यह मुख्यतः केन्द्रित था ऐसी बीमारियों पर जो कि किसी एक ही जीन की गड़बड़ी से पैदा होती है , जैसे कि पूटीय तंतुशोथ , हीमोफिलिया , मांसपेशीय कुपोषण और सिकल सेल एनीमिया या अरक्तताहालाँकि , ये सामान्य बैक्टीरिया को संशोधित करने से कहीं ज्यादा कठिन है , प्राथमिक रूप से इसलिए क्योंकि डीएनए के बड़े-बड़े हिस्से लेकर उन्हें अपेक्षाकृत रूप से बड़े मानव जीनोम में सही जगह पर डालना काफी समस्या पूर्ण है ।
Entity: जीन — Type: /biological_thing