qanastek/EMEA-V3 huggingface dataset:
44 Sehr häufige Nebenwirkungen:
Very common side effects:
• Muskelkrämpfe
• Muscle cramps
Häufige Nebenwirkungen:
Common side effects:
• Hautrötung mit Hitzegefühl (Flush) • Verstopfung • Druck im Unterbauch • Scheidenausfluss • Übermäßiges Schwitzen
• Hot flush • Constipation • Pressure in the lower abdomen • Vaginal discharge • Excessive sweating
Gelegentliche Nebenwirkungen:
42 Uncommon side effects:
• Harnwegsinfektion, Brennen beim Wasserlassen, Harndrang, Harninkontinenz • Bauchschmerzen oder Druck im Bauch, Rückenschmerzen, Schmerzen im Nacken, in den Gelenken oder in der Brust • Müdigkeit, ungewöhnliche oder übermäßige Blutungen, meist aus der Nase • Diabetes (typische Beschwerden sind übermäßiger Durst, häufiges Wasserlassen) • Brennen, Schwindelgefühl, Empfindungsstörung, Gedächtnisstörung, Störung oder teilweiser Verlust der Beweglichkeit eines Körperglieds, Kopfschmerzen, Syndrom der ruhelosen Beine (unwiderstehlicher Drang, die Beine zu bewegen, um unangenehme oder ungewohnte Gefühle abzustellen) • Ungewöhnlicher oder unregelmäßiger Herzschlag, erhöhte Herzfrequenz • Schwellung der Hände, Arme, Füße oder Beine, Gliederschmerzen • Husten, Atembeschwerden, verstopfte Nase, laufende Nase • Trockener Mund, Blähungen (übermäßige Menge an Luft oder Gasen im Magen oder Darm), Magenschmerzen • Trockenes Auge, Haarausfall, Hautausschlag, Nachtschweiß, Juckreiz, Hitzegefühl, Gewichtszunahme • Verhärtung der Brust, Brustschmerzen, Scheidenblutung, Juckreiz an den Geschlechtsorganen
• Urinary tract infection, burning on urination, urgent need to urinate, urinary incontinence • Abdominal pain or pressure, pain in the back, neck, joints or chest • Tiredness, abnormal or excessive bleeding commonly from the nose • Diabetes (typical symptoms are excessive thirst, frequent urination) • Burning sensation, dizziness, numbness, memory impairment, impaired or partial loss of movement of a limb, headache, restless legs syndrome (an irresistible urge to move legs to stop an uncomfortable or odd sensations) • Abnormal or irregular beating of the heart, increased heart rate • Swelling of hands, arms, feet or legs, limb pain • Cough, difficulty breathing, stuffy nose, runny nose • Dry mouth, flatulence (excessive amount of air or gases in the stomach or the intestine), stomach ache • Dry eye, hair loss, skin rash, night sweats, itching, feeling hot, weight gain • Breast stiffening, breast pain, vaginal bleeding, genital itching
Seltene Nebenwirkungen:
Rare side effects:
• Ohren-, Augen-, Atemwegs- oder Hautinfektion, Durchfall, Blut im Stuhl • Appetitveränderung • Ungewöhnliche Träume, Stimmungsschwankungen • Schwindelgefühl, verändertes Geschmacksempfinden, Krampfanfälle, Migräne, Schwäche der Arme und Beine, Ischialgie (Schmerzen im unteren Rücken, im Gesäß und / oder in verschiedenen Bereichen des Beines und Fußes, in der Regel auf einer Körperseite) • Sehstörung, Augenschmerzen, juckende Augen, geschwollene Augenlider, Rötung der Augen, Ohrenschmerzen • Schädigungen der Lippen, Veränderung der Verdauungsgewohnheiten, Schluckbeschwerden, Geschwüre im Mund, Sodbrennen, Schmerzen im Mund, Schmerzen am Anus • Gelbsucht (Gelbfärbung der Haut und Augen), Veränderungen in Leberfunktionstests • Trockene Haut, ungewöhnliche Haarstruktur, Veränderungen der Nägel, Hautausschlag, Dunklerwerden der Haut, veränderte Form der Finger, Hautschädigung • Schmerzhaftes Wasserlassen, Blut im Urin • Brustausfluss, Knoten in der Brust, Scheidenschmerz, Krampfadern • Verminderter Puls in den Füßen, Blutergüsse
• Infection in the ear, eye, respiratory tract or skin, diarrhea, blood in stools • Change in appetite • Abnormal dreams, mood swings • Dizziness, altered sense of taste, seizures, migraine, weakness of arms or legs, sciatica (pain felt in the lower back, buttock, and/ or various parts of the leg and foot; typically on one side of the body) • Impaired vision, pain in eyes, itchy eyes, swollen eyelids, redness of the eyes, ear pain • Lip lesions, change of bowel habits, difficulty swallowing, mouth ulcer, heart burn, mouth pain, anal pain • Jaundice (yellowing of the skin and eyes), changes in blood tests of liver function • Dry skin, unusual hair texture, nail disorder, skin rash, skin darkening, altered shape of fingers, skin lesion • Painful urination, blood in urine • Breast discharge, breast lump, vaginal pain, varicose vein • Decreased pulse in feet, bruising
WIE IST FABLYN AUFZUBEWAHREN?
HOW TO STORE FABLYN
Sie dürfen das Arzneimittel nach dem auf der Blisterpackung nach "Verw. bis" oder auf dem Flaschenetikett und Umkarton nach „ Verwendbar bis“ angegebenen Verfallsdatum nicht mehr anwenden.
Do not use FABLYN after the expiry date which is stated on the blister or bottle label and on the carton after “ EXP :”.
Das Verfallsdatum bezieht sich auf den letzten Tag des Monats. angegebenen Verfalldatum nicht mehr anwenden.
The expiry date refers to the last day of that month.
Für dieses Arzneimittel sind keine besonderen Lagerbedingungen erforderlich.
This medicine does not require any special storage conditions.
Was FABLYN enthält • Der Wirkstoff ist Lasofoxifen.
What FABLYN contains • The active substance is lasofoxifene.
Eine Filmtablette enthält Lasofoxifen[(S,S)-tartrat] entsprechend 500 Mikrogramm Lasofoxifen.
Each film-coated tablet contains lasofoxifene tartrate, equivalent to 500 micrograms of lasofoxifene.
• Die sonstigen Bestandteile sind Lactose; mikrokristalline Cellulose; Croscarmellose-Natrium; hochdisperses Siliciumdioxid; Magnesiumstearat; Gelborange S, Aluminiumsalz (E 110); Hypromellose; Lactose-Monohydrat; Titandioxid (E 171) und Triacetin.
