qanastek/EMEA-V3 huggingface dataset:
Risiko-Management-Plan Der pharmazeutische Unternehmer verpflichtet sich, die im Pharmakovigilanzplan aufgeführten Studien und weiteren Pharmakovigilanzmaßnahmen, wie in Version 1 des Risiko-Management-Plans (RMP) vereinbart und in Modul 1.8.2. des Zulassungsantrags sowie etwaigen späteren Aktualisierungen des RMP (nach der Zustimmung des CHMP -(Committee for Medicinal Products for Human Use) vorgelegt, durchzuführen.
Risk Management Plan The MAH commits to performing the studies and additional pharmacovigilance activities detailed in the Pharmacovigilance Plan, as agreed in version 1 of the Risk Management Plan (RMP) presented in Module 1.8.2. of the Marketing Authorisation Application and any subsequent updates of the RMP agreed by the CHMP.
Entsprechend der CHMP-Richtlinie zu Risiko-Management-Systemen für Humanarzneimittel sollte der aktualisierte RMP zur selben Zeit wie der nächste periodische Bericht zur Arzneimittelsicherheit (PSUR) eingereicht werden.
As per the CHMP Guideline on Risk Management Systems for medicinal products for human use, the updated RMP should be submitted at the same time as the next Periodic Safety Update Report (PSUR).
Außerdem sollte ein aktualisierter RMP unterbreitet werden • Wenn neue Informationen eingehen, die sich möglicherweise auf die aktuelle Sicherheitsspezifikation, den Pharmakovigilanzplan oder Maßnahmen zur Risikominimierung auswirken • Innerhalb von 60 Tagen, wenn ein wichtiger Meilenstein (Pharmakovigilanz oder Risikominimierung) erreicht wurde • Auf Anfrage der EMEA
In addition, an updated RMP should be submitted • When new information is received that may impact on the current Safety Specification, Pharmacovigilance Plan or risk minimisation activities • Within 60 days of an important (pharmacovigilance or risk minimisation) milestone being reached • At the request of the EMEA
Myozyme 50 mg Lyophilisat für ein Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung Alglucosidase alfa
Myozyme 50 mg powder for concentrate for solution for infusion Alglucosidase alfa
Jede Durchstechflasche enthält 50 mg Alglucosidase alfa
Each vial contains 50 mg of alglucosidase alfa
1 Durchstechflasche mit Lyophilisat für ein Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung.
1 vial of powder for concentrate for solution for infusion.
10 Durchstechflaschen mit Lyophilisat für ein Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung.
10 vials of powder for concentrate for solution for infusion.
25 Durchstechflaschen mit Lyophilisat für ein Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung.
25 vials of powder for concentrate for solution for infusion.
Intravenöse Anwendung Vor Gebrauch die Packungsbeilage lesen Nur zur einmaligen Verwendung
For single use only
Bei 2°C-8°C (im Kühlschrank) lagern
Store at 2°C-8°C (in a refrigerator)
Nicht verbrauchte Reste sind zu entsorgen.
Any unused product should be discarded
Myozyme 50 mg Lyophilisat für ein Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung Alglucosidase alfa Intravenöse Anwendung
Myozyme 50 mg powder for concentrate for solution for infusion Alglucosidase alfa
50 mg pro Durchstechflasche
50 mg per vial
Bei 2°C-8°C (im Kühlschrank) lagern Genzyme Europe B.V.-NL
Store at 2°C-8°C (in a refrigerator) Genzyme Europe B. V. -NL
Myozyme 50 mg Lyophilisat für ein Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung Alglucosidase Alfa
Myozyme 50 mg powder for concentrate for solution for infusion Alglucosidase alfa
Lesen Sie die gesamte Packungsbeilage aufmerksam durch, bevor Sie mit der Anwendung dieses Arzneimittels beginnen.
Read all of this leaflet carefully before you start using this medicine.
Nachlesen.
You may need to read it again.
- Für weitere Fragen, wenden Sie sich bitte an Ihren Arzt oder Apotheker.
- If you have any further questions, ask your doctor or pharmacist.
- Dieses Arzneimittel ist Ihnen vom Arzt verschrieben worden.
- This medicine has been prescribed for you.
Andere Personen können durch dieses Arzneimittel Schaden erleiden, auch dann, wenn sie die gleichen Beschwerden haben wie Sie.
their symptoms are the same as yours.
- Wenn eine der Nebenwirkung in schwerer Form verläuft oder Nebenwirkungen auftreten, die
- If any of the side effects gets serious, or if you notice any side effects not listed in this leaflet,
nicht auf dieser Packungsbeilage aufgeführt sind, informieren Sie bitte Ihren Arzt oder Apotheker.
please tell your doctor or pharmacist.
Was ist Myozyme und wo wird es angewendet?
What Myozyme is and what it is used for 2.
3.
Before you use Myozyme 3.
Wie ist Myozyme anzuwenden?
How to use Myozyme 4.
6.
How to store Myozyme 6.
WAS IST MYOZYME UND WOFÜR WIRD ES ANGEWENDET?
WHAT MYOZYME IS AND WHAT IT IS USED FOR
Myozyme wird zur Behandlung von Patienten mit gesicherter Morbus-Pompe-Diagnose eingesetzt.
Myozyme is used to treat patients who have a confirmed diagnosis of Pompe disease.
Patienten, die unter Morbus Pompe leiden, haben niedrige Konzentrationen eines Enzyms namens α - Glucosidase.
People with Pompe disease have low levels of an enzyme called α -glucosidase.
Dieses Enzym hilft dem Körper die Glycogen-Konzentation (eine Art von Kohlenhydrat) zu kontrollieren.
This enzyme helps the body control levels of glycogen (a type of carbohydrate).
Glycogen versorgt den Körper mit Energie, doch bei Morbus Pompe können die Konzentrationen zu hoch werden.
Glycogen provides the body with energy, but in Pompe disease the levels can get too high.
Myozyme ist ein künstliches Enzym namens Alglucosidase alfa – dieses kann das natürliche Enzym ersetzen, das bei Morbus Pompe fehlt.
Myozyme is an artificial enzyme called alglucosidase alfa – this can replace the natural enzyme which is lacking in Pompe disease.
Die positive Wirkung von Myozyme bei Patienten mit Morbus Pompe in später Verlaufsform ist bislang noch nicht bekannt.
The benefits of Myozyme in patients with late onset Pompe disease are not known yet.
WAS MÜSSEN SIE VOR DER ANWENDUNG VON MYOZYME BEACHTEN?
