Enklere og billigere produksjon av insulin, færre bivirkninger enn insulin fra svin (kommersiell produksjon fra begynnelsen av 1980-tallet). Ulike medisiner innenfor kreftbehandling produseres i dag ved hjelp av GMO. Medisiner mot alvorlige, autoimmune sykdommer som Krohns og leddgikt. Ris som kan behandle akutt kolera. Farmasøytiske proteiner, f. eks. blodkoagulasjonsprotein (faktor IX) og transkripsjonsfaktor (CTCF) i melk fra dyr (sau) isoleres og brukes til behandling av henholdsvis blødersykdom og cystisk fibrose. Xenotransplantasjon (organtransplantasjon fra dyr til menneske). Dyr som modeller for menneskelige sykdommer. Dyr som er motstandsdyktige mot ulike sykdommer. Mygg som er utviklet for å hindre spredning av sykdommer som denguefeber og malaria (under utprøving en rekke steder i verden, foreløpig med svært gode resultater og uten påviste uønskede bivirkninger). En rekke vaksiner er genmodifisert for å gi færre bivirkninger og økt effekt.