qanastek/EMEA-V3 huggingface dataset:
Die Erfahrungen stammen von einer Betainexposition bei etwa 1.000 Patienten.
Experience derived from exposure to betaine in about 1,000 patients.
Die berichteten Nebenwirkungen sind im Folgenden nach Systemorganklasse und Häufigkeit angegeben.
Reported adverse reactions are listed below, by system organ class and by frequency.
Die Häufigkeiten sind folgendermaßen definiert: sehr häufig (≥ 1/10), häufig (≥ 1/100, < 1/10), gelegentlich (≥ 1/1,000, < 1/100), selten (≥ 1/10,000, < 1/1,000), sehr selten (< 1/10,000).
Frequencies are defined as: very common (≥ 1/ 10), common (≥ 1/ 100, < 1/ 10), uncommon (≥ 1/ 1,000, < 1/ 100), rare (≥ 1/ 10,000, < 1/ 1,000), very rare (< 1/ 10,000).
Anorexie
Metabolism and nutrition disorders Psychiatric disorders
Agitiertheit, Depression, Reizbarkeit, Persönlichkeitsstörung, Schlafstörungen
Uncommon: anorexia Uncommon: agitation, depression, irritability, personality disorder, sleep disturbed
Hirnödem*
Nervous system disorders Gastrointestinal disorders
Erkrankungen des Gastrointestinaltrakts Gelegentlich: dentale Störungen, Diarrhoe, Glossitis, Übelkeit, Magenbeschwerden, Erbrechen
Uncommon: brain oedema* Uncommon: dental disorders, diarrhoea, glossitis, nausea, stomach discomfort, vomiting
Harninkontinenz
Skin and subcutaneous tissue disorders Renal and urinary disorder Investigations
Erhöhung des Methioninspiegels im Blut*
Uncommon: hair loss, hives, skin odour abnormal Uncommon: urinary incontinence Very common: blood methionine increased*
*Gelegentliche Fälle von schwerwiegendem Hirnödem und Hypermethioninämie wurden innerhalb von 2 Wochen bis 6 Monaten nach Beginn einer Betain-Therapie berichtet, mit vollständiger Genesung nach Absetzen der Therapie.
*Uncommon cases of severe cerebral oedema and hypermethioninemia were reported within 2 weeks to 6 months of starting betaine therapy, with complete recovery after treatment discontinuation.
Bei diesen Patienten war ein starker Anstieg der Methioninspiegel im Plasma im Bereich von 1.000 bis 3.000 µM zu verzeichnen.
High increases in plasma methionine levels in a range from 1,000 to 3,000 µM were noted in these patients.
Da Hirnödeme auch bei Patienten mit Hypermethioninämie berichtet wurden, wurde eine sekundäre Hypermethioninämie aufgrund der Betain-Therapie als möglicher Wirkmechanismus vermutet.
As cerebral oedema has also been reported in patients with hypermethioninemia, secondary hypermethioninemia due to betaine therapy has been postulated as a possible mechanism of action.
Besondere Empfehlungen siehe Abschnitt 4.4.
For specific recommendations, refer to section 4.4.
Diätetika/Ernährungstherapeutika, ATC-Code:
Alimentary tract and metabolism product, ATC code:
Es hat sich gezeigt, dass Betain bei drei Formen der Homocystinurie die Homocystein-Spiegel im Plasma senkt: bei CBS-Mangel, MTHFR-Mangel und Cbl-Defekt.
CBS deficiency; MTHFR deficiency and cbl defect.
Das Ausmaß dieser Wirkung war vom absoluten Grad der Homocysteinämie abhängig; bei schwerwiegender Homocysteinämie war die Wirkung stärker.
The extent of this effect was dependent on the absolute degree of hyperhomocysteinemia, being higher in severe hyperhomocysteinemia.
Betain wirkt bei Patienten mit Homocysteinurie als Methylgruppendonator bei der Remethylierung von Homocystein zu Methionin.
Betaine acts as a methyl group donor in the remethylation of homocysteine to methionine in patients with homocystinuria.
Infolge dessen müssten die Homocystein-Spiegel bei diesen Patienten 20-30% unter den vor der Therapie ermittelten Wert sinken.
As a result, plasma levels of homocysteine should decrease in these patients, to 20-30% of pre-treatment levels.
In Beobachtungsstudien wurde
Elevated homocysteine plasma levels are associated with cardiovascular events such as thrombosis, osteoporosis, skeletal abnormalities, and optic lens dislocation.
4 eine klinische Besserung (kardiovaskulär und in der neurologischen Entwicklung) vom behandelten Arzt bei etwa 75% der Patienten angegeben, die Betain einnahmen.
In observational studies, clinical improvement (cardiovascular and neurodevelopmental) was reported by the treating physician in about 75% of patients taking betaine.
Die meisten dieser Patienten erhielten auch andere Behandlungen, u.a. mit Vitamin B6 (Pyridoxin), Vitamin B12 (Cobalamin) und Folsäure mit unterschiedlichem biochemischen Ansprechen.
Most of these patients were also receiving other treatments such as vitamin B6 (pyridoxine), vitamin B12 (cobalamin) and folate with variable biochemical responses.
In den meisten Fällen führte der Zusatz von Betain zu einer weiteren Reduktion des Homocysteinspiegels im Plasma.
In most cases, adding betaine resulted in a further reduction in plasma homocysteine level.
Es ist wahrscheinlich, dass es bei diesen Patienten aufgrund der vielfältigen Therapie (diätetisch, medikamentös, unterstützend) möglicherweise zum Teil zu einer Überschätzung der klinischen Wirkungen der Betain- Therapie kommt.
It is likely that due to the multiple nature of therapy (dietary, pharmaceutical, supportive) in these patients, there may be an element of overestimation in the clinical effects of betaine treatment.
Eine späte Diagnose einer Homocystinurie im symptomatischen Stadium ist verantwortlich für die Restmorbidität aufgrund einer irreversiblen Schädigung des Bindegewebes (Augen, Skelett), die sich nicht durch weitere Therapien korrigieren lässt.
Late detection of homocystinuria in symptomatic state is responsible for residual morbidity due to irreversible damage to connective tissue (ophtalmological, skeletal) that can not be corrected by further therapy.
Die verfügbaren klinischen Daten erlauben es nicht, die Dosierung mit der klinischen Wirkung zu korrelieren.
The available clinical data do not allow correlating posology and clinical efficacy.
Es gibt keine Belege für eine Toleranzentwicklung.
There is no evidence of development of tolerance.
Es hat sich auch gezeigt, dass Betain die Plasmaspiegel von Methionin und S-Adenosylmethionin (SAM) bei Patienten mit MTHFR-Mangel und Cbl-Defekten erhöht.
