qanastek/EMEA-V3 huggingface dataset:
Sehr selten wurden schwere und schmerzhafte Reaktionen beobachtet, vor allem dann, wenn mehr Creme als empfohlen verwendet wurde.
Very rarely severe and painful reactions have occurred, particularly when more cream has been used than recommended.
Schmerzhafte Hautreaktionen im Bereich der Scheidenöffnung haben in sehr seltenen Fällen zu schmerzhaftem Wasserlassen bei Frauen geführt.
Painful skin reactions at the opening of the vagina have very rarely made it difficult for some women to pass urine.
Falls diese Nebenwirkungen bei Ihnen auftreten, sollten Sie umgehend ärztlichen Rat einholen.
If this occurs you should seek medical help immediately.
Viele Nebenwirkungen von Aldara Creme sind auf ihre lokale Wirkung auf ihrer Haut zurückzuführen.
28 Many of the undesirable effects of Aldara cream are due to its local action on your skin.
Die lokale Hautreaktion kann ein Zeichen sein, dass das Arzneimittel wie beabsichtigt wirkt.
Local skin reactions can be a sign that the drug is working as intended.
Sehr häufig juckt die behandelte Haut leicht.
Very Commonly the treated skin may be slightly itchy.
Kribbeln, kleine angeschwollene Hautpartien, Schmerzen, Brennen, Reizung, Bluten, Hautröte oder Ausschlag.
Common effects include: pins and needles, small swollen areas in the skin, pain, burning, irritation, bleeding, redness or rash.
Wenn eine Hautreaktion während der Behandlung zu unangenehm wird, sprechen Sie mit Ihrem Arzt darüber.
If a skin reaction becomes too uncomfortable during treatment, speak to your doctor.
Er/sie wird Ihnen vielleicht raten, Aldara Creme einige Tage abzusetzen (um eine kurze Ruhepause in der Behandlung einzulegen).
He/she may advise you to stop applying Aldara cream for a few days (i.e. to have a short rest from treatment).
Wenn Eiter oder andere Hinweise auf Infektionen auftreten, sprechen Sie mit Ihrem Arzt darüber.
If there is pus (matter) or other suggestion of infection, discuss this with your doctor.
Andere häufige Nebenwirkungen außer den Hautreaktionen sind Drüsenschwellungen und Rückenschmerzen.
Apart from reactions in the skin, other common effects include swollen glands and back pain.
Gelegentlich bemerken manche Patienten Veränderungen am Applikationsort (Wundsekret, Entzündung, Schwellung, Schorfbildung, Hautzerstörung, Blasen, Dermatitis) oder Reizbarkeit, Übelkeit, trockener Mund, grippeähnliche Symptome und Müdigkeit.
Uncommonly some patients experience changes at the application site (discharge, inflammation, swelling, scabbing, skin breakdown, blisters, dermatitis) or irritability, feeling sick, dry mouth, flu-like symptoms and tiredness.
● Wenn Sie wegen aktinischer Keratose behandelt werden:
● If you are being treated for actinic keratosis
Viele Nebenwirkungen von Aldara Creme sind auf die lokale Wirkung auf Ihre Haut zurückzuführen.
Many of the undesirable effects of Aldara cream are due to its local action on your skin.
Die lokalen Hautreaktionen können ein Zeichen sein, dass das Arzneimittel wie beabsichtigt wirkt.
Local skin reactions can be a sign that the drug is working as intended.
31 Sehr häufig juckt die behandelte Haut leicht.
Very commonly the treated skin may be slightly itchy.
Häufige Nebenwirkungen sind Schmerzen, Brennen, Reizung oder Rötung.
Common effects include pain, burning, irritation or redness.
Andere häufige Nebenwirkungen außer den Hautreaktionen sind Kopfschmerzen, Anorexie, Brechreiz, Muskelschmerzen, Gelenkschmerzen und Müdigkeit.
Apart from reactions in the skin, other common effects include headache, anorexia, nausea, muscle pain, joint pain and tiredness.
Gelegentlich leiden manche Patienten unter Veränderungen am Applikationsort (Bluten, Entzündung, Wundsekret, Empfindlichkeit, Schwellung, kleine geschwollene Bereiche in der Haut, Kribbeln, Schorf- und Narbenbildung, Ulzeration, Wärmegefühl oder Unbehagen), Entzündung der Nasenschleimhaut, verstopfte Nase, Grippe oder grippeähnliche Symptome, Depression, Augenreizung, Schwellung der Augenlider, Halsschmerzen, Diarrhöe, aktinische Keratose, Rötung, Gesichtsschwellung, Geschwüre, Gliederschmerzen, Fieber, Schwäche oder Schüttelfrost.
Uncommonly some patients experience changes at the application site (bleeding, inflammation, discharge, sensitivity, swelling, small swollen areas in the skin, pins and needles, scabbing, scarring, ulceration or a feeling of warmth or discomfort), or inflammation of the lining of the nose, stuffy nose, flu or flu-like symptoms, depression, eye irritation, swelling of the eyelid, throat pain, diarrhoea, actinic keratosis, redness, swelling of the face, ulcers, pain in extremity, fever, weakness or shivering.
WIE IST ALDARA CREME AUFZUBEWAHREN
HOW TO STORE ALDARA CREAM
Einmal geöffnete Beutel dürfen nicht wieder verwendet werden.
Sachets should not be re -used once opened.
Arzneimittel sollten nicht in Abwasser oder Haushaltsmüll entsorgt werden.
Medicines should not be disposed of via wastewater or household waste.
Fragen Sie Ihren Apotheker, wie das Arzneimittel zu entsorgen ist, wenn Sie es nicht mehr benötigen.
Ask your pharmacist to dispose of medicines no longer required.
Was Aldara Creme enthält
What Aldara cream contains:
- Der Wirkstoff ist Imiquimod.
- The active substance is imiquimod.
Jeder Beutel enthält 250 mg Creme (100 mg Creme enthalten 5 mg
Each sachet contains 250 mg cream (100 mg cream contains
Imiquimod).
5 mg imiquimod).
- Die sonstigen Bestandteile sind Isostearinsäure, Benzylalkohol, Cetylalkohol, Stearylalkohol,
- The other ingredients are isostearic acid, benzyl alcohol, cetyl alcohol, stearyl alcohol, white soft
weißes Vaselin, Polysorbat 60, Sorbitanstearat, Glycerol, Methyl(4-hydroxybenzoat) (E218), Propyl(4-hydroxybenzoat) (E216), Xanthan-Gummi, gereinigtes Wasser.
paraffin, polysorbate 60, sorbitan stearate, glycerol, methyl hydroxybenzoate (E218), propyl hydroxybenzoate (E216), xanthan gum, purified water.