BEFORE YOU USE MYOZYME
- wenn Sie allergisch (überempfindlich) auf Alglucosidase alfa oder einen der sonstigen
Do not use Myozyme If you are allergic (hypersensitive) to alglucosidase alfa or any of the other ingredients of Myozyme.
Arzneimittels oder in den darauf folgenden 2 Stunden eine Reaktion auftreten.
Take special care with Myozyme If you are treated with Myozyme, you may experience a reaction while you are being given the medicine or during the next 2 hours.
Diese bezeichnet man als infusionsbedingte Reaktion und kann manchmal sehr schwer verlaufen.Wenn Sie eine derartige Reaktion bei sich beobachten, wenden Sie sich bitte unverzüglich an Ihren Arzt.
If you experience a reaction like this, you should tell your doctor immediately.
Sie erhalten dann möglicherweise zusätzliche Arzneimittel (z.B. gegen Allergien und/oder Corticosteroide) oder Arzneimittel gegen Fieber.
You may need to be given additional medicines to prevent an allergic reaction (e. g. antihistamines and/ or corticosteroids) or antipyretics.
22 Anwendung von Myozyme bei unterschiedlichen Patientengruppen Die Informationen in dieser Packungsbeilage gelten für alle Patientengruppen, d. h.
Different groups of patients using Myozyme The information in this leaflet applies to all patient groups including children, adolescents, adults and the elderly.
Kinder, Jugendliche, Erwachsene und ältere Patienten.
Using other medicines
Bei Anwendung von Myozyme mit anderen Arzneimitteln Informieren Sie Ihren Arzt, wenn Sie andere Arzneimittel einnehmen oder vor kurzem eingenommen haben.
21 Please tell your doctor if you are taking or have recently taken any other medicines, including medicines obtained without a prescription.
Schwangerschaft und Stillzeit Zur Anwendung von Myozyme während der Schwangerschaft liegen keine Erfahrung vor.
Pregnancy and breast-feeding There is no experience of the use of Myozyme in pregnant women.
Sofern nicht absolut erforderlich, sollte Myozyme nicht in der Schwangerschaft angewendet werden.
Myozyme should not be used during pregnancy unless clearly necessary.
Fragen Sie vor der Einnahme aller Arzneimittel Ihren Arzt oder Apotheker.
Ask you doctor or pharmacist for advice before taking any medicine.
WIE IST MYOZYME ANZUWENDEN?
HOW TO USE MYOZYME
Anweisungen zum Gebrauch Myozyme wird über einen Tropf in eine Vene (mittels intravenöser Infusion) verabreicht.
Instructions for proper use Myozyme is given through a drip into a vein (by intravenous infusion).
Myozyme liegt als Pulver vor, das vor der Anwendung mit sterilem Wasser vermischt wird.
It is supplied as a powder which will be mixed with sterile water before it is given.
Die Anwendung von Myozyme erfolgt ausschließlich unter Aufsicht eines Arztes, der über Erfahrung mit der Behandlung von Morbus Pompe verfügt.
Myozyme is only used under the supervision of a doctor who is knowledgeable in the treatment of Pompe disease.
Die empfohlene Dosis für Myozyme liegt bei 20 mg/kg Körpergewicht, die einmal alle 2 Wochen verabreicht werden.
The recommended dosage of Myozyme is 20 mg/ kg body weight given once every 2 weeks.
Wenn Sie eine größere Menge von Myozyme angewendet haben, als Sie sollten Es wurden keine Fälle einer Überdosierung berichtet.
If you use more Myozyme than you should There are no cases of overdose reported.
Wenn Sie die Anwendung von Myozyme vergessen haben Wenden Sie sich an Ihren Arzt, wenn eine Infusion ausgelassen wurde.
If you forget to use Myozyme If you have missed an infusion, please contact your doctor.
Wenn Sie weitere Fragen zur Anwendung des Arzneimittels haben, wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker.
If you have any further questions on the use of this product, ask your doctor or pharmacist.
Wie alle Arzneimittel kann Myozyme Nebenwirkungen haben, auch wenn diese nicht bei allen Personen auftreten.
Like all medicines, Myozyme can cause side effects, although not everybody gets them.
Nebenwirkungen wurden hauptsächlich beobachtet, während die Patienten das Medikament erhielten oder kurze Zeit danach („ infusionsbedingte Nebenwirkungen“).
Side effects were mainly seen while patients were being given the medicine or shortly after (“ infusion related effects”).
Einige dieser infusionsbedingten Nebenwirkungen sind schwer verlaufen.
Some of these infusion related side effects became serious.
Wenn Sie eine derartige Reaktion bei sich beobachten, wenden Sie sich bitte unverzüglich an Ihren Arzt.
Should you experience any reaction like this, please tell your doctor immediately.
• Nesselsucht • Ausschlag • Blässe • Hautrötung • (Gesichts-) Röte • Erhöhter oder hoher Blutdruck • Bläuliche Verfärbung der Haut • Fieber oder erhöhte Körpertemperatur • Schüttelfrost
• Hives • Rash • Paleness • Redness of the skin • (Facial) flushing • Increased or high blood pressure • Bluish discolouration of the skin • Fever or increased body temperature • Chills • Cough • Increased breathing rate • Increased or decreased heart rate • Vomiting • Agitation • Tremor • Swelling around the eyes • Abnormal breathing sounds
Hände, Füße) • Kribbeln • Schmerzen oder lokale Reaktion an der Einstichstelle des Tropfs • Schwindel • Reizbarkeit • Hautjucken • Würgen • Niedriger Blutdruck • Bronchospasmus • Niedriger Sauerstoffgehalt im Blut • Schwellung des Gesichts, Schwellung des Kehlkopfes oder schwere kombinierte Schwellung des Gesichts, des Kehlkopfes und der Zunge aufgrund einer schweren allergischen Reaktion • Schwellung der Arme und Beine • Hitzegefühl • Übermäßiges Schwitzen • Tränende Augen • Hautflecken • Übelkeit • Unruhe • Keuchende Atmung • Aussetzen des Herzschlags
22 • Difficulty in breathing • Headache • Cold extremities (e. g. hands, feet) • Tingling • Pain or local reaction at the site of the drip • Dizziness • Irritability • Itchy skin • Retching • Low blood pressure • Bronchospasm • Low level of oxygen in the blood • Swelling of the face, swelling of the throat or severe combined swelling of the face, throat and tongue due to a severe allergic reaction • Swelling of the arms and legs • Feeling hot • Increased sweating • Eyes tearing • Mottled skin • Nausea • Restlessness • Wheezing • Heart stopping
Bei einigen Patienten wurde von lebensbedrohlichen Reaktionen, einschließlich sehr schwerer generalisierter allergischer Reaktionen und anaphylaktischer Schock, berichtet.