4 Betaine has also been shown to increase plasma methionine and S-adenosyl methionine (SAM) levels in patients with MTHFR deficiency and cbl defects.
Bei Patienten mit CBS-Mangel ohne diätetische Einschränkung der Methioninzufuhr fand sich eine exzessive Anreicherung von Methionin.
In CBS-deficient patients without dietary restriction of methionine, excessive accumulation of methionine has been observed.
In wenigen Fällen waren die erhöhten Methioninspiegel im Plasma mit einem Hirnödem assoziiert (siehe Abschnitte 4.4 und 4.8).
In a few cases, increased plasma methionine levels were associated with cerebral oedema (see sections 4.4 and 4.8).
Die Überwachung der Plasmaspiegel von Homocystein hat gezeigt, dass die Wirkung von Betain innerhalb weniger Tage eintrat und dass ein Ansprechen in Form eines Steady-state innerhalb eines Monats erreicht wurde.
Monitoring plasma homocysteine levels has demonstrated that the onset of action of betaine occurred within several days and that a steady-state response was achieved within one month.
Bei pädiatrischen Patienten unter 3 Jahren beträgt das üblicherweise wirksame Dosierungsschema 100 mg/kg/Tag, angewendet in 2 Tagesdosen; wird die Häufigkeit auf über zweimal täglich und/oder die Dosis auf über 150 mg/kg/Tag gesteigert, führt dies nicht zu einer Verstärkung der Homocystein- senkenden Wirkung.
In paediatric patients less than 3 years of age, the usual effective dose regimen is 100 mg/ kg/ day given in 2 doses daily; increasing the frequency above twice daily and/ or the dose above 150 mg/ kg/ day does not improve the homocysteine-lowering effect.
Es hat sich gezeigt, dass der Zusatz von Betain zu einer Verbesserung der Stoffwechselstörungen im Liquor von Patienten mit Homocystinurie führte.
Betaine supplementation was shown to improve the metabolic abnormalities in the cerebrospinal fluid of patients with homocystinuria.
Eine Überwachung der Plasmakonzentrationen von Betain dient nicht zur Bestimmung der Wirksamkeit der Therapie, da diese Konzentrationen nicht in direktem Zusammenhang mit der Einspeisung von Betain in den Stoffwechselweg Homocystein-Methyltransferase im Zytosol steht.
Monitoring betaine plasma concentrations does not help to define the efficacy of treatment, since these concentrations do not directly correspond to the flux through the cytosolic betaine homocysteine methyl transferase pathway.
Die absolute Bioverfügbarkeit von Betain wurde nicht ermittelt.
The absolute bioavailability of betaine has not been determined.
Bei gesunden erwachsenen Freiwilligen (im Alter zwischen 21 und 49 Jahren) wurde die Substanz nach einer Einzeldosis Betain zum Einnehmen (50 mg/kg) rasch resorbiert (tmax = 0,9 ± 0,3 Stunden und Cmax = 0,9 ± 0,2 mM).
In healthy adult volunteers (age between 21 to 49 years), after a single oral dose of betaine (50 mg/ kg), absorption was rapid (tmax = 0.9 ± 0.3 hours and a Cmax = 0.9 ± 0.2 mM).
Die renale Clearance war dabei unter Annahme einer Bioverfügbarkeit von 100% vernachlässigbar (5% der Clearance aus dem Körper insgesamt).
Betaine was rapidly distributed into a relatively large volume (V/ F = 1.3 l/ kg), with a slow elimination rate (mean half life = 14 h, mean total body clearance, CL/ F, = 84 ml/ h/ kg), renal clearance being negligible (5% of total body clearance), assuming 100% bioavailability.
Nach Dosierungsschema mit wiederholter Anwendung von 100 mg/kg/Tag über 5 Tage veränderte sich die Resorptionskinetik nicht, die Verteilungs-Halbwertzeit war jedoch signifikant verlängert (bis zu 36 Std.), was auf einen sättigbaren Transport- und Umverteilungsprozess hinweist.
After a repeated dose regimen of 100 mg/ kg/ day for 5 days, the absorption kinetics did not change but the distribution half life was prolonged significantly (up to 36 h), indicating saturable transport and redistribution processes.
Die Daten zur Pharmakokinetik von Patienten mit Homocystinurie, die langfristig Betain erhalten, sind den Daten von gesunden Freiwilligen sehr ähnlich.
The pharmacokinetic data of homocystinuric patients on long-term betaine supplementation are very similar to those of healthy volunteers.
Das zeigt, dass die Differenzen in der Kinetik von Betain vermutlich Folge eines Betain-Abbaus bei unbehandelter Homocystinurie und nur für die anfängliche Therapie von Bedeutung sind.
This demonstrates that differences in betaine kinetics are most probably due to betaine depletion in untreated homocystinuria and are only meaningful for the initial treatment.
5 5.3 Präklinische Daten zur Sicherheit
5.3 Preclinical safety data
In hohen Dosen fand sich bei Ratten eine ZNS-dämpfende Wirkung und Reizung des Gastrointestinaltrakts.
At high doses, a CNS depressant effect and irritation of the gastrointestinal tract was seen in rats.
Langfristige Studien zur Karzinogenität und Reproduktionstoxizität wurden mit Betain nicht durchgeführt.
Long-term carcinogenicity and reproductive toxicity studies have not been conducted on betaine.
Eine Standard-Testbatterie zur Genotoxizität lässt keine besonderen Gefahren für den Menschen erkennen.
A standard battery of genotoxicity test reveals no specific hazard for humans.
3 Jahre Nach erstmaligem Öffnen:
3 years
1 Monat.
1 month.
Flasche fest verschlossen halten, um den Inhalt vor Feuchtigkeit zu schützen.
Keep the bottle tightly closed in order to protect from moisture.
HDPE-Flaschen mit kindergesichertem Verschluss.
HDPE bottles with a child resistant closure.
Jede Packung enthält 1 Flasche mit 180 g Pulver.
Each pack contains 1 bottle with 180 g of powder.
In jeder Packung sind drei Messlöffel enthalten.
Three measuring spoons are included in each pack.
Orphan Europe SARL Immeuble “ Le Wilson” F - 92058 Paris-La Défense Frankreich
Orphan Europe SARL Immeuble “ Le Wilson” F - 92058 Paris-La Défense France
EU/1/06/379/001
EU/ 1/ 06/ 379/ 001
15/02/2007
15/ 02/ 2007
Name und Anschrift des (der) Hersteller(s), der (die) für die Chargenfreigabe verantwortlich ist (sind)
Name and address of the manufacturer responsible for batch release
Orphan Europe SARL Immeuble “ Le Wilson” 70 avenue du Général de Gaulle F - 92800 Puteaux Frankreich
Immeuble "Le Wilson" 70 avenue du Général de Gaulle F-92800 Puteaux France
Arzneimittel auf eingeschränkte ärztliche Verschreibung (siehe Anhang I:
Medicinal product subject to restricted medical prescription (see annex I:
Der Inhaber der Genehmigung für das Inverkehrbringen hat sicherzustellen, dass das Pharmakovigilanzsystem vor dem Inverkehrbringen des Arzneimittels, und solange das vermarktete Arzneimittel in Gebrauch bleibt, einsatzbereit ist und funktioniert.
