qanastek/EMEA-V3 huggingface dataset:
Die häufigsten Nebenwirkungen von Orfadin ergeben sich aus den hohen Tyrosinkonzentrationen, die bei Patienten entstehen, die nicht die richtigen Lebensmittel zu sich nehmen, sowie in seltenen Fällen aus dem Rückgang der Anzahl der Blutplättchen und der weißen Blutkörperchen.
The most common side effects of Orfadin are the result of high tyrosine levels caused by patients not eating the right foods as well as rare cases of a decrease in platelet and white blood cell counts.
Die vollständige Beschreibung der im Zusammenhang mit Orfadin berichteten Nebenwirkungen ist der Packungsbeilage zu entnehmen.
For the full description of the side effects reported with Orfadin, please see the package leaflet.
Orfadin darf bei Personen, die möglicherweise überempfindlich (allergisch) gegen Nitisinon oder einen der sonstigen Bestandteile sind, nicht angewendet werden.
Orfadin should not be used in people who may be hypersensitive (allergic) to nitisinone or any of the other ingredients.
Warum wurde Orfadin zugelassen?
Why has Orfadin been approved?
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) gelangte zu dem Schluss, dass Orfadin offensichtlich eine wirksame Behandlung von HT-1 darstellt, insbesondere wenn mit der Behandlung früh begonnen wird, d. h. bevor die Leber des Patienten zu sehr geschädigt ist, und dass Orfadin bei den Patienten bessere als die in der Literatur mit einer Diät allein belegten Ergebnisse erzielt.
The Committee for Medicinal products for Human Use (CHMP) decided that Orfadin seems to be an effective treatment of HT-1, particularly if started early before the patient ’ s liver is too damaged, and it provides a better outcome for patients than that reported in literature with diet alone.
Der CHMP entschied, dass die Vorteile von Orfadin gegenüber den Risiken überwiegen, und empfahl die Erteilung der Genehmigung für das Inverkehrbringen von Orfadin.
The CHMP decided that Orfadin’ s benefits are greater than its risks and recommended that Orfadin be given marketing authorisation.
Orfadin wurde unter „ außergewöhnlichen Umständen“ genehmigt, da es aufgrund der Seltenheit der Erkrankung bisher nicht möglich war, vollständige Informationen über das Arzneimittel zu erlangen.
Orfadin has been authorised under "Exceptional Circumstances", because, as the disease is rare, it has not been possible to obtain complete information on the medicine.
Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMEA) prüft jedes Jahr sämtliche neuen verfügbaren Informationen und wird diese Zusammenfassung erforderlichenfalls aktualisieren.
Every year, the European Medicines Agency (EMEA) reviews any new information which may have become available and updates this summary as necessary.
Welche Informationen werden für Orfadin noch erwartet?
What information is still awaited for Orfadin?
Das Unternehmen, das Orfadin herstellt, hat ein Programm zur Beobachtung des Arzneimittels nach der Zulassung (Post-Marketing Surveillance Programme) aufgestellt, um die Anwendung und die Sicherheit des Arzneimittels in Bezug auf die Behandlung von HT-1 zu überwachen.
The company that makes Orfadin has established a post-marketing surveillance program to monitor the use and safety of the medicine in the treatment of HT-1.
Weitere Informationen über Orfadin:
Other information about Orfadin:
Februar 2005 erteilte die Europäische Kommission dem Unternehmen Swedish Orphan International AB eine Genehmigung für das Inverkehrbringen von Orfadin in der gesamten Europäischen Union.
The European Commission granted a marketing authorisation valid throughout the European Union for Orfadin to Swedish Orphan International AB on 21 February 2005.
Den Registereintrag über die Ausweisung von Orfadin als Arzneimittel für seltene Leiden finden Sie hier.
The record of Orfadin’ s designation as an Orphan medicine is available here.
Den vollständigen Wortlaut des EPAR für Orfadin finden Sie hier.
The full EPAR for Orfadin can be found here.
08-2006
This summary was last updated in 8-2006.
PhantasiebezeichnungStärke
Invented name
EU/1/04/303/001 EU/1/04/303/002 EU/1/04/303/003
EU/ 1/ 04/ 303/ 001 EU/ 1/ 04/ 303/ 002 EU/ 1/ 04/ 303/ 003
Orfadin 2 mg Orfadin 5 mg Orfadin 10 mg
2 mg 5 mg 10 mg
Hartkapsel Hartkapsel Hartkapsel
Hard capsule Hard capsule Hard capsule
Flasche (HDPE) Flasche (HDPE) Flasche (HDPE)
Bottle (HDPE) Bottle (HDPE) Bottle (HDPE)
60 Kapseln 60 Kapseln 60 Kapseln
60 Capsules 60 Capsules 60 Capsules
Orfadin 2 mg Hartkapseln.
Orfadin 2 mg hard capsules.
Jede Kapsel enthält 2 mg Nitisinon.
Each capsule contains 2 mg nitisinone.
Weiße opake Kapseln mit der Kennzeichnung „ NTBC 2mg“ auf einer Seite der Kapsel.
White, opaque capsules marked “ NTBC 2mg” on one side of the capsule.
Behandlung von Patienten mit der bestätigten Diagnose angeborene Tyrosinämie Typ 1 (HT-1) in Kombination mit eingeschränkter Aufnahme von Tyrosin und Phenylalanin in der Nahrung.
Treatment of patients with confirmed diagnosis of hereditary tyrosinemia type 1 (HT-1) in combination with dietary restriction of tyrosine and phenylalanine.
Die Nitisinonbehandlung sollte von einem Arzt eingeleitet und überwacht werden, der über Erfahrungen in der Behandlung von HT-1-Patienten verfügt.
Nitisinone treatment should be initiated and supervised by a physician experienced in the treatment of HT-1 patients.
Die Behandlung aller Genotypen der Erkrankung sollten möglichst frühzeitig eingeleitet werden, um das Gesamtüberleben zu verlängern und Komplikationen wie Leberversagen, Leberkarzinom und Nierenerkrankungen zu verhindern.
Treatment of all genotypes of the disease should be initiated as early as possible to increase overall survival and avoid complications such as liver failure, liver cancer and renal disease.
Unterstützend zur Nitisinonbehandlung ist eine an Phenylalanin und Tyrosin arme Ernährung erforderlich; diese ist mittels Überwachung der Plasma-Aminosäuren einzuhalten (siehe unter Abschnitt 4.4 und 4.8).
Adjunct to the nitisinone treatment, a diet deficient in phenylalanine and tyrosine is required and should be followed by monitoring of plasma amino acids (see sections 4.4 and 4.8).
Die Nitisinondosis sollte individuell angepasst werden.
The dose of nitisinone should be adjusted individually.
Die empfohlene Initialdosis beträgt 1 mg/kg Körpergewicht/Tag in 2 verteilten oralen Dosen.
The recommended initial dose is 1 mg/ kg body weight/ day divided in 2 doses administered orally.
