I 2012 var over 70 % av all forskning på genterapi knyttet til kreftbehandling. Spesielt har mye forskning vært rettet mot behandling av kreftformer som glioblastom og bukspyttkjertelkreft, som responderer dårlig på konvensjonell kreftbehandling med cellegift. Til tross for en rekke kliniske studier, venter man (per 2022) enda på det store gjennombruddet. Videre forskes det på hvordan selvmordsgenterapi kan brukes i HIV-behandling.