The MAH must ensure that the system of pharmacovigilance is in place and functioning before the product is placed on the market and for as long as the marketed product remains in use.
Der Inhaber der Genehmigung für das Inverkehrbringen verpflichtet sich, die Studien durchzuführen, wie im Pharmakovigilanzplan genau beschrieben.
The Marketing Authorisation Holder commits to performing the studies as detailed in the Pharmacovigilance Plan.
ETIKETTIERUNG
10 PARTICULARS TO APPEAR ON THE OUTER PACKAGING
Cystadane 1 g Pulver zum Einnehmen Betain
Cystadane 1 g oral powder Betaine anhydrous
1 g Pulver enthält 1 g Betain.
1 g of powder contains 1 g of betaine anhydrous.
Mit drei Messlöffeln können 1 g, 150 mg und 100 mg Betain abgemessen werden.
Three measuring spoons dispense 1 g, 150 mg and 100 mg of betaine anhydrous.
180 g Pulver zum Einnehmen und drei Messlöffel.
180 g of oral powder and three measuring spoons.
Flasche vor dem Öffnen leicht schütteln.
Lightly shake the bottle before opening.
Verwendbar bis {Monat/Jahr} Haltbarkeit nach erstmaligem Öffnen:
EXP {month/ year} Shelf life after the first opening:
13 ANGABEN AUF DEM BEHÄLTNIS
12 PARTICULARS TO APPEAR ON THE THE IMMEDIATE PACKAGING
180 g Pulver zum Einnehmen.
180 g of oral powder.
PACKUNGSBEILAGE
15 PACKAGE LEAFLET:
Was ist Cystadane und wofür wird es angewendet?
What Cystadane is and what it is used for 2.
3.
Before you take Cystadane 3.
Wie ist Cystadane einzunehmen?
How to take Cystadane 4.
6.
Possible side effects 5 How to store Cystadane 6.
WAS IST CYSTADANE UND WOFÜR WIRD ES ANGEWENDET?
WHAT CYSTADANE IS AND WHAT IT IS USED FOR
Cystadane enthält Betain, das zur unterstützenden Therapie der Homocystinurie bestimmt ist, einer angeborenen Stoffwechselstörung.
Cystadane contains betaine anhydrous which is intended to be an adjunctive treatment of homocystinuria, an inborn error of metabolism.
Methionin wird in Homocystein umgewandelt, das dann bei der Verdauung normalerweise in Cystein umgewandelt wird.
Methionine is an amino acid which is present in regular food protein (e. g. meat, fish, milk, cheese, eggs).
Die Homocystinurie ist eine Erkrankung, die durch die Ansammlung von Homocystein verursacht wird, das nicht in Cystein umgewandelt wird.
It is converted into homocysteine which is then normally converted into cysteine during digestion.
Sie ist durch die Bildung von Blutgerinnseln in den Venen, Knochenschwäche und Anomalien des Skeletts und der Augenlinse gekennzeichnet.
Homocystinuria is a disease caused by the accumulation of homocysteine which is not converted to cysteine and is characterized by formation of clots in the veins, bone weakness, and skeletal and crystalline lens abnormalities.
Die Anwendung von Cystadane zusammen mit anderen Behandlungen wie Vitamin B6, Vitamin B12, Folsäure und einer besonderen Diät dient dazu, die erhöhten Homocystein-Spiegel in Ihrem Körper zu senken.
The use of Cystadane together with other treatments such as vitamin B6, vitamin B12, folate and a specific diet aims to reduce the elevated homocysteine levels in your body.
WAS MÜSSEN SIE VOR DER EINNAHME VON CYSTADANE BEACHTEN?
BEFORE YOU TAKE CYSTADANE
Cystadane darf nicht eingenommen werden, wenn Sie oder Ihr Kind überempfindlich (allergisch) gegen Betain sind.
Do not take Cystadane If you or your child are allergic (hypersensitive) to betaine.
Besondere Vorsicht bei der Einnahme von Cystadane ist erforderlich, wenn Sie Nebenwirkungen wie Kopfschmerzen, Erbrechen oder Sehstörungen bemerken; wenden Sie sich bitte sofort an Ihren Arzt.
Take special care with Cystadane If you notice side effects like headaches, vomiting or a change in your vision, please contact your doctor immediately, they could be signs of a brain oedema.
In diesem Fall wird Ihr Arzt den Methionin-Spiegel in Ihrem Blut kontrollieren und möglicherweise Ihre Diät überprüfen.
In that case your doctor will monitor your methionine level in your body and may review your diet.
Es kann sein, dass Ihre Behandlung mit Betain unterbrochen werden muss.
Your treatment with betaine may need to be interrupted.
Wenn Sie mit Cystadane und einer Aminosäuremischung behandelt werden und gleichzeitig andere Arzneimittel einnehmen müssen, halten Sie zwischen den Einnahmen einen Abstand von 30 Minuten ein (siehe “ Bei Einnahme von Cystadane mit anderen Arzneimitteln“).
If you are treated with Cystadane and with an amino-acid mixture and if you need to take other medicines at the same time, leave 30 minutes between the intake (see “ taking other medicines”).
Bei Einnahme von Cystadane mit anderen Arzneimitteln Bitte informieren Sie Ihren Arzt, wenn Sie Aminosäuremischungen oder Arzneimittel wie Vigabatrin oder GABA-Analoga einnehmen, da diese Ihre Behandlung mit Betain beeinflussen können.
Taking other medicines If you are taking amino-acid mixture or medicines such as vigabatrin or Gaba analogues, please tell your doctor as they might interact with your treatment with betaine.
17 Bitte informieren Sie Ihren Arzt oder Apotheker, wenn Sie andere Arzneimittel einnehmen bzw. vor kurzem eingenommen haben, auch wenn es sich um nicht verschreibungspflichtige Arzneimittel handelt.
Please tell your doctor if you are taking or have recently taken any other medicines, including medicines obtained without a prescription.
Schwangerschaft und Stillzeit Bitte informieren Sie Ihren Arzt, wenn Sie schwanger sind oder stillen.
16 Pregnancy and breast-feeding Please inform your doctor if you are pregnant or breast-feeding.
Ihr Arzt wird entscheiden, ob das Arzneimittel während der Schwangerschaft und Stillzeit angewendet werden kann.