Wie Aldara Creme aussieht und Inhalt der Packung
What Aldara cream looks like and contents of the pack:
- Jeder Beutel Aldara 5% Creme enthält 250 mg einer weißen, leicht gelblichen Creme.
- Each Aldara 5% cream sachet contains 250 mg of a white to slightly yellow cream.
- Jede Schachtel enthält 12 Einmalbeutel aus Polyester/Aluminiumfolie.
- Each box contains 12 single-use polyester/aluminium foil sachets.
PHARMAZEUTISCHER UNTERNEHMER:
MARKETING AUTHORISATION HOLDER:
HERSTELLER:
MANUFACTURER:
3M Health Care Limited Derby Road Loughborough
3M Health Care Limited Derby Road Loughborough Leicestershire LE11 5SF, United Kingdom
Falls weitere Angaben über das Arzneimittel gewünscht werden, setzen Sie sich bitte mit dem örtlichen Vertreter des Pharmazeutischen Unternehmers in Verbindung.
For any information about this medicinal product, please contact the local representative of the Marketing Authorisation Holder.
België/Belgique/Belgien Meda Pharma S.A./N.V.
België/Belgique/Belgien Meda Pharma S.A./N.V.
Chaussée de la Hulpe 166 Terhulpsesteenweg 1170 Brussels Tél/Tel: +32 (0)2 5 04 08 11
Chaussée de la Hulpe 166 Terhulpsesteenweg 1170 Brussels Tél/Tel: +32 (0)2 5 04 08 11
Luxembourg/Luxemburg Meda Pharma S.A./N.V.
Luxembourg/Luxemburg Meda Pharma S.A./N.V.
Chaussée de la Hulpe 166 Terhulpsesteenweg B-1170 Brussels Belgique / Belgien Tél/Tel: +32 (0)2 5 04 08 11
Chaussée de la Hulpe 166 Terhulpsesteenweg B-1170 Brussels Belgique / Belgien Tél/Tel: +32 (0)2 5 04 08 11
Черни връх 14; бл .3.
Черни връх 14; бл.3.
Č eská republika MEDA Pharma s.r.o.
Česká republika MEDA Pharma s.r.o.
Záhř ebská 577 / 33 120 00 Praha 2 Tel: +420 222 514 950
Záhřebská 577 / 33 120 00 Praha 2 Tel: +420 222 514 950
Nederland MEDA Pharma B.V.
Nederland MEDA Pharma B.V.
Krijgsman 20 1186 DM Amstelveen Tel: +31 (0)20 751 65 00
Krijgsman 20 1186 DM Amstelveen Tel: +31 (0)20 751 65 00
Norge Meda A/S Askerveien 61 1384 Asker Tlf: +47 66 75 33 00
1384 Asker Tlf: +47 66 75 33 00
Österreich MEDA Pharma GmbH Liesinger Flur-Gasse 2c 1230 Wien Tel: + 43 (0)1 86 390 0
Österreich MEDA Pharma GmbH Liesinger Flur-Gasse 2c 1230 Wien Tel: + 43 (0)1 86 390 0
Ελλάδα MEDA Pharmaceuticals A.E.
Ελλάδα MEDA Pharmaceuticals A.E.
Ευρυτανίας, 3 GR-15231 Χαλάνδρι -Αττική Τηλ: +30 210 6 77 5690
Ευρυτανίας, 3 GR-15231 Χαλάνδρι-Αττική Τηλ: +30 210 6 77 5690
Polska Meda Pharmaceuticals Sp.z.o.o.
Polska Meda Pharmaceuticals Sp.z.o.o.
Jana Pawla II/15 00-828 Warszawa Tel: +48 22 697 7100
Jana Pawla II/15 00-828 Warszawa Tel: +48 22 697 7100
España Meda Pharma S.A.U.
España Meda Pharma S.A.U.
Avenida de Castilla, 2 Parque Empresarial San Fernando Edificio Berlín 28830 San Fernando de Henares (Madrid)
Avenida de Castilla, 2 Parque Empresarial San Fernando Edificio Berlín 28830 San Fernando de Henares (Madrid) Tel: +34 91 669 93 00
Portugal MEDA Pharma - Produtos Farmacêuticos, S.A.
Portugal MEDA Pharma - Produtos Farmacêuticos, S.A.
Rua do Centro Cultural, 13 1749-066 Lisboa Tel: +351 21 842 0300
Rua do Centro Cultural, 13 1749-066 Lisboa Tel: +351 21 842 0300
France MEDA Pharma 25 Bd de l´Amiral Bruix F-75016 PARIS Tél: +33 (0)1 56 64 10 70
France MEDA Pharma 25 Bd de l´Amiral Bruix F-75016 PARIS Tél: +33 (0)1 56 64 10 70
România SODIMED SRL B-dul Timiş oara, nr.
România SODIMED SRL B-dul Timişoara, nr.
100G, sector 6 Bucureş ti Tel.: + 40 (0) 21 408 63 34
100G, sector 6 Bucureşti Tel.: + 40 (0) 21 408 63 34
Slovenija Veldos d.o.o.
Slovenija Veldos d.o.o.
Germova 3 8000 Novo Mesto Tel: +386 (0)7 33 80 420
Germova 3 8000 Novo Mesto Tel: +386 (0)7 33 80 420
Slovenská republika MEDA Pharma spol. s. r.o.
Slovenská republika MEDA Pharma spol. s. r.o.
Italia Meda Pharma S.p.A.
Italia Meda Pharma S.p.A.
Suomi/Finland Meda Oy Lemminkäisenkatu 32 / Lemminkäinengatan 32 FIN-20520 Turku/Åbo Puh/Tel: +358 2 2849900
Suomi/Finland Meda Oy Lemminkäisenkatu 32/ Lemminkäinengatan 32 FIN-20520 Turku/Åbo Puh/Tel: +358 2 2849900
Κύπρος Χρ .Γ.
Κύπρος Χρ.Γ.
Sverige Meda AB Box 906 170 09 Solna Tel: +46 (0)8 630 1900
Sverige Meda AB Box 906 170 09 Solna
Ojā ra Vā cieš a iela 13 LV-1004 Rī ga Tā lr: +371 7 805 140
Laisvės pr.
34 Diese Packungsbeilage wurde im genehmigt:
This leaflet was last approved in (MM/YYYY)
EMEA/H/C/477
EMEA/ H/ C/ 477
Was ist Aldurazyme?
What is Aldurazyme?
Aldurazyme ist eine Infusionslösung (Tropfinfusion in eine Vene).
Aldurazyme is a solution for infusion (drip into a vein).
Es enthält den Wirkstoff Laronidase.
It contains the active substance laronidase.
Wofür wird Aldurazyme angewendet?
What is Aldurazyme used for?
