Innen farmakologi og toksikologi er metabolitter sentrale, da som nedbrytningsprodukter av kroppsfremmede forbindelser (for eksempel legemidler eller giftstoffer). I mange tilfeller er det ikke legemiddelet selv, men en metabolitt som gir selve virkningen. Et eksempel er kodein (for eksempel i ) som omdannes til den aktive metabolitten morfin som virker smertestillende i sentralnervesystemet. Legemidler som virker via aktive metabolitter kalles .