Fase III utføres på en stor gruppe pasienter (300-3000) for å gi en entydig vurdering av behandlingen. Fase III-undersøkelser er forholdsvis dyre og tar lang tid. Ved avslutningen av fase III utformes det en rapport om resultatene fra undersøkelsene. Rapporten danner grunnlag for en søknad om registrering og markedsføring av legemidlet.