Aldurazyme wird für die Enzymersatztherapie bei Patienten mit gesicherter Diagnose einer Mukopolysaccharidose I (MPS I; α -L-Iduronidase-Mangel) angewendet, um die nicht neurologischen Manifestationen der Erkrankung (die Symptome, die nicht mit Gehirn oder Nerven in Zusammenhang stehen) zu behandeln.
Aldurazyme is used for enzyme replacement therapy in patients with a confirmed diagnosis of mucopolysaccharidosis I (MPS I; α -L-iduronidase deficiency) to treat the non-neurological symptoms of the disease (not connected with the brain or nerves).
MPS I ist eine seltene Erbkrankheit, die durch eine deutlich verminderte Enzymaktivität der α -L-Iduronidase gekennzeichnet ist.
MPS I is a rare, inherited disease, where the level of α -L-iduronidase enzyme activity is much lower than normal.
Dies bedeutet, dass bestimmte Substanzen (Glykosaminoglykane, GAGs) nicht abgebaut werden und sich somit in den meisten Organen im Körper ansammeln und diese schädigen.
This means that certain substances (glycosaminoglycans, GAGs) are not broken down, so they build up in most of the organs in the body and damage them.
Folgende nicht neurologische Symptome der MPS I können auftreten: vergrößerte Leber, steife Gelenke, die Bewegungen erschweren, vermindertes Lungenvolumen, Herz- und Augenerkrankungen.
The non-neurological symptoms of MPS I can be an enlarged liver, stiff joints which make moving more difficult, less lung volume, heart disease and eye disease.
Februar 2001 als Arzneimittel für seltene Leiden (auch Orphan-Arzneimittel genannt) ausgewiesen wurde.
Because the number of patients with MPS I is low, the disease is considered ‘ rare’, and Aldurazyme was designated an ‘ orphan medicine ’ (a medicine used in rare diseases) on 14 February 2001.
Wie wird Aldurazyme angewendet?
How is Aldurazyme used?
Die Behandlung mit Aldurazyme sollte durch einen Arzt überwacht werden, der Erfahrung in der Behandlung von Patienten mit MPS I oder anderen erblichen Stoffwechselkrankheiten besitzt.
Aldurazyme treatment should be supervised by a doctor experienced in the management of patients with MPS I or other inherited metabolic diseases.
Die Verabreichung von Aldurazyme sollte in einem Krankenhaus oder einer Klinik mit Wiederbelebungsgeräten erfolgen, und die Patienten benötigen unter Umständen vor der Verabreichung entsprechende Arzneimittel, um einer allergischen Reaktion vorzubeugen.
Administration of Aldurazyme should be carried out in a hospital or clinic where resuscitation equipment is available, and patients may need to receive some medicines before the infusion to prevent an allergic reaction.
Aldurazyme wird einmal wöchentlich als intravenöse Infusion verabreicht.
Aldurazyme is given once every week as an intravenous infusion.
Aldurazyme ist für eine Langzeitanwendung ausgelegt.
Aldurazyme is designed for long-term use.
(44-20) 74 18 84 00 Fax (44-20) 74 18 86 68 E-mail: mail@emea.europa.eu http://www.emea.europa.eu ©EMEA 2007 Reproduction and/or distribution of this document is authorised for non commercial purposes only provided the EMEA is acknowledged Wie wirkt Aldurazyme?
(44-20) 74 18 84 00 Fax (44-20) 74 18 86 68 E-mail: mail@emea. europa. eu http: / /www. emea. europa. eu ©EMEA 2007 Reproduction and/ or distribution of this document is authorised for non commercial purposes only provided the EMEA is acknowledged How has Aldurazyme been studied?
Aldurazyme wurde an 45 Patienten im Alter von fünf Jahren und älter mit gesicherter Diagnose einer Mukopolysaccharidose I (MPS I) untersucht.
Aldurazyme has been studied in 45 patients aged five years and over with a confirmed diagnosis of MPS I.
In der Studie wurde die Wirkung von Aldurazyme mit der eines Placebos (eines Scheinmedikaments) verglichen.
The study compared the effect of Aldurazyme to that of placebo (a dummy treatment).
Die Studie wurde jedoch über einen Zeitraum von bis zu vier Jahren fortgesetzt.
The main measure of effectiveness was the lung function (forced vital capacity, FVC) and the distance the patients could walk over six minutes before and after 26 weeks of treatment, but the study continued for up to four years.
Aldurazyme wurde ebenfalls bei 20 Kindern im Alter unter fünf Jahren untersucht, die Aldurazyme über ein Jahr erhielten.
Aldurazyme has also been studied in 20 children below the age of five years who received Aldurazyme for a year.
In der Studie wurde hauptsächlich die Sicherheit des Arzneimittels untersucht, es wurde jedoch auch seine Wirksamkeit gemessen (indem seine Wirkung in Bezug auf die Verringerung der GAG-Konzentrationen im Urin und in Bezug auf die Größe der Leber untersucht wurde).
The study was looking mainly at the safety of the medicine, but it also measured its effectiveness (looking at its effect on reducing levels of GAGs in the urine and on the size of the liver).
Welchen Nutzen hat Aldurazyme in diesen Studien gezeigt?
What benefit has Aldurazyme shown during the studies?
Die Studie zeigte, dass Aldurazyme sowohl die Lungenfunktion (FVC) als auch das Gehvermögen von Patienten nach 26 Wochen verbesserte.
The study showed that Aldurazyme had improved both the FVC and the walking ability of patients at 26 weeks.
Diese Wirkung hielt bis zu vier Jahre an.
This effect was maintained for up to four years.
Bei Kindern unter fünf Jahren senkte Aldurazyme die GAG-Konzentrationen im Urin um etwa 60%, und die Hälfte der behandelten Kinder wies am Ende der Studie eine normal große Leber auf.
In children under five years of age, Aldurazyme reduced the levels of GAGs in the urine by about 60% and half of the children treated had a liver of a normal size at the end of the study.
Welches Risiko ist mit Aldurazyme verbunden?
What is the risk associated with Aldurazyme?
Die meisten im Zusammenhang mit Aldurazyme beobachteten Nebenwirkungen sind Reaktionen, die durch die Infusion und nicht durch das Arzneimittel selbst ausgelöst wurden.
Most of the side effects seen with Aldurazyme are reactions caused by the infusion rather than the medicine itself.
Diese Reaktionen sind in der Regel von leichter bis mittelschwerer Intensität und klingen mit der Zeit ab.
These are generally mild to moderate in intensity and decrease with time.
Die häufigsten Nebenwirkungen von Aldurazyme bei Patienten im Alter von über fünf Jahren (beobachtet bei mehr als 1 von 10 Patienten) sind Kopfschmerzen, Übelkeit, Bauchschmerzen, Hautausschlag, Arthropathie (Gelenkschädigungen), Arthralgie (Gelenkschmerzen), Rückenschmerzen, Schmerzen in den Gliedmaßen (in Händen und Füßen), Hitzegefühl, Fieber und Reaktionen an der Infusionsstelle.