Life threatening reactions, including very severe generalised allergic reactions and anaphylactic shock, have been reported in some patients.
Wenn eine der Nebenwirkungen in schwerer Form verläuft oder Nebenwirkungen auftreten, die nicht auf dieser Packungsbeilage aufgeführt sind, informieren Sie bitte Ihren Arzt oder Apotheker.
If any of the side effects gets serious, or if you notice any side effects not listed in this leaflet, please tell your doctor or pharmacist.
WIE IST MYOZYME AUFZUBEWAHREN?
HOW TO STORE MYOZYME
Im Kühlschrank aufbewahren (2°C – 8°C).
Store in a refrigerator (2°C – 8°C).
Das Arzneimittel darf nach dem auf dem Etikett angegebenen Verfallsdatum nicht mehr verwendet werden.
Do not use after the expiry date stated on the labelling after the letters ‘ EXP’.
Es wird empfohlen, Myozyme unmittelbar nach dem Vermischen mit sterilem Wasser zu verwenden.
It is recommended that Myozyme is used immediately after it has been mixed with sterile water.
Das Präparat kann jedoch bis zu 24 Stunden bei kühler (2 bis 8°C) und lichtgeschützter Lagerung aufbewahrt werden.
However it can be kept for up to 24 hours if it is kept cool (2°C – 8°C) and in the dark.
Arzneimittel sollten nicht über die Kanalisation bzw. den Hausmüll entsorgt werden.
Medicines should not be disposed of via wastewater or household waste.
Erkundigen Sie sich bei Ihrem Apotheker über die Entsorgung nicht länger benötigter Arzneimittel.
Ask your pharmacist how to dispose of medicines no longer required.
Diese Maßnahmen tragen zum Schutz der Umwelt bei.
These measures will help to protect the environment.
Was Myozyme enthält
What Myozyme contains
- Der Wirkstoff ist Alglucosidase alfa 50 mg.
- The active substance is alglucosidase alfa 50 mg.
Eine Durchstechflasche enthält 50 mg Alglucosidase
One vial contains 50 mg of alglucosidase alfa.
Nach der Rekonstitution enthält die Lösung 5 mg Alglucosidase alfa/ml, nach der Verdünnung variiert die Konzentration zwischen 0,5 mg und 4 mg/ml.
After reconstitution, the solution contains 5 mg of alglucosidase alfa/ ml and after dilution, the concentration varies from 0.5 mg to 4 mg/ ml.
- Weitere Inhaltsstoffe:
- The other ingredients are
Mannitol, Monobasisches Natriumphosphat-Monohydrat Dibasisches Natriumphosphat-Heptahydrat Polysorbat 80
- polysorbate 80
Wie Myozyme aussieht und Inhalt der Packung Myozyme 50 mg ist ein Lyophilisat für ein Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung (Durchstechflasche, Packungsgrößen von 1, 10 oder 25 Flaschen).
What Myozyme looks like and contents of the pack Myozyme, 50 mg, is presented as a powder for concentrate for solution for infusion (in a vial- pack: sizes of 1, 10 or 25).
Myozyme wird als weißes bis cremefarbenes Pulver geliefert.
Myozyme is supplied as a white to off-white powder.
Nach der Rekonstitution ist es eine klare, farblose bis blassgelbe Lösung, in der Partikel enthalten sein können.
After reconstitution it is a clear, colourless to pale yellow solution, which may contain particles.
Pharmazeutischer Unternehmer Genzyme Europe B.V., Gooimeer 10, 1411 DD Naarden, Niederlande
Marketing Authorisation Holder Genzyme Europe B. V., Gooimeer 10, 1411 DD, Naarden, The Netherlands
Č eská republika/Slovenská Republika / Slovenija Genzyme Europe B.V. organizač ní slož ka (Č eská republika, Č eská, Republika Č eská), Tel: +420 227 133 665
Č eská Republika/ Slovenská Republika/ Slovenija Genzyme Europe B. V. organizač ní slož ka (Č eská Republika, Č eš ka, Republika Č eš ka), Tel: +420 227 133 665
Nederland Genzyme Europe B.V., Tel: +31 35 6991200
Nederland Genzyme Europe B. V., Tel: +31 35 6991200
España Genzyme, S.L., Tel: +34 91 6591670
24 España Genzyme, S. L., Tel: +34 91 6591670
Stand der Informationen:
This leaflet was last approved in
Ausführliche Angaben zu diesem Arzneimittel sind auf der Website der European Medicines Agency (EMEA) erhältlich: http://www.emea.europa.eu Die Website enthält ferner Links zu anderen Websites zu seltenen Krankheiten und Therapien.
There are also links to other websites about rare diseases and treatments.
< -------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------- Die folgenden Informationen sind nur für Ärzte bzw. medizinisches Fachpersonal bestimmt:
< ------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------- The following information is intended for medical or healthcare professionals only:
Anwendungshinweise – Zubereitung, Verdünnung und Verabreichung
Instructions for use – reconstitution, dilution and administration
Myozyme muss vor der Infusion mit Wasser für Injektionszwecke zubereitet, mit 9 mg/ml (0,9%) Natriumchloridlösung verdünnt und anschließend durch intravenöse Infusion verabreicht werden.
Myozyme has to be reconstituted with water for injections, then diluted with 9 mg/ ml (0.9%) sodium chloride solution and then administered by intravenous infusion.
Rekonstitution und Verdünnung sollten unter Beachtung ordnungsgemäßer Arbeitstechniken, insbesondere im Hinblick auf Keimfreiheit, durchgeführt werden.
Reconstitution and dilution should be performed in accordance with good practice rules, particularly for the respect of asepsis.
Aufgrund der Proteineigenschaften des Präparats kann es in der rekonstituierten Lösung und im fertigen Infusionsbeutel zur Partikelbildung kommen.
Due to the proteinaceous nature of the product, particle formation may occur in the reconstituted solution and final infusion bags.
30 Minuten).
Determine the number of vials to be reconstituted based on the individual patient’ s dose regimen (mg/ kg) and remove the required vials from the refrigerator in order to allow them to reach room temperature (approximately 30 minutes).
• Rekonstitution
Use Aseptic Technique
Den Inhalt jeder 50mg-Flasche Myozyme mit 10,3 ml Wasser für Injektionszwecke rekonstituieren.
• Reconstitution Reconstitute each 50 mg vial of Myozyme with 10.3 ml water for injections.