• The other ingredients are lactose anhydrous; microcrystalline cellulose; croscarmellose sodium; silica, colloidal anhydrous; magnesium stearate; sunset yellow FCF aluminium lake (E110); hypromellose; lactose monohydrate; titanium dioxide (E171) and triacetin.
Wie FABLYN aussieht und Inhalt der Packung FABLYN Tabletten sind dreieckige, pfirsichfarbene Filmtabletten, gekennzeichnet mit „ Pfizer“ auf der einen und „ OPR 05“ auf der anderen Seite.
What FABLYN looks like and contents of the pack FABLYN tablets are triangular, peach coloured, film-coated tablets marked with “ Pfizer” on one side and “ OPR 05” on the other.
Die Tabletten gibt es in Blisterpackungen mit 7, 28 oder 30 Tabletten und in Flaschen mit 90 Tabletten.
The tablets are provided in blister packs containing 7, 28 or 30 tablets, and in bottle packs containing 90 tablets.
Pharmazeutischer Unternehmer und Hersteller Der pharmazeutischer Unternehmer ist Pfizer Limited, Ramsgate Road, Sandwich, Kent CT13 9NJ, Vereinigtes Königreich.
Marketing Authorisation Holder and Manufacturer The Marketing Authorisation Holder is Pfizer Limited, Ramsgate Road, Sandwich, Kent CT13 9NJ, United Kingdom.
Der Hersteller ist Pfizer Manufacturing Deutschland GmbH, Heinrich Mack Straße 35, 89257 Illertissen, Deutschland.
The Manufacturer is Pfizer Manufacturing Deutschland GmbH, Heinrich Mack Strasse 35, 89257 Illertissen, Germany.
Tél/Tel: +32 (0)2 554 62 11 България Пфайзер Люксембург САРЛ, Клон България Тел.: +359 2 970 4333 Č eská republika Pfizer s.r.o.
Tél/ Tel: +32 (0)2 554 62 11 България Пфайзер Люксембург САРЛ, Клон България Тел.: +359 2 970 4333 Č eská republika Pfizer s. r. o.
Tel: +420-283-004-111 Danmark Pfizer ApS Tlf: +45 44 20 11 00
Tel: +34 91 490 99 00 France
Tél: +32 (0)2 554 62 11 Magyarország Pfizer Kft.
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Tel. + 36 1 488 37 00 Malta V.J.
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Norge Pfizer AS Tlf: +47 67 52 61 00 Österreich Pfizer Corporation Austria Ges.m.b.H.
Tel: +356 21 22 01 74 Nederland Pfizer bv Tel: +31 (0)10 406 43 01 Norge Pfizer AS Tlf: +47 67 52 61 00 Österreich Pfizer Corporation Austria Ges. m. b. H.
Tel: +43 (0)1 521 15-0 Polska Pfizer Polska Sp. z o.o.
Tel: +43 (0)1 521 15-0 Polska Pfizer Polska Sp. z o. o.
Tel: + 351 214 235 500 România Pfizer România S.R.L Tel: +40 (0)21 207 28 00 Slovenija Pfizer Luxembourg SARL Pfizer, podruž nica za svetovanje s področ ja farmacevtske dejavnosti, Ljubljana Tel: + 386 (0)1 52 11 400
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Ísland Vistor hf., Sími: + 354 535 7000 Italia Pfizer Italia S.r.l.
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PAVLIDES & ARAOUZOS LTD, Τηλ: +35722818087 Latvija Pfizer Luxembourg SARL Filiā le Latvijā Tel: +371 670 35 775 Lietuva Pfizer Luxembourg SARL filialas Lietuvoje Tel. +3705 2514000
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Slovenská republika Pfizer Luxembourg SARL, organizač ná zlož ka Tel: +421-2-3355 5500 Suomi/Finland Pfizer Oy Puh/Tel: +358(0)9 43 00 40 Sverige Pfizer AB Tel: +46 (0)8 5505 2000 United Kingdom Pfizer Limited Tel: +44 (0)1737 331111
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EMEA/H/C/370
EMEA/ H/ C/ 370
Was ist Fabrazyme?
What is Fabrazyme?
Fabrazyme ist eine Lösung zur Infusion (Tropfinfusion in eine Vene), die den Wirkstoff Agalsidase Beta enthält.
Fabrazyme is a solution for infusion (drip into a vein) containing the active substance agalsidase beta.
Wofür wird Fabrazyme angewendet?
What is Fabrazyme used for?
Fabrazyme wird zur Behandlung von Patienten mit Morbus Fabry, einer selten auftretenden Erbkrankheit, angewendet.
Fabrazyme is used to treat patients who have Fabry disease, a rare inherited disorder.
Patienten mit Morbus Fabry verfügen nicht ausreichend über ein Enzym, das als Alpha-Galactosidase A bezeichnet wird.
Patients with Fabry disease do not have enough of an enzyme called alpha-galactosidase A.
Dieses Enzym baut normalerweise eine Fettsubstanz, das so genannte Globotriaosylceramid (GL-3) ab.
This enzyme normally breaks down a fatty substance called globotriaosylceramide (GL-3).
Ist das Enzym nicht vorhanden, kann GL-3 nicht abgebaut werden und reichert sich in den Körperzellen wie beispielsweise den Nierenzellen an.
If the enzyme is not present, GL-3 cannot be broken down and it builds up in the body’ s cells, such as kidney cells.
Personen mit Morbus Fabry können vielfältige Anzeichen und Symptome aufweisen, darunter schwere Erkrankungen wie Niereninsuffizienz, Herzprobleme oder Schlaganfall.
People with Fabry disease may have a wide range of signs and symptoms, including severe conditions such as kidney failure, heart problems and stroke.
August 2000 als Arzneimittel für seltene Leiden („ Orphan-Arzneimittel“) ausgewiesen.
Because the number of patients with Fabry disease is low, the disease is considered ‘ rare’, and Fabrazyme was designated an ‘ orphan medicine ’ (a medicine used in rare diseases) on 8 August 2000.
Wie wird Fabrazyme angewendet?
How is Fabrazyme used?
Fabrazyme sollte nur von einem Arzt verabreicht werden, der Erfahrung in der Behandlung von Patienten mit Morbus Fabry oder anderen erblichen Stoffwechselerkrankungen hat.
Only a doctor who has experience in treating patients with Fabry disease or other inherited metabolic diseases should give Fabrazyme.
Es wird als intravenöse Infusion von 1 mg pro Kilogramm Körpergewicht einmal alle zwei Wochen verabreicht.
It is used as an intravenous infusion of 1 mg per kilogram body weight given once every two weeks.