The most common side effects with Aldurazyme in patients over the age of five (seen in more than 1 patient in 10) are headache, nausea (feeling sick), abdominal (tummy) pain, rash, arthropathy (damage to the joints), arthralgia (joint pain), back pain, pain in the extremities (hands and feet), flushing, pyrexia (fever) and reactions at the site of the infusion.
Sehr häufige Nebenwirkungen bei Patienten unter fünf Jahren sind erhöhter Blutdruck, verringerte Sauerstoffsättigung (eine Messgröße der Lungenfunktion), Tachykardie (beschleunigte Herzfrequenz), Fieber und Schüttelfrost.
In patients under five years of age, the very common side effects are increased blood pressure, decreased oxygen saturation (a measure of lung function), tachycardia (fast heart rate), pyrexia and chills.
Die vollständige Auflistung der im Zusammenhang mit Aldurazyme berichteten Nebenwirkungen ist der Packungsbeilage zu entnehmen.
For the full list of all side effects reported with Aldurazyme, see the Package Leaflet.
Fast alle Patienten, die mit Aldurazyme behandelt werden, entwickeln Antikörper (Proteine, die als Reaktion auf Aldurazyme produziert werden).
Almost all patients who receive Aldurazyme develop antibodies (proteins that are produced in response to Aldurazyme).
Die Auswirkung dieser Antikörper auf die Sicherheit und Wirksamkeit des Arzneimittels ist noch nicht vollständig bekannt.
The effect of these on the safety and effectiveness of the medicine is not fully known.
Aldurazyme darf bei Patienten, die möglicherweise stark überempfindlich (allergisch) auf Laronidase oder einen der anderen Bestandteile reagieren (anaphylaktische Reaktion), nicht angewendet werden.
Aldurazyme should not be used in people who may have a severe allergic reaction (anaphylactic reaction) to laronidase or any of the other ingredients.
Warum wurde Aldurazyme zugelassen?
Why has Aldurazyme been approved?
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) gelangte zu dem Schluss, dass Aldurazyme die MPS- I-Symptome wirksam kontrolliert.
The Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) decided that Aldurazyme gives effective control of the symptoms of MPS I.
Der Ausschuss entschied, dass die Vorteile von Aldurazyme zur Langzeit-Enzymtherapie bei Patienten mit gesicherter Diagnose von MPS I gegenüber den Risiken überwiegen, und empfahl, die Genehmigung für das Inverkehrbringen von Aldurazyme zu erteilen.
The Committee recommended that Aldurazyme be given marketing authorisation.
Aldurazyme wurde unter „ außergewöhnlichen Umständen“ genehmigt.
Aldurazyme has been authorised under ‘ Exceptional Circumstances’.
Das bedeutet, dass es aufgrund der Seltenheit der Erkrankung nicht möglich war, umfassende Informationen über Aldurazyme zu erlangen.
This means that, because the disease is rare, it has not been possible to obtain complete information about Aldurazyme.
Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMEA) wird jedes Jahr sämtliche neuen Informationen, die möglicherweise bekannt werden, prüfen und diese Zusammenfassung erforderlichenfalls aktualisieren.
Every year, the European Medicines Agency (EMEA) will review any new information that may become available and this summary will be updated as necessary.
Welche Informationen werden für Aldurazyme noch erwartet?
What information is still awaited for Aldurazyme?
Der Hersteller von Aldurazyme wird Patienten, die Aldurazyme erhalten, hinsichtlich der Reaktionen auf die Infusion und der Entwicklung von Antikörpern beobachten.
The company that makes Aldurazyme will monitor patients receiving Aldurazyme, looking at reactions to the infusion and the development of antibodies.
Weitere Informationen über Aldurazyme:
Other information about Aldurazyme:
Juni 2003 erteilte die Europäische Kommission dem Unternehmen Genzyme Europe B.V. eine Genehmigung für das Inverkehrbringen von Aldurazyme in der gesamten Europäischen Union.
The European Commission granted a marketing authorisation valid throughout the European Union for Aldurazyme to Genzyme Europe B. V. on 10 June 2003.
Den vollständigen Wortlaut des EPAR finden Sie hier.
The record of Aldurazyme’ s designation as an orphan medicine is available here The full EPAR for Aldurazyme can be found here.
Diese Zusammenfassung wurde zuletzt im 12-2007 aktualisiert.
This summary was last updated in 12-2007.
EU/1/03/253/001
EU/ 1/ 03/ 253/ 001
5 ml (100 E/ml)
5 ml (100 U/ ml)
EU/1/03/253/002
EU/ 1/ 03/ 253/ 002
EU/1/03/253/003
EU/ 1/ 03/ 253/ 003
25 Durchstechflaschen
25 vials
Aldurazyme 100 E/ml Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung.
Aldurazyme 100 U/ ml concentrate for solution for infusion
0,58 mg) Laronidase.
1 ml contains 100 U (approximately 0.58 mg) of laronidase.
Jede Durchstechflasche mit 5 ml enthält 500 E Laronidase.
Each vial of 5 ml contains 500 U of laronidase.
Die Aktivitätseinheit (E) ist definiert als die Hydrolyse von einem Mikromol Substrat (4-MUI) pro Minute.
The activity unit (U) is defined as the hydrolysis of one micromole of substrate (4-MUI) per minute.
Laronidase ist eine rekombinante Form der humanen α -L-Iduronidase und wird mittels rekombinanter DNA-Technologie unter Verwendung von CHO-Säugetier-Zellkulturen (Chinese Hamster Ovary, Eierstock des chinesischen Hamsters) produziert.
Laronidase is a recombinant form of human α -L-iduronidase and is produced by recombinant DNA technology using mammalian Chinese Hamster Ovary (CHO) cell culture.
Jede Durchstechflasche mit 5 ml enthält 1,29 mmol Natrium.
Each vial of 5 ml contains 1.29 mmol sodium.
Klare bis leicht opaleszierende und farblose bis blassgelbe Lösung.
A clear to slightly opalescent, and colourless to pale yellow solution.
Aldurazyme ist zur Langzeit-Enzymersatztherapie bei Patienten mit gesicherter Diagnose einer Mukopolysaccharidose I (MPS I, α -L-Iduronidase-Mangel) indiziert, um die nicht-neurologischen Manifestationen der Erkrankung zu behandeln (siehe Abschnitt 5.1).
Aldurazyme is indicated for long-term enzyme replacement therapy in patients with a confirmed diagnosis of Mucopolysaccharidosis I (MPS I; α -L-iduronidase deficiency) to treat the non- neurological manifestations of the disease (see section 5.1).