Your doctor will decide if the medicine may be used during pregnancy and breast-feeding.
Verkehrstüchtigkeit und das Bedienen von Maschinen Es wurden keine Studien zu den Auswirkungen auf die Verkehrstüchtigkeit und die Fähigkeit zum Bedienen von Maschinen durchgeführt.
Driving and using machines No studies on the effects on the ability to drive and use machines have been performed.
WIE IST CYSTADANE EINZUNEHMEN?
HOW TO TAKE CYSTADANE
Nehmen Sie Cystadane immer genau nach Anweisung des Arztes ein.
Always take Cystadane exactly as your doctor has told you.
Die Tagesdosis bei Erwachsenen, Jugendlichen und Kindern über 10 Jahren beträgt 6 g pro Tag aufgeteilt in 2 Dosen zu je 3 g pro Tag.
The daily dose in adults, adolescents and children over 10 years of age is 6 g per day divided in 2 doses of 3 g per day.
Bei Kindern unter 10 Jahren berechnet Ihr Arzt die Tagesdosis nach dem Körpergewicht des Kindes.
In children less than 10 years of age, the daily dose will be calculated from the child’ s body weight by your doctor.
Bei Ihnen oder Ihrem Kind müssen daher regelmäßige Blutuntersuchungen durchgeführt werden, um die korrekte Tagesdosis zu bestimmen.
You or your child will therefore need regular blood tests to determine the correct daily dose.
Die Anwendung dieses Arzneimittels wird von einem Arzt überwacht, der Erfahrung in der Behandlung von Patienten mit Homocystinurie hat.
The use of this medicine will be supervised by a physician experienced in the treatment of patients with homocystinuria.
Cystadane ist zum Einnehmen bestimmt.
Cystadane should be taken orally (by mouth).
Um die Dosis abzumessen: • schütteln Sie die Flasche vor dem Öffnen leicht. • verwenden Sie den richtigen Messlöffel:
To measure the dose: • shake the bottle lightly before opening • take the correct measuring spoon:
mit dem kleinen Messlöffel werden 100 mg Betain Pulver abgemessen; mit dem mittelgroßen Messlöffel werden 150 mg Betain Pulver abgemessen; mit dem großen Messlöffel werden 1 g Betain Pulver abgemessen.
the small spoon measures 100 mg of betaine anhydrous powder; the middle size spoon measures 150 mg of betaine anhydrous powder; the large spoon measures 1 g of betaine anhydrous powder.
• entnehmen Sie einen gehäuften Messlöffel aus der Flasche. • streichen Sie mit dem flachen Rücken eines Messers über den Löffel. • das im Löffel verbleibende Pulver entspricht einem Messlöffel. • entnehmen Sie die richtige Anzahl von Messlöffeln Pulver aus der Flasche.
• pass the flat back of a knife over the top of the spoon • the powder left in the spoon is one spoonful • take the correct number of spoonfuls of powder from the bottle
Mischen Sie die abgemessene Dosis Pulver mit Wasser, Fruchtsaft, Milch, künstlicher Säuglingsnahrung oder anderer Nahrung, bis sie sich vollständig aufgelöst hat, und nehmen Sie sie sofort nach dem Mischen ein.
Mix the measured dose of powder with water, juice, milk, formula or food until completely dissolved and ingest immediately after mixing.
Wenn Sie die Einnahme von Cystadane vergessen haben Nehmen Sie nicht die doppelte Dosis ein, wenn Sie die vorherige Einnahme vergessen haben.
Do not take a double dose to make up for forgotten doses.
Wie alle Arzneimittel kann Cystadane Nebenwirkungen haben, die aber nicht bei jedem auftreten müssen.
Like all medicines, Cystadane can cause side effects, although not everybody gets them.
18 Die folgenden Nebenwirkungen wurden wie folgt berichtet: sehr häufig (mehr als 1 von 10 Personen), häufig (mehr als 1 von 100 Personen und weniger als 1 von 10 Personen), gelegentlich (mehr als 1 von 1.000 Personen und weniger als 1 von 100 Personen); selten (mehr als 1 von 10.000 Personen und weniger als 1 von 1.000 Personen), sehr selten (weniger als 1 von 10.000 Personen).
The following side effects were reported as follows: very common (more than 1 out of 10 persons), common (more than 1 out of 100 persons and less than 1 out of 10 persons), uncommon (more than 1 out of 1,000 persons and less than 1 out of 100 persons), rare (more than 1 out of 10,000 persons and less than 1 out of 1,000 persons), very rare (less than 1 out of 10,000 persons).
Erhöhung des Methioninspiegels im Blut.
Very common: blood methionine increased.
Appetitminderung, Agitiertheit, Depression, Reizbarkeit, Persönlichkeitsstörung, Schlafstörung, Hirnödem (siehe Überschrift “Besondere Vorsicht bei der Einnahme von Cystadane ist erforderlich" unter Abschnitt 2), Erkrankungen im Zahnbereich, Durchfall, Entzündung der Zunge, Übelkeit, Magenbeschwerden, Erbrechen, Haarausfall, Quaddeln, anomaler Hautgeruch und Harninkontinenz.
17 Uncommon: decreased appetite, agitation, depression, irritability, personality disorder, sleep disturbance, oedema of the brain (see heading “Take special care with Cystadane” in section 2), dental disorders, diarrhoea, inflammation of the tongue, nausea, stomach discomfort, vomiting, hair loss, hives, skin odour abnormality and urinary incontinence.
Da einige dieser Nebenwirkungen schwerwiegend sind, bitten Sie Ihren Arzt, Ihnen deren Warnzeichen zu erklären.
Since some of these side effects are serious, ask your doctor to explain their warning signs.
Informieren Sie bitte Ihren Arzt oder Apotheker, wenn eine der aufgeführten Nebenwirkungen Sie erheblich beeinträchtigt oder Sie Nebenwirkungen bemerken, die nicht in dieser Gebrauchsinformation angegeben sind.
If any of the side effects gets serious, or if you notice any other side effects not listed in this leaflet, please tell your doctor or pharmacist.
WIE IST CYSTADANE AUFZUBEWAHREN?
HOW TO STORE CYSTADANE
Sie dürfen Cystadane nach dem auf dem Flaschenetikett und dem Umkarton unter “Verwendbar bis“ angegebenen Verfalldatum nicht mehr verwenden.
Do not use Cystadane after the expiry date which is stated on the bottle label and the carton after EXP.
Nach erstmaligem Öffnen der Flasche muss das Arzneimittel innerhalb eines Monats verwendet werden.
After the first opening of the bottle, the product should be used within 1 month.
Das Arzneimittel darf nicht im Abwasser oder Haushaltsabfall entsorgt werden.