Die Kapsel kann geöffnet und der Inhalt vor der Einnahme in einer geringen Menge Wasser oder Diätflüssigkeit suspendiert werden.
The capsule may be opened and the content suspended in a small amount of water or formula diet immediately before intake.
Dosiseinstellung Während der regelmäßigen Überwachung ist eine Beobachtung des Succinylacetonspiegels im Urin, der Leberfunktionsprüfungswerte und der Alpha-Fetoprotein-Spiegel erforderlich (siehe unter Abschnitt 4.4).
Dose adjustment During regular monitoring, it is appropriate to follow urine succinylacetone, liver function test values and alpha-fetoprotein levels (see section 4.4).
Ist ein Monat nach Einsetzen der Nitisinonbehandlung noch immer Succinylaceton im Urin nachweisbar, sollte die Nitisinondosis auf 1,5 mg/kg Körpergewicht/Tag in 2 verteilten Dosen erhöht werden.
If urine succinylacetone is still detectable one month after the start of nitisinone treatment, the nitisinone dose should be increased to 1.5 mg/ kg body weight/ day divided in 2 doses.
Eine Dosis von 2 mg/kg Körpergewicht/Tag kann erforderlich sein, wenn die Auswertung aller biochemischer Parameter dies nahelegt.
A dose of 2 mg/ kg body weight/ day may be needed based on the evaluation of all biochemical parameters.
Diese Dosis sollte als Maximaldosis für alle Patienten betrachtet werden.
This dose should be considered as a maximal dose for all patients.
Bei zufriedenstellendem biochemischen Ansprechen sollte die Dosis nur bei einer Zunahme des Körpergewichts angepasst werden.
If the biochemical response is satisfactory, the dose should be adjusted only according to body weight gain.
Allerdings kann es zusätzlich zu den oben genannten Tests während der Einleitung der Therapie oder bei Eintreten einer Verschlechterung erforderlich sein, alle verfügbaren biochemischen Parameter engmaschig zu überwachen (d. h.
However, in addition to the tests above, during the initiation of therapy or if there is a deterioration, it may be necessary to follow more closely all available biochemical parameters (i. e. plasma succinylacetone, urine 5-aminolevulinate (ALA) and erythrocyte porphobilinogen (PBG)-synthase activity).
Succinylaceton-Plasmaspiegel, 5-Aminolaevulinat-(ALA)- Urinspiegel und Erythrozytenporphobilinogen-(PBG)-Synthaseaktivität).
Hypersensitivity to the active substance or to any of the excipients.
2 4.3 Gegenanzeigen
2 Mothers receiving nitisinone should not breast-feed (see sections 4.6 and 5.3).
Ernährungseinschränkungen im Hinblick auf Sehstörungen Es wird empfohlen, vor Beginn der Nitisinonbehandlung eine Spaltlampen-Augenuntersuchung durchzuführen.
Dietary restriction in relation to visual disorders It is recommended that a slit-lamp examination of the eyes is performed before initiation of nitisinone treatment.
Patienten, die während der Nitisinonbehandlung Sehstörungen aufweisen, müssen unverzüglich von einem Augenarzt untersucht werden.
A patient displaying visual disorders during treatment with nitisinone should without delay be examined by an ophthalmologist.
Es sollte festgestellt werden, ob der Patient seine Diätvorschrift befolgt, und die Tyrosinplasmakonzentration muss ermittelt werden.
It should be established that the patient is adhering to his dietary regimen and the plasma tyrosine concentration should be measured.
Liegt die Tyrosinplasmakonzentration über 500 µmol/l, muss die Tyrosin- und Phenylalaninaufnahme mit der Ernährung noch weiter eingeschränkt werden.
A more restricted tyrosine and phenylalanine diet should be implemented in case the plasma tyrosine level is above 500 micromol/ l.
Es wird nicht empfohlen, die Tyrosinplasmakonzentration durch eine Verringerung der Nitisinondosis oder ein Absetzen von Nitisinon zu verringern, da die Stoffwechselstörung zur Verschlechterung des klinischen Zustands des Patienten führen könnte.
It is not recommended to lower the plasma tyrosine concentration by reduction or discontinuation of nitisinone, since the metabolic defect may result in deterioration of the patient’ s clinical condition.
Überwachung der Leberfunktion Die Leberfunktion muss regelmäßig mittels Leberfunktionsprüfungen und Leberabbildungsverfahren überwacht werden.
Liver monitoring The liver function should be monitored regularly by liver function tests and liver imaging.
Außerdem wird eine Überwachung des Alpha-Fetoprotein-Serumspiegels empfohlen.
It is recommended also to monitor serum alpha-fetoprotein concentration.
Ein Anstieg der Alpha-Fetoprotein-Serumkonzentration könnte ein Hinweis auf eine unangemessene Behandlung sein.
Increase in serum alpha- fetoprotein concentration may be a sign of inadequate treatment.
Patienten mit ansteigendem Alpha-Fetoprotein oder Hinweisen auf Leberknötchen müssen stets im Hinblick auf eine maligne Lebererkrankung untersucht werden.
Patients with increasing alpha- fetoprotein or signs of nodules in the liver should always be evaluated for hepatic malignancy.
Überwachung der Thrombozyten und Leukozyten Eine regelmäßige Überwachung der Thrombozyten und Leukozyten wird empfohlen, da es während der klinischen Untersuchung in einigen Fällen zu reversibler Thrombozytopenie und Leukopenie kam.
Platelet and white blood cell (WBC) monitoring It is recommended that platelet and white cell counts are monitored regularly, as a few cases of reversible trombocytopenia and leucopenia were observed during clinical evaluation.
Die Überwachung der Therapie sollte alle 6 Monate erfolgen; bei Auftreten unerwünschter Ereignisse werden kürzere Abstände empfohlen.
Monitoring visits should be performed every 6 months; shorter intervals between visits are recommended in case of adverse events.
Es wurden keine formalen Wechselwirkungsstudien mit anderen Arzneimitteln durchgeführt.
No formal interaction studies with other medicinal products have been conducted.
Da Nitisinon in vitro durch CYP 3A4 metabolisiert wird, kann eine Dosisanpassung erforderlich sein, wenn Nitisinon gleichzeitig mit Inhibitoren oder Induktoren dieses Enzyms angewendet wird.
Nitisinone is metabolised in vitro by CYP 3A4 and dose-adjustment may therefore be needed when nitisinone is co-administered with inhibitors or inducers of this enzyme.
Auf der Grundlage von In-vitro-Studien ist nicht zu erwarten, dass Nitisinon den durch CYP 1A2, 2C9, 2C19, 2D6, 2E1 oder 3A4 vermittelten Metabolismus hemmt.
Based on in vitro studies, nitisinone is not expected to inhibit CYP 1A2, 2C9, 2C19, 2D6, 2E1 or 3A4- mediated metabolism.
Es wurden keine formalen Studien zu Ernährungswechselwirkungen durchgeführt.