Jedes Fläschchen vorsichtig kippen und rollen.
Tilt and roll each vial gently.
Es ist eine klare, farblose bis blassgelbe Flüssigkeit, die Partikel in Form weißer Stränge oder durchscheinender Fäden enthalten kann.
The reconstituted volume is 10.5 ml containing 5 mg enzyme/ ml, and appears as a clear, colourless to pale yellow solution which may contain particles in the form of thin white strands or translucent fibres.
Sind bei der unmittelbar im Anschluss an die Rekonstitution durchgeführten Inspektion andere als die oben beschriebenen Fremdstoffe oder Verfärbungen sichtbar, die Lösung nicht verwenden.
If upon immediate inspection foreign particles other than those described above are observed, or if the solution is discoloured, do not use.
Es wird empfohlen, den Inhalt der Durchstechflaschen nach der Rekonstitution sofort weiter zu verdünnen (siehe unten).
After reconstitution it is recommended to promptly dilute the vials (see below).
Bei Rekonstitution gemäß obiger Anweisung enthält die rekonstituierte Lösung in der Durchstechflasche 5 mg Alglucosidase alfa pro ml.
• Dilution When reconstituted as above, the reconstituted solution in the vial contains 5 mg alglucosidase alfa per ml.
Diese ist folgendermaßen weiterzuverdünnen:
This should then be further diluted as follows:
Die empfohlene Alglucosidase-Endkonzentration im Infusionsbeutel reicht von 0,5 mg/ml bis 4 mg/ml.
The recommended final concentration of alglucosidase in the infusion bags ranges from 0.5 mg/ ml to 4 mg/ ml.
Entnehmen Sie außerdem eine Volumenmenge an 0,9%iger Natriumchloridlösung, die durch die Volumenmenge des hinzuzufügenden rekonstituierten Myozyme ersetzt wird.
25 reconstituted Myozyme.
Es wird empfohlen, die Verabreichung der verdünnten Lösung innerhalb von drei Stunden zu beginnen.
• Administration It is recommended to start the administration of the diluted solution within three hours.
Die Gesamtzeit zwischen Zubereitung und Ende der Infusion darf 24 Stunden nicht überschreiten.
The total time between reconstitution and completion of the infusion should not exceed 24 hours.
Die empfohlene Dosis für Myozyme liegt bei 20 mg/kg Körpergewicht bei Anwendung einmal alle 2 Wochen als intravenöse Infusion.
The recommended dosage regimen of Myozyme is 20 mg/ kg of body weight administered once every 2 weeks as an intravenous infusion.
Die Infusionsgeschwindigkeit sollte stufenweise gesteigert werden.
Infusions should be administered incrementally.
Die initiale Infusionsrate sollte nicht mehr als 1 mg/kg/Std. betragen und alle 30 Minuten allmählich um 2 mg/kg/Stunde bis auf eine maximale Infusionsrate von 7 mg/kg/Std. gesteigert werden, vorausgesetzt, es treten keine infusionsbedingten Reaktionen auf.
It is recommended that the infusion begin at an initial rate of 1 mg/ kg/ hr and be gradually increased by 2 mg/ kg/ hr every 30 minutes if there are no signs of IARs (Infusion Associated Reactions) until a maximum rate of 7 mg/ kg/ hr is reached.
EMEA/H/C/640
EMEA/ H/ C/ 640
Was ist Naglazyme?
What is Naglazyme?
Naglazyme ist eine Infusionslösung (Tropf in eine Vene), die den Wirkstoff Galsulfase enthält.
It contains the active substance galsulfase.
Wofür wird Naglazyme angewendet?
What is Naglazyme used for?
Naglazyme wird zur Behandlung von Patienten mit Mukopolysaccharidose VI (MPS VI oder auch Maroteaux-Lamy-Syndrom) angewendet.
Naglazyme is used to treat patients who have mucopolysaccharidosis VI (MPS VI or Maroteaux-Lamy syndrome).
Diese Krankheit wird durch den Mangel eines Enzyms, der so genannten Arylsulfatase B, verursacht, das bestimmte körpereigene Stoffe, die so genannten Glykosaminoglykane (GAG), abbaut.
This disease is caused by the lack of an enzyme called arylsulfatase B, which is needed to break down substances in the body called glycosaminoglycans (GAGs).
Wenn das Enzym fehlt, können GAG nicht abgebaut werden und sammeln sich in den Zellen an.
If the enzyme is not present, GAGs cannot be broken down and they build up in the cells.
Dies verursacht die Symptome der Krankheit; auffällig sind insbesondere ein kleiner Körper, ein großer Kopf und Bewegungsstörungen.
This causes the signs of the disease, the most noticeable being a short body, a large head and difficulty moving about.
Die Krankheit wird meist bei Kleinkindern im Alter von einem bis fünf Jahren diagnostiziert.
The disease is usually diagnosed in infants between one and five years of age.
Februar 2001 als Arzneimittel für seltene Leiden („ Orphan-Arzneimittel“) ausgewiesen.
Because the number of patients with MPS VI is low, the disease is considered ‘ rare’, and Naglazyme was designated an ‘ orphan medicine ’ (a medicine used in rare diseases) on 14 February 2001.
Wie wird Naglazyme angewendet?
How is Naglazyme used?
Die Behandlung mit Naglazyme sollte von einem Arzt überwacht werden, der Erfahrung mit der Behandlung von Patienten mit MPS VI oder ähnlichen Krankheiten hat.
Naglazyme treatment should be supervised by a doctor who has experience in the management of patients with MPS VI or similar diseases.
Das Arzneimittel sollte dort verabreicht werden, wo für den medizinischen Notfall Wiederbelebungsgeräte zur Verfügung stehen.
It should be given where resuscitation equipment is available in case of a medical emergency.
Naglazyme wird einmal wöchentlich als 4-stündige Infusion verabreicht.
Naglazyme is given as a four-hour infusion once a week.
Vor jeder Infusion sollten die Patienten ein Antihistaminikum zur Minderung des Risikos einer allergischen Reaktion erhalten.
Before each infusion, patients should be given an antihistamine to reduce the risk of an allergic reaction.
Den Patienten kann darüber hinaus ein Arzneimittel zur Vorbeugung gegen Fieber verabreicht werden.
Patients may also be given a medicine to prevent fever.
Patienten unter fünf Jahren wurden in der Hauptstudie mit Naglazyme zwar nicht untersucht, es ist jedoch wichtig, dass sie im Falle einer schweren Form von MPS VI behandelt werden.