Die Behandlung mit Aldurazyme sollte durch einen Arzt erfolgen, der Erfahrung in der Behandlung von Patienten mit MPS I oder anderen erblichen Stoffwechselerkrankungen besitzt.
Aldurazyme treatment should be supervised by a physician experienced in the management of patients with MPS I or other inherited metabolic diseases.
Die Anwendung von Aldurazyme sollte in einem angemessenen klinischen Umfeld erfolgen, wo Wiederbelebungsgeräte für medizinische Notfälle leicht zugänglich sind.
Administration of Aldurazyme should be carried out in an appropriate clinical setting where resuscitation equipment to manage medical emergencies would be readily available.
Das empfohlene Dosierungsschema für Aldurazyme ist 100 E/kg Körpergewicht, verabreicht einmal wöchentlich als intravenöse Infusion.
The recommended dosage regimen of Aldurazyme is 100 U/ kg body weight administered once every week as an intravenous infusion.
Die anfängliche Infusionsrate von 2 E/kg/h kann, wenn der Patient dies verträgt, alle 15 Minuten in Einzelschritten auf eine Maximaldosis von 43 E/kg/h gesteigert werden.
The initial infusion rate of 2 U/ kg/ h may be incrementally increased every fifteen minutes, if tolerated, to a maximum of 43 U/ kg/ h.
3 bis 4 Stunden verabreicht werden.
The total volume of the administration should be delivered in approximately 3-4 hours.
Anweisungen zur Vorbehandlung finden Sie in Abschnitt 4.4, weitere Anweisungen siehe Abschnitt 6.6.
For information on pre-treatment, see section 4.4 and for further instructions, see section 6.6.
Die Sicherheit und Wirksamkeit von Aldurazyme bei Erwachsenen über 65 Jahren wurde nicht ermittelt, und für diese Patienten kann kein Dosierungsschema empfohlen werden.
The safety and efficacy of Aldurazyme in patients older than 65 years have not been established and no dosage regimen can be recommended in these patients.
Die Sicherheit und Wirksamkeit von Aldurazyme bei Patienten mit Nieren- oder Leberinsuffizienz wurde nicht ermittelt, und für diese Patienten kann kein Dosierungsschema empfohlen werden.
The safety and efficacy of Aldurazyme in patients with renal or hepatic insufficiency have not been evaluated and no dosage regimen can be recommended in these patients.
B. anaphylaktische Reaktion) gegenüber dem Wirkstoff oder einem der sonstigen Bestandteile (siehe Abschnitte 4.4 und 4.8).
Severe hypersensitivity (e. g. anaphylactic reaction) to the active substance or to any of the excipients (see sections 4.4 and 4.8).
Mit Aldurazyme behandelte Patienten können infusionsbedingte Reaktionen entwickeln, die definiert sind als jede in Zusammenhang stehende Nebenwirkung, die während der Infusion oder bis zum Ende des Infusionstages auftritt (siehe Abschnitt 4.8).
Patients treated with Aldurazyme may develop infusion-associated reactions (IARs), defined as any related adverse event occurring during the infusion or until the end of the infusion day (see section 4.8).
Einige dieser infusionsbedingten Reaktionen können schwer sein (siehe unten).
Some of these IARs may be severe (see below).
Alle Fälle von infusionsbedingten Reaktionen, verzögerten Reaktionen und möglichen immunologischen Reaktionen sollten gemeldet werden.
Patients treated with Aldurazyme should be closely monitored and all cases of infusion-associated reactions, delayed reactions and possible immunological reactions reported.
Der Antikörperstatus ist in regelmäßigen Abständen zu überprüfen und zu melden.
Antibody status should be regularly monitored and reported.
Aus diesem Grund sollten speziell diese Patienten auch weiterhin engmaschig überwacht werden, und die Infusion von Aldurazyme sollte nur in einem angemessenen klinischen Umfeld erfolgen, in dem Wiederbelebungseinrichtungen für medizinische Notfälle sofort zur Verfügung stehen.
Severe infusion associated reactions have been reported in patients with pre-existent severe underlying upper airway involvement and therefore specifically these patients should continue to be closely monitored and only be infused with Aldurazyme in an appropriate clinical setting where resuscitation equipment to manage medical emergencies would be readily available.
Bei Patienten mit einer akuten Grunderkrankung zum Zeitpunkt der Aldurazyme-Infusion scheint ein größeres Risiko von infusionsbedingten Reaktionen zu bestehen.
Patients with an acute underlying illness at the time of Aldurazyme infusion appear to be at greater risk for IARs.
Dem klinischen Zustand des Patienten vor der Verabreichung von Aldurazyme sollte sorgfältige Beachtung geschenkt werden.
Careful consideration should be given to the patient’ s clinical status prior to administration of Aldurazyme.
Aufgrund der klinischen Phase-3-Studie ist zu erwarten, dass nahezu alle Patienten IgG-Antikörper gegen Laronidase bilden, in der Regel innerhalb von 3 Monaten ab Behandlungsbeginn.
Based on the Phase 3 clinical trial, almost all patients are expected to develop IgG antibodies to laronidase, mostly within 3 months of initiation of treatment.
Patienten, die Antikörper oder Symptome einer infusionsbedingten Reaktion entwickeln, müssen bei Anwendung von Aldurazyme mit Vorsicht behandelt werden (siehe Abschnitte 4.3 und 4.8).
Patients who have developed antibodies or symptoms of IARs should be treated with caution when administering Aldurazyme (see sections 4.3 and 4.8).
Dadurch konnten die Patienten weiterbehandelt werden.
In clinical studies IARs were usually manageable by slowing the rate of infusion and by (pre-) treating the patient with antihistamines and/ or antipyretics (paracetamol or ibuprofen), thus enabling the patient to continue treatment.
Da wenig Erfahrung bezüglich der Wiederaufnahme der Behandlung nach einer längeren Unterbrechung vorliegt, muss aufgrund des theoretisch erhöhten Risikos einer Überempfindlichkeitsreaktion nach einer Unterbrechung der Behandlung vorsichtig vorgegangen werden.
As there is little experience on resumption of treatment following prolonged interruption, use caution due to the theoretical increased risk of hypersensitivity reaction after treatment interruption.
60 Minuten vor dem Beginn der Infusion mit Medikamenten (Antihistaminika und/oder Antipyretika) vorzubehandeln, um das potentielle Auftreten infusionsbedingter Reaktionen zu minimieren.
With initial administration of Aldurazyme or upon re-administration following interruption of treatment, it is recommended that patients be administered pretreatment medicines(antihistamines and/ or antipyretics) approximately 60 minutes prior to the start of the infusion, to minimise the potential occurrence of IARs.
Bei klinischer Indikation sollte die Gabe von Antihistaminika und/oder Antipyretika bei nachfolgenden Infusionen von Aldurazyme erwogen werden.