No formal food interactions studies have been performed.
Nitisinon wurde allerdings während der Gewinnung der Wirksamkeits- und Undedenklichkeitsdaten mit Mahlzeiten verabreicht.
However, nitisinone has been co- administered with food during the generation of efficacy and safety data.
Daher wird empfohlen, dass bei Einleitung der Nitisinonbehandlung zusammen mit einer Mahlzeit diese Praxis auch routinemäßig weiterzuführen.
Therefore, it is recommended that if nitisinone treatment is initiated with food, this should be maintained on a routine basis.
Schwangerschaft Es liegen keine hinreichenden Daten für die Verwendung von Nitisinon bei Schwangeren vor.
Pregnancy There are no adequate data from the use of nitisinone in pregnant women.
Tierexperimentelle Studien haben eine Reproduktionstoxizität gezeigt (siehe unter Abschnitt 5.3).
Studies in animals have shown reproductive toxicity (see section 5.3).
Nitisinon darf nicht während der Schwangerschaft verwendet werden, es sei denn, dies ist eindeutig erforderlich.
Nitisinone should not be used during pregnancy unless clearly necessary.
3 Stillzeit Es ist bisher nicht bekannt, ob Nitisinon in die Muttermilch ausgeschieden wird.
Lactation It is not known whether nitisinone is excreted in human breast milk.
In Tierstudien wurden schädliche postnatale Effekte durch die Exposition mit Nitisinon über die Muttermilch induziert.
Animal studies have shown adverse postnatal effects via exposure of nitisinone in milk.
Daher sollten Mütter während der Behandlung mit Nitisinon nicht stillen, da ein Risiko für den gestillten Säugling nicht auszuschließen ist (siehe unter Abschnitt 4.3 und 5.3).
Therefore, mothers receiving nitisinone should not breast-feed, since a risk to the suckling child cannot be excluded (see sections 4.3 and 5.3).
Die als zumindest möglicherweise in Zusammenhang mit der Behandlung stehend betrachteten Nebenwirkungen sind nachstehend aufgeführt, geordnet nach Körperorganklasse und absoluter Häufigkeit.
The adverse reactions considered at least possibly related to treatment are listed below, by body system organ class, and absolute frequency.
Die Häufigkeit ist definiert als häufig (≥ 1%, < 10%) oder selten (≥ 0,1%, < 1%).
Frequencies are defined as common (≥ 1/ 100, < 1/ 10) or uncommon (≥ 1/ 1,000, < 1/ 100).
Leukozytose
Blood and lymphatic system disorders Common: thrombocytopenia, leucopenia, granulocytopenia Uncommon: leukocytosis
Blepharitis
Eye disorders Common: conjunctivitis, corneal opacity, keratitis, photophobia, eye pain Uncommon: blepharitis
Dermatitis exfoliativa, erythematöser Ausschlag, Pruritus
Skin and subcutaneous tissue disorders Uncommon: exfoliative dermatitis, erythematous rash, pruritus
Die Nitisinonbehandlung geht mit erhöhten Tyrosinkonzentrationen einher.
Nitisinone treatment is associated with elevated tyrosine levels.
Erhöhte Tyrosinkonzentrationen wurden mit Hornhauttrübungen und Hyperkeratoseläsionen in Verbindung gebracht.
Elevated levels of tyrosine have been associated with corneal opacities and hyperkeratotic lesions.
Eine eingeschränkte Aufnahme von Tyrosin und Phenylalanin mit der Ernährung sollte die mit dieser Art von Tyrosinämie assoziierten Nebenwirkungen beschränken (siehe unter Abschnitt 4.4).
Restriction of tyrosine and phenylalanine in the diet should limit the toxicity associated with this type of tyrosinemia (see section 4.4).
Die unbeabsichtigte Einnahme von Nitisinon durch Personen mit normaler Ernährung (ohne Einschränkung der Aufnahme von Tyrosin und Phenylalanin) führt zu erhöhten Tyrosinkonzentrationen.
Accidental ingestion of nitisinone by individuals eating normal diets not restricted in tyrosine and phenylalanine will result in elevated tyrosine levels.
Erhöhte Tyrosinkonzentrationen sind mit Nebenwirkungen auf Augen, Haut und das Nervensystem assoziiert.
Elevated tyrosine levels have been associated with toxicity to eyes, skin, and the nervous system.
Eine Einschränkung von Tyrosin und Phenylalanin in der Ernährung sollte die mit dieser Art von Tyrosinämie assoziierten Nebenwirkungen begrenzen.
Restriction of tyrosine and phenylalanine in the diet should limit toxicity associated with this type of tyrosinemia.
Es stehen keine Informationen zur spezifischen Behandlung einer Überdosierung zur Verfügung.
No information about specific treatment of overdose is available.
Andere Ernährungs- und Stoffwechselprodukte.
Other alimentary and metabolism products.
A16A X04
A16A X04.
Der biochemische Defekt bei angeborener Tyrosinämie Typ 1 (HT-1) ist ein Mangel an Fumarylacetoacetathydrolyase, dem Endenzym des Tyrosinkatabolismus-Pathway.
The biochemical defect in hereditary tyrosinemia type 1 (HT-1) is a deficiency of fumarylacetoacetate hydrolase, which is the final enzyme of the tyrosine catabolic pathway.
4 Tyrosinkatabolismus-Pathway der Fumarylacetoacetathydrolase vorausgeht.
Nitisinone is a competitive inhibitor of 4-hydroxyphenylpyruvate dioxygenase, an enzyme which precedes fumarylacetoacetate hydrolase in the tyrosine catabolic pathway.
Durch die Hemmung des normalen Tyrosinabbaustoffwechsels bei Patienten mit HT-1 verhindert Nitisinon die Ansammlung der toxischen Zwischenprodukte Maleylacetoacetat und Fumarylacetoacetat.
By inhibiting the normal catabolism of tyrosine in patients with HT-1, nitisinone prevents the accumulation of the toxic intermediates maleylacetoacetate and fumarylacetoacetate.
Bei Patienten mit HT-1 werden diese Zwischenprodukte zu den toxischen Metaboliten Succinylaceton und Succinylacetoacetat umgewandelt.
In patients with HT-1, these intermediates are converted to the toxic metabolites succinylacetone and succinylacetoacetate.
Succinylaceton hemmt den Porphyrinsynthese-Pathway, wodurch es zur Ansammlung von 5-Aminolaevulinat kommt.
Succinylacetone inhibits the porphyrin synthesis pathway leading to the accumulation of 5-aminolevulinate.
Die Nitisinonbehandlung führt zu einem normalisierten Porphyrinstoffwechsel mit normaler Erythrozyten-PBG-Synthaseaktivität und normalem 5-ALA-Urinspiegel, verringerter Ausscheidung von Succinylaceton im Harn, Anstieg der Tyrosinkonzentration im Plasma und erhöhter Ausscheidung von Phenolsäuren im Harn.