Although patients under five years of age were not included in the main study of Naglazyme, it is important that they are treated if they have a severe form of MPS VI.
Wie wirkt Naglazyme?
How does Naglazyme work?
Naglazyme ist eine Enzymersatztherapie, bei der die Patienten mit dem Enzym versorgt werden, das ihnen fehlt.
Enzyme replacement therapy provides patients with the enzyme they are lacking.
Der Wirkstoff in Naglazyme, Galsulfase, ist eine Kopie des menschlichen Enzyms Arylsulfatase B.
The active substance in Naglazyme, galsulfase, is a copy of the human enzyme arylsulfatase B.
Naglazyme unterstützt den Abbau der GAG und verhindert, dass sie sich in den Zellen ansammeln.
Naglazyme helps to break down the GAGs and stop them building up in the cells.
Dies kann die Symptome von MPS VI mindern und wirkt sich u. a. auf die Entfernung aus, die Menschen mit dieser Krankheit gehen können.
This can improve the symptoms of MPS VI, including how far people with the disease can walk.
Wie wurde Naglazyme untersucht?
How has Naglazyme been studied?
Naglazyme wurde in einer Hauptstudie bei 39 Patienten mit MPS VI im Alter zwischen fünf und 29 Jahren mit einem Placebo (Scheinbehandlung) verglichen.
Naglazyme has been compared with placebo (a dummy treatment) in one main study involving 39 patients with MPS VI aged between five and 29 years.
Hauptindikator für die Wirksamkeit war die Entfernung, die die Patienten nach einer Behandlungsdauer von 24 Wochen gehen konnten.
The main measure of effectiveness was how far the patients could walk after 24 weeks of treatment.
Welchen Nutzen hat Naglazyme in diesen Studien gezeigt?
What benefit has Naglazyme shown during the studies?
Naglazyme war wirksamer als das Placebo.
Naglazyme was more effective than placebo.
Nach 24 Wochen erhöhte sich die durchschnittliche Entfernung, die die Patienten in 12 Minuten gehen konnten, um 109 Meter unter Naglazyme und 18 Meter unter Placebo.
After 24 weeks, the average distance walked over 12 minutes increased by 109 metres in the patients treated with Naglazyme and by 18 metres in those receiving placebo.
Welches Risiko ist mit Naglazyme verbunden?
What is the risk associated with Naglazyme?
Die häufigsten Nebenwirkungen von Naglazyme in Studien (beobachtet bei mehr als 1 von 10 Patienten) waren Ohrenschmerzen, Dyspnoe (Atembeschwerden), Bauchschmerzen sowie allgemein Schmerzen und Reaktion auf die Infusion (darunter Fieber, Schüttelfrost, Haut- und Nesselausschlag).
In studies, the most common side effects with Naglazyme (seen in more than 1 patient in 10) were ear pain, dyspnoea (difficulty breathing), abdominal (tummy) pain, general pain and reactions to the infusion (such as fever, chills, rash and hives).
Die vollständige Auflistung der im Zusammenhang mit Naglazyme berichteten Nebenwirkungen ist der Packungsbeilage zu entnehmen.
For the full list of all side effects reported with Naglazyme, see the Package Leaflet.
Naglazyme darf nicht bei Patienten angewendet werden, die möglicherweise überempfindlich (allergisch) gegen Galsulfase oder einen der sonstigen Bestandteile sind.
Naglazyme should not be used in people who may be hypersensitive (allergic) to galsulfase or any of the other ingredients.
Warum wurde Naglazyme zugelassen?
Why has Naglazyme been approved?
B. eine verbesserte Beweglichkeit im Vergleich zu Patienten, die mit Placebo behandelt wurden.
The Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) decided that for patients with MPS VI, treatment with Naglazyme provides benefits such as improved mobility when compared with patients given placebo.
Naglazyme bessert die Symptome von MPS VI zwar nur geringfügig, doch da es sich um eine schwere Erkrankung handelt und es für die meisten Patienten mit dieser Krankheit keine anderen Behandlungsmöglichkeiten gibt, gelangte der CHMP zu dem Schluss, dass die Vorteile von Naglazyme bei der Langzeit-Enzymersatztherapie für Patienten mit bestätigter MPS VI-Diagnose gegenüber den Risiken überwiegen und empfahl, die Genehmigung für das Inverkehrbringen von Naglazyme zu erteilen.
The Committee recommended that Naglazyme be given marketing authorisation.
Naglazyme wurde unter „ außergewöhnlichen Umständen“ zugelassen.
Naglazyme has been authorised under ‘ Exceptional Circumstances’.
Dies bedeutet, dass es aufgrund der Seltenheit der Krankheit bisher nicht möglich war, umfassende Informationen über Naglazyme zu erlangen.
This means that because the disease is rare, it has not been possible to obtain complete information about Naglazyme.
Welche Informationen werden für Naglazyme noch erwartet?
What information is still awaited for Naglazyme?
Das Unternehmen, das Naglazyme herstellt, wird Studien durchführen, um die langfristige Sicherheit und Wirksamkeit von Naglazyme bei Schwangeren und Stillenden sowie bei Kindern unter fünf Jahren zu prüfen und zu ermitteln, ob sie Antikörper bilden (Eiweiße, die der Körper als Reaktion auf Naglazyme bildet und die das Ansprechen auf die Behandlung beeinträchtigen könnten); die Nebenwirkungen des Arzneimittels sollen in diesem Zusammenhang ebenfalls untersucht werden.
The company that makes Naglazyme will carry out studies to look at the long-term safety and effectiveness of Naglazyme in pregnant and breast-feeding women and in children under the age of five years, to see if they develop antibodies (proteins that are produced in the body in response to Naglazyme that could affect the response to treatment) and to look at the medicine’ s side effects.
Das Unternehmen wird darüber hinaus Studien durchführen, um die optimale Dosis für eine regelmäßige Langzeitbehandlung von Patienten zu ermitteln.
It will also carry out studies to determine the best dose to give to patients on a regular long-term basis.
Mit welchen Maßnahmen wird das mit Naglazyme verbundene Risiko auf ein Mindestmaß verringert?
What are the measures to minimise the risk associated with Naglazyme?
Das Unternehmen, das Naglazyme herstellt, hat einen Plan erstellt, um die langfristige Sicherheit und Wirksamkeit des Arzneimittels zu überwachen, indem alle erforderlichen Daten über die mit dem Arzneimittel behandelten Patienten gesammelt werden.
The company that makes Naglazyme has put a plan in place to monitor the long-term safety and effectiveness of the medicine, collecting all the necessary data from patients treated with it.