Die anfängliche Infusionsrate sollte nicht mehr als 0,25 mg pro Minute (15 mg pro Stunde) betragen, um das Risiko infusionsbedingter Nebenwirkungen herabzusetzen, und kann bei nachfolgenden Infusionen allmählich erhöht werden.
The starting infusion rate should be no more than 0.25 mg per minute (15 mg per hour) to reduce the risk of infusion-related side effects.
In einer Studie wurde untersucht, was geschieht, wenn Fabrazyme Kindern verabreicht wird.
The infusion rate may be increased gradually with further infusions.
Die Ergebnisse dieser Studie legten nah, dass Fabrazyme in der gleichen Dosierung bei Kindern im Alter zwischen acht und 16 Jahren angewendet werden kann.
One study has looked at what happens to Fabrazyme when given to children and suggested that Fabrazyme could be used in children between eight and 16 years of age at the same dose.
Patienten mit schweren Nierenschäden sprechen möglicherweise schwächer auf die Behandlung an.
Patients who have severe kidney damage may have a weaker response to treatment.
Fabrazyme ist zur Langzeitanwendung ausgelegt.
Fabrazyme is intended for long-term use.
Wie wirkt Fabrazyme?
How has Fabrazyme been studied?
Drei klinische Studien mit insgesamt 73 erwachsenen Patienten wurden vorgelegt.
Three clinical studies involving a total of 73 adult patients were presented.
In der Hauptstudie wurde Fabrazyme an 58 Patienten mit einem Placebo (Scheinmedikament) verglichen.
In the main study, Fabrazyme was compared with placebo (a dummy treatment) in 58 patients.
Es wurde untersucht, wie wirksam das Arzneimittel GL-3 aus den Nieren entfernte.
The study looked at the effect of the medicines on clearing GL-3 from the kidney.
Die Wirksamkeit von Fabrazyme wurde zudem an 16 Kindern im Alter zwischen acht und 16 Jahren mit Morbus Fabry untersucht.
The effectiveness of Fabrazyme was also tested in 16 children aged between eight and 16 years who had Fabry disease.
Welchen Nutzen hat Fabrazyme in diesen Studien gezeigt?
What benefit has Fabrazyme shown during the studies?
In der Hauptstudie wurde mit Fabrazyme nach 20 Behandlungswochen eine hoch signifikante und fast vollständige Entfernung von GL-3 in den Nierenzellen erreicht:
In the main study, Fabrazyme produced a highly significant and almost complete clearance of GL-3 in the kidney cells after 20 weeks of treatment:
69% der mit Fabrazyme behandelten Patienten wiesen die besten Werte bezüglich der Entfernung von GL-3 aus den Nieren auf, verglichen mit keinem der Patienten der Placebo-Gruppe.
69% of the patients treated with Fabrazyme had the best score for clearance, compared with none of the patients in the placebo group.
Dies kann möglicherweise zu einer Verbesserung der Krankheitssymptome oder zu einer Stabilisierung der Erkrankung führen.
This might lead to the symptoms of the disease improving or the disease becoming stable.
Kinder, die mit Fabrazyme behandelt wurden, verzeichneten ebenfalls abnehmende GL-3-Spiegel im Blut, und sämtliche Kinder hatten nach 20 Behandlungswochen normale Spiegel.
Children treated with Fabrazyme also had decreases in levels of GL-3 in the blood, with all children having normal levels after 20 weeks of treatment.
Dies ging mit Verbesserungen der Symptome und der Lebensqualität der Kinder einher.
This was accompanied by improvements in the children ’ s symptoms and quality of life.
Welches Risiko ist mit Fabrazyme verbunden?
What is the risk associated with Fabrazyme?
Die häufigsten Nebenwirkungen von Fabrazyme (beobachtet bei mehr als 1 von 10 Patienten) treten als Folge der Infusion und nicht des Arzneimittels auf.
The most common side effects with Fabrazyme (seen in more than 1 patient in 10) are caused by the infusion rather than the medicine.
Bei den Reaktionen handelte es sich vorwiegend um Fieber und Schüttelfrost.
These reactions are mainly fever and chills.
Zu den weiteren sehr häufigen Nebenwirkungen gehören Kopfschmerzen, Parästhesie (abnormales Gefühl von Kribbeln), Nausea (Übelkeit), Erbrechen, Gesichtsrötung und Kältegefühl.
Other very common side effects include headache, paraesthesia (abnormal sensations like pins and needles), nausea (feeling sick), vomiting, flushing and feeling cold.
Die bei Kindern berichteten Nebenwirkungen sind den Nebenwirkungen, die bei Erwachsenen beobachtet wurden, ähnlich.
Side effects reported in children are similar to those seen in adult patients.
Die vollständige Auflistung der im Zusammenhang mit Fabrazyme berichteten Nebenwirkungen ist der Packungsbeilage zu entnehmen.
For the full list of all side effects reported with Fabrazyme, see the Package Leaflet.
Patienten, die mit Fabrazyme behandelt werden, können Antikörper entwickeln (Proteine, die als Reaktion auf Fabrazyme produziert werden und die Behandlung beeinträchtigen können).
Patients who receive Fabrazyme can develop antibodies (proteins that are produced in response to Fabrazyme and can affect treatment).
Fabrazyme darf bei Personen, die möglicherweise überempfindlich (allergisch) gegen Agalsidase Beta oder einen der sonstigen Bestandteile sind, nicht angewendet werden.
Fabrazyme should not be used in people who may be hypersensitive (allergic) to agalsidase beta or any of the other ingredients.
Warum wurde Fabrazyme zugelassen?
Why has Fabrazyme been approved?
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) gelangte zu dem Schluss, dass für Morbus Fabry- Patienten die Behandlung mit Fabrazyme möglicherweise langfristigen klinischen Nutzen bringt.
The Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) decided that, for patients with Fabry disease, treatment with Fabrazyme might provide long-term clinical benefits.
Der CHMP stellte fest, dass die Vorteile von Fabrazyme für eine Langzeit-Enzymersatztherapie bei Patienten mit bestätigter Diagnose von Morbus Fabry gegenüber den Risiken überwiegen.
The CHMP decided that Fabrazyme’ s benefits are greater than its risks for long-term enzyme replacement therapy in patients with a confirmed diagnosis of Fabry disease.
Der Ausschuss empfahl, die Genehmigung für das Inverkehrbringen von Fabrazyme zu erteilen.
The Committee recommended that Fabrazyme be given marketing authorisation.
Fabrazyme wurde ursprünglich unter „ außergewöhnlichen Umständen“ zugelassen, da aufgrund der Seltenheit der Erkrankung zum Zeitpunkt der Genehmigung Informationen nur begrenzt zur Verfügung standen.