Nitisinone treatment leads to normalised porphyrin metabolism with normal erythrocyte PBG- synthase activity and urine 5-ALA, decreased urinary excretion of succinylacetone, increased plasma tyrosine concentration and increased urinary excretion of phenolic acids.
Die verfügbaren Daten aus einer klinischen Studie weisen darauf hin, dass sich bei über 90% der Patienten der Succinylaceton-Urinspiegel während der ersten Behandlungswoche normalisiert.
Available data from a clinical study indicates that in more than 90% of the patients urine succinylacetone was normalized during the first week of treatment.
Succinylaceton sollte bei richtig eingestellter Nitisinondosis im Urin oder Plasma nicht nachweisbar sein.
Succinylacetone should not be detectable in urine or plasma when the nitisinone dose is properly adjusted.
Auswirkungen auf das Gesamüberleben Beim Vergleich der Daten für historische Kontrollen wird ersichtlich, dass die Nitisinonbehandlung in Verbindung mit Ernährungseinschränkungen bei allen HT-1-Phänotypen zu einer verbesserten Überlebenswahrscheinlichkeit führt.
4 Effects on overall survival When compared to data for historical controls, it can be seen that treatment with nitisinone together with dietary restriction results in a better survival probability in all HT-1 phenotypes.
Die folgende Tabelle veranschaulicht dies:
This is seen in the following table:
Alter zu Beginn der
Age at start of treatment
Überlebenswahrscheinlichkeit
Survival probability
Behandlung oder Diagnose
or diagnosis
Nitisinon-Behandlung
Nitisinone treatment
Ernährungseinschränkung*
Dietary control *
< 2 Monate > 2-6 Monate > 6 Monate
< 2 months > 2-6 months > 6 months
5 Jahre 82 95 92
82 95 92
10 Jahre 5 Jahre -- 28 95 51 86 93
-- 95 86
10
28 51 93
Jahre -- 34 59
-- 34 59
* Aus Abbildung 1,Van Spronsen et al., 1994.
* From Figure 1, Van Spronsen et al., 1994.
Die Nitisinonbehandlung führte den Ergebnissen zufolge außerdem zu einem (im Vergleich mit historischen Daten über die ausschließliche Behandlung mit Ernährungeinschränkungen) um das 2,3- bis 3,7-fache verringerten Risiko für die Entstehung von Leberzellkarzinomen.
Treatment with nitisinone was also found to result in reduced risk for the development of hepatocellular carcinoma (2.3 to 3.7-fold) compared to historical data on treatment with dietary restriction alone.
Es wurde festgestellt, dass die frühzeitige Einleitung der Behandlung zu einer weiteren Verringerung des Risikos für die Entstehung von Leberzellkarzinomen führte (um das 13,5-fache bei Einleitung der Behandlung vor Ablauf des ersten Lebensjahres).
It was found that the early initiation of treatment resulted in a further reduced risk for the development of hepatocellular carcinoma (13.5-fold when initiated prior to the age of 12 months).
Bisher wurden keine formalen Absorptions-, Verteilungs-, Stoffwechsel- und Ausscheidungsstudien mit Nitisinon durchgeführt.
Formal absorption, distribution, metabolism and elimination studies have not been performed with nitisinone.
Bei 10 gesunden männlichen Probanden betrug die (mediane) Endhalbwertzeit von Nitisinon in Plasma nach Verabreichung einer Einzeldosis von Nitisinonkapseln (1 mg/kg Körpergewicht) 54 Stunden.
In 10 healthy male volunteers, after administration of a single dose of nitisinone capsules (1 mg/ kg body weight) the terminal half-life (median) of nitisinone in plasma was 54 hours.
In einer pharmakokinetischen Populationsanalyse an einer Gruppe von 207 HT-1-Patienten wurde eine Clearance von 0,0956 l/kg Körpergewicht/Tag und eine Halbwertzeit von 52,1 Stunden ermittelt.
The clearance and half-life were determined to be 0.0956 l/ kg body weight/ day and 52.1 hours respectively.
In In-vitro-Studien unter Verwendung von humanen Lebermikrosomen und cDNA-exprimierten P450- Enzymen wurde eine beschränkte CYP 3A4-vermittelte Metabolisierung nachgewiesen.
In vitro studies using human liver microsomes and cDNA-expressed P450 enzymes have shown limited CYP 3A4-mediated metabolism.
Nitisinon zeigte embryofetale Toxizität bei Maus und Kaninchen unter klinisch relevanten Dosierungen.
Nitisinone has shown embryo-foetal toxicity in the mouse and rabbit at clinically relevant dose levels.
Beim Kaninchen induzierte Nitisinon dosisabhäng Missbildungen (Nabelschnurhernie und Gastrochisen) ab einer 2,5-fachen humantherapeutischen Dosierung (2 mg/kg/Tag).
In the rabbit, nitisinone induced a dose-related increase in malformations (umbilical hernia and gastroschisis) from a dose level of 2.5-fold higher than the maximum recommended human dose (2 mg/ kg/ day).
Eine Studie zur prä- und postnatalen Entwicklung an Mäusen zeigte eine statistisch signifikante Reduzierung der Überlebensraten und des Wachstums der Nachkommen während der Abstillperiode bei Dosierungen in Höhe des 125- bzw. des 25-fachen der maximalen empfohlenen humantherapeutischen Dosis, mit einem Trendeffekt hinsichtlich des Überlebens der Nachkommen ab einer Dosis von 5 mg/kg/Tag.
A pre and postnatal development study in the mouse showed statistically significant reduced pup survival and pup growth during the weaning period at dose levels of 125- and 25-fold, respectively, the maximum recommended human dose, with a trend effect on pup survival starting from the dose of 5 mg/ kg/ day.
Bei Ratten führte eine Exposition über die Milch zu einer Verringerung des Gewichts der Nachkommen sowie zu Hornhautläsionen.
In rats, exposure via milk resulted in reduced mean pup weight and corneal lesions.
In In-vitro-Studien wurden keine mutagenen Effekte, aber schwache klastogene Effekte beobachtet.
No mutagenic but a weak clastogenic activity was observed in in vitro studies.
Hinweise auf eine In-vivo-Gentoxizität wurden nicht festgestellt (Mikrokerntest + UDS-Test an der Maus).
There was no evidence of in vivo genotoxicity (mouse micronucleus assay and mouse liver UDS assay).
Bisher wurden keine Langzeitstudien zur Karzinogenität durchgeführt.
Carcinogenicity studies have not been performed.
Kapselinhalt vorgelatinisierte Stärke (Mais)
Capsule content pregelatinised starch (maize)
Eisen(II,III)-oxid (E 172), Schellack, Propylenglykol
Capsule shell gelatin titanium dioxide (E 171) imprint: black iron oxide (E 172), shellac, propylene glycol
Im Kühlschrank (2°C-8°C) lagern.
Store in a refrigerator (2°C – 8°C).
