There does not appear to be a correlation between the onset of IARs and the time of antibody formation.
No parece que haya una correlación entre la aparición de las reacciones asociadas a la perfusión y el período de formación de anticuerpos.
A small number of the IgG positive patients evaluated tested positive for inhibitory effects on in vitro testing.
Un número pequeño de pacientes evaluados con presencia de IgG dio resultado positivo en relación con los efectos inhibidores en las pruebas in vitro.
Due to the rarity of the condition and the limited experience to date, the effect of antibody formation on safety and efficacy is currently not fully established..
Debido a la baja prevalencia de la enfermedad y a la poca experiencia con que se cuenta hasta la fecha, aún no se ha determinado enteramente el efecto de la formación de anticuerpos sobre la seguridad y la eficacia.
The probability of a poor outcome and of developing high and sustained antibody titers appears higher among CRIM-negative patients (Cross Reactive Immunologic Material; patients in whom no endogenous GAA protein was detected by Western blot analysis) than among CRIM-positive patients (patients in whom endogenous GAA protein was detected by Western blot analysis).
3 GAA endógena mediante análisis por la técnica de “ Western blot”) que entre los pacientes positivos para CRIM (pacientes en los que se detectó la proteína GAA endógena mediante análisis por la técnica de “ Western blot”).
However, high and sustained antibody titers also occur in some CRIM-positive patients.
No obstante, también se pueden observar títulos altos y mantenidos de anticuerpo en algunos pacientes positivos para CRIM.
Antibody titers should be regularly monitored.
Se cree que la causa de la mala respuesta clínica y el desarrollo de títulos altos y mantenidos de anticuerpo es multifactorial El título de anticuerpos deberá ser controlado regularmente.
Transient nephrotic syndrome which resolved following temporary interruption of ERT was observed in one patient with infantile-onset Pompe disease who received very frequent dosing of rhGAA (10 mg/ kg 5 times weekly) over an extended period.
En un paciente con enfermedad de Pompe infantil, que recibió dosificaciones muy frecuentes de α -glucosidasa ácida recombinante humana (10 mg/ kg 5 veces por semana) durante un período prolongado, se observó un síndrome nefrótico transitorio, que se resolvió tras la interrupción temporal de la terapia de sustitución enzimática.
No formal drug-drug interactions studies have been carried out with alglucosidase alfa.
No se han realizado estudios formales de interacciones de medicamentos con alglucosidasa alfa.
Because it is a recombinant human protein, alglucosidase alfa is an unlikely candidate for cytochrome P450 mediated drug-drug interactions.
Como se trata de una proteína recombinante humana, es improbable que con alglucosidasa alfa se den interacciones con medicamentos mediados por el citocromo P450.
Myozyme should not be used during pregnancy unless clearly necessary.
Myozyme no debe utilizarse durante el embarazo excepto si fuese claramente necesario.
Alglucosidase alfa may be excreted in breast milk.
Es posible que la alglucosidasa alfa se excrete en la leche materna.
Because there are no data available on effects in neonates exposed to alglucosidase alfa via breast milk, it is recommended to stop breast-feeding when Myozyme is used.
Como no se dispone de datos sobre los efectos producidos en los recién nacidos expuestos al fármaco a través de la leche materna, se recomienda interrumpir la lactancia cuando se utilice Myozyme.
In clinical trials, 39 infantile-onset patients were treated with Myozyme for more than three years (168 weeks with a median of 121 weeks; see section 5.1).
En ensayos clínicos, se trató con Myozyme a 39 pacientes con enfermedad de Pompe infantil durante más de tres años (168 semanas, con una media de 121 semanas; ver sección 5.1).
Most adverse events reported in these 39 patients were due to manifestations of Pompe disease and not related to the administration of Myozyme.
Durante dos ensayos clínicos, la mayoría de los acontecimientos adversos descritos en estos 39 pacientes, se debieron a manifestaciones de la enfermedad de Pompe, y no estaban relacionados con la administración de Myozyme.