Medicine should not be disposed of via wastewater or household waste.
Was Cystadane enthält
What Cystadane contains
- Der Wirkstoff ist Betain.
- The active substance is betaine anhydrous.
Mit drei Messlöffeln
1 g of oral powder contains 1 g of betaine anhydrous.
können 1 g, 150 mg und 100 mg Betain abgemessen werden.
Three measuring spoons dispense 1 g, 150 mg and 100 mg of betaine anhydrous.
- Es gibt keinen sonstigen Bestandteil.
- There is no other ingredient.
Wie Cystadane aussieht und Inhalt der Packung Cystadane ist ein weißes, kristallines Pulver zum Einnehmen.
What Cystadane looks like and contents of the pack Cystadane is a white crystalline oral powder.
Es ist in Flaschen mit kindergesichertem Verschluss erhältlich.
It is presented in bottles with child resistant closures.
Jede Flasche enthält 180 g Betain Pulver.
Each bottle contains 180 g of betaine anhydrous powder.
Dem Umkarton sind drei Messlöffel beigefügt, mit denen Sie die Dosis, die Ihnen Ihr Arzt verschrieben hat, abmessen können.
Three measuring spoons are enclosed in the carton to assist you in measuring out the dose prescribed by your doctor.
Pharmazeutischer Unternehmer und Hersteller Orphan Europe SARL Immeuble “Le Wilson” F - 92058 Paris-La Défense Frankreich
Marketing Authorisation Holder and Manufacturer Orphan Europe SARL Immeuble “Le Wilson” F - 92058 Paris-La Défense France
19 Falls weitere Informationen über das Arzneimittel gewünscht werden, setzen Sie sich bitte mit dem örtlichen Vertreter des Pharmazeutischen Unternehmers in Verbindung.
18 For any information about this medicinal product, please contact the local representative of the Marketing Authorisation Holder.
Belgique/België/Belgien Orphan Europe Benelux Koning Albert I, Iaan 48 bus 3 B-1780 Wemmel (Brussels) Tél/Tel: +32 2 46101 36
Belgique/België/Belgien Orphan Europe Benelux Koning Albert I, Iaan 48 bus 3 B-1780 Wemmel (Brussels) Tél/Tel: +32 2 46101 36
Luxembourg/Luxemburg Orphan Europe Benelux Koning Albert I, Iaan 48 bus 3 B-1780 Wemmel (Brussels) Belgique/Belgien Tél/Tel: +32 2 46101 36
Luxembourg/Luxemburg Orphan Europe Benelux Koning Albert I, Iaan 48 bus 3 B-1780 Wemmel (Brussels) Belgique/Belgien Tél/Tel: +32 2 4 6101 36
6 D-63128 Dietzenbach Németország Tel: +49 6074 812160
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Česká republika Orphan Europe (Germany) GmbH Max-Planck Str.
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6 D-63128 Dietzenbach Německo Tel: +49 6074 812160
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Malta Orphan Europe SARL Immeuble “Le Wilson” F-92058 Paris La Défense Franza Tel: +33 1 47 73 64 58
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Danmark Swedish Orphan A/S, Wilders Plads 5, DK – 1403 København K Tlf: +45 32 96 68 69
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Nederland Orphan Europe Benelux Koning Albert I Iaan 48 bus 3 B-1780 Wemmel (Brussels) België Tel: +32 2 46101 36
Nederland Orphan Europe Benelux Koning Albert I Iaan 48 bus 3 B-1780 Wemmel (Brussels) België Tel: +32 2 4 6101 36
6 D-63128 Dietzenbach Tel: +49 (0)6074 812160 Eesti Orphan Europe AB Banérgatan 37 S-115 22 Stockholm Rootsi Tel: +46 8 545 80 230
Eesti Orphan Europe AB Banérgatan 37 S-115 22 Stockholm Rootsi Tel: +4 6 8 545 80 230
Norge Swedish Orphan A/S Trollåsveien 6n N-1414 Trollåsen Tlf: +47 66 82 34 00 Österreich Orphan Europe (Germany) GmbH Max-Planck Str.
Österreich Orphan Europe (Germany) GmbH Max-Planck Str.
6 D-63128 Dietzenbach Deutschland Tel: +49 6074 812160
6 D-63128 Dietzenbach Deutschland Tel: +49 6074 812160
Ελλάδα Orphan Europe SARL Immeuble “Le Wilson” F-92058 Paris La Défense Γαλλία Τηλ: +33 1 47 73 64 58
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6 D-63128 Dietzenbach Niemcy Tel: +49 6074 812160
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España Orphan Europe, S.L.
19 España Orphan Europe, S.L.
Portugal Orphan Europe, S.L.
Portugal Orphan Europe, S.L.
Gran via de les Cortes Catalanes, 649 Despacho, n°1 E-08010 Barcelona 20
Gran via de les Cortes Catalanes, 649 Despacho, n°1 E-08010 Barcelona Espanha Tel: +34 93 342 51 20
France Orphan Europe SARL Immeuble “Le Wilson” F-92058 Paris La Défense Tél: +33 1 47 73 64 58
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Isis House, 43 Station Road Henley-on-Thames Oxfordshire RG9 1AT, UK United Kingdom Tel: +44 1491 414333
Isis House, 43 Station Road Henley-on-Thames Oxfordshire RG9 1AT, UK United Kingdom Tel: +44 1491 414333
6 D-63128 Dietzenbach Nemčija Tel: +49 6074 812160
6 D-63128 Dietzenbach Nemčija Tel: +49 6074 812160
Ísland Swedish Orphan A/S, c/o Ísfarm ehf., Lynghálsi 13, IS-110 Reykjavik Tel: +354 540 8080
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6 D-63128 Dietzenbach Nemecko Tel: +49 6074 812160
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Italia Orphan Europe (Italy) Srl Via Cellini 11 I-20090 Segrate (Milano) Tel: +39 02 26 95 01 39
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Suomi/Finland Oy swedish Orphan AB Rajatorpantie 41 C, FIN-016 40 Vantaa Puh/Tfn: +358 (0)9 8520 2150
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Κύπρος Orphan Europe SARL Immeuble “Le Wilson” F-92058 Paris La Défense Γαλλία Τηλ: +33 1 47 73 64 58
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Sverige Swedish Orphan AB Drottninggatan 98, S-111 60 Stockholm Tfn: +46(0)8 412 98 00
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Latvija Orphan Europe AB Banérgatan 37 S-115 22 Stockholm Zviedrija Tel: +46 8 545 80 230
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Lietuva Orphan Europe AB Banérgatan 37 S-115 22 Stockholm Švedija Tel: +46 8 545 80 230
Lietuva Orphan Europe AB Banérgatan 37
Diese Gebrauchsinformation wurde zuletzt genehmigt im {MM/JJJJ}
20 S-115 22 Stockholm Švedija Tel: +46 8 545 80 230
Ausführliche Informationen zu diesem Arzneimittel sind auf der Website der Europäischen Arzneimittel- Agentur (EMEA) http://www.emea.europa.eu/ verfügbar.