Anschließend muss das Produkt entsorgt werden.
During the shelf life the patient may store the finished product for a single period of 3 months at a temperature not above 25°C, after which the product must be discarded.
Die Flasche enthält 60 Kapseln.
High density polyethylene bottle with a tamper proof low density polyethylene cap, containing 60 capsules.
6 6.6 Besondere Vorsichtsmaßnahmen für die Beseitigung
6.6 Special precautions for disposal
EU/1/04/303/001
EU/ 1/ 04/ 303/ 001
21/02/2005
21/ 02/ 2005
Orfadin 5 mg Hartkapseln.
Orfadin 5 mg hard capsules.
Jede Kapsel enthält 5mg Nitisinon.
Each capsule contains 5 mg nitisinone.
Weiße opake Kapseln mit der Kennzeichnung „ NTBC 5mg“ auf einer Seite der Kapsel.
White, opaque capsules marked “ NTBC 5mg” on one side of the capsule.
Succinylaceton-Plasmaspiegel, 5-Aminolaevulinat-(ALA)- Urinspiegel und Erythrozytenporphobilinogen-(PBG)-Synthaseaktivität).
However, in addition to the tests above, during the initiation of therapy or if there is a deterioration it may be necessary to follow more closely all available biochemical parameters (i. e. plasma succinylacetone, urine 5-aminolevulinate (ALA) and erythrocyte porphobilinogen (PBG)-synthase activity).
8 4.3 Gegenanzeigen
7 4.3 Contraindications
Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder einen der sonstigen Bestandteile..
Hypersensitivity to the active substance or to any of the excipients.
Mit Nitisinon behandelte Mütter dürfen nicht stillen (siehe unter Abschnitt 4.6 und 5.3).
Mothers receiving nitisinone should not breast-feed (see sections 4.6 and 5.3).
9 Stillzeit Es ist bisher nicht bekannt, ob Nitisinon in die Muttermilch ausgeschieden wird.
Lactation It is not known whether nitisinone is excreted in human breast milk.
4.7 Auswirkungen auf die Verkehrstüchtigkeit und die Fähigkeit zum Bedienen von Maschinen
8 4.7 Effects on ability to drive and use machines
Leukozytose
Blood and lymphatic system disorders Common: thrombocytopenia, leucopenia, granulocytopenia Uncommon: leucocytosis
10 Tyrosinkatabolismus-Pathway der Fumarylacetoacetathydrolase vorausgeht.
Nitisinone is a competitive inhibitor of 4-hydroxyphenylpyruvate dioxygenase, an enzyme which precedes fumarylacetoacetate hydrolase in the tyrosine catabolic pathway.
Die verfügbaren Daten aus einer klinischen Studie weisen darauf hin, dass sich bei über 90% der Patienten der Succinylaceton-Urinspiegel während der ersten Behandlungswoche normalisiert.
Available data from a clinical study indicates that in more than 90% of the patients urine succinylacetone was normalized during the
Auswirkungen auf das Gesamüberleben Beim Vergleich der Daten für historische Kontrollen wird ersichtlich, dass die Nitisinonbehandlung in Verbindung mit Ernährungseinschränkungen bei allen HT-1-Phänotypen zu einer verbesserten Überlebenswahrscheinlichkeit führt.
Effects on overall survival When compared to data for historical controls, it can be seen that treatment with nitisinone together with dietary restriction results in a better survival probability in all HT-1 phenotypes.
10
-- 95 86
Jahre 5 Jahre -- 28 95 51 86 93
28 51 93
* Aus Abbildung 1,Van Spronsen et al., 1994.
*From Figure 1, Van Spronsen et al., 1994.
Keine besonderen Anforderungen.Nicht verwendetes Arzneimittel oder Abfallmaterial ist entsprechend den nationalen Anforderungen zu entsorgen.
Any unused product or waste material should be disposed of in accordance with local requirements.
EU/1/04/303/002
EU/ 1/ 04/ 303/ 002
Orfadin 10 mg Hartkapseln.
Orfadin 10 mg hard capsules.
Jede Kapsel enthält 10 mg Nitisinon.
Each capsule contains 10 mg nitisinone.
Weiße opake Kapseln mit der Kennzeichnung „ NTBC 10mg“ auf einer Seite der Kapsel.
White, opaque capsules marked “ NTBC 10mg” on one side of the capsule.
Succinylaceton-Plasmaspiegel, 5-Aminolaevulinat-(ALA)- Urinspiegel und Erythrozytenporphobilinogen-(PBG)-Synthaseaktivität).
However, in addition to the tests above, during the initiation of therapy or if there is a deterioration, it may be necessary to follow more closely all available biochemical parameters (i. e. plasma succinylacetone, urine 5-aminolevulinate (ALA) and erythrocyte porphobilinogen (PBG)-synthase activity).
14 4.3 Gegenanzeigen
12 4.3 Contraindications
Mit Nitisinon behandelte Mütter dürfen nicht stillen (siehe unter Abschnitt 4.6 und 5.3).
Mothers receiving nitisinone should not breast-feed (see section 4.6 and 5.3).
Tierexperimentelle Studien haben eine Reproduktionstoxizität gezeigt (siehe unter Abschnitt 5.3).
Studies in animals have shown reproductive toxicity (see sections 5.3).
15 Stillzeit Es ist bisher nicht bekannt, ob Nitisinon in die Muttermilch ausgeschieden wird.
Lactation It is not known whether nitisinone is excreted in human breast milk.
Dermatitis exfoliativa, erythematöser Ausschlag, Pruritus
Skin and subcutaneous tissue disorders Uncommon: pruritus, exfoliative dermatitis, erythematous rash
16 Tyrosinkatabolismus-Pathway der Fumarylacetoacetathydrolase vorausgeht.
Nitisinone is a competitive inhibitor of 4-hydroxyphenylpyruvate dioxygenase, an enzyme which precedes fumarylacetoacetate hydrolase in the tyrosine catabolic pathway.
17 5.3 Präklinische Daten zur Sicherheit
5.3 Preclinical safety data
18 6.6 Besondere Vorsichtsmaßnahmen für die Beseitigung
6.6 Special precautions for disposal
Keine speziellen besonderen Anforderungen.
No special requirements.
EU/1/04/303/003
EU/ 1/ 04/ 303/ 003
19 ANHANG II
16 ANNEX II
Apoteket AB Produktion & Laboratorier Prismavägen 2 SE-141 75 Kungens Kurva Schweden
Apoteket AB Produktion & Laboratorier Prismavägen 2 SE-141 75 Kungens Kurva Sweden
Bereich1 Klinisch
Area1 Clinical
Beschreibung Das Unternehmen sollte ein Programm zur Überwachung nach der Inverkehrbringung (PMS) zur Anwendung von Nitisinon bei der Behandlung der Hypertyrosinämie Typ 1 einrichten, u.a. bezüglich Leber-, Nieren-, hämatologischem, neurologischem und ophthalmischem Status.