Fabrazyme was originally authorised under ‘ Exceptional Circumstances’, because, as the disease is rare, limited information was available at the time of approval.
Februar 2008 aufgehoben.
As the company had supplied the additional information requested, the ‘ Exceptional Circumstances ’ ended on 6 February 2008.
Weitere Informationen über Fabrazyme:
Other information about Fabrazyme:
August 2001 erteilte die Europäische Kommission dem Unternehmen Genzyme Europe B.V. eine Genehmigung für das Inverkehrbringen von Fabrazyme in der gesamten Europäischen Union.
The European Commission granted a marketing authorisation valid throughout the European Union for Fabrazyme to Genzyme Europe B. V. on 3 August 2001.
August 2006 verlängert.
The marketing authorisation was renewed on 3 August 2006.
2/3 Den Registereintrag über die Ausweisung von Fabrazyme als Arzneimittel für seltene Leiden finden Sie hier.
The record of Fabrazyme’ s designation as an orphan medicine is available here.
Den vollständigen Wortlaut des EPAR für Fabrazyme finden Sie hier.
The full EPAR for Fabrazyme can be found here.
Packungsgrößen
Pharmaceutical form
EU/1/01/188/001 Fabrazyme
Route of administration
1 Durchstichflasche
Package size
Pulver für ein Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung
EU/ 1/ 01/ 188/ 001 EU/ 1/ 01/ 188/ 002 EU/ 1/ 01/ 188/ 003 EU/ 1/ 01/ 188/ 004 EU/ 1/ 01/ 188/ 005 EU/ 1/ 01/ 188/ 006
EU/1/01/188/003 Fabrazyme
Fabrazyme Fabrazyme Fabrazyme Fabrazyme Fabrazyme Fabrazyme
Pulver für ein Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung
Powder for concentrate for solution for infusion Intravenous use Powder for concentrate for solution for infusion Intravenous use Powder for concentrate for solution for infusion Intravenous use Powder for concentrate for solution for infusion Intravenous use Powder for concentrate for solution for infusion Intravenous use Powder for concentrate for solution for infusion Intravenous use
Durchstichflasche (Glas)
Vial (glass) Vial (glass) Vial (glass) Vial (glass) Vial (glass) Vial (glass)
10 Durchstichflaschen
1 vial 5 vials 10 vials 1 vial 5 vials 10 vials
Fabrazyme 35 mg Pulver für ein Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung.
Fabrazyme 35 mg, powder for concentrate for solution for infusion.
Jede Durchstechflasche Fabrazyme enthält einen Sollgehalt von 35 mg Agalsidase Beta.
Each vial of Fabrazyme contains a nominal value of 35 mg of agalsidase beta.
Nach der Zubereitung mit 7,2 ml Wasser für Injektionszwecke enthält jede Durchstechflasche Fabrazyme 5 mg/ml (35 mg/7 ml) Agalsidase Beta.
After reconstitution with 7.2 ml water for injections, each vial of Fabrazyme contains 5 mg/ ml (35 mg/ 7 ml) of agalsidase beta.
Die erhaltene Lösung muss weiter verdünnt werden (siehe Abschnitt 6.6).
The reconstituted solution must be diluted further (see section 6.6).
Agalsidase Beta ist eine rekombinante Form der humanen α -Galaktosidase A, die mittels rekombinanter DNA-Technologie aus Säugetierzellkulturen der Eierstöcke des chinesischen Hamsters (CHO) hergestellt wird.
Agalsidase beta is a recombinant form of human α -galactosidase A and is produced by recombinant DNA technology using a mammalian Chinese Hamster Ovary (CHO) cell culture.
Die Aminosäuresequenz der rekombinanten Form und die für die Codierung erforderliche Nukleotidsequenz sind mit der natürlichen Form der α -Galaktosidase identisch.
The amino acid sequence of the recombinant form, as well as the nucleotide sequence which encoded it, are identical to the natural form of α -galactosidase.
Weißes bis cremefarbenes Pulver.
Powder for concentrate for solution for infusion White to off-white lyophilized cake or powder
Fabrazyme ist für die langfristige Enzymersatztherapie bei Patienten mit gesicherter Fabry-Diagnose (α -Galaktosidase-A-Mangel) bestimmt.
Fabrazyme is indicated for long-term enzyme replacement therapy in patients with a confirmed diagnosis of Fabry disease (α -galactosidase A deficiency).
Die Behandlung mit Fabrazyme muss von einem Arzt überwacht werden, der über Erfahrung mit der Versorgung von Patienten mit Morbus Fabry oder anderen erblichen Stoffwechselerkrankungen verfügt.
Fabrazyme treatment should be supervised by a physician experienced in the management of patients with Fabry Disease or other inherited metabolic diseases.
Die empfohlene Dosis für Fabrazyme liegt bei 1 mg/kg Körpergewicht bei Anwendung einmal alle zwei Wochen als intravenöse Infusion.
The recommended dose of Fabrazyme is 1mg/ kg body weight administered once every 2 weeks as an intravenous infusion.
Für weitere Dosierungshinweise siehe Abschnitt 6.6.
For further instructions see section 6.6.
In klinischen Studien wurden alternative Dosierungsschemata angewendet.
Alternative dosing regimens have been used in clinical studies.
In einer dieser Studien ließ sich - nach einer initialen Dosis von 1,0 mg/kg alle 2 Wochen für einen Zeitraum von 6 Monaten – bei einigen Patienten die GL-3-Clearance in bestimmten Zelltypen mit 0,3 mg/kg alle 2 Wochen möglicherweise aufrecht erhalten; die langfristige klinische Bedeutung dieser Beobachtung ist jedoch nicht geklärt (siehe Abschnitt 5.1).
In one of these studies, after an initial dose of 1.0 mg/ kg every 2 weeks for 6 months, 0.3 mg/ kg every 2 weeks may maintain clearance of GL-3 in certain cell types in some patients; however, the long term clinical relevance of these findings has not been established (see section 5.1).
Die initiale Infusionsrate sollte nicht mehr als 0,25 mg/min (15 mg/Stunde) betragen, um das potenzielle Auftreten infusionsbedingter Reaktionen zu minimieren.
The initial infusion rate should be no more than 0.25 mg/ min (15 mg/ hour) to minimise the potential occurrence of infusion-associated reactions.
Ist die Verträglichkeit bei einem Patienten gesichert, kann die Infusionsrate bei den nachfolgenden Infusionen allmählich erhöht werden.
After patient tolerance is established, the infusion rate may be increased gradually with subsequent infusions.
Für Patienten mit Niereninsuffizienz ist keine Dosisanpassung erforderlich.
No dose adjustment is necessary for patients with renal insufficiency.