Adverse Drug Reactions (ADRs) are listed in Table 1 by System Organ Class.
Las reacciones adversas (RA) se indican en la Tabla I, clasificadas por sistemas orgánicos.
The ADRs listed are reported in more than 1 patient and shown as percentage of patients experiencing the ADR with the absolute number of patients in brackets.
Dichas reacciones se describen en más de 1 paciente y se muestran como porcentaje de pacientes que sufren las RA con el número absoluto de pacientes entre paréntesis.
ADRs were mostly mild to moderate in intensity and almost all occurred during the infusion or during the 2 hours following the infusion (infusion associated reactions, IARs).
Las RA fueron principalmente leves o moderadas, en cuanto a su intensidad, y casi todas se produjeron durante la perfusión o durante las 2 horas siguientes a la misma (reacciones asociadas a la perfusión).
Serious infusion reactions including urticaria, rales, tachycardia, decreased oxygen saturation, bronchospasm, tachypnea, periorbital edema and hypertension have been reported.
Las reacciones graves asociadas a la perfusión que se han notificado son urticaria, estertores, taquicardia, disminución de la saturación de oxígeno, broncoespasmo, taquipnea, edema periorbital e hipertensión.
4 Table 1.
4 Tabla 1.
Adverse Drug Reactions by System Organ Class in more than one patient.
Reacciones adversas al fármaco producidas en más de un paciente, según la clasificación de órganos del sistema.
System Organ Class
Sistema orgánicos
Preferred term
Acontecimiento adverso
Frequency (no. of patients) N = 39
Frecuencia (nº de pacientes) N = 39
Psychiatric disorders Nervous system disorders Cardiac disorders
Trastornos psiquiátricos Trastornos del sistema nervioso Trastornos cardíacos
Agitation Tremor Tachycardia Cyanosis
Agitación Temblor Taquicardia Cianosis
5% (2 pts) 5% (2 pts) 10% (4 pts) 5% (2 pts)
5% (2 pacientes) 5% (2 pacientes) 10% (4 pacientes) 5% (2 pacientes)
Flushing Hypertension Pallor
Enrojecimiento facial Hipertensión Palidez
13% (5 pts) 8% (3 pts) 5% (2 pts)
13% (5 pacientes) 8% (3 pacientes) 5% (2 pacientes)
Respiratory, thoracic and mediastinal Cough disorders
Trastornos respiratorios, torácicos y Tos mediastínicos
13% (5 pts)
13% (5 pacientes)
Tachypnoea Gastrointestinal disorders Vomiting Retching Nausea Skin and subcutaneous tissue Urticaria disorders
Taquipnea Trastornos gastrointestinales Vómitos Arcadas Náuseas Trastornos de la piel y del tejido Urticaria subcutáneo Exantema Exantema macular Eritema Exantema maculopapular Exantema papular Prurito Trastornos generales y alteraciones en Pirexia el lugar de administración
13% (5 pts) 10% (4 pts) 5% (2 pts) 5% (2 pts) 18% (7 pts)
13% (5 pacientes) 10% (4 pacientes) 5% (2 pacientes) 5% (2 pacientes) 18% (7 pacientes) 15% (6 pacientes) 5% (2 pacientes) 8% (3 pacientes) 8% (3 pacientes) 5% (2 pacientes) 5% (2 pacientes) 28% (11 pacientes)
Rash Rash macular Erythema Rash maculo-papular Rash papular Pruritis General disorders and administration Pyrexia site conditions
Irritabilidad Escalofríos
15% (6 pts) 5% (2 pts) 8% (3 pts) 8% (3 pts) 5% (2 pts) 5% (2 pts) 28% (11 pts)
5% (2 pacientes) 5% (2 pacientes)
Irritability Chills Investigations Oxygen saturation decreased Blood pressure increased Body temperature increased Heart rate increased
Pruebas complementarias
5% (2 pts) 5% (2 pts) 18% (7 pts) 5% (2 pts) 5% (2 pts) 5% (2 pts)
Disminución de la saturación de 18% (7 pacientes) oxígeno Aumento de la tensión arterial 5% (2 pacientes) Aumento de la temperatura 5% (2 pacientes) corporal Aumento de la frecuencia cardiaca 5% (2 pacientes)
A limited number of patients with late-onset Pompe disease (see section 5.1) have been treated with Myozyme.