Description The company should establish a Post Marketing Surveillance Program (PMS) for the use of nitisinone in the treatment of Hypertyrosinaemia type 1, including liver, renal, haematological, neurological and ophthalmic status.
Der Prüfplan für das PMS wurde entwickelt und dem CHMP vorgelegt.
The PMS protocol has been developed and provided to the CHMP.
Alle aus diesem Programm gewonnenen relevanten Daten werden zusammengefasst und im PSUR aufgeführt.
All relevant data gathered from this program will be summarized and included in the PSUR.
Fällig am2 Verfügbare Daten werden gemäß normalem Berichts- zeitplan im PSUR zur Verfügung gestellt.
Due date2 Available data will be provided in the PSUR according to the normal reporting schedule.
Bereiche:
Areas:
Qualität, Nicht-klinisch, Klinisch, Pharmakovigilanz 2.
Quality, Non-clinical, Clinical, Pharmacovigilance 2.
Fälligkeitsdatum für die Nachuntersuchungsmaßnahme oder für den ersten Zwischenbericht, falls kein genaues Datum festgelegt werden kann.
Due date for the follow-up measure or for the first interim report if a precise date cannot be committed to.
21 ANHANG III
18 ANNEX III
23 ANGABEN AUF DER ÄUSSEREN UMHÜLLUNG
20 PARTICULARS TO APPEAR ON THE OUTER PACKAGING
ÄUSSERE UMHÜLLUNG/KARTON
OUTER PACKAGING/ CARTON
Orfadin 2 mg Hartkapseln Nitisinon
Orfadin 2 mg hard capsules Nitisinone
Jede Kapsel enthält 2 mg Nitisinon.
Each capsule contains 2 mg nitisinone
GEGEBENENFALLS BESONDERE VORSICHTSMASSNAHMEN FÜR DIE BESEITIGUNG VON NICHT VERWENDETEM ARZNEIMITTEL ODER DAVON STAMMENDEN ABFALLMATERIALIEN
SPECIAL PRECAUTIONS FOR DISPOSAL OF UNUSED MEDICINAL PRODUCT OR WASTE MATERIALS DERIVED FROM SUCH MEDICINAL PRODUCTS, IF APPROPRIATE
NAME UND ANSCHRIFT DES PHARMAZEUTISCHEN UNTERNEHMERS 24 Swedish Orphan International AB Drottninggatan 98, SE-111 60 Stockholm, Sweden
Swedish Orphan International AB Drottninggatan 98, SE-111 60 Stockholm, Sweden
{Nummer}
Lot {0000000}
25 ANGABEN AUF KLEINEN BEHÄLTNISSEN
22 PARTICULARS TO APPEAR ON IMMEDIATE PACKAGING UNITS
BEHÄLTNIS/FLASCHENETIKETT
IMMEDIATE PACKAGING/ BOTTLE LABEL
Orfadin 2 mg Hartkapseln Nitisinon Zum Einnehmen
Orfadin 2 mg hard capsules Nitisinone Oral use
EXP {MM/JJJJ}
EXP {MM/ YYYY)
Anschließend muss das Produkt entsorgt werden.
Orfadin capsules can be stored for a single period of 3 months at a temperature not above 25°C, after which the product must be discarded.
Datum der Entnahme aus dem Kühlschrank: _____________
Date removed from refrigerator: _______________
Lot {Nummer}
Lot{0000000}
INHALT NACH EINHEITEN
CONTENTS BY UNIT
60 Kapseln.
60 capsules
Orfadin 5 mg Hartkapseln Nitisinon
Orfadin 5 mg hard capsules Nitisinone
Jede Kapsel enthält 5 mg Nitisinon.
Each capsule contains 5 mg nitisinone
Verwendbar bis {MM/JJJJ}
EXP{MM/ YYYY}
27 11.
24 11.
Swedish Orphan International AB Drottninggatan 98, SE-111 60 Stockholm, Sweden
Swedish Orphan International AB Drottninggatan 98, SE-111 60 Stockholm, Sweden
28 ANGABEN AUF KLEINEN BEHÄLTNISSEN
25 PARTICULARS TO APPEAR ON IMMEDIATE PACKAGING UNITS
Orfadin 5 mg Hartkapseln Nitisinon Zum Einnehmen
Orfadin 5 mg hard capsules Nitisinone Oral use
EXP {MM/JJJJ}
EXP {MM/ YYYY
Orfadin Kapseln können über einen fortlaufenden Zeitraum von drei Monaten bei einer Temperatur von nicht über 25°C gelagert werden.
Orfadin capsules can be stored for a single period of 3 months at a temperature not above 25°C, after which the product must be discarded.
Lot {Nummer}
Lot {0000000}
29 ANGABEN AUF DER ÄUSSEREN UMHÜLLUNG
26 PARTICULARS TO APPEAR ON THE OUTER PACKAGING
Orfadin 10 mg Hartkapseln Nitisinon
Orfadin 10 mg hard capsules Nitisinone
WIRKSTOFF(E))
STATEMENT OF ACTIVE SUBSTANCE(S)
Jede Kapsel enthält 10 mg Nitisinon.
Each capsule contains 10 mg nitisinone
30 Swedish Orphan International AB Drottninggatan 98, SE-111 60 Stockholm, Sweden
Swedish Orphan International AB Drottninggatan 98, SE-111 60 Stockholm, Sweden
31 ANGABEN AUF KLEINEN BEHÄLTNISSEN
28 PARTICULARS TO APPEAR ON IMMEDIATE PACKAGING UNITS
Orfadin 10 mg Hartkapseln Nitisinon Zum Einnehmen
Orfadin 10 mg hard capsules Nitisinone Oral use
33 GEBRAUCHSINFORMATION:
30 PACKAGE LEAFLET:
Orfadin 2 mg Hartkapseln Orfadin 5 mg Hartkapseln Orfadin 10 mg Hartkapseln Nitisinon
Orfadin 2 mg hard capsules Orfadin 5 mg hard capsules Orfadin 10 mg hard capsules nitisinone
Was ist Orfadin und wofür wird es angewendet?
What Orfadin is and what it is used for 2.
3.
Before you take Orfadin 3.
Wie ist Orfadin einzunehmen?
How to take Orfadin 4.
6.
Possible side effects 5 How to store Orfadin 6.
WAS IST ORFADIN UND WOFÜR WIRD ES ANGEWENDET?
WHAT ORFADIN IS AND WHAT IT IS USED FOR
Orfadin wird zur Behandlung einer Erkrankung, bezeichnet als angeborene Tyrosinämie Typ I, verwendet.
Orfadin is used for treatment of a disease called hereditary tyrosinemia type I.
Dies führt zur Bildung von schädlichen Stoffen, die sich im Körper ansammeln.
Harmful substances will be formed and accumulate in the body.
Orfadin blockiert den Abbau von Tyrosin, und somit werden die schädlichen Stoffe nicht gebildet.
