Det er Norges eneste institutt for forskning på barns somatiske helse. I de første årene stod forskning på hematologi sentralt, og senere har det vært forsket på metabolske sykdommer, barnekreft og skadelige effekter av bilirubin. Fra 1990-årene har hovedfokuset i instituttets forskning vært på effekten av reoksygenering etter en periode med oksygenmangel, særlig i nyfødtperioden, og forskningen ved instituttet har vært sentral i å få endret praksis for gjenopplivning av nyfødte internasjonalt.