Detailed information on this medicine is available on the European Medicines Agency (EMEA) web site: http://www.emea.europa.eu/.
Es gibt auch Links zu anderen Websites über seltene Erkrankungen und Behandlungen.
There are also links to other websites about rare diseases and treatments.
EMEA/H/C/125
EMEA/ H/ C/ 125
Das vorliegende Dokument ist eine Zusammenfassung des Europäischen Öffentlichen Beurteilungsberichts (EPAR), in dem begründet wird, wie der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) nach Abschluss des wissenschaftlichen Beurteilungsprozesses zu den Empfehlungen bezüglich der Anwendungsbedingungen gelangt ist.
It explains how the Committee for Medicinal products for Human Use (CHMP) assessed the studies performed, to reach their recommendations on how to use the medicine.
Wenn Sie weitere Informationen über Ihren medizinischen Zustand oder die Behandlung Ihrer Krankheit benötigen, lesen Sie bitte die Packungsbeilage (die ebenfalls Bestandteil des EPAR ist) oder wenden Sie sich an einen Arzt oder Apotheker.
If you want more information on the basis of the CHMP recommendations, read the Scientific Discussion (also part of the EPAR).
Was ist CYSTAGON?
What is CYSTAGON?
CYSTAGON ist ein Arzneimittel, das den arzneilich wirksamen Bestandteil Cysteamin enthält.
CYSTAGON is a medicine containing the active ingredient cysteamine bitartrate (also known as mercaptamine bitartrate).
Es ist als Kapseln (50 und 150 mg) erhältlich.
It is available as capsules (50 and 150 mg).
Wofür wird CYSTAGON verwendet?
What is CYSTAGON used for?
CYSTAGON wird zur Behandlung von Patienten mit nephropathischer Cystinose (Erkrankung der Niere) angewendet.
CYSTAGON is used to manage patients who have nephropathic (kidney) cystinosis.
Cystinose ist eine selten auftretende vererbbare Erkrankung, bei der sich in den Körperzellen Cystin anhäuft, das deren richtige Funktionsfähigkeit unterbindet.
Cystinosis is a rare inherited disorder where cystine builds up within body cells, preventing them from working correctly.
Dies führt zu Nierenproblemen und breitet sich auch auf andere Körperteile aus, darunter die Augen, bestimmte Drüsen (Schilddrüse, Keimdrüse, Bauchspeicheldrüse), das Zentralnervensystem, die Muskeln und die Leber.
This leads to kidney problems and spreads to other parts of the body, including the eyes, some glands (thyroid, gonads, pancreas), the central nervous system, muscles and the liver.
Ein Symptom der Erkrankung sind Wachstumsstörungen.
Stunted growth is a symptom of the condition.
Wir wird CYSTAGON angewendet?
How is CYSTAGON used?
Die CYSTAGON-Behandlung sollte durch einen Arzt eingeleitet werden, der über Erfahrung in der Behandlung von Patienten mit Cystinose verfügt.
CYSTAGON treatment should be started by a doctor who has experience in the treatment of cystinosis.
Der Cystingehalt der Leukozyten muss regelmäßig gemessen werden, um die Dosierung anzupassen.
Cystine levels in white blood cells should be monitored to adjust the dose.
Bei Kindern bis zu 12 Jahren wird eine Dosierung von 1,30 g/m2/Tag empfohlen, verteilt auf vier Tagesgaben.
For children up to the age of 12 years, the recommended dose is 1.30 g/ m2/ day divided into 4 daily doses.
Bei Patienten im Alter über 12 Jahren und mit einem Körpergewicht von über 50 kg wird eine Dosierung von 2 g/Tag empfohlen, verteilt auf vier Tagesgaben.
For patients over the age of 12 and over 50 kg in weight, the recommended dose is 2 g/ day, divided into 4 daily doses.
Zu Therapiebeginn sollte die Dosierung 1/4 bis 1/6 der erwarteten Dosierung betragen und anschließend über einen Zeitraum von 4-6 Wochen erhöht werden.
The starting dose should be increased gradually over 4-6 weeks.
Wie wirkt CYSTAGON?
How does CYSTAGON work?
CYSTAGON ist ein Arzneimittel, das mit Cystin reagiert, woraus Cystein und ein Cystein-Cysteamin- Salz entstehen (Mischdisulfid).
CYSTAGON reacts with cystine to form cysteine and a cysteine-cysteamine salt (mixed disulfide).
Dieses Salz wird anschließend durch ein System, das eine andere Aminosäure (Lysin) transportiert, aus den Zellen geschleust.
This salt is then removed from the cells by a system that transports another amino acid (lysine).
Der Cystingehalt in den Organen wird herabgesetzt, wodurch Schädigungen dieser Organe begrenzt werden.
The amount of cystine in the organs is reduced and this limits the damage to these organs.
Wie wurde CYSTAGON untersucht?
How has CYSTAGON been studied?
CYSTAGON wurde in drei klinischen Studien mit 234 Patienten über einen Zeitraum von 12 Jahren untersucht.
CYSTAGON has been investigated in three clinical studies including 234 patients over a 12-year period.
Die Studien umfassten Kinder und neu rekrutierte Patienten, an denen zwei verschiedene 7 Westferry Circus, Canary Wharf, London E14 4HB, UK Tel.
7 Westferry Circus, Canary Wharf, London E14 4HB, UK Tel.
Da es sich bei nephropathischer Cystinose um eine schwere Erkrankung handelt, war es aus ethischen Gründen nicht möglich, CYSTAGON unmittelbar einer Scheinbehandlung gegenüberzustellen.
(44-20) 74 18 84 00 Fax (44-20) 74 18 84 16 E-mail: mail@emea. europa. eu http: / /www. emea. europa. eu ©EMEA 2007 Reproduction and/ or distribution of this document is authorised for non commercial purposes only provided the EMEA is acknowledged patients who had been treated with a dummy treatment as part of another, unrelated trial.
In den Studien wurden die Nierenfunktion, Überlebens- und Wachstumsrate der Patienten untersucht.
The studies looked at the kidney function, the survival and the growth rate of the patients.
Welchen Nutzen hat CYSTAGON in diesen Studien gezeigt?
What benefit has CYSTAGON shown during the studies?
Die drei Studien haben gezeigt, dass CYSTAGON das Auftreten von Nierenproblemen und die Notwendigkeit einer Dialyse bzw. einer Nierentransplantation verzögert, wenn die Patienten zu Therapiebeginn noch jung waren und eine gute Nierenfunktion hatten.