Orfadin blocks the breakdown of tyrosine and by doing so the harmful substances are not formed.
Da das Tyrosin allerdings im Körper bleibt, muss bei der Einnahme von Orfadin eine besondere (an Tyrosin und Phenylalanin arme) Ernährung eingehalten werden.
However, tyrosine will remain in the body and therefore a special diet (with low tyrosine and phenylalanine content) must be followed when taking Orfadin.
WAS MÜSSEN SIE VOR DER EINNAHME VON ORFADIN BEACHTEN?
BEFORE YOU TAKE ORFADIN
Orfadin darf nicht eingenommen werden,
Do not take Orfadin:
- wenn Sie überempfindlich (allergisch) gegen Nitisinon oder einen der sonstigen Bestandteile
- if you are allergic (hypersensitive) to nitisinone or any of the other ingredients of Orfadin.
von Orfadin sind.
Take special care with Orfadin:
Besondere Vorsicht bei der Einnahme von Orfadin ist erforderlich,
- if you get red eyes or any other signs of effects on the eyes.
Wenden
Contact your doctor immediately for
Sie sich unverzüglich an Ihren Arzt, um eine Augenuntersuchung zu veranlassen.
an eye examination.
Augenprobleme könnten darauf hindeuten, dass die Ernährungseinschränkungen nicht ausreichend sind.
Eye problems could be a sign of inadequate dietary control.
Während der Behandlung werden Blutproben entnommen, damit Ihr Arzt prüfen kann, ob die Behandlung ausreichend ist, und um sicherzustellen, dass keine möglichen Nebenwirkungen auftreten, die zu Bluterkrankungen führen können.
During the treatment, blood samples will be drawn in order for your doctor to check whether the treatment is adequate and to make sure that there are no possible side effects causing blood disorders.
Ihre Leber wird in regelmäßigen Abständen überprüft werden, da sich die Erkrankung auf die Leber auswirkt.
Your liver will be checked at regular intervals as the disease affects the liver.
34 Bei Einnahme von Orfadin mit anderen Arzneimitteln Bitte informieren Sie Ihren Arzt oder Apotheker, wenn Sie andere Arzneimittel einnehmen bzw. vor kurzem eingenommen haben, auch wenn es sich um nicht verschreibungspflichtige Arzneimittel handelt.
Please tell your doctor or pharmacist if you are taking or have recently taken any other medicines, including medicines obtained without a prescription.
Schwangerschaft Die Unbedenklichkeit von Orfadin bei schwangeren Frauen wurde noch nicht untersucht.
Pregnancy The safety of Orfadin has not been studied in pregnant women.
Sprechen Sie bitte mit Ihrem Arzt, wenn Sie eine Schwangerschaft planen.
Please contact your doctor if you plan to become pregnant.
Sollten Sie schwanger werden, müssen Sie sich unverzüglich an Ihren Arzt wenden.
If you become pregnant you should contact your doctor immediately.
Stillzeit Die Unbedenklichkeit von Orfadin bei stillenden Frauen wurde noch nicht untersucht, und Sie dürfen daher nicht stillen, während Sie Orfadin einnehmen.
31 Breast-feeding The safety of Orfadin has not been studied in breast-feeding women and therefore you should not breast-feed while taking Orfadin.
Es wurden bisher keine Auswirkungen auf die Verkehrstüchtigkeit und das Bedienen von Maschinen durchgeführt.
No studies on the effect on the ability to drive and use machines have been performed.
WIE IST ORFADIN EINZUNEHMEN?
HOW TO TAKE ORFADIN
Nehmen Sie Orfadin immer genau nach Anweisung des Arztes ein.
Always take Orfadin exactly as your doctor has told you.
Die übliche Tagesdosis beträgt 1 mg pro kg Körpergewicht und wird in zwei Dosen verteilt morgens und abends eingenommen.
The usual total daily dose is 1 mg/ kg body weight divided in morning and evening administrations.
Die Kapseln sollten ganz mit Wasser geschluckt werden.
The capsules should be swallowed whole with water.
Wenn Sie Probleme haben, die Kapseln zu schlucken, können Sie sie öffnen und das Pulver in etwas Wasser oder Diätflüssigkeit aufgelöst trinken.
If you have problems with swallowing the capsules, they may be opened and the powder suspended into a small amount of water or formula diet just before intake.
Bitte sprechen Sie mit Ihrem Arzt, wenn Sie den Eindruck haben, dass Orfadin nicht richtig wirkt.
If you have the impression that Orfadin is not working properly, talk to your doctor.
Ändern Sie die Dosis nicht oder brechen Sie die Behandlung nicht ab, ohne mit Ihrem Arzt zu sprechen.
Do not change the dose or stop the treatment without talking to your doctor.
Wenn Sie eine größere Menge von Orfadin eingenommen haben, als Sie sollten:
If you take more Orfadin than you should:
Wenn Sie eine größere Menge von Orfadin eingenommen haben, als Sie sollten, wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker.
If you have taken more than you should, contact your doctor or pharmacist.
Wenn Sie die Einnahme von Orfadin vergessen haben:
If you forget to take Orfadin:
Wie alle Arzneimittel kann Orfadin Nebenwirkungen haben, die aber nicht bei jedem auftreten müssen.
Like all medicines, Orfadin can cause side effects, although not everybody gets them.
Die häufigsten (mehr als 1 von 100 Patienten und weniger als 1 von 10 Patienten) Nebenwirkungen sind: verschiedene Augensymptome (Bindehautentzündung, Trübung der Hornhaut, Entzündung der Hornhaut, Lichtempfindlichkeit, Augenschmerzen), verringerte Anzahl von Blutplättchen und weißen Blutkörperchen, Mangel an bestimmten weißen Blutkörperchen (Granulozytopenie).
The most common (more than 1 out of 100 patients and less than 1 out of 10 patients) side effects are: different eye symptoms (inflammation of the conjunctiva, opacity in the cornea, inflammation in the cornea, sensitivity to light, eye pain), reduced number of platelets and white blood cells, shortage of certain white blood cells (granulocytopenia).
Augenlidentzündung, erhöhte Anzahl von weißen Blutkörperchen, Juckreiz, Hautentzündung (Dermatitis exfoliativa), Hautausschlag.
Uncommon (more than 1 out of 1,000 patients and less than 1 out of 100 patients) side effects are: inflammation of the eyelid, increased number of white blood cells, itching, skin inflammation (exfoliative dermatitis), rash.
Sollten Sie irgendwelche Nebenwirkungen an Ihren Augen bemerken, wenden Sie sich unverzüglich an Ihren Arzt, um eine Augenuntersuchung zu veranlassen.
If you notice any side effects relating to the eyes, you should contact your doctor immediately for an eye examination.
WIE IST ORFADIN AUFZUBEWAHREN?