Weitere Informationen über Naglazyme:
Other information about Naglazyme:
Am 24.
The European Commission granted a marketing authorisation valid throughout the European Union for Naglazyme to BioMarin Europe Limited on 24 January 2006.
2/3 Die Zusammenfassung des Gutachtens des Ausschusses für Arzneimittel für seltene Leiden finden Sie hier.
The summary of opinion of the Committee for Orphan Medicinal Products is available here.
Den vollständigen Wortlaut des EPAR für Naglazyme finden Sie hier.
The full EPAR for Naglazyme can be found here.
Phantasiebez eichnung
Invented name
EU/1/05/324/001
EU/ 1/ 05/ 324/ 001 EU/ 1/ 05/ 324/ 002
1 mg/ml
1 mg/ ml 1 mg/ ml
Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung
Concentrate for solution for infusion Concentrate for solution for infusion
Intravenöse Anwendung
Intravenous use Intravenous use
Durchstechflasche (Glas)
vial (glass) vial (glass)
5 ml (1mg/ml)
5 ml (1mg/ ml) 5 ml (1mg/ ml)
1 Durchstechflasche
1 vial 6 vial
Naglazyme 1 mg/ml Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung.
Naglazyme 1 mg/ ml concentrate for solution for infusion.
1 ml Lösung enthält 1 mg Galsulfase.
Each ml of solution contains 1 mg galsulfase.
Eine Durchstechflasche mit 5 ml enthält 5 mg Galsulfase.
One vial of 5 ml contains 5 mg galsulfase.
Galsulfase ist eine rekombinante Form der humanen N-Acetylgalaktosamin-4-Sulfatsulfatase und wird mittels rekombinanter DNA-Technologie aus Säugetierzelllinien des Chinesischen Hamsterovars (CHO) gewonnen.
Galsulfase is a recombinant form of human N-acetylgalactosamine 4-sulfatase and is produced by recombinant DNA technology using mammalian Chinese Hamster Ovary (CHO) cell culture.
Klare bis leicht trübe und farblose bis blassgelbe Lösung.
A clear to slightly opalescent, and colourless to pale yellow solution.
Naglazyme ist angezeigt für die langfristige Enzymersatztherapie bei Patienten mit bestätigter Diagnose einer Mukopolysaccharidose VI (MPS VI; N-Acetylgalaktosamin-4-Sulfatsulfatase-Mangel; Maroteaux-Lamy-Syndrom) (siehe unter Abschnitt 5.1).
Naglazyme is indicated for long-term enzyme replacement therapy in patients with a confirmed diagnosis of Mucopolysaccharidosis VI (MPS VI; N-acetylgalactosamine 4-sulfatase deficiency; Maroteaux-Lamy syndrome) (see section 5.1).
Wie bei allen lysosomalen Speicherkrankheiten als angeborener Stoffwechselstörung ist es von vorrangiger Bedeutung, die Behandlung insbesondere bei schweren Formen so früh wie möglich zu beginnen, noch bevor nicht reversible klinische Manifestationen der Erkrankung in Erscheinung treten.
As for all lysosomal genetic disorders, it is of primary importance, especially in severe forms, to initiate treatment as early as possible, before appearance of non-reversible clinical manifestations of the disease.
Mit das Wichtigste ist die Behandlung an schweren Erkrankungsformen leidender junger Patienten im Alter von < 5 Jahren, auch wenn keine Patienten < 5 Jahre in die Pivotalstudie der Phase 3 aufgenommen wurden.
A key issue is to treat young patients aged < 5 years suffering from a severe form of the disease, even though patients < 5 years were not included in the pivotal phase 3 study.
Die Behandlung mit Naglazyme muss unter Aufsicht eines in der Behandlung von Patienten mit MPS VI oder anderen erblichen Stoffwechselerkrankungen erfahrenen Arztes erfolgen.
Naglazyme treatment should be supervised by a physician experienced in the management of patients with MPS VI or other inherited metabolic diseases.
Die Gabe von Naglazyme muss in einer entsprechenden klinischen Einrichtung erfolgen, wo zur Beherrschung von medizinischen Notfällen eine Reanimationsausrüstung griffbereit ist.
Administration of Naglazyme should be carried out in an appropriate clinical setting where resuscitation equipment to manage medical emergencies would be readily available.
Das empfohlene Dosierregime für Galsulfase beträgt 1 mg/kg Körpergewicht, gegeben einmal wöchentlich als intravenöse Infusion über 4 Stunden.
The recommended dosage regimen for galsulfase is 1 mg/ kg body weight administered once every week as an intravenous infusion over 4 hours.
Die initiale Infusionsgeschwindigkeit wird angepasst, so dass circa 2,5% der gesamten Lösung während der ersten Stunde und der Rest (circa 97,5%) in den nächsten 3 Stunden infundiert werden.
The initial infusion rate is adjusted so that approximately 2.5% of the total solution is infused during the first hour, with infusion of the remaining volume (approximately 97.5%) over the next 3 hours.
Informationen zur Vorbehandlung siehe Abschnitt 4.4 und weitere Anleitungen siehe Abschnitt 6.6.
For information on pre-treatment see section 4.4 and for further instructions see section 6.6.
Mit Vorsicht muss beim Management und der Behandlung von Patienten mit Atemwegsproblemen vorgegangen werden, indem der Einsatz von Antihistaminika oder sonstigen sedierenden Arzneimitteln beschränkt oder sorgfältig überwacht wird.
Caution must be exercised in the management and treatment of patients with compromised airways by limitation or careful monitoring of antihistamine and other sedative medication use.
Auch ist die Einrichtung eines positiven Atemwegdrucks während des Schlafs sowie eine potentielle Tracheostomie in entsprechenden klinischen Situationen in Erwägung zu ziehen.
Institution of positive– airway pressure during sleep as well as potential tracheostomy in clinically appropriate situations should also be considered.
Bei mit akuten fieberhaften Infekten oder Atemwegserkrankungen vorstellig werdenden Patienten sollte die Gabe von Naglazyme-Infusionen verschoben werden.
Consider delaying Naglazyme infusions in patients who present with an acute febrile or respiratory illness.
Die Sicherheit und Wirksamkeit von Naglazyme bei Kindern unter 5 Jahren und bei Patienten über 65 Jahren sind nicht belegt.
The safety and efficacy of Naglazyme in children below the age of 5 years and in patients older than 65 years have not been established.
Die Sicherheit und Wirksamkeit von Naglazyme bei Patienten mit Nieren- oder Leberinsuffizienz wurden nicht bewertet (siehe unter Abschnitt 5.2).