Studien an Patienten mit Leberinsuffizienz wurden nicht durchgeführt.
Studies in patients with hepatic insufficiency have not been performed.
Die Verträglichkeit und Wirksamkeit von Fabrazyme bei Patienten über 65 Jahren wurde noch nicht belegt, und zurzeit kann für diese Patienten kein Dosisschema empfohlen werden.
The safety and efficacy of Fabrazyme in patients older than 65 years have not been established and no dosage regimen can presently be recommended in these patients.
2 Kinder Es wurden keine Studien bei Kindern im Alter von 0 bis 7 Jahren durchgeführt, und in dieser pädiatrischen Altergruppe kann daher zurzeit kein Dosisschema empfohlen werden, da Verträglichkeit und Wirksamkeit nicht belegt sind.
2 Paediatric patients Studies in children 0-7 years have not been performed and no dosage regimen can presently be recommended in patients in this paediatric age group as safety and efficacy have not yet been established.
Bei Kindern im Alter von 8-16 Jahren ist keine Dosisanpassung erforderlich.
No dose adjustment is necessary for children 8-16 years.
Lebensbedrohliche Überempfindlichkeit (anaphylaktische Reaktion) gegenüber dem arzneilich wirksamen Bestandteil oder einem der sonstigen Bestandteile.
Life threatening hypersensitivity (anaphylactic reaction) to the active substance or any of the excipients.
Da es sich bei der Agalsidase Beta (r-hα GAL) um ein rekombinantes Protein handelt, ist bei Patienten mit geringer oder keiner enzymatischen Restaktivität von der Entwicklung von IgG-Antikörpern auszugehen.
Since agalsidase beta (r-hα GAL) is a recombinant protein, the development of IgG antibodies is expected in patients with little or no residual enzyme activity.
Die Mehrzahl der Patienten entwickelten IgG-Antikörper gegen r-hα GAL, typischerweise innerhalb von 3 Monaten nach der ersten Infusion von Fabrazyme.
The majority of patients developed IgG antibodies to r-hα GAL, typically within 3 months of the first infusion with Fabrazyme.
Im Laufe der Zeit ergab sich bei der Mehrzahl der seropositiven Patienten in klinischen Untersuchungen entweder ein Rückgang des Titers (bezogen auf eine ≥ 4-fache Verringerung des Titers des Spitzenwertes bis zur letzten Messung) (40% der Patienten) oder eine Tolerisierung (keine nachweisbaren Antikörper, bestätigt durch 2 aufeinander folgende Radioimmunpräzipitationstests (RIP-Tests)) (14% der Patienten), oder die Patienten entwickelten ein Plateau (35% der Patienten).
Over time, the majority of seropositive patients in clinical trials demonstrated either a downward trend in titers (based on a ≥ 4-fold reduction in titer from the peak measurement to the last measurement) (40% of the patients), tolerised (no detectable antibodies confirmed by 2 consecutive radioimmunoprecipitation (RIP) assays) (14% of the patients) or demonstrated a plateau (35% of the patients).
Infusionsbedingte Reaktionen sind alle am Tag der Infusion auftretende, damit zusammenhängende Nebenwirkungen.
Patients with antibodies to r-hα GAL have a greater potential to experience infusion-associated reactions (IARs), which are defined as any related adverse event occurring on the infusion day.
Abschnitt 4.8).
These patients should be treated with caution when re-administering agalsidase beta (See section 4.8).
Der Antikörperstatus ist regelmäßig zu überwachen.
Antibody status should be regularly monitored.
In klinischen Studien trat bei siebenundsechzig Prozent (67%) der Patienten mindestens eine infusionsbedingte Reaktion auf (vgl.
In clinical trials, sixty seven percent (67%) of the patients experienced at least one infusion-associated reaction (See section 4.8).
Die Häufigkeit der infusionsbedingten Reaktionen war im Laufe der Zeit rückläufig.
The frequency of IARs decreased over time.
Patienten, bei denen während der Behandlung mit Agalsidase Beta in klinischen Studien leichte oder mittelschwere infusionsbedingte Reaktionen auftraten, haben die Therapie nach einer Verringerung der Infusionsrate (~0,15 mg/Min; 10 mg/Std.) und/oder nach Vorbehandlung mit Antihistaminika, Paracetamol, Ibuprofen und/oder Kortikosteroiden fortgesetzt.
Patients experiencing mild or moderate infusion-associated reactions when treated with agalsidase beta during clinical trials have continued therapy after a reduction in the infusion rate (~0.15 mg/ min; 10 mg/ hr) and/ or pre-treatment with antihistamines, paracetamol, ibuprofen and/ or corticosteroids.
Wie bei jedem intravenösen Proteinprodukt sind allergische Überempfindlichkeitsreaktionen möglich.
As with any intravenous protein product, allergic-type hypersensitivity reactions are possible.
Bei einer kleinen Anzahl Patienten sind Reaktionen aufgetreten, die auf Überempfindlichkeit vom Soforttyp (Typ I) schließen lassen.
A small number of patients have experienced reactions suggestive of immediate (Type I) hypersensitivity.
Bei Auftreten schwerer allergischer oder anaphylaktischer Reaktionen muss die Verabreichung von Fabrazyme sofort abgesetzt und eine entsprechende Behandlung eingeleitet werden.
If severe allergic or anaphylactic-type reactions occur, immediate discontinuation of the administration of Fabrazyme should be considered and appropriate treatment initiated.
Dabei sind die aktuellen medizinischen Standards für eine Notfallbehandlung zu beachten.
The current medical standards for emergency treatment are to be observed.
Fabrazyme wurde allen 6 Patienten, die positiv auf IgE-Antikörper getestet wurden oder bei denen der Hauttest auf Fabrazyme positiv war, im Rahmen einer klinischen Studie vorsichtig erneut verabreicht.
With careful rechallenge Fabrazyme has been re-administered to all 6 patients who tested positive for IgE antibodies or had a positive skin test to Fabrazyme in a clinical trial.
In dieser Studie erfolgte die erste Rechallenge-Verabreichung in einer niedrigen Dosis und mit einer niedrigen Infusionsrate (1/2 der therapeutischen Dosis bei 1/25 der anfänglichen empfohlenen Standardrate).
In this trial, the initial rechallenge administration was at a low dose and a lower infusion rate (1/ 2 the therapeutic dose at 1/ 25 the initial standard recommended rate).
Wenn ein Patient die Infusion toleriert, kann die Dosis erhöht werden, um die therapeutische Dosis von 1 mg/kg zu erreichen, und die Infusionsrate kann durch langsame Titration nach oben, je nach Verträglichkeit, erhöht werden.