The three studies have shown that CYSTAGON delays kidney problems, and the need for dialysis or renal transplantation when treatment is started at an early age in patients with good kidney function.
Auch sind verbesserte Überlebens- und Wachstumsraten bei den behandelten Kindern festzustellen.
It also improves survival and growth rate in the children treated.
Welches Risiko ist mit CYSTAGON verbunden?
What is the risk associated with CYSTAGON?
Die Nebenwirkungen unter CYSTAGON treten hauptsächlich im Zusammenhang mit dem Verdauungssystems auf.
The side effects of CYSTAGON are mainly connected with the digestive system.
Die häufigsten Nebenwirkungen (beobachtet bei mehr als 1 von 10 Patienten) sind Appetitverlust (Anorexie), Erbrechen, Übelkeit (Nausea), Durchfall (Diarrhoe), Antriebslosigkeit (Lethargie) und Fieber (Pyrexie).
The most common side effects (seen in more than 1 patient in 10) are anorexia (loss of appetite), vomiting, nausea (feeling sick), diarrhoea, lethargy (lack of energy) and pyrexia (fever).
Die vollständige Auflistung der im Zusammenhang mit CYSTAGON gemeldeten Nebenwirkungen ist der Packungsbeilage zu entnehmen.
For the full list of all side effects reported with CYSTAGON, see the Package Leaflet.
CYSTAGON darf bei Personen, die möglicherweise überempfindlich (allergisch) gegenüber Cysteamin oder einem der sonstigen Bestandteile oder Penicillamin sind, nicht angewendet werden.
CYSTAGON should not be used in people who may be hypersensitive (allergic) to cysteamine or any of the other ingredients, or to penicillamine.
Es darf nicht bei Frauen, die stillen oder schwanger sind, oder bei denen die Möglichkeit einer Schwangerschaft besteht, angewendet werden (insbesondere während der ersten drei Monate), es sei denn, die Behandlung ist unbedingt erforderlich.
It should also not be used in women who are breast- feeding, or who are or may be pregnant (particularly during the first three months) unless it is clearly necessary.
Warum wurde CYSTAGON zugelassen?
Why has CYSTAGON been approved?
Cystinosis ist eine seltene, zum Tode führende Erkrankung, und CYSTAGON wird als ein hilfreiches Arzneimittel ohne Therapiealternative erachtet.
Cystinosis is a rare, fatal disease, and CYSTAGON is considered a useful medicine for this disease, for which no alternative treatments are available.
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) gelangte zu dem Schluss, dass die Vorteile von CYSTAGON gegenüber den Risiken überwiegen, und empfahl, die Genehmigung für das Inverkehrbringen von CYSTAGON zu erteilen.
The Committee for Medicinal products for Human Use (CHMP) decided that CYSTAGON’ s benefits are greater than its risks and recommended that CYSTAGON be given marketing authorisation.
CYSTAGON wurde ursprünglich unter „ außergewöhnlichen Umständen“ zugelassen, da zum Zeitpunkt der Genehmigung aus wissenschaftlichen Gründen nur begrenzte Informationen verfügbar waren.
CYSTAGON was originally authorised under "Exceptional Circumstances", because, as the disease is rare, limited information was available at the time of approval.
Nachdem das Unternehmen die geforderten zusätzlichen Informationen vorgelegt hatte, wurde die Genehmigung am 17.
As the company had supplied the additional information requested, the "Exceptional Circumstances" ended on 17 April 2007.
Weitere Informationen über CYSTAGON:
Other information about CYSTAGON:
Die Genehmigung wurde am 23.
The European Commission granted a marketing authorisation valid throughout the European Union for CYSTAGON to Orphan Europe on 23 June 1997.
Juni 2007 verlängert.
The marketing authorisation was renewed on 23 June 2002 and on 23 June 2007.
Den vollständigen Wortlaut des EPAR finden Sie hier.
The full EPAR for CYSTAGON can be found here.
Diese Zusammenfassung wurde zuletzt im 06-2007 aktualisiert.
This summary was last updated in 06-2007.
EU/1/97/039/001
EU/ 1/ 97/ 039/ 001
Hartkapsel
Hard capsule
EU/1/97/039/002
EU/ 1/ 97/ 039/ 002
EU/1/97/039/003
EU/ 1/ 97/ 039/ 003
EU/1/97/039/004
EU/ 1/ 97/ 039/ 004
CYSTAGON 50 mg Hartkapseln
CYSTAGON 50 mg hard capsules
Jede Hartkapsel enthält 50 mg Cysteamin (als Mercaptaminbitartrat).
Each hard capsule contains 50 mg of cysteamine (as mercaptamine bitartrate).
Weiße, opake Hartkapseln, beschriftet mit CYSTA 50 auf dem Kapselunterteil und MYLAN auf dem Kaspeloberteil.
Hard Capsule White, opaque hard capsules with CYSTA 50 on the body and MYLAN on the cap.
4.1 Anwendungsgebiete
4.1 Therapeutic indication
CYSTAGON ist zur Behandlung der nachgewiesenen nephropathischen Cystinose bei Kindern und Erwachsenen indiziert.
CYSTAGON is indicated for the treatment of proven nephropathic cystinosis.
Leukozyten, Muskel- und Leberzellen) bei Patienten mit nephropathischer Cystinose; bei frühzeitigem Behandlungsbeginn verzögert CYSTAGON die Entstehung eines Nierenversagens.
Cysteamine reduces cystine accumulation in some cells (e. g. leukocytes, muscle and liver cells) of nephropathic cystinosis patients and, when treatment is started early, it delays the development of renal failure.
Die Einleitung der CYSTAGON-Therapie sollte unter der Kontrolle eines Arztes erfolgen, der über Erfahrung in der Behandlung von Patienten mit nephropathischer Cystinose verfügt.
CYSTAGON treatment should be initiated under the supervision of a physician experienced in the treatment of cystinosis.
Das therapeutische Ziel besteht darin, den Cystingehalt der Leukozyten unter 1 nmol Hemicystin/mg Protein zu halten.
The goal of therapy is to keep leucocyte cystine levels below 1 nmol hemicystine/ mg protein.
Der Cystingehalt der Leukozyten muß regelmäßig gemessen werden, um die Dosierung optimal anzupassen.
White blood cell (WBC) cystine levels should therefore be monitored to adjust the dose.
Der leukozytäre Cystingehalt sollte 5-6 Stunden nach Verabreichung der CYSTAGON-Verabreichung bestimmt und in der Anfangsphase der Therapie häufig kontrolliert werden (z.
The WBC levels should be measured 5 to 6 hours after dosing and should be checked frequently when initiating therapy (e. g. monthly) and every 3-4 months when on a stable dose.