The safety and efficacy of Naglazyme in patients with renal or hepatic insufficiency have not been evaluated (see section 5.2).
Mit Naglazyme behandelte Patienten haben Infusions-assoziierte Reaktionen (IARs) entwickelt, die als Arzneimittel-bedingte unerwünschte Ereignisse, die während der Infusion bzw. bis zum Ende des Infusionstages auftreten, definiert sind (siehe unter Abschnitt 4.8).
Patients treated with Naglazyme have developed infusion-associated reactions (IARs), defined as any drug-related adverse event occurring during the infusion or until the end of the infusion day (see section 4.8).
Ausgehend von im Rahmen von klinischen Prüfungen zu Naglazyme erhobenen Daten ist zu erwarten, dass die Mehrzahl der Patienten innerhalb von 4-8 Wochen nach Behandlungsbeginn IgG-Antikörper gegen Galsulfase entwickeln.
Based on data obtained during Naglazyme clinical trials, the majority of patients are expected to develop IgG antibodies to galsulfase within 4-8 weeks of treatment initiation.
In den klinischen Prüfungen zu Naglazyme konnten die IARs gewöhnlich durch eine Unterbrechung oder Verlangsamung der Infusionsgeschwindigkeit und durch eine (Vor-)Behandlung des Patienten mit Antihistaminika und/oder Antipyretika (Paracetamol) beherrscht werden, so dass der Patient die Behandlung fortsetzen konnte.
In the Naglazyme clinical trials, IARs were usually manageable by interrupting or slowing the rate of infusion and by (pre-) treating the patient with antihistamines and/ or antipyretics (paracetamol), thus enabling the patient to continue treatment.
Da kaum Erfahrungen zur Wiederaufnahme der Behandlung nach längerer Unterbrechung vorliegen, ist hier aufgrund des theoretisch erhöhten Risikos für eine Überempfindlichkeitsreaktion Vorsicht geboten.
As there is little experience on resumption of treatment following prolonged interruption, caution is to be used due to the theoretical increased risk of hypersensitivity reaction.
Für die Behandlung mit Naglazyme wird empfohlen, die Patienten circa 30-60 Minuten vor Infusionsbeginn zu prämedizieren (Antihistaminika mit oder ohne Antipyretika), um das potentielle Auftreten von IARs zu minimieren.
With administration of Naglazyme it is recommended that patients be administered pre-treatment medications (antihistamines with or without antipyretics) approximately 30-60 minutes prior to the start of the infusion, to minimize the potential occurrence of IARs.
Im Fall einer leichten oder mittelschweren IAR ist eine Behandlung mit Antihistaminika und Paracetamol zu erwägen und/oder eine Drosselung der Infusionsgeschwindigkeit auf die Hälfte der Geschwindigkeit, bei der die Reaktion aufgetreten ist.
In case of a mild or moderate IAR, treatment with antihistamines and paracetamol should be considered and/ or a reduction in the infusion rate to half the rate at which the reaction occurred.
Im Fall einer einmaligen schweren IAR sollte die Infusion bis zum Veschwinden der Symptome gestoppt und eine Behandlung mit Antihistaminika und Paracetamol in Erwägung gezogen werden.
In case of a single severe IAR, the infusion should be stopped until the symptoms are resolved and treatment with antihistamines and paracetamol should be considered.
Die Infusion kann fortgesetzt werden mit einer Geschwindigkeit, die nur 50% - 25% derjenigen betragen sollte, bei der die Reaktion aufgetreten ist.
The infusion can be restarted with a reduction of the infusion rate to 50% – 25% of the rate at which the reaction occurred.
Im Fall einer rezidivierenden mittelschweren IAR oder geplanten Wiederaufnahme der Therapie nach einer einmaligen schweren IAR sollte eine Prämedikation (mit Antihistaminika und Paracetamol und/oder Kortikosteroiden) sowie eine Drosselung der Infusionsgeschwindigkeit auf 50% – 25% der Geschwindigkeit erwogen werden, bei der die vorherige Reaktion aufgetreten war.
In case of a recurrent moderate IAR or re-challenge after a single severe IAR, pre-treatment should be considered (antihistamines and paracetamol and/ or corticosteroids) and a reduction of the infusion rate to 50% – 25% of the rate at which the previous reaction occurred.
Wie bei jedem intravenös angewendeten Proteinpräparat sind schwere Überempfindlichkeitsreaktionen vom Allergietyp möglich.
As with any intravenous protein product, severe allergic-type hypersensitivity reactions are possible.
Bei Auftreten dieser Reaktionen wird ein sofortiger Abbruch der Behandlung mit Naglazyme und die Einleitung einer entsprechenden medizinischen Behandlung empfohlen.
If these reactions occur, immediate discontinuation of Naglazyme is recommended and appropriate medical treatment should be initiated.
Dabei sind die aktuellen medizinischen Standards für Notfallbehandlungen zu beachten.
The current medical standards for emergency treatment are to be observed.
Für Naglazyme liegen keine klinischen Daten über exponierte Schwangere vor.
For Naglazyme, no clinical data on exposed pregnancies are available.
Tierexperimentelle Studien lassen nicht auf direkte oder indirekte schädliche Auswirkungen auf Schwangerschaft, embryonale/fetale Entwicklung, Geburt oder postnatale Entwicklung schließen (siehe unter Abschnitt 5.3).
Animal studies do not indicate direct or indirect harmful effects with respect to pregnancy or embryo-foetal development (see section 5.3).
Naglazyme sollte nicht während der Schwangerschaft verwendet werden, es sei denn, dies ist eindeutig erforderlich.
Naglazyme should not be used during pregnancy unless clearly necessary.
Daher sollte während der Behandlung mit Naglazyme nicht gestillt werden.
It is not known whether galsulfase is excreted in milk, therefore breast-feeding should be stopped during Naglazyme treatment.
Bei allen an der klinischen Studie der Phase 3 teilnehmenden Patienten kam es zu unerwünschten Arzneimittelreaktionen (ADRs), unabhängig davon, ob sie Naglazyme oder ein Placebo erhielten.
All patients in the Phase 3 clinical study experienced Adverse Drug Reactions (ADRs), regardless of whether they were receiving Naglazyme or placebo.
Während der Phase 3 berichtete ADRs, die bei 39 bis zu 6 Monate behandelten Patienten auftraten, sind in untenstehender Tabelle nach Organsystemen sortiert aufgeführt.
ADRs reported during the Phase 3 study, in 39 patients treated up to 6 months, are listed in the table below by Body System.
Die ADRs sind gemäß der empfohlenen Konvention für die Häufigkeit aufgeführt.
The ADRs are listed following the recommended frequency convention.
Sehr häufige unerwünschte Ereignisse sind solche, die bei mehr als 1 von 10 Patienten auftreten.
Very common adverse events are those with a frequency of more than 1 in 10.
Häufige Ereignisse sind solche, die bei mehr als 1 von 100 Patienten auftreten.
Common events have a frequency of more than 1 in 100.
In einem Fall kam es während dieser Studie zu einer Schlafapnoe.
One case of sleep apnoea was experienced during this study.
4 Tabelle 1:
4 Table 1:
Zahl und Prozentzahl von Patienten mit ausgewählten unerwünschten Ereignissen in der Placebo-kontrollierten Studie Bevorzugte
Number and percentage of patients with selected adverse events in the placebo- controlled study
Systemorganklasse gemäß MedDRA-
MedDRA
Benennung
Preferred
Konvention
Frequency
gemäß MedDRA Häufigkeit% (Pkte)
% (pts)
(Pkte)
(pts)
Infektionen und parasitäre Erkrankungen
Infections & Infestations
Erkrankungen des Nervensystems Augenerkrankungen
Nervous system disorders Eye Disorders
Areflexie Konjunktivitis
Areflexia Conjunctivitis Corneal opacity
Häufig Häufig
Common Common Common Very
11 (2) 21 (4)
11 (2) 21 (4) 11 (2)
Hornhauttrübung
Ear pain Hypertension
Häufig Sehr
common Common
Erkrankungen des Ohrs und des Labyrinths Ohrenschmerzen Gefäßerkrankungen Hypertonie Erkrankungen der Atemwege, des
Respiratory, Thoracic, & Mediastinal
häufig Häufig Sehr
common Common
Brustraums und Mediastinums Dyspnoe Apnoe Verstopfte Nase
Gastrointestinal Disorders
häufig Häufig Häufig Sehr
common
21 (4) 5 (1) 11 (2)
42 (8)
10 (2) 0 (0) 0 (0)
30 (6)
Erkrankungen des Gastrointestinaltrakts Bauchschmerzen Nabelhernie Erkrankungen der Haut und des
hernia
häufig Häufig
Common
Unterhautzellgewebes Gesichtsödem Allgemeine Erkrankungen und
Skin & Subcutaneous Tissue Disorders
Häufig Sehr
Common
Beschwerden am Verabreichungsort Schmerzen Schmerzen in der
General Disorders & Administration Site
Brust Rigor Unwohlsein
Chest pain Rigors Malaise
Häufig Häufig Häufig
Common Common Common
Infusionsreaktionen, die kennzeichnet sind durch ein wiederkehrendes Beschwerdemuster während der Naglazyme-Infusion, wurden bei 30 (56%) der 54 mit Naglazyme behandelten Patienten quer durch alle klinischen Studien beobachtet.
Infusion reactions, characterized by a recurring pattern of symptoms occurring during Naglazyme infusion, were observed in 30 (56%) of the 54 patients treated with Naglazyme across all clinical studies.
Die Reaktionen traten erstmals bereits in Woche 6 und bis zu Woche 55 der Prüfbehandlung sowie während multipler Infusionen auf, wenn auch nicht immer in aufeinander folgenden Wochen.
Reactions began as early as Week 6 and as late as Week 55 of study drug treatment, and occurred during multiple infusions though not always in consecutive weeks.
Die häufigsten Symptome dieser Infusionsreaktionen beinhalteten Fieber, Schüttelfrost/Rigor, Hautausschlag und Urtikaria, obwohl auch von einer Hypotonie, Übelkeit, Erbrechen, Dyspnoe, Bronchospasmen, retrosternalen Schmerzen, Bauchschmerzen, Kopfschmerzen, Unwohlsein, Atemnot, angioneurotischem Ödem und Gelenkschmerzen berichtet wurde.
The most common symptoms of these infusion reactions included fever, chills/ rigors, rash, and urticaria, although hypotension, nausea, vomiting, dyspnoea, bronchospasm, retrosternal pain, abdominal pain, headache, malaise, respiratory stress, angioneurotic oedema and joint pain were also reported.
52 der 54 mit Naglazyme behandelten Patienten (96%) quer durch alle Studien wurden positiv auf Antikörper gegen Galsulfase getestet.
52/ 54 patients (96%) treated with Naglazyme across studies were positive for antibodies to galsulfase.
Die klinische Bedeutung von Antikörpern gegen Galsulfase ist nicht bekannt.
The clinical significance of antibodies to galsulfase is not known.
Es wurde kein Fall von Überdosierung mit Naglazyme berichtet.
No case of overdose with Naglazyme has been reported.
Einige Patienten haben ihre Gesamtdosis Naglazyme in circa der doppelten empfohlenen Infusionsgeschwindigkeit erhalten, ohne dass offensichtliche unerwünschte Ereignisse auftraten.
Several patients have received their total dose of Naglazyme at approximately twice the recommended infusion rate without apparent adverse events.
Verdauungstrakt- und Stoffwechselprodukte - Enzyme,ATC-Code:
Alimentary tract and metabolism products - enzymes, ATC code:
Dieses Arzneimittel wurde unter „ Außergewöhnlichen Umständen“ zugelassen.
This medicinal product has been authorised under "Exceptional Circumstances".
Das bedeutet, dass es aufgrund der Seltenheit der Erkrankung nicht möglich war vollständige Informationen zu diesem Arzneimittel zu erhalten.
This means that due to the rarity of the disease it has not been possible to obtain complete information on this medicinal product.
Mukopolysaccharid-Speicherkrankheiten werden durch einen Mangel an spezifischen lysosomalen Enzymen hervorgerufen, die für den Katabolismus von Glykosaminoglykanen (GAGs) benötigt werden.
Mucopolysaccharide storage disorders are caused by the deficiency of specific lysosomal enzymes required for the catabolism of glycosaminoglycans (GAGs).
MPS VI ist eine heterogene und multisystemische Störung, die durch den Mangel an N-Acetylgalaktoasamin-4-Sulfatsulfatase gekennzeichnet ist, einer lysosomalen Hydrolase, die die Hydrolyse der Sulfatkomponente des Glykosaminoglykans Dermatansulfat katalysiert.
MPS VI is a heterogeneous and multisystemic disorder characterized by the deficiency of N-acetylgalactoasamine 4-sulfatase, a lysosomal hydrolase which catalyses the hydrolysis of sulfate moiety of the glycosaminoglycan, dermatan sulfate.