HOW TO STORE ORFADIN
Sie dürfen das Arzneimittel nach dem auf dem Behältnis und dem Umkarton nach „ EXP“ und „ Verwendbar bis“ jeweilig angegebenen Verfalldatum nicht mehr anwenden.
Do not use Orfadin after the expiry date which is stated on the bottle and the carton after “ EXP”.
Anschließend muss das Produkt entsorgt werden.
32 Orfadin capsules can be removed from the refrigerator for one single period of maximum 3 months and stored at a temperature not above 25°C, after which the product must be discarded.
Vergessen Sie nicht, das Datum der Entnahme aus dem Kühlschrank auf der Flasche zu notieren.
Do not forget to mark the date on the bottle, when removed from the refrigerator.
Was Orfadin enthält Der arzneilich wirksame Bestandteil ist Nitisinon.
What Orfadin contains The active substance is nitisinone.
Jede Kapsel enthält 2 mg, 5 mg oder 10 mg Nitisinon.
Each capsule contains 2 mg, 5 mg or 10 mg nitisinone.
Gelatine und Titandioxid (E 171) Aufdruck:
Other ingredients:
Eisen(II,III)-oxid (E 172), Schellack und Propylenglykol
Capsule content: pregelatinised starch (from maize) Capsule shell: gelatine and titanium dioxide (E 171) Printing ink: iron oxide (E 172), shellac and propylene glycol
Wie Orfadin aussieht und Inhalt der Packung Orfadin Kapseln sind weiße opake Hartgelatinekapseln, bedruckt mit „ NTBC“ und die Stärke „ 2 mg“, „ 5 mg“, oder„ 10 mg“ in Schwarz.
What Orfadin looks like and contents of the pack Orfadin capsules are white, opaque, hard gelatin capsules, imprinted with “ NTBC” and the strength “ 2 mg”, “ 5 mg” or “ 10 mg”, in black.
Die Kapsel enthält ein weißes bis weißliches Pulver.
The capsule contains a white to off-white powder.
Die Kapseln sind in Plastikflaschen mit kindersicherem Verschluss verpackt.
The capsules are packaged in plastic bottles with child resistant closures.
Jede Flasche enthält 60 Kapseln.
Each bottle contains 60 capsules.
Pharmazeutischer Unternehmer SWEDISH ORPHAN INTERNATIONAL AB Drottninggatan 98 SE-111 60 Stockholm Schweden
Marketing Authorisation Holder SWEDISH ORPHAN INTERNATIONAL AB Drottninggatan 98 SE-111 60 Stockholm Sweden
Hersteller Apoteket AB Produktion & Laboratorier Prismavägen 2 SE-141 75 Kungens Kurva Schweden
Manufacturer Apoteket AB Produktion & Laboratorier Prismavägen 2 SE-141 75 Kungens Kurva Sweden
Das bedeutet, dass es aufgrund der Seltenheit der Erkrankung nicht möglich war vollständige Informationen zu diesem Arzneimittel zu erhalten.
This means that because of the rarity of this disease it has been impossible to get complete information on this medicine.
EMEA/H/C/274
EMEA/ H/ C/ 274
Was ist Orgalutran?
What is Orgalutran?
Orgalutran ist eine Injektionslösung in einer Fertigspritze.
Orgalutran is a pre-filled syringe containing a solution for injection.
Jede Spritze Orgalutran enthält 0,25 mg des arzneilich wirksamen Bestandteils Ganirelix in 0,5 ml Lösung.
Each syringe of Orgalutran contains 0.25 mg of the active substance ganirelix in 0.5 ml.
Wofür wird Orgalutran angewendet?
What is Orgalutran used for?
Orgalutran wird Frauen verabreicht, die sich einer Fruchtbarkeitsbehandlung unterziehen, bei der die Eierstöcke zur vermehrten Bildung von Eizellen angeregt werden (ovarielle Stimulation).
Orgalutran is given to women having fertility treatment whose ovaries are being stimulated to produce more eggs (ovarian stimulation).
Es wird zur Verhinderung eines vorzeitigen Eisprungs (zu frühes Freisetzen von Eizellen aus dem Eierstock, noch vor Einleitung des Eisprungs) eingesetzt.
It is used to prevent premature ovulation (early release of eggs from the ovary, before induction of the ovulation).
Orgalutran bedarf einer ärztlichen Verschreibung.
Orgalutran can only be obtained with a prescription.
Wie wird Orgalutran angewendet?
How is Orgalutran used?
Die Behandlung mit Orgalutran sollte von einem Arzt durchgeführt werden, der mit dieser Art von Fruchtbarkeitsbehandlung Erfahrung hat.
Treatment with Orgalutran should be carried out by a doctor who has experience in this type of fertility treatment.
Es werden einmal pro Tag 0,25 mg Orgalutran gegeben.
Orgalutran is given as 0.25 mg once daily.
Tag der FSH(follikelstimulierendes Hormon)-Gabe.
Treatment should start on day 6 of ovarian stimulation, this is 6 days after the start of FSH (follicle stimulating hormone) administration.
Die tägliche Behandlung mit Orgalutran sollte bis zu dem Tag fortgesetzt werden, an dem ausreichend große Follikel (Eibläschen) vorhanden sind.
Daily treatment with Orgalutran should be continued up to the day that there are enough large follicles (small sacs that hold the eggs).
Orgalutran wird subkutan (unter die Haut) vorzugsweise in den Oberschenkel gespritzt.
Orgalutran is given by subcutaneous (under the skin) injection, preferably into the upper leg.
Die Patientin oder ihr Partner können die subkutanen Orgalutran-Injektionen selbst durchführen, sofern sie entsprechend unterwiesen wurden und jederzeit die Möglichkeit haben, fachmännischen Rat einzuholen.
The patient or her partner may carry out the injections of Orgalutran themselves, if they have been trained and have access to expert advice.
Weitere Informationen über die Anwendung von Orgalutran sind der Packungsbeilage zu entnehmen.
For further information on how to use Orgalutran, see the Package Leaflet.
Wie wirkt Orgalutran?
How does Orgalutran work?
Ganirelix, der arzneilich wirksame Bestandteil in Orgalutran, hemmt die Wirkung eines körpereigenen Hormons, das als Gonadotropin-Releasinghormon (GnRH) bezeichnet wird.
The active substance in Orgalutran, ganirelix, blocks the effects of a natural hormone, called gonadotrophin-releasing hormone (GnRH).
GnRH steuert die Ausschüttung eines anderen Hormons, des so genannten luteinisierenden Hormons (LH), das während des Menstruationszyklus den Eisprung (die Ovulation) auslöst.
GnRH controls the secretion of another hormone, called luteinising hormone (LH), which causes the release of the egg (ovulation) during the menstrual cycle.
Im Rahmen der Fruchtbarkeitsbehandlung wird die ovarielle Stimulation normalerweise eingesetzt, um die Eierstöcke zur Bildung von mehr als einer Eizelle anzuregen.
During fertility treatment, ovarian stimulation is normally used to make the ovaries produce more than one egg.