Un número limitado de pacientes, con enfermedad de Pompe en la etapa avanzada (ver sección 5.1) fueron tratados con Myozyme.
ADRs reported in 2 of 9 late-onset patients treated with Myozyme for up to 1 year in 3 different studies included increased heart rate, hypertension, headache, peripheral coldness, paresthesia, flushing, infusion site pain, infusion site reaction, increased blood pressure and dizziness.
Entre las RA descritas, en 2 de los 9 pacientes en la etapa avanzada de la enfermedad tratados con Myozyme durante un período de hasta 1 año, en 3 estudios diferentes, se incluían el aumento de la frecuencia cardíaca, hipertensión, dolor de cabeza, enfriamiento periférico, parestesia, enrojecimiento facial, dolor en el lugar de la perfusión, reacción en el lugar de la perfusión, aumento de la tensión arterial y mareos.
The 2 late onset patients did not experience the same ADRs.
Los 2 pacientes de inicio tardío no experimentaron las mismas RA.
The ADRs were mild in intensity and assessed as an IAR.
Las RA fueron de intensidad leve y fueron valoradas como reacciones asociadas a la perfusión.
IARs in patients treated with Myozyme in clinical studies and expanded access programs and reported in more than 1 patient included rash, flushing, urticaria, pyrexia, cough, tachycardia, decreased oxygen saturation, vomiting, tachypnea, agitation, increased blood pressure, cyanosis, hypertension, irritability, pallor, pruritus, retching, chills, tremor, hypotension, heart rate increased, bronchospasm, erythema, face edema, feeling hot, headache, hyperhidrosis, lacrimation increased, livedo reticularis, nausea, periorbital edema, restlessness and wheezing.
Las reacciones adversas asociadas con la perfusión en los pacientes tratados con Myozyme en estudios clínicos y programas de acceso ampliados y registradas en más de 1 paciente, incluyeron: exantema, enrojecimiento facial, urticaria, pirexia, tos, taquicardia, disminución de la saturación de oxígeno, vómitos, taquipnea, agitación, aumento de la presión arterial, cianosis, hipertensión, irritabilidad, palidez, prurito, arcadas, escalofríos, temblores, hipotensión, aumento de la frecuencia cardiaca, broncoespasmo, eritema, edema facial, sensación de calor, dolor de cabeza, hiperhidrosis, aumento del lagrimeo, livedo reticularis, nauseas, edema periorbital, inquietud y sibilancia.
Those IARs reported as severe in more than 1 patient included pyrexia, decreased oxygen saturation, tachycardia, cyanosis and hypotension.
Las reacciones adversas asociadas con la perfusión y descritas como graves en más de 1 paciente, incluyeron: pirexia, disminución de la saturación de oxígeno, taquicardia, cianosis e hipotensión.
A single event of angioneurotic edema of severe intensity has been reported.
Se ha descrito un único caso de edema angioneurótico de intensidad grave.
A small number of patients (< 1%) in clinical trials and in the commercial setting developed anaphylactic shock and/ or cardiac arrest during Myozyme infusion that required life-support measures.
Un pequeño número de pacientes (< 1%) en
Reactions generally occurred shortly after initiation of the infusion.
Las reacciones generalmente se produjeron inmediatamente después del inicio de la perfusión.
Patients
Los pacientes presentaban un conjunto de signos y síntomas principalmente respiratorios, cardiovasculares, edematosos y/ o cutáneos en cuanto a naturaleza (ver sección 4.4).