If clinically indicated, administration of pretreatment medications with subsequent infusions of Aldurazyme should be considered.
Im Falle einer leichten oder mittelschweren infusionsbedingten Reaktion sollte die Behandlung mit Antihistaminika und Paracetamol/Ibuprofen erwogen werden und/oder eine Reduzierung der Infusionsrate auf die Hälfte der Infusionsrate, bei der die Reaktion aufgetreten ist.
In case of a mild or moderate IAR, treatment with antihistamines and paracetamol/ ibuprofen should be considered and/ or a reduction in the infusion rate to half the infusion rate at which the reaction occurred.
Im Falle einer einzelnen, schweren infusionsbedingten Reaktion muss die Infusion gestoppt werden, bis die Symptome zum Rückgang gebracht sind, eine Behandlung mit Antihistaminika und Paracetamol/Ibuprofen ist zu erwägen.
In case of a single severe IAR, the infusion should be stopped until the symptoms are resolved and treatment with antihistamines and paracetamol/ ibuprofen should be considered.
Die Infusion kann mit einer Reduzierung der Infusionsrate auf 1/2 – 1/4 der Infusionsrate, bei der die Reaktion aufgetreten ist, wieder aufgenommen werden.
The infusion can be restarted with a reduction of the infusion rate to 1/ 2 – 1/ 4 the rate of the infusion at which the reaction occurred.
3 werden (Antihistaminika und Paracetamol/Ibuprofen und/oder Corticosteroide) sowie eine Reduzierung der Infusionsrate auf 1/2 – 1/4 der Infusionsrate, bei der die vorausgegangene Reaktion aufgetreten ist.
In case of a recurrent moderate IAR or re-challenge after a single severe IAR, pretreatment should be considered (antihistamines and paracetamol/ ibuprofen and/ or corticosteroids) and a reduction of the infusion rate to 1/ 2 – 1/ 4 the rate of the infusion at which the previous reaction occurred.
Wie bei jedem intravenösen Proteinprodukt sind schwere allergieartige Überempfindlichkeitsreaktionen möglich.
As with any intravenous protein product, severe allergic-type hypersensitivity reactions are possible.
Wenn solche Reaktionen auftreten, wird empfohlen, Aldurazyme sofort abzusetzen und eine angemessene medizinische Behandlung einzuleiten.
If these reactions occur, immediate discontinuation of Aldurazyme is recommended and appropriate medical treatment should be initiated.
Die aktuellen medizinischen Standards bei der Notfallbehandlung sind zu beachten.
The current medical standards for emergency treatment are to be observed.
Dieses Arzneimittel enthält Natrium und wird in einer 0,9-%igen intravenösen Natriumchloridlösung verabreicht (siehe Abschnitt 6.6).
3 This medicinal product contains sodium and is administered in 0.9% sodium chloride intravenous solution (see section 6.6).
Dies ist bei Patienten mit kontrollierter Natriumdiät zu beachten.
To be taken into consideration by patients on a controlled sodium diet.
Aufgrund der Metabolisierung sind für Laronidase Cytochrom P450 vermittelte Wechselwirkungen unwahrscheinlich.
Based on its metabolism, laronidase is an unlikely candidate for Cytochrome P450 mediated interactions.
Aldurazyme sollte nicht gleichzeitig mit Chloroquin oder Procain angewendet werden, weil ein potentielles Risiko einer Interferenz mit der intrazellulären Aufnahme von Laronidase besteht.
Aldurazyme should not be administered simultaneously with chloroquine or procaine due to a potential risk of interference with the intracellular uptake of laronidase.
Die vorliegenden Daten zur Anwendung von Aldurazyme bei Schwangeren sind unvollständig.
There are inadequate data on the use of Aldurazyme in pregnant women.
Tierexperimentelle Studien lassen nicht auf direkte oder indirekte schädliche Auswirkungen auf die Schwangerschaft, die embryonale/fetale Entwicklung, Geburt und postnatale Entwicklung schließen (siehe Abschnitt 5.3).
Animal studies do not indicate direct or indirect harmful effects on pregnancy, embryonal/ foetal development, parturition and postnatal development (see section 5.3).
Aldurazyme sollte deswegen während der Schwangerschaft nicht angewendet werden, es sei denn, dies ist eindeutig erforderlich.
Therefore Aldurazyme should not be used during pregnancy unless clearly necessary.
Laronidase geht möglicherweise in die Muttermilch über.
Laronidase may be excreted in milk.
Da keine Daten an Neugeborenen, die gegenüber Laronidase über die Muttermilch exponiert waren, vorliegen, wird empfohlen, während der Behandlung mit Aldurazyme nicht zu stillen.
Because there are no data available in neonates exposed to laronidase via breast milk, it is recommended to stop breast-feeding during Aldurazyme treatment.
Die Nebenwirkungen in klinischen Studien wurden überwiegend als infusionsbedingte Reaktionen eingeordnet, die bei 53% der Patienten in der Phase-3-Studie (Behandlungsdauer bis zu 4 Jahren) und bei 35% der Patienten in der Studie mit Teilnehmern unter 5 Jahren (Behandlungsdauer bis zu 1 Jahr) beobachtet wurden.
The majority of the related adverse events in the clinical trials were classified as infusion-associated reactions (IARs), experienced by 53% of the patients in the Phase 3 study (treated for up to 4 years) and 35% of the patients in the under 5 study (up to 1 year of treatment).
Im Laufe der Behandlungsdauer nahm die Häufigkeit der Reaktionen ab.
Over time the number of these reactions decreased.
Zumeist verliefen die infusionsbedingten Reaktionen leicht bis mäßig schwer.
The majority of the IARs were mild or moderate in intensity.
Kopfschmerzen, Übelkeit, Bauchschmerzen, Hautausschlag, Arthralgie, Rückenschmerzen, Gliederschmerzen, Erröten, Pyrexie, Reaktionen an der Infusionsstelle, Hypertonie, verminderte Sauerstoffsättigung, Tachykardie und Schüttelfrost.
The most frequent adverse drug reactions (ADRs) were: headache, nausea, abdominal pain, rash, arthralgia, backpain, pain at extremity, flushing, pyrexia, infusion site reactions, blood pressure increased, oxygen saturation decreased tachycardia and chills.
Unerwünschte Arzneimittelreaktionen im Zusammenhang mit Aldurazyme, die während der Phase-3- Studie und ihrer Verlängerung bei insgesamt 45 Patienten im Alter von 5 Jahren oder älter bei einer Behandlungsdauer von bis zu 4 Jahren beobachtet wurden, sind in der folgenden Tabelle nach folgenden Häufigkeiten aufgeführt: sehr häufig (≥ 1/10); häufig (≥ 1/100 bis < 1/10).