Once a patient tolerates the infusion, the dose may be increased to reach the therapeutic dose of 1 mg/ kg and the infusion rate may be increased by slowly titrating upwards, as tolerated.
Die Wirkung der Behandlung mit Fabrazyme auf die Nierenfunktion kann bei Patienten mit fortgeschrittener Nierenschädigung eingeschränkt sein.
The effect of Fabrazyme treatment on the kidneys may be limited in patients with advanced renal disease.
Es wurden keine Studien zur Beurteilung der möglichen Wirkungen von Fabrazyme auf die Fertilität durchgeführt.
Studies have not been conducted to assess the potential effects of Fabrazyme on impairment of fertility.
Es wurden keine Stoffwechselstudien in vitro durchgeführt.
No interaction studies and no in vitro metabolism studies have been performed.
Aufgrund seiner Verstoffwechselung sind für Agalsidase Beta Cytochrom P450 vermittelte Wechselwirkungen mit anderen Arzneimitteln unwahrscheinlich.
Based on its metabolism, agalsidase beta is an unlikely candidate for cytochrome P450 mediated drug-drug interactions.
Da theoretisch das Risiko einer Hemmung der intrazellulären α -Galaktosidase-Aktivität besteht, sollte Fabrazyme nicht zusammen mit Chloroquin, Amiodaron, Benoquin oder Gentamicin verabreicht werden.
Fabrazyme should not be administered with chloroquine, amiodarone, benoquin or gentamycin due to a theoretical risk of inhibition of intra-cellular α -galactosidase activity.
Es liegen keine hinreichenden Daten für die Verwendung von Agalsidase Beta bei Schwangeren vor.
There are no adequate data from the use of agalsidase beta in pregnant women.
Tierexperimentelle Studien weisen keine direkten oder indirekten schädlichen Auswirkungen in Hinsicht auf die embryonale/fetale Entwicklung nach (siehe Abschnitt 5.3).
Animal studies do not indicate direct or indirect harmful effects with respect to embryonal/ foetal development (See section 5.3).
Fabrazyme darf nicht während der Schwangerschaft verwendet werden, es sei denn, dies ist eindeutig erforderlich.
Fabrazyme should not be used during pregnancy unless clearly necessary.
Agalsidase Beta könnte in die Muttermilch übergehen.
Agalsidase beta may be excreted in milk.
Da es keine Daten über die Wirkungen auf Neugeborene gibt, die über die Muttermilch Agalsidase Beta aufnehmen, wird empfohlen, während der Anwendung von Fabrazyme nicht zu stillen.
Because there are no data available on effects in neonates exposed to agalsidase beta via breast milk, it is recommended to stop breast-feeding when Fabrazyme is used.
Es wurden keine Studien zu den Auswirkungen von Fabrazyme auf die Verkehrstüchtigkeit und die Fähigkeit zum Bedienen von Maschinen durchgeführt.
No studies on the ability to drive and use machines have been performed with Fabrazyme.
Unerwünschte Arzneimittelwirkungen (UAW), die im Zusammenhang mit Fabrazyme aus klinischen Studien bei insgesamt 168 Patienten (154 Männer und 14 Frauen) berichtet wurden, die mit mindestens einer Infusion bis zu maximal 5 Jahre lang mit Fabrazyme mit einer Dosis von 1 mg/kg behandelt wurden, sind in der folgenden Tabelle nach Organsystemklasse und Häufigkeit (sehr häufig ≥ 1/10, häufig ≥ 1/100 bis 1/10 und gelegentlich ≥ 1/1000 bis < 1/100) aufgeführt.
Adverse drug reactions (ADRs) reported from clinical trials to be related to Fabrazyme administered at a dose of 1mg/ kg in a total of 168 patients (154 males and 14 females) treated with Fabrazyme for a minimum of one infusion up to a maximum of 5 years are listed by System Organ Class and frequency (very common ≥ 1/ 10; common ≥ 1/ 100 to < 1/ 10 and uncommon ≥ 1/ 1000 to < 1/ 100) in the table below.
Das Auftreten einer UAW bei einem einzigen Patienten ist angesichts der relativ kleinen Zahl der behandelten Patienten als gelegentlich definiert.
The occurrence of an ADR in a single patient is defined as uncommon in light of the relatively small number of patients treated.
Die ausschließlich im Verlauf des Post-Marketing-Zeitraums berichteten UAW werden ebenso in der unten stehenden Tabelle in einer als „ Häufigkeit unbekannt” eingestuften Kategorie aufgeführt.
ADRs only reported during the Post Marketing period are also included in the table below at a frequency category of “ unknown”.
Die UAW waren in der Regel leicht bis mittelschwer ausgeprägt.
ADRs were mostly mild to moderate in severity:
4 Inzidenz unerwünschter Arzneimittelwirkungen bei Behandlung mit Fabrazyme
Incidence of Related Adverse Events with Fabrazyme Treatment
System der Organklassen
System Organ
Häufigkeit unbekannt
Frequency
Infektionen und Infestation Erkrankungen
Class Infections and infestations
Nasopharyngitis
nasopharyngitis
des Immun- systems
Immune system disorders
Anaphylaktoide Reaktion
anaphylactoid reaction
Erkrankungen des Nerven- systems
Nervous system disorders
Kopfschmer- zen, Parästhesie
Headache, paraesthesia
Schwindelgefühl, Somnolenz, Hypoästhesie, brennendes Gefühl, Lethargie, Synkope
dizziness, somnolence, hypoaesthesia, burning sensation, lethargy, syncope
Hyperästhesie, Tremor
hyperaesthesia, tremor
Augenerkran- kungen
Eye disorders
Verstärkte Tränenbildung
lacrimation increased
Augenpruritus, okulare Hyperämie
eye pruritus, ocular hyperaemia
Tinnitus, Vertigo
tinnitus, vertigo
Aurikularschwellung, Ohrenschmerzen
auricular swelling, ear pain
Herzerkran- kungen
Cardiac Disorders
Tachykardie, Herzklopfen, Bradykardie
tachycardia, palpitations, bradycardia
Sinus-Bradykardie
sinus bradycardia
Rötung des Gesichts, Hypertonie, Blässe, Hypotonie, Hitzewallungen
flushing, hypertension, pallor, hypotension, hot flush
Peripheres Kälte- gefühl
peripheral coldness
Dyspnoe, verstopfte Nase, Engegefühl im Hals, pfeifender Husten, verstärkte Dyspnoe
dyspnoea, nasal congestion, throat tightness, wheezing, cough, dyspnoea exacerbated
Bronchospasmus, Pharyngolaryngeal- schmerzen, Rhinorrhoe, Tachypnoe, Verengung der oberen Atemwege
bronchospasm, pharyngolaryngeal pain, rhinnorhoea, tachypnoea, upper respiratory tract congestion