• Bei Kindern bis zu 12 Jahren muss CYSTAGON auf Basis der Körperoberfläche (g/m2/Tag) dossiert werden.
• For children up to age 12 years, CYSTAGON dosing should be on the basis of body surface area (g/ m2/ day).
Die empfohlene Dosierung beträgt 1,30 g/m2/Tag der freien Cysteamin-Base, verteilt auf 4 Tagesgaben. • Bei Patienten über 12 Jahren und mit einem Körpergewicht über 50 kg wird eine Dosierung von 2 g/Tag empfohlen, verteilt auf 4 Tagesgaben.
The recommended dose is 1.30 g/ m2/ day of the free base divided four times daily. • For patients over age 12 and over 50 kg weight, the recommended CYSTAGON dose is 2 g/ day, divided four times daily.
Zu Therapiebeginn sollte die Dosierung 1/4 bis 1/6 der erwarteten Erhaltungsdosis betragen und anschließend über einen Zeitraum von 4-6 Wochen erhöht werden, um Unverträglichkeitsreaktionen zu vermeiden.
Starting doses should be 1/ 4 to 1/ 6 of the expected maintenance dose, increased gradually over 4- 6 weeks to avoid intolerance.
Die Dosis sollte erhöht werden, wenn der Patient das Arzneimittel gut verträgt und der Cystingehalt der Leukozyten weiterhin über 1 nmol Hemicystin/mg Protein liegt; die maximale CYSTAGON-Dosierung, die in klinischen Studien verwendet wurde, beträgt 1,95/m2/Tag.
The dose should be raised if there is adequate tolerance and the leucocyte cystine level remains > 1 nmol hemicystine/ mg protein.
Die Anwendung höherer Dosen als 1,95 g/m2/Tag wird nicht empfohlen (vergl.
The maximum dose of CYSTAGON used in clinical trials was 1.95 g/ m2/ day.
Abschnitt 4.4).
The use of doses higher than 1.95 g/ m2/ day is not recommended (see section 4.4).
Die Magen-Darm-Verträglichkeit von Cysteamin ist besser, wenn das Arzneimittel während oder unmittelbar nach der Aufnahme von Nahrung eingenommen wird.
Digestive tolerance of cysteamine is improved when the medicinal product is taken just after or with food.
2 Bei Kindern im Alter bis zu sechs Jahren, bei denen ein Aspirationsrisiko besteht, werden die Hartkapseln geöffnet und der Inhalt über die Nahrung gestreut Erfahrungsgemäß sind Lebensmittel wie Milch und Kartoffeln sowie andere stärkehaltige Produkte gut geeignet, um mit dem Pulver vermengt zu werden.
In children who are at risk of aspiration, aged approximately 6 years and under, the hard capsules should be opened and the content sprinkled on food.
B.
Experience suggests that foods such as milk, potatoes and other starch based products seem to be appropriate for mixing with the powder.
Orangensaft sollten dagegen vermieden werden, da sich das Pulver in ihnen schlecht löst und ausfallen kann.
However, acidic drinks, e. g. orange juice, should generally be avoided as the powder tends not to mix well and may precipitate out.
Hämodialyse-Patienten und transplantierte Patienten:
2 Patients on dialysis or post-transplantation:
Gelegentlich wurde festgestellt, daß Dialyse-Patienten bestimmte Cysteamin-Formen weniger gut vertragen (d.h. es treten mehr Nebenwirkungen auf).
Experience has occasionally shown that some forms of cysteamine are less well tolerated (i. e. leading to more adverse events) when patients are on dialysis.
Bei diesen Patienten ist eine engmaschigere Kontrolle des leukozytären Cystingehalts erforderlich.
A closer monitoring of the leucocyte cystine levels is recommended in these patients.
Bei diesen Patienten ist in der Regel keine Dosisanpassung erforderlich.
Patients with hepatic insufficiency:
Der leukozytäre Cystingehalt sollte jedoch regelmäßig kontrolliert werden.
Dose adjustment is not normally required; however, leucocyte cystine levels should be monitored.
Die Verwendung von CYSTAGON ist während der Stillzeit kontraindiziert.
Hypersensitivity to the active substance or to any of the excipients The use of CYSTAGON is contra-indicated during breast-feeding.
Da CYSTAGON im Tier teratogen ist, sollte CYSTAGON nicht in der Schwangerschaft, vor allem nicht während des ersten Trimesters, verwendet werden, es sei denn, dies ist eindeutig erforderlich (siehe Abschnitt 4.6 und Abschnitt 5.3).
CYSTAGON should not be used during pregnancy, particularly during the first trimester, unless clearly necessary (see section 4.6 and section 5.3 as it is teratogenic in animals.
CYSTAGON ist bei Patienten kontraindiziert, die gegenüber Penicillamin eine Überempfindlichkeit entwickelt haben.
CYSTAGON is contraindicated in patients who have developed hypersensitivity to penicillamine.
Die CYSTAGON-Therapie muss unmittelbar nach Bestätigung der Diagnose einer nephropathischen Cystinose beginnen, damit eine maximale therapeutische Wirksamkeit erreicht wird.
CYSTAGON therapy must be initiated promptly after confirmation of the diagnosis of nephropathic cystinosis to achieve maximum benefit.
Diese Diagnose muss sowohl klinisch als auch klinisch-chemisch (Messung des Cystingehalts der Leukozyten) gesichert sein.
Nephropathic cystinosis must have been diagnosed by both clinical signs and biochemical investigations (leucocyte cystine measurements).
Bei Kindern wurde unter einer Behandlung mit hohen Dosen von unterschiedlichen Cysteamin- Präparaten (Cysteaminchlorhydrat oder Cystamin oder Cysteaminbitartrat), die meist die maximale Tagesdosis von 1,95 g/m2 überschritten, vereinzelt über das Auftreten eines Syndroms ähnlich dem Ehlers-Danlos-Syndrom im Bereich der Ellbogen berichtet.
A few cases of Ehlers-Danlos like syndrome on elbows have been reported in children treated with high doses of different cysteamine preparations (cysteamine chlorhydrate or cystamine or cysteamine bitartrate) mostly above the maximal dose 1.95 g/ m2/ day.
Diese Hautläsionen waren mit Hautstreifen und Knochenläsionen assoziiert, die erstmals bei einer Röntgenuntersuchung auffielen.
These skin lesions were associated with skin striae and bone lesions first seen during an X-ray examination.
Es wird deshalb empfohlen, regelmäßige Hautuntersuchungen durchzuführen und bei Bedarf Röntgenkontrollen der Knochen in Erwägung zu ziehen.
It is therefore recommended to monitor regularly skin and to consider X-ray examinations of the bone as necessary.