ADRs to Aldurazyme reported during the Phase 3 study and its extension in a total of 45 patients age 5 years and older and treated up to 4 years are listed below using the following categories of frequency: very common (≥ 1/ 10); common (≥ 1/ 100 to < 1/ 10).
Aufgrund der geringen Patientenanzahl wird eine bei einem einzelnen Patienten beobachtete unerwünschte Arzneimittelreaktion als häufig eingestuft.
Due to the small patient population, an ADR reported in a single patient is classified as common.
Klinik
Preferred Term
Erhöhte Körpertemperatur,
body temperature increased,
verminderte Sauerstoffsättigung
oxygen saturation decreased
Kopfschmerzen
very common
Sehr häufig
common
Erkrankungen der Atemwege,
disorders
Parästhesie, Schwindel,
respiratory distress, dyspnoea, cough
des Brustraums und Mediastinums
Gastrointestinal disorders
Atembeschwerden, Dyspnoe, Husten
nausea, abdominal pain
Häufig
very common
Übelkeit, Bauchschmerzen
vomiting, diarrhoea rash
Sehr häufig
common very common
Erkrankungen des Gastrointestinaltrakts
Skin and subcutaneous tissue disorders angioneurotic edema, swelling face,
Erbrechen, Durchfall
urticaria, pruritus, cold sweat, alopecia, hyperhidrosis arthropathy, arthralgia, back pain,
Erkrankungen der Haut und des Unterhautzellgewebes
Musculoskeletal and connective tissue ain extremity disorders
Ausschlag Angioneurotisches Ödem, Schwellung des Gesichts, Urtikaria, Pruritus, kalter Schweiß, Alopezie, Hyperhidrose
musculoskeletal pain flushing Vascular disorders hypotension, pallor, peripheral coldness
Sehr häufig Häufig
common very common common
Skelettmuskulatur-,
pyrexia, Infusion site reaction
Arthropathie, Arthralgie,
very common
Bindegewebs- und Knochenerkrankungen
General disorders and administration site
ückenschmerzen, Gliederschmerzen
chills, feeling hot, feeling cold, fatigue, influenza like illness
Gefäßerkrankungen Allgemeine Erkrankungen und
Immune
Häufig Sehr häufig Häufig Sehr häufig
system disorders
Beschwerden am Verabreichungsort
anaphylactic reaction
Erkrankungen des Immunsystems Psychiatrische Erkrankungen
Psychiatric disorders
Anaphylaktische Reaktion Unruhe
restlessness
Häufig Häufig
common
Die unerwünschten Arzneimittelreaktionen waren zumeist leicht bis mäßig schwer.
Most of the ADRs were mild to moderate in severity.
Behandlungswoche), bestehend aus Urtikaria und Obstruktion der Atemwege, und benötigte eine Tracheostomie.
A single patient with pre-existing airway compromise developed a severe reaction three hours from the start of the infusion (at week 62 of treatment) consisting of urticaria and airway obstruction, requiring tracheostomy.
Dieser Patient wurde positiv auf IgE getestet.
This patient tested positive for IgE.
Infusionsbedingte Reaktionen außerhalb klinischer Studien umfassen Berichte über Pyrexie, Schüttelfrost, Rigor und Erbrechen von meist leichter bis mäßiger Intensität.
Post-marketing experience of infusion associated reactions revealed reporting of pyrexia, chills and vomiting, mostly mild to moderate in intensity.
Bei einigen Patienten mit schwerer MPS-I-bedingter Beteiligung der oberen Atemwege und Lungen in der Vorgeschichte traten darüber hinaus schwere Reaktionen auf, einschließlich Bronchospasmus, Atemstillstand und Gesichtsödem (siehe Abschnitt 4.4).
Additionally, a few patients who had a prior history of severe MPS I- related upper airway and pulmonary involvement, experienced severe reactions including bronchospasm, respiratory arrest, and facial oedema (see section 4.4).
Kinder Unerwünschte Arzneimittelwirkungen im Zusammenhang mit Aldurazyme, die während einer Phase- 2-Studie mit insgesamt 20 Patienten im Alter unter 5 Jahren, mit überwiegend schwerer Verlaufsform und einer Behandlungsdauer bis zu 12 Monaten, berichtet wurden, sind in der Tabelle aufgeführt.
Paediatric population ADRs to Aldurazyme reported during a Phase 2 study in a total of 20 patients, under 5 years of age and mainly of the severe phenotype, treated up to 12 months are listed below.
Die unerwünschten Arzneimittelreaktionen waren alle leicht bis mäßig schwer.
ADRs were all mild to moderate in severity.
Hypertonie
Preferred term
Sehr häufig
Investigations
Untersuchungen
blood pressure increased
Sehr häufig
oxygen
Allgemeine Erkrankungen und
saturation decreased tachycardia
Sehr häufig
Very common Very common
Beschwerden am Verabreichungsort
General disorders and administration site conditions
Schüttelfrost
pyrexia chills
In einer Phase-4-Studie erhielten 33 MPS-1-Patienten eines von 4 Dosierungsschemata:
5 In a phase 4 study 33 MPS1 patients received 1 of 4 dose regimens:
100 E/kg intravenös einmal wöchentlich (empfohlene Dosis), 200 E/kg intravenös einmal wöchentlich, 200 E/kg intravenös alle 2 Wochen oder 300 E/kg intravenös alle 2 Wochen.
100 U/ Kg IV every week (recommended dose), 200 U/ Kg IV every week, 200 U/ Kg IV every 2 weeks or 300 U/ Kg IV every 2 weeks.
In der Gruppe mit der empfohlenen Dosis gab es die wenigsten Patienten, bei denen unerwünschte Arzneimittelreaktionen und infusionsbedingte Reaktionen auftraten.
The recommended dose group had the fewest number of patients who experienced ADRs and IARs.
Die infusionsbedingten Reaktionen waren von ihrer Art her vergleichbar mit denen, die in anderen klinischen Studien aufgetreten sind.
The type of IARs was similar to those seen in other clinical studies.
Immunologie Beinahe alle Patienten entwickelten IgG-Antikörper gegen Laronidase.
Immunogenicity Almost all patients developed IgG antibodies to laronidase.
Bei den meisten Patienten kam es innerhalb von 3 Monaten nach Beginn der Behandlung zu einer Serokonversion, wobei es bei den Patienten im Alter unter 5 Jahren mit einer schwereren Verlaufsform meistens innerhalb eines Monats zu einer Serokonversion kam (durchschnittlich nach 26 Tagen gegenüber 45 Tagen bei Patienten im Alter von 5 Jahren und älter).
Most patients seroconverted within 3 months of initiation of treatment; although seroconversion in patients under 5 years old with a more severe phenotype occurred mostly within 1 month (mean 26 days versus 45 days in patients 5 years and older).
Bis zum Ende der Phase-3-Studie (bzw. bis zu einem vorzeitigen Ausscheiden aus der Studie) lagen bei 13/45 Patienten keine durch Radioimmunopräzipitation (RIP) Assay nachweisbare Antikörper vor, darunter 3 Patienten, bei denen es nie zu Serokonversion gekommen war.
By the end of the Phase 3 study (or at time of early study withdrawal), 13/ 45 patients had no detectable antibodies by radioimmunoprecipitation (RIP) assay, including 3 patients that had never seroconverted.
Patienten mit fehlendem bis niedrigem Antikörperspiegel wiesen eine robuste Verringerung des GAG-Spiegels im Harn auf, während bei Patienten mit hohen Antikörpertitern eine variable Verringerung von GAG im Harn festzustellen war.
Patients with absent to low antibody levels showed a robust reduction in urinary GAG level, whereas patients with high antibody titers showed variable reduction in urinary GAG.
Die klinische Bedeutung dieser Erkenntnis ist unbekannt, da keine Korrelation zwischen IgG-Antikörperspiegeln und der klinischen Wirksamkeit nachgewiesen wurde.
The clinical significance of this finding is unknown since there were no consistent relationships between IgG antibody level and clinical efficacy endpoints.
Darüber hinaus wurden 60 Patienten in den Phase-2- und -3-Studien auf neutralisierende Effekte in vitro getestet.
In addition 60 patients in the Phase 2 and 3 studies were tested for in-vitro neutralising effects.
Vier Patienten (drei in der Phase-3-Studie und einer in der Phase-2-Studie) zeigten eine marginale bis geringe neutralisierende inhibitorische Wirkung auf die enzymatischen Laronidase- Aktivität in vitro, welche die klinische Wirksamkeit und/oder die Verringerung von GAG im Harn nicht zu beeinträchtigen schien.
Four patients (three in the Phase 3 study and one in the Phase 2 study) showed marginal to low level in vitro inhibition of laronidase enzymatic activity, which did not appear to impact clinical efficacy and/ or urinary GAG reduction.
Das Vorhandensein von Antikörpern schien nicht in Zusammenhang mit der Inzidenz unerwünschter Arzneimittelreaktionen zu stehen, auch wenn das Auftreten von unerwünschten Arzneimittelreaktionen typischerweise mit der Bildung von IgG-Antikörpern zeitlich zusammen fiel.
The presence of antibodies did not appear to be related to the incidence of IARs, although the onset of IARs typically coincided with the formation of IgG antibodies.
Das Auftreten von IgE-Antikörpern wurde nicht umfassend untersucht.
The occurrence of IgE antibodies was not fully explored.
ATC-Code:
Enzymes, ATC code:
Mukopolysaccharid-Speicherkrankheiten werden durch den Mangel an spezifischen lysosomalen Enzymen ausgelöst, die für den Katabolismus von Glykosaminoglykanen (GAG) benötigt werden.
Mucopolysaccharide storage disorders are caused by the deficiency of specific lysosomal enzymes required for the catabolism of glycosaminoglycans (GAGs).
MPS I ist eine heterogene und multisystemische Störung, die durch den Mangel an α -L-Iduronidase
MPS I is a heterogeneous and multisystemic disorder characterised by the deficiency of α -L-iduronidase, a lysosomal hydrolase which catalyses the hydrolysis of terminal α -L-iduronic residues of dermatan sulfate and heparan sulfate.
6 gekennzeichnet ist, einer lysosomalen Hydrolase, die die Hydrolyse terminaler α -L-iduronischer Rückstände von Dermatansulfat und Heparansulfat katalysiert.
Reduced or absent α -L-iduronidase activity results in the accumulation of the GAGs, dermatan sulfate and heparan sulfate in many cell types and tissues.
Die Begründung für die Enzymersatztherapie liegt in einer für die Hydrolyse des akkumulierten Substrats und die Verhinderung einer weiteren Akkumulation ausreichenden Wiederherstellung der Enzymaktivität.
The rationale for enzyme replacement therapy is to restore a level of enzymatic activity sufficient to hydrolyse the accumulated substrate and to prevent further accumulation.
Nach intravenöser Infusion wird Laronidase rasch aus dem Kreislauf entfernt und von Zellen in die Lysosomen aufgenommen, am wahrscheinlichsten über Mannose-6-Phosphat- Rezeptoren.
After intravenous infusion, laronidase is rapidly removed from the circulation and taken up by cells into lysosomes, most likely via mannose-6 phosphate receptors.
Nach Abtrennung des N-Terminus besteht Laronidase aus 628 Aminosäuren.
Laronidase is comprised of 628 amino acids after cleavage of the N-terminus.
Das Molekül enthält 6 N- verknüpfte Oligosaccharidmodifikationsstellen.
The molecule contains 6 N-linked oligosaccharide modifications sites.
Es wurden drei klinische Studien mit Aldurazyme durchgeführt, um dessen Wirksamkeit und Sicherheit zu untersuchen.
Three clinical trials were performed with Aldurazyme to assess its efficacy and safety.
Eine klinische Studie konzentrierte sich hauptsächlich auf die Bewertung der Wirkung von Aldurazyme auf die systemischen Manifestationen von MPS I, z.
One study mainly assessed the safety and
Eine Studie untersuchte hauptsächlich die Sicherheit und Pharmakokinetik von Aldurazyme bei Patienten im Alter unter 5 Jahren.
6 pharmacokinetics of Aldurazyme in patients less than 5 years old, but some efficacy measurements were included as well.
Die dritte Studie wurde zur Bewertung der Pharmakokinetik und der Sicherheit verschiedener Aldurazyme- Dosierungsschemata durchgeführt.
The third study was conducted to evaluate the pharmacodynamics and safety of different dose regimens of Aldurazyme.
Bisher liegen keine klinischen Daten vor, die einen Nutzen für die neurologischen Manifestationen der Erkrankung belegen.
To date there are no clinical data that demonstrate any benefit on the neurological manifestations of the disorder.
Die Sicherheit und Wirksamkeit von Aldurazyme wurden in einer randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Phase-3-Studie an 45 Patienten im Alter von 6 bis 43 Jahren untersucht.
The safety and efficacy of Aldurazyme was assessed in a randomised, double-blind, placebo controlled, Phase 3 Study of 45 patients, ranging in age from 6 to 43 years.
Obgleich Patienten für die Studie rekrutiert wurden, die das gesamte Krankheitsspektrum aufwiesen, war die Mehrheit der Patienten vom mittleren Phänotyp und nur ein Patient wies den schweren Phänotyp auf.
Although patients representing the full range of the disease spectrum were enrolled, the majority of the patients were of the intermediate phenotype, with only one patient exhibiting the severe phenotype.