Erkrankungen des Gastrointesti- naltrakts
Gastrointestinal Disorders
Übelkeit, Erbrechen
nausea, vomiting
Bauchschmerzen, Schmerzen im oberen Bauchraum, Bauchbeschwerden, Magenbeschwer-den, orale Hypoästhesie, Durchfall
abdominal pain, abdominal pain upper, abdominal discomfort, stomach discomfort, hypoaesthesia oral, diarrhoea
Dyspepsie, Dysphagie
dyspepsia, dysphagia
Erkrankungen der Haut und des Unterhautge- webes
Skin and subcutaneous tissue disorders
Pruritus, Nessel- sucht, Ausschlag, Erythem, genera- lisierter Pruritus, angioneurotisches Ödem, Gesichts- schwellung, makulo- papulärer Ausschlag
pruritus, urticaria, rash, erythema, pruritus generalized, angioneurotic oedema, swelling face, rash maculo- papular
Levido reticularis, erythematöser Ausschlag, pruritischer Ausschlag, Pigmentierungs- störung der Haut, Hautbeschwerden
livedo reticularis, rash erythematous, rash pruritic, skin discolouration, skin discomfort
Leukozyto- klastische Vas- kulitis
leukocytoclastic vasculitis
Skelettmusku- latur, Bindegewebs- und Knochener- krankungen
Musculoskeletal and connective tissue disorders
Gliederschmerzen, Muskelschmerzen, Rückenschmerzen, Muskelspasmen, Arthralgie, Muskel- anspannungen, Skelettmuskel- steifheit
pain in extremity, myalgia, back pain, muscle spasms, arthralgia, muscle tightness, musculoskeletal stiffness
Skelettmuskel- schmerzen
musculoskeletal pain
Allgemeine Erkrankungen und Beschwerden am Verabrei- chungsort
General disorders and
Schüttel-frost, Fieber, Kältegefühl
chills, pyrexia,
Müdigkeit, Brustbe- schwerden, Hitzege- fühl, Ödem der Gliedmaßen, Schmerzen, Asthenie, Brust-schmerzen, Gesichtsödem, Hyperthermie
fatigue, chest discomfort, feeling
Hitze- und Kältege- fühl, grippeähnliche Erkrankungen, Schmerzen am Verabreichungsort, Reaktionen am Verabreichungsort, Thrombose am Verabreichungsort, Unwohlsein, Ödem
feeling hot and cold, influenza-like
Zum Zwecke dieser Tabelle ist ≥ 1% definiert als Ereignisse, die bei 2 oder mehreren Patienten auftreten.
For the purpose of this table, ≥ 1% is defined as events occurring in 2 or more patients.
Die Terminologie der unerwünschten Ereignisse basiert auf dem Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA)
AE terminology is based upon the Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA)
Infusionsbedingte Reaktionen bestanden meist aus Fieber und Schüttelfrost.
Infusion associated reactions consisted most often of fever and chills.
Weitere Symptome umfassten leichte oder mittelschwere Dyspnoe, Engegefühl im Hals, Beschwerden in der Brustgegend, Gesichtsrötung, Juckreiz, Nesselsucht, Gesichtsödem, angioneurotisches Ödem, Rhinitis, Bronchospasmus, Tachypnoe, pfeifendes Atmen, erhöhter Blutdruck, niedriger Blutdruck, Tachykardie, Herzklopfen, Bauchschmerzen, Übelkeit, Erbrechen, infusionsbedingte Schmerzen einschließlich Gliederschmerzen, Muskelschmerzen und Kopfschmerzen.
Additional symptoms included mild or moderate dyspnoea, throat tightness, chest discomfort, flushing, pruritus, urticaria, face oedema, angioneurotic oedema, rhinitis, bronchospasm, tachypnoea, wheezing, hypertension, hypotension, tachycardia, palpitations, abdominal pain, nausea, vomiting, infusion-related pain including pain at the extremities, myalgia, and headache.
Die infusionsbedingten Reaktionen konnten durch eine Reduktion der Infusionsrate und die Verabreichung von nicht-steroidalen Antiphlogistika, Antihistaminika und/oder Kortikosteroiden behandelt werden.
The infusion-associated reactions were managed by a reduction in the infusion rate together with the administration of non-steroidal anti-inflammatory medicinal products, antihistamines and/ or corticosteroids.
Siebenundsechzig Prozent (67%) der Patienten entwickelten mindestens eine infusionsbedingte Reaktion.
Sixty seven percent (67%) of the patients experienced at least one infusion-associated reaction.
Die Häufigkeit dieser Reaktionen war mit der Zeit rückläufig.
The frequency of these reactions decreased over time.
Die Mehrheit dieser Reaktionen kann auf die Bildung von IgG-Antikörpern und/oder Komplementaktivierung zurückgeführt werden.
The majority of these reactions can be
Bei einer begrenzten Patientenzahl wurden IgE- Antikörper nachgewiesen (vgl.
5 attributed to the formation of IgG antibodies and/ or complement activation.
Abschnitt 4.4).
In a limited number of patients IgE antibodies were demonstrated (see Section 4.4).
Kinder Eingeschränkte Daten lassen den Schluss zu, dass das Verträglichkeitsprofil einer Behandlung mit Fabrazyme bei pädiatrischen Patienten (im Alter über 7 Jahre) sich nicht von dem bei Erwachsenen beobachteten unterscheidet.
Paediatric patients Limited information suggests that the safety profile of Fabrazyme treatment in paediatric patients (above the age of 7) is not different with that seen in adults.
In klinischen Studien wurden Dosen von bis zu 3 mg/kg Körpergewicht verabreicht.
In clinical trials doses up to 3mg/ kg body weight were used.
Therapeutika für Verdauungstrakt und Stoffwechsel – Enzyme.
Alimentary tract and metabolism products – enzymes.
A16AB04 Agalsidase Beta.
A16AB04 agalsidase beta.
Morbus Fabry ist eine erblich bedingte, heterogene und multisystemische progressive Erkrankung, die sowohl bei Männern als auch bei Frauen auftreten kann.
Fabry disease is an inherited heterogeneous and multisystemic progressive disease, that affects both males and females.
Sie ist gekennzeichnet durch ein Defizit an α -Galaktosidase.
It is characterised by the deficiency of α -galactosidase.
Letztendlich führt sie zu lebensbedrohlichen klinischen Verschlechterungen durch renale, kardiale und zerebrovaskuläre Komplikationen.
Reduced or absent α - galactosidase activity results in the accumulation of GL-3 in the lysosomes of many cell types including the endothelial and parenchymal cells, ultimately leading to life-threatening clinical deteriorations as a result of renal, cardiac and cerebrovascular complications.
Mit Hilfe der Enzymersatztherapie soll die enzymatische Aktivität wieder auf ein solches Maß hergestellt werden, dass das akkumulierte Substrat abgebaut wird; damit soll die progressive Abnahme der Funktion dieser Organe vor Eintritt einer irreversiblen Schädigung verhindert, stabilisiert oder umgekehrt werden.
The rationale for enzyme replacement therapy is to restore a level of enzymatic activity sufficient to clear the accumulating substrate in the organ tissues; thereby, preventing, stabilizing or reversing the progressive decline in function of these organs before irreversible damage has occurred.
6 Nach intravenöser Infusion wird Agalsidase Beta schnell aus dem Kreislauf eliminiert und vom Gefäßendothel und den Parenchymzellen in die Lysosomen aufgenommen, vermutlich durch Mannose-6-Phosphat, Mannose und Asialoglykoprotein-Rezeptoren.
After intravenous infusion, agalsidase beta is rapidly removed from the circulation and taken up by vascular endothelial and parenchymal cells into lysosomes, likely through the mannose-6 phosphate, mannose and asialoglycoprotein receptors.
Die Wirksamkeit und Sicherheit von Fabrazyme wurde in einer Studie mit Kindern, in einer Dosisfindungsstudie, in zwei placebokontrollierten Doppelblindstudien und in einer offenen Verlängerungsstudie an männlichen und weiblichen Patienten untersucht.
Efficacy and safety of Fabrazyme was evaluated in one study with children, one dose-finding study, two double-blind placebo-controlled studies, and one open-label extension study in both male and female patients.
In der Dosisfindungsstudie wurden die Auswirkungen der Gabe von 0,3, 1,0 und 3,0 mg/kg einmal alle 2 Wochen und von 1,0 und 3,0 mg/kg einmal alle 2 Tage beurteilt.
In the dose finding study, the effects of 0.3, 1.0 and 3.0 mg/ kg once every 2 weeks and 1.0 and 3.0 mg/ kg once every 2 days were evaluated.
Unter der Therapie mit allen geprüften Dosen wurde eine Verringerung von GL-3 in Nieren, Herz, Haut und Plasma beobachtet.
A reduction in GL-3 was observed in kidney, heart, skin and plasma at all doses.
Aus dem Plasma wurde GL-3 in dosisabhängiger Weise entfernt, aber bei einer Dosis von 0,3 mg/kg war die Clearance weniger konsistent.
Plasma GL-3 was cleared in a dose dependent manner, but was less consistent at the dose of 0.3 mg/ kg.
Darüber hinaus waren auch die infusionsbedingten Reaktionen dosisabhängig.
In addition, infusion-associated reactions were dose dependent.
In der ersten placebokontrollierten klinischen Studie mit Fabrazyme wurde nach 20 Behandlungswochen GL-3 effektiv aus dem vaskulären Endothel der Nieren entfernt.
In the first placebo-controlled clinical trial, Fabrazyme was effective in clearing GL-3 from the vascular endothelium of the kidney after 20 weeks of treatment.
Diese GL-3- Clearance wurde bei 69% (20/29) der mit Fabrazyme behandelten Patienten erreicht, jedoch bei keinem der Placebo-Patienten (p < 0,001).
This clearance was achieved in 69% (20/ 29) of the Fabrazyme treated patients, but in none of the placebo patients (p < 0.001).
Das Resultat wurde weiter gestützt durch eine im Vergleich zu Placebo (p < 0,001) statistisch signifikante Abnahme der GL-3-Einschlüsse sowohl bei kombinierter Auswertung von Nieren, Herz und Haut als auch bei Auswertung der einzelnen Organbefunde von Patienten, die mit Agalsidase Beta behandelt wurden.
This finding was further supported by a statistically significant decrease in GL-3 inclusions in kidney, heart and skin combined and in the individual organs in patients treated with agalsidase beta compared to placebo patients (p < 0.001).
In der offenen Verlängerung dieser Studie ergab sich eine anhaltende Clearance von GL-3 aus dem vaskulären Nierenendothel bei Behandlung mit Agalsidase Beta.
Sustained clearance of GL-3 from kidney vascular endothelium upon agalsidase beta treatment was demonstrated further in the open label extension of this trial.
Dies war der Fall bei 47 der 49 Patienten (96%), über die nach 6 Monaten Daten vorlagen, sowie bei 8 der 8 Patienten (100%), über die am Ende der Studie (Behandlungsdauer insgesamt bis zu 5 Jahr) Daten vorlagen.
This was achieved in 47 of the 49 patients (96%) with available information at month 6, and in 8 of the 8 patients (100%) with available information at the end of the study (up to a total of 5 years of treatment).
Eine GL-3-Clearance wurde auch in mehreren anderen Zelltypen der Niere erreicht.
Clearance of GL-3 was also achieved in several other cell types from the kidney.
Der GL-3-Plasmaspiegel normalisierte sich während der Behandlung schnell und blieb im Lauf der 5 Jahre normal.
Plasma GL-3 levels rapidly normalised with treatment and remained normal through 5 years.
Die Nierenfunktion, gemessen anhand der glomerulären Filtrationsrate und anhand des Serumkreatininspiegels sowie Proteinurie, blieb bei der Mehrzahl der Patienten stabil.
Renal function, as measured by glomerular filtration rate and serum creatinine, as well as proteinuria, remained stable in the majority of the patients.
Die Wirkung der Behandlung von Fabrazyme auf die Nierenfunktion war bei manchen Patienten mit fortgeschrittener Nierenerkrankung allerdings begrenzt.
However, the effect of Fabrazyme treatment on the kidney function was limited in some patients with advanced renal disease.
Obgleich keine spezifische Studie zur Untersuchung der Wirkung auf die neurologischen Anzeichen und Symptome durchgeführt worden ist, weisen die Ergebnisse außerdem darauf hin, dass sich die Schmerzbelastung der Patienten bei einer Enzymsubstitutionstherapie verringert und die Lebensqualität erhöht.
6 Although no specific study has been conducted to assess the effect on the neurological signs and symptoms, the results also indicate that patients may achieve reduced pain and enhanced quality of life upon enzyme replacement therapy.
In einer weiteren placebokontrollierten Doppelblindstudie an 82 Patienten sollte festgestellt werden, ob Fabrazyme die Rate für das Auftreten von renalen, kardialen oder zerebrovaskulären Ereignisse oder Tod verringern würde.
Another double-blind, placebo-controlled study of 82 patients was performed to determine whether Fabrazyme would reduce the rate of occurrence of renal, cardiac, or cerebrovascular disease or death.