Genene er de proteinkodende delene av menneskenes arvestoff, og er altså målområdet for genterapi. Genterapi tar sikte på å fjerne eller endre eksisterende gener, men kan også være å tillegge nye gener. Genterapi kan overordnet deles inn i somatisk genterapi og kimcelle-genterapi. Genterapi rettet mot somatiske celler vil endre genene i målcellene (for eksempel tumorceller), men disse vil ikke bli videreført til neste generasjon med celler. Ved å endre genene i kimcelle tar man sikte på å endre et gen slik at dette videreføres ved neste celledeling og således til videre generasjoner med celler. Sistnevnte er naturligvis strengere regulert da denne endringen tar sikte på å være permanent. Fra tidligere hadde man sett hvordan bakterier kunne overføre genetisk materiale seg i mellom og hvordan enkelt virus kunne føre til kreft hos mennesker ved å endre på DNA. De første forsøkene med genterapi tok sikte på å overføre gener ved hjelp av vektorer. En form for genterapi er selvmordsgenterapi. som ble utviklet på 1980-tallet for å behandle kreft.