Liệu pháp gen điều trị thành công chấn thương tủy sống mà không có tác dụng phụ

Trong các nghiên cứu trên chuột, các chất dẫn truyền thần kinh ngăn chặn cơn đau mang lại lợi ích lâu dài mà không có tác dụng phụ có thể phát hiện được.

Một nhóm các nhà nghiên cứu quốc tế do các nhà khoa học tại Đại học Y khoa San Diego thuộc Đại học California dẫn đầu đã báo cáo rằng liệu pháp gen ức chế tín hiệu tế bào thần kinh được nhắm mục tiêu làm giảm hiệu quả cơn đau thần kinh ở chuột bị tổn thương tủy sống hoặc thần kinh ngoại vi mà không có tác dụng phụ nào có thể phát hiện được.

Liệu pháp gen là tương lai của nền y học

Liệu pháp gen là gì?

Liệu pháp gen là một phương pháp y tế điều trị hoặc ngăn ngừa bệnh tật bằng cách điều chỉnh các vấn đề di truyền cơ bản. Các kỹ thuật trị liệu gen cho phép các bác sĩ điều trị chứng rối loạn bằng cách thay đổi cấu trúc gen của một người thay vì sử dụng thuốc hoặc phẫu thuật.

Phương pháp sớm nhất của liệu pháp gen, thường được gọi là chuyển gen hoặc bổ sung gen, được phát triển để:

Đưa một gen mới vào tế bào để giúp chống lại bệnh tật.

Giới thiệu một bản sao không bị lỗi của gen để thay thế cho bản sao bị thay đổi gây ra bệnh.

Các nghiên cứu sau đó đã dẫn đến những tiến bộ trong kỹ thuật điều trị gen. Một kỹ thuật mới hơn, được gọi là chỉnh sửa bộ gen (ví dụ trong số đó là CRISPR-Cas9), sử dụng một cách tiếp cận khác để chỉnh sửa sự khác biệt về gen. Thay vì đưa vật liệu di truyền mới vào tế bào, chỉnh sửa bộ gen giới thiệu các công cụ phân tử để thay đổi DNA hiện có trong tế bào. Việc chỉnh sửa bộ gen đang được nghiên cứu để:

Khắc phục sự thay đổi di truyền cơ bản của một chứng rối loạn, để gen có thể hoạt động bình thường.

Bật một gen để giúp chống lại bệnh tật.

Tắt một gen hoạt động không bình thường.

Loại bỏ một đoạn DNA làm suy giảm chức năng gen và gây bệnh.

Các liệu pháp gen đang được sử dụng để điều trị một số bệnh nhỏ, bao gồm một chứng rối loạn về mắt được gọi là Leber bẩm sinh và một chứng rối loạn cơ được gọi là teo cơ tủy sống. Nhiều liệu pháp gen khác đang được nghiên cứu để đảm bảo rằng chúng sẽ an toàn và hiệu quả. Chỉnh sửa bộ gen là một kỹ thuật đầy hứa hẹn cũng đang được nghiên cứu mà các bác sĩ hy vọng sẽ sớm sử dụng để điều trị chứng rối loạn ở người.

Liệu pháp gen là một phương pháp ngăn ngừa bệnh tật bằng cách điều chỉnh các vấn đề di truyền cơ bản.

Kết quả của nghiên cứu

Kết quả, được công bố trên ấn bản trực tuyến của Liệu pháp Phân tử vào ngày 5 tháng 5 năm 2022, đề xuất một lựa chọn điều trị mới khả thi cho một tình trạng có thể ảnh hưởng đến hơn một nửa số người bị chấn thương tủy sống. Bệnh thần kinh liên quan đến tổn thương hoặc rối loạn chức năng ở các dây thần kinh ở những nơi khác trong cơ thể, thường dẫn đến tê, ngứa ran, yếu cơ và đau mãn tính hoặc suy nhược.

Không có biện pháp khắc phục hiệu quả duy nhất cho bệnh thần kinh. Ví dụ, liệu pháp dược phẩm có thể cần sử dụng thuốc phức tạp, liên tục và có liên quan đến các tác dụng phụ bất lợi như buồn ngủ và yếu vận động. Thuốc phiện có thể có hiệu quả, nhưng chúng cũng có thể phát triển khả năng dung nạp và làm tăng nguy cơ lạm dụng hoặc nghiện.

Bởi vì các bác sĩ và nhà nghiên cứu có thể xác định chính xác vị trí của chấn thương tủy sống và nguồn gốc của đau thần kinh, đã có nhiều nỗ lực để phát triển các phương pháp điều trị nhắm mục tiêu có chọn lọc các tế bào thần kinh bị suy giảm hoặc bị tổn thương trong các đoạn cột sống bị ảnh hưởng.

Tương lai của liệu pháp gen

Chúng ta hoàn toàn có thể tin vào tương lai của liệu pháp gen

Trong những năm gần đây, liệu pháp gen đã chứng tỏ một khả năng ngày càng hấp dẫn. Trong nghiên cứu mới nhất, các nhà nghiên cứu đã tiêm một loại virus liên quan đến adeno vô hại mang một cặp gen mã hóa cho axit gamma-aminobutyric hoặc GABA vào những con chuột bị chấn thương dây thần kinh tọa và hậu quả là đau thần kinh. GABA là chất dẫn truyền thần kinh ngăn chặn các xung động giữa các tế bào thần kinh, trong trường hợp này, tín hiệu đau.

Sự phân phối và biểu hiện của các gen - GAD65 và VGAT - bị hạn chế trong khu vực tổn thương dây thần kinh tọa ở chuột và do đó, không có tác dụng phụ nào có thể phát hiện được, chẳng hạn như yếu vận động hoặc mất cảm giác bình thường. Việc sản xuất GABA bởi các gen dẫn đến sự ức chế có thể đo lường được các tế bào thần kinh truyền tín hiệu đau ở chuột, tồn tại trong ít nhất 2,5 tháng sau khi điều trị. Một phát minh điều trị duy nhất mang lại hiệu quả điều trị lâu dài cũng rất đáng được mong đợi. Những phát hiện này gợi ý một con đường phía trước cho nền y học.

Với thông tin về liệu pháp gen điều trị thành công chấn thương tủy sống mà không có tác dụng phụ hy vọng sẽ giúp bạn có thêm nhiều kiến thức hữu ích.